附錄 99.1
Verum Biotechnologies 公佈2023年第三季度財務業績和上市亮點
-公佈了正在進行的2期LUNA試驗的初步aflibercept蛋白水平,這表明兩種劑量均在治療活性範圍內,與OPTIC試驗中觀察到的aflibercept水平一致-
-報告的OPTIC長期隨訪數據表明,通過3年的隨訪,患者將繼續從IXO-VEC中獲得可觀的長期益處-
-LUNA 第 2 階段的初始療效和安全性數據預計將於 2023 年第四季度發佈-
-現金跑道預計將持續到2025年-
加利福尼亞州雷德伍德城,2023年11月9日——旨在將基因療法確立為高度流行眼部疾病的新護理標準的臨牀階段公司Adverum Biotechnologies, Inc.(納斯達克股票代碼:ADVM)今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績。
Adverum Biotechnologies總裁兼首席執行官洛朗·菲捨爾醫學博士表示:“在AAO的OPTIC演講中,我們建立了業界領先的濕式AMD基因療法數據集。”“通過三年的隨訪,接受過單次玻璃體內注射ixo-vec的患者將繼續獲得益處,包括維持視力、解剖學改善的持久性以及持續減輕抗血管內皮生長因子治療負擔,一半的患者完全無需注射。我們在第三季度公佈的LUNA試驗中提供的第一批數據證實了我們從正在進行的OPTIC延期試驗和非臨牀NHP數據中學到的信息,並表明IXO-VEC的2E11和6E10 vg/eye劑量均產生與顯著臨牀活動相關的aflibercept水平。我們期待在第四季度公佈我們正在進行的LUNA試驗的初步安全性和有效性數據,並最終將這種變革性療法的潛力帶給濕性AMD患者。”
近期管道亮點:
•來自正在進行的 LUNA 2 期試驗的 Aflibercept 蛋白質水平數據:
◦2023年9月,該公司公佈了afibercept蛋白數據,根據OPTIC和非人類靈長類動物的數據,IXO-VEC在2E11和6E10劑量下提供的阿伏西普水平相似,均在治療活性範圍內。
•AAO 2023 上的 ixo-VEC OPTIC 長期試驗數據:
◦2023年11月,在加利福尼亞州舊金山舉行的美國眼科學會(AAO)2023年年會上,該公司在視網膜亞專業日期間公佈了針對濕性AMD患者的OPTIC延伸研究的3年數據。
◦通過3年的隨訪,包括維持視力、持續改善解剖結構和持續減輕抗血管內皮生長因子治療負擔,OPTIC延期試驗的患者繼續從ixo-VEC中獲得長期益處。
◦服用2E11劑量的患者的年化抗血管內皮生長因子注射量減少了84%,在2E11劑量的參與者中,有53%的參與者在三年內接受了零次補充注射。
◦通過隨訪(治療後長達4.5年),Aflibercept的蛋白水平得以維持。
◦BCVA得以維持,CST在3年內得到改善。
◦ixo-vec 的耐受性總體良好,最常見的不良事件是對局部使用皮質類固醇有反應的劑量依賴性炎症。
•科學會議演講:2023年10月,Adverum在歐洲細胞與基因療法學會2023年年會上的兩場演講中展示了非臨牀數據。
◦口頭演講題目:非人靈長類動物 ixo-vec 給藥後的劑量依賴性炎症特徵
◦海報演示標題:用於治療GA的IVT AAV基因治療載體的功能和分子評估
公司最新動態:
•任命安德魯·拉梅爾邁爾博士為首席技術官:2023年8月,該公司宣佈任命安德魯·拉梅爾邁爾博士為首席技術官,領導Adverum的技術和運營組織,包括IXO-VEC的工藝和分析開發。Ramelmeier 博士在藥物開發、臨牀和商用 CMC 以及基因和細胞療法產品的質量控制方面擁有三十多年的經驗。
•任命C. David Nicholson博士為董事會成員:2023年11月,公司宣佈任命C. David Nicholson博士為董事會獨立成員,自2023年11月3日起生效。Nicholson 博士擁有四十多年的製藥經驗、良好的藥物開發記錄和深厚的眼科經驗,最近在艾爾根擔任首席研發官。
預期里程碑
•2023 年第四季度:LUNA 的初步療效和安全性數據。
•2024年中期:其他LUNA數據,包括26周的中期分析。
截至2023年9月30日的三個月財務業績
•截至2023年9月30日,現金、現金等價物和短期投資為1.171億美元,而截至2022年12月31日為1.856億美元。Adverum預計,2023年9月30日的現金狀況將為2025年的運營提供資金。
•截至2023年9月30日的三個月,研發費用為2,070萬美元,而2022年同期為2380萬美元。由於薪酬、材料生產和生物分析費用降低,研發成本下降,但設施相關費用的增加部分抵消了這一降低。2023年第三季度,研發費用中包含的股票薪酬支出為120萬美元。
