附錄 99.1

Poseida Therapeutics 在第 65 屆美國血液學會 (ASH) 年會上公佈了其治療復發難治性多發性骨髓瘤的異基因 CAR-T P-BCMA-ALLO1 的 1 期臨牀試驗的積極早期結果

82% ORR 和深度臨牀反應來自 現成的， 異基因 BCMA 靶向 CAR-T 用於經過大量預處理的淋巴消耗充足的患者

這些以前未接受過 BCMA 靶向雙特異性 T 細胞結合抗體治療的患者，ORR 為 100%

新出現的安全性和可靠性狀況良好，全部 (100%) 意向治療(ITT) 接受治療的患者，未觀察到 GvHD 或劑量限制毒性，並觀察到 CRS 和神經毒性發病率低（全部 ≤ 2 年級)

初步數據顯示同種異體 T_SCM-富含的 CAR-T 細胞向骨髓輸送，分化為殺滅細胞的效應 T 細胞，並持續至少 6 周

另外兩份海報展示重點介紹了公司細胞和基因治療項目和平臺的進展

公司將於太平洋標準時間今天上午 11:00 舉辦網絡直播和電話會議

聖地亞哥，2023 年 12 月 10 日 Poseida Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：PSTX）是一家臨牀階段的細胞和基因療法公司 ，致力於為癌症和罕見病患者開發一類新療法。該公司今天宣佈了其靶向 BCMA 的異體異體 T 幹 細胞記憶 (T) 的 1 期研究的早期療效和安全性結果 P-BCMA-ALLO1_SCM)-富含嵌合抗原受體 (CAR)-T 候選療法。該公司正在與羅氏合作研究 P-BCMA-ALLO1，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）。詳細的研究結果以及另外兩份關於細胞和基因 療法的公司海報將在65上公佈^第四ASH 年會和博覽會將於 2023 年 12 月 9 日至 12 日在聖地亞哥舉行。

波塞達細胞療法總裁克里斯汀·亞雷瑪博士説，如今，由於自體CAR-T療法供應有限、時間長、物流複雜和成本，有太多的患者無法從自體CAR-T療法中受益。我們長期以來一直認為很容易製作， 現成的同種異體，T_SCM-豐富的 CAR-T 產品有潛力 提供令人信服的功效和安全性，同時也支持患者就診。T_SCM-使用基於病毒的較舊 技術可能很難生產出富含CAR-T的產品，但是我們可以使用波塞達獨特的非病毒技術來創建此類產品組合。我們看到這些早期的 P-BCMA-ALLO1 結果導致多發性骨髓瘤，其中所有入組患者都接受了 CAR-T 治療，大多數接受足夠淋巴消耗的患者都獲得了嚴格的 完全反應 (sCR) 或非常好的部分反應 (VGPR)，這證實了我們的願景，並熱切地等待這項研究的更多數據。這也是第一個已知的公開發布的數據集，它提供了明確的臨牀證據 支持 T 的假設_SCM

細胞是異體 CAR-T 的理想細胞類型，擴展了我們先前的自體 T 的發現_SCM細胞轉到異基因環境中。我們希望 T_SCM-富含異基因 CAR-T 療法可能 提供臨牀結果、按需供應和大批量生產的最佳組合，同時支持更廣泛地獲得 CAR-T 療法。我們 很高興在早期 P-BCMA-ALLO1 臨牀結果中邁出了第一步。它們激勵我們與羅氏合作進一步開發 P-BCMA-ALLO1，並繼續推進我們的整個同種異體 T_SCM基於細胞的 CAR-T 產品組合。

P-BCMA-ALLO1 節目數據演示

在2023年10月23日數據截止時，有39名患者被列為 意向治療(ITT) 處於正在進行的 1 期多中心、開放標籤劑量遞增研究 (NCT04960579) 中的人羣。入組患者此前未通過蛋白酶 抑制劑、免疫調節藥物 (iMID) 和抗 CD38 抗體治療或出現三重難治性。允許先前使用B細胞成熟抗原（BCMA）靶向治療進行治療，包括自體 BCMA CAR-T 和雙特異性 T 細胞接合 (TCE) 抗體。所有入組患者均完成淋巴消耗，並在入組 後中位數 7 天內繼續接受 P-BCMA-ALLO1，ITT 治療率為 100%，不使用橋接療法。六個大小各不相同（n=1 至 n=6）的患者羣接受了三種氟達拉濱/環磷酰胺（流感/cy）淋巴消耗調理方案中的一種，包括為期 3 天 30 mg/m 的氟達拉賓²所有患者每天服用，根據患者隊列的不同，以 300、500 或 1,000 mg/m 的速度服用 3 天的環磷酰胺²/天然後輸注 P-BCMA-ALLO1 細胞，其細胞劑量因隊列而異，最高可達 6x10⁶迄今為止的細胞/千克.

