附錄 99.1

Voyager Therapeutics公佈2023年第三季度財務和經營業績

-針對阿爾茨海默氏病的 VY-TAU01 抗 tau 抗體的 GLP 毒理學研究已啟動，預計將於 2024 年上半年申報-

-SOD1 ALS基因療法項目有望在年底之前選擇開發候選藥物—

-美國東部時間今天下午 4:30 的電話會議-

馬薩諸塞州列剋星敦，2023年11月6日——致力於突破基因療法和神經病學壁壘的生物技術公司Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）今天公佈了2023年第三季度財務和經營業績。

“Voyager繼續將我們的優先項目推向臨牀領域：抗tau抗體 VY-TAU01 的GLP毒理學研究的啟動使我們有望在2024年上半年提交IND申請。此外，我們預計將在年底之前為我們全資擁有的SOD1 ALS基因療法項目選擇開發候選項目，而我們更廣泛的基因療法產品線將在2025年通過我們的全資和合作項目為IND帶來多種機會。” Voyager首席執行官小阿爾弗雷德·桑德洛克醫學博士、博士説。“除了推進我們的產品線外，我們還繼續改進和完善我們的神經營性 TRACER AAV 衣殼，並期待繼續在科學會議上共享數據。”

2023 年第三季度及後續時期實現的關鍵里程碑：

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抗tau抗體計劃的進展：Voyager啟動了良好實驗室規範（GLP）毒理學研究，以支持其人源化抗tau抗體 VY-TAU01 的研究性新藥（IND）申請。該公司預計將在2024年上半年提交該計劃的IND。

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阿斯利康罕見病Alexion的Capsid許可協議：9月，阿斯利康罕見病Alexion宣佈已完成輝瑞公司臨牀前罕見病基因療法項目和支持技術組合的最終購買和許可協議。該投資組合包括Voyager的TRACER™ 衣殼發現平臺生成的新型衣殼的許可，該協議旨在針對未公開的稀有罕見病發現平臺生成的新型衣殼，以支持針對未公開的稀有罕見病的潛在基因療法計劃神經系統疾病的靶標。許可的轉讓不影響許可協議的條款。

即將到來的重要里程碑：

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針對阿爾茨海默氏病的 VY-TAU01 抗 tau 抗體計劃：Voyager 預計將在 2024 年上半年提交 IND。

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肌萎縮性側索硬化症（ALS）的SOD1基因療法項目：Voyager預計將在2023年確定潛在開發候選藥物，以支持2025年中期的臨牀試驗。

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Voyager和Neurocrine Biosciences的合作：Voyager和Neurocrine Biosciences繼續合作推進針對帕金森氏病和其他GBA1介導疾病的GBA1基因治療計劃，以及針對弗裏德賴希共濟失調的FXN基因治療計劃。

2023 年第三季度財務業績

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合作收入：Voyager在2023年第三季度的合作收入為460萬美元，而2022年同期為4,110萬美元。下降的主要原因是輝瑞在2022年第三季度確認了4000萬美元的合作收入，這與輝瑞行使了許可由TRACER衣殼發現平臺生成的新型衣殼的選擇權有關。

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淨（虧損）收入：2023年第三季度的淨虧損為2590萬美元，而2022年同期的淨收入為1760萬美元。差異主要是由於上文討論的合作收入減少。

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研發費用：2023年第三季度的研發費用為2590萬美元，而2022年同期為1,930萬美元。研發費用的增加主要是由於2023年第三季度與項目相關的支出增加，尤其是抗tau抗體計劃的製造和IND支持研究，以及Neurocrine項目支持的增加。增長也是由於2023年第三季度員工人數的增加（包括招聘有針對性的開發團隊以支持不斷髮展的管道）推動的薪酬成本增加的結果。

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併購費用：2023年第三季度的一般和管理費用為830萬美元，而2022年同期為730萬美元。併購費用的增加主要是由於員工人數增加導致薪酬成本增加。

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現金狀況：截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價證券為2.529億美元。

截至2023年9月30日的九個月財務業績

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合作收入：在截至2023年9月30日的九個月中，Voyager的合作收入為1.599億美元，而2022年同期為4,250萬美元。這一增長主要是由於2023年第一季度與Neurocrine Biosciences的戰略合作所確認的收入，以及諾華獲得的新型TRACER衣殼許可所確認的收入。

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淨收益（虧損）：截至2023年9月30日的九個月期間，淨收益為7,590萬美元，而同期淨虧損為2,280萬美元

