附錄 99.1
argenx 報告了天皰瘡中 Efgartigimod SC 地址研究的頭條結果
● 地址 研究未達到主要或次要終點
● 天皰瘡 被取消為依夫加替吉莫適應症的優先級
● 更新 關於民謠研究 GO/NO GO 的決定
● 電話會議定於今天，即 2023 年 12 月 20 日美國東部時間上午 8:30（歐洲中部時間下午 2:30）舉行
監管信息-內幕消息
2023 年 12 月 20 日，歐洲中部時間上午 7:00
阿姆斯特丹， 荷蘭——致力於改善嚴重自身免疫性疾病患者 生活的全球免疫公司argenx SE（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今天公佈了評估成人天皰瘡患者依加替吉莫德 皮下（SC）（依夫加替莫德α和透明質酸酶-qvfc）的總體結果 PV（PV）和天皰瘡（PF）。 ADDRESS 結果顯示，使用最低劑量的類固醇 (crMin) 達到完全緩解主要終點的 PV 患者比例在 efgartigimod SC 和安慰劑之間沒有顯著差異。
argenx不會在天皰瘡方面進行進一步的開發 ，並計劃在其持續的嚴重自身免疫適應症中優先考慮依夫加替莫德的臨牀開發。
argenx首席醫療官Luc Truyen表示：“我們對今天的結果感到失望， 對於在該治療領域幾乎沒有發現創新的天皰瘡患者而言。”“在argenx，我們從事轉型業務，提供的新藥不僅限於 的增量收益，還能提高患者對治療的期望標準。雖然我們不會進入天皰瘡領域，但我們今天的工作 與昨天一樣——繼續以執行為重點和以數據為導向，將所學知識應用於我們正在進行的開發計劃 ，並追求efgartigimod和empasiprubart和我們早期階段的項目的最佳開發。對於 argenx來説，2023年是整個業務取得顯著增長的一年，我們有望在此基礎上再接再厲在 2024 年取得成功。
特魯延博士繼續説：“我們感謝天皰瘡社區 以及所有參與ADDRESS研究的人，包括患者，醫療保健專業人員和我們的argenx團隊。”
地址研究結果
3期地址研究招收了222名新診斷或復發的中度至重度PV（n=190）或PF（n=32）的成人 患者。患者被隨機分配到依夫加替莫德SC或 安慰劑，兩組治療組同時服用類固醇，起始劑量為0.5mg/kg，低於當前治療指南建議的 劑量，在完全緩解後根據方案逐漸減少。
| ● | 依夫加替吉莫德 SC 持續的 藥效學 (PD) 作用：使用 efgartigimod SC 治療可使 總免疫球蛋白 G (IgG) 和橋粒粒體自身抗體（DSG-1 和 DSG-3）降低 至 75%。觀察到的 PD 效果與先前的 efgartigimod 臨牀試驗一致。 |
| ● | 皮質類固醇出人意料的 PD效應：使用皮質類固醇進行背景 治療的反應高於預期，顯示安慰劑組中 DSG-1 和 DSG-3 水平降低 至 70%，與持續的臨牀益處相關。皮質類固醇在兩個治療組中降低自身抗體 水平足以讓患者 達到 crMin。皮質類固醇顯著的 PD 作用是 DSG-1 和 DSG-3 自身抗體所特有的，而觀察到的對總 IgG 減少的影響與文獻一致 （高達 10%）。 |
| ● | 研究 未達到主要終點：使用依夫加替莫德SC治療的患者中有35.5％（44/124） ，而使用安慰劑的患者中，這一比例為30.3％（20/66）（p=0.5956）。次要終點也未達到 ，包括天皰瘡總人羣中的 crMin（PV 和 PF）、皮質類固醇的累積劑量 以及疾病控制或完全緩解的時間 |
| ● | 穩定的 和良好的安全性：Efgartigimod SC 在 ADDRESS 中耐受性良好。觀察到的 安全性和耐受性特徵與其他臨牀試驗以及VYVGART Hytrulo已確認的 安全特徵一致。 |
