© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。為 患者創造新的可能性第 42 屆摩根大通醫療保健年會 2024 年 1 月 9 日

© Scholar Rock, Inc. 版權所有。2024前瞻性 陳述本演示文稿中關於Scholar Rock, Inc.（“Scholar Rock”）未來預期、計劃和前景的各種陳述，包括但不限於Scholar Rock對其戰略、產品 候選物選擇和開發時機的期望，包括啟動和報告其 SRK-439、apitegromab、SRK-181 和其他候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間以及適應症選擇 和開發時機，它的現金流道，能力任何候選產品，其在人體中的性能與先前的非臨牀、臨牀前或臨牀試驗數據一致，以及其候選產品和專有 平臺的潛力。使用 “可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“計劃”、“預測”、“相信”、“估計”、“項目”、“打算”、“未來”、“潛在” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的表述意在 為私人證券訴訟改革的安全港條款確定此類前瞻性陳述 1995 年法案。所有這些前瞻性陳述均基於管理層當前對未來 事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括， 但不限於，臨牀前和臨牀數據，包括 apitegromab 的 2 期試驗或 SRK-181 1 期試驗 A 部分或 B 部分的結果，無法預測、可能與未來或正在進行的同一候選產品的臨牀試驗（包括 SMA 中的阿匹格羅單抗的 3 期臨牀試驗）生成的 數據不具預測性、可能不一致或更有利 B 分別是 SRK-181 的 1 期臨牀試驗，Scholar Rock 提供 財政支持和資源的能力以及在預期時間表上識別和開發候選產品所需的專業知識、Scholar Rock的非臨牀和臨牀前研究和臨牀試驗生成的數據、監管機構提供的信息或做出的決定、來自開發類似用途產品的第三方的競爭、Scholar Rock獲得、維護和保護其知識產權的能力、Scholar Rock當前 和未來潛在合作的成功、Scholar Rock對第三方開發的依賴以及候選產品的製造，包括但不限於提供任何臨牀試驗、Scholar Rock管理開支和在需要時獲得額外資金以支持其業務活動、建立和維持戰略業務聯盟和新業務計劃的能力，以及當前宏觀經濟和地緣政治事件、 烏克蘭敵對行動、通貨膨脹率上升和利率上升對業務運營和預期的影響，以及標題為” 的章節中更全面地討論的風險Scholar Rock截至2022年12月31日止年度的10-K表和截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告中的 “風險因素”，以及Scholar Rock隨後向證券和 交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。任何前瞻性陳述僅代表Scholar Rock截至今天的觀點，不應以此為依據來代表其以後的觀點。本新聞稿中的所有信息均為截至 發佈之日，除非法律要求，否則Scholar Rock沒有義務更新這些信息。本演示文稿還可能包含獨立方和我們提供的與市場規模和 增長相關的估計和其他統計數據以及有關我們行業的其他數據。這些數據涉及許多假設和侷限性，提醒您不要過分重視此類估計。此外，對我們未來 表現的預測、假設和估計以及我們所競爭市場的未來表現必然受到高度的不確定性和風險的影響。Apitegromab 和 SRK-181 是正在評估的研究候選藥物。Apitegromab、SRK-181 和 SRK-439 尚未獲美國食品藥品管理局或任何其他監管機構批准用於任何用途，apitegromab、SRK-181 和 SRK-439 的安全性和有效性尚未確定。

3 TGFβ=轉化生長因子-β。sma=脊髓性肌萎縮 *Christopher 是 TOPAZ 和 ONYX 臨牀試驗的參與者。我們的使命通過利用尖端科學為嚴重疾病患者創造新的可能性來發現、開發和提供改變生活的療法我們是利用 TGFβ 生物學改變生活潛力的全球領導者 Emily & Christopher 和 SMA* © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

4 建立一家完全整合的治療公司 SMA=脊髓性肌萎縮症； ema=歐洲藥品管理局；FDA=美國食品藥品監督管理局；研發=研究與開發。Apitegromab 在 Ph 3 中的潛在療法旨在改善運動功能，以幫助解決 收到現有 SMA 療法後仍未得到滿足的需求。肥胖症中的新型抗肌抑素抗體有可能通過在免疫腫瘤學中保留瘦肌肉 SRK-181 來支持更健康的體重管理在 Ph 1 開發中克服多種腫瘤類型中對 檢查點抑制劑的耐藥性，革命性科學平臺先驅者在無與倫比的潛在選擇性靶向方面具有無與倫比的選擇性靶向增長因子新資產渠道充足包括兩個臨牀項目和一個不斷增長的 臨牀前項目組合變革性療法開發中的經驗豐富且專注的團隊擁有臨牀和商業成功記錄深度罕見病、研發、FDA/EMA批准和啟動 經驗以專注、高效的方式擴大組織規模 © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

