美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
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(税務局僱主 |
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(主要執行辦公室地址) |
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(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2023年11月8日，註冊人普通股的流通股數量為每股面值0.0001美元，
關於前瞻性陳述的特別説明
本Form 10-Q季度報告(本“季度報告”)包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款做出這樣的前瞻性聲明。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過諸如“預期”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將”、“將”“或這些詞語或其他類似術語的否定。這些前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
i
本季度報告中的任何前瞻性陳述反映了我們對未來事件或我們未來財務表現的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大相徑庭的因素包括，除其他外，本季度報告第二部分第1A項“風險因素”中列出的因素。此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本季度報告日期我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，我們沒有義務以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用。
除非上下文另有説明，否則本季度報告中提及的術語“設計”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”是指Design Treateutics，Inc.，而提及我們的“普通股”是指我們有投票權的普通股。
商標和服務標記
在Form 10-Q的本季度報告中出現的Design Treateutics、“Design”、“GeneTAC”、Design徽標和Design Treateutics，Inc.的其他商標、商號或服務標誌是Design Treateutics公司的財產。在Form 10-Q的本季度報告中出現的所有其他商標、商號和服務標記都是其各自所有者的財產。
與我們的業務相關的風險摘要
投資我們普通股的股票涉及很高的風險。以下是與我們的業務相關的更重大風險的列表。這一總結並沒有解決我們面臨的所有風險。關於本摘要所列風險以及我們面臨的其他風險的其他討論載於本季度報告第二部分第1A項“風險因素”下。 與我們的業務相關的一些重大風險包括：
II
三、
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
1 |
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簡明資產負債表 |
1 |
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運營簡明報表 |
2 |
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全面損失簡明報表 |
3 |
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股東權益簡明報表 |
4 |
|
現金流量表簡明表 |
5 |
|
簡明財務報表附註 |
6 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
16 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
25 |
第四項。 |
控制和程序 |
25 |
第二部分。 |
其他信息 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
26 |
第1A項。 |
風險因素 |
26 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
73 |
第三項。 |
高級證券違約 |
73 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
73 |
第五項。 |
其他信息 |
73 |
第六項。 |
陳列品 |
74 |
簽名 |
75 |
|
|
|
|
四.
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
設計治療公司。
縮合天平牀單
(以千為單位，股票和麪值數據除外)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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投資證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產，關聯方 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債(包括關聯方金額#美元) |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，淨額，關聯方 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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( |
) |
累計其他綜合損失 |
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( |
) |
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( |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
1
設計治療公司。
的簡明陳述運營
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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運營費用： |
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研究和開發(包括關聯方金額#美元) |
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一般和行政費用(包括關聯方金額#美元) |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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( |
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( |
) |
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( |
) |
其他收入，淨額 |
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淨虧損 |
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$ |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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) |
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( |
) |
加權平均普通股流通股、基本普通股和稀釋普通股 |
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||||
附註是這些財務報表不可分割的一部分。
2
設計治療公司。
CO簡明報表預留損失
(單位：千)
(未經審計)
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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淨虧損 |
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( |
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$ |
( |
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其他全面虧損： |
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可供出售證券的未實現收益(虧損) |
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( |
) |
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綜合損失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
附註是這些財務報表不可分割的一部分。
3
設計治療公司。
的簡明陳述股東權益
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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已繳費 |
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全面 |
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累計 |
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股東的 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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(虧損)收入 |
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赤字 |
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權益 |
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2023年6月30日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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股票期權的行使和限制性股票的歸屬 |
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— |
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— |
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— |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現收益 |
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淨虧損 |
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— |
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2023年9月30日的餘額 |
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2022年12月31日的餘額 |
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股票期權的行使和限制性股票的歸屬 |
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員工購股計劃下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現收益 |
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淨虧損 |
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2023年9月30日的餘額 |
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2022年6月30日的餘額 |
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( |
) |
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( |
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股票期權的行使和限制性股票的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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淨虧損 |
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— |
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( |
) |
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( |
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2022年9月30日的餘額 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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2021年12月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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股票期權的行使和限制性股票的歸屬 |
