附錄 99.1

Travere Therapeutics公佈2023年第三季度財務業績

2023年第三季度收到了430份FILSPARI®（sparsentan）的新患者開始申請表；需求和付款人覆蓋範圍持續增長

FILSPARI 2023 年第三季度的淨產品銷售總額為 800 萬美元

斯帕森坦的第三階段 PROTECT 和 DUPLEX 研究作為 ASN Kidney Week Late Breakers 發表，並同時發表在《柳葉刀》和《NEJM》上

完成了高達4.45億美元的膽汁酸產品組合的銷售，包括未來可能的里程碑式付款、推進從管道中交付新治療標準的戰略以及加強財務基礎

截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為6.346億美元

聖地亞哥，2023年11月7日——Travere Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：TVTX）今天公佈了其2023年第三季度財務業績，並提供了公司最新情況。

“在第三季度，我們繼續為FILSPARI成為IgA腎病的新治療標準奠定基礎——新患者開診表的季度增長以及新開處方和重複處方者的增加就證明瞭這一點。此外，Travere Therapeutics總裁兼首席執行官埃裏克·杜貝博士説，我們的付款人蔘與努力擴大了高質量的獲取渠道，我們對Travere Total Care服務進行了改進，為患者提供額外的教育和支持。“在最近的ASN腎臟週會議上，我們通過11份摘要和3期PROTECT研究結果展示了我們在罕見腎臟病領域的領導地位，這些結果同時發表在《柳葉刀》上。數據清楚地表明，FILSPARI有可能延緩腎衰竭的進展，並隨着時間的推移為iGaN患者提供累積益處。從監管的角度來看，我們仍有望在第四季度為這兩個 sparsentan 項目提供最新信息，因為我們正在尋求 SNDA 提交 iGaN 和 FSGS 的傳統批准。我們還成功完成了針對傳統高胱氨酸尿症的pegtibatinase項目2階段的結束會議，為在年底之前啟動關鍵研究鋪平了道路。在今年即將結束之際，我們期待抓住幾個激動人心的機會，進一步增強我們的發佈勢頭並推進我們的產品線。”

截至2023年9月30日的季度持續經營財務業績

以下財務業績討論比較了Travere的持續業務。除非另有説明，否則所有期限均已調整，以排除與剝離膽汁酸產品組合相關的已終止業務。

2023年第三季度的淨產品銷售額為3,390萬美元，而2022年同期為2540萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，淨產品銷售額為8,760萬美元，而2022年同期為7,220萬美元。增長主要歸因於FILSPARI正在進行的商業上市所產生的銷售額。

2023年第三季度的研發（研發）費用為6,060萬美元，而2022年同期為5,710萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，研發費用為1.852億美元，而2022年同期為1.692億美元。這種差異在很大程度上歸因於公司pegtibatinase臨牀項目的持續發展，包括臨牀試驗費用和生產，以及員工人數的增加。經非公認會計準則調整後，2023年第三季度的研發費用為5,380萬美元，而2022年同期為5190萬美元。

2023年第三季度的銷售、一般和管理（SG&A）費用為6,780萬美元，而2022年同期為5,240萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，銷售和收購支出為2.020億美元，而2022年同期為1.404億美元。這種差異在很大程度上歸因於2023年2月FILSPARI加速批准後的商業發射相關活動以及律師費。經非公認會計準則調整後，2023年第三季度的銷售和收購支出為5180萬美元，而2022年同期為4,350萬美元。

2023年第三季度的其他淨收入總額為340萬美元，而2022年同期的其他淨支出總額為130萬美元。差異主要歸因於該期間利息收入的增加。

2023年第三季度包括已終止業務在內的淨收益為1.507億美元，合每股基本股1.97美元，而2022年同期的淨虧損為6,970萬美元，合每股基本虧損1.09美元。在截至2023年9月30日的九個月中，包括已終止業務在內的淨虧損

為2,120萬美元，而2022年同期為2.127億美元。經非公認會計準則調整後，2023年第三季度包括已終止業務在內的淨收益為1.735億美元，合每股基本股虧損2.27美元，而2022年同期淨虧損為5,530萬美元，合每股基本虧損0.86美元。

