Caribou Biosciences任命蒂姆·凱利為首席技術官，並重點介紹了預計在2024年推出的多種臨牀催化劑

— 蒂姆·凱利將領導 Caribou 的技術運營戰略和執行 —

— CB-010 ANTLER 1 期試驗的初始劑量擴展數據和 RP2D 將於 2024 年第二季度公佈；Caribou 計劃在 2024 年之前在 2L LBCL 中啟動關鍵的 3 期試驗 —

— CB-011 CammouFlage 1 期試驗，招收劑量等級 3 的患者；預計在 2024 年之前以 r/r MM 為單位的初始劑量遞增數據 —

— CB-012 Amplify 1 期試驗首批試點處於活動狀態；預計在 2024 年上半年啟動複發性急性髓細胞白血病試驗 —

— Caribou將於太平洋標準時間1月11日星期四上午11點15分出席第42屆摩根大通醫療保健年度會議 —

加利福尼亞州伯克利，2024年1月7日——臨牀階段領先的CRISPR基因組編輯生物製藥公司Caribou Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：CRBU）今天宣佈任命蒂姆·凱利擔任新設立的首席技術官一職。凱利先生在美國和歐洲的大型和小型生物製藥以及細胞和基因療法公司的全球臨牀和商業產品開發、製造和供應鏈運營方面擁有超過25年的經驗。此外，Caribou還重點介紹了其異體CAR-T細胞療法平臺在過去一年中的成功執行，並對計劃於2024年推出的多種臨牀催化劑進行了展望。

“2023年是Caribou取得非凡進展和領導地位的一年，我們通過公開募股和輝瑞的投資推進了三項臨牀項目並加強了資產負債表。我們很高興歡迎蒂姆·凱利擔任Caribou的首席技術官，拉開2024年的序幕。” Caribou總裁兼首席執行官雷切爾·豪爾維茨博士説。“蒂姆在全球藥品開發、製造和商業化方面的豐富經驗，加上他久經考驗的領導能力和戰略願景，將有助於我們推進產品線和未來規劃。我們很高興蒂姆加入我們的使命，為患有毀滅性疾病的患者提供變革性療法。”

凱利先生將領導公司的技術運營戰略和執行，並將向豪爾維茨博士彙報。蒂姆從牛津生物醫學解決方案公司加入Caribou，後者是Homology Medicines的分拆公司，提供AAV產品開發和製造服務，他曾擔任該公司的首席執行官兼董事會主席。在加入牛津生物醫學解決方案之前，他曾在Homology Medicines, Inc. 擔任首席運營官，領導基因療法和基因編輯技術的運營、流程和平臺開發戰略以及產品製造戰略。此前，他曾領導薩雷普塔、夏爾、UCB和Biogen的技術行動，並且是美國空軍的戰鬥機飛行員。Tim 擁有特洛伊州立大學的碩士/工商管理碩士學位和美國空軍學院的工程力學學士學位。

“我很高興加入Caribou，因為該公司正準備啟動其首次關鍵試驗。基因組編輯徹底改變醫學的潛力是不可否認的，而Caribou的創新chrDNA技術使裝甲異體CAR-T細胞療法得以開發，這些療法具有巨大的作用

保證，” 凱利説。“我期待利用我在建立和擴大全球工藝和製造業務方面的經驗，確保提供商支持和患者快速獲得這些潛在變革性療法的商業化和交付。”

2023 年臨牀亮點和企業成就

臨牀亮點

CB-010，一種用於 B 細胞非霍奇金淋巴瘤的異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法

•Caribou報告了來自ANTLER 1期試驗（https://clinicaltrials.gov/study/NCT04637763）劑量遞增部分的令人鼓舞的數據（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-positive-clinical-data-dose），該試驗評估了16名復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者的 CB-010。劑量遞增數據顯示，CB-010 的反應率和安全性有可能與批准的自體 CAR-T 細胞療法相媲美。

•在正在進行的ANTLER 1期試驗中，Caribou正在劑量擴大部分招收二線復發或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）患者。目前，有22個美國站點和3個國際站點處於活躍狀態，其他站點正在激活中。

