美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
截至本季度末
或
的過渡期 至
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別碼) |
(主要行政辦公室地址)(郵政編碼)
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據1934年《證券交易法》第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
這個 |
*正如之前報道的那樣，自2023年10月16日起，註冊人的普通股將在場外粉色市場以“ELOX”的代碼報價。由於註冊人違反納斯達克上市規則第5550(B)(2)條，註冊人對納斯達克退市決定的上訴懸而未決，註冊人的普通股將在納斯達克資本市場繼續停牌，但不會從納斯達克資本市場退市。在納斯達克上市委員會做出最終書面決定之前，納斯達克不會採取任何行動將該公司的證券摘牌。
用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
☐ |
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☒ |
規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2023年11月9日，註冊人擁有
ELOXX製藥公司
目錄
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頁面 |
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關於前瞻性陳述的特別説明 |
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市場和行業數據 |
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風險因素摘要 |
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第一部分財務信息 |
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第1項。 |
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簡明合併財務報表(未經審計) |
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5 |
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截至2023年9月30日和2022年12月31日的資產負債表 |
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5 |
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截至2023年和2022年9月30日的三個月和九個月的營業報表 |
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6 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月現金流量表 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的股東虧損表 |
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財務報表附註 |
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10 |
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第二項。 |
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管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
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第三項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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第四項。 |
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控制和程序 |
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27 |
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第二部分：其他信息 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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第1A項。 |
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風險因素 |
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第二項。 |
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未登記的股權證券銷售、收益的使用和發行人購買股權證券 |
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57 |
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第三項。 |
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高級證券違約 |
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57 |
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第四項。 |
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煤礦安全數據 |
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57 |
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第五項。 |
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其他信息 |
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57 |
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第六項。 |
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陳列品 |
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簽名 |
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61 |
2
關於前瞻性陳述的特別説明
Eloxx製藥公司及其子公司在本文中統稱為“我們”、“Eloxx”或“公司”。
這份關於Form 10-Q的季度報告以及本文中包含的信息包含符合1995年私人證券訴訟改革法的前瞻性陳述。我們打算將這些前瞻性陳述納入修訂後的1933年證券法第27A節(“證券法”)和修訂後的1934年證券交易法第21E節(“交易法”)中包含的前瞻性陳述的安全港條款。除本Form 10-Q季度報告中包含的當前和歷史事實的聲明外，其他所有聲明包括但不限於有關我們獲得資金支持我們的運營(包括在ATM計劃下(本文定義))並繼續經營的能力的聲明；我們在納斯達克資本市場保持上市的能力；我們的戰略、未來運營結果和財務狀況；我們候選產品的預期試用時間和我們候選產品治療無意義突變的潛力；未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標；圍繞監管溝通的時間和預期；我們與第三方的關係；我們候選產品的潛力、安全性、有效性以及監管和臨牀進展、預期產品、產品批准以及研發成本均為前瞻性聲明。在不限制前述內容的情況下，在某些情況下，您可以通過諸如“目標”、“可能”、“將”、“將”、“應該”、“期望”、“探索”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“尋求”等術語來識別前瞻性陳述。或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些詞語。任何前瞻性陳述都不是對未來結果、業績或成就的保證，應避免過度依賴此類陳述。
前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設以及我們目前掌握的信息。這種信念和假設可能被證明是正確的，也可能不被證明是正確的。此外，此類前瞻性陳述會受到許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，由於各種因素，包括但不限於第一部分第2項中確定的風險、不確定性和假設，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大相徑庭。“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”，第二部分，第1A項。本季度報告Form 10-Q和第二部分第7項“管理層對截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告(”2022年年報“)的財務狀況和經營業績的討論和分析”中的“風險因素”。
此外，我們在一個不斷髮展的環境中運營。新的風險因素和不確定因素可能不時出現，管理層不可能預測到所有的風險和不確定因素。
儘管我們相信前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們不能保證未來的結果、活動水平、業績或成就。你不應該依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。所有前瞻性陳述僅在本季度報告以10-Q表格形式發佈之日發表。除非法律要求，否則我們不承擔任何義務，我們明確表示不承擔公開發布任何前瞻性陳述的任何修訂結果的義務，以反映此類陳述日期後的事件或情況，或反映事件的發生，無論是否預期。在這方面，我們謹提醒讀者，不要過分依賴任何此類前瞻性聲明，因為這些聲明只能説明發表之日的情況。
市場和行業數據
這份Form 10-Q季度報告和通過引用併入本文的其他文件包括我們從行業出版物和第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計數據和其他行業和市場數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究一般表明，它們的信息是從據信可靠的來源獲得的，儘管它們不保證此類信息的準確性或完整性。雖然我們相信這些行業出版物和第三方研究、調查和研究是可靠的，但我們並未獨立核實此類數據，並對其內容不負責任。此外，管理層的估計是根據可公開獲得的信息、他們對我們行業的瞭解以及他們基於這些信息和知識的假設得出的，我們認為這些信息和知識是合理的。這些數據涉及許多假設和限制，由於各種因素，這些假設和限制必然會受到高度不確定性和風險的影響，包括本季度報告中關於Form 10-Q的“關於前瞻性陳述的特別説明”和第二部分第1A項“風險因素”中所述的那些。這些因素和其他因素可能會導致我們未來的業績與我們的假設和估計大不相同。
3
風險因素摘要
以下是對我們普通股投資的主要風險摘要。這份摘要並沒有列出我們面臨的所有風險。在對我們的普通股做出投資決定之前，應該仔細考慮我們2022年年報和我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中的其他信息，以下總結的風險的進一步討論緊隨其後。
4
第一部分融資AL信息
第1項.精簡整合相關財務信息
ELOXX製藥公司及附屬公司
未經審計的合併泰德資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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總資產 |
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負債和股東赤字 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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長期債務的當期部分 |
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合作伙伴預付款 |
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認股權證負債 |
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經營租賃負債的當期部分 |
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衍生負債 |
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流動負債總額 |
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長期債務，扣除當期部分 |
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經營租賃負債 |
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總負債 |
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股東赤字： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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股東總虧損額 |
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總負債和股東赤字 |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
5
ELOXX製藥公司及附屬公司
未經審計的濃縮合並S操作的狀態
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他(收入)費用，淨額 |
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淨虧損 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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普通股加權平均股數 |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
6
ELOXX製藥公司及附屬公司
未經審計的濃縮合並ST現金流特徵
(單位：千)
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九個月結束 |
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2023 |
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2022 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股票的薪酬 |
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折舊 |
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經營性租賃使用權資產攤銷 |
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債務貼現攤銷 |
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衍生負債的公允價值變動 |
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認股權證負債的公允價值變動 |
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債務清償損失 |
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發行普通股損失 |
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處置財產和設備的收益 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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出售財產和設備所得收益 |
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購置財產和設備 |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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2023年9月註冊直接發行的普通股、預籌認股權證和普通股認股權證的發行所得款項，扣除發行成本 |
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通過ATM計劃出售普通股的收益，扣除發行成本 |
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償還定期貸款本金 |
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來自協作合作伙伴的預付款收益 |
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融資活動提供的現金淨額(用於) |
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現金、現金等價物和限制性現金減少 |
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期初的現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等價物和限制現金的對賬 |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和限制性現金 |
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補充披露現金流量活動： |
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支付利息的現金 |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
7
ELOXX製藥公司及附屬公司
未經審計的股東(虧損)權益簡明綜合報表
(單位：千，共享數據除外)
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普通股 |
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庫存股 |
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股票 |
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金額 |
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其他內容 |
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股票認購應收賬款 |
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股票 |
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金額 |
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累計 |
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總計 |
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2022年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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2023年3月31日的餘額 |
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通過自動櫃員機出售普通股，扣除發行成本$ |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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2023年6月30日的餘額 |
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發行與2023年9月註冊直接發行相關的普通股和預出資認股權證，扣除發行成本$ |
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通過自動櫃員機出售普通股，扣除發行成本$ |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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2023年9月30日的餘額 |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
8
ELOXX製藥公司及附屬公司
未經審計的股東(虧損)權益簡明綜合報表
(單位：千，共享數據除外)
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普通股 |
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庫存股 |
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股票 |
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其他內容 |
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股票認購應收賬款 |
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2022年3月31日的餘額 |
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2022年6月30日的餘額 |
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2022年9月30日的餘額 |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
9
ELOXX製藥公司及附屬公司
關於未經審計的濃縮合並文件的説明合併後的財務報表
1.業務性質
Eloxx製藥公司及其子公司(統稱為“Eloxx”或“公司”)是一家從事核糖體調節科學的臨牀階段生物製藥公司。該公司正在從其獨特的核糖體調節劑(“RMA”)和真核核糖體選擇性糖苷(“ERSGs”)庫中開發新的小分子候選藥物，用於治療一系列罕見和超罕見的疾病和癌症，這些疾病和癌症的特徵是導致蛋白質翻譯缺陷的基因突變。具體地説，該公司的目標是恢復過早終止密碼子突變和核糖體突變患者的功能蛋白質。過早終止密碼子是一種點突變，它會破壞受影響的信使RNA(MRNA)的穩定性，並破壞該信使RNA的蛋白質合成。此外，核糖體的某些突變會擾亂正常的蛋白質翻譯，並是一系列癌症的驅動因素。2021年4月1日，公司利用其創新的Turbo-ZMTM化學技術平臺，收購了從事核糖體調節科學的臨牀前階段生物製藥公司Zikani Treateutics，Inc.(“Zikani”)，開發新型核糖體調節劑(“RMA”)。Turbo-ZMTM平臺旨在實現新型大環內酯類化合物的快速合成，這些大環內酯類化合物可以優化以調節人類、細菌或病毒核糖體，以治療具有某些核糖核酸(“RNA”)和核糖體突變的罕見疾病和癌症。
該公司總部設在馬薩諸塞州的沃特敦，在以色列和澳大利亞設有分公司。
流動資金和持續經營
公司自成立以來有經營活動的淨虧損和負現金流的歷史，截至2023年9月30日，公司累計虧損共$
該公司的運營資金主要來自出售股權證券，其次是貸款和咆哮。該公司可能永遠不會實現盈利，除非實現盈利，否則該公司將繼續需要籌集額外資本來為其運營提供資金。此外，如附註6所披露，本公司於2021年9月簽訂Hercules貸款(定義見下文)，本金總額最高可達#美元。
截至2023年9月30日，該公司遵守了所有債務契約。然而，上述固有的不確定性可能會影響公司在未來12個月內繼續遵守這些公約的能力。如果本公司違反其財務契約，未能獲得第三方貸款人的豁免或寬免，則該等違約或失敗可能會加速償還Hercules貸款協議下的未償還借款，或第三方貸款人根據適用法律可能享有的其他權利或補救措施的行使。不能保證將給予豁免或寬免，或Hercules貸款協議項下的未償還借款將按本公司可接受的條款成功進行再融資。
