{00876702} 附錄4C截至2023年12月31日的季度活動報告澳大利亞墨爾本;1月31日和美國紐約;2024年1月30日:炎症性疾病異基因細胞藥物的全球領導者Mesoblast Limited(澳大利亞證券交易所:MSB;納斯達克股票代碼:MESO)今天提供了截至2023年12月31日的第二季度活動報告。Mesoblast首席執行官西爾維烏·伊特斯庫表示:“這是一個非常繁忙的季度,我們在第三階段的三項主要資產中取得了實質性的運營進展。應美國食品藥品管理局的要求,我們已經為我們的主要產品Ryoncil®(remestemcel-L)針對急性移植物抗宿主病兒童生成了重要的新效力和特徵數據,並將在我們計劃於本季度與美國食品藥品管理局舉行會議之前提交這些數據。”“我們使用rexlemestrocel-L進行的第二項3期背痛試驗正在進行中,該試驗旨在確認在第一項3期試驗中看到的持久減輕疼痛的效果。最後,我們很高興我們的心血管產品Revascor® 在患有危及生命的先天性心臟病兒童中獲得美國食品藥品管理局頒發的罕見兒科疾病(RPD)稱號,並計劃在監管批准途徑的背景下討論試驗結果。”Itescu博士補充説:“我們在本季度籌集了額外資金,以支持這些重要的第三階段計劃,我要感謝所有參與配售和配股發行的股東。再加上我們先前宣佈的成本削減戰略和運營精簡(已步入正軌),這筆新資本將增強資產負債表的實力。”活動報告移植物抗宿主病——兒童和成人 3 期項目 • Mesoblast 已要求在本季度與 FDA 舉行會議,以提供其產品 RYONCIL 的更多效力和特徵數據,它認為該產品表明,該產品在針對 sr-AGVHD 兒童的關鍵性三期試驗 GVHD001 中用作皮質類固醇的二線產品是按照支持該試驗的標準生產的,該產品是按照支持該試驗的標準生產的充足且控制良好。• 新的效力測定數據表明RYONCIL 產品採用當前製造工藝製成,已通過美國食品藥品管理局的成功檢查,表現出比前一代產品更強的效力,這為其對存活率的更大影響提供了背景信息。• 鑑於沒有任何經批准的兒童療法,表明已完成的兒科 3 期試驗中使用的產品在效力和特性方面已實現標準化,可以為兒科適應症的批准提供支持。• 至少另一種藥物失效的 sr-AgvHD 成人的存活率,比如魯索利替尼在100天之前保持在20-30%的低水平。1,2 相比之下,71名年齡在12歲及以上對魯索利替尼等至少一種藥物沒有反應的12歲及以上的sr-AGVHD患者擴大了使用remestemcel-L治療後的100天存活率為63%。• 美國的血液和骨髓移植臨牀試驗網絡(BMT CTN),該機構由美國國立衞生研究院(NIH)資助,負責約80%的美國同種異體BMT,已同意在成人中開發和執行一項RYONCIL的關鍵試驗對皮質類固醇和魯索利替尼等二線藥物均有耐藥性的患者。• Mesoblast將在本季度即將舉行的會議之前向FDA提供3期試驗方案。心血管——兒科先天性心臟病項目,成人慢性心力衰竭射分數降低的3期項目(HFREF)• 本月,在提交了針對左心發育不全綜合症(HLHS)(一種可能危及生命的先天性心臟病)患兒的隨機對照試驗結果後,FDA授予Mesoblast Revascor®(rexlemestrocel-L)罕見兒科疾病(RPD)稱號。展品 99.1


• 在美國對HLHS兒童進行的REVASCOR的盲目、隨機、安慰劑對照的前瞻性試驗的結果發表在同行評審的《胸心血管外科期刊公開版》(JTCVS Open)的2023年12月號上。3在HLHS試驗中,在分階段手術時單次心肌內給藥REVASCOR可以產生預期的左心室顯著增高的結果 (LV) 與 3D 測量的對照組相比,12 個月內的收縮末期和舒張末期容量超聲心動圖(分別為p=0.009和p=0.020),促進了100%接受Revascor治療的兒童進行挽救生命的雙心室手術,而對照組的受試者僅為57%。• 美國食品藥品管理局批准了主要影響兒童的某些嚴重或危及生命的疾病。• 美國食品藥品管理局批准REVASCOR治療HLHS的生物製劑許可申請(BLA)後,Mesoblast 可能有資格獲得優先審核代金券 (PRV),該代金券可用於任何後續營銷申請,也可以出售或轉讓給第三方。