附錄 99.1
Kiniksa Pharmicals 提供公司最新情況
— ARCALYST® (rilonacept) 2023 年淨產品收入同比增長約 90% 至 2.331 億美元（未經審計）—
— ARCALYST 2024 年淨產品收入預計為 3.6 億美元至 3.8 億美元 —
— Abiprubart (KPL-404) 2期類風濕關節炎試驗在每週劑量水平上達到了隊列3的主要療效終點 —
— Abiprubart 來自第 4 隊列的 2 期類風濕關節炎數據預計將於 2024 年第二季度發佈 —
— 2.063億美元（未經審計）的現金儲備預計將為至少2027年的運營提供資金—
百慕大漢密爾頓——2024年1月4日——Kiniksa 製藥有限公司（納斯達克股票代碼：KNSA）（Kniksa），一家處於商業階段的生物製藥公司，擁有一系列免疫調節 資產，旨在針對一系列心血管和自身免疫性疾病，今天提供了公司最新情況。
“迄今為止的強勁執行力為Kiniksa在2024年的持續發展奠定了基礎。ARCALYST 2023 年淨產品收入同比增長約 90%，達到 2.331 億美元，凸顯了我們強勁的商業業績。我們認為，ARCALYST在複發性 心包炎方面有很大的機會，並預計將通過覆蓋越來越多的患者來推動持續的收入增長和合作盈利能力。 事實上，到2023年底，Kiniksa在多次復發人羣中的滲透率約為9％，而在2022年底，這一比例約為5％ ，” Kiniksa董事長兼首席執行官桑傑·帕特爾説。“此外，abiprubart在類風濕關節炎2期試驗的前三組中顯示出 臨牀效果。儘管安慰劑反應率很高，但隊列3中的每週劑量水平為5 mg/kg，但每兩週的5 mg/kg劑量水平卻沒有達到統計學意義。我們期待 評估隊列4的結果，我們將使用全部數據來確定該計劃的後續步驟。重要的是，我們 強勁的財務狀況為我們繼續投資整個業務提供了可選性，包括ARCALYST商業化以及 管道和業務發展。”
投資組合執行
ARCALYST（IL-1α 和 IL-1β 細胞因子陷阱）
| ● | ARCALYST 第四季度和2023年全年 的淨產品收入分別為7,120萬美元和2.331億美元（未經審計）。 |
| ● | 自 於 2021 年 4 月推出以來，已有 1,700 多名處方者為複發性心包炎開了 ARCALYST 處方 。 |
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| ● | 截至2023年第四季度末，ARCALYST治療複發性 心包炎的平均總持續時間延長至約23個月。 |
| ● | 截至2023年第四季度末，目標14,000例多發覆發 患者中約有9％正在積極接受ARCALYST治療。 |
| ● | 到2023年底，Kiniksa 將其銷售隊伍的規模擴大到約85名代表，以幫助在2024年進一步推動醫生收養和患者入學。 |
| ● | Kiniksa 預計，2024年ARCALYST的淨產品收入在3.6億美元至3.8億美元之間。 |
Abiprubart（CD40-CD154 相互作用的抗 CD40 單克隆 抗體抑制劑）
| ● | Kiniksa 今天宣佈，abiprubart治療類風濕關節炎的2期臨牀試驗達到了 其主要療效終點，與使用C反應蛋白（DAS28-CRP）的28個關節 的疾病活動評分與安慰劑的基線相比，有所變化。 |
| - | 在 隊列1和2（藥代動力學（PK）-導入）中，多劑量的阿比魯巴特耐受性良好 ，從而使研究的概念驗證部分成為可能。儘管這些隊列沒有獲得 DAS28-CRP（次要療效終點）的支持 ，但觀察到以下結果： |
| § | 在 隊列 1 中，在 abiprubart 2 mg/kg 皮下（SC）雙週給藥組（n=6）中，第 12 周 DAS28-CRP 與基線相比的平均 變化為-3.16個百分點，而 合併安慰劑接受者的平均變化為-1.09個百分點（n=4），（均值差 = -2.07，p = 0.0312）。 |
| § | 在 隊列 2 中，在 abiprubart 5 mg/kg SC 雙週給藥組（n=6）中，與合併安慰劑接受者（n=4）相比，第 12 周 DAS28-CRP 的 基線的平均變化為 -3.44 個百分點， （平均差 = -2.35，p = 0.0338）。 |
| - | 在 隊列 3 中，在 abiprubart 5 mg/kg SC 每週給藥組（n=27）中，最小二乘法（LS） 均值變化 [95% 置信區間 (CI)]DAS28-CRP 第 12 周的基線值為 -2.21 [-2.62, -1.80]與 -1.65 相比，得分 [-2.07, -1.23]安慰劑接受者的分數（n=26）， （LS 平均差 = -0.56，p = 0.0487）。 |
| - | 在 隊列 3 中，在 abiprubart 5 mg/kg SC 雙週給藥組（n=25）中，LS 平均值變化 [95% 置信區間]DAS28-CRP 第 12 周的基線值為 -2.00 [-2.43, -1.58]與 -1.65 相比，得分 [-2.07, -1.23]安慰劑接受者的分數（n = 26），（LS 平均差 = -0.35，p = 0.2140）。 |
