附錄 99.1
Black Diamond Therapeutics 公佈了針對復發 GBM 患者的 BDTX-1535 第 1 期劑量遞增試驗的頭條 結果
初步結果顯示，經過大量預處理的患者具有良好的臨牀活性
22 名患者的療效可評估：3 名患者 接受治療時間超過 10 個月，1 名患者超過 6 個月，5 名患者治療時間超過 4 個月
根據RANO 標準，19名患有可測量疾病的患者：1名患者已確認部分反應，8名患者病情穩定
BDTX-1535 的耐受性通常良好， 與先前的披露一致，未觀察到新的安全信號
“機會之窗” 試驗招募 名患者評估腦組織中的 PK
馬薩諸塞州劍橋， 2023 年 12 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）——開發針對基因定義癌症患者致癌突變家族的 MasterKey 療法的臨牀階段腫瘤公司黑鑽療法公司（納斯達克股票代碼：BDTX）今天公佈了針對複發性膠質母細胞瘤 (GBM) 患者的 BDTX-1535 1 期臨牀試驗劑量增加部分的 頭條結果 br} 他們在初次診斷時表現出表皮生長因子受體 (EGFR) 改變。BDTX-1535 是第四代 腦滲透劑、共價表皮生長因子抑制劑，正在進行一項治療非小 細胞肺癌 (NSCLC) 或 GBM 患者的1期臨牀試驗。
達納-法伯癌症研究所神經腫瘤學中心董事Patrick Wen醫學博士説：“ 複發性GBM患者的這些初步結果令人鼓舞，因為尚無經批准的療法可供初始治療後取得進展的患者使用，而且 有充分的理由讓諸如 BDTX-1535 之類的腦滲透劑、共價表皮生長因子抑制劑對早期的治療產生有意義的影響。”
2023 年 11 月 的臨牀數據顯示，在 劑量遞增隊列中，有 27 名複發性 GBM 患者接受的劑量範圍從 15 毫克到 400 毫克（QD）不等。這27名GBM患者和27名非小細胞肺癌 患者的綜合藥代動力學（PK）和安全性數據此前已於2023年10月14日在AACR-NCI-EORTC分子靶標和癌症療法國際會議上公佈。未觀察到新的安全信號；不良事件與EGFR酪氨酸激酶抑制劑（TKI）類 一致，主要包括1級和2級腹瀉和皮疹。NSCLC 劑量為 100 mg QD 或更高劑量的患者證實 肺部病變和中樞神經系統轉移有部分反應。
主要入學率和包容性因素
| · | 在27例複發性GBM患者中，有22例開始或升級至100mg QD或更高的劑量 ，並至少達到一次基線腫瘤評估後。 | |
| · | 患者接受了大量預治療，中位數為先前兩線治療（範圍為1-4）。除一例外，所有患者 之前都接受過替莫唑胺治療。其他先前的治療包括化療、貝伐珠單抗、檢查點抑制劑或在研藥物 。 | |
| · | 患者在診斷時必須改變表皮生長因子，但在使用 BDTX-1535 治療時，表皮生長因子的狀態尚不清楚 ，因為通常不對複發性疾病進行活檢。 |
主要成果
| · | 的 22 患者的療效可評估，3名患者的治療時間超過10個月，1名患者的治療時間超過6個月，5名患者的治療時間超過4個月。該人羣的歷史無進展存活率（PFS）在 之間，介於 2-4 個月之間。 | |
| · | 接受治療時間最長的患者以 100 mg QD 的 BDTX-1535 停留時間超過 15 個月， 病情持續穩定。該患者先前在替莫唑胺治療3個月後出現進展。 | |
| · | 在神經腫瘤學（RANO）標準中通過反應評估 可測量的19名患者中，有1名患者獲得了確診的部分反應（PR），8名患者出現了病情穩定 （SD）。患有 PR 的患者在 200 mg QD 下持續治療超過 4 個月。 |
Black Diamond 計劃 提交劑量增加 GBM 隊列的結果，以便在2024年第二季度的醫學會議上公佈。 正在對二線高級別膠質瘤患者進行 BDTX-1535 的 “機會之窗” 臨牀試驗的招生。試驗 （NCT06072586）由亞利桑那州鳳凰城的常春藤腦瘤中心贊助，正在計劃切除之前招收患者 ，以評估腦組織中的 PK 和藥效學 (PD)。在腫瘤的鎵非增強區 處達到足夠藥物水平的患者將在手術後繼續接受治療。該試驗將招收多達22名患者，臨牀數據預計將在2024年第二季度公佈。