• REVASCOR® 已顯示有可能減少重大的心臟不良事件,例如高危心臟病發作和心血管死亡。Mesoblast將在本季度與美國食品藥品管理局會面,討論以我們的再生醫學高級療法(RMAT)稱號批准REVASCOR的潛在途徑。慢性腰痛——3期項目 • Rexlemestrocel-L的第二項3期試驗正在進行中,該試驗用於治療炎性椎間盤退化引起的慢性腰痛(CLBP),僅在美國和歐洲就有至少700萬人受到影響。• 美國各地的3期試驗活動、研究人員和試驗場所由一家專門從事疼痛試驗的領先合同研究組織(CRO)管理。• 該試驗的主要終點是在椎間盤內單次注射 rexlemestrocel-L 後 12 個月時疼痛減輕。• 第一項3期試驗顯示,在12個月和24個月時疼痛明顯減輕,這些結果的確認將為FDA提供可能導致產品批准的臨牀數據包。財務報告加強資產負債表機構配售和權益發行完成了6,030萬澳元的融資,發行價為每股0.30澳元,其中包括已完成的權利要約的零售部分和充值額度。該提議得到了現有股東、新機構投資者和董事的大力支持。Mesoblast創始人兼首席執行官西爾維烏·伊特斯庫博士堅決支持訂閲300萬澳元的權利優惠。本季度末的現金餘額為1.134億澳元(合7,760萬美元)。4 管理層和董事會已制定成本控制戰略和薪資削減,使SR-AGVHD和CLBP的第三階段計劃得以延續,同時仍能減少淨運營現金支出:• 本季度淨運營現金支出為1,230萬美元。• 淨運營現金支出減少25% 與 FY2023 的比較季度相比。• 淨運營現金支出比同期減少了32%FY2022 季度。• 目標是使 FY2024 的淨運營支出與 FY2023 相比減少23%(合1500萬美元),但對我們第三階段SR-AGVHD和CLBP計劃的投資將部分抵消這一點。在今年剩餘時間內,我們將繼續將重點放在削減成本和保留現金上,與此相輔相成,目前正在實施的增加現金流入的舉措,從設計上講,這將使我們能夠謹慎地投資於SR-AGVHD和CLBP的第三階段計劃。在這方面,我們正在制定企業舉措以加強我們的資產負債表,包括特許權使用費貨幣化和


戰略夥伴關係,既可利用現有的商業分銷渠道,又能補充開發成本。本季度我們的被許可方在日本銷售的TEMCELL® HS Inj.5的銷售特許權使用費收入為150萬美元。按固定貨幣計算,截至2023年12月31日的六個月期間,銷售特許權使用費為330萬美元,與2023財年同期的320萬美元相比增長了3%。6 向非執行董事支付的其他費用為零,向非執行董事支付的諮詢費用為144,700美元,向全職執行董事支付的工資為226,288美元,詳見本季度附錄4C現金流報告第6項。7 自8月1日起 2023 年,非執行董事自願推遲50%的董事費現金支付,以及同意通過股權激勵措施獲得剩餘的50%的費用,執行董事(我們的首席執行官和首席醫療官)自願將24財年的基本工資降低了30%,以代替接受基於股票的激勵措施。附錄4C — FY2024 第二季度季度現金流報告的副本附後。關於 Mesoblast Mesoblast 在開發用於治療嚴重和危及生命的炎症性疾病的異基因(現成)細胞藥物方面處於世界領先地位。該公司利用其專有的間充質譜系細胞療法技術平臺建立了廣泛的後期候選產品組合,這些候選產品通過釋放抗炎因子來對抗和調節免疫系統的多個效應組來應對嚴重炎症,從而顯著減少破壞性炎症過程。Mesoblast擁有強大而廣泛的全球知識產權組合,所有主要市場的保護期至少可延至2041年。該公司的專有製造工藝可生產工業規模、冷凍保存、現成的細胞藥物。這些具有明確藥物釋放標準的細胞療法計劃隨時可供全球患者使用。Mesoblast正在基於其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同種異體基質細胞技術平臺為不同適應症開發候選產品。Remestemcel-L正在開發用於兒童和成人的炎症性疾病,包括類固醇難治性急性移植物抗宿主病、生物耐藥炎症性腸病和急性呼吸窘迫綜合徵。Rexlemestrocel-L 正在開發中,用於治療晚期慢性心力衰竭和慢性下背痛。