隨訪至少 4 周（n=33）的可評估患者接受了大量預治療，先前接受過治療的中位數為 7 次。此外， 這些患者中有30％因細胞遺傳學而患有高危疾病，近五分之二（39％）以前接受過BCMA靶向治療。在33名可評估的患者中，有11名屬於接受2x10治療的兩組患者⁶ 細胞/千克 P-BCMA-ALLO1 和更高的環磷酰胺預處理劑量，分別為 500 mg/m²（P1 arm；n=5）或 1,000 mg/m²（P2 手臂；n=6）。

合併後的P1組和P2組患者的總體客觀反應率（ORR）為82％（9/11患者總數） 。P2組的ORR為83％（5/6），有反應的P2患者中有100％（5/5）達到VGPR或更高，40％（2/5）達到sCR。80％的ORR是在P1組（4/5）獲得的，有50％的 有反應的患者達到VGPR。兩名無反應的患者，P1 和 P2 組各有一名，在接受 P-BCMA-ALLO1 之前，都接受了 bcmaxCD3 雙特異性 TCE 抗體療法 teclistamab 但未達到臨牀反應。

在P1組和P2組中未接受過靶向BCMA的雙特異性TCE抗體的患者中，ORR為100％（9/9），而之前接受過自體CAR-T BCMA靶向治療的患者的ORR為100％（2/2）。

P-BCMA-ALLO1 的耐受性非常好，沒有 graft-vs-Host在所有可評估的患者中，發現任何劑量的疾病（GvHD）和細胞因子釋放綜合徵（CRS）和神經毒性發病率均為2級或更低。

研究發現，輸液 後患者體內 CAR-T 細胞的擴張和持久性在很大程度上取決於環磷酰胺的調節劑量，血液中測得的 P-BCMA-ALLO1 水平在接受 500 mg/m 的 P1 和 P2 組患者隊列中要高得多²和 1,000 mg/m² 調節劑量大於 300 mg/m 中的任何一種²（arm S， n=20）同類羣組。接受Arm S調理治療的患者的臨牀反應不如P1或P2患者的臨牀反應。

對兩名 CAR-T 擴張率高的患者 P-BCMA-ALLO1 細胞動力學的分析顯示，CAR-T 細胞在一名患者 外周血中持續存在並可測量到至少 4 周，在另一名患者的骨髓中移植並保持高水平至少持續 6 周。此外，在這兩種情況下， T 中的細胞_SCM-富含CAR-T的藥物產品在輸液後會發生分化，從而產生更富含效應的T細胞羣體，尤其是在重要的CD8+殺傷性T細胞亞羣中。這些發現是第一個支持異基因 T 理論的已知直接臨牀證據_SCM基於 CAR-T 細胞可以充當有效的前藥，因為它們可以擴張、流向相關組織、分化成效應細胞並持續存在，所有這些都可能有助於推動 患者的深層臨牀反應，同時還具有良好的耐受性。

儘管出現了自體 BCMA 靶向療法，但多發性骨髓瘤仍然是一種無法治癒的 惡性腫瘤。範德比爾特-英格拉姆癌症中心醫學（血液學/腫瘤學）副教授Bhagirathbhai Dholaria醫學博士説，自體CAR-T療法可能給患者和醫生帶來許多挑戰，包括生產時間延長、藥物質量不一致和嚴重的安全問題。異基因 CAR-T 療法有可能克服 其中許多挑戰。今天的數據表明，P-BCMA-ALLO1 具有良好的耐受性 現成的該療法具有 良好的新興安全性，並有令人鼓舞的早期臨牀活性證據。此外，數據顯示，P-BCMA-ALLO1 可以在高危疾病患者和 之前接受過 BCMA 靶向療法的患者中實現深入的臨牀反應。重要的是，P-BCMA-ALLO1 已交付給 ITT 人羣中的所有患者，所有藥品均符合所有質量規範。我們期待 繼續讓患者參與這項研究。

招生工作正在進行中，包括進一步探索劑量方案和淋巴消耗 調理方案。儘管評估耐久性還為時過早，但在數據截止時，在P1和P2組的9名有反應的患者中，有8名仍處於反應狀態。該公司與羅氏一起計劃在2024年的科學會議上公佈有關 P-BCMA-ALLO1 的更多臨牀數據更新 ，但須與羅氏進行協調。

第二張由 Poseida 贊助的 海報重點介紹了一種用於評估 BCMA CAR-T 最終產品效力的體內生物測定的開發，並提供的數據表明，P-BCMA-ALLO1 藥物產品的效力可能比該公司早期的自體藥物產品高 P-BCMA-101CAR-T 計劃。

P-FVIII-101程序數據 演示文稿

該公司還展示了第三張描述 的海報P-FVIII-101,一種完全非病毒的肝臟定向基因療法，結合了波塞達專有的 PiggyBac^®用於治療血友病 A 的具有納米顆粒遞送的 DNA 遞送系統這張海報展示了 PiggyBac DNA 插入系統和 非病毒方法通過基因組整合提供穩定的因子 VIII (FVIII) 轉基因表達的能力，以及重劑量的潛力。海報重點介紹了 成人血友病 A 模型的 52 周耐久性，以及波塞達肝靶向非病毒遞送平臺的良好耐受性，進一步提供 原理證明致力於為甲型血友病開發有效而持久的治療方法

