美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
在截至的季度期間
要麼
在過渡期內 到
委員會檔案編號：
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
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（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（國税局僱主 證件號） |
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（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記註明註冊人是否：（1）在過去的12個月中（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）中是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，並且（2）在過去的90天中一直受到此類申報要求的約束。
用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。:
☒ |
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加速過濾器 |
☐ |
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非加速過濾器 |
☐ |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂的會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。 是的 ☐沒有
截至 2023 年 10 月 27 日，有
前瞻性陳述
本10-Q表季度報告包含《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所指的前瞻性陳述和信息，這些陳述和信息受這些條款規定的 “安全港” 的約束。在某些情況下，您可以使用 “可能”、“將”、“應該”、“可以”、“期望”、“將”、“計劃”、“預測”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“打算”、“打算”、“項目” 或 “繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，或者這些術語或其他類似表達方式的負數或複數。
前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
這些陳述只是當前的預測，受已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們或我們行業的實際業績、活動水平、業績或成就與前瞻性陳述的預期存在重大差異。我們將在本報告中標題為 “風險因素” 的部分以及本報告的其他部分中更詳細地討論了其中的許多風險。您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。
儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證未來的業績、活動水平、業績或成就。除非法律要求，否則我們沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
ii
目錄
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頁面 |
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第一部分財務信息 |
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第 1 項。 |
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未經審計的財務報表： |
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截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 |
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1 |
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截至止三個月和九個月的簡明綜合虧損報表 |
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2 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表 |
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3 |
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簡明合併財務報表附註 |
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4 |
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第 2 項。 |
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管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
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14 |
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第 3 項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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22 |
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第 4 項。 |
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控制和程序 |
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23 |
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第二部分。其他信息 |
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第 1 項。 |
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法律訴訟 |
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24 |
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第 1A 項。 |
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風險因素 |
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24 |
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第 5 項。 |
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其他信息 |
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49 |
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第 6 項。 |
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展品 |
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50 |
iii
第一部分：財經所有信息
項目 1：財務所有聲明
SYNDAX 製藥有限公司
（未經審計）
精簡合併數據ED 資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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短期存款 |
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合作應收賬款，淨額 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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長期投資 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產，淨額 |
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限制性現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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使用權責任的當前部分 |
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資本租賃的當前部分 |
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流動負債總額 |
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長期負債： |
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使用權負債，減去流動部分 |
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資本租賃，減去流動部分 |
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長期負債總額 |
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負債總額 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合虧損 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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隨附的附註是這些簡明合併財務報表的組成部分。
1
SYNDAX 製藥有限公司
（未經審計）
壓縮合並狀態綜合損失
（以千計，股票和每股數據除外）
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（支出），淨額： |
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利息支出 |
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利息收入 |
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其他費用 |
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其他收入（支出）總額，淨額 |
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淨虧損 |
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其他綜合損失： |
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有價證券的未實現收益（虧損） |
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綜合損失 |
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歸屬於普通股股東的淨虧損 |
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歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本 |
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用於計算的普通股的加權平均數 |
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隨附的附註是這些簡明合併財務報表的組成部分。
2
SYNDAX 製藥有限公司
（未經審計）
壓縮合並 S現金流量表
（以千計）
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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來自經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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折舊 |
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增加投資 |
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非現金運營租賃費用 |
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非現金利息支出 |
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衍生負債公允價值的變化 |
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基於股票的薪酬 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他資產 |
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合作應收款（應付款），淨額 |
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應付賬款 |
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應計費用和其他負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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來自投資活動的現金流： |
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購買短期和長期投資 |
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出售和到期短期投資的收益 |
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銷售設備所得的收益 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流量: |
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員工股票購買計劃的收益 |
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股票期權行使的收益 |
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在市場上發行普通股的收益，淨額 |
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定期貸款付款 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） |
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現金、現金等價物和限制性現金——期初 |
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現金、現金等價物和限制性現金——期末 |
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現金流信息的補充披露： |
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支付利息的現金 |
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隨附的附註是這些簡明合併財務報表的組成部分。
3
SYNDAX 製藥有限公司
（未經審計）
簡明合併財務附註財務報表
1。業務性質
Syndax Pharmaceuticals, Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發創新的癌症療法產品線。我們成立於
2。演示基礎
公司根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則或美國公認會計原則編制了隨附的簡明合併財務報表。通常包含在公司年度財務報表中的某些信息和腳註披露已被簡要或省略。未經審計的中期簡明財務報表是在與年度經審計的財務報表相同的基礎上編制的，管理層認為，這些調整反映了所有調整，其中僅包括公允列報公司截至2023年9月30日的財務狀況所需的正常經常性調整，截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績和綜合虧損以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的現金流量。截至2023年9月30日的三個月和九個月的業績不一定表示截至2023年12月31日的財年、任何其他中期或任何未來年份或期間的預期業績。這些中期財務報表應與截至2022年12月31日止年度的經審計的財務報表及其附註一起閲讀，後者包含在公司於2023年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表年度報告中。
2011年，該公司在英國成立了一家全資子公司。2014年，公司在美國設立了一家全資子公司，2021年，公司在荷蘭成立了一家全資子公司。迄今為止，這些實體沒有開展任何實質性活動。在合併中，所有公司間餘額和交易均已清除。
3。重要會計政策摘要
重要會計政策
公司的重要會計政策在截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表中披露，其附註包含在公司於2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中。自申報之日起，除下文所述外，公司的重大會計政策沒有發生任何重大變化。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表之日報告的資產和負債金額、或有資產負債的披露以及報告期內報告的成本和支出金額。該公司根據現有的歷史經驗以及其認為在當時情況下合理的各種因素進行估算和假設。公司持續評估其估計和假設。
對未來事件及其影響的估計和假設無法肯定地確定，因此需要作出判斷。截至這些財務報表發佈之日，公司尚無任何具體事件或情況需要公司更新其估計、假設和判斷或修改其資產或負債的賬面價值。隨着新事件的發生和獲得的額外信息，這些估計值可能會發生變化，並在得知後立即在合併財務報表中予以確認。實際業績可能與這些估計有所不同，任何此類差異都可能對公司的簡明合併財務報表具有重要意義。
重大風險和不確定性
我們面臨與我們的業務和戰略執行能力相關的挑戰和風險，以及從事開發和商業運營的製藥行業公司共同面臨的風險和不確定性，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：獲得監管部門對後期候選產品的批准；我們的產品供應延遲或出現問題；失去單一來源供應商或未能遵守制造法規；識別、購買或許可其他產品或候選產品；藥品開發和臨牀成功的固有不確定性；保護和增強我們的知識產權所面臨的挑戰；以及遵守適用的監管要求。
4
最近發佈和通過的會計公告
財務會計準則委員會（FASB）或我們在指定生效日期採用的其他會計準則制定機構不時發佈新的會計公告。除非下文另有討論，否則我們認為最近發佈的準則的採用不會或可能對我們的合併報表或披露產生重大影響。
4.
Incyte 合作
2021年9月，公司與Incyte簽訂了Incyte許可與合作協議，即Incyte許可證，涵蓋阿沙替利單抗的全球開發和商業化。同樣在2021年9月，公司與Incyte簽訂了股票購買協議或Incyte股票購買協議。這些協議統稱為《Incyte協議》。根據Incyte協議的條款，Incyte獲得了美國以外的獨家商業化權，但須遵守以下規定的某些特許權使用費支付義務。在美國，Incyte和公司將共同商業化axatilimab，公司有權與Incyte共同推廣axatilimab，但前提是該公司行使共同促銷選擇權。Incyte將負責領導阿沙替利單抗在美國商業化的各個方面。該公司和Incyte將平均分享美國共同商業化努力的利潤和虧損。該公司和Incyte已同意共同開發axatilimab，並分擔與全球和美國的特定臨牀試驗相關的開發成本，Incyte負責
根據Incyte協議的條款，2021年12月，Incyte向公司支付了不可退還的現金款項，金額為美元
截至 2023 年 9 月 30 日，該公司已記錄 $
5
5。歸屬於普通股股東的每股淨虧損
歸屬於普通股股東的每股基本淨虧損是通過將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數計算得出的。由於公司報告了所有報告期的淨虧損，因此攤薄後的每股普通股淨虧損與這些時期普通股基本淨虧損相同。
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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（以千計，股數和每股除外 |
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（以千計，股數和每股除外 |
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分子——基本型和稀釋型： |
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淨虧損 |
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歸屬於普通股的淨虧損 |
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歸屬於普通股的每股淨虧損 |
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分母-基本分母和稀釋分母： |
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普通股的加權平均數 |
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以下可能具有稀釋性的證券已被排除在攤薄後的加權平均已發行股票的計算之外，因為此類證券由於報告的虧損（普通股等值股）而具有抗稀釋影響：
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9月30日 |
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2023 |
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2022 |
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購買普通股的期權 |
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員工股票購買計劃 |
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非既得限制性股票單位（RSU） |
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有關公司普通股的更多信息，請參閲附註10。
6.重要協議
維泰製藥公司
2017年10月，公司與Allergan plc的子公司Vitae Pharmicals, Inc.（Allergan）簽訂了許可協議或Allergan許可協議，根據該協議，Allergan向公司授予了Menin—KMT2A結合相互作用臨牀前、口服可獲得的小分子抑制劑組合或Menin資產的獨家、可再許可的全球許可。視某些里程碑事件的完成情況而定, 公司可能需要向Allergan支付高達 $
截至Allergan許可協議簽訂之日，所收購的資產沒有其他未來用途，也尚未達到技術可行性階段。由於與許可證一起收購的流程或活動不構成 “業務”，因此該交易被視為資產收購。自Allergan許可協議生效以來, 公司實現了某些發展和監管里程碑, 導致了 $
6
UCB Biopharma Sprl
2016年，公司與UCB Biopharma Sprl（UCB）簽訂了許可協議或不時修訂的UCB許可協議，根據該協議，UCB向公司授予了抗CSF-1R單克隆抗體 UCB6352 的全球性、可再許可的獨家許可，該公司將其稱為阿沙替利單抗。視某些里程碑事件的完成情況而定, 公司可能需要向UCB支付最高$
截至UCB許可協議簽訂之日，收購的資產沒有其他未來用途，也沒有達到技術可行性階段。由於與許可證一起收購的流程或活動不構成 “業務”，因此該交易被視為資產收購。結果，在2016年，預付了美元
