附錄 99.1
Blueprint Medicines 公佈2023年第四季度和全年業績
— 2023 年 AYVAKIT® /AYVAKYT® (avapritinib) 的產品淨收入達到 2.042 億美元，其中包括第四季度的7,100萬美元 —
— 預計2024年全球AYVAKIT淨產品收入約為3.6億美元至3.9億美元，中點同比增長超過80％——
— 九場演講重點介紹了 AYVAKIT 的長期安全性和有效性、BLU-808 臨牀前概況以及其他鞏固肥大細胞病領導地位的數據，已獲準在 2024 年 AAAAI 年會上發表 —
馬薩諸塞州劍橋，2024年2月15日——藍圖藥品公司（納斯達克股票代碼：BPMC）今天公佈了財務業績，提供了截至2023年12月31日的第四季度和全年業務最新情況，並提供了財務指導。
“在我們進入2024年之際，AVAYKIT仍然是我們蓬勃發展和增長的商業業務的基礎。我們在2024年的預期目標為3.6億至3.9億美元，這使我們今年的AYVAKIT產品收入增長了近一倍，這得益於ISM的推出，我們專注於為美國和歐洲的更多患者提供服務。AYVAKIT令人信服的療效和安全性，加上ISM的慢性特徵，使患者繼續接受治療的累積效應成為今年除新患者開診之外的重要收入驅動力。AYVAKIT堅定地走上了成為價值數十億美元的產品的道路，為Blueprint提供了未來十年的持續收入增長。Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭説，除了AYVAKIT和ISM之外，我們還在平衡對最具吸引力的管道機會的投資與維持財務紀律，加強財務狀況，加快盈利之路。“我們對擴大針對過敏性炎症性疾病的產品組合感到特別興奮，其中肥大細胞起着核心作用，我們期待在今年全年分享更多有關這些項目的信息。”
2023 年第四季度亮點和近期進展
肥大細胞疾病
· | AYVAKIT在2023年全年和第四季度分別實現2.042億美元和7,100萬美元的淨產品收入，同比增長84％。 |
· | 歐盟委員會宣佈批准AYVAKYT作為第一種也是唯一一種治療惰性系統性肥大細胞增多症（ISM）的藥物。在這裏閲讀新聞稿。 |
· | 在2023年美國血液學會年會上，提供了HARBOR試驗第1部分中依來替尼在ISM中令人信服的益處風險狀況的數據，以及對現實世界數據的分析，這些數據強調了ISM治療的負擔和緊迫性。在這裏閲讀演示文稿。 |
乳腺癌和其他實體瘤
· | 推進了 BLU-222 與 ribociclib 和 fulvestrant 聯合用於 HR+/HER2-乳腺癌患者的開發。 |
· | 宣佈了下一代 CDK2 抑制劑 BLU-956 的開發候選提名。 |
企業
· | 在摩根大通第42屆年度醫療保健會議上介紹了2024年的公司概述和戰略。在此處閲讀新聞稿。 |
· | 已確定GAVRETO®（pralsetinib）在美國的替代合作伙伴，並正在與所有相關方合作，以實現美國GAVRETO的連續性。該公司計劃提供最新信息，以配合與羅氏簽訂的現有合作協議的2024年2月下旬終止日期。 |
· | 該公司繼續預計，羅氏與GAVRETO合作的結束，以及停止在美國和大中華區以外地區的全球開發和營銷，將導致與GAVRETO相關的運營費用同比大幅降低，並且不會對其2024年的總體運營支出計劃產生實質性影響。 |
2024 年財務指引
Blueprint Medicines今天宣佈，預計2024年所有批准適應症的全球AYVAKIT淨產品收入約為3.6億至3.9億美元。該區間的中點表示收入同比增長超過80％，其中大部分預計將由ISM推動。該公司繼續預計，2024年的運營支出和現金消耗將進一步下降，其現有現金、現金等價物和投資以及預期的未來產品收入將保持持久的資本狀況，使公司能夠實現自我維持的財務狀況。
即將到來的重要里程碑
該公司計劃在2024年上半年實現以下里程碑：
肥大細胞病
· | 在2024年美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAAI）年會上介紹ISM中AYVAKIT的先鋒試驗的長期安全性和有效性數據。 |
· | 在 2024 年 AAAAI 年會上提供 BLU-808（一種高選擇性和有效的野生型試劑盒口服抑制劑）的臨牀前數據。 |
· | 在 2024 年第二季度提交 BLU-808 的研究性新藥申請。 |
乳腺癌和其他實體瘤
· | 繼續進行戰略業務發展討論。 |
· | 提供 2024 年上半年在 HR+/HER2-乳腺癌患者中聯合使用利博西利布和氟維司羣的 BLU-222 數據。 |
2023 年第四季度和年終業績
· | 收入：2023年第四季度的收入為7,200萬美元，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKYT銷售的7,100萬美元淨產品收入和90萬美元的合作收入。截至2023年12月31日的財年收入為2.494億美元，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKYT銷售的2.042億美元淨產品收入以及4,520萬美元的協作和許可收入。Blueprint Medicines在截至2022年12月31日的第四季度和年度中分別錄得3,880萬美元和2.040億美元的收入。 |
· | 銷售成本：2023年第四季度的銷售成本為30萬美元，截至2023年12月31日止年度的銷售成本為850萬美元，而截至2022年12月31日的第四季度和年度的銷售成本分別為480萬美元和1,780萬美元。這一下降主要是由於庫存減記減少以及與協作相關的銷售成本降低。 |
· | 研發費用：2023年第四季度的研發費用為9,750萬美元，截至2023年12月31日止年度的研發費用為4.277億美元，而截至2022年12月31日的第四季度和年度分別為1.178億美元和4.774億美元。這一下降主要是由於公司在執行其最優先項目時採取了重點優化Blueprint Medicine產品組合的運營效率的方法，以及臨牀試驗材料的生產時機。研發費用還包括2023年第四季度的1,000萬美元股票薪酬支出和截至2023年12月31日止年度的4,150萬美元股票薪酬。 |
