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SeniorNotes2029 年到期會員2022-03-110001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX：根據UnderwritersOption成員的要求發行將於2029年到期的高級票據2022-03-110001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2029 年到期會員2022-03-112022-03-110001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVTX：債務轉換情景 OneMeberTVX: SeniorNotes2029 年到期會員2023-01-012023-09-30tvtx: day0001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2029 年到期會員TVX：債務轉換情景TWOMEMBER2023-01-012023-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2029 年到期會員2023-01-012023-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2025 年到期會員2018-09-100001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2025 年到期會員2018-09-102018-09-100001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2025 年到期會員TVTX：債務轉換情景 OneMeber2023-01-012023-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2025 年到期會員TVX：債務轉換情景TWOMEMBER2023-01-012023-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2025 年到期會員2023-01-012023-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX: SeniorNotes2025 年到期會員2022-03-1100014385332022-03-110001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX：2025 年到期的高級票據和2029 年到期的高級票據成員2023-07-012023-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX：2025 年到期的高級票據和2029 年到期的高級票據成員2022-07-012022-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX：2025 年到期的高級票據和2029 年到期的高級票據成員2023-01-012023-09-300001438533美國公認會計準則：SeniorNotes會員TVX：2025 年到期的高級票據和2029 年到期的高級票據成員2022-01-012022-09-300001438533TVX: 承銷公開發行會員TVX: 預先退款認股權證會員2023-02-280001438533美國通用會計準則：普通股成員TVX: 承銷公開發行會員2023-02-280001438533TVX: 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成員2023-09-300001438533US-GAAP：績效股成員2022-12-310001438533US-GAAP：績效股成員2023-01-012023-09-300001438533US-GAAP：績效股成員2023-09-300001438533TVX: 承銷公開發行會員2023-02-012023-02-280001438533美國通用會計準則：普通股成員TVX: 承銷公開發行會員2023-02-012023-02-280001438533TVX: 承銷公開發行會員TVX: 預先退款認股權證會員2023-02-012023-02-280001438533TVTX: At theMarket Offering 會員2020-02-290001438533TVX：根據先前的註冊聲明提供的市場報價成員2023-09-300001438533TVX：現行註冊聲明下的市場報價成員2023-09-300001438533TVTX: At theMarket Offering 會員2022-01-012022-12-310001438533TVTX: At theMarket Offering 會員2023-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員US-GAAP：產品會員2023-07-012023-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員US-GAAP：產品會員2022-07-012022-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員US-GAAP：產品會員2023-01-012023-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員US-GAAP：產品會員2022-01-012022-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員2023-07-012023-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員2022-07-012022-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員2023-01-012023-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員2022-01-012022-09-300001438533US-GAAP：銷售成員處置的已停止運營TVTX：膽酸產品組合成員2022-12-31

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

_________________________________

表單 10-Q

_________________________________

☑

根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2023年9月30日

要麼

☐

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 ___________ 到 _________ 的過渡時期

委員會檔案編號： 001-36257

 TRAVERE THERAPEUTICS, INC

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華

27-4842691

（公司或組織的州或其他司法管轄區）

（美國國税局僱主識別號）

山谷中心大道 3611 號, 300 套房

聖地亞哥, 加州92130

（主要行政辦公室地址）

(888) 969-7879

（註冊人的電話號碼，包括區號）

			不適用
			以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度（如果自上次報告以來發生了變化）

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題

交易符號

註冊的每個交易所的名稱

普通股，每股面值0.0001美元

TVTX

納斯達克全球市場

用複選標記註明註冊人是否：（1）在過去的12個月中（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）中是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，並且（2）在過去的90天中一直受到此類申報要求的約束。是的☑ 不是 ☐

用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☑ 不是 ☐

用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。

大型加速過濾器			☑			加速過濾器			☐
非加速過濾器			☐			規模較小的申報公司			☐
						新興成長型公司			☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐ 沒有 ☑

截至2023年11月3日，註冊人的已發行普通股數量為，面值每股0.0001美元 75,145,831.

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目錄

TRAVERE THERAPEUTICS, INC

10-Q 表格

截至2023年9月30日的財政季度

目錄

						頁號
第一部分 — 財務信息
第 1 項。			財務報表
			截至2023年9月30日（未經審計）和2022年12月31日的合併資產負債表			4
			截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月未經審計的合併運營報表和綜合收益（虧損）			5
			截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月未經審計的合併股東權益報表			6
			截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月未經審計的合併現金流量表			8
			未經審計的合併財務報表附註			9
第 2 項。			管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析			26
第 3 項。			關於市場風險的定量和定性披露			36
第 4 項。			控制和程序			37
第二部分 — 其他信息
第 1 項。			法律訴訟			37
第 1A 項。			風險因素			37
第 2 項。			未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用			64
第 3 項。			優先證券違約			64
第 4 項。			礦山安全披露			64
第 5 項。			其他信息			64
第 6 項。			展品			65

 

1

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目錄

前瞻性陳述 

本報告包含有關我們的業務、財務狀況、經營業績和前景的前瞻性陳述。諸如 “期望”、“預期”、“打算”、“計劃”、“相信”、“尋求”、“估計” 之類的詞語以及此類詞語的類似表述或變體旨在識別前瞻性陳述，但不被視為本報告中提到的識別前瞻性陳述的包羅萬象的手段。此外，有關未來事項的陳述是前瞻性陳述。

儘管本報告中的前瞻性陳述反映了我們管理層的真誠判斷，但此類陳述只能基於我們目前已知的事實和因素。因此，前瞻性陳述本質上受風險和不確定性的影響，實際結果和結果可能與前瞻性陳述中討論或預期的結果和結果存在重大差異。可能導致或促成這種業績和結果差異的因素包括但不限於我們在截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告以及本10-Q表季度報告中在 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 標題下特別述及的因素。我們敦促您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本報告發布之日。

此外，“我們相信” 的陳述和類似的陳述反映了我們對相關主題的信念和觀點。這些陳述基於截至本10-Q表季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的陳述理解為表明我們已對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，請您不要過分依賴這些陳述。

我們向美國證券交易委員會（“SEC”）提交報告。美國證券交易委員會維護一個網站（www.sec.gov），其中包含有關以電子方式向美國證券交易委員會提交的發行人的報告、代理和信息聲明以及其他信息，包括我們。

除非法律要求，否則我們沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述以反映本報告發布之日後可能發生的任何事件或情況。我們敦促讀者仔細閲讀和考慮本季度報告中的各種披露，這些披露旨在向利益相關方通報可能影響我們的業務、財務狀況、經營業績和前景的風險和因素。

風險因素摘要

以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險的重大因素摘要。本摘要並未涉及我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中總結的風險以及我們面臨的其他風險的更多討論可以在本10-Q表季度報告第二部分第1A項的 “風險因素” 標題下找到，在做出有關普通股的投資決策之前，應仔細考慮本10-Q表季度報告和我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中的其他信息。

•我們的未來前景在很大程度上取決於我們成功開發和執行產品商業化戰略的能力，包括FILSPARI（sparsentan），以減少原發性免疫球蛋白A腎病（IGaN）成人中的蛋白尿，並獲得醫生、患者和醫療保健支付者的市場認可。

•為了經營我們的業務並提高產品的採用率和銷量，我們需要繼續發展我們的商業組織，包括保持和發展一支經驗豐富、技術精湛的員工隊伍，並配備合格的銷售代表。

•我們的臨牀試驗既昂貴又耗時，可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性。臨牀前測試和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗取得成功。

•監管機構與我們的臨牀試驗相關的溝通和/或反饋並不能保證監管審查的任何特定結果或時間表，而加快的監管審查途徑實際上可能不會加快開發或批准的速度。

•隨着更多患者數據的可用以及審核和驗證程序的完成，我們宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、主要和初步數據可能會發生重大變化。

•我們面臨着激烈的仿製藥和其他競爭，如果我們未能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

•醫療改革舉措、不利的定價法規以及第三方付款人或患者獲得保險的機會報銷做法的變化可能會影響我們產品的定價和需求。

•我們依賴第三方來製造和分銷我們的產品。

•我們的產品和候選產品的市場機會可能比我們認為的要小。

•我們的候選產品可能會引起不良副作用或具有其他特性，可能會延遲或阻礙其監管批准或商業化。

•我們目前對某些商業產品沒有專利保護。如果我們無法獲得和維護與我們的技術和產品相關的知識產權，則它們的價值可能會受到不利影響。

•我們預計將依靠孤兒藥地位來開發和商業化我們的某些候選產品，但是我們的孤兒藥名稱可能不會賦予上市獨家經營權或其他預期的商業利益。

•我們的經營業績可能會出現波動，並可能蒙受鉅額損失，普通股的市場價格可能會波動。

2

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目錄

•對我們任何產品的負面宣傳都可能損害我們銷售任何此類產品的能力，並可能要求我們花費時間和金錢來解決這些問題。

•我們可能需要大量資金，可能無法在需要時籌集資金。我們的債務可能會對我們的財務狀況產生不利影響。

•我們可能不會從出售用於治療罕見肝病的膽汁酸產品組合中獲得部分或全部潛在的里程碑式付款。

•我們可能無法成功整合我們可能收購的新產品或業務。

•我們可能會捲入訴訟事務，這可能會導致鉅額成本，轉移管理層的注意力，並以其他方式對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。

•我們受到持續的重大監管義務和監督，這可能會導致大量額外支出，並可能限制我們的商業成功。

3

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目錄

第一部分-財務信息

第 1 項。財務報表

TRAVERE THERAPEUTICS, INC.和子公司

合併資產負債表

（以千計，面值和股份金額除外）

			2023年9月30日						2022年12月31日
資產			（未經審計）
流動資產：
現金和現金等價物			$	144,244					$	61,688
按公允價值計算的有價債務證券			490,399						388,557
應收賬款，淨額			14,570						16,646
庫存			20,773						4,523
預付費用和其他流動資產			16,244						12,033
已終止業務的流動資產			—						2,990
流動資產總額			686,230						486,437
財產和設備，淨額			7,996						9,049
經營租賃使用權資產			18,806						21,000
無形資產，淨額			106,903						97,073
其他資產			12,915						10,684
已終止業務的非流動資產			—						48,342
總資產			$	832,850					$	672,585
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款			$	24,736					$	17,290
應計費用			95,712						95,742
遞延收入，當期部分			8,959						11,976
經營租賃負債，流動部分			4,782						4,433
其他流動負債			5,244						5,722
已終止業務的流動負債			—						7,000
流動負債總額			139,433						142,163
可轉換債務			376,833						375,545
遞延收入，減去流動部分			4,574						10,931
經營租賃負債，減去流動部分			23,863						27,510
其他非流動負債			8,381						9,385
已終止業務的非流動負債			—						64,200
負債總額			553,084						629,734
承付款和或有開支（見附註13）
股東權益：
優先股 $0.0001面值； 20,000,000授權股份； 不截至2023年9月30日和2022年12月31日已發行和流通的股票			—						—
普通股 $0.0001面值； 200,000,000授權股份； 75,111,517，以及 64,290,570分別截至2023年9月30日和2022年12月31日已發行和未償還			7						6
額外的實收資本			1,318,861						1,059,975
累計赤字			(1,035,449)						(1,014,223)
累計其他綜合虧損			(3,653)						(2,907)
股東權益總額			279,766						42,851
負債和股東權益總額			$	832,850					$	672,585

附註是這些合併財務報表的組成部分。

4

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目錄

TRAVERE THERAPEUTICS, INC.和子公司

合併運營報表和綜合收益（虧損）

（以千計，股份和每股金額除外）

（未經審計）

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
產品淨銷售額			$	33,932					$	25,369					$	87,621					$	72,154
許可和協作收入			3,163						2,706						12,558						7,967
總收入			37,095						28,075						100,179						80,121
運營費用：
銷售商品的成本			1,289						1,114						6,886						3,552
研究和開發			60,590						57,145						185,244						169,246
銷售、一般和管理			67,801						52,420						201,954						140,434
運營費用總額			129,680						110,679						394,084						313,232
營業虧損			(92,585)						(82,604)						(293,905)						(233,111)
其他收入（支出），淨額：
利息收入			5,842						2,101						14,616						3,161
利息支出			(2,821)						(2,829)						(8,513)						(8,156)
其他收入（支出），淨額			335						(586)						220						102
債務消滅造成的損失			—						—						—						(7,578)
其他收入（支出）總額，淨額			3,356						(1,314)						6,323						(12,471)
扣除所得税準備金前的持續經營虧損			(89,229)						(83,918)						(287,582)						(245,582)
關於持續經營的所得税條款			(12)						(145)						(155)						(250)
扣除税款後的持續經營虧損			(89,241)						(84,063)						(287,737)						(245,832)
已終止業務的收入，扣除税款			239,976						14,407						266,511						33,173
淨收益（虧損）			$	150,735					$	(69,656)					$	(21,226)					$	(212,659)
每股數據
基礎版和稀釋版：
持續經營業務的淨虧損			$	(1.17)					$	(1.31)					$	(3.91)					$	(3.86)
來自已終止業務的淨收入			3.14						0.22						3.62						0.52
每股普通股淨收益（虧損）			$	1.97					$	(1.09)					$	(0.29)					$	(3.34)
已發行普通股的加權平均值			76,305,603						64,033,759						73,523,620						63,604,962
綜合收益（虧損）：
淨收益（虧損）			$	150,735					$	(69,656)					$	(21,226)					$	(212,659)
外幣折算收益（虧損）			8						2,596						(728)						4,083
有價債務證券的未實現收益（虧損）			194						(1,211)						(18)						(3,218)
綜合收益（虧損）			$	150,937					$	(68,271)					$	(21,972)					$	(211,794)

附註是這些合併財務報表的組成部分。

5

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目錄

TRAVERE THERAPEUTICS, INC.和子公司

股東權益合併報表

（未經審計，以千計，股票金額除外)

			截至2023年9月30日的三個月																																	截至 2022 年 9 月 30 日的三個月
			普通股									額外實收資本						累計其他綜合虧損						累積的 赤字						總計 股東 公平						普通股									額外實收資本						累計其他綜合收益（虧損）						累積的 赤字						總計 股東 公平
			股份			金額																														股份			金額
餘額——6 月 30 日			74,971,807			$	7					$	1,306,517					$	(3,855)					$	(1,186,184)					$	116,485					63,838,050			$	6					$	1,036,533					$	(1,082)					$	(878,744)					$	156,713
基於股份的薪酬			—			—						11,775						—						—						11,775						—			—						8,464						—						—						8,464
根據股權激勵計劃發行普通股和行使收益			139,710			—						151						—						—						151						312,460			—						3,408						—						—						3,408
員工股票購買計劃的購買和支出			—			—						418						—						—						418						—			—						362						—						—						362
外幣折算調整			—			—						—						8						—						8						—			—						—						2,596						—						2,596
有價債務證券的未實現收益（虧損）			—			—						—						194						—						194						—			—						—						(1,211)						—						(1,211)
淨收益（虧損）			—			—						—						—						150,735						150,735						—			—						—						—						(69,656)						(69,656)
餘額——9 月 30 日			75,111,517			$	7					$	1,318,861					$	(3,653)					$	(1,035,449)					$	279,766					64,150,510			$	6					$	1,048,767					$	303					$	(948,400)					$	100,676

附註是這些合併財務報表的組成部分。

6

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目錄

TRAVERE THERAPEUTICS, INC.和子公司

合併股東權益報表（續）

（未經審計，以千計，股票金額除外)

			截至2023年9月30日的九個月																																	截至 2022 年 9 月 30 日的九個月
			普通股									額外實收資本						累計其他綜合虧損						累積的 赤字						總計 股東 公平						普通股									額外實收資本						累計其他綜合收益（虧損）						累積的 赤字						總計 股東 公平
			股份			金額																														股份			金額
餘額——12月31日			64,290,570			$	6					$	1,059,975					$	(2,907)					$	(1,014,223)					$	42,851					62,491,498			$	6					$	1,068,634					$	(562)					$	(765,966)					$	302,112
採用亞利桑那州立大學 2020-06 後的累積效應調整			—			—												—						—						—						—			—						(74,945)						—						30,225						(44,720)
基於股份的薪酬			—			—						36,273						—						—						36,273						—			—						28,751						—						—						28,751
根據股權激勵計劃發行普通股和行使收益			960,657			—						3,240						—						—						3,240						880,237			—						4,354						—						—						4,354
員工股票購買計劃的購買和支出			156,540			—						3,545						—						—						3,545						77,175			—						2,428						—						—						2,428
股票發行，扣除發行成本 $12.6百萬			9,703,750			1						191,198						—						—						191,199						—			—						—						—						—						—
發行預先注資的普通股認股權證，扣除發行成本 $1.6百萬			—			—						24,630						—						—						24,630						—			—						—						—						—						—
在市價發行下發行普通股，扣除發行成本 $0.6百萬			—			—						—						—						—						—						701,600			—						19,545						—						—						19,545
外幣折算調整			—			—						—						(728)						—						(728)						—			—						—						4,083						—						4,083
有價債務證券的未實現虧損			—			—						—						(18)						—						(18)						—			—						—						(3,218)						—						(3,218)
淨虧損			—			—						—						—						(21,226)						(21,226)						—			—						—						—						(212,659)						(212,659)
餘額——9 月 30 日			75,111,517			$	7					$	1,318,861					$	(3,653)					$	(1,035,449)					$	279,766					64,150,510			$	6					$	1,048,767					$	303					$	(948,400)					$	100,676

附註是這些合併財務報表的組成部分。

7

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目錄

TRAVERE THERAPEUTICS, INC.和子公司

合併現金流量表

（未經審計，以千計）

			在截至9月30日的九個月中，
			2023						2022
來自經營活動的現金流：
淨虧損			$	(21,226)					$	(212,659)
來自已終止業務的淨收入			266,511						33,173
持續經營業務的淨虧損			(287,737)						(245,832)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊和攤銷			29,042						14,407
基於股份的薪酬			36,102						28,846
投資（折扣）保費的攤銷			(5,181)						323
債務消滅造成的損失			—						7,578
其他			(634)						5,377
運營資產和負債的變化：
應收賬款			(3,295)						4,944
庫存			(17,027)						(1,247)
預付費用和其他流動和非流動資產			(4,402)						(2,593)
租賃資產和負債的變化，淨額			(738)						(738)
應付賬款			7,468						(198)
應計費用			(3,903)						16,008
遞延收入，當期和非當期收入			(10,200)						(8,898)
其他流動和非流動負債			(479)						(2,119)
用於經營活動的淨現金——持續經營			(260,984)						(184,142)
經營活動提供的淨現金——已終止的業務			51,436						52,491
用於經營活動的淨現金			(209,548)						(131,651)
來自投資活動的現金流：
出售和到期有價債務證券的收益			284,575						329,612
購買有價債務證券			(381,294)						(301,104)
購買固定資產			(643)						(161)
購買無形資產			(36,086)						(24,199)
投資活動提供的淨現金（用於）——持續經營			(133,448)						4,148
投資活動提供的淨現金——已終止業務			206,174						—
投資活動提供的淨現金			72,726						4,148
來自融資活動的現金流：
支付有保障的最低特許權使用費			(1,575)						(1,575)
發行2029年可轉換優先票據的收益			—						316,250
支付債務發行成本			—						(9,882)
回購2025年可轉換優先票據，包括溢價			—						(211,324)
發行普通股的收益，扣除發行成本			191,198						—
發行預先注資認股權證的收益，扣除發行成本			24,630						—
行使股票期權的收益			3,240						4,354
根據員工股票購買計劃發行的收益			2,258						1,529
在市面股票發行中發行普通股的收益，扣除發行成本			—						19,545
融資活動提供的淨現金——持續經營			219,751						118,897
用於融資活動的淨現金——已終止的業務			(1,123)						(1,875)
融資活動提供的淨現金			218,628						117,022
匯率變動對現金的影響			750						(3,935)
現金和現金等價物的淨增加			82,556						(14,416)
現金和現金等價物，年初			61,688						165,753
現金和現金等價物，期末			$	144,244					$	151,337

附註是這些合併財務報表的組成部分。

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目錄

TRAVERE THERAPEUTICS, INC.和子公司

未經審計的合併財務報表附註

注意事項 1。業務描述

業務組織和描述

Travere Therapeutics, Inc.（“我們”、“我們”、“Travere” 和 “公司”）是指特拉華州的一家公司Travere Therapeutics, Inc. 及其子公司。Travere是一家完全整合的生物製藥公司，總部位於加利福尼亞州聖地亞哥，專注於為罕見腎臟和代謝性疾病患者識別、開發和提供改變生活的療法。公司定期評估機會，並在適當情況下采取行動，通過許可和收購產品來擴大其產品渠道，這些領域將為重症患者提供服務 未滿足的醫療需求而且該公司認為這具有吸引力的增長特徵。

已停止的業務-銷售膽汁酸產品組合

2023年7月16日，Travere與Mirum Pharmicals, Inc.（“Mirum Pharmicals” 或 “Mirum”）簽訂了資產購買協議（“收購協議”），根據該協議，Mirum同意從Travere購買主要與Travere的開發、製造（包括合成、配方、精加工或包裝）和商業化業務相關的幾乎所有資產（也稱為Cholbam）如Kolbam一樣，再加上Chenodal，“產品”），統稱為 “膽汁酸業務”。2023年8月31日，公司和Mirum完成了購買協議（“成交協議”）所設想的交易。在收盤時，Mirum向Travere支付了預付的現金款項210.0百萬。根據購買協議，交易完成後，Travere有資格獲得高達$的收益235.0根據指定的年淨銷售額（從 $ 開始分級），在實現某些里程碑後獲得百萬美元125.0百萬到美元500.0百萬）的產品。該公司已將膽汁酸業務反映為已停止的業務，該業務已在所有期限的未經審計的合併財務報表中顯示。更多討論見附註18。

除非另有説明，否則未經審計的合併財務報表附註中的金額和披露內容與公司的持續經營有關。

批准的產品：

FILSPARI®（斯帕森坦）

2023年2月17日，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）加速批准了FILSPARI®（sparsentan），以減少有快速疾病進展風險的原發性IgAn的成人的蛋白尿，通常UPCR≥1.5克/克。FILSPARI是一種每日一次的口服藥物，旨在選擇性地靶向IGaN疾病進展中的兩種關鍵途徑（內皮素1和血管緊張素-II）。

Thiola® 和 Thiola EC®（硫普羅寧片劑）

Thiola® 和 Thiola EC®（硫普羅寧片劑）在美國獲準用於預防嚴重純合胱氨酸尿症患者的胱氨酸（腎臟）結石形成。

臨牀階段項目：

FILSPARI能否繼續獲準用於iGaN可能取決於該公司用於治療IgAn的斯帕森坦的3期臨牀試驗（“保護研究”）的臨牀益處得到證實。PROTECT研究中為期兩年的確認性終點的主要結果於2023年9月公佈，旨在支持FILSPARI的傳統批准。

Sparsentan仍然是一種新的候選研究產品，已被美國和歐洲授予孤兒藥稱號，用於治療局灶性節段性腎小球硬化（FSGS）。針對FSGS的sparsentan的3期研究的雙盲部分最近已經結束，在該研究公佈的主要數據顯示該研究未達到其主要終點之後，該公司正在對數據進行進一步分析，並正在與監管機構合作，探討可能向FSGS提交監管申報的潛在前進道路。

Pegtibatinase (TVT-058）是一種新的在研人酶替代候選藥物，正在評估治療傳統高半胱氨酸尿症（HCU）。Pegtibatinase已被美國食品藥品管理局授予罕見兒科疾病、快速治療和突破性療法稱號，並在美國和歐盟被認定為孤兒藥。Pegtibatinase目前正在進行1/2期COMPOSE研究的評估，以評估其對傳統HCU患者的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和臨牀效果。2023年5月，該公司公佈了第1/2期COMPOSE研究中第6組隊列的積極結果。該公司正在為可能在2023年底之前啟動一項針對HCU患者的聚乙二醇酶的關鍵3期臨牀試驗做準備，但須視FDA的溝通和反饋以及相關的項目評估而定。該公司作為2020年11月收購Orphan Technologies Limited的一部分，收購了聚乙二醇酶。

臨牀前項目：

該公司是合作研發協議（“CRADA”）的參與者，該協議形成了多利益相關方方法，與領先的專家彙集資源，並在治療藥物識別和開發過程的早期納入患者的視角。該公司正在與美國國立衞生研究院的國家轉化科學促進中心（“NCATS”）和領先的患者權益組織阿拉吉爾綜合症聯盟合作，旨在確定阿拉吉爾綜合徵（“ALGS”）的潛在小分子療法。目前尚無批准用於ALGS的治療方案。

該公司是與Pharmakrysto Limited簽訂的合作協議及其早期胱氨酸尿症發現計劃的當事方，根據該協議，公司負責為與胱氨酸尿症計劃相關的臨牀前活動的所有研發費用提供資金。

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目錄

注意事項 2。列報基礎和重要會計政策

隨附的未經審計的合併財務報表應與我們在2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。隨附的合併財務報表是根據美國普遍接受的中期財務信息會計原則（“GAAP”）、10-Q表説明以及美國證券交易委員會的規章制度編制的。因此，由於它們是中期報表，因此所附的合併財務報表不包括GAAP要求的年度財務報表的所有信息和附註，而是反映了由正常的經常性調整組成的所有調整，這些調整是公允地報告所列中期財務狀況、經營業績和現金流所必需的。中期業績不一定代表未來任何時期的預期結果。2022年12月31日的資產負債表信息來自截至該日的經審計的財務報表。為了符合本期的列報方式，對前一期間的合併財務報表進行了某些重新分類。

編制所附合並財務報表時適用的重要會計政策摘要如下：

整合原則

未經審計的合併財務報表是根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）對公司、其子公司和公司被確定為主要受益人的可變利益實體的賬目的合併。在合併中，所有公司間賬户和交易均已清除。有關公司合併的可變利益實體（“VIE”）的進一步討論，請參閲附註6。

收入確認

當客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，公司確認收入，金額反映了該實體為換取這些商品或服務而期望獲得的對價。為確定實體認定屬於會計準則編纂（“ASC”）606 “客户合同收入”（“ASC 606”）範圍內的安排的收入確認，該實體執行以下五個步驟：（i）確定與客户簽訂的合同；（ii）確定合同中的履約義務；（iii）確定交易價格；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務合同；以及（v）當實體履行履約義務時（或當）時，確認收入。只有當實體有可能收取其應得的幾乎所有對價以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司才確認合同收入。有關進一步的討論，請參閲註釋 3 和註釋 4。

根據合作和許可協議收到的款項可能包括協議開始時不可退還的費用、針對特定成就的里程碑付款以及產品銷售的特許權使用費。在包括里程碑付款的安排之初，公司使用判斷來評估里程碑是否有可能實現，並使用最可能的金額方法估算交易價格中應包含的金額。如果可能不會發生重大的收入逆轉，則預計金額將包含在交易價格中。由於高度的不確定性，不在公司或被許可方控制範圍內的里程碑付款，例如監管部門的批准，被視為受到限制，除非這種不確定性得到解決，否則不包括在交易價格中。在每個報告期結束時，公司會重新評估實現發展里程碑和任何相關限制因素的可能性，並在必要時調整總體交易價格的估計。在相關銷售發生或基於銷售的里程碑或特許權使用費分配的履約義務得到履行後，公司確認基於銷售的里程碑總額和特許權使用費所得的產品銷售的特許權使用費，而許可證被視為特許權使用費所涉及的主要項目。來自協作和許可協議的收入還可能包括庫存銷售，按成本加上利潤計算，並記入許可和協作收入。

公司利用重要的判斷力，根據相對的獨立銷售價格對每項不同履約義務的獨立銷售價格進行估算。與公司履行特定績效義務的努力特別相關的可變對價完全分配給這些履約義務。牌照相關履約義務的獨立銷售價格需要在制定假設時做出判斷，根據對預測收入、臨牀和監管時間表以及貼現率的估計，預測概率加權的現金流。臨牀開發績效義務的獨立銷售價格基於履行績效義務的預測預期成本加上適當的利潤率。

如果確定知識產權許可與安排中確定的其他履約義務不同並具有獨立功能，則當許可證轉讓給被許可人並且被許可人能夠從許可證中受益時，公司確認分配給許可證的不可退還的預付費用所產生的收入。對於與其他承諾沒有區別的許可，公司運用判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併履行義務是否在一段時間內或某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，則採用適當的方法來衡量進展情況，以確認不可退還的預付費用所產生的收入。公司評估每個報告期的進展衡量標準，並在必要時相應地調整相關的收入確認。

選擇衡量完成進展情況的方法需要作出判斷，並以所提供的產品或服務的性質為基礎。收入按成本發生的比例記錄。公司通常使用成本對成本的進展方法，因為這是衡量公司承擔成本時向客户轉移控制權的最佳方法。根據成本對成本進展的衡量標準，完成工作的進展程度是根據迄今發生的費用與履行義務完成時估計費用總額的比率來衡量的。公司使用判斷來估算完成臨牀開發績效義務的預期總成本，其中包括分包商成本、勞動力、材料、其他直接成本和間接成本分配。公司評估這些成本估算值和每個報告期的進展情況，並在必要時調整進展衡量標準。

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銷售商品的成本

商品銷售成本包括庫存銷售成本、第三方製造和供應鏈成本、產品運輸和處理成本以及過期庫存準備金。銷售的商品成本還包括根據公司的許可和合作協議銷售商品的成本，該協議目前包括以成本加利潤向公司的合作伙伴出售活性藥物成分。

下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的商品銷售成本（以千計):

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
銷售商品成本-產品銷售			$	1,289					$	1,114					$	3,842					$	3,552
銷售商品的成本-許可和合作			—						—						3,044						—
銷售商品的總成本			$	1,289					$	1,114					$	6,886					$	3,552

庫存成本的資本化

在監管部門批准公司的候選藥物之前，公司承擔藥品供應的製造費用，以支持臨牀開發，這些供應有可能用於支持這些藥物的商業上市。在監管部門批准後，公司將與其產品相關的庫存成本資本化，根據管理層的判斷，此時認為未來的商業化是可能的，並且未來的經濟效益有望實現。在獲得監管部門批准之日之前，與庫存生產有關的成本在發生時記為研發費用。在出售這些庫存的任何時期，任何先前支出（“零成本”）庫存的最終出售都可能影響未來的利潤率。

截至2023年9月30日的三個月和九個月中，FILSPARI的銷售額主要包括零成本庫存，這對相關銷售的毛利率產生了有利影響。在 2023 年 2 月 FDA 加速批准 FILSPARI (sparsentan) 之前，該公司確認了大約 $7.5百萬美元的研發費用與活性藥物成分的生產有關，以支持FILSPARI的商業推出。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，如果將這些成本包含在銷售成本中，則產品銷售對商品銷售成本的影響並不重要。該公司預計，至少到2024年，將繼續從出售先前支出庫存中受益。

研究和開發費用

研發包括與sparsentan、pegtibatinase和公司其他管道計劃相關的費用。公司將所有研發費用按發生時支出。公司的研發成本包括工資和獎金、福利、基於股份的薪酬、許可費、許可協議下的里程碑、支付給第三方承包商進行研究、進行臨牀試驗、開發藥物材料和交付設備、製造支持臨牀開發的藥品供應的費用以及相關的管理費用和設施成本。公司直接向相應的開發計劃收取內部和外部計劃費用。該公司還產生未分配給特定計劃的間接成本，因為此類成本有利於多個開發計劃，使我們能夠提高藥物開發能力。它們包括與開發和維護適用於我們所有計劃的系統和流程相關的內部共享資源。

將來收到的用於研發活動的商品和服務的不可退還的預付款記作預付費用。預付金額是在相關貨物交付或服務完成時，或者預計不再交付貨物或提供服務時記作支出。

臨牀試驗費用

公司根據與支持開展和管理臨牀試驗的合同研究組織（“CRO”）以及為支持臨牀開發而製造藥品供應的合同製造組織（“CMO”）簽訂的合同記錄了與臨牀試驗相關的費用。這些協議的財務條款和活動因合同而異，可能導致支出水平不均衡。通常，這些協議規定了推動費用記錄的活動，例如啟動、啟動活動、患者入組、治療或其他臨牀試驗活動的完成，對於首席營銷官而言，還規定了與所供應藥品的生產和製造過程中消耗的原材料採購相關的成本。

與臨牀試驗相關的費用是根據我們對所提供服務進展的估計來計算的，包括患者入院的實際水平、患者研究的完成以及臨牀試驗的進展或貨物的交付。在合理確定情況下，與患者入院或治療相關的其他雜費應計入賬户。如果根據臨牀試驗協議我們有義務支付的金額發生變化（例如，由於臨牀試驗方案或工作範圍的變化），公司將在前瞻性基礎上相應地調整其估計。在導致修訂的事實得到合理確定期間，對公司合同付款義務的修訂將記作費用。

除了正在進行的非臨牀支持試驗外，該公司目前還有 一1/2 期臨牀試驗， 二正在進行3期臨牀試驗，第三項3期臨牀試驗正在研究啟動中。因此，臨牀試驗費用將因上述所有因素而異，並且可能會在每個季度之間大幅波動。

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採用成本累積模型的無形資產

2014年，該公司與Mission Pharmacal簽訂了許可協議，根據該協議，該公司獲得了Thiola商標的專有許可權。根據ASC 805的原則，收購Thiola牌照符合資產收購資格， 業務組合（“ASC 805”）在收購時生效。許可協議要求公司根據Thiola的淨銷售額支付特許權使用費。特許權使用費超過年度合同最低限額的責任在特許權使用費變為可能和可估算的時期內予以確認，這通常是在與相應銷售相對應的時期內。公司記錄了成本累積模型（“Thiola無形資產”）下資產成本基礎的抵消性增長。額外成本基礎隨後在剩餘的使用壽命內攤銷。

