附錄 99.1
Abeona Therapeutics公佈2023年第三季度財務 業績和企業發展
Abeona 首次提交的美國生物製劑許可證 申請 (BLA) 已於 2023 年 9 月完成
美國食品藥品管理局決定優先審查和接受 用於隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症（RDEB）的 pz-cel（prademagene zamikeracel，前身為 ）的 BLA，預計將於 2023 年 11 月下旬通過 EB-101
針對美國可能推出 pz-cel 的 啟動了商業準備活動
克利夫蘭，2023年11月13日——Abeona Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：ABEO）今天公佈了2023年第三季度的財務業績，並提供了公司最新情況。
Abeona 首席執行官Vish Seshadri表示：“在第三季度，我們在從一家處於後期階段的臨牀開發公司轉變為具有巨大商業機會的公司方面取得了實質性進展。”“隨着Abeona首次提交的美國BLA申請的完成，我們朝着可能獲得批准的pz-cel又向前邁進了一步，它是第一種在臨牀試驗中一次性應用即可為RDEB 傷口提供即時傷口覆蓋和多年癒合的療法。此外，我們還在建立Abeona在自體工程細胞療法的後期 開發和製造方面的能力。最後，我們已經為可能推出 pz-cel 的 啟動了商業準備活動。”
第三季度及近期進展
適用於 RDEB 的 pz-cel
| ● | 提議的非專有（通用）名稱 prademagene zamikeracel（此後稱為 “pz-cel”）已被世界衞生組織批准為Abeona在研自體、COL7A1 基因校正 表皮表的國際非專有名稱，前身為 EB-101。 |
| ● | 8月，Abeona完成了一次積極的BLA會前會議，在會上它與美國食品藥品監督管理局（FDA）達成一致，認為pz-cel的臨牀療效和安全性數據似乎足以支持BLA的提交。美國食品藥品管理局還同意，根據Abeona在其簡報中提供的數據，在Abeona和印第安納大學生產的逆轉錄病毒載體似乎具有可比性。 |
| ● | 9月，Abeona向美國食品藥品管理局提交了一份BLA，要求對RDEB的pz-cel進行優先審查。FDA關於接受BLA的決定通常在提交後的60天窗口內做出。如果獲得優先審查的接受，Abeona預計BLA可能會在2024年第二季度獲得批准。 |
資產負債表得到加強，啟動了pz-cel在美國的商業上市準備工作
| ● | Abeona 通過註冊直接發行，向精選的現有機構投資者籌集了2500萬美元，主要用於 為公司的初步商業準備工作提供資金，以支持可能在美國推出的pz-cel。 |
| ● | 任命馬達夫·瓦桑塔瓦達博士、工商管理碩士為首席商務官兼業務發展主管。Vasanthavada博士在生命科學行業擁有20多年的多元化領導經驗，最近曾在百時美施貴寶（BMS）和Celgene推出自體細胞療法。 |
| ● | 開始了 在美國的 pz-cel 商業發佈計劃活動，包括啟動與 EB 待遇 網站的入職討論、付款人蔘與以及招聘關鍵商業角色。 |
第三季度財務業績
截至2023年9月30日，現金、現金等價物、限制性現金和短期 投資總額為5,410萬美元，其中包括2023年7月2500萬美元註冊直接發行 的淨收益，而截至2023年6月30日為3,710萬美元。Abeona估計，截至2023年9月30日，其現金及現金等價物、限制性現金和 短期投資足以為2024年第四季度的運營提供資金。
截至2023年9月30日的三個月中，研發費用為710萬美元，而2022年同期為550萬美元。截至2023年9月30日的三個月，一般和管理費用 為420萬美元，而2022年同期為390萬美元。2023年第三季度 歸屬於普通股股東的淨虧損為1180萬美元，合每股普通股虧損0.48美元，而2022年第三季度 歸屬於普通股股東的淨虧損為640萬美元，合每股普通股虧損1.00美元。
電話會議詳情
Abeona Therapeutics將於今天，即美國東部時間2023年11月13日上午8點30分主持電話會議和 網絡直播，討論其財務業績和發展。要接聽電話，請在通話開始前五分鐘撥打 888-506-0062（美國免費電話）或 973-528-0011（國際），輸入代碼：963663。可在Abeona網站www.abeonatherapeutics.com的 “投資者與媒體” 欄目上觀看僅限收聽的 網絡直播和電話會議的存檔重播。 存檔的網絡直播重播將在電話會議結束後的 30 天內可用。
關於 Abeona Therape
Abeona Therapeutics Inc. 是一家處於臨牀階段 的生物製藥公司，為嚴重疾病開發細胞和基因療法。Abeona的主要臨牀項目是pz-cel（prademagene zamikeracel，前身為 EB-101），其正在研究的 自體 COL7A1 基因校正表皮片目前正在開發用於隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症。 公司的開發產品組合還包括基於AAV的基因療法，用於醫療需求未得到滿足的眼科疾病。正在對Abeona的 新型、下一代 AAV 衣殼進行評估，以改善各種毀滅性疾病的嚮導特徵。Abeona 的 完全整合的細胞和基因療法 cGMP 製造工廠為關鍵的 3 期 VIITAL™ 研究生產了 pz-cel， 能夠進行基於 AAV 的基因療法的臨牀和潛在商業化生產。欲瞭解更多信息，請訪問 www.abeonatherapeutics.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含某些前瞻性陳述 ，這些陳述是經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。我們試圖通過 來識別前瞻性陳述，例如 “可能”、“將”、“相信”、“預期”、“打算”、 “潛力” 以及類似的詞語和表達（以及引用未來事件、條件 或情況的其他詞語或表達），它們構成並旨在識別前瞻性陳述。實際結果可能與此類前瞻性陳述所顯示的 存在重大差異，這是各種重要因素、眾多風險和不確定性所致，包括 但不限於我們向美國食品藥品管理局提交pz-cel的生物製劑許可證申請的時間和結果；對 我們的罕見病產品組合的持續興趣；我們招收患者參加臨牀試驗的能力；未來與美國食品藥品管理局或其他監管 機構的會晤結果，包括與臨牀前項目有關的；實現或獲得的能力必要的監管批准；金融市場和全球經濟狀況任何變化的影響 ；與數據分析和報告相關的風險；以及公司在最新的10-K表年度報告和隨後向證券交易委員會提交的定期報告中披露的其他風險 。除非聯邦證券法要求，否則公司沒有義務修改前瞻性陳述或更新這些陳述以反映在本新聞稿發佈之日之後發生的事件 或情況， 是由於新信息、未來發展或其他原因造成的。
投資者和媒體聯繫人：
Greg Gin
投資者關係和企業傳播副總裁
Abeona Therapetics
ir@abeonatherapeutics.com
ABEONA THERAPEUTICS INC和子公司
簡明合併運營報表和綜合虧損報表
