附錄 99.1
聯繫方式 Ultragenyx 製藥公司
投資者
約書亞·希加
ir@ultragenyx.com
媒體
Carolyn Wang
media@ultragenyx.com
Ultragenyx報告2023年初步收入；2024年收入和現金使用指南；
管道更新和 2024 年裏程碑
2023 年初步總收入為 4.3 億美元至 4.35 億美元，
Crysvita® 收入為3.25億美元至3.3億美元，Dojolvi® 收入為7,000萬至7100萬美元
2024年預計總收入在5億美元至5.3億美元之間，
Crysvita收入為3.75億美元至4億美元，Dojolvi收入為7500萬至8000萬美元
2023年年底現金餘額約為7.76億美元，預計2024年運營中使用的淨現金將低於4億美元
加利福尼亞州諾瓦託——2024年1月7日——專注於嚴重罕見和超罕見遺傳病新產品的開發和商業化的生物製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）今天公佈了2023年未經審計的初步收入業績、2023年年底的現金和投資，並就包括運營中使用的淨現金在內的部分關鍵財務指標提供了2024年指導。
Ultragenyx首席執行官兼總裁埃米爾·卡基斯醫學博士、博士埃米爾·卡基斯表示：“2024年有望成為Ultragenyx強勁勢頭的一年，其臨牀催化劑涵蓋多個價值驅動項目，我們的商業產品收入將實現有意義的增長，並繼續關注財務紀律。”“我們預計上半年將有幾個重要的里程碑，包括完成成骨不全症的3期研究的入組、參加Angelman綜合徵1/2期研究的很大一部分患者的中期數據、來自威爾遜病的關鍵1/2/3期研究的第1階段數據，以及來自我們的GSdia基因治療項目的主要3期數據。”
Ultragenyx將於太平洋時間2024年1月8日星期一下午3點出席第42屆摩根大通年度醫療大會。該演示的直播和存檔網絡直播可從該公司的網站 https://ir.ultragenyx.com/events-presentations 上觀看。
財務更新
2023 年收入（未經審計）和 2024 年收入指導
2023 年期末現金狀況（未經審計）和 2024 年運營指南中使用的現金
截至2023年12月31日，現金、現金等價物和可供出售的投資約為7.76億美元。2023年的現金用途包括完成我們的基因療法制造設施的建設。預計收入將增長約20％，並且將繼續關注關鍵的管道價值驅動因素，預計2024年的淨現金使用量將低於4億美元。
本新聞稿中包含的2023年收入和現金狀況是初步的，因此可能會進行調整。初步收入業績基於管理層對截至2023年12月31日的年度運營的初步分析。該公司預計將在2024年2月發佈第四季度和2023財年的完整財務業績。
最新更新和 2024 年臨牀里程碑
UX143（setrusumab）針對成骨不全症（OI）的單克隆抗體：Orbit 研究的第 3 階段預計將於 2024 年第一季度全面註冊
正在後期臨牀試驗 “Orbit and Cosmic” 中給患者服藥，這些試驗評估了兒科和年輕成人OI患者中的setrusumab。Orbit研究的隨機、安慰劑對照的第三階段部分預計將在2024年第一季度末左右全部註冊。來自軌道研究的其他長期第二階段數據預計將在2024年公佈。Cosmic的3期研究是一項主動對照研究，評估了與靜脈注射雙膦酸鹽（IV-BP）療法相比，setrusumab對2至 患者年化總骨折率的影響
GTX-102 是治療安格爾曼綜合症的反義寡核苷酸：1/2 期已完全入組；擴張數據預計將在 2024 年上半年公佈
擴張羣組的註冊於2023年12月完成，共招收了53名患者。共有74名患者參加了1/2期研究，其中包括劑量遞增/延長研究患者。擴充隊列將評估許多與之前加入的劑量遞增隊列相同的安全性、藥代動力學和療效指標，以及一些新的評估。下一次數據更新預計在2024年上半年進行，計劃包括至少20名擴展隊列患者，至少提供第170天的數據。
針對威爾遜病的 UX701 AAV 基因療法：第 3 隊列中最後一位患者即將接受給藥；預計將在 2024 年上半年公佈第 1 階段的中期數據
在這項關鍵研究的三個劑量遞增隊列中，有五名患者中有四名已經服藥，第五名患者計劃很快給藥。在第 1 階段，將評估 UX701 的安全性和有效性，並將在第 2 階段（該研究的關鍵、隨機、安慰劑對照階段）選擇劑量進行進一步評估。第一階段的數據預計將在2024年上半年公佈，隨後將在2024年下半年進行劑量選擇和第二階段的啟動。
UX111 AAV 桑菲利波綜合徵基因療法 (MPS IIIA)：來自關鍵轉移 A 研究的最新數據，將於 2024 年 2 月在 WorldSymisumTM 上發表
Ultragenyx 將在第 20 屆年度世界研討會上公佈正在進行的關鍵性 Transfer A 研究的新數據，該研究評估 UX111 對患有 MPS IIIA 的兒童的療效和安全性。該演講將顯示，在接受 UX111 治療後，腦脊液中硫酸乙酰肝素暴露的減少與 MPS IIIA 患者長期認知功能的改善相關。與美國食品和藥物管理局的討論正在進行中，以尋求加快審查的路徑。