在2023年第二季度，公司縮短了Thiola無形資產的估計使用壽命，以更好地反映預計的未來現金流模式，從而增加支出為美元7.4截至2023年9月30日的九個月中，銷售額、一般和管理收入均為百萬美元。估計使用壽命的變化已被視為會計估計值的變化，Thiola無形資產的剩餘賬面金額將在新的使用壽命內預期攤銷。

與收購Thiola以來的所有時期一致，截至2023年9月30日，公司沒有累積任何超過年度合同最低合同金額的未來特許權使用費負債，因為此類特許權使用費尚不可能和可估計。

可變利息實體

公司審查每份投資和合作協議，以確定其在該實體中是否擁有可變權益。在評估公司是否在整個實體中擁有可變權益時，公司會考慮並判斷該實體的目的和設計、許可資產對該實體的價值、該實體總資產的價值以及該實體的重大活動。如果公司在整個實體中擁有可變權益，則公司將根據多種因素評估公司是否是該VIE的主要受益人，包括：（i）哪一方有權指導對VIE經濟表現影響最嚴重的活動，（ii）雙方根據合作協議享有的合同權利和責任，以及（iii）哪一方有義務承擔損失或有權承擔損失從VIE中獲得可能對VIE具有重大意義的好處。如果公司在合作開始時確定自己是VIE的主要受益人，則該合作將被視為業務合併，公司將VIE的財務報表合併到公司的合併財務報表中。公司每季度評估其是否仍然是合併後的VIE的主要受益者。如果公司確定其不再是合併後的VIE的主要受益人，則會在做出決定時解散VIE。

將VIE的財務業績合併到公司合併資產負債表後記錄的資產和負債並不代表可用於滿足債權人對公司一般資產或負債的追索權的額外資產。

已終止的業務

當出售一個或一組組件時，即顯示已終止的業務，公司認為這是一種戰略轉變，將對公司的運營和財務業績產生重大影響。在列報的所有期間的未經審計的合併運營報表中，已終止業務的經營業績彙總為一個細列項目。一般公司開銷不分配給已終止的業務。

最近通過的會計公告

2020年8月，財務會計準則委員會發布了ASU第2020-06號《實體自有權益中可轉換工具和合同的會計》。 亞利桑那州立大學包括對Subtopic 815-40中可轉換工具指南和實體自有股權合約的衍生品範圍例外情況的修訂，並通過刪除Subtopic 470-20中的某些分離模型，簡化了包括受益轉換功能或現金轉換功能的可轉換工具的會計。此外，亞利桑那州立大學將要求實體在計算可轉換工具的攤薄後每股收益時使用 “如果已轉換” 的方法。亞利桑那州立大學對2021年12月15日之後開始的財政年度有效，包括這些財政年度內的過渡期。新準則的採用影響了公司2025年到期的可轉換優先票據（2025年票據）的會計，附註10中對此進行了討論，此前這些票據是使用ASC 470-20 “帶轉換的債務和其他期權”（“ASC 470-20”）中適用的現金轉換模型進行核算的。該公司於2022年1月1日使用修改後的回顧性方法採用了亞利桑那州立大學2020-06。截至2022年1月1日，會計變更的累積影響使2025年票據的賬面金額增加了美元44.7百萬，額外實收資本減少了美元74.9百萬，並將累計赤字減少了美元30.2百萬。

最近發佈的會計公告

財務會計準則委員會（“FASB”）或其他準則制定機構不時發佈新的會計聲明。除非另有討論，否則公司認為，最近發佈的尚未生效的標準在採用後不會對其合併財務狀況或經營業績產生重大影響。

注意事項 3。 收入確認

產品銷售額，淨額

產品銷售包括 FILSPARI 和 tiopronin 產品（Thiola 和 Thiola EC）。該公司向專業藥房和全球直接面向患者的分銷商銷售其產品，美國的代表超過 98佔產品淨銷售額的百分比。

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該公司將 FILSPARI 出售給 三直接面向患者的專業藥房。該公司向患者和藥房銷售其他產品，並通過單一的直接面向患者的分銷商促進分銷。當客户獲得對公司產品的控制權時，將確認產品銷售收入以滿足單一履約義務。 對於FILSPARI，銷售額在向專業藥房交付產品時予以確認。該公司從其FILSPARI銷售中獲得付款，付款的期限通常為從產品運送到專業藥房起的30天。對於公司的其他產品，產品銷售額在交付給患者時予以確認。公司主要通過第三方付款人從其其他產品的銷售中獲得付款，所依據的條款通常是在產品交付給患者後的30天內。根據從提供服務到收取報價之間的典型時期，合同不包含重要的融資部分。

從收入中扣除的款項

產品銷售收入按淨銷售價格入賬，其中包括向客户、付款人和其他間接客户提供的與公司產品銷售相關的折扣、折扣和共付補助所產生的準備金。這些準備金的依據是對相關銷售收入或將要索賠的金額的估計。這些金額被視為可變對價，使用最可能的金額方法估算並確認為銷售時交易價格的降低，並被歸類為應收賬款減少額（如果金額應付給客户）或流動負債（如果該金額應支付給客户以外的一方）。公司將這些估計金額納入交易價格，以免此類交易的累計收入出現重大逆轉。在適當的情況下，這些儲備金會考慮公司的歷史經驗、當前的合同和法定要求以及特定的已知市場事件和趨勢。總體而言，這些儲備金反映了公司根據合同條款對其應得對價金額的最佳估計。如果未來的實際業績與公司的規定有所不同，公司將調整估計，這將影響此類差異公佈期間的淨產品收入和收益。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，對與前期履行的績效義務相關的淨產品收入的調整並不重要。

政府回扣：公司計算有義務向政府計劃提供的回扣，並在確認收入時從其生產總值銷售額中扣除這些估計金額。政府回扣和折扣津貼是根據付款人的估計分配和適用於政府資助計劃的政府規定的折扣確定的。回扣折扣包含在隨附的合併資產負債表中的其他流動負債中。

商業返利： 該公司 計算根據與某些商業付款人簽訂的任何合同產生的返利，並在確認收入時從其總產品銷售額中扣除這些金額。商業返利補貼是根據實際付款人信息確定的，這些信息是在適用產品交付時合理估計的。回扣折扣包含在隨附的合併資產負債表中的其他流動負債中。

即時付款折扣： 公司向某些客户提供折扣，以便及時付款。公司根據銷售時這些客户的每張發票的總金額累積計算出的即時付款折扣。

產品退貨：根據行業慣例，公司向其客户提供退回直接從公司購買的產品的有限權利，該權利主要基於產品的到期日期。從歷史上看，回報並不重要。

自付補助: 這個公司提供自付補助計劃，旨在向符合條件的商業保險患者提供經濟援助，支付者要求處方藥共付款。自付補助應計額的計算依據是對索賠的估算以及與已確認為收入的產品相關的每項索賠的估計成本。

下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的產品淨銷售額（以千計):

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
硫普羅寧產品			$	25,888					$	25,369					$	73,112					$	72,154
FILSPARI			8,044						—						14,509						—
產品淨銷售總額			$	33,932					$	25,369					$	87,621					$	72,154

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注意事項 4。 合作和許可協議

2021年9月15日，公司與Vifor（國際）有限公司（“CSL Vifor”）簽訂了許可和合作協議（“許可協議”），根據該協議，公司向CSL Vifor授予了獨家許可，允許其在歐洲、澳大利亞和新西蘭（“許可地區”）將斯帕森坦商業化。CSL Vifor還擁有將許可領土擴展到加拿大、中國、巴西和/或墨西哥的第一談判權。根據許可協議的條款，公司收到了預付款 $55.0百萬，將有資格獲得最高 $135.0與監管和市場準入相關的里程碑付款總額為百萬美元，最高可達 $655.0基於銷售額的里程碑式付款總額為百萬美元，總潛在價值高達 $845.0百萬。公司還有權獲得不超過兩位數的分級特許權使用費 40持牌地區斯帕森坦年淨銷售額的百分比。

根據許可協議，CSL Vifor將負責許可地區的所有商業化活動。根據定義，公司仍負責通過監管部門的批准對sparsentan的全球臨牀開發，並將保留在美國和許可地區以外的世界其他地區對sparsentan的所有權利。任何監管批准後開發活動的開發成本，須經雙方批准，將分別由公司和CSL Vifor承擔。除非提前終止，否則許可協議將一直有效，直到Sparsentan在許可地區的所有特許權使用費條款到期。雙方都有權因另一方未解決的重大違約、破產或由於不可抗力事件持續而延長另一方履行許可協議所需的時間而終止許可協議 六個月或更多。

該公司評估了許可協議，並確定該協議符合這兩個標準，被視為ASC 808範圍內的合作協議， 合作安排雙方的積極參與以及面臨的重大風險和回報取決於活動的商業成功程度.雙方均參與聯合指導和其他監督合作活動的委員會。此外，根據監管部門批准和斯帕森坦商業化的經濟結果，雙方都面臨重大風險和回報。

公司確定許可協議下的交易價格總額為 $55.0百萬，包括固定的不可退還的預付款。鑑於與其實現相關的巨大不確定性，可變的監管和准入相關里程碑不包括在交易價格中。基於銷售的里程碑付款和淨銷售額的特許權使用費不包括在交易價格中，將在相關銷售發生或分配基於銷售的里程碑或特許權使用費的履約義務得到履行時予以確認。

該公司得出結論，CSL Vifor代表客户，並應用了ASC 606的相關指導來評估許可協議下的會計核算。根據該指導方針，公司得出結論，授予許可證的承諾不同於提供臨牀開發服務的承諾，因此 二履約義務。結果，公司分配了 $12.0根據履約義務的相對獨立銷售價格，將交易價格中的百萬美元計入許可證，該許可證於2021年獲得全額承認。剩下的美元43.0交易價格中有100萬美元分配給臨牀開發活動，並記作遞延收入，將在開發期內根據迄今產生的成本與估計總成本的比率進行確認。

在截至2023年9月30日的三個月中，公司確認了美元3.2根據發生的成本與總估計成本的比率，用於臨牀開發活動的許可和協作收入為百萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，公司確認了美元12.6百萬的許可和協作收入，其中包括 $3.3以成本加上利潤率向CSL Vifor出售活性藥物成分所得的百萬美元，以及美元9.3百萬用於臨牀開發活動，基於所產生的成本與總估計成本的比率。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，公司確認了美元2.7百萬和美元8.0根據發生的成本與估計總成本的比率，臨牀開發活動的許可和合作收入分別為百萬美元。

截至2023年9月30日，與臨牀開發活動相關的遞延收入為美元13.5百萬。在這筆金額中，$9.0根據預計在明年內實現的金額，截至2023年9月30日，百萬美元被歸類為流動資金。

注意事項 5。 有價債務證券

截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司的有價債務證券由可供出售的商業票據以及公司和政府債務證券組成。公司投資組合的主要目標是保持資本和流動性，同時提高整體回報。該公司的投資政策將計息證券投資限制在主要具有投資級信用評級的機構發行的某些類型的工具上，並限制了資產類別和發行人的到期日和集中度。

有價債務證券包括以下內容（以千計):

			2023年9月30日						2022年12月31日
有價債務證券：
商業票據			$	49,243					$	123,647
公司債務證券			334,281						224,055
政府贊助實體的證券			106,875						40,855
可供出售的有價債務證券總額			$	490,399					$	388,557

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目錄

以下是截至2023年9月30日歸類為可供出售的短期有價債務證券的摘要（以千計):

			剩餘的合同到期日 （以年為單位）						攤銷成本						未實現收益						未實現的虧損						估計公允價值彙總
有價債務證券：
商業票據			小於 1						$	49,306					$	—					$	(63)					$	49,243
公司債務證券			小於 1						110,582						10						(867)						109,725
政府資助實體的證券			小於 1						54,051						—						(391)						53,660
總到期日少於 1 年									213,939						10						(1,321)						212,628
公司債務證券			1 到 2						225,773						68						(1,285)						224,556
政府資助實體的證券			1 到 2						53,641						—						(426)						53,215
總期限為 1 至 2 年									279,414						68						(1,711)						277,771
可供出售的有價債務證券總額									$	493,353					$	78					$	(3,032)					$	490,399

以下是截至2022年12月31日被歸類為可供出售的短期有價債務證券的摘要（以千計):

			剩餘的合同到期日 （以年為單位）						攤銷成本						未實現收益						未實現的虧損						估計公允價值彙總
有價債務證券：
商業票據			小於 1						$	124,301					$	2					$	(656)					$	123,647
公司債務證券			小於 1						155,841						—						(1,355)						154,486
政府資助實體的證券			小於 1						7,473						—						(80)						7,393
總到期日少於 1 年									287,615						2						(2,091)						285,526
公司債務證券			1 到 2						70,195						33						(659)						69,569
政府資助實體的證券			1 到 2						33,702						6						(246)						33,462
總期限為 1 至 2 年									103,897						39						(905)						103,031
可供出售證券總數									$	391,512					$	41					$	(2,996)					$	388,557

在截至2023年9月30日的九個月中，公司的投資活動包括美元284.6百萬到期日和美元381.3百萬的購買量，全部與基於債務的有價證券有關。在截至2022年9月30日的九個月中，公司的投資活動包括美元329.6百萬到期日和美元301.1百萬的購買量，全部與基於債務的有價證券有關。截至2023年9月30日和2022年12月31日，與公司有價債務證券相關的應計應收利息為美元4.1百萬和美元1.9分別為百萬，並記入合併資產負債表中的預付費用和其他流動資產。

公司每季度審查可供出售的有價債務證券的公允價值是否跌至成本基礎以下。對於任何公允價值低於攤銷成本基礎的證券，公司首先評估其是否打算出售減值證券，或者是否更有可能在收回之前出售該證券。如果兩者都成立，則該證券的攤銷成本基礎將減記為報告日的公允價值。如果兩種情況都不成立，公司將評估未實現損失的任何部分是否是信用損失造成的。任何被認為歸因於信用損失的金額均在損益表中確認，虧損金額限於公允價值和攤銷成本之間的差額，並記作信貸損失備抵金。與信貸損失以外的其他因素相關的未實現虧損部分在其他綜合收益（虧損）中確認。

以下是截至2023年9月30日處於未實現虧損狀況且未報告信貸損失的可出售有價債務證券的摘要（以千計):

						少於 12 個月												12 個月或更長時間												總計
證券描述						公允價值						未實現的虧損						公允價值						未實現的虧損						公允價值						未實現的虧損
商業票據						$	49,243					$	63					$	—					$	—					$	49,243					$	63
公司債務證券						257,153						1,740						36,977						412						294,130						2,152
政府資助實體的證券						92,405						654						12,470						163						104,875						817
總計						$	398,801					$	2,457					$	49,447					$	575					$	448,248					$	3,032

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目錄

以下是截至2022年12月31日處於未實現虧損狀況且未報告信貸損失的可出售有價債務證券的摘要（以千計):

						少於 12 個月												12 個月或更長時間												總計
證券描述						公允價值						未實現的虧損						公允價值						未實現的虧損						公允價值						未實現的虧損
商業票據						$	117,853					$	656					$	—					$	—					$	117,853					$	656
公司債務證券						99,066						1,041						107,964						973						207,030						2,014
政府資助實體的證券						31,402						263						4,456						63						35,858						326
總計						$	248,321					$	1,960					$	112,420					$	1,036					$	360,741					$	2,996

截至2023年9月30日和2022年12月31日，處於未實現虧損狀況的可供出售有價債務證券的攤銷成本為美元451.3百萬和美元363.7分別是百萬。

截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司不打算出售這些投資，在收回攤銷成本基礎之前，公司被要求出售這些投資的可能性不大。截至2023年9月30日的九個月中，未實現虧損的增加主要是由於短期利率的波動。公司認為，在此期間發生的未實現虧損不是信貸相關因素造成的。所持證券的信用評級保持最高質量。此外，公司將繼續收到到期的利息和本金，我們預計這些款項將繼續按時收到。我們目前未知的因素可能會導致實際業績有所不同，並需要調整公司的未來估計和假設。

注意事項 6。 可變利益實體

2022年3月8日，公司與PharmaKrysto有限公司（“PharmaKrysto”）簽訂了合作協議，PharmaKrysto是一傢俬人控股的臨牀前階段公司，與PharmaKrysto的早期胱氨酸尿症發現計劃有關，同時與PharmaKrysto簽訂了股票購買協議（合稱 “協議”）。根據協議條款，公司向PharmaKrysto的股東支付了美元0.6百萬現金可供購買 5Pharmakrysto已發行普通股的百分比和美元0.4百萬美元作為一次性簽約費捐給 Pharmakrysto。根據合作協議, 公司將為與胱氨酸尿症計劃相關的臨牀前活動的所有研發費用提供資金, 估計約為 $5.0百萬。這些協議要求公司額外購買 5美元已發行普通股的百分比1.0在指定的臨牀前里程碑發生後獲得百萬美元，並授予公司以美元的價格購買Pharmakrysto所有剩餘已發行股份的選擇權5.0在2025年3月8日期權到期之前出現隨後的臨牀前里程碑時將達到百萬美元。如果公司選擇行使期權，則必須履行商業上合理的臨牀調查義務。此外，還需要支付總額不超過$的現金里程碑付款16.0在實現某些發展和監管里程碑後獲得百萬美元，外加少於以下的分級特許權使用費 4如果獲得批准，佔產品未來淨銷售額的百分比。公司有權隨時終止協議並按名義價格歸還股份 60提前幾天通知，視或有債務的有效期而定。

該公司之所以確定PharmaKrysto是VIE，是因為它缺乏開展胱氨酸尿症臨牀計劃的資源，並且由於公司選擇購買剩餘的已發行股份，剩餘回報受到限制。該公司進一步得出結論，它是VIE的主要受益人，因為公司對研發計劃擁有最終控制權，而且在繼續合作的前提下，該公司有義務提供資金 100根據合作協議條款，該計劃研發成本的百分比。

預付款項計入研發和其他收入（支出），扣除初始合併後的淨額。截至2023年9月30日和2022年12月31日，合併資產和負債並不重要。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，經營業績並不顯著。除了上述合同要求的金額外，公司無需提供其他資金。Pharmakrysto的債權人和受益持有人對公司的一般信貸或資產無追索權。

注意事項 7。租賃

截至2023年9月30日，該公司已經 二經營租約，包括與Kilroy Realty, L.P.（“房東”）簽訂的一份位於加利福尼亞州聖地亞哥的辦公空間經營租約，該租約於2019年4月簽訂，隨後於2020年5月修訂。公司有能力在2020年分階段指導辦公空間的使用，並使用等於公司估計的增量借款利率的貼現率，與此同時，公司建立了總額為美元的投資回報率資產34.6百萬美元和總額為美元的租賃負債34.5百萬。計量時的總投資回報率資產和租賃負債均被與租户改善補貼相關的租賃激勵措施所抵消，總額為 $7.9百萬。

辦公室租約的初始期限於2028年8月結束，房東已授予公司將租約期限延長至2028年8月的選擇權 5年份。在租賃開始時，尚不確定公司是否會延長租賃期限，因此續訂期已被排除在上述ROU資產和租賃負債衡量標準之外。租賃期限的計量自2020年9月交付的辦公空間的2021年2月入住之日算起。

該公司有 一與Esprit Investments Limited簽訂了位於愛爾蘭都柏林的辦公空間的經營租約，該租賃於2022年10月簽訂。辦公室租約的初始期限將於2027年9月結束。該租約提供了將租賃期限延長一段時間的選項 5年，儘管在租約開始時，尚不能合理地確定公司是否會選擇該選項，因此續訂期不包括在初始租約中

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目錄

測量。租賃初始期限內到期的基本租金總額約為 $0.5百萬。使用等於公司估計的增量借款利率的貼現率，公司將ROU資產和相應的租賃負債定為美元0.4百萬。

以下是截至2023年9月30日，公司經營租賃與租賃負債和ROU資產對賬的未來最低租金承諾的時間表（以千計):

			2023年9月30日
2023 年（剩餘三個月）			$	1,582
2024			6,501
2025			6,673
2026			6,889
2027			7,064
此後			4,781
未貼現的未來最低還款總額			33,490
現值折扣			(4,845)
租賃負債總額			28,645
未攤銷的租賃激勵措施			(4,837)
超過直線租賃費用的現金支付			(5,002)
投資回報率總資產			$	18,806

公司經營租賃的加權平均剩餘租賃期限和加權平均折扣率如下：

			2023年9月30日						2022年12月31日
加權平均剩餘租賃期限（年）			4.9						5.7
加權平均折扣率			6.48		%				6.48		%

在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，該公司的收入為美元1.2百萬和美元3.7與運營租賃相關的支出分別為百萬美元，包括攤銷的租户改善補貼。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，公司記錄了美元1.2百萬和美元3.7與運營租賃相關的支出分別為百萬美元，包括攤銷的租户改善補貼。

注意事項 8。公允價值測量

公司採用公允價值層次結構，優先考慮用於衡量公允價值的估值技術的輸入。該等級制度將活躍市場中相同資產或負債的未經調整的報價列為最高優先級（一級衡量標準），對不可觀察的投入（三級衡量標準）給予最低優先級。公允價值層次結構的三個層次描述如下：

第 1 級— 活躍市場的未經調整的報價，在計量之日可以獲得相同的、不受限制的資產或負債的報價；

第 2 級— 非活躍市場的報價或所有重要投入均可直接或間接觀察到的金融工具的報價；以及

第 3 級— 需要投入的價格或估值，這些投入對公允價值衡量既重要又不可觀察。

用於衡量公司債務證券和所有其他金融工具的公允價值的估值技術是根據報價市場價格或模型驅動的估值進行估值的，使用從可觀測的市場數據得出或證實的重要投入，對這些工具的交易對手的信用評級都很高。根據公允價值層次結構，公司將有價債務證券歸類為二級。

賬面價值接近公允價值的金融工具由於其短期性質而包括現金和現金等價物、應收賬款和應付賬款。截至2023年9月30日，公司的公允價值 2.52025 年到期的可轉換優先票據百分比為美元65.4百萬美元和公司的公允價值 2.252029年到期的可轉換優先票據百分比為美元241.6百萬。截至2022年12月31日，公司的公允價值 2.52025 年到期的可轉換優先票據百分比為美元62.9百萬美元和公司的公允價值 2.252029年到期的可轉換優先票據百分比為美元283.0百萬。公允價值是根據市場報價估算的，被視為二級。

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目錄

下表列出了截至2023年9月30日按公允價值定期計量和確認的公司資產，這些資產按公允價值層次結構的適當級別進行了分類（以千計):

			截至2023年9月30日
			賬面總額和估計公允價值						活躍市場的報價 （第 1 級）						重要的其他可觀測輸入（級別 2）						大量不可觀察的輸入（級別 3）
資產：
現金和現金等價物			$	144,244					$	78,367					$	65,877					$	—
可供出售的有價債務證券			490,399						—						490,399						—
總計			$	634,643					$	78,367					$	556,276					$	—

下表列出了截至2022年12月31日按公允價值定期計量和確認的公司資產，這些資產按公允價值層次結構的適當級別進行了分類（以千計):

			截至2022年12月31日
			賬面總額和估計公允價值						活躍市場的報價 （第 1 級）						重要的其他可觀測輸入（級別 2）						大量不可觀察的輸入（級別 3）
資產：
現金和現金等價物			$	61,688					$	61,688					$	—					$	—
可供出售的有價債務證券			388,557						—						388,557						—
總計			$	450,245					$	61,688					$	388,557					$	—

注意事項 9。 無形資產

配體許可協議

2012年，該公司與Ligand Pharmicals, Inc.（“Ligand”）簽訂了一項協議，在全球範圍內獲得開發、製造和商業化sparsentan的分許可（“配體許可協議”）。作為許可證的對價, 公司必須在實現某些里程碑後支付大筆款項, 總額不超過 $114.1百萬。2023 年 3 月，公司註冊資本為 $23.0向Ligand（以及百時美施貴寶公司（“BMS”））支付的百萬里程碑款項是在2023年2月FILSPARI加速批准後啟動的。根據Ligand許可協議，公司有義務向Ligand（和BMS）支付兩者之間不斷增加的特許權使用費 15% 和 17佔斯帕森坦淨銷售額的百分比，每季度付款。在2023年2月FILSPARI（sparsentan）獲得批准後，該公司開始承擔與此類特許權使用費相關的費用。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司的資本為美元1.1百萬和美元2.2百萬美元分別歸入無形資產，用於支付FILSPARI淨銷售額所欠的特許權使用費。美元的成本23.0到2033年4月30日，百萬筆里程碑款項和特許權使用費將按直線分期攤還給銷售、一般和管理部門。

下表列出了截至2023年9月30日和2022年12月31日的可攤銷無形資產（以千計):

			2023年9月30日						2022年12月31日
壽命有限的無形資產			$	195,971					$	158,783
減去：累計攤銷			(89,821)						(62,463)
淨賬面價值			$	106,150					$	96,320

截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司的商譽為美元0.8百萬。

下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的攤銷費用（以千計):

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
研究和開發			$	2,447					$	1,906					$	7,261					$	3,817
銷售、一般和管理			8,461						3,173						20,097						9,008
攤銷費用總額			$	10,908					$	5,079					$	27,358					$	12,825

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目錄

注意 10。可轉換應付票據

本公司的可轉換優先票據的組成如下（以千計):

			2023年9月30日						2022年12月31日
2.252029年到期的可轉換優先票據百分比			$	316,250					$	316,250
2.502025 年到期的可轉換優先票據百分比			68,904						68,904
未攤銷的債務發行成本- 2.252029年到期的可轉換優先票據百分比			(7,699)						(8,750)
未攤銷的債務發行成本- 2.502025 年到期的可轉換優先票據百分比			(622)						(859)
扣除未攤銷債務折扣和債務發行成本後的可轉換優先票據總額			$	376,833					$	375,545

2029年到期的可轉換優先票據

2022年3月11日，公司完成了美元的註冊承銷公開發行316.3百萬本金總額為 2.252029年到期的可轉換優先票據（“2029年票據”）的百分比，其中包括美元41.3根據承銷商全面行使購買額外2029年票據的選擇權，出售的2029年票據本金總額為百萬美元。公司根據截至2018年9月10日的契約發行了2029年票據，並輔之以截至2022年3月11日的第二份補充契約（統稱 “2029年契約”）。除非提前回購、兑換或轉換，否則2029年票據將於2029年3月1日到期。2029年票據是公司的優先無抵押債務，年利率為 2.25%，自2022年9月1日起，每半年在每年的3月1日和9月1日分期付款。

公司從發行2029年票據中獲得了淨收益306.4百萬，扣除佣金和發行費用 $9.9百萬。截至2023年9月30日，2029年票據的應計利息為美元0.6百萬美元包含在隨附的合併資產負債表的應計費用中。2029年票據包括公司的優先無抵押債務，（i）在支付權上與公司現有和未來的優先無抵押債務相同；（ii）公司現有和未來明確從屬於2029年票據的現有和未來債務的優先受付權；（iii）在價值範圍內實際上從屬於公司現有和未來的有擔保債務為該債務提供擔保的抵押品；以及 (iv) 在結構上從屬於所有現有和未來的債務和其他負債，包括貿易應付賬款。

只有在以下情況下，持有人才可以選擇轉換其2029年票據：（1）在截至2022年6月30日的日曆季度之後的任何日曆季度（且僅限在該日曆季度內），前提是公司上次報告的普通股每股銷售價格至少為 20在此期間的交易日，無論是否連續 30截至幷包括前一個日曆季度的最後一個交易日的連續交易日超過 130適用交易日轉換價格的百分比；(2) 在此期間 五任何一個工作日之後立即連續工作日 10連續交易日週期（例如 10如果計量期內每個交易日的2029年票據每1,000美元本金的交易價格低於，則連續交易日期間（“計量期”） 98該交易日上次公佈的公司普通股每股銷售價格的產品百分比以及該交易日的轉換率；（3）某些公司事件發生或公司普通股的分配；（4）如果公司召集2029年票據進行贖回；以及（5）從2028年12月1日起（含當日）至到期日前預定交易日營業結束的任何時間日期。公司將根據適用的轉換率，在公司選擇時，通過支付或交付現金、公司普通股或現金和公司普通股的組合來結算轉換。2029年票據的初始轉換率為每1,000美元本金的2029年票據31.3740股公司普通股，初始轉換價格約為美元31.87每股。如果發生 “整體性根本性變化”（定義見2029年契約），則在某些情況下，公司將在特定時間段內提高轉換率。

2029年票據將在2026年3月2日當天或之後隨時按公司的選擇全部或部分贖回，如果是部分贖回，則在到期日前的第40個預定交易日當天或之前，以現金贖回價格等於要贖回的2029年票據的本金加上應計和未付利息（如果有），但是不包括贖回日期，但前提是公司上次報告的普通股每股銷售價格超過 130至少每個 (1) 的轉換價格的百分比 20在此期間的交易日，無論是否連續 30連續交易日結束於幷包括公司發送相關贖回通知之日之前的交易日；以及 (2) 公司發送此類通知之日前一交易日。但是，除非至少有3美元，否則公司不得兑換少於所有未償還的2029年票據100.0截至公司發送相關贖回通知時，2029年票據的本金總額為百萬美元，尚未要求贖回。此外，要求贖回任何2029年票據都將構成與該2029年票據相關的根本性變化，在這種情況下，如果在要求贖回後進行轉換，則適用於該2029年票據轉換的兑換率將在某些情況下提高。如果發生根本性變化（定義見2029年契約），則除2029年契約中所述外，持有人可能要求公司在基本變更回購日之前以現金回購價格回購2029年票據，外加應計和未付利息（如果有），以現金回購價格回購2029年票據。如果進行轉換，持有人將放棄所有未來的利息支付、任何未付的應計利息以及股價進一步上漲的可能性。收到轉換申請後，2029年票據的結算將根據2029年契約的條款支付。如果所有2029年票據都進行了轉換，則公司將被要求以現金和普通股的任意組合償還本金和任何轉換溢價，由公司選擇。此外，宣佈2029年票據進行贖回將構成 “徹底的根本性變化”。

該公司的支出約為 $9.9與發行2029年票據相關的數百萬美元債務發行成本，這些成本被記錄為合併資產負債表中2029年票據的減少。債務發行成本將按照實際利率法攤銷並確認為2029年票據預期壽命內的額外利息支出。我們確定債務的預期壽命等於 七年2029年票據的期限。2029年票據的實際利率為 2.74%.

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目錄

2025 年到期的可轉換優先票據

2018年9月10日，公司完成了美元的註冊承銷公開發行276.0百萬本金總額為 2.502025年到期的可轉換優先票據百分比（“2025年票據”），並就2025年票據簽訂了基本契約和補充契約協議（統稱為 “2025年契約”）。除非提前回購、兑換或轉換，否則2025年票據將於2025年9月15日到期。2025年票據是公司的優先無抵押債務，年利率為 2.50％，從2019年3月15日開始，每半年在每年的3月15日和9月15日分期付款。

發行2025年票據的淨收益約為美元267.2百萬，扣除佣金和發行費用 $8.8公司應付的百萬美元。截至2023年9月30日，應計利息為美元0.1百萬美元包含在隨附的合併資產負債表的應計費用中。2025年票據包括公司的優先無抵押債務，（i）在支付權上與公司現有和未來的優先無抵押債務相同；（ii）公司現有和未來明確從屬於2025年票據的現有和未來債務的優先受付權；（iii）在擔保抵押品的價值範圍內，實際上從屬於公司現有和未來的有擔保債務該債務；以及（iv）在結構上從屬於所有現有和未來的債務和其他負債，包括貿易應付賬款。

只有在以下情況下，持有人才能選擇轉換其2025年票據：（1）在截至2018年12月31日的日曆季度之後的任何日曆季度內（且僅限在該日曆季度），前提是公司上次報告的普通股每股銷售價格至少為 20在此期間的交易日，無論是否連續 30截至幷包括前一個日曆季度的最後一個交易日的連續交易日超過 130適用交易日轉換價格的百分比；(2) 在此期間 五任何一個工作日之後立即連續工作日 10如果計量期內每個交易日的2025年票據每1,000美元本金的交易價格低於，則連續交易日期間（“計量期”） 98該交易日上次公佈的公司普通股每股銷售價格的百分比以及該交易日的轉換率；（3）發生某些公司事件或公司普通股分配；（4）如果公司召集2025年票據進行贖回；（5）從2025年5月15日起（含當日）至到期日前預定交易日營業結束的任何時間。公司將根據適用的轉換率，在公司選擇時，通過支付或交付現金、公司普通股或現金和公司普通股的組合來結算轉換。

2025年票據的初始轉換率為每1,000美元的2025年票據本金中有25.7739股公司普通股，初始轉換價格約為美元38.80每股。如果發生 “整體性根本性變化”（定義見2025年契約），則在某些情況下，公司將在特定時間段內提高轉換率。

2025年票據可在2022年9月15日當天或之後隨時由公司選擇全部或部分贖回，如果是部分贖回，則在到期日前的第40個預定交易日當天或之前，按等於待贖回的2025年票據本金的現金贖回價格加上應計和未付利息（如果有），但不包括，贖回日期，但前提是公司上次報告的普通股每股銷售價格超過 130至少每種轉換價格的百分比 20期間的交易日 30連續交易日均在公司發送相關贖回通知之日之前的交易日結束，包括該交易日。如果發生根本性變化（定義見2025年契約），那麼，除某些例外情況外，持有人可能要求公司在基本變更回購日之前（但不包括基本變更回購日）以現金回購價格回購2025年票據，外加應計和未付利息（如果有）。如果進行轉換，持有人將放棄所有未來的利息支付、任何未付的應計利息以及股價進一步上漲的可能性。收到轉換申請後，2025年票據的結算將根據2025年契約的條款支付。如果所有2025年票據都進行了轉換，則公司將被要求以現金和普通股的任意組合償還本金和任何轉換溢價，由公司選擇。此外，宣佈2025年票據進行贖回將構成 “徹底的根本性變化”。

該公司的支出約為 $8.8與發行2025年票據相關的數百萬美元債務發行成本，這些成本被記錄為合併資產負債表中2025年票據的減少。債務發行成本正在攤銷，並使用實際利息法確認為2025年票據預期壽命內的額外利息支出。公司確定債務的預期壽命等於 七年2025年票據的期限。2025年票據的實際利率為 2.98%.