公司認為其現金和現金等價物共$
10
管理層打算通過私人或公共債務或股權融資交易為未來的業務提供資金，並可能通過與戰略夥伴的安排或從其他來源尋求更多資金。是否有足夠的資金來緩解引起極大懷疑的情況，不在管理層的控制範圍之內，也不能被評估為有可能發生。如果公司無法獲得足夠的融資，它將評估各種選擇，其中可能包括減少或推遲運營費用，這可能會對公司的運營和未來前景產生重大不利影響。
2.列報依據和重大會計政策
本公司已根據財務會計準則委員會(“FASB”)頒佈的“會計準則彙編”(“ASC”)及“會計準則更新”(“ASU”)所載的美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)，編制隨附的未經審核中期簡明綜合財務報表。
通常包括在本公司年度綜合財務報表中的某些信息和腳註披露已在該等規則和法規允許的情況下被精簡或遺漏。管理層認為，這些中期簡明綜合財務報表反映了公平展示公司截至2023年9月30日和2022年9月30日的中期財務狀況、經營結果和現金流量所需的所有正常經常性調整。
臨時期間的業務結果不一定表明預計全年的業務結果。這些中期簡明綜合財務報表應與截至2022年12月31日及截至2022年12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些報表及其附註包含在公司於2023年3月31日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告(“2022年年報”)中。
編制這些簡明綜合財務報表所使用的重要會計政策與本公司截至2022年12月31日及截至本年度的經審計綜合財務報表以及本公司2022年年報中的附註所描述的政策一致。
本公司在生效日期記錄股票發行情況。如果認購沒有在發行時獲得資金，公司將應收股票認購作為資產記錄在資產負債表上。當於報告日期發出財務報表前未收到符合會計準則彙編(“ASC”)505-10-45-2規定的應收股份認購款項時，應收股份認購款項將重新分類為資產負債表上股東虧損的抵銷賬户。
反向拆分股票
2022年12月1日，該公司對其普通股進行了40股1股的反向股票拆分(“反向股票拆分”)。如下所述，在2022年11月30日舉行的股東特別會議(“特別會議”)上，公司股東批准了一項建議，授權公司董事會在特別會議後酌情修改公司修訂和重新發布的公司註冊證書(“公司註冊證書”)，對公司普通股的所有流通股實施反向股票拆分，每股面值0.01美元，比例從2比1到40比1之間的任何整數。由公司董事會酌情決定。2022年11月30日，在特別會議之後，公司董事會批准了40股1股的反向股票拆分。2022年12月1日，公司向特拉華州州務卿提交了一份修訂證書，以修訂公司的公司註冊證書，以實施反向股票拆分。反向股票拆分於美國東部時間2022年12月1日下午5點生效。
由於反向股票拆分，公司已發行或已發行的普通股每40股自動重新分類為一股有效發行、繳足股款和不可評估的新普通股，但須按下文所述的零碎股份處理，持有者不採取任何行動。行使價和本公司已發行股權獎勵相關的股份數目，以及普通股可行使的認股權證，以及根據本公司的股權激勵計劃和若干現有協議可發行的股份數目，將按比例作出調整。根據反向股票拆分發行的普通股仍然是全額支付和不可評估的。反向股票拆分不影響普通股的授權股份數量或普通股的面值。
沒有發行與反向股票拆分相關的零碎股份。2022年11月30日，即股票反向拆分生效前的最後一個交易日，本來有權因股票反向拆分而獲得零碎股份的登記股東獲得了現金支付，現金支付的價格等於股東本來有權獲得的零碎股份乘以普通股(經反向股票拆分調整後)在2022年11月30日在納斯達克資本市場的收盤價。
11
所附財務報表、相關腳註以及管理層的討論和分析中的所有股票和每股金額都已追溯調整，以反映反向股票拆分，就像它發生在開始時一樣
所呈現的最早的時期。自2022年12月2日起，公司普通股在納斯達克首都交易
市場在拆分調整的基礎上開始，在現有的交易代碼“ELOX”下。2023年10月12日，公司收到納斯達克證券市場有限責任公司(以下簡稱納斯達克)上市資格部發出的退市決定書，2023年10月16日，公司普通股在納斯達克資本市場停牌，開始在場外粉色市場交易。2023年10月26日，本公司要求納斯達克上市委員會對納斯達克退市決定進行審查，截至本季度報告10-Q表日期，納斯達克上市委員會的審查仍在進行中。
近期會計公告
儘管財務會計準則委員會已經發布了幾份尚未確定採用日期的ASU，但公司預計任何ASU都不會對其綜合財務報表產生任何實質性影響。
3.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
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9月30日， |
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2022年12月31日 |
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研發 |
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保險 |
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其他 |
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總計 |
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4.應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
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9月30日， |
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2022年12月31日 |
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研發費用 |
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工資單和其他與員工有關的費用 |
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債務利息 |
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其他 |
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總計 |
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5
大力神定期貸款
於2021年9月30日，本公司與Hercules Capital，Inc.(“Hercules”或“貸款人”)簽訂了日期為2021年9月30日的貸款及擔保協議(“Hercules Loan協議”)。
《大力神貸款協議》規定本金總額最高可達#美元的定期貸款。
作為其債務的擔保，公司授予Hercules對公司幾乎所有資產的持續擔保權益，但符合某些慣例例外，包括知識產權。
12
2023年3月7日，公司簽訂了第一項大力神修正案(“第一大力神修正案”)，以償還$
Hercules貸款協議包含慣常的肯定和否定契約，其中包括要求公司始終保持最低合格現金餘額加上合格應付帳款(定義為自發票日期起180天內尚未支付的發票)，並限制公司(I)產生額外債務、(Ii)支付股息或進行某些分派、(Iii)處置其資產、授予留置權或對其資產進行抵押或(Iv)從根本上改變其業務性質的能力。這些公約有若干例外情況和限制條件。2023年5月19日，Hercules貸款協議被修訂(“第二Hercules修正案”)，以修改最低合格現金餘額契約中“除外賬户”的定義，將額外賬户排除在抵押品和相關義務之外；2023年11月10日，Hercules貸款協議被修訂(“第三Hercules修正案”)，暫時將2023年11月15日至2023年12月15日期間的最低合格現金餘額金額降至225萬美元，除非代理人根據Hercules貸款協議全權酌情延長。在此期限之後，合格現金的最低水平將恢復到225萬美元加上180天內未支付的應付賬款。截至2023年9月30日，該公司遵守了所有債務契約。
Hercules貸款協議還包含慣常的違約事件，包括公司未能支付到期的任何本金或利息，發生某些破產或無力償債事件或違反契約。一旦發生違約事件，Hercules可能（其中包括）加速履行Hercules貸款協議項下的公司義務。
截至2023年9月30日，未償還貸款的賬面價值包括$
本公司計劃未來支付的長期債務本金如下（單位：千）：
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9月30日， |
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2023 |
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本金支付 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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未來本金支付總額 |
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減去未攤銷折扣 |
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長期債務的賬面價值 |
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長期債務中較少的流動部分 |
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2025年到期的最終費用 |
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長期部分 |
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13
6
本公司可能不時涉及日常業務過程中產生的各種訴訟及法律程序。本公司目前並不知悉有任何其作為其中一方或其財產為標的之重大待決法律訴訟。本公司根據ASC主題450“或有事項”對其或有負債進行會計處理。
囊性纖維化基金會
於2019年內，本公司獲得囊性纖維化基金會(“CFF”)頒發的最高達$的資助獎項(“2019 CFF獎”)
2021年5月，本公司獲得CFF頒發的另一獎項(“2021年CFF獎”)，獎金最高可達$
14
7.股東權益
註冊的直銷產品
於二零二三年九月，本公司訂立證券購買協議(“購買協議”)，據此出售(I)
2023年9月的認股權證被歸類為3級以下的負債，原因是某些早期結算條款禁止它們進行股權分類，因為它們不被視為與公司自己的股票掛鈎，因為這樣的投入可能導致結算金額大於公司股權股份的固定換固定期權的結算金額。2023年9月認股權證的價值被確定為$
配售代理認股權證是為配售代理所提供的服務而發行，作為2023年9月註冊直接發售的一部分，並計入發售成本。配售代理權證被歸類為3級以下的負債，這是由於某些早期結算條款將其排除在股權分類之外，因為這種投入可能導致結算金額大於公司股權股份的固定換固定期權的結算金額，因為該等投入不被視為與公司自己的股票掛鈎。配售代理認股權證的價值被確定為$
除了配售代理認股權證的價值外，公司產生的額外發售成本總計$
自動櫃員機計劃
於2023年5月24日，本公司與奧本海默公司(“奧本海默”)訂立一項銷售協議(“奧本海默銷售協議”)，根據該協議，本公司可在符合組成S-3的一般指示I.B.6的發售限額的情況下，發售及出售其普通股股份(“自動櫃員機股份”)，總銷售收益總額最高可達$
該公司已同意向奧本海默支付高達
根據奧本海默銷售協議，公司沒有義務出售任何股份。根據奧本海默銷售協議進行的股票發售將在(I)出售受奧本海默銷售協議約束的所有普通股或(Ii)根據奧本海默銷售協議條款終止奧本海默銷售協議時終止。在截至2023年9月30日的三個月和九個月內，公司已出售
15
認股權證
以下是截至2023年9月30日的未償還認股權證及權證交易活動的摘要
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發行日期 |
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期限(年) |
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行權價格 |
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截至2022年12月31日未償還的認股權證 |
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2023年期間行使的認股權證 |
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截至2023年9月30日未償還的認股權證 |
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分類 |
SVB認股權證 |
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權益 |
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2023年9月認股權證 |
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負債 |
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配售代理認股權證 |
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負債 |
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預先出資認股權證 |
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永久 |
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權益 |
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8.股票薪酬
股票期權活動摘要
年內與授予僱員及董事的股票期權有關的交易截至2023年9月30日的9個月情況如下：
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股票 |
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加權 |
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加權 |
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集料 |
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2022年12月31日未償還期權 |
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授與 |
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被沒收 |
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2023年9月30日未償還期權 |
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2023年9月30日可行使的期權 |
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總內在價值代表期權持有人在2023年9月30日行使期權時本應收到的總內在價值(普通股截至2023年9月30日的公允價值與行權價格之間的差額乘以現金期權的數量)。這一數額受到普通股公允價值變化的影響。
限制性股票單位活動摘要
在截至2023年9月30日的9個月裏，與授予員工的限制性股票單位有關的活動如下：
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股票 |
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加權平均授予日期每股公允價值 |
未歸屬於2022年12月31日 |
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授與 |
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未歸屬於2023年9月30日 |
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基於股票的薪酬
基於股票的薪酬涉及員工、非員工董事和非員工顧問、基於時間的股票期權和授予的限制性股票單位。
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研發 |
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一般和行政 |
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基於股票的薪酬總支出 |
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9
下表彙總了公司金融資產和負債的公允價值層次按公允價值經常性計量的城市(以千計)：
截至2023年9月30日 |
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總計 |
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相同資產在活躍市場的報價 (1級) |
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重要的其他可觀察到的投入 (2級) |
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無法觀察到的重要輸入 (3級) |
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資產 |
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包括在現金和現金等價物中的貨幣市場基金 |
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負債 |
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嵌入導數 |
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認股權證負債 |
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截至2022年12月31日 |
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總計 |
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相同資產在活躍市場的報價 (1級) |
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重要的其他可觀察到的投入 (2級) |
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無法觀察到的重要輸入 (3級) |
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資產 |
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包括在現金和現金等價物中的貨幣市場基金 |
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負債 |
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嵌入導數 |
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如附註7所述，本公司發行普通權證及配售代理權證，作為2023年9月登記直接發售的一部分，由於若干提早結算條款將其排除於股權類別之外，該等認股權證被歸類為第3級負債。2023年9月權證的價值被確定為160萬美元，根據2023年9月30日的蒙特卡洛模擬計算，假設波動率為139%，股價為4.81美元，無風險利率為4.7%，期限為3.0年。配售代理權證的價值被確定為10萬美元，根據2023年9月30日的蒙特卡洛模擬計算，假設波動率為139%，股價為4.81美元，無風險利率為4.7%，期限為3.0年。
下表彙總了權證衍生負債的公允價值，即截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的3級公允價值估計(以千計)：
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截至三個月 9月30日， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
權證負債的公允價值，期初 |
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發行2023年普通權證及配售代理權證 |
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普通權證及配售代理權證的公允價值變動 |
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權證負債的公允價值，期末 |
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— |
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$ |
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本公司是CFF的某些融資獎勵的一方，其中包含嵌入的衍生品(請參閲附註6)。截至資產負債表日，本公司已使用蒙特卡羅模擬處置事件的發生來確定這些嵌入衍生品的公允價值。本公司使用了可觀察的輸入假設，如資金金額、特許權使用費上限，以及不可觀察的假設，如三年的發生時間，以及處置事件發生的可能性。
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截至三個月 9月30日， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
嵌入衍生工具的公允價值，期初 |
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17
內含衍生負債的公允價值變動 |
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嵌入衍生工具的公允價值，期末 |
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10.其他費用(收入)，淨額
其他(收入)支出，淨額包括以下各項(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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利息支出 |
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利息收入 |
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債務清償損失 |
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發行普通股損失 |
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出售固定資產收益 |
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外幣匯兑損失(收益) |
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衍生負債的公允價值變動 |
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認股權證負債的公允價值變動 |
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其他費用 |
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其他(收入)費用合計，淨額 |
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11.每股淨虧損
用於計算各期間每股基本和攤薄淨虧損的淨虧損和加權平均股數如下(以千為單位，不包括股票和每股數據)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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淨虧損 |
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分母： |
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*的加權平均股數 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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) |