拜耳製藥股份公司（前身為拜耳先靈製藥股份公司）
2007年3月，該公司與拜耳先靈製藥股份公司（Bayer）簽訂了許可協議，獲得全球獨家許可，開發和商業化entinostat和任何其他含有相同活性成分的產品。公司將根據淨銷售額（如果有）按比例向拜耳支付特許權使用費，並在未來向拜耳支付不超過美元的里程碑款項
7。公允價值測量
由於這些金融工具的短期性質，現金和現金等價物、限制性現金、應付賬款和應計費用的賬面金額接近其估計的公允價值。公允價值的定義是，在計量之日，在市場參與者之間的有序交易中，資產或負債在本市或最有利的市場上為轉移負債（退出價格）而獲得的交易所收取或為轉移負債（退出價格）而支付的交易價格。用於衡量公允價值的估值技術的執行方式是最大限度地利用可觀察的投入，最大限度地減少不可觀察投入的使用。會計準則描述了基於三個投入級別的公允價值層次結構，其中前兩個級別被認為是可觀察的，最後一個是不可觀察的，可用於衡量公允價值，如下所示：
第 1 級— 活躍市場的報價（未經調整），在市場當天可以買到的相同非限制性資產或負債的報價。
第 2 級— 除1級以外的其他可直接或間接觀測的輸入，例如類似資產或負債的報價；非活躍市場的報價；或所有重要投入均可觀察到或可以被資產或負債整個期限的可觀測市場數據證實的其他投入。
第 3 級— 幾乎沒有或根本沒有市場活動支持且對資產或負債的公允價值具有重要意義的不可觀察的投入。
7
下表列出了有關定期計量和按公允價值記賬的公司資產和負債的信息，並指出了公司用於確定此類公允價值的估值技術在公允價值層次結構中的水平（以千計）：
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|
使用公允價值測量 |
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|
引用 |
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價格 |
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|
意義重大 |
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||||
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|
|
|
|
（未經調整） |
|
|
其他 |
|
|
意義重大 |
|
||||
|
|
總計 |
|
|
處於活動狀態 |
|
|
可觀察 |
|
|
無法觀察 |
|
||||
|
|
攜帶 |
|
|
市場 |
|
|
輸入 |
|
|
輸入 |
|
||||
|
|
價值 |
|
|
（第 1 級） |
|
|
（第 2 級） |
|
|
（第 3 級） |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
2023年9月30日 |
|
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資產： |
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現金和現金等價物 |
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$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
短期投資 |
|
|
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|
— |
|
|
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|
|
— |
|
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長期投資 |
|
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— |
|
|
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|
|
|
— |
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
2022年12月31日 |
|
|
|
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|
|
||||
資產： |
|
|
|
|
|
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|
|
||||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
短期投資 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
長期投資 |
|
|
|
|
|
— |
|
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|
— |
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
在截至2023年9月30日和2022年9月30日期間，按公允價值計量和記賬的資產沒有重大減值。此外，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的期間，估值技術沒有變化。歸類為現金等價物的一級工具的公允價值使用活躍市場的報價進行估值。歸類為現金等價物以及短期和長期投資的二級工具的公允價值是根據活躍市場的報價確定的，截至報告日，這些報價可以直接或間接觀察，公允價值使用模型或其他估值方法確定。
該公司的短期和長期投資被歸類為可供出售證券。截至2023年9月30日，可供出售證券的剩餘合同到期日為 1至13個月，公司累計的其他綜合虧損餘額僅包含與公司可供出售證券相關的活動。曾經有
下表彙總了可供出售的證券：
|
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攤銷 |
|
|
未實現 |
|
|
未實現 |
|
|
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|
成本 |
|
|
收益 |
|
|
損失 |
|
|
公允價值 |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
2023年9月30日 |
|
|
|
|
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|
|
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商業票據 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
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$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
公司債券 |
|
|
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|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
美國財政部 |
|
|
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|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
聯邦債券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
2022年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
商業票據 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
美國財政部 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
聯邦債券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
8
8。預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容（以千計）：
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
預付保險 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
投資應收利息 |
|
|
|
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||
預付費訂閲 |
|
|
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||
預付州和地方税 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用和其他流動資產總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
9。應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
累積的臨牀研究和試驗費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計薪酬和相關費用 |
|
|
|
|
|
|
||
應計的專業費用 |
|
|
|
|
|
|
||
應計里程碑成本 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
應計費用和其他流動負債總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
10。股票補償
2023年1月，公司2015年綜合激勵計劃（即2015年計劃）下可供發行的普通股數量增加了
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
||||||||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
||||
研究和開發 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
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一般和行政 |
|
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|
|
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||||
總計 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
按獎勵類型劃分的補償費用 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月如下：
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
||||||||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
股票期權 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
限制性股票單位 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
員工股票購買計劃 |
|
|
|
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|
|
||||
總計 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
9
在截至2023年9月30日的九個月中，公司授予
2022 年 2 月，公司向某些員工發放了獎勵
在2022年第一季度，管理層估計，2022年績效獎的里程碑之一很可能取得成就，因此，該公司的記錄約為 $
在截至2023年9月30日的九個月中，
限制性庫存單位
授予公司董事會成員或員工的限制性股票歸屬於 (i)
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
數字 的 |
|
|
加權 |
|
||
未歸屬—2022年12月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已授予 (1) |
|
|
|
|
$ |
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
Unvested — 2023 年 9 月 30 日 (2) |
|
|
|
|
$ |
|
||
(1)
(2)
截至2023年9月30日，有 $
10
11。股東權益
下表顯示了股東權益的變化 截至 2023 年 9 月 30 日的三個月和九個月：
（以千計，共享數據除外） |
|
普通股 |
|
|
額外 |
|
|
累積的 |
|
|
累積的 |
|
|
總計 |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
截至2022年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
在 ESPP 下購買股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
未實現的投資收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
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||
RSU 的歸屬 |
|
|
|
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|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
員工預扣税款 ESPP |
|
|
— |
|
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|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
預先注資認股權證，行使 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票期權的收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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未實現的投資損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
RSU 的歸屬 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
員工預扣税款 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
預先注資認股權證，行使 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
行使股票期權的收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
未實現的投資收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
在 ESPP 下購買股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
員工預扣税款 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
預先注資認股權證，行使 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
行使股票期權的收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年9月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
11
下表顯示了截至2022年9月30日的三個月和九個月中股東權益的變化：
（以千計，共享數據除外） |
|
普通股 |
|
|
額外 |
|
|
累積的 |
|
|
累積的 |
|
|
總計 |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
截至2021年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
在 ESPP 下購買股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投資的未實現虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
員工預扣税款 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使股票期權的收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至 2022 年 3 月 31 日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
自動櫃員機銷售收入 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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|||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
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|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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|
||
短期投資的未實現虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
員工預扣税款 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使股票期權的收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2022年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
在 ESPP 下購買股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投資的未實現虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
行使預先籌集的認股權證 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
員工預扣税款 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使股票期權的收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2022年9月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
2021年3月，公司與Cowen and Company, LLC或TD Cowen簽訂了銷售協議，根據該協議，公司可以不時發行和出售其普通股，總銷售收益不超過美元
2023年5月，公司與道明考恩簽訂了新的銷售協議，根據該協議，公司可以不時發行和出售其普通股，總銷售收益不超過美元
2021年12月，公司發佈了
2021年12月，根據Incyte許可和Incyte股票購買協議，公司發行了
2022年12月，公司發佈了
12
公司已預留以下與潛在認股權證行使、股票期權行使和員工股票購買計劃相關的普通股供未來發行：
|
2023年9月30日 |
|
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根據預先注資的認股權證可發行的普通股 |
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購買普通股的期權 |
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員工股票購買計劃 |
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12。承付款和或有開支
13
第 2 項。管理層對以下問題的討論與分析財務狀況和經營業績
以下信息應與本10-Q表季度報告中包含的未經審計的財務信息及其附註以及我們在2023年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。
公司概述
我們是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，正在開發創新的癌症療法產品線。我們的兩個主要候選產品是瑞維美尼（SNDX-5613）和阿沙替利單抗（SNDX-6352）。我們正在開發 revumenib，一種強效、選擇性的小分子抑制劑 menin-MLL 結合相互作用的小分子抑制劑，用於治療 KMT2A 重排或 kmt2ar，也稱為混合譜系白血病，即 mlLR，包括急性淋巴細胞白血病（ALL），以及急性髓系白血病（AML）和核磷蛋白 1 被稱為 NPM1，突變體 AML。我們還在探索使用revumenib治療實體瘤，特別是其在轉移性結直腸癌中的活性。我們正在開發axatilimab，這是一種單克隆抗體，可阻斷慢性移植物抗宿主病（cgVHD）以及特發性肺纖維化（IPF）中的菌落刺激因子 1 受體或 CSF-1R。我們計劃繼續利用管理團隊和科學合作者的技術和業務專業知識來許可、收購和開發其他療法，以擴大我們的產品線。
迄今為止，我們沒有獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何產品收入。我們繼續承擔與持續運營相關的大量研發和其他費用。除2021年外，我們一直沒有盈利，自2005年成立以來，每個時期都出現了虧損。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，我們報告的淨虧損分別為1.369億美元和1.101億美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為8.299億美元。截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物以及短期和長期投資為3.793億美元。
臨牀發展
Revumenib
AUGMENT-101 的關鍵數據將在即將到來的 65 年會上公佈第四美國血液學會 (ASH) 年會將於 2023 年 12 月 10 日舉行。值得注意的是，本次會議的摘要僅包含 AUGMENT-101 試驗第一階段的數據，但該演示將描述關鍵數據集。
14
Axatilimab
15
重大風險和不確定性
當前的高通貨膨脹率可能會增加我們的臨牀試驗材料和供應成本，推動美聯儲提高利率並增加我們的管理費用，從而對我們的業務和經營業績產生重大影響。利率上升可能使我們更難以可接受的條件獲得傳統融資（如果有的話）。此外，持續的衰退風險加上上述風險，可能導致短期內進一步的經濟不確定性和資本市場的波動，從而可能對我們的業務產生負面影響。此外，這種經濟狀況給股價帶來了下行壓力。儘管我們認為通貨膨脹迄今尚未對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響，但持續的高通脹可能會增加我們的運營成本，包括我們的勞動力成本和研發成本。這些成本也可能受到供應鏈限制、俄羅斯和烏克蘭之間持續戰爭導致的全球地緣政治緊張局勢以及以色列戰爭、宏觀經濟狀況惡化以及員工可用性和工資增長的負面影響，這可能會給我們的營運資金帶來額外壓力。
此外，我們還面臨與我們的業務和戰略執行能力相關的其他挑戰和風險，以及從事開發和商業運營的製藥行業公司共同面臨的風險和不確定性，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：獲得監管部門對後期候選產品的批准；確定、收購或許可其他產品或候選產品；藥品開發和臨牀成功的固有不確定性；保護和增強我們的知識產權以及遵守適用的監管要求所面臨的挑戰。
財務概覽
收入
迄今為止，我們還沒有產生任何產品收入。我們創造收入和盈利的能力取決於我們獲得市場批准併成功將候選產品商業化的能力。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，我們沒有產生任何收入。
2021年9月，我們簽訂了涵蓋阿沙替利單抗全球開發和商業化的Incyte協議。我們授予Incyte在美國和世界其他地區開發和商業化axatilimab的獨家許可。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，Incyte協議未確認任何收入。
研究和開發
自成立以來，我們主要專注於臨牀開發項目。研發費用主要包括開發候選產品所產生的成本，包括：
16
內部和外部的研發成本在發生時記為支出。我們收到的費用分攤金額記作研發費用的削減額。某些開發活動（例如臨牀試驗）的成本是在使用患者入組、臨牀研究中心激活或供應商提供給我們的其他信息等數據對完成特定任務的進展進行評估的基礎上進行的。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選藥物的開發成本通常高於處於臨牀開發早期階段的候選藥物，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的延長。隨着我們繼續推進候選產品的開發，我們計劃在可預見的將來繼續將大量資源用於研發活動。分配給外部支出的研發支出金額將繼續增長，而我們預計我們的內部支出將以更緩慢和更可控的速度增長。