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員工購股計劃下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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( |
) |
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( |
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淨虧損 |
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( |
) |
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) |
2022年9月30日的餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
4
設計治療公司。
的簡明陳述現金流
(單位：千)
(未經審計)
|
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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( |
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將淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行對賬： |
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折舊 |
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基於股票的薪酬 |
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投資證券溢價攤銷淨額 |
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非現金租賃費用 |
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其他 |
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營業資產和負債變動： |
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預付費用和其他資產 |
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應付帳款和其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流 |
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購買投資證券 |
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( |
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投資證券到期日收益 |
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出售資產所得收益 |
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購置財產和設備 |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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融資活動產生的現金流 |
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通過員工購股計劃發行普通股 |
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行使股票期權所得收益 |
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支付遞延發行成本 |
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融資活動提供(用於)的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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( |
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期初現金及現金等價物 |
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期末現金及現金等價物 |
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補充披露 |
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使用權資產和經營租賃負債的初步確認 |
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應計費用中的遞延融資成本 |
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$ |
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應付賬款和應計費用中所列財產和設備的購置 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
5
設計治療公司。
關於簡明金融的註解ALI報表
(未經審計)
1.奧爾加本地化
設計治療公司(“公司”)於2017年12月在特拉華州註冊成立，總部設在加利福尼亞州卡爾斯巴德。該公司是一家率先研究和開發GeneTAC的生物製藥公司TM分子，這是一種新型的小分子基因靶向嵌合體治療候選分子，旨在通過解決遺傳核苷酸重複序列擴增突變引起的疾病的根本原因來改善疾病。該公司的主要候選產品是Friedreich ataxia(FA)，它的第二個候選產品是Fuchs內皮角膜營養不良(FECD)，它還在推進其GeneTACTM解決其他嚴重的核苷酸重複驅動的單基因疾病的計劃。
首次公開募股
2021年3月，公司完成首次公開募股(IPO)銷售
流動性與資本資源
所附財務報表的編制假設本公司將繼續作為一家持續經營的企業，考慮在正常業務過程中實現資產和償還負債。本公司自成立以來已出現淨營業虧損，累計虧損#$
2.陳述的基礎和SU重要會計政策摘要
預算的列報和使用依據
隨附的未經審計中期簡明財務報表乃根據美國公認會計原則及美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)中期報告要求編制。公司的財務報表包括所有調整，只包括正常的經常性調整，管理層認為，這些調整是公平地反映公司截至報告日期的財務狀況以及所述期間的運營和現金流量所必需的。
在編制公司財務報表時，公司需要作出估計和假設，以影響公司財務報表和附註中報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的披露。公司財務報表中最重要的估計與研究和開發費用的應計費用有關。該等估計及假設乃基於當前事實、歷史經驗及在當時情況下被認為合理的各種其他因素，其結果構成就資產及負債的賬面價值作出判斷及記錄從其他來源不易察覺的開支的基礎。實際結果可能與這些估計大相徑庭。
細分市場報告
經營分部被確認為企業的組成部分，其獨立的離散財務信息可供首席經營決策者在作出有關資源分配的決策和評估業績時進行評估。為了評估業績和做出經營決策，公司將其運營作為一個單一的可報告部門進行管理。
6
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數量，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以使用庫存股和IF轉換法確定的期間已發行普通股和稀釋性普通股等價物的加權平均數。稀釋性普通股等價物包括回購的限制性普通股、公司股權激勵計劃下的已發行股票期權、公司2021年員工股票購買計劃(“ESPP”)下的員工股票購買權。在列報的所有期間，由於公司的淨虧損狀況，用於計算基本和稀釋後流通股的股份數量沒有差別。
下表列出了在計算稀釋後每股淨虧損時被排除在外的已發行的、可能會稀釋的證券，因為納入這些證券將是反稀釋的：
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9月30日， |
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9月30日， |
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股票期權 |
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需回購的股份 |
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員工購股計劃 |
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總計 |
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4.公允價值測量結果
會計準則界定了公允價值，為計量公允價值建立了一致的框架，並擴大了按公允價值經常性或非經常性基礎上計量的每個主要資產和負債類別的披露範圍。公允價值被定義為退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產所收到的金額或轉移負債所支付的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在為資產或負債定價時使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，會計準則確立了一個三級公允價值等級，對計量公允價值時使用的投入的優先順序如下：
第一級：可觀察到的投入，如活躍市場的報價。
第2級：投入，但可直接或間接觀察到的活躍市場的報價除外。
第3級：無法觀察到的投入，其中市場數據很少或根本沒有，這要求報告實體制定自己的假設。
7
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
下表概述了本公司按公允價值經常性計量的金融工具2023年9月30日和2022年12月31日(單位：千)：
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期末公允價值計量使用： |
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報價 |
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處於活動狀態 |
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市場 |
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意義重大 |
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為 |
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其他 |
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意義重大 |
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雷同 |
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可觀察到的 |
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看不見 |
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資產 |
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輸入量 |
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輸入量 |
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總計 |
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(1級) |
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(2級) |
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(3級) |
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截至2023年9月30日： |
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資產： |
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貨幣市場基金(1) |
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存單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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總計 |
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截至2022年12月31日： |
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資產： |
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貨幣市場基金(1) |
