附錄 99.2
2023 年 11 月 27 日 FDA 批准電話會議
2 注意:除非另有説明,否則此處提供的信息截至2023年11月27日。本演示文稿可能包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”,涉及我們的業務、運營和財務狀況,包括但不限於當前對我們業務未來的信念、預期和假設、未來計劃和戰略、我們的開發和商業化計劃、我們的臨牀前和臨牀結果、OGSIVEO對成年硬纖維瘤患者的市場潛力、潛力 a Mac 營銷授權申請對於歐洲藥品管理局的nirogacestat而言,2b期reneU臨牀試驗的結果有可能支持米達美替尼的NDA申請,mirdametinib有可能成為NF1—PN患者的重要新療法,我們為NF1—PN患者尋求監管部門批准並向其提供米達美替尼的計劃,如果獲得批准,對時機的預期以及該階段的初始數據 2 項試驗評估 g nirogacestat 對復發卵巢顆粒細胞瘤患者,對時機的預期以及來自 e 期 2b reneU 臨牀試驗的頂級數據結果、我們計劃在 2023 年提交 SW-682 的研究性新藥申請、我們計劃報告尼羅加司他與 BCMA 定向療法聯合的更多臨牀數據並啟動更多計劃中的 1 期合作研究、我們對布里馬拉非尼可能進入1b期劑量擴大階段的預期、對我們是否獲得專利的預期鉛資產將充分保護SpringWorks免受競爭以及與其他未來有關的影響條件。諸如但不限於 “期待”、“相信”、“期望”、“預期”、“估計”、“打算”、“計劃”、“會”、“應該” 和 “可以” 之類的詞語以及類似的表達方式或詞語,用於識別前瞻性陳述。新的風險和不確定性可能會不時出現,因此不可能預測所有風險和不確定性。本演示文稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念,並受許多風險、不確定性和重要因素的影響,這些因素可能導致實際事件或結果與本演示文稿中任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異,包括但不限於與以下方面有關的風險:(i)我們在OGSIVEO方面的商業化努力取得成功,(ii)我們作為商業化的有限經驗公司,(iii)我們獲得或維持的能力為OGSIVEO提供充足的保險和報銷,(iv)我們產品開發活動的成功和時機,包括SpringWorks臨牀試驗的啟動和完成,(v)我們對OGSIVEO對硬骨腫瘤患者的潛在臨牀益處的期望,(vii)我們對OGSIVEO何時上市的期望, (viii) 關於每年被診斷患有硬纖維瘤的成年患者人數的估計每年在美國以及OGSIVEO的潛在市場,(ix)臨牀研究的標題或中期數據可能無法預測此類研究的最終或更詳細結果或其他正在進行或未來的研究的結果,(x)我們的合作伙伴正在進行和計劃中的臨牀試驗的成功和時機,(xi)我們計劃提交的監管文件和互動的時機,包括決策的時間和結果美國食品藥品廣告管理局 (FDA)、歐洲藥品管理局 (EMA) 及其他監管機構、臨牀試驗場所的研究審查委員會和出版物審查機構,(xii)FDA、EMA或其他監管機構是否需要更多信息或進一步研究,或者可能未能或拒絕批准或可能延遲批准我們的候選產品,包括nirogacestat和mirdametinib的批准,(xiii)我們獲得任何候選產品的監管批准或維持對我們產品的監管批准的能力,(xiv)我們的計劃研究、發現和開發其他候選產品,(xv)我們合作開發新候選產品的能力以及我們實現此類合作預期收益的能力,(xvi)我們維持適當專利保護併成功執行鍼對第三方的專利索賠的能力,(xvii)我們的現金狀況是否足以在本文規定的任何時間段內為我們的運營提供資金,(xviii)我們建立製造能力的能力,以及我們和我們的合作伙伴' 製造我們的候選產品和規模生產的能力,以及(xix) 我們實現他在此處規定的任何特定里程碑的能力。除非適用法律要求,否則我們不打算公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述,無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。儘管我們認為此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的,但我們無法保證這些預期會被證明是正確的。