美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

6-K 表格

外國私人發行人的報告

根據第 13a-16 或 15d-16 條

1934 年的《證券交易法》

2023 年 12 月 11 日的 6-K 表格報告

（委員會文件編號 1-15024）

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諾華股份公司

（註冊人姓名）

Lichtstrasse 35

4056 巴塞爾

瑞士

（主要行政辦公室地址）

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諾華國際股份公司 諾華全球 Communications CH-4002 巴塞爾 瑞士 https://www.novartis.com https://twitter.com/novartisnews

媒體與投資者 新聞稿

諾華正在研究的 iptacopan III 期研究 表明，C3 腎小球病 (C3G) 患者的蛋白尿減少具有臨牀意義且具有統計學意義

根據 LR 第 53 條發佈的特別公告

巴塞爾，2023 年 12 月 11 日 — 諾華今天宣佈了用於 iptacopan 治療 C3 腎小球病 (C3G) 患者的 iptacopan 為期六個月的雙盲期 個月 個月、雙盲期的正面結果 APPEAR-C3G¹。 該研究達到了其主要終點，與安慰劑相比，iptacopan（200 mg，每日兩次）在六個月的背景治療的基礎上，在減少臨牀 有意義且具有統計學意義的蛋白尿（尿液中的蛋白質）方面表現出優越性¹。 iptacopan 的安全性特徵與之前報告的數據一致^1-3.

這些數據將在即將舉行的醫學會議上提交，並與全球 衞生當局進行討論，預計可能在2024年提交監管文件。APPEAR-C3G 研究持續了六個月的開放標籤期， 在此期間，所有患者都接受了 iptacopan，包括之前接受安慰劑的患者^12,15。此外，正在對另一組 C3G 青少年患者進行招生 ^12,15.

諾華 開發總裁兼首席醫學官Shreeram Aradhye醫學博士説：“C3腎小球病患者沒有獲得批准的治療方案，這給這些以年輕人為主的患者帶來了許多挑戰和不確定性。”“這些積極的結果表明，iptacopan有可能在C3G中提供臨牀上 有意義的益處，並增加我們越來越多的證據，支持其用於多種補體介導的疾病。”

Iptacopan也在其他補體介導的疾病中進行研究，最近在IgA腎病（iGaN）中取得了 陽性的中期結果¹⁰。2023 年 12 月 5 日，美國食品藥品管理局批准了 iptacopan，品牌名稱為 Fabhalta^®，作為治療成人陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）的第一種口服單一療法， EMA目前正在對其進行審查，以瞭解相同的適應症^16-17.

關於這項研究

APPEAR-C3G (NCT04817618) 是一項 III 期多中心、隨機、雙盲、平行組、安慰劑對照研究 ，旨在評估每日兩次口服 iptacopan（200 mg）對 C3G 患者的療效和安全性^12,15。除了 公佈的成人 C3G 患者的頭號結果外，正在對另一組 C3G 青少年患者進行招生^12,15。 該研究包括六個月的雙盲期，患者在背景 治療的基礎上以 1:1 的比例隨機分配 iptacopan 或安慰劑，然後是六個月的開放標籤期，所有患者在背景治療的基礎上接受 iptacopan（包括之前服用過安慰劑的患者） ^12,15.

六個月雙盲期的主要終點是六個月時蛋白尿減少 ，以尿蛋白與肌酐的比率 (UPCR) 測量^12,15。開放標籤期的主要終點是12個月時減少蛋白尿 （兩個治療組），以及在6個月和12個月時減少蛋白尿（安慰劑組）的比較^12,15。 次要終點包括估計的腎小球濾過率 (eGFR) 的變化、符合複合腎臟 終點標準的受試者比例（eGFR 降低 ≤ 15%，UPCR 降低 ≥ 50%）、腎小球炎症的變化（以腎活檢中的疾病 總活動評分衡量）、患者報告的疲勞變化（以 Facit-taigure 評分衡量）以及安全性和耐受性^12,15.

關於 C3G

C3 腎小球病 (C3G) 是一種超罕見、進行性補體介導的腎臟疾病，最初 主要出現在兒童和年輕人身上^4-6,18。每年，全球每百萬人中約有1-2人被新診斷出患有C3G，這是一種膜增生性腎小球腎炎 (MPGN)⁴.