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( |
) |
下列可能稀釋的證券已被排除在已發行的稀釋加權平均股票的計算範圍之外，因為它們的影響將是反稀釋的：
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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購買普通股的期權 |
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限制性股票單位 |
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普通權證 |
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潛在普通股總等價物 |
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這個
18
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應結合我們的財務報表和本季度報告中其他部分的相關説明，以及經審計的綜合財務報表和相關説明，以及我們截至2022年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告(“2022年年度報告”)中“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”和“業務”項下的討論。本討論和分析中包含的或本季度報告中其他部分闡述的信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括前瞻性陳述，涉及風險、不確定因素和其他因素，可能導致實際結果與前瞻性陳述中做出、預測或暗示的結果大不相同。請參閲“關於前瞻性陳述的特別説明”、“風險因素摘要”和第二部分第1A項。這裏的“風險因素”。
公司概述
我們是一家從事核糖體調節科學的臨牀階段生物製藥公司，利用我們的創新TURBO-ZM微生物化學技術平臺和我們的新型氨基糖苷類化合物庫開發新型口服小分子核糖體調節劑（“RMA”）和真核核糖體選擇性糖苷（“ERSG”），用於治療罕見和超罕見遺傳疾病，患者具有點無義基因突變，導致提前終止密碼子和小於全長蛋白質。無義突變導致受影響的信使RNA（“mRNA”）中的過早終止密碼子，其繼而破壞來自該mRNA的蛋白質合成，導致小於全長的蛋白質。具有這些突變的患者比具有錯義突變的患者具有顯著更差的結果。
我們有多個項目正在籌備中，包括使用ELX-02（皮下給藥）治療Alport綜合徵的臨牀項目，使用ZKN-013進行的研究性新藥（“IND”）臨牀前項目，使隱性營養不良（“RDEB”）和交界性大皰性表皮病（“JEB”）以及家族性腺瘤性息肉病（“FAP”）的階段成為可能。我們也有一個發現階段的計劃在囊性纖維化。隨着我們項目的推進，我們計劃積極尋求擴大我們的產品線，為我們平臺設計的化合物在其他罕見疾病中尋找新的適應症。美國食品和藥物管理局（“FDA”）已批准ELX-02用於治療具有無義突變的CF患者的快速通道指定。此外，FDA於2020年7月授予ELX-02孤兒藥資格用於治療CF，並基於歐洲藥品管理局（“EMA”）的積極意見，歐盟委員會於2018年9月授予ELX-02孤兒藥資格。
ELX-02無意義突變Alport綜合徵程序
於2022年3月，我們宣佈決定推進皮下注射ELX-02以恢復IV型膠原蛋白，用於治療無義突變Alport綜合徵患者。這是一種遺傳性疾病，在美國每50，000名新生兒中就有1名發生，估計患病率為7，500。它是由三種IV型膠原蛋白亞型之一的功能喪失引起的，導致腎小球基底膜異常和足細胞足突消失。患者從血尿和蛋白尿發展到腎衰竭，並有聽力損失和眼睛異常。
2022年11月，我們開始了ELX-02的II期單藥治療臨牀試驗，以探索ELX-02治療無義突變Alport綜合徵的可能性。這項2期試驗納入了COL 4基因無義突變的Alport綜合徵患者。三名患者用ELX-02給藥兩個月，隨訪三個月。除主要安全性終點外，還測量了次要療效終點蛋白尿和活檢證實的膠原蛋白表達變化和足細胞足突消失。在治療後1個月、2個月和3個月進行蛋白尿測量，以確定反應的持久性並獲得IV型膠原蛋白45-60天半衰期的益處。足細胞足突消失發生在幾乎所有的Alport綜合徵病例中。足細胞是腎小球的高度特化細胞，對健康的腎小球基底膜至關重要。足細胞形態學變化（足細胞足突消失）與Alport和其他遺傳性腎病中的蛋白尿相關，並且在突變型Alport小鼠的多項研究中已證明可通過蛋白質再表達改善。
所有三名接受治療的患者均為19歲或以下，患有常染色體隱性Alport綜合徵，其中一個等位基因發生無義突變，第二個等位基因發生致病性錯義突變，功能完全喪失。膠原4功能蛋白的丟失通過腎小球基底膜中膠原IV α 5的免疫熒光染色證實。
基於新鮮冷凍活檢組織樣品的免疫熒光染色，用ELX-02處理導致腎小球基底膜中膠原IV α 5的表達增加。病理學家報告指出，治療後功能性蛋白質從整體或部分喪失改善為節段性喪失。
19
Mayo Clinic對來自腎活檢的透射電子顯微鏡（TEM）圖像的定性視覺評估顯示，ELX-02治療前和治療後2個月，3例治療患者的足突消失改善，與疾病消退一致。足細胞足突消失的這種改善由華盛頓大學的腎電子顯微鏡實驗室獨立地定性和定量（足突寬度減少）證實。足細胞精確形態程序（PEMP）分析（Nipoka GmBH開發的程序）證實並量化了ELX 02治療改善了所有三名患者的足細胞足突消失，與基線水平相比，治療後濾過裂隙密度（FSD）平均增加60%。FSD是足細胞足突消失程度的定量測量。在2023年美國腎臟病學會會議上提出的數據（摘要#sSA-P1023和TH-P0786）證實，FSD與腎小球腎病患者的蛋白尿呈反比關係。在所有3例患者中均觀察到與足細胞形態改善一致的蛋白尿改善，總結見下表：
有耐心的 |
基線時UPCR（mg/g） |
治療結束時的FSD（變化%） |
治療期間UPCR相對於基線的平均變化 |
治療結束後2個月UPCR相對於基線的平均變化 |
2個月結束時與基線相比的UPCR變異性變化a（SD/平均值的%變化） |
4401 – 01 |
1,299 |
1.50 (50%) |
沒有變化 |
沒有變化 |
(53)% |
4401 – 02 |
1,646 |
1.75 (13%) |
(49)% |
沒有變化 |
(45)% |
4402 – 01 |
1,659 |
1.73 (118%) |
沒有變化 |
(25)% |
(57)% |
臨牀試驗和活檢結果在最近於2023年11月2日和11月3日舉行的美國腎臟學會會議上公佈。根據第二階段試驗的結果，該公司打算在現有資金的情況下，與FDA就ELX-02的一項關鍵試驗的設計達成一致，以潛在地治療無意義突變的Alport綜合徵，並尋求突破療法的指定。
ZKN-013無義突變RDEB/JEAB和FAP程序
根據可用的資金，我們還在推進ZKN-013作為口服藥物，用於治療具有無義突變的RDEB/JEB和FAP患者。RDEB和JEB是一種罕見的皮膚病，其特徵是VII型膠原(RDEB)和LAMB3(JEB)蛋白突變。我們估計，在美國、日本和西歐的主要市場中，大約有4000名患者存在這些疾病的無義突變。患者遭受嚴重的皮膚瘀傷、傷口和內部損害，導致皮膚癌和嚴重營養不良的風險增加。FAP患者的APC基因突變會導致結腸息肉的增殖，如果不進行治療，可能會導致結腸癌和其他相關癌症。目前還沒有批准的疾病修改療法來治療這些疾病。ZKN-013在患者細胞中展示了強大的VII型膠原修復能力，可與一系列突變中5%-10%的蛋白質修復相媲美。我們還在兩項獨立的研究中看到，APC的治療最小作為評估FAP患者潛在治療效果的有效模型，ZKN-013治療8周可減少息肉數量、減少息肉大小，並顯著提高存活率。
2023年5月2日，我們宣佈FDA已經批准了我們的ZKN-013的IND申請，可以在健康志願者中啟動ZKN-013的單次遞增劑量(SAD)臨牀試驗，用於潛在治療具有無義突變的隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症(RDEB)。ZKN-013是使用我們的Turbo-ZM？平臺開發的第一個分子，它已經從HIT進步到了領先，現在有資格進入臨牀開發。在SAD研究中的計劃劑量隊列完成並與FDA討論後，預計將進行進一步的SAD和多次遞增劑量(MAD)測試。
我們目前正在尋求建立戰略合作伙伴關係，以推進ZKN-013的臨牀開發。如果成功，我們打算最初只進行15毫克和50毫克的單劑，因為FDA將我們的EL-013聯合SAD-MAD第一階段隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量升級臨牀試驗部分臨牀擱置，要求我們提供單次臨牀劑量15毫克和50毫克的臨牀藥代動力學數據以及多劑量後的模擬穩態暴露，然後FDA才會批准繼續進行額外的劑量。
納斯達克退市決定及上市理事會審議
如前文所述，於2023年10月12日，吾等接獲納斯達克上市資格部(“納斯達克”)工作人員(以下簡稱“工作人員”)發出的決定函(“退市通知書”)，述明
20
納斯達克將暫停我們的普通股的交易，自2023年10月16日開盤起生效，因為公司在之前給予公司的寬限期內未能重新遵守納斯達克上市規則第5550(B)(2)條(“上市規則”)，該規則要求上市公司必須擁有不少於3,500萬美元的上市證券市值(“MVLS”)。自2023年10月16日起，我們的普通股開始在場外粉色市場交易，交易代碼為“ELOX”。
2023年10月26日，我們要求納斯達克上市和聽證審查理事會(以下簡稱上市理事會)對該工作人員的退市決定進行復核。截至本季度報告10-Q表格的日期，上市委員會的審查仍在進行中。我們的普通股將繼續在納斯達克資本市場停牌，等待上市委員會的審查過程的結果，納斯達克不會採取任何行動，將公司的證券退市，直到上市委員會的最終書面決定。如果上市委員會不批准我們要求維持我們的上市的上訴，我們將向美國證券交易委員會提交25-NSE表格，它將取消我們的證券在納斯達克資本市場的上市和註冊資格。我們不能保證上市委員會會批准本公司繼續在納斯達克資本市場上市的要求，也不能保證我們能夠滿足和維持納斯達克資本市場的上市要求，這可能會對我們的業務和我們的普通股產生重大不利影響。
經營成果
下表彙總了本報告所述期間的業務結果(以千計)：
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截至三個月 |
|
|
變化 |
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九個月結束 |
|
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變化 |
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
$ |
|
|
% |
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運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
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|
|
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|
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研發 |
|
$ |
1,250 |
|
|
$ |
4,880 |
|
|
$ |
(3,630 |
) |
|
|
(74 |
) |
% |
|
$ |
7,076 |
|
|
$ |
20,430 |
|
|
$ |
(13,354 |
) |
|
|
(65 |
) |
% |
一般和行政 |
|
|
2,387 |
|
|
|
2,262 |
|
|
|
125 |
|
|
|
6 |
|
% |
|
|
6,184 |
|
|
|
7,961 |
|
|
|
(1,777 |
) |
|
|
(22 |
) |
% |
總運營費用 |
|
|
3,637 |
|
|
|
7,142 |
|
|
|
(3,505 |
) |
|
|
(49 |
) |
% |
|
|
13,260 |
|
|
|
28,391 |
|
|
|
(15,131 |
) |
|
|
(53 |
) |
% |
運營虧損 |
|
|
(3,637 |
) |
|
|
(7,142 |
) |
|
|
(3,505 |
) |
|
|
(49 |
) |
% |
|
|
(13,260 |
) |
|
|
(28,391 |
) |
|
|
(15,131 |
) |
|
|
(53 |
) |
% |
其他(收入)費用，淨額 |
|
|
(45 |
) |
|
|
366 |
|
|
|
(411 |
) |
|
|
(112 |
) |
% |
|
|
903 |
|
|
|
1,355 |
|
|
|
(452 |
) |
|
|
(33 |
) |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(3,592 |
) |
|
$ |
(7,508 |
) |
|
$ |
(3,916 |
) |
|
|
(52 |
) |
% |
|
$ |
(14,163 |
) |
|
$ |
(29,746 |
) |
|
$ |
(15,583 |
) |
|
|
(52 |
) |
% |
研發費用
截至2023年9月30日止三個月，研發費用為130萬美元，而2022年同期為490萬美元，減少了360萬美元。這一減少主要是由於與CF中ELX-02吸入給藥相關的臨牀前研發活動相關的分包商、顧問和實驗室用品費用減少了120萬美元，與CFF資助活動減少相關的臨牀試驗費用減少了130萬美元，工資和其他人事費用減少了50萬美元，與基於股票的補償有關的減少30萬美元，以及設施和間接費用減少30萬美元。
截至2023年9月30日止九個月，研發費用為710萬美元，而2022年同期為2040萬美元，減少1340萬美元。這一減少主要是由於與CF中ELX-02吸入給藥相關的臨牀前研發活動相關的分包商、顧問和實驗室用品費用減少了620萬美元，與CFF資助活動減少相關的臨牀試驗費用減少了450萬美元，工資和其他人事費用減少了160萬美元，基於股票的補償費用減少40萬美元，設施和管理費用減少80萬美元。
一般和行政費用
截至2023年9月30日止三個月，一般及行政開支為240萬元，而2022年同期則為230萬元，增加10萬元。增加的主要原因是專業和諮詢費用增加了20萬美元，但被設施和間接費用減少10萬美元所抵消。
截至2023年9月30日止九個月，一般及行政開支為620萬元，而2022年同期則為800萬元，減少180萬元。這一減少主要是由於專業和諮詢費用減少了40萬美元，工資和其他人員相關成本減少了40萬美元，基於股票的補償費用減少了30萬美元，以及設施和間接費用減少了60萬美元。
21
其他費用(收入)，淨額
截至2023年9月30日止三個月，我們錄得其他（收入）開支淨額45千美元，而2022年同期則錄得其他開支（收入）開支淨額40萬美元。截至2023年9月30日止九個月，我們錄得其他費用淨額90萬美元，而2022年同期為140萬美元。我們確認了與截至2023年9月30日的三個月和九個月期間的Hercules定期貸款（定義見下文）利息相關的30萬美元和40萬美元的減少，與去年同期相比，分別是由於債務本金減少，被利率增加所抵消。在截至2023年9月30日的九個月內，我們確認了與Hercules債務修改相關的債務部分償還損失40萬美元，並提前償還了1250萬美元未償還本金總額中的750萬美元本金。我們確認截至2023年9月30日止三個月和九個月期間與CFF獎勵相關的衍生負債公允價值變動分別較上一年度期間增加10萬美元和減少10萬美元。與去年同期相比，我們在截至2023年9月30日的三個月和九個月期間確認了30萬美元的固定資產銷售收益。在截至2023年9月30日的三個月和九個月期間，我們確認了2023年9月註冊直接發行中發行普通股的虧損20萬美元，以及與本次發行中發行的普通認股權證和配售代理認股權證相關的認股權證負債公允價值變動增加30萬美元。
流動性與資本資源
迄今為止，我們已產生重大經營虧損，且尚未從銷售任何產品或服務中產生收入。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九個月，我們的淨虧損分別為14. 2百萬元及29. 8百萬元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為2.886億美元。我們主要通過股本投資為業務提供資金，並在較小程度上通過貸款和贈款提供資金。我們已將我們所有的財政資源和努力用於研究和發展。我們預計，如果有的話，我們可能需要幾年時間才能獲得監管機構的批准，併為商業化做好準備。我們預計在可預見的未來將繼續產生重大費用和經營虧損，原因包括與研究、候選產品開發、臨牀前研究和臨牀試驗以及行政組織相關的成本。成功過渡到盈利運營取決於實現足以支持我們成本結構的收入水平。我們的淨虧損可能會因季度和年度而大幅波動。我們預計我們的費用可能會增加，如果我們：
我們可能永遠不會實現盈利，除非我們實現盈利，否則我們將繼續需要籌集額外的現金來為我們的運營提供資金。我們認為，我們在2023年9月30日的現金和現金等價物為480萬美元，不足以維持我們目前和計劃的運營，至少在提交本10-Q季度報告後的12個月內。
我們將需要籌集額外的資本來為我們的運營提供資金，這一點無法得到保證。我們的結論是，這些條件合計令人對我們是否有能力在本季度報告Form 10-Q中其他部分包括的未經審計簡明綜合財務報表發佈後一年內繼續經營下去產生重大懷疑。我們的獨立註冊會計師事務所在截至2022年12月31日的年度綜合財務報表報告中也對我們作為一家持續經營的企業繼續存在的能力表示了極大的懷疑。本季度報告中其他部分的Form 10-Q財務報表的編制假定該公司將繼續作為一家持續經營的企業，不包括可能因這種不確定性的結果而產生的任何調整。見注1-業務性質-流動資金和持續經營未經審計的簡明合併
22
本季度報告其他部分所列表格10-Q和第二部分第1A項的財務報表。風險因素-我們在運營中的反覆虧損使人們對我們作為持續經營企業的持續經營能力產生了極大的懷疑。
管理層打算通過私人或公共債務或股權融資交易為未來的業務提供資金，並可能通過與戰略夥伴的安排或從其他來源尋求更多資金。是否有足夠的資金來緩解引起極大懷疑的情況，不在管理層的控制範圍之內，也不能被評估為有可能發生。如果我們無法獲得足夠的資金，我們將評估替代方案，其中可能包括削減我們當前運營計劃中預期的開支，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發努力，或者授予我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的開發和營銷權利，這可能會對我們的運營和未來前景產生重大不利影響。
主要融資活動
於2023年9月，吾等訂立一項證券購買協議，據此吾等售出(I)305,590股登記股份普通股，(Ii)可按行使價每股0.001美元購入最多75,000股普通股的預融資權證(“預融資權證”)，可按行使價每股0.001美元購入最多75,000股普通股；及(Iii)非登記認股權證(“2023年9月認股權證”)，以私募方式按行使價每股5.13美元購買最多380,590股普通股，總收益為200萬美元。2023年9月的註冊直接發行於2023年9月20日結束，為我們帶來了170萬美元的淨收益。
於2023年5月24日，吾等與奧本海默公司訂立一項銷售協議(“奧本海默銷售協議”)，根據該協議，公司可在遵守組建S-3的一般指示I.B.6的發售限額的情況下，不時透過“在市場發售”計劃(“自動櫃員機計劃”)發售及出售最多5,000萬美元的普通股(“自動櫃員機股份”)，根據該計劃，奧本海默擔任銷售代理。根據奧本海默銷售協議，該公司將設定出售自動櫃員機股票的參數，包括將發行的自動櫃員機股票數量、要求進行銷售的時間段、對任何一個交易日可以出售的自動櫃員機股票數量的限制，以及不得低於任何最低價格進行銷售。本公司並無義務根據自動櫃員機計劃出售任何股份。截至2023年9月30日，該公司已根據自動櫃員機計劃出售了596，44股普通股，總收益為350萬美元。我們打算將根據奧本海默銷售協議出售普通股的淨收益用於營運資金和一般公司用途。有關自動櫃員機計劃的其他信息，請參閲注8。股東權益未經審計的簡明合併財務報表包括在本季度報告10-Q表的其他部分。正如之前報道的那樣，由於我們不遵守上市規則，我們的普通股從2023年10月16日起在納斯達克資本市場停牌。只要停牌仍然有效，在我們的普通股在納斯達克恢復交易之前，除非他們另行同意，否則根據我們與奧本海默公司的銷售協議條款，我們的普通股不得根據我們的自動取款機計劃進行銷售。
2021年9月30日，我們簽訂了貸款和擔保協議(《大力神貸款協議》)
與Hercules Capital，Inc.(“Hercules”或“貸款人”)，Hercules同意向該公司提供本金總額高達3,000萬美元的定期貸款(“Hercules Term Loan”)，包括三批，截至2022年9月30日，已為其中1,250萬美元提供資金。在剩餘部分中，750萬美元僅可用於2022年8月15日，1000萬美元可用於2023年4月1日，兩者均不再對公司可用。
2023年3月7日，我們修訂了Hercules貸款協議的條款，據此，我們償還了750萬美元的未償還本金，截至2023年3月7日，最低合格現金餘額要求降至225萬美元加上合格應付賬款。我們修改了Hercules貸款協議的條款，修改了“除外賬户”的定義，將額外賬户排除在抵押品和相關義務之外，並於2023年11月10日，修訂了Hercules貸款協議，將2023年11月15日至2023年12月15日期間的最低合格現金餘額暫時降至225萬美元，除非Hercules自行決定延期。在2023年12月15日之後，合格現金的最低水平將恢復到225萬美元加上180天內未支付的應付賬款。從2023年9月1日開始，我們需要對定期貸款的剩餘500萬美元未償還本金餘額支付本金，加上利息，最終到期日為2025年4月1日。定期貸款項下的任何未償還款項，如未能提前償還，將於2025年4月1日到期應付。於我們部分償還未償還債務的任何日期，本公司須支付相等於原本金額6. 55%的擔保費用。
修訂後的Hercules貸款協議包含習慣的肯定和否定契約，其中包括要求我們在任何時候都保持225萬美元的最低合格現金餘額加上合格的應付賬款。截至2023年9月30日，我們已遵守所有債務契約，然而，上述固有不確定性可能影響我們在未來十二個月內遵守該等契約的能力。如果我們違反了我們的財務契約，並且未能獲得財務委員會的同意、豁免或禁止，
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加快償還Hercules定期貸款下的未償還借款，或行使第三方貸款人根據適用法律可能擁有的其他權利或補救措施。不能保證如有需要將給予額外豁免或寬免，或大力神定期貸款項下的未償還借款將按本公司可接受的條款成功再融資。
2022年3月，我們與CFF達成了一項協議，修訂了我們與CFF之前的資金獎勵，授予高達1590萬美元的資金，以資助正在進行的ELX-02在CF的全球第二階段臨牀開發。我們在2022年3月收到了700萬美元的預付款，並在2022年9月收到了額外的150萬美元的里程碑付款。2022年9月，CFF決定不再為該項目提供資金。2023年7月，公司收到了20萬美元的最終收尾里程碑付款，根據2022年CFF修正案，剩餘的740萬美元將不會根據當前的發展計劃提供給公司。在ELX-02成功商業化後，我們將根據CFF的實際資金水平，根據未來的銷售階梯向CFF支付銷售里程碑和特許權使用費。截至2023年9月30日，我們有資格從CFF獲得與2021年獎項相關的高達180萬美元的資金。關於來自CFF的資金的更多信息包括在本季度報告10-Q表其他部分的簡明綜合財務報表的附註6下。
管理層打算通過私人或公共債務或股權融資交易為未來的業務提供資金，並可能通過與戰略夥伴的安排或從其他來源尋求更多資金。然而，管理層不能保證公司將成功完成其任何計劃。如果我們無法獲得足夠的資金，我們將評估替代方案，其中可能包括減少或推遲運營費用，包括裁員和削減某些發展計劃，這可能會對我們的運營和未來前景產生實質性的不利影響。
我們在金融機構的存款和投資金額超過了保險限額。市場狀況可能會影響我們維持現金和現金等價物的機構的生存能力，任何無法獲得或延遲獲得這些資金的情況都可能對我們的業務和財務狀況造成不利影響。到目前為止，這對公司沒有重大影響。
現金流
下表彙總了所列每個期間的現金來源和用途(以千為單位)：
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九個月結束 |
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2023 |
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2022 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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(12,330 |
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$ |
(26,184 |
) |
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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258 |
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(66 |
) |
融資活動提供的現金淨額(用於) |
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(2,402 |
) |
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8,500 |