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
在結束的三個月裏 9月30日 | 在結束的九個月裏 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 許可證和其他收入 | $ | — | $ | — | $ | 3,500 | $ | 1,346 | ||||||||
| 費用： | ||||||||||||||||
| 特許權使用費 | 30 | — | 1,605 | 350 | ||||||||||||
| 研究和開發 | 7,148 | 5,490 | 23,712 | 22,693 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 4,156 | 3,890 | 13,174 | 11,574 | ||||||||||||
| 許可技術的損害 | — | — | — | 1,355 | ||||||||||||
| 使用權租賃資產的損失/（收益） | — | — | (1,065 | ) | 1,561 | |||||||||||
| 在建工程的損失 | — | — | — | 1,792 | ||||||||||||
| 支出總額 | 11,334 | 9,380 | 37,426 | 39,325 | ||||||||||||
| 運營損失 | (11,334 | ) | (9,380 | ) | (33,926 | ) | (37,979 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 593 | 72 | 1,374 | 103 | ||||||||||||
| 利息支出 | (105 | ) | (157 | ) | (309 | ) | (558 | ) | ||||||||
| 認股權證負債公允價值的變化 | (1,101 | ) | 3,050 | (7,465 | ) | 5,995 | ||||||||||
| 其他收入（支出） | 111 | (19 | ) | 2,729 | (136 | ) | ||||||||||
| 淨虧損 | $ | (11,836 | ) | $ | (6,434 | ) | $ | (37,597 | ) | $ | (32,575 | ) | ||||
| 與A系列和B系列可轉換可贖回優先股相關的視同股息 | — | — | — | (3,782 | ) | |||||||||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | (11,836 | ) | $ | (6,434 | ) | $ | (37,597 | ) | $ | (36,357 | ) | ||||
| 普通股每股基本虧損和攤薄後虧損 | $ | (0.48 | ) | $ | (1.00 | ) | $ | (1.89 | ) | $ | (6.05 | ) | ||||
| 已發行普通股的加權平均數量——基本股和攤薄後 | 24,797,564 | 6,421,245 | 19,942,613 | 6,009,902 | ||||||||||||
| 其他綜合收益（虧損）： | ||||||||||||||||
| 與可供出售債務證券相關的未實現收益（虧損）的變化 | (33 | ) | (4 | ) | 1 | (11 | ) | |||||||||
| 外幣折算調整 | 29 | (6 | ) | 29 | (6 | ) | ||||||||||
| 綜合損失 | $ | (11,840 | ) | $ | (6,444 | ) | $ | (37,567 | ) | $ | (36,374 | ) | ||||
ABEONA THERAPEUTICS INC和子公司
簡明合併資產負債表
（以千計，股票和每股金額除外）
| 2023年9月30日 | 2022年12月31日 | |||||||
| （未經審計） | ||||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 4,712 | $ | 14,217 | ||||
| 短期投資 | 49,042 | 37,932 | ||||||
| 限制性現金 | 338 | 338 | ||||||
| 其他應收賬款 | 2,209 | 188 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 963 | 424 | ||||||
| 流動資產總額 | 57,264 | 53,099 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 3,999 | 5,741 | ||||||
| 使用權租賃資產 | 4,685 | 5,331 | ||||||
| 其他資產 | 139 | 43 | ||||||
| 總資產 | $ | 66,087 | $ | 64,214 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 2,592 | $ | 1,811 | ||||
| 應計費用 | 3,972 | 3,991 | ||||||
| 租賃負債的當期部分 | 1,649 | 1,773 | ||||||
| 其他流動負債 | 199 | 204 | ||||||
| 流動負債總額 | 8,412 | 7,779 | ||||||
| 應支付給許可人 | 4,472 | 4,163 | ||||||
| 長期租賃負債 | 4,043 | 5,854 | ||||||
| 認股證負債 | 27,122 | 19,657 | ||||||
| 負債總額 | 44,049 | 37,453 | ||||||
| 承付款和意外開支 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股——面值0.01美元；授權的200萬股；截至2023年9月30日和2022年12月31日，分別沒有已發行和流通的股票 | — | — | ||||||
| 普通股——面值0.01美元；授權的2億股；截至2023年9月30日和2022年12月31日，已發行和流通的股票分別為24,713,908股和17,719,720股 | 247 | 177 | ||||||
| 額外的實收資本 | 754,823 | 722,049 | ||||||
| 累計赤字 | (732,933 | ) | (695,336 | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 | (99 | ) | (129 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 22,038 | 26,761 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 66,087 | $ | 64,214 | ||||