{00876702} 美國食品藥品監督管理局（FDA）授予先天性心臟病患兒REVASCOR®（REXLEMESTROCEL-L）的MESOBLAST罕見兒科疾病稱號 REVASCOR 可增加左心室大小並改善左心發育不全綜合症患兒的手術結果：結果發表在澳大利亞墨爾本胸腔和心血管外科公開雜誌；2024年1月19日和美國紐約；2024年1月18日:Mesoblast Limited（澳大利亞證券交易所股票代碼：MSB；納斯達克股票代碼：MESO），炎症性疾病異基因細胞藥物的全球領導者，今天宣佈，在提交了針對左心發育不全綜合症（HLHS）（一種可能危及生命的先天性心臟病）患兒的隨機對照試驗結果後，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其異體細胞療法Revascor®（Rexlemestrocel-L）罕見兒科疾病（RPD）稱號。對於某些主要影響兒童的嚴重或危及生命的疾病，美國食品藥品管理局授予了RPD認證。在FDA批准用於治療HLHS的REVASCOR的生物製劑許可申請（BLA）後，Mesoblast可能有資格獲得優先審查憑證（PRV），該憑證可用於任何後續的營銷申請，也可以出售或轉讓給第三方。在美國對HLHS兒童進行的一項盲目、隨機、安慰劑對照的前瞻性試驗的結果發表在2023年12月號的同行評審的《胸腔和心血管外科公開雜誌》（JTCVS Open）上。1在對19名兒童進行的HLHS試驗中，在分階段手術時單次心肌內給藥REVASCOR可以產生預期的結果，即顯著增加的患病率與對照組相比，12 個月以上的左心室 (LV) 收縮末期和舒張末期容量通過三維超聲心動圖測量，（分別為 p=0.009 和 p=0.020）。這些變化表明左心室的生長具有臨牀重要意義，有助於成功進行手術矯正，即全雙心室（BiV）轉換，從而實現正常的兩心室循環，手術修復後的左心室取代人體的循環支持。如果沒有完全的 BiV 轉換，右心室就會承受過大的壓力，心力衰竭和死亡的風險增加。正如我們在最近的出版物中指出的那樣，“與57％的對照組相比，接受Revascor治療的兒童中，有100％的LV足夠大，足以適應BiV的全部轉換，這一事實表明，REVASCOR治療可能有助於提高左心室復張手術後'更好地生長'HLHS LV的能力。”Mesoblast首席執行官西爾維烏·伊特斯庫説：“鑑於我們在隨機對照試驗中看到的這些接受REVASCOR治療的兒童左腔增大，成功完成挽救生命的手術的能力得到提高，我們計劃與美國食品藥品管理局會面，討論該試驗支持加快批准該適應症的可能性。”關於左心發育不全綜合症（HLHS）HLHS 是一種嚴重的先天性心臟病，心臟左側無法完全發育，左心室向身體其他部位的有效輸送含氧血液會減少。如果出生後不立即進行手術，預後令人沮喪，總體而言，HLHS佔所有新生兒心臟死亡率的25％至40％。2從長遠來看，形成雙心室串聯循環，左心室（LV）將血液輸送到人體，右心室向肺部輸送血液的手術是理想的解剖學修復。不幸的是，由於大多數患者的左心室無法生長到足以支持人體血液循環，這一目標的實現受到限制。關於心臟病中的 Revascor®（rexlemestrocel-L）REVASCOR 是免疫選擇和培養擴大的間充質前體細胞的異基因製劑，此前已被證明具有多種作用機制，可能如附錄 99.1

對患有 HLHS 的兒童有益，包括新生血管形成、抗纖維化、抗細胞凋亡、免疫調節、減輕炎症和逆轉內皮功能障礙。在對565名射血分數低的隨機成年心力衰竭患者的REVASCOR隨機對照的前瞻性試驗中，對左心室進行單次心肌內注射REVASCOR可使12個月時左心室射血分數顯著改善，3這表明整體左心室收縮功能得到增強。關於Mesoblast Mesoblast（該公司）在開發用於治療嚴重和危及生命的炎症性疾病的異基因（現成）細胞藥物方面處於世界領先地位。該公司利用其專有的間充質譜系細胞療法技術平臺建立了廣泛的晚期候選產品組合，這些候選產品通過釋放抗炎因子來對抗和調節免疫系統的多個效應組來應對嚴重炎症，從而顯著減少破壞性炎症過程。Mesoblast擁有強大而廣泛的全球知識產權組合，所有主要市場的保護期至少可延至2041年。該公司的專有製造工藝可生產工業規模、冷凍保存、現成的細胞藥物。這些具有明確藥物釋放標準的細胞療法計劃隨時可供全球患者使用。Mesoblast正在基於其remestemcel-L和rexlemestrocel-L異基因基質細胞技術平臺為不同適應症開發候選產品。Remestemcel-L正在開發用於兒童和成人的炎症性疾病，包括類固醇難治性急性移植物抗宿主病、生物耐藥炎症性腸病和急性呼吸窘迫綜合徵。