附錄 99.1

公司概述 Dinesh V. Patel，博士總裁兼首席執行官 2024 年 1 月 8 日 1

前瞻性陳述 2 本演示和隨附的口頭陳述包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款發表的前瞻性陳述。除本演示文稿中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述，包括有關我們未來的經營業績和財務狀況、業務戰略、候選產品、資本資源、候選產品的潛在市場、與美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的行動或決定對我們的業務或候選產品的影響相關的計劃和預期、我們的VERIFY 3期臨牀試驗的註冊、潛在的未來合作安排、我們的IL-17 和其他迪斯科和臨牀前項目、我們根據與詹森生物技術公司（“Jans sen”）簽訂的與JNJ-2113相關的合作協議可能獲得的里程碑款項和特許權使用費、JNJ-2113臨牀結果的發佈時間、詹森的JNJ-2113開發計劃以及rustid e和JNJ-2113的潛在市場機會，都是前瞻性聲明。在某些情況下，你可以使用諸如 “預測”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“可能”、“預測”、“應該”、“將” 或這些術語的否定或其他類似的過期陳述來識別前瞻性陳述。本演示文稿中的前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要事實，這些事實可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。這些前瞻性陳述受風險和不確定性的影響，包括Protagonist向美國證券交易委員會提交的文件中討論的那些陳述，包括最近提交的關於10-K和Form 10-Q的定期報告的 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 部分，以及其中以引用方式納入的文件。由於前瞻性陳述本質上會受到風險和不確定性的影響，其中一些是無法預測或量化的，有些是我們無法控制的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的結果存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們不計劃公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。本演示涉及正在進行臨牀研究且尚未獲得 FDA 批准上市的產品。目前，根據聯邦法律，它們僅限於研究用途，不就其安全性或有效性作出任何陳述。此處包含的商標是其所有者的財產，僅用於參考目的。不應將這種使用解釋為對此類產品的認可。本演示文稿中包含的任何內容都不是，也不應被解釋為主講人或主角或Protagonist的任何董事、員工、代理人或顧問的推薦、承諾或陳述。本演示並不旨在包羅萬象，也無意包含您可能想要的所有信息。

核心競爭力仍然是我們在肽類藥物方面的專業知識效力肽化學 SAR，領導噬菌體庫進入計算 Vectrix，集羣 Vectrix® 集羣 1 2 3 效力口服穩定性 Peptidomimetics GI 試驗 GI 限制的靶向胃腸道吸收和輸送系統可用性配方 SAR、運輸 4 5 6 穩定性計算向量、集羣 1 肽化學 SAR，領先噬菌體庫進入計算 Vectrix，集羣 Vectrix® Clusters 1 2 3 效力口服穩定性 peptidomimetics 胃腸道檢測 GI 限制的靶向 GI吸收和輸送系統可用性配方 SAR、轉運 4 5 6 穩定性肽化學 SAR、領先 3 個噬菌體庫命中 2 個穩定性口服穩定性肽擬合胃腸道試驗 4 系統可用性配方 SAR、轉運 3 GI-限制靶向胃腸道吸收和遞送 2 JNJ-2113 PJNJ-2113 PV Ph3 口服銀屑病 ph3 Rusfertide-17 Discovertide

光盤。/臨牀前 1 期 2 期 3 期關鍵里程碑 ICONIC-LEAD Ph3，n~600 PACIC Ph2 升高 Hct（> 48%），n=20 REVIVE Ph2，n=70，40 周研究 + 3 年 OLE RUSFERTIDE Hepcidin 模擬物 • 第 24 季度註冊完成 • 已完成 1 參見 clinicaltrials.gov NCT06095115 2 參見 clinicaltrials.gov NCT06095102 3 參見 clinicaltrials.gov 3 clinicaltrials.gov NCT06049017 JNJ-2113 口服 IL-23R 肽拮抗劑 Polycythemia Vera (PV) FRONTIER 1 和 2 ph2b，n~255 ICONIC-牛皮癬特殊區域的總 Ph3，n~250 • 已完成 • 完成 ~25 年 5 月 3 日產品線：具有數十億美元市場潛力的多項資產潰瘍性結腸炎 (UC) ANTHEM ph2b，n~240 血液學 • 主要：PASI 90 和 IGA 0/1；完成 ~ 24 年 11 月 1 日；完成 ~ 24 年 11 月 2 4 THRIVE LTE • 適合 3-5 年復甦的患者 I & I ICONIC-ADVANCE 1 Ph 3，n~750 ICONIC-ADVANCE 2 Ph 3，n~675 • 對比 deucravacitinib 的優勢研究；計劃中 • 與deucravacitinib對比的優越性研究；計劃中 • 口服 IL-17 肽拮抗劑項目 Discovery HEME Oral IL-17 DISCOVERY • 血紅素項目的命中率/領先者

2023 2024 2025 2026 第四季度第一季度第二季度第四季度 ASH JNJ-2113 Janssen 主要催化劑未來從發現到開發再到商業化的變革性前進道路 PV 中的 Rusfertide JNJ-2113 Janssen Discovery & Pre-Clinical 5 VERIFY ph3 註冊完成 EHA 2-年 CARC 完成驗證 32 周 1° EP (第一季度) 保密協議備案 (第一季度) 4) 產品發佈 • Ph3 ICONIC-LEAD 牛皮癬 • Ph3 ICONIC-TOTAL 牛皮癬 • ph2b ANTHEM UC • Ph3 ICONIC ADVANCE-1 • Ph3 ICONIC ADVANCE-2 ph2b ANTHEM UC完成牛皮癬預期保密協議申請 • Ph3 ICONIC-LEAD 已完成 • Ph3 ICONIC-全面完成 I & I 血液學口服 IL-17 項目臨牀前 PoC • 口服 IL-17 肽拮抗劑開發候選物 ASH

Rusfertide Hepcidin 激素模擬劑可解決真性紅細胞增多症 6 中未滿足的需求

以紅細胞 (rbcs) 過量產生為特徵的骨髓增生性腫瘤 1 治療目標是控制 HCT

1。Verstovsek S 等人Ann Hematol. 2023 年 3 月；102 (3): 571-581 2.Marchioli R 等人N Engl J Med 2013; 368:22-33 3.Verstovsek S 等人Leuk Res. 2017；56:52-59。doi: 10.1016/j.leukres.2017.01.032. 4.McMullin MF 等Br J Haematol。2019 年 1 月；184 (2)：176-191。5.梅薩 R 等人BMC Cancer。2016；16,167。6.MPN地標調查，光伏報告（2017年）。Hct 控制不一致 • 維持 Hct

羥基脲是 PV 9 HU 中其他藥物的守門人，單獨使用或與放血聯合使用，是最常見的二線和三線 PV 療法 1 許多患者需要高劑量的 HU，但仍然無法控制 Hct • 60% 的患者每天需要 ≥ 1,000mg 1 • 35% 的患者有 Hct ≥ 45% 2 • 有些患者可能對HU具有內在耐藥性，甚至更高劑量 ≥ 2,000 mg 無效 2 HU 的次優療效和安全性表明 Hct 升高的 PV 患者的需求未得到滿足，這是不可能的在不頻繁抽血的情況下進行治療 HU 可能產生嚴重的副作用和不良事件 3 • 骨髓抑制可能導致貧血、白細胞減少和血小板減少，尤其是在高劑量時 • 長期使用 HU 可導致繼發性白血病和皮膚癌 1.科莫多2016-2022年索賠數據。2.Parasuraman S 等人Exp Hematol Oncol 2015；5 (3). doi: 10.1186/s40164-0164-0031-8. 3.Jinna S 和 Khandar PB。美國國立衞生研究院 2022. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK537209/。