傳統目標 “成熟” 活性生長因子 Scholar Rock's Target Latent 生長因子我們的方法 S e l e c t i v i t y D r i v e s s s u c e s s 業界領先的抗體設計和蛋白質工程可選擇性地靶向潛在生長因子優化療效並減輕偏離靶標的深入 結構性洞察正確時機 L a t n t f o r m RIGHT T T T T T T T T T F o r m RIGHT TARGE T T T T l i d a t e d b i o l o g y 5 © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

潛伏性肌抑素脊髓肌萎縮症 Apitegromab 心臟代謝代謝 疾病 Apitegromab 肥胖症* SRK-439（新型抗肌抑素抗體）潛在的 TGFβ-1 免疫腫瘤學 SRK-181（選擇性上下文無關、抗潛伏 TGFβ-1）纖維化選擇性上下文依賴性（LTBP1 和 LTBP3）抗潛伏 TGFβ-1 rGMC 貧血選擇性抗 RGMC 靶標發現/臨牀前階段 1 期 2 期 3 期有可能改變患有各種嚴重疾病的人的生活，包括神經肌肉疾病、心臟代謝 疾病、腫瘤學和纖維化利用我們的差異化平臺推進穩健的管道*須獲得監管機構的批准。我們計劃利用先前完成的針對健康志願者的Ph 1研究的數據， 在2024年啟動一項Ph 2 POC試驗。LTBP1=潛在轉化生長因子 β 結合蛋白 1；ltbp3=潛在轉化生長因子 β 結合蛋白 3；POC=概念驗證；rgmc=排斥性引導分子 C；TGFβ-1=轉化 生長因子 beta-1。6 © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。抗肌抑素項目：Apitegromab 用於脊髓性肌萎縮症

SMA 運動神經元流失和肌肉萎縮的 8 個特徵導致進行性 肌肉無力 SMA=脊髓性肌萎縮；smn=生存運動神經元。Hua Y 等。自然. 2011; 478 (7367): 123-6。圖改編自：SMA 基金會概述。http://www.smafoundation.org/wp-content/uploads/2012/03/SMA-Overview.pdf.; 已於 2021 年 4 月 18 日訪問。S P I N A L M U S C U L A R A T R O P H Y SMN 療法可減緩運動神經元的進一步退化1... 但不能直接治療肌肉萎縮運動神經元退化2 肌肉纖維萎縮脊髓肌肉萎縮 萎縮症 SMN 遺傳缺陷導致的運動神經元損傷和流失會導致肌肉萎縮和虛弱。通過同時解決漸進性肌肉問題，還可能恢復重要的肌肉功能 SMA 的萎縮和相關弱點 © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

SMA 導致基本肌肉功能惡化語錄來自參加 2022 年 Cure SMA FDA 患者主導聽證會的患者 倡導者，而不是圖片中的個人。聽證會摘要可在美國食品藥品管理局的網站上找到，網址為 https://www.curesma.org/cure-sma-holds-patient-led-listening-session-with-fda/ 9 S P I N A L M U S C U L L A R A T R O P H Y 儘管取得了長足的進步，但漸進性肌肉無力仍然是我生命中未得到滿足的需求小任務是 的巨大成功。如果我能在工作中舉起那瓶 1 升的水，而不必找研究生來幫我移動... 東西不會多消耗很多肌肉，但它們都是我還沒有的肌肉。看似微不足道的 力量增益實際上轉化為功能能力的指數級提升。我經常不得不在洗澡和做作業之間做出選擇，因為我沒有精力兩者兼而有之。肌肉無力會導致 活動能力、吞嚥、呼吸能力下降並導致虛弱性疲勞 © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