針對 Ia 型糖原貯積病 (GSdIA) 的 DTX401 AAV 基因療法：第 3 期研究中的給藥已完成；預計在 2024 年上半年公佈第 3 期數據
2023年5月，Ultragenyx宣佈已在3期研究中給最後一名患者服藥。這項為期 48 周的研究已全面招收了八歲及以上的患者，以 1:1 隨機分配 DTX401 或安慰劑。主要終點是減少玉米澱粉口服葡萄糖替代量，同時保持血糖控制。第三階段的數據預計將在2024年上半年公佈。
DTX301 AAV 針對鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的基因療法：對患者進行給藥的三期研究；預計入組工作將於 2024 年上半年完成
在正在進行的3期研究中，Ultragenyx正在對患者進行隨機分配和給藥。這項為期 64 周的關鍵研究將包括大約 50 名患者，以 1:1 的比例隨機分配給 DTX301 或安慰劑。主要終點是通過去除氨水清除劑藥物和限制蛋白質飲食以及24小時氨含量的變化來衡量的反應。目前預計註冊將於2024年上半年完成。
關於 Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供治療嚴重罕見和超罕見遺傳病的新產品。該公司已經建立了多元化的獲批療法和候選產品組合，旨在解決具有高度未得到滿足的醫療需求和明確的治療生物學特徵的疾病，而這些疾病通常沒有經批准的治療基礎疾病的療法。
該公司由一支在罕見病療法開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略以具有時間和成本效益的藥物開發為前提，目標是緊急為患者提供安全有效的療法。
有關 Ultragenyx 的更多信息，請訪問該公司的網站：www.ultragenyx.com。
前瞻性陳述和數字媒體的使用
除此處包含的歷史信息外，本新聞稿中列舉的事項，包括與Ultragenyx對其未來經營業績和財務業績的預期和預測、預期的成本或支出削減、其臨牀項目和臨牀研究的時機、進展和計劃、未來的監管互動以及監管申報的組成部分和時間相關的聲明，均為私人證券訴訟 “安全港” 條款所指的前瞻性陳述1995 年的《改革法》。此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致公司的臨牀開發計劃、其產品和候選產品的商業成功、與第三方的持續合作、未來的業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的顯著差異。此類風險和不確定性包括臨牀藥物開發的不確定性和不可預測性以及獲得監管部門批准的漫長過程、與我們的候選產品的嚴重或不良副作用相關的風險、公司在預期時間範圍內實現其預期發展目標的能力、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險、我們在產品銷售收入方面經驗有限、與產品責任訴訟相關的風險、我們的依賴協和麒麟提供Crysvita的商業供應，分銷商和專業藥房購買或分銷模式的波動，我們在美國和加拿大推廣Crysvita的專有權利向協和麒麟過渡以及與此類過渡相關的意外成本、延遲、困難或對收入的不利影響、公司產品和候選產品的市場機會小於預期、製造風險、來自其他療法或產品的競爭以及其他可能發生的事項影響現有現金、現金等價物和短期投資是否足以為運營提供資金、公司未來的經營業績和財務業績、臨牀試驗活動和報告結果的時間以及Ultragenyx產品和候選藥物的可用性或商業潛力。Ultragenyx 沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述
有關可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性以及與Ultragenyx總體業務相關的風險的進一步描述，請參閲Ultragenyx於2023年11月3日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告及其隨後向美國證券交易委員會提交的定期報告。
除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還使用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關該公司的重要信息，包括可能被視為對投資者至關重要的信息，並遵守其在FD法規下的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，可在Ultragenyx的投資者關係網站（https://ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn網站（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/）上訪問。
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