附錄 99.1
藍圖藥品重點介紹2024年企業
戰略和業務優先事項
在第 42 屆摩根大通醫療保健年度會議上
--AYVAKIT®（avapritinib）推出治療惰性系統性肥大細胞增多症的 ，以推動2024年的強勁收入增長，美國正在持續上市，最近歐盟也批准了該藥物——
— 通過 口服野生型 KIT 抑制劑 BLU-808 擴大肥大細胞病的領先地位，進入臨牀開發；計劃於 2024 年第二季度提交 IND —
--通過 重點投資和全球商業執行保持持久的現金狀況——
— 首席執行官凱特·哈維蘭德 將於太平洋時間今天上午 10:30（美國東部時間下午 1:30）出席摩根大通會議 —
加利福尼亞州舊金山，2024年1月8日 /PR Newswire/ — Blueprint Medicines 公司（納斯達克股票代碼：BPMC）今天概述了其2024年公司戰略，以加速收入增長、可持續研究和 開發，以及明確的盈利之路。
Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭説：
“在我們進入2024年之際，AYVAKIT在惰性 系統性肥大細胞增多症方面的早期成功上市，這使我們堅信AYVAKIT有可能成為一種價值數十億美元的療法，它將推動未來十年的長期 增長。我們知道，上市的前幾個季度對於確定新藥的發展軌跡至關重要， 隨着我們繼續推動美國的增長並擴大今年在歐洲的上市 ，我們已經為AYVAKIT的成功奠定了堅實的基礎。
在整個 2023 年，我們還在研究 和開發渠道中取得了重大進展，使我們能夠將投資重點放在最有前途的項目上。我們增長戰略的核心組成部分是 通過擴展到其他過敏性炎症性疾病，在這些疾病中，肥大細胞在生物學中起着核心作用， 並且我們擁有可以有效擴展的集成基礎設施，從而鞏固我們在SM中的領導地位。在我們的投資組合中，我們正在投資最具吸引力的機會 ，為患者提供創新、改變生活的藥物，同時保持強勁和可持續的財務狀況。”
2024 年的重點投資策略將推動長期增長和 保持持久的現金狀況
| 1. | 優先投資計劃 |
Blueprint Medicines正在治療 領域擴大產品組合規模，在這些領域，龐大的患者羣體有大量的醫療需求，並且該公司對生物途徑、 推動最佳療效的潛力以及利用專業知識和基礎設施的能力有着深刻的瞭解。
肥大細胞病
| · | 正在美國和歐盟推出 AYVAKIT，並繼續開發下一代 KIT D816V 抑制劑依來替尼，從而擴大公司在系統性肥大細胞增多症領域的領導地位。 |
| · | 使用 BLU-808（一種口服野生型 KIT 抑制劑，包括慢性蕁麻疹和其他以肥大細胞為生物學核心的疾病）擴展到更多的過敏性炎症性疾病 患者羣體。 |
乳腺癌和其他實體瘤
| · | 根據先前報告的陽性單一療法臨牀數據，推進用於HR+/HER2-乳腺癌的高選擇性CDK2抑制劑 BLU-222 的聯合開發。 |
| · | 推進正在進行的戰略夥伴關係討論，以最大限度地發揮 BLU-222 作為 HR+/HER2-乳腺癌和其他 CDK2 脆弱癌症骨幹聯合療法的潛力。 |
| · | 推進其他項目，包括 2023 年提名的下一代 CDK2 抑制劑 開發候選藥物 BLU-956，以及 CDK2 的靶向蛋白降解劑研究計劃和支持 長期生命週期管理的未公開目標。 |
| 2. | 取消優先級的程序 |
基於不斷變化的外部格局、新出現的臨牀數據和合作方面的考慮，Blueprint Medicines將停止對特定 項目的投資。
肺癌
| · | 停止對用於表皮生長因子突變體非小細胞肺癌的早期臨牀階段療法 BLU-945 和 BLU-451 的進一步投資，並根據不斷變化的外部格局 和新興臨牀數據探索戰略選擇，包括潛在的出局許可。 |
| · | 2023 年 2 月，Blueprint Medicines 宣佈羅氏決定終止 GAVRETO 的全球 合作協議®（普拉西替尼）。鑑於Blueprint Medicines 缺乏肺癌和甲狀腺癌方面的全球基礎設施，該公司決定停止 在美國和大中華區以外的地區對GAVRETO的全球開發和營銷。兩家公司將繼續開展預計將於2024年第一季度開始的過渡和清盤活動；有關產品停產時間 的更多信息將在不久的將來提供。 |
| · | Blueprint Medicines已經確定了 GAVRETO在美國的潛在替代合作伙伴，並將繼續與有關各方合作，以確定一個方案，使 GAVRETO能夠繼續在美國上市。 |
| · | Blueprint Medicines預計，羅氏與 GAVRETO合作的結束將導致2024年與GAVRETO相關的運營費用同比大幅降低，並且不會影響根據2022年與皇家制藥籤訂的融資協議收到的1.75億美元 預付款。 |
由於持續的戰略投資組合優先次序，Blueprint Medicines預計，2024年的運營支出將同比下降。該公司計劃在2024年2月公佈2024年第四季度和2023年全年財務業績時提供2024年的財務指導，包括 預期的AYVAKIT收入。
2024 年企業里程碑
該公司預計的2024年公司里程碑包括：
肥大細胞病
| · | 提供2024年上半年PIONEER在惰性SM（ISM）中進行AYVAKIT 試驗的長期安全性和有效性數據。 |
| · | 在 2024 年第二季度提交 BLU-808 的研究性新藥 (IND) 申請。 |
| · | 2024年下半年啟動ISM中依來替尼 的HARBOR試驗的註冊授權第二部分。 |
乳腺癌和其他實體瘤
| · | 繼續進行戰略業務發展討論。 |
| · | 提供 2024 年上半年在 HR+/HER2-乳腺癌患者中聯合使用 BLU-222 與 ribociclib 和 fulvestrant 的數據。 |