•Caribou根據美國食品藥品監督管理局（FDA）在B型臨牀會議後的反饋提供了監管更新（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-provides-regulatory-update-cb-010-pivotal）。該公司收到了美國食品藥品管理局對二線 r/r LBCL 中 CB-010 的 3 期隨機關鍵試驗的反饋，該試驗指出，Caribou提議的鉑基免疫化療，然後進行高劑量化療 (HDCT) 和自體幹細胞移植 (ASCT) 的比較組是可以接受的。

•據Caribou所知，CB-010 是第一種在二線LBCL環境中進行評估的抗CD19異體CAR-T細胞療法，它已被美國食品藥品管理局授予針對特定適應症的再生醫學高級療法（RMAT）、快速通道和孤兒藥認定。

悉尼大學臨牀副教授、韋斯特米德醫院血液學專家肯尼思·米克爾斯韋特醫學博士説：“我對現成細胞療法潛力的熱情，加上令人鼓舞的 CB-010 劑量遞增數據，促使我將韋斯特米德醫院建成ANTLER試驗的第一個國際機構。”“我期待參與計劃中的關鍵試驗，因為鑑於當前治療選擇的侷限性，處於二線環境的患者迫切需要治療。”

CB-011，一種治療多發性骨髓瘤的異基因抗 BMCA CAR-T 細胞療法

•Caribou 啟動了 (https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-dosing-first-patient-cammouflage) CammouFlage 1 期試驗，評估復發或難治性多發性骨髓瘤 (r/r MM) 患者的 CB-011。

•CB-011被美國食品藥品管理局授予快速通道（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-fda-granted-fast-track-designation）和孤兒藥資格，旨在加快可能滿足未滿足醫療需求的有前景的候選治療藥物的開發和審查流程。

•沒有任何劑量限制毒性（DLT）的劑量等級1（50x106 CAR-T細胞，N=3）和劑量級別2（150x106 CAR-T細胞，N=3）的CammouFlage試驗註冊已經結束，該試驗正在招收劑量級別為3的患者（450x106 CAR-T細胞）。

CB-012，一種治療急性髓系白血病的異基因抗 CLL-1 CAR-T 細胞療法

•CB-012 的研究性新藥（IND）申請已獲美國食品藥品管理局（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-fda-clearance-ind-application-cb-0）批准，用於復發或難治性急性髓系白血病（r/r AML）的評估。

•針對 CB-012 的復發/難治性急性髓細胞白血病的 Amplify 1 期試驗 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT06128044?term=cb-012&rank=1&tab=table) 的首批臨牀試驗已處於活躍狀態，其他部位正在激活中。

企業成就

擴大執行領導團隊 (https://www.cariboubio.com/about/#leadership) 和科學顧問委員會 (SAB) (https://www.cariboubio.com/about/#sab)

•任命蒂姆·凱利為Caribou的首席技術官，領導公司的工藝開發和製造組織。

•任命雷金·扎瓦茲基（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-appoints-reigin-zawadzki-chief-people）為Caribou的首席人事官，領導公司的人事戰略。

•通過一位著名的淋巴瘤專家和兩位領先的多發性骨髓瘤專家擴展了Caribou的SAB：

◦斯蒂芬·舒斯特，醫學博士，（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-appointment-stephen-j-schuster-md）羅伯特和瑪格麗塔·路易斯·德雷福斯慢性淋巴細胞白血病和淋巴瘤教授，賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院艾布拉姆森癌症中心淋巴瘤項目和淋巴瘤轉化研究主任。

◦桑達爾·賈甘納特，醫學博士，（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-appointment-sundar-jagannath-md）多發性骨髓瘤卓越中心主任，西奈山蒂施癌症研究所醫學教授。

◦Sriram Krishnaswami博士，（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-25-million-equity-investment）輝瑞腫瘤全球產品開發部副總裁兼多發性骨髓瘤開發主管。

2025年第四季度現金跑道的裝甲資產負債表

•成功完成了1.344億美元的後續融資。

•獲得了輝瑞（https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-25-million-equity-investment）的2500萬美元投資，所得款項用於推進 CB-011。

•截至2023年9月30日，報告了3.967億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將為2025年第四季度的當前運營計劃提供資金。