Mesoblast的被許可人已在日本和歐洲將兩種產品商業化,該公司已在歐洲和中國就某些第三階段資產建立了商業合作伙伴關係。Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有分支機構,並在澳大利亞證券交易所(MSB)和納斯達克(MESO)上市。欲瞭解更多信息,請訪問 www.mesoblast.com、LinkedIn:Mesoblast Limited 和推特:@Mesoblast 參考文獻/腳註 1。Jagasia M 等人Ruxolitinib 用於治療類固醇難治性急性 GVHD(REACH1):一項多中心、開放標籤的 2 期試驗。血液. 2020 年 5 月 14 日;135 (20): 1739—1749. 2.Abedin S 等人。類固醇難治性急性移植物抗宿主病中魯索利替尼的耐藥性或不耐受性——真實結果分析。英國血液學雜誌,2021 年;195:429 —43. 3.Wittenberg RE、Gauvreau K、Leighton J、Moleon-Shea M、Borow KM、Marx GR、Emani SM,關於左心發育不全綜合徵新型間充質前體細胞療法安全性和可行性的前瞻性隨機對照試驗,JTCVS 公開第 16 卷,2023 年 12 月,doi:https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031 4。使用澳大利亞儲備銀行(RBA)自2023年12月31日起公佈的1澳元:0.6840美元的匯率。5.TEMCELL® HS Inj. 是 JCR 製藥公司的註冊商標。有限公司 6.我們的被許可方的TEMCELL銷售額在折算成美元之前以日元記錄,用於計算支付給Mesoblast的特許權使用費。結果已針對以下方面進行了調整


美元兑日元匯率從截至2022年12月31日的6個月的1美元:133.70日元變動至截至2023年12月的6個月的1美元:142.82日元。7.根據澳大利亞證券交易所上市規則4.7的要求並在附錄4C第6項中報告,報告的是向執行董事和非執行董事等關聯方支付的總付款總額。前瞻性陳述本新聞稿包括與未來事件或我們未來財務業績相關的前瞻性陳述,涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素,這些因素可能導致我們的實際業績、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、活動水平、業績或成就存在重大差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。不應將前瞻性陳述視為對未來業績或業績的保證,實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期結果有所不同,差異可能是重大和負面的。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述:Mesoblast臨牀前和臨牀研究以及Mesoblast的研發計劃的啟動、時機、進展和結果;Mesoblast推進候選產品進入、註冊和成功完成臨牀研究(包括多國臨牀試驗)的能力;Mesoblast提高其製造能力的能力;監管申報和批准、製造活動和產品營銷的時機或可能性活動(如果有);如果獲得批准,Mesoblast候選產品的商業化;監管或公眾對使用幹細胞療法的看法和市場接受度;Mesoblast的候選產品(如果有的話)因患者不良事件或死亡而退出市場的可能性;戰略合作協議的潛在好處以及Mesoblast建立和維持既定戰略合作的能力;Mesoblast建立和維護其知識產權的能力候選產品和Mesoblast在涉嫌侵權的案件中成功為其辯護的能力;Mesoblast能夠確立和維持涵蓋其候選產品和技術的知識產權的保護範圍;對Mesoblast支出、未來收入、資本要求及其額外融資需求的估計;Mesoblast的財務業績;與Mesoblast競爭對手和行業有關的發展;以及Mesoblast候選產品的定價和報銷(如果獲得批准)。