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存單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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總計 |
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計息貨幣市場賬户和存單按攤餘成本計價，接近公允價值。由於該等工具屬短期性質，本公司現金、應付賬款及應計負債的賬面價值被視為代表其各自的公允價值。該公司的投資證券可能包括貨幣市場賬户、貨幣市場基金、存單、美國國債以及公司和政府支持企業的高質量、可銷售的債務工具，根據公允價值等級按公允價值計量。該公司從專業定價服務機構獲得其可供出售債務證券的公允價值。二級證券的估值採用類似工具的報價市場價格，即由可觀察到的市場數據證實的非約束性市場價格，包括我們對政府支持企業的可銷售債務工具的投資。本公司所有非金融資產或負債均未按公允價值在非經常性基礎上入賬，在列報期間亦未發生水平之間的轉移。
8
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
5.投資新臺幣證券
該公司的投資政策界定了允許的投資證券，並就其投資的信用質量、多樣化和到期日確立了指導方針，以保存本金和維持流動性。
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截至2023年9月30日 |
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估計數 |
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津貼 |
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公平 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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對於學分 |
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市場 |
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成熟性 |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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損失 |
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價值 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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總計 |
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截至2022年12月31日 |
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估計數 |
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津貼 |
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公平 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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對於學分 |
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市場 |
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成熟性 |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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損失 |
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價值 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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總計 |
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本公司在每個報告日期審查其投資，以確定和評估可供出售證券的公允價值低於攤銷成本基礎是否由於與信貸相關的因素，並確定此類未實現虧損是否是需要減值的信貸損失的結果。在確定未實現虧損是由於信用損失還是其他因素時，考慮的因素包括公允價值低於成本基礎的程度、評級機構對證券評級的任何變化、發行人的財務狀況和近期前景、發行人歷來未能支付預定利息或本金、影響發行人或發行人行業的任何不利法律或監管事件、經濟狀況的任何重大惡化以及公司持有投資的意圖和能力，以允許任何預期的市值回升。
9
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
有幾個
下表列出了截至2023年9月30日和2022年12月31日處於未實現虧損狀況的可供出售投資，按證券類型和持續未實現虧損狀況的時間長度彙總(以千為單位)：
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截至2023年9月30日 |
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少於12個月 |
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12個月或更長 |
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總計 |
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估計數 |
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估計數 |
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估計數 |
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公平 |
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公平 |
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公平 |
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市場 |
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未實現 |
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市場 |
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未實現 |
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市場 |
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未實現 |
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價值 |
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損失 |
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價值 |
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損失 |
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價值 |
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損失 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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總計 |
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截至2022年12月31日 |
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少於12個月 |
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12個月或更長 |
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總計 |
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估計數 |
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估計數 |
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估計數 |
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公平 |
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公平 |
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公平 |
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市場 |
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未實現 |
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市場 |
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未實現 |
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市場 |
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未實現 |
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價值 |
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損失 |
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價值 |
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損失 |
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價值 |
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損失 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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總計 |
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( |
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( |
) |
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截至2023年9月30日，本公司持有
6.平衡她ET詳細信息
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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預付費用 |
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應收利息 |
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總計 |
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10
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
財產和設備由以下部分組成(以千計)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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實驗室設備 |
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計算機設備和軟件 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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減去累計折舊 |
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( |
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總計 |
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應計費用和流動負債包括以下各項(千元)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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應計人事費用 |
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應計研究和開發成本 |
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應計其他 |