很難確定我們當前或未來的臨牀前項目、臨牀研究和候選產品的臨牀試驗的持續時間和完成成本。我們的候選產品的臨牀研究和臨牀試驗的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，其中包括但不限於以下因素：
此外，每種候選藥物的成功概率將取決於許多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。我們的候選產品能否成功開發尚不確定。目前，我們無法合理估計在這些潛在候選產品可能開始大量淨現金流入的時期（如果有的話）完成候選產品剩餘開發所必需的努力的性質、時間或成本。臨牀開發時間表、成功概率和開發成本可能與預期存在重大差異。
一般和行政
一般和管理費用主要包括與員工相關的費用，包括行政、財務、業務發展和支持職能員工的工資、福利、非現金股票薪酬和差旅費用。其他一般和管理費用包括未以其他方式分配給研發費用和會計、税務、法律和諮詢服務的設施相關費用。我們預計，隨着我們繼續增加員工人數，以支持候選產品的持續研發和預期的商業化，未來我們的一般和管理費用將進一步增加。此外，如果我們認為監管部門有可能批准我們的一個或多個候選產品，那麼我們預計，由於我們為商業運營做準備，尤其是與候選產品的銷售和營銷有關時，工資和相關費用將增加。
利息支出
利息支出主要包括我們的運營和資本租賃的利息支出。
利息收入
利息收入包括從我們的現金、現金等價物以及短期和長期投資餘額中獲得的收入。
其他收入（支出），淨額
其他收入（支出）淨額包括由短期和長期投資餘額的外幣收益（虧損）組成的收入（支出）。
17
最近的會計公告
有關新會計公告的討論，請閲讀 附註3 重要會計政策摘要，轉到本報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表。
關鍵會計估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們作出估算和判斷，這些估計和判斷會影響我們財務報表中報告的資產、負債和支出數額以及或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及在當時情況下被認為是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。在進行估算和判斷時，管理層採用了重要的會計政策。
截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中所載的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中描述的關鍵會計估計沒有重大變化。
運營結果
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的比較：
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截至9月30日的三個月 |
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|
改變 |
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|
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2023 |
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2022 |
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$ |
|
|
% |
|
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|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
39,087 |
|
|
$ |
26,901 |
|
|
$ |
12,186 |
|
|
|
45 |
% |
一般和行政 |
|
|
17,268 |
|
|
|
8,240 |
|
|
|
9,028 |
|
|
|
110 |
% |
運營費用總額 |
|
|
56,355 |
|
|
|
35,141 |
|
|
|
21,214 |
|
|
|
60 |
% |
運營損失 |
|
|
(56,355 |
) |
|
|
(35,141 |
) |
|
|
21,214 |
|
|
|
-60 |
% |
其他收入（支出），淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息支出 |
|
|
(70 |
) |
|
|
(1,748 |
) |
|
|
1,678 |
|
|
|
-96 |
% |
利息收入 |
|
|
5,345 |
|
|
|
1,781 |
|
|
|
3,564 |
|
|
|
200 |
% |
其他費用 |
|
|
(66 |
) |
|
|
(295 |
) |
|
|
229 |
|
|
|
-78 |
% |
其他收入（支出）總額，淨額 |
|
|
5,209 |
|
|
|
(262 |
) |
|
|
5,471 |
|
|
|
-2088 |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(51,146 |
) |
|
$ |
(35,403 |
) |
|
$ |
15,743 |
|
|
|
-44 |
% |
研究和開發
在截至2023年9月30日的三個月中，我們的研發總支出從去年同期的2690萬美元增加了1,220萬美元，至3,910萬美元，增長了45％。研發費用的增加是由於與員工相關的支出增加了720萬美元，專業費用增加了110萬美元，其他費用增加了100萬美元，臨牀和製造費用增加了290萬美元。員工相關活動的增加是由於工資和相關支出增加了520萬美元，股票薪酬增加了200萬美元。臨牀和製造費用的增加是由於阿沙替利單抗的開發成本增加了220萬美元，瑞維美尼的生產活動增加了170萬美元，瑞維美尼的臨牀活動增加了90萬美元，但阿沙替利單抗製造活動減少的190萬美元部分抵消了這一點。我們預計，研發費用將繼續在每個季度之間波動，具體取決於臨牀試驗活動、臨牀製造和其他開發活動的時間。
研發費用包括以下各項：
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
改變 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
外部研發費用 |
|
$ |
23,522 |
|
|
$ |
18,898 |
|
|
$ |
4,624 |
|
|
|
24 |
% |
內部研發費用 |
|
|
15,565 |
|
|
|
8,003 |
|
|
|
7,562 |
|
|
|
94 |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
39,087 |
|
|
$ |
26,901 |
|
|
$ |
12,186 |
|
|
|
45 |
% |
18
一般和行政
在截至2023年9月30日的三個月中，我們的一般和管理費用總額從去年同期的820萬美元增加了900萬美元，增幅為1,730萬美元，增長了110％。一般和管理費用增加的原因是與員工相關的支出增加了480萬美元，專業費用增加了290萬美元，其他費用增加了130萬美元。
利息收入和利息支出
在截至2023年9月30日的三個月中，利息收入從去年同期的180萬美元增加360萬美元至530萬美元，這主要是由於利率提高以及現金等價物以及短期和長期投資的平均餘額增加。
在截至2023年9月30日的三個月中，利息支出從去年同期的170萬美元減少了170萬美元至10萬美元，這主要是由於公司與Hercules Capital, Inc.（Hercules）之間的修訂貸款協議相關的利息支出，該協議於2022年9月終止。
其他收入（支出），淨額
在截至2023年9月30日的三個月中，其他收入（支出）總額較上年同期有所下降，這主要是由於短期和長期投資的外幣損失增加。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的比較：
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|
改變 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
107,906 |
|
|
$ |
86,658 |
|
|
$ |
21,248 |
|
|
|
25 |
% |
一般和行政 |
|
|
44,143 |
|
|
|
23,066 |
|
|
|
21,077 |
|
|
|
91 |
% |
運營費用總額 |
|
|
152,049 |
|
|
|
109,724 |
|
|
|
42,325 |
|
|
|
39 |
% |
運營損失 |
|
|
(152,049 |
) |
|
|
(109,724 |
) |
|
|
42,325 |
|
|
|
-39 |
% |
其他收入（支出），淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息支出 |
|
|
(145 |
) |
|
|
(3,094 |
) |
|
|
2,949 |
|
|
|
-95 |
% |
利息收入 |
|
|
15,613 |
|
|
|
2,884 |
|
|
|
12,729 |
|
|
|
441 |
% |
其他費用 |
|
|
(306 |
) |
|
|
(210 |
) |
|
|
(96 |
) |
|
|
46 |
% |
其他收入（支出）總額，淨額 |
|
|
15,162 |
|
|
|
(420 |
) |
|
|
15,582 |
|
|
|
-3710 |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(136,887 |
) |
|
$ |
(110,144 |
) |
|
$ |
26,743 |
|
|
|
-24 |
% |
研究和開發
在截至2023年9月30日的九個月中，我們的研發總支出從去年同期的8,670萬美元增加了2,120萬美元，至1.079億美元，增長了25％。研發費用的增加是由於與員工相關的支出增加了1,910萬美元，專業費用增加了300萬美元，其他費用增加了150萬美元，但部分被臨牀和製造費用減少的240萬美元所抵消。員工相關活動的增加是由於工資和相關支出增加了1,330萬美元，股票薪酬增加了580萬美元。臨牀和製造費用的減少是由於阿沙替利單抗的生產活動減少了640萬美元，以及瑞維美尼的生產活動減少了160萬美元，但阿沙替利單抗開發成本增加330萬美元和瑞維美尼臨牀活動增加230萬美元部分抵消。我們預計，研發費用將繼續在每個季度之間波動，具體取決於臨牀試驗活動、臨牀製造和其他開發活動的時間。
研發費用包括以下各項：
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|
改變 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
外部研發費用 |
|
$ |
67,627 |
|
|
$ |
66,344 |
|
|
$ |
1,283 |
|
|
|
2 |
% |
內部研發費用 |
|
|
40,279 |
|
|
|
20,314 |
|
|
|
19,965 |
|
|
|
98 |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
107,906 |
|
|
$ |
86,658 |
|
|
$ |
21,248 |
|
|
|
25 |
% |
19
一般和行政
在截至2023年9月30日的九個月中，我們的一般和管理費用總額從去年同期的2310萬美元增加到4,410萬美元，增長了91％。一般和管理費用增加的原因是員工相關支出增加了1,240萬美元，專業費用增加了560萬美元，其他支出增加了310萬美元。
利息收入和利息支出
在截至2023年9月30日的九個月中，利息收入從去年同期的290萬美元增加1,270萬美元至1,560萬美元，這要歸因於利率上升以及現金等價物以及短期和長期投資的平均餘額增加。
在截至2023年9月30日的九個月中，利息支出從去年同期的310萬美元減少了290萬美元至10萬美元，這主要是由於與公司和Hercules之間的修訂貸款協議相關的利息支出，該協議於2022年9月終止。
其他收入（支出），淨額
在截至2023年9月30日的九個月中，其他收入（支出）總額較上年同期有所下降，這主要是由於短期和長期投資的外幣損失增加。
流動性和資本資源
概述
截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物以及短期和長期投資總額為3.793億美元。迄今為止，我們的業務主要由公開募股的淨收益和許可協議的收入提供資金。我們認為，截至2023年9月30日，我們目前的現金、現金等價物以及短期和長期投資將為我們至少未來12個月的預計運營費用和資本支出需求提供資金。除了我們現有的現金、現金等價物以及短期和長期投資外，我們還有資格獲得研發資金，並有資格獲得里程碑和其他或有付款，以實現既定合作目標和某些開發、監管和商業里程碑以及合作協議下的特許權使用費。我們獲得這些里程碑和或有補助金的能力以及實現這些里程碑的時機主要取決於合作者研發活動的結果，目前尚不確定。
市場銷售計劃
2021年3月，我們與Cowen and Company, LLC或TD Cowen簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以不時發行和出售其總銷售收益高達7,500萬美元的普通股，進行一系列的場內或自動櫃員機、股票發行或2021年自動櫃員機計劃。2023 年 5 月 26 日，我們終止了 2021 年 ATM 計劃。在終止之前，我們出售了股票，總收益約為2500萬美元。
2023年5月，我們與道明考恩簽訂了新的銷售協議，根據該協議，我們可以通過一系列或多次ATM股票發行或2023年自動櫃員機計劃，不時發行和出售總銷售收益高達2億美元的普通股。TD Cowen無需出售任何特定金額的股票，但充當公司的銷售代理，採取符合其正常交易和銷售慣例的商業上合理的努力。根據銷售協議，股票將按照 S-3ASR 表格（註冊號333-254661）的上架註冊聲明出售，該聲明自2021年3月24日提交時自動生效。公司的普通股將以出售時的現行市場價格出售，因此，價格可能會有所不同。在截至2023年9月30日的三個月中，我們沒有根據2023年自動櫃員機計劃出售任何普通股。截至2023年10月27日，該公司在2023年自動櫃員機計劃下有2億美元的可用資金。
未來的資金需求
我們認為，我們的可用現金、現金等價物以及短期和長期投資足以為未來12個月的現有和計劃現金需求提供資金。我們的主要資本用途是，而且我們預計將繼續是薪酬和相關費用、第三方臨牀研發服務、臨牀成本、法律和其他監管費用以及一般管理費用。我們的估算基於可能被證明不正確的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。
此外，在臨牀試驗中測試候選藥物的過程成本高昂，而且這些試驗的進展時機尚不確定。我們無法估計成功完成候選藥物的開發和商業化所需的實際金額，也無法估計我們是否或何時可以實現盈利。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
20
我們沒有獲準用於商業銷售的產品，迄今為止也沒有從產品銷售中產生任何產品收入。在我們能夠創造可觀的產品收入之前，我們預計將通過股票發行、債務融資以及許可和合作安排的額外資金來為我們的現金需求提供資金。除了我們的合作者有義務向我們報銷研發費用或根據我們與他們達成的協議支付里程碑式的款項外，我們將沒有任何承諾的外部流動性來源。
截至2023年9月30日，我們的重要合同義務和承諾主要與我們的辦公空間和設備運營租賃以及辦公設備資本租賃的到期日有關。截至2023年9月30日，我們將在12個月內支付120萬美元。
除上述披露外，我們與服務提供商沒有重大不可取消的購買承諾，因為我們通常以可取消的採購訂單為基礎簽訂合同。我們在正常業務過程中與設備和試劑供應商、CRO、首席營銷官和其他第三方簽訂合同，以進行臨牀試驗、臨牀前研究、測試和製造服務。我們可在事先通知後取消這些合同。取消時應付的款項僅包括對所提供服務的付款或發生的費用，包括我們的服務提供商截至取消之日的不可取消的義務。這些付款是無法確定的。
自成立以來，不包括截至2021年12月31日的財年，我們的運營產生了虧損和累計負現金流。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為8.299億美元。我們預計，至少在未來幾年中，我們將繼續蒙受重大損失。我們預計，我們的研發以及一般和管理費用將繼續增加。因此，我們將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，我們可以通過股權出售、債務融資或其他來源（包括潛在合作）相結合的方式籌集資金。如果我們通過未來出售股權或債務籌集額外資金，則股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對現有普通股股東權利產生不利影響的優惠。如果我們將來通過合作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選藥物的權利。
21
現金流
以下是現金流摘要：
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截至9月30日的九個月 |
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|||||
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2023 |
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2022 |
|
||
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（以千計） |
|
|||||
用於經營活動的淨現金 |
|
$ |
(119,252 |
) |
|
$ |
(110,781 |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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|
133,899 |
|
|
|
(48,559 |
) |
融資活動提供的淨現金 |
|
|
5,649 |
|
|
|
8,752 |
|
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） |
|
$ |
20,296 |
|
|
$ |
(150,588 |
) |
用於經營活動的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為1.193億美元，其中包括經非現金項目調整後的淨虧損1.369億美元，包括2260萬美元的股票薪酬、1,130萬美元的投資增長、590萬美元的運營資產和負債淨增長以及50萬美元的營業租賃和折舊費用增加。淨虧損的增加主要是由於臨牀試驗活動和製造費用增加。運營資產和負債的淨增加主要包括應計費用和其他負債增加740萬美元、合作應收賬款10萬美元和應付賬款170萬美元，但預付賬款和存款減少的330萬美元部分抵消。
截至2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為1.108億美元，其中包括經非現金項目調整後的淨虧損1.101億美元，包括1180萬美元的股票薪酬、1,230萬美元的運營資產和負債淨減少、140萬美元的投資增長、與110萬美元定期貸款相關的非現金利息支出和非現金運營租賃 30萬美元。淨虧損的增加主要是由於臨牀試驗活動和CMC支出的增加。運營資產和負債的淨減少主要包括預付款和存款增加770萬美元，合作應收賬款增加450萬美元，應付賬款增加140萬美元，但應計費用和其他負債減少的150萬美元部分抵消了這一減少。
（用於）投資活動提供的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為1.339億美元，應歸因於可供出售證券到期日收益的3.592億美元，被購買的2.253億美元可供出售證券所抵消。
截至2022年9月30日的九個月中，用於投資活動的淨現金為4,860萬美元，主要是由於購買了2.445億美元的可供出售證券，部分被可供出售證券到期的1.957億美元收益和20萬美元的設備銷售收益所抵消。
融資活動提供的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為560萬美元，這要歸因於行使500萬美元股票期權的收益和員工參與我們的60萬澳元員工股票購買計劃。
截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為880萬美元，主要來自2021年自動櫃員機計劃下的銷售收益，扣除1,940萬美元的折扣和佣金，1,010萬美元行使股票的收益以及員工參與我們的員工股票購買計劃的30萬美元，部分被2,100萬美元的定期貸款付款所抵消。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
我們的金融工具和財務狀況所固有的市場風險代表利率不利變動造成的潛在損失。截至2023年9月30日，我們的現金和現金等價物為9,460萬美元，包括隔夜投資、計息貨幣市場基金和商業票據，以及2.847億美元的短期和長期投資，包括商業票據、國庫和聯邦債券。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響。我們投資活動的主要目標是確保流動性和保留本金，同時在不顯著增加風險的情況下最大限度地提高我們從有價證券中獲得的收入。我們已經制定了有關批准的投資和投資期限的指導方針，旨在維護安全和流動性。由於我們的現金等價物的短期到期日以及短期投資的低風險狀況，利率立即變動100個基點不會對我們的現金等價物和短期投資的公允市場價值產生實質性影響。我們有能力持有投資直到到期，因此，我們
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預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變化對我們投資組合的影響的重大影響。
我們認為，在本文所述的任何時期，通貨膨脹和價格變化都不會對我們的經營業績產生重大影響。
第 4 項。控件和程序
披露控制和程序以及財務報告的內部控制
控制和程序
截至2023年9月30日，在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，我們對披露控制和程序（定義見經修訂的1934年《證券交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的設計和運作有效性進行了評估。根據該評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至本報告所涉期末，我們的披露控制和程序可有效確保：
在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，我們的管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年9月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有變化，這已經對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，也沒有合理地可能產生重大影響。
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第二部分。其他R 信息
第 1 項。法律訴訟程序
在正常業務過程中，我們不時參與與知識產權、商業安排和其他事項相關的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。儘管無法肯定地預測這些訴訟和索賠的結果，但截至2023年9月30日，我們尚未參與任何重大法律或仲裁程序。政府尚未對我們提起任何訴訟，據我們所知，也沒有考慮對我們提起任何訴訟。
第 1A 項。Ri天空因子
投資我們的普通股涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮以下有關這些風險的信息，以及本10-Q表季度報告中其他地方出現的其他信息，包括我們未經審計的簡明合併財務報表和相關附註。以下任何風險的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景產生重大不利影響，或導致我們的實際業績與我們在本報告中做出的前瞻性陳述以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的業績存在重大差異。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌；您可能會損失全部或部分投資。我們無法向您保證，下文討論的任何事件都不會發生。
精選風險摘要
我們的業務面臨許多風險和不確定性，在決定投資我們的證券之前，您應該注意這些風險和不確定性。除其他外，這些風險和不確定性包括以下內容：
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與我們的業務和行業相關的風險
我們目前正在開發幾種候選產品。如果我們無法成功完成候選產品的臨牀開發、獲得監管部門的批准和商業化，我們的業務前景將受到嚴重損害。
我們的財務成功將在很大程度上取決於我們有效和有利可圖地將候選產品商業化的能力。為了將我們的候選產品商業化，我們將需要通過確定每種候選產品都足夠安全和有效來獲得監管部門的批准。我們的候選產品的臨牀和商業成功將取決於多種因素，包括：
如果我們的候選產品未能獲得監管部門的批准，我們將無法實現產品銷售，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
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Revumenib 經過的臨牀試驗有限，我們可能無法證明其耐受性良好，也無法為患者提供足夠的臨牀益處.