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在截至2023年和2022年9月30日的9個月內，用於經營活動的淨現金分別為1,230萬美元和2,620萬美元。在截至2023年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金淨額主要來自我們1420萬美元的淨虧損，部分被80萬美元的營運資本變化和260萬美元的非現金費用總額所抵消。在截至2023年9月30日的9個月中，非現金費用主要與160萬美元的股票補償、50萬美元的使用權資產攤銷、20萬美元的債務貼現攤銷、40萬美元的債務清償確認虧損、20萬美元的普通股發行虧損、20萬美元的財產和設備銷售收益以及30萬美元認股權證負債的公允價值變化有關。在截至2022年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金淨額主要來自我們2970萬美元的淨虧損，部分被營運資本變化和340萬美元的非現金費用總額所抵消。在截至2022年9月30日的9個月中，非現金費用主要與240萬美元的基於股票的薪酬、50萬美元的使用權資產攤銷、40萬美元的債務貼現攤銷以及10萬美元的衍生債務公允價值確認變化有關。
截至2023年、2023年和2022年9月30日止九個月，我們的投資活動分別包括出售物業和設備所得的30萬美元，以及用於購買物業和設備的10萬美元。
在截至2023年9月30日的9個月中，用於融資活動的淨現金為240萬美元，在截至2022年9月30日的9個月中提供了850萬美元的現金。在截至2023年9月30日的9個月中，用於融資活動的現金淨額包括償還Hercules公司本金的770萬美元，其中包括2023年3月作為協議修訂的一部分的Hercules定期貸款本金750萬美元和2023年9月計劃的第一筆按月本金支付20萬美元，被ATM計劃下出售普通股的320萬美元收益(發行成本淨額30萬美元)所抵消，以及發行普通股、預先融資的認股權證和2023年9月登記直接發售的普通權證的170萬美元淨收益。在截至2022年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金包括從CFF收到的850萬美元預付款。
關鍵會計政策和估算的使用
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們未經審計的簡明綜合財務報表以及本季度報告Form 10-Q中其他部分包含的附註，這些報表是根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。在編制這些未經審計的中期簡明綜合財務報表時，我們需要作出估計和假設，這些估計和假設會影響簡明綜合財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的費用。我們監測和分析這些項目的事實和情況的變化，這些估計可能在未來發生重大變化。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，而這些因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。估計數的變化反映在已知期間的報告結果中。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值大不相同。
我們認為關鍵會計政策影響了我們在編制中期未經審計的簡明綜合財務報表時使用的重大判斷和估計，本季度報告Form 10-Q中介紹了關鍵會計政策，這些政策在我們2022年年報的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”中進行了描述。自上一個年末以來，管理層沒有對用於制定關鍵會計估計的程序進行重大改變，也沒有對上述重大假設進行重大改變，只是公司在截至2023年9月30日的季度中增加了與2023年9月註冊直接發售相關的認股權證負債的新的關鍵會計估計。
截至2023年9月30日，我們的關鍵會計政策與2022年年報中討論的政策相比沒有發生重大變化，這將對公司的中期簡明綜合財務報表產生重大影響，但公司根據ASC 815為權證負債的會計增加了一項重要的關鍵會計政策：衍生品和套期保值。
衍生金融工具
本公司不使用衍生工具來對衝現金流、市場或外匯風險的風險。該公司評估其金融工具，包括認股權證，以確定該等工具是否為衍生工具或包含符合嵌入衍生工具資格的特徵。當需要根據相關衍生工具的條款將各種未來事件和結果計入估值時，公司使用Black-Scholes期權定價模型或蒙特卡洛模擬模型對其衍生工具進行估值。衍生工具在開始時、相關金融工具的行使等事件發生時及隨後的報告期進行估值。衍生工具的分類，包括該等工具是否應記錄為負債，會在每個報告期結束時重新評估。
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本公司審閲債務工具、股權工具及其他融資安排的條款，以確定是否有嵌入衍生工具的特徵，包括要求分開並作為衍生金融工具單獨入賬的嵌入轉換期權。此外，在發行融資工具方面，公司可能會發行獨立的期權和認股權證。
該公司根據ASC 480對其普通股認股權證進行會計核算，將負債與權益(“ASC 480”)和ASC 815、衍生工具和對衝(“ASC 815”)區分開來。根據ASC 480和ASC 815的規定，如果普通股認股權證需要淨現金結算或允許持有人選擇淨現金結算，或不符合股權分類標準，本公司將普通股認股權證作為負債入賬。如果合同需要實物結算或實物淨結算，或者如果公司可以選擇實物結算或實物淨結算，且認股權證符合歸類為股權的要求，則公司將普通股權證作為權益入賬。歸類為負債的普通股股權證於授出日按公允價值入賬，並於每個資產負債表日按公允價值重新計量，抵銷調整於綜合經營報表內認股權證負債的公允價值變動中記錄。如果以前被歸類為負債的普通股認股權證的條款被修訂，並且根據該修訂符合被歸類為股本的要求，普通股權證將按修訂之日的公允價值重新歸類為股本，且不會在隨後重新計量。當普通股認股權證與其他權益分類金融工具一起發行時，按相對公允價值入賬。
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項目3.數量和質量VE關於市場風險的披露
遺漏，因為我們是美國證券交易委員會條例S-K第10(F)(1)項所定義的“較小的報告公司”。
項目4.控制和程序
對控制和程序有效性的限制
我們維持披露控制和程序(如交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)，旨在確保我們根據交易法提交或提交的報告中需要披露的信息：(1)在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需披露做出決定。
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映出存在資源限制，要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的益處時作出判斷。
管理層對信息披露控制和程序的評估
在首席執行官和臨時首席財務官的參與下，我們的管理層在本季度報告10-Q表格所涵蓋的期間結束時評估了我們的披露控制和程序的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和臨時首席財務官得出結論，截至2023年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《交易法》第13a-15(F)和15(D)-15(F)條的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分：其他信息
項目1.法律規定訴訟程序
我們可能會不時捲入在正常業務過程中出現的各種訴訟和法律程序，其中可能包括但不限於與我們的知識產權及其使用有關的或基於我們的知識產權及其使用、客户索賠、僱傭做法和員工投訴以及因我們的運營而產生的其他事件的訴訟。我們目前不知道我們是當事人或我們的財產是標的的任何重大待決法律程序。然而，我們在未來的一些時候可能會在正常的業務過程中捲入訴訟。在管理層估計適當的時候，我們將在我們的財務報表中記錄充足的準備金，以備未決訴訟之用。訴訟受到內在不確定性的影響，任何此類事件的不利結果都可能對我們的聲譽、運營和我們的財務運營結果或整體財務狀況產生不利影響。此外，我們可能受到的任何訴訟也可能需要我們的高級管理層的大量參與，並可能轉移管理層對我們業務和運營的注意力。
第1A項。風險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在您決定購買我們的普通股之前，您應該仔細考慮下面描述的風險和不確定性，以及這份10-Q表格季度報告中的所有其他信息。如果下列任何可能的不利事件實際發生，我們可能無法按當前計劃開展業務，我們的財務狀況和經營業績可能會受到損害。此外，由於發生下列任何事件，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道的其他風險也可能損害我們的業務。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們不斷出現的運營虧損令人對我們作為一家持續經營的企業繼續經營的能力產生了極大的懷疑。
截至2023年9月30日的9個月，我們的淨虧損為1420萬美元，截至2023年9月30日，我們的累計赤字為2.886億美元。我們預計，在可預見的未來，由於與研究、開發我們的候選產品、進行臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的行政組織相關的成本，運營虧損將繼續下去。我們將需要大量的額外資金來為我們的運營提供資金，並繼續執行我們的戰略，我們將尋求一系列選擇來獲得更多資金。我們認為，我們在2023年9月30日的現金和現金等價物不足以為我們目前和計劃中的業務提供資金，至少在未來12個月內。這些情況使人對我們在本10-Q表格季度報告中包括的綜合財務報表發佈之日起一年內繼續經營下去的能力產生了極大的懷疑。
我們正在探索各種資金來源，如戰略合作和發行股權，為我們的業務提供資金。如果我們通過戰略協作和聯盟(可能包括現有的協作合作伙伴)籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證。就我們通過出售股權籌集額外資本的程度而言，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，可能需要其他優惠，從而對現有股東的權利產生不利影響。如果我們無法通過上述交易籌集足夠的資金，我們可能需要削減我們目前運營計劃中考慮的費用，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。如果上述計劃不成功，我們無法繼續經營下去，您可能會損失您在公司的全部或部分投資。
自我們成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大運營虧損。我們可能永遠不會實現或保持盈利。
自成立以來，我們的經營活動一直存在淨虧損和負現金流的歷史，截至2023年9月30日，我們的累計赤字為2.886億美元。我們的運營資金主要來自股權證券，其次是貸款和贈款。我們幾乎把所有的財政資源和努力都投入到了研究和開發上。我們預計，如果有的話，也需要幾年時間，我們才能獲得監管部門對候選產品商業化的批准。我們預計在可預見的未來將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計我們的費用將大幅增加，如果我們：
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我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。為了實現並保持盈利，我們和我們的合作伙伴必須開發一個或多個具有巨大市場潛力的候選產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，為這些候選產品獲得營銷批准，製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的候選產品，確保我們可能獲得營銷批准的候選產品的承保範圍和報銷，以及滿足任何上市後要求。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的可觀或足夠大的收入。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。該公司價值的下降也可能導致投資者失去全部或部分投資。
我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們繼續研究和開發、繼續和啟動臨牀試驗以及尋求ELX-02的上市批准時，以及我們根據未完成的許可協議有義務支付里程碑式的付款。此外，如果我們當前或未來的任何候選產品獲得營銷批准，我們預計將產生與批准的產品的銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，我們可能永遠不會生成必要的數據或結果，以獲得任何當前或未來候選產品的上市批准或實現產品銷售。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自銷售我們預計在幾年內不能商業獲得的產品，如果根本沒有的話。
因此，儘管我們之前進行了公開發行股票和債務融資，但我們將需要大量額外資金與我們的持續運營相關，並實現我們的目標。然而，我們現有的現金和現金等價物可能被證明不足以開展這些活動。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃、產品組合擴展或未來
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商業化的努力。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的融資，即使我們認為我們有足夠的資金來執行我們的運營計劃。如果我們無法獲得足夠的資金，我們將評估各種選擇，其中可能包括減少或推遲運營費用，包括裁員和削減某些發展計劃，這可能會對我們的運營和財務業績產生實質性的不利影響。
不斷變化的環境和市場狀況，其中一些可能超出公司的控制範圍，可能會損害我們的能力tY獲取我們現有的現金和現金等價物和投資，並及時向主要供應商和其他人付款。
我們在主要金融機構的賬户中保留我們的現金和現金等價物，這些機構的存款可以而且確實超過保險限額。市場狀況可能會影響這些機構的生存能力。如果我們維持現金和現金等價物的任何金融機構倒閉，我們可能會損失超過聯邦保險或保護金額的存款，也不能保證我們能夠及時或根本不能獲得未保險的資金。任何無法獲得或延遲獲得這些資金的情況都可能對我們的業務和財務狀況造成不利影響。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權和債務融資以及達成新的合作、戰略聯盟和許可安排來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。在我們通過出售股權籌集額外資本的情況下，例如根據我們的自動櫃員機計劃或2023年註冊直接發售發行普通股，或可轉換債務證券，投資者的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對投資者作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，並可能以我們的全部或部分資產作為擔保。此外，Hercules定期貸款項下資金的可獲得性以我們在規定的時間段內達到某些臨牀和股權里程碑為條件，而這些時間段沒有達到，根據本協議，公司不再可以獲得進一步的資金。我們未來可能達成的任何債務協議都可能包含類似的融資限制。如果我們通過與第三方達成新的合作、戰略聯盟或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法通過股權或債務融資或在需要時通過合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們未來可能無法繼續遵守我們的債務契約。
Hercules貸款協議包含慣常的肯定和否定契約，其中要求公司在任何時候都必須保持最低合格現金餘額為225萬美元，自2023年3月7日起生效，並限制了我們(I)產生額外債務、(Ii)支付股息或進行某些分配、(Iii)處置我們的資產、授予留置權或對我們的資產進行抵押或(Iv)從根本上改變我們的業務性質的能力。這些公約有若干例外情況和限制條件。如果我們違反這些公約並未能獲得第三方貸款人的豁免或容忍，這種違約或失敗可能會加速償還Hercules定期貸款項下的未償還借款，或第三方貸款人根據適用法律可能擁有的其他權利或補救措施的行使。不能保證將給予豁免或容忍，或大力神定期貸款項下的未償還借款， 將按本公司可接受的條款成功進行再融資。
在可預見的未來，我們不打算支付紅利。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何股息，也不打算在可預見的未來支付任何股息。我們預計，我們將保留我們未來的所有收益，用於我們的業務運營和一般公司用途。此外，大力神貸款協議的條款限制我們支付股息或進行某些分配。未來是否派發股息，將由我們的董事會自行決定。
我們的債務和償債義務可能會對我們的現金流產生不利影響。
我們打算履行我們的償債義務，包括償還Hercules定期貸款的本金，償還我們未來業務產生的現金，我們現有的現金，以及來自我們的ATM計劃或其他未來股權融資的潛在額外現金收益。我們的負債可能會產生重大的額外負面影響，包括要求我們將相當一部分預期現金流用於償還債務，從而減少我們可用於其他目的的預期現金流的金額，並限制我們在規劃或
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對我們的業務和我們競爭的行業的變化做出反應。如果我們無法產生足夠的現金來履行這些義務，並且需要使用現有的現金來為我們的償債義務提供資金，包括償還本金，我們可能不得不推遲或削減研發計劃。
與藥物發現、開發、監管審批和商業化相關的風險
我們在很大程度上依賴於我們的主要候選產品ELX-02的成功。如果ELX-02在研製過程中沒有取得積極的成果，或者遇到任何實質性的開發延遲，可能會對ELX-02的商業可行性和我們的業務產生不利影響。
我們目前還沒有批准銷售的產品。我們主要在ELX-02的研發上投入了大量的精力和財力，ELX-02是我們目前在臨牀開發中唯一的候選產品。我們已經增加了對臨牀前候選藥物組合的投資，但尚未推動其他分子進入臨牀開發。2022年9月，我們宣佈了ELX-02第二階段聯合臨牀試驗的TOPLINE結果，該試驗針對至少有一個無義突變的1類CF患者。ELX-02與異煙肼的聯合試驗對其療效終點沒有統計學意義，因此我們暫停了ELX-02在CF的所有開發。ELX-02目前正在無義突變的Alport綜合徵患者的2期試驗中進行評估。這是已知的第一項針對Alport綜合徵的臨牀研究，不能保證它的成功。
我們在很大程度上依賴於近期這項研究的良好療效結果，以繼續開發ELX-02和該公司併為其提供資金。我們實現和維持盈利的能力取決於獲得監管部門的批准，併成功地將ELX-02和任何未來的候選產品商業化，無論是單獨還是與第三方合作。ELX-02和任何其他候選產品的成功將取決於以下幾個因素：
其中許多因素是我們無法控制的，即使我們花費大量時間和資源尋求ELX-02或任何其他候選產品的開發和批准，我們也可能永遠不會獲得監管部門的批准。如果我們不及時或根本沒有獲得監管部門的批准，我們可能會遇到重大延誤或無法將我們當前或未來的候選產品商業化，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們業務的成功，包括我們為公司提供資金並在未來從產品中創造收入的能力，我們預計這在幾年內都不會發生，如果有的話，將在很大程度上取決於我們開發的候選產品的成功開發和任何最終的商業化。我們目前的候選產品，以及我們開發的任何未來候選產品，都將需要額外的臨牀前和臨牀開發，臨牀管理，
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臨牀前和製造活動，在美國和其他市場的營銷批准，向定價和報銷當局證明成本效益，根據當前的良好製造規範(“cGMP”)為臨牀開發和商業生產獲得足夠的製造供應 或 美國以外的類似監管要求，建立一個商業組織，以及大量投資和重大營銷努力，然後才能從產品銷售中獲得任何收入。我們還可能在開發可持續、可重複和可擴展的製造工藝或將該工藝轉移給商業合作伙伴方面遇到延誤，這可能會阻止我們完成臨牀試驗或及時或有利可圖地將我們的候選產品商業化。在實施之前，生產工藝或設施的改變將需要FDA進一步的可比性分析和批准，這可能會推遲我們的臨牀試驗和候選產品的開發，並可能需要更多的臨牀試驗，包括過渡研究，以證明一致和持續的安全性和有效性。
我們以前沒有向FDA或類似的外國監管機構提交過任何候選產品的新藥申請(“NDA”)。NDA或其他相關監管申報文件必須包括廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品對每個期望的適應症都是安全有效的。保密協議或其他相關的監管文件還必須包括有關產品的化學、製造和控制的重要信息。我們不能確定我們目前或未來的候選產品是否會在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。此外，即使他們在臨牀試驗中取得成功，我們的候選產品或任何未來的候選產品也可能得不到監管部門的批准。如果我們當前或未來的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。即使我們成功地獲得了監管部門的批准來銷售候選產品，我們的收入也將在一定程度上取決於我們獲得監管批准並對每個候選產品擁有商業權的地區的市場規模，以及競爭產品的可用性，是否有足夠的第三方報銷和醫生的採用。
臨牀前和臨牀藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們的臨牀前和臨牀計劃可能會延遲或永遠不會推進，這將對我們進一步推進臨牀開發、及時獲得監管批准或將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。
在獲得監管機構對我們候選治療產品的商業分銷的批准之前，我們或合作者必須進行廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，以證明我們候選產品在人體上的安全性和有效性，令FDA、EMA和我們打算營銷我們候選產品的司法管轄區的其他適用監管機構滿意。臨牀測試費用昂貴、耗時長，而且存在不確定性。在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了臨牀測試，更少的部分獲得了FDA或類似的外國監管機構的批准並已商業化。因此，即使我們能夠獲得必要的資金繼續資助我們的研究、開發和臨牀項目，我們也不能向您保證ELX-02、ZKN-013或我們未來的任何候選產品將成功開發或商業化。
我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。臨牀開發後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展。生物製藥行業的一些公司由於缺乏有效性或安全性而在高級臨牀試驗中遭受重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了良好的結果。因此，我們或任何開發夥伴最終可能無法向監管機構提供足以獲得任何適應症批准的令人滿意的臨牀安全性和有效性數據。
此外，我們可能會在候選產品的臨牀試驗中遇到延遲。我們不知道正在進行的臨牀試驗是否會如期完成，或者根本不知道正在進行的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否按時招募患者，或者是否會如期完成。我們也不能確定研究新藥(IND)或類似申請的提交是否會導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗及時開始。此外，可能會出現可能導致監管當局暫停或終止此類臨牀試驗的問題。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲，包括與以下方面有關的延遲：
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由於上述因素，我們的臨牀試驗登記中的任何此類延遲或臨時暫停都會並可能在未來增加我們在啟動、登記、進行或完成我們計劃的和正在進行的臨牀試驗時遇到此類困難或延遲的可能性。
臨牀試驗必須按照FDA和其他適用監管機構的法律要求、法規或指南進行，並受這些政府機構和進行臨牀試驗的醫療機構的倫理委員會或IRBs的監督。如果臨牀試驗被我們、臨牀試驗的數據安全監控委員會、FDA或任何其他監管機構暫停或終止，或者如果進行此類試驗的機構的IRBs或倫理委員會暫停或終止其臨牀研究人員和受其審查的地點的參與，我們可能會遇到延誤。此類機構可能會因多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品的益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
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此外，對於沒有參加我們的任何臨牀試驗但根據我們的恩恤使用政策(通常是根據個人的主治醫生實施的單患者IND)接受我們候選藥物的個人的重大不良事件，可能會導致我們正在進行的臨牀試驗的部分或全部臨牀暫停。臨牀擱置可能導致在解除擱置之前無法在我們的研究中招募新患者，並可能使此後招募患者變得更加困難。此外，臨牀擱置還可能導致方案重新設計、資格標準更改和成本增加，其中任何一項都可能對我們預計的開發時間表產生不利影響，並危及我們臨牀項目的成功完成。
此外，在國外進行臨牀試驗，就像我們可能為我們的候選產品所做的那樣，帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨牀試驗的完成。這些風險包括在外國登記的患者由於醫療服務或文化習俗的差異而未能遵守臨牀方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與此類外國相關的政治和經濟風險。
如果我們的候選產品的任何臨牀試驗延遲完成，我們候選產品的商業前景和創收能力可能會受到損害。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都可能增加我們的成本，減緩我們的產品開發和審批過程，並可能危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。此外，導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
