{00876702} 美國食品藥品監督管理局（FDA）批准將REVASCOR®（REXLEMESTROCEL-L）用於先天性心臟病患兒的Mesoblast 孤兒藥認定為澳大利亞墨爾本；2024年2月15日和美國紐約；2024年2月14日：炎症性疾病異基因細胞藥物的全球領導者Mesoblast Limited（澳大利亞證券交易所股票代碼：MSB；納斯達克股票代碼：MESO）今天宣佈，炎性疾病異基因細胞藥物的全球領導者美國食品藥品監督管理局（FDA）在提交結果後已授予其異體細胞療法Revascor®（rexlemestrocel-L）孤兒藥稱號（ODD）來自針對左心發育不全綜合症（HLHS）（一種可能危及生命的先天性心臟病）患兒的隨機對照試驗。這是繼美國食品藥品管理局上個月批准的罕見兒科疾病認證（RPDD）之後發生的。Mesoblast首席執行官西爾維烏·伊特斯庫説：“我們很高興現在獲得美國食品藥品管理局授予REVASCOR治療這種經常致命的先天性心臟病患兒的孤兒藥稱號和罕見兒科疾病稱號。這些稱號是根據兒童在一項隨機對照試驗中得出的結果而獲得的，該結果表明，REVASCOR可以提高成功完成挽救生命的手術的能力。我們計劃與美國食品藥品管理局會面，討論該適應症的批准途徑。”在美國對HLHS兒童進行的一項盲目、隨機、安慰劑對照的前瞻性試驗的結果發表在2023年12月號的同行評審的《胸腔和心血管外科公開雜誌》（JTCVS Open）上。1在對19名兒童進行的HLHS試驗中，在分階段手術時單次心肌內給藥REVASCOR可以產生預期的結果，即顯著增加的患病率與對照組相比，12 個月以上的左心室 (LV) 收縮末期和舒張末期容量通過三維超聲心動圖測量，（分別為 p=0.009 和 p=0.020）。這些變化表明左心室的生長具有臨牀重要意義，有助於成功進行手術矯正，即全雙心室（BiV）轉換，從而實現正常的兩心室循環，手術修復後的左心室取代人體的循環支持。如果沒有完全的 BiV 轉換，右心室就會承受過大的壓力，心力衰竭和死亡的風險增加。正如我們在最近的出版物中指出的那樣，“與57％的對照組相比，接受Revascor治療的兒童中，有100％的LV足夠大，足以適應BiV的全部轉換，這一事實表明，REVASCOR治療可能有助於提高左心室復張手術後'更好地生長'HLHS LV的能力。”關於孤兒藥認定美國食品藥品管理局的孤兒藥指定計劃為藥物和生物製劑提供孤兒身份，這些藥物和生物製劑被定義為用於安全有效地治療、診斷或預防影響不到20萬人的罕見疾病和失調的藥物。孤兒認定使該藥物的發起人有資格獲得各種開發激勵措施，包括獲得監管部門批准後七年的市場獨家經營權、免除美國食品藥品管理局的申請費、合格臨牀試驗的税收抵免以及藥物研發過程中的其他潛在援助。關於罕見兒科疾病認定 FDA 向符合特定標準的罕見兒科疾病產品申請的贊助商發放優先審查券。根據該計劃，獲得 “罕見兒科疾病” 藥物或生物製劑批准的贊助商可能有資格獲得優先審查券（PRV），該券可用於兑換對其他產品的後續上市申請進行優先審查，也可以出售或轉讓給第三方。關於左心發育不全綜合症（HLHS）HLHS 是一種嚴重的先天性心臟病，心臟左側無法完全發育，左心室向身體其他部位的有效輸送含氧血液會減少。沒有展品 99.1

出生後立即進行手術，預後令人沮喪，總體而言，HLHS佔所有新生兒心臟死亡率的25％至40％。2從長遠來看，通過左心室（LV）向身體輸送血液，右心室向肺部輸送血液的手術是理想的解剖學修復方法。不幸的是，由於大多數患者的左心室無法生長到足以支持人體血液循環，這一目標的實現受到限制。關於心臟病中的 Revascor®（rexlemestrocel-L）REVASCOR 是免疫選擇和培養擴大的間充質前體細胞的異基因製劑，此前已被證明具有多種作用機制，可能對患有 HLHS 的兒童有益，包括新生血管、抗纖維化、抗細胞凋亡、免疫調節、減少炎症和逆轉內皮功能障礙。在對565名射血分數低的隨機成年心力衰竭患者的REVASCOR隨機對照的前瞻性試驗中，對左心室進行單次心肌內注射REVASCOR可使12個月時左心室射血分數顯著改善，3這表明整體左心室收縮功能得到增強。關於Mesoblast Mesoblast（該公司）在開發用於治療嚴重和危及生命的炎症性疾病的異基因（現成）細胞藥物方面處於世界領先地位。該公司利用其專有的間充質譜系細胞療法技術平臺建立了廣泛的晚期候選產品組合，這些候選產品通過釋放抗炎因子來對抗和調節免疫系統的多個效應組來應對嚴重炎症，從而顯著減少破壞性炎症過程。Mesoblast擁有強大而廣泛的全球知識產權組合，所有主要市場的保護期至少可延至2041年。該公司的專有製造工藝可生產工業規模、冷凍保存、現成的細胞藥物。這些具有明確藥物釋放標準的細胞療法計劃隨時可供全球患者使用。