E圖 99.1
argenx 重點介紹 2024 年的戰略重點
初步報告了12億美元*2023 年全年全球產品淨銷售額
已向 FDA 提交 sBLA 以獲得 VYVGART®Hytrulo for CIDP 帶有優先級 審核憑證 (PRV)；如果獲得批准，預計將在 2024 年中期推出
報告了來自 ARDA 第 2 期研究的陽性 數據，該研究建立了概念驗證 用於 MMN 中的 empasiprubart
來自六個 第 2 階段證明的數據預計在 2024 年底之前進行概念試驗
提名了四名新的管道候選人， IND 申請預計將於 2025 年底提交
歐洲中部時間 2024 年 1 月 8 日上午 7:00
荷蘭阿姆斯特丹 ——致力於改善嚴重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫學公司argenx SE（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今天公佈了2023年全年的初步 財務業績，包括全球淨產品銷售額（包括兩個VYVGART）®和 VYVGART Hytrulo），並宣佈了其2024年的戰略優先事項。
argenx 首席執行官蒂姆·範·豪威爾邁倫表示：“2023年， 我們在全球範圍內為6,000多名患者提供了VYVGART，使世界各地的轉基因患者可以使用VYVGART。”“我們通過成功推出皮下VYVGART產品，繼續投資並展示我們業務的可持續性，並準備在2024年繼續擴張轉基因及以後的業務。argenx正在兑現其承諾，改變世界對自身免疫的理解方式。正是考慮到這一承諾，我們在CIDP中提交了VYVGART Hytrulo的sBLA，如果獲得批准，預計將於2024年中期在美國上市。今年，我們將繼續積極推進研發項目 ，預計將在2024年報告六項二期研究的依夫加替莫德數據，並在MMN中進一步開發empasiprubart。通過 對我們的 IIP 的持續投資，我們預計將重複創造價值，並計劃在 2025 年底之前提交四份新的 IND。”
“兩年前，argenx 的關鍵目標 是在美國推出依加替莫德。如今，我們已經建立了一個強大的全球商業組織，其產品已在全球 30 多個國家獲得批准，並且有大量有前途的治療免疫介導疾病的新療法。我們已經建立了重要的 合作伙伴關係，以支持我們的使命，即增進人類對免疫學的理解，使患者獲得最佳利益。argenx 完全有能力在2024年乃至未來的持續增長。”
2024 年戰略重點
argenx 將在 2024 年重點關注三個戰略重點 以推動可持續的長期增長，包括：
| · | 使用 VYVGART 在強大的商業基礎上打造 來吸引更多患者，以滿足持續未得到滿足的患者需求，擴大 MG 機會，並擴展到 CIDP |
| · | 通過新的 數據讀取推進其廣泛的產品線，為展示變革性臨牀益處創造多種機會 |
| · | 利用其可重複的創新引擎， 通過其免疫學創新計劃推動管道增長 |
使用 VYVGART 吸引更多患者
VYVGART（efgartigimod alfa fcab）是針對新生兒 Fc 受體（fcRn）的同類首個 抗體片段，現已在全球30多個國家獲得批准。VYVGART 皮下 （SC）（依加替莫德α和透明質酸酶-qvfc）已在美國（名為VYVGART Hytrulo）和歐洲獲得批准，這使VYVGART成為唯一既可以靜脈注射又可以簡單注射的轉基因治療藥物 。argenx計劃在2024年通過其多維 擴張計劃在商業上吸引更多患者。genx將努力在MG治療模式的早期惠及患者，並通過額外的全球監管批准以及擴大治療其他自身免疫的用途來改善新的MG患者羣體的生活 適應症。
| · | 預計到2024年底，瑞士、澳大利亞、沙特阿拉伯和韓國將做出VYVGART對 gMG的監管批准決定 |
| · | 通過與 Zai Lab 的戰略合作， VYVGART 將從 2024 年 1 月起被納入中國 2023 年國家醫保藥品清單 (NRDL) |