公司主持的網絡直播和電話會議信息：

波塞達將於今天（12月10日）主持網絡直播和電話會議^第四太平洋標準時間上午 11:00 /美國東部標準時間下午 2:00可以通過撥號訪問 電話會議 800-225-9448（美國）或 203-518-9708 （國際），會議編號為 PSTX23。可以使用此處的鏈接訪問網絡直播，也可以訪問波塞達網站investors.poseida.com的 “活動和演講” 部分。網絡直播結束後，活動 將在波塞達網站上保存 90 天。

海報展示詳情：

標題： P-BCMA-ALLO1（一種全異基因嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR-T) 在復發/難治性多發性骨髓瘤 (RRMM) 患者中的早期安全性結果

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主講作者：Bhagirathbai Dholaria，醫學博士，範德比爾特-英格拉姆癌症中心醫學（血液學/腫瘤學） 副教授

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會議日期和時間：太平洋時間 2023 年 12 月 10 日星期日下午 6:00 8:00

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出版物編號：3479

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會議標題：704。細胞免疫療法：早期階段和在研療法：海報 II

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地點：G-H 大廳

標題： 作為評估CAR-T產物效力的生物測定的攜帶腫瘤的小鼠異種移植模型顯示 對臨牀表現具有積極的預測價值

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主講作者：Stacey Cranert，Poseida Therapeutics 博士

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會議日期和時間：太平洋時間 2023 年 12 月 9 日星期六下午 5:30 7:30

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出版物編號：2293

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會議標題：803。血液學領域的新興工具、技術和人工智能：海報 I

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地點：G-H 大廳

標題： 甲型血友病的有效基因療法：可重複給藥的新型非病毒配方，可提供穩定、 和持久的 FVIII 表達，提高耐受性

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主講作者：Brian Truong，Poseida Therapeutics 博士

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會議日期和時間：太平洋時間 2023 年 12 月 9 日星期六下午 5:30 7:30

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出版物編號：1232

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會議標題：321。凝血和纖維蛋白溶解：基礎和轉化：海報 I

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地點：G-H 大廳

關於 P-BCMA-ALLO1

P-BCMA-ALLO1 是羅氏 許可的異體 CAR-T 候選產品，靶向 B 細胞成熟抗原 (BCMA)，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤 1 期開發。這個異體程序包括 V_H一種靶向 BCMA 的粘合劑，已顯示出鼓勵安全性和有效性的早期證據。有關第一階段研究的更多信息，請訪問 www.clinicaltrials.gov，使用 標識符：NCT04960579。

關於 P-FVIII-101

P-FVIII-101是一種以肝臟為導向的基因療法，結合了波塞達的非病毒 PiggyBac 平臺和納米粒子遞送技術，用於血友病 A 的體內治療。血友病 A 是一種出血性疾病，由因子 VIII 產量缺乏引起，對 的需求很高。 P-FVIII-101利用通過脂質納米粒子傳遞的 PiggyBac 基因整合系統，該系統已在 幼體和成年動物模型中顯示出穩定而持續的因子 VIII 表達。

關於 Poseida Therapeutics, Inc.

Poseida Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於開發能夠治癒某些癌症 和罕見疾病的差異化細胞和基因療法。該公司的產品線包括針對實體瘤和液體腫瘤的同種異體CAR-T細胞療法候選產品，以及針對醫療需求未得到充分滿足的患者 人羣的體內基因療法候選產品。該公司的細胞和基因療法方法基於其專有的基因編輯平臺，包括其非病毒 PiggyBac^®DNA 傳輸系統，Cas-Clover^™特定位點的基因編輯系統、納米顆粒和混合基因遞送技術以及內部 GMP 細胞療法制造。該公司已與羅氏建立全球戰略合作關係，以開啟為血液惡性腫瘤患者提供細胞療法的希望。請訪問 www.poseida.com 瞭解更多信息，並通過 X 和 LinkedIn 聯繫我們。

前瞻性陳述

根據1995年 《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中包含的有關非歷史事實事項的陳述是前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括有關臨牀試驗預期計劃的陳述，包括監管部門提交和批准的時間以及臨牀 數據更新；公司開發計劃和生產活動及能力的預期時間表和里程碑；公司技術平臺和候選產品 的潛在能力和優勢，包括此類候選產品的功效和安全性；亞雷瑪博士和達拉里亞博士的名言；以及公司在開發其技術和候選產品方面的計劃和戰略。

由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性 陳述基於公司當前的預期，所涉及的假設可能永遠無法實現或可能被證明是不正確的。實際業績可能與前瞻性陳述中的預期存在重大差異，例如各種風險和不確定性造成的 結果，其中包括但不限於公司在業務的各個方面依賴第三方；與生物製藥行業新型 候選產品的開發和監管批准相關的風險和不確定性；公司留住關鍵科學或管理人員的能力；以及公司向公司提交的文件中描述的其他風險證券交易所佣金。本新聞稿中包含的所有 項前瞻性陳述僅代表其發表之日。除非法律要求，否則公司沒有義務更新此類聲明以反映在 發表之日之後發生的事件或存在的情況。

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