附錄 99.1
| 新聞稿 |
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Dupixent®美國食品藥品管理局批准為 第一種也是唯一一種適用於1歲及以上嗜酸性食管炎（EoE）兒童的治療方法
| * | 批准基於EoE KIDS的3期試驗，該試驗顯示，與安慰劑相比，服用Dupixent的兒童獲得 組織學緩解的比例更高 |
| * | 擴大的適應症標誌着Dupixent獲準在如此年幼的兒童中治療的第二種疾病，這突顯了 為需求嚴重未得到滿足的年輕患者提供療法的承諾 |
| * | EoE 是美國食品藥品管理局批准的 Dupixent 的五種適應症之一， 2 型炎症是其潛在驅動因素 |
2024年1月25日，紐約州巴黎和塔裏敦。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批准 Dupixent®（dupilumab）用於治療年齡在1至11歲、體重至少15千克的嗜酸性食管炎（EoE）的兒科患者。 Dupixent現在是美國批准的第一種也是唯一一種專門用於治療這些患者的藥物。該批准擴大了美國食品藥品管理局於2022年5月首次批准的EoE的範圍，該批准適用於12歲及以上、體重至少為40千克的患者。美國食品藥品管理局根據優先審評對Dupixent的這一擴展適應症進行了評估，該審查僅適用於治療嚴重疾病的療效或安全性可能顯著提高的藥物。
EoE 是一種慢性進行性疾病，部分原因是 2 型炎症，會損害食道並損害其功能。EoE 會嚴重影響孩子的進食能力，他們可能會出現胃灼熱、嘔吐、腹部不適、吞嚥困難、拒絕食物和發育遲緩。 這些症狀會對其生長和發育產生不利影響。可能需要持續治療 EoE 以降低併發症和疾病進展的風險。目前，美國約有21,000名12歲以下的兒童正在使用未經批准的療法接受EoE治療。但是，患有這種疾病的兒童的實際患病率可能更高，因為症狀可能會被誤認為是其他疾病，並且存在診斷延遲。
奈米什·帕特爾，醫學博士
賽諾菲全球發展、免疫學和炎症負責人
患有嗜酸性食管炎的幼兒有大量未得到滿足的醫療需求；儘管有治療方案 ，在美國，這些12歲以下的兒童中有40％繼續出現這種疾病的症狀。今天的批准凸顯了我們致力於為需求未得到滿足的年輕患者提供療法的承諾，也為這些 患者帶來了希望，他們正處於關鍵年齡，難以進食和保持體重會直接影響他們的整體營養攝入和發育。
美國食品藥品管理局的批准基於3期eoE KIDS試驗的數據，該試驗分為兩部分 （A部分和B部分） 評估了Dupixent對1至11歲兒童使用EoE的療效和安全性。在16周時，在基於體重（n=32）的分層給藥方案中接受更高劑量Dupixent的兒童中，有66％實現了組織學疾病緩解（≤6個嗜酸性粒細胞/高功率場），主要終點，而安慰劑的這一比例為3％（n=29）。
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