Kiora 製藥公司納斯達克:KPRX 與 Théa 的戰略合作 | 2024 年 1 月 31 日


2 前瞻性陳述本演示文稿中的一些陳述是 “前瞻性的”,是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的。這些 “前瞻性” 陳述除其他外包括與 Kiora 開發階段產品(包括 KIO-301 和 KIO-104)相關的開發和商業化工作以及其他監管或市場批准工作,以及這些產品的成功(此類批准或成功可能無法及時獲得或實現)、KIO-301 恢復心絞痛患者視力的潛在能力、預期的入組時間、給藥和頂線結果對於 ABACUS 的研究來説,發展能力KIO-301 用於脈絡膜血癥和斯塔加特病,KIO-104 用於後期非傳染性葡萄膜炎,利用戰略關係開發某些候選產品的能力,Kiora維持普通股在國家證券交易所上市的能力,以及Kiora實現本文所述特定里程碑的能力。這些陳述涉及風險和不確定性,可能導致結果與本演示文稿中列出的陳述存在重大差異,包括及時進行臨牀試驗的能力、獲得任何必要的監管批准的能力、市場和其他條件以及某些風險因素,這些風險因素載於Kiora於2023年3月23日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中,或在Kiora的其他公開文件中描述的 “風險因素” 標題下描述的某些風險因素申報。Kiora的業績還可能受到Kiora目前尚未意識到的因素的影響。本演示文稿中的前瞻性陳述僅代表截至本演講之日。除非法律要求,否則Kiora明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布此類聲明的任何更新或修訂,以反映其對該聲明的期望的任何變化或任何此類聲明所依據的事件、條件或情況的任何變化。


3 Kiora正在開發視網膜療法,以改善因遺傳性或年齡相關疾病導致嚴重視力喪失的患者的視力更加關注孤兒視網膜疾病患者視角個人的疾病負擔醫生視角高效、具有成本效益的治療方法社會視角製藥行業有義務幫助70%的盲人失業


4 當前研發管道產品路線遞送適應症開發階段流行率* 臨牀前 1 期 2 期 3 期(美國、歐盟 5、日本)KIO-301 玻璃體內色素性視網膜炎(突變不可知)250,000 脈絡膜血癥 16,000 Stargardt 病 99,000 KIO-104 玻璃體內後部非感染性葡萄膜炎 180,000 獲得孤兒藥稱號(美國)— 2022年3月獲得孤兒藥稱號(歐盟)— 2015 年 5 月 Orpha.net、NORD、Ophthalmol Ther. 2021 年 9 月;10 (3)。* 2023 年大概人口


5 Théa Partnership:共同開發和商業化交易亮點 Théa 授予 KIO-301 的獨家開發和商業化權,向 Kiora Kiora 預付了 1,600 萬美元的現金預付款,有資格獲得高達 2.85 億美元的臨牀開發、監管和商業里程碑 Kiora 進行第二階段試驗並獲得報銷 Théa 進行和資助第 3 階段試驗 Kiora 可獲得高達 20% 的分級特許權使用費


6 Kiora & Théa 合作伙伴關係:戰略依據資助所有 KIO-301 臨牀開發的短期資源預計將全額償還 TOI 進行三期試驗的財務靈活性為 KIO-104 後期非感染性葡萄膜炎臨牀開發提供資金的能力將至少延至 2025 年底(2023 年 9 月 30 日)預計現金:540 萬美元 + 預付 1,600 萬美元的 TOI + 130 萬美元的應收税款 = 2270 萬美元准入轉向具有顯著長期特許權使用費上升空間的商業資源 Théa 在全球主要地區開展業務專業的眼科商業團隊和基礎設施


7 傢俬營、家族企業、專注於眼科的公司 Chibret 家族於 1883 年創立了法國眼科學會 >100 種全球商用眼科產品,包括:Azasite® Cosopt® Ivizia® Virgan® Zioptan® 其他合作伙伴關係包括:Théa 產品在超過 75 個國家直接或通過分銷商銷售誰是 Théa?


8 KIO-301 小分子靶向視力修復遺傳性視網膜疾病


9 遺傳性視網膜疾病導致視力喪失健康視力棒和視錐體,即視網膜的感光體,處理光並將電信號傳遞給下游細胞。其中一種細胞類型視網膜神經節細胞(RGC)將信號傳輸到視覺皮層。視覺皮層是大腦中感知視覺的部分。色素性視網膜炎(RP)造成的損傷會導致視網膜和視錐的漸進性變性和功能喪失。這會導致視力持續受損,常常導致失明。重要的是,在 RP 和其他遺傳性視網膜疾病中,RGC 仍然可以存活。棒和錐燈 RGC 棒和錐體輕型 RGC


10 KIO-301 是一種分子光電開關,專為在沒有光照的情況下恢復視力 KIO-301 當感光器死亡時,RGC 會進行一些重塑,包括表達允許 KIO-301 選擇性地通過離子通道進入細胞的特定蛋白。沒有光線,KIO-301 將保持其線性 “關閉”(反向)位置。帶光的 KIO-301 有光時,KIO-301 會被激活並彎曲成其 “開”(順式)形成。這在物理上阻斷離子通道並激活細胞向視覺皮層傳輸信號。棒和錐體 RGCs KIO-301(反式)P2X7 孔隙離子通道棒和錐體 Light RGCs KIO-301(順式)P2X7 孔隙離子通道


11 臨牀表現夜盲症、視野範圍縮小和最終失去中心視力下降視力下降50%的患者在37歲之前沒有資格開車,55個合法失明病因學來自150多個突變的50多個基因差異亞型遺傳病市場機會美國約10萬名患者(提供商:視網膜專家) [~3k]) 預計2019年美國醫療系統的總成本:37億美元色素性視網膜炎一種沒有治療方法的疾病隨着時間的推移正常視力視力會下降 IOVS:色素性視網膜炎的視野進展,美國眼科學會,臨牀眼科 2021:15 2855—2866