幹擾素 Pegasys®、Besremi® 幹擾素在光伏治療中長期以來一直被不合時宜地使用；Besremi 是第一款獲準用於 PV 1 的幹擾素產品起效緩慢，平均反應時間為 1.2 到 1.4 年 2 在 PROUD — PV 研究 3 嚴重神經精神、自身免疫、缺血和傳染性疾病的黑盒警告 2 Ruxolitinib Jakafi® 僅獲準用於羥基脲耐藥或不耐受患者 4 改善脾腫大，這是疾病進展的潛在標誌 5 潛在的嚴重症狀副作用包括血小板減少、中性粒細胞減少和貧血 4 23% 的患者在開始治療後的平均兩年內停用了魯索利替尼 6 1.Gilreath JA 等。Blood. 2018；132（補編 1）。2.Besremi FDA 標籤。3.Gisslinger H 等人。Lancet Haematol. 2020; 7 (3): e196-e208. 4.Jakafi FDA 標籤。5.Coltoff R 等人。臨牀淋巴瘤骨髓瘤 Leuk. 2020; 20 (10): 697-703. 6.Tremblay，D. Leuk Res. 2021；109。上市的 PV 藥物是細胞還原療法 10 未獲批准的專門針對紅細胞和血細胞比容的藥物

血細胞比容增加與發病率和死亡率增加有關 11 目前的治療選擇不足 Alberto Alvarez-Larran 等人。Haematologica 2017；102:103-109 Marchioli，R. 等人，N Engl J. Med. 2013；368 (1): 22-33。≥3 ptb/年 (N=85) 0-2 ptb/年 (N=448) 放血，即使同時進行細胞還原療法，也不足以降低血栓風險。血細胞比容升高導致心血管死亡和重度血栓形成的風險增加約4倍

血栓栓塞事件與 PV 12 相關 • 在觀察性研究中，與匹配的對照組相比，PV 患者的 TE 發生率更高（14.3 對 4.9/1000 患者年份）1-3 • 在對Optum® MarketClarity數據庫中包含的美國電子健康記錄的回顧性分析中，對20,000多名PV患者（日期範圍：2007-2019）進行了TE（日期範圍：2007 年至 2019 年）4 — 大約 25% 的 PV 患者在指數後經歷過 TE — TE 基於事件的高風險患者的發病率最高（50.2%），其次是基於年齡的高風險（25.0%）和低風險患者ents（13.3%）——在接受了5年隨訪數據的PV患者中，高危患者的死亡風險高於基於事件的低風險患者（分別為37％和8.5％）•這些數據表明，降低血栓風險應成為所有PV風險組PV，真性紅細胞增多症；TE，血栓栓塞事件的重點領域。1.Goyal RK 等人血液。2014；124:4840. 2.Griesshammer M 等人Ann Hematol。2019；98:1071-82. 3.Pemmaraju N 等人Leuk Res. 2022; 115:106809. 4.Kuykendall A 等人Blood 2023；142（補編 1）：137。參數總隊列事件——基於高風險年齡——基於高風險——風險低——風險總計 N=20,089 n =3256 n =9924 n =6909 任何 TE，n (%) 5035 (25.1) 1634 (50.2) 2480 (25.0) 921 (13.3)

治療負擔影響治療策略 13 指南使用風險來控制治療策略，但治療負擔具有現實意義的風險分層治療負擔 • NCCN 指南將脊髓灰質炎患者描述為低風險或高風險，定義為：— 低風險：在 6 個月內年齡 3 歲），不良事件對治療負擔的影響最為顯著：Rusfertide、N=45 血液學家、腫瘤學家或血紅素/血紅素的基線 AAU 研究採訪了cs

使用當前的市場治療方法和趨勢來定義 “中度治療負擔” 人羣是瞭解rusfertide市場機會的關鍵。放血頻率羥基脲血栓事件的劑量高頻率表明該幹預措施無助於維持Hct

Rusfertide for Polycythemia 15 成功完成第 2 階段，第 3 階段的註冊即將完成 • 第 2 階段 REVIVE 研究（n=70）：— 在 EHA 2023 1 上公佈的隨機戒斷數據，口服 ▪ 69% 的反應率（對比 19% 的安慰劑；p=0.0003）— 在 ASH 2023 2 上公佈的長期延期數據 ▪ 2.5 年的持久血細胞比容控制有孤兒藥 PV 的認定和快速通道狀態 • 第 3 階段 VERIFY 研究（n√250）4：— 預計在 2024 年第一季度完成入學 — 主要終點與第 2 階段基本相同；統計為證明次要終點而提供動力——次要終點包括多個症狀改善指標•太平洋2期研究（n=20）3：—高血細胞比容（Hct > 48%）；開放52周——標籤研究於2023年第二季度完成•2期THRIVE研究（n√50）：—長期延期研究（針對研究年份為3-5年的REVIVE患者）1。克雷米揚斯卡亞等人。EHA2023；摘要 LB2710；2.Ritchie EK 等血液。2023；142（補編 1）：745。；3.Ginzburg Y 等人。Blood. 2023；142（補編 1）：3208. 4.Verstovsek S 等人。Blood 2022；140（補編 1）：3929 — 3931。

Rusfertide 對高血細胞比容 (> 48%) 的 PV 患者的臨牀研究 1,2 16 快速血細胞比容控制 48%-過去28周有≥3 Hct值> 48% 或前一年Hct值≥5-單獨放血或同時進行細胞還原療法-在沒有研究前放血的情況下啟動魯素肽治療 • 臨牀終點——Hct 受試者的P比例

劑量發現 * 療效評估 * 隨機戒斷開放標籤延期 1 第 1 部分（28 周；第 1 周-29 周）第 2 部分（最多 12 周）第 3 部分（52 周 1）研究亮點：• 按照 2016 年世衞組織標準診斷的依賴性放血 PV 患者 • 無論是否同時進行細胞還原療法，在 6 個月內進行至少3次放血 • Rusfertide (PTG-300) s.c. 添加到先前的標準療法中 • 關鍵終點：安全，Hct

基線特徵特徵（n = 70）年齡範圍 27-77 歲（中位數，58）性別女性 21（30.0%）男性 49（70.0%）風險低 30（42.9%）高 40（57.1%） [基於年齡 — 37.1%，血栓事件 — 20.0%]自PV 診斷以來的持續時間 1 年 14 (20.0%) 1-3 年 23 (32.9%) 3-5 年 11 (15.7%) >5 年 22 (31.4%) > 5 年 22 (31.4%) 註冊完成。文件中的數據。Protaonist Therapeutics, Inc. 並行療法 PHL 僅 37 (52.9%) PHL + HU 18 (25.7%) PHL + IFN 8 (11.4%) PHL + JAK 抑制劑 5 (7.1%) PHL + 多種藥物 2 (2.9%) 前 28 周的 PHL 數量 2 1 (1.4%) 3 13 (18.6%) 4 26 (37.1%) ≥5 30 (42.9%) 前 28 周內抽血間隔 4 (2.9) 週中位數 5.5 18 數據截止時間：2023 年 10 月 17 日 Ph2 REVIVE 研究