研究表明，某些急性白血病，例如重排的賴氨酸甲基轉移酶 2A，或 kmt2AR、急性髓系或淋巴樣白血病、急性髓細胞白血病或 ALL，以及核磷素 1 或 NPM1 突變體 AML，是由參與轉錄的核蛋白腦膜素與 KMT2A 蛋白 N 末端的相互作用所驅動的。在 NPM1 突變體 AML 中，與甲狀腺素的相互作用是通過野生型 KMT2A 蛋白髮生的，而在 kmt2ar 急性白血病中，這種相互作用是通過 KMT2A 的突變體（一種名為 KMT2ar 的融合蛋白）發生的。Kmt2ar 源於 KMT2A 基因的 N 末端與大量信號分子和核轉錄因子之間罕見的自發融合。這種融合產生了一個異常的轉錄程序，可以推動白血病轉化。在臨牀前動物模型中，Menin-KMT2AR 相互作用的小分子抑制劑，例如結合並阻斷腦膜素與 KMT2A 重排或野生型相互作用的revumenib，已在包含 KMT2A 融合或 NPM1 突變的多個白血病異種移植模型中顯示出深層而持久的單藥治療效果。我們開發revumenib的策略是對Kmt2ar和NPM1突變體急性白血病的復發/復發患者進行1/2期臨牀試驗，並確定觀察到的臨牀療效是否支持進一步發展。該試驗的1期部分正在評估revumenib的安全性、耐受性和藥代動力學，並試圖確定推薦的2期劑量。它是開放式的，我們已經發布並可能不時發佈反映少數患者的結果，這些結果可能無法準確預測試驗後期或後續試驗中的安全性或有效性結果。第二階段正在評估瑞維美尼在三個擴展隊列中的療效，這些人羣包括Kmt2ar ALL、KMT2ar AML和NPM1突變體急性髓細胞白血病的兒科和成人復發/急性患者。2023年10月，我們公佈了復發/難治性Kmt2AR急性白血病患者的積極數據，並且我們已經根據美國食品藥品管理局的RTOR計劃啟動了保密協議。突破性療法的指定和RTOR審查都不會改變批准標準，最終可能不會加快批准程序或導致批准。儘管我們認為我們已經確立了足夠的療效，足以保證提交新藥上市申請並繼續開發這些適應症，但我們可能尚未充分證明revumenib對患者具有良好的風險益處。
Axatilimab經過的臨牀試驗有限，我們可能無法證明其耐受性良好，為患者提供了臨牀益處。
臨牀前研究表明，CSF-1/CSF-1R信號傳導可能是參與供體衍生巨噬細胞擴張和浸潤的關鍵調節途徑，這些巨噬細胞介導與cgVHD和其他纖維化或炎性疾病相關的疾病過程。對患者樣本的非臨牀研究和分析表明，cGvHD 炎症性疾病過程是宿主和供體免疫細胞（包括 B 細胞）與調節性 T 細胞之間複雜相互作用的結果，靶組織中的 M2 分化巨噬細胞似乎是纖維化的常見遠端介質。因此，我們假設像 axatilimab 這樣的 CSF-1R 信號抑制劑可能作為單一療法藥物在 cGvHD 的治療中發揮有意義的作用。2018年，我們開始使用阿沙替利單抗對活性cGvHD受試者進行1/2期臨牀試驗，這些受試者之前至少有兩條療法均失敗。在我們與美國食品藥品管理局的第一階段會議結束後，我們就阿沙替利單抗治療cGvHD的監管路徑達成一致，並開始了一項關鍵的2期臨牀試驗，即 AGAVE-201，以評估不同劑量和時間表的阿沙替利單抗治療cGvHD患者的安全性和有效性。2023 年 7 月，我們宣佈 AGAVE-201 已滿足所有羣組的主要終端節點，我們打算與 Incyte 一起在 2023 年年底之前提交 BLA。儘管我們認為我們已經確立了足夠的療效，值得提交BLA並繼續開發該適應症，但我們可能尚未充分證明阿沙替利單抗對患者具有良好的風險益處。
隨着越來越多的患者數據可用，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期主要數據和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據的重大變化。
我們可能會不時發佈臨牀試驗的中期收入或初步數據。例如，在2022年和2023年11月的每年11月，我們都公佈了瑞維美尼的1/2期臨牀試驗的中期數據。隨着患者入組的持續和更多患者數據的出現，我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能會面臨一種或多種臨牀結果可能發生重大變化的風險。初步或一線數據也仍受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。例如，初步或一線數據可能包括有關參與臨牀試驗的一小部分患者的數據，不應將此類初步數據視為參與此類臨牀試驗的其他患者將取得類似結果或此類患者的初步結果得以維持的指示、信念或保證。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎地看待臨時和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
在完成或最終無法完成任何候選產品的開發和商業化時，我們可能會產生額外的成本或延遲。
在獲得監管機構的上市批准才能銷售我們的任何候選產品之前，我們或我們的合作者必須進行廣泛的試驗，以證明候選產品對人體的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要很多年才能完成，而且結果本質上是不確定的。一個
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一項或多項試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法準確預測後期試驗的成功，試驗的中期結果不一定能預測最終結果。
我們依賴與Incyte的合作來進一步開發和商業化axatilimab。如果我們或Incyte未能按預期表現出色，那麼我們在合作下創造未來收入的可能性可能會大大降低，axatilimab的開發和/或商業化可能會終止或嚴重延遲，我們的業務可能會受到不利影響。
我們面臨與Incyte合作協議相關的許多風險，以合作開發和商業化axatilimab。
例如，無法保證雙方將實現任何監管發展或銷售里程碑，也無法保證我們將根據合作協議獲得任何未來的里程碑或特許權使用費。除其他外，Incyte的活動可能會受到Incyte的努力和資源分配的影響，這是我們無法控制的。如果Incyte沒有按照我們預期的方式行事，或者根本不按時履行其責任，那麼與axatilimab相關的臨牀開發、製造、監管部門批准和商業化工作可能會被推遲或終止。此外，由於其他因素，包括但不限於以下因素，我們與Incyte的許可可能會失敗：
我們無法確保這種合作所期望的潛在戰略收益和機會能夠在我們預期的時間表上或根本無法實現。
如果我們或我們的合作者無法讓患者參與臨牀試驗，則這些臨牀試驗可能無法及時或根本無法完成。
臨牀試驗的及時完成在很大程度上取決於患者入組。影響患者入組的因素有很多，包括：
由於上述因素，我們或我們的合作者的臨牀試驗有可能無法及時或根本無法完成。
我們可能需要將候選產品開發和商業化的重要權利和控制權交給我們當前或未來的合作者。
我們的合作，包括我們未來達成的任何戰略合作，都可能使我們面臨許多風險，包括：
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我們可能會探索可能永遠無法實現或可能失敗的戰略合作。
我們會定期探索各種可能的戰略合作，以期獲得更多候選產品或資源。目前，我們無法預測這種戰略合作可能採取什麼形式。在尋找合適的戰略合作者方面，我們可能會面臨激烈的競爭，而談判和記錄戰略合作可能既複雜又耗時。我們可能會進行後來我們不想再追求的戰略合作，我們可能無法以可接受的條件或根本無法就戰略合作進行談判。我們無法預測何時（如果有的話）會進行任何額外的戰略合作，因為與建立戰略合作相關的風險和不確定性很多。
美國食品和藥物管理局和外國監管機構的監管批准程序漫長、耗時且本質上不可預測。我們無法獲得監管部門對候選產品的批准將損害我們的業務。
在批准藥品上市之前，美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構對藥品的製造、測試、分銷、廣告和銷售進行廣泛而嚴格的監管和評估。該批准程序通常要求至少在臨牀前研究和臨牀試驗中對任何候選產品進行測試以確定其安全性和有效性，並由美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構確認任何此類候選產品以及參與其製造、測試和開發的任何各方在製造、測試和開發期間都遵守了當前的良好生產規範（cGMP）、當前的良好實驗室規範以及當前的良好臨牀規範、法規、標準和指導方針發展。獲得美國食品藥品管理局和外國監管機構的批准所需的時間是不可預測的，但在臨牀前研究和臨牀試驗開始後通常需要很多年，並且取決於許多因素，包括監管機構的重大自由裁量權。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異。我們的任何候選產品都沒有獲得監管部門的批准，我們現有的候選產品或任何未來的候選產品可能永遠無法獲得監管部門的批准。
此外，我們的候選產品可能由於其他原因而未能獲得美國食品藥品管理局或外國監管機構的監管批准，包括但不限於：
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FDA或外國監管機構可能需要更多信息，包括額外的臨牀前或臨牀數據，以支持批准，這可能會延遲或阻礙批准和我們的商業化計劃，或者可能導致我們決定放棄我們的開發計劃。即使我們獲得了批准，監管機構也可能批准我們的一種或多種候選產品，用於比我們要求的更有限的患者羣體，可能根據昂貴的上市後試驗的表現給予批准，可能會實施風險評估和緩解策略或REMS，或者外國監管機構可能要求制定或修改類似的策略，例如，可能會限制我們的一種或多種候選產品的分銷，並對我們施加繁瑣的實施要求，或者可以批准它的標籤不包含我們的一種或多種候選產品成功商業化所必需或理想的標籤聲明，所有這些都可能限制我們成功將候選產品商業化的能力。此外，如果以擬議的形式獲得通過，歐盟委員會最近提出的修改現行歐盟藥品授權法律的提案可能會導致我們在歐盟候選產品的數據和市場排他性降低。
我們的候選產品可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付方和醫學界其他人的充分市場認可，因此無法在商業上取得成功.
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付方和醫學界其他人的足夠市場認可。我們的商業成功還取決於包括政府付款人在內的第三方付款人的承保範圍和充足的報銷，這些補償可能難以或耗時，範圍可能有限，可能並非在我們可能尋求推銷候選產品的所有司法管轄區都能獲得。市場接受程度將取決於許多因素，包括：
如果我們的候選產品獲得批准，但沒有得到醫生、醫院、醫療保健支付方和患者的足夠認可，我們可能無法創造足夠的收入來實現或保持盈利。
我們依靠第三方供應商以及Incyte為我們的候選產品製造和分銷我們的臨牀藥物用品，我們打算依靠這些各方來商業製造和分銷我們的候選產品，而我們
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預計將依賴第三方來製造和分銷任何未來候選產品的臨牀前、臨牀和商業用品。
我們目前沒有，也沒有計劃收購基礎設施或能力來製造或分銷臨牀前、臨牀或商業數量的藥物物質或藥品，包括我們現有的候選產品。儘管我們預計在可預見的將來將繼續依賴第三方製造商和Incyte，但我們無法直接控制這些各方維持足夠的製造能力和能力以滿足我們的需求（包括質量控制、質量保證和合格人員）的能力。此外，公共衞生危機可能會影響我們現有或未來的製造商履行對我們的義務的能力。
我們依賴第三方製造商和Incyte來遵守cGMP以及生產活性藥物和成品。我們的第三方製造商和Incyte用於製造用於商業銷售的藥物和藥品的設施必須獲得美國食品藥品管理局或其他相關的外國監管機構的批准，這些檢查將在我們向適用的監管機構提交保密協議或相關的外國監管文件後進行。如果我們的第三方製造商或Incyte無法成功製造符合我們的規格和/或FDA或外國監管機構的嚴格監管要求的材料，他們將無法獲得和/或維持其製造設施的監管批准。此外，這些第三方製造商與其他公司合作，為這些公司供應和/或製造材料或產品，這也使我們的第三方製造商面臨生產此類材料和產品的監管風險。因此，未能滿足生產這些材料和產品的監管要求也可能影響第三方製造商設施的監管許可。如果美國食品藥品管理局或外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它將來撤回批准，我們可能需要尋找替代製造設施，如果獲得批准，這將阻礙或延遲我們開發、獲得監管部門批准或銷售候選產品的能力。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們仍可能面臨未來的開發和監管困難。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，它們也將受到美國食品藥品管理局和外國監管機構的持續要求的約束，這些要求包括製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監測、進口、出口、廣告、促銷、記錄保存和報告以及其他上市後信息。即使在獲得批准後，美國食品和藥物管理局和外國監管機構仍將繼續密切監控任何產品的安全狀況。如果FDA或外國監管機構在候選產品獲得批准後得知新的安全信息，他們可能要求更改標籤或制定REMS或類似策略，對其指定用途或營銷施加重大限制，或者持續要求進行可能昂貴的批准後研究或上市後監督。
此外，藥品製造商及其設施必須接受美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確定其是否符合cGMP法規和標準。如果我們或監管機構發現產品存在以前未知的問題，例如嚴重程度或頻率意想不到的不良事件，或者產品生產設施存在問題，則監管機構可能會對該產品、製造工廠或我們施加限制，包括將產品撤出市場或暫停生產，或者我們可以召回該產品停止分銷。如果我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的監管要求，監管機構可能會：
上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們通過銷售候選產品進行商業化和創造收入的能力。
在美國獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷都受到美國食品藥品管理局處方藥推廣辦公室、司法部、衞生與公共服務部監察長辦公室、州檢察長、國會議員、其他政府機構和公眾的嚴格審查。雖然醫生可能
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為非標籤用途開處方由於美國食品藥品管理局和其他監管機構不監管醫生根據醫生的獨立醫學判斷選擇的藥物療法，它們確實限制了公司或其銷售人員就未簽發上市許可的產品的標籤外用途進行促銷宣傳。公司只能共享在其他方面與 FDA 批准的產品標籤一致的真實而非誤導性的信息。違規行為，包括為未經批准（或標籤外）用途促銷我們的產品，可能會受到執法信函、詢問和調查，以及政府的民事和刑事制裁。此外，外國監管機構將嚴格審查在各自司法管轄區獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷活動。
在美國，不允許將我們的產品用於標籤外用途的促銷還可能使我們面臨根據聯邦和州法規提出的虛假索賠訴訟，這可能導致行政、民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、削減或重組我們的業務以及嚴重限制公司推廣或分銷方式的協議藥品。這些虛假索賠法規包括但不限於聯邦民事虛假索賠法，該法允許任何個人代表聯邦政府對個人或實體提起訴訟，包括製藥或生物製藥公司，指控其故意提交虛假或欺詐性索賠，或導致提出此類虛假或欺詐性索賠，以獲得醫療保險或醫療補助等聯邦計劃的付款或批准。這些《虛假索賠法》針對製藥或生物製藥公司的訴訟在數量和廣度上均顯著增加，從而就某些銷售行為達成了幾項實質性的民事和刑事和解協議，包括推廣涉及超過10億美元的罰款的標籤外藥物用途。訴訟的增長增加了製藥公司必須為虛假索賠訴訟辯護、支付和解罰款或賠償金、同意遵守繁瑣的報告和合規義務以及被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦和州醫療計劃的風險。如果我們或我們可能聘請的任何合作伙伴不合法地推廣我們批准的產品，我們可能會受到此類訴訟，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們的候選產品可能會引起不良的副作用或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻止其監管部門的批准，限制其批准用途的商業範圍，或者在獲得任何上市批准後導致重大的負面後果。
我們的候選產品造成的不良副作用可能會導致試驗中斷、延遲或中止，並可能導致更嚴格的標籤，或者延遲或拒絕FDA或其他外國監管機構的監管批准。臨牀試驗結果可能顯示副作用或其他意外特徵的嚴重程度和患病率很高且不可接受。在這種情況下，試驗可能會暫停或終止，或者美國食品和藥物管理局或外國監管機構可能會拒絕批准我們的任何或所有靶向適應症候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何此類事件都可能損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，如果我們的候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現了不良副作用，則可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
如果獲得批准，這些事件中的任何一個都可能阻止我們實現或維持市場對用於靶向適應症的候選產品的認可，或者以其他方式對其商業前景造成重大損害，並可能損害我們的業務、經營業績和前景。
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我們未能獲得國際司法管轄區的監管批准將使我們無法在美國境外銷售我們的候選產品。
為了在其他司法管轄區營銷和銷售我們的候選產品，我們必須獲得這些司法管轄區的單獨營銷許可，並遵守其眾多不同的監管要求。我們可能無法及時獲得外國監管機構的批准，也可能根本無法獲得外國監管機構的批准。批准程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得美國食品和藥物管理局批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管批准程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，在監管機構批准該產品在該國銷售之前，必須獲得產品報銷批准。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來嚴重的延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家的推出。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准並不能確保任何其他國家的批准，而一個國家未能或延遲獲得監管部門的批准可能會對其他國家的監管審批程序產生負面影響。我們未能獲得外國監管機構對候選產品的批准可能會對此類候選產品的商業前景產生負面影響，我們的業務前景可能會下降。此外，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，則可能會在以後撤回。如果我們未能遵守國際司法管轄區的監管要求並獲得適用的營銷許可，我們的目標市場將減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務可能會受到不利影響。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們未能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
