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附錄 99.1
Agios 公佈了 2023 年第四季度和全年財務業績以及
近期業務亮點

— 宣佈了針對非輸血依賴性 α-或 β-地中海貧血成人的Mitapivat的3期ENERGIZE研究的積極結果—

—在第65屆ASH年會和博覽會上公佈了RISE UP鐮狀細胞病關鍵研究第二階段的積極結果—

— 預計在2024年再進行兩次Mitapivat的第三階段讀數,到2025年底共有四次第三階段讀數 —
    
— 美國PYRUKYND®(mitapivat)第四季度淨收入為710萬美元;截至2023年12月31日,現金、現金等價物和有價證券為8.064億美元 —

馬薩諸塞州劍橋,2024年2月15日——罕見疾病細胞代謝先驅療法領域的領導者Agios Pharmicals, Inc.(納斯達克股票代碼:AGIO)今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和年度的業務亮點和財務業績。
“對於Agios來説,過去的12個月非常了不起。Agios首席執行官布萊恩·高夫説,我們在業界領先的PK激活劑產品線中報告了積極的數據,包括非輸血依賴性地中海貧血的3期數據、鐮狀細胞病的2期數據和低風險MDS的臨牀概念驗證,並通過許可Alnylam的新型siRNA項目擴大了我們的臨牀前產品線。“我們預計在2024年還會有兩份3期報告,包括米塔皮瓦特在輸血依賴性地中海貧血中的3期研究,並正在積極為美國可能在2025年啟動的地中海貧血研究做準備。加上我們強勁的現金狀況,隨着我們朝着成為領先的罕見病公司的願景邁進,Agios有望實現顯著的短期和長期增長。”
2023 年第四季度及近期亮點

•PYRUKYND® 在美國上市:2023年第四季度在美國創造了710萬美元的淨收入,比2023年第三季度下降了4%,這主要是由2023年第四季度末客户庫存水平下降所推動的,但部分被有利的總淨調整所抵消。共有178名獨特的患者填寫了處方登記表,比2023年第三季度增長了11%。共有109名患者正在接受PYRUKYND® 治療,比2023年第三季度增加了9%。
•地中海貧血:公佈了針對非輸血依賴性地中海貧血的mitapivat的3期ENERGIZE研究的積極數據。該研究達到了血紅蛋白反應的主要終點,並達到了與Facit-疲勞評分和血紅蛋白濃度與基線變化相關的兩個關鍵次要終點。
•鐮狀細胞病:在第65屆美國血液學會(ASH)年會上公佈了對mitapivat的RISE UP關鍵研究第二階段的積極結果,以及


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博覽會。該研究達到了血紅蛋白反應的主要終點,並觀察到鐮狀細胞疼痛危象的年化發生率有所改善。
•低風險骨髓增生異常綜合徵:在 AG-946 的開放標籤 2a 期研究中公佈了臨牀概念驗證數據,該研究旨在治療低風險骨髓增生異常綜合徵 (LR-MDS) 中的貧血。
•早期階段的管道:提交了用於治療苯丙酮尿症(PKU)的Agios多環芳烴穩定劑 AG-181 的研究性新藥申請(IND)。
•數據介紹:如上所述,在第65屆ASH年會和博覽會上提供了廣泛的臨牀和轉化數據,包括來自RISE UP對mitapivat治療鐮狀細胞病的研究第二階段的積極數據。

2024 年預期的里程碑

•地中海貧血:繼2024年1月宣佈米塔匹伐治療非輸血依賴性地中海貧血的3期ENERGIZE研究的積極數據後,Agios計劃報告米塔皮瓦特治療輸血依賴性地中海貧血的3期ENERGIZE-T研究的頭條數據(年中),並申請美國食品藥品管理局批准米塔皮瓦特治療地中海貧血(年底)
•鐮狀細胞病:完成對mitapivat的RISE UP研究的第三階段入組(年底)
•小兒PK缺乏症:完成對米塔皮瓦特的3期Activate-Kids研究(年中)的入組。報告第三階段 ACTIVATE Kids-T 研究的標題數據(年底)
•低風險骨髓增生異常綜合徵:在 AG-946 的 2b 期研究(年中)中,給第一位患者服藥
•較早階段的管道:為治療PKU的 AG-181 第一期研究中的第一位患者服藥(2024 年初)