數據截止日期：2023 年 10 月 17 日 REVIVE：Rusfertide 療效的耐久性 19 治療性放血顯著降低 • 在繼續服用 3 部分的患者中，32（55.2%）和 26（44.8%）患者分別接受了單獨放血或使用細胞還原療法進行放血治療，僅限放血（n=32）放血 + 細胞還原療法（n=26）Pht 2 REVIVE 研究改編自 Ritchie EK 等人使用同類首創的Hepcidin模擬劑Rusfertide對真性紅細胞增多症進行血細胞比容控制的耐久性：Revive研究的兩年隨訪結果。Blood. 2023；142（補編 1）：745。

第 2 部分：盲目隨機戒斷，第 29-41 周 20 Rusfertide 達到了療效的主要終點（p=0.0003）• 69.2% 的受試者（26 箇中的 18 個）是反應者。根據協議定義，8 名非反應者——3 個符合放血資格標準——每位患者/研究者自行決定 5 次停止治療 • 所有 8 名非反應者繼續參與研究的第 3 部分開放標籤延期部分——7 八分之一的受試者目前正在繼續治療 • rusfertide 組有 92.3% 的受試者（26 人中有 24 人）在 12 周第 2 部分沒有接受放血研究的隨機化部分安慰劑（N = 27）Rusfertide（N = 26）0 10 20 30 40 50 60 80 69.2% 18.5% P e e r c e n t o f R e s p o n d e r s p o n d e r s p=0.0003 n=18 *根據協議定義的反應者 • 沒有接受放血 • 完成了 12 周的治療 • 沒有進行血液比容控制放血資格，其定義為-血細胞比容 ≥ 45%，比第 29 周隨機化前的血細胞比容值高 ≥ 3%，或者-血細胞比容 > 48% 或-與隨機化前第 29 周相比，血細胞比容增加 ≥ 5%-顯著Rusfertide Arm 對比安慰劑的功效* 改編自 Kremyanskaya 等人EHA2023；摘要 LB2710。Ph2 REVIVE 研究

第 2 階段 REVIVE 研究：第 1 部分和第 2 部分 21 對免於放血的持續影響 Wk 1-17 (N=65) Wk 17-29 (N=63) Wk 29-41 (N=26) 0 20 40 60 80 100 92.3% 87.3% 87.3% 76.3% P e r c e n t o f S u b j e c t s n=24 n=50 第 1 部分 PhleboBo55 Tomy——免費試用 Rusfertide Rusfertide 劑量滴定公開版——標籤功效雙重——盲效改編自 Kuykendall A 等人HemaSphere. 2023; 7 (S3): 1934-5.Ph2 REVIVE 研究

第二階段 REVIVE 研究：事件發生時間分析 22 Rusfertide 關聯的 W 和 D 延遲了失去反應的時間、放血 E 的資格，以及第一次 Hct ≥ 45% 主角 Therapeutics, Inc. 存檔的數據。2024 年 1 月 2 日。放血時間資格 0 20 40 60 80 100 失去反應時間 0 20 40 60 80 100 28 30 32 34 36 38 40 42 周患者 (%) 第一次 Hct 時間 ≥ 45% 100 0 20 40 60 80 患者 (%) 患者 (%) 安慰劑 (N=29) Rusfertide (N=30) Ph2 REVIVE 研究

Rusfertide 在 2.5 年內提供對血細胞比容的持久控制 23 REVIVE 第 3 部分：開放-標籤延期 (OLE) • Rusfertide 治療可持續維持血細胞比容

第 2 階段 REVIVE 研究：症狀改善 24 鐵蛋白水平和症狀改善使用 MPN-SAF 評估的個體症狀；p-值基於配對比較基線（n=25）第 29 周（n=20）2 4 6 8 10 4.2 6.0 疲勞周 S y m p t o m S c o r e p=0.0074 基線（n=18）第 29 周（n=14）2 4 6 8 3.0 6.0 疲勞周 S y m p t o m S c o r e p=0.0074 基線（n = 18）第 29 周（n=14）2 4 6 8 3.0 6.1 注意力問題 S y m p t o m S c o r e p=0.0018 第 1 部分（28 周）2 血清鐵蛋白（中部）數據（平均值 ± 1 SEM）1 1 Adapte d 來自 Ritchie EK 等人的症狀改善使用同類首創的Hepcidin模擬劑Rusfertide對真性紅細胞增多症進行血細胞比容控制的耐久性：Revive研究的兩年隨訪結果。血液。2023；142（補編 1）：745。• 入組之前，鐵相關參數與系統性缺鐵一致 • Rusfertide 使血清鐵蛋白水平在 2.5 年內恢復正常 2 改編自 Kremyanskaya 等人。EHA2023；摘要 LB2710。Ph2 REVIVE 研究

第二階段 REVIVE 研究：安全性和暴露量 25 Rusfertide 的耐受性總體良好 • 70 名受試者參與了 rusfertide REVIVE 研究 • 57 名受試者（81.4%）的暴露量≥ 1 年 • 51 名受試者（72.9%）的暴露期 ≥ 1.5 年 • 37 名受試者（52.9%）的暴露 ≥ 2 年 • 11 名受試者（15.7%）的暴露 ≥ 2.5 年 • 4 名受試者（5.7%）的暴露 ≥ 3 年 • 總體而言，rusfertide 的平均暴露時間為 105.4 周（範圍為 3 至 182 周）• Rusfertide 的耐受性總體良好 • 大多數 TEAE 為 1 級或 2 級 ▪ 總體而言，77.1% 的 TEAE最高等級為 2 ▪ 總體而言，21.4% 的 TEAE 為 3 級 ▪ 不是 4 級或 5 級 TEAE • 最常見的 TEAE 是注射部位反應，其嚴重程度為 1-2 級，發病率降低。按首選術語分列的已報告 TEAE（任何等級）摘要注射部位至少 1 個 TEAE 70 (100.0) 的患者紅斑 46 (65.7) 注射部位疼痛 28 (40.0) 注射部位瘙癢 28 (40.0) 疲勞 23 (32.9) 注射部位腫塊 21 (30.0) 關節痛 19 (27.1) 瘙癢 19 (27.1) 注射部位腫脹 18 (25.7) COVID-19 17 (24.3) 頭暈 17 (24.3) 頭痛 16 (22.9) 噁心 16 (22.9) 貧血 15 (21.4) 注射部位刺激 14 (20.0) 注射部位淤青 11 (15.7) 腹瀉 10 (14.3) 呼吸困難 10 (14.3) 多汗症 10 (14.3) 截至 2023 年 10 月 17 日的數據 Adapte d 來自 Ritchie EK 等人。使用同類首創的Hepcidin模擬劑Rusfertide對真性紅細胞增多症進行血細胞比容控制的耐久性：Revive研究的兩年隨訪結果。Blood. 2023；142（補編 1）：745。Ph2 REVIVE 研究