2022年3月11日，公司完成了對美元的回購207.12025年現金票據本金總額為百萬美元，包括應計和未付利息，總額為美元213.8百萬。該交易涉及公司與參與發行2029年票據的2025年票據持有人同時進行現金交換。因此，我們根據ASC 470-50對該交易進行了修改或失效會計評估， 債務 — 修改和清償 視交易所是否被認定具有實質性不同的條款而定, 視各債權人的不同而定.根據現金流的現值或交易前後轉換期權價值之間的顯著差異，2025年票據的回購和2029年票據的發行被視為條款大不相同。因此，2025年票據的回購被視為債務清償。該公司記錄了 $7.6截至2022年9月30日的九個月中，其合併運營報表上的債務清償損失為百萬美元，其中包括註銷的相關遞延融資成本美元3.4百萬。回購生效後，截至2023年9月30日，2025年票據的剩餘未償還本金總額為美元68.9百萬。

2025年和2029年票據的核算是根據ASC 470-20計算的， 帶有轉換和其他期權的債務（“ASC 470-20”）和 ASC 815-40， 實體自有股權合同（“ASC 815-40”）。根據ASC 815-40，要獲得股票分類（或非分支，如果嵌入式）的資格，該工具（或嵌入式功能）必須（1）與發行人的股票掛鈎，並且（2）符合股票分類指導的要求。根據公司的分析，確定2025年票據和2029年票據不包含需要確認為衍生品和分叉的嵌入式特徵，因此按攤銷成本計量並在合併資產負債表中記為負債。

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目錄

2025年和2029年票據不包含任何財務或運營契約，也不包含對公司支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。截至2023年9月30日，2025年票據或2029年票據沒有違約事件。

截至2023年9月30日，2025年和2029年票據在公司的合併資產負債表上被歸類為長期可轉換債券。

下表列出了與2025年和2029年票據相關的確認利息支出總額（以千計):

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
合同利息支出			$	2,210					$	2,170					$	6,629					$	6,223
債務發行成本的攤銷			430						428						1,288						1,194
2025年和2029年票據的利息支出總額			$	2,640					$	2,598					$	7,917					$	7,417

截至2023年9月30日的三個月和九個月確認的利息支出總額為美元2.8百萬和美元8.5分別為百萬。截至2022年9月30日的三個月和九個月確認的利息支出總額為美元2.8百萬和美元8.2分別是百萬。

注意 11。 應計費用

2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日的應計費用包括以下內容 (以千計):

			2023年9月30日						2022年12月31日
與補償相關的費用			$	26,844					$	35,267
研究和開發			26,249						26,070
銷售折扣、折扣和津貼			10,385						13,486
銷售、一般和管理			8,707						8,791
應計特許權使用費			8,002						7,755
雜項應計費用			15,525						4,373
應計費用總額			$	95,712					$	95,742

注意 12。每股普通股淨收益（虧損）

普通股每股基本和攤薄後的淨收益（虧損）的計算方法是將適用於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。如果持續經營業務出現淨虧損，則攤薄後的每股淨收益（虧損）的計算方式與每股基本淨收益（虧損）相同，即使公司報告的是終止業務產生的淨收益。

如附註17所述，作為2023年2月承銷公開發行的一部分，公司發行並出售了預先注資的認股權證進行收購 1.25百萬股普通股，向公眾公開發行的價格為美元20.9999根據預先注資的認股權證。預先注資的認股權證可立即行使並可行使 一公司普通股的份額。每份預先注資的認股權證的行使價為美元0.0001每股普通股。自從美元以來0.0001每股價格幾乎沒有代價，相對於美元來説是非實質性的20.9999每份預先注資的認股權證的價格和美元21.00向公眾發行的普通股的每股價格，由於認股權證可以立即行使，沒有進一步的歸屬條件或與之相關的意外情況，因此認股權證所依據的股票包含在每股普通股基本淨虧損的計算中。

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目錄

公司的潛在攤薄股票，包括已發行股票期權、限制性股票單位以及2025年票據和2029年票據轉換後可發行的股票，被視為普通股等價物，不包括在攤薄後的每股淨虧損的計算中，因為它們的影響是反稀釋的。

每股基本和攤薄後的淨收益（虧損）計算方法如下 （淨損失金額以千計）:

			截至9月30日的三個月
			2023																		2022
			股份						淨收入						普通股每股收益						股份						淨虧損						普通股每股虧損
每股基本虧損和攤薄後虧損			76,305,603						$	150,735					$	1.97					64,033,759						$	(69,656)					$	(1.09)
			截至9月30日的九個月
			2023																		2022
			股份						淨虧損						普通股每股虧損						股份						淨虧損						普通股每股虧損
每股基本虧損和攤薄後虧損			73,523,620						$	(21,226)					$	(0.29)					63,604,962						$	(212,659)					$	(3.34)

以下普通股等價物由於具有反稀釋性而被排除在外：

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
可轉換債務			11,697,952						11,697,952						11,697,952						10,589,646
選項			10,533,703						10,035,309						10,600,069						10,071,741
限制性股票			3,504,350						2,310,545						3,482,829						2,090,305
反攤薄股票總額			25,736,005						24,043,806						25,780,850						22,751,692

注意 13。承付款和意外開支

承諾

公司與合同製造組織（“CMO”）的某些合同安排要求具有約束力的預測或承諾，以購買最低數量的藥品供應，這可能對公司的財務報表具有重要意義。自 2023 年 9 月 30 日起，我們承諾購買 $22.1百萬種活性藥物成分，將於2023年交付，計劃用於支持FILSPARI的商業銷售。

法律訴訟

在正常業務過程中，公司不時受到各種法律事務的約束，例如威脅或待處理的索賠或訴訟。儘管無法肯定地預測索賠和訴訟的結果，但公司認為其不是任何索賠或訴訟的當事方，如果確定其結果對公司不利，則可以合理地預計其個人或總體結果將對其經營業績或財務狀況產生重大不利影響。

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目錄

備註 14. 基於股份的薪酬

股票期權

下表彙總了截至2023年9月30日的九個月中的股票期權活動：

			股票標的期權						加權平均行使價						加權平均剩餘合同期限（年）						總內在價值（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日已發行			9,932,422						$	21.56					5.79						$	24,658
已授予			1,157,750						21.69						—						—
已鍛鍊			(226,663)						14.30						—						1,422
被沒收/取消			(410,559)						25.52						—						—
截至2023年9月30日未付清			10,452,950						$	21.58					5.44						$	—
已歸屬，預計將於2023年9月30日歸屬			10,452,950						$	21.58					5.44						$	—

截至2023年9月30日，股票期權的未攤銷股票補償為美元29.9百萬，剩餘的加權平均識別期為 2.5年份。

2023 年 9 月 30 日，尚待購買的期權 7.7百萬股普通股可供行使，每股加權平均行使價為美元20.80.

關於公司前首席財務官的退休，董事會批准了一項修改，將行使持有的每份股票期權的最後期限延長至最後歸屬日期或期權原始到期日之後的三個月，以較早者為準，並繼續按原計劃對任何標的未歸屬股票期權和限制性股票單位進行歸屬。修改導致增量補償成本為 $2.6截至2023年9月30日的九個月中為百萬美元。

限制性股票單位

基於服務的限制性股票單位

下表彙總了截至2023年9月30日的九個月中公司基於服務的限制性股票單位活動：

			限制性股票單位數量						加權平均撥款日期公允價值
截至 2022 年 12 月 31 日未歸屬			2,343,709						$	24.65
已授予			1,829,792						21.77
既得			(717,494)						23.48
被沒收/取消			(250,593)						23.61
截至2023年9月30日未歸屬			3,205,414						$	23.35

截至2023年9月30日，基於服務的限制性股票單位的未攤銷股票補償為美元59.5百萬，剩餘的加權平均識別期為 2.8年份。

基於績效的限制性股票單位

下表彙總了截至2023年9月30日的九個月中公司基於業績的限制性股票單位活動：

			限制性股票單位數量						加權平均撥款日期公允價值
截至 2022 年 12 月 31 日未歸屬			157,048						$	25.24
已授予			66,250						22.40
既得			(16,500)						15.46
被沒收/取消			(31,340)						22.31
截至2023年9月30日未歸屬			175,458						$	25.61

截至2023年9月30日，基於業績的限制性股票單位的未攤銷股票薪酬為美元1.3百萬，剩餘的加權平均識別期為 0.7年份。

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目錄

基於股份的薪酬

未經審計的合併股東權益報表中列報的基於股份的薪酬總額包括持續經營業務和已終止的業務。 下表列出了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月持續經營的基於股份的薪酬（以千計):

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
研究和開發			$	4,372					$	3,372					$	13,372					$	10,182
銷售、一般和管理			6,949						5,216						22,730						18,664
基於股份的薪酬總額			$	11,321					$	8,588					$	36,102					$	28,846

注意 15。 庫存

庫存包括 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日的以下內容 (以千計):

			2023年9月30日						2022年12月31日
原材料			$	16,879					$	2,397
工作正在進行中			972						—
成品			2,922						2,126
總庫存			$	20,773					$	4,523

注 16。 應收賬款

扣除即時工資折扣準備金和預期信貸損失後的應收賬款為美元14.6百萬和美元16.6截至2023年9月30日和2022年12月31日，分別為百萬人。這兩個時期的總儲備金都不重要。

公司對本期信用損失的評估和核算包括對我們的過期貿易應收賬款餘額及其潛在信用風險特徵的評估。我們對過去的事件、當前狀況的評估以及對未來的合理和可支持的預測導致了對非實質性信貸損失的預期。

注 17。 股票發行

承銷的普通股公開發行

2023 年 2 月，該公司的總銷售額約為 9.7百萬股普通股和預先籌集的認股權證可供購買 1.25在承銷的公開發行中發行了百萬股普通股，向公眾開放的價格為美元21.00普通股每股和美元20.9999根據預先注資的認股權證。預先注資的認股權證可立即行使，但須遵守某些實益所有權限制，相應的持有人至少可以修改這些限制 61提前幾天通知，且可行使 一公司普通股的份額。每份預先注資的認股權證的行使價為美元0.0001每股普通股。扣除承保折扣和發行費用後，公司從本次發行中獲得的淨收益約為美元215.8百萬。

預先注資的認股權證在額外實收資本中被歸類為永久股東權益的一部分，並在發行之日使用相對公允價值分配方法進行記錄。預先注資的認股權證之所以歸類為股權，是因為它們（i）是獨立的金融工具，可以合法地與股票工具分開行使；（ii）可以立即行使；（iii）不體現公司回購股票的義務；（iv）允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股；（v）與公司普通股掛鈎以及（vi）滿足股票分類標準。此外，此類預先注資的認股權證不提供任何價值或回報保證。公司在發行時對預先注資的認股權證進行了估值，得出結論，其出售價格接近其公允價值，並將出售的總淨收益按比例分配給普通股和預融資認股權證，包括約美元24.6百萬美元分配給預先注資的認股權證，並作為額外實收資本的一部分入賬。

場內股票發行

2020年2月，公司與作為代理人的傑富瑞有限責任公司（“傑富瑞集團”）簽訂了公開市場銷售協議（“ATM協議”），根據該協議，公司可以不時通過傑富瑞發行和出售總髮行價最高為美元的普通股100.0百萬。在 $ 中100.0最初根據自動櫃員機協議獲準出售的百萬美元, 大約 $28.6根據公司在S-3表格（註冊號333-227182）上的事先註冊聲明，已售出100萬份。額外的 $51.9根據公司在S-3表格（註冊聲明編號333-259311）上的有效註冊聲明，售出了百萬美元，其中包括美元20.1截至2022年12月31日的年度為百萬美元。該公司做到了 不t

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目錄

在截至2023年9月30日的九個月內出售自動櫃員機協議下的任何股票。截至 2023 年 9 月 30 日，共計 $19.5根據自動櫃員機協議，百萬美元仍有資格出售。

注 18。 剝離

已終止的業務

銷售膽汁酸產品組合

2023年8月31日，根據公司與Mirum於2023年7月16日簽訂的購買協議的條款，公司結束了向Mirum Pharmicals出售其膽汁酸業務的交易。出售的資產幾乎包括主要與公司Chenodal和Cholbam（也稱為Kolbam）產品的開發、製造（包括合成、配方、精加工或包裝）和商業化業務相關的所有資產。與收盤有關，公司收到了預付的現金付款 $210.0百萬。

根據購買協議，在收盤後，公司有資格獲得高達$的收益235.0根據指定的年淨銷售額（從 $ 開始分級），在實現某些里程碑後獲得百萬美元125.0百萬到美元500.0百萬）的產品。當達到里程碑的目標年銷售額並解決意外情況時，公司將在收益中確認應收或有對價。

該公司出售膽汁酸業務導致扣除税款後的收益為美元225.9百萬。淨收益包括淨對價，包括預付款和收盤時所欠投資銀行家費用的扣除，以及取消確認交易中包含的淨負債的賬面價值以及出售時應繳的非實質性税。

公司和Mirum還簽訂了過渡服務協議（“TSA”），根據該協議，公司同意在收盤後的一段時間內就Mirum對購買協議中購買的資產的使用和運營提供某些服務。TSA旨在確保和促進業務運營的有序轉移，公司收到的對價主要包括成本報銷。截至2023年9月30日的三個月和九個月中確認的金額並不重要，已計入持續經營業務的其他收入（支出）淨額。預計公司提供的TSA服務在收盤後不會持續超過12個月。

該公司確定，此次剝離代表着一項戰略轉變，將對公司的運營和財務業績產生重大影響，因此，在所有報告期內，膽汁酸業務均已停止運營。

已終止業務的結果如下（以千計):

			截至9月30日的三個月												截至9月30日的九個月
			2023						2022						2023						2022
產品淨銷售額			$	12,592					$	25,421					$	66,198					$	76,029
總收入			12,592						25,421						66,198						76,029
運營費用：
銷售商品的成本			381						561						1,899						2,312
研究和開發			1,491						2,111						6,161						6,302
銷售、一般和管理			5,723						5,099						17,851						16,852
或有對價公允價值的變化			(9,069)						3,180						(473)						17,167
運營費用總額			(1,474)						10,951						25,438						42,633
營業收入			14,066						14,470						40,760						33,396
其他收入（支出），淨額：
利息支出			(32)						(63)						(191)						(223)
出售已終止業務的收益，扣除税款			225,942						—						225,942						—
其他收入（支出）總額，淨額			225,910						(63)						225,751						(223)
來自已終止業務的淨收入			$	239,976					$	14,407					$	266,511					$	33,173

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目錄

截至2022年12月31日，合併資產負債表中列報的已終止業務的資產和負債包括以下內容（以千計):

						2022年12月31日
資產
流動資產：
庫存						$	2,399
預付費用和其他流動資產						591
已終止業務的流動資產總額						2,990
無形資產，淨額						47,965
其他資產						377
已終止業務的總資產						$	51,332
負債
流動負債：
與業務合併相關的或有對價，當前部分						$	7,000
已終止業務的流動負債總額						7,000
與業務合併相關的或有對價，減少流動部分						64,200
已終止業務的負債總額						$	71,200

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在本10-Q表季度報告、截至2022年12月31日止年度的已審計財務報表及其附註中包含的未經審計的合併財務報表和相關附註以及相關管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，兩者均包含在我們提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中與證券公司合作以及2023年2月23日的交易委員會（SEC）。過去的經營業績不一定代表未來可能出現的業績。此外，請參閲本10-Q表季度報告第一部分所列合併財務報表之前的 “前瞻性陳述” 標題下的討論。

概述

我們是一家總部位於加利福尼亞州聖地亞哥的生物製藥公司，專注於為罕見腎臟和代謝性疾病患者識別、開發和提供改變生活的療法。我們的方法側重於推進我們的創新產品線，針對醫療需求嚴重未得到滿足的罕見疾病的多項後期臨牀項目。我們的任何後期項目獲得批准後，我們打算利用我們才華橫溢的商業組織的技能，該組織在過去九年中成功地識別、支持和治療了處方我們批准產品的患者。

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目錄

我們的管道和批准的產品

我們擁有多元化的產品線，旨在解決罕見腎臟和代謝性疾病中未得到滿足的高需求領域。我們將商業投資組合的收入投資到我們的產品線中，目標是為療法有限或未獲批准的疾病提供新的治療方法。

下表彙總了我們的臨牀項目、臨牀前項目和批准產品的狀況，下文將進一步詳細介紹每種項目。

1			2023年2月17日，美國食品藥品管理局加速批准了FILSPARI®（sparsentan），以減少患有快速疾病進展風險的原發性IgAn的成人的蛋白尿，通常是尿蛋白與肌酐的比例（UPCR）≥1.5克/克。2023年9月21日，我們公佈了關鍵的3期PROTECT研究的為期兩年的主要確認性次要終點結果，如下所述。
2			2023 年 5 月 1 日，我們公佈了關鍵的 3 期 DUPLEX 研究的主要主要療效結果，如下所述。
3			2023年5月，該公司公佈了重症監護病房中聚乙二醇酶的1/2期COMPOSE研究中第6組隊列的積極結果。

FILSPARI®（斯帕森坦）

2023年2月17日，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）加速批准了FILSPARI®（sparsentan），以減少有快速疾病進展風險的原發性IgAn的成人的蛋白尿，通常UPCR≥1.5克/克。FILSPARI 於 2023 年 2 月 27 日當週開始在美國上市，我們將在患者的整個治療過程中提供全面的患者支持計劃。

該適應症是在蛋白尿減少的基礎上加速批准後批准的。尚未確定FILSPARI是否可以減緩IgAn患者的腎功能下降。FILSPARI的持續批准可能取決於3期PROTECT研究的臨牀益處得到確認。PROTECT研究中為期兩年的確認性終點的主要結果於2023年9月公佈，旨在支持FILSPARI的傳統批准。

FILSPARI是一種每日一次的口服藥物，旨在選擇性地靶向IgAn疾病進展的兩種關鍵途徑（內皮素1和血管緊張素-II），是第一種也是唯一一種獲準用於治療該病的非免疫抑制療法。

FILSPARI 是一種雙內皮素血管緊張素受體拮抗劑（DEARA）。臨牀前數據表明，阻斷罕見慢性腎臟病形式的A型內皮素和II型血管緊張素II通路，可減少蛋白尿，保護足細胞，防止腎小球硬化和系膜細胞增殖。Sparsentan已被授予在美國和歐洲治療IgAn的孤兒藥資格，FILSPARI已獲得為期七年的孤兒藥獨家經營權，用於治療有快速疾病進展風險的原發性IgAn的成年人的蛋白尿症。

IgAN 的特徵是血尿、蛋白尿和可變的進展性腎衰竭。IgAn 是最常見的原發性腎小球疾病，據估計，美國的患病率高達 150,000 人，而歐洲和亞洲的患病率更高。大多數患者被診斷出年齡在16至35歲之間，高達40％的患者在15年內發展為終末期腎臟疾病。FILSPARI是第一種也是唯一一種獲準用於這種疾病的非免疫抑制療法。我們預計，根據FILSPARI的加速批准適應症聲明，美國將有大約3萬至5萬名患者獲得治療。

3期PROTECT研究是迄今為止iGaN中規模最大的正面交鋒幹預研究。這是一項全球性、隨機、多中心、雙盲、平行臂、主動對照的臨牀試驗，評估了404名年齡在18歲及以上患有IgAn和儘管有ACE或ARB療法但仍存在持續蛋白尿的患者中，400mg的斯帕生坦與300mg的厄貝沙坦相比的安全性和有效性。

PROTECT研究方案規定在治療36周後對至少280名患者進行非盲分析，以評估主要療效終點——第36周與基線相比的蛋白尿（UPCR）變化。次要療效終點包括在58周和110周內開始隨機治療後的表皮生長因子的變化率，以及大約380名患者在隨機治療前六週後的52周和104周內表皮生長因子的變化率。2021 年 8 月，我們公佈了正在進行的第 3 期 PROTECT 研究的積極中期結果。PROTECT研究達到了其預先規定的臨時主要療效終點，具有統計學意義。經過36周的治療，接受FILSPARI的患者的蛋白尿平均降幅為49.8％，而接受厄貝沙坦治療的患者的蛋白尿平均降幅為15.1％（p

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目錄

FILSPARI具有良好的耐受性，其安全性特徵在迄今為止進行的所有臨牀試驗中都保持一致。在PROTECT中，在中期評估中，最常見的不良反應（≥ 5%）是外周水腫、低血壓（包括體位性低血壓）、頭暈、高鉀血癥和貧血。由於存在肝損傷和出生缺陷的風險，FILSPARI只能通過美國食品藥品管理局批准的REMS獲得。

根據美國食品藥品管理局的要求，FDA批准的加速批准標籤中包含的療效數據是一項事後靈敏度分析，對前281名隨機分組患者（全部試驗人羣的一部分）進行了評估。在事後靈敏度分析中，FILSPARI的蛋白尿平均比基線減少了45％，而活性對照組厄貝沙坦的平均降幅為15％。預先指定和事後靈敏度分析都表明，與活性比較劑厄貝沙坦相比，FILSPARI可以快速持續地減少蛋白尿，具有統計學意義且具有臨牀意義的改善。

2023年9月，我們公佈了PROTECT研究的兩年確認性次要終點結果。表皮生長因子總量和慢性斜率分別是美國和歐盟的次要確認終點。FILSPARI表現出長期腎功能保持，在估計的腎小球濾過率（eGFR）總濾過率（eGFR）和慢性斜率與厄貝沙坦之間取得了具有臨牀意義的差異，在表皮生長因子總斜率中略有遺漏統計學意義，而歐盟監管審查的目的在表皮生長因子慢性斜率方面具有統計學意義。與厄貝沙坦相比，所有主要療效終點都有利於FILSPARI。對110周治療的安全性結果的初步審查表明，FILSPARI總體耐受性良好，研究中的總體安全性在治療組之間保持一致。我們正在與監管機構合作，討論我們計劃提交的監管文件，並打算在互動完成後提供監管最新情況。我們正準備在2024年上半年提交補充新藥申請（snDa），以供美國全面批准。

我們目前正在通過正在進行的PROTECT研究的開放標籤擴展中的一項子研究以及一項開放標籤臨牀研究來生成數據，該研究旨在研究sparsentan與鈉葡萄糖共轉運蛋白2抑制劑（SGLT2i）聯合治療IgAn的安全性和有效性。

2022 年 8 月，我們和 Vifor（國際）有限公司（“CSL Vifor”），我們與之合作 於2021年9月簽訂了許可和合作協議（“許可協議”），宣佈歐洲藥品管理局（“EMA”）已接受審查sparsentan在歐洲用於治療IGaN的有條件上市許可申請。我們預計人用藥品委員會（“CHMP”）將在2023年底左右發表審查意見。

臨牀階段項目：

Sparsentan 用於治療 FSGS

Sparsentan已被授予孤兒藥稱號，用於治療美國和歐洲的FSGS。

FSGS 是終末期腎臟疾病 (ESKD) 和腎病綜合徵的主要病因。目前尚無經美國食品藥品管理局批准的FSGS藥物治療方法，FSGS患者仍有大量未得到滿足的需求，因為ACE/ARB、類固醇和免疫抑制劑等非標籤治療僅對一部分患者有效，其安全性可能會進一步抑制其中一些標籤外療法的使用。每年約有5,400名患者被診斷出患有FSGS，我們估計美國有超過40,000名FSGS患者，歐洲有類似數量的FSGS患者，其中約有一半是sparsentan的候選患者。

2016年，我們在FSGS的二期DUET研究中獲得了積極的數據。2018年，我們宣佈啟動3期臨牀試驗，該試驗旨在作為Sparsentan治療FSGS的保密協議和MAA申請（“DUPLEX研究”）的基礎。DUPLEX研究是一項全球性、隨機、多中心、雙盲、平行臂、主動對照的臨牀試驗，評估了sparsentan在371名患者中的安全性和有效性。DUPLEX研究方案規定在治療36周後對至少190名患者進行非盲分析，以評估中期療效終點——在第36周達到FSGS部分緩解蛋白尿終點（FPRE）的患者比例，該終點定義為尿蛋白與肌酐比例（UPCR）≤1.5 g/g，UPCR較基線降低40％以上。2021年2月，我們宣佈正在進行的3期DUPLEX研究在36周的過渡期後實現了預先規定的FSGS中期蛋白尿終點部分緩解。經過36周的治療，接受斯帕生坦治療的患者中有42.0％達到了FPRE，而接受厄貝沙坦治療的患者的這一比例為26.0％（p=0.0094）。在與美國食品藥品管理局就中期蛋白尿分析和隨後的表皮生長因子數據削減進行了合作之後，我們選擇放棄先前計劃提交的加速審批，在DUPLEX研究完成後尋求潛在的傳統批准。

2023 年 5 月，我們公佈了 FSGS 中對斯帕生坦的關鍵性 3 期 DUPLEX 研究的主要主要療效結果。支持傳統監管批准的DUPLEX研究的確認性主要終點是治療108周內表皮生長因子的變化率。在為期108周的雙盲期結束時，觀察到sparsentan的濃度為0.3 mL/min/1.73m2每年（95% 置信區間：-1.74，2.41）eGFR 總斜率和 0.9 mL/min/173m 的有利差異2 與活性對照厄貝沙坦相比，每年（95% 置信區間：-1.27，3.04）表皮生長因子慢性斜率的有利差異，後者沒有統計學意義。經過108周的治療，斯帕生坦的蛋白尿平均水平從基線的50％降低，而厄貝沙坦的平均降幅為32％。儘管與活性對照厄貝沙坦相比，DUPLEX研究沒有達到具有統計學意義的兩年主要終點，但我們對蛋白尿次要終點和包括腎臟預後在內的頂線探索性終點結果感到鼓舞，斯帕森坦的趨勢良好。此外，對108周治療的安全性結果的初步審查表明，sparsentan的耐受性總體良好，迄今為止，該研究的總體安全性在治療組之間基本一致。

我們將繼續分析數據，以進一步評估Sparsentan作為FSGS治療的潛力，並且正在與監管機構合作，探討在美國補充新藥申請（snDa）的潛在前進方向。我們還計劃與CSL Vifor一起與EMA合作，以確定隨後變更斯帕生坦治療FSGS的有條件上市許可（CMA）的可能性，前提是複審關於待處理的斯帕森坦治療IgA腎病CMA申請的決定。鑑於FSGS患者的需求大量未得到滿足，目前沒有批准用於該病的藥物，以及由於FSGS的異質性和其他特性而面臨的挑戰，我們打算根據該研究的全部數據和我們迄今為止在sparsentan方面的臨牀經驗，繼續與監管機構進行討論。

如果sparsentan在任何許可地區獲得上市許可，則CSL Vifor將負責此類許可地區的所有商業化活動。我們仍然對sparsentan的臨牀開發負責，並將保留sparsentan在美國及其他地區的所有權利

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目錄

許可地區以外的世界，前提是CSL Vifor有權進行談判，將許可地區擴展到加拿大、中國、巴西和/或墨西哥。

Pegtibatinase (TVT-058)

Pegtibatinase（TVT-058）是一種新的在研人類酶替代候選藥物，正在評估治療傳統高半胱氨酸尿症（HCU）。Classical HCU 是一種罕見的代謝性疾病，其特徵是血漿同型半胱氨酸水平升高，可導致視力、骨骼、循環和中樞神經系統併發症。據估計，美國至少有3500名HCU患者，而歐洲的人數相似。Pegtibatinase已被美國食品藥品管理局授予罕見兒科疾病、快速治療和突破性療法稱號，並在美國和歐盟被認定為孤兒藥。Pegtibatinase目前正在進行1/2期COMPOSE研究的評估，這是一項雙盲、隨機、安慰劑對照的劑量遞增研究，旨在評估其對傳統HCU患者的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和臨牀影響。

2021 年 12 月，我們公佈了 1/2 期 COMPOSE 研究的積極結果。Pegtibatinase在治療的12周內顯示出總同型半胱氨酸（THCY）的劑量依賴性降低，在迄今為止評估每週兩次1.5mg/kg的聚乙二醇酶（BIW）的最高劑量隊列中，使用聚乙二醇酶治療可使總同型半胱氨酸（THCY）在12周的治療中快速持續減少，包括TH的平均相對減少55.1％ 從基線開始計算，並將四氫大麻酚維持在臨牀上有意義的100 μmol閾值以下。此外，在迄今為止的研究中，以劑量依賴性的方式，在使用聚乙二醇酶治療後，甲硫氨酸水平顯著降低，胱硫氨酸水平顯著升高，這表明聚乙二醇酶的作用方式與天然CBS酶類似。迄今為止，在研究中，聚乙二醇酶的耐受性普遍良好，不會因與治療相關的不良事件而停藥。

繼正在進行的1/2期COMPOSE研究的前五組取得積極結果之後，我們在COMPOSE研究的第六組中對聚乙二醇酶進行了評估，以進一步為我們的關鍵開發計劃提供信息，最終支持聚乙二醇酶治療HCU的潛在批准。新增隊列的啟動是為了為未來的開發和商業目的提供信息和完善配方工作，並進一步評估聚乙二醇酶的劑量反應曲線。2023年5月，我們公佈了第1/2期COMPOSE研究第六組的積極結果。 在該隊列中，五名患者以盲目方式隨機分組，每週兩次接受2.5 mg/kg的凍幹聚乙二醇酶或安慰劑（BIW），其中四名患者被分配到治療組。在這個迄今為止劑量最高的隊列中，使用聚乙二醇酶治療可使總同型半胱氨酸（THCy）快速持續減少，四氫大麻酚比基線平均相對減少了67.1％，並且在第6至第12周內，平均四氫大麻酚維持在臨牀上有意義的100 μmol以下。 迄今為止，在研究中，聚乙二醇酶的耐受性普遍良好，不會因與治療相關的不良事件而停藥。

我們正在為可能在2023年底之前啟動一項針對HCU患者的聚乙二醇酶的關鍵性3期臨牀試驗做準備。

作為2020年11月收購Orphan Technologies Limited的一部分，我們收購了聚乙二醇酶。

臨牀前項目：

我們是合作研發協議（CRADA）的參與者，該協議形成了一種多利益相關方方法，與領先的專家彙集資源，並將患者的視角納入療法識別和開發過程的早期階段。我們正在與美國國立衞生研究院的國家轉化科學促進中心（NCATS）和領先的患者權益組織阿拉吉爾綜合症聯盟合作，旨在確定阿拉吉爾綜合徵（ALGS）的潛在小分子療法。目前尚無批准用於ALGS的治療方案。

我們是與Pharmakrysto Limited的合作協議及其早期胱氨酸尿症發現計劃的當事方，根據該協議，我們負責為與胱氨酸尿症計劃相關的臨牀前活動的所有研發費用提供資金。

其他商業產品：

Thiola 和 Thiola EC（硫普羅寧）

Thiola 和 Thiola EC 獲得 FDA 批准用於治療胱氨酸尿症，這是一種罕見的遺傳性胱氨酸轉運障礙，會導致尿液中胱氨酸水平升高並形成複發性腎結石。由於結石尺寸較大，胱氨酸結石可能更難通過，通常需要外科手術才能切除。超過 80% 的胱氨酸尿症患者在 20 歲之前會長出第一塊結石。超過25％的人會在10歲之前患上胱氨酸結石。除了與腎絞痛和結石排出相關的劇烈疼痛和生產力下降外，反覆出現的結石形成還會導致腎功能喪失。儘管一部分患有該疾病的人能夠通過飲食和液體攝入來控制症狀，但據估計，美國的胱氨酸尿症患病率為1萬至12,000例，這表明美國可能有多達4,000至5,000名受胱氨酸尿症影響的患者將成為Thiola或Thiola EC的候選患者。

2019年6月，我們宣佈，美國食品藥品管理局批准了100毫克和300毫克的Thiola EC片劑，這是一種腸溶包衣製劑，用於治療胱氨酸尿症。Thiola EC 具有與食物同服或單獨服用的可能性，並且能夠減少控制胱氨酸尿症所需的片劑數量。Thiola EC 於 2019 年 7 月向患者開放。

2021年5月，100毫克版本的Thiola原始配方（硫普羅寧片劑）的通用選項問世，2022年6月，100毫克版本的硫奧拉原始配方（硫普羅寧片劑）的第二種選擇獲得批准。Thiola原始配方的這些仿製版本影響了銷售，而這兩種配方的這些或其他仿製版本都可能對銷售產生重大不利影響。2023 年 2 月和 8 月，Thiola EC 的仿製版本（100 毫克和 300 毫克）獲得 FDA 的批准。在收到這些製造商的第四段認證通知後，我們和我們的許可方Mission Pharmacal已與這些製造商簽訂協議，以解決有關專利有效性和侵權的爭議，並規定這些仿製版本的Thiola EC（100mg和300mg）的許可生效日期為2026年4月1日，或在某些情況下更早。