此外，FDA和其他監管機構關於臨牀試驗的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規。例如，歐洲聯盟(“歐盟”)與臨牀試驗相關的監管格局最近發生了變化。歐盟臨牀試驗條例(“CTR”)於2014年4月通過，廢除了歐盟臨牀試驗指令，於2022年1月31日生效。雖然臨牀試驗指令要求在每個成員國向主管的國家衞生當局和獨立的倫理委員會提交單獨的臨牀試驗申請(“CTA”)，但CTR引入了一個集中的程序，只要求向所有相關成員國提交一份申請。CTR允許贊助商向每個成員國的主管當局和道德委員會提交一份文件，導致每個成員國做出一項決定。CTA的評估程序也得到了統一，包括由所有有關成員國進行聯合評估，並由每個成員國單獨評估與其領土有關的具體要求，包括道德準則。每個成員國的決定通過集中的歐盟門户網站傳達給贊助商。一旦CTA獲得批准，臨牀研究開發就可以繼續進行。CTR預計將有三年的過渡期。正在進行的臨牀試驗和新的臨牀試驗將在多大程度上受到CTR的控制，這一點各不相同。對於在2022年1月31日之前根據《臨牀試驗指令》進行CTA的臨牀試驗，《臨牀試驗指令》將在過渡期的基礎上繼續適用三年。此外，贊助商仍然可以選擇在2023年1月31日之前根據臨牀試驗指令或CTR提交CTA，如果獲得授權，這些CTA將在2025年1月31日之前受臨牀試驗指令管轄。到那時，所有正在進行的審判都將受制於《禁止酷刑公約》的規定。我們和我們的第三方服務提供商(如臨牀研究機構(“CRO”))遵守CTR要求可能會影響我們的開發計劃。
如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或管理臨牀試驗的政策，我們的發展計劃也可能受到影響。
我們和我們的合作伙伴可能直接或間接受到聯邦和州醫療保健欺詐、濫用和虛假索賠法律法規的約束。如果我們或我們的合作伙伴不能或沒有完全遵守這些法律，我們可能會面臨鉅額處罰。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫療保健設施和機構、醫生和第三方付款人將在我們獲得上市批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們與合作者、醫療保健專業人員、醫療保健設施和機構、主要調查人員、顧問、客户和第三方付款人的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律的風險，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦虛假索賠法，這可能會限制我們研究、銷售、營銷和分銷我們獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能會受到有關藥品定價付款和聯邦政府以及我們開展業務的州和外國司法管轄區向醫生和其他醫療保健專業人員進行的其他價值轉移的透明度法律和法規的約束。影響我們運營能力的適用聯邦、州和外國醫療保健法律包括但不限於以下內容：
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確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為或業務違規行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。
如果我們的操作被發現違反了上述任何法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰
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處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid，或其他國家或司法管轄區的類似計劃，誠信監督和報告義務，以解決有關違規、交還、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及我們業務的削減或重組的指控。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
我們的候選產品，包括ELX-02和ZKN-013，可能會導致不良事件或具有可能延遲或阻止其監管批准或限制任何批准的標籤或市場接受度的範圍的其他特性。
我們的候選產品(如ELX-02和ZKN-013)引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致FDA或其他類似外國監管機構拒絕監管批准。在進行臨牀試驗期間，患者向他們的研究醫生報告他們的健康變化，包括疾病、傷害和不適。通常，不可能確定正在研究的候選產品是否導致了這些情況。當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者隨着這些候選產品的使用變得更廣泛(如果它們獲得監管部門的批准)，患者將報告在以前的試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況。許多時候，只有在研究產品在大規模臨牀試驗中進行測試後，或者在某些情況下，在批准後向患者提供商業規模的產品後，才能檢測到副作用。
在ELX-02、ZKN-013或其他候選產品的臨牀開發過程中，我們的臨牀試驗結果(或根據我們的同情使用政策接受藥物的個人經歷的重大不良事件)可能會揭示出不可接受的嚴重和普遍的副作用。例如，在ELX-02的臨牀前測試中，我們觀察到在給藥劑量超過我們在臨牀試驗中預期給藥劑量後，我們測試的動物的腎臟毒性。由於這種或任何其他副作用，我們的臨牀試驗可能會被暫停或終止，甚至不允許開始，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。如果我們被要求推遲、暫停或終止任何臨牀試驗或商業化努力，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從它們或我們開發的其他候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。
此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現此類產品造成的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
這些事件中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對特定候選產品的接受程度，如果獲得批准，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
即使我們已經從FDA獲得了ELX-02的孤兒藥物指定，用於治療囊性纖維化、膀胱癌、MPS I和Rett綜合徵，我們可能無法保持孤兒藥物指定的好處，或者無法獲得ELX-02或我們的任何其他Alport綜合徵或其他適應症候選產品的孤兒藥物市場獨家經營權。
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若干司法管轄區（包括美國（“美國”））的監管機構。在美國，可將用於相對較小患者人羣的藥物指定為孤兒藥，在歐盟可將其指定為孤兒藥品。根據《孤兒藥法案》，如果一種藥物旨在治療罕見疾病或病症，FDA可以將其指定為孤兒藥，罕見疾病或病症通常定義為美國患者人數少於20萬人，或美國的患者人羣超過200，000，且無法合理預期藥物開發成本將從美國銷售中收回。在提交NDA之前，必須申請孤兒藥認定。
同樣，在歐盟，藥品可能會被認定為孤兒藥。這適用於預期用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱疾病的產品，並且在申請時，該疾病在歐盟的影響不超過5/10，000人，或者該產品不具有孤兒身份帶來的益處，不太可能在歐盟產生足夠的回報來證明必要的投資是合理的。此外，為了在歐盟獲得孤兒藥認定，有必要證明不存在令人滿意的診斷、預防或治療在歐盟上市的疾病的方法，或者如果存在這種方法，該產品將對受疾病影響的患者產生顯著益處。歐盟的適用排他性期限為十年。如果在第五年結束時，藥物不再符合孤兒藥認定的標準，或者如果藥物具有足夠的利潤，因此市場獨佔不再合理，則歐洲獨佔期可以縮短至6年。
FDA已授予ELX-02孤兒藥資格，用於治療囊性纖維化、MPS I、Rett綜合徵和胱氨酸病。我們可能會為我們的其他候選產品以及Alport綜合徵和其他適應症尋求孤兒藥認定。在美國，孤兒藥認定使一方獲得經濟激勵措施，如獲得臨牀試驗費用贈款、税收優惠和申請費減免的機會。在FDA授予孤兒藥認定後，FDA將公開披露該藥物的通用名及其潛在的孤兒藥用途。
此外，如果具有孤兒藥資格的藥物隨後獲得FDA針對其具有此類資格的適應症的首次上市批准，則該藥物有權獲得一段時間的上市排他性，這使得FDA無法在該時間段內批准相同藥物用於相同疾病或病症的另一上市申請。在美國，適用期為7年。在有限的情況下，孤兒藥獨佔權可能會喪失，例如，如果授權銷售該藥物的基礎NDA被撤回，或者如果製造商無法確保足夠數量的藥物以滿足罕見疾病或病症患者的需求，則顯示出與具有孤兒藥獨佔權的產品相比的臨牀優效性。
即使我們獲得了候選產品的孤兒藥獨家經營權，這種獨家經營權也可能無法有效地保護候選藥物免受競爭，因為不同的藥物可以被批准用於相同的疾病或病症。此外，即使在孤兒藥獲得批准後，適用的監管機構也可以隨後批准來自另一個申辦者的相同或類似藥物用於相同的疾病，如果其得出結論，後者的藥物在臨牀上更優越，因為它被證明更安全，更有效或對患者護理做出重大貢獻。孤兒藥認定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。
FDA的快速通道指定，即使授予我們的任何候選產品，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
2021年8月27日，我們獲得了ELX-02的快速通道認定，用於治療無義突變的囊性纖維化患者。如果一種藥物預期用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決該疾病未滿足的醫療需求的潛力，則藥物申辦者可以向FDA申請快速通道指定。在產品開發期間，快速通道候選產品的申辦者有機會與適用的FDA審評團隊進行更頻繁的互動，一旦提交NDA，候選產品可能有資格獲得優先審評。快速通道候選產品也可能有資格進行滾動審評，FDA可以在提交完整申請之前滾動審議NDA的各個部分，如果申辦者提供了NDA各個部分的提交時間表，FDA同意接受NDA各個部分，並確定該時間表是可接受的，並且申辦者在提交NDA的第一部分時支付任何所需的使用費。FDA有廣泛的自由裁量權是否授予這一稱號。即使我們認為某個特定的候選產品符合此認定條件，我們也不能向您保證FDA會決定授予此認定。即使我們確實獲得了快速通道認定，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發流程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持該認定，則FDA可能會撤銷快速通道認定。許多獲得快速通道指定的藥物未能獲得批准。
我們可能會發現很難招募和招募患者參加我們的臨牀試驗，這可能會導致此類試驗的完成明顯延遲，或者可能導致我們放棄一項或多項臨牀試驗。
成功和及時地完成臨牀試驗將需要我們招收足夠數量的受試者。我們進行的這些試驗和其他試驗可能會因各種原因而延遲，包括由於登記
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時間長於預期，受試者停藥或不良事件。這些類型的發展可能會導致我們推遲試驗或停止進一步的開發。我們的臨牀試驗將與與我們的候選產品在相同治療領域的其他臨牀試驗競爭，這種競爭減少了我們可用患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的試驗。我們的臨牀試驗方案一般要求患者不得參加同一適應症的多個臨牀試驗，這將限制可用的受試者池。
除了一些罕見的疾病外，我們臨牀研究的資格標準將進一步限制現有研究參與者的池，因為我們將要求患者具有我們可以測量的特定特徵，並且他們的疾病不是太嚴重。具體地説，我們的候選產品旨在治療的一些疾病是罕見和超罕見的，我們預計只有部分患有這些疾病的患者有資格參加我們的臨牀試驗。由於ELX-02的目標人羣較少，而且患者數量尚未確定，因此我們必須能夠識別患者，以完成我們的開發計劃，有可能獲得監管部門的批准，如果獲得批准，ELX-02將成功商業化。
我們不能保證我們的任何計劃將確定足夠數量的患者來完成臨牀開發，尋求監管部門的批准，並銷售我們的候選產品，如果獲得批准的話。美國、日本、歐洲和其他地區的患者總數可能會低於預期，可能無法接受ELX-02治療，或者新患者可能變得越來越難以識別，所有這些都將對我們的手術結果和業務產生不利影響。無法招募和招募足夠數量的患者參加我們當前或未來的任何臨牀試驗將導致重大延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗，這可能會影響我們開發候選產品的能力，並可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。患者入選取決於許多因素，包括：
此外，正在進行的新冠肺炎大流行已經並可能在未來對我們的臨牀試驗的登記產生不利影響。我們最近在康涅狄格州使用ELX-02進行的第二階段單一療法研究出現了重大延誤，原因是為了避免高危人羣中出現不必要的風險暴露，為了維護我們研究數據的完整性，以及支持全球醫療保健提供者確保患者安全的承諾，我們不得不暫停登記以應對新冠肺炎大流行。2022年11月1日，我們宣佈開始招募我們的Alport綜合徵第二階段臨牀試驗。我們在啟動試驗方面遇到了延遲，這與我們臨牀試驗地點的人員配備挑戰以及這些地點相關的資源缺乏有關。由於註冊延遲或未能按照我們的目標完成註冊而導致的任何未來額外成本都可能是重大的，並可能對我們的財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“背線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的限制，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果及相關發現和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會充分評估所有可用的數據。因此，我們報告的背線或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者一旦增加，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。
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已收到數據並進行了充分評估。底線和初步數據仍須接受審計和核查程序，這可能導致最終數據與我們以前公佈的頂線或初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看背線和初步數據。
我們還可能不時地披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能會受到這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，或者隨着我們臨牀試驗的患者繼續進行其他治療他們的疾病，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露中期數據可能會導致我們普通股的價格波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定為重要信息或其他適當信息以包括在我們的披露中。如果我們報告的中期、背線或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意所達成的結論或解釋，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會對我們的業務、運營結果、前景或財務狀況產生負面影響。
FDA和類似監管機構的監管審批過程漫長、耗時，而且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，我們的業務將受到實質性損害。
獲得FDA和類似監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的相當大的酌情決定權。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。在我們從FDA獲得監管部門的NDA批准之前，我們或任何未來的合作伙伴都不允許在美國銷售我們的任何候選產品。同樣，在歐盟，我們的候選產品只有在獲得營銷授權後才能投放市場。
在獲得在美國、歐洲或其他司法管轄區將候選產品商業化的批准之前，我們或我們的合作者必須從嚴格控制的臨牀試驗中獲得大量證據，並讓FDA或其他監管機構滿意地證明，這些候選產品對於其預期用途是安全有效的。非臨牀研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們相信我們的候選產品的非臨牀或臨牀數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA和其他監管機構的批准。FDA或其他監管機構還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者它可能會反對我們臨牀開發計劃的要素。
FDA或任何外國監管機構或機構可以延遲、限制或拒絕批准我們的候選藥物產品，或要求我們進行額外的非臨牀或臨牀測試，或出於各種原因放棄計劃，包括以下原因：
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在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了監管審批程序並實現了商業化。漫長的審批過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能會導致我們無法獲得監管部門的批准來銷售我們的候選產品，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
此外，即使我們獲得批准，監管機構也可能批准我們的候選產品的適應症比我們要求的更少或更有限，可能不會批准我們打算為我們的產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗(包括第4階段臨牀試驗)的表現和/或風險評估和緩解策略(REMS)計劃的實施來批准，這可能是確保批准後安全使用該藥物所必需的。監管機構還可以批准適應症或患者人數比我們最初要求的更有限的候選產品，或者批准標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或希望的標籤聲明的候選產品。上述任何一種情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成實質性損害。
如果我們無法建立銷售和營銷能力，或無法與第三方達成協議，以營銷和銷售我們獲得監管部門批准的任何候選產品，我們可能無法產生任何收入。
我們沒有銷售和營銷我們的候選產品或任何其他產品的經驗。為了成功地將我們的臨牀開發計劃產生的任何產品商業化並獲得監管部門的批准，我們將需要開發這些能力，無論是我們自己還是在其他人的幫助下。我們可能會尋求與其他實體合作，以利用他們的營銷和分銷能力，但我們可能無法以優惠的條款這樣做，如果有的話。如果任何未來的合作伙伴沒有投入足夠的資源將我們未來的產品商業化(如果有)，並且我們無法自行開發必要的營銷能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持我們的業務。我們將與許多目前擁有廣泛和資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭，也無法成功地將我們的任何候選產品商業化。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，它們也將受到重大的上市後監管要求和監督。
我們可能獲得的任何候選產品的監管批准都將要求向監管機構和監督機構提交報告，以監控候選產品的安全性和有效性，可能包含與特定年齡段的使用限制、警告、預防措施或禁忌症相關的重大限制，並可能包括繁重的批准後研究或風險管理要求。例如，FDA可能需要REMS才能批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生培訓和溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA、EMA或其他監管機構批准我們的候選產品，我們候選產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗中持續遵守cGMP要求和GCP。此外，藥品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期突擊檢查，以確保符合cGMP法規和類似標準。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，例如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件，或該產品的製造設施存在問題，監管機構可對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括要求召回或從市場上撤回該產品或暫停生產。此外，如果不遵守適用的法規要求，我們公司可能會受到行政或司法制裁，包括：
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發生上述任何事件或處罰可能會抑制我們將候選產品商業化並創造收入的能力，可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能產生負面宣傳。
此外，FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規，我們可能會受到執法行動的影響，我們可能無法實現或維持盈利。
FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤使用的法律法規。
如果我們的任何候選產品獲得批准，並且我們被發現不正當地推廣這些產品的標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。FDA和其他監管機構嚴格監管可能對處方產品(如我們的候選產品)提出的促銷主張，如果獲得批准的話。特別是，產品不得用於未經FDA或其他監管機構批准的用途，如產品經批准的標籤所反映的那樣。如果我們獲得了候選產品的營銷批准，醫生可能會以與批准的標籤不一致的方式給他們的患者開處方。如果我們被發現推廣了這種標籤外的使用，我們可能會承擔重大責任。美國聯邦政府已對涉嫌不當推廣標籤外使用的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理我們的候選產品的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構和外國監管機構的中斷可能會阻礙他們招聘、保留或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA和外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法定、監管和政策變化、FDA僱用和保留關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及其他可能影響FDA和外國監管機構履行常規職能的能力的事件。因此，FDA和外國監管機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構的中斷，如EMA搬遷到阿姆斯特丹和由此產生的人員變動，也可能會減緩新藥或已批准藥物的修改由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。
另外，為了應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局於2020年3月暫時推遲了對國內製造設施的例行監督檢查。隨後，在2020年7月，FDA恢復了對國內外製造設施的某些現場檢查，但必須遵守基於風險的優先順序制度。FDA利用
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這一基於風險的評估系統有助於確定何時何地進行優先國內檢查是最安全的。此外，2021年4月15日，FDA發佈了一份指導文件，其中描述了其對某些藥物製造設施和臨牀研究場所等設施進行自願遠程互動評估的計劃。根據指導意見，如果FDA根據任務需要和旅行限制確定遠程評估是合適的，則FDA可以要求進行此類遠程交互評估。2021年7月，FDA恢復了對國內設施的標準檢查操作。最近，美國食品和藥物管理局繼續監測和實施其檢查活動的變化，以確保其員工和所監管公司的安全，以適應不斷演變的新冠肺炎疫情。針對新冠肺炎疫情，美國以外的監管機構也採取了類似的限制或其他政策措施。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們的監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
競爭對手的發展可能會使我們的產品或技術過時或缺乏競爭力，這將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們的競爭對手是那些與大型製藥公司、學術機構、政府機構以及其他公共和私人研究機構合作的製藥公司。我們的候選產品將不得不與我們的競爭對手正在開發的現有療法和潛在療法競爭。此外，如果我們的競爭對手開發和銷售比我們的候選產品更便宜、更有效或更安全的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。其他公司在臨牀前或臨牀開發的不同階段有候選產品，用於治療我們也在尋求開發候選產品的疾病。其中一些潛在的競爭藥物在開發方面比我們的候選產品更先進，可能會更早商業化。即使我們成功地開發出有效的藥物，我們的產品也可能無法與我們競爭對手生產的產品成功競爭。