| · | 關於批准VYVGART SC在日本 生產轉基因的決定預計將於2024年第一季度通過 Zai Lab 在中國使用 GmG |
| · | 預計將於2024年第一季度決定批准日本原發性免疫 血小板減少症（ITP）的VYVGART |
| · | VYVGART Hytrulo 的 CIDP 補充生物製劑許可申請 (sBLa) 已向美國食品和藥物管理局提交附有優先審查憑證 (PRV) 的 VYVGART Hytrulo；如果獲得批准，預計在 2024 年中期推出 |
| · | 預計將於2024年提交日本、歐洲、中國和加拿大CIDP 的VYVGART SC監管文件 |
| · | 註冊研究將從2024年開始，將VYVGART標籤 擴展到更廣泛的MG人羣，包括血清陰性患者 |
| · | 預計將在2024年上半年公佈預充式注射器開發的最新情況 ；正在進行的研究將支持可能在2024年獲得GmG和CIDP的批准 |
通過即將發佈的數據 讀數推進當前管道的發展
argenx 繼續在其免疫學產品線中展現出廣度和深度 ，並正在推進多種管道內候選產品。通過依夫加替莫德，argenx正在鞏固其在fcRn領域的 領導地位，並有望在2025年之前在15種自身免疫適應症中獲得批准或開發。除依夫加替莫德外，argenx 正在推進其早期階段的研發項目，包括empasiprubart（C2抑制劑），正在進行多焦點運動 神經病變（MMN）、延遲移植物功能和皮肌炎（DM）的2期研究。此外，肌肉特異性激酶 (mUSK) 激動劑 ARGX-119 將於 2024 年啟動先天性肌無力綜合徵和肌萎縮性側索硬化症的 1b/2a 期研究。
今天，argenx報告了來自empasiprubart的第二期ARDA研究的第一組陽性臨牀數據 ，在MMN中建立了概念驗證。在確認了Ivig依賴性後， 27名患者退出iVig治療，並以 2:1 的比例隨機分配 empasiprubart 或安慰劑，持續 16 周。 對患者進行了臨牀惡化監測，需要進行IvIg再治療，這是該研究的主要療效終點。
| · | Empasiprubart 表明，與安慰劑相比， 對 iViG 救援的需求減少了 91% [小時：0.09 95% 置信區間（0.02；0.044）] |
| · | 根據患者對 變化的全球印象量表，在接受empasiprubart治療的患者中，有94％（17/18）的患者認為自己的病情自研究開始以來有所改善，其中55％（10/18） 的患者有很大或非常大的改善。在安慰劑患者中，89％（8/9）的患者惡化或沒有變化。 |
| · | 與基線相比，Empasiprubart 在所有 六項功效測量中均有改善 |
| · | 安全性和耐受性概況與 1 期結果一致 |
| · | 隊列 2 正在進行 3 期研究開始之前確定劑量反應 |
argenx 有望在 2024 年報告來自 另外五項概念驗證研究的頭條數據，包括：
| · | 評估 原發性乾燥綜合徵中的依加替莫德的 2 期 RHO 研究預計將於 2024 年上半年進行 |
| · | 評估 新冠肺炎後體位直立性心動過速綜合徵 (PC-POTS) 中的依加替莫德的2期阿爾法研究預計將於2024年上半年進行 |
| · | ALKIVIA 無縫研究 2/3 期評估三種肌炎亞羣（免疫介導的壞死性肌病 (IMNM)、抗合成酶綜合徵 (ASYs) 和 DM）的 efgartigimod 將在2024年下半年進行 |
利用可重複的創新手冊來 推動長期管道增長
argenx 繼續投資其發現引擎 免疫學創新計劃 (IIP)，以推動長期可持續的研發線增長。通過IIP，已經提名了四種新的候選藥物 ，其中包括：針對fcRn的 ARGX-213，進一步鞏固了argenx在這類新藥物中的領導地位； ARGX-121 和 ARGX-220，它們是同類首創靶標，擴大了argenx對整個免疫系統的關注範圍；以及針對在炎症中起重要作用的 IL-6 的 ARGX-109。每種候選藥物的臨牀前工作都在進行中，argenx有望在2025年底之前提交四份 研究性新藥（IND）申請。