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目錄

銷售膽汁酸產品組合

2023年7月16日，我們與Mirum Pharmicals, Inc.（“Mirum Pharmicals” 或 “Mirum”）簽訂了資產購買協議（“收購協議”），根據該協議，Mirum同意收購主要與我們的Chenodal和Cholbam（也稱為Kolbam）的開發、製造（包括合成、配方、表面處理或包裝）和商業化業務相關的幾乎所有資產，以及 Odal，“產品”），統稱為 “膽汁酸業務”。2023年8月31日，我們完成了購買協議（“成交協議”）所設想的交易。在收盤時，我們收到了2.1億美元的預付現金。根據收購協議，交易完成後，根據產品的特定年淨銷售額（從1.25億美元到5億美元分級），我們有資格在實現某些里程碑後獲得高達2.35億美元的收入。

在合併運營報表中，該交易的扣除税款的2.259億美元收益被確認為已終止業務淨收入的一部分。在報告所述期間，膽汁酸業務均被歸類為已終止業務，不包括在以下關於經營業績中持續經營業績的討論中。有關更多信息，請參閲我們未經審計的合併財務報表附註18。

運營結果

截至2023年9月30日的三個月和九個月的經營業績與截至2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績對比

除非另有説明，否則以下討論以及下文討論的收入和支出金額均基於我們的持續經營並與之相關。

收入

下表提供了有關產品淨銷售額的信息（以千計):

			截至9月30日的三個月																		截至9月30日的九個月
			2023						2022						改變						2023						2022						改變
硫普羅寧產品			$	25,888					$	25,369					$	519					$	73,112					$	72,154					$	958
FILSPARI			8,044						—						8,044						14,509						—						14,509
產品淨收入總額			33,932						25,369						8,563						87,621						72,154						15,467
許可和協作收入			3,163						2,706						457						12,558						7,967						4,591
總收入			$	37,095					$	28,075					$	9,020					$	100,179					$	80,121					$	20,058

產品淨銷售額

與截至2022年9月30日的三個月和九個月相比，截至2023年9月30日的三個月和九個月的總淨產品收入有所增加，這主要是由於FILSPARI於2023年2月的推出以及隨後的全年銷售。

許可和協作收入

與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月的許可和合作收入有所增加，這主要是由於2023年3月以成本加利潤率向CSL Vifor出售了330萬美元的活性藥物成分，為潛在的歐洲批准和隨後的商業上市做準備。

運營費用

下表提供了有關運營費用的信息（以千計):

			截至9月30日的三個月																		截至9月30日的九個月
			2023						2022						改變						2023						2022						改變
銷售商品成本-產品銷售			$	1,289					$	1,114					$	175					$	3,842					$	3,552					$	290
銷售商品的成本-許可和合作			—						—						—						3,044						—						3,044
銷售商品的總成本			1,289						1,114						175						6,886						3,552						3,334
研究和開發			60,590						57,145						3,445						185,244						169,246						15,998
銷售、一般和管理			67,801						52,420						15,381						201,954						140,434						61,520
運營費用總額			$	129,680					$	110,679					$	19,001					$	394,084					$	313,232					$	80,852

銷售商品的成本

銷售商品的成本包括庫存銷售成本、第三方製造和供應鏈成本、產品運輸和處理成本，以及為過剩和過期庫存準備金。

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目錄

FILSPARI的銷售主要包括零成本庫存，這對相關銷售的毛利率產生了有利影響。在2023年2月美國食品藥品管理局加速批准FILSPARI（sparsentan）之前，我們確認了大約750萬美元的研發費用，這些費用與活性藥物成分的生產有關，以支持FILSPARI的商業上市。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，如果將這些成本包含在銷售成本中，則對銷售商品成本的影響並不重要。我們預計，至少到2024年，我們將繼續從出售先前支出庫存中受益。

在截至2023年9月30日的九個月中，與截至2022年9月30日的九個月相比，我們的商品銷售成本——許可和合作增加了300萬美元，這主要是由於向CSL Vifor出售了活性藥物成分。

研究和開發費用

研發成本包括與sparsentan、pegtibatinase（TVT-058）和我們的其他研發項目相關的費用。我們將所有研發費用按發生時支出。我們的研發成本包括工資和獎金、福利、基於非現金股份的薪酬、許可費、許可協議下的里程碑、支付給第三方承包商進行研究、進行臨牀試驗、開發藥物材料和交付方法、製造藥品供應以支持臨牀開發的費用以及相關的管理費用和設施成本。我們將直接向相應的開發計劃收取內部和外部計劃費用。我們還會產生未分配給特定計劃的間接成本，因為此類成本有利於多個開發計劃，使我們能夠提高藥物開發能力。它們包括與開發和維護適用於我們所有計劃的系統和流程相關的內部共享資源。

除了正在進行的非臨牀支持試驗外，我們目前還有一項1/2期臨牀試驗，兩項正在進行的3期臨牀試驗，並且正在進行第三項3期臨牀試驗的研究啟動活動。因此，臨牀試驗費用將根據上述所有因素而有所不同，並且每個季度之間可能會有很大波動。

我們經常與供應商和服務提供商合作，提供科學研究、臨牀試驗、監管合規、製造和其他諮詢服務。我們還向研究機構和非營利組織提供資助，用於開展研究，這些研究可能會產生新的知識產權，隨後我們可以根據單獨談判的許可協議對這些知識產權進行許可。此類補助金可以一次性或分期付款。

下表提供了有關研發費用的信息（以千計):

			截至9月30日的三個月																		截至9月30日的九個月
			2023						2022						改變						2023						2022						改變
外部服務提供商成本：
Sparsentan			$	25,185					$	25,617					$	(432)					$	68,370					$	70,343					$	(1,973)
Pegtibatinase			9,919						7,885						2,034						38,590						26,160						12,430
一般和其他候選產品			4,728						5,583						(855)						12,954						16,278						(3,324)
外部服務提供商總成本			39,832						39,085						747						119,914						112,781						7,133
內部人事成本			20,758						18,060						2,698						65,330						56,465						8,865
研究和開發總額			$	60,590					$	57,145					$	3,445					$	185,244					$	169,246					$	15,998

在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，與截至2022年9月30日的三個月和九個月相比，我們的研發費用分別增加了340萬美元和1,600萬美元。支持所有計劃的內部人事成本分別增加了270萬美元和890萬美元，這反映了員工人數的增加以及部分受通貨膨脹推動的勞動力成本上升。外部服務提供商的成本分別增加了70萬美元和710萬美元，這主要是由我們為可能的聚乙二醇酶第三階段開發計劃做準備時投資的增加所推動的，但隨着我們的第三階段計劃接近完成，與sparsentan開發相關的成本下降略有抵消。

銷售、一般和管理費用

銷售、一般和管理費用包括工資和獎金、福利、基於非現金股份的薪酬、法律和其他專業費用、租金、折舊和攤銷、差旅、保險、業務發展、銷售和營銷計劃以及其他運營費用。

在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，與截至2022年9月30日的三個月和九個月相比，我們的銷售、一般和管理費用分別增加了1,540萬美元和6,150萬美元，這要歸因於專門的銷售隊伍的加入以及支持美國推出FILSPARI的其他相關商業準備和活動。增長包括員工薪酬和股票薪酬合併成本分別為430萬美元和2,120萬美元，商業支持費用分別增加了370萬美元和1,750萬美元，各種專業服務費用分別增加了10萬美元和600萬美元，以及各種法律費用分別增加了400萬美元和460萬美元。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，Thiola無形資產估計使用壽命的變化以及與變更相關的加速攤銷使截至2023年9月30日的九個月的支出增加了740萬美元。截至2023年9月30日的三個月和九個月還包括與2023年2月加速批准FILSPARI相關的里程碑式付款所產生的無形資產的攤銷，以及FILSPARI淨銷售所欠的特許權使用費。

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目錄

其他收入/支出

下表提供了有關其他收入（支出）的信息，淨額（以千計):

			截至9月30日的三個月																		截至9月30日的九個月
			2023						2022						改變						2023						2022						改變
利息收入			$	5,842					$	2,101					$	3,741					$	14,616					$	3,161					$	11,455
利息支出			(2,821)						(2,829)						8						(8,513)						(8,156)						(357)
其他收入（支出），淨額			335						(586)						921						220						102						118
債務消滅造成的損失			—						—						—						—						(7,578)						7,578
其他收入（支出）總額，淨額			$	3,356					$	(1,314)					$	4,670					$	6,323					$	(12,471)					$	18,794

與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，我們的其他總收入（支出）發生了470萬美元的變化，這主要歸因於2023年利息收入增加了370萬美元，這是由於我們的計息證券投資的短期利率上升。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，我們的其他總收入（支出）變動了1,880萬美元，這主要歸因於短期利率的提高和計息證券投資的平均餘額增加，以及2022年確認的與部分再償還相關的760萬美元債務清償損失購買2025年到期的可轉換優先票據。

所得税優惠（準備金）

截至2023年9月30日，我們有1150萬美元的未確認税收優惠。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們沒有確認與未確認的税收優惠相關的任何利息或罰款。

已終止的業務

已終止業務的結果如下（以千計):

			截至9月30日的三個月																		截至9月30日的九個月
			2023						2022						改變						2023						2022						改變
已終止業務的收入，扣除税款			$	239,976					$	14,407					$	225,569					$	266,511					$	33,173					$	233,338

與截至2022年9月30日的三個月和九個月相比，截至2023年9月30日的三個月和九個月的運營淨收入有所增加，這主要是由於2023年8月31日出售了我們的膽汁酸業務，這導致扣除税後的收益為2.259億美元。收益包括淨對價，包括預付款和收盤時所欠投資銀行家費用的扣除，以及取消確認交易中包含的淨負債的賬面價值以及出售時應繳的非實質性税。運營淨收入增長的其餘部分主要是由於更新的收入預測和市場驅動的貼現率的變化引起的或有對價的公允價值的變化，但被2023年8月31日資產剝離導致的膽汁酸業務運營減少了一個月所抵消。

有關進一步討論，請參閲我們未經審計的合併財務報表附註18。

流動性和資本資源

我們通過借款、股權證券銷售和商業化產品產生的收入，以及許可和合作協議以及剝離膽汁酸業務的收益為我們的運營提供資金。近年來，我們的員工人數和業務範圍均大幅增長。除了擴展所有職能以支持商業組織外，我們還擴大了銷售和營銷、合規和法律職能，包括通過最近在美國商業推出iGaN的FILSPARI來增加銷售隊伍。我們預計，隨着我們擴大銷售和營銷基礎設施，將FILSPARI和其他當前批准的產品以及我們可能獲得監管部門批准的任何其他新產品商業化，推進用於治療iGaN和FSGS的斯帕生坦的研究和開發，包括聚乙二醇酶（TVT-058）在內的其他候選產品的研發，以及擴大運營、財務和管理信息系統和人員，我們的支出將繼續增加。包括支持產品的人員發展努力和我們作為上市公司的義務。

我們認為，截至本文件提交之日，我們的可用現金和短期投資，以及運營產生的預期現金，將足以為我們未來12個月以後的預期運營水平提供資金。我們預計，我們的經營業績將因季度和逐年而異，具體取決於各種因素，包括收入、銷售、一般和管理費用以及研發費用，尤其是我們的臨牀和臨牀前開發活動。我們在未來幾年為運營提供資金的能力將取決於某些我們無法控制的因素，可能要求我們在到期時或之前獲得額外的債務或股權資本，或為全部或部分債務（包括2025年票據和2029年票據）進行再融資。儘管我們通過產品銷售安排獲得收入，但未來幾年我們可能會蒙受鉅額營業損失。我們未來實現盈利業務的能力將在很大程度上取決於我們產品開發的完成、這些產品的監管批准並將這些產品推向市場，以及是否有可能獲得美國食品和藥物管理局批准的其他產品的許可以及這些產品的銷售和製造。

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目錄

截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，我們的餘額如下 (以千計):

			2023年9月30日						2022年12月31日
現金和現金等價物			$	144,244					$	61,688
有價債務證券			490,399						388,557
累計赤字			(1,035,449)						(1,014,223)
股東權益			279,766						42,851
淨營運資金*			$	546,797					$	344,274
淨營運資金比率**			4.92						3.42
* 流動資產減去流動負債。 **流動資產除以流動負債。

截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物為1.442億美元，可供出售的有價債務證券為4.904億美元。自2023年初以來的大量資金來源，如下文進一步概述，包括與出售我們的膽汁酸產品組合相關的2.1億美元的預付現金，以及承銷公開發行普通股的2.158億美元淨收益和購買普通股的預先融資認股權證。

在接下來的12個月中，我們的預期財務義務包括但不限於為我們的運營提供資金、經營租賃付款、未償債務的利息支付、現有商業化產品的銷售特許權使用費、與整個產品線中的臨牀和臨牀前開發活動相關的研發費用、與推出FILSPARI相關的費用，包括製成品的購買承諾。這段時期的現金來源包括我們產品銷售的淨收入、我們有價債務證券投資組合中投資的出售或到期，以及與我們與CSL Vifor的許可和合作安排相關的與sparsentan相關的某些收益和潛在的里程碑付款。

在接下來的12個月之後以及可預見的將來，我們的已知承諾和潛在財務義務可能包括持續運營資金、經營租賃付款、未償債務的利息支付、現有商業化產品的銷售特許權使用費、與我們的產品線中的臨牀和臨牀前開發活動相關的研發費用、與FILSPARI、pegtibatinase（TVT-058）相關的里程碑和特許權使用費以及其他基於成就的開發計劃肯定的協議特定標準，以及基於銷售的特許權使用費和2025年未償還票據和2029年票據在各自到期日時的本金償還。這段時間內的潛在現金來源可能包括我們現有產品銷售的淨收入，如果商業化，則包括我們的管道產品、許可收入、我們投資組合中有價債務證券的出售或到期、到期日或之前對包括2025年票據和2029年票據在內的全部或部分債務的再融資，或額外債務或股權的發行。此外，根據當前的市場狀況、我們的流動性要求、合同限制和其他因素，我們可能不時尋求通過現金購買和/或股權證券交換、公開市場購買、私下協商交易或其他方式償還或購買未償債務，包括2025年票據或2029年票據。鑑於全球和宏觀經濟狀況，包括利率上升、銀行和其他金融機構的流動性問題和倒閉以及資本市場的波動，我們可能無法以優惠條件或根本無法成功開展融資或再融資活動。

購買協議收益

銷售膽汁酸產品組合

2023年7月16日，我們與Mirum簽訂了收購協議，根據該協議，Mirum同意收購主要與我們的產品開發、製造和商業化業務（包括我們的膽汁酸業務）相關的幾乎所有資產。2023年8月31日交易完成後，我們收到了2.1億美元的預付現金。根據收購協議，交易完成後，根據產品的特定年淨銷售額（從1.25億美元到5億美元分級），我們有資格在實現某些里程碑後獲得高達2.35億美元的收入。

合作和許可收益

與 CSL Vifor 簽訂的許可和合作協議

2021年9月15日，我們與CSL Vifor簽訂了許可協議，根據該協議，我們向CSL Vifor授予了獨家許可，允許斯巴森坦在特許地區商業化。根據許可協議的條款，我們在2021年9月收到了5,500萬美元的預付款，將有資格獲得高達1.35億美元的監管和市場準入相關里程碑款項，以及總額高達6.55億美元的基於銷售的里程碑付款，總潛在價值高達8.45億美元。我們還有權獲得兩位數的分級特許權使用費，最高可達特許經營地區斯帕森坦年淨銷售額的40％。

有關進一步討論，請參閲我們未經審計的合併財務報表附註4。

股票發行

2023 年普通股承銷公開發行

2023年2月，我們在承銷公開發行中共出售了約970萬股普通股和預籌認股權證，以每股普通股21.00美元的價格和每份預籌資金認股權證20.9999美元的價格購買了125萬股普通股。預先注資的認股權證可立即行使，但須遵守某些實益所有權限制，持有至少61份的相應持有人可以修改這些限制

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目錄

提前幾天通知，並且可以行使我們的一股普通股。每份預先注資的認股權證的行使價為每股普通股0.0001美元。扣除承保折扣和發行費用後，我們從本次發行中獲得的淨收益約為2.158億美元。

場內股票發行

2020年2月，我們與作為代理人的傑富瑞有限責任公司（“傑富瑞集團”）簽訂了公開市場銷售協議（“ATM協議”），根據該協議，我們可以不時通過傑富瑞發行和出售總髮行價不超過1億美元的普通股。在最初根據自動櫃員機協議批准出售的1億美元中，約有2,860萬美元是根據我們在S-3表格（註冊號333-227182）上的事先註冊聲明出售的。根據我們在S-3表格的有效註冊聲明（註冊聲明編號333-259311），又出售了5190萬美元，其中包括截至2022年12月31日止年度的2,010萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，我們沒有根據自動櫃員機協議出售任何股票。截至2023年9月30日，根據自動櫃員機協議，共有1,950萬美元仍有資格出售。

經營租賃

未來的最低租金承諾

截至2023年9月30日，我們的未來最低租金承諾總額為3,350萬美元，來自運營租約。這些承諾代表截至2028年8月的總基本租金。

有關進一步討論，請參閲我們未經審計的合併財務報表附註7。

購買承諾

製成品

公司與合同製造組織（“CMO”）的某些合同安排要求具有約束力的預測或承諾，以購買最低數量的藥品供應，這可能對公司的財務報表具有重要意義。截至2023年9月30日，我們承諾購買2210萬美元的活性藥物成分，將於2023年交付。

特許權使用費和應急現金支付

配體許可協議

2012年，我們與Ligand Pharmicals, Inc.（“Ligand”）簽訂了一項協議，在全球範圍內獲得開發、製造和商業化斯帕生坦的分許可（“配體許可協議”）。作為許可證的對價，我們需要在實現某些里程碑後支付大筆款項，總額高達1.141億美元。截至2023年9月30日，我們已根據配體許可協議支付了4,140萬美元的合同里程碑付款，其中包括2023年3月向Ligand（以及百時美施貴寶公司（“BMS”）支付的2300萬美元里程碑付款，該款項是在2023年2月FILSPARI加速批准後啟動的。sparsentan或任何含有相關化合物的產品商業化後，我們將有義務向Ligand支付不斷增加的年度特許權使用費，佔所有此類產品淨銷售額的15％至17％，每季度支付一次。在2023年2月FILSPARI（sparsentan）獲得批准後，我們開始承擔與此類特許權使用費相關的費用。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們分別向無形資產注資110萬美元和220萬美元，用於支付FILSPARI淨銷售所欠的特許權使用費。

許可協議將持續到任何一方都沒有根據協議承擔任何進一步的付款義務為止，並且預計自生效之日起將持續長達20年。Ligand可能會因以下原因終止許可協議：（i）我們的破產，（ii）我們嚴重違反協議的行為，（iii）我們未能按照上述方式使用商業上合理的努力開發和商業化sparsentan，或（iv）某些其他條件。由於Ligand嚴重違反協議的行為，我們可能會終止許可協議。

有關進一步討論，請參閲我們未經審計的合併財務報表附註9。

Thiola 許可協議

2014年，我們與Mission Pharmacal（“Mission”）簽訂了許可協議，根據該協議，我們獲得了在美國和加拿大銷售、銷售和商業化Thiola（tiopronin）的獨家許可證，並獲得了在銷售Thiola所需的範圍內使用與Thiola相關的專有知識的非獨家許可。根據隨後修訂的有效期至2029年5月的許可協議條款，我們有義務向Mission支付保證的最低特許權使用費，金額等於210萬美元或我們在每個日曆年在美國境外產生的Thiola淨銷售額的20％，以較高者為準。

收購孤兒科技有限公司

2020年11月，我們完成了對孤兒科技有限公司（“孤兒”）的收購，包括奧芬罕見的代謝性疾病藥物聚乙二醇酶（TVT-058）。我們通過購買所有已發行股份收購了Orphan。根據股票購買協議（“協議”），我們同意根據協議中規定的某些開發、監管和商業化事件的完成情況，支付總額為4.27億美元的或有現金支付，並根據任何聚乙二醇酶產品在美國和歐洲的未來淨銷售額支付額外的中等個位數特許權使用費，前提是協議中規定的某些削減，並支付或有付款如果發放任何聚乙二醇酶產品的兒科罕見病代金券。

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目錄

與 PharmaKrysto 簽訂的股票購買和合作協議

2022年3月8日，我們與PharmaKrysto有限公司（“PharmaKrysto”）簽訂了合作協議，PharmaKrysto是一傢俬人控股的臨牀前階段公司，與PharmaKrysto的早期胱氨酸尿症發現計劃有關，同時與PharmaKrysto簽訂了股票購買協議（合稱 “協議”）。根據協議條款，我們收購了PharmaKrysto已發行普通股的5％，並且在指定的臨牀前里程碑發生後，我們需要以100萬美元的價格額外購買5％的已發行普通股。這些協議還要求我們為與胱氨酸尿症計劃相關的臨牀前活動的所有研發費用提供資金，估計約為500萬美元。此外，協議還授予我們在2025年3月8日期權到期前出現臨牀前里程碑時以500萬美元的價格購買PharmaKrysto剩餘已發行股份的選擇權。如果我們選擇行使期權，我們將被要求履行商業上合理的臨牀調查義務。此外，在實現某些開發和監管里程碑後，我們將需要支付總額不超過1,600萬美元的現金里程碑付款，如果獲得批准，還需要支付低於產品未來淨銷售額4％的分級特許權使用費。我們有權在提前60天通知後隨時終止協議並以名義價格返還股票，但須視或有債務（如果有）的有效性而定。

借款

2029年到期的可轉換優先票據

2022年3月11日，我們完成了本金總額為3.163億美元的2029年到期2.25％可轉換優先票據（“2029年票據”）的註冊承銷公開發行。我們根據截至2018年9月10日的契約發行了2029年票據，並輔之以截至2022年3月11日的第二份補充契約（統稱為 “2029年契約”）。除非提前回購、兑換或轉換，否則2029年票據將於2029年3月1日到期。2029年票據是我們的優先無抵押債務，年利率為2.25％，從2022年9月1日開始，每半年在每年的3月1日和9月1日拖欠一次。2029年票據不包含任何財務或運營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。

2025 年到期的可轉換優先票據

2018年9月10日，我們完成了2025年到期的2.50％可轉換優先票據（“2025年票據”）的本金總額為2.760億美元的註冊承銷公開發行，並就2025年票據簽訂了基礎契約和補充契約協議（統稱為 “2025年契約”）。除非提前回購、兑換或轉換，否則2025年票據將於2025年9月15日到期。2025年票據是公司的優先無抵押債務，年利率為2.50％，從2019年3月15日開始，每半年在每年的3月15日和9月15日拖欠一次。2022年3月11日，在2029年票據發行之際，我們完成了對2025年票據本金總額2.071億美元的現金回購。回購生效後，截至2023年9月30日，2025年票據的剩餘未償還本金總額為6,890萬美元。2025年票據不包含任何財務或運營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。

資金需求

我們認為，截至本文件提交之日，我們的可用現金和短期投資將足以為我們未來12個月以後的預期運營水平提供資金。我們預計將使用來自運營和外部融資的現金流來履行我們當前和未來的財務義務，包括為我們的運營、還本付息和資本支出提供資金。我們支付這些款項的能力取決於我們未來的表現，這將受到金融、商業、經濟、監管和其他因素的影響，其中許多因素是我們無法控制的。可能影響融資需求的因素包括但不限於：

•我們的臨牀試驗、臨牀前研究和其他發現和研發活動的時間、進展、成本和結果；

•為我們的產品尋求和獲得市場批准以及維持我們產品的質量體系標準的時間和結果以及所涉及的成本；

•商業活動的時間和所涉及的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；

•我們有能力成功將FILSPARI用於iGaN的商業化，有能力獲得監管部門的全面批准併成功將用於治療iGaN的FILSPARI商業化，以及為FSGS和我們的其他或未來候選產品獲得監管部門批准併成功將sparsentan商業化；

•我們銷售產品收入的增加或減少，包括仿製藥進入者或健康流行病或流行病造成的收入減少；

•2025年票據和2029年票據的還本付息義務；

•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；

•我們生產足夠數量的產品以滿足預期需求的能力；

•準備、提出、起訴、維護和執行任何專利索賠和其他知識產權的費用、訴訟費用和訴訟結果；

•我們達成合作、許可或分銷安排的能力以及這些安排的條款和時間；

•擴大業務的潛在需求，從而導致額外的工資和其他管理費用；

•其他產品或技術的潛在許可；

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目錄

•競爭技術的出現或其他不利的市場或技術發展；以及

•通貨膨脹的影響和由此產生的成本增加。

未來的資本要求還將取決於我們在多大程度上收購或投資於其他補充業務、產品和技術。

來自持續經營的現金流

來自經營活動的現金流

截至2023年9月30日的九個月中，持續經營業務中使用的經營活動現金為2.610億美元，而截至2022年9月30日的九個月中使用的現金為1.841億美元。所用現金的增加主要歸因於研發和銷售、一般和管理費用的增加。

來自投資活動的現金流

截至2023年9月30日的九個月中，持續經營業務中用於投資活動的現金為1.334億美元，而截至2022年9月30日的九個月中提供的現金為410萬美元。這一變化是由於有價債務證券的淨購買量增加，以及2023年3月向Ligand（和BMS）支付的2300萬美元的里程碑式付款，該付款是在2023年2月FILSPARI加速批准後啟動的。

來自融資活動的現金流

截至2023年9月30日的九個月中，持續經營業務融資活動提供的現金為2.198億美元，而截至2022年9月30日的九個月中提供的現金為1.189億美元。提供的現金增加是由於2023年3月通過承銷公開發行發行普通股和預先籌資認股權證，該公開發行提供了2.158億美元，但被2022年3月發行2029年票據和回購2025年票據的9,540萬美元淨收益所抵消。

其他事項

採用新會計準則

有關採用新會計準則的討論，請參閲本報告中未經審計的合併財務報表附註2。

最近發佈的會計公告

有關最近發佈的會計公告的討論，請參閲本報告中未經審計的合併財務報表附註2。

關鍵會計估計

我們的合併財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制的。編制合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和假設，以影響報告的資產、負債、收入、成本和支出金額以及相關披露。我們會持續評估我們的估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。有關重要會計估算的信息以及我們其他重要會計政策的描述，請參閲我們截至2022年12月31日的財政年度的10-K表年度報告。

第 3 項有關市場風險的定量和定性披露

我們的主要市場風險敞口與利率的變化有關。截至2023年9月30日，我們的現金等價物和有價債務證券約為6.346億美元，包括貨幣市場基金、美國政府機構債務、公司債務和商業票據。這種市場風險敞口是利率敏感度，受美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資是短期債務證券。我們的有價債務證券受利率風險影響，如果市場利率繼續上升，其價值將下跌。由於我們投資組合的短期期限和投資的低風險狀況，100個基點的利率變動將對我們的投資產生約450萬美元的影響。

我們的投資組合中持有的有價債務證券可能會使我們面臨信用風險，儘管我們的投資政策將計息證券投資限制在由主要具有投資級信用評級的機構發行的某些類型的工具，並限制了資產類別和發行人的到期日和集中度。鑑於這些政策限制，以及我們強調在提高整體回報的同時保持資本和流動性，我們持有的證券沒有遭受與信貸相關的重大損失。

我們還面臨與外幣匯率變動相關的市場風險。我們不時與位於美國境外的供應商簽訂合同，這些合同以外幣計價。我們可能會受到與這些協議相關的外幣評級波動的影響。我們目前不對衝我們的外幣匯率風險。

通貨膨脹通常會增加支付給第三方合同服務提供商的工資和費用，從而影響我們。最近的通貨膨脹壓力主要通過勞動力成本的增加影響了我們的運營。儘管我們繼續監測宏觀經濟因素的影響，但通貨膨脹壓力並未影響我們當前的前景或業務目標。

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目錄

第 4 項。控制和程序

評估披露控制和程序

我們維持披露控制和程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間表內記錄、處理、彙總和報告經修訂的《1934年交易法》要求在報告中披露的信息，並收集此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括酌情傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和運作多好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，在達到合理的保證水平時，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。

根據美國證券交易委員會第13a-15（b）條的要求，我們在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本報告所涉季度末披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。基於上述情況，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，由於下文所述的財務報告內部控制存在重大缺陷，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上無效。

財務報告內部控制的變化

我們還在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對本報告所涉季度中發生的財務報告內部控制的任何變化進行了評估，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。

正如公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告第二部分第9A項所披露的那樣，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，由於以下重大缺陷，我們對財務報告的內部控制截至2022年12月31日尚未生效：我們沒有設計有效的控制措施和程序來評估影響研發費用確認時間的某份上市前庫存合同的會計核算。 這種重大缺陷並未導致重報先前發佈的年度合併財務報表或中期合併財務報表。截至本報告發布之日，實質性缺陷尚未得到充分糾正。

我們的評估沒有發現，在截至2023年9月30日的季度中，我們的財務報告（定義見1934年《證券交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）的內部控制發生了任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。我們的補救計劃正在進行中，以解決上述重大缺陷。除非適用的控制措施運行了足夠長的一段時間，而且管理層通過測試得出結論，這些控制措施正在有效運作，否則不會認為重大缺陷已得到補救。

第二部分-其他信息

第 1 項。法律訴訟

本項目所要求的信息參考未經審計的合併財務報表附註——附註13 “承諾和意外開支：法律訴訟” 載於本10-Q表季度報告第一部分第1項。

第 1A 項。風險因素

我們的業務以及對普通股的投資本質上是高度投機性的，涉及高度的風險。我們的證券只能由有能力承擔全部投資損失的人購買。在決定投資我們的普通股之前，請仔細考慮下述風險和不確定性以及此處包含的所有其他信息，包括財務報表和相關附註。如果以下任何風險確實發生，它們可能會對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌並導致您的部分或全部投資損失。因此，在購買任何普通股之前，潛在投資者在評估我們的業務時應仔細考慮以下風險因素以及此處提及的其他事項。我們用星號 (*) 標記了那些未作為單獨風險因素包含在截至財政年度的10-K表年度報告第1A項中的風險因素，或反映了與之類似標題的風險因素髮生變化的風險因素 2022年12月31日 已於 2023 年 2 月 23 日向美國證券交易委員會 (SEC) 提交。

與我們的產品商業化相關的風險

我們的未來前景在很大程度上取決於我們成功開發和執行產品（包括FILSPARI）的商業化戰略的能力，以及獲得醫生、患者和醫療保健支付者的市場接受的能力。*

我們創造可觀的產品收入並在短期內取得商業成功的能力幾乎完全取決於我們在美國成功實現產品商業化的能力，包括用於減少原發性IgAn有快速進展風險的成人蛋白尿的FILSPARI（sparsentan），該產品於2023年2月獲得美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的批准，根據美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的加速批准規定。

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目錄

作為一種新獲批准的針對先前未獲批准的非免疫抑制療法的罕見疾病的產品，成功推出並實現商業化 FILSPARI面臨許多風險。產品發佈失敗和未能滿足對市場潛力的高期望的例子不勝枚舉，包括比我們擁有更多經驗和資源的製藥公司。雖然我們已經建立了商業團隊和美國銷售隊伍，但我們需要繼續培訓和進一步發展該團隊，以成功協調正在進行的發佈和商業化 FILSPARI在美國。有許多因素可能導致該產品的推出和商業化 FILSPARI不成功，包括一些我們無法控制的因素。由於美國食品藥品管理局此前沒有批准用於治療IgAn的非免疫抑制劑，因此很難估計 FILSPARI的市場潛力或提高患者和醫生對FILSPARI的認識並改變當前治療模式所需的時間。

2023 年 9 月，我們公佈了 PROTECT 研究的兩年確認性次要終點結果。儘管FILSPARI顯示出長期腎功能保存，並且在估計的腎小球濾過率（eGFR）總濾過率（eGFR）與厄貝沙坦的慢性斜率以及表皮生長因子慢性斜率的統計學意義方面取得了具有臨牀意義的差異。但PROTECT研究差點漏掉了表皮生長因子總斜率的統計意義，而表皮生長因子總斜率是美國預先規定的確認終點。我們正在與監管機構合作討論我們計劃提交的監管文件，而且我們正準備提交補充新藥申請（snDa）將於2024年上半年在美國獲得全面批准。無法保證美國食品藥品管理局會根據PROTECT研究的確認性終點結果支持向IGaN提交的snDA的全面批准，也無法保證美國食品藥品管理局將繼續加快對FILSPARI的批准，也無法保證FILSPARI將獲得iGaN的全面批准。FILSPARI的商業成功取決於患者和醫生在多大程度上接受和採用FILSPARI來治療iGaN患者。例如，如果患有原發性IGaN的可解決患者羣體少於我們的估計，如果事實證明很難教育醫生了解FILSPARI的可用性和潛在益處，或者如果醫生不願開處方或患者不願服用FILSPARI，則FILSPARI的商業潛力將受到限制。我們也不知道醫生、患者和付款人將如何應對FILSPARI的定價、第三階段PROTECT研究的確認性終點數據、我們與監管機構持續互動的結果以及未來的任何出版物。如果不提供保險或報銷不足以支付很大一部分費用，醫生不得開FILSPARI處方，患者可能不願使用FILSPARI。因此，關於FILSPARI的商業潛力，仍然存在很大的不確定性。如果FILSPARI的推出或商業化不成功或被認為令人失望，我們的普通股價格可能會大幅下跌，該產品和我們公司的長期成功可能會受到損害。

為了經營我們的業務並提高產品的採用率和銷量，我們需要繼續發展我們的商業組織，包括保持和發展一支經驗豐富、技術精湛的員工隊伍，並配備合格的銷售代表。*

為了成功地將我們的產品在美國商業化，我們建立了一支專業的銷售隊伍。為了成功地將任何經批准的產品商業化，我們必須繼續增強我們的銷售、營銷、分銷、管理和其他非技術能力。可能阻礙我們成功營銷和商業分銷產品能力的因素包括：

