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已完成氟沙尼米酮作為輕度至中度阿爾茨海默氏病潛在治療藥物的2/3期LIFT-AD臨牀試驗的入組，預計2024年下半年將有重要數據

計劃在 2024 年上半年啟動用於治療肌萎縮性側索硬化症的 ATH-1105 的首次人體研究

華盛頓州博塞爾，2024年1月8日——Athira Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：ATHA）是一家處於臨牀後期階段的生物製藥公司，專注於開發小分子以恢復神經元健康和減緩神經變性，今天提供了2024年的臨牀管道展望和業務最新情況。

Athira總裁兼首席執行官馬克·利頓博士表示：“新的一年有了一個良好的開端，我們完成了對磷甲尼米酮作為輕度至中度阿爾茨海默氏病（AD）潛在治療方法的2/3期LIFT-AD臨牀試驗的入組，我們預計這將使該研究的頭條數據能夠在2024年下半年讀出。”“對2/3期LIFT-AD研究的前100名受試者進行的獨立、非盲目的中期療效和徒勞性分析以及探索性2期ACT-AD臨牀試驗的結果都支持了fosgonimeton作為AD治療的潛力，該試驗顯示，神經變性、炎症和阿爾茨海默氏病蛋白病理學的生物標誌物以及認知和功能的衡量標準可能得到一致改善。”

“迄今為止共享的全部數據增強了我們對小分子方法的信心，並支持了我們針對包括阿爾茨海默氏症、帕金森氏症和肌萎縮性側索硬化（ALS）在內的疾病的神經營養肝細胞生長因子（HGF）系統的潛力。來自各種神經退行性疾病和阿爾茨海默氏症患者的臨牀前模型數據的一致性表明，我們的小分子候選藥物可能具有神經保護性、神經營養性、預認知性，並可能起到改善疾病的作用。這包括我們最近報告的探索性SHAPE 2期臨牀試驗的發現，該結果顯示對fosgonimeton 40 mg劑量組的幾項認知措施產生了積極影響，這與LIFT-AD試驗中正在研究的劑量相同。”

“我們期待着激動人心的一年，關鍵的臨牀前和臨牀里程碑即將到來。重要的是，我們將繼續推進和擴大我們對調節神經營養型HGF系統潛力的理解，並擁有強大的資產負債表，可通過關鍵轉折點支持這些舉措。

“最後，我要感謝漢斯·莫比烏斯博士作為Athira首席醫療官所做的巨大貢獻，並祝賀他退休。除了在Athira工作了五年外，Hans還擁有30多年的行業經驗，是神經精神病學、藥物研發和監管戰略領域國際公認的專家。我們期待在漢斯擔任Athira高級科學顧問的新職位上繼續保持合作關係。” 利頓博士補充説。

Athira的藥物研發管道包括潛在的同類首創（fosgonimeton）和下一代小分子候選藥物（ATH-1105 和 ATH-1020），旨在促進神經營養性HGF系統，該系統可激活中樞神經系統的神經保護、神經營養和抗炎通路。Athira的候選療法具有不同的特性，該公司認為這些特性可能適用於各種神經退行性疾病。

Fosgonimeton（ATH-1017）— 一種可能是同類首創的、每天一次、皮下給藥的候選藥物，最初的目標是潛在的阿爾茨海默氏病治療。

LIFT-AD 氟沙尼米酮治療輕度至中度阿爾茨海默病 (NCT04488419) 的2/3期臨牀試驗

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LIFT-AD研究正在研究40毫克的fosgonimeton與安慰劑相比對未接受背景治療的輕度至中度AD患者的影響。

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2022年10月，經過非盲目的中期療效和徒勞性分析，一個獨立的數據監測委員會建議繼續對未接受背景治療的輕度至中度AD患者進行LIFT-AD研究。該委員會還確定，鑑於在對大約100名接受治療的患者的非盲中期分析中觀察到的初步效果規模，該研究將完全有能力達到約300名患者的主要終點。

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2023年5月，Athira選擇了40毫克的劑量進行進一步開發和潛在的監管批准。

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2024年1月，Athira宣佈完成LIFT-AD研究的入組，最終對初級分析人羣中約315名患者進行了隨機分組。