•截至2023年9月30日的三個月,一般和管理費用為1,380萬美元,而2022年同期為1,720萬美元。由於上一年度的轉租收入逆轉和薪酬支出的減少,一般和管理成本有所下降,但專業服務費用的增加部分抵消了這一點。2023年第三季度,一般和管理費用中包含的股票薪酬支出為320萬美元。
•截至2023年9月30日的三個月,淨虧損為3,290萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.33美元,而2022年同期為4,010萬美元,基本和攤薄後每股虧損0.40美元。
關於濕性年齡相關性黃斑變性
濕性AMD,也稱為新生血管性AMD或namD,是一種由血管內皮生長因子驅動的晚期AMD,影響約10%的AMD患者,這與黃斑和視網膜中的液體積聚有關。濕性AMD是65歲以上人羣失明的主要原因,全球約有2000萬人患有這種疾病。隨着人口老齡化,預計全球濕性AMD的新病例將顯著增加。預計到2040年,AMD將影響全球2.88億人,濕式AMD約佔這些病例的10%。此外,濕性AMD是一種雙側疾病,在前兩到三年中,第二隻眼的namD發病率高達42%。目前的護理標準要求在眼睛中頻繁地反覆注射抗血管內皮生長因子。IVT基因療法通過提供穩定的抗血管內皮生長因子治療水平來控制黃斑液體,有望保護視力,並在患者一生中減少大部分或全部的注射。
關於 Wet AMD 中的 ixo-vec
Adverum正在開發用於治療濕性AMD的ixoberogene soroparvovec(ixo-VEC,前身為 ADVM-022),這是其臨牀階段的候選基因療法產品。ixo-vec 利用專有的載體衣殼AAV.7M8,在專有表達盒的控制下攜帶 aflibercept 編碼序列。與其他需要手術才能在視網膜下進行基因療法(視網膜下療法)的眼科基因療法不同,ixo-vec設計為在醫生辦公室進行一次性靜脈注射,具有長期療效,減輕頻繁注射抗血管內皮生長因子(VEGF)的負擔,優化患者依從性並改善濕性AMD患者的視力結果。美國食品藥品監督管理局認識到濕性AMD需要新的治療方案,批准了用於治療濕性AMD的ixo-VEC的快速通道。IXO-VEC還獲得了歐洲藥品管理局頒發的PRIME稱號和英國藥品和保健產品監管局頒發的治療濕性AMD的創新通行證。
關於 Adverum 生物技術
Adverum Biotechnologies(納斯達克股票代碼:ADVM)是一家處於臨牀階段的公司,其目標是將基因療法確立為治療高度流行的眼部疾病的新標準,其願望是開發功能性治療方法來恢復視力和預防失明。Adverum正在利用其專有的玻璃體內注射(IVT)平臺的功能,開發耐用的單次給藥療法,旨在在醫生辦公室提供,以消除為治療這些疾病而頻繁進行眼部注射的需求。Adverum正在評估其新的候選基因療法ixoberogene soroparvovec(ixo-vec,前身為 ADVM-022),該藥物是針對新生血管或濕性年齡相關性黃斑變性患者的一次性體外受精注射。此外,通過克服與當前衰弱性眼部疾病治療模式相關的挑戰,Adverum渴望改變護理標準,保持視力,並在全球範圍內產生深遠的社會影響。欲瞭解更多信息,請訪問 www.adverum.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中包含的有關未來可能發生的事件或結果的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類聲明包括但不限於關於ixo-vec在濕性AMD治療中的潛在益處、LUNA試驗的設計以及LUNA試驗的預期初步和中期療效和安全性數據的聲明。由於各種風險和不確定性,實際結果可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異,包括但不限於:Adverum的新技術所固有的風險,該技術難以預測臨牀試驗的開始和完成時間;監管的不確定性;入組不確定性;早期臨牀試驗的結果並不總是能預測未來的臨牀試驗和結果;以及與使用ixo-VEC相關的未來可能出現的併發症或副作用。Adverum面臨的其他風險和不確定性在 “風險因素” 標題下以及Adverum的證券交易委員會(SEC)文件和報告的其他地方列出,包括Adverum於2023年8月10日向美國證券交易委員會提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日。除非法律要求,否則,Adverum 沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。
企業、投資者和媒體查詢
Adverum 生物技術有限公司
E: ir@adverum.com
