Praxis精準醫藥提供公司最新情況並報告2023年第三季度財務業績

Essential3研究啟動，有600多名患者參與了招募前的觀察性研究

Elsunersen EMBRAVE 研究最終劑量已完成，Praxis 正在就推進研發尋求美國食品藥品管理局的建議

截至2023年9月30日，1.011億美元的現金支持跑道進入2025年第一季度

波士頓，2023年11月7日——Praxis Precision Medicines, Inc.（納斯達克股票代碼：PRAX）是一家臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳見解轉化為以神經元激發抑制失衡為特徵的中樞神經系統（CNS）疾病的療法的開發，今天提供了公司最新情況並公佈了2023年第三季度的財務業績。

Praxis總裁兼首席執行官Marcio Souza表示：“本季度對Praxis來説意義重大，因為我們開始了首批治療特發性震顫的烏利沙卡他胺3期研究。”“我們的癲癇產品組合也在繼續發展，elsunersen完成了EMBRAVE研究第1部分的最終劑量，在2023年研發日上分享的初步數據顯示，在減少癲癇發作方面取得了穩步改善，而 PRAX-562 和 PRAX-628 在各自的2期項目中註冊人數良好。我們期待在不久的將來分享光陣發反應 (PPR) 方面的 PRAX-628 數據。”

最近的業務亮點和即將到來的里程碑：

Cerebrum™ 小分子平臺

•2023年11月，Praxis啟動了Essential3，即烏利沙卡他胺的第三階段計劃。Essential3 包括兩項第 3 期研究和一項長期安全性研究。一項研究是平行組、安慰劑對照的設計，另一項是隨機戒斷設計。這兩項試驗都將評估特發性震顫（ET）患者服用60 mg劑量的ulixacaltamide在短暫滴定後長達12周的療效和安全性。2023年9月，Praxis啟動了一項招募前觀察研究，其中有600多名ET患者表示有興趣參加由Praxis贊助的試驗。Praxis預計將在2024年上半年完成Essential3的註冊。

•在2023年10月的研發日上，Praxis分享了來自Essential1數據集的其他分析，這些分析繼續支持ET ulixacaltamide第三階段計劃的設計

來自 Essential1 的 oData 顯示，服用 ulixacaltamide 與安慰劑的患者在修改後的日常生活活動 11 分量表 (madl11) 中至少提高 3 個百分點存在顯著差異（55% 對 31%，p = 0.023）

在Essential1的延長期（從第8周持續到第14周）中，64％的ulixacaltamide組患者的madl11與基線相比至少改善了3個百分點。對於在第 8 周從安慰劑過渡到烏利沙卡他胺的患者，69% 的患者比第 14 周的基線改善了至少 3 個百分點

Oulixacaltamide 還顯示出對服用普萘洛爾的患者有增量益處：48% 的普萘洛爾和烏利沙卡他胺在 madl11 中改善了至少 3 個百分點，而服用普萘洛爾和安慰劑的患者的這一比例為 25%

•Praxis預計，評估PPR癲癇患者的 PRAX-628 2a期概念驗證研究將在2023年第四季度得出初步結果。該研究評估了 PRAX-628 對減少光敏患者發作前腦電圖活性的潛在影響。PPR 研究完成後，Praxis 計劃在 2024 年上半年啟動一項 2 期研究，以評估 PRAX-628 治療局灶性癲癇的情況。

•Praxis預計，用於治療患有發育和癲癇性腦病（DEE）的兒科患者的PRAX-562 2期EMBOLD研究將在2024年上半年得出初步結果。EMBOLD 的研究是一項

隨機、雙盲、安慰劑對照的 2 期臨牀試驗，旨在評估 PRAX-562 在 2 至 18 歲患有 DEE 的兒科患者中的安全性、耐受性、療效（運動發作頻率）和藥代動力學，然後進行開放標籤延期。預計將註冊多達 20 名攜帶 SCN2A-DEE 或 SCN8A-DEE 的參與者。