REVIVE：嚴重不良事件 26 • 總體而言，14 名患者（20.0%）出現了 SAE* — 有 3 例基底細胞癌 — 心房顫動、心肌梗塞、****生殖器發育異常、便祕、非心臟性胸痛、胃腸炎、敗血癥、肺腺癌、惡性黑色素瘤、惡性黑色素瘤、惡性黑色素瘤、惡性黑色素瘤、惡性黑色素瘤、惡性黑色素瘤（I 期）、急性髓系白血病（第 2 部分；安慰劑組）、鱗狀細胞癌（第 2 部分；安慰劑組）、缺血性中風、暈厥、短暫性缺血發作、外周動脈瘤和外周血管疾病 •觀測到的SAEs的性質與PV人羣中預期的合併症一致，包括血管事件和皮膚癌。*研究人員評估大多數SAE與魯素肽無關無關無新安全信號數據截止日期：2023年10月17日 Ph2 REVIVE研究 PV，真性紅細胞增多症；SAE，嚴重不良事件。改編自 Ritchie EK 等人的 d。使用同類首創的Hepcidin模擬劑Rusfertide對真性紅細胞增多症進行血細胞比容控制的耐久性：Revive研究的兩年隨訪結果。Blood. 2023；142（補編 1）：745。

PV 27 第二類癌症中第二種癌症的患病率 • 一項基於大量人羣的研究發現，與匹配的對照組相比，MPN 患者患第二種非血液系統癌症的風險要高 60% 1 − 皮膚癌是最常見的第二種癌症之一（非黑色素瘤皮膚癌的風險比匹配的對照組高出 2.8 倍）• 在對Optum® MarketClarity數據庫中包含的美國電子健康記錄的回顧性分析中，評估了20,000多名光伏患者的第二種癌症的指數期後患病率（日期範圍：2007-2019）2 — 35.7% 的患者在指數後期至少有一秒鐘的癌症；觀察到的皮膚癌發病率最高 ▪ 9.1% 的患者患有任何形式的皮膚癌 ▪ 8.3% 的患者患有非黑色素瘤皮膚癌 ▪ 1.4% 的患者患有黑色素瘤 — 與靜脈治療的患者相比，接受羥基脲治療的患者的皮膚癌發病率接近2倍單獨切除術 • 鑑於這些數據 1,2，PV 患者的第二種癌症發病率似乎很高，包括皮膚癌 MPN、骨髓增生性腫瘤；PV、多紅細胞增多症vera; TE，血栓栓塞事件。1.Landtblom AR 等白血病。2018；32:2203-10. 2.Pemmaraju N 等人，《血液 2023》；142（補編 1）：3190。

• Hct 快速控制（48%）PACIFIC研究 • 使用或不使用細胞還原劑的魯斯鐵肽治療的耐受性似乎良好-2023 年 12 月在 ASH 上發佈了最新安全信號；未觀察到新的安全信號 1 • 約 250 名患者，隨機、安慰劑對照的 Ph3 VERIFY 研究，以確認療效和安全性-正在執行中，2024 年第一季度完成入組 Rusfertide 摘要 28 一種用於治療的研究性注射黑西丁仿製劑真性紅細胞增多症 • 需要頻繁放血 + 細胞還原劑的 PV 患者已使用 rusfertide 治療超過 2 年在這項研究中，受試者基本上沒有放血——快速、持續和持久的血細胞比容控制——對所有類別的患者都有很強的療效——Rusfertide給藥被中斷並導致效果喪失；重啟恢復治療效果——症狀評分呈陽性改善——53名患者，1:1 隨機分組研究的第二部分完成了1。Pemmaraju、Naveen 等“Revive給藥Rusfertide後不良事件的亞組分析：對真性紅細胞增多症患者的2期研究。”血 140. 補充 1 (2022): 6835-6837。

3期研究驗證（NCT05210790）：PV 29患者使用Rusfertide與安慰劑在美國和歐洲進行潛在註冊的途徑為期2年-長期安全隨訪（第52-156周）反應的持久性（第32-52周）年齡≥1 8歲符合2016年世衞組織修訂後的標準，即在隨機分組前28周內診斷因Hct控制不足導致的PV ≥3次抽血，或者由於隨機分組的28周內進行≥5次抽血隨機分組前 1 年內 Hct 控制不足第 2 部分：開放-標籤 N 250 關鍵資格：第 1A 部分：雙盲 Rusfertide + PV 療法 Rusfertide + PV 療法 Rusfertide +正在進行的治療第 1B 部分：開放-標籤 • 獲得緩解的患者比例（定義為不符合放血資格；在第 20-32 周之間測量）• 平均抽血次數（第 0-32 周）關鍵終點：第 3 階段 VERIFY 研究設計利用了 2 期 REVIVE 研究劑量滴定（第 0-20 周）主要療效（第 20-32 周）R 1:1 安慰劑 + phb 迄今為止的成功結果 lebotomy 細胞還原療法 (n 125) Rusfertide + 放血細胞還原療法 (n 125) 起始劑量：20 mg SC Q1W CRT 可以降低或停止，但不能增加的 CRT 劑量可能會改變，也可以啟動新的 CRT

Rusfertide的潛在商業定位中等治療負擔患者的潛在首選療法美國30名流行患者1：約16萬名診斷和治療的患者2：約10萬〜30％〜60％〜60％〜60,000名患者〜10％低中度治療負擔高科莫多索賠數據2016-2022年。交響樂聲稱擁有2019-2021年的數據。1.根據諾德的估計（美國每10萬人中有44至57人）2.基於存檔數據的內部估計 • 不經常放血 • 低劑量 HU • 頻繁放血 • 頻繁放血 + HU • 高劑量 HU • 其他藥物 Rusfertide Target

Rusfertide 對血色素沉着症患者的臨牀研究 31 控制血清鐵並減少放血 • 開放式標籤，24 周驗證血色素沉着症患者的概念研究 • 資格-成人 HFE 相關血色素沉着症。-12 個月內有 ≥3 次放血或 15 個月內有 ≥4 次放血史 • 臨牀終點-靜脈次數切除術-磁共振成像的肝臟鐵濃度 (LIC) • 手稿於 2023 年 12 月發表在《柳葉刀》Gastroenterol Hepatol 上 1-Rusfertide 治療可迅速降低和抑制血清鐵和 TSAT。-基本消除抽血和穩定的 LIC。-Rusfertide 的耐受性普遍良好 Ph2 PoC 研究 1。Kowdley KV 等人。Rusfertide用於治療HFE相關血色素沉着症中的鐵過載：一項開放標籤、多中心、概念驗證的2期試驗。Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023; 8 (12): 1118-28。