| · | 提供 2024 年下半年 中 HR+/HER2-乳腺癌 BLU-222 註冊計劃的最新情況。 |
摩根大通醫療保健會議演示信息
Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭將在太平洋時間1月8日星期一上午10點30分 /美國東部時間下午 1:30 舉行的第42屆摩根大通醫療年度會議上， 介紹公司概況和2024年展望。可以通過訪問Blueprint Medicines網站 http://ir.blueprintmedicines.com 的 “活動和演講” 欄目觀看演講和問答分組會議的網絡直播。 網絡直播的重播將在演講結束後的30天內在Blueprint Medicines的網站上存檔。
關於《藍圖藥品》
Blueprint Medicines是一家全球精準治療公司，發明了 改變生活的藥物。我們運用既精確又靈活的方法，開發有選擇地針對疾病根本原因的療法，目標是在疾病的各個階段保持領先一步。自2011年以來，我們利用我們的研究平臺，包括 在分子靶向方面的專業知識和世界一流的藥物設計能力，以快速、可重複的方式將科學轉化為廣泛的 精準療法管道。今天，我們已經將批准的藥物帶給了美國和歐洲的患者，並且我們正在全球範圍內推進針對肥大細胞疾病的多個項目，包括系統性肥大細胞增多症和慢性蕁麻疹、乳腺癌和 其他實體瘤。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blueprintMedicines.com 並在 X（前身為 Twitter；@BlueprintMeds） 和 LinkedIn 上關注我們。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》 所指的前瞻性陳述，包括但不限於有關Blueprint Medicines 對AYVAKIT可能成為數十億美元療法的看法；AYVAKIT在美國的持續增長以及 AYVAKYT在歐洲上市的擴展；Blueprint Medicines肥大細胞的擴張的聲明隨着 BLU-808 的開發 而出現的疾病特許經營權；臨牀前 BLU-222 臨牀開發的進展BLU-956 的開發和CDK2靶向蛋白 降解劑研究項目的進展；Blueprint Medicines當前或未來批准的 藥物和候選藥物的計劃、戰略、時間表和預期；Blueprint Medicines當前或未來批准的任何藥物或候選藥物對治療患者的潛在益處；以及藍圖醫學的財務業績、戰略、目標和預期里程碑、業務計劃、展望 和重點。“目標”、“可能”、“將”、“可以”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“ “潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述， 儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些前瞻性陳述識別單詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均以 基於管理層當前的預期和信念並受許多風險、不確定性和重要因素的影響， 可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的重大差異，包括但不限於：初步活動和安全數據可能無法代表更成熟的數據； 任何當前計劃或計劃中的延遲風險臨牀試驗或藍圖的開發藥物當前或未來的候選藥物； 與 Blueprint Medicines 成功證明其候選藥物的安全性和有效性並及時獲得其候選藥物批准 （如果有的話）的能力相關的風險；Blueprint Medicines 候選藥物的臨牀前和臨牀結果可能不支持此類候選藥物作為單一療法或與其他藥物聯合使用的進一步開發，也可能影響預期的 時機數據或監管機構提交的數據；啟動臨牀試驗的時間以及臨牀試驗場所的試驗羣組和 患者入組率可能延遲或慢於預期；監管機構的行動可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和 進展；Blueprint Medicines當前和未來的合作、融資安排、夥伴關係 或許可安排的成功可能會影響Blueprint Medicines利用其批准藥物和候選藥物 候選藥物市場潛力的能力；以及與藍圖相關的風險藥品獲得、維護和執行專利的能力，以及對其產品及其正在開發的當前或未來候選藥物的其他知識產權保護 。Blueprint Medicines向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中標題為 “風險因素” 的章節詳細描述了這些 以及其他風險和不確定性， 包括Blueprint Medicines最新的10-K表年度報告，以及Blueprint Medicines向美國證券交易委員會 提交或可能向美國證券交易委員會提交的任何其他文件未來。本新聞稿中包含的任何前瞻性 陳述僅代表Blueprint Medicines截至本文發佈之日的觀點，不應依靠 來代表其自以後的任何日期的觀點。除非法律要求，否則Blueprint Medicines明確表示 沒有義務更新任何前瞻性陳述。
商標
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT、GAVRETO和相關徽標是藍圖藥業公司的商標。
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