截至2023年9月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為6.346億美元。

節目更新

FILSPARI®（sparsentan）— iGaN /FSGS

•2023 年 2 月 17 日，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 加速批准 FILSPARI，以減少原發性 iGaN 有疾病快速進展風險的成年人的蛋白尿，通常尿蛋白與肌酐比 (UPCR) ≥1.5 g/g。FILSPARI 於 2023 年 2 月 27 日當週上市。正在進行的發射的商業進展導致：

•第三季度收到了430份新的患者開診表（PSF）；自FILSPARI加速批准以來的前七個半月中，共收到了990份PSF。

•第三季度的淨產品銷售額為800萬美元，使自推出以來的產品淨銷售總額達到1450萬美元。

•2023年9月，該公司報告了在iGaN中進行的FILSPARI第三期PROTECT研究的為期兩年的確認性終點的總體結果。FILSPARI證明可以長期保存腎臟功能，並且在估計的腎小球濾過率（eGFR）總斜率和慢性斜率與主動對照厄貝沙坦方面取得了臨牀意義的差異，在eGFR總斜率方面差強缺少統計學意義，同時在歐盟監管審查的eGFR慢性斜率方面取得了統計學意義。FILSPARI的耐受性總體良好，研究中的總體安全性在不同治療組之間是一致的，支持長期使用。

•在2023年美國腎臟病學會腎臟周（11月2日至5日）上，該公司共發佈了11份摘要，包括最新發布的iGaN中FILSPARI第三期PROTECT研究和FSGS中sparsentan的3期DUPLEX研究的最新高影響力口頭報告。

•保護研究中的精選數據包括：

•FILSPARI治療導致腎功能下降率是同類試驗中最慢的之一（分別為-2.7和-2.9 ml/min/1.73m2/年，慢性和總egFR斜率分別為-2.7和-2.9 ml/min/1.73m2）。

•對於接受FILSPARI治療的患者，從基線到研究結束時，腎功能的絕對總體變化為-5.8 mL/min/1.73m2，而使用厄貝沙坦的患者為-9.5 mL/min/1.73m2。這意味着與厄貝沙坦相比，使用FILSPARI的兩年內egFR提高了3.7 ml/min/1.73m2。這種對保持腎臟功能的有益作用在沖洗後是持久的。

•在基線egFR和蛋白尿中，對eGFR斜率的治療效果是一致的，這支持了FILSPARI作為不同疾病階段的基礎治療選擇的潛力。

•當將治療組之間的不平衡納入預先確定的eGFR分析（早期停止治療和更高的救援免疫抑制率，這兩者在厄貝沙坦組中發生的頻率都較高）時，FILSPARI對保持腎功能的有益作用得到加強。

•與厄貝沙坦相比，FILSPARI治療顯示，複合終點的eGFR、腎衰竭或死亡率下降40％較低。

•與厄貝沙坦治療的患者相比，接受FILSPARI治療的患者獲得小於0.3克的蛋白尿完全緩解的患者越來越多（31％對11％）。

•來自 DUPLEX 研究的精選數據包括：

•使用sparsentan治療顯示蛋白尿具有臨牀意義和持久的減少，FSGS患者比基線減少了50％，而使用活性對照厄貝沙坦可減少32％。

•施帕森坦在服用斯帕森坦的患者中，有18.5％顯示出持續的蛋白尿完全緩解，而厄貝沙坦的患者為7.5％。

•經證實的eGFR降低 50%、終末期腎臟疾病或死亡的綜合硬終點趨向於使用斯帕森坦，而進展為腎衰竭的患者較少。

•ASN的其他演講包括支持斯帕生坦可能用作一線治療（SPARTAN）、可能與 SGLT2 抑制劑聯合使用的數據，以及兒科蛋白尿性腎小球疾病（EPPIK）的數據，以及對患者生活質量和罕見腎臟疾病中蛋白尿對腎臟存活率影響的見解。

•2023年11月，FSGS中FILSPARI的3期PROTECT研究結果發表在《柳葉刀》上，FSGS中sparsentan的3期雙重研究結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