Mesoblast正在基於其remestemcel-L和rexlemestrocel-L異基因基質細胞技術平臺為不同適應症開發候選產品。Remestemcel-L正在開發用於兒童和成人的炎症性疾病，包括類固醇難治性急性移植物抗宿主病、生物耐藥炎症性腸病和急性呼吸窘迫綜合徵。Rexlemestrocel-L 正在開發中，用於治療晚期慢性心力衰竭和慢性下背痛。Mesoblast的被許可人已在日本和歐洲將兩種產品商業化，該公司已在歐洲和中國就某些第三階段資產建立了商業合作伙伴關係。Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有分支機構，並在澳大利亞證券交易所（MSB）和納斯達克（MESO）上市。欲瞭解更多信息，請訪問 www.mesoblast.com、LinkedIn：Mesoblast Limited 和 Twitter：@Mesoblast 參考文獻/腳註 1。Wittenberg RE、Gauvreau K、Leighton J、Moleon-Shea M、Borow KM、Marx GR、Emani SM，關於左心發育不全綜合徵新型間充質前體細胞療法安全性和可行性的前瞻性隨機對照試驗，JTCVS 公開第 16 卷，2023 年 12 月，doi：https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031 2。Kritzmire、S. M 等人（2022年）。左心發育不全綜合症。https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK554576/ # 3。Perin EC、Borow KM、Henry TD 等心力衰竭患者靶向心內膜間充質前體細胞療法的隨機試驗。《美國心臟病學會雜誌》。2023；81 (9): 849-863。doi: 10.1016/j.jacc.2022.11.061 前瞻性陳述本新聞稿包括與未來事件或我們未來財務業績有關的前瞻性陳述，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他可能導致我們的實際業績、活動水平、表現或成就與任何未來業績、活動水平、表現或成就存在重大差異的因素這些前瞻性陳述所表達或暗示。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。不應將前瞻性陳述視為對未來業績或業績的保證，實際業績可能會

與這些前瞻性陳述中的預期結果不同，差異可能是實質性的和負面的。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Mesoblast臨牀前和臨牀研究以及Mesoblast的研發計劃的啟動、時機、進展和結果；Mesoblast推進候選產品進入、註冊和成功完成臨牀研究（包括多國臨牀試驗）的能力；Mesoblast提高其製造能力的能力；監管機構申報和批准（包括任何未來決定）的時機或可能性美國食品和藥物管理局可能會在 BLA 上規定Remestemcel-L（適用於患有 sr-AGVHD 的兒科患者）、生產活動和產品營銷活動（如果有）；Mesoblast候選產品的商業化（如果獲得批准）；監管或公眾對使用幹細胞療法的看法和市場接受度；Mesoblast的候選產品（如果有）因患者不良事件或死亡而退出市場的可能性；戰略合作協議的潛在好處以及 Mesoblast 進入和維持已建立的能力戰略合作；Mesoblast建立和維護其候選產品的知識產權的能力以及Mesoblast在涉嫌侵權的情況下成功為這些候選產品進行辯護的能力；Mesoblast能夠確立和維護涵蓋其候選產品和技術的知識產權的保護範圍；對Mesoblast支出、未來收入、資本需求及其額外融資需求的估計；Mesoblast的財務業績；與Mesoblast競爭對手和競爭對手相關的發展工業；以及如果獲得批准，Mesoblast候選產品的定價和報銷。您應該在我們最近向美國證券交易委員會提交的報告中或我們的網站上閲讀本新聞稿以及我們的風險因素。可能導致Mesoblast的實際業績、業績或成就與此類陳述可能明示或暗示的不確定性和風險存在重大差異，因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們不承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。經行政長官授權釋放。欲瞭解更多信息，請聯繫：企業傳播/投資者媒體 Paul Hughes BlueDot Media T: +61 3 9639 6036 Steve Dabkowski E: investors@mesoblast.com T: +61 419 880 486 E: steve@bluedot.net.au