今天 10 SMA：更多患者接受篩查和治療 CHF=瑞士法郎；LTM=最近 十二個月；SMA=脊髓性肌萎縮；SMN=生存運動神經元；WW=全球。Cure SMA 2022年報告：9042022_State-of-SMA_vweb.pdf (curesma.org) Lally 等人。間接估計美國脊髓性肌萎縮症 I、II、 和 III 型患病率。Orphanet J Rare Dis. 2017 年 11 月 28 日；12 (1): 175. doi：10.1186/s13023-017-0724-z。截至Biogen 3Q23財務更新的收入；包括截至2022年5月在全球範圍內接受上市後治療、擴大准入計劃和 臨牀試驗的患者。截至羅氏2023年第三季度財務更新的收入；包括截至2023年7月在全球範圍內接受治療的患者。S P I N A L M U S C U L A R A T R O P H Y 全球疾病：在美國和歐洲受影響>20,000 人1，2 三種 治療以解決 SMN 流失問題 >13,000 名患者治療了年收入 18 億澳元 (LTM) 3 > 11,000 名患者接受治療的年收入 (LTM) 約為 14 億瑞士法郎 (LTM) 4 > 3,500 名患者接受治療的收入約為 12 億美元 (LTM) M) 5 既定的市場動態為Scholar Rock的首次潛在商業發行提供了支持 5.截至諾華23年第三季度財務更新的收入；包括截至2023年8月在全球範圍內接受治療的患者，包括臨牀試驗、商業和管理准入 項目。© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

11 肌肉靶向療法：新的治療前沿 *百分比代表 當被問及 “你希望新療法能夠解決的當前最重要的未滿足需求是什麼？” 時，百分比代表 的患者百分比HFMSE=Hammersmith 功能性電動秤-擴展版。1.Mercuri E 等人；N Engl J Med 2018；378:625-635；DOI：10.1056/nejmoa1710504；珍惜試驗結果；2. 2022年社區更新調查，Cure SMA。S P I N A L M U S C U L A R A T R O P H Y 0 nusinersen 第 3 期患者的 HFMSE 平均改善 CHERISH trial1 20 40 60 80 HFMSE 比 nusinersen 提高了 3.9 個百分點（相對於假對照提高了 4.9 個百分點）第 15 個月的 HFMSE 分數可能為 66 未得到滿足的護理需求患者和患者希望使用新的 療法來滿足以下未得到滿足的需求2：增加肌肉力量此第三方信息僅供背景使用，無意傳達或暗示與 TOPAZ 的比較臨牀試驗結果。© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。改善日常活動穩定或獲得新的運動功能減輕疲勞

12 基於 動物模型數據，Apitegromab 具有解決未滿足需求的巨大潛力*；1.Long KK 等人Hum Mol Genet. 2019；28 (7): 1077-1088；2.Pirruccello-Straub M 等。科學報告。2018；8 (1): 2292. doi: 10.1038/s41598-018-20524-9 3.S P I N A L M U S C U L L A R A T R O P H Y Apitegromab 是一種選擇性的 肌肉靶向療法，旨在改善運動功能*1,2 肌肉生長抑制劑強有力的臨牀和臨牀前證據表明，上游靶向結構差異的促和潛在肌抑素 可以避免不良的脱靶效應 Apitegromab，具體而言只能抑制肌肉抑制劑，有可能增強肌肉和力量以改善患者預後 Apitegromab 肌肉纖維萎縮運動神經元退化3 圖 改編來自：SMA 基金會概述。http://www.smafoundation.org/wp-content/uploads/2012/03/SMA-Overview.pdf。；已於 2021 年 4 月 18 日訪問。僅供説明之用。© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。時間（周） 觀察次數 N = 35；基線平均年齡 = 7.3 |SMN 時間 rx=241m pro=患者報告的結果；Hfmse=HammerSmith 功能運動量表擴展；OC=觀察到的病例；pedi-cat=兒科殘疾庫存評估計算機自適應測試； prom=患者報告的結果測量信息系統；rulm=修訂的上肢模塊；SE=平均值的標準誤差。合併非流動性患者，年齡在2-21歲之間，所有劑量。Crawford 等人，Cure SMA 2023 32 32 31 27 27 27 27 27 與基線的變化 第 1 年改善 8 7 6 5 4 3 2 1 0 -2 0 136 156 第 1 年 1 年的改善 2 1 0 -1 -2 -3 -4 -5 -6 -7 -8 0 PROMIS 疲勞（代理）第 2 年第 3 年改善 28 27 與基線的變化 (±SE) 5 4 3 2 1 0 -2 -2 -2 -2 -3 -4 -6 -8 0 PROMIS 疲勞（代理）第 2 年第三年改善 28 27 與基線的變化 (±SE) 5 4 3 2 1 0 -2 -2 -2 -2 -2 0 時間 (周) 0 8 16 24 32 40 52 68 84 104 120 136 156 0 8 16 24 32 40 52 68 84 104 120 136 156 觀測次數 31 29 30 21 25 25 27 22 23 23 16 15 17 25 22 19 19 19 19 19 16 14 14 0 8 24 32 40 52 84 104 120 35 34 29 28 32 32 32 29 27 PEDI-CAT Daily活動第 1 年第 2 年第 3 年第 3 年第 2 年 2 年 -2 -1 0 1 2 3 4 0 0 8 16 24 32 40 52 34 34 34 34 34 28 27 29 31 68 120 136 改進 HFMSE RULM 13 S P I N A L M U S C U L A R O P H Y TOPAZ 在 SMN 治療之後 36 個月的持續功能和專業改進