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Adverum 生物技術有限公司 |
合併資產負債表 |
(以千計) |
(未經審計) |
| | 9 月 30 日 | | 12 月 31 日 |
| | 2023 | | 2022 |
| | (未經審計) | | (1) |
資產 | | | | |
流動資產: | | | | |
現金和現金等價物 | | $ | 105,366 | | | $ | 68,431 | |
短期投資 | | 11,716 | | 117,158 |
預付費用和其他流動資產 | | 7,514 | | 5,006 |
流動資產總額 | | 124,596 | | 190,595 |
財產和設備,淨額 | | 15,497 | | 34,927 |
經營租賃使用權資產 | | 52,757 | | 78,934 |
限制性現金 | | 2,650 | | 2,503 |
存款和其他長期資產 | | 1,270 | | 1,413 |
總資產 | | $ | 196,770 | | | $ | 308,372 | |
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負債和股東權益 | | | | |
流動負債: | | | | |
應付賬款 | | $ | 2,170 | | | $ | 2,238 | |
應計費用和其他流動負債 | 16,362 | | 16,767 |
租賃負債,流動部分 | | 10,324 | | 13,241 |
流動負債總額 | | 28,856 | | 32,246 |
租賃負債,扣除流動部分 | | 65,200 | | 93,561 |
其他非流動負債 | | - | | 1,047 |
負債總額 | | 94,056 | | 126,854 |
股東權益: | | | | |
普通股 | | 10 | | 10 |
額外的實收資本 | | 999,319 | | 985,651 |
累計其他綜合虧損 | | (552) | | (1,531) |
累計赤字 | | (896,063) | | (802,612) |
股東權益總額 | | 102,714 | | 181,518 |
負債和股東權益總額 | | $ | 196,770 | | | $ | 308,372 | |
(1) 源自Adverum的年度經審計的合併財務報表。
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Adverum 生物技術有限公司 |
合併運營報表 |
(除每股數據外,以千計) |
(未經審計) |
| | 截至9月30日的三個月 | | 截至9月30日的九個月 |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | | |
許可證收入 | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 3,600 | | | $ | — | |
| | | | | | | | |
運營費用: | | | | | | | | |
研究和開發 | | 20,740 | | 23,849 | | 62,398 | | 77,078 |
一般和行政 | | 13,789 | | 17,188 | | 39,035 | | 46,117 |
運營費用總額 | | 34,529 | | 41,037 | | 101,433 | | 123,195 |
營業虧損 | | (34,529) | | (41,037) | | (97,833) | | (123,195) |
其他收入,淨額 | | 1,661 | | 923 | | 4,437 | | 1,450 |
所得税前淨虧損 | | (32,868) | | (40,114) | | (93,396) | | (121,745) |
所得税準備金 | | (17) | | (17) | | (55) | | (55) |
淨虧損 | | (32,885) | | (40,131) | | (93,451) | | (121,800) |
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 | | $ | (0.33) | | | $ | (0.40) | | | $ | (0.93) | | | $ | (1.23) | |
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股 | | 100,999 | | 99,475 | | 100,693 | | 99,027 |