2023 年第四季度和全年財務業績

收入:2023年第四季度PYRUKYND® 的美國產品銷售淨收入為710萬美元,而2022年第四季度為430萬美元,截至2023年12月31日的年度為2680萬美元,而截至2022年12月31日的年度為1170萬美元。

銷售成本:2023年第四季度的銷售成本為60萬美元,截至2023年12月31日的全年銷售成本為290萬美元。
研發(R&D)費用:2023年第四季度的研發費用為7,750萬美元,而2022年第四季度為7,030萬美元;截至2023年12月31日的年度為2.955億美元,而截至2022年12月31日的年度為2.799億美元。這些變化反映了mitapivat開發成本的增加以及與Alnylam簽訂許可協議相關的預付款,但與我們的研究組織發展和向Servier出售腫瘤業務相關的費用減少部分抵消了這些變化。
銷售、一般和管理(SG&A)費用:2023年第四季度的銷售和收購支出為3530萬美元,而2022年第四季度為3,280萬美元,截至2023年12月31日的年度為1.199億美元,而截至2022年12月31日的年度為1.217億美元。


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淨收益(虧損):2023年第四季度的淨虧損為9,590萬美元,而2022年第四季度的淨收入為3,650萬美元;截至2023年12月31日止年度的淨虧損為3.521億美元,而截至2022年12月31日的年度淨虧損為2.318億美元。淨虧損的增加是由於我們在2022年第四季度向薩加德出售了1.279億美元的未來或有付款權,這些付款與TIBSOVO® 美國淨銷售額的特許權使用費有關。
現金狀況和指導:截至2023年12月31日,現金、現金等價物和有價證券為8.064億美元,而截至2022年12月31日為11億美元。Agios預計,其現金、現金等價物和有價證券以及預期的產品收入、利息收入和vorasidenib里程碑將使該公司能夠至少在2026年之前為其運營費用和資本支出提供資金。這不包括可能延續到2026年以後的現金流入,包括vorasidenib的潛在特許權使用費或特許權使用費的貨幣化,通過一個或多個合作伙伴關係在美國境外將mitapivat商業化,或其他潛在的戰略業務或財務協議。

電話會議信息
Agios將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和帶幻燈片的網絡直播,討論2023年第四季度和全年財務業績以及最近的業務亮點。可以在公司網站www.agios.com的 “投資者” 部分的 “活動與演講” 下觀看網絡直播。存檔的網絡直播將在活動結束大約兩小時後開始在公司網站上播出。

關於 Agios
Agios 是 PK 激活領域的先驅領導者,致力於為罕見疾病患者開發和提供變革性療法。在美國,Agios為PK缺乏的成年人銷售了同類首創的丙酮酸激酶(PK)激活劑,這是第一種針對這種罕見的、終身衰弱的溶血性貧血的疾病改善療法。基於公司在傳統血液學方面的深厚科學專業知識以及在細胞代謝和罕見血液學疾病領域的領先地位,Agios正在推進強大的臨牀研究藥物產品線,其項目涉及α和β-地中海貧血、鐮狀細胞病、小兒PK缺乏症、MDS相關貧血和苯丙酮尿症(PKU)。除了臨牀產品線外,Agios 還在推進臨牀前 TMPRSS6 siRNA,將其作為真性紅細胞增多症的潛在治療方法。欲瞭解更多信息,請訪問該公司的網站www.agios.com。