您應該在我們最近向美國證券交易委員會提交的報告中或我們的網站上閲讀本新聞稿以及我們的風險因素。可能導致Mesoblast的實際業績、業績或成就與此類陳述可能明示或暗示的不確定性和風險存在重大差異,因此,您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們不承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。經行政長官授權釋放。欲瞭解更多信息,請聯繫:企業傳播/投資者媒體 Paul Hughes BlueDot Media T: +61 3 9639 6036 Steve Dabkowski E: investors@mesoblast.com T: +61 419 880 486 E: steve@bluedot.net.au


規則4.7B澳大利亞證券交易所上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義的條款,請參閲《澳大利亞證券交易所上市規則》第19章。第 1 頁附錄 4C 受上市規則約束的實體的季度現金流報告實體名稱 Mesoblast Limited ABN 截至季度(“本季度”)68 109 431 870 2023 年 12 月 31 日本季度合併現金流量表千美元年初至今(6 個月)000 美元 1.來自經營活動的現金流 1.1 客户收入——特許權使用費收入 1,727 3,971 1.2 (a) 研發 (3,586) (7,549) (b) 製造業商業化、產品製造和運營成本 (6,913) (15,296) (c) 廣告和營銷 (687) (1,583) (d) 租賃資產 — — (e) 員工成本 (1,293) (c) 廣告和營銷 (687) (1,583) (d) 租賃資產的款項 — (e) 員工成本 (1,293) (c) 2,998) (f) 來自普通活動的其他支出 (g) 其他:-知識產權投資組合支出 (1,804) (5,210) (113) (1,358) 1.3 收到的股息(見附註 3)— — 1.4 收到的利息 342 887 1.5 利息和支付的其他財務成本 — — 1.6 已繳所得税 (1) (1) 1.7 政府補助金和税收優惠及抵免 — 2,565 1.8 其他(如果重要請提供詳細信息)— — 1.9 來自/(用於)經營活動的淨現金(12,328)(26,572)


附錄4C受上市規則4.7B約束的實體的季度現金流報告澳大利亞證券交易所上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義條款,請參閲《澳大利亞證券交易所上市規則》第19章。第2頁合併現金流量表本季度1000美元年初至今(6個月)000美元 2.來自投資活動的現金流 2.1 收購款項或用於:(i) 實體 — — (j) 企業 — — (k) 不動產、廠房和設備 (19) (194) (l) 投資 — — (m) 知識產權 — (10) (n) 其他非流動資產 — — 2.2 處置:(o) 實體 — — (p) 企業 — — (q) 財產、廠房和設備 — — (r) 投資 — — (s) 知識產權 — — (t) 其他非流動資產 — — 2.3 向其他實體貸款產生的現金流 — — 2.4 收到的股息(見附註 3)— — 2.5 其他 58 116 2.6 來自/(用於)投資的淨現金39 (88) 項活動 3.來自融資活動的現金流 3.1 發行股權的收益 39,708 39,708 種證券(不包括可轉換債務證券)3.2 發行可轉換債務證券的收益 — — 3.3 行使期權的收益 — — 3.4 與發行股權證券或可轉換債務(2,143)(2,578)證券相關的交易成本 3.5 借款收益 — — 3.6 償還借款 — — 3.7 與貸款相關的交易成本和借款 (169) (540) 已付的利息和其他融資費用 (1,479) (2,845)