14 TOPAZ 36 個月以上耐受性良好，停藥率低 率 S P I N A L M U S C U L A R A T R P P H Y RIGHT TIME L a t f o r m m y o s t a t o s t a t i n RIGHT T O s t a t i n RIGHT T T O s t a t n RIGHT TARGE T A T I N RIGHT T O S T A T I N RIGHT TARGE T A T I N RIGHT T O S T A T I N RIGHT TARGE T A T I N RIGHT TARGE T A T I N RIGHT TARGE T dy* 治療緊急不良事件 (TEAE) 與先前的報告一致，在患者接觸 198 年後沒有新發現 — 最常報告的 TEAE 包括頭痛、發熱、COVID-19、 鼻咽炎和上部呼吸道感染 — TEAE 大多為輕度至中度，總體上與基礎患者羣體和 nusinersen 療法一致。沒有與治療相關的嚴重不良反應或超敏反應 沒有報告阿匹特格羅單抗抗體 (ADA) 陽性 © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

15 SAPPIRE 第 3 階段的設計根據 TOPAZ HFMSE=HammerSmith 功能性電機秤擴展版的見解進行了優化。TOPAZ Learnings SAPPHIRE Design Elements 第 3 階段 SAPPHIRE 試驗註冊試驗預計將於 2024 年第四季度公佈 12 個月的數據 S T U D Y P O P U L A T I O N 非流動性 2/3 型 SMA 隊列 A G E 探索性年齡 2-12 歲分析顯示出變革潛力 D U R A T I O N HFMSE 治療 12 個月後明顯增強 D O S E 劑量反應顯著（20 mg/kg 超過 2 mg/kg 時觀察到更大的 效果）S T U D Y P O P U L A T I O N 非流動性 2/3 型 SMA 主要療效終點：HFMSE A G E 年齡 2-12 歲主要療效人羣 13-21 歲探索性人羣 D U R A T I O N 12 個月 治療持續時間 D O S E 20 mg/kg apitegromab 劑量 10 mg/kg apitegromab 劑量 S P I N A L M U S C U L A R A T R O P H Y © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

16 Apitegromab：有可能最大限度地提高脊髓性肌萎縮症（SMA）患者的療效。Apitegromab 是一種正在評估的治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的研究候選藥物。Apitegromab 尚未獲得 FDA 或任何其他監管機構批准用於任何用途，其安全性 和療效尚未確定。S P I N A L M U S C U L A R A T R O P H Y 2 期 TOPAZ 試驗顯示 2 型和非活動性 3 型 SMA 患者功能得到實質性持續改善第一種也是唯一一種在 SMA 中證明臨牀概念驗證的 肌肉靶向研究治療 © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。3 期 SAPPHIRE 試驗註冊試驗，預計將在 2024 年第四季度推出 12 個月的數據 ONYX 開放標籤延期研究評估阿匹特格羅單抗對已完成 TOPAZ 或 SAPPHIRE 改變護理標準的變革潛力的患者的長期安全性和有效性