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總計 |
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7.樂ASES
於2021年2月，本公司與Crossing Holdings，LLC訂立租賃協議，租用約
經營租賃負債到期日2023年9月30日情況如下(單位：千)：
2023年12月(剩餘三個月) |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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未來最低租賃付款總額 |
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減去：現值調整 |
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) |
經營租賃負債 |
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$ |
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截至2023年9月30日的三個月的租金開支2022年是$
11
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
8.委員會企業和或有事項
或有事件
在正常業務過程中，公司可能會不時受到索賠或訴訟的影響。當將來的支出很可能會發生並且該等支出可以合理估計時，公司就該等事項應計負債。截至2023年9月30日，公司沒有此類或有負債或者2022年12月31日。
9.許可證銀牌補救措施
2019年2月，該公司與威斯康星校友研究基金會(“WARF”)簽訂了人類治療獨家許可協議(“許可協議”)。根據許可協議，該公司授權WARF某些專利的獨家、全球範圍內的、有版税的、可再許可的權利，以及開發和商業化用於預防、診斷和治療疾病的產品的某些專有技術的全球非獨家權利。作為許可證的對價，公司同意預付#美元的費用。
2022年，根據許可協議，公司支付了$
本公司負責補償WARF與起訴和維護特定於許可協議的專利權有關的費用。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月內，根據本許可協議確認的與法律專利費相關的費用並不重要。
公司可與以下公司終止許可協議
10.貯存商S的“權益”
授權股份
為配合本公司於2021年3月完成首次公開招股，本公司修訂其公司註冊證書以授權
貨架登記表
2022年4月，公司以S-3表格(《2022年貨架登記表》)提交了貨架登記書)，於2022年5月生效。2022年貨架登記聲明允許：(I)公司發售、發行和出售最高總髮行價為$
12
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
$
受回購影響的股票
根據《2018年股權激勵計劃》(《2018年計劃》)，公司已向員工、顧問和董事會成員發行限制性普通股。此外，根據2018年計劃授予的某些股票期權規定，有權選擇提前行使未歸屬期權，以換取普通股的限制性股票。這些普通股的限制性股票通常在
包括在公司資產負債表的應計費用和其他流動負債中的公司普通股和未歸屬股票負債的限制性股份摘要如下(除股票數據外，以千計)：
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股票 |
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負債 |
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2022年12月31日的餘額 |
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既得股份 |
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( |
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( |
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2023年9月30日的餘額 |
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$ |
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11.基於股票的C語言賠償
股權激勵獎勵計劃
2021年3月，公司董事會和股東通過了《2021年股權激勵計劃》(《2021年計劃》)，該計劃於2021年3月25日，也就是與公司IPO相關的承銷協議之日生效。在通過2021年計劃後，該公司限制了2018年計劃未來的撥款。
根據2021計劃，公司可向員工、董事和顧問，包括公司關聯公司的員工和顧問授予股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位、績效股票獎勵、績效現金獎勵和其他形式的股票獎勵。
下表彙總了截至2023年9月30日的9個月：
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選項 |
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加權平均行權價 |
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截至2022年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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$ |
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已鍛鍊 |
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( |
) |
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被沒收 |
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) |
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2023年9月30日的餘額 |
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$ |
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基於股票的薪酬支出已在公司的簡明經營報表中報告如下(以千計)：
13
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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研發 |
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於二零二三年八月，本公司授予
本公司已評估達成以表現為基礎的條件的可能性，並已記錄相關的以股票為基礎的補償費用，以確定以表現為基礎的條件是可能的。
2021年員工購股計劃
2021年3月，公司董事會和股東通過了ESPP，並於2021年3月25日，即與公司IPO相關的承銷協議之日生效。ESPP允許選擇參與ESPP下的發售的合格員工擁有最多
租賃協議
2021年2月，公司與Crossing Holdings，LLC簽訂租約，租用實驗室和辦公場所。於2022年3月，本公司與Crossing Holdings，LLC訂立租約修訂，修訂同一大樓內額外辦公空間的租約。普拉蒂克·沙阿博士及其控制的實體是Crossing Holdings，LLC的唯一成員。
在本報告所述期間，公司根據《租賃與租賃修正案》確認的費用如下(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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研發 |
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總費用 |
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諮詢協議
2019年1月，公司與馬林斯派克集團有限責任公司(“馬林斯派克集團”)就研究支持、管理和商業諮詢服務達成協議(“2019年諮詢協議”)。此外，MarlinSpike Group提供了大約
14
設計治療公司。
簡明財務報表附註
(續)
(未經審計)
時間根據協議。該公司首席執行官兼董事會主席是馬林斯派克集團的高管。
2019年諮詢協議的期限為一年，除非在14天前書面通知終止，否則可自動續簽一個月。諮詢協議於2020年3月終止，代之以經修訂的諮詢協議(“2020年諮詢協議”)，其中規定提供類似的服務和使用辦公空間，月費為#美元。
在本報告所述期間，公司根據2020年諮詢協議確認的費用如下(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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一般和行政 |
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總費用 |
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2017年12月，公司與Asem Z.Ansari博士簽訂了諮詢協議。Ansari博士是聯合創始人之一，為某些研究和開發活動提供諮詢服務和建議(“研究諮詢協議”)。根據經修訂的研究諮詢協議，Ansari博士提供這些服務，月費為#美元。
在本報告所述期間，公司根據研究諮詢協議確認的費用如下(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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研發 |
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總費用 |
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15
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
您應該閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們未經審計的財務報表和相關説明，這些報表包括在本季度報告10-Q表第1項中的財務報表以及我們提交給美國證券交易委員會(SEC)的其他公開文件。除歷史信息外，本季度報告還包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於某些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，這些因素包括但不限於本季度報告中“關於前瞻性陳述的特別説明”和“風險因素”標題下的陳述，這些陳述由我們隨後根據修訂的1934年證券交易法(交易法)更新的文件中所述。此外，過去的經營業績不一定預示着未來可能出現的結果。
概述
我們是一家率先研究和開發GeneTAC的生物製藥公司TM分子，這是一種新型的小分子基因靶向嵌合體治療候選分子，旨在通過解決遺傳核苷酸重複序列擴增突變引起的疾病的根本原因來改善疾病。某些由遺傳核苷酸重複擴增引起的疾病，如Friedreich共濟失調(FA)和脆性X綜合徵，可導致基因表達減少和重要蛋白質缺乏；在其他疾病，如強直性肌營養不良1型(DM1)、Fuchs內皮角膜營養不良(FECD)和亨廷頓病，核苷酸重複擴增會導致有毒基因產物的產生，通常與病理性核灶和廣泛剪接中斷有關。我們的基因TACTM小分子被設計成選擇性地針對擴大的遺傳重複序列，根據疾病的原因，通過上調或下調mRNA轉錄來調節基因表達，並恢復細胞健康。作為一個平臺，我們相信GeneTACTM分子在目前未解決的退行性、單基因核苷酸重複序列擴張性疾病中具有廣泛的潛在適用性，這些疾病影響着全球數百萬人。2023年10月，我們啟動了一項戰略調整，以減少開支並擴大我們的現金跑道，同時我們專注於長期增長。我們計劃提供我們公司戰略和優先事項的最新情況，並概述我們在2024年初在我們的業務和新型GeneTAC®小分子產品流水線中的預期里程碑。
在我們的FA Lead計劃的非臨牀研究中，我們觀察到FA患者和AN患者多種細胞類型的Frataxin(FXN)水平恢復。體內利用我們的FA GeneTAC建立FA小鼠模型TM分子。在齧齒動物和非人類靈長類動物中觀察到的良好耐受性的劑量，FA GeneTACTM分子實現了生物分佈到大腦和心臟，這是受FA影響的關鍵器官，濃度超過了觀察到的恢復FA患者細胞中FXN水平的濃度。此外，與這種有利的靶器官生物分佈一致，我們觀察到FA GeneTAC治療後FA動物模型腦和心臟內源性FXN表達增加。TM分子。2022年2月，我們的牽頭FA GeneTAC的研究新藥申請(IND)TM開發候選藥物(DT-216)已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准。此外，FDA已經批准DT-216用於治療FA患者的快速通道指定。2022年3月，我們完成了DT-216的單次遞增劑量(SAD)第一階段臨牀試驗的第一個隊列中的劑量。2022年12月，我們報告了SAD臨牀試驗的積極初步數據，表明DT-216總體耐受性良好，能夠克服導致FA的FXN轉錄損傷，在應答最高的隊列中，FXN mRNA增加了兩倍以上。這些數據支持了DT-216在DT-216的多重遞增劑量(MAD)第一階段臨牀試驗中的進步。
2023年8月，我們完成了DT-216的MAD期臨牀試驗。MAD第一階段臨牀試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估靜脈注射多次遞增劑量的DT-216在成年FA患者中的應用。主要和次要研究目標是評估FA患者每週三劑DT-216的安全性和耐受性，以及藥代動力學(PK)。作為一項探索性目標，我們還評估了FXN的表達，包括在第三週劑量基線前以及第三週劑量後2天和7天的骨骼肌活檢中FXN的mRNA和蛋白水平。研究參與者每週接受三次靜脈注射，分別為100毫克、200毫克和300毫克(N=4、11和14)，並隨機接受DT-216或匹配的安慰劑。