即使我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，此類候選產品也將面臨來自相關適應症其他療法的競爭。例如，慢性移植物抗宿主病歷來是通過非標籤治療來控制的。但是，在過去的幾年中，美國食品藥品管理局批准了三種藥物，即依魯替尼（Imbruvica®），belomosidil（Rezurock®) 和 ruxolitinib (Jakafi®），適用於一條或多條全身療法失敗後的 cgvHD 患者。在診斷為cgvHD的患者中，這三種藥物都可能與阿昔利單抗競爭。
Revumenib正在開發用於治療患有kmt2ar ALL、kmt2ar AML和NPM1突變急性髓細胞白血病的復發和復發成人和兒科患者。目前，尚無批准用於這些特定人羣的藥物，並且使用為普通急性髓細胞白血病和所有人羣開發的標準護理治療方案來管理患者。雖然針對相似人羣還有其他藥物處於早期開發階段，但revumenib有可能成為kmt2ar ALL、kmt2ar急性髓細胞白血病和/或NPM1突變急性髓細胞白血病患者的第一個明確療法。
我們的許多現有或潛在競爭對手擁有比我們更多的財務、技術和人力資源，在發現和開發候選產品、獲得美國食品藥品管理局和其他監管部門批准以及這些產品的商業化方面的經驗也要豐富得多。我們的競爭對手可能比我們更成功地獲得美國食品藥品管理局的藥品批准並獲得廣泛的市場認可。競爭對手的藥物可能比我們可能商業化的任何藥物更有效或更有效地銷售和銷售，在我們收回開發和商業化任何候選產品的費用之前，可能會使我們的候選產品過時或失去競爭力。我們的競爭對手也可能比我們的產品獲得FDA或其他監管部門批准的速度更快。我們預計，隨着新藥進入市場和先進技術的問世，我們將面臨激烈且日益激烈的競爭。
我們相信，我們的成功競爭能力除其他外將取決於：
即使我們獲得監管部門對候選產品的批准，競爭對手產品的供應、商業處方集和價格也可能會限制需求和我們可以收取的價格。如果價格競爭或醫生不願轉而接受我們的候選產品，我們可能無法實施我們的業務計劃
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現有的治療方法，或者醫生是否改用其他新藥或生物製品，或者選擇保留我們的藥物以供在有限的情況下使用。
我們的某些研究產品在某些適應症中可能需要伴隨診斷。未能成功開發、驗證和獲得此類測試的監管許可或批准可能會損害我們的產品開發戰略或阻礙我們充分發揮研究產品的商業潛力。
伴隨診斷作為醫療器械受 FDA 和類似外國監管機構的監管，在商業化之前可能需要單獨的監管授權。我們的某些revumenib臨牀試驗包括使用研究或實驗室開發的診斷測試來幫助識別符合條件的患者。我們目前沒有任何內部開發診斷測試的計劃。因此，我們依賴第三方合作者的持續合作和努力，如果我們的研究產品獲準僅用於經批准的伴隨診斷測試，則需要獲得批准並將這些測試商業化。如果這些方無法成功為我們的研究產品開發伴隨診斷藥物，或者在開發過程中遇到延誤，則我們的研究產品的開發可能會受到不利影響，我們可能無法獲得這些研究產品的上市許可。此外，我們的任何需要伴隨診斷的研究產品的營銷和銷售能力以及商業成功將與獲得所需的監管授權以及此類第三方繼續以合理的條件在相關地區將伴隨診斷進行商業銷售的能力息息相關，並取決於這些授權的獲得情況。任何未能開發、驗證、獲得和維持我們所需的伴隨診斷產品的上市許可和供應都可能損害我們的業務前景。
我們依靠UCB Biopharma Sprl（UCB）來遵守我們的阿昔利單抗許可協議條款。
我們的商業成功還取決於我們開發、製造、營銷和銷售阿沙替利單抗的能力。根據與UCB簽訂的許可協議，我們對axatilimab擁有全球可再許可的獨家許可。根據UCB許可協議向我們許可的某些權利是由UCB從第三方獲得許可的。我們依賴UCB維持適用的第三方許可協議的全部效力，其中可能包括我們無法控制的活動和履行義務。如果任何第三方許可協議終止，我們開發、製造、商業化或銷售axatilimab的某些權利也可能會終止。任何此類事件的發生都可能對axatilimab的開發和商業化產生不利影響，並對我們的業務造成重大損害。
我們的員工、顧問和合作者可能從事不當行為或其他不當活動，包括內幕交易和不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工、顧問、分銷商和合作者可能參與欺詐或非法活動的風險。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或向我們披露違反 FDA 和非美國監管機構法規的未經授權的活動，包括要求向此類監管機構報告真實、完整和準確信息的法律、製造標準、美國和國外的醫療保健欺詐和濫用法律法規，或要求真實、完整和準確地報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排，包括藥品的銷售，受旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止範圍廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。並非總是能夠識別和阻止我們的員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，則這些行動可能會導致處以鉅額罰款或其他制裁，包括處以民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、個人監禁、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、額外的報告義務和監督（如果我們受公司誠信協議或其他協議的約束）解決有關不遵守這些法律、合同損失、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及削減運營的指控，所有這些指控都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。無論我們是否成功地為此類訴訟或調查進行辯護，我們都可能承擔包括律師費在內的鉅額費用，並轉移管理層的注意力，為自己辯護免受任何此類索賠或調查。
為了取得成功，我們必須吸引和留住更多的高技能員工。
為了取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術、商業和管理人員，我們在尋找有經驗的人員方面面臨着激烈的競爭。如果我們不能成功吸引和留住合格的人員，尤其是管理層的人員，可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，損害我們的經營業績。特別是，如果我們不能及時招募合適的替代人員，失去一名或多名執行官可能會對我們造成損害。製藥和生物製藥行業對合格人員的競爭是
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緊張，因此，我們可能無法繼續吸引和留住發展業務所需的合格人員或招聘合適的替代人員。
我們與之競爭的許多其他製藥公司都比我們擁有更多的財務和其他資源、不同的風險狀況以及更長的行業歷史。它們還可能提供更多樣化的機會和更好的職業發展機會。其中一些特徵對高素質候選人可能比我們所能提供的更具吸引力。如果我們無法繼續吸引和留住高素質的人才，那麼我們發現和開發候選產品和業務的速度和成功率將受到限制。
即使我們將候選產品商業化，它們或我們開發的任何其他候選產品也可能受到不利的定價法規或第三方保險或報銷做法的約束，這可能會損害我們的業務。
我們成功將現有候選產品或我們開發的任何其他候選產品商業化的能力將部分取決於第三方付款人為這些產品和相關治療提供保險和充足報銷的程度，包括政府醫療保健計劃、私人健康保險公司、藥房福利經理、管理式醫療計劃和其他組織。第三方付款人決定他們將承保哪些藥物，並確定報銷水平。第三方付款人試圖通過限制特定藥物的承保範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供預先確定的標價回扣和折扣，並對醫療產品的收費提出質疑。
我們無法確定我們商業化的任何產品能否獲得承保範圍和賠償，如果可以獲得賠償，也無法確定賠償金額將是多少。對承保範圍和報銷的限制可能會影響對我們開發的任何候選產品的需求或價格，以及我們成功商業化的能力。
新批准的藥物在獲得足夠的保險和報銷方面可能會出現重大延遲，而且承保範圍可能比FDA或外國監管機構批准該藥物的適應症更為有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着在任何情況下都將以涵蓋我們的費用（包括研究、開發、製造、營銷、銷售和分銷費用）的費率支付藥品。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的費用，而且可能只是臨時性的。報銷率可能因藥物的使用和使用的臨牀環境而異，可能基於已經為較低成本藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來放寬目前限制從可能低於美國的價格出售藥品的國家進口藥品的法律，藥品的淨價格可能會降低。
私人付款人通常在很大程度上遵循CMS關於承保範圍和報銷的決定。但是，一個付款人決心為藥品提供保險，並不能保證其他付款人也將為藥品提供保險。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，這將要求我們分別向每位付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，而不能保證能夠持續適用承保範圍和足夠的補償，也無法保證在第一時間獲得承保範圍和足夠的補償。對於我們開發的任何經批准的產品，我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、籌集產品商業化所需資金的能力和整體財務狀況產生不利影響。
各國管理新藥上市許可、承保範圍和報銷的法規差異很大。當前和未來的立法可能會對批准要求做出重大改變，從而可能涉及額外費用並導致批准延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從獲得營銷或產品許可批准後開始。在一些國外市場，即使獲得初步批准，處方藥的定價仍受政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得候選產品的上市許可，但要遵守價格法規，這些法規可能會延遲我們產品的商業發佈，這可能會拖延很長時間，這可能會對我們在該特定國家/地區銷售產品所產生的收入產生負面影響。即使我們的候選產品獲得了市場批准，不利的定價限制也可能阻礙我們收回投資的能力。
如果我們的候選產品獲準在美國或其他國家銷售，則無法保證其在醫學上是合理的，並且是特定適應症所必需的，也無法保證第三方付款人會認為該產品具有成本效益，是否提供保險和足夠的報銷水平，也無法保證第三方付款人的報銷政策不會對我們銷售候選產品的盈利能力產生不利影響。
當前和未來的立法可能會增加我們候選產品的商業化難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提議了影響醫療保健系統的立法和監管變革，這些變更可能會阻止或延遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們銷售任何獲得上市批准的候選產品的盈利能力。
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例如，奧巴馬總統簽署了《平價醫療法案》，使之成為法律。除其他成本控制措施外，《平價醫療法案》對任何生產或進口品牌處方藥和生物製劑的實體規定了不可扣除的年度費用、Medicare D部分保險缺口折扣計劃以及增加製造商在醫療補助藥品回扣計劃下必須支付的回扣的公式。
《平價醫療法案》的某些方面受到了行政、司法和國會的質疑。
儘管國會尚未通過全面的廢除立法，但影響平價醫療法案中某些税收實施的幾項法案已簽署成為法律。2017年的《減税和就業法》包括一項條款，該條款自2019年1月1日起廢除了平價醫療法案對某些未能在一年或部分時間內維持合格健康保險的個人徵收的基於税收的分擔責任補助金，這種補助通常被稱為 “個人授權”。2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了一項質疑，該質疑辯稱《平價醫療法案》完全違憲，因為 “個人授權” 已被國會廢除。2022年8月16日，拜登總統簽署了2022年通貨膨脹降低法案（IRA），使之成為法律，該法案除其他外，將對在《平價醫療法案》市場購買健康保險的個人的增強補貼延長至2025計劃年度。IRA還通過一項新設立的製造商折扣計劃大幅降低了受益人的最高自付費用，從而從2025年開始消除了Medicare D部分計劃下的 “甜甜圈洞”。將來，《平價醫療法案》可能會受到司法或國會的質疑。目前尚不清楚任何此類挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》和我們的業務。
自《平價醫療法案》頒佈以來，已經提出並通過了其他立法變革。這些變化包括從2013年開始，每個財政年度對醫療保險提供者的醫療保險補助總額最多削減2％，並且由於隨後對該法規進行了立法修訂，除非國會採取更多行動，否則該法規將持續到2031年。根據現行立法，醫療保險補助金的實際減少將從2022年的1％到該封存措施最後一個財政年度的4％不等。
可能影響我們業務的其他變化包括擴大新計劃，例如根據2015年《醫療保險准入和CHIP重新授權法》為醫生提供的醫療保險績效補助計劃，或MACRA，後者終止了法定公式的使用並制定了質量支付計劃，也稱為質量支付計劃。2019年11月，CMS發佈了最終規則，最終確定了質量支付計劃的變更。目前，質量支付計劃的引入對醫生整體報銷的全部影響尚不清楚。
此外，政府最近加強了對藥品製造商設定上市產品價格的方式的審查，這導致了多項總統行政命令、國會調查以及擬議和頒佈的聯邦和州立法，除其他外，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，改革藥品的政府計劃報銷方法等。在聯邦一級，拜登政府於2021年7月發佈了一項名為 “促進美國經濟競爭” 的行政命令，其中包含多項針對處方藥的條款。為迴應拜登總統的行政命令，國土安全部於2021年9月9日發佈了《解決高藥品價格綜合計劃》，該計劃概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策以及國會為推進這些原則可能採取的行政行動。此外，愛爾蘭共和軍除其他外，（i）指示國土安全部部長就Medicare B部分和Medicare D部分所涵蓋的某些高支出、單一來源藥品和生物製劑的價格進行談判，並通過提供不等於或低於法律談判的 “最高公平價格” 的價格，對藥品製造商處以民事罰款和潛在的消費税，以及（ii）根據醫療保險徵收回扣 B部分和醫療保險D部分將懲罰超過通貨膨脹的物價上漲。這些條款將從2023財年開始逐步生效，儘管它們可能會受到法律質疑。此外，拜登政府於2022年10月14日發佈了額外的行政命令，指示國土安全部報告如何進一步利用醫療保險和醫療補助創新中心來測試降低醫療保險和醫療補助受益人藥物成本的新模式。在州一級，越來越多的立法機構通過和實施了旨在控制藥品和生物產品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
我們預計，將來可能採取的這些措施以及其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給我們獲得的任何批准藥物的價格帶來額外的下行壓力。例如，根據最近的一項行政命令，拜登政府表示打算採取某些政策舉措來降低藥品價格。Medicare或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人付款人的補助金出現類似的減少。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
我們正在建設銷售、營銷和分銷基礎設施。
為了在未來推銷任何經批准的候選產品，我們必須建立銷售、營銷、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方做出安排以提供這些服務，因為我們目前尚不具備所有服務
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這些能力中的一部分。為了發展我們的內部銷售、分銷和營銷能力，我們必須在未來投入大量的財務和管理資源。對於我們決定自己履行銷售、營銷和分銷職能的藥品，我們可能會面臨許多挑戰，包括：
或者，如果獲得批准，我們可能會依靠第三方來推出和銷售我們的候選產品。我們對這些第三方的銷售、營銷和分銷活動的控制可能有限或根本沒有，我們未來的收入可能取決於這些第三方的成功。此外，如果這些第三方未能遵守所有適用的法律或監管要求，美國食品和藥物管理局或其他政府機構可能會採取執法行動，這可能會危及他們和我們推銷候選產品的能力。
針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔鉅額責任，並限制候選產品的商業化。
我們面臨着與在人體試驗中測試候選產品相關的產品責任風險的固有風險，如果我們對可能開發的任何產品進行商業銷售，則將面臨更大的風險。參與我們試驗的受試者、患者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提起產品責任索賠。如果我們無法成功地為自己辯護，使其免受有關我們的候選產品或我們可能開發的其他產品造成傷害的索賠，我們可能會承擔鉅額責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
儘管我們目前持有的試用責任保險符合行業標準，但這可能不足以涵蓋我們可能承擔的所有責任。我們也可能無法以合理的成本或足以償還未來可能產生的任何責任的金額維持保險。如果我們的候選產品獲得市場批准，我們打算擴大產品的保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內，但我們可能無法獲得商業上合理的產品責任保險。成功的產品責任索賠或針對我們提出的一系列索賠，特別是如果判決超過我們的保險範圍，可能會減少我們的現金並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們與醫療保健提供者、客户和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用、透明度和其他醫療保健法律法規以及隱私和數據安全法律和法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損失、聲譽損害、罰款、被禁止參與政府醫療保健計劃、削減或限制我們的運營、管理負擔以及利潤和未來收益減少。