在 C3G 中，過度激活替代補體途徑（免疫系統的一部分） 會導致 C3 蛋白沉積在腎小球（一種過濾廢物並從 血液中排出多餘液體的血管網絡）中^4,7,18-20。這會引發炎症和腎小球損傷，從而導致蛋白尿（尿液中的蛋白質）、血尿 （尿液中有血）和腎功能降低^4,7,18-20。大約 50% 的 C3G 患者在診斷後 10 年內發展為腎衰竭，此時他們將需要透析和/或腎移植^6-7，超過 55% 的 C3G 患者在移植後出現疾病復發^21-24.

關於 iptacopan

Iptacopan 是替代補體途徑的口服 B 因子抑制劑¹⁷.

諾華發現的iptacopan最近在III期Applause-Igan研究（NCT04578834）的中期分析 中證實，IgA 腎病（iGaN）患者的蛋白尿減少具有臨牀 意義和高度統計學意義¹⁰。 Iptacopan 也在非典型溶血尿毒綜合徵 (aHU)（APPELHUS）的III期研究中接受研究 [NCT04889430]) 和 免疫複合物膜增生性腎小球腎炎 (IC-MPGN)（顯而易見 [NCT05755386])^13-14。2023 年 12 月 5 日， 美國食品藥品管理局批准了 iptacopan，品牌名為 Fabhalta^®，作為治療成人 陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）的第一種口服單一療法，EMA目前正在對其進行審查，以瞭解相同的適應症^16-17.

根據疾病患病率、未滿足的需求和二期研究的數據，iptacopan 已獲得 C3G 和 PNH 的 FDA 突破性療法稱號、PNH 和 C3G 的 FDA 和 EMA 孤兒藥稱號、C3G 的 EMA PRIME 稱號 以及 iGaN 中的 EMA 孤兒藥稱號^25-28.

諾華和瑞納

全球每10人中就有1人患有慢性腎臟病（CKD）²⁹。CKD 患者最終可能會發展為腎衰竭，需要維持透析和/或腎移植^30-31.

在諾華，我們在腎臟病領域的使命始於40年前的移植和免疫抑制。 我們的承諾至今仍在繼續，我們的目標是通過研究可能減緩腎臟疾病進展和延長無透析壽命的新選擇 來改變腎臟疾病患者的生活。

我們致力於推進腎臟產品組合的發展，探索潛在的治療方案 ，以滿足C3G、iGaN、IC-MPGN、狼瘡腎炎和AHU患者當前未得到滿足的需求。

免責聲明

本新聞稿包含1995年《美國私人 證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述通常可以通過諸如 “潛力”、 “可以”、“將”、“計劃”、“可能”、“研究”、“進展”、 “發展”、“即將到來”、“進行中”、“目標” 或類似術語來識別，或者通過關於iptacopan潛在上市許可、新適應症或標籤的明示或暗示的 討論來識別 iptacopan 未來的潛在收入 。您不應過分依賴這些陳述。此類前瞻性陳述基於我們當前的信念 和對未來事件的預期，並存在重大的已知和未知風險和不確定性。如果這些風險或不確定性中的一個或多個 成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與前瞻性陳述中列出的 存在重大差異。不能保證 iptacopan 會被提交或批准銷售，也不能保證 會在任何市場或任何特定時間提交任何其他適應症或標籤。也無法保證 iptacopan 將來 能在商業上取得成功。特別是，我們對iptacopan的預期可能受到以下因素的影響： 研發中固有的不確定性，包括臨牀試驗結果和對現有臨牀 數據的進一步分析；監管行動或延遲或總體政府監管；醫療保健成本控制的全球趨勢，包括政府、 付款人和公眾定價和報銷壓力以及提高定價透明度的要求；我們獲得 或維持專有權知識產權保護；醫生和患者的特殊處方偏好；總體政治、 經濟和商業狀況，包括流行性疾病的影響和緩解措施；安全、質量、數據完整性 或製造問題；潛在或實際的數據安全和數據隱私泄露或我們的信息技術系統的中斷， 以及諾華股份公司向美國證券交易委員會提交的當前20-F表格中提及的其他風險和因素。 Novartis截至該日在本新聞稿中提供信息，並且不承擔任何義務根據新信息、未來事件或其他原因更新本新聞稿中包含的任何前瞻性 陳述。

關於諾華

諾華是一家創新藥品公司。每天，我們都在努力重新構想醫學，以改善 並延長人們的壽命，使患者、醫療保健專業人員和社會能夠面對嚴重的疾病。 我們的藥品惠及全球超過2.5億人。

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參考文獻

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簽名

根據1934年《證券交易法》的要求 ，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得 的正式授權。