· | 銷售和收購費用：2023年第四季度的銷售、一般和管理費用為7,930萬美元，截至2023年12月31日的年度為2.951億美元，而6,400萬美元和2.374美元 |
截至2022年12月31日的第四年和年度分別為百萬美元。這一增長主要是由於公司2023年第一季度為支持AYVAKIT在ISM的推出而擴張野戰部隊，以及主要與AYVAKIT/AYVAKYT商業化相關的商業和相關活動的增加，推動了薪酬和人員相關成本的增加。銷售、一般和管理費用包括2023年第四季度的1,260萬美元股票薪酬支出和截至2023年12月31日止年度的5,110萬美元股票薪酬。
· | 淨收益（虧損）：2023年第四季度的淨虧損為1.109億美元，截至2023年12月31日的年度淨虧損為5.07億美元，攤薄後的每股淨虧損分別為1.82美元，攤薄後的每股淨虧損為8.37美元，而2022年第四季度的淨虧損為1.586億美元，淨虧損為美元截至2022年12月31日的財年（5.575億美元），攤薄後的每股淨虧損分別為2.65美元，攤薄後的每股淨虧損分別為9.35美元。 |
· | 現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為7.672億美元，而截至2022年12月31日為10.785億美元。Blueprint Medicine的現金和投資提供了持久的資本狀況，使公司能夠達到自我維持的狀況。 |
電話會議信息
Blueprint Medicines將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，討論2023年第四季度和全年財務業績以及最近的業務活動。撥打 833-470-1428（國內）或 404-975-4839（國際），並參考會議編號071930，即可參加電話會議。電話會議的網絡直播也將在Blueprint Medicines網站投資者與媒體欄目的 “活動和演講” 下播出，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com/。存檔的網絡直播將在電話會議結束大約兩小時後在Blueprint Medicines的網站上播出，並將在電話會議結束後的30天內播出。
即將舉行的投資者會議
Blueprint Medicines將參加一次即將舉行的投資者會議：
· | Cowen 44第四年度醫療保健會議將於美國東部時間2024年3月4日星期一上午9點10分舉行。 |
該演講的網絡直播將在Blueprint Medicines網站 “投資者與媒體” 欄目的 “活動和演講” 下播出，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com。網絡直播的重播將在演示結束後的30天內在Blueprint Medicines網站上存檔。
關於《藍圖藥品》
Blueprint Medicines是一家完全整合的、處於商業階段的全球生物製藥公司，在過敏/炎症和腫瘤學/血液學這兩個核心戰略領域發明了改變生活的藥物。我們致力於發現、開發和商業化能夠有效且有選擇地針對已知疾病驅動因素的療法，重點投資於治療領域，在這些領域我們可以利用我們的核心專業知識和業務基礎設施來擴大我們的科學規模。我們正在為美國和歐洲的系統性肥大細胞增多症（SM）患者提供AYVAKIT® /AYVAKYT®（阿伐替尼）。此外，我們還有一系列研發項目，從早期科學到肥大細胞介導疾病的高級臨牀試驗，包括SM和慢性蕁麻疹、乳腺癌和其他易受CDK2抑制的實體瘤。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blueprintMedicines.com 並在 X（前身為 Twitter；@BlueprintMeds）和 LinkedIn 上關注我們。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於有關Blueprint Medicines未來業務增長的計劃、戰略、時間表和預期的聲明，包括其對2024年的增長預期；
AYVAKIT作為SM重磅市場機遇的潛力；Blueprint Medicines的任何候選產品是否能夠滿足未得到滿足的醫療需求；Blueprint Medicines在2024年減少運營支出和現金消耗；有關公司當前或未來批准的藥物和候選藥物的計劃和預期的聲明；Blueprint Medicines當前或未來批准的任何藥物或候選藥物在治療患者方面的潛在益處；以及Blueprint Medicines的財務業績、戰略、目標和預期里程碑，商業計劃和重點。“目標”、“可能”、“將”、“可以”、“應該”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的存在重大差異，包括但不限於：任何當前或計劃中的臨牀試驗延遲或Blueprint Medicines當前或未來候選藥物開發的風險；與Blueprint Medicines的能力相關的風險成功證明其候選藥物的安全性和有效性，並及時獲得其候選藥物的批准；Blueprint Medicines候選藥物的臨牀前和臨牀結果可能不支持單一療法或與其他藥物聯合使用等候選藥物的進一步開發，也可能影響數據或監管機構提交的預期時間；臨牀試驗場所啟動臨牀試驗和試驗隊列的時間以及患者入組率可能會延遲或比預期的慢；監管機構的行動可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進展；與Blueprint Medicines為其產品及其正在開發的當前或未來候選藥物獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力相關的風險；以及Blueprint Medicines當前和未來合作、融資安排、合作伙伴關係或許可安排的成功。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Blueprint Medicines截至本文發佈之日的觀點，不應以此為依據來代表其自以後的任何日期的觀點。除非法律要求，否則Blueprint Medicines明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述。
