BioLinerX 宣佈第一期臨牀試驗評估中首例患者給藥

用於 CD34+ 造血幹細胞動員的 Motixafortide

鐮狀細胞病的基因療法

-概念驗證研究是 朝着識別更有效的 CD34+ HSC 的目標邁出的第一步

選擇基因療法的鐮狀細胞病患者的動員方案-

以色列特拉維夫，2023 年 12 月 21 日— BioLinerx Ltd.（納斯達克/塔斯股票代碼：BLRX）是一家尋求腫瘤學和罕見病改變生活療法的商業階段生物製藥公司，今天宣佈，第一位患者已在評估 motixafortide 作為單一療法以及與那他珠單抗聯合用於 CD34+ 造血能力的 1 期臨牀試驗中給藥動員幹細胞（HSC）用於鐮狀細胞病（SCD）的基因療法。這項概念驗證試驗計劃招收五名被診斷患有 SCD 的患者，該試驗是與聖路易斯華盛頓大學醫學院合作進行的，將評估這兩種療法的安全性和耐受性。

批准的基因療法依賴於收集大量 CD34+ 造血幹細胞，以實現治療性 的生產和備用存儲。但是，現有的動員方案可能無法可靠地產生所需數量的造血幹細胞用於基因治療，並且禁止在SCD患者中使用常見的動員劑G-CSF。難以獲得 目標數量的造血幹細胞可能會延長患者的治療時間，增加患者和護理人員的負擔。

BioLinerX首席開發官艾拉·索拉尼博士説：“美國食品藥品管理局最近批准了兩種治療鐮狀細胞病的基因療法，這對鐮狀細胞 社區來説是一個令人興奮的進展，我們渴望推進motixafortide的臨牀研究，這可能會為這種疾病的患者帶來更多的CD34+造血幹細胞動員選擇。”“我們要感謝參與與華盛頓大學這項重要合作的患者，他們幫助增進了該領域對這一需求未得到滿足的領域的理解。”

這項研究的初步數據預計將在2024年下半年公佈。BioLinerX 的主要候選治療藥物 Motixafortide 於 2023 年 9 月獲美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准 與 filgrastim (G-CSF) 聯合使用，用於動員造血幹細胞用於多發性骨髓瘤患者的採集和隨後的自體移植，品牌名稱為 APHEXDA®。

關於 Motixafortide 治療鐮狀細胞病 (SCD) 的臨牀試驗

該試驗（ClinicalTrials.gov 標識符：NCT05618301） 是一項安全性和可行性研究，旨在評估作為單一療法的 motixafortide（CXCR4 抑制劑）以及與那他珠單抗（VLA-4 抑制劑）聯合作為調動CD34+造血幹細胞用於SCD基因治療的新方案。該研究 計劃招收五名被診斷為SCD的成年人，他們正在通過血液分離術接受自動紅細胞交換。該試驗的主要目的是評估單用 motixafortide 和 motixafortide + 那他珠單抗在 SCD 患者中的安全性和耐受性，定義為劑量限制毒性。次要目標包括確定通過白細胞置換術動員的CD34+造血幹細胞和祖細胞（HSPC）的數量；以及確定單靠motixafortide和motixafortide +那他珠單抗對外周血動員CD34+ HSPC的動力學 。

關於鐮狀細胞病

鐮狀細胞病（SCD）是全球最常見的遺傳病之一，影響着全世界數百萬人， 對有色人種的影響尤其嚴重。鐮狀細胞病源於血紅蛋白基因的突變，最終導致產生形狀異常（鐮狀）的紅細胞，這些紅細胞往往會粘附在血管內，導致 阻塞。SCD 的臨牀表現包括貧血和血管閉塞，這可能導致急性和慢性疼痛，以及多個器官系統的組織缺血（例如中風、心臟病發作、呼吸衰竭）， 最終會損害終端器官功能。這些併發症的累積影響顯著影響 SCD 患者的發病率和死亡率。

關於 BioLinerX

BioLinerX Ltd.（納斯達克/TASE：BLRX）是一家商業階段的生物製藥公司，致力於為腫瘤學和罕見 疾病提供改變生活的療法。該公司的第一款獲批產品是APHEXDA®（motixafortide），在美國具有用於多發性骨髓瘤自體移植的幹細胞動員適應症。BioLinerX 正在推進一系列用於鐮狀細胞病、胰腺癌和其他實體瘤患者的在研藥物 。該公司總部位於以色列，在美國開展業務，憑藉端到端的開發專業知識和 商業化推動創新療法，確保改變生活的發現從臨牀研究走向牀邊。

前瞻性聲明

本新聞稿 中有關BioLinerX未來預期的各種陳述構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述包括 “預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和 “會” 等詞語，並描述對未來事件的看法。其中包括有關管理層對APHEXDA的潛在益處、APHEXDA上市的執行、管理層對motixafortide未來運營和預期的計劃和目標以及motixafortide的商業潛力及其潛在的 研究用途的期望、信念和意圖的陳述。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致BioLinerX的實際業績、業績或成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來 業績、業績或成就存在重大差異。可能導致BioLinerX的實際結果與此類前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異的因素包括但 不限於：BioLinerX臨牀前研究、臨牀試驗和其他候選治療藥物開發工作的啟動、時機、進展和結果；BioLinerX將其候選治療推進臨牀 試驗或成功完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力；無論是 BioLinerx inerX 的合作伙伴將能夠開展合作及時實現目標；APHEXDA的臨牀試驗結果是否能 預測現實世界的結果；BioLinerX候選療法獲得監管部門批准的情況，以及其他監管文件和批准的時間； BioLinerx候選療法的臨牀開發、商業化和市場接受度，包括APHEXDA在動員造血方面的程度 和市場吸收速度用於多發性骨髓瘤患者自體移植的幹細胞；是否可以獲得 APHEXDA以商業上可行的方式實現以及APHEXDA是否從第三方付款人那裏獲得了 充足的報銷；BioLinerX建立、運營和維持企業合作的能力；BioLinerX整合新的候選治療藥物和新人員的能力；對BioLinerX候選療法的 特性和特徵的解釋，以及在臨牀前研究或臨牀試驗中使用其候選治療藥物獲得的結果；BioLineRx的實施情況 x 的商業模式和 的戰略計劃其業務和候選治療藥物；保護範圍 BioLinerX 能夠確立和維護知識產權，涵蓋其候選治療藥物及其在不侵犯他人 知識產權的情況下經營業務的能力；對BioLinerx支出、未來收入、資本要求及其獲得足夠額外融資的需求和能力的估計，包括APHEXDA商業上市的任何意外成本或延遲；與之相關的風險醫療保健法律、法規的變化以及美國或其他地方的法規；競爭性公司、技術和BioLinerX的行業；關於以色列政治和安全 局勢對BioLinerx業務影響的聲明；以及 COVID-19 疫情、俄羅斯入侵烏克蘭、以色列對哈馬斯宣戰以及針對哈馬斯和其他恐怖組織的軍事行動的影響，這些可能加劇上述因素的嚴重性。BioLinerX於2023年3月22日 向美國證券交易委員會提交的最新20-F表年度報告的 “風險因素” 部分對這些因素和其他因素進行了更全面的討論。此外，任何前瞻性陳述僅代表BioLinerX截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應被視為代表其在任何後續日期的觀點。除非法律要求，否則BioLinerX不承擔更新任何前瞻性陳述的任何 義務。

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