2024 年預期里程碑

CB-010：Caribou計劃在2024年第二季度報告ANTLER試驗的初始劑量擴展數據，並分享推薦的 CB-010 第二階段劑量（RP2D）。該公司計劃在2024年年底之前啟動一項第三階段關鍵試驗，評估二線LBCL中的 CB-010。

CB-011：馴鹿計劃在2024年年底之前報告初始劑量增加數據。

CB-012：Caribou計劃於2024年上半年啟動復發/難治性急性髓細胞白血病Amplify 1期臨牀試驗的患者入組。

Caribou 將出席第 42 屆摩根大通年度醫療保健會議

豪爾維茨博士計劃於太平洋標準時間2024年1月11日星期四上午11點15分在第42屆摩根大通醫療年度會議上介紹公司最新情況。

該演講的網絡直播可通過Caribou網站上的活動（https://www.globenewswire.com/Tracker?data=ikVexELggjDIhnaJ9mXR11qhRxIE3k3rlPgn1oz-vydL2JgXbLTVtnnWah2yghFafQ_SyI9S8PHfxJWXDwlXhFp3KOj6r9OrftQgFgS8s-Q =）頁面觀看。存檔的網絡直播將在活動結束後的30天內在Caribou網站上播出。

關於 CB-010

CB-010 是 Caribou 異基因 CAR-T 細胞療法平臺的主要候選產品，正在對復發或難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者進行評估。在正在進行的ANTLER 1期試驗中，Caribou正在招收大B細胞淋巴瘤（LBCL）的二線患者，這些大B細胞淋巴瘤（LBCL）由不同的侵襲性複發性B-NHL亞型（DLBCL NOS、PMBCL、HGBL、TfL和TmzL）組成。CB-010 是一種異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法，採用 Cas9 CRISPR 混合 RNA-DNA (chrDNA) 基因組編輯技術設計。據Caribou所知，CB-010 是臨牀上第一種具有PD-1基因敲除的異體CAR-T細胞療法，這是一種基因組編輯策略，旨在通過限制過早的CAR-T細胞衰竭來提高抗腫瘤活性。據Caribou所知，CB-010 是第一種在二線LBCL環境中進行評估的抗CD19異體CAR-T細胞療法，它已被美國食品藥品管理局授予針對特定適應症的再生醫學高級療法（RMAT）、快速通道和孤兒藥認定。有關ANTLER試驗（NCT04637763）的更多信息可以在clinicaltrials.gov（https://clinicaltrials.gov/study/NCT04637763）上找到。

關於 CB-011

CB-011 是 Caribou 異基因 CAR-T 細胞療法平臺的候選產品，在 CammouFlage 1 期試驗中，正在對復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者進行評估。CB-011 是一種使用 Cas12a chrDNA 基因組編輯技術設計的異基因抗 BCMA CAR-T 細胞療法。據Caribou所知，CB-011 是臨牀上第一種異體CAR-T細胞療法，其設計目的是通過免疫隱身策略來提高抗腫瘤活性，通過B2M敲除和插入B2M—HLA-E融合蛋白來抑制免疫介導的排斥反應。CB-011 已獲得 FDA 的快速通道和孤兒藥認定。有關CammouFlage試驗（NCT05722418）的更多信息可以在clinicaltrials.gov（https://clinicaltrials.gov/study/NCT05722418）上找到。

關於 CB-012

CB-012 是Caribou同種異體CAR-T細胞療法平臺的候選產品，將在針對復發或難治性急性髓系白血病（r/r AML）患者的Amplify 1期臨牀試驗中進行評估。CB-012 是一種抗CLL-1 CAR-T細胞療法，經過五次基因組編輯而設計，由Caribou獲得專利的下一代CRISPR技術平臺支持，該平臺使用Cas12a chrDNA基因組編輯來顯著提高基因組編輯的特異性。據 Caribou 所知，CB-012 是第一種既通過 PD-1 敲除幹擾檢查點，又通過 B2M 敲除和 B2M—HLA-E 融合蛋白進行免疫隱身的異體 CAR-T 細胞療法

插入；兩種裝甲策略都旨在提高抗腫瘤活性。有關Amplify試驗（NCT06128044）的更多信息可以在clinicaltrials.gov（https://clinicaltrials.gov/study/NCT06128044）上找到。