17 擴大範圍，使更多的 SMA 患者受益 *需獲得監管部門 的批准。sma=脊髓性肌萎縮；sub-Q=皮下 S P I N A L M U S C U L A R A T R O P H Y 我們現在的去向 P H A S E 2 12 個月完整延長 24 個月完成 36 個月延期 完成 2024 年第四季度的 12 個月數據 P H A S E 3 商業發佈規模（2025 年）* 2 歲以下（包括那些）接受基因療法治療）TOPAZ 和 SAPPHIRE 研究的流動人羣 Sub-Q 配方長期延期 C O M M E R C I A L I Z A T I O N © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。Next Horizon 抗肌抑素 項目：心臟代謝疾病

肥胖被公認為全球首要公共衞生問題 1.世界肥胖 基金會，《2022年世界肥胖地圖集》；2.Ward ZJ、Bleich SN、Long MW、Gortmaker SL（2021）按年齡和性別劃分的體重指數與美國醫療保健支出的關聯。PLoS ONE 16 (3)：e0247307。到2030年，肥胖將 影響：>10億成年人>2.5億兒童和青少年1 肥胖會增加合併症的風險，例如某些癌症、心臟病和2型糖尿病美國每年造成超過1700億美元的 超額成本。2 在美國，五分之一的兒童和超過三分之一的成年人肥胖是一種常見、嚴重、代價高昂的慢性肥胖影響全球成人和兒童的疾病 19 O B E S I T Y © 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

20 GLP-1 RA 療法使瘦肌肉流失顯著精益肌肉對健康的代謝功能至關重要 GLP-1 ra=胰高血糖素樣肽 1 受體激動劑。1.Muller TD 等人抗肥胖藥物的發現：進步與挑戰。《自然評論》2022年藥物發現；21，201—223；2.Wilding JPH、Batterham RL、Calanna S 等對於超重或肥胖的成年人，每週一次的索瑪魯肽。N Engl J Med. 2021; 384 (11): 989-1002; 3.Jastreboff AM 等人 Tirzepatide 每週一次用於治療肥胖。NEJM 2022; 387 (3): 205-216; 4.卡瓦等人 在減肥期間保持肌肉健康。Adv Nutr 2017；8:511-19；5.Lundgren JR 等通過運動、利拉魯肽或兩者結合來維持健康的減肥。NEJM 2021; 384:1719-30; 6.Beal JW 等人。肥胖和糖尿病前期患者的運動可增強飲食減肥引起的 代謝功能改善。Nat Metab. 2022; 5 (7): 1221-1235; 7.Dulloo AG 等人節食如何使一些人變胖：從人體成分自動調節的角度來看。 Proc Nutr Soc. 2012 年 8 月；71 (3): 379-89。O B E S I T Y 瘦肌肉質量減少導致體重減輕的很大一部分最近獲得批准的 GLP-1 RA 在減肥和快速吸收方面非常有效但是 GLP-1 RA 療法介導的 總體重減輕的 25%-40% 可能歸因於瘦肌肉質量的減少2,3 保持瘦肌肉質量對於促進長期新陳代謝、可持續的體重管理和健康非常重要 結果4-7 Challenged 當前的減肥策略:耐受性缺乏耐久性嚴重的肌肉流失1-3 © 2024 Scholar Rock, Inc. All版權所有。

