Scholar Rock 提供企業最新動態並重點介紹2024年的優先事項

馬薩諸塞州劍橋--(美國商業資訊)--2024年1月4日--Scholar Rock（納斯達克股票代碼：SRRK）是一家後期生物製藥公司，專注於推進脊髓性肌萎縮 (SMA)、心臟代謝障礙和其他以蛋白質生長因子起着重要作用的嚴重 疾病的創新療法，今天提供了最新的公司最新情況，並重點介紹了2024年即將到來的優先事項。

“我們對2023年的進展感到滿意，因為我們推進了業界領先的抗肌抑素產品線，包括apitegromab和 SRK-439，並且在進入2024年時勢頭良好。隨着我們針對 脊髓性肌萎縮症患者的3期SAPPHIRE試驗的註冊完成，我們預計今年第四季度的頭號數據將出爐。” Scholar Rock總裁兼首席執行官傑伊·巴克斯特羅姆醫學博士、公共衞生碩士傑伊·巴克斯特羅姆説。“此外，我們對計劃於 2024 年中期啟動一項針對肥胖患者和 GLP-1 療法的 apitegromab 2 期概念驗證試驗感到非常興奮，該試驗旨在確定選擇性、安全的肌抑素抑制對保持瘦肌肉質量作為健康減肥的一部分。”

2024 年優先事項：

脊髓性肌肉萎縮

Apitegromab 是一種正在研究的全人源單克隆抗體，它通過選擇性地結合骨骼肌中肌抑素的促和潛在形式來抑制肌抑素的激活，並且正在開發成為治療SMA的潛在首個 肌肉靶向療法。Apitegromab 是唯一一種在 SMA 中顯示臨牀概念驗證的肌肉靶向療法。

計劃在 2024 年第四季度公佈三期 SAPPHIRE 臨牀試驗的頭條數據。SAPPHIRE 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，評估了使用 nusinersen 或 risdiplam 治療非活動性 2 型和 3 型 SMA 患者的 apitegromab。如果試驗成功且apitegromab獲得批准，該公司預計將在2025年啟動商用產品的發佈。

繼續推進針對TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的ONYX長期延期研究。

心臟代謝障礙

SRK-439 是一種新型的臨牀前研究性肌抑制劑，對促和潛伏的肌抑制素具有很高的體外親和力，可保持肌抑素特異性（即沒有 GDF11 或 Activin-A 結合），最初是為治療肥胖而開發的 。

• 將於 2024 年中期啟動一項使用 apitegromab 與 GLP-1 受體激動劑 (GLP-1 RA) 聯合治療肥胖症的 2 期概念驗證試驗。作為公司推進 SRK-439 開發戰略的一部分，它計劃 啟動一項二期概念驗證試驗，將阿匹特格羅單抗與 GLP-1 RA 聯合使用，但須獲得 IND 許可。臨牀試驗的數據預計將在2025年中期公佈，並將用於指導 SRK-439 的臨牀開發。該公司 計劃在 2025 年提交用於治療肥胖症的 SRK-439 的IND。
• 在 Keystone 研討會上的海報演示中展示臨牀前 SRK-439 數據 肥胖：原因和後果會議於 2024 年 2 月 5 日在加拿大不列顛哥倫比亞省温哥華舉行。

2023 年亮點：

• 已完成 apitegromab 關鍵的 3 期 SAPPHIRE 試驗的註冊。
• 在6月的Cure SMA研究與臨牀護理會議上以及第28次會議上公佈了TOPAZ 36個月的延期試驗數據^第四10月舉行的世界肌肉學會年度大會，該大會顯示，接受生存運動神經元（SMN）治療的非活動性2型和3型SMA患者的運動功能和患者報告的預後指標可以長期大幅持續地改善 。
• 啟動了ONYX試驗，這是一項針對TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的長期延期研究，該研究仍在進行中。
• 宣佈計劃利用 SRK-439 擴展到心臟代謝疾病，首先是評估肥胖症中阿匹特格羅單抗的 2 期概念驗證試驗，為肥胖症的開發提供信息。SRK-439
• 在 SITC 38 上展示了 SRK-181 1 期 DRAGON 試驗的臨牀和生物標誌物數據^第四年會顯示，對抗PD-1具有耐藥性的透明細胞腎細胞 癌（cCRCC）患者，經過大量預先治療的患者具有良好的耐受性和良好的抗腫瘤活性。該公司認為這些數據支持概念驗證，並於12月完成了DRAGON試驗的註冊。公司將在 2024 年發佈更多臨牀數據更新時提供這些更新。
• 10月份完成了9800萬美元的股權融資。截至2023年12月31日，Scholar Rock公佈的現金、現金等價物和有價證券約為2.8億美元，預計將為公司2025年下半年的運營提供資金 。

“我們很高興進入2024年，未來有幾個重要的短期里程碑。作為選擇性肌抑素抑制領域的領導者，我們相信我們完全有能力為脊髓性肌肉萎縮症患者以及數百萬因心臟代謝和肥胖障礙而面臨各種健康挑戰的人提供顯著的價值。首席運營官兼首席財務官泰德·邁爾斯説，我們有可能提高護理標準，在這種標準中，肌肉靶向療法 可以在滿足未滿足的患者需求方面發揮作用，這讓我們深受鼓舞。