JNJ-2113：口服 IL-23 受體拮抗劑肽靶向研究性治療牛皮癬和其他 IL-23 介導性疾病

主角——伊利諾伊州詹森奧拉爾——23R 拮抗劑合作 33 JNJ-2113 被評為同類首創、也是最佳的靶向口服 IL-23 肽拮抗劑 2 • JNJ-2113 在多種適應症方面的 “前所未有的潛力”：IBD、斑塊狀銀屑病、銀屑病關節炎、IBD • PTGX 被定位為提供 “轉型科學” 和 “最佳創新” 的來源與另外兩個強生合作伙伴一起 • “JNJ的潛在高峯年銷售額——2113種適應症：50億美元以上” 合作概述 • 與I&I市場領導者Janssen Biotech 1於2017年啟動 • JNJ-使用Protagonist的專有肽發現平臺共同發現了2113（前身為PN-235）——主角完成了臨牀前和第一階段研究——詹森負責進一步開發和商業化綜合JNJ——2113銀屑病的3期註冊計劃（ICONIC）• 四項3期研究 • PASI 90被列為高標準的主要終點，以反映持久、無症狀緩解的現代臨牀目標 • 雙頭-to head trials 對比 deucravacitinib • 所有牛皮癬試驗均以單劑量進行JNJ-2113，每次 200 mg，每次 200 mg-潰瘍性結腸炎的2b期研究正在進行中（ANTHEM）1。根據強生公司2022年年度報告，Stelara® 在2022年創造了97億美元的銷售額，Tremfya® 在2022年創造了27億美元的銷售額。Ste lara® 和 Tremfaya® 不是 Protagonist — Janssen 合作的一部分。2.《新澤西創新藥物企業商業評論》，2023年12月5日。

JNJ-2113 市場潛力 1 • 50-70% 的患者（八國集團中約有500萬人）患有銀屑病和腸易激綜合徵疾病，有資格獲得先進療法，但尚未獲得這些療法 34 獲得安全有效的口服藥物的絕佳機會 1.《新澤西創新藥物企業商業評論》，2023年12月5日。2.全球定量患者機會研究 — 2022年1月（n = 378）；3.患者口服與注射偏好研究 — 2022年11月（n = 395）——均適用於中度至重度斑塊狀牛皮癬患者；4.Clarivate 和 2022 年 Epi 報告，包括內部假設；5.EvaluatePharma 按適應症分列的 2023 年 9 月全球銷售額推斷 2028-30 個符合條件的患者避免使用晚期治療的原因 2 全球給藥方法 30% 75% 總體風險/收益概況約 500 萬未接受晚期治療的合格患者服用注射劑的患者改用具有類似安全性和療效的口服的患者 3 75% 的市場增長預計將由口服推動 4 全球市場規模估計 2030 年（7 年複合增長率）1 pSO 350 億美元 (4-6%) pSa ~80 億美元 (4-6%) CD ~190 億美元 (2-4%) UC 約 130 億美元 (7-9%) 高級組合首選口服配方的功效和可靠的安全性可以釋放巨大的市場份額

JNJ-2113：口服、IL-23R 肽拮抗劑 35 臨牀前、1 期和 2b 期數據支持穩健的臨牀開發計劃 1 1。ISID — Fourie A 等人系統性靶向 IL-23 途徑的同類首創口服肽。摘要在國際皮膚病學研究學會上發表；2023 年 5 月 WCD — Bissonnette R 等人。口服JNJ-77242113治療中度至重度斑塊狀銀屑病的2期隨機、安慰劑對照劑量範圍研究：前沿1。最新摘要在世界皮膚病學大會上發表；2023 年 7 月 • 糞便（人類、cyno 和大鼠）中半衰期 >24 小時 • 在 cynos 中 24 小時後糞便恢復率超過 25% • 大鼠耳部皮膚炎症模型 • 大鼠 TNBS 結腸炎模型臨牀前驗證——概念高口服穩定性高效 O ral IL-23R A 拮抗劑 • Picomolar 效力相似或更好的靶向親和力與 IL 對比-NHV 的 23 項單克隆抗體 1 期研究銀屑病 2b 期 FRONTIER1 研究 • 基於 PD 的 PoC：抑制 IL-23 種生物標誌物 • 有可能開發出同類最佳口服藥物牛皮癬主角 — JNJ創新藥物發現與開發夥伴關係

JNJ-2113 FRONTIER 1 期 2b 期斑塊狀銀屑病 (pSO) 研究 36 名符合 PP N=255 資格的成年患者 • BSA > 10% • PASI > 12 個主要終點 • 第 16 周篩查治療安全性隨訪（4 周）*（第 0 周至第 16 周）25 mg QD 和安慰劑 LTE（FRONTIER 2）或 4 周安全隨訪-向上 50 Mg QD 和安慰劑 100 mg QD 和安慰劑 50 mg BID 和安慰劑 100 mg BID 和安慰劑安慰劑第 0 周隨機化第 16 周主要終點隨機化 2 1 3 4 5 6 A 第 2b 期多中心、隨機、安慰劑對照、劑量——範圍評估JNJ-2113治療中度至重度斑塊狀牛皮癬的療效和安全性的研究

基線 BID=每日兩次的人口統計和疾病特徵；BMI=體重指數；IGA=研究者全球評估；pasi=牛皮癬面積和嚴重程度指數；pso=牛皮癬；puva=補骨素加紫外線 A；qd=每日；UVB=紫外線 B。除非另有説明，否則顯示的數據均為平均值（SD）。* 包括所有 JNJ-77242113 治療專欄。** 包括 PUVA 或 UVB。† 包括依那西普、英夫利昔單抗、阿達木單抗、ustekinumab、briakinumab、secukinumab、ixekizumab、brodalumab、guselkumab、risankizumab、risankizumab、tildrakizumab、alefacept、依法珠單抗、那他珠單抗、certolizumab pegol。‡ 包括傳統的非生物系統學、新型非生物系統學、1,25-維生素 D3 和類似物、光療、生物製劑。安慰劑 JNJ-77242113 總計 25 mg QD 50 mg QD 25 mg BID 100 mg QD 100 mg BID 組合 * 完整分析套裝 43 43 41 43 42 212 255 年齡（年）43.9（14.70）44.5（12.72）45.7（11.91）44.7（14.11）42.0（11.34）44.4（12.24）44.3（12.65）44.3（12.65）44.3（12.65）44.3（12.65）44.3（12.65）(kg) 92.1 (24.66) 89.0 (19.42) 87.6 (19.23) 90.8 (22.12) 85.4 (22.49) 88.5 (16.94) 88.2 (20.03) 88.9 (20.87) BMI (kg/m 2) 31.2 (7.61) 30.0 (7.25) 29.3 (5.97) 30.2 (6.72) 28.8 (7.39) 30.0 (5.55) 40) 29.6 (6.55) 29.9 (6.75) pSO 疾病持續時間 (年) 17.9 (14.37) 15.5 (11.76) 21.5 (11.16) 18.1 (11.82) 19.5 (13.34) 16.7(13.78) 18.3 (12.48) 18.2 (12.79) 診斷時年齡（歲）26.1 (15.55) 29.1 (15.56) 23.7 (11.57) 27.7 (13.73) 25.3 (15.08) 25.5 (15.26) 26.2 (14.50) PASI 總分 18.99 (5.341) 18.90 (5.272) 19.23 (5.082)) 18.46 (5.838) 18.42 (6.873) 20.33 (6.509) 19.07 (5.938) 19.05 (5.831) IGA 分數，n (%) 嚴重 (4) 5 (11.6%) 13 (30.2%) 7 (16.3%) 8 (18.6%) 12 (28.6%) 48 (22.6%) 53 (20.8%) 中度 (3) 38 (20.8%) 88.4%) 30 (69.8%) 36 (83.7%) 33 (80.5%) 35 (81.4%) 30 (71.4%) 164 (77.4%) 202 (79.2%) 202 (79.2%) 以前的牛皮癬藥物/療法，n (%) 光療**19 (44.2%) 17 (39.5%) 24 (55.8%) 15 (36.6%) 21 (48.8%) 14 (33.3%) 91 (42.9%) 110 (43.1%) 110 (43.1%) 7 (16.3%) 7 (16.3%) 11 (25.6%) 13 (31.7%) 9 (21.4%) 49 (23.1%) 56 (22.0%) Systemics ‡ 34 (79.1%) 33 (76.7%) 35 (81.4%) 33 (80.5%) 34 (79.1%) 31 (73.8%) 166 (78.3%) 166 (78.3%) 200 (78.4%) 37