21 保持肌肉對健康減肥很重要 GLP-1 ra=胰高血糖素樣肽 1 受體激動劑。1.Aristizabal JC、Freidenreich DJ、Volk BM 等阻力訓練對靜息代謝率的影響及其通過雙能量X射線吸收測定代謝圖的估計。Eur J Clin Nutr.2015；69、831—836。https://doi.org/10.1038/ejcn.2014.216；2.Lindegaard B、Hansen T、Hvid T 等力量和耐力訓練對人體免疫缺陷病毒感染患者 脂肪營養不良患者胰島素敏感性和脂肪分佈的影響。《臨牀內分泌學雜誌》，2008；93:3860 —9；3。Srikanthan P，Karlamangla AS。相對肌肉質量與胰島素抵抗和糖尿病前期呈反比關係。第三次全國健康與營養 考試調查的結果。J Clin 內分泌學雜誌。2011；96:2898 —903. doi：10.1210/jc.2011-0435；4.Wewege MA、Desai I、Honey C 等健康成年人的阻力訓練對體脂百分比、脂肪量和內臟脂肪的影響： 系統評價和薈萃分析。Sports Med. 2022（2月）；52（2）：287-300. doi：10.1007/s40279-021-01562-2；5.Zurlo、F.、Larson、K.、Bogardus、C. 等骨骼肌代謝是靜息能量消耗的主要決定因素。J Clin Invest. 1990；86 (5)、1423-1427；6.Fukushima Y、Kurose S、Shinno H 等。維持瘦肌肉對於通過減輕女性肥胖患者的體重來改善胰島素抵抗的重要性。Diabetab Metab J. 2016；40：147-153；7。Roh E，Choi KM。健康後果保持瘦肉對整體健康有很多好處：增強體力提高胰島素敏感性提高基礎代謝率改善新陳代謝狀況減少體內總脂肪 O B E S I T Y 提高胰島素敏感性和降低糖尿病前期風險3 降低內臟脂肪4 增加骨密度、力量、功能和壽命，降低受傷和致殘風險6-8 增加熱量消耗 運動後5 增強葡萄糖 ostasis2 肌肉減少性肥胖的基礎代謝率 (BMR) 1 增加：a敍事審查。正面。內分泌，2020；11：332；8。Volpi E、Nazemi R、Fujita S. 肌肉組織隨着年齡的增長而變化。Curr Opin Clin Nutr Metab Care。2004；7 (4)：405-410。© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

22 我們的抗體選擇性地抑制肌抑素 actriib=Activin 受體 IIB 的激活；fsh = 卵泡刺激素；GDF-11= 生長和分化因子 11；TGF-β = 轉化生長因子-β。1.哦 SP & Li E. Genes Dev. 1997 年 7 月 15 日；11 (14): 1812-26；2.Garito T 等人臨牀內分泌學會（Oxf）。2018 年 6 月；88 (6): 908-919；3.McPherron AC 等人 Nat Genet 1999，22 (3): 260-264。；4.Joonho Suha 等人 O B E S I T Y actriib 肌抑素激活素 A GDF-11 選擇性靶向肌抑素 pro-GDF-11 Proactivin srrk 抗體不會與成熟的肌抑素或任何形式的 GDF11、Actrib 或其他 TGF-β 家族成員結合 Apitegromab 和 SRK-439 LATENT FORMS 成熟期選擇性至關重要 FORMS 廣泛抑制 Actriib 信號傳導可能存在問題：Actriib 敲除動物在出生後不久因呼吸和心臟器官發育缺陷而死亡。1 活性素在以下方面至關重要生殖生物學和抑制作用被證明可以降低 女性的促卵泡素水平2 GDF11 流失會導致胚胎殺傷力、骨骼和腎臟形成缺陷3 GDF11 信號抑制可能對骨骼產生負面影響4，5 Proc Natl Acad Sci U S A。2020 年 3 月 3 日；117 (9): 4910-4920；5，Ravenscroft TA 等人。Genet Med 2021 年 10 月；23 (10): 1889-1900)。© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

23 SRK-439：新型肌抑制劑臨牀前候選藥物正在開發中， 有可能解決與減肥相關的肌肉流失 mTL2 IC50：抑制濃度為50％，可衡量該抗體通過其激活酶 蛋白酶 2 等哺乳動物託洛伊抑制潛伏肌抑素激活的能力的體外效力 | KD：平衡解離常數作為結合親和力的衡量標準潛伏性肌抑制素的抗體。O B E S I T Y SRK-439 Promyostatin Myostatin Myostatin 有吸引力的特性體外親和力對 促和潛伏性肌抑素進行了優化針對皮下配方和劑量進行了優化保持了肌生長素特異性（無 GDF-11 或 Activin-A 結合）保持良好的發育特徵 GDF-11=生長和分化因子 11。© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。

24 SRK-439 在小鼠飲食誘發肥胖 (DIO) 模型中逆轉了 索瑪魯肽治療引起的瘦肉質量損失和增強的脂肪質量流失。該圖顯示了按照 qnMR 測量 測量，增加 SRK-439 劑量與西瑪魯肽聯合使用對 DIO 小鼠模型中瘦肉質量（左面板）和脂肪量（右面板）的影響；統計分析使用單向方差分析（鄧內特的多重比較測試）完成。O B E S I T Y -20 -10 0 10 20 與單獨的索瑪魯肽相比，脂肪質量的額外損失劑量依賴性保存瘦肉質量的效果被視為 低至 0.3mg/kg 單向方差分析 * P