關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括與PYRUKYND®(mitapivat)、AG-946、TMPRSS6 siRNA和AG-181(Agios的多環芳烴穩定劑)的潛在益處有關的前瞻性陳述;Agios對其藥物開發的臨牀前、臨牀和商業進展的計劃、戰略和預期,包括其多環芳烴穩定劑PYRUKYND®、AG-946 和 AG-181;Agios的戰略願景和目標,包括其2024年的關鍵里程碑;以及潛在的里程碑 Agios 戰略計劃和重點的好處。“預測”、“期望”、“目標”、“希望”、“里程碑”、“計劃”、“潛力” 等詞語


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“可能”、“戰略”、“意願”、“願景” 和類似表述旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。此類陳述受許多重要因素、風險和不確定性的影響,這些因素可能導致實際事件或結果與Agios當前的預期和信念存在重大差異。例如,無法保證Agios正在開發的任何候選產品都能成功開始或完成必要的臨牀前和臨牀開發階段,也無法保證Agios的任何候選產品的開發將繼續成功進行。無法保證Agios業務的任何積極發展都會導致股價上漲。管理層的預期以及本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與許多其他重要因素相關的風險和不確定性的影響,包括但不限於:疫情或其他突發公共衞生事件對Agios的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響相關的風險和不確定性,包括其正在進行和計劃中的研究活動、進行正在進行和計劃中的臨牀試驗的能力、當前或未來候選藥物的臨牀供應、商業化供應當前或未來批准的產品,以及推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品;Agios的臨牀試驗和臨牀前研究結果,包括對現有數據和正在進行和未來研究的新數據的後續分析;美國食品和藥物管理局、EMA或其他監管機構、臨牀試驗場所的研究審查委員會和出版物審查機構做出的決策的內容和時間;Agios獲得和維持必要監管批准的能力;以及將患者註冊到其中計劃中的臨牀試驗;計劃外的現金需求和支出;競爭因素;Agios為其正在開發的任何候選產品獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力;Agios建立和維持關鍵合作的能力;與出售其腫瘤業務或 TMPRSS6 siRNA許可相關的任何里程碑或特許權使用費付款的不確定性,以及任何此類付款時機的不確定性;使用結果和有效性的不確定性 Agios 的現金和現金等價物; 以及總體經濟和市場狀況.Agios向美國證券交易委員會提交的公開文件中包含的 “風險因素” 標題下詳細描述了這些風險和其他風險。除非法律要求,否則本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日,Agios明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。





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合併資產負債表數據
(以千計)
(未經審計)
2023年12月31日2022年12月31日
現金、現金等價物和有價證券$ 806,363$ 1,096,993
應收賬款,淨額2,8102,206
庫存19,0768,492
總資產937,1181,238,718
股東權益811,0191,100,814

合併運營報表數據
(以千計,股票和每股數據除外)
(未經審計)
截至12月31日的年份
202320222021
收入:
產品收入,淨額$ 26,823$ 11,740$    —
里程碑收入2,500
總收入26,82314,240
運營費用
銷售成本$ 2,881$ 1,704$    —
研究和開發295,526279,910256,973
銷售、一般和管理119,903121,673121,445
運營費用總額418,310403,287378,418
運營損失(391,487)(389,047)(378,418)
出售或有付款的收益127,853
出售腫瘤業務收益的特許權使用費收入9,8516,639
淨利息收入33,34412,793836
其他收入,淨額6,0556,74914,433
持續經營業務的淨虧損(352,088)(231,801)(356,510)
已終止業務的淨收入,扣除税款1,961,225
淨(虧損)收入$(352,088)$(231,801)$1,604,715
每股持續經營業務淨虧損——基本虧損和攤薄虧損$ (6.33)$ (4.23)$ (5.90)
每股已終止業務的淨收益——基本和攤薄後$    —$    —$ 32.45
每股淨(虧損)收益——基本收益和攤薄後收益$ (6.33)$ (4.23)$ 26.55
用於計算持續經營業務的每股淨虧損、已終止業務的每股淨收益和每股淨(虧損)收益的加權平均數(基本和攤薄後)55,651,48754,789,43560,447,346



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