JNJ-2113 第 2B 階段 Frontier 1 數據 37.2% 51.2% 58.1% 65.1% 78.6% 9.3% 26.8% 51.2% 56.5% 2.3% 11.6% 9.8% 25.6% 25.6% 23.3% 40.5% 0.0% 10.0% 20.0% 40.0% 50.0% 50.0% 60.0% 80.0% 90.0% 25 mg 每日兩次 (n= 43) 25 mg (n= 41) 每日 50 mg (n=43) 100 mg 每日 (n=43) 100 mg 每日兩次 (n=42) 安慰劑回覆率 PASI 75 (%) PASI 90 (%) PASI 100 (%) 劑量反應 • 所有四項 3 期銀屑病研究選擇 200 mg 每日口服劑量 • PASI 90 作為這些 3 期研究的高門檻主要終點 38 PASI 90 PASI 75 PASI 100 Qd 更多有效 vs 出價

79% 60% 41% 41% 41% 11% NR 69% 44% 67% 33% 67% 44% 16% 81% 57% 29% 0% 10% 20% 30% 50% 60% 70% 80% 90%% 回覆率 JNJ-2113 Otezla Sotyktu TAK-279 Stelara Tremfya Cross——JNJ-2113 與臨牀相關的 2 期基準的研究比較 1 1。交叉試驗（不是正面交鋒）比較 2.J NJ2113 100 毫克出價劑量。第 16 周終點（安慰劑：PASI 75：9.3%，PASI 90：2.3%，PASI 100：0%）3。Otezla 30 mg qd 批准劑量。第 16 周的主要終點。Papp K 等人《柳葉刀》2012；380：738 — 46。（安慰劑：PASI 75：5.7％，PASI 90：1.1％，PASI 100：NR）4。Sotyktu 3 mg bid 劑量（批准的 6 mg qd 劑量）。Wk 12 主要終點。Papp K 等人N Engl J Med 2018；379:1313-1321。（安慰劑：PASI 75：7%，PASI 90：2%，PASI 100：0%）5。TAK-279 30 mg qd 劑量（預期的 3 期劑量）。Wk 12 主要終點。早在 2023 年。（安慰劑：PASI 75：5.8%，PASI 90：0%，PASI 100：0%）6。Stelara 45 mg wkly x 4（~批准的 90 mg 第 0 周和第 2 周批准劑量）。Wk 12 主要終點。克魯格等人N Engl J Med 2007；35 6:580-92。（安慰劑：PASI 75：2%，PASI 90：2%，PASI 100：0%）7。Tremfya 200 mg wk 0、4，然後 q 8 周（批准劑量 100 mg wk 0，4 然後 q 8 周）。Wk 16 主要終點。Gordon KB 等N Eng l J Med 2015；373:136-44。（安慰劑：PASI 75：5%，PASI 90：2%，PASI 100：0%）（IL-23R）2（PDE4）3（TYK2）4（TYK2）5（IL-12/23）6（IL-23）7 口服藥物 I 可注射抗體 PASI 90 PASI 100 口服藥劑 PASI 75 39

截至第 16 周達到 IGA 0/1 和 IGA 0（95% 置信區間）的患者比例 40 無反應者歸因 * 標稱 p（90 kg）。因缺乏療效/pSO惡化而停用研究藥物的患者或開始禁用pSO治療的患者在發生後被視為無反應者。缺少數據的患者被視為非反應者。

按系統器官類別和首選術語分列的截至研究結束的任何治療組中具有≥1 TEAE且頻率為優選術語的患者人數 AE=不良事件；bid=每日兩次；qd=每日兩次；TEAE=治療——緊急不良事件。*包括所有JNJ-2113治療專欄。對於任何給定事件，無論患者實際經歷該事件的次數是多少，他們都只能被計算一次。不良事件使用 MedDRA 版本 25.1 進行編碼。安慰劑 JNJ-77242113 25 mg QD 50 mg QD 25 mg BID 100 mg QD 100 mg BID 組合 * 安全分析套裝，n 43 43 41 43 42 212 平均隨訪時間（周）15.03 15.70 15.75 16.20 16.07 15.81 15.90 AE，n (%) 22 (51.2%) 20 (46.5%) 26 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 (60.5%) 20 48.8%) 19 (44.2%) 26 (61.9%) 111 (52.4%) 系統器官類別/首選術語，n (%) 感染和感染 12 (27.9%) 15 (34.9%) 17 (39.5%) 14 (34.1%) 7 (16.3%) 11 (26.2%) 64 (30.2%) COVID-19 5 (11.6%) 5 (11.6%) 3 (7.0%) 8 (19.5%) 3 (7.0%) 4 (9.5%) 23 (10.8%) 鼻咽炎 2 (4.7%) 1 (2.3%) 8(18.6%) 3 (7.3%) 1 (2.3%) 2 (4.8%) 15 (7.1%) 15 (7.1%) 1 (2.3%) 3 (7.0%) 0 0 2 (4.8%) 5 (2.4%) 胃腸道疾病 5 (11.6%) 3 (7.0%) 6 (14.0%) 4 (9.8%) 4 (9.3%) 7 (16.7%) 24 (11.3%) 腹瀉 1 (2.3%) 1 (2.3%) 3%) 2 (4.7%) 4 (9.3%) 2 (4.9%) 1 (2.3%) 1 (2.4%) 10 (4.7%) 神經系統疾病 1 (2.3%) 0 3 (7.0%) 2 (4.9%) 3 (4.9%) 3 (7.0%) 2 (4.8%) 10 (4.7%) 10 (4.7%) 10 (2.3%) 0 (2.3%) 1 (2.4%) 3 (7.0%) 1 (2.4%) 6 (2.4%) 1 (2.4%) 6 (2.8%) 呼吸系統疾病、胸腔和縱隔疾病 1 (2.3%) 1 (2.3%) 1 (2.3%) 0 3 (7.0%) 2 (4.8%) 7 (3.3%) 7 (3.3%) 咳嗽 0 1 (2.3%) 1 (2.3%) 0 3(7.0%) 1 (2.4%) 6 (2.8%) 41