民謠研究的最新情況
argenx 正在根據地址結果以及大皰性類天皰瘡和大皰性類天皰瘡之間的可比生物學來審查BALLAD研究， 決定目前不做出GO/NO GO的決定，而是等待所有目前入組患者的學習， 考慮為前進的道路設計新的試驗。
電話會議詳情
argenx 將於歐洲中部時間今天下午 2:30（美國東部時間上午 8:30）主持電話會議，討論地址結果。可以在argenx網站的 “投資者” 部分訪問實時電話會議和重播 的網絡直播。
撥入號碼：
請在實時通話前 15 分鐘撥號。
| 比利時 | 32 800 50 201 |
| 法國 | 33 800 943355 |
| 荷蘭 | 31 20 795 1090 |
| 英國 | 44 800 358 0970 |
| 美國 | 1 888 415 4250 |
| 日本 | 81 3 4578 9081 |
| 瑞士 | 41 43 210 11 32 |
關於地址研究
ADDRESS 研究是一項隨機、雙盲、 安慰劑對照、多中心、全球試驗，評估了依夫加替莫德 SC（依夫加替莫德α和透明質酸酶-qvfc） 對成人天皰瘡患者的療效和安全性。入組患者新診斷或復發中度至重度尋常型天皰瘡（PV）或天皰瘡 foliaceus（PF），PDAI評分≥15。作為主要試驗的一部分，以 2:1 的比例對患者進行隨機分組，接受依夫加替莫德 SC 或安慰劑，總共 周。所有患者同時服用皮質類固醇，起始劑量為0.5mg/kg/天，在完全緩解後， 可以根據方案逐漸減少（PDAI = 0）。主要終點是通過在30周內服用最低劑量的皮質類固醇（crMin）獲得持續完全緩解的 PV 患者比例 來衡量的。關鍵次要 終點包括總人口（PV 和 PF）中達到 crMin 的比例、累計皮質類固醇劑量以及控制疾病和完全緩解的時間。在為期30周的研究結束時，符合條件的患者進入了為期8周的雙盲隨訪，這是 ADDRESS 開放標籤擴展研究的一部分，在此期間評估了 crmIn 停藥治療（efgartigimod SC 或安慰劑）。
關於天皰瘡
天皰瘡是一組罕見的慢性水泡 自身免疫性疾病，會影響皮膚和粘膜，其特徵是水泡疼痛、糜爛和刺溶解、 或角質細胞粘附力中斷。水泡經常破開，造成嚴重的疼痛並增加感染的風險。尋常型天皰瘡 和葉狀天皰瘡是最常見的天皰瘡形式。
關於 BALLAD 研究
BALLAD研究是一項隨機、雙盲、 安慰劑對照的多中心試驗，旨在評估VYVGART Hytrulo（依夫格替莫德α和透明質酸酶-qvfc） 對成人大皰性類天皰瘡（BP）患者的療效和安全性。與天皰瘡患者相比，入組患者的血壓為中度至重度，並且比天皰瘡患者更脆弱，更年長。作為 主要試驗的一部分，以 1:1 的比例對患者進行隨機分組，接受VYVGART Hytrulo或安慰劑總共36周。所有患者同時服用皮質類固醇，起始劑量為0.5 mg/kg/天，在完全緩解後，可以逐漸減少 （BPDAI= 0）。主要終點在 36 周時以 在接受依夫加替莫德 SC 或安慰劑的同時達到臨牀緩解但至少停止皮質類固醇治療 8 周的比例 來衡量。關鍵次要終點包括自基線以來的累計皮質類固醇劑量、研究者 血壓全球評估（IGA-BP）評分為0或1的患者比例、血壓疾病區域指數（BPDAI）活動評分與基線相比的變化、在第36周服用最低皮質類固醇至少8周的患者比例 以及有時間控制疾病或完全緩解。
關於大皰性天皰瘡
大皰性類天皰瘡是一種罕見的慢性水泡 自身免疫性疾病，是類天皰瘡疾病的最常見形式。它的特徵是針對真皮-表皮交界處的結構 蛋白的自身抗體，臨牀上則表現為靠近皮膚 表面的皮膚或粘膜出現緊張的水泡和侵蝕。這種疾病對一個人的生活質量有很大的影響，並與高死亡率有關。