•該公司仍有望在第四季度提供監管最新情況，説明預計將提交一份補充新藥申請（SnDA），以全面批准美國FILSPARI for iGaN。

•該公司及其合作伙伴CSL Vifor預計，人用藥品委員會（CHMP）將就歐洲用於治療iGaN的斯帕森坦的有條件上市許可（CMA）申請可能獲得批准發表審查意見

年底左右。如果獲得批准，sparsentan將在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威獲得CMA。

•該公司仍有望在第四季度提供監管最新情況，説明用於治療FSGS的司帕森坦的潛在前進方向。該公司還計劃與其合作者CSL Vifor一起與歐洲藥品管理局接觸，以確定隨後對用於FSGS治療的斯帕森坦的CMA進行變更的可能性，前提是對待處理的CMA申請做出審查決定 iGan 中的 sparsentan。

Pegtibatinase (TVT-058) — HCU

•2023年5月，該公司報告了典型高胱氨酸尿症（HCU）第1/2期COMPOSE研究（n=5）第6組的陽性結果，表明使用2.5mg/kg聚乙酰胺酶治療可快速持續地降低總高半胱氨酸（THcY），四氫大麻酚平均相對降低 67.1%。在第6至第12周內，所有患者的平均四氫大麻酚均值低於臨牀意義閾值100uM，並且平均四氫大麻酚維持在閾值100 μM以下。一些患者的四氫大麻酚水平低於50 μm，包括一名在基線時四氫大麻酚水平較低的患者，實現了四氫大麻酚的正常化。

•在2023年先天代謝錯誤研究學會（SSIEM）年度研討會上，該公司提供了六份摘要，其中包括來自1/2期COMPOSE研究第6組的其他積極臨牀數據。其他演講包括對公司前瞻性HCU自然史研究、HCU患病率、從患者角度看HCU的負擔、HCU的臨牀負擔以及THCy與臨牀結果之間的關係的分析，後者被公認為SSIEM上排名最高的海報之一。

•在2023年第三季度，公司成功完成了與FDA的第二階段結束會議，並有望在2023年底之前啟動一項關鍵研究。預計第三階段研究將使用四氫大麻酚還原作為主要終點來支持潛在的註冊。

Thiola EC® 和 Thiola®（硫普羅寧）

•公司及其許可方Mission Pharmacal Company（Mission）已與Par Pharmaceal Inc.（Par）和Amneal EU, Limited（Amneal）各簽訂了協議，以解決與授予Mission（公司擁有許可證）的專利有關的專利無效和侵權糾紛，該專利涉及通過使用Thiola EC和食物來治療胱氨酸尿症（美國專利號11,458,104），並規定 Par和Amneal的通用版Thiola EC（100mg和300mg）的預計許可證進入日期為2026年4月1日。

膽汁酸產品組合 — Cholbam® 和 Chenodal®

•2023年9月，該公司宣佈成功完成向Mirum Pharmicals出售其膽汁酸產品組合，包括Cholbam（膽酸）和Chenodal（chenodal）（chenodiol）。在完成銷售時，Travere從Mirum獲得了2.1億美元的預付款，並且仍然有資格獲得高達2.35億美元的潛在銷售里程碑付款。

電話會議信息

Travere Therapeutics將於今天，即美國東部時間2023年11月7日星期二下午 4:30 舉行電話會議和網絡直播，討論公司最新動態以及2023年第三季度的財務業績。要參加電話會議，請在美國東部時間下午 4:30 前不久撥打 +1 (888) 394-8218（美國）或 +1（323）994-2093（國際），確認碼 9612207。網絡直播可以在Travere網站的投資者頁面上觀看，網址為ir.travere.com/events-presentisations。網絡直播結束後，電話會議的存檔版本將在公司網站上提供30天。

使用非公認會計準則財務指標

為了補充Travere根據美國公認會計原則（GAAP）公佈的財務業績和指導，公司在本新聞稿和隨附的表格中使用了某些非公認會計準則調整後的財務指標。公司認為，這些非公認會計準則財務指標有助於瞭解其過去的財務業績和潛在的未來業績。它們不應孤立地考慮，也不能替代可比的公認會計原則指標，應與根據公認會計原則編制的合併財務報表一起閲讀。Travere的管理層定期在內部使用這些補充性非公認會計準則財務指標來了解、管理和評估其業務並做出運營決策。此外，特拉弗雷認為，使用這些非公認會計準則指標可以增強投資者比較不同時期業績的能力，並可以提高公司在做出運營決策時使用的關鍵財務指標的透明度。