2022年這段時間。差異主要是由於上述收入的增加。

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研發費用：截至2023年9月30日的九個月期間，研發費用為6,640萬美元，而2022年同期為4,620萬美元。研發費用的增加主要是由於2023年期間與項目相關的支出增加，尤其是抗tau抗體計劃的製造和IND支持研究，以及Neurocrine項目支持的增加。增長也是由於2023年期間員工人數的增加（包括招聘有針對性的開發團隊來支持前進的管道）推動的薪酬成本增加。

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併購費用：截至2023年9月30日的九個月中，一般和管理費用為2560萬美元，而2022年同期為2,250萬美元。併購開支的增加主要是由於員工人數增加推動薪酬成本增加。

財務指導

Voyager 致力於維持強勁的資產負債表，以支持其平臺和管道的進步和增長。Voyager繼續評估其期間和未來時期的計劃現金需求。我們預計，我們的現金、現金等價物和有價證券，以及預計將在Neurocrine合作下獲得的開發成本補償金額和利息收入，足以滿足Voyager到2025年中期的計劃運營支出和資本支出需求。

電話會議

Voyager將於美國東部時間今天下午 4:30 主持電話會議和網絡直播，討論2023年第三季度的財務和經營業績。要通過電話參與並參加電話直播，請在此處提前註冊。註冊後，電話參與者將收到一封確認電子郵件，詳細説明如何加入電話會議，包括撥入號碼和唯一密碼。電話會議還將在Voyager網站ir.voyagertherapeutics.com的 “投資者” 欄目上進行網絡直播，電話會議結束大約兩小時後，將在同一鏈接上重播電話會議。重播將在電話會議結束後的至少30天內提供。

關於TRACER™ Capsid Discovery PlatformVoyager的TRACER™（通過細胞類型特異表達RNA對AAV進行向性重定向）衣殼發現平臺是一個廣泛適用的基於RNA的篩選平臺，能夠快速發現AAV衣殼，強力穿透血腦屏障，增強包括非人類靈長類動物（NHP）在內的多個物種的中樞神經系統（CNS）向性。與傳統的AAV衣殼相比，TRACER生成的衣殼在中樞神經系統中表現出優異而廣泛的基因表達，以及細胞和組織特異性轉導，包括向傳統上難以到達的大腦區域，同時又不靶向肝臟和背根神經節。作為其外部合作戰略的一部分，Voyager建立了多重合作關係

協議提供其下一代TRACER衣殼的准入，從而有可能使其合作伙伴的基因治療計劃能夠治療各種疾病。

關於旅行者療法

Voyager Therapeutics（納斯達克股票代碼：VYGR）是一家生物技術公司，致力於突破基因療法和神經病學的障礙。這兩個學科的潛力都受到交付挑戰的限制；Voyager正在利用衣殼發現方面的尖端專業知識和深厚的神經藥理學能力來應對這些限制。Voyager的TRACER™ AAV衣殼發現平臺已經生成了具有高靶向遞送和低劑量血腦屏障穿透力的新型衣殼，有可能解決與傳統基因療法遞送載體相關的狹窄治療窗口問題。該平臺推動了與Alexion、阿斯利康罕見病、諾華製藥股份公司、Neurocrine Biosciences, Inc.和Sangamo Therapeutics, Inc.的聯盟以及Voyager自己正在籌建的多個項目。Voyager的產品線包括針對阿爾茨海默氏病、肌萎縮性側索硬化（ALS）、帕金森氏病和其他中樞神經系統疾病的全資和合作臨牀前項目，重點是經過驗證的靶標和生物標誌物，為快速實現潛在的生物學證明鋪平道路。欲瞭解更多信息，請訪問 www.voyagertherapeutics.com。

旅行者療法^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的註冊商標，TRACER™ 是商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，以1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款為目的。使用 “期望”、“計劃”、“相信”、“目標”、“潛力” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的表述旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager就Voyager繼續發展和完善其神經營性TRACER AAV衣殼的能力發表的所有聲明；Voyager推進其基於AAV的基因療法計劃和tau抗體計劃的能力，包括其潛在開發候選藥物的臨牀前開發和IND申請的時機；Voyager在Neurocrine合作下推進基因療法候選產品的能力；Voyager的預期財務業績，包括收據通過合作獲得收入或報銷款項合作伙伴；以及Voyager的現金流和Voyager產生足夠現金資源以使其能夠繼續開展業務和運營的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陳述均基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為此類前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與Voyager的預期存在重大差異。此類風險和不確定性包括 Voyager 技術平臺的持續發展，包括 Voyager 的 TRACER 平臺及其抗體