•銷售人員無法接觸或教育足夠數量的醫生了解開我們產品處方的益處和安全性；

•無法招聘、保留和有效管理足夠數量的有效銷售人員；

•缺乏銷售人員提供的補充產品，與擁有更廣泛產品線的公司相比，這可能會使我們處於競爭劣勢；以及

•與維護我們的銷售組織相關的不可預見的延遲、成本和費用。

如果我們無法維持產品的有效銷售隊伍，包括最近擴大的FILSPARI或未來可能批准的任何其他產品的銷售隊伍，則我們可能無法在美國創造足夠的產品收入。此外，在我們於2023年2月開始商業上市之前，我們的銷售隊伍中沒有人推廣過FILSPARI或任何其他用於治療iGaN患者的藥物。我們需要花費大量時間和資源來培訓我們的銷售隊伍，使其在説服醫生開處方和藥劑師配送我們的產品方面具有可信度和説服力。此外，我們必須不斷培訓我們的銷售隊伍，以確保向潛在客户傳遞有關我們產品的一致和適當的信息。與某些競爭對手相比，我們目前的資源有限，繼續發展自己的商業組織來推銷我們的產品以及我們可能開發或收購的任何其他產品將既昂貴又耗時。我們也無法確定我們能否繼續成功地發展這種能力。

同樣，如果在特許地區獲得批准，CSL Vifor沒有有效地聘用或維持其sparsentan的銷售隊伍，那麼我們確認來自許可地區的里程碑付款和特許權使用費的能力將受到不利影響。

我們將需要繼續花費大量時間和資源來培訓我們的銷售隊伍，使其在與治療產品標籤上所示患者的專家討論我們的產品時保持可信和有説服力。此外，如果我們無法有效地培訓我們的銷售隊伍，為他們配備有效的營銷材料，我們成功實現產品商業化的能力就會降低，這將對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。

如果獲得批准，我們將依賴CSL Vifor在美國以外的某些關鍵地區成功實現斯帕森坦的商業化，而CSL Vifor的商業化努力可能無法達到我們的預期。我們可能無法在其他地區為sparsentan建立額外的合作或其他安排，這可能會對我們在其他司法管轄區創造產品收入的能力產生不利影響。

根據許可協議的條款，我們向CSL Vifor授予了獨家許可，允許其在包括歐洲、澳大利亞和新西蘭在內的特許地區將sparsentan商業化。因此，sparsentan在特許地區的商業成功將在很大程度上取決於CSL Vifor的努力，而我們對CSL Vifor的控制有限。2022年8月，Vifor Pharma Group被CSL Behring的母公司CSL Limited收購，目前以CSL Vifor品牌運營。我們目前不知道此次收購最終將對我們與CSL Vifor的關係產生什麼影響（如果有的話）。儘管收購後我們與CSL Vifor的協議仍然有效，但無法保證我們與CSL Vifor的合作不會受到所有權變更的不利或其他影響。此外，在收購CSL Vifor和相關的重組方面，可用於特許地區或類似地區sparsentan商業化的資源要少得多

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目錄

這些努力可以完全停止。如果我們無法建立銷售和營銷能力，也無法與第三方簽訂協議，在美國以外的地區進行市場營銷和銷售 sparsentan，如果獲得批准，我們在美國和許可地區以外創造產品收入的能力可能會受到限制。

我們產品的商業成功取決於它們是否被視為與其他療法相比具有優勢的有效藥物。*

我們的產品FILSPARI和Thiola以及用於治療FSGS的sparsentan（如果獲得批准）的商業成功取決於它們是否被視為與其他療法相比具有優勢的有效藥物。下文將詳細討論的許多因素可能會對這些產品的接受程度產生不利影響，包括它們相對於競爭療法的療效、安全性、價格和收益，以及政府和私人保險計劃等第三方付款人的承保範圍和報銷政策。

如果報告了與使用任何這些產品有關的意外不良事件，醫生和患者對該產品的接受度可能會下降，並且此類產品的商業成功可能會受到不利影響。我們必須向 FDA 報告與我們的產品相關的死亡或受傷事件。不良事件可能會導致額外的監管控制，例如要求在批准後進行昂貴的臨牀研究，或修改我們批准的標籤，這可能會限制產品的適應症或患者羣體，甚至可能導致產品退出市場。

我們面臨着激烈的仿製藥和其他競爭，如果我們未能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。*

根據聯邦食品、藥品和化粧品法案的Hatch-Waxman修正案，藥品製造商可以提交ANDA，要求批准經批准的創新產品的仿製副本或根據第505（b）（2）條提交保密協議，前提是美國食品和藥物管理局先前在批准創新產品時的安全性和有效性調查結果。第 505 (b) (2) 條保密協議可能適用於原始創新者產品的新版本或改進版本。我們的產品Thiola以及我們可能獲得里程碑式付款的產品，包括Cholbam和Chenodal，將面臨來自複合和仿製藥進入者的直接競爭，因為這些藥品的ANDA和/或保密協議沒有剩餘或當前的專利或非專利獨家經營權。2021年4月，美國食品藥品管理局批准了Thiola原始配方（硫普羅寧片劑）的100毫克版本的仿製藥，而Thiola原始配方（硫普羅寧片劑）的額外仿製藥於2022年6月獲得批准。Thiola的其他通用版本將來可能會獲得批准。在截至2022年12月31日的年度中，與截至2021年12月31日的年度相比，我們的總淨產品收入有所下降，部分原因是來自仿製硫普羅寧片劑（原始配方的100毫克版本）的競爭。來自Thiola現有或更多仿製藥版本的競爭可能會對我們未來的Thiola淨產品收入產生重大影響。2023 年 2 月和 8 月，Thiola EC 的仿製版本（100 毫克和 300 毫克）獲得 FDA 的批准。我們未來來自Thiola EC的淨產品收入也可能受到來自Thiola或Thiola EC現有或更多仿製藥的競爭的重大影響。

此外，最近有一些監管和立法舉措旨在鼓勵藥品的仿製藥競爭，包括加快對仿製藥製造商的審查程序和旨在刺激品牌藥品仿製藥競爭的激勵措施。特別是，FDA和美國聯邦貿易委員會（“FTC”）一直關注品牌公司拒絕向潛在仿製藥競爭對手供應藥物進行測試的問題。2019年12月，頒佈了《CREATES法》，該法案規定了法律規定的私人訴訟權，根據該權利，仿製藥公司可以對拒絕為支持仿製產品批准所需的生物等效性測試提供產品的公司提起訴訟。

我們已經完成了對聯邦貿易委員會關於包括Thiola在內的產品的營銷、銷售、分銷和定價的民事調查要求的迴應。儘管調查仍在進行中，但聯邦貿易委員會目前沒有表示還有其他問題要問我們，也沒有就這些問題對我們提起任何索賠或訴訟。

我們目前無法預測此類監管和立法舉措、訴訟或調查的具體結果或對我們業務的影響。但是，我們的政策符合CREATES法案，即評估我們品牌產品的樣品申請，並根據包括仿製藥製造商在內的合格第三方的善意要求提供樣品，但須遵守特定條件。我們已經向某些仿製藥製造商提供了樣品，並且正在提供樣品。

如果Thiola或Thiola EC的其他仿製版本、該產品的專利或監管獨家經營權到期後的FILSPARI的任何仿製版本，或任何其他當前或未來產品的仿製版本獲得批准，則該產品的銷售可能會受到負面影響，這可能會對我們的收入和盈利能力產生重大不利影響。如果Cholbam或Chenodal的仿製藥獲得批准，我們通過銷售膽汁酸產品組合獲得里程碑付款的可能性可能會受到負面影響。此外，訴訟辯護和對調查請求的迴應可能導致鉅額成本、聲譽影響以及管理層注意力和資源的分散。

《藥品價格競爭和專利期限恢復法》（通常稱為 “Hatch-Waxman法案”）要求在Orange Book列出的專利（定義見下文）到期之前尋求FDA批准其擬議仿製藥的ANDA申請人證明申請人認為該專利無效、不可執行和/或不會因製造、使用或銷售提交申請的藥物而受到侵犯（第四段）認證），並將此類認證通知保密局和專利持有人（第四段）注意）。收到第四款通知後，Hatch-Waxman法案允許專利持有人在適當基礎上對ANDA申請人提起專利侵權訴訟，要求在專利到期之前不批准擬議的仿製產品。對於在橙皮書中列出專利後提交（“收到”）的ANDA，如果專利持有人在收到第四款通知後的45天內提起訴訟，則Hatch-Waxman法案規定了30個月的延期，在此期間，FDA無法最終批准該仿製藥的申請。如果在30個月的居留期內解決了有利於ANDA申請人的訴訟，則中止措施將被取消，如果ANDA準備好獲得批准，FDA最終可能會批准該ANDA。對於在專利列入橙皮書之前提交（“收到”）的ANDA，《哈奇-瓦克斯曼法案》的30個月中止條款不適用。根據批准的標籤，ANDA申請人也可以選擇提交第八節聲明，證明其提議的ANDA標籤不包含（或雕刻）任何有關專利使用方法的語言，而不是對列出的使用方法專利進行認證。

2022年10月，我們的許可方Mission Pharmacal Company獲得了一項專利，該專利涵蓋了通過將硫奧拉乳油與食物一起使用來治療胱氨酸尿症（美國專利號11,458,104，“'104專利”），並將該專利列入了美國食品藥品管理局批准的具有治療等效性評估的藥物產品（“橙皮書”）。繼Mission在橙皮書中列出'104專利之後，截至2022年12月31日，Mission已收到三個第四段

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目錄

三家仿製藥製造商的通知信通知Mission每家都已提交ANDA，要求在'104專利到期之前批准Thiola EC（硫普羅寧）100毫克和300毫克口服片劑的擬議仿製版本，並聲稱'104專利沒有被侵權和/或無效，每種此類ANDA都是在'104專利的授予和上市之前提交的。這個Par Pharmaceutical Inc.（Par）和Amneal EU, Limited（Amneal）針對Thiola EC（100 mg和300 mg）的仿製版本（100 mg 和 300 mg）分別於2023年2月和8月獲得美國食品藥品管理局的批准。根據我們與Mission的協議，我們有權強制執行'104專利。我們和Mission已與Par和Amneal分別簽訂了協議，以解決與'104專利相關的專利無效和侵權糾紛，並規定其仿製版Thiola EC（100mg和300mg）的許可生效日期為2026年4月1日，在某些情況下更早。我們正在評估第三份第四段通知，並將逐案評估收到的任何其他第四段通知，以確定是否對任何此類仿製藥製造商提起專利訴訟。無法保證'104專利如果提起的話，能夠經受住專利商標局或訴訟中的任何質疑。專利訴訟既昂貴又耗時，需要大量資源，可能會佔用我們大量的管理時間，並且結果不可預測。如果我們決定不提起專利訴訟，或者該專利在訴訟或行政複議中未得到維持，或者如果發現仿製藥競爭對手沒有侵犯該專利，則由此產生的仿製藥競爭可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生負面影響。無論如何，我們預計Thiola EC（100mg和300mg）的仿製版本將在2026年進入市場。

醫療改革舉措、不利的定價法規以及第三方付款人報銷做法或患者獲得保險的機會的變化可能會影響我們產品的定價和需求。*

政府和第三方付款人通過各種手段控制或降低醫療保健成本的努力將繼續影響醫療保健相關企業的業務和財務狀況。在美國和一些外國司法管轄區，對醫療保健系統進行了許多立法和監管變更以及擬議的變更，這些變更可能會阻止或推遲我們當前候選產品或我們開發的任何未來候選產品的上市批准、限制或監管批准後活動，並影響我們銷售sparsentan、pegtibatinase（TVT-058）或我們獲得上市批准的任何其他候選產品的盈利能力。

我們的產品銷售給醫療費用由第三方付款人支付的患者，例如政府計劃、私人保險計劃和管理式醫療計劃。這些第三方付款人越來越多地試圖通過限制醫療產品和服務的承保範圍和報銷水平來控制醫療費用。未來報銷水平（如果有）可能會降低，未來的醫療改革立法、法規或第三方付款人報銷政策的變更可能會對我們產品的需求和價格水平產生不利影響，這可能會對我們的銷售和盈利能力產生重大不利影響。

經濟、社會和國會的壓力可能導致個人和政府實體越來越多地尋求通過限制我們產品的承保範圍或付款的機制來節省成本。例如，州醫療補助計劃越來越多地要求製造商支付補充折扣，並要求事先批准才能使用藥物。管理式醫療組織繼續尋求價格折扣，在某些情況下，還對特定藥物的承保範圍施加限制。政府減少醫療補助開支的努力可能會導致醫療補助計劃更多地使用管理式醫療組織。這可能會導致管理式醫療組織影響更大一部分人羣的處方決策，並相應地限制我們產品的價格和報銷。

此外，患者獲得僱主贊助的保險的機會可能會受到導致失業率上升的經濟因素的負面影響。如果服用我們批准的療法的患者失業並減少或增加與保險相關的成本，則對我們產品的需求可能會下降，這可能會對我們的銷售和盈利能力產生重大不利影響，這可能是由於我們的產品銷售減少和/或我們向未投保或商業保險的患者提供的免費產品增加。目前尚不清楚這種潛在影響對我們業務的程度和持續時間。

我們依賴第三方來製造和分銷我們的產品。*

我們沒有製造能力，依賴第三方製造商作為FILSPARI和Thiola製造的唯一來源供應商。我們的第三方製造商使用的設施必須獲得 FDA 的批准。我們依賴第三方來製造我們的產品，可能會損害我們在產品銷售方面的利潤率以及我們及時和有競爭力的交付產品的能力。由於我們最終負責確保我們的原料藥和成品符合cGMP法規和美國以外的類似監管要求，因此我們必須對第三方製造商保持有效的管理做法和監督，包括例行審計。如果我們的第三方製造商無法按照規格或符合適用的監管要求進行生產，我們將產品商業化的能力將受到不利影響，並可能影響我們的產品獲得市場認可的能力，並對我們的收入產生負面影響。

我們目前沒有FILSPARI或Thiola的內部分銷渠道，我們依賴第三方分銷商來分銷此類產品。我們的分銷職能的外包很複雜，我們可能會遇到困難，可能會減少、延遲或停止此類產品的發貨。如果我們遇到這樣的分銷問題，並且我們無法以基本相似的條件迅速與其他分銷商簽訂類似的協議，則FILSPARI和/或Thiola的分銷可能會中斷，從而導致收入損失、提供商不滿意和/或患者不滿。

美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制和報銷批准政策，這可能會對我們的創收前景產生不利影響。*

在一些國家，特別是歐盟國家和歐洲自由貿易聯盟成員國，處方藥的價格受政府的控制。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間（6至12個月或更長時間）。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較。此外，某些政府當局可能對先前提供的補償進行審查，並出於各種原因斷言需要償還款項。例如，2021年10月，我們在法國銷售的產品Kolbam（此後已被剝離）的分銷商/剝削者告知我們，他們收到通知，稱法國負責藥品定價的機構重新計算了先前在法國上市期間為Kolbam支付的價格，此類通知聲稱拖欠還款金額。根據正在進行的審查程序，我們預計在提出正式上訴之前，我們需要償還索賠的款項。

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目錄

我們目前估計約為500萬美元。儘管我們無法預測最終可能需要償還的金額，但經過持續的審查和未來的潛在上訴程序，從2015年到2020年，即我們在法國銷售Kolbam的時期，我們在法國銷售Kolbam的總收入約為800萬美元。如果我們的產品無法獲得補償，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，或者有待重新評估和補償程序，則我們在美國境外創收的前景（如果有）可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

我們的產品可能無法依賴孤兒藥的獨家經營權。*

一些司法管轄區（包括美國和歐洲）的監管機構可能會將針對相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥，如果滿足某些司法管轄區的特定條件，則在監管部門批准後有資格獲得孤兒藥獨家經營權。例如，FILSPARI已被授予治療IgAn的孤兒藥資格，並被授予七年的孤兒藥獨家經營權，以減少有快速疾病進展風險的原發性IgAn的成人的蛋白尿，通常是尿蛋白與肌酐的比例（“UPCR”）≥1.5克/克。通常，如果具有孤兒藥名稱的產品隨後獲得了該名稱的適應症的首次上市許可，則該產品有權獲得一段上市獨家經營期，這使適用的監管機構無法在該時期內批准同一適應症的同一藥物的另一項上市申請。美國的適用期限為七年，歐洲的適用期為十年，對於已完成兒科研究計劃的孤兒藥，則為12年。儘管我們在美國和歐洲獲得了用於治療IgAn和FSGS的sparsentan以及用於治療HCU的聚乙二醇酶的孤兒藥稱號，但我們可能無法在歐洲維持這一稱號，如果獲得批准，孤兒藥的認定可能不會導致美國FSGS或歐洲的孤兒藥獨家經營權。例如，如果與我們的產品含有相同活性成分且治療相同疾病的競爭產品被證明在臨牀上優於我們的產品，那麼我們獲得的任何孤兒藥獨家經營權都不會阻礙此類競爭產品的批准，我們實際上可能會失去孤兒藥的獨家經營權。同樣，如果與我們的候選產品含有相同活性成分且治療相同疾病的競爭產品在候選產品之前獲得孤兒藥獨家許可，則除非我們的候選產品在臨牀上優於競爭產品，否則我們可能要等到競爭產品的孤兒藥獨家經營權到期後才能獲得候選產品的批准。

與開發我們的候選產品相關的風險

我們的臨牀試驗既昂貴又耗時，可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性。*

在獲得監管部門批准出售我們當前或未來的任何候選產品之前，我們必須對這些候選產品進行廣泛的非臨牀和臨牀測試，以證明其對人體的安全性和有效性。臨牀試驗既昂貴又耗時，可能需要數年才能完成。

在臨牀前或非臨牀測試以及臨牀試驗過程中，或由於這些測試和臨牀試驗過程的結果，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們獲得監管部門批准或商業化候選產品的能力，或影響我們尋求監管批准或商業化候選產品的意願，包括：

•我們的臨牀前或非臨牀測試或臨牀試驗可能產生陰性或不確定的結果，我們可能會決定，或者監管機構可能要求我們進行額外的非臨牀測試或臨牀試驗，或者出於成本或戰略考慮，我們可能會放棄我們預計臨牀上有希望的項目；

•監管機構可能會要求我們對與使用我們的候選產品相關的長期影響進行研究；

•監管機構或機構審查委員會不得授權我們在潛在的試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗；

•由於監管環境的變化，美國食品和藥物管理局或任何非美國監管機構可能會就臨牀試驗的範圍或設計對我們施加條件，或者可能要求我們將臨牀試驗協議重新提交給機構審查委員會進行重新檢查；

•我們的臨牀試驗所需的患者數量可能超過我們的預期，或者參與者退出臨牀試驗的速度可能比我們預期的要高；

•我們的第三方承包商或臨牀研究人員可能無法遵守監管要求或未能及時履行對我們的合同義務；

•如果我們、監管機構或機構審查委員會確定參與者面臨不可接受的健康風險，我們可能不得不暫停或終止一項或多項臨牀試驗；

•監管機構或機構審查委員會可能出於各種原因，包括不遵守監管要求，要求我們暫停、暫停或終止臨牀研究；

•我們的臨牀試驗成本或預期的商業化成本可能高於我們的預期；

•我們的候選產品或進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足或不足，或比我們最初預期的更昂貴，或者我們可能無法以可接受的條件與潛在供應商或臨牀研究組織達成協議；以及

•我們的候選產品的效果可能不是預期的效果，也可能包括不良的副作用，或者候選產品可能具有其他意想不到的特徵。

只有當我們能夠在精心設計和進行的臨牀試驗中向適用的外國監管機構證明我們的候選產品安全有效，並且在其他方面符合批准特定適應症所需的適當標準時，我們才能獲得監管部門批准將候選產品商業化，就外國商業化而言，我們才能獲得監管部門的批准。

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目錄

為獲得監管部門的批准而有效開展臨牀試驗需要大量資源，進行臨牀試驗的成本因多種因素而異，包括研究藥物的劑量、試驗規模和持續時間。事實證明，這些成本可能高於我們最初的預期，這可能導致我們在積極制定資源分配戰略的同時，選擇放棄或放棄我們認為臨牀上有希望的臨牀試驗。

如果我們在測試或批准方面遇到延遲，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道是否會按計劃啟動、是否需要重組或是否會按計劃完成（如果有的話）任何非臨牀測試或臨牀試驗。重大的非臨牀或臨牀試驗延遲也可能縮短專利保護期，在此期間，我們可能擁有將候選產品商業化的專有權利。此外，這種延遲可能使我們的競爭對手能夠在我們之前將產品推向市場，從而削弱我們對產品或候選產品進行商業化的能力。

如果我們需要對候選產品進行額外的臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不是陽性或只是中度陽性，或者存在安全問題，我們可以：

•延遲獲得我們的一個或多個候選產品的上市許可，或可能無法獲得上市許可；

•對於範圍不如預期的適應症或與我們申請批准的適應症完全不同的適應症，獲得批准；以及

•在獲得上市批准後，將產品從市場上撤出。

例如，在我們對FSGS中的sparsentan的關鍵性3期DUPLEX研究中，儘管我們在治療36周後達到了預先規定的中期FSGS蛋白尿部分緩解終點，但該研究在108周的治療中沒有達到表皮生長因子斜率的主要終點。儘管我們打算與美國食品藥品管理局合作，探討在美國補充新藥申請（snDA）的潛在前進方向，並與我們的合作者CSL Vifor合作，與歐洲藥品管理局（“EMA”）合作，根據DUPLEX數據，探索歐洲FSGS的潛在監管路徑，但無法保證我們能夠根據以下信息為FSGS建立可能提交斯帕森坦的途徑 DUPLEX研究的結果，美國食品藥品管理局和/或EMA將支持在FSGS中申請sparsentan，或者那個sparsentan 將獲準加入 FSGS。

此外，在我們對iGaN中sparsentan的關鍵性3期PROTECT研究中，儘管我們在治療36周後達到了預先規定的主要療效蛋白尿終點，經過110周的治療，FILSPARI顯示出長期的腎功能保存，在估計的腎小球濾過率（eGFR）和慢性斜率與厄貝沙坦之間取得了具有臨牀意義的差異，但該研究在實現統計學意義的同時，還差點忽略了表皮生長因子總斜率的統計學意義出於監管目的，在 eGFR 慢性斜率中在歐盟進行審查。我們正在與監管機構合作，討論我們計劃提交的監管申請，並且我們正準備在2024年上半年提交補充新藥申請（snDa），以供美國全面批准。

如果我們無法找到足夠數量的願意和能夠參與美國食品藥品管理局或外國監管機構要求的臨牀試驗的合格患者，我們可能無法啟動或繼續對我們重點研究的罕見疾病進行臨牀試驗。此外，由於其他公司和研究人員可能同時針對我們所關注的相同或相似適應症開發療法，因此我們可能會面臨爭奪願意參與臨牀試驗的有限數量的患者、研究人員和臨牀試驗場所的競爭。我們無法為當前或未來的任何臨牀試驗招募和維持足夠數量的患者，這將導致嚴重的延遲，或者可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。

非臨牀測試和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗取得成功。*

非臨牀測試和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗取得成功。 例如，儘管我們在FSGS的DUPLEX研究的為期兩年的確認性終點分析中看到傾向於sparsentan的趨勢，但FSGS中sparsentan的DUET研究開放標籤部分的表皮生長因子陽性結果並未在具有統計學意義的3期臨牀試驗中複製。同樣，儘管IgAn中FILSPARI的3期PROTECT研究表明，在IgAn中可以長期保持腎臟功能，並且達到了歐洲表皮生長因子慢性斜率的終點，而且與活性對照組（厄貝沙坦）相比，該研究幾乎沒有達到表皮生長因子總斜率終點的統計學意義。同樣，我們在高半胱氨酸尿症小鼠模型中測試的聚乙二醇酶（TVT-058）中看到的陽性非臨牀數據，以及我們在2021年12月和2023年5月報告的聚乙二醇酶（TVT-058）1/2期臨牀試驗的陽性頂線結果，可能無法在未來的研究中複製。我們無法保證目前或未來的任何斯帕生坦或聚乙二醇酶（TVT-058）的臨牀試驗最終都會成功。在獲得監管部門批准對我們的候選產品進行臨牀試驗之前，我們必須進行廣泛的非臨牀測試，以證明我們的候選產品在動物中的安全性。非臨牀測試價格昂貴，難以設計和實施，可能需要很多年才能完成。此外，在臨牀開發過程中，額外的非臨牀毒理學研究通常與候選產品的臨牀開發同時進行。如果我們的任何候選產品在同時進行的毒理學研究中顯示出意想不到的發現，則該候選產品的開發可能會出現重大延遲，或者被要求放棄該候選產品的開發。我們的一項或多項非臨牀研究的失敗可能發生在測試的任何階段。

監管機構與我們當前或計劃中的未來臨牀試驗相關的溝通和/或反饋並不能保證監管審查的任何特定結果或時間表，加快的監管審查途徑實際上可能不會加快開發或批准。*

監管機構（包括FDA或EMA）與我們當前或未來的臨牀試驗相關的通信和/或反饋並不能保證此類臨牀試驗的監管審查會產生任何特定結果或時間表，加快監管審查途徑實際上可能不會加快開發或批准。

2018 年，我們啟動了 3 期 DUPLEX 研究和 3 期 PROTECT 研究。我們根據H部分途徑啟動了DUPLEX研究和PROTECT研究，根據蛋白尿的變化，美國可能加快批准速度，並可能在歐洲獲得有條件的上市許可。認識到蛋白尿變化作為腎臟疾病的替代終點是一個相對較新的監管進展，隨着該領域的不斷髮展，新的學習可能會影響監管觀點s.

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目錄

2023年2月，美國食品藥品管理局加速批准了FILSPARI（sparsentan），以減少患有快速疾病進展風險的原發性IgAn的成人的蛋白尿，通常UPCR≥1.5克/克。 2023 年 9 月，我們公佈了 PROTECT 研究的兩年確認性次要終點結果。儘管FILSPARI顯示出長期腎功能保存，並且在估計的腎小球濾過率（eGFR）總濾過率（eGFR）與厄貝沙坦的慢性斜率以及表皮生長因子慢性斜率的統計學意義方面取得了具有臨牀意義的差異，但PROTECT研究差點漏掉了表皮生長因子總斜率的統計學意義，而表皮生長因子總斜率是美國預先規定的確認終點。我們正在與監管機構合作，討論我們計劃提交的監管文件，以及我們正準備提交補充新藥申請（snDa）將於2024年上半年在美國獲得全面批准。無法保證美國食品藥品管理局會根據PROTECT研究的確認性終點結果支持向IGaN提交的snDA的全面批准，也無法保證美國食品藥品管理局將繼續加快對FILSPARI的批准，也無法保證FILSPARI將獲得iGaN的全面批准。

歐洲藥品管理局已接受對sparsentan在歐洲治療iGaN的有條件上市許可申請進行審查，預計將在2023年下半年做出審查決定。

2023年5月，我們宣佈，與活性對照厄貝沙坦相比，DUPLEX研究沒有達到其具有統計學意義的兩年主要終點。儘管我們對蛋白尿次要終點和主要探索性終點（包括腎臟預後）的主要結果感到鼓舞，斯帕生坦的趨勢良好，而且我們仍在繼續分析數據，以進一步評估斯帕生坦作為FSGS治療的潛力，並正在與監管機構合作探索在FSGS中提交斯帕生坦的潛在途徑，但無法保證我們或我們的合作者基於以下條件，CSL Vifor將能夠為可能向FSGS提交sparsentan建立途徑DUPLEX研究的結果，即美國食品藥品管理局和/或EMA將支持在FSGS中申請sparsentan，或者sparsentan將獲得FSGS的批准。

我們預計，EMA將在申請審查過程中根據所有數據（包括相關研究中可供審查的eGFR數據）來確定PROTECT研究中數據的充分性是否支持歐洲的有條件上市許可。無法保證EMA會認為我們在PROTECT研究中實現的任何終點或測量結果都足以為治療IgAn的sparsentan提供有條件的上市許可，也無法保證儘管有加快的監管審查途徑，但我們的時間表不會延遲。

雖然 EMA已接受我們的有條件營銷許可申請進行審查，t無法保證EMA會為用於iGaN的sparsentan在歐盟提供有條件的上市許可。此外，儘管Sparsentan獲得了iGaN的加速批准，但無法保證PROTECT研究的確認性終點數據會支持傳統上批准斯帕生坦作為IGaN治療藥物。

儘管美國食品和藥物管理局已授予用於治療HCU的聚乙二醇酶（TVT-058）的快速通道和突破性療法名稱，但無法保證我們將能夠與美國食品藥品管理局就擬議的聚乙二醇酶（TVT-058）3期試驗（）的最終研究設計達成協議，我們最終將繼續進行擬議的3期試驗，也無法保證聚乙二醇酶（TVT-058）將獲得HCU的批准將來，在更快的時間表上或根本如此。我們打算使用替代終點，即總同型半胱氨酸（THCy）水平的變化作為生物標誌物，以證明擬議的3期關鍵試驗的療效，並支持未來用於治療HCU的 TVT-058 的上市申請。儘管我們已經開始與美國食品藥品管理局討論使用這種生物標誌物來支持未來在傳統或加速批准途徑下的批准，但作為該計劃常規監管進展的一部分，我們將需要與美國食品藥品管理局進行進一步的互動，並需要與美國食品藥品管理局確認使用總同型半胱氨酸作為該研究的關鍵終點，在研究細節以及該計劃的其他內容上與美國食品藥品管理局保持一致，例如該計劃的其他內容與化學、製造和控制有關的事項。在啟動擬議的3期試驗之前，我們將需要在商業格局和機會的背景下評估臨牀/監管路徑以及藥物供應和產品概況，以確認該計劃內的戰略一致性。由於藥物研發固有的複雜性，無法保證這些因素會協調一致以支持擬議的第三階段計劃。

實際上，與傳統的FDA程序相比，獲得加急計劃（例如快速通道和突破性療法稱號）的訪問權限可能無法縮短開發時間或實現更快的審查或批准。我們的審批時間可能會延遲，原因包括獲得足夠的產品供應以進行臨牀試驗，確定和解決與化學、製造和控制有關的問題，或者進行額外的非臨牀或臨牀研究。此外，如果美國食品和藥物管理局認為我們的計劃數據不再支持加急計劃的准入或指定，則可以撤回該計劃的訪問權限。

隨着更多患者數據的可用以及審核和驗證程序的完成，我們宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、頭條和初步數據可能會發生重大變化。

我們可能會不時公開披露我們臨牀研究的初步或頭條或中期數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究相關的數據進行更全面的審查之後，結果以及相關發現和結論可能會發生變化。作為數據分析的一部分，我們還會做出假設、估計、計算和結論，我們可能沒有收到或有機會全面而仔細地評估所有數據。因此，一旦收到更多數據並進行了全面評估，我們報告的關鍵結果可能與同一研究的未來結果有所不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使此類結果合格。Topline數據仍受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。因此，應謹慎查看頂線數據。我們可能還會不時披露臨牀試驗的中期數據。隨着患者入組和給藥的持續以及更多患者數據的出現，我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能會面臨一種或多種臨牀結果可能發生重大變化的風險。初步或中期數據與最終或確認數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。

此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准性或商業化以及我們公司的總體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息基於通常的大量信息，您或其他人可能不同意我們認為披露中應包含的實質性或其他適當信息，並且我們決定不披露的任何信息最終都可能被視為對未來有關特定藥物、候選藥物或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重要意義。如果我們報告的標題數據有所不同

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目錄

從實際結果來看，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准和商業化候選產品的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。

對於我們批准的產品和獲得監管部門批准的任何候選產品，我們和/或合作伙伴正在或將要承擔持續的監管義務和持續的監管審查。*

美國食品藥品管理局加速批准FILSPARI僅限於患有原發性IgAn、有快速疾病進展風險的成年人，通常UPCR≥1.5克/克。FILSPARI 的持續批准 可能取決於3期PROTECT研究的臨牀益處的確認。2023年9月，我們公佈了3期PROTECT研究的數據，本文對此進行了進一步的描述，其中包括標題為 “我們的未來前景高度依賴於我們成功開發和執行包括FILSPARI在內的產品的商業化戰略的能力，以及獲得醫生、患者和醫療保健支付者的市場認可的能力。”sparsentan或我們的任何其他候選產品未來獲得的任何監管批准都可能受到該產品上市批准的指定用途的重大限制或批准條件的約束，或者包含可能昂貴的上市後測試（包括4期臨牀試驗）以及監測候選產品安全性和有效性的監測的要求。

此外，我們的產品，包括FILSPARI，以及經美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構批准的任何候選產品，都將受到廣泛和持續的監管要求的約束，包括製造、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、存儲、廣告、促銷、進出口、記錄保存、潛在的上市後研究和上市後提交要求。這些要求包括提交我們在批准後進行的任何臨牀試驗的安全性和其他上市後信息和報告、註冊以及繼續遵守當前的良好生產規範和良好的臨牀規範。以後發現以前未知的產品問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件、產品引起的不良副作用、我們的第三方製造商或製造過程遇到的問題，或者在產品批准之前或之後未能遵守監管要求，可能會導致：

•對產品的營銷、製造或分銷的限制；

•要求在標籤上添加其他警告；

•要求制定或完善概述患者風險的用藥指南；

•將產品撤出市場；

•自願或強制性產品召回；

•要求更改產品給藥方式或要求我們進行其他臨牀試驗；

•罰款、警告或無題信件或暫停臨牀試驗；

•美國食品和藥物管理局拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的待處理申請或對已批准申請的補充，或暫停或撤銷產品許可證的批准；