我們的大多數競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，都運營着更大的研發計劃、員工和設施，擁有比我們多得多的財務資源，以及顯著更豐富的以下方面的經驗：
這些組織也與我們競爭，以吸引合格的人才，收購和合資企業的候選人和其他合作。
競爭的努力和競爭對手的活動可能會對我們的業務造成不可預期的成本，這將對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們無法開發和商業化我們的候選產品，我們的業務將受到不利影響。
我們戰略的一個關鍵要素是開發和商業化一系列新產品。我們尋求通過內部研究計劃和新產品開發的戰略合作來實現這一目標。無論最終是否確定任何候選產品，確定新候選產品的研究計劃都需要大量的技術、財務和人力資源。我們的研究項目最初可能在識別潛在候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品，包括：
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未能開發或商業化我們的任何候選產品可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，也可能無法獲得保險和足夠的報銷，或者這些候選產品可能會受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。
管理藥品監管審批、定價和報銷的規定因國家而異。一些國家要求藥品的銷售價格在上市前獲得批准。在許多國家，定價審查期從批准上市後開始。在一些外國市場，處方藥產品定價即使在獲得初步批准後，仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家獲得產品的監管批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們能夠從該產品在該國家/地區銷售中產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准。
我們成功地將任何產品商業化的能力也將部分取決於這些產品和相關治療的覆蓋範圍和足夠的報銷範圍，這些產品和相關治療將從第三方支付者獲得，如政府當局，私人健康保險公司和其他組織。即使我們成功地將一種或多種產品推向市場，這些產品可能不被認為具有成本效益，並且任何產品的報銷金額可能不足以讓我們在競爭的基礎上銷售我們的產品。在美國，沒有統一的保險和報銷政策，保險和報銷可能因付款人而異。第三方支付者通常遵循醫療保險覆蓋政策和支付限制來設定自己的報銷率，但除了醫療保險的決定外，他們也有自己的方法和審批程序。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且成本高昂的過程，需要我們分別向每個付款人提供使用我們候選產品的科學和臨牀支持，無法保證承保範圍和足夠的報銷將始終適用或在第一時間獲得。有關我們開發的任何候選產品的覆蓋範圍和報銷金額的決定將在逐付款人的基礎上做出。一個付款人決定為某種藥品提供保險，並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險和足夠的報銷。新批准的藥品在獲得報銷方面可能會有很大的延遲，並且覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准的藥品的用途更加有限。
此外，報銷資格並不意味着任何藥品在所有情況下都將獲得報銷，或以涵蓋我們成本的費率獲得報銷，包括研究，開發，製造，銷售和分銷。越來越多的第三方支付者要求製藥公司為他們提供預定的定價折扣，並尋求降低藥品的價格或報銷金額。如果我們能夠為我們開發的任何產品收取的價格，或為此類產品提供的保險和報銷，根據我們的開發和其他成本，我們的投資回報可能會受到不利影響。
新藥品的臨時報銷水平（如適用）也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷率可能基於已經報銷的較低成本藥品的付款，可能納入其他服務的現有付款，並可能反映預算限制或醫療保險數據的不完善。藥品的淨價可能會因第三方付款人要求的強制性折扣或回扣而降低，也可能會因目前限制藥品進口的法律未來的任何放鬆而降低，這些國家的藥品可能以低於美國的價格出售。為我們的候選產品獲得保險和足夠的報銷可能特別困難，因為在醫生監督下服用的藥物通常價格較高。同樣，由於我們的候選產品是醫生管理的注射劑，產品本身的單獨報銷可能會或可能不會。相反，給藥醫生可能會或可能不會因提供使用我們產品的治療或程序而獲得報銷。
我們無法就我們可能開發並獲得監管批准的候選產品及時從第三方付款人獲得承保和足夠的報銷，可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
當前和未來的法律可能會增加我們和任何未來的合作伙伴獲得我們候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。
在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。2010年通過的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection and Affordable Care Act，簡稱ACA)極大地改變了政府和私營保險公司為醫療服務提供資金的方式。ACA，除其他外，擴大了醫療補助計劃的資格和獲得商業醫療保險的機會，增加了欠下的最低醫療補助回扣
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此外，我們還向醫療補助藥品退税計劃下的藥品製造商提供了補貼，並將退税計劃擴大到參加醫療補助管理保健組織的個人，對某些品牌處方藥的製造商制定了年費和税收，並推動了新的聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃。ACA還撥款進行臨牀有效性比較研究，儘管目前尚不清楚這項研究將如何影響醫療保險覆蓋和報銷，也不清楚新信息將如何影響其他第三方支付者政策。
自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法、行政和國會的挑戰。2021年6月17日，美國最高法院駁回了對ACA的最新司法挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。在最高法院做出裁決之前，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啟動了從2021年2月15日到2021年8月15日的特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則。目前尚不清楚拜登政府的其他醫療改革措施(如果有的話)將如何影響我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括每財年向提供者支付的聯邦醫療保險總額減少2%，於2013年4月1日生效，由於隨後對法規的立法修訂，除2020年5月1日至2022年3月31日暫時暫停外，將一直有效到2030年。根據目前的立法，從2022年4月1日到2022年6月30日，聯邦醫療保險支出的實際降幅從1%不等，除非採取額外的國會行動，否則在本自動減支的最後一個財年最高可減少3%。此外，2013年1月2日，2012年《美國納税人救濟法》簽署成為法律，其中包括減少向包括醫院在內的幾家醫療服務提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長至五年。最近，總裁·拜登於2021年3月11日簽署了《2021年美國救援計劃法案》，從2024年1月1日起，取消了法定的醫療補助藥品退税上限，目前的上限是藥品製造商平均價格的100%。
在美國以外的地區也出現了類似的事態發展，包括在歐洲聯盟，那裏的保健預算限制導致相關保健服務提供者對藥品的定價和報銷受到限制。為了在一些歐盟成員國獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行研究，將我們候選產品的成本效益與被認為是當地護理標準的其他療法進行比較。
我們無法預測美國未來的立法或行政行動，特別是最近的總統選舉或任何其他司法管轄區可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
與我們的業務和運營相關的風險
我們繼續尋找機會，通過戰略舉措擴大我們的業務。我們尋找機會或完成符合我們戰略標準的交易的努力可能不會成功，我們可能無法實現任何完成的收購、合作或其他戰略交易的預期好處。
我們的業務戰略包括擴大我們的候選產品和能力。我們定期評估潛在的合併、收購、合作和許可證內機會，我們預計這些機會將擴大我們的流水線或產品供應，並加強我們的研發計劃。
我們可能會參與未來的戰略交易，這可能會導致我們產生額外的負債、承諾或鉅額費用。任何此類交易將取決於我們是否有能力適當地評估潛在的風險和不確定性，整合任何新技術、產品和/或業務，併產生足以實現我們基本目標的收入(包括預付款、里程碑和/或特許權使用費)。
所進行的任何戰略性交易可能導致不可預見的開發成本、時間表延遲、監管審批挑戰以及與商業市場機會相關的不確定性，其中任何一項都可能導致我們無法實現交易的預期價值，並可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
為了有效地管理我們目前和未來的潛在增長，我們還必須繼續加強和發展我們的全球員工基礎，以及我們的運營和財務流程。支持我們的增長戰略將需要大量的資本支出和管理資源，包括對我們業務的研究、開發、銷售和營銷、製造和其他領域的投資。發展或擴大我們的業務、任何收購的業務或任何收購的或許可內的產品可能需要我們進行大量的資本投資。我們可能沒有這些必要的資金，或者可能無法以可接受的條件或根本不能向我們提供這些資金。我們也可能尋求通過出售以下股票來籌集資金
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我們的股本，或可轉換為我們的股本的證券，這可能稀釋現有股東在我們公司的所有權權益。
我們的業務可能會受到訴訟、政府調查和執法行動的影響。
我們在多個司法管轄區運營，行業受到高度監管，我們可能會在美國或外國司法管轄區的各種事務上受到訴訟、政府調查和執法行動，包括但不限於知識產權、監管、產品責任、環境、舉報人、Qui Tam、虛假聲明、隱私、反回扣、反賄賂、證券、商業、就業和其他可能因開展業務而產生的索賠和法律程序。這些行動或訴訟中的任何一項都可能導致公司支付鉅額費用、罰款、罰款或施加繁重的限制，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
我們可能要承擔額外的税負。
我們在美國和以色列要繳納聯邦、州和地方税。在評估我們的税務狀況和我們在全球範圍內的税收撥備時，需要做出重大判斷。在正常的業務過程中，有許多活動和交易的最終納税決定是不確定的。此外，我們的納税義務和有效税率可能會受到相關税收、會計和其他法律、法規、原則和解釋的變化(包括與所得税關係有關的變化)、我們的收益在法定税率較低的司法管轄區低於預期、在法定税率較高的司法管轄區高於預期、外幣匯率變化或我們的遞延税項資產和負債估值變化的不利影響。我們可能會在不同的司法管轄區接受審計，這些司法管轄區可能會評估針對我們的額外税收。雖然我們相信我們的税務估計是合理的，但任何税務審計或訴訟的最終決定可能與我們以往的税務撥備和應計項目有重大差異，這可能會對我們在作出決定的一個或多個期間的經營業績或現金流產生重大不利影響。
我們可能受到眾多不同的隱私和安全法律的約束，如果我們不遵守，可能會導致懲罰和聲譽損害，並對我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們受有關數據隱私和保護個人信息(包括健康信息)的法律和法規的約束。隱私和數據保護的立法和監管格局繼續發展，人們越來越關注可能影響我們業務的隱私和數據保護問題。在美國，我們可能會受到州安全違規通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法的約束，這些法律對個人信息的收集、使用、披露和傳輸提出了要求。這些法律中的每一項都受到法院和政府機構的不同解釋，給我們帶來了複雜的合規問題。如果我們實際或被認為未能遵守適用的法律和法規，可能會導致負面宣傳、政府調查和執法行動、第三方索賠和我們的聲譽受損，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
隨着我們的運營和業務增長，我們可能會受到新的或額外的數據保護法律和法規的約束或影響，並面臨監管機構更嚴格的審查或關注。在美國，經2009年《經濟和臨牀健康信息技術法案》修訂的HIPAA及其頒佈的法規(統稱為HIPAA)，除其他事項外，還規定了與個人可識別健康信息的隱私、安全、傳輸和違規報告有關的某些標準。雖然我們不認為我們目前的行為是HIPAA定義的“承保實體”或“業務夥伴”，因此不受HIPAA的直接監管，但如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式從承保實體獲取個人身份的健康信息，或因協助和教唆違反HIPAA的行為，我們可能會受到懲罰或制裁，包括刑事處罰。
此外，某些州還通過了隱私和安全法律法規，管理與健康有關的個人信息和其他個人信息的隱私、處理和保護。這些法律和法規將受到不同法院和其他政府當局的解釋，從而為我們以及我們未來的客户和戰略合作伙伴帶來潛在的複雜合規問題。例如，2018年加州消費者隱私法(CCPA)於2020年1月1日生效。CCPA為加州消費者創造了個人隱私權，並增加了處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。此外，加州最近通過了《加州隱私權法案》(“CPRA”)。CPRA大幅修訂了CCPA，並將對涵蓋的企業施加額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利程序、對數據使用的限制、對較高風險數據的新審計要求，以及選擇退出敏感數據的某些用途。它還將創建一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，並可能導致加強隱私和信息安全執法。大部分規定將於2023年1月1日起生效，以及
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可能需要額外的合規性投資和潛在的業務流程更改。弗吉尼亞州、猶他州、康涅狄格州、愛荷華州和科羅拉多州也通過了類似的法律，其他州和聯邦政府也提出了類似的法律，反映了美國更嚴格的隱私立法的趨勢。這類法律的頒佈可能會有相互衝突的要求，從而使合規具有挑戰性。如果我們受到HIPAA、CCPA、CPRA或其他國內隱私和數據保護法律的約束或影響，因未能遵守這些法律的要求而承擔的任何責任可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
許多其他國家也制定了或正在制定有關收集、使用和傳輸個人信息的法律。歐盟成員國和其他司法管轄區已通過數據保護法律法規，規定了重要的合規義務。例如，2018年5月，《通用數據保護條例》（“GDPR”）生效，對處理歐洲經濟區（“EEA”）內個人的個人數據提出了嚴格要求。必須遵守GDPR的公司面臨着更大的合規義務和風險，包括更嚴格的數據保護要求的監管執行，以及違規公司可能面臨高達2000萬歐元或全球年收入4%的罰款，以較高者為準。除其他要求外，GDPR還規定將受GDPR約束的個人數據傳輸到尚未發現對此類個人數據提供充分保護的第三國，包括美國; 2020年7月，歐盟法院（“CJEU”）限制了組織如何合法地從歐盟轉移個人數據/歐洲經濟區向美國提供的服務，使國際傳輸的隱私盾無效，並對標準合同條款（“SCC”）的使用施加進一步限制。歐盟委員會於2021年6月4日發佈了經修訂的SCC，以説明CJEU的決定和歐洲數據保護委員會提出的建議。自2021年9月27日起，修訂後的SCC必須用於相關的新數據傳輸;現有的標準合同條款安排必須在2022年12月27日之前遷移到修訂後的條款。新的SCC僅適用於將個人數據轉移到歐洲經濟區以外，而不是英國。英國信息專員辦公室發佈了新的數據傳輸標準合同，用於根據英國GDPR從英國傳輸數據。從2022年9月21日起，相關數據傳輸將強制使用此新文檔;現有標準合同條款安排必須在2024年3月21日之前遷移到新文檔。關於修訂後的條款是否可用於所有類型的數據傳輸，特別是它們是否可用於向受GDPR約束的非歐洲經濟區實體傳輸數據，存在一些不確定性。隨着監管機構發佈關於個人數據出口機制的進一步指導，包括SCC無法使用的情況，和/或開始採取執法行動，我們可能會遭受額外的成本，投訴和/或監管調查或罰款，和/或如果我們無法在我們運營的國家和地區之間傳輸個人數據，這可能會影響我們提供服務的方式，我們的相關係統和運營的地理位置或隔離，並可能對我們的財務業績產生不利影響。
自2021年初起，在英國脱離歐盟後的過渡期結束後，我們亦須遵守英國GDPR（“英國GDPR”），該條例連同經修訂的《2018年英國數據保護法》將GDPR保留於英國國家法律中。英國GDPR規定了與GDPR下的義務類似的單獨義務和類似的處罰，包括最高1750萬英鎊的罰款或不合規公司上一財政年度全球年收入的4%，以較高者為準。英國和歐盟在數據保護法的某些方面的關係仍不明確，歐盟委員會通過了一項有利於英國的充分性決定，允許從歐盟成員國向英國傳輸數據而無需額外的保障措施。然而，英國的適足性決定將於2025年6月自動失效，除非歐盟委員會重新評估並更新或延長該決定。於二零二一年九月，英國政府就英國脱歐後英國資料保護法例的廣泛改革建議展開諮詢，而對該諮詢的迴應已於二零二二年六月公佈。對聯合王國數據保護制度作出的任何重大改變都有可能導致歐盟委員會審查聯合王國的充分性決定，如果歐盟委員會認為聯合王國不再為個人數據提供充分保護，聯合王國將失去其充分性決定。隨着我們繼續擴展到其他國家和司法管轄區，我們可能會受到其他法律和法規的約束，這些法律和法規可能會影響我們開展業務的方式。
歐盟還提出了一項《隱私和電子通信條例》（“電子隱私條例”），該條例如果獲得通過，將對在電子通信中使用個人數據，特別是在在線跟蹤技術和直接營銷方面，施加新的義務。此外，歐盟還通過了《歐盟臨牀試驗法規》，該法規於2022年1月31日生效。該法規對使用臨牀試驗產生的數據規定了新的義務，並使歐洲患者有機會獲得有關臨牀試驗的信息。未能或被認為未能遵守GDPR、英國GDPR、電子隱私條例、歐盟臨牀試驗條例以及其他國家/地區的隱私或數據安全相關法律、規則或法規可能導致重大監管處罰和罰款，影響我們遵守與合作伙伴、合作者和其他第三方付款人簽訂的合同，並可能對我們的聲譽產生不利影響。業務和財務狀況。
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儘管我們努力遵守適用的法律、法規和標準、我們的合同義務和其他法律義務，但這些要求正在演變，可能會在不同的司法管轄區以不一致的方式修改、解釋和應用，並可能與彼此或我們必須遵守的其他法律義務相沖突。我們或我們的員工、代表、承包商、顧問、合作者或其他第三方未能或被認為未能遵守此類要求或充分解決隱私和安全問題，即使沒有根據，也可能導致我們的額外成本和責任，損害我們的聲譽，並對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
安全漏洞、網絡攻擊或其他中斷可能會使我們承擔責任，並影響我們的業務和聲譽。
我們的業務越來越依賴我們的信息技術系統和基礎設施。我們收集、存儲和傳輸與業務運營相關的敏感信息，包括知識產權、專有業務信息和個人信息。這些信息的安全維護對我們的運營和業務戰略至關重要。其中一些信息可能成為具有廣泛動機和專業知識的第三方犯罪攻擊的有吸引力的目標，這些第三方包括有組織犯罪集團、“黑客活動家”、患者團體、心懷不滿的現任或前任員工等。網絡攻擊的複雜程度不斷提高，儘管我們採取了安全措施，但我們的信息技術系統以及我們的第三方服務提供商、戰略合作伙伴和其他承包商或顧問的系統很容易受到計算機病毒和惡意軟件(例如勒索軟件)、惡意代碼、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、黑客攻擊、網絡攻擊、網絡釣魚攻擊和其他社會工程計劃、員工盜竊或濫用、人為錯誤、欺詐、拒絕或服務降級攻擊、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者或本組織內部人員未經授權訪問或使用的攻擊和破壞。或有權訪問我們組織內部系統的人員。
我們可能會因網絡攻擊而受到數據泄露的影響。任何此類入侵都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能被訪問、公開披露、丟失或被竊取。如果我們的系統遭到破壞，我們可能無法及時發現入侵。即使確定了妥協方案，我們也可能無法充分調查或補救由於攻擊者越來越多地使用旨在規避控制、避免檢測以及移除或混淆法醫證據的工具和技術而導致的事件或違規行為。
與我們行業中的其他公司一樣，我們和我們的服務提供商不時受到網絡攻擊和安全事件，包括惡意軟件和計算機病毒。雖然我們認為到目前為止我們沒有遇到任何重大的系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致患者和其他數據和信息泄露，我們可能會失去經批准的產品的銷售(如果有的話)，並遭受患者、投資者和業務合作伙伴的聲譽損害和信心喪失。此類事件可能導致對受影響的個人和政府機構承擔通知義務、法律索賠或訴訟程序，以及根據保護個人信息隱私和安全的聯邦和州法律承擔責任。這些事件中的任何一個或通過代表我們維護此類信息的我們的供應商之一發生的類似事件，都可能導致我們的業務受到實質性損害，我們的運營結果受到不利影響。
我們現有的一般責任和網絡責任保單可能不承保或只承保與我們面臨的安全漏洞相關的任何潛在索賠的一部分，或者可能不足以賠償我們可能施加的全部或任何部分責任。我們也不能確定我們現有的保險範圍將繼續以可接受的條款或金額繼續提供，以彌補可能因安全事故或漏洞而造成的潛在重大損失，或者保險公司不會拒絕任何未來的索賠。因此，如果我們和我們的服務提供商的網絡安全措施不能防止未經授權的訪問、攻擊(可能包括複雜的網絡攻擊)以及我們的員工和第三方服務提供商對數據的不當處理，那麼我們的聲譽、業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。
我們目前依賴並計劃在未來依賴第三方進行和支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能正確和成功地履行其合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化。
我們已經並計劃繼續利用和依賴獨立的研究人員和合作者，如醫療機構、CRO、CMO、顧問和戰略合作伙伴來開展和支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗。因此，我們對這些臨牀前研究和臨牀試驗的進行、時間和完成以及開發的數據管理的直接控制將減少。然而，我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的協議、法律和法規要求以及科學標準進行，並且我們對第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和這些第三方被要求遵守GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或任何這些第三方未能遵守適用的GCP規定，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，並且
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FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在檢查後，這些監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的藥品進行。我們的失敗或這些第三方未能遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管批准過程。此外，如果其中任何第三方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
此外，這些研究人員和CRO不是我們的員工，除了合同外，我們無法控制他們投入我們的候選產品和臨牀試驗的資源數量，包括時間。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果獨立研究人員或CRO未能投入足夠的資源開發我們的候選產品，或者CRO未能成功履行其合同職責或義務或在預期的截止日期前完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案、法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或成功將其商業化。因此，我們的運營結果和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲或完全被排除在外。
如果發生未治癒的重大違約，我們的CRO有權終止與我們的協議。此外，如果我們能夠合理地證明參與我們臨牀試驗的受試者的安全需要終止協議，如果我們為了債權人的利益進行一般轉讓，或者如果我們被清算，我們的一些CRO有能力終止與我們的協議。如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO達成安排，或以商業合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO會帶來額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。此外，CRO可能缺乏能力來吸收更高的工作負載或承擔額外的容量來支持我們的需求。儘管我們謹慎地管理與CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到類似的挑戰或延誤，或者這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