研究期間沒有死亡、MACE或惡性腫瘤。研究期間出現的實驗室異常數量很少，在安慰劑組和JNJ組之間相似-77242113組。沒有證據表明異常發生率的劑量依賴性增加。FRONTIER出現了三起嚴重的不良事件——1（各為 n=1：自殺未遂事件、COVID-19、感染囊腫；全部使用活性藥物，並被調查人員評估為與研究幹預無關）。未觀察到劑量依賴關係。JNJ-77242113 組和安慰劑組之間出現 1 次或更多不良反應的患者比例相當 • 最常報告的病例是 COVID-19 和鼻咽炎 • 沒有證據表明 JNJ-77242113 治療組 42 安全摘要 JNJ-2113 FRONTIER 1 期 2b 斑塊狀銀屑病 (pSO) 研究

JNJ-2113（前身為 PN-235）43 2b 期銀屑病研究的結論和後續步驟 • F 銀屑病和其他伊利諾伊州的進一步發展——23 種介導的疾病適應症是有道理的 • 口服 IL-23R 拮抗劑肽 • 同類中一 • 僅在同類產品中 • 有效，耐受性良好 • 所有劑量耐受性良好，AE 與安慰劑相當 • 無依賴劑量關係 AEs • 同類最佳口服藥物 JNJ-2113 的潛力最大、首屈一指，也是唯一的同類口服 IL-23 受體拮抗劑 • 具有統計學意義所有劑量的療效對比安慰劑 • A 劑量-PASI 分數（75、90、100）中的反應創新功效安全潛在後續步驟 • 註冊計劃（ICONIC），包括四項銀屑病三期研究 — 兩項德克拉維替尼的對頭試驗 • PASI 90 被列為高標準的主要終點 • 200 mg 口服一次-所有四項3期研究的每日劑量

研究第一階段第二階段第三階段關鍵里程碑銀屑病pH2b，n~255 JNJ-2113 多項臨牀研究，目標多次注射 • 澳大利亞NHV；已完成 • 成人日語/中國參與者；已完成 • 中國健康成年參與者；已完成 • 已完成 • 已完成 • PASI 90 和 IGA 0/1；完成 ~24 年 11 月* • 特殊區域 IGA 0/1；完成 ~24 年 11 月* • 與deucravacitinib對比的優勢研究；計劃中 • 與deucravacitinib對比的優勢研究；計劃中 • 完成 ~25 年 5 月 NCT04621630 NCT05062200 NCT05703841 FRONTIER 1 FRONTIER 2 SUMMIT ICONICONIC — LEAD ICONIC ICONIC — ADVANCE 2 ANTHEM — NHV 中的 UC Ph1 NHV 中的 Ph1 牛皮癬中的 ph2b，銀屑病中的 ph2a，牛皮癬中的 n~90 Pts ph3，牛皮癬中的 n~90 Pts ph3 牛皮癬，n~750 pts ph3，n~675 分

特許權使用費里程碑現狀和展望2024年及以後的1.725億美元*7.95億美元主角仍有資格預付和開發里程碑的未來發展和銷售里程碑總額已達到 6% 至 10% 向上分級 10%，淨銷售額≥40億美元即將到來的潛在里程碑第一項指標Ph3 1°終點達到1.15億美元**保密協議批准3500萬美元**第二個指標Ph3啟動1500萬美元** 包括 2023 年第四季度實現的 6,000 萬美元里程碑 ** 2.15 億美元的潛在里程碑未包含在當前的現金跑道預測中 45

《2024年探索管道財務展望》是主角管道執行和戰略演變的一年

Discovery Pipeline 47 利用我們的成功經驗解決未滿足的重大醫療需求並創造價值 2024 年上半年上半年首席優化開發人員候選人提名血液學骨髓增殖性腫瘤 I & I 炎症和免疫調節疾病 • 利用 MPN 的端到端專業知識 • 建立在 rusfertide MPN 商業特許經營基礎上 • 解決 MPN 中未滿足的醫療需求；超越魯斯素肽 • 口服和/或腸胃外給藥途徑 • 槓桿作用 JNJ的成功-2113 • 下一代口服肽，具有同類最佳的功效/安全性全身免疫介導疾病 • 經過驗證的臨牀靶標 • 內部專業知識/經驗，可涉足差異化強的競爭性疾病領域 2024 年下半年 2024 年下半年重點領域戰略依據口服 IL-17 肽拮抗劑

口服 IL-17 肽拮抗劑 48 • IL-17 抑制劑預計將引領創新與創新領域 — IL-17 介導適應症 1 — IL-23 和 IL-17 抑制劑的全球銷售額預計將從約 290 億美元（2021 年）大幅增長至 500 億美元（2031 年）以上 2 — IL-23 和 IL -17 抑制劑預計將佔有可觀的 psO（約 80%）和 psA（約 60%）市場份額 2 • 利用我們的口服肽肽技術平臺 • 目標產品概況 (TPP) — 口服肽，同類首創 — 與批准的單克抗體相似/更好 3 — 三特異性（IL-17 AA、AF 和 FF）• 2024 年的開發候選藥物 4 新發現程序 pSo pSa Oral IL-17 肽拮抗劑 JNJ-2113 口服 IL-23R 拮抗劑 IBD HS sPA HS：化膿性汗腺炎 sP：脊柱關節炎 pSO：斑塊狀銀屑病 psA：銀屑病關節炎 IBD：炎症性腸病（克羅恩病和潰瘍性結腸炎）1.《新澤西創新藥物企業商業評論》，2023年12月5日，以及Clarivate DRG疾病前景與預測；2.《新澤西創新藥物企業商業評論》，2023年12月5日，IQVIA聲稱年初至今推斷為2023財年，預計到2036年；3.IL 已獲批准-17 mAB：COSENTYX（secukinamab）、TALTZ（ixekinumba）；4.候選開發項目定義：為IND做好準備——支持研究。

財務亮點 49 * 包括2023年第四季度實現的6000萬美元里程碑財務資源預測將延長至2026年第一季度現金、現金等價物和有價證券提供截至2026年第一季度的現金流道*截至2023年9月30日第一季度已發行股票截至2023年9月30日約5,760萬股現金、現金等價物和有價證券

謝謝 50

第 65 屆美國血液學會年會和博覽會已接受的摘要 51

第 65 屆 ASH 年會和博覽會 (2023) 52 公司——贊助摘要日間 (PST) 類型位置演示文稿/摘要標題摘要編號提交作者摘要 URL 口頭演講 12 月 9 日星期六上午 10:30 口頭髮言聖地亞哥侯爵碼頭萬豪酒店、太平洋宴會廳沙龍 18-19 美國多紅細胞增多症患者的血栓栓塞事件發生率的真實世界分析 Vera 137 Kuykendall https://ash.confex.com/ash/202 3/webprogram/paper180pragram/paper1800 309.ht ml 12 月 11 日星期一上午 10:30 聖地亞哥口服會議中心，宴會廳 20CD 血細胞比容耐久性使用同類首創的Hepcidin模擬劑Rusfertide控制真性紅細胞增多症：復興研究的兩年隨訪結果 745 Ritchie https://ash.confex.com/ash/202 3/webprogram/paper178253.ht ml 海報展示海報聖地亞哥會議中心，G-H 廳真性紅細胞增多症（PV）患者第二種癌症的患病率：對美國現實世界的回顧性分析索賠數據 3190 Pemmaraju https://ash.confex.com/ash/202 3/Webprogram/paper180045.ht ml 12 月 9 日星期六下午 6:00 海報聖地亞哥會議中心，G-H 廳Hepcidin 模擬療法 (PN23114) 改善了鐮狀細胞病小鼠模型中的疾病參數 https://ash.confex.com/ash/202 3/webprogram/paper182472.ht ml 12 月 10 日星期日下午 6:00 海報聖地亞哥會議中心 G-H Rusfertide 改善了真性紅細胞增多症患者的缺鐵標誌物 3208 Ginzburg https://ash.confex.com/ash/202 3/Webprogram/paper178334.HT ml