初步* 第四季度和2023年全年財務業績
今天，argenx還公佈了VYVGART第四季度和2023年全年的初步*全球 淨收入分別約為3.74億美元和12億美元。
截至2023年12月31日，argenx擁有約32億美元的現金、現金等價物和流動金融資產*。根據其目前的運營計劃，argenx預計，2024年 的研發和銷售與收購總支出將低於20億美元。預計2024年的現金消耗將約為5億美元。argenx 預計，其現有現金、現金等價物和流動金融資產，以及預期的未來產品收入，將為 公司盈利提供資金。
*-初步選定財務業績 未經審計，可能進行調整，是在公司於2024年2月公佈完整財務 業績之前的近似值。
42和摩根大通醫療 年度會議演示和網絡直播
Van Hauwermeiren 先生將在第 42 屆會議的公司演講中重點介紹這些 最新動態nd 摩根大通年度醫療保健會議，今天，2024年1月8日星期一， 太平洋時間上午9點可以在argenx網站上的 “投資者” 下觀看演講的網絡直播。 將在演示結束後的 30 天內提供重播。
第二階段 ARDA 研究設計
2期ARDA研究是一項隨機、雙盲、 安慰劑對照的多中心研究，旨在評估empasiprubart兩種劑量方案對成人多灶性運動神經病（MMN）的安全性和耐受性、有效性、藥代動力學、藥效學和免疫原性 。該研究包括iVig依賴和監測 期，以及兩個為期16周的治療隊列，包括24名接受empasiprubart或安慰劑的2x1隨機分組接受empasiprubart或安慰劑的MMN患者。 隊列2的劑量是在計劃對隊列 1中完成16周治療期的前九名患者進行中期分析後確定的。主要終點是安全性和耐受性。其他終點包括 iViG 再治療時間、C2 水平的生物標誌物分析、 和關鍵功能評分測量值的變化（改良醫學研究委員會 (mmRC) -10 總和評分、握力、MMN-RODS） 以及幾種患者報告的生活質量結果指標（疲勞嚴重程度評分 (FSS)、慢性獲得性多發性神經病患者報告的指數 (CAP-PRI)，以及患者全球印象變化（PGIC）量表的值）。
關於多灶性運動神經病
多灶性運動神經病 (MMN) 是一種罕見的周圍神經系統的慢性 自身免疫性疾病。該病的特徵是緩慢進行的、不對稱的肌肉無力，主要是手、前臂和小腿 。MMN 通常與抗 GM1 IgM 自身免疫有關，導致經典的 補體途徑激活，從而推動隨後的軸突損傷。高劑量 iViG 是唯一獲批准的 MMN 治療方法，儘管接受了治療，患者通常仍會出現疾病進展，這表明對有效和耐受性更好的治療選擇的需求未得到滿足。
關於 Empasiprubart
Empasiprubart（ARGX-117）是同類首創的人源化 掃蕩抗體，可特異性結合到C2，從而阻斷補體級聯的經典通路和凝集素通路。通過 阻斷上游補體活性，empasiprubart 有可能減少組織炎症，這為多種嚴重的自身免疫適應症提供了廣闊的研發機會 。除了多灶性運動神經病變外，argenx還在評估empasiprubart在腎移植和皮肌炎後延遲 移植功能中的表現。
關於 VYVGART 和 VYVGART SC
VYVGART 是一種人類 IgG1 抗體片段， 與新生兒 Fc 受體 (fcRn) 結合，從而減少循環中的 IgG 自身抗體。它是全球首款獲批准的fcRn 阻滯劑，用於治療抗乙酰膽鹼受體（AchR）抗體 陽性的全身性重症肌無力（GmG）成人，在日本，用於治療對類固醇或非類固醇免疫抑制 療法（IST）反應不充分的GmG成人。