Rexlemestrocel-L 正在開發中，用於治療晚期慢性心力衰竭和慢性下背痛。Mesoblast的被許可人已在日本和歐洲將兩種產品商業化，該公司已在歐洲和中國就某些第三階段資產建立了商業合作伙伴關係。Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有分支機構，並在澳大利亞證券交易所（MSB）和納斯達克（MESO）上市。欲瞭解更多信息，請訪問 www.mesoblast.com、LinkedIn：Mesoblast Limited 和 Twitter：@Mesoblast 參考文獻/腳註 1。Wittenberg RE、Gauvreau K、Leighton J、Moleon-Shea M、Borow KM、Marx GR、Emani SM，關於左心發育不全綜合徵新型間充質前體細胞療法安全性和可行性的前瞻性隨機對照試驗，JTCVS 公開第 16 卷，2023 年 12 月，doi：https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031 2。Kritzmire、S. M 等人（2022年）。左心發育不全綜合症。https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK554576/ # 3。Perin EC、Borow KM、Henry TD 等心力衰竭患者靶向心內膜間充質前體細胞療法的隨機試驗。《美國心臟病學會雜誌》。2023；81 (9): 849-863。doi: 10.1016/j.jacc.2022.11.061 前瞻性陳述本新聞稿包括與未來事件或我們未來財務業績有關的前瞻性陳述，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他可能導致我們的實際業績、活動水平、表現或成就與任何未來業績、活動水平、表現或成就存在重大差異的因素這些前瞻性陳述所表達或暗示。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。不應將前瞻性陳述視為對未來業績或業績的保證，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期結果有所不同，差異可能是重大和負面的。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Mesoblast的臨牀前和臨牀研究以及Mesoblast的研發計劃的啟動、時機、進展和結果；Mesoblast推進候選產品進入、註冊和成功完成臨牀研究（包括多國臨牀試驗）的能力；Mesoblast提高其製造能力的能力；監管機構申報和批准（包括任何未來決定）的時機或可能性美國食品和藥物管理局可能會在 BLA 上規定remestemcel-L（適用於患有 sr-AGVHD 的兒科患者）、生產活動和產品營銷活動（如果有）；Mesoblast 候選產品的商業化（如果獲得批准）；監管或公眾認知以及

使用幹細胞療法的市場接受度；Mesoblast的候選產品（如果有的話）因患者不良事件或死亡而退出市場的可能性；戰略合作協議的潛在好處以及Mesoblast簽訂和維持既定戰略合作的能力；Mesoblast建立和維護其候選產品的知識產權的能力以及Mesoblast在涉嫌侵權案件中成功為這些候選產品辯護的能力；保護範圍Mesoblast能夠建立和維護知識產權，涵蓋其候選產品和技術的知識產權；對Mesoblast的支出、未來收入、資本要求及其額外融資需求的估計；Mesoblast的財務業績；與Mesoblast的競爭對手和行業相關的發展；以及Mesoblast候選產品的定價和報銷（如果獲得批准）。您應該在我們最近向美國證券交易委員會提交的報告中或我們的網站上閲讀本新聞稿以及我們的風險因素。可能導致Mesoblast的實際業績、業績或成就與此類陳述可能明示或暗示的不確定性和風險存在重大差異，因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們不承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。經行政長官授權釋放。欲瞭解更多信息，請聯繫：企業傳播/投資者媒體 Paul Hughes BlueDot Media T: +61 3 9639 6036 Steve Dabkowski E: investors@mesoblast.com T: +61 419 880 486 E: steve@bluedot.net.au