因此,提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述。有關可能導致SpringWorks預期與實際業績之間存在差異的風險、不確定性和其他因素的更多信息,您應查看我們向美國證券交易委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基於第三方來源的研究、出版物、調查和其他數據,以及我們自己的內部估計和研究。儘管SpringWorks認為截至本演示文稿發佈之日這些第三方來源是可靠的,但我們尚未對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性進行獨立驗證,也未作任何陳述。此外,本文中包含的所有市場數據都涉及許多假設和限制,無法保證這些假設的準確性或可靠性。最後,儘管我們認為自己的內部研究是可靠的,但此類研究尚未得到任何獨立來源的證實。前瞻性陳述
3 今天的演講嘉賓和議程部分主持人開幕詞 Saqib Islam 首席執行官美國處方信息 Jim Cassidy,醫學博士,首席醫學官 OGSIVEO 的發佈計劃 Bhavesh Ashar 首席商務官閉幕詞 Saqib Islam 首席執行官問答全部
開幕致辭 Saqib Islam 首席執行官
5 美國食品藥品管理局批准的首款也是唯一一款經美國食品藥品管理局批准的硬纖維瘤成人患者的療法 5
6 名 Desmoid 腫瘤患者一直在等待安全有效的治療侵襲性、侵襲性和高度衰弱的軟組織腫瘤會導致嚴重和慢性疼痛、身體機能喪失和毀容 Off-標籤上的全身治療通常耐受性差,療效有限沒有經過美國食品藥品管理局批准的療法我的神經、靜脈和膝蓋動脈周圍。我總共做了十次手術,六次去除腫瘤,四次與併發症有關,而且腫瘤一直在重新生長。— DeAnn,硬纖維瘤患者術後複發率高
每年確診7~1,000至1,650名新患者,發病率為百萬分之3-5(1-3),超過90%的患者在病程中接受了積極幹預 OGSIVEO可以滿足硬腫瘤患者在各個治療階段的需求來源:SWTX初級研究;(1)Van Broekhoven等人,《外科腫瘤學年鑑》,2015年;(2)Reitamo等人,《美國雜誌》《臨牀病理學》,1982;(3)安妮伯格等人,《癌症流行病學》,2022 年。每年積極管理的患者約有 5,500-7,000 名患者包括持續管理的患者自首次診斷以來的治療和腫瘤復發患者有相當比例的確診流行人羣可以通過新的治療方案來解決 30,000 多名確診的流行患者我們相信 OGSIVEO 有可能成為一種實踐——改變對廣泛的成年硬腫瘤患者的治療方法美國患者羣體
8 寬泛的標籤使處於治療過程的每個階段的患者都有資格獲得 OGSIVEO 為硬纖維瘤患者提供首個 FDA 批准的療法 Joe Andrea Dana 顯著減少疾病進展和腫瘤大小,同時緩解硬腫瘤的疼痛和其他使人衰弱的症狀,數據支持延長治療持續時間,總體可控耐受性。有可能改變治療模式,成為新的護理標準
美國處方信息 Jim Cassidy,醫學博士,首席醫學官
10 OGSIVEO 美國處方信息概述完整處方信息可在 www.ogsiveo.com 上找到。第一款也是唯一一款經美國食品藥品管理局批准的DESMOID腫瘤患者治療適應症 OGSIVEO是一種伽瑪分泌酶抑制劑,適用於需要全身治療的硬纖維瘤成人患者,推薦劑量 150 mg,每天口服兩次,直到疾病進展或毒性不可接受;OGSIVEO 可以與食物一起服用,也可以單獨服用
11 功效摘要來自 OGSIVEO 處方信息完整處方信息可在 www.ogsiveo.com 上找到。注:CI:置信區間;ORR:客觀反應率;CR:完全反應;PR:部分響應;NR:未達到。a) 由盲目獨立中央審查評估。b) 使用卡普蘭-邁爾方法獲得。c) p-值來自以安慰劑為參考的單面分層對數排名測試。d) 使用基於二項分佈的精確方法獲得。e) p-值來自雙面 Cochran-Mantel-Haenszel 測試。安慰劑 Nirogacestat OGSIVEO (n=70) 安慰劑(n=72)進展——事件 12 (17) 37 (51) 影像學進展 a 11 (16) 30 (42) 臨牀進展 a 1 (1) 6 (8) 死亡 0 1 (1) 中位數(月)(95% 置信區間)b NR(NR,NR)15.1(8.4,NR) 危險比率 (95% 置信區間) 0.29 (0.15, 0.55) p-值 c