12 個 ABACUS-1 要點患者報告視力改善與客觀臨牀評估一致後續研究將包括虛假組試點研究侷限性非對照小樣本量與監管機構討論的可批准結果評估 2023 年第四季度美國 FDA pinD 會議陽性 KIO-301 似乎能使視網膜復活 4 3 2 1 沒有安全性和耐受性問題


13 KIO-301-2101:2 期研究設計 (ABACUS-2) 隨機 (3:1)、對照*、雙重蒙面、多劑量研究 — 4 個研究地點(澳大利亞)初級:安全性與耐受性 aE、生命心電圖、化學和血液學、SD-OCT、FAF、裂隙燈、IOP 次要:療效(與 11 周基線相比變化)brvt 測量的視力自動化 Goldmann 視域通過方向、活動能力和物體識別測試 pinD 反饋(12 月 23 日)測得的功能視覺,支持計劃於第二季度進行的第二階段試驗設計 FPFV2024 年和頭條數據 2025 年第二季度隊列 A:16 名患有自然語言處理的 RP 患者(LogMar >3.0)隊列 B:16 名患有 ULV 的 RP 患者(LogMar > 1.6 和


14 KIO-104 玻璃體內小分子 DHODH 抑制劑類固醇保護方法治療視網膜炎症


15 KIO-104 是一種玻璃體注射、非類固醇的新型小分子,可緩解:T 細胞的代謝活性和增殖 IL-17、血管內皮生長因子和幹擾素的分泌 KIO-104 概述(DHODH 抑制劑)與 KIO-104 相比,現有的免疫抑制劑對 T 細胞的作用模式截然不同 KIO-104 是同類最佳的 DHODH 抑制劑(最低IC50)* KIO-104 是眼科領域首創 *比特立氟米特(Aubagio©-賽諾菲)強1,000倍 DHODH-二氫乳清酸脱氫酶


16 非傳染性葡萄膜炎 Br J of Ophthalmol. 2004; 88 (9): 1159-1162。Med Hypethesis Discov Innov Othalmol。2013 年冬季;2 (4): 113-120。《今日視網膜》。2016;47-51。臨牀眼科雜誌,2016;10:1983-2020。JAMA Othalmol. 2016 年 11 月 1 日;134 (11): 1237-1245。葡萄膜炎市場洞察、流行病學和市場預測-2032 DelveInsights 眼睛發紅和疼痛視力模糊視力模糊視力下降的黑點臨牀症狀其他統計數據約佔美國和歐盟所有合法失明病例的15% ~佔全球所有失明病例的25%阿達木單抗的年税成本約為5.5萬美元(僅次於類固醇的第二線)6.9% 2020-2022年的複合年增長率 7 20-50 歲在美國最常見的受影響年齡葡萄膜炎是一組影響葡萄膜的眼部疾病,其特徵是眼內炎症通常是慢性的,可以隨時發作,並可能導致視力障礙和視力喪失。美國+歐盟五國有120萬名患者對類固醇節約方法的巨大需求未得到滿足


17 KIO-104 前瞻性非感染性葡萄膜炎路徑 • ph2b 臨牀試驗(歐盟):2024 年第四季度 — 2026 年第一季度 • 非臨牀,IND 授權研究:2025 年第一季度 — 2026 年第一季度 • 美國和歐盟的 pH3 註冊研究:2026 年第三季度 — 2028 年第一季度 • 保密協議:2028 年末增殖性玻璃體視網膜病變和/或其他視網膜炎症狀 • PoC 非臨牀試驗:2024 年第二季度 — 2025 年第一季度 • 非臨牀劑量範圍調查結果:2024 年第四季度 — 2025 年第二季度 • Ph2 臨牀試驗(歐盟):2025 年第三季度 — 2026 年第三季度


18 Q4 '23 Q1 '24 Q2 '24 Q3 '24 Q4 '24 KIO-301 ABACUS-1 ✓ 收入數據 KIO-301 ABACUS-2 Ph2 初始化 KIO-301 ABACUS-2 ph2 收入數據* KIO-301 發起的脈絡膜血癥 “延期” KIO-301 Stargardt Ph2 啟動 KIO-301 ✓ FDA pinD KIO-301 RP EMA 會議 IRDS 奇怪的氯羅伊德血癥 ODD Stargardt Q1 '25 * 不包括開放標籤延期 RP — 視網膜炎 Pigmentosa,PVR — 增殖性玻璃體視網膜病變,PoC — 概念驗證,ODD — 孤兒藥名稱,EMA — 歐洲藥品管理局,IRD — 遺傳性視網膜疾病即將發佈臨牀/監管 KIO-301 KIO-301里程碑 KIO-301 Choroideremia ph2 初始化 KIO-301 EMA Orphan KIO-301 ABACUS-1 完整數據 25年第二季度 KIO-104 ph2b 初始化 KIO-104 PVR PoC Preclin


19 個亮點 KIO-301 戰略合作伙伴關係 Théa 通過第 2 階段報銷臨牀開發費用 Théa 開展第 3 階段可實現的重大里程碑付款 Théa 商業能力、里程碑和特許權使用費的長期上行空間 KIO-301 亞洲許可 KIO-104 有可能成為葡萄膜炎和其他適應症的最佳治療方法有可能以具有成本效益的方式許可新資產財務靈活性現金為當前產品線提供資金,直至2025年底(KIO-301 里程碑之前)預計現金(2023年9月30日):22.美元 7M