醫療保健提供商，包括醫生和第三方付款人，在我們獲得市場批准的任何候選產品的推薦和處方中起着主要作用。我們當前和未來與醫療保健提供商、第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們進行臨牀研究、營銷、銷售和分銷我們獲得上市批准的產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療保健法律法規規定的限制包括但不限於以下內容：
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努力確保我們與第三方的業務安排以及我們的總體業務符合適用的醫療保健法律法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用行為的現行或未來法規、法規或判例法或其他醫療保健法律法規。如果發現我們的業務違反了任何這些法律或可能適用於我們的任何其他政府法規，如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控，則我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、監禁、被排除在政府資助的醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助）、合同損失、聲譽損害、額外報告要求和監督，以及削減或重組我們的業務。防範任何此類行為可能既昂貴又耗時，並且可能需要大量的財務和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了可能對我們提起的任何此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。此外，如果發現我們預計與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體不遵守適用法律，則該個人或實體可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療計劃之外。
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我們的信息技術系統的重大中斷或數據安全事件可能會對我們造成重大的財務、法律、監管、業務和聲譽損害。
我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們收集、存儲、處理和傳輸大量敏感信息，包括知識產權、專有業務信息、個人信息和其他機密信息。我們必須以安全的方式這樣做，以維護此類敏感信息的機密性、完整性和可用性。我們還將我們的運營要素（包括信息技術基礎設施的組成部分）外包給了第三方，因此，我們管理着許多第三方供應商，這些供應商可能會或可能訪問我們的計算機網絡、我們的機密信息或我們擁有的第三方的機密信息。此外，這些第三方供應商可能反過來將其部分責任分包或外包給其他各方。儘管所有信息技術業務本質上都容易受到無意或故意的安全漏洞、事件、攻擊和泄露的影響，但我們的信息技術系統的可訪問性和分佈式性質以及存儲在這些系統上的敏感信息使此類系統可能容易受到對我們的技術環境的無意或惡意的內部和外部攻擊。此外，我們目前提供混合工作環境，這可能使我們更容易受到網絡攻擊。我們的員工、第三方供應商、業務合作伙伴或惡意第三方的無意或故意行為可能會利用潛在漏洞。這種性質的攻擊的頻率、持續性、複雜性和強度都在增加，由具有廣泛動機（包括但不限於工業間諜活動）和專業知識的複雜和有組織的團體和個人進行的，包括有組織犯罪集團、“黑客活動分子”、民族國家等。除了提取敏感信息外，此類攻擊還可能包括部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程和其他手段，以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性。移動設備的普遍使用進一步增加了數據安全事件的風險。
我們、我們的第三方供應商和/或業務合作伙伴的信息技術系統的重大中斷或其他類似的數據安全事件可能會對我們的業務運營產生不利影響，和/或導致敏感信息丟失、被盜用和/或未經授權的訪問、使用或披露或阻止其訪問，從而可能對我們造成財務、法律、監管、業務和聲譽損害。此外，信息技術系統的中斷，無論是由於對我們的技術環境的攻擊，還是來自計算機病毒、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障，都可能對我們的開發計劃和業務運營造成實質性幹擾。例如，丟失已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。
無法確定我們是否遇到了任何未被發現的數據安全事件。儘管我們沒有理由相信情況確實如此，但攻擊者在隱瞞系統訪問權限方面已經變得非常複雜。許多受到攻擊的公司不知道自己受到了攻擊。任何導致未經授權訪問、使用或披露個人信息（包括但不限於有關員工或臨牀試驗患者的個人信息）的事件都可能幹擾我們的業務，損害我們的聲譽，迫使我們遵守適用的聯邦和/或州違規通知法律和外國法律的同等規定，使我們面臨耗時、分散注意力和昂貴的訴訟、監管調查和監督、強制性的糾正措施，要求我們驗證數據庫內容的正確性，或以其他方式約束我們到法律、法規和合同義務下的責任，包括保護個人信息隱私和安全的法律、法規和合同義務。這可能會增加我們的成本，並導致重大的法律和財務風險和/或聲譽損害。我們或我們的供應商或業務合作伙伴未能或被認為未能遵守我們對第三方的隱私、保密或數據安全相關的法律或其他義務，或導致未經授權訪問、發佈或傳輸敏感信息（可能包括個人身份信息）的任何進一步安全事件或其他不當訪問事件，都可能導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或倡導團體或其他人對我們的公開聲明，並且可能導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或公開聲明，並可能導致第三方，包括臨牀場所、監管機構或現有和潛在的合作伙伴，對我們失去信任，或者第三方可能會聲稱我們違反了與隱私或保密相關的義務，這可能會對我們的業務和前景產生重大不利影響。此外，數據安全事件和其他不當訪問可能很難被發現。在識別它們方面的任何延誤都可能導致上述類型的傷害增加。儘管我們已經實施了安全措施來保護我們的信息技術系統和基礎設施，但無法保證此類措施能夠成功防止服務中斷或安全事件。此外，由於我們在 COVID-19 期間實施了在家辦公的政策，通常受保護的信息，包括公司機密信息，可能不太安全。
社交媒體平臺和基於人工智能的平臺給我們的業務帶來了新的風險和挑戰。
隨着社交媒體的不斷擴展，它也給我們帶來了新的風險和挑戰。社交媒體越來越多地被用來傳播有關我們、我們的項目以及我們正在開發的候選產品要治療的疾病的信息。生物製藥行業的社交媒體實踐正在發生變化，這帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險。例如，患者可能會使用社交媒體平臺評論產品或候選產品的有效性或不良體驗，這可能會導致報告義務或其他後果。此外，我們的員工或其他人通過媒體渠道意外或故意披露非公開信息可能會導致信息丟失。此外，
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存在不當披露敏感信息或在任何社交媒體平臺上發佈有關我們、我們的產品或候選產品的負面或不準確的帖子或評論的風險。社交媒體的本質使我們無法實時控制社交媒體上有關我們的帖子。我們可能無法扭轉社交媒體平臺或類似媒體上發佈的負面宣傳或負面信息對我們的聲譽造成的損害。如果發生任何此類事件，或者我們以其他方式未能遵守申請法規，我們可能會承擔責任，面臨限制性監管行動或對我們的業務造成其他損害，包括我們的聲譽、品牌形象和商譽受到迅速和不可逆轉的損害。此外，生物製藥行業越來越多地使用基於人工智能或人工智能的平臺。包括我們的供應商、供應商和承包商在內的可以訪問我們的專有和機密信息（包括商業祕密）的人對人工智能平臺的使用可能會繼續增加，並可能導致此類信息的發佈，這可能會對我們的公司產生負面影響，包括我們實現知識產權利益的能力。
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
自成立以來，除2021年外，我們一直蒙受淨虧損，並預計在可預見的將來，我們將繼續出現淨虧損。
對生物製藥產品開發的投資具有高度的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都無法表現出足夠的療效或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准或具有商業可行性的巨大風險。我們是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。我們沒有獲準商業銷售的產品，迄今為止也沒有產生任何產品收入，而且我們繼續承擔與候選產品的持續運營和臨牀開發相關的鉅額研發費用和其他費用。因此，我們沒有盈利，也從未盈利，自2005年成立以來，除2021年外，每個時期都蒙受了虧損。
在截至2023年9月30日的季度中，我們報告了歸屬於股東的淨虧損為5,110萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為8.299億美元，其中包括股票薪酬、優先股增持和滅絕費用的非現金費用。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失，隨着我們繼續開展商業化前活動、研發候選產品並尋求監管部門的批准，這些損失將增加。我們還可能遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他未知因素，這些因素可能會對我們的業務產生不利影響。我們未來淨虧損的規模將部分取決於我們支出的增長率和我們的創收能力（如果有）。我們之前的虧損和未來的預期虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。
我們目前沒有產品收入來源，可能永遠無法實現或保持盈利能力。
我們創造產品收入和盈利的能力取決於我們成功將候選產品商業化的能力。我們預計在可預見的將來不會從銷售候選產品中獲得收入。我們創造未來產品收入的能力還取決於許多其他因素，包括但不限於我們：
此外，由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測支出增加的時間或金額，以及我們是否或何時會實現或保持盈利。此外，如果我們決定或被美國食品藥品管理局或外國監管機構要求在我們目前預期的研究或試驗之外進行研究或試驗，我們的開支可能會超出預期。即使我們完成了上述開發和監管流程，我們也預計與推出和商業化我們當前的候選產品以及我們可能開發的任何其他候選產品相關的鉅額成本。
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即使我們通過銷售候選產品獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外資金才能繼續運營，或者購買其他需要額外資金才能開發的產品。如果我們未能實現盈利或無法持續維持盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃水平運營，被迫減少運營甚至關閉。
我們將需要額外的資金來為我們計劃的運營提供資金，而這些資金可能無法按可接受的條件向我們提供，或者根本無法獲得。因此，我們可能無法完成現有候選產品的開發和商業化，也無法獲得監管部門的批准，也無法開發新的候選產品。
自成立以來，我們的業務已經消耗了大量現金，這主要是由於我們的研發工作。我們預計，與正在進行和計劃中的活動相關的研發費用將大幅增加。我們認為，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將為我們至少未來12個月的預計運營費用和資本支出需求提供資金。意外情況可能導致我們的資本消耗速度比我們目前的預期更快，包括全球經濟放緩，包括任何已經發生或將來可能發生的衰退。此外，我們可能會發現，我們需要開展超出當前預算的額外活動，以實現適當的患者入院率，這將增加我們的開發成本。
無論如何，我們將需要額外的資金來繼續開發、獲得監管部門的批准和商業化我們現有的候選產品和任何未來的候選產品。任何爭取額外融資的努力都可能使我們的管理層偏離日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
儘管與公共衞生危機和全球地緣政治緊張局勢相關的長期經濟影響，例如俄羅斯和烏克蘭之間的持續戰爭以及以色列戰爭，難以評估或預測，但所有這些事件都對全球金融市場造成了重大幹擾，並導致了全球經濟普遍放緩。此外，最近通貨膨脹率已上升到幾十年來從未見過的水平。通貨膨脹加劇可能導致運營成本（包括勞動力成本）增加，並可能影響我們的運營預算。此外，美聯儲已經提高了利率，並有望進一步提高利率，以應對通貨膨脹的擔憂。利率的提高，尤其是加上政府支出減少和金融市場波動，可能會進一步增加經濟的不確定性並加劇這些風險。如果中斷和放緩加深或持續下去，我們可能無法以優惠條件獲得額外資本，甚至根本無法獲得更多資本，這可能會對我們的財務狀況和我們推行業務戰略的能力產生負面影響。如果有的話，我們無法保證未來會有足夠的資金或以我們可接受的條件提供融資。如果我們不在需要時或在可接受的條件下籌集額外資金，我們可能需要：
如果我們需要開展額外的籌款活動，而我們沒有籌集足夠的資金或沒有按照我們可接受的條件籌集額外資金，則我們可能無法開展開發和商業化工作，這將損害我們的業務、經營業績和前景。
我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括：
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如果我們因為無法獲得足夠的資本而無法擴大業務或以其他方式利用我們的商機，那麼我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。
税法或法規的變化可能會對我們公司產生重大不利影響。
新的税法或法規可以隨時頒佈，現有的税收法律或法規可能會以對我們不利的方式進行解釋、修改或適用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。例如，2017年頒佈的非正式名為《減税和就業法》或《税收法》的立法對美國税法進行了許多重大修改，包括公司税率的變化，這些變化共同可能會影響我們的NOL和其他遞延所得税資產的使用、支出的可扣除性以及國外收入的税收。美國國税局和其他税務機關未來在《税法》方面的指導可能會影響我們，《税法》的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》或《CARES法》修改了税法的某些條款。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上將遵守《税收法》、《CARES法》或任何新頒佈的聯邦税收立法。最近，IRA納入了多項重大的藥品定價改革，包括在美國衞生與公共服務部內設立藥品價格談判計劃，要求製藥商對某些選定藥品收取談判後的 “最高公平價格”，或對違規行為支付消費税；根據醫療保險B部分和D部分對製造商規定退款要求以懲罰超過通貨膨脹的漲幅；以及重新設計D部分的福利，作為其中的一部分製造商必須為D部分藥物提供折扣，從2025年開始，D部分受益人的年度自付支出將上限為2,000美元。税法、CARES法案、IRA或未來改革立法的變更的影響可能會增加我們未來的美國税收支出，並可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們使用淨營業虧損結轉額和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
我們在歷史上蒙受了巨大損失。我們預計在不久的將來不會盈利，也可能永遠無法實現盈利。未使用的虧損通常可以結轉以抵消未來的應納税所得額（如果有）。根據該法第382和383條，如果公司發生 “所有權變動”（通常定義為三年內其股權所有權的變動（按價值計算）超過50％，則公司使用變更前的淨營業虧損結轉額（NOL）以及其他變更前税收屬性（例如研究税收抵免）來抵消其變更後的應納税所得額或税收的能力可能會受到限制。我們上次在2021年1月1日至2022年12月31日期間完成了一項分析，並確定在此期間沒有發生所有權變更。先前的分析確定，在2007年3月30日、2015年8月21日和2020年5月4日，所有權發生了變更。由於我們的股票所有權的轉移，我們未來可能還會經歷所有權變動，其中一些可能超出我們的控制範圍。因此，我們使用變更前的NOL來抵消美國聯邦應納税所得額的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加所欠的州税。
與知識產權相關的風險
如果我們無法獲得或保護知識產權，我們可能無法在我們的市場上進行有效的競爭。
我們的成功在很大程度上取決於我們和我們的許可人和被許可人是否有能力建立、維護和保護專利和其他知識產權，並在不侵犯他人知識產權的情況下運營。我們已經在美國和外國司法管轄區提交了專利申請，以獲得我們發現的發明的專利權。我們還向第三方許可了專利組合的權利。其中一些許可賦予我們準備、提交和起訴專利申請以及維護和執行我們許可的專利的權利，而其他許可證可能無法賦予我們此類權利。
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專利申請過程既昂貴又耗時，我們以及我們當前或未來的許可人和被許可人可能無法以合理的成本或及時地準備、提交和起訴所有必要或理想的專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們或我們的許可方或被許可人也可能無法識別開發和商業化活動過程中發明的可專利方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護專利，這些專利涵蓋我們向第三方許可或許可給第三方並依賴我們的許可方或被許可人的技術。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式起訴和執行這些專利和申請。如果我們當前或未來的許可人或被許可人未能建立、維護或保護此類專利和其他知識產權，則此類權利可能會被減少或取消。如果我們的許可人或被許可人在任何專利權的起訴、維護或執行方面不完全合作或與我們存在分歧，則此類專利權可能會受到損害。