在靜脈注射三次DT-216或安慰劑後，DT-216一般耐受性良好。沒有發生與治療相關的嚴重不良事件，也沒有與治療相關的中斷。所有不良反應均為輕度或中度。在所有三個隊列中都觀察到了5例注射部位血栓性靜脈炎；4例被認為是輕度，1例被認為是中度。FA患者的DT-216肌肉暴露低於動物研究的預測，但足以導致骨骼肌顯着的PD反應。對第一階段MAD研究中肌肉FXN mRNA水平的探索性分析表明，300 mg隊列中的FA患者在第三週劑量後兩天的FXN mRNA水平顯著高於安慰劑組(P
我們相信，我們的MAD第一階段試驗的結果強調了DT-216作為一種潛在的FA疾病修改治療方法的前景。在這項第一階段研究中，我們選擇在300毫克的隊列中完成劑量遞增，因為我們擔心多次給藥的高劑量可能會惡化注射部位的血栓性靜脈炎。我們已經把重點轉移到發展上來
16
DT-216，採用改進的配方，以實現更高的暴露和長期靜脈給藥治療FA。非臨牀研究表明，注射部位的反應可歸因於當前DT-216配方中的輔料。自那以後，我們已經證明瞭一種改進的配方在多次靜脈給藥後具有良好的注射部位耐受性，並使劑量能夠增加組織暴露。我們在2023年10月撤回了使用當前配方的DT-216的IND，因為我們計劃提交具有改進配方的新IND。我們現在正在進行過渡性的非臨牀研究，以恢復臨牀開發，進行多劑量第一階段臨牀試驗，以評估改進配方的安全性、藥動學和藥效學。
2022年12月，我們提名了第二個GeneTACTM開發候選藥物(DT-168)，用於治療FECD的滴眼液。當經過測試時體外培養在FECD患者來源的角膜內皮細胞中，我們的FECD GeneTACTM分子導致致病核RNA病灶的強勁減少，並糾正了關鍵的錯誤剪接轉錄本，使其達到來自未受影響捐贈者的對照角膜內皮細胞的水平。DT-168耐受性良好，動物模型滴眼後可觀察到DT-168在角膜內和通過角膜的分佈。我們相信這些非臨牀數據支持我們的新型GeneTAC的潛力TM小分子來糾正FECD最常見的潛在遺傳原因。
我們的第三個基於GeneTAC的程序TM平臺為DM1。多個DM1基因TACTM分子可顯著減少DM1患者肌肉細胞的核病灶並糾正其剪接缺陷。非臨牀體內研究證實DM1基因TAC的分佈TM分子結合到包括骨骼肌和心臟在內的關鍵靶組織，實現完整DM1基因TAC的組織濃縮TM將我們的致病核灶降低到正常水平的分子體外培養實驗。
我們繼續在推進我們的GeneTAC方面取得重大進展TM在非臨牀研究組合中，以解決其他嚴重的核苷酸重複擴增驅動的單基因疾病，並打算在進入臨牀的過程中宣佈更多的候選產品。
我們相信GeneTAC的結構和作用機制TM分子可能提供基因組療法的疾病改善潛力，同時也提供廣泛的組織生物分佈，解決異常的基因表達，保護內源性調控元件，並利用已建立的小分子製造、調節和分配框架。
到目前為止，自成立以來，我們的運營出現了淨虧損和負現金流，截至2023年9月30日，我們的累計赤字為1.658億美元。截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和投資證券餘額為2.909億美元。我們的淨虧損主要是由於與組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、開發和優化我們的技術平臺、確定潛在的候選產品、進行研究和非臨牀研究、臨牀開發活動、為我們的開發計劃從事製造以及為這些業務提供一般和行政支持有關的成本。我們沒有任何產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續為我們的候選產品進行非臨牀研究和臨牀試驗，從我們的發現計劃中提名更多的候選產品，以及隨着我們擴大臨牀、監管、質量和製造能力，如果我們獲得任何候選產品的上市批准，我們將產生大量的營銷、銷售、製造和分銷的商業化費用，併產生與上市公司運營相關的額外成本，因此，在可預見的未來，我們的費用和運營虧損將大幅增加。
我們運營結果的組成部分
研究和開發費用
到目前為止，我們的研究和開發費用主要包括與我們的候選產品的臨牀開發、非臨牀開發和製造以及我們的發現努力相關的直接和間接成本。研究和開發費用被確認為已發生，在收到用於研究和開發的貨物或服務之前所作的付款被資本化，直到收到貨物或服務為止。
直接成本包括：
17
間接成本包括：
我們研發費用的很大一部分是直接成本，我們按開發階段進行跟蹤，無論是非臨牀的還是臨牀的。但是，我們不會在特定計劃的基礎上跟蹤我們的內部研發費用，因為這些成本部署在多個項目中，因此不是單獨分類的。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發FA、FECD和DM1計劃以及其他發現計劃，特別是隨着我們將候選產品推向臨牀開發，我們的研究和開發費用將會增加。截至本季度報告之日，由於非臨牀和臨牀開發本身的不可預測性，我們無法合理確定我們候選產品當前或未來的非臨牀研究和臨牀計劃的啟動時間、持續時間或完成成本。非臨牀和臨牀開發時間表、成功的概率和開發成本可能與預期大不相同。我們預計，我們將根據正在進行的和未來的非臨牀研究和臨牀試驗的結果、監管發展以及我們對每個候選產品的商業潛力的持續評估，不斷決定要開發哪些候選產品以及向每個候選產品提供多少資金。我們未來將需要籌集大量額外資本。此外，我們無法預測哪些候選產品可能會受到未來合作的影響，何時將確保此類安排(如果有的話)，以及此類安排將在多大程度上影響我們的開發計劃和資本要求。
18
根據各種因素，我們未來的研發費用可能會有很大差異，例如：
與我們的任何候選產品的開發相關的這些變量中的任何一個的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。
進行必要的非臨牀和臨牀研究以獲得監管批准的過程既昂貴又耗時。我們的候選產品或任何未來候選產品的實際成功概率可能會受到各種因素的影響。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們的任何候選產品或任何未來候選產品的批准。此外，許多因素，包括那些我們無法控制的因素，可能會對我們的候選產品或任何未來候選產品的開發時間和持續時間產生不利影響，這可能會增加我們的研發費用。
一般和行政
一般和行政費用主要包括與人事有關的費用，包括執行和行政職能人員的僱員工資、獎金、福利和基於股票的補償費用。其他重大的一般和行政費用包括保險費、與知識產權和公司事務有關的法律費用，以及會計、税務和諮詢服務的專業費用。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們增加一般和行政人員來支持我們擴大的研發活動和基礎設施，如果我們的任何候選產品或任何未來候選產品獲得市場批准，商業化活動，以及支持我們的運營，包括與設施相關的費用和與專利相關的成本，我們的一般和行政費用將大幅增加。我們還預計與會計、審計、法律、監管和税務相關服務、董事和高管保險費、董事董事會費用、投資者和公關以及其他與上市公司運營相關的成本相關的費用將增加。
19
經營成果
截至2023年9月30日及2022年9月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的運營費用(單位：千)：
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截至9月30日的三個月， |
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2023 |
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2022 |
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變化 |
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運營費用： |
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|
|
|
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|
|
|||
研發 |
|
$ |
13,257 |
|
|
$ |
14,304 |
|
|
$ |
(1,047 |
) |
一般和行政 |
|
|
5,565 |
|
|
|
4,888 |
|
|
|
677 |
|
總運營費用 |
|
$ |
18,822 |
|
|
$ |
19,192 |
|
|
$ |
(370 |
) |
研究和開發費用。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，研發費用分別為1330萬美元和1430萬美元。減少的主要原因是在截至2023年9月的三個月內完成了DT-216的臨牀試驗。與2022年同期相比，在截至2023年9月30日的三個月裏，由於我們擴大了研發員工數量以支持我們的計劃，與人員相關的成本上升，部分抵消了這一下降。與研發人員相關的成本包括與2022年相比，2023年發生的非現金股票薪酬成本增加了40萬美元。
下表按計劃、直接和間接成本彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的研發費用(以千為單位)：
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截至9月30日的三個月， |
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||||||
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|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
變化 |
|
|||
FA DT-216 |
|
$ |
2,374 |
|
|
$ |
5,944 |
|
|
$ |
(3,570 |
) |
其他直接 |
|
|
4,648 |
|
|
|
2,379 |
|
|
|
2,269 |
|
間接法 |
|
|
6,235 |
|
|
|
5,981 |
|
|
|
254 |
|
研究與開發費用總額 |
|
$ |
13,257 |
|
|
$ |
14,304 |
|
|
$ |
(1,047 |
) |
一般和行政費用。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，一般和行政費用分別為560萬美元和490萬美元。增加的主要原因是，與2022年同期相比，截至2023年9月30日的三個月發生了與人事有關的額外費用。
截至2023年9月30日及2022年9月30日止的9個月比較
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月的運營費用(單位：千)：
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截至9月30日的9個月， |
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|
||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
變化 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
46,051 |
|
|
$ |
34,358 |
|
|
$ |
11,693 |
|
一般和行政 |
|
|
17,018 |
|
|
|
13,843 |
|
|
|
3,175 |
|
總運營費用 |
|
$ |
63,069 |
|
|
$ |
48,201 |
|
|
$ |
14,868 |
|
研究和開發費用。截至2023年及2022年9月30日止九個月，研發開支分別為46. 1百萬元及34. 4百萬元。該增加主要是由於我們的FA計劃的推進，包括臨牀開發成本和截至2023年9月30日止九個月期間支持我們早期計劃的額外費用。此外，由於我們增加研發員工人數以支持我們的計劃，我們於截至2023年9月30日止九個月產生的員工相關成本較2022年同期增加。與2022年相比，增加的人事相關成本包括2023年產生的額外130萬美元的非現金股票薪酬成本。
20
下表概述我們截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九個月按項目、直接及間接成本劃分的研發開支（以千計）：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
變化 |
|
|||
FA DT-216 |
|
$ |
14,616 |
|
|
$ |
12,284 |
|
|
$ |
2,332 |
|
其他直接 |
|
|
12,375 |
|
|
|
5,148 |
|
|
|
7,227 |
|
間接法 |
|
|
19,060 |
|
|
|
16,926 |
|
|
|
2,134 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
46,051 |
|
|
$ |
34,358 |
|
|
$ |
11,693 |
|
一般和行政費用。截至2023年及2022年9月30日止九個月的一般及行政開支分別為17. 0百萬元及13. 8百萬元。該增加主要由於截至二零二三年九月三十日止九個月產生的員工相關成本較二零二二年同期增加所致。增加的人事相關費用包括額外的120萬美元非現金股票報酬費用。
流動性與資本資源
自我們成立以來，我們的運營已經產生了淨虧損和負現金流，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受淨虧損。自我們成立以來，我們主要通過出售我們的普通股、可轉換優先股、贈與收入以及發行可轉換票據和應付票據來為我們的運營提供資金。
截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物和投資證券合計為2.909億美元，較2022年12月31日的現金及現金等價物和投資證券3.304億美元減少3950萬美元。這一減少主要是由於運營中使用的現金，以推進我們的FA計劃以及我們的早期計劃。截至2023年及2022年9月30日止九個月，我們的現金及現金等價物變動的進一步詳情概述如下（以千計）：
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|
截至9月30日的9個月， |
|
|
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||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
變化 |
|
|||
提供的現金淨額(用於)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
經營活動 |
|
$ |
(45,762 |
) |
|
$ |
(36,226 |
) |
|
$ |
(9,536 |
) |
投資活動 |
|
|
46,981 |
|
|
|
(219,931 |
) |
|
|
266,912 |
|
融資活動 |
|
|
223 |
|
|
|
105 |
|
|
|
118 |
|
現金及現金等價物淨增(減) |
|
$ |
1,442 |