| - | 在隊列3的兩個劑量水平中，Abiprubart 顯著降低了類風濕因子（疾病活性的臨牀標誌物和CD40靶點參與度的自身抗體 藥效學標記）降低了40％以上。 |
| - | Abiprubart 耐受性良好，未觀察到與劑量相關的不良經歷。 |
| ● | Kiniksa 現已完成abiprubart治療類風濕關節炎的2期臨牀試驗 的第四組（隊列4）的入組（隊列4）。隊列 4 將評估每月一次皮下注射的固定劑量水平 。該公司預計，第 4 組數據將在 2024 年第二季度出現 。 |
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Mavrilimumab（靶向 GM-CSFRα 的單克隆抗體 抑制劑）
| ● | Kiniksa 目前正在評估潛在的合作機會，以推進馬伕利木單抗的開發。 馬伕利木單抗已在多個適應症的中期臨牀試驗中產生了積極數據。 |
公司最新消息
| ● | Kiniksa 2023年年底的現金、現金等價物和短期投資2.063億美元（未經審計） 預計將為其目前的運營計劃提供至少到2027年的資金。 |
42和 摩根大通年度醫療保健會議
| ● | Kiniksa 首席執行官兼董事會主席 Sanj K. Patel 將在第 42 屆大會上作公司演講和摩根大通年度醫療保健會議 將於 2024 年 1 月 8 日太平洋時間下午 1:30（美國東部時間下午 4:30）舉行。Kiniksa演講的 網絡直播可通過該公司網站www.kiniksa.com的投資者和 媒體欄目觀看。 網絡直播的重播也將在活動結束後大約 48 小時內在 Kiniksa 的網站上播放 。 |
關於 Kiniksa
Kiniksa 是一家處於商業階段的生物製藥 公司，專注於發現、收購、開發和商業化治療藥物，以幫助患有使人衰弱 疾病、醫療需求嚴重未得到滿足的患者。Kiniksa的免疫調節資產ARCALYST、abiprubart和mavrilimumab是 基於強有力的生物學原理或經過驗證的機制，靶向一系列未得到充分治療的心血管和自身免疫疾病， 提供了差異化的可能性。欲瞭解更多信息，請訪問 www.kiniksa.com。
關於 ARCALYST
ARCALYST 是 一種每週皮下注射的重組二聚體融合蛋白，可阻斷白細胞介素-1 α（IL-1α）和白介素-1 β（IL-1β）信號傳導。ARCALYST由Regeneron Pharmicals, Inc.（Regeneron）發現，並獲得美國 食品和藥物管理局（FDA）的批准，用於複發性心包炎、cryopyrin相關週期性綜合徵（CAPS），包括家族感冒 自身炎症綜合徵和Muckle-Wells綜合徵以及IL-1受體拮抗劑（DIRA）缺乏症。美國食品藥品管理局於2019年向ARCALYST授予了治療複發性心包炎的突破 療法稱號，並授予孤兒藥獨家經營權 2021 年前往 ARCALYST，用於治療復發 心包炎，並降低成人和12歲及以上兒童患者的復發風險。2021年，歐盟委員會向ARCALYST授予用於治療特發性心包炎 的孤兒藥稱號。
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有關 ARCALYST 的重要 安全信息
| ● | ARCALYST 可能會影響您的免疫系統，並可能降低您的免疫系統抵抗感染的能力。 服用 ARCALYST 的患者發生了嚴重感染，包括危及生命的感染和死亡。如果您有任何感染跡象，請立即致電您的醫生。如果您受到嚴重感染，應停止使用 ARCALYST 治療 。如果您感染或感染持續復發（慢性 感染），則不應開始使用 ARCALYST 進行治療 。 |
| ● | 服用 ARCALYST 時，請勿服用其他阻斷白介素-1 的藥物，例如 Kineret® （anakinra）或阻斷腫瘤壞死因子的藥物，例如 Enbrel® (etanercept)、Humira®（阿達木單抗）或 Remicade®(infliximab)， ，因為這可能會增加您感染嚴重的風險。 |
| ● | 和你的醫生談談你的疫苗歷史。在開始使用 ARCALYST 治療之前，請詢問您的醫生您是否應該接種任何 疫苗。 |
| ● | 影響免疫系統的藥物 可能會增加患癌的風險。 |
| ● | 如果您有任何過敏反應症狀 ，請停止服用 ARCALYST 並立即致電醫生或接受緊急護理。 |
| ● | 你的 醫生將進行血液檢查，檢查你的血液中膽固醇和甘油三酯是否有變化。 |
| ● | 常見的 副作用包括注射部位反應（可能包括疼痛、發紅、腫脹、 瘙癢、淤青、腫塊、炎症、皮疹、水泡、發熱和 注射部位出血）、上呼吸道感染、關節和肌肉痠痛、皮疹、耳部感染、 喉嚨痛和流鼻涕。 |
如需瞭解有關 ARCALYST 的 更多信息，請諮詢您的醫生並查看產品信息。
關於 Abiprubart (KPL-404)
Abiprubart （KPL-404）是一種正在研究的人源化單克隆抗體，可與CD40結合，旨在抑制 CD40-CD154（CD40配體） 相互作用，這是一種對B細胞成熟、免疫球蛋白類別切換和1型免疫反應至關重要的關鍵T細胞共刺激信號。 Kiniksa 認為，破壞 CD40-CD154 的共同刺激相互作用是治療多種自身免疫性疾病 病理的一種有吸引力的方法。