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完成LIFT-AD或ACT-AD試驗並選擇參與正在進行的OLEX的符合條件的參與者可以接受長達30個月的開放標籤治療。

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迄今為止，在完成這兩項研究的參與者中，有超過85％的人選擇註冊OLEX。

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目前，有60多名患者繼續接受氟沙尼米酮治療超過18個月，這在進展的輕度至中度阿爾茨海默氏病人羣中是出乎意料的。

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Athira認為，OLEX將補充其長期安全數據庫，並在長達三年的研究性治療中提供有關fosgonimeton長期影響的見解。

SHAPE 氟沙尼米酮治療輕度至中度帕金森氏病痴呆和路易體痴呆的二期臨牀試驗（NCT04831281）

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2023年12月，Athira宣佈了對fosgonimeton的SHAPE 2期探索性臨牀試驗取得的令人鼓舞的結果，該試驗有可能治療帕金森氏病痴呆和路易體痴呆。

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與安慰劑（n=7）相比，使用40mg fosgonimeton（n = 5）進行治療在6個月的雙盲治療期內，包括ADAS-COG13、MMSE和COWAT在內的認知指標均顯示出積極的效果。

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與安慰劑相比，主要終點，即事件相關電位（ERP）P300潛伏期和認知評估（ADAS-Cog13）變化的綜合分數未得到滿足。

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Fosgonimeton 的耐受性總體良好，具有良好的安全性。該研究未觀察到與治療相關的嚴重不良事件。治療組中最常見的不良事件是注射部位反應。

ATH-1105 — 為肌萎縮性側索硬化症的潛在治療而開發的下一代口服候選藥物，是公司的初步適應症。

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越來越多的臨牀前證據表明，在各種肌萎縮性側索硬化症動物模型中，神經和運動功能、炎症和神經變性的生物標誌物以及存活率都有統計學上的顯著改善，這支持了 ATH-1105 作為肌萎縮性側索硬化症治療的潛力。

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這些數據在整個 2023 年的各種關鍵科學和醫學會議上公佈，包括美國神經病學協會 (AAN)、阿爾茨海默氏症協會國際大會 (AAIC)、東北肌萎縮側索硬化症聯盟® (NEALS) 和運動神經元疾病協會 (MNDA)。

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ATH-1105 的首次人體研究定於 2024 年上半年啟動，以評估這種有前途的候選藥物作為肌萎縮性側索硬化症的治療藥物。

漢斯·莫比烏斯醫學博士，首席醫學官一職將於2024年1月5日退休，並將繼續擔任Athira的高級科學顧問。該公司已開始尋找首席醫療官職位的候選人。

截至2023年12月31日，Athira的未經審計的現金、現金等價物和投資約為1.474億美元，用於支持公司的創新渠道通過關鍵轉折點的發展。

關於 Athira Pharma, Inc.
總部位於華盛頓州西雅圖地區的Athira Pharma, Inc. 是一家處於臨牀後期階段的生物製藥公司，專注於開發小分子以恢復神經元健康和減緩神經變性。Athira旨在通過推進其調節神經營養性HGF系統的候選治療產品線來改變神經系統疾病的病程。欲瞭解更多信息，請訪問 www.athira.com。你也可以關注 Athira Facebook, 領英, X（前身為推特）和 Instagram.

前瞻性陳述
本通信包含1933年《證券法》第27A條、1934年《證券交易法》第21E條和1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述並非基於歷史事實，包括以下方面的陳述：作為阿爾茨海默氏病、帕金森氏病、帕金森氏病痴呆、路易體痴呆和其他神經退行性疾病，例如肌萎縮性側索硬化症等神經退行性疾病的潛在治療藥物；未來的發展計劃；預期的數據報告；從ACT-AD和SHAPE試驗以及LIFT-AD無效中期療效和未來中獲得的潛在經驗教訓分析及其為未來臨牀開發提供信息和改善的能力計劃；對Athira候選產品的潛在功效和商業潛力的預期；對Athira現金、現金等價物和投資的初步和未經審計的估計；以及Athira將其候選產品推進後期開發階段的能力。

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