|
|
$ |
(256,052 |
) |
|
$ |
257,494 |
|
經營活動。我們在經營活動中使用的淨現金增加的主要原因是，與截至2022年9月30日的9個月相比，截至2023年9月30日的9個月的淨虧損增加了910萬美元。2023年期間產生的較高淨虧損主要是由於我們FA計劃的推進，與我們早期計劃相關的費用增加，以及支持這些活動的與人員相關的成本增加，包括基於非現金股票的薪酬增加了約250萬美元。
投資活動。投資活動提供的淨現金增加是由於截至2023年9月30日的9個月的投資證券到期收益增加，以及與截至2022年9月30日的9個月相比，投資證券的購買量減少。我們已將我們的投資證券歸類為可供出售，所有投資都是根據我們的投資政策進行的。
融資活動。在截至2023年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金包括通過我們的員工股票購買計劃發行普通股和行使員工股票期權所獲得的收益。
貨架登記表
2022年4月，我們以S-3表(2022年貨架登記表)備案了貨架登記書，並於2022年5月生效。《2022年貨架登記聲明》允許：(I)我們以一次或多次發售和任何組合的方式發售、發行和銷售最高總計3.00億美元的普通股、優先股、債務證券和認股權證；以及(Ii)我們發售、發行和銷售最高總計1.00億美元的普通股，這些普通股可以根據市場銷售協議(ATM計劃)發行和出售。根據自動櫃員機計劃可能發行和出售的1.00億美元普通股包括在根據2022年貨架登記聲明可能發行和出售的3.0億美元證券中。截至2023年9月30日，該公司尚未根據自動取款機計劃出售任何普通股。
21
資金需求
根據我們目前的運營計劃，我們相信，我們現有的現金、現金等價物和投資將足以支付本季度報告發布後12個月以上的計劃運營支出和資本支出需求。
我們對我們的財務資源將在多長時間內足以支持我們的運營的預測是前瞻性陳述，涉及風險和不確定因素，實際結果可能與此大不相同。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早地花費我們的資本資源。此外，在臨牀試驗中測試候選產品的過程是昂貴的，這些試驗的進展和費用的時間也不確定。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
在我們能夠從產品銷售中產生大量收入以支持我們的成本結構之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資或其他資本來源（可能包括與第三方的戰略合作、許可安排或其他安排）為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優先權。股權和債務融資（如果可用）可能涉及協議，其中包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，例如承擔額外債務，進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過戰略合作或與第三方的其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利和/或可能降低我們普通股價值的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求延遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力。我們籌集額外資金的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和全球信貸和金融市場因宏觀經濟因素（包括地緣政治衝突）而受到幹擾和波動的不利影響（如烏克蘭持續的軍事衝突以及美國和其他國家政府採取的應對行動）、高通脹、銀行倒閉、全球供應鏈和勞動力短缺的挑戰，以及COVID-19或其他疫情死灰復燃的影響
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流行病或流行病。由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測費用增加的時間或金額，也無法向您保證我們將永遠盈利或從經營活動中產生正現金流。
合同義務、承付款和材料現金需求
2021年2月，我們與關聯方簽訂了一項租賃協議，租用了約12,370平方英尺的實驗室和辦公空間。該空間的交付日期為2021年9月1日，租賃從那時開始。租期為開始後72個月，並可選擇將租期延長三年。每年的租金支出約為80萬美元，按年增加3%，外加我們應承擔的運營費用和税收。
2022年3月，我們對現有租賃協議進行了修訂，與關聯方租用了約4,900平方英尺的額外空間。該空間的交付日期為2022年6月16日，租約修訂從那時開始。租約的期限與我們現有的租約一致。額外空間的年租金約為10萬美元，年增長率為3%，外加我們應承擔的運營費用和税收。
2019年2月，我們與威斯康星州校友研究基金會(WARF)簽訂了人類治療獨家許可協議(許可協議)。根據許可協議，我們向WARF授予了某些專利的獨家、全球範圍內的、有版税的、可再許可的權利，以及某些用於預防、診斷和治療疾病的產品的開發和商業化的全球非獨家專有權利。作為許可證的對價，我們同意支付30萬美元的預付款，由於許可證未來沒有其他用途，我們立即在運營報表中將這筆費用作為研發費用支出。
截至二零二三年九月三十日止九個月，概無根據許可協議作出付款。於2022年，根據許可協議，我們於美國接受一項研究性新藥申請（IND）後向WARF支付10萬美元。我們還可能被要求根據我們或我們的分許可證持有人的產品淨銷售額支付特許權使用費，以低個位數計算，按國家和產品計算，並且在首次商業產品銷售時，每個日曆年的最低特許權使用費為10萬美元。此外，我們可能需要支付中間個位數百分比的分許可費，以支付因授予WARF專利和專有技術的分許可而獲得的費用、特許權使用費或其他付款。
我們負責向WARF償付因執行和維護許可協議特定專利權而產生的費用。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九個月各月，就本許可協議項下法定專利費確認的開支並不重大。
我們可以在90天內發出書面通知或因某些違反協議的行為而終止許可協議。如果首次商業銷售在2031年12月31日之前沒有發生，WARF可以在90天內書面通知終止許可協議。除非雙方提前終止，否則許可協議的期限將繼續，直到最後一項許可專利在所有國家/地區到期。
此外，我們在正常業務過程中與第三方供應商就非臨牀研究、臨牀試驗相關服務、研究用品以及用於運營目的的其他服務和產品達成協議。這些合同一般規定在通知後的一段時間內終止合同，因此我們認為我們在這些協議下的不可撤銷義務不是實質性的。
除了上述合同義務外，我們還預計未來與臨牀試驗、發現和臨牀計劃、人員和設施相關費用、外部研究和開發以及產品開發相關的重大現金需求。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和判斷，以影響我們財務報表中報告的資產、負債和費用金額以及或有資產和負債的披露。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括與研發費用相關的估計和判斷。我們的估計是基於歷史經驗、已知趨勢和事件，以及在這種情況下被認為合理的各種其他因素，這些因素的結果形成了
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對資產和負債的賬面價值作出判斷的依據，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們的關鍵會計政策是那些要求我們對不確定並可能對我們的財務狀況和運營結果以及我們應用這些原則的具體方式產生重大影響的事項做出主觀估計和判斷的政策。關於我們的關鍵會計政策的描述，請參閲本季度報告10-Q表中第一部分的第1項--簡明財務報表附註2-重大會計政策的列報基礎和摘要，以及我們財務報表的附註2以及我們的管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析，這些內容包含在我們於2023年3月14日提交給美國證券交易委員會的10-K表年報中。自2022年12月31日以來，我們的關鍵會計政策沒有任何實質性變化。
近期會計公告
關於最近會計聲明的討論，見第一部分“簡明財務報表附註--附註2--列報基礎和重要會計政策摘要”項目1。
其他信息
新興成長型公司的地位
我們是一家新興成長型公司，根據修訂後的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)的定義，我們可能會一直是一家新興成長型公司，直到2026年12月31日(我們首次公開募股完成五週年後的財年結束)。只要我們仍然是一家新興的成長型公司，我們就被允許並打算依賴於各種上市公司報告要求的某些豁免，包括不需要我們的財務報告由我們的獨立註冊會計師事務所根據薩班斯-奧克斯利法案第404條進行審計的內部控制，減少我們在定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬和任何先前未獲批准的金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求。
根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不受新會計準則或修訂會計準則的豁免，因此，我們將與其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，遵守相同的新會計準則或修訂會計準則。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直到出現以下最早的情況：(I)本財年的最後一天，我們的年收入至少為12.35億美元；(Ii)根據《交易法》第12b-2條規則的定義，我們將被視為“大型加速申報公司”的日期，如果截至12月31日，我們已遵守《交易法》的報告要求至少12個月，並且截至該年度第二財季最後一個營業日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7.00億美元，則將發生這種情況；(Iii)我們在之前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期；以及(Iv)2026年12月31日(截至我們首次公開募股五週年後的財政年度的最後一天)。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
作為一家“較小的報告公司”，我們不需要提供本項目所考慮的信息。
項目4.控制和程序。
我們維持披露控制和程序，旨在確保在我們提交給美國證券交易委員會的定期和當前報告中需要披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息經過積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官(首席執行官和財務官)，以便及時決定需要披露的信息。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的、而不是絕對的保證。為了達到合理的保證水平，管理層必然需要運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本-效益關係。此外，任何控制系統的設計在一定程度上是基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在未來所有可能的情況下都能成功實現其所述目標；隨着時間的推移，控制可能會因為條件的變化而變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。由於具有成本效益的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
截至2023年9月30日，我們在包括首席執行官在內的管理層的監督下，在包括首席執行官在內的管理層的參與下，對我們的披露控制程序和程序的設計和運作的有效性進行了評估，這些措施和程序的定義見《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)條。基於這一評估，我們的首席執行官得出結論，截至2023年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
此外，我們亦在包括行政總裁在內的管理層的監督和參與下，就上個財政季度內財務報告的內部控制出現重大影響或合理地可能重大影響財務報告的內部控制的任何變化進行評估。該評估並未發現我們的財務報告內部控制在最近一個財政季度內發生的任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或很可能對其產生重大影響。
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第二部分--其他信息
項目1.法律規定法律程序。
有時，我們可能會捲入訴訟或其他法律程序。我們目前沒有參與任何我們管理層認為可能對我們的業務產生重大不利影響的訴訟或法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源分流等因素，訴訟可能會對我們產生不利影響。
第1A項。國際扶輪SK因素。
我們在一個動態和快速變化的環境中運營，其中涉及許多風險和不確定性。某些因素可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響，您應該仔細考慮。因此，在評估我們的業務時，我們鼓勵您考慮以下關於風險的討論，以及本Form 10-Q季度報告和我們提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的其他公開文件中包含的其他信息。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景都可能受到實質性的不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。我們目前沒有預料到或我們目前認為無關緊要的其他事件也可能影響我們的經營結果和財務狀況。我們已經用星號(*)標記了那些沒有作為單獨的風險因素包括在我們於2023年3月14日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告第1A項中的單獨風險因素，或反映了與之類似標題的風險因素的變化。
與我們有限的經營歷史、財務狀況和資本要求有關的風險
我們的經營歷史有限，自成立以來一直出現淨虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損。我們可能永遠不會產生任何收入或實現盈利，或者，如果我們實現盈利，可能無法持續下去。*