生物技術和製藥公司的專利地位通常非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們和我們當前或未來的被許可人或被許可人的專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值非常不確定。我們和我們的許可人或被許可人的待處理和未來的專利申請可能不會導致專利的頒發，以保護我們的全部或部分技術或產品，也不會有效阻止他人將競爭性技術和產品商業化。專利審查過程可能要求我們或我們的許可人或被許可人縮小我們或我們的許可人或被許可人的待處理和未來專利申請的索賠範圍，這可能會限制可能獲得的專利保護範圍。擁有與我們的產品非常相似的第三方可能會通過替代設計或工藝來規避我們或我們的許可人或被許可人的專利。我們無法確定我們是第一個發明待處理的專利申請所涵蓋的發明的人，如果不是，我們可能會面臨優先權爭議。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有我們不知道的現有技術可能會影響專利索賠的有效性或可執行性。也可能有我們所知的現有技術，但我們認為這些技術不會影響索賠的有效性或可執行性，儘管如此，最終可能會發現這些技術會影響索賠的有效性或可執行性。無法保證如果受到質疑，我們的專利會被法院宣佈為有效或可執行，或者即使認定競爭對手的技術或產品是有效和可執行的，法院也會認定競爭對手的技術或產品侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以自由經營與候選產品相關的業務，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這會阻礙我們的努力或可能導致我們的候選產品或我們的活動侵犯此類索賠。其他人有可能獨立開發與我們的產品具有相同效果且不侵犯我們的專利或其他知識產權的產品，或者圍繞我們已頒發的涵蓋我們產品的專利要求進行設計。我們和我們的許可人或被許可人的專利申請不能對使用此類申請中聲稱的技術的第三方強制執行，除非並且直到此類申請中頒發了專利，而且僅限於所發佈的索賠涵蓋該技術。
此外，考慮到開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們自有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品商業化。
我們從UCB許可的產品組合包括已獲授權的專利和針對阿克替利單抗（一種與 CSF-1R 具有高親和力的人源化全長IgG4（kappa輕鏈）抗體）物質成分的申請以及針對阿昔利單抗使用方法的索賠。無法保證會根據我們從UCB許可的待處理申請授予任何進一步的專利，或者即使授予了一項或多項專利，也無法保證這些專利中發佈的索賠將涵蓋axatilimab、axatilimab的使用方法或axatilimab的配方。根據我們從UCB許可的投資組合中申請的優先權日期和申請日期，我們預計根據當前待處理的申請授予的其他專利（如果有）將在2036年到期。根據我們從UCB許可的待處理申請授予的任何專利的實際期限只能在授予此類專利後才能確定。
我們從現在是艾伯維公司（AbbVie Inc.）（AbbVie）子公司的Vitae Pharmicals許可的產品組合包括已獲批准的專利和申請，這些專利和申請涉及腦膜與MLL和MLL融合蛋白相互作用的抑制劑、含有該蛋白的藥物組合物以及它們在治療癌症和其他由腦膜-MLL相互作用介導的疾病中的用途。無法保證會根據我們從艾伯維那裏獲得許可的待處理申請授予任何其他專利，或者即使授予了一項或多項專利，也無法保證這些專利中發佈的索賠將涵蓋所需的鉛化合物、成分及其使用方法。根據我們從艾伯維獲得許可的投資組合中申請的優先權日期和申請日期，我們預計根據當前待處理的申請授予的專利（如果有）將在2037年到期。根據我們從 AbbVie 許可的待處理申請授予的任何專利的實際期限只能在獲得此類專利後才能確定。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
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在全球所有國家申請、起訴、執行和捍衞候選產品的專利的成本高得令人望而卻步，而且我們或我們的許可人在美國以外的一些國家的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國法律保護知識產權的程度與美國聯邦和州法律的保護程度不一樣。因此，我們和我們的許可方可能無法阻止第三方在美國以外的國家從事我們和我們的許可人的發明，也無法阻止第三方在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們和我們的許可人的發明製造的產品。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們和我們的許可人的技術來開發自己的產品，並可能將原本侵權的產品出口到我們和我們的許可方受專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的候選產品競爭，我們和我們的許可人的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利和其他知識產權保護，尤其是與生物製藥有關的專利和其他知識產權保護，這可能會使我們和我們的許可方難以停止侵犯我們和我們的許可人的專利或銷售侵犯我們和我們的許可人所有權的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們和我們的許可人的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並分散我們對業務其他方面的注意力，可能使我們和我們的許可人的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們和我們的許可人的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們或我們的許可人提出索賠。我們或我們的許可方在我們或我們的許可人提起的任何訴訟中不得勝訴，並且裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。
某些國家，特別是發展中國家，對專利性的要求可能有所不同。例如，與其他國家不同，中國對專利性的要求更高，特別要求詳細描述已申報的藥物的醫療用途。在印度，與美國不同，藥物的監管批准與其專利地位之間沒有任何聯繫。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會質疑我們或我們的許可人專利的範圍、有效性或可執行性，要求我們或我們的許可方參與複雜、漫長和昂貴的訴訟或其他程序。仿製藥製造商可以開發、尋求批准和推出我們產品的仿製藥。除印度外，歐洲和發展中國家的某些國家，包括中國，都有強制許可法，根據該法，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。在這些國家，如果專利受到侵犯，或者我們或我們的許可方被迫向第三方授予許可，我們和我們的許可方可能獲得的補救措施有限，這可能會嚴重降低這些專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們和我們的許可人在全球範圍內執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
如果我們違反了與axatilimab相關的UCB許可協議，或者UCB許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續開發和商業化axatilimab的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售阿沙替利單抗的能力。視某些里程碑事件的實現情況而定，我們可能需要在UCB許可協議期限內向UCB支付高達1.195億美元的一次性開發和監管里程碑付款。如果我們或我們的任何關聯公司或分許可持有人將axatilimab商業化，我們還有義務向UCB支付低兩位數的銷售特許權使用費，在某些情況下可能會減少，並根據達到某些年度銷售門檻支付總額為2.5億美元的潛在一次性銷售里程碑付款。在某些情況下，我們可能需要與UCB分享來自分許可持有者的非特許權使用費收入的一定百分比，但要扣除一定的扣除額。
如果另一方出現無法彌補的重大違規行為，則任何一方都可以全部終止UCB許可協議，也可以終止某些國家的許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為債權人的利益進行轉讓，或者發生與另一方破產或解散有關的其他具體事件，則任何一方都可以終止UCB許可協議。如果我們尋求撤銷或質疑UCB根據UCB許可協議向我們許可的任何專利的有效性，或者如果我們尋求或協助第三方採取任何此類行動，UCB可能會終止UCB許可協議。
除非根據其條款提前終止，否則UCB許可協議將逐國逐一延續，直至以下兩者中以較晚者為準：（i）該國所有許可專利權到期；（ii）適用於該國家/地區產品的所有監管排他性到期；（iii）自該產品在該國首次商業銷售之日起10年。我們無法確定我們對UCB的特許權使用費支付義務的到期日期，因為沒有進行過阿沙替利單抗的商業銷售，而且特定國家中涵蓋阿沙替利單抗的最後到期的相關專利將來可能會發生變化。
如果UCB許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售axatilimab，需要談判一項新的或恢復的協議，我們可能無法以同樣優惠的條件或根本無法獲得該協議。此外，我們與Incyte合作進一步開發和商業化axatilimab取決於其有效性
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UCB 許可協議。如果UCB許可協議終止，Incyte可能會終止我們的合作，我們的業務可能會受到不利影響。
如果我們違反了與revumenib相關的許可協議，或者許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續開發和商業化revumenib的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售revumenib的能力。視某些里程碑事件的實現情況而定，我們可能需要在艾伯維許可協議期限內向Vitae（現為艾伯維的子公司）支付高達9,900萬美元的一次性開發和監管里程碑付款。如果我們或我們的任何關聯公司或分許可持有人將revumenib商業化，我們還有義務向AbbVie支付較低的個至低兩位數的銷售特許權使用費，在某些情況下可能會有所減少，並根據達到某些年度銷售門檻支付總額為7,000萬美元的潛在一次性銷售里程碑付款。在某些情況下，我們可能需要與艾伯維分享來自分許可持有者的非特許權使用費收入的一定百分比，但要扣除一定的扣除額。
如果另一方出現無法彌補的重大違約行為，則任何一方都可以全部終止許可協議，也可以終止某些國家的許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為債權人的利益進行轉讓，或者發生與另一方破產或解散有關的其他具體事件，則任何一方都可以終止許可協議。如果我們尋求撤銷或質疑艾伯維根據許可協議向我們許可的任何專利的有效性，或者如果我們尋求或協助第三方採取任何此類行動，艾伯維可能會終止許可協議。
除非根據其條款提前終止，否則許可協議將逐國逐一延續，直至以下兩者中較晚者為止：（i）該國家/地區所有許可專利權到期；（ii）適用於該國家/地區產品的所有監管獨家權到期；（iii）自該產品在該國首次商業銷售之日起10年。我們無法確定我們對AbbVie的特許權使用費支付義務的到期日期，因為revumenib尚未進行任何商業銷售，而且特定國家/地區涵蓋revumenib的最後到期的相關專利將來可能會發生變化。
如果許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售revumenib，需要談判一項新的或恢復的協議，我們可能無法以同樣優惠的條件或根本無法獲得該協議。
專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。
與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，尤其是專利。在生物製藥行業獲得和執行專利涉及複雜的技術和法律問題，而獲得和執行生物製藥專利既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。近年來，最高法院對幾起專利案件作出了裁決，要麼縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們和我們的許可人未來獲得專利的能力的不確定性外，這種事件的組合還給專利一旦獲得的價值帶來了不確定性。根據國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會削弱我們和我們的許可人獲得新專利或執行我們和我們的許可方或合作者將來可能獲得的現有專利和專利的能力。鑑於美國專利法的最新發展，儘管我們和許可方做出了努力，但我們在獲得基於生物標誌物的患者選擇專利索賠的許可方面可能面臨困難，或者如果我們成功地獲得了基於生物標記物的患者選擇索賠的許可，如果我們向主管法院提出質疑，我們或我們的許可方可能無法成功地為此類索賠的有效性進行辯護。
最近的專利改革立法可能會增加我們和我們的許可人專利申請的起訴以及我們或我們的許可人頒發的專利的執法或辯護方面的不確定性和成本。2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《美國發明法》簽署成為法律。《美國發明法》包括對美國專利法的許多重大修改。其中包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟的條款。美國專利商標局最近制定了新的法規和程序來管理《美國發明法》，許多與《美國發明法》相關的專利法實質性修改，尤其是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，目前尚不清楚《美國發明法》將對我們的業務運營產生什麼影響（如果有的話）。但是，《美國發明法》及其實施可能會增加起訴我們或我們的許可人的專利申請以及執行或捍衞我們或我們的許可人頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能損害我們的業務和財務狀況。
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獲得和維持我們的專利保護取決於政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費和年金費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似規定。儘管在許多情況下，無意中失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，不合規可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的違規事件包括未能在規定的時限內對官方行為作出迴應、不支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能會進入市場，這將損害我們的業務。
我們可能會參與訴訟以保護或執行我們的知識產權，這可能昂貴、耗時且不成功，並且會對我們的業務成功和股價產生不利影響。
第三方可能會侵犯我們或我們的許可人的專利，或者挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可人的知識產權。將來，我們或我們的許可人可能會啟動法律程序，以執行或捍衞我們或我們的許可人的知識產權，保護我們或我們的許可人的商業祕密，或確定我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。此外，第三方可能會對我們或我們的許可人提起法律訴訟，質疑我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。訴訟可能既昂貴又耗時，我們或我們的許可方在這些訴訟中的許多對手可能有能力投入比我們或我們的許可人更多的資源來起訴這些法律訴訟。因此，儘管我們或我們的許可人做出了努力，但我們或我們的許可方可能無法阻止第三方侵犯或盜用我們擁有或控制的知識產權，尤其是在法律可能無法像美國那樣充分保護我們的權利的國家。訴訟可能導致鉅額成本和管理資源轉移，這可能會損害我們的業務和財務業績。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或許可給我們的專利無效或不可執行，或者可以以我們或我們的許可人的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟程序的不利結果都可能使我們或我們的許可人的一項或多項專利面臨失效、不可執行或狹義解釋的風險。
第三方在發行前向美國專利商標局提交現有技術，或者異議、推導、重新審查， 各方之間可能需要審查或幹預程序，或者在美國或其他司法管轄區由第三方發起或由我們或我們的許可方或合作者提起的其他發行前或授權後的程序，以確定與我們或我們的許可人的專利或專利申請相關的發明優先權。不利的結果可能要求我們或我們的許可方停止使用相關技術和將我們的候選產品商業化，或者試圖從勝利方那裏獲得其權利。如果勝訴方不以商業上合理的條款向我們或我們的許可方提供許可證，或者根本不向我們的許可人提供許可，我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可方獲得了許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以訪問許可給我們或我們的許可方的相同技術。此外，如果我們或我們的許可人的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，則可能會阻礙公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。即使我們成功地為此類訴訟或訴訟辯護，我們也可能承擔鉅額費用，這可能會分散我們的管理層和其他員工的注意力。如果我們被發現故意侵犯了專利，我們可能會被判承擔金錢損失，包括三倍的賠償金和律師費。
此外，由於知識產權訴訟需要進行大量的披露，因此在此過程中，我們的一些機密信息有可能因披露而受到泄露。也可以公開宣佈聽證結果、動議或其他臨時程序或事態發展。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們普通股的價格產生下行影響。
第三方可能會對我們提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，或者我們可以對第三方提起法律訴訟，質疑第三方控制的知識產權的有效性或範圍，其結果將不確定，並可能對我們的業務成功產生不利影響。
第三方可以對我們或我們的許可人或合作者提起法律訴訟，指控我們或我們的許可人或合作者侵犯了他們的知識產權，或者我們或我們的許可人或合作者可能對第三方提起法律訴訟，質疑第三方控制的知識產權的有效性或範圍，包括異議、幹預、重新審查， 各方之間在美國或其他司法管轄區進行的審查或衍生程序。這些訴訟可能既昂貴又耗時，我們或我們的許可方在這些訴訟中的許多對手可能比我們或我們的許可人或合作者有能力投入更多的資源來起訴這些法律訴訟。
不利的結果可能要求我們或我們的許可方或合作者停止使用相關技術，停止開發或商業化我們的候選產品，或試圖從勝利方那裏獲得其權利。我們的業務可能是