•產品扣押或扣押，或拒絕允許產品的進出口；

•禁令或施加民事或刑事處罰；以及

•損害我們的聲譽。

例如，我們有某些與 FILSPARI 相關的上市後要求和承諾。此外，我們面臨着與這些上市後義務以及對FILSPARI的商業接受相關的風險。如果監管部門出於任何原因撤回對FILSPARI和/或Thiola的批准，將對我們的銷售和盈利能力產生重大不利影響。此外，如果監管部門出於任何原因撤回對Chenodal和/或Cholbam的批准，這將減少我們從出售膽汁酸產品組合中獲得任何或全部里程碑付款的機會。

我們賴以開展臨牀試驗的第三方臨牀研究人員和合同研究組織在進行試驗時可能不勤奮、謹慎或及時，並且可能會犯錯誤。

根據與我們達成的協議，我們依靠第三方臨牀研究人員和合同研究組織（“CRO”）進行臨牀試驗。CRO 在我們的臨牀試驗中發揮着重要作用。CRO未能履行其義務可能會對我們候選產品的臨牀開發產生不利影響。第三方臨牀研究人員不是我們的員工，我們無法控制他們為我們的研究投入資源的時間或數量。如果他們的表現不合格，可能會延遲或阻礙我們的 FDA 申請的批准。此外，這些第三方調查人員和CRO還可能與其他商業實體有關係，其中一些商業實體可能會與我們競爭。如果第三方調查人員和首席投資官分配資源以幫助我們的競爭對手，則可能會損害我們的競爭地位。為應對 COVID-19，我們聘請了家庭健康和遠程監控服務提供商來協助我們持續進行臨牀試驗，以減輕由 COVID-19 相關問題造成的幹擾。在我們正在進行的臨牀試驗中引入新的第三方增加了與我們對第三方的依賴相關的風險，包括此類第三方表現不佳或利益競爭可能對我們的臨牀試驗產生負面影響的風險。

與我們的產品和候選產品相關的風險

我們的產品可能無法達到或維持預期的市場接受度或商業成功水平。

我們產品的成功取決於能否獲得並保持市場認可。產品商業化既耗時、昂貴又不可預測。無法保證我們能夠獨自或與合作伙伴合作或通過我們的被許可方，成功地將新產品或現有產品商業化，也無法保證此類產品獲得市場認可。在開發中看似前景的新候選產品可能無法進入市場，或者可能在商業上取得的成功有限，甚至沒有成功。

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目錄

此外，如果發現與我們的產品相似的產品存在重大問題，涉及（或被認為牽連）整個類別的產品，可能會對受影響產品的銷售產生不利影響。因此，由於實際或感知的副作用或療效的不確定性，有關我們產品或與我們的產品類似產品的新數據可能會對我們產品的需求產生負面影響，在某些情況下，還可能導致產品撤銷。

我們當前的產品，包括FILSPARI，以及我們或合作伙伴向市場推出的任何獲得上市批准的候選產品，都可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場認可。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能無法產生可觀的產品收入，也可能無法盈利。如果獲準商業銷售，我們當前產品和候選產品的市場接受程度將取決於多種因素，包括：

•任何副作用的患病率和嚴重程度，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；

•與替代療法相比的療效和潛在優勢；

•我們的候選產品的定價；

•相對方便和易於管理；

•目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開這些療法的意願；

•營銷和分銷支持的力度以及競爭產品的市場引入時機；

•有關我們的產品或競爭產品和治療的宣傳；以及

•足夠的第三方保險承保範圍和補償。

作為Sparsentan for iGaN的NDA審查程序的一部分，美國食品和藥物管理局要求我們在標籤上加入REMS和方框警告，要求我們像其他經批准的內皮素拮抗劑一樣，在標籤上標明有關潛在肝毒性風險的強制性節育措施和方框警告，正如某些其他批准的內皮素拮抗劑一樣，在肝臟監測標籤上註明有關潛在肝毒性風險的REMS和方框警告他林拮抗劑。作為肝臟監測 REMS 的一部分，需要在患者接受治療的第一年對每位患者進行每月監測，之後每季度進行一次監測。儘管我們努力按照典型患者監測的節奏來簡化REMS，並在REMS計劃中實施了以便利為中心的功能，但每月肝臟監測的存在有可能被視為開出FILSPARI處方的障礙。此外，儘管我們打算利用我們在FILSPARI方面的持續臨牀試驗經驗和上市後數據收集承諾，在將來有可能支持取消肝臟監測REMS，但如果有數據的支持，也無法保證數據會支持這項工作，或者即使我們認為確實如此，也無法保證FDA會同意。

即使潛在或當前的產品在非臨牀和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，該產品要等到推出後才能知道市場的接受程度。我們或任何適用的合作伙伴努力教育患者、醫學界和第三方付款人瞭解我們產品的益處，可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。這種教育市場的努力可能需要比競爭對手使用的傳統營銷技術所需的資源還要多。

我們的產品和候選產品的市場機會可能比我們認為的要小。*

我們當前和未來正在開發的候選產品要解決的某些疾病，例如iGaN、FSGS和HCU，相對罕見。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選產品的治療中受益的部分患有這些疾病的人羣的預測可能不準確。

目前，大多數報告的IGaN、FSGS和HCU患病率估計值是基於對特定地理區域一小部分人口的研究，然後推斷出這些數據，以估計這些疾病在更廣泛的世界人口中的流行率。隨着新研究的進行，這些疾病的估計患病率可能會發生變化。無法保證研究人羣中IgAn、FSGS或HCU的患病率能準確反映這些疾病在更廣泛的世界人羣中的患病率。

美國食品藥品管理局批准的FILSPARI標籤目前僅限於有快速疾病進展風險的IgAn的成年患者，通常UPCR≥1.5克/克。根據我們與美國食品藥品管理局的互動，我們認為，美國食品藥品管理局對FILSPARI標籤施加了快速疾病進展限制，因為該產品的批准途徑加快了，並且可能有機會根據PROTECT研究的確認數據進一步擴大該標籤，以涵蓋更廣泛的IgAn患者羣體，等待監管部門的積極審查。但是，無法保證情況會如此。有關更多信息，請參閲標題為 “我們的未來前景在很大程度上取決於我們成功開發和執行產品（包括FILSPARI）的商業化戰略以及獲得醫生、患者和醫療保健支付者的市場接受的能力” 的風險因素。

如果我們對iGaN、FSGS或HCU的患病率或可能受益於斯帕森坦或聚乙二醇酶治療的患者人數的估計被證明不正確，或者如果監管部門的批准以限制批准的患者羣體的標籤限制為條件，那麼我們的候選產品的市場機會可能小於我們的預期，我們的創收前景可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

我們的候選產品可能會引起不良副作用或具有其他特性，可能會延遲或阻礙其監管批准或商業化。

我們的候選產品造成的不良副作用可能會中斷、延遲或中止臨牀試驗，並可能導致美國食品藥品管理局或其他監管機構拒絕對任何或所有靶向適應症的監管批准，進而阻礙我們對候選產品進行商業化並從其銷售中獲得收入。

此外，如果我們的任何候選產品獲得了上市批准，而我們或其他人隨後發現該產品引起的不良副作用：

•監管機構可能要求增加限制性標籤聲明；

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目錄

•監管機構可能會撤回對該產品的批准；以及

•我們可能需要改變產品的給藥方式或進行額外的臨牀試驗。

這些事件中的任何一個都可能阻礙我們獲得或維持受影響產品的市場接受度，或者可能大大增加候選產品商業化的成本和支出，這反過來又可能推遲或阻止我們從其銷售中獲得可觀的收入，或對我們的聲譽產生不利影響。

我們目前對某些商業產品沒有專利保護。如果我們無法獲得和維持對與我們的技術和產品相關的知識產權的保護，其價值將受到不利影響。*

我們的成功將在很大程度上取決於我們是否有能力在美國和其他國家為涵蓋或納入我們的技術和產品的知識產權獲得和維持保護。生物技術和製藥領域的專利狀況通常高度不確定，涉及複雜的法律、技術、科學和事實問題。我們沒有，也不希望獲得Thiola的專利保護。此外，儘管我們擁有一項已獲授權的美國專利許可，該專利涉及通過將硫奧拉乳油與食物一起服用來治療胱氨酸尿症（美國專利號11,458,104，“'104專利”），以及一項針對Thiola EC的待處理的美國專利申請，但我們不知道待處理的美國專利申請或任何未來的專利申請是否會導致涵蓋Thiola EC的專利授權。更籠統地説，我們可能無法獲得與我們的技術或產品相關的其他已頒發的專利。即使頒發給我們或我們的許可人的專利，包括例如104項專利，也可能會受到質疑、縮小、無效、被認定不可執行或規避，這可能會限制我們阻止競爭對手銷售類似產品的能力或縮短我們對產品的專利保護期限。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們知識產權的價值或縮小我們的專利保護範圍。

專利法因國家而異。一些國家制定了強制許可法，根據該法，可能要求專利所有者向第三方授予許可。一些國家不授予或執行與藥物治療相關的專利，或限制在公共緊急情況下的可執行性。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。如果我們無法在某些國家獲得或執行與藥物治療相關的專利，或者我們或我們的任何許可方被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，則我們的業務可能會受到不利影響。

政治事件可能會破壞其他國家的知識產權制度的穩定，在此期間，受影響國家獲得、維持和執行知識產權保護的能力可能不確定且不斷變化。例如，由於烏克蘭和俄羅斯之間持續的戰爭，俄羅斯官員表示，他們可能會將包括美國在內的某些國家的當事方擁有的專利或專利申請視為不可執行和/或對此類專利或專利申請提供零補償的強制許可。俄羅斯最近的法院裁決引發了人們對俄羅斯商標保護力度的質疑。美國政府對政治事件的反應也可能對我們在受影響國家獲得、維持和執行知識產權保護的能力產生負面影響。例如，美國政府發佈了與烏克蘭持續戰爭有關的對俄羅斯的制裁，由於這些制裁，如果沒有美國政府授權知識產權交易的許可或排除條款，則可能無法支付起訴和維護俄羅斯專利申請和專利所需的費用。商標保護的付款可能會受到類似的影響。美國財政部已頒發第31號通用許可證，授權此類交易允許申請、起訴和維護俄羅斯專利和商標。有關政治事件的不確定性，包括烏克蘭和俄羅斯之間持續的戰爭，以及由此造成的任何知識產權保護損失，都可能損害我們的業務。

我們的產品FILSPARI受美國專利號6,638,937的保護，該專利於2019年到期，我們擁有該專利的獨家許可。此外，美國第9662,312號專利涵蓋了斯帕生坦用於治療腎小球硬化，包括FSGS的使用，該專利於2017年5月30日授予，並將於2030年到期，我們也有該專利的獨家許可。美國專利號為9,993,461號，我們也有獨家許可，該專利於2018年6月12日獲得授權，並將於2030年到期。該專利涵蓋了斯帕生坦用於治療IgAn和包括FSGS在內的腎小球硬化的用途。

對於我們基於之前未獲美國食品和藥物管理局批准的新化學實體開發的產品，我們預計，除了我們的專利申請所提供的保護外，我們還將能夠通過《食品、藥品和化粧品法》（“FDC法案”）的規定獲得五年的監管獨家經營權，並可能通過FDC法案的孤兒藥條款獲得七年的監管獨家經營權。就sparsentan而言，如果滿足某些條件，則可以在兒科獨家經營的基礎上將監管排他期延長六個月，因此排他期分別為5.5年和7.5年。此外，對於一項涵蓋此類產品的 FDA 批准用途的專利，我們可能能夠獲得長達五年的專利期延長（以彌補監管部門的批准延遲）。如果滿足某些條件，此類專利，例如監管獨家期限，也可以在兒科獨家經營的基礎上再延長六個月。

我們所有權的未來保護程度尚不確定，我們無法確保：

•我們或我們的許可人是第一個提出每項待處理的專利申請所涵蓋的發明的人；

•我們或我們的許可人是第一個為這些發明提交專利申請的人；

•其他人不會獨立開發類似或替代技術，也不會複製我們的任何技術；

•向我們或我們的許可方頒發的任何專利為商業上可行產品提供依據，將為我們提供任何競爭優勢，也不會受到第三方的質疑；

•我們將開發其他可申請專利的專有技術；

•我們將立即或完全提交新的專有技術的專利申請；

•我們在專利中提出的主張將得到美國和其他地方的專利局的支持；

•我們的專利不會在產品開始商業化之前或之後不久到期；以及

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目錄

•他人的專利不會對我們的經商能力產生負面影響。

我們已經與Ligand Pharmicals談判了Sparsentan版權的許可協議，該協議最初是為治療iGaN和FSGS而開發的。該許可證要求我們履行各種商業化、報告和其他義務。如果我們不履行義務，我們和CSL Vifor可能會失去對sparsentan的權利。我們已經獲得了一項美國專利和一項歐洲專利，分別涵蓋了斯帕生坦治療腎小球硬化的用途，包括FSGS，以及第二項美國專利和第二項歐洲專利，分別涵蓋了使用斯帕生坦治療IgAn和使用斯帕生坦治療腎小球硬化，包括FSGS。此外，在2020年，我們獲得了一項美國專利，涵蓋了使用斯帕生坦治療Alport綜合徵。但是，我們無法確定是否能夠獲得針對斯帕森坦其他各種潛在適應症的專利保護，也無法確定如果獲得批准，我們是否能夠執行此類專利。此外，2020年11月，第三方對我們的第二項歐洲專利（歐洲專利號EP3222277，“'277 EP專利”），在歐洲專利局（“EPO”）。儘管我們正在大力捍衞'277歐洲專利免受反對者的侵害，但無法保證我們會成功做到這一點。

我們的專利也可能無法保護我們免受採用類似技術的競爭對手的侵害。由於美國和許多其他司法管轄區的專利申請通常要到提交後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不公佈，而且由於科學文獻中有關發現的出版物往往落後於實際發現，因此我們和我們的許可方都無法確定我們或他們是第一個在我們或他們已頒發的專利或待處理的專利申請中提出的發明，或者我們或他們是第一個申請保護的人這些專利申請中提出的發明。如果第三方在《美國發明法》相關條款生效之日之前（即2013年3月16日之前）也提交了美國專利申請，涵蓋我們的候選產品或類似發明，則我們可能必須參與美國專利商標局宣佈的對抗性程序，即干涉程序，以確定美國的發明優先權。這些訴訟的費用可能很大，而且我們的努力可能不成功，從而導致我們在美國的專利地位喪失。

我們無法向您保證，第三方不會就我們產品中使用的技術向我們提出專利或其他知識產權侵權索賠。如果對我們提起專利侵權訴訟，我們可能無法將某些產品商業化，這可能會嚴重損害我們的業務。訴訟程序即使不成功，也可能導致鉅額費用並損害我們的業務。

我們預計將依靠孤兒藥地位來開發和商業化我們的某些產品和候選產品，但是我們的孤兒藥名稱可能不會賦予上市獨家經營權或其他預期的商業利益。*

我們預計將依賴孤兒藥獨家經營來開發斯帕生坦以及我們可能開發的未來潛在候選產品。根據FDC法案，孤兒藥地位目前賦予美國七年的上市獨家經營權，對於特定適應症的特定產品，在歐洲享有長達十年的獨家銷售權，對於已完成兒科研究計劃的孤兒藥，則為12年。美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局已將用於治療IgAn和FSGS的斯帕森坦以及用於治療高半胱氨酸尿症的聚乙二醇酶（TVT-058）授予孤兒資格。儘管我們已獲得這些孤兒稱號，但我們將無法依靠這些稱號將其他公司排除在這些時限以相同適應症生產或銷售這些分子之外。此外，在歐洲，孤兒藥的狀態會根據上市許可審查程序進行重新評估，候選產品必須從那時起重新獲得資格才能保持孤兒藥地位。此外，如果自孤兒產品獲得市場批准以來最初的指定標準發生了重大變化，則歐洲的任何上市獨家經營權都可能從十年縮短到六年。

對於我們在特定適應症中被授予孤兒藥稱號的任何候選產品，另一家同時為同一候選產品持有孤兒藥稱號的公司有可能在我們之前獲得相同適應症的上市批准。如果發生這種情況，我們的指令申請可能要等到競爭公司的獨家經營期到期後才能獲得批准。即使我們是第一個在美國獲得孤兒藥適應症上市許可的公司，在某些情況下，競爭產品可能會在七年的獨家上市期內獲得批准用於同一適應症，例如後一種產品被證明在臨牀上優於我們的孤兒產品，或者後一種產品被視為與我們的產品不同的產品。此外，七年的上市獨家經營權不會阻止競爭對手獲得與我們相同的候選產品的批准，但我們獲得孤兒藥稱號的適應症以外的適應症，也不會阻止競爭對手在與我們的孤兒產品相同適應症中使用其他類型的產品。

我們開發的任何藥物都可能受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革計劃的約束，從而損害我們的業務。*

2010年3月，奧巴馬總統簽署了經2010年《醫療保健和教育協調法》（統稱為 “PPACA”）修訂的《患者保護和平價醫療法案》，這是一項全面的法律，旨在擴大獲得健康保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，增加醫療和健康保險行業的透明度要求，對健康行業徵收新的税收和費用，並實施額外的醫療政策改革。出於報告目的，PPACA修改了 “製造商平均價格” 的定義，這可能會增加向各州提供的醫療補助藥品退税金額。PPACA還將規定的醫療補助折扣從製造商平均價格的15.1％提高到23.1％，將折扣擴大到醫療補助管理醫療的使用範圍，並增加了有資格獲得聯邦340B藥品折扣計劃的實體類型。此外，該法律對生產或進口某些品牌處方藥產品的公司徵收鉅額年費。PPACA的某些方面遇到了行政、司法、國會和政治方面的挑戰。例如，2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了一項質疑，該質疑辯稱PPACA完全違憲，因為 “個人授權” 已被國會廢除。此外，拜登總統於2022年8月16日簽署了《2022年通貨膨脹降低法》（“IRA”），使之成為法律，該法案除其他外，將對在PPACA市場購買健康保險的個人的強化補貼延長至2025計劃年度。IRA還通過大幅降低受益人的最高自付費用和新設立的製造商折扣計劃，從2025年開始消除了Medicare D部分計劃下的 “甜甜圈洞”。將來，PPACA可能會受到司法或國會的質疑。目前尚不清楚拜登政府的任何其他醫療改革措施將如何影響PPACA和我們的業務。

此外，自PPACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法變更。例如，2011年8月，奧巴馬總統簽署了2011年《預算控制法》，使之成為法律，該法案除其他外，包括將每個財政年度向提供者支付的醫療保險總額削減至2％，該法於2013年4月1日開始生效，由於隨後的立法修正案，除非另行修訂，否則將持續到2032年

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目錄

國會已採取行動。此外，2013年1月，《2012年美國納税人救濟法》簽署成為法律，該法案除其他外，減少了對包括醫院和影像中心在內的多家提供商的醫療保險補助金。

如果我們無法從政府或第三方付款人那裏獲得和維持我們可能開發的任何產品的承保範圍和足夠的補償，或者我們無法為這些產品獲得可接受的價格，那麼我們創收和實現盈利的前景就會受到影響。*

我們創造收入和實現盈利的前景將在很大程度上取決於美國和其他市場的政府和其他第三方付款人提供的經批准的候選產品的承保範圍和充足的報銷。第三方付款人的補償可能取決於多種因素，包括第三方付款人確定產品的使用是：

•其健康計劃下的承保福利；

•安全、有效且在醫學上必要；

•適合特定患者；

•具有成本效益；以及

•既不是實驗性的，也不是研究性的。

從每個政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的報銷批准是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們向每位付款人提供支持性的科學、臨牀和成本效益數據，以便使用我們的產品。在報銷方面，我們可能無法提供足夠的數據來獲得認可。此外，我們可能需要進行上市後研究，以證明任何未來產品的成本效益，令此類付款人滿意。此類研究可能需要我們投入大量的管理時間以及財務和其他資源。即使付款人確定某一產品有資格獲得報銷，付款人也可能會施加承保限制，禁止為某些經美國食品和藥物管理局或非美國監管機構批准的用途付款。此外，產品可能需要事先獲得授權。此外，高價產品可能無法獲得全額補償的風險。此外，獲得保險的資格並不意味着任何產品在任何情況下都將獲得補償，或者以使我們能夠獲利甚至支付費用的費率進行補償。新產品的臨時付款（如果適用）也可能不足以支付我們的成本，也可能無法永久支付。此外，保險政策和第三方付款人賠償率可能隨時發生變化。即使達到優惠的承保範圍和報銷狀態，將來仍可能實施不太優惠的保險政策和補償標準。

美國醫療保健行業和其他地方的主要趨勢是控制成本。我們預計，PPACA所做的更改、影響醫療保險計劃和340B計劃的其他立法以及對管理式醫療的日益重視將繼續給藥品定價帶來壓力。隨着對加強監督的需求的擔憂繼續增加，衞生資源與服務管理局或美國衞生與公共服務部（“HHS”）下屬的其他機構仍然有可能提出法規，或者國會將通過立法探索對340B計劃的修改。州和聯邦兩級還有許多舉措尚待通過，這些舉措可能會限制患者准入或建立差異支付模式，從而對美國加速批准途徑下批准的產品的報銷產生負面影響。某些州也在建立患者藥品負擔能力委員會，在某些情況下，該委員會有權設定支付上限。

此外，美國對藥品定價做法的立法和執法興趣與日俱增，包括美國國會最近的幾項調查以及旨在提高藥品定價透明度、加快仿製藥競爭、審查定價與製造商患者援助計劃之間的關係以及改革政府計劃藥品報銷方法等的聯邦和州立法。在聯邦一級，拜登政府於2021年7月發佈了一項行政命令，其中包括多項針對處方藥的條款。為迴應拜登的行政命令，國土安全部於2021年9月9日發佈了《解決高藥品價格綜合計劃》，其中概述了藥品定價改革的原則。該計劃列出了國會可以推行的各種潛在立法政策，以及國土安全部為推進這些原則可能採取的行政行動。此外，愛爾蘭共和軍除其他外（i）指示國土安全部就醫療保險所涵蓋的某些高支出、單一來源藥物和生物製劑的價格進行談判，（ii）根據醫療保險B部分和醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通貨膨脹的漲價。這些規定將從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS公佈了將進行價格談判的前十種藥物清單，儘管醫療保險藥品價格談判計劃目前面臨法律挑戰。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導方針。目前尚不清楚IRA將如何實施，但它可能會對製藥行業產生重大影響。此外，針對拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心的三種新測試模式，將根據其降低藥品成本、促進可及性和改善醫療質量的能力進行評估。目前尚不清楚將來是否會將這些模型用於任何醫療改革措施。在州一級，立法機構越來越多地通過旨在控制藥品和生物製品定價的立法和實施法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。

醫療保險、醫療補助或其他政府資助計劃的報銷額的任何減少都可能導致私人付款人的補助金出現類似的減少。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將我們的藥物商業化。此外，我們目前無法預測將來會頒佈哪些與醫療保健行業相關的其他立法或法規（如果有），也無法預測最近頒佈的聯邦立法或任何此類額外立法或法規將對我們的業務產生什麼影響。

我們面臨的潛在產品責任風險遠遠超過我們的有限保險承保範圍。*

在臨牀試驗中使用我們的任何潛在產品以及銷售任何經批准的產品，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能由消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售我們產品的人直接提出。我們已獲得有限產品責任

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目錄

我們的臨牀試驗保險金額為每次發生1000萬美元，總額為3000萬美元。但是，我們的保險可能無法補償我們，也可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險費用越來越昂貴，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險，以保護我們免受責任造成的損失。隨着更多正在開發的候選產品獲得市場批准，我們打算擴大保險覆蓋範圍，但我們可能無法獲得商業上合理的產品責任保險。有時，陪審團會對基於具有意想不到副作用的藥物的集體訴訟作出重大判決。成功的產品責任索賠或針對我們提出的一系列索賠將減少我們的現金儲備，並可能導致我們的股價下跌。

我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。如果我們不能有效競爭，我們的經營業績就會受到影響。*

我們的一些競爭對手擁有比我們更多的財務、研發、分銷、製造和營銷經驗和資源，這對我們來説是激烈的長期競爭。其他公司可能會成功開發和營銷比我們可能開發和銷售的任何產品更有效和/或成本更低的產品，或者比我們的任何產品更容易被商業接受的產品。影響製藥和製藥行業競爭的因素各不相同，這取決於競爭對手能夠在多大程度上憑藉其專有技術和銷售藥品的能力獲得競爭優勢。我們競爭的行業的特點是廣泛的研發工作和技術進步。儘管我們認為我們的孤兒藥地位和在sparsentan方面的專有地位可能會給我們帶來競爭優勢，但預計新的進展將繼續下去，而且無法保證其他人的發現不會使此類潛在產品失去競爭力。此外，競爭對手可以使用我們產品的通用版本進入市場。例如，硫奧拉原配方（硫普羅寧片劑）的100毫克版本的仿製藥於2021年5月獲得美國食品藥品管理局的批准，而硫奧拉原始配方（硫普羅寧片劑）的第二個100毫克版本於2022年6月獲得美國食品藥品管理局的批准。此外，美國食品藥品管理局於2023年2月下旬批准了100毫克和300毫克版本的Thiola EC的通用選項。

我們的競爭地位還取決於我們是否有能力與一家或多家大型製藥和合同製造公司建立戰略聯盟、吸引和留住合格的人員、開發有效的專有產品、實施開發和營銷計劃、獲得專利保護、獲得足夠的資本資源以及成功銷售和營銷我們的批准產品。無法保證我們將能夠成功實現所有上述目標。

使用第三方製造我們的產品和候選產品可能會增加風險，即我們無法以可接受的成本提供足夠數量的候選產品或此類數量，並且我們的候選產品和候選產品的臨牀開發和商業化可能會被延遲、阻止或受損。*

我們不擁有或經營用於臨牀或商業生產我們的產品或候選產品的製造設施。我們具有藥物製造經驗的人員有限，我們缺乏在臨牀或商業規模上生產任何候選產品的資源和能力。我們將非臨牀、臨牀和商業產品的所有制造和包裝外包給第三方。製藥產品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。藥品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大初始生產規模和維持必要的質量控制方面。這些問題包括生產成本和產量以及質量控制方面的困難，包括候選產品的穩定性。

我們打算依靠第三方製造商來提供FILSPARI的長期商業供應和開發階段的候選產品。我們期望每種產品或候選產品的製造商至少在最初和可能在相當長的一段時間內成為我們的單一來源供應商。依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造候選產品或產品，我們可能不會承受這些風險，包括：

•依賴第三方進行監管合規和質量保證；

•由於第三方的產能和日程安排限制，供應受到限制；

•對因影響原材料和其他供應鏈組成部分的通貨膨脹壓力而導致的成本增加的控制較少；

•如果我們產品的製造商無法滿足客户的需求，則會影響我們在市場上的聲譽；

•由於我們無法控制的因素，第三方可能違反制造協議；以及

•第三方在代價高昂或不方便的情況下，根據其自身的業務優先順序，可能終止或不續訂協議。

我們的任何合同製造商未能保持較高的製造標準都可能導致臨牀試驗參與者或使用我們產品的患者受傷或死亡。此類失敗還可能導致產品責任索賠、產品召回、產品扣押或撤回、測試或交付延遲或失敗、成本超支或其他可能嚴重損害我們的業務或盈利能力的問題。

我們的合同製造商必須遵守美國食品藥品管理局關於cGMP的規定。這些法規涵蓋了與我們的候選產品以及我們可能商業化的任何產品相關的製造、測試、質量控制和記錄保存的各個方面。我們的製造商可能無法遵守美國以外的cGMP法規或類似的監管要求。我們的製造商受到美國食品藥品管理局、州監管機構和美國以外類似監管機構的突擊檢查。我們最終負責確保我們的原料藥和成品是按照cGMP法規和美國以外的類似監管要求製造的，因此，我們必須對第三方製造商保持有效的管理做法和監督，包括例行審計。我們或第三方製造商未能遵守適用法規可能會導致我們受到制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、監管機構未能批准我們的候選產品、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，所有這些都可能對監管部門的批准和候選產品的供應產生重大不利影響。

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目錄

我們的產品和我們可能開發的任何產品可能會與其他候選產品和產品競爭，爭奪生產設施的准入。根據cGMP法規運營的製造商數量有限，這些製造商既有能力為我們生產，也願意這樣做。健康疫情或疫情以及相關的疫苗或療法的開發和生產工作可能會增加對許多第三方製造商提供的服務的需求，包括我們用於產品和候選產品的某些服務，這可能會導致許多此類設施的生產槽位的可用性降低。如果我們為我們的開發或商業產品生產產品的第三方出於任何原因停止或停止生產產品，那麼在我們確定和認證替代供應商時，我們可能會遇到現金流中斷和/或臨牀試驗推進延誤，並且我們可能無法以對我們有利的條件獲得替代供應。以後轉移到另一家制造商還需要獲得美國食品和藥物管理局和其他監管機構的通知、審查和其他監管批准，這將使我們的生產面臨進一步的成本和候選產品的供應不穩定性。此外，如果我們無法獲得足夠的產品和候選產品或用於製造這些產品的藥物物質的供應，我們將更加難以銷售我們的產品和開發我們的候選產品。這可能會大大降低我們的競爭力，並對我們的經營業績產生負面影響。

我們目前和預期的未來依賴他人來製造我們的產品和候選產品，可能會對我們未來的利潤率以及我們開發候選產品、將上市產品和任何其他可能及時獲得監管部門批准的產品商業化的能力產生不利影響。

製造我們的產品和候選產品所需的材料可能無法按商業上合理的條款提供，或者根本無法獲得，這可能會延遲我們產品和候選產品的開發和商業化。*

我們依靠我們的產品製造商和候選產品的製造商從第三方供應商那裏購買生產用於我們的非臨牀和臨牀研究的化合物所需的材料，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，則依賴這些其他製造商進行商業分銷。供應商不得在我們需要時或以商業上合理的條件向我們的製造商出售這些材料，並且所有這些價格都容易受到運輸成本、政府法規、價格控制、經濟環境變化或其他可預見情況導致的價格和可用性波動的影響。我們無法控制製造商收購這些材料的過程或時間。此外，通貨膨脹率的顯著增加和全球供應鏈中斷，以及過去和未來可能發生的與 COVID-19 相關的中斷以及與俄羅斯入侵烏克蘭和全球地緣政治緊張局勢相關的潛在中斷，包括中美之間的全球地緣政治緊張局勢，已經並將繼續對我們的製造商獲取業務所需材料的能力產生負面影響。此外，我們目前沒有任何商業生產這些材料的協議。如果我們的製造商無法為我們的非臨牀和臨牀研究獲得這些材料，那麼我們的候選產品的產品測試和潛在的監管批准將被推遲，從而嚴重影響我們開發候選產品的能力。如果我們的候選產品獲得監管部門批准後我們的製造商或我們無法購買這些材料，那麼我們的候選產品的商業發佈將被推遲或供應短缺，這將嚴重影響我們通過銷售候選產品獲得收入的能力。例如，在 2021 年，由於某些 COVID-19 疫苗生產過程中使用相同或相似的膜，用於聚乙二醇酶 (TVT-058) 藥物物質製造的膜變得更加難以獲得，而且我們仍然看到，在確保聚乙二醇酶製造過程中使用的材料因為 COVID-19 而供不應求的材料方面面臨挑戰。儘管我們認為我們的應急計劃將使我們能夠在目前的期望時間表上啟動聚乙二醇酶（TVT-058）的第三階段研究，但無法保證我們不會繼續面臨供應挑戰或製造聚乙二醇酶（TVT-058）或其他候選產品和產品所必需的其他材料短缺。如果我們的風險緩解計劃未能成功克服這些挑戰，我們的聚乙二醇酶計劃或其他產品和候選產品可能會被推遲。

與我們的業務相關的風險

我們有限的運營歷史使我們難以評估未來的前景，而且我們未來的盈利能力尚不確定。*

我們面臨着問題、開支、困難、複雜問題和延誤，其中許多是我們無法控制的，與任何處於早期階段的業務有關，而且可以評估前景的運營歷史有限。在以眾多市場進入者和激烈競爭為特點的新產業中開辦企業以及在基於創新技術的新產品從開發到商業化的轉變過程中，應考慮這種前景。

在過去的五年中，我們的員工人數和業務範圍均大幅增長。除了擴展所有職能以支持商業組織外，我們還擴大了銷售和營銷、合規和法律職能。我們還擴大了與FILSPARI在美國商業推出相關的業務，包括增加銷售隊伍，並預計將在未來幾個月內繼續僱用更多員工。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改善我們的管理、運營和財務體系，擴大我們的設施，繼續招聘和培訓更多的合格人員，併成功地將這種擴大的業務整合到我們的現有業務中。為了取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術、商業和管理人員，我們在尋找有經驗的人員方面面臨着激烈的競爭。

由於資源有限，我們可能無法有效管理業務擴張或招募和培訓更多合格人員，包括與正在美國商業推出FILSPARI有關的人員。我們業務的實際擴張可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。我們的管理層無法管理增長，都可能延遲我們業務計劃的執行或幹擾我們的運營。

可能阻礙我們在沒有戰略合作伙伴或被許可方的情況下將產品商業化的因素包括：

•我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；

•銷售人員無法接觸或教育足夠數量的醫生開我們的產品處方；

•我們的銷售人員缺乏可提供的補充產品，這可能會使我們與擁有更廣泛產品線的公司相比處於競爭劣勢；

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目錄

•與擴大我們自己的新產品銷售和營銷團隊或與獨立銷售和營銷組織簽訂合作協議相關的不可預見的成本；以及

•我們的競爭對手努力將有競爭力的產品商業化。

此外，儘管我們通過產品銷售安排獲得收入，但未來幾年我們可能會蒙受鉅額營業損失。我們未來實現盈利業務的能力將在很大程度上取決於美國食品和藥物管理局批准的產品的成功許可、這些產品的銷售和製造、產品的開發、這些產品的監管批准以及將這些產品推向市場。必須考慮到新藥產品開發和商業化過程中經常遇到的費用、困難和延誤、市場競爭因素以及我們運營的監管環境，來考慮我們公司取得長期成功的可能性。

