附錄 99.1
新聞稿
2024年2月6日
Arrowhead Pharmicals公佈2024財年第一季度業績
—今天，美國東部時間2024年2月6日下午 4:30 的電話會議和網絡直播
加利福尼亞州帕薩迪納，2024年2月6日——箭頭製藥公司（納斯達克股票代碼：ARWR）今天公佈了截至2023年12月31日的2024財年第一季度財務業績。該公司將於今天，即美國東部時間2024年2月6日下午 4:30 舉行電話會議，討論結果。
網絡直播和電話會議及詳細信息
投資者可以在公司網站 http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm 上觀看網絡直播。網絡直播的重播將在電話會議結束大約兩小時後播出。
對於希望參加電話會議的分析師，請在 https://register.vevent.com/register/BId9fba8b41eb34305a8f07de301a9d42c 註冊。註冊後，您將收到撥入號碼和接聽電話所需的個性化PIN碼。
近期精選活動
•繼續建立心臟代謝垂直領域，以包括兩種旨在治療肥胖和代謝性疾病的新補充藥物，這兩種藥物都計劃在2024年底之前提交臨牀試驗申請（CTA）
◦ARO-INHBE 利用靶向肝臟的 TrimTM 平臺並靶向 INHBE 基因。肥胖中INHBE的表達增加，人類遺傳數據庫中發現的INHBE功能喪失變異可保護2型糖尿病，並與減少內臟脂肪和減少廢物與臀部的比例有關
◦第二個基於Arrowhead的脂肪組織靶向TrimTM平臺，針對未公開的基因靶標
•進行了投資組合審查和研發組織重組，導致了關鍵變化，包括：
◦Arrowhead將重點投資於後期臨牀開發，並建設商業基礎設施，以支持主要在心臟代謝和肺部垂直領域的藥物銷售和營銷
◦聘請了Arrowhead的前首席運營官兼Arrowhead研發主管Bruce Given多年，之後在生物技術和藥物研究、開發、銷售和營銷領域工作了30多年，他於2020年退休，臨時擔任首席醫學科學家，幫助重組工作和招募新的治療領域專家以分散首席醫學官職能
◦確定了將遠期運營現金消耗預期減少多達1億美元（約每季度3000萬美元）的機會，同時保留對核心心臟代謝和肺部計劃的全額資金和投資
◦將研發支出集中用於開發活動的非核心項目，使候選人進入潛在合作伙伴關係的有吸引力的階段
◦終止了 ARO-SOD1 和 HZN-457 的開發
•在扣除承保折扣、佣金和公司應付的其他發行費用之前，通過承銷註冊發行普通股總收益約4.5億美元，強化了資產負債表
•在2023年11月的美國心臟協會科學會議上介紹了心臟代謝管道的數據
◦提供了來自正在進行的plozasiran（ARO-APOC3）SHASTA-2 和 MUIR 研究以及對佐達西蘭（ARO-ANG3）的 ARCHES-2 研究的新的 2 期臨牀數據
◦舉辦了一場網絡研討會，討論plozasiran，邀請了脂質和脂蛋白疾病治療和管理方面的專家參加
•完成了肺候選藥物的慢性 GLP 毒理學 ARO-RAGE，旨在降低作為炎症性肺部疾病潛在治療方法的晚期糖化終產物受體的表達；ARO-MMP7，旨在減少作為特發性肺纖維化潛在治療方法的基質金屬蛋白酶 7 的表達
◦結果非常令人鼓舞，表明有足夠的安全餘地進行2期研究
•已申請監管機構批准，啟動ARO-CFB的1/2a期研究，ARO-CFB是Arrowhead的RNAi候選治療藥物，用於補充性腎臟疾病患者，例如免疫球蛋白A腎病（IGaN），這是世界上最常見的腎小球疾病
•已申請監管許可，以啟動針對1型肌強直性營養不良症患者的Arrowhead的第二種靶向骨骼肌的候選RNAi治療藥物的1/2a期研究 ARO-DM1
2024財年精選財務業績
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
合併的簡要財務信息
（以千計，每股金額除外）
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| | 年終了 十二月三十一日 |
| 操作摘要 | 2023 | | 2022 |
| （未經審計） |
| 收入 | $ | 3,551 | | | $ | 62,546 | |
| 運營費用： | | | |
| 研究和開發 | 116,491 | | | 83,695 | |
| 一般和管理費用 | 23,605 | | | 20,985 | |
| 總運營費用 | 140,096 | | | 104,680 | |
| 營業虧損 | (136,545) | | | (42,134) | |
| 其他（支出）收入總額 | (2,144) | | | 340 | |
| 所得税（福利）支出和非控股權益前的虧損 | (138,689) | | | (41,794) | |
| 所得税（福利）支出 | (3,313) | | | 17 | |
| 包括非控股權益在內的淨虧損 | (135,376) | | | (41,811) | |
| 歸屬於非控股權益的淨虧損，扣除税款 | (2,512) | | | (486) | |
| 歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc. 的淨虧損 | $ | (132,864) | | | $ | (41,325) | |