VYVGART SC 是 efgartigimod alfa 和重組人透明質酸酶 PH20 (rhUph20) 的皮下組合，後者是 Halozyme 的 ENHANZE® 藥物遞送技術，可促進生物製劑的皮下 注射輸送。它在美國以VYVGART Hytrulo的名義銷售，在歐洲以VYVGART SC的名義銷售，在其他地區獲得批准後，可能會以不同的 專有名稱銷售。
關於 argenx
argenx 是一家全球免疫學公司，致力於改善患有嚴重自身免疫性疾病的人的生活。argenx通過其免疫學 創新計劃（IIP）與領先的學術研究人員合作，旨在將免疫學突破轉化為世界一流的新型抗體藥物組合。 argenx 在美國、日本、以色列、歐盟、英國、中國和加拿大開發了第一款獲得批准的新生兒 Fc 受體 (fcRn) 阻滯劑並正在全球商業化。該公司正在評估埃夫加替莫德在多種嚴重的自身免疫性疾病中的應用，並在其治療系列中推進幾種 早期實驗藥物。欲瞭解更多信息，請訪問www.argenx.com並在領英、 推特和Instagram上關注我們。
媒體：
本·佩托克
bpetok@argenx.com
投資者：
亞歷山德拉·羅伊（美國）
aroy@argenx.com
林恩·埃爾頓（歐盟）
lelton@argenx.com
初步財務業績
本新聞稿中公佈的財務業績是初步的、估計的，未經審計。它們取決於argenx的財務和 會計結算程序的完成和最終確定。它們僅根據管理層截至本新聞稿 之日獲得的信息反映了管理層的估計。在完成和定稿過程中獲得的進一步信息可能會改變最終結果。此外， 不應將初步估計視為根據 按照《國際財務報告準則》編制的完整季度和年度財務報表的替代品。argenx截至2023年12月31日的季度財務業績以及2023年全年財務 業績可能與這些初步估計存在重大差異。除了完成財務結算程序外，下文還列出了可能導致實際業績與上述結果不同的 因素。因此，您不應過分 依賴這些初步信息。
有關公司 2023年第四季度財務業績和2023年全年財務業績的更多信息將在公司的年度報告 和20-F表中提供，該報告將分別提交給荷蘭金融市場管理局和美國證券交易委員會 （“SEC”）。
前瞻性陳述
本公告的內容包括屬於或可能被視為 “前瞻性陳述” 的陳述 。這些前瞻性陳述可以通過 使用前瞻性術語來識別，包括 “計劃”、“目標”、“相信”、“繼續”、 “希望”、“估計”、“初步”、“預期”、“預期”、“打算”、 “可能”、“將”、“應該” 或 “承諾”，還包括 argenx 就 其初步陳述 2023年全年的財務業績；其擴張工作，包括通過地域擴張和新的自身免疫適應症，在 MG 治療模式內覆蓋更多VYVGART患者，擴大進入 CIDP，以及 empasiprubart 和 ARGX-119 的預期 開發；在美國推出適用於 CIDP 的 SC efgartigimod 的預期時間；其預期臨牀開發的啟動、時間、進展和結果、數據讀取以及監管里程碑和計劃；其戰略 優先事項，包括監管機構申報和監管批准的時間和結果；其對未來盈利能力的預期； 其創新臨牀項目的潛力；以及新開發候選人的提名。就其性質而言，前瞻性 陳述涉及風險和不確定性，提醒讀者，任何此類前瞻性陳述都不能保證 的未來表現。由於 各種重要因素，包括但不限於argenx成功執行其業務和增長戰略的能力， 與開發新藥前瞻療法相關的固有不確定性，臨牀和臨牀試驗及產品開發 活動和監管部門的批准要求，我們的患者接受我們的產品和候選產品為安全、有效 且具有成本效益，市場條件波動，以及政府法律法規對我們業務的影響。這些風險、不確定性和其他風險的更多清單和 描述可以在argenx的美國證券交易委員會（SEC） 文件和報告中找到，包括argenx向美國證券交易委員會提交的最新20-F表年度報告以及argenx隨後向美國證券交易委員會提交的 文件和報告。鑑於這些不確定性，建議讀者不要過分依賴 此類前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅代表截至本文件發佈之日。除非法律要求，否則 沒有義務公開更新或修改本新聞稿中的信息，包括任何前瞻性陳述。