此外，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的因素。

我們依靠一支經驗豐富、技術精湛的員工隊伍來發展和運營我們的業務。如果我們無法吸引、留住和吸引員工，我們可能無法有效發展。*

我們戰略目標的執行和未來的成功將取決於我們持續識別、僱用、發展、激勵和留住高素質員工隊伍的能力。我們依靠員工，尤其是高級管理團隊的貢獻來高效地執行任務。我們的成功還取決於我們在科學、開發、醫療和商業業務領域吸引、留住和激勵高技能的中層和高級管理人員以及各級團隊成員的能力，尤其是在我們在美國持續商業推出FILSPARI時僱用更多人員時。

我們的總部設在加利福尼亞州的聖地亞哥。該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的所在地。我們的市場上對合格關鍵人才的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件或根本無法僱用和留住員工的能力。因此，我們可能無法留住現有員工，也無法足夠快地僱用新員工來滿足我們的需求。

為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資、現金激勵和其他員工福利外，我們還提供了股票期權和限制性股票單位（“RSU”）獎勵，這些獎勵將隨着時間的推移而授予。隨着時間的推移，授予的股票期權和RSU獎勵對員工的價值可能會受到我們無法控制的股價變動的重大影響，並且在任何時候都可能不足以抵消其他公司更有利可圖的報價。當前的市場狀況和股價極端波動的可能性加劇了這種風險。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學、開發和商業團隊成員可能會在短時間內終止在我們的工作。我們所有的員工都有隨意工作，這意味着無論通知與否，他們都可以隨時離職。我們不為任何員工的生命保持 “關鍵人物” 保險單。

如果我們未能有效管理我們的招聘和留用需求，我們實現戰略目標的能力以及我們的業務和經營業績可能會受到不利影響。

健康流行病或流行病可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。*

健康疫情或疫情構成風險，使我們或我們的臨牀試驗受試者、員工、承包商、合作者、供應商和供應商可能無限期無法進行某些臨牀試驗或其他業務活動，包括由於政府當局已經或可能要求或授權的旅行限制、隔離、“居家避難” 和 “就地避難” 命令或停工，或者我們或他們的運營能力將受到人員短缺的負面影響，而員工因接觸或傳播病毒而進行隔離。此外，健康疫情或疫情可能會影響美國和其他國家（包括中國）第三方製造設施的人員或材料的供應或成本，這可能會干擾我們的商業產品、候選產品或正在進行的臨牀試驗中的比較產品的供應鏈。

我們正在進行的臨牀試驗的時間表和進行以前曾受到 COVID-19 的影響，將來我們可能會因 COVID-19 或其他健康流行病或流行病而遇到類似的延遲或中斷。例如，在 2020 年，由於 COVID-19 疫情，我們在正在進行的臨牀試驗中的患者入組率有所下降。可能會出現新的健康流行病或流行病，導致我們的業務出現類似或更嚴重的中斷，這可能會對我們的業務和經營業績產生不利影響。

我們的經營業績可能會出現波動，並可能蒙受鉅額損失。*

我們預計，由於對研發的投資，特別是我們的臨牀和非臨牀開發活動，我們的經營業績在每季度和同比之間將有很大差異。我們預計，我們的支出將繼續增加，這取決於但不限於：我們的臨牀試驗以及其他候選產品的研發的持續和成本；為我們的產品尋求和獲得上市批准以及維持產品質量體系標準所涉及的成本；包括產品營銷、銷售和分銷在內的商業活動的時間和所涉及的成本；與我們的運營、財務和管理信息系統相關的成本；以及人員，包括支持產品開發工作和我們作為上市公司的義務的人員。

為了實現和維持盈利能力，我們必須成功地開發和商業化具有巨大市場潛力的藥物。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括髮現候選產品，成功完成候選產品的非臨牀測試和臨牀試驗，獲得這些候選產品的監管批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得監管部門批准的產品。我們在這些活動中可能不夠成功，無法創造足夠可觀的收入，無法收回我們在開展這些活動時為實現盈利而花費的費用。根據配體許可協議，我們有義務向Ligand支付不斷增加的年度特許權使用費，佔FILSPARI和任何其他含有斯帕生坦或相關化合物的產品淨銷售額的15％至17％，這將影響我們未來從美國的FILSPARI商業化和歐洲用於治療IGaN的斯帕森坦以及用於治療FSGS的斯帕森坦的潛在利潤，如果獲得批准。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高每季度或每年的盈利能力。我們未能實現或保持盈利可能會壓低普通股的市場價格，並可能損害

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目錄

我們籌集資金、擴大業務、實現產品多樣化或繼續運營的能力。我們普通股市場價格的下跌也可能導致您的部分或全部投資損失。

對我們任何產品的負面宣傳都可能損害我們銷售任何此類產品的能力，並可能要求我們花費時間和金錢來解決這些問題。

如果我們的任何產品或其他公司分銷的任何類似產品被證明或被指控對消費者有害和/或受到美國食品和藥物管理局的執法行動，我們成功推銷和銷售產品的能力可能會受到損害。由於我們依賴患者和醫生的看法，任何因使用或濫用我們的產品或其他公司分銷的任何類似產品而導致的與疾病或其他不利影響相關的負面宣傳都可能限制我們產品的商業潛力，使我們面臨潛在的責任。

由於承保範圍限制，或者由於保險公司試圖拒絕承保此類索賠，我們可能沒有足夠的保險來支付我們在當前或未來的任何訴訟索賠中的責任。

我們面臨着各種與訴訟相關的責任風險。我們的公司註冊證書、章程、其他適用協議和/或特拉華州法律要求我們賠償（並向其預付費用）現任和前任董事、高級職員和僱員因其為我們服務而產生的任何訴訟進行辯護所產生的合理費用，包括在其他情況下賠償是自由裁量權的情況。雖然我們的董事和高級管理人員已包含在董事和高級管理人員責任保險單中，該保險在某些情況下涵蓋所有董事和高級管理人員，但我們的保險範圍並未涵蓋我們所有的賠償義務，可能不足以支付針對我們的任何賠償或其他索賠。此外，根據相應保單的條款，我們目前保險的承保人可能會在某些情況下尋求避開保險。如果我們承擔的負債超過董事和高級管理人員保險單的承保範圍，或者承擔保險未涵蓋的負債，我們將必須自籌欠董事和高級管理人員和員工的任何賠償金額，在這種情況下，我們的經營業績和財務狀況可能會受到重大不利影響。此外，如果將來D&O保險的維護成本變得高得令人望而卻步，我們可能無法以經濟條件續訂此類保險，或者根本無法續訂此類保險。缺乏 D&O 保險可能使我們難以留住和吸引有才華和熟練的董事和高級管理人員為我們的公司服務，這可能會對我們的業務產生不利影響。

我們可能需要大量資金，可能無法在需要時籌集資金。*

我們預計，由於我們正在進行和計劃中的活動，我們的一般支出和研發費用將增加，尤其是在我們對候選產品進行後期臨牀試驗時。此外，隨着FILSPARI在美國的商業推出，我們已經開始承擔鉅額的商業化費用，預計FILSPARI和任何其他未來批准的產品將繼續承擔鉅額的商業化費用，包括用於產品銷售和營銷、從製造商那裏獲得商業數量的產品以及產品分銷。由於美國和國外通貨膨脹率上升，我們的支出已經並且可能會繼續增加。我們目前沒有額外承諾或安排任何額外融資來資助我們的候選產品的研發和商業推出。總體市場狀況，包括利率上升和股價波動、實際或預期的銀行倒閉，以及 COVID-19、俄羅斯入侵烏克蘭和全球地緣政治緊張局勢引發的持續問題，包括以色列、黎巴嫩及周邊地區爆發的武裝衝突，以及影響整個生命科學行業公司的市場狀況，可能使我們難以以有吸引力的條件或根本無法從資本市場尋求融資。

管理層認為，我們繼續運營的能力取決於我們維持和增加收入的能力、經營業績以及我們在必要時進入資本市場以實現戰略目標的能力。管理層認為，我們可能會在不久的將來蒙受損失。我們預計，由於對研發的投資，特別是我們的臨牀和非臨牀開發活動，我們的經營業績將因季度和年同比而有很大差異。我們希望通過手頭現金和經營業績為我們的現金需求提供資金，根據經營業績，我們可能需要額外的股權或債務融資，或者需要就正在開發的產品建立戰略聯盟以繼續運營，直到我們能夠從經營活動中獲得持續盈利和正現金流。當我們需要額外資金時，我們可能無法以我們可接受的條款或根本無法獲得這些資金。如果我們無法及時獲得足夠的資金，我們可能需要減少或取消研究開發計劃或商業活動。

我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：

•我們的臨牀試驗、臨牀前研究和其他發現和研發活動的時間、進展、成本和結果；

•為我們的產品尋求和獲得市場批准以及維持我們產品的質量體系標準的時間和所涉及的成本；

•商業活動的時間和所涉及的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；

•我們有能力在成人iGaN患者中成功地將FILSPARI商業化，以及獲得監管部門批准併成功將我們的其他或未來候選產品商業化的能力；

•我們銷售產品的收入增加或減少，包括仿製藥進入者或健康流行病或 COVID-19 等流行病造成的收入減少；

•2025年票據和2029年票據的還本付息義務；

•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；

•我們生產足夠數量的產品以滿足預期需求的能力；

•準備、提交和起訴專利申請以及維持、執行和抗辯知識產權相關索賠的費用；

•我們達成合作、許可或分銷安排的能力以及這些安排的條款和時間；

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目錄

•擴大業務的潛在需求，從而導致額外的工資和其他管理費用；

•其他產品或技術的潛在許可；

•競爭產品和技術的出現以及其他不利的市場發展;

•我們在多大程度上收購或投資企業、產品和技術；以及

•通貨膨脹和由此產生的成本增加的潛在影響。

我們普通股的市場價格可能會波動，普通股的購買者可能會蒙受鉅額損失。*

我們的股票價格可能會波動。總體而言，股票市場，尤其是生物技術公司的市場，經歷了極大的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。我們普通股的市場價格過去和將來都可能受到許多因素的影響，包括：

•我們的候選產品或競爭對手產品的臨牀試驗結果；

•我們參與或失去重大合作；

•美國和其他國家的監管或法律發展，包括醫療保健支付系統的變化；

•我們獲得和維持美國食品和藥物管理局或美國以外類似監管機構的上市批准的能力；

•我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的差異；

•醫療保健支付系統結構的變化；

•製藥和生物技術行業的市場狀況以及新的或變更的證券分析師報告或建議的發佈；

•總體經濟、行業和市場狀況，包括通貨膨脹和利率上升對的影響、實際或預期的銀行倒閉、COVID-19、俄羅斯入侵烏克蘭以及全球地緣政治緊張局勢，包括以色列、黎巴嫩及周邊地區爆發的武裝衝突；

•其他人對可能與我們的候選產品競爭的藥物進行的臨牀試驗結果；

•與專利或其他所有權有關的發展或爭議；

•公眾對我們的候選產品或將來批准的任何產品的關注；

•訴訟；

•政府官員關於醫療保健費用或藥品定價的來文；

•我們或我們的股東對普通股的未來銷售或預期銷售額；以及

•本 “風險因素” 部分中描述的其他因素。

此外，股票市場，特別是納斯達克股票市場，經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動已經影響並將繼續影響許多製藥公司的股票證券的市場價格。上述任何風險或任何其他風險（包括這些 “風險因素” 中描述的風險）的實現都可能對我們普通股的市場價格產生巨大而重大的不利影響。

我們可能不會從出售用於治療罕見肝病的膽汁酸產品組合中獲得部分或全部潛在的里程碑付款。*

2023年7月16日，我們與Mirum Pharmicals, Inc.（“Mirum”）簽訂了最終資產購買協議（“收購協議”），根據該協議，我們同意根據收購協議的條款向Mirum出售我們的膽汁酸產品組合，包括Chenodal和Cholbam（也稱為Kolbam）（“產品”）。此次出售的部分對價以里程碑付款的形式支付，這筆款項只有在產品年淨銷售額的特定里程碑實現時才能支付（“里程碑事件”）。該交易於 2023 年 8 月 31 日結束。存在無法實現任何或全部里程碑活動的風險，也可能無法獲得與里程碑活動成就相關的任何或全部對價。

我們可能無法成功整合我們可能收購的新產品或業務。

我們打算通過收購藥品來擴大我們的產品管道。如果收購完成，將收購的業務、產品或其他資產整合到我們公司也可能既複雜又耗時，如果此類業務、產品和資產未成功整合，我們可能無法實現預期的收益、成本節約或增長機會。在融合過程中可能遇到的潛在困難包括：

•整合人員、運營和系統，同時繼續專注於生產和交付始終如一的高質量產品；

•協調地域分散的組織;

•分散員工對運營的注意力；

•留住現有客户並吸引新客户；以及

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目錄

•管理與將收購公司或產品的運營整合到我們自己的業務中相關的低效率問題。

此外，這些收購和其他安排，即使成功整合，也可能無法按預期推進我們的業務戰略，使我們在產品或地域市場方面面臨更大的競爭或挑戰，並使我們面臨與收購的業務、產品、技術或其他資產或安排相關的額外負債。這些挑戰或風險中的任何一項都可能削弱我們在收購或安排上投入資源後從這些收購或安排中獲得任何好處的能力。

針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔鉅額責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。

我們的業務使我們面臨藥品研究、開發、製造和營銷中固有的潛在責任風險。如果我們在臨牀試驗或商業化產品中的任何候選產品對人造成傷害，我們可能會面臨代價高昂且具有破壞性的產品責任索賠。我們有臨牀試驗保險和商業產品責任保險。但是，這種保險可能不足以涵蓋所有索賠。我們可能會面臨產品責任索賠和產品召回，包括可能因濫用或故障或此類產品的設計缺陷而導致的產品責任索賠和產品召回，無論此類問題是否與我們提供的產品直接相關。如果我們無法成功地為自己辯護，使其免受有關候選產品或產品造成傷害的索賠，我們將承擔鉅額責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠都可能導致：

•對我們可能開發的任何候選產品或產品的需求減少；

•損害我們的聲譽；

•可能需要代價高昂的召回或產品修改的監管調查；

•臨牀試驗參與者的退出；

•為相關訴訟進行辯護的費用；

•向試驗參與者或患者提供鉅額金錢獎勵，包括遠遠超過我們的產品責任保險的賠償，如果有的話，我們將需要從其他來源支付這筆賠償，這將損害我們以合理的成本或根本無法在未來獲得責任保險的能力；

•收入損失；

•將管理層的注意力從管理我們的業務上轉移開；以及

•無法將我們可能開發的任何產品商業化。

成功的產品責任索賠或對我們提出的一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超過我們的保險範圍，可能會減少我們的可用現金並對我們的業務產生不利影響。

我們可能會捲入訴訟事務，這可能會導致鉅額成本，轉移管理層的注意力，並以其他方式對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。*

我們可能會不時參與某些訴訟事項，包括本報告所含合併財務報表附註13中描述的訴訟事項。儘管我們打算在每件事上大力捍衞自己的利益，但無法保證我們會取得成功，我們可能必須支付損害賠償金或以其他方式就此類問題達成和解安排。任何此類付款或結算安排都可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。即使我們成功地在每件事中捍衞了自己的利益，與此類事項有關的訴訟也可能導致鉅額成本，對我們的聲譽產生重大不利影響，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。

我們受到持續的重大監管義務和監督，這可能會導致大量額外支出，並可能限制我們的商業成功。*

我們受重大的持續監管義務的約束，例如安全報告要求和其他上市後義務，包括對我們產品促銷和營銷的監管監督。此外，我們產品的製造、質量控制、標籤、包裝、安全監測、不良事件報告、存儲和記錄保存都受到廣泛和持續的監管要求的約束。如果我們意識到我們的任何產品存在以前未知的問題，監管機構可能會對我們的產品、合同製造商或我們施加限制。如果我們、我們的產品和候選產品或我們的候選產品和候選產品的製造設施不符合適用的監管要求，則包括美國食品和藥物管理局在內的監管機構可以發出執法信函，要求更改標籤，暫停或撤回監管部門的批准，暫停任何正在進行的臨牀試驗，拒絕批准我們提交的待處理的申請或補充劑，暫停或限制製造業務，要求召回、沒收或扣押產品，尋求刑事起訴或禁令，或者處以民事或刑事處罰或罰款。在這種情況下，我們可能會遇到受影響產品的銷售大幅下降，我們的產品收入和市場聲譽可能會受到影響，我們可能成為訴訟的目標。

我們還受國家、地區、州和地方機構的監管，包括但不限於食品和藥物管理局、醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）、司法部、聯邦貿易委員會、國土安全部監察長辦公室和其他監管機構。《FDC法》、《社會保障法》、《公共衞生服務法》以及其他聯邦和州法規在不同程度上規範了與處方藥產品相關的研究、開發、製造和商業活動，包括非臨牀試驗、臨牀研究、批准、生產、標籤、銷售、分銷、上市後監測、廣告、信息傳播、促銷、營銷和向政府購買者和政府醫療保健計劃定價。我們的製造合作伙伴需要遵守許多相同的要求。

公司不得推廣用於 “標籤外” 用途的藥物，即產品標籤中未描述的用途，也不得與美國食品藥品管理局或其他適用監管機構批准的用途不同的用途。但是，公司可能會共享真實而非誤導性的信息，這些信息在其他方面與之一致

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產品的標籤。被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會承擔重大責任，包括民事和行政補救措施以及刑事制裁。此外，管理層的注意力可能會從我們的業務運營中轉移開，我們的聲譽可能會受到損害。

聯邦醫療保健計劃《反回扣法》除其他外，禁止故意和故意提供、支付、拉客或接受報酬，以誘導或回報購買、租賃、訂購或安排購買、租賃或訂購醫療保險、醫療補助或其他聯邦資助的醫療保健計劃下可報銷的醫療保健項目或服務。該法規被廣義解釋為適用於製藥公司與處方者、購買者和處方管理者等達成的協議。此外，PPACA除其他外，修訂了聯邦反回扣法規的意圖要求，使個人或實體不再需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖。此外，PPACA規定，就《民事虛假索賠法》而言，政府可以斷言，由於違反聯邦《反回扣法》而產生的包括物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。儘管聯邦《反回扣法》中有許多法定例外和監管安全港，保護某些常見的製造商業務安排和活動免受起訴，但例外情況和安全港的範圍很窄，安排必須滿足所有規定的條件，才能完全免受聯邦《反回扣法》的審查。我們力求儘可能遵守例外情況和安全港，但我們的做法，例如患者援助計劃和向某些客户提供的即時付款折扣，可能並非在所有情況下都符合所有反回扣責任保護標準，並可能受到審查。

聯邦虛假索賠法，包括聯邦《虛假索賠法》，禁止任何個人或實體故意向聯邦政府提出或導致提交虛假索賠以支付虛假索賠，或故意作出或導致作出虛假陳述以獲得虛假索賠的支付。此外，民事罰款法規對任何被確定已經或導致向聯邦衞生計劃提出索賠的個人或實體，如果該人知道或應該知道是針對未按索賠提供的物品或服務或者虛假或欺詐性的物品或服務提出索賠，則將受到處罰。許多製藥和其他醫療保健公司已經接受了調查，並根據聯邦《虛假索賠法》與聯邦政府就各種涉嫌的營銷活動達成了實質性的財務和解，包括向客户提供免費產品，期望客户向聯邦計劃收取該產品的賬單；向醫生提供諮詢費、補助金、免費旅行和其他福利以誘使他們開公司的產品處方；以及抬高向私人價格出版服務機構報告的價格，各州可以使用它來設定政府醫療保健計劃下的藥品支付率。各公司因其產品用於未經批准的用途而導致提交虛假索賠而受到起訴。製藥和其他醫療保健公司也因醫療保險和醫療補助欺詐的其他法律理論而受到起訴。

已經提出了立法和監管提案，以擴大批准後的要求，限制藥品的銷售和促銷活動。目前尚不清楚是否會頒佈其他立法變更，也不清楚美國食品和藥物管理局的法規、指南或解釋是否會發生變化，也不清楚此類變更可能對任何Travere產品的上市批准（如果有）產生什麼影響。此外，美國國會加強對FDA批准程序的審查可能會大大推遲或阻礙上市批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試以及其他要求。

我們也可能成為政府調查和相關傳票的對象。此類傳票通常與先前提起的集體訴訟或根據聯邦《虛假索賠法》密封提起的訴訟有關。Qui tam訴訟由私人原告提起，他們代表聯邦政府提起訴訟，指控其違反聯邦《虛假索賠法》。與迴應此類傳票以及任何相關的起訴或其他行動相關的時間和費用可能很大，我們無法預測對響應文件和基本事實的審查結果或此類行動的結果。迴應政府調查、為提出的任何索賠以及由此產生的任何罰款、賠償、損害賠償和罰款、和解付款或行政訴訟以及股東或其他第三方提起的任何相關訴訟進行辯護，可能會對我們的聲譽、業務和財務狀況產生重大影響，並分散我們管理層對業務運營的注意力。

聯邦和州法律的數量和複雜性繼續增加，正在增加額外的政府資源，以執行這些法律並起訴據信違反這些法律的公司和個人。特別是，PPACA包括許多旨在加強政府對製藥商和其他醫療保健實體提起反回扣和虛假索賠法案的能力的條款，包括大幅增加對醫療欺詐執法活動的資助，增強調查權力，修訂聯邦《虛假索賠法》，使政府和舉報人更容易就涉嫌違反回扣和虛假索賠的行為提起訴訟，以及公開舉報某些付款和價值轉移由某些藥品製造商向全國的醫生和教學醫院發放。我們預計，在可預見的將來，政府將繼續審查藥品銷售和營銷行為，這使我們面臨政府進一步調查和執法行動的風險。迴應政府的調查或執法行動既昂貴又耗時，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。

美國《反海外腐敗法》和類似的全球反賄賂法通常禁止公司及其中介機構為獲得或保留業務而向政府官員支付不當款項。我們的政策要求遵守這些反賄賂法。我們在世界上存在一定程度政府腐敗的地區開展業務，在某些情況下，嚴格遵守反賄賂法可能與當地習俗和慣例相沖突，或者可能要求我們以不同於美國的方式與醫生和醫院互動，其中一些可能受國家控制。我們無法保證我們的內部控制政策和程序將保護我們免受員工或代理人的魯莽或犯罪行為的侵害。違反這些法律的行為或對此類違規行為的指控可能會干擾我們的業務，並導致刑事或民事處罰或補救措施，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響，並可能導致我們普通股的市值下跌。

1996年《聯邦健康保險流通與責任法》（“HIPAA”）制定了新的聯邦刑事法規，除其他行為外，禁止故意執行或企圖執行欺詐任何醫療福利計劃（包括私人第三方付款人）的計劃，以及故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實或發表與交付有關的任何重大虛假、虛構或欺詐性陳述或支付醫療福利、物品或服務。與聯邦反回扣法規一樣，PPACA修改了HIPAA下某些醫療欺詐條款的意圖標準，使個人或實體不再需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖即可實施違規行為。

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目錄

此外，PPACA中的聯邦《醫生付款陽光法》及其實施條例要求某些藥物、器械、生物製品和醫療用品製造商每年報告與支付或分配給醫生（定義包括醫生、牙醫、驗光師、足病醫生和脊醫）、其他醫療保健專業人員（例如醫師助理和執業護士）和教學醫院的某些付款或其他價值轉移有關的信息，或應要求提供給實體或個人，或代表醫生和教學醫院指定，每年申報醫生及其直系親屬持有的某些所有權和投資權益。

此外，《藥品供應鏈安全法》規定了藥品製造商與產品跟蹤和追蹤相關的義務。我們不確定是否會頒佈額外的立法變革，或者當前的法規、指南或解釋是否會改變，也不確定這些變化可能對我們的業務產生什麼影響（如果有的話）。

此外，許多州也有類似的欺詐和濫用法規或法規，包括州反回扣和虛假索賠法，這些法規適用於根據醫療補助和其他州計劃報銷的物品和服務，或者在一些州，無論付款人是誰，都適用。此外，某些州要求實施商業合規計劃和營銷守則，遵守制藥行業的自願合規指南，並遵守聯邦政府頒佈的適用合規指南。其他不同的州級要求包括限制向醫療保健提供者和其他潛在轉診來源付款或提供其他有價值的物品；限制各種營銷行為；要求處方藥公司報告與藥品營銷和推廣相關的費用；要求發佈與臨牀研究及其結果有關的信息；要求註冊銷售代表；要求報告與藥品定價有關的某些信息；以及要求藥品製造商將跟蹤和報告與向醫生和其他醫療保健提供者付款、禮物、薪酬和其他有價值的物品相關的信息。

2021年2月，我們與Albireo Pharma, Inc.（“Albireo”）簽訂了有限的聯合促銷協議，規定在獲得批准後，我們先前產品Cholbam的專門銷售代表將他們的一部分精力用於在美國推廣Albireo的產品Bylvay（odevixibat）。2021年7月，Albireo宣佈，美國食品藥品管理局已批准Bylvay（odevixibat）用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積（“PFIC”）患者的瘙癢。根據我們與Albireo達成的共同協議，有限的聯合促銷協議於2022年7月終止，該協議將在2021年7月推出一週年之際終止該協議。儘管如此，如果我們與推廣這些產品有關的活動違反或被認為違反了任何適用的監管要求，我們可能會受到上述調查、訴訟和/或處罰，並受到聲譽損害，其中任何一項都可能對我們的業務產生重大不利影響。

如果我們無法獲得和維持所需的監管批准，我們將無法將我們的產品商業化，我們的創收能力將受到重大損害。

我們的候選產品一旦獲得批准，與其製造、營銷、分銷和銷售相關的活動將受到美國食品和藥物管理局和其他監管機構以及其他國家類似機構的廣泛監管。不遵守這些機構針對我們的一種或多種商業產品制定的法規可能會阻止我們在監管機構的管轄範圍內將候選產品商業化。我們在滿足在美國和其他地方銷售藥品的監管要求方面經驗有限，預計在這些過程中將依靠第三方來協助我們。如果這些第三方未能充分遵守藥品分銷和促銷的法規，我們可能無法銷售我們的產品，這可能會對我們的創收能力產生重大影響。

我們的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括測試、製造、安全性、有效性、記錄保存、標籤、存儲、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，均受美國食品和藥物管理局和其他國家類似機構的全面監管。未能獲得監管部門對候選產品的批准將使我們無法在監管機構的管轄範圍內將候選產品商業化。我們在提交和起訴獲得監管部門批准所需的申請方面的經驗有限，預計在此過程中將依靠第三方合同研究組織來協助我們。

要獲得FDA的批准，需要向FDA提交每種治療適應症的大量非臨牀和臨牀數據及支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得美國食品和藥物管理局的批准，還需要向食品和藥物管理局提交有關產品製造過程的信息，並由其成功檢查製造設施。我們未來的產品可能無效，可能僅具有中等效果，或者可能被證明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特徵，這些特徵可能阻礙我們獲得監管部門的批准或阻止或限制商業用途。

我們的候選產品可能由於多種原因而無法獲得監管部門的批准，包括：

•我們未能以令美國食品和藥物管理局或類似監管機構滿意的方式證明候選產品對特定適應症是安全有效的；

•臨牀試驗的結果可能不符合FDA或類似監管機構批准所需的統計重要性水平；

•我們無法證明候選產品的收益大於其風險；

•我們無法證明候選產品與現有療法相比具有優勢；

•美國食品和藥物管理局或類似監管機構對我們解釋非臨牀研究或臨牀試驗數據的方式存在分歧；

•與我們簽訂臨牀或商業用品合同的第三方製造商未能令人滿意地完成美國食品藥品管理局對產品生產設施的預批准檢查，以評估是否符合美國食品藥品管理局的cGMP法規，從而確保設施、方法和控制措施足以保持藥物的特性、強度、質量和純度；以及

•美國食品和藥物管理局或類似監管機構的批准政策或法規的變化，或管理批准程序的法律的變化。

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獲得監管部門批准的過程非常昂貴，如果獲得批准，通常需要很多年，並且可能因各種因素（包括所涉候選產品的類型、複雜性和新穎性）而有很大差異。制定期間監管批准政策的變化、附加法規或法規的變更或頒佈，或對每份提交的產品申請的監管審查的變化，都可能導致申請的批准或拒絕延遲。FDA和非美國監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，可能會拒絕接受任何申請，或者可能認為我們的數據不足以獲得批准，需要額外的非臨牀、臨牀或其他研究。此外，對從非臨牀和臨牀測試中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻礙監管部門對候選產品的批准。我們最終獲得的任何監管批准都可能受到限制，也可能受到限制或批准後承諾的約束，這使得批准的產品在商業上不可行。我們的候選產品的任何 FDA 或其他監管部門批准一旦獲得，可能會被撤回，包括因未能遵守監管要求或初始上市後出現臨牀或製造問題而被撤回。

我們受與數據隱私和安全相關的嚴格且不斷變化的美國和外國法律、法規、規則、合同義務、政策和其他義務的約束。我們實際或認為未能履行此類義務可能會導致監管調查或行動、訴訟、罰款和處罰、業務運營中斷、聲譽損失、收入或利潤損失、客户或銷售損失以及其他不利的業務後果。*

在正常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、轉移、披露、公開、保護、處置、傳輸和共享（統稱為 “處理”）個人數據和其他敏感信息，包括專有和機密業務數據、商業祕密、知識產權、我們收集的與臨牀試驗相關的試驗參與者的數據以及敏感的第三方數據。我們的數據處理活動可能會使我們承擔許多數據隱私和安全義務，例如各種法律、法規、指導、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及規範我們和代表我們處理個人數據的其他義務。

在美國，聯邦、州和地方政府頒佈了許多數據隱私和安全法，包括數據泄露通知法、個人數據隱私法、消費者保護法（例如《聯邦貿易委員會法》第 5 條）和其他類似法律（例如竊聽法）。例如，經《促進經濟和臨牀健康的健康信息技術法》（“HITECH”）及其各自的實施條例修訂的HIPAA對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。除其他外，HITECH通過其實施條例確保HIPAA的隱私和安全標準直接適用於商業夥伴，業務夥伴的定義是受保實體及其承保分包商為受保實體或代表受保實體創建、接收、維護或傳輸受保護的健康信息的個人或組織，但受保實體的員工除外。此外，經2020年《加州隱私權法案》（“CPRA”）（統稱 “CCPA”）修訂的《2018年加州消費者隱私法》適用於身為加利福尼亞州居民的消費者、企業代表和員工的個人信息，要求企業在隱私聲明中提供具體披露，並賦予加州居民與其個人數據相關的某些隱私權利，例如下文所述的隱私權利。CCPA允許對違規行為處以行政罰款（每次違規最高7,500美元），並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回鉅額法定賠償。儘管CCPA豁免了在臨牀試驗中處理的某些數據，但CCPA增加了合規成本和與我們保存的有關加利福尼亞居民的其他個人數據的潛在責任。此外，CPRA擴大了CCPA的要求，包括增加了個人更正其個人信息的新權利，併成立了新的加州隱私保護局來實施和執行法律。其他州也頒佈了全面的數據隱私法，包括弗吉尼亞州、科羅拉多州、猶他州和康涅狄格州，所有這些法律都不同於CCPA，將於2023年生效。近年來，聯邦、州和地方各級提出了其他數據隱私和安全立法。這些州法律和 CCPA 為個人提供了與其個人信息相關的某些權利，包括訪問、更正或刪除某些個人信息的權利，以及選擇退出某些數據處理活動的權利，例如定向廣告、分析和自動決策。這些權利的行使可能會影響我們的業務和提供產品的能力。儘管這些州（例如CCPA）豁免了在臨牀試驗背景下處理的某些數據，但此類法律可能會增加我們的潛在責任，增加合規成本或對我們的業務產生不利影響。

在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準適用於數據隱私和安全。例如，歐盟的《通用數據保護條例》（“EU GDPR”）、英國的通用數據保護條例（“UK GDPR”）（統稱為 “GDPR”）、巴西的《通用數據保護法》（Lei Geral de Protecão de Pessoais，簡稱 “LGPD”）（第13,709/2018號法律）和中國的《個人信息保護法》（“PIPL”）對以下方面提出了嚴格的要求：處理個人數據。例如，GDPR 給處理個人數據帶來了巨大而複雜的負擔，特別是處理 “特殊類別的個人數據”（例如與健康和遺傳信息相關的個人數據），這些數據可能與我們在臨牀試驗背景下的運營有關，也引起了相關監管機構的興趣。根據GDPR，政府監管機構可能會暫時或明確禁止數據處理，並根據歐盟GDPR處以最高2000萬歐元的罰款，根據英國GDPR處以1750萬英鎊的罰款，或在每種情況下處以全球年收入的4％，以較高者為準。此外，根據GDPR，個人可以提起與個人數據處理相關的訴訟，也可以向法律授權代表數據主體利益的消費者保護組織提起訴訟。

此外，世界各地的隱私權倡導者和行業團體已經提出並可能提出我們在法律或合同上有義務遵守的標準，或者將來可能會受到這些標準的約束。我們還受與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們履行此類義務的努力可能不會成功。此外，我們還發布有關數據隱私和安全的隱私政策、營銷材料和其他聲明，例如遵守某些認證。如果發現這些政策、材料或聲明存在缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或誤導我們的做法，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。