投資者應注意，這些非公認會計準則財務指標不是根據任何全面的會計規則或原則編制的，也沒有反映根據公認會計原則確定的與公司經營業績相關的所有金額。投資者還應注意，這些非公認會計準則財務指標沒有公認會計原則規定的標準化含義，因此對投資者的用處有限。此外，就其非公認會計準則財務指標而言，公司將來可能會不時排除其他項目，或停止排除其歷來排除的項目；由於非標準化定義，公司在本新聞稿及隨附表格中使用的非公認會計準則財務指標的計算方法可能與公司競爭對手和其他公司使用的同名指標不同，因此可能無法直接比較。

如本新聞稿所用，（i）歷史非公認會計準則淨虧損指標不包括基於GAAP的淨虧損（如適用），包括股票薪酬支出、攤銷和折舊費用以及所得税；（ii）歷史非公認會計準則銷售和收支出（如適用）不包括基於GAAP的薪酬支出以及攤銷和折舊費用；（iii）歷史非公認會計準則研發費用指標不包括GAAP銷售和收購費用（如適用）；（iii）歷史非公認會計準則研發費用指標不包括GAAP銷售和收購費用（如適用）研發費用（如適用）、股票薪酬支出以及攤銷和折舊費用。

關於特拉弗療法

在 Travere Therapeutics，我們終身難得。我們是一家生物製藥公司，每天齊聚一堂，幫助不同背景的患者、家屬和護理人員度過罕見疾病的生活。在這條道路上，我們知道迫切需要治療方案——這就是為什麼我們的全球團隊與罕見病社區合作，識別、開發和提供改變生活的療法。為了實現這一使命，我們不斷尋求理解

罕見患者的不同視角，勇敢地開闢新的道路，改變他們的生活，為他們帶來今天和明天的希望。欲瞭解更多信息，請訪問 travere.com

關於 FILSPARI（sparsentan）

FILSPARI（sparsentan）是一種每天一次的口服藥物，旨在有選擇地靶向IgAn疾病進展的兩個關鍵途徑（內皮素-1和血管緊張素II），是第一種也是唯一獲準用於治療該病的非免疫抑制療法。FILSPARI 是一種處方藥，用於減少原發性 IgAn 有疾病快速進展風險的成年人的蛋白尿，通常為 UPCR ≥1.5 g/g。

FILSPARI（sparsentan）美國適應症

FILSPARI 是一種內皮素和血管緊張素 II 受體拮抗劑，用於減少原發性免疫球蛋白 A 型腎病 (IgAn) 有疾病快速進展風險的成年人的蛋白尿，通常為 UPCR ≥1.5 g/g。

該適應症是在蛋白尿減少的基礎上加速批准的。目前尚不確定FILSPARI是否會減緩iGaN患者的腎功能下降。該適應症的持續批准可能取決於確認性臨牀試驗中對臨牀益處的驗證和描述。

FILSPARI（sparsentan）重要安全信息

盒裝警告：肝毒性和胚胎胎兒毒性

由於存在肝毒性和出生缺陷的風險，FILSPARI只能通過名為FILSPARI REMS的限制性計劃獲得。根據FILSPARI REMS，處方者、患者和藥房必須註冊該計劃。

肝毒性

一些內皮素受體拮抗劑（ERA）已導致氨基轉移酶升高、肝毒性和肝衰竭。在臨牀研究中，在接受Filspari治療的患者中，包括經再挑戰確診的病例，已觀察到多達2.5％的氨基轉移酶（ALT或AST）升高至正常上限（ULN）的3倍。