我們與第三方簽訂合同，為臨牀前研究和正在進行的臨牀試驗製造我們的候選產品，並預計將繼續這樣做，以進行更多的臨牀試驗，並最終實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選產品或藥物或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們目前沒有基礎設施或內部能力來生產我們的候選產品供應，用於開發，或者如果獲得批准，最終用於商業化。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方製造商生產我們用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品。我們與這些製造商沒有長期的供應協議。此外，我們候選產品的原材料在某些情況下來自單一來源的供應商。如果我們的任何候選產品或任何未來候選產品因任何原因(無論是製造、供應或儲存問題或其他原因)意外失去供應，我們可能會遇到任何未決或正在進行的臨牀試驗的延遲、中斷、暫停或終止，或被要求重新啟動或重複。
我們希望繼續依賴第三方製造商為我們獲得市場批准的任何候選產品提供商業供應。我們可能無法與第三方製造商維持或建立所需的協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
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對於生產活性藥物物質和成品的cGMP規定，我們無法完全控制生產過程的所有方面，並依賴於我們的合同製造合作伙伴遵守cGMP規定。第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA其他嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持其製造設施的上市批准。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA、EMA或類似的監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得營銷批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥物、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的候選產品或藥物的供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。我們目前和預期未來對他人生產我們的候選產品或藥物的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和具有競爭力的上市批准的候選產品商業化的能力產生不利影響。
我們未來的成功取決於我們留住關鍵員工、顧問和顧問的能力，以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們業務的成功在很大程度上取決於我們在科學、臨牀、製造和商業組織中繼續吸引和留住我們的高級管理人員和其他高素質人員的能力。生物製藥行業對這些類型的人員存在着激烈的競爭。我們的業務是專業化和全球化的，我們必須在許多地區吸引和留住高素質的人才。我們可能無法繼續吸引和留住開發、製造和商業化我們的候選產品所需的高素質人員。如果我們的招聘和留住工作不成功，或者如果我們的招聘工作比預期的時間更長，我們的業務可能會受到損害。我們在吸引和留住關鍵人才方面可能面臨困難，原因有很多，包括管理層變動、一個或多個後期項目表現不佳或停止、競爭對手招聘或招聘過程中的延誤。我們不能確保我們將能夠僱用或保留我們業務所需的人員，也不能確保任何此類人員的流失不會對我們的財務狀況和業務結果產生實質性影響。
我們高度依賴高級管理層的主要成員。雖然我們已經與我們的每一位高管簽訂了僱傭協議或聘書，但他們中的任何一位都可以隨時離開我們的工作。為我們的業務招聘和留住其他合格的員工、顧問和顧問，包括科學和技術人員，也將是我們成功的關鍵。對技術人才的競爭非常激烈，離職率可能很高。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人才，因為許多製藥和生物技術公司都在爭奪擁有類似技能的人。此外，未能在臨牀前研究或臨牀試驗中取得成功，可能會使招聘和留住合格人員面臨更大的挑戰。無法招聘或失去任何高管、關鍵員工、顧問或顧問的服務可能會阻礙我們的研究、開發和商業化目標的進展。如果我們不能吸引和留住高素質的人才，我們可能就無法成功地開發、製造或將我們的候選產品商業化。
管理層和其他關鍵人員的變動有可能擾亂我們的業務，任何此類擾亂都可能對我們的運營、計劃、增長、財務狀況或運營結果產生不利影響。此外，管理層的新成員可能會對我們的業務計劃和機會有不同的看法，這可能會導致我們專注於新的業務機會，或者減少或改變對現有業務計劃的重視。此外，如果我們的管理層成員和整個組織中關鍵職能的其他關鍵人員無法履行他們的職責，我們可能無法執行我們的業務戰略和/或我們的運營可能會受到負面影響。
有關知識產權的風險
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如果我們不能充分保護或執行我們的知識產權或獲得第三方專利的權利，我們的知識產權的價值就會縮水，我們的業務、競爭地位和經營結果都會受到影響。
截至2022年12月31日，我們在美國和海外擁有或許可了66項已發佈專利和101項未決專利申請，這還不包括美國的臨時申請。然而，就待決的申請而言，專利申請的提交併不意味着我們將獲得專利，或最終獲得的任何專利將如專利申請中所要求的那樣廣泛，或足以保護我們的技術。對目前待決的專利申請所需的任何修改都可能會推遲批准該專利申請，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。此外，還有許多因素可能導致我們當前或未來已頒發的專利失效或無法強制執行，或可能導致我們未決的專利申請不被批准，包括已知或未知的先前技術、專利申請中的缺陷或該技術缺乏原創性。我們的競爭地位和未來收入將在一定程度上取決於我們的能力以及我們的許可人和合作者為我們的候選產品、方法、流程和其他技術獲得和維護專利保護、保護我們的商業祕密、防止第三方侵犯我們的專有權以及在不侵犯第三方專有權的情況下運營的能力。然而，我們不能預測：
如果涵蓋我們產品或技術的專利權不夠廣泛，它們可能無法為我們提供足夠的專有保護或針對擁有類似產品和技術的競爭對手的競爭優勢。此外，如果美國專利商標局或外國專利局向我們或我們的許可人頒發專利，其他人可能會挑戰專利或規避專利，或者專利局或法院可能會宣佈專利無效。因此，我們擁有的任何專利或從第三方獲得或授權給第三方的任何專利都可能無法針對我們的競爭對手和侵犯我們專利的人提供任何保護。
此外，我們的專利的壽命是有限的。關於我們的先導化合物ELX-02，我們的主要物質組成專利系列已經頒發或未來可能頒發的專利目前將於2031年到期。我們有針對製造ELX-02和使用ELX-02治療各種眼部疾病的特定方法的專利家族正在申請中，這些家族可能頒發的任何專利預計將分別在2038年和2039年到期。然而，這些申請可能不會發布，即使它們發佈了，所產生的專利也可能不會提供足夠的覆蓋範圍，從而有意義地阻止競爭對手推出其產品。我們可能會在未來尋求與ELX-02相關的更多專利保護，例如，包括其他使用或製造方法、特定配方或ELX-02與其他治療劑的組合。然而，與我們未決的專利系列一樣，我們未來提交的任何申請可能不會發布或可能不會導致足夠的覆蓋範圍來充分保護我們的資產。
根據FDA對ELX-02的上市批准的時間、持續時間和條件，我們的一項或多項專利可能有資格根據《哈奇-瓦克斯曼法案》延長專利期限長達五年。然而，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查，未能在適用的最後期限內申請延期，或未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。此外，延期的長度可能比我們要求的要短。每個批准的產品只能延長一項專利，延長的總專利期不能超過批准後的14年，只有那些涉及批准的藥物、批准的藥物使用方法或批准的藥物製造方法的權利要求才可以延長。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何這種延長的期限比我們要求的要短，我們可以執行ELX-02專利權的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會更快地獲得批准，將競爭對手的產品推向市場。因此，我們來自適用產品的收入可能會減少。此外，如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會利用我們在開發和試驗方面的投資，參考我們的臨牀和臨牀前數據，提前推出他們的產品，我們的業務可能會受到損害。
如果我們不能獲得新的專利，保持我們現有的專利，並保護我們的商業祕密和其他知識產權的保密性和專有性，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。
我們的成功將在一定程度上取決於我們是否有能力獲得並維護對我們候選產品的專利和監管保護，是否有能力保護我們的商業祕密和其他專有權利，是否能夠在不侵犯
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第三方，並防止第三方規避我們的權利。由於通過開發和監管批准將新的候選產品推向市場需要花費大量的時間和費用，因此為重要的新技術、產品和工藝獲得專利和商業祕密保護尤為重要。
我們已經並可能在未來通過所有權或許可證獲得專利或實施專利的權利。我們的專利申請可能不會導致專利在美國或其他國家的發行。我們的專利可能無法為我們的產品提供足夠的保護。第三方可能會挑戰我們的專利。如果我們的任何專利被縮小、失效或無法強制執行，競爭對手可能會開發和銷售與我們類似的產品，而這些產品不會與我們的專利權衝突或侵犯我們的專利權，這可能會對我們的財務狀況產生重大不利影響。我們也可以資助和合作政府組織、醫院、大學或其他教育或研究機構進行的研究。此類研究合作伙伴可能不願授予我們通過此類合作開發的技術或產品的獨家權利。還存在在與其他當事方合作開發的技術或產品的權利方面可能出現爭端的風險。我們的候選產品測試和開發既昂貴又耗時。即使我們獲得並維護專利，如果專利不足以保護我們的產品不受仿冒產品的影響，我們的業務可能會受到嚴重損害。
在美國和其他地方，生物製藥產品和方法的專利保護範圍和範圍存在重大法律問題。因此，我們不能確定我們擁有或許可的專利申請是否會作為專利發佈，或者我們發佈的專利是否會針對競爭對手提供有意義的保護。專利一旦頒發，就會受到美國和其他國家的行政和司法程序的挑戰。此類程序包括重新審查、各方之間的審查、授權後審查和美國專利商標局的幹預程序，以及歐洲專利局和其他非美國專利局的反對程序。可能需要通過訴訟來強制執行、捍衞或獲得我們的專利和其他知識產權。任何行政訴訟或訴訟都可能需要我們投入大量資源，並可能對我們某些專利或其他專有權利的範圍、有效性或可執行性產生不利影響，具體取決於結果。
此外，我們的業務需要使用我們作為商業祕密保護的敏感技術、技術和專有化合物。然而，我們也可能嚴重依賴於與供應商、外部科學家和其他生物製藥公司的合作，或討論與其合作的潛力。合作和對潛在合作的討論存在着暴露我們商業祕密的巨大風險。如果我們的商業祕密被曝光，將有利於我們的競爭對手，並對我們的商業前景產生不利影響。
如果我們被發現侵犯了他人擁有的專利，我們可能會被迫向專利所有者支付損害賠償金和/或獲得許可證，以繼續製造、銷售或開發我們的候選產品。如果我們不能獲得許可證，我們可能會被禁止製造、銷售或開發我們的候選產品，這將對我們的業務產生不利影響。
如果我們侵犯了第三方的權利，我們可能會被阻止銷售產品，被迫支付損害賠償金，並被要求對可能導致鉅額成本並可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性不利影響的訴訟進行辯護。
到目前為止，我們還沒有收到任何第三方的侵權索賠。然而，隨着我們的候選產品進入臨牀試驗和商業化，如果真的有的話，我們和我們候選產品的公眾形象可能會提高併產生這樣的聲明。對此類索賠進行辯護，以及出現對我們不利的判決，可能會導致意想不到的成本，並可能對我們的業務和競爭地位產生實質性的不利影響。如果我們的產品、方法、流程和其他技術侵犯了其他方的專有權，我們可能會產生大量成本，我們可能不得不：
與此類事件相關的任何成本或無法開發或銷售我們的產品可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
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我們依賴的保密協議可能會被違反，而且可能難以執行，這可能會對我們的業務和競爭地位產生實質性的不利影響。
我們的政策是與包括我們的承包商、顧問、顧問和研究合作者在內的第三方簽訂關於不披露機密信息的協議，以及聲稱要求我們在僱用員工和顧問期間披露和轉讓我們的員工和顧問的想法、發展、發現和發明的權利的協議。然而，這些協議可能很難執行，成本也很高。此外，如果我們的承包商、顧問、顧問和研究合作者在與我們的任何項目相關的情況下應用或獨立開發知識產權，則可能會出現知識產權的專有權糾紛。如果發生糾紛，法院可能會裁定權利屬於第三方，而執行我們的權利可能代價高昂且不可預測。此外，我們依賴商業祕密和專有技術，我們試圖通過與員工、承包商、顧問、顧問和其他第三方簽訂保密協議來部分保護這些祕密和專有技術。儘管我們採取了保護措施，但我們仍然面臨以下風險：
任何違反我們保密協議或我們未能有效執行此類協議的行為都可能對我們的業務和競爭地位產生重大不利影響。
如果我們不能滿足許可協議的要求，我們可能會失去候選產品的權利，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們依賴與TRDF的許可協議來維護我們某些候選產品的知識產權。我們的許可協議要求我們支付款項並履行履行義務，以維護我們在本協議下的權利。本協議在作為協議標的的專利的整個生命週期內有效，或在相關產品首次商業銷售後的若干年內對其他許可技術有效。
此外，我們還負責提交和起訴某些專利申請的費用，以及維護某些授權給我們的專利的費用。如果我們不及時履行許可協議下的義務，我們可能會失去對我們專有技術的權利，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的，並對我們的業務成功產生不利影響。
競爭對手或其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利或其他知識產權。如果我們或我們的許可人之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的產品或候選產品的專利，被告可以反訴我們的專利無效或不可強制執行。在美國和歐洲的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，缺乏新穎性、明顯、缺乏書面描述或未實施。第三方可能會聲稱我們的專利不可強制執行，因為在起訴專利期間，與該起訴有關的個人隱瞞了相關信息或做出了誤導性的陳述。由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明的優先權所必需的。在專利訴訟中，涉及無效和不可執行主張的訴訟結果是不可預測的。如果被告的法律主張無效或不可強制執行，我們將失去對我們的產品和候選產品的至少部分甚至全部專利保護，這可能允許第三方將我們的技術或產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者可能要求我們從勝利方獲得許可權，以便能夠在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化我們的產品、候選產品或技術。即使被告不能在法律上主張無效或不可執行，我們的專利主張也可能被解釋為限制我們對被告和其他人執行此類主張的能力。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化我們的候選產品。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的知識產權。因此，即使我們最終勝訴，或在早期階段達成和解，此類訴訟也可能給我們帶來大量意想不到的費用。如果競爭對手在不侵犯我們的專利或其他知識產權的情況下圍繞我們受保護的技術進行設計，我們的專利和其他知識產權也不會保護我們的技術。
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我們可能會受到第三方索賠的影響，包括侵權、幹擾或派生程序、授予後審查和在USPTO或其他司法管轄區的類似對抗訴訟或訴訟中的各方之間審查。即使我們認為這些主張沒有法律依據，法院也可以裁定這些第三方專利是有效的、可執行的和被侵犯的，任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將適用的產品或候選產品商業化，除非我們根據適用的專利獲得了許可，或者直到這些專利到期或最終被確定為無效或不可執行。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的產品、候選產品或技術可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果法院持有的任何第三方專利涵蓋我們的產品、候選產品或技術的各個方面，則任何此類專利的持有者可以禁止我們將適用的產品或候選產品商業化，直到該專利到期或最終被確定為無效或不可執行，或者除非我們獲得了許可。
此外，為此類索賠辯護將導致我們產生鉅額費用，如果成功，如果我們被發現侵犯了第三方的專利權，可能會導致我們支付大量損害賠償金。這些損害可能包括版税、增加的損害(可能是三倍的損害)和律師費，如果我們被發現故意侵犯這些權利的話。此外，如果對我們提起專利侵權訴訟，我們與作為訴訟標的的產品、候選產品或技術有關的開發、製造或銷售活動可能會被推遲或終止，因為對我們提出索賠的各方可能獲得禁令或其他衡平法救濟。由於專利侵權索賠，或者為了避免潛在的侵權索賠，我們可能會選擇尋求或被要求尋求第三方的許可，這可能需要支付大量的使用費或費用，或者要求我們在我們的知識產權下授予交叉許可。這些許可證可能不會以合理的條款提供，或者根本不提供。如果我們不能以可接受的條款獲得許可，我們可能會被阻止將我們的一個或多個產品或候選產品商業化，或被迫修改此類產品或候選產品，或停止我們業務的某些方面，這可能會嚴重損害我們的業務。我們還可能被迫重新設計或修改我們的產品、候選產品或技術，以便我們不再侵犯第三方知識產權，這可能會導致我們的重大成本或延遲，或者重新設計或修改可能是不可能的或在技術上不可行的。
即使我們最終獲勝，這些事件中的任何一項都可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們的業務中。知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能導致負面宣傳，對潛在客户造成不利影響，導致產品發貨延遲，或禁止我們製造、進口、營銷或以其他方式將我們的產品或候選產品商業化。此類訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營損失，並減少我們可用於開發活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財政資源要大得多。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響，並可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
與我們的地區業務相關的風險
在我們開展業務的地區，潛在的政治和經濟不穩定可能會對我們的運營結果產生不利影響。
除了我們在美國的業務外，我們目前還通過位於以色列的地區業務開展某些研究和臨牀開發活動。我們還與澳大利亞的供應商保持着合法的存在和合同。未來，我們可能會根據情況需要，將我們的存在和業務擴展到其他地點。因此，我們開展業務的任何其他國家或地區的政治和經濟狀況可能會直接影響我們的運營。
特別是，中東地區的不穩定可能導致該地區國家之間存在的政治和貿易關係惡化，使開展行動更加困難。此外，我們的保險不包括因與中東安全局勢有關的事件或因此而導致的業務中斷而可能發生的損失。儘管以色列政府過去曾承保恐怖襲擊或戰爭行為造成的直接損害的恢復價值，但我們不能保證這一政府的承保範圍將得到維持，或者如果維持下去，將足以 對我方造成的損失予以全額賠償。
此外，在過去，以色列和以色列公司受到經濟上的抵制。幾個國家仍然限制與以色列和以色列公司的業務往來。儘管我們是一家總部位於美國的公司，但這些限制性法律和政策可能會對我們的經營業績、財務狀況或業務擴張產生不利影響。
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我們的研發活動和項目得到了以色列政府的資助。這種贈款的條款可能要求我們在未來支付特許權使用費，在某些情況下，除了支付特許權使用費外，還要求我們支付罰款。
我們的研究和開發工作最初部分資金來自以色列創新局(IIA)的特許使用費贈款。我們從IIA獲得了總計260萬美元的資金，用於開發我們的技術。對於這種贈款，我們需要支付某些特許權使用費(包括應計利息)，最高可達280萬美元。我們必須遵守經修訂的第5744-1984號工業法中以色列鼓勵研究、開發和技術創新的要求，以及與這些過去的贈款有關的相關條例(“研發法”)。如果我們不遵守研發法，我們可能被要求退還之前收到的某些贈款和/或支付利息和罰款，我們可能會受到刑事指控。
對於這類贈款，我們有義務從銷售使用IIA贈款開發的任何產品或服務所產生的收入中，按低至中個位數百分比的税率支付特許權使用費，最高金額等於所收到的贈款收益的償還加上應計利息。我們尚未開始支付這些特許權使用費的義務，因為我們還沒有產生收入，我們對未來此類特許權使用費的支付(包括利息)負有280萬美元的或有義務。
研發法和先前贈款的條款限制在未經國際投資機構事先批准的情況下，將某些技術訣竅以及用贈款資金開發的產品的製造權或製造權轉讓到以色列境外。因此，如果根據研發法，我們的技術方面被認為是在IIA的資助下開發的，則向以色列國內外的第三方轉讓和/或轉讓專有技術或轉讓以色列境外的製造或製造權可能需要IIA的酌情批准，並可能導致向IIA支付更多的使用費和/或支付額外的金額。此外，IIA可能會對它允許我們將技術或開發轉移到以色列以外的任何安排施加某些條件。此類批准可能不會得到IIA的批准，並且施加的任何條件可能都不為公司所接受。
研發法及其頒佈的條例規定，將IIA支持的技術或專有知識轉讓到以色列境外，可根據轉讓的技術或專有知識的價值、IIA支持的金額、IIA支持的研究項目的完成時間和其他因素支付額外款項，最多不超過收到贈款金額的6倍。這些限制和付款要求可能會削弱我們在以色列境外出售我們的技術資產或外包或轉移與以色列境外任何產品或技術有關的開發或製造活動的能力。此外，我們的股東在涉及向以色列境外轉讓用IIA資金開發的技術或專有技術的交易中，可獲得的對價可能會減少我們需要向IIA支付的任何金額。根據研發法，我們的義務和限制是不受時間限制的，我們不能隨意終止。截至本文的日期，我們還沒有被要求支付任何與IIA贈款有關的版税。
我們可能會受到員工對轉讓的服務發明權的報酬或特許權使用費的索賠，這可能會導致訴訟，並對我們的業務造成不利影響。
我們與我們的員工簽訂協議，根據協議，他們同意在其僱傭或聘用範圍內創造的任何發明都轉讓給我們或由我們獨家擁有，員工不保留任何權利。我們的很大一部分知識產權是我們的員工在為我們工作的過程中開發的。根據以色列第5727-1967號專利法(“專利法”)，僱員在其受僱於一家公司期間構思的發明被視為屬於僱主的“職務發明”，僱員和僱主之間沒有給予僱員職務發明權的具體協議。專利法還規定，如果僱主和僱員之間沒有這樣的協議，以色列補償和使用費委員會(“委員會”)--根據專利法組成的機構--應確定僱員是否有權因其發明獲得報酬。委員會以前的決定在這一領域造成了不確定性，即僱員是否可以自願放棄獲得職務發明報酬的權利，以及這種放棄是否可以強制執行。此外，委員會確定，即使可以放棄獲得職務發明的補償和使用費的權利，豁免也應是具體的。隨後的法庭案件並沒有對這些問題提供明顯的澄清。
與我們普通股相關的風險
我們的普通股從納斯達克資本市場退市以及我們在場外粉色市場的交易將導致我們的證券市場更加有限，缺乏流動性，並可能使以我們可以接受的條款籌集資金變得更加困難。
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正如之前報道的那樣，我們於2023年10月12日收到納斯達克證券市場有限責任公司(“納斯達克”)上市資格部工作人員發出的退市通知，稱納斯達克將於2023年10月16日開盤時起暫停本公司普通股的交易，原因是公司在之前授予本公司的寬限期內未能重新遵守“納斯達克上市規則”第5550(B)(2)條(“上市規則”)，該規則要求上市公司必須擁有至少3,500萬美元的上市證券市值。自2023年10月13日起，在納斯達克資本市場停牌期間，我們的普通股將在場外粉色市場交易，代碼為“ELOX”。
如先前所披露，本公司職員於2022年10月11日初步通知吾等，本公司於連續30個營業日內未遵守上市規則。員工給予本公司180個歷日的期間，以恢復遵守上市規則。2023年4月11日，納斯達克通知本公司，由於在初始寬限期內未能重新遵守《上市規則》，該普通股將被從納斯達克資本市場退市。我們在2023年5月18日舉行的納斯達克聽證會小組(“小組”)舉行的聽證會上對該工作人員的退市決定提出上訴，隨後小組批准該公司將退市期限延長至2023年7月30日，並在該公司向該小組提出2023年7月27日的請求後，該小組批准進一步延長至2023年10月9日。
2023年10月26日，我們要求納斯達克上市理事會對該工作人員的退市決定進行審查。截至本季度報告10-Q表格的日期，上市委員會的審查仍在進行中。我們普通股的交易將繼續暫停，等待上市委員會審查程序的結果。在上市委員會作出最終書面決定前，納斯達克不會採取任何行動將公司證券摘牌。如果上市委員會不批准我們要求維持我們的上市的上訴，我們將向美國證券交易委員會提交25-NSE表格，它將取消我們的證券在納斯達克資本市場的上市和註冊資格。
不能保證上市委員會會批准本公司繼續在納斯達克資本市場上市的請求。
我們普通股在場外粉色市場的交易可能會對我們的股價和流動性產生不利影響。場外粉色市場是一個比納斯達克有限得多的市場。我們的股票在這樣的市場上報價可能會導致現有和潛在股東交易我們普通股的市場流動性較差，可能會進一步壓低我們普通股的交易價格，並可能對我們未來籌集資金的能力產生長期不利影響。正如之前報道的那樣，由於我們不遵守上市規則，我們的普通股從2023年10月16日起在納斯達克資本市場停牌。只要停牌仍然有效，在我們的普通股在納斯達克恢復交易之前，除非他們另行同意，否則根據我們與奧本海默公司的銷售協議條款，我們的普通股不得根據我們的自動取款機計劃進行銷售。