Black Diamond Therapeutics首席醫學官謝爾蓋·尤拉索夫醫學博士、博士説：“我們相信 BDTX-1535 的'機會之窗' 試驗將提供有關大腦中藥物水平和二線患者臨牀活動的寶貴信息， 將為我們開發計劃的下一步可能採取哪些措施提供信息。”“在所有新診斷的GBM患者中，有一半以上表達了表皮生長因子的改變，臨牀前數據表明 BDTX-1535 可以有效抑制這一系列的改變。因此，BDTX-1535 可能最適合使一線患者受益。”
關於 BDTX-1535
BDTX-1535 是一種 的口服腦滲透劑 MasterKey 抑制劑，用於抑制非小細胞肺癌 (NSCLC) 中的致癌表皮生長因子受體 (EGFR) 突變，包括非經典驅動突變（例如 L747P、L718Q）、獲得性耐藥性 C797S 突變和複雜 突變家族。BDTX-1535 是第四代 TKI，根據臨牀前數據，可有效抑制多線治療中不同組別 NSCLC 患者中表達的 50 多種致癌 EGFR 突變 。根據臨牀前數據，BDTX-1535 還能抑制 表皮生長因子細胞外結構域突變和膠質母細胞瘤 (GBM) 中常見的改變，並避免在使用前一代可逆性 TKI 時觀察到的矛盾激活。GBM 患者 BDTX-1535 的劑量增加已完成，非小細胞肺癌患者 的劑量擴大正在進行中（NCT05256290）。
關於黑鑽療法
Black Diamond Therapeutics 是一家臨牀階段的腫瘤學公司，專注於開發 MasterKey 療法，這些療法針對 經過臨牀驗證的靶標中的致癌突變家族。該公司的MasterKey療法旨在解決廣泛的基因定義的患者羣體， 克服耐藥性，最大限度地減少野生型介導的毒性，並具有治療中樞神經系統疾病的腦穿透性。該公司正在推進兩個 個臨牀階段項目：BDTX-1535，一種針對表皮生長因子突變體 NSCLC 和 GBM 的第四代 EGFR MasterKey 抑制劑， 和 BDTX-4933，一種針對實體瘤中KRAS、NRAS 和 BRAF 改變的腦滲透劑 RAF MasterKey 抑制劑。欲瞭解更多信息， 請訪問 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陳述
根據1995年《私人 證券訴訟改革法》，本新聞稿 中包含的有關非歷史事實事項的陳述是 “前瞻性陳述”。由於此類陳述存在風險和 不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些 陳述包括但不限於以下方面的陳述：BDTX-1535 的持續發展和進步， 包括 1 期臨牀試驗，對複發性 GBM 患者進行 BDTX-1535 的 “機會之窗” 臨牀試驗數據進行臨牀更新的預期時機，GBM 中完整的 BDTX-1535 劑量增加數據的公佈，以及 在早期治療中受益於 GBM 患者的潛力。BDTX-1535本 陳述中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，受許多風險和 不確定性的影響，這些風險和 不確定性可能導致實際業績與此類 前瞻性陳述中列出或暗示的結果存在重大和不利的差異。導致前瞻性陳述不確定性的風險包括其向美國 州證券交易委員會提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易所 委員會提交的文件中列出的風險和 不確定性。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日。 公司沒有義務更新此類聲明以反映在 發表聲明之日之後發生的事件或存在的情況。
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馬裏奧·科爾索，Black Diamond Therapeutics投資者關係主管
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