在正常業務過程中，我們可能會將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。歐洲和其他司法管轄區已頒佈法律，要求對數據進行本地化或限制向其他國家傳輸個人數據。特別是，歐洲經濟區（EEA）和英國（UK）已嚴格限制向美國和其他其普遍認為隱私法不足的國家傳輸個人數據。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境傳輸法律採取同樣嚴格的解釋，這可能會增加跨司法管轄區傳輸信息的難度或阻止我們在某些國家開展業務。儘管目前有多種機制可用於根據法律將個人數據從歐洲經濟區和英國傳輸到美國，例如歐洲經濟區和英國標準合同條款、英國的國際數據傳輸協議/附錄以及歐盟-美國數據隱私框架及其英國擴展（允許向自我證明合規性並參與的相關美國組織進行轉移

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框架），這些機制面臨法律挑戰，並且無法保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法地轉移到美國。

如果我們無法為跨境個人數據傳輸實施有效的合規機制，或者如果對符合法律要求的傳輸要求過於繁重，我們可能會面臨重大的不利後果，包括監管行動風險增加、鉅額罰款以及禁止處理或傳輸來自歐洲的個人數據的禁令。無法將個人數據從歐洲導入到美國可能會對我們的業務運營產生重大負面影響，包括限制我們在歐洲和其他地方開展臨牀試驗活動的能力；限制我們與受此類跨境數據傳輸或本地化法律約束的CRO、服務提供商、承包商和其他公司合作的能力；需要將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區（例如歐洲），費用巨大；或要求我們花費巨資提高我們在外國司法管轄區的個人數據處理能力和基礎設施。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區（尤其是美國）的公司將受到監管機構、個人訴訟當事人和活動團體的嚴格審查。一些歐洲監管機構因涉嫌違反GDPR的跨境數據傳輸限制而下令某些公司暫停或永久停止某些向歐洲的傳輸。

我們與數據隱私和安全（以及消費者的數據隱私期望）相關的義務正在以越來越嚴格的方式迅速變化，從而造成了不確定性。此外，這些義務可能受不同的適用和解釋的約束，這可能不一致或在不同司法管轄區之間發生衝突。為這些義務做好準備和遵守需要大量資源，可能需要改變我們的信息技術、系統和慣例，也可能需要改變代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和慣例。儘管我們努力遵守所有適用的數據隱私和安全義務，但我們有時可能會失敗（或被認為未能這樣做）。此外，儘管我們做出了努力，但我們的人員或我們所依賴的第三方可能無法遵守此類義務，這可能會對我們的業務運營和合規狀況產生負面影響。例如，第三方服務提供商未能遵守適用的法律、法規或合同義務都可能導致不利影響，包括政府實體或其他機構對我們的訴訟。如果我們或我們的任何合作伙伴未能遵守或被認為未能遵守適用義務，我們或他們可能會受到一系列監管訴訟、訴訟（包括集體訴訟）或大規模仲裁要求的約束，這些要求可能會影響我們或我們的合作伙伴將我們的產品商業化和進行必要研發的能力，並可能損害或阻止受影響產品的銷售，或者可能大大增加我們產品商業化和營銷的成本和支出。特別是，原告越來越積極地向公司提出與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規行為的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，則有可能獲得鉅額法定賠償，具體取決於數據量和違規次數。任何威脅或實際的政府執法行動或訴訟也可能引起負面宣傳，並要求我們投入大量資源，這些資源本來可以用於我們業務的其他方面。遵守適用的聯邦、州和外國法律既困難又耗時，違反這些法律的公司可能會面臨嚴厲的處罰。潛在的制裁包括鉅額刑事罰款、民事罰款、行政處罰、撤資、禁止參與聯邦醫療保健計劃、個人監禁、禁令、召回或沒收產品、全部或部分暫停生產、聲譽損害、行政負擔、中斷或停止臨牀試驗、如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控，則承擔額外的監督和報告義務，利潤和未來收益減少，業務削減或重組以及其他制裁。由於這些法律的廣泛性，我們的某些業務活動可能會受到其中一項或多項法律的質疑。這樣的挑戰，無論質疑的根本優點或最終結果如何，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。此外，臨牀試驗受試者和其他我們或我們的潛在合作者獲取個人信息的個人，以及與我們共享這些信息的提供商，都可能限制我們收集、使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權、未能遵守數據保護法或違反了我們的合同義務，即使我們不承擔任何責任，辯護也可能既昂貴又耗時，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。

如果我們的信息技術系統或數據，或我們所依賴的第三方的信息技術系統或數據遭到泄露，我們可能會受到此類泄露造成的不利影響，包括但不限於監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰；臨牀試驗等業務中斷；聲譽損失；收入或利潤損失；銷售損失和其他不利後果。*

在我們的正常業務過程中，我們和我們的第三方服務提供商可能會處理專有、機密和敏感數據，包括個人數據（例如健康相關數據和與我們的臨牀試驗相關的數據）、知識產權和商業祕密（統稱為敏感信息）。

網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動以及線上和線下欺詐非常普遍，並且還在繼續增加。這些威脅變得越來越難以發現。這些威脅來自各種來源，包括傳統的計算機 “黑客”、威脅行為者、人員（例如盜竊或濫用）、“黑客活動家”、有組織犯罪威脅行為者、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。一些行為者現在參與並有望繼續參與網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因以及與軍事衝突和國防活動相關的民族國家行為者。在戰爭時期和其他重大沖突時期，包括烏克蘭戰爭，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊的更大風險，包括報復性網絡攻擊，這些攻擊可能會嚴重幹擾我們的系統和運營、供應鏈以及生產、銷售和分銷我們產品的能力。我們和我們所依賴的第三方可能會受到各種其他不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊（包括通過深度偽造，這種攻擊可能越來越難以識別為虛假攻擊）、惡意代碼（例如病毒和蠕蟲）、惡意軟件（包括高級持續威脅入侵所致）、拒絕服務攻擊、憑證填充、憑據收集、人員不當行為或錯誤、勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件錯誤、服務器故障，軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產丟失、廣告軟件、電信故障、人工智能增強或促成的攻擊以及其他類似威脅。特別是，勒索軟件攻擊，包括來自有組織犯罪威脅行為者、民族國家和民族國家支持的行為者的攻擊，正變得越來越普遍和嚴重，可能導致我們的運營、產品提供能力的嚴重中斷、延遲或中斷，臨牀試驗中斷，數據（包括與臨牀試驗相關的數據）丟失，收入損失，恢復數據或系統的鉅額額外支出，聲譽損失和資金轉移。為了減輕勒索軟件攻擊的財務、運營和聲譽影響，最好支付勒索款項，但我們可能不願意或無法這樣做（包括例如，如果適用的法律禁止此類付款）。此外，遠程工作已變得越來越普遍，並增加了我們的信息技術系統和數據面臨的風險，因為

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我們的員工越來越多地使用我們的場所或網絡之外的網絡連接、計算機和設備，包括在家工作、在交通途中和在公共場所工作。未來或過去的商業交易（例如收購或整合）也可能使我們面臨額外的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現對此類收購或整合實體進行盡職調查時未發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。

我們依靠第三方服務提供商和技術來運營關鍵業務系統，以處理各種環境中的敏感信息，包括但不限於基於雲的基礎架構、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能的第三方提供商。我們還依賴第三方服務提供商提供某些產品，包括活性藥物成分，以經營我們的業務，包括在中國的業務。我們監控這些第三方信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。儘管如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損失，或者我們可能無法收回此類賠償。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中第三方的基礎設施或第三方合作伙伴的供應鏈不會受到損害。我們可能會與第三方共享或接收來自第三方的敏感信息。

任何先前發現的威脅或類似威脅都可能導致安全事件或其他幹擾，從而可能導致未經授權的、非法的或意外地獲取、修改、破壞、丟失、更改、加密、披露或訪問我們的敏感信息或信息技術系統，或我們所依賴的第三方的敏感信息或信息技術系統。安全事件或其他中斷可能會干擾我們（以及我們所依賴的第三方）提供產品的能力。我們可能會花費大量資源或修改我們的業務活動（包括我們的臨牀試驗活動），以防範安全事件。某些數據隱私和安全義務要求我們實施和維護特定的安全措施、行業標準或合理的安全措施，以保護我們的信息技術系統和敏感信息。

儘管我們已經實施了旨在防範安全事件的安全措施，但無法保證這些措施會有效。我們會採取措施檢測和修復漏洞，但我們可能無法檢測和修復所有漏洞，因為用於利用漏洞的威脅和技術經常變化，而且本質上往往很複雜。因此，此類漏洞可以被利用，但可能要等到安全事件發生後才能被發現。未得到補救的高風險或嚴重漏洞對我們的業務構成重大風險。此外，我們在制定和部署旨在解決任何此類已發現漏洞的補救措施方面可能會遇到延遲。

適用的數據安全和上市公司披露義務可能要求我們將某些安全事件通知相關利益相關者，包括受影響的個人、客户、監管機構和投資者。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不利後果。如果我們（或我們所依賴的第三方）遇到安全事件或被認為經歷了安全事件，我們可能會遭受不利後果。這些後果可能包括：政府執法行動（例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查）；額外的報告要求和/或監督；對處理敏感信息（包括個人數據）的限制；訴訟（包括集體索賠）；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害；貨幣資金轉移；我們的運營中斷（包括數據的可用性）；財務損失；以及其他類似的損害。例如，我們的任何候選產品的已完成或正在進行的臨牀試驗數據丟失都可能導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。此外，發生重大網絡安全事件和任何強制性披露都可能導致負面宣傳，客户、投資者或合作伙伴對我們的網絡安全措施的有效性失去信心，轉移管理層的注意力，政府調查、訴訟以及大量資本和其他資源的支出。

我們的合同可能不包含責任限制，即使有責任限制，也無法保證合同中的責任限制足以保護我們免受與數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。此外，我們的保險範圍可能不足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，或者此類保險將繼續以商業上合理的條款提供或根本無法提供，或者此類保險將用於支付未來的索賠。

除了遇到安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷出有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。由於我們的員工、人員或供應商使用生成式人工智能技術，或與之相關的情況，公司或客户的敏感信息也可能被泄露、披露或泄露。

現有、新的和擬議的税法和法規的解釋和適用中的不確定性可能會對我們的納税義務和有效税率產生重大影響。

我們所遵循或運營所依據的税收制度尚未確定，可能會發生重大變化。發佈與現有或未來税法相關的其他指導方針，或對現任或未來的美國總統政府、國會或其他司法管轄區（包括美國以外的司法管轄區）的税法或法規提出或實施的變更，可能會對我們的納税義務和有效税率產生重大影響。如果此類變化對我們產生負面影響，包括相關的不確定性，則這些變化可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流產生不利影響。

我們在不同司法管轄區繳納的税款金額取決於包括美國在內的不同司法管轄區的税法對我們的國際業務活動的適用情況、税率、新的或修訂的税法、對税法和政策的解釋，以及我們以符合公司結構和公司間安排的方式經營業務的能力。我們經營所在司法管轄區的税務機關可能會質疑我們根據公司間安排對公司間交易進行定價的方法，或者不同意我們對歸屬於特定司法管轄區的收入和支出的決定。如果出現這樣的挑戰或分歧，而我們的立場得不到維持，我們可能會被要求繳納額外的税款、利息和罰款，這可能會導致一次性税費、更高的有效税率、減少現金流並降低我們業務的整體盈利能力。我們的財務報表可能無法反映足夠的儲備金來應付這種突發事件。同樣，税務機關可以斷言我們在我們認為尚未建立應納税關係的司法管轄區（根據國際税收協定通常被稱為 “常設機構”）應納税，這種説法如果成功，可能會增加我們在一個或多個司法管轄區的預期納税義務。

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目錄

自2022年1月1日起，2017年頒佈的名為《減税和就業法》的立法取消了在發生當年出於税收目的扣除研發費用的選項，並要求納税人為在美國開展的研究活動和在美國境外開展的超過15年的研究活動將此類費用資本化，然後在五年內攤銷。除非美國財政部發布法規，將該條款的適用範圍縮小到我們研發費用的一小部分，或者該條款被國會推遲、修改或廢除，否則在未來幾年，我們的運營現金流可能會大幅減少，並抵消攤期內遞延所得税淨資產的類似幅度增長。該條款的實際影響將取決於多個因素，包括我們將產生的研發費用金額，以及我們是在美國境內還是境外開展研發活動以及我們的總體淨營業虧損狀況。

我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性來抵消未來的應納税所得額和税收的能力可能會受到限制。

根據現行法律，我們在2017年12月31日之後的納税年度中產生的聯邦淨營業虧損（“NOL”）可以無限期結轉，但此類聯邦淨營業虧損的可扣額僅限於應納税收入的80％。截至2022年12月31日，我們的聯邦淨資產為9,020萬美元。目前尚不確定各州是否以及在多大程度上將遵守聯邦税法。此外，根據經修訂的1986年《美國國税法》第382條和383條以及州法律的相應條款，如果公司發生 “所有權變更”（通常定義為三年內其股權所有權按價值計算的變動超過50％），則公司使用其變更前的NOL結轉額和其他變更前的美國税收屬性（例如研究税收抵免）來抵消其變更後的税收屬性（例如研究税收抵免）的能力更改收入或税收可能受到限制。我們過去可能經歷過所有權變更。此外，由於股票所有權的後續轉移，我們將來可能會發生所有權變動，其中一些可能超出我們的控制範圍。

因此，如果我們的聯邦淨利潤結轉用於抵消所有權變更後的納税年度的收入，則可能會受到百分比限制。此外，我們過去和將來可能經歷過額外的所有權變更，這可能會限制我們使用所有變更前NOL結轉額和其他變更前税收屬性（例如研究税收抵免）來抵消變更後的收入或税收的能力。州税法的類似規定也可能適用於限制我們對累積州税屬性的使用。此外，在州一級，可能會暫停或以其他方式限制NOL結轉額的使用，這可能會加速或永久增加所欠的州税。因此，我們可能無法使用NOL結轉額和其他税收屬性的全部或重要部分，這將有效地增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。

美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金變化可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻礙這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。

美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員和接受用户費用的能力，以及法定、監管和政策的變化。因此，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構的資助，包括為研發活動提供資金的機構，都受政治進程的約束，而政治進程本質上是不穩定和不可預測的。

美國食品藥品管理局和其他機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年中，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如FDA和SEC，不得不讓重要的FDA、SEC和其他政府僱員休假，並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，或者FDA或EDA面臨資源限制，則可能會嚴重影響相關監管機構及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，未來的政府關閉可能會影響我們進入公開市場和獲得必要資本以適當資本和繼續運營的能力。

我們的業務可能會受到環境、社會和公司治理（ESG）事項或我們對此類事項的報告的負面影響。

某些投資者、員工、合作伙伴和其他利益相關者越來越關注ESG事宜。儘管我們在內部努力處理ESG事宜，併為未來增加披露做準備，但某些利益相關者可能會認為我們在這些問題上沒有采取負責任的行動，這可能會對我們產生負面影響。此外，美國證券交易委員會最近提出了某些強制性的ESG報告要求，並將繼續提出這些要求，例如美國證券交易委員會旨在加強和標準化氣候相關披露的擬議規則，如果最終獲得批准，將大大增加我們的合規和報告成本，還可能導致某些投資者或其他利益相關者認為對我們的聲譽產生負面影響和/或損害我們的股價的披露。此外，鑑於我們的商業模式，我們目前不報告環境排放，如果沒有法律要求，我們目前不計劃報告環境排放，缺乏報告可能會導致某些投資者拒絕投資我們的普通股。

英國退出歐盟，通常被稱為 “英國脱歐”，可能會對我們在英國獲得監管部門批准的候選產品的能力產生不利影響，導致限制或徵收我們的候選產品進入英國的税收和關税，並可能要求我們在英國開發、製造和商業化候選產品而承擔額外費用。*

根據2016年的公投結果，英國於2020年1月31日退出歐盟，通常被稱為 “英國脱歐”。2020年12月達成了一項貿易與合作協議，即《貿易與合作協議》，該協議概述了英國與歐盟之間的未來貿易關係，該協議自2022年1月1日起生效。

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目錄

由於英國適用於我們業務和候選產品的監管框架中有很大一部分來自歐盟指令和法規，因此英國脱歐已經對我們在英國的候選產品的開發、製造、進口、批准和商業化的監管制度產生了重大影響，如果我們的候選產品的任何開發都發生在英國，即歐盟。例如，英國不再受EMA在歐盟範圍內獲得市場許可的集中程序的保護，在英國銷售我們的候選產品將需要單獨的上市許可。集中式營銷授權繼續允許在北愛爾蘭進行營銷。

儘管《貿易與合作協定》規定了英國和歐盟之間的藥品免關税貿易，但還有額外的非關税成本，在過渡期結束之前不存在。此外，如果英國在醫藥產品的監管角度進一步脱離歐盟，將來可能會徵收關税。因此，無論是現在還是將來，我們都可能面臨鉅額的額外開支（與過渡期結束前的狀況相比）來運營我們的業務，這可能會嚴重和實質性地損害或延遲我們創收或實現業務盈利的能力。由於英國脱歐或其他原因，國際貿易、關税和進出口法規的任何進一步變化都可能給我們帶來意想不到的關税成本或其他非關税壁壘。這些事態發展，或認為其中任何一種事態發展都可能發生，可能會大大減少全球貿易，特別是歐盟和英國之間的貿易。

業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。

由於地震、電力短缺、電信故障、水資源短缺、颶風、颱風、火災、極端天氣狀況、健康流行病或流行病、戰爭和其他地緣政治衝突（包括與俄羅斯入侵烏克蘭有關的）以及其他自然或人為災害或業務中斷，我們主要自保，我們的業務以及第三方製造商、首席投資官和其他承包商和顧問的業務中斷，可能會受到幹擾。這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和開支。

我們的公司總部位於加利福尼亞州聖地亞哥，這是一個容易發生野火和地震的地區。這些和其他自然災害可能會嚴重幹擾我們的運營，並對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用總部的全部或很大一部分，損壞了關鍵基礎設施，例如我們的第三方合同製造商的製造設施，或者以其他方式中斷了運營，則我們可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續開展業務。我們制定的任何災難恢復和業務連續性計劃都可能不足以應對嚴重災難或類似事件。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃性質有限，我們可能會承擔鉅額開支，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

此外，我們依靠第三方製造商（其中一些位於中國）為FILSPARI和我們的某些候選產品生產API。無論是由於自然災害還是其他原因（例如人員短缺、COVID-19 或其他健康流行病或疫情），任何生產中斷或我們的製造商無法生產或運輸足夠數量的產品來滿足我們的需求，都可能損害我們滿足對FILSPARI的商業需求、日常業務以及繼續研究和開發候選產品的能力。此外，如果美國或中國政府的政策發生變化（例如對我們使用的在中國製造的化學中間體徵收關税）、政治動盪或中國經濟狀況不穩定，我們可能會面臨產品供應中斷和成本增加的可能性。對我們在臨牀試驗中使用的API的任何生產批次的召回或採取類似行動都可能延遲試驗或損害試驗數據的完整性及其在未來監管文件中的潛在用途。此外，這些製造商中斷生產或未能遵守監管要求都可能顯著延遲潛在產品的臨牀開發，並減少第三方或臨牀研究人員對擬議試驗的興趣和支持。這些中斷或故障還可能阻礙我們候選產品的商業化，損害我們的競爭地位。

我們已經發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷，我們的財務控制和程序將來可能不足以確保及時可靠地報告財務信息，如果不加以糾正，可能會導致我們的財務報表出現重大錯報，並可能對我們未來的經營業績和股價產生不利影響。*

重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，因此很可能無法及時預防或發現我們的年度或中期合併財務報表的重大錯報。

正如我們在截至2022年12月31日的財年10-K表年度報告第9A項下披露的那樣，截至2022年12月31日，我們的財務報告內部控制存在重大缺陷，因為我們沒有設計有效的控制措施和程序來評估影響研發費用確認時間的特定上市前庫存合同的會計核算。

由於存在重大缺陷，我們增加了對研發合同的及時會計評估的控制措施，這些合同旨在確保對某些上市前庫存進行適當的費用確認。我們認為，我們的任何補救控制措施都沒有得到充分實施或實施的時間或次數，不足以進行足夠的測試來確定控制措施的運作有效性。如果我們無法糾正這一重大缺陷，或者無法以其他方式維持對財務報告或披露控制和程序的有效內部控制，那麼我們準確記錄、處理和報告財務信息以及在規定時間內編制財務報表的能力可能會受到不利影響，這可能會使我們面臨訴訟或調查，需要管理資源和支付法律和其他費用，並對普通股的價格產生負面影響。此外，我們可能會受到美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。

此外，由於當前的實質性疲軟或內部控制的任何未來重大缺陷，投資者對我們公司的看法可能會受到影響，這可能會導致我們股票的市場價格下跌。我們對財務報告的內部控制的任何失誤都可能對我們公佈的經營業績產生重大不利影響，導致我們對獨立註冊會計師事務所財務報告的內部控制產生負面看法，並損害我們的聲譽。

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目錄

影響金融服務行業的不利事態發展可能會對我們當前和預計的業務運營以及我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。*

影響金融機構的負面事態發展，例如傳聞中或實際發生的涉及流動性的事件，過去和將來都可能導致銀行倒閉和整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，加州金融保護與創新部關閉了硅谷銀行（SVB），該部指定聯邦存款保險公司（FDIC）為收款人。同樣，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp. 分別進入破產管理階段。此外，2023年5月1日，聯邦存款保險公司沒收了第一共和國銀行並將其資產出售給摩根大通公司。儘管美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會已實施一項計劃，向以金融機構持有的某些此類政府證券為擔保的金融機構提供高達250億美元的貸款，以降低出售此類工具可能遭受損失的風險，但對客户提款的廣泛要求或金融機構對即時流動性的其他需求可能會超過該計劃的能力，但無法保證此類計劃是足夠的。此外，還不確定美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會將來是否會在其他銀行或金融機構關閉的情況下提供未投保資金的渠道，或者它們是否會及時這樣做。

儘管我們沒有因與SVB、Signature Bank、Silvergate Capital Corp和第一共和國銀行有關的事項而對我們的流動性或當前和預計的業務運營、財務狀況或經營業績產生任何不利影響，但整個金融服務行業的流動性問題仍然存在不確定性，我們的業務、業務合作伙伴或整個行業可能受到我們目前無法預測的不利影響。

儘管我們評估了我們認為必要或適當的銀行關係，但影響與我們有銀行關係的金融機構的因素可能會嚴重損害我們獲得足以為當前和預計的未來業務運營融資或資本化的現金的機會。除其他外，這些因素可能包括流動性限制或倒閉、根據各種金融、信貸或流動性協議或安排履行義務的能力、金融服務行業或金融市場的混亂或不穩定，或對金融服務行業公司前景的擔憂或負面預期等事件。這些因素還可能包括涉及金融市場或一般金融服務行業的因素。涉及其中一個或多個因素的事件或問題的結果可能包括對我們當前和預計的業務運營以及我們的財務狀況和經營業績的各種重大和不利影響。這可能包括但可能不限於延遲存款或其他金融資產的存款或其他金融資產的存款或其他金融資產的存款損失；或現金管理安排的終止和/或受現金管理安排約束的資金延遲存取或資金的實際損失。

此外，投資者對美國或國際金融體系的廣泛擔憂可能導致不太有利的商業融資條件，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條件或根本無法獲得融資。除其他風險外，可用資金或獲得現金和流動性資源的機會的任何減少都可能對我們履行運營費用、財務義務或履行其他義務的能力產生不利影響，導致我們的財務和/或合同義務被違反，或導致違反聯邦或州的工資和工時法。任何這些影響，或由上述因素或上述未描述的其他相關或類似因素造成的任何其他影響，都可能對我們的流動性以及我們當前和/或預計的業務運營、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們將現金存放在金融機構，餘額通常超過聯邦保險限額。*

我們將大部分現金和現金等價物保留在美國銀行機構的賬户中，我們認為這些賬户質量很高。這些賬户中持有的現金通常超過聯邦存款保險公司的保險限額。如果此類銀行機構倒閉，我們可能會損失超過此類保險限額的全部或部分持有的款項。如上所述，聯邦存款保險公司最近控制了SVB、Signature Bank、Silvergate Capital Corp和第一共和國銀行。如果我們存放現金和現金等價物的任何金融機構倒閉，則無法保證我們能夠及時或根本無法獲得未投保的資金。無法獲得這些資金或延遲獲得這些資金都可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

與我們的債務和投資相關的風險

我們的債務可能會對我們的財務狀況產生不利影響。*

截至2023年9月30日，我們的未償債務總額約為3.85億美元，歸類為長期債務。由於我們的負債，如果2025年票據和2029年票據在到期前未轉換為普通股，則我們的部分現金流將需要支付2025年票據和2029年票據的利息和本金。我們可能無法從運營中產生足夠的現金流，也可能沒有未來的借款來償還債務或為其他流動性需求提供資金。

根據2025年票據和2029年票據，我們的債務可能會產生重要後果。例如，它可以：

•使我們更難履行與將來可能產生的任何其他債務有關的義務；

•增加我們對普遍不利經濟和工業條件的脆弱性；

•要求我們將運營現金流的很大一部分用於償還債務和相關利息，從而減少我們的現金流可用於為營運資金、資本支出和其他一般公司用途提供資金；

•限制我們在規劃或應對業務和所處行業變化的靈活性；

•增加我們的借貸成本；

•與債務可能較少的競爭對手相比，使我們處於競爭劣勢；以及

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目錄

•限制我們為營運資金、資本支出、收購、還本付息要求或一般公司用途獲得額外融資的能力。

我們預計將使用運營和外部融資產生的現金流來履行我們當前和未來的財務義務，包括為我們的運營、還本付息和資本支出提供資金。我們支付這些款項的能力取決於我們未來的表現，這將受到金融、商業、經濟和其他因素的影響，其中許多因素是我們無法控制的。我們的業務將來可能無法從運營中產生足夠的現金流，這可能導致我們無法償還債務或為其他流動性需求提供資金。如果我們無法從運營中產生足夠的現金，我們可能被迫在到期日當天或之前減少或推遲我們的業務活動和資本支出，出售資產，獲得額外的債務或股權資本，或對包括2025年票據和2029年票據在內的全部或部分債務進行重組或再融資。我們無法保證我們將能夠按照我們可接受的條件或根本不可能實現任何替代方案。此外，現有或未來債務的條款可能會限制我們尋求任何其他選擇的能力。此外，我們可能會不時尋求通過現金購買和/或股權證券兑換、公開市場購買、私下談判交易或其他方式償還或購買我們的未償債務，包括2025年票據或2029年票據。此類回購或交易（如果有）將取決於當前的市場狀況、我們的流動性要求、合同限制和其他因素。任何此類交易所涉及的金額，無論是單獨的還是總的，都可能是重要的。此外，任何此類購買或交換都可能導致我們收購和償還大量此類債務，這可能會影響此類債務的交易流動性。

在發生根本性變化後，我們可能無法籌集必要的資金以現金回購2025年票據和2029年票據，也無法支付轉換時到期的任何現金金額，而且我們未來的債務可能會限制我們回購2025年票據和2029年票據或在轉換時支付現金的能力。

票據持有人可能會要求我們在發生根本性變化後回購其2025年票據和2029年票據，現金回購價格通常等於待回購的2025年票據和2029年票據的本金，外加截至但不包括基本變更回購日的應計和未付利息。此外，轉換後，我們將以現金履行部分或全部轉換義務，除非我們選擇僅以普通股進行轉換。

當我們需要回購2025年票據和2029年票據或支付2025年票據和2029年票據轉換時到期的現金金額時，我們可能沒有足夠的可用現金或無法獲得融資。此外，適用的法律、監管機構和管理我們未來債務的協議可能會限制我們回購2025年票據和2029年票據或支付2025年票據和2029年票據轉換時到期的現金金額的能力。我們未能回購2025年票據和2029年票據或在需要時支付2025年票據和2029年票據轉換時到期的現金金額，將構成管理2025年票據和2029年票據的基礎和補充契約（我們統稱為 “契約”）的違約。我們可能沒有足夠的資金來支付其他債務以及2025年票據和2029年票據下的所有到期金額。

2025年票據或2029年票據的違約可能會對我們的財務狀況產生重大不利影響。

如果發生2025年票據或2029年票據的違約事件，則可以宣佈2025年票據或2029年票據的本金（如適用）加上應計和未付利息（包括額外利息，如果有的話）立即到期並支付，但須遵守管理此類票據的契約中規定的某些條件。默認事件包括但不限於：

•未在到期時支付（超過30天）利息；

•到期時未能支付本金；

•轉換2025年票據或2029年票據時未能交付普通股；

•未能提供根本性變更通知；

•加速償還我們超過1,000萬美元的其他債務（我們無追索權的債務除外）；或

•涉及我們的某些類型的破產或破產。

因此，除非糾正或豁免，否則2025年票據或2029年票據的違約情況可能會對我們的經營業績產生重大不利影響。

2025年票據和2029年票據的規定可能會阻止第三方收購我們。

2025年票據和2029年票據的某些條款可能會使第三方更難或更昂貴地收購我們。當某些構成根本性變化的交易發生時，2025年票據和2029年票據的持有人有權選擇要求我們以1,000美元的整數倍數回購其所有2025年票據和2029年票據或此類票據本金的任何部分。我們還可能需要提高與某些基本變化相關的轉換率。

票據的轉換可能會削弱現有股東的所有權權益，包括之前轉換過2025年票據或2029年票據的持有人。

就我們在轉換2025年票據或2029年票據時發行普通股而言，部分或全部2025年票據或2029年票據的轉換將稀釋現有股東的所有權權益。在公開市場上出售此類轉換後可發行的普通股的任何出售都可能對我們普通股的現行市場價格產生不利影響。此外，2025年票據和2029年票據的存在可能會鼓勵市場參與者的賣空，因為2025年票據和2029年票據的轉換可能會壓低我們普通股的價格。

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目錄

一般風險因素

不穩定的市場、經濟和地緣政治狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格造成嚴重的不利影響。*

全球信貸和金融市場經歷了極端的波動和混亂，包括通貨膨脹和利率上升、銀行倒閉、COVID-19、俄羅斯入侵烏克蘭和全球地緣政治緊張局勢，包括以色列、黎巴嫩及周邊地區爆發的武裝衝突，未來可能會出現混亂。這些幹擾可能導致流動性和信貸可用性嚴重減少、通貨膨脹增加、消費者信心下降、經濟增長下降、失業率上升以及經濟穩定的不確定性。無法保證信貸和金融市場以及對經濟狀況的信心不會進一步惡化。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟衰退、動盪的商業環境、更高的通貨膨脹率或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、更具稀釋性。未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的業務、增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一家或多家服務提供商、製造商和其他合作伙伴有可能無法在經濟衰退或通貨膨脹上升的情況下倖存下來，這可能會直接影響我們按計劃和按預算實現運營目標的能力。

其他國際和地緣政治事件也可能對我們的業務產生嚴重的不利影響。例如，2022年2月，俄羅斯對烏克蘭發起了軍事行動。作為迴應，美國和其他一些國家對俄羅斯實施了重大的制裁和貿易行動，並可能實施進一步的制裁、貿易限制和其他報復行動。儘管我們無法預測更廣泛的後果，但衝突以及報復和反報復行動可能會對全球貿易、貨幣匯率、通貨膨脹、區域經濟和全球經濟產生重大不利影響，這反過來又可能增加我們的成本，擾亂我們的供應鏈，損害我們在需要時以可接受的條件（如果有的話）籌集或獲得額外資本的能力，或者以其他方式對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。

第 2 項未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

沒有。

第 3 項優先證券違約

沒有。 

第 4 項。礦山安全披露

不適用。

第 5 項。其他信息

交易安排

公司沒有董事或高級職員 採用要麼 終止截至2023年9月30日的季度內，根據規則10b5-1的交易安排或非規則10b5-1的交易安排。

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目錄

第 6 項展品

(a) 展品

3.1			公司註冊證書（參照2010年10月28日向美國證券交易委員會提交的公司10-12G表格證券註冊通用表格第2號修正案附錄3.1納入）。
3.2			公司註冊證書修正證書（參照公司於2015年6月11日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。
3.3			公司註冊證書修正證書（參照公司於2020年11月16日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告附錄3.2納入）。
3.4			公司註冊證書修正證書（參照公司於2021年5月18日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。
3.5			經修訂和重述的公司章程（參照公司於2020年11月16日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。
3.6			公司章程修正證書，自2021年6月9日起生效（參照公司於2021年6月10日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。
10.1*†			Mirum Therapeutics, Inc.與公司於2023年7月16日簽訂的資產購買協議（參照公司於2023年7月17日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告附錄10.1合併）。
31.1			根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條獲得的首席執行官認證
31.2			根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條獲得的首席財務官認證
32.1			首席執行官根據 2002 年《薩班斯奧克斯利法案》第 906 條頒發的認證
32.2			根據2002年《薩班斯奧克斯利法案》第906條獲得的首席財務官認證
101.INS			內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH			內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL			內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF			內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB			內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE			分類擴展演示文稿 Linkbase 文檔
104			這份 10-Q 表季度報告的封面已用 Inline XBRL 格式化

*			本附件中包含的方括號中包含的某些機密信息已被省略，因為這些信息既不重要，也屬於註冊人視為私密或機密的信息。
†			根據第S-K號法規第601 (a) (5) 項，附表已被省略。公司承諾應美國證券交易委員會的要求提供任何省略附表的補充副本。

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目錄

簽名

根據經修訂的1934年《證券交易法》的要求，註冊人要求下列簽署人代表其簽署本報告，並經正式授權。

日期：2023 年 11 月 7 日			TRAVERE THERAPEUTICS, INC
			來自：			/s/ Eric Dube
						姓名：			埃裏克·杜貝
						標題：			首席執行官
			來自：			/s/ 克里斯托弗·克萊恩
						姓名：			克里斯托弗·克萊恩
						標題：			首席財務官

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