我們的普通股從納斯達克退市將導致我們的證券市場更加有限，缺乏流動性，並可能使我們未來更難以有利的條件籌集資金。此外，退市可能會削弱您出售或購買我們的普通股的能力，當您希望這樣做的時候。此外，隨着納斯達克退市，我們的普通股不再被承認為擔保證券，我們將受到我們發行證券的每個州的監管。
我們不能保證我們為恢復遵守繼續上市所需的最低市值要求而採取的任何行動，或防止未來不遵守納斯達克的上市要求。也不能保證我們會保持遵守納斯達克資本市場的其他上市要求。
我們的股價可能會波動，購買我們普通股的人可能會遭受重大損失。
我們普通股的交易價格一直不穩定，未來可能會繼續波動，並受到廣泛波動的影響。許多因素可能會對我們的股價產生影響，包括我們或我們的競爭對手經營結果的波動、臨牀試驗結果或與我們的候選產品相關的不良事件、我們或我們競爭對手的產品開發、法律的變化，包括醫療保健、監管、税收或知識產權法、知識產權發展、收購或其他戰略交易、財務或運營估計或預測的變化，以及我們投資者對我們沒有表現或達到預期的看法。包括我們在內的許多生物製藥公司的普通股交易價格經歷了極端的價格和成交量波動，有時與其股票受到影響的公司的經營業績無關。此外，證券市場不時出現與個別公司的經營表現無關的重大價格和成交量波動。這些市場波動也可能對我們普通股的市場價格產生實質性的不利影響。
一般風險因素
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維持和改善我們的財務控制和上市公司的要求可能會使我們的資源緊張，分散管理層的注意力，並影響我們吸引和留住合格董事會成員的能力。
作為一家上市公司，我們必須遵守《交易所法案》、2002年的《薩班斯-奧克斯利法案》(以下簡稱《薩班斯-奧克斯利法案》)、《納斯達克》股票市場規則以及場外交易市場的規則和要求。這些規則和條例的要求已經增加，並可能繼續顯著增加我們的法律和財務合規成本，包括與僱用更多人員相關的成本，使一些活動變得更加困難、耗時或昂貴，還可能給我們的人員、系統和資源帶來不必要的壓力。除其他事項外，《交易法》要求我們提交關於我們的業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。
《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們保持對財務報告的披露控制和程序以及內部控制。確保我們有足夠的內部財務和會計控制和程序，以及維持這些控制和程序，是一項昂貴和耗時的工作，需要經常重新評估。薩班斯-奧克斯利法案第404條或第404條要求我們每年對財務報告的內部控制進行評估，以使管理層能夠報告這些控制的有效性。關於第404條的要求，我們測試我們的內部控制，作為文件和測試的一部分，可以確定重大缺陷、重大缺陷或其他需要進一步注意或改進的領域。
對我們的內部控制實施任何適當的改變可能需要對我們的董事、高級管理人員和員工進行專門的合規培訓，需要僱用更多的財務、會計和其他人員，需要大量成本來修改我們現有的會計系統，並需要相當長的時間才能完成。然而，這些變化可能不能有效地維持我們內部控制的充分性，任何未能保持這種充分性，或因此而無法及時編制準確財務報表的情況，都可能增加我們的運營成本，並可能嚴重損害我們運營業務的能力。此外，適當的內部控制對我們編制可靠的財務報告是必要的，對幫助防止欺詐也很重要。因此，我們未能滿足第404條的要求可能會導致投資者對我們財務報表的可靠性失去信心，進而可能導致我們普通股的市場價值下降。
我們利用淨營業虧損來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
截至2022年12月31日，我們的美國聯邦和州淨經營虧損結轉（“NOL”）分別為1.592億美元和2590萬美元，聯邦研究税收抵免結轉為810萬美元。某些美國NOL將於2023年至2037年開始到期，研究税收抵免將於2026年至2041年到期。這些美國聯邦NOL包括2017年減税和就業法案（“TCJA”）生效日期後產生的8410萬美元NOL，這些NOL不受到期的限制。根據TCJA，2018年及未來年度產生的聯邦NOL可無限期結轉，但不可結轉，且僅符合資格抵銷給定年度產生的應課税收入的最高80%。目前還不確定美國各州是否以及在多大程度上將使其淨營業損失規則符合TCJA。
一般來説，根據《美國法典》第382條，S.根據1986年修訂的《國內税收法》（以下簡稱“《税法》”），經歷“所有權變更”的公司在利用其所有權變更前的NOL抵消未來應納税收入的能力方面受到限制。我們過去可能經歷過所有權變更。由於我們的股權隨後發生變化，我們可能會在未來經歷更多的所有權變更，其中一些可能超出我們的控制範圍。雖然我們尚未完成分析，但我們可用於抵消未來應納税收入的聯邦NOL可能會大幅減少。這一減少額將通過對現有估值備抵額作出同等數額的調整予以抵消。此外，我們的國家NOL可用於抵消未來的國家收入可能同樣減少，這也將被抵消的平等和抵消調整現有的估值津貼。鑑於現有估值撥備的抵銷調整，任何擁有權變動預期不會對我們的綜合財務報表造成重大不利影響。截至2022年12月31日，我們擁有以色列NOL 1.01億美元，可無限期結轉。
我們使用NOL的能力取決於能否在NOL到期前獲得足夠的盈利能力來抵消這些可用NOL。此外，即使我們實現盈利，我們也可能無法使用部分NOL。
未來出售和發行我們的證券或購買證券的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會導致我們股東的持股比例進一步稀釋，並可能導致我們的證券價格下跌。
我們將需要更多的資金在未來繼續我們的計劃業務。在我們通過發行股本證券籌集額外資本的情況下，包括通過我們的ATM計劃（在符合條件的情況下），根據該計劃，我們可能會出售高達5000萬美元的普通股，我們的股東可能會經歷大幅稀釋。我們可能會在一次或多次交易中出售普通股、可轉換證券或其他股本證券，其價格和方式由我們不時決定
56
不時.如果我們在一次或多次交易中出售普通股、可轉換證券或其他股本證券，現有投資者可能會因後續出售而被大幅稀釋，新投資者可能會獲得優於現有股東的權利。
根據我們的2018年以股支薪獎勵計劃，我們的管理層獲授權向我們的僱員、董事及顧問授出購股權及其他以股權為基礎的獎勵。截至2023年9月30日，個人持有股份獎勵，購買或接收我們的普通股共486，385股。如果我們的董事會選擇增加每年可供未來授予的最高數量（已發行普通股的5%）的股份數量，我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會對我們的股價產生負面影響。
項目2.未登記的資產銷售ty證券、所得款項用途及發行人購買股本證券。
截至2023年9月30日止三個月，我們的股本證券並無未登記銷售，而該等銷售並未於表格8-K的當前報告中披露。
項目3.默認UPON高級證券。
沒有。
第四項：地雷安全TY披露。
不適用。
項目5.其他信息。
第三次修訂的上述描述通過引用第三次修訂的全文而全部合格，第三次修訂的副本作為附件10.5提交到本季度報告的表格10-Q中，並通過引用併入本文。
57
項目6.eXhibit
以下是作為本季度報告10-Q表格的一部分而提交的證物清單。在指定的情況下，以前提交的證據通過引用併入。對於以引用方式併入的展品，應註明前一次歸檔中展品的位置。
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以引用方式併入 |
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展品 數 |
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展品説明 |
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表格 |
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文件編號 |
|
展品 |
|
提交日期 |
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2.1 |
|
Eloxx製藥公司、Delta合併子公司收購公司和Zikani治療公司之間的合併協議和計劃，日期為2021年4月1日。 |
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8-K |
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001-31326 |
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2.1 |
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2021年4月1日 |
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3.1 |
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2007年1月22日向特拉華州提交的修訂和重新發布的Senesco Technologies，Inc.註冊證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
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3.1 |
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2007年2月14日 |
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3.2 |
|
2007年12月13日提交給特拉華州的Senesco Technologies，Inc.修訂和重新註冊證書的修訂證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
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3.1 |
|
2008年2月14日 |
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3.3 |
|
2009年9月22日提交給特拉華州的Senesco Technologies，Inc.修訂和重新註冊證書的修訂證書 |
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10-K |
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001-31326 |
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3.3 |
|
2009年9月28日 |
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3.4 |
|
2010年5月25日提交給特拉華州的Senesco Technologies，Inc.修訂和重新註冊證書的修訂證書 |
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8-K |
|
001-31326 |
|
3.1 |
|
2010年5月28日 |
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|
3.5 |
|
2011年12月22日提交給特拉華州的Senesco Technologies，Inc.修訂和重新註冊證書的修訂證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
|
3.1 |
|
2011年2月14日 |
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3.6 |
|
2013年4月1日提交給特拉華州的Senesco Technologies，Inc.修訂和重新註冊證書的修訂證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
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3.1 |
|
2013年5月15日 |
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3.7 |
|
2013年10月16日提交給特拉華州州務卿的公司修訂和重新註冊證書 |
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8-K |
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001-31326 |
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3.1 |
|
2013年10月21日 |
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|
3.8 |
|
2014年9月29日提交給特拉華州州務卿的公司修訂和重新註冊證書 |
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8-K |
|
001-31326 |
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3.1 |
|
2014年10月3日 |
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|
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|
|
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|
3.9 |
|
2017年12月19日提交給特拉華州州務卿的公司修訂和重新註冊證書 |
|
8-K |
|
001-31326 |
|
3.1 |
|
2017年12月22日 |
|
|
|
|
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|
3.10 |
|
2017年12月19日提交給特拉華州州務卿的公司修訂和重新註冊證書 |
|
8-K |
|
001-31326 |
|
3.2 |
|
2017年12月22日 |
|
|
|
|
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|
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|
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58
|
|
|
|
以引用方式併入 |
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展品 數 |
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展品説明 |
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表格 |
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文件編號 |
|
展品 |
|
提交日期 |
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|
|
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|
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|
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3.11 |
|
公司註冊證書的指定證書。(A系列) |
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8-K |
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001-31326 |
|
3.1 |
|
2010年3月29日 |
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3.12 |
|
公司註冊證書的指定證書。(0%C系列可轉換優先股) |
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8-K |
|
001-31326 |
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3.1 |
|
2015年5月6日 |
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|
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3.13 |
|
2022年12月1日提交給特拉華州國務卿的經修訂和重新註冊的Eloxx製藥公司註冊證書修正案證書。 |
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8-K |
|
001-31326 |
|
3.1 |
|
2022年12月1日 |
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|
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|
3.14 |
|
修訂和重新制定了Eloxx製藥公司的章程。 |
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8-K |
|
001-31326 |
|
3.2 |
|
2017年12月27日 |
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4.1* |
|
預出資普通股購買認股權證，由Eloxx製藥公司向停戰資本主基金有限公司發行，日期為2023年9月20日 |
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|
|
|
|
|
|
|
|
4.2* |
|
普通股購買認股權證，由Eloxx製藥公司向停戰資本主基金有限公司發行，日期為2023年9月20日 |
|
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|
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|
4.3* |
|
配售代理普通股認購權證表格，日期為2023年9月20日 |
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10.1* |
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Eloxx製藥公司和停戰資本主基金有限公司之間的證券購買協議，日期為2023年9月18日。 |
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10.2* |
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2023年8月23日Eloxx製藥公司與Sumit Aggarwal之間的業績限制性股票單位授予通知和限制性股票單位協議 |
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10.3* |
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Eloxx製藥公司和Sumit Aggarwal之間的績效股票期權授予通知和股票期權協議，日期為2023年8月23日。 |
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10.4* |
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日期為2023年5月19日的貸款和擔保協議的第二修正案，日期為2021年9月30日，由Hercules Capital，Inc.、Eloxx製藥公司、Zikani治療公司和其他各方簽署。 |
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10.5* |
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日期為2023年11月10日的貸款和擔保協議的第三修正案，日期為2021年9月30日，由Hercules Capital，Inc.、Eloxx製藥公司、Zikani治療公司和其他各方簽署。 |
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31.1* |
|
根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條修訂的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條和第15d-14(A)條對公司首席執行官的認證。 |
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31.2* |
|
根據規則13 a-14（a）和規則13 a-14（b）， |
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59
|
|
|
|
以引用方式併入 |
||||||
展品 數 |
|
展品説明 |
|
表格 |
|
文件編號 |
|
展品 |
|
提交日期 |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
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|
1934年證券交易法第15 d-14（a）條，根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條修訂。 |
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32.1** |
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公司首席執行官根據18 U.S.C.第1350條，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過。 |
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32.2** |
|
根據18 U.S.C.第1350條，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過。 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在XBRL文檔中。 |
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101.Sch* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
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101.卡爾* |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
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101.定義* |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
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101.實驗所* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
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101.前期* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
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*現送交存檔。
**根據《美國法典》第18編第1350節，本證書僅隨本季度報告10-Q表格一起提供，並不是為了1934年修訂的《證券交易法》第18條的目的而提交的，也不受該條款的責任，也不應被視為通過引用而併入註冊人根據1933年的《證券法》(經修訂)或《1934年證券交易法》(經修訂的)提交的任何文件，無論是在本文件日期之前或之後進行的，無論此類文件中的任何一般合併語言如何。
60
登錄解決方案
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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ELOXX製藥公司 |
日期：2023年11月13日 |
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依據： |
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/s/ 丹尼爾·E·格夫肯 |
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丹尼爾·E·格夫肯 |
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臨時首席財務官 |
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(首席財務官) |
61