在開始治療之前測量轉氨酶和膽紅素，頭12個月每月測量一次，然後在治療期間每3個月測量一次。中斷治療並密切監測轉氨酶升高超過正常上限 (ULN) 3 倍的患者。

對於基線時氨基轉移酶升高（>3x ULN）的患者，通常應避免使用FILSPARI，因為肝毒性監測可能更加困難，而且這些患者發生嚴重肝毒性的風險可能增加。

胚胎-胎兒毒性

如果孕婦根據動物數據使用 FILSPARI，可能會導致嚴重的出生缺陷。因此，在開始治療之前、治療期間以及停止使用FILSPARI治療後一個月都需要進行妊娠試驗。可能懷孕的患者必須在開始治療之前、治療期間以及停止使用FILSPARI治療後的一個月內使用有效的避孕措施。

禁忌症：懷孕患者禁用 FILSPARI。請勿將FILSPARI與血管緊張素受體阻滯劑（ARB）、內皮素受體拮抗劑（ERA）或阿利吉侖共同使用。

警告和注意事項

•肝毒性：

肝毒性：已觀察到 ALT 或 AST 的升高至少 3 倍 ULN。為了降低潛在的嚴重肝毒性的風險，請在開始治療之前測量血清氨基轉移酶水平和總膽紅素，在最初的12個月中每月測量一次，然後在治療期間每3個月測量一次。

建議出現肝毒性症狀（噁心、嘔吐、右上腹疼痛、疲勞、厭食、黃疸、尿深、發燒或瘙癢）的患者立即停止使用 FILSPARI 進行治療並就醫。如果在治療期間的任何時候氨基轉移酶水平異常，請中斷 FILSPARI 並按照建議進行監測。

只有當肝酶水平和膽紅素恢復到治療前值時，並且僅在沒有出現肝毒性臨牀症狀的患者中，才考慮重新啟動FILSPARI。

在藥物啟動之前，避免對氨基轉移酶升高（>3x ULN）的患者開始服用 FILSPARI。

•胚胎-胎兒毒性：FILSPARI 可能對胎兒造成傷害。告知可能懷孕的患者胎兒面臨的潛在風險。進行妊娠試驗，並建議可能懷孕的患者在停止FILSPARI治療之前、期間和之後一個月使用有效的避孕措施。