篩選技術；啟動和進行動物模型臨牀前研究的能力；第三方開發可能與 Voyager TRACER 衣殼發現平臺競爭的衣殼識別平臺；Voyager 創建和保護與 TRACER 衣殼發現平臺、該平臺確定的衣殼以及 Voyager 研發候選項目相關的知識產權的能力；Voyager臨牀前項目的啟動、時機、實施和結果研究；可能性或時機根據輝瑞和諾華的許可期權協議以及Neurocrine合作行使開發、商業化、許可和其他期權；Voyager根據Voyager和第三方可接受的條款與其他各方談判和完成許可或合作協議的能力；吸引和留住優秀董事、員工和承包商的能力；以及足夠的現金資源為其運營和實現其公司目標提供資金。

這些聲明還受到許多重大風險和不確定性的影響，Voyager向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告中對此進行了描述。新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日，任何前瞻性陳述僅代表截至發佈之日。除非法律要求，否則Voyager沒有義務公開更新或修改這些信息或任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

聯繫人

投資者

Investors@vygr.com

安德魯 Funderburkafunderburk@kendallir.com

媒體

Trista Morrisontmorrison@vygr.com

Peg Rusconi

prusconi@vergescientific.com

精選財務信息

（以千美元計，每股數據除外）

（未經審計）


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
運營報表項目：	2023		2022		2023		2022
協作收入	$	4,614	$	41,086	$	159,947	$	42,457
運營費用：
研究和開發		25,863		19,337		66,416		46,213
一般和行政		8,258		7,307		25,580		22,518
運營費用總額		34,121		26,644		91,996		68,731
營業（虧損）收入		(29,507)		14,442		67,951		(26,274)
其他收入總額		3,429		3,182		8,570		3,492
所得税前（虧損）收入		(26,078)		17,624		76,521		(22,782)
所得税（福利）準備金		(177)		—		586		—
淨（虧損）收入	$	(25,901)	$	17,624	$	75,935	$	(22,782)

基本每股淨（虧損）收益	$	(0.59)	$	0.46	$	1.85	$	(0.59)
攤薄後的每股淨（虧損）收益	$	(0.59)	$	0.45	$	1.78	$	(0.59)

已發行普通股加權平均值，基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
已發行普通股的加權平均值，攤薄		43,864,838		39,570,394		42,610,724		38,292,497


	9月30日		十二月三十一日
精選資產負債表項目	2023		2022
現金、現金等價物和有價債務證券	$	252,936	$	118,848
總資產	$	294,653	$	159,356
應付賬款和應計費用	$	14,321	$	10,382
遞延收入	$	82,087	$	65,827
股東權益總額	$	176,220	$	59,020

GAAP 與非公認會計準則財務指標

Voyager的財務報表是根據美國公認的會計原則（GAAP）編制的，代表向證券交易委員會報告的收入和支出。Voyager在本新聞稿中提供了某些未按照公認會計原則編制的財務信息，包括淨合作收入和淨研發費用，這兩者都不包括Neurocrine Biosciences（Neurocrine）報銷我們在合作協議下開展臨牀前開發活動所產生的費用的影響。管理層使用這些非公認會計準則指標來評估公司的經營業績，從而可以對其業務趨勢進行有意義的逐期比較和分析。管理層認為，此類非公認會計準則指標對於將當前業績與前期業績進行比較非常重要，並且有助於投資者和金融分析師評估公司的經營業績。非公認會計準則財務指標無需統一適用，未經審計，不應孤立考慮。非公認會計準則指標使投資者和金融分析師能夠更好地瞭解我們的淨收入和淨研發費用，而不會受到Neurocrine成本的直通影響。此處提供的非公認會計準則財務信息應與根據公認會計原則提供的財務信息一起考慮，但不能替代這些信息。鼓勵投資者審查這些非公認會計準則指標與下文列出的最直接可比的GAAP財務指標的對賬情況。


GAAP指標與非GAAP指標的對賬
（以千計）
	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
GAAP 合作收入	$	4,614	$	41,086	$	159,947	$	42,457
報銷研發服務的確認收入（注1）	$	3,678	$	225	$	7,030	$	579
淨協作收入	$	936	$	40,861	$	152,917	$	41,878

GAAP 研發費用總額	$	25,863	$	19,337	$	66,416	$	46,213
報銷研發服務所產生的開支（注1）	$	3,678	$	225	$	7,030	$	579
研發費用淨額	$	22,185	$	19,112	$	59,386	$	45,634

注1：根據公司與Neurocrine的現有合作協議，根據聯合指導委員會商定的工作計劃和預算，Neurocrine已同意承擔公司為每個Neurocrine合作計劃開展臨牀前開發活動所產生的所有費用。在此期間提供的有償研發服務計入公司合併運營報表中的合作收入和研發費用。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們分別承擔了370萬美元和700萬美元的有償研發服務，計入合作收入和研發費用。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，我們分別承擔了20萬美元和60萬美元的有償研發服務，計入合作收入和研發費用。