我們是一家生物製藥公司，經營歷史有限，這可能會使我們很難評估我們業務迄今的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。到目前為止，我們的業務僅限於業務規劃、組織和為公司配備人員、籌集資金、開發和優化我們的技術平臺、確定潛在的候選產品、為我們的Lead計劃和其他開發計劃進行研究和非臨牀研究、為我們的Lead計劃進行早期臨牀開發、建立和加強我們的知識產權組合，以及為這些業務提供一般和行政支持。2022年3月，我們完成了DT-216的單次遞增劑量(SAD)第一階段臨牀試驗的第一個隊列的劑量，我們的領頭羊FA GeneTACTM產品候選。我們於2022年12月公佈了我們的SAD第一階段臨牀試驗的初步數據，並於2023年8月公佈了DT-216的多次遞增劑量(MAD)第一階段臨牀試驗的初步數據。我們在2023年10月撤回了針對DT-216的新藥研究申請(IND)，因為我們計劃提交一個經過改進的配方的新IND。因此，我們所有的候選產品都處於非臨牀開發階段，沒有一種產品被批准用於商業銷售。我們從未從產品銷售中獲得任何收入，自開始運營以來每年都出現淨虧損，其中截至2023年9月30日的9個月和截至2022年12月31日的年度分別淨虧損5500萬美元和6330萬美元。我們預計，如果有的話，也需要幾年時間，才能有一個產品候選產品準備好供監管部門批准和商業化。我們預計在未來幾年和可預見的未來，隨着我們通過臨牀開發來推進我們的候選產品，我們將招致越來越多的運營虧損。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
為了實現並保持盈利，我們必須開發一個或多個具有巨大市場潛力的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成我們的候選產品的非臨牀研究和臨牀試驗，為這些候選產品獲得營銷批准，製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准並滿足任何上市後要求的產品。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功地將我們的一個或多個候選產品商業化，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。此外，作為一家年輕的企業，我們可能會遇到意想不到的費用、困難、複雜、延誤等已知和未知的挑戰。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力，我們將繼續產生大量研發和其他支出，以開發和營銷更多的候選產品。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
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如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或其他業務。*
自成立以來，我們使用了大量現金為我們的運營提供資金，並預計未來幾年我們的支出將大幅增加。生物製藥候選產品的開發是資本密集型的。隨着我們的候選產品進入並通過非臨牀研究和臨牀試驗取得進展，我們將需要大量額外資金來擴大我們的臨牀、監管、質量和製造能力。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與營銷、銷售、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。
截至2023年9月30日，我們擁有2.909億美元的現金、現金等價物和投資證券。根據我們目前的運營計劃，我們估計我們現有的現金、現金等價物和投資證券將足以支付未來12個月以上的運營費用和資本支出需求。然而，我們認為，我們現有的現金、現金等價物和投資證券將不足以通過監管機構的批准為我們的任何候選產品提供資金，我們將需要籌集大量額外資本來完成我們候選產品的開發和商業化。
我們的這些估計是基於可能被證明是不正確的或需要因商業決策而進行調整的假設，我們可以比目前預期的更快地利用我們的可用資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
因為我們預計多年內不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話，我們將需要獲得與我們的持續運營和預期的費用增加相關的大量額外資金。在我們能夠通過銷售我們的候選產品產生大量收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可或其他類似安排)來滿足我們的現金需求。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金來執行當前或未來的運營計劃。我們籌集更多資金的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響，這是宏觀經濟因素造成的，包括地緣政治衝突(如烏克蘭持續的軍事衝突以及美國和其他國家政府採取的應對行動)、高通脹、銀行倒閉、全球供應鏈和勞動力短缺挑戰，以及新冠肺炎或其他衞生流行病或流行病死灰復燃的影響。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。
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籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入來支持我們的成本結構，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資或其他資本來源為我們的運營提供資金，其中可能包括與第三方的戰略合作、許可安排或其他類似安排。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，現有股東將被或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對現有股東權利產生不利影響的優惠。如果有股權和債務融資，可能會涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過戰略合作或與第三方的其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利和/或可能降低我們普通股價值的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也不能向您保證我們是否會盈利或從經營活動中產生正現金流。
如果我們持有現金的金融機構倒閉，我們的財務狀況可能會受到不利影響。*
我們在聯邦存款保險公司(FDIC)承保的銀行維持現金存款。銀行存款餘額可能會超過FDIC的保險限額，目前，我們將現金存放在有限數量的賬户中。如果我們存入資金的一家或多家金融機構倒閉或受到金融或信貸市場其他不利條件的影響，我們獲得這些餘額的機會可能會受到影響。例如，2023年3月10日，硅谷銀行倒閉，被FDIC接管；2023年3月12日，聯邦政府宣佈將支持硅谷銀行的所有客户存款。我們獲得現金的途徑在未來可能會因實際或預期的銀行倒閉而受到不利影響。
與我們候選產品的發現、開發和監管審批相關的風險
我們的開發工作處於早期階段，我們所有的研究項目目前都處於非臨牀或發現階段。我們在進行臨牀試驗以測試我們的候選產品在人體上的歷史有限。*
我們的開發工作還處於早期階段，到目前為止，我們的大部分業務僅限於開發我們的平臺技術，並進行藥物發現和非臨牀研究。我們的領導者FA GeneTACTM候選產品DT-216於2022年3月進入SAD第一階段臨牀試驗，這是我們的候選產品之一的第一次臨牀試驗，我們於2023年8月完成了DT-216的MAD第一階段臨牀試驗。我們在2023年10月撤回了DT-216的IND，因為我們計劃提交一個經過改進的新IND。因此，我們的基礎設施有限，作為一家公司進行臨牀試驗的經驗和監管互動有限，無法確定我們的臨牀試驗是否會按時完成，如果可以的話，我們計劃的開發計劃是否會被FDA或其他類似的外國監管機構接受，或者如果獲得批准，這些候選產品能否成功商業化。
由於我們的候選產品還處於開發的早期階段，我們最終從產品銷售中獲得可觀收入的能力將取決於許多因素，包括：
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我們業務的成功，包括我們為公司提供資金並在未來創造任何收入的能力，將主要取決於我們FA、FECD和DM1 GeneTAC的成功開發、監管批准和商業化TM候選產品，以及我們的其他候選產品，這可能永遠不會發生。在未來，我們可能還會依賴於我們可能開發或獲得的其他候選產品；然而，考慮到我們的早期開發階段，可能需要幾年時間才能證明一種治療的安全性和有效性足以保證批准商業化。如果我們無法開發我們的候選產品，或無法獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，我們可能無法產生足夠的收入來繼續我們的業務。
非臨牀和臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的時間表和結果，非臨牀研究和臨牀試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。如果我們的計劃開發不成功或延遲，我們可能無法獲得所需的監管批准，也無法及時將我們的候選產品商業化。*
臨牀藥物開發費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。失敗或延遲可能在藥物開發過程中的任何時候發生，包括由於我們無法控制的因素。非臨牀試驗和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗也會成功。製藥行業的一些公司，包括生物技術公司，在臨牀試驗中遭遇了重大挫折，即使在早期的非臨牀研究或臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。這些挫折的原因包括，在進行臨牀試驗時出現的非臨牀發現，以及在非臨牀研究或臨牀試驗中進行的安全性或有效性觀察，包括以前未報告的不良事件。儘管我們已經進行了用於治療FA患者的DT-216的臨牀和非臨牀研究，DT-168用於治療FECD患者的某些非臨牀研究，以及針對擴展重複序列驅動疾病的其他潛在候選產品的某些非臨牀研究，但我們不知道DT-216或DT-168或其他針對擴展重複序列驅動疾病的潛在候選產品是否會像這些先前研究中那樣在未來的臨牀試驗中發揮作用。此外，對於我們正在尋找的一些跡象，例如由TCF4基因的核苷酸重複序列擴展突變引起的FECD，還沒有人類疾病的動物模型，因此我們預測人類疾病結果的能力可能會降低。
我們候選產品的非臨牀和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。在非臨牀研究或臨牀試驗中觀察到不良的安全性或有效性可能會導致我們的計劃在臨牀試驗開始之前或之後的時間表延遲。儘管在臨牀前和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵。儘管在早期的研究中有任何潛在的有希望的結果，但我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。即使我們的臨牀試驗完成了，結果也可能不足以讓我們的候選產品獲得監管部門的批准。
雖然我們已經對DT-216用於治療FA患者進行了非臨牀研究，已於2022年12月公佈了我們的SAD第一階段臨牀試驗的初步臨牀數據，並於2023年8月公佈了DT-216的MAD第一階段臨牀試驗的初步結果，結果顯示DT-216總體上耐受性良好，並顯示出克服導致FA的FXN轉錄障礙的能力，但先前報道的SAD第一階段臨牀試驗結果顯示，DT-216的注射部位出現輕度或中度血栓性靜脈炎，且無需治療即可緩解。截至2023年8月7日的盲法安全性數據顯示，在MAD一期臨牀試驗中，DT-216總體耐受性良好。然而，在SAD第一階段臨牀試驗中，在所有三個劑量水平(100毫克、200毫克和300毫克)的5名患者中觀察到自限注射部位血栓性靜脈炎，而注射部位血栓性靜脈炎僅在較高劑量(400毫克和600毫克隊列)下觀察到。非臨牀研究表明，注射部位的反應可歸因於當前DT-216配方中的輔料，改進配方組成可以實現更高的劑量和長期給藥。自那以後，我們已經證明瞭一種改進的配方在多次靜脈給藥後具有良好的注射部位耐受性，並使劑量能夠增加組織暴露。鑑於在第一階段MAD試驗中觀察到的注射部位血栓性靜脈炎，以及使用DT-216配方與替代輔料進行的動物研究的初步結果，由於擔心注射部位血栓性靜脈炎在多次給藥的高劑量下可能惡化，我們決定開發一種改進的DT-216配方，我們認為該配方可能會更好地支持DT-216的未來臨牀開發和調控途徑，而不是按原計劃在2023年下半年將當前配方的DT-216推進到第二階段。我們在2023年10月撤回了DT-216的IND，因為我們計劃提交一個經過改進的新IND。然而，我們不能保證我們能夠成功地完成DT-216新配方的開發，改善了注射部位的耐受性，在我們預期的時間範圍內沒有其他不可接受的副作用，或者根本不能保證我們能夠實現恢復第一階段臨牀開發和數據的預期時間表。
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我們可能會在為我們的候選產品啟動臨牀試驗方面遇到延遲，並且我們不能確保我們的候選產品的試驗或任何其他未來的臨牀試驗將按時開始、需要重新設計、按時招募足夠數量的患者或按時完成。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲或終止，包括與以下各項有關的延遲或失敗：
如果臨牀試驗被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs、此類試驗的數據安全監測委員會(DSMB)或FDA或其他監管機構(包括與FDA相當的外國監管機構)暫停或終止，我們也可能遇到延遲。此類機構可能會因多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物的益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
此外，在國外進行臨牀試驗，就像我們計劃為我們的候選產品所做的那樣，帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨牀試驗的完成。這些風險包括在外國登記的患者由於醫療服務或文化習俗的差異而未能遵守臨牀方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與此類外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
如果我們的候選產品的任何臨牀試驗延遲完成或終止，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中產生產品收入的能力將被推遲或根本無法實現。此外，啟動或完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
