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美國加利福尼亞州恩西尼塔斯和法國克萊蒙費朗——2024年1月31日——開發孤兒視網膜疾病治療藥物的臨牀階段生物技術公司基奧拉制藥公司（納斯達克股票代碼：KPRX）今天宣佈，它已與全球眼科專業公司Laboratoires Théa的姊妹公司Théa開放創新（TOI）簽訂了戰略開發和商業化協議。是）。根據該協議，Kiora 向 TOI 授予了 KIO-301 在全球範圍內的獨家開發和商業化權，用於治療退行性視網膜疾病。作為交換，Kiora將獲得1,600萬美元的預付款；在實現預先規定的臨牀開發、監管和商業里程碑後，將獲得高達2.85億美元的預付款；分層特許權使用費最高為淨銷售額的20％；以及報銷 KIO-301 研發費用。

Kiora首席執行官布萊恩·斯特雷姆博士説：“我們與TOI的合作為我們提供了戰略、財務和商業資源，我們認為這將有助於為遺傳性視網膜疾病患者將創新的治療方法推向市場。”“根據色素性視網膜炎（RP）中 KIO-301 的 I/II 期（ABACUS）數據，我們已開始實施計劃，在 2024 年初啟動色素性視網膜炎的 2 期、多中心、對照臨牀試驗，目標在 2025 年上半年報告結果，並探索 KIO-301 可能適用的其他視網膜疾病。”

ABACUS於2023年11月公佈的數據顯示，晚期RP患者的視力得到了顯著改善。研究結果包括視野顯著改善、視力改善趨勢一致以及與日常活動中使用視力相關的功能性視覺測試。此外，功能性磁共振成像顯示，在治療後的兩天和十四天內，相對於基線，視覺皮層活動（負責處理視覺的大腦區域）有所增加。

Théa集團總裁讓-弗雷德裏克·希佈雷特説：“這種夥伴關係證實了我們對推進治療未滿足的眼科疾病需求創新的承諾。”“KIO-301 作為一款尖端產品，非常適合我們的治療解決方案系列，藉助創新的小分子，使患有遺傳性視網膜疾病的患者恢復視力。最近在美國眼科學會關於 KIO-301 的會議上公佈的令人鼓舞的臨牀試驗結果使我們對該計劃以及為罕見疾病患者帶來新治療選擇的潛力更加有信心”。

該戰略合作伙伴關係涵蓋全球所有地區（不包括中國、日本和亞洲某些其他國家）的色素性視網膜炎和潛在的其他眼科適應症。Kiora主要負責第二階段臨牀開發的設計和實施，而Théa將主要負責3期臨牀試驗以及獲得區域上市許可。在相應地區獲得批准後，Théa將負責所有商業活動，包括銷售、營銷和市場準入。

KIO-301 是一種小分子，被稱為分子光開關，旨在賦予視網膜神經節細胞 (RGC)（一種特殊的視網膜細胞類型）光敏能力。在健康的眼睛中，光線檢測主要由光感受器（棒狀和錐體）進行。在患有多種遺傳性視網膜疾病的患者中，數百個已知基因之一的突變可能導致感光器死亡。這種視網膜變性導致患者視力喪失。KIO-301 能夠選擇性地進入退化感光體的下游 RGC，一旦進入退化感受器，KIO-301 就會與電壓門控離子通道相互作用。當光線照射 RGC 時，KIO-301 會改變其形狀以改變電流的流動，從而激活神經元，從而向大腦發出信號。當光亮的時候

Kiora Pharmaceuticals是一家臨牀階段的生物技術公司，正在開發和商業化治療孤兒視網膜疾病的產品。KIO-301 正在開發用於治療色素性視網膜炎、脈絡膜血癥和斯塔加特病。它是一種分子光電開關，有可能恢復遺傳性和/或年齡相關性視網膜變性患者的視力。KIO-104 正在開發用於治療後部非感染性葡萄膜炎。它是二氫乳清酸脱氫酶的下一代非甾體免疫調節小分子抑制劑。除了新聞稿和美國證券交易委員會文件外，我們預計還將在我們的網站（www.kiorapharma.com）和社交媒體賬户上發佈可能與投資者相關的信息。我們鼓勵投資者在推特和領英上關注我們，訪問我們的網站和/或訂閲電子郵件提醒。

Théa是歐洲領先的獨立製藥公司，專門從事眼部護理產品的研究、開發和商業化。這家家族企業總部位於法國克萊蒙費朗，繼續擴張，在歐洲、北非、北美和南美以及中東開設了超過35家分公司和辦事處。其產品在 75 個國家/地區可用。Théa開放創新（TOI）是Théa的姊妹公司。TOI的使命是與公司和大學建立合作伙伴關係，以幫助將眼科領域最具創新性的產品推向市場。

本新聞稿中的一些聲明是 “前瞻性的”，是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的。這些 “前瞻性” 陳述除其他外包括與 Kiora 開發階段產品（包括 KIO-301 和 KIO-104）相關的開發和商業化工作以及其他監管或市場批准工作，以及這些產品的成功（此類批准或成功可能無法及時獲得或實現）、KIO-301 在日常活動中改善視力的能力、KIO-301 擴展到其他適應症（包括脈絡膜血癥）的可能性以及 Stargardt 病，Kiora 的能力將臨牀開發擴展到美國和歐盟，ABACUS研究得出結果的時機以及ABACUS II研究的時間和設計，期望與TOI的合作將有助於將療法推向市場。這些聲明涉及風險和不確定性，可能導致結果與本新聞稿中列出的聲明存在重大差異，包括及時進行臨牀試驗的能力、獲得任何必要的監管批准的能力、未來的 KIO-301 試驗是否會對參與者產生類似結果、市場和其他條件，以及Kiora向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中在 “風險因素” 標題下描述的某些風險因素 2023 年 3 月 23 日，或描述於基奧拉的其他公開文件。Kiora的業績還可能受到Kiora目前尚未意識到的因素的影響。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。除非法律要求，否則Kiora明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布此類聲明的任何更新或修訂，以反映其對該聲明的期望的任何變化或任何此類聲明所依據的事件、條件或情況的任何變化。