關於 Abiprubart 治療類風濕關節炎的 2 期臨牀試驗
正在進行的 二期類風濕關節炎試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估阿比魯巴特長期皮下給藥的藥代動力學、安全性、 和療效，併為評估一系列 自身免疫性疾病的abiprubart提供可選性。該試驗招收了對Janus激酶抑制劑（jAkI）或至少一種生物疾病緩解類風濕藥物（bdMard）反應不足或不耐受 的活性類風濕關節炎患者。
多個 遞增劑量 PK 導入部分以 3:1 的比例隨機分配 8 名患者，接受阿比魯巴特 2 mg/kg 或安慰劑（隊列 1）或 5 mg/kg 或安慰劑（隊列 2），在 12 周內每兩週皮下給藥。 試驗的這一部分的主要目標是在12周內評估藥代動力學、安全性和耐受性。次要療效終點與 DAS28-CRP 與安慰劑的基線 相比發生了變化。
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試驗（隊列3）概念驗證部分的第一部分 以 1:1:1 的比例隨機抽取了78名患者，每週接受阿比魯巴特5 mg/kg SC，每兩週接受一次 abiprubart 5 mg/kg SC，或者在12周內接受安慰劑。試驗（隊列4）概念驗證的最後部分 部分以 3:2 的比例隨機分配 51 名患者，在第 1 天接受固定的600 mg負荷劑量，然後每四周接受400 mg SC，或者在12周內接受安慰劑。試驗 概念驗證部分的主要療效終點是 DAS28-CRP 與安慰劑對比基線的變化。
關於 Mavrilimumab
Mavrilimumab 是一種正在研究的全人源單克隆抗體，它通過特異性結合轉基因腦脊液受體（GM-CSFRα） 的α亞單位來阻斷轉基因腦脊液的活性。mavrilimumab在類風濕關節炎和鉅細胞動脈炎中的2期臨牀試驗實現了 其主要和次要終點，具有統計學意義。Kiniksa目前正在評估 mavrilimumab的潛在合作機會。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性 陳述。在某些情況下，您可以通過諸如 “可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、 “可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在” 或 “繼續” 等術語來識別前瞻性 陳述，或者這些條款或其他條款的否定值 類似的表達，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述均應被視為前瞻性陳述，包括但不限於 關於以下內容的陳述：我們預計ARCALYST 2024年淨產品收入將在3.6億美元至3.8億美元之間；我們計劃 報告2024年第二季度類風濕關節炎abiprubart的2期臨牀試驗第4組的數據；我們的預期 br} 關於我們的現金儲備至少為2027年的當前運營計劃提供資金；我們對我們的期望將通過覆蓋越來越多的患者來推動 ARCALYST 收入的持續增長和合作盈利能力；我們對候選產品的機制及其方法的潛在影響的信念，包括使用abiprubart來破壞 CD40-CD154 共刺激相互作用 是治療多種自身免疫性疾病的有吸引力的方法；我們相信我們的所有候選產品都具有 的差異化潛力。
這些前瞻性陳述 基於管理層當前的預期。這些陳述既不是承諾也不是保證，但涉及已知和未知的 風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就存在重大差異，包括但不限於 以下內容：延遲或難以招募患者，以及我們的臨牀試驗地點的激活或延續；延遲 或困難以以下身份完成我們的臨牀試驗最初設計的；最終數據與臨牀試驗的任何初步、 中期、一線或其他數據之間可能發生變化；我們無法複製先前臨牀試驗或研究的結果； 來自我們或其他公司的額外數據的影響，包括我們的數據可能產生負面、不確定的或商業上沒有競爭力的結果；我們的產品和候選產品引起的潛在不良副作用；我們無法證明 安全性和有效性令適用監管機構滿意當局；適用的監管機構可能不接受我們的申請，推遲或拒絕批准我們的任何候選產品，或者要求提供更多數據或試驗來支持批准； 無法成功執行我們對ARCALYST的商業戰略；我們依賴第三方作為我們產品和候選產品中使用的藥物物質和藥物的唯一供應來源 ；我們依賴Regeneron作為目前的唯一製造商 的 ARCALYST；我們持續的 ARCALYST 技術轉讓所產生的風險藥物製造；原材料、重要的輔助 產品和藥物物質和/或藥品短缺；我們依賴第三方對候選產品進行研究、臨牀試驗和/或 某些監管活動；在協調臨牀試驗司法管轄區監管 機構的要求、法規和指南方面的併發症；我們的運營計劃、業務發展戰略或資金要求的變化； 和現有或新的競爭對手。
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