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| 歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的每股淨虧損——攤薄 | $ | (1.24) | | | $ | (0.39) | |
| 計算時使用的加權平均股數-攤薄 | 107,415 | | | 106,039 | |
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| 財務狀況摘要 | 十二月三十一日
2023 | | 9月30日
2023 |
| （未經審計） | | |
| 現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 58,215 | | | $ | 110,891 | |
| 投資 | 162,064 | | | 292,735 | |
| 現金資源總額（現金和投資） | 220,279 | | | 403,626 | |
| 其他資產 | 406,007 | | | 361,926 | |
| 總資產 | $ | 626,286 | | | $ | 765,552 | |
| | | |
| 當期遞延收入 | $ | — | | | $ | 866 | |
| 其他負債 | 452,572 | | | 477,524 | |
| 負債總額 | $ | 452,572 | | | $ | 478,390 | |
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| Arrowhead Pharmicals, Inc. 股東權益 | $ | 160,407 | | | $ | 271,343 | |
| 非控股權益 | 13,307 | | 15,819 |
| 非控股權益和股東權益總額 | $ | 173,714 | | | $ | 287,162 | |
| 總負債、非控股權益和股東權益 | $ | 626,286 | | | $ | 765,552 | |
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| 已發行股票 | 107,500 | | | 107,312 | |
關於亞羅海德製藥公司
Arrowhead Pharmicals開發出通過抑制導致疑難雜症的基因來治療難治性疾病的藥物。Arrowhead 療法使用廣泛的 RNA 化學組合和高效的遞送方式，觸發 RNA 幹擾機制，誘導快速、深入、持久地敲除靶基因。RNA 幹擾或 RNaI 是存在於活細胞中的一種機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。Arrowhead 的基於 RNAI 的療法利用了這種自然的基因沉默途徑。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.arrowheadpharma.com，或在 Twitter 上關注我們 @ArrowheadPharma。要添加到公司的電子郵件列表並直接接收新聞，請訪問 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
《私人證券訴訟改革法》下的安全港聲明：
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》中 “安全港” 條款所指的前瞻性陳述。除歷史信息外，本新聞稿中包含的任何陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制上述內容的一般性的前提下，諸如 “可能”、“將”、“期望”、“相信”、“預期”、“希望”、“打算”、“計劃”、“項目”、“可能”、“估計” 或 “繼續” 之類的詞語旨在識別此類前瞻性陳述。此外，任何涉及我們未來財務業績的預測、業務趨勢、對我們的產品線或候選產品的預期（包括預期的監管報告和臨牀項目業績）、我們與其他公司合作的前景或收益，或對未來事件或情況的其他描述的陳述，均為前瞻性陳述。這些聲明基於我們目前的預期，僅代表截至本文發佈之日。由於多種因素和不確定性，我們的實際業績可能與任何前瞻性陳述中表達的結果存在重大和不利的差異，包括持續的 COVID-19 疫情對我們業務的影響、候選產品的安全性和有效性、監管機構的決策及其時機、臨牀項目監管延遲的持續時間和影響、我們為運營提供資金的能力、獲得未來里程碑和許可費的可能性和時機、我們未來的科學成功研究、我們成功開發和商業化候選藥物的能力、開始和完成臨牀試驗的時機、我們市場的快速技術變革、知識產權的執行，以及我們最新的10-K表年度報告、隨後的10-Q表季度報告以及不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的其他風險和不確定性。我們沒有義務更新或修改前瞻性陳述以反映新的事件或情況。
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來源：Arrowhead Pharmicals, Inc.
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