附錄4C受上市規則4.7B約束的實體的季度現金流報告澳大利亞證券交易所上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義條款,請參閲《澳大利亞證券交易所上市規則》第19章。第3頁合併現金流量表本季度000美元年初至今(6個月)000美元 3.8已支付的股息— — 3.9 其他(支付租賃負債)(1,099)(2,145)3.10 來自/(用於)融資活動的淨現金34,818 31,600 4.現金淨增加/(減少)53,177(12,328)39 34,818 1,848 71,318(26,572)(88)31,600 1,296和現金等價物 4.1 季度初(2023年7月1日)/年初(2023年7月1日)的現金及現金等價物 4.2 來自/(用於)經營活動的淨現金(上文第1.9項)4.3 來自/(用於)投資活動的淨現金(上文第2.6項)4.4 來自/(用於)融資活動的淨現金(上文第3.10項)4.5 匯率變動對持有現金的影響 4.6 77,554 77,554期末現金及現金等價物


附錄4C受上市規則4.7B約束的實體的季度現金流報告澳大利亞證券交易所上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義條款,請參閲《澳大利亞證券交易所上市規則》第19章。第 4 頁 5.本季度末現金及現金等價物(如合併現金流量表所示)與賬户中相關項目的對賬本季度000美元上一季度000美元 5.1 銀行餘額 77,144 52,790 5.2 活期存款 — — 5.3 銀行透支 — — 5.4 其他(定期存款)410 387 5.5 季度末現金及現金等價物(應等同於上文第4.6項)777 ,554 53,177 6.向實體及其關聯方支付的款項本季度1000美元 6.1 項目1 371 6.2第2項中包含的向關聯方及其關聯公司付款的總金額 — 注意:如果第6.1或6.2項中顯示任何金額,則您的季度活動報告必須包括對此類付款的描述和解釋。向非執行董事支付的諮詢費和向全職執行董事支付的工資(本季度)= 370,988美元


附錄4C受上市規則4.7B約束的實體的季度現金流報告澳大利亞證券交易所上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義條款,請參閲《澳大利亞證券交易所上市規則》第19章。第 5 頁 7.融資機制注:“設施” 一詞包括該實體可用的所有形式的融資安排。必要時添加註釋,以瞭解該實體可用的資金來源。季度末融資總額為000美元季度末提取的金額為000美元 7.1貸款額度100,000* 90,000* 7.2信貸備用安排— — 7.3 其他(請註明)— — 7.4 總融資額度100,000* 90,000* 7.5季度末可用的未使用融資額10,000* 7.6在下面的方框中包括對上述每項融資的描述,包括貸款人、利率、到期日以及是否有擔保。如果在季度末之後已經簽訂或計劃建立任何其他融資機制,則還應附上一份提供這些融資機制詳細信息的附註。*2021年11月19日,Mesoblast使用由橡樹資本管理有限責任公司(“Oaktree”)管理的基金提供的五年期有擔保信貸額度為其優先債務融資進行了再融資,並在收盤時提取了6,000萬美元。該貸款的初始利息期限為三年,固定利率為每年9.75%,之後40%的本金將在兩年內支付,最後一筆還款不遲於2026年11月到期。貸款利率是固定的,截至2023年6月30日,利率為9.75%。在截至2023年11月19日的前兩年中,8%的利息以現金支付,而1.75%的利息不是以現金支付的,而是以實物(PIK)支付,並計入未償貸款餘額。*與NovaQuest Capital Management, L.L.C的貸款額度2018年6月29日,Mesoblast與NovaQuest Capital Management, L.C.(“NovaQuest”)簽訂了貸款和擔保協議,提供非稀釋性的4,000萬美元八年期有擔保貸款。Mesoblast在交易完成時提取了第一筆3,000萬美元的貸款。美國食品藥品監督管理局(“FDA”)批准remestemcel-L用於治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病(“sr-AGVHD”)的兒科患者,將從該貸款中另外提取1,000萬美元。貸款期限包括截至2022年7月8日的大約四年的僅利息期。所有利息和本金的支付(即攤還期)將推遲到用於治療SR-AgvHD兒科患者的remestemcel-L首次商業銷售之後。本金按淨銷售額的百分比在貸款的攤還期內按季度等額分期償還,並受還款上限的限制。該貸款的固定利率為每年15%。融資從屬於高級債權人Oaktree。