12 來自 OGSIVEO 處方信息的安全性摘要完整處方信息可在www.ogsiveo.com上獲得。(1) 超過15%的患者報告了處方信息。警告和注意事項 ▪ 腹瀉、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素瘤皮膚癌、電解質異常、胚胎-胎兒毒性最常見的不良反應 (1) ▪ 腹瀉、卵巢毒性、皮疹、噁心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脱髮、上呼吸道感染和呼吸困難無盒裝警告無 REMS 計劃無禁忌症
OGSIVEO Bhavesh Ashar 在美國推出首席商務官的計劃
14 為OGSIVEO成為護理標準奠定了基礎來源:SWTX Primary Research,2Q22;提高認識。積極的患者羣體市場動態的有利變化第一種也是唯一獲得批准的療法醫生的熱情和熟悉程度 SARC 中心參與DeFi試驗表示希望在獲得批准後的第一年內使用患者表示願意切換和重新接觸患者首批也是唯一一種 FDA 批准的硬腫瘤療法耐久腫瘤萎縮和生活質量改善具有支持延長治療時間的數據的耐受性概況指南建議將系統性治療作為大多數腫瘤部位的一線幹預受過教育,參與並激活了 KOL 和患者全新 d esmoid 腫瘤-特異性 ICD-10 個有效密碼藥物優先於手術對當前治療的不滿高意識、期待和自我意願——倡導
OGSIVEO 推出的 15 項戰略要務擴展教育醫生和患者擴大全身療法的作用採用將 OGSIVEO 定位為第一或下一次全身治療和護理標準支持提供全面的患者支持,幫助最大限度地提高患者獲得治療的機會和依從性 LEAD 加強對硬質腫瘤社區的承諾並改善患者預後
16-區域業務經理-思想領袖聯絡員-現場准入經理-護士倡導者-全國客户總監-醫學聯絡員 35 名地區業務經理獲得以下支持:有針對性的啟動戰略具有豐富經驗的現場團隊將 OGSIVEO 定位為第一或下次系統性治療並制定護理標準推動大約 1,50 0 名處方者迅速採用 SARC/NCCN 和其他更高容量中心 desmoid ICD-10 個代碼進一步增強能力快速聯繫到接受治療的醫療保健提供者繼續患病和指導教育旨在通過OGSIVEO補充劑實地工作樹立對系統治療的更廣泛信念,通過點對點教育來提高醫療保健提供者每年積極管理的5,500至7,000名硬纖維瘤患者的認識來源:SWTX Primary Research;(1)Van Broekhoven等人,《外科腫瘤學年鑑》,2015年;(2)Reitamo等人,《美國臨牀病理學雜誌》,1982年;(3)Anneberg等人。,癌症流行病學,2022年。
17 種變革性臨牀益處首先是患者獲得 FDA 批准的侵襲性和使人衰弱的罕見病持續承諾為利益相關者提供令人信服的價值主張我們的目標是讓每位能夠從 OGSIVEO 中受益的合適患者都能獲得 Brad Melony Branee
18 種強大且量身定製的患者支持和准入計劃財務援助為符合條件的患者提供財務支持,包括共同支付計劃和患者援助計劃承保範圍和訪問支持資源,以促進報銷,以及及時、適當地獲得 OGSIVEO 個性化支持專職護士倡導者在患者整個治療過程中為患者提供支持
我的腫瘤在口服化療時生長了。我改用了靜脈化療,這會縮小我的腫瘤,但是我的副作用非常糟糕,我不得不休息一下。我最新的核磁共振成像顯示我的腫瘤是穩定的,但它正在壓迫我的尾骨並造成極度疼痛。我正在服用重型止痛藥,但緩解效果不佳。此時我和我的醫生希望我的疾病能夠得到控制,直到出現新的治療方案。— Stephanie,硬質瘤患者
閉幕詞 Saqib Islam 首席執行官
21 21 迅速過渡到具有多種潛在價值驅動因素的商業舞臺公司美國批准OGSIVEO是第一種也是唯一獲得批准的硬腫瘤治療方法,其數據支持一種潛在的實踐——改變患者的治療概況和有意義的商業機會——具有創造價值的全資和合作項目——創造並論證數據在美國成功推出適用於成人 desmoid 腫瘤的 OGSIVEO 實現第二款產品到2025年獲得批准推進新興的差異化靶向腫瘤學資產組合 Topline 讀出的 NF1-PN 中mirdametinib的研究顯示,整個年齡段可能具有同類最佳的產品特徵,並支持短期批准途徑
23 Badreddin Edris,PhD 首席運營官 Jim Cassidy,MD,PhD 首席醫學官 Bhavesh Ashar 首席商務官問答 Saqib Islam 首席執行官