附錄 99.1

Intellia Therapeutics 宣佈在《新英格蘭醫學雜誌》上公佈遺傳性血管性水腫患者 NTLA-2002 的 1 期中期陽性數據

馬薩諸塞州劍橋，2024年1月31日（GLOBE NEWSWIRE）——專注於使用基於CRISPR的療法徹底改變醫學的領先臨牀階段基因編輯公司Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）今天宣佈，NTLA-2002 1/2期研究第一階段的中期結果已在線發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上。NTLA-2002 是一種正在研發的基於 CRISPR 的體內基因編輯療法，是遺傳性血管性水腫 (HAE) 的單劑量治療藥物，這是一種罕見的遺傳性疾病，可能會危及生命的腫脹發作。

“儘管目前有治療方法，但遺傳性血管性水腫患者仍然經常對下一次腫脹發作感到焦慮。公佈的 NTLA-2002 中期臨牀數據表明，單劑量 NTLA-2002 可以消除遺傳性血管性水腫患者的血管性水腫發作，” Intellia 總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫學博士説。“這些數據令我們深受鼓舞，並期待在今年晚些時候公佈第一階段的延期隨訪和第二階段的結果。此外，我們仍有望在2024年下半年啟動一項針對 NTLA-2002 的全球關鍵研究，但須視監管部門的反饋而定。這標誌着Intellia體內基於CRISPR的項目連續第二次在《新英格蘭醫學雜誌》上發表其初步臨牀數據，進一步支持了我們專有的基因編輯平臺可能對人類健康未來產生的巨大潛在影響。”

報告的數據顯示，在第一階段，單劑量 NTLA-2002 使所有 10 名患者的月度 HAE 發作率平均降低 95%。十分之九的患者完全保持不變

經過16周的初步觀察期到最近的隨訪，沒有發生任何攻擊。此外，所有在 NTLA-2002 給藥（n=6）後停止伴隨的長期 HAE 預防治療的患者均未報告自停藥後沒有 HAE 發作。NTLA-2002 在所有劑量水平下都具有良好的耐受性。報告的最常見的不良事件是輕度的、短暫的輸液相關反應和疲勞。這些數據此前曾在2023年歐洲過敏與臨牀免疫學學會混合大會的最新演講中分享。

關於 NTLA-2002 臨牀計劃
Intellia 正在進行的 1/2 期研究正在評估 NTLA-2002 在 I 型或 II 型遺傳性血管性水腫 (HAE) 成人中的安全性和活性。1/2 期是一項國際性的開放標籤研究，旨在確定 NTLA-2002 的劑量水平，以便在 3 期研究中進行進一步評估。第 1/2 階段的註冊已完成。Intellia計劃在2024年下半年啟動這項全球性的關鍵性3期研究，但須視監管部門的反饋而定。請訪問 clinicaltrials.gov (NCT05120830) 瞭解更多詳情。

關於 NTLA-2002

基於諾貝爾獎得主CRISPR/Cas9技術，NTLA-2002 有可能成為遺傳性血管性水腫（HAE）的第一種一次性治療方法。NTLA-2002 旨在通過失活 kallikrein B1 (KLKB1) 基因來防止 HAE 攻擊，該基因編碼 kallikrein 前體蛋白 prekallikrein。第一階段的中期臨牀數據顯示，發作率顯著降低，kallikrein水平持續大幅下降。NTLA-2002 已獲得五項重要的監管稱號，包括美國食品藥品監督管理局的孤兒藥和 RMAT 認證、英國藥品和保健產品監管局 (MHRA) 的創新護照、歐洲藥品管理局的優先藥物 (PRIME) 認證，以及歐盟委員會的孤兒藥認定。

關於遺傳性血管性水腫

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是人體各種器官和組織出現嚴重、反覆出現和不可預測的炎症發作，可能造成疼痛、虛弱和危及生命。據估計，每5萬人中就有一人受到HAE的影響。儘管尚無已知的HAE治癒方法，但有預防性和按需治療選擇可以幫助控制病情，包括用於預防腫脹發作的長期和短期預防。目前的治療選擇通常包括終身療法，這可能需要每週兩次的慢性靜脈（IV）或皮下（SC）給藥，或每天口服，以確保持續的路徑抑制以控制疾病。儘管長期服用，但突破性攻擊仍在發生。Kallikrein抑制是一種經過臨牀驗證的預防性治療HAE發作的策略。

關於 Intellia Therape

Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨牀階段基因編輯公司，專注於通過基於CRISPR的療法徹底改變醫學。該公司的體內項目使用CRISPR來直接在人體內部精確編輯致病基因。Intellia的體外項目使用CRISPR來設計體外的人體細胞，用於治療癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科學、技術和臨牀開發經驗及其員工，正在幫助為新一類藥物設定標準。為了充分利用基因編輯的潛力，Intellia繼續通過新穎的編輯和交付技術擴展其基於CRISPR的平臺的能力。在 intelliatx.com 上了解更多信息並關注我們 @intelliatx。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述包括但不限於關於 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陳述：根據其臨牀試驗申請和研究性新藥申請，其 NTLA-2002 治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 臨牀項目的安全性、有效性、成功和進展，包括在 2024 年下半年啟動一項受監管反饋的 NTLA-2002 全球關鍵性研究，NTLA-2002 消除血管生成的可能性單次後水腫發作HAE患者的劑量，以及未來數據發佈的預期時間，例如今年晚些時候公佈第一階段的擴展隨訪數據和第1/2期研究的第二階段結果；以及其專有的基因編輯平臺可能對人類健康的未來產生的潛在影響。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與 Intellia 保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與 Intellia 與第三方（包括其許可人和被許可人）的關係相關的風險；與其許可方保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與授權、啟動、註冊和進行研究及其他開發要求（包括 NTLA-2002）相關的不確定性；風險 NTLA-2002 將無法成功開發和商業化；臨牀前研究或臨牀研究（例如 NTLA-2002 的臨牀研究）的結果有可能無法預測未來對同一候選產品或 Intellia 其他候選產品的研究的結果。為了討論這些風險和不確定性以及其他重要因素，其中任何一個都可能導致Intellia的實際業績與這些因素有所不同

包含在前瞻性陳述中，請參閲Intellia最新的10-K表年度報告和10-Q表季度報告中題為 “風險因素” 的部分，以及Intellia向美國證券交易委員會提交的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日，除非法律要求，否則Intellia沒有義務更新這些信息。

Intellia 聯繫人：

投資者：

伊恩·卡普
投資者關係和企業傳播高級副總裁
ian.karp@intelliatx.com

李麗娜
投資者關係和企業傳播高級總監
lina.li@intelliatx.com

媒體：
馬特·克倫森
十橋通訊
media@intelliatx.com
TBCIntellia@tenbridgecommunications.com