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如果勝訴方不按商業上合理的條款向我們或我們的許可方或合作者提供許可，或者根本不向我們提供許可，則會受到傷害。即使我們或我們的許可方或合作者獲得了許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們或我們的許可方或合作者的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯了專利，我們可能會被判承擔金錢損失，包括三倍的賠償金和律師費。侵權認定可能會阻止我們對候選產品進行商業化或迫使我們停止部分業務運營，這可能會對我們的業務造成重大損害。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們或我們的員工盜用了他們的知識產權，或者聲稱擁有我們認為自己的知識產權的所有權。
我們的許多員工，包括我們的高級管理人員，以前曾在大學或其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些員工簽訂了與以前的此類工作相關的所有權、保密和不競爭協議。儘管我們努力確保員工在工作中不會使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會聲稱我們或這些員工使用或披露了任何此類員工的前僱主的機密信息或知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。
此外，對於我們的一些許可專利和專利申請，我們無法訪問所有表明所有發明人已將其權利轉讓給發明或相關專利的所有專利轉讓或僱員協議。因此，我們可能會受到此類發明家的所有權主張的約束。
如果我們未能對任何此類索賠進行起訴或辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能損失寶貴的知識產權或人員，或者遭受損失。此類知識產權可以授予第三方，我們可能需要從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化。此類許可證可能無法以商業上合理的條件獲得，或者根本無法獲得。即使我們成功起訴或辯護此類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本並分散管理層的注意力。
我們無法保護我們的機密信息和商業祕密將損害我們的業務和競爭地位。
除了為我們的某些技術和產品申請專利外，我們還依賴商業祕密，包括未獲得專利的專有知識、技術和其他專有信息，來保持我們的競爭地位。我們力求保護這些商業祕密，部分原因是與有權訪問這些信息的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但其中任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控是困難的、昂貴的、耗時的，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院可能不太願意或不願保護商業祕密。如果競爭對手合法獲得或獨立開發了我們的任何商業祕密，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。
與普通股所有權和其他一般事項相關的風險
我們股票的市場價格可能會波動，您可能會損失全部或部分投資。
我們普通股的交易價格波動很大，並且會因各種因素而出現大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。除本 “風險因素” 部分和本報告其他部分討論的因素外，這些因素還包括：
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此外，整個股票市場，納斯達克全球精選市場（Nasdaq），尤其是生物製藥公司，經常出現極端的價格和交易量波動，這些波動往往與此類公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素，包括可能惡化的經濟狀況和其他不利影響或發展，都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。上述任何風險或任何其他風險（包括本 “風險因素” 部分中描述的風險）的實現都可能對我們普通股的市場價格產生巨大的負面影響。
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重的不利影響。
全球經濟，包括信貸和金融市場，經歷了極端的波動和混亂，包括流動性和信貸可用性嚴重減少、銀行倒閉、消費者信心下降、經濟增長下降、失業率上升、通貨膨脹率上升以及經濟穩定的不確定性。例如，COVID-19 疫情導致大規模失業、經濟放緩和全球資本市場的極端波動。同樣，當前的俄烏戰爭加劇了全球資本市場的波動，並繼續擾亂全球供應鏈和能源市場。任何此類波動和中斷都可能對我們或我們所依賴的第三方產生不利影響。如果股票和信貸市場惡化，包括政治動盪或戰爭所致，則可能使任何必要的債務或股權融資更難以及時或以優惠條件獲得，成本更高或更具稀釋性。通貨膨脹會增加我們的成本，包括人事成本（工資），從而對我們產生不利影響。通貨膨脹率的任何大幅上升和相關的利率上升都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響
我們可能會出售額外的股權或債務證券，或簽訂其他安排來為我們的運營提供資金，這可能會導致股東稀釋並對我們的業務施加限制或限制。
在我們能夠從產品中獲得足夠數量的利潤之前，如果有的話，我們希望通過公開、私募股權或債券發行為未來的現金需求提供資金。如果我們通過發行額外的股權或債務證券籌集額外資金，則可能導致現有股東稀釋和/或固定付款義務增加。例如，2022年12月，我們在公開發行中共出售了7,840,909股普通股。這些普通股的發行結果，未來根據2023年自動櫃員機計劃銷售進行的任何發行都將導致我們的股東稀釋。
我們還可能通過政府或其他第三方資金以及其他合作、戰略聯盟和許可安排尋求額外資金。這些融資活動可能會對我們的股東權利和我們的運營產生不利影響，如果有的話，此類額外資金可能無法在合理的條件下提供。此外，這些證券的權利可能優先於我們的普通股，並可能包含限制我們運營並可能損害我們競爭力的契約，例如限制我們承擔額外債務的能力，限制我們收購、出售或許可知識產權的能力，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。
此外，如果我們通過與合作伙伴的安排尋求資金，這些安排可能要求我們放棄對某些技術或候選產品的權利，或以其他方式同意對我們不利的條款。這些事件中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
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如果證券或行業分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的股票發表負面或誤導性的看法，我們的股價和交易量可能會下跌。
我們普通股的交易市場受到行業或證券分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。如果沒有或很少有證券或行業分析師繼續報道我們，我們股票的交易價格可能會受到負面影響。如果任何報道我們的分析師對我們、我們的商業模式、知識產權或股票表現發表負面或誤導性的看法，或者如果我們的試驗或經營業績未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的知名度，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大一部分股票，並將能夠對須經股東批准的事項施加重大影響控制。
截至2023年9月30日，我們的執行官、董事和5％或以上股本的持有人及其各自的關聯公司實益擁有約40.4％的已發行有表決權股票和期權。因此，這些股東將繼續對所有需要股東批准的事項產生重大影響。例如，這些股東可能能夠影響董事選舉、組織文件的修訂或任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准。這可能會阻止或阻止您主動提出收購我們普通股的提議或要約，因為作為我們的股東您可能認為符合您的最大利益。這組股東的利益可能並不總是與您的利益或其他股東的利益一致，他們的行為方式可能會促進自己的最大利益，而不一定是其他股東的最大利益，包括為普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
我們可能會面臨證券訴訟，這既昂貴又可能轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能會波動，過去，股票市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟。將來，我們可能會成為此類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額成本，並轉移我們管理層對其他業務問題的注意力，這可能會嚴重損害我們的業務。
如果我們將來未能維持有效的財務報告內部控制體系，我們可能無法準確報告我們的財務狀況、經營業績或現金流，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而對我們普通股的價值產生不利影響。
除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們在財務報告和披露控制及程序方面保持有效的內部控制。根據薩班斯-奧克斯利法案（Sarbanes-Oxley Act）第404條，從提交10-K表的初次年度報告開始，我們被要求提供管理層關於財務報告內部控制有效性的報告。該評估需要包括披露我們的管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大缺陷。重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，導致無法及時預防或發現年度或中期財務報表的重大錯報的可能性很大。《薩班斯-奧克斯利法案》第404條通常還要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。
我們需要獲得獨立註冊會計師事務所的證明，以證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們遵守第 404 條要求我們承擔鉅額開支並投入大量管理精力。我們目前沒有內部審計小組，我們可能需要僱用更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，並編制必要的系統和流程文件，以進行遵守第404條所需的評估。我們可能無法及時完成評估、測試和任何必要的補救措施。在評估和測試過程中，如果我們發現財務報告內部控制中存在一個或多個重大缺陷，我們將無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。我們無法向您保證，將來我們的財務報告內部控制不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能維持對財務報告的內部控制都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、經營業績或現金流的能力。如果我們無法得出結論，我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們在財務報告內部控制方面存在重大弱點或重大缺陷，我們可能會對財務報告的準確性和完整性失去信心，普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克全球精選市場、美國證券交易委員會或其他機構的制裁或調查監管機構。未能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大缺陷，或者未能實施或維持上市公司要求的其他有效控制體系，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。
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我們的章程文件和特拉華州法律的某些條款可能具有反收購效應，可能會阻礙他人收購我們，即使收購將使我們的股東受益，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們經修訂和重述的公司註冊證書、經修訂和重述的章程以及特拉華州法律的規定可能會使第三方更難收購我們或增加收購我們的成本，即使這樣做會使我們的股東受益，或者撤銷我們目前的管理層。這些規定包括機密董事會、禁止經股東書面同意採取行動以及董事會未經股東批准即可發行優先股。這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而阻礙或阻止股東更換或罷免我們現任管理層的任何嘗試。由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》（DGCL）第203條的約束，這些條款可能會阻止、推遲或阻止某人收購我們或與我們合併，無論這是股東想要還是有利於我們的股東。根據DGCL，公司通常不得與任何持有15％或以上股本的持有人進行業務合併，除非持有人已持有該股票三年或除其他外，董事會批准了該交易。我們修訂和重述的公司註冊證書、經修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
第 5 項。其他信息
交易安排
在上一財季中，我們的董事和高級職員（定義見《交易法》第16a-1（f）條）
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第 6 項。 展品
展覽 沒有。 |
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描述 |
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3.1 |
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經修訂和重述的公司註冊證書（參照2016年3月8日向美國證券交易委員會提交的公司8-K表格最新報告（文件編號001-37708）的附錄3.1納入此處）。 |
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3.2 |
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經修訂和重述的公司註冊證書修正證書（參照2023年5月18日向美國證券交易委員會提交的公司8-K表格最新報告（文件編號001-37708）的附錄3.1納入此處）。 |
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3.3 |
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經修訂和重述的公司章程（參照2016年3月8日向美國證券交易委員會提交的公司8-K表格最新報告（文件編號001-37708）的附錄3.2納入此處）。 |
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31.1 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
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32.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。 |
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101.INS |
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內聯 XBRL 實例文檔-實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB |
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內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE |
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內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔 |
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104 |
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封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）。 |
* 隨函附上，就經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第18條而言，不視為 “已提交”，也不得以其他方式受該節的責任約束，無論包含何種通用公司註冊措辭，均不應被視為以引用方式納入根據經修訂的1933年《證券法》或《交易法》（無論是在10-Q表格發佈之日之前還是之後提交）提交的任何文件中在這樣的文件中。
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信號圖雷斯
根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條的要求，註冊人已正式安排下列簽署人代表其簽署本報告，並經正式授權。
日期：2023 年 11 月 2 日
來自： |
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/s/邁克爾·A·梅茨格 |
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邁克爾·A·梅茨格 |
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首席執行官 |
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（首席執行官） |
來自： |
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/s/ Keith A. Goldan |
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Keith A. Goldan |
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首席財務官兼財務主管 |
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（首席財務官兼首席會計官） |
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