摩根大通醫療保健會議演講和網絡直播

Scholar Rock管理層將在42的公司演講中重點介紹這些更新^和摩根大通年度醫療保健會議將於太平洋時間2024年1月9日星期二下午 1:30（美國東部時間下午 4:30）舉行。可以通過訪問Scholar Rock網站的 “投資者與媒體” 欄目觀看演講 的網絡直播，網址為 http://investors.scholarrock.com。網絡直播的存檔重播將在 演示結束後的大約 90 天內在公司網站上公佈。

關於《學者搖滾》

Scholar Rock是一家生物製藥公司，致力於發現、開發和提供改變生活的療法，這些療法的患者需要大量未得到滿足的嚴重疾病。作為細胞蛋白轉化生長因子β （TGFβ）超家族生物學領域的全球領導者，以學者巖石與蛋白質結構的視覺相似性命名，這家處於臨牀階段的公司專注於推進以蛋白質生長因子為基礎的創新療法。在過去的十年中，Scholar Rock創建了一條有可能提高神經肌肉疾病、心臟代謝障礙、癌症和其他生長因子靶向藥物可以發揮 變革作用的疾病的護理標準。

Scholar Rock是唯一一家對脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的肌肉靶向治療進行臨牀概念驗證的公司。這種對解鎖根本不同治療方法的承諾是由專有平臺的廣泛應用所推動的，該平臺開發了具有非凡選擇性的新型單克隆抗體，可以調節蛋白質生長因子。Scholar Rock 利用歷史上通過 傳統療法未能充分解決的疾病領域的尖端科學，每天都在努力為患者創造新的可能性。要詳細瞭解我們的方法，請訪問 Scholarrock.com 並關注 @ScholarRock 和 LinkedIn。

有關 Scholar Rock 的其他信息的可用性

投資者和其他人應注意，我們使用公司網站www.scholarrock.com與投資者和公眾進行溝通，包括但不限於公司披露、投資者演示和常見問題解答、證券交易所 委員會文件、新聞稿、公開電話會議記錄和網絡直播記錄，以及推特和領英。我們在我們的網站、推特或領英上發佈的信息可能被視為重要的 信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他感興趣的人定期查看我們在那裏發佈的信息。根據經修訂的1933年《證券法》提交的任何 申報中，不得將我們網站或社交媒體的內容視為以引用方式納入其中。

學者搖滾^®是 Scholar Rock, Inc. 的註冊商標

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，包括但不限於有關Scholar Rock未來預期、計劃和前景的陳述， 包括但不限於Scholar Rock對其發展、戰略、進展、結果和時機的預期，包括與提交的IND相關的臨牀前項目 與計劃階段有關 SRK-181 SRK-4392 個 SRK-439 與 GLP-1 RA 聯合治療肥胖症的試驗，以及適應症選擇和開發時機，包括其治療潛力、臨牀 益處和安全性、對當前正在進行的臨牀前和臨牀試驗的時機、成功和數據公告的預期、截至 2023 年 12 月 31 日的預期現金和現金等價物以及現金跑道、對實現重要里程碑的預期、任何候選產品以與先前一致的方式在人體中發揮作用的能力非臨牀，臨牀前或臨牀試驗數據，及其候選產品和 專有平臺的潛力。使用 “可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預測”、“相信”、“估計”、“項目”、“打算”、“未來”、“潛力” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的表述都是 旨在識別此類前瞻性陳述。所有這些前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致 實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於臨牀前和臨牀數據，包括阿匹特格羅單抗的2期臨牀試驗結果或 SRK-181 1期臨牀試驗的A部分或B部分，無法預測，可能與未來或正在進行的同一產品 候選藥物的臨牀試驗（包括但不限於阿匹特格羅單抗的3期臨牀試驗）生成的數據不一致或更有利在 SMA 或 SRK-181 第一階段臨牀試驗的 B 部分中；Scholar Rock 提供資金的能力 按預期時間表確定和開發候選產品所需的支持、資源和專業知識；Scholar Rock 的非臨牀和臨牀前研究和臨牀試驗生成的數據；監管機構提供的信息或做出的決定；來自開發類似用途產品的第三方的競爭 ；Scholar Rock 獲得、維護和保護其知識產權的能力；Scholar Rock 依賴第三方開發和製造候選產品 ，包括，沒有侷限性，提供任何臨牀試驗；Scholar Rock管理開支和在需要時獲得額外資金以支持其業務活動、建立和維持戰略業務聯盟和 新業務舉措的能力，COVID-19 等公共衞生流行病對業務運營和預期的影響，以及在Scholar Rock截至9月30日的季度報告 中題為 “風險因素” 的章節中更全面地討論了這些風險，2023 年，以及關於潛力的討論Scholar Rock隨後向美國證券交易委員會提交的文件中的風險、不確定性和其他重要因素。任何前瞻性 陳述僅代表Scholar Rock截至今天的觀點，不應以此為依據來代表其以後的觀點。本新聞稿中的所有信息均為截至發佈之日，除非法律要求，否則Scholar Rock不承擔更新此信息的責任。