Solidus™ 反義寡核苷酸 (ASO) 平臺

•2023 年 10 月，Praxis 完成了 PRAX-222 EMBRAVE 研究第 1 部分的給藥，該研究旨在治療早發 SCN2A-DEE 的兒科患者。EMBRAVE 研究的第 1 部分是一個為期 21 周的開放標籤隊列，參與者每月接種四劑 PRAX-222（elsunersen），持續大約 13 周，旨在確定 PRAX-222 鞘內給藥的安全性和耐受性。將對最終數據進行評估並提交給美國食品和藥物管理局以推進開發。

•在10月初的公司研發日上，分享了截至2023年9月26日EMBRAVE研究第一部分對四名患者前三個給藥期的初步分析，結果顯示發作明顯減少，安全性良好。

2023 年第三季度財務業績：

截至2023年9月30日，Praxis擁有1.011億美元的現金及現金等價物，而截至2022年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為1.005億美元。60萬美元的增長主要反映了Praxis2023年6月承銷公開發售的6,340萬美元淨收益以及Praxis普通股在市場上發行的2,410萬美元淨收益，部分被截至2023年9月30日的九個月中用於運營的8,730萬美元現金所抵消。

在截至2023年9月30日的三個月中，Praxis確認了與UCB的期權和許可協議相關的50萬美元合作收入。

截至2023年9月30日的三個月，研發費用為1,730萬美元，而截至2022年9月30日的三個月中，研發費用為3,040萬美元。研發費用減少1,320萬美元，主要歸因於與Praxis的Cerebrum™ 平臺相關的支出減少了1,050萬美元，與Praxis的Solidus™ 平臺相關的支出減少了80萬美元，人事相關支出減少了190萬美元。截至2023年9月30日的三個月，一般和管理費用為870萬美元，而截至2022年9月30日的三個月中，一般和管理費用為1,390萬美元。一般和管理費用減少約510萬美元，主要是由於人事相關費用、諮詢費用和專業費用減少。

Praxis報告稱，截至2023年9月30日的三個月，淨虧損2460萬美元，包括580萬美元的股票薪酬支出，而截至2022年9月30日的三個月淨虧損為4,390萬美元，包括670萬美元的股票薪酬支出。

截至2023年9月30日，Praxis的已發行普通股為1.285億股。

關於 Praxis

Praxis Precision Medicines是一家臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為以神經元興奮抑制失衡為特徵的中樞神經系統疾病的療法的開發。Praxis利用我們對大腦中共享生物靶標和迴路的理解，通過我們的專有小分子平臺Cerebrum™ 和反義寡核苷酸（ASO）平臺Solidus™，將遺傳學見解應用於發現和開發罕見和更常見的神經系統疾病的療法。Praxis已經建立了多元化的多模式中樞神經系統產品組合，包括針對運動障礙和癲癇的多個項目，以及四種臨牀階段的候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問 www.praxismedicines.com 並在臉書、領英和推特上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法所指的前瞻性陳述，包括有關Praxis未來預期、計劃和前景的明示或暗示陳述，包括但不限於有關我們的臨牀試驗預期時間、候選產品的開發、監管機構提交的預期時間和我們預計的現金流道的陳述，以及其他包含 “預期”、“相信” 等字樣的陳述繼續”、“可能”、“努力”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將” 或 “將” 以及構成《1995年私人證券訴訟改革法》前瞻性陳述的類似表述。

本新聞稿中包含的明示或暗示的前瞻性陳述僅是預測，受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：臨牀試驗固有的不確定性；正在進行的研究和試驗報告的中期數據與臨牀前研究和已完成臨牀試驗的最終數據存在重大差異；臨牀試驗的預期時間、數據讀取及其結果，以及提交監管部門批准或政府部門審查的文件；監管部門的批准進行試驗；Praxis的預期現金跑道；以及與Praxis項目和運營有關的其他風險，如截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告、其10-Q表季度報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件中所述。儘管Praxis的前瞻性陳述反映了其管理層的真誠判斷，但這些陳述僅基於Praxis目前已知的信息和因素。因此，提醒您不要依賴這些前瞻性陳述。本新聞稿中的任何前瞻性陳述僅代表其發表之日。Praxis沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

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