•FILSPARI REMS：FILSPARI 只能通過 REMS 下的一個名為 FILSPARI REMS 的受限程序使用。

重要要求包括：

—處方者必須通過註冊和完成培訓獲得FILSPARI REMS的認證。

—所有患者在開始治療之前都必須註冊FILSPARI REMS並遵守監測要求。

— 配送 FILSPARI 的藥房必須獲得 FILSPARI REMS 的認證，並且只能向獲準接種 FILSPARI 的患者配藥。

更多信息可在www.filsparirems.com或1-833-513-1325上獲得。

請在此處查看 FILSPARI 的完整處方信息

前瞻性陳述

本新聞稿包含 “前瞻性陳述”，該術語在1995年《私人證券訴訟改革法》中定義。在不限制上述內容的前提下，這些陳述通常用 “走上正軌”、“定位”、“期待”、“將”、“可能”、“可能”、“相信”、“預期”、“計劃”、“期望”、“打算”、“潛力” 或類似的表達方式來識別。此外，我們的戰略、意圖或計劃的表述也是前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括但不限於提及：FILSPARI推出後持續取得進展；FILSPARI有可能成為iGaN的新治療標準和不同疾病階段的基礎治療選擇；其他開發和監管里程碑的時機和實現；公司全年產品線的進展；公司與監管機構合作的計劃和時機；公司可能啟動一項關鍵的3期試驗 HCU 患者的培替巴汀酶到2023年底；以及公司能夠通過出售其膽汁酸產品組合獲得潛在的基於銷售的里程碑付款。此類前瞻性陳述基於當前的預期，涉及固有的風險和不確定性，包括可能延遲、轉移或改變其中任何一項的因素，並可能導致實際結果和結果與當前預期存在重大差異的因素。無法保證任何前瞻性陳述。可能導致實際業績與前瞻性陳述中指出的結果存在重大差異的因素包括與監管審查和批准程序相關的風險和不確定性，以及與公司總體業務和財務相關的風險和不確定性、商業產品的成功以及與公司臨牀前和臨牀階段產品線相關的風險和不確定性。具體而言，該公司面臨與市場接受其商業產品相關的風險，包括與競爭療法相比的功效、安全性、價格、報銷和收益，以及與成功制定和執行包括FILSPARI在內的此類產品的商業策略相關的風險。公司在臨牀前和臨牀階段產品線方面面臨的風險和不確定性包括公司的候選臨牀試驗無法被發現安全或有效以及當前或預期的未來臨牀試驗將無法按計劃進行的風險。具體而言，該公司面臨的風險是，美國食品藥品管理局認為對iGaN中sparsentan的3期PROTECT研究結果不足以作為snDa提交sparsentan的傳統批准的依據，以及FSGS中sparsentan的3期雙重研究結果可能無法作為監管機構提交批准FSGS斯帕森坦的依據。無法保證監管機構會全面批准用於iGaN或FSGS的sparsentan。公司還面臨以下風險：無法籌集完成任何或全部候選產品的開發所需的額外資金，包括宏觀經濟狀況導致的風險；與公司依賴承包商進行臨牀藥物供應和商業製造有關的風險；與專利保護和排他性期限以及第三方知識產權有關的不確定性；與監管互動相關的風險；與競爭產品相關的風險和不確定性，包括與競爭產品相關的風險和不確定性當前和未來與公司某些產品的仿製藥競爭，以及可能限制對公司產品需求的技術變化；以及根據銷售其膽汁酸產品組合的收購協議，公司可能無法獲得部分或全部潛在的基於銷售的里程碑付款。該公司還面臨與全球和宏觀經濟狀況相關的額外風險，包括健康流行病和流行病，包括與臨牀試驗、商業化活動、供應鏈和製造業務可能中斷相關的風險。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，因為有一些重要因素可能導致實際結果與前瞻性陳述中的結果存在重大差異，其中許多是我們無法控制的。公司沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。請投資者參閲有關風險和不確定性的完整討論，包括 “風險因素” 標題下的內容，如公司向美國證券交易委員會提交的最新10-K表格、10-Q表格和其他文件所示。

TRAVERE THERAPEUTICS, INC
合併資產負債表
（以千計，股票金額除外）
			2023年9月30日						2022年12月31日
資產			（未經審計）
流動資產：
現金和現金等價物			$	144,244					$	61,688
按公允價值計算的有價債務證券			490,399						388,557
應收賬款，淨額			14,570						16,646
庫存			20,773						4,523
預付費用和其他流動資產			16,244						12,033
已終止業務的流動資產			—						2,990
流動資產總額			686,230						486,437
財產和設備，淨額			7,996						9,049
經營租賃使用權資產			18,806						21,000
無形資產，淨額			106,903						97,073
其他資產			12,915						10,684
已終止業務的非流動資產			—						48,342
總資產			$	832,850					$	672,585
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款			$	24,736					$	17,290
應計費用			95,712						95,742
遞延收入，當期部分			8,959						11,976
經營租賃負債，流動部分			4,782						4,433
其他流動負債			5,244						5,722
已終止業務的流動負債			—						7,000
流動負債總額			139,433						142,163
可轉換債務			376,833						375,545
遞延收入，減去流動部分			4,574						10,931
經營租賃負債，減去流動部分			23,863						27,510
其他非流動負債			8,381						9,385
已終止業務的非流動負債			—						64,200
負債總額			553,084						629,734
股東權益：
面值為0.0001美元的優先股；已授權的20,000,000股；截至2023年9月30日和2022年12月31日，已發行和流通的股票為0			—						—
截至2023年9月30日和2022年12月31日，普通股面值為0.0001美元；已授權的2億股；已發行和流通的股票分別為75,111,517股和64,290,570股			7						6
額外的實收資本			1,318,861						1,059,975
累計赤字			(1,035,449)						(1,014,223)
累計其他綜合虧損			(3,653)						(2,907)
股東權益總額			279,766						42,851
負債和股東權益總額			$	832,850					$	672,585

注：為了符合本年度的列報方式，對以往各期進行了某些調整/重新分類。

注：為了符合本年度的列報方式，對以往各期進行了某些調整/重新分類。

(1) 非公認會計準則淨收益（虧損）包括來自已終止業務的收入，但不包括因已終止業務而產生的非公認會計準則調整。

注：為了符合本年度的列報方式，對以往各期進行了某些調整/重新分類。