臨牀前 PoC 1：大鼠 TNBS-誘發性結腸炎模型 53 口服 JNJ-2113 可減輕體重和結腸炎症 • 起始劑量為 0.1 至 0.3 mg/kg/g /天，具有統計學意義的效果 • 儘管血漿和皮膚中的暴露遠低於胃腸道組織，但 JNJ-2113 的超強效力表明胃腸道以外可能出現全身活動 Fourie A 等人ISID 會議；2023 年 5 月 10 日至 13 日；日本東京。gi=胃腸道；tnbs=三硝基苯磺酸。ns=不重要，**p

臨牀前 PoC 2：大鼠 IL-23 誘發的皮膚炎症模型 54 口服給藥 JNJ-2113 達到相當於抗 IL-23 抗體的抑制作用 • 劑量 ≥ 1 mg/kg BID 減少炎症和細胞因子誘導（IL-17A、IL-17F 和 IL-22）• 劑量 ≥ 10 mg/kg BID 顯示的抑制效果等同於抗 IL-23 抗體 Fourie A 等ISID 會議；2023 年 5 月 10 日至 13 日；日本東京。出價=每天兩次。抗-IL-23 和同型對照劑量在第 1 天和第 3 天腹腔注射。ns= 不明顯，*p

JNJ-2113 在健康志願者中進行的 1 期研究 55 安全性、藥代動力學、全身藥效學 • 證實口服 JNJ-2113 在人體中具有系統性 PoC 活性 • 單次和多次口服劑量是安全的，總體耐受性良好，沒有令人擔憂的安全信號 Fourie A 等人ISID 會議；2023 年 5 月 10 日至 13 日；日本東京。pd=藥效學；pk=藥代動力學；POC=概念證明。PK 數據表示平均值 + SD。† 第 1 階段在禁食條件下進行。全身性 P D：體外 IL-23-血液中誘導的 IFN γ人體 PK 曲線 † 支持 P 通路覆蓋口服 D 劑量強勁的全身 PD 活性

ICONIC——領導：JNJ-2113 中度至重度斑塊狀銀屑病 3 期研究 56 n=600（2:1 隨機分配）資格：中度/重度 psO • IGA > 3 • PASI > 12 • BSA > 10% • 年齡：> 12 主要終點：• IGA 0/1 第 16 周 • PASI 90 第 16 周研究開始日期：23 年 10 月 12 日預計主要完成時間：11/19/24 一項對 JNJ 的研究-77242113 在患有中度至重度斑塊狀銀屑病的青少年和成人蔘與者中，第 0 周隨機分配第 16 周主要終點 JNJ-2113 JNJ-2113 安慰劑安慰劑第 52 周次要終點第 24 周重新隨機分配反應者 JNJ-2113 JNJ-2113長期延期至 156 周 200 mg PO QD

ICONIC——總計：JNJ-2113 涉及特殊區域的斑塊狀牛皮癬的三期研究 57 n=300（2:1 隨機分配）資格：特殊區域和低 BSA 模組-嚴重 • IGA > 2 + BSA > 1% + 中型/嚴重特殊區域（ss-IGA > 3 或 spGA > 3 或 hf-IGA > 3）或 • IGA > 3，BSA 5-10% • 失敗外用藥物 • 年齡：> 12 主要終點：• IGA 0/1 第 16 周研究開始日期：23 年 10 月 12 日預計主要完成時間：11 月 5 日 JNJ 的研究-77242113 用於治療涉及特殊區域（頭皮、生殖器和/或手掌）的斑塊狀銀屑病參與者的研究手和腳底）第 0 周隨機化第 16 周主要終點 JNJ-2113 安慰劑 JNJ-2113 JNJ-2113 JNJ-2113 長期延期至 156 周 200 mg PO QD

58 2:1:2 隨機化 2113/安慰劑/deucra，n=750* 資格：中度/重度 psO • 3 • PASI > 12 • BSA > 10% • 年齡：> 18 主要終點：• IGA 0/1 第 16 周 • PASI 90 第 16 周預計研究開始日期：2/9/24 預計主要完成日期：3/13/25 周 0 隨機化第 16 周主要終點安慰劑 JNJ-2113 JNJ-2113 長期延長至第 156 周 Deucravacitinib 第 24 周 JNJ-2113 JNJ-2113 6 mg PO QD 200 mg PO QD 200 mg PO QD *為 JNJ 提供支持-2113 優於安慰劑和德克拉伐替尼的研究——77242113 針對青少年和成人蔘與者的研究中度至重度斑塊狀銀屑病 ICONIC-Advance 1：JNJ-2113 中度至重度斑塊狀牛皮癬的三期研究（頭對頭對比 Deucravacitinib）

59 4:1:4 隨機化 2113/安慰劑/deucra，n=675* 資格：中度/重度 psO • 3 • PASI > 12 • BSA > 10% • 年齡：> 18 主要終點：• IGA 0/1 第 16 周 • PASI 90 第 16 周預計研究開始日期：N/A 第 0 周隨機化第 16 周主要終點安慰劑 JNJ-2113 JNJ-2113 Long 任期延長至第 156 周 Deucravacitinib 第 24 周 JNJ-2113 JNJ-2113 6 mg PO QD 200 mg PO QD *為 JNJ 提供支持-2113 優於安慰劑和德克拉伐替尼的研究 JNJ-77242113 適用於中度青少年和成人蔘與者至重度斑塊狀銀屑病 ICONIC-Advance 2：第二項 JNJ-2113 中度至重度斑塊狀牛皮癬的三期研究（頭對頭對比 Deucravacitinib）

ANTHEM-UC：JNJ-2113 針對中度至重度潰瘍性結腸炎的2b期研究60名UC n=~240的成年患者資格：• 18歲及以上 • 根據修改後的梅奧分數，UC為中度至重度活性 • 表現出對常規療法和/或晚期療法反應不足或不耐受主要終點：• 第12周臨牀反應（修改後的梅奧分數）研究開始：2013年9月10日預計主要完成時間：5/27/25 主要分析長期延期至第 72 周第 12 周劑量 1 QD 劑量 2 QD 劑量 3 QD 安慰劑第 0 周隨機分配第 12 周主要終點隨機化 2 1 3 4 一項針對中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（ANTHEM-UC）參與者的JNJ-77242113的研究第28周