關於 Caribou 的新型下一代 CRISPR 平臺

CRISPR 基因組編輯使用易於設計的模塊化生物工具來改變活細胞中的 DNA。第 2 類 CRISPR 系統有兩個基本組成部分：用於切割 DNA 的核酸酶蛋白和引導核酸酶產生位點特異性雙鏈斷裂、從而在目標基因組位點進行編輯的 RNA 分子。CRISPR系統能夠編輯意想不到的基因組位點，即脱靶編輯，這可能會對細胞功能和表型產生有害影響。為了應對這一挑戰，Caribou開發了CRISPR混合RNA-DNA指南（chrDNA；發音為 “chardonnays”），與全RNA指南相比，它可以指導更精確的基因組編輯。Caribou正在利用其Cas12a chrDNA技術的力量進行高效的多次編輯，包括多重基因插入，以開發經過CRISPR編輯的療法。

關於 Caribou Biosciences, Inc.

Caribou Biosciences是一家臨牀階段的CRISPR基因組編輯生物製藥公司，致力於為患有毀滅性疾病的患者開發變革性療法。該公司的基因組編輯平臺，包括其cas12a chrDNA技術，能夠以卓越的精度開發細胞療法，這些療法具有潛在的抗腫瘤活性。Caribou正在推進其CAR-T和CAR-NK平臺上的現成細胞療法產品線，作為血液系統惡性腫瘤和實體瘤患者的現成治療方法。關注我們 @CaribouBio 然後訪問 www.cariboubio.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於與 Caribou 的戰略、計劃和目標以及對其臨牀和臨牀前開發計劃的預期相關的陳述，包括其對其 CB-010 ANTLER 1 期臨牀試驗進展時間和最新情況的預期，包括對報告 ANTLER 試驗初始劑量擴展數據時機的預期，以及披露其計劃在二線 LBCL 中進行 CB-010 的 3 期關鍵試驗患者，CB-010以及其 CB-011 CammouFlage 1 期臨牀試驗的現狀和最新情況，以及對報告初始劑量增加數據的時間的預期、對產品開發的預期、對啟動 CB-012 Amplify 1 期臨牀試驗患者入組時機的預期，以及 Caribou 的預期現金流。管理層認為，這些前瞻性陳述在發表時是合理的。但是，此類前瞻性陳述受風險和不確定性的影響，實際結果可能與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績存在重大差異。風險和不確定性包括但不限於細胞療法產品開發所固有的風險；與Caribou當前和未來的研發計劃、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、成本、時間、進展和結果相關的不確定性；以及初始、初步或中期臨牀試驗數據最終無法預測Caribou候選產品的安全性和有效性的風險，或者隨着患者入組的持續和患者的增加，臨牀結果可能有所不同的風險數據變成可用；臨牀前研究結果無法在人類患者身上得到證實的風險，或者有不同的結論或考慮因素

在收到更多數據並進行全面評估後即達到；獲得關鍵監管意見和批准以及Caribou向美國證券交易委員會提交的文件（包括截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告和後續申報）中不時描述的其他風險因素的能力。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除非法律要求，否則Caribou沒有義務出於任何原因公開更新任何前瞻性陳述。

此外，在解釋涉及不同候選產品的單獨試驗的結果時應謹慎行事。本新聞稿中提及的其他公司CAR-T細胞療法的臨牀試驗是獨立於Caribou進行的，而Caribou僅審查了這些試驗的公開報告。Caribou 尚未進行任何將任何其他 CAR-T 細胞療法與 CB-010 進行正面交鋒的試驗。因此，這些其他臨牀試驗的結果可能無法與 CB-010 的臨牀結果相提並論。這些其他試驗的設計在實質性方面與 CB-010 臨牀試驗的設計有所不同，包括患者羣體、隨訪時間、臨牀試驗階段和受試者特徵。因此，跨試驗比較可能對Caribou現有或未來的結果沒有解釋價值。欲瞭解更多信息並瞭解這些實質性差異，您應該閲讀其他公司的臨牀試驗報告。

Caribou 生物科學公司聯繫方式：

投資者：

艾米·菲格羅亞，CFA

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媒體：

Peggy Vorwald，博士

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