關於 VYVGART Hytrulo (efgartigimod SC)
VYVGART Hytrulo 是 efgartigimod alfa 的 皮下組合物，efgartigimod是一種人類 IgG1 抗體片段，以 VYVGART 的名義上市供靜脈注射®、 和重組人透明質酸酶 PH20 (rhupH20)、Halozyme 的 ENHANZE®藥物輸送技術可促進生物製劑的皮下 注射輸送。通過與新生兒 Fc 受體 (fcRN) 結合，VYVGART Hytrulo 可降低循環的 IgG。VYVGART Hytrulo 是皮下 efgartigimod alfa 和重組人透明質酸酶 PH20 在美國的專有名稱。 它在歐洲以VYVGART的名義上市，在其他地區獲得批准後，可能會以不同的專有名稱銷售。
關於 argenx
argenx 是一家全球免疫學公司，致力於改善患有嚴重自身免疫性疾病的人們的生活。argenx 通過其免疫學創新計劃 (IIP) 與 領先的學術研究人員合作，旨在將免疫學突破轉化為 世界一流的新型抗體藥物組合。argenx 在美國、日本、以色列、歐盟、英國、中國和加拿大開發了首款獲批的新生兒 Fc 受體 (fcRn) 阻滯劑，並正在將其商業化。該公司正在評估多種 種嚴重的自身免疫性疾病中的依夫加替莫德，並在其治療系列中推進幾種早期階段的實驗藥物。欲瞭解更多信息， 請訪問 www.argenx.com 並在 LinkedIn、Twitter 和 Instagram 上關注我們。
欲瞭解更多信息，請聯繫：
媒體：
Ben Petok bpetok@argenx.com
投資者：
Alexandra Roy（美國） aroy@argenx.com
Lynn
Elton（歐盟）
lelton@argenx.com
本新聞稿包含《歐盟市場濫用條例》（第596/2014號法規）第7（1）條所指的 條內幕消息。
前瞻性陳述
本 公告的內容包括屬於或可能被視為 “前瞻性陳述” 的陳述。這些前瞻性陳述 可以通過使用前瞻性術語來識別，包括 “計劃”、“目標”、“相信”、“繼續”、“希望”、“估計”、“預期”、“打算”、 “可能”、“將”、“應該” 或 “承諾” 等術語，包括 argenx 對 argenx 的陳述來自 Efgartigimod SC 對患有 PV 和 PF 的成年人的 ADDRESS 研究、我們追求 efgartigimomod、empasiprubart 優化開發 的計劃，以及我們轉化免疫學突破的目標進入世界一流的 新型抗體藥物組合。就其性質而言，前瞻性陳述涉及風險和不確定性，請讀者 注意，任何此類前瞻性陳述都不能保證未來的表現。由於各種重要因素，包括但不限於 argenx對地址和民謠研究數據集的額外分析、對與發展相關的固有不確定性的預期 新型藥物療法、臨牀前和臨牀試驗和產品開發活動以及監管 的批准要求，我們的產品和候選產品被患者接受為安全、有效和具有成本效益， 政府法律法規對我們業務的影響。有關這些風險、不確定性和其他 風險的更多清單和描述可在argenx的美國證券交易委員會（SEC）文件和報告中找到，包括argenx最近向美國證券交易委員會提交的20-F表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件和報告。鑑於 這些不確定性，建議讀者不要過分依賴此類前瞻性陳述。這些前瞻性 陳述僅代表截至本文件發佈之日。除非法律要求，否則argenx沒有義務公開更新或修改本新聞稿中的 信息，包括任何前瞻性陳述。