附錄4C受上市規則4.7B約束的實體的季度現金流報告澳大利亞證券交易所上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義條款,請參閲《澳大利亞證券交易所上市規則》第19章。第 6 頁 8.預計未來經營活動可用現金000美元 8.1 來自/(用於)經營活動的淨現金(第1.9項)(12,328)8.2 季度末的現金及現金等價物(第4.6項)77,554 8.3 季度末可用的未使用融資額度(第7.5項)10,000* 8.4可用資金總額(第8.2項 + 第8.3項)87,554 8.5 預計可用資金的季度數(第8.4項除以第8.1項)7.1 注意:如果該實體在第1.9項中報告了正淨運營現金流,則將第8.5項回答為 “不適用”。否則,必須在第8.5項中包括估計的可用資金季度的數字。*根據NovaQuest貸款機制,如果美國食品藥品監督管理局批准remestemcel-L用於治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病的兒科患者,則將從貸款中額外提取1,000萬美元。8.6如果第8.5項少於2個季度,請提供以下問題的答案:8.6.1 該實體是否預計其淨運營現金將繼續保持當前水平暫時流動,如果不是,為什麼不呢?答:不適用 8.6.2 該實體是否已採取任何步驟,或是否打算採取任何措施來籌集更多現金來為其運營提供資金,如果是,這些措施是什麼?它認為這些措施成功的可能性有多大?答:不適用 8.6.3 該實體是否期望能夠繼續運營並實現其業務目標?如果是,在什麼基礎上?答案:不適用注意:如果第 8.5 項少於 2 個季度,則必須回答上述 8.6.1、8.6.2 和 8.6.3 的所有問題。合規聲明 1 本聲明是根據符合《上市規則》19.11A 的會計準則和政策編制的。2 本聲明真實而公允地反映了所披露的事項。日期:... 2024 年 1 月 31 日...授權者:... 首席執行官...(授權釋放的機構或官員的姓名——見註釋4)


附錄4C受上市規則4.7B約束的實體的季度現金流報告澳大利亞證券交易所上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義條款,請參閲《澳大利亞證券交易所上市規則》第19章。第 7 頁注意事項 1.這份季度現金流報告和隨附的活動報告為向市場通報該實體在過去一個季度的活動、這些活動的融資方式以及這對現金狀況的影響提供了基礎。鼓勵希望披露超過《上市規則》要求的最低限度的額外信息的實體這樣做。2.如果本季度現金流量報告是根據澳大利亞會計準則編制的,則AASB 107:現金流量表中的定義和規定適用於本報告。如果本季度現金流量報告是根據澳大利亞證券交易所根據上市規則19.11A商定的其他會計準則編制的,則相應的等效準則適用於本報告。根據實體的會計政策,收到的股息可以歸類為經營活動產生的現金流或來自投資活動的現金流量。4.如果本報告已獲董事會授權向市場發佈,則可以在此處插入:“由董事會發布”。如果您的董事會委員會已授權將其投放市場,則可以在此處插入:“由 [董事會委員會名稱 — 例如審計和風險委員會]”。如果披露委員會已授權向市場發行,則可以在此處插入:“由披露委員會”。5.如果本報告已獲董事會授權向市場發佈,並且您希望表明自己遵守了澳大利亞證券交易所公司治理委員會公司治理原則和建議的4.2號建議,則董事會應收到其首席執行官和首席財務官的聲明,他們認為該實體的財務記錄已得到妥善保存,該報告符合相應的會計準則,並真實公允地反映了該實體的現金流實體,而且他們的觀點是是在有效運作的健全的風險管理和內部控制系統的基礎上形成的.