商標
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT、GAVRETO和相關徽標是藍圖藥業公司的商標。
藍圖藥品公司
精選合併資產負債表數據
（以千計）
（未經審計）
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| 十二月三十一日 |
| 十二月三十一日 |
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| | 2023 | | 2022 | | ||
現金、現金等價物和投資 | | $ | 767,171 | | $ | 1,078,472 | |
營運資金 (1) | | | 593,470 | | | 863,417 | |
總資產 | | | 1,049,250 | | | 1,349,902 | |
遞延收入 (2) | | | 5,604 | | | 18,291 | |
與出售未來特許權使用費和收入相關的負債 (2) | | | 441,625 | | | 430,330 | |
定期貸款 (2) | | | 238,813 | | | 139,083 | |
負債總額 | | | 918,641 | | | 835,225 | |
股東權益總額 | | | 130,609 | | | 514,677 | |
(1) | Blueprint Medicines將營運資金定義為流動資產減去流動負債。 |
(2) | 包括餘額的當期和長期部分 |
藍圖藥品公司
簡明合併運營報表數據
（以千計，每股數據除外）
（未經審計）
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| 三個月已結束 |
| 年份已結束 |
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| | 十二月三十一日 | | 十二月三十一日 | | ||||||||
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 | | ||||
收入： | | | | | | | | | | | | | |
產品收入，淨額 | | $ | 71,034 | | $ | 30,064 | | $ | 204,207 | | $ | 110,993 | |
協作和許可收入 | | | 923 | | | 8,717 | | | 45,173 | | | 65,543 | |
許可收入-關聯方 | | | — | | | — | | | — | | | 27,500 | |
總收入 | | | 71,957 | | | 38,781 | | | 249,380 | | | 204,036 | |
成本和運營費用： | | | | | | | | | | | | | |
銷售成本 | | | 260 | | | 4,848 | | | 8,540 | | | 17,813 | |
協作損失共擔 | | | — | | | 1,872 | | | 4,256 | | | 8,948 | |
研究和開發 | | | 97,537 | | | 117,840 | | | 427,720 | | | 477,419 | |
銷售、一般和管理 | | | 79,270 | | | 64,019 | | | 295,141 | | | 237,374 | |
總成本和運營費用 | | $ | 177,067 | | $ | 188,579 | | $ | 735,657 | | $ | 741,554 | |
其他收入（支出）： | | | | | | | | | | | | | |
利息支出，淨額 | | | (5,170) | | | (9,240) | | | (18,793) | | | (16,767) | |
其他收入（支出），淨額 | | | (577) | | | 1,435 | | | (946) | | | 2,004 | |
其他支出總額 | | | (5,747) | | | (7,805) | | | (19,739) | | | (14,763) | |
所得税前虧損 | | | (110,857) | | | (157,603) | | | (506,016) | | | (552,281) | |
所得税支出 | | | 61 | | | 1,036 | | | 968 | | | 5,236 | |
淨虧損 | | $ | (110,918) | | $ | (158,639) | | $ | (506,984) | | $ | (557,517) | |
適用於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 | | $ | (1.82) | | $ | (2.65) | | $ | (8.37) | | $ | (9.35) | |
每股淨虧損中使用的普通股加權平均數——基本和攤薄後 | | | 60,890 | | | 59,873 | | | 60,558 | | | 59,642 | |
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