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我們的候選產品基於新技術，這使得很難預測候選產品開發的時間、結果和成本以及獲得監管部門批准的可能性。*
我們使用我們的GeneTAC將我們的研究和開發努力集中在候選產品上TM平臺技術，我們未來的成功取決於這種方法的成功開發。我們還沒有，也可能不會成功地證明基於我們的GeneTAC的任何候選產品的有效性和安全性TM臨牀試驗或隨後獲得上市批准的平臺技術，以及我們的GeneTAC的使用TM平臺技術可能永遠不會產生適銷對路的產品。我們還可能在開發可持續、可重複和可擴展的製造工藝或將該工藝轉移給商業合作伙伴或建立我們自己的商業製造能力方面遇到延誤，這可能會阻止我們及時或有利可圖地完成臨牀試驗或將任何產品商業化。此外，因為我們所有的候選產品和開發計劃都基於相同的GeneTACTM平臺技術方面，與我們的其中一個計劃有關的不利發展可能會對我們其他計劃的實際或感知的成功可能性和價值產生重大不利影響。
FDA、EMA和其他類似的外國監管機構的臨牀試驗要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準，因潛在產品的類型、複雜性、新穎性以及預期用途和市場而有很大不同。與其他更知名或經過廣泛研究的藥品或其他產品候選產品相比，像我們這樣的新產品候選產品的監管審批過程可能更昂貴，花費的時間也更長。
生物技術和生物製藥行業也在迅速發展，我們的競爭對手可能會在擴大重複序列驅動的疾病和小分子領域引入新的技術來改進治療方法，從而使我們的GeneTACTM平臺技術過時或吸引力下降。在我們候選產品的開發週期中的任何時間點都可能出現新技術。
如果我們在臨牀試驗中遇到困難或延遲招募患者，我們的臨牀開發活動可能會延遲或受到其他不利影響。*
如果我們不能按照FDA的要求確定和招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續未來為我們的候選產品計劃的臨牀試驗。患者登記是臨牀試驗時間的一個重要因素，它受到許多因素的影響，包括患者羣體的規模和性質、患者與臨牀地點的接近程度、臨牀試驗的資格標準、臨牀試驗的設計、相互競爭的臨牀試驗和臨牀醫生以及患者對正在研究的候選產品相對於其他可用療法的潛在優勢的看法，包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新藥。
根據他們的方案及時完成臨牀試驗，除其他外，取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者留在研究中，直到研究結束。由於各種原因，我們可能會在臨牀試驗中遇到患者登記或保留方面的困難。患者的登記取決於許多因素，包括：
此外，我們的臨牀試驗可能會與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選產品在相同治療領域的產品，而這一競爭可能會減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。如果原本會參加我們試驗的患者選擇不這樣做，或者由於使用另一種藥物治療而沒有資格這樣做，我們也可能遇到登記挑戰。例如，2023年9月被Biogen收購的Reata製藥公司在2023年2月宣佈，FDA批准奧馬維酮用於治療16歲及以上成年人和青少年的FA，奧馬維酮於2023年6月商業化推出。奧馬維酮的批准可能會影響我們計劃中的臨牀試驗的未來登記。接受奧馬維酮治療的FA患者可能沒有資格參加DT-216的臨牀試驗，或者可能因為有批准的產品可用而選擇不參加。此外，參加我們臨牀試驗的患者可能會接受奧馬韋洛酮治療，我們無法預測潛在的藥物相互作用對試驗結果的影響。患者登記的延遲可能會導致成本增加，或者可能影響我們臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
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我們計劃在美國境外對我們的候選產品進行臨牀試驗，FDA可能不接受此類試驗的數據。*
我們計劃在美國以外的地方進行更多的臨牀試驗。儘管FDA可能會接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，但FDA是否接受此類研究數據取決於某些條件。例如，臨牀試驗必須按照良好臨牀實踐(GCP)要求進行，如果FDA認為有必要進行現場檢查，它必須能夠通過現場檢查來驗證臨牀試驗的數據。
如果來自外國臨牀試驗的數據打算作為美國上市批准的唯一依據，FDA將不會僅根據外國數據批准申請，除非這些數據適用於美國人口和美國醫療實踐，臨牀試驗由具有公認能力的臨牀研究人員執行，並且數據被認為是有效的，不需要FDA進行現場檢查，或者如果FDA認為有必要進行這種檢查，FDA能夠通過現場檢查或其他適當方式驗證數據。此外，此類臨牀試驗將受制於進行臨牀試驗的外國司法管轄區適用的當地法律。
不能保證FDA會接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據。如果FDA不接受任何這樣的數據，很可能會導致需要額外的臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的，並推遲我們開發計劃的各個方面。此外，在美國以外進行臨牀試驗可能會對我們產生重大影響。進行國際臨牀試驗所固有的風險包括：
在一個司法管轄區獲得並保持對我們的候選產品的監管批准並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們的候選產品的監管批准。*
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管批准，而在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准可能會對其他司法管轄區的監管審批過程產生負面影響。例如，即使FDA批准了候選產品的上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同或大於美國的要求和行政審查期限，包括額外的非臨牀研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀研究可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們未能遵守國際市場的監管要求和/或獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮我們候選產品的市場潛力的能力將受到損害。
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我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他可能延遲或阻止其監管批准的特性，導致我們暫停或中止我們的臨牀試驗，限制經批准的標籤的商業形象，或在上市批准後導致重大負面後果(如果有的話)。*
我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止正在進行或計劃中的臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者推遲或拒絕FDA或類似的外國監管機構的監管批准。我們的臨牀試驗或非臨牀研究的結果可能揭示出副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和普遍程度。例如，在2022年12月，我們報告了我們的主要候選產品SAD臨牀試驗的初步數據。隊列1-5的初步安全性結果顯示，在單次服用DT-216後，DT-216總體耐受性良好，但DT-216上有3名患者在注射部位出現輕微或中度的血栓性靜脈炎，無需治療即可緩解。截至2023年8月7日數據截止點的盲法安全性數據顯示，在MAD第一階段臨牀試驗中，DT-216總體耐受性良好。然而，在SAD第一階段臨牀試驗中，在所有三個劑量水平(100毫克、200毫克和300毫克)的5名患者中觀察到自限注射部位血栓性靜脈炎，而注射部位血栓性靜脈炎僅在較高劑量(400毫克和600毫克隊列)下觀察到。非臨牀研究表明，注射部位的反應可歸因於當前DT-216配方中的輔料，改進配方組成可以實現更高的劑量和長期給藥。自那以後，我們已經證明瞭一種改進的配方在多次靜脈給藥後具有良好的注射部位耐受性，並使劑量能夠增加組織暴露。鑑於在第一階段MAD試驗中觀察到的注射部位血栓性靜脈炎，以及使用DT-216配方與替代輔料進行的動物研究的初步結果，由於擔心注射部位血栓性靜脈炎在多次給藥的高劑量下可能惡化，我們決定開發一種改進的DT-216配方，我們認為該配方可能會更好地支持DT-216的未來臨牀開發和調控途徑，而不是按原計劃在2023年下半年將當前配方的DT-216推進到第二階段。我們在2023年10月撤回了DT-216的IND，因為我們計劃提交一個經過改進的新IND。然而，我們不能保證我們能夠成功地完成DT-216新配方的開發，改善了注射部位的耐受性，在我們預期的時間範圍內沒有其他不可接受的副作用，或者根本不能保證我們能夠實現恢復第一階段臨牀開發和數據的預期時間表。
如果我們的候選產品在開發過程中出現不可接受的副作用，例如與靜脈給藥相關的嚴重注射部位反應(包括注射部位血栓性靜脈炎)，我們、FDA或類似的外國監管機構、進行我們研究的機構的IRBs，或者DSMB(或適用的安全監督委員會)可以建議修改方案，暫停或終止我們的臨牀試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可能拒絕批准我們的產品候選產品的任何或所有目標適應症。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有適當地認識到或處理這些副作用。我們預計必須培訓使用我們候選產品的醫務人員，以瞭解我們的臨牀試驗和任何候選產品商業化時的副作用概況。在識別或管理我們的候選產品的潛在副作用方面培訓不足，可能會導致患者受傷或死亡。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現此類產品造成的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
上述任何事件都可能阻止我們達到或維持市場對特定候選產品的接受程度(如果獲得批准)，並導致我們損失大量收入，這將對我們的運營和業務業績產生重大不利影響。
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我們不時宣佈或公佈的非臨牀研究或臨牀試驗的中期、主要和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。*
我們可能會不時公開披露我們的非臨牀研究或臨牀試驗的中期、初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果及相關發現和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的中期、底線或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。中期數據、底線數據和初步數據仍需接受審計和核查程序，這可能導致最終數據與我們之前公佈的初步數據有實質性差異。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看此類數據。我們還可能不時地披露臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期、全線或初步數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步、中期或背線數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，而我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的中期、背線或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管部門在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
監管審批過程漫長、昂貴且不確定，根據適用的監管要求，我們可能無法為我們的候選產品獲得監管批准。拒絕或推遲任何此類批准將推遲我們候選產品的商業化，並對我們的創收能力、我們的業務和我們的運營結果產生不利影響。*
藥品的開發、研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、進口、出口、營銷、推廣和分銷受到美國聯邦、州和地方政府當局(主要是FDA)以及外國監管機構的廣泛和不斷變化的監管，各國的監管規定各不相同。在我們從FDA獲得監管部門的NDA批准之前，我們或任何未來的合作伙伴都不允許在美國銷售我們的任何候選產品。
獲得監管機構對保密協議的批准可能是一個漫長、昂貴和不確定的過程。在獲得批准將候選產品在美國或國外商業化之前，我們或我們的合作者必須通過嚴格控制的臨牀試驗提供大量證據，並讓FDA或其他外國監管機構滿意地證明，這些候選產品對於其預期用途是安全有效的。FDA批准所需的非臨牀研究和臨牀試驗的數量取決於候選產品、候選產品針對的疾病或疾病以及適用於任何特定候選產品的法規。
非臨牀研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們相信我們的候選產品的非臨牀或臨牀數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA和其他監管機構的批准。給人類服用候選產品可能會產生不良的副作用，這可能會中斷、推遲或停止臨牀試驗，並導致FDA或其他監管機構拒絕批准任何或所有適應症的候選產品。FDA還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的研究或試驗，例如額外的藥物-藥物相互作用研究或安全性或有效性研究或試驗，或者它可能會反對我們的臨牀開發計劃的元素，如我們來自美國的臨牀試驗的受試者數量。
FDA或任何外國監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，或要求我們進行額外的非臨牀或臨牀測試，或放棄計劃，包括：
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在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功地完成了FDA或其他監管部門的批准程序，並已商業化。漫長的審批過程以及臨牀試驗結果的不可預測性可能會導致我們無法獲得監管部門的批准來銷售我們的候選產品，這將嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
即使我們最終完成了計劃中的臨牀試驗，並獲得了我們候選產品的NDA或國外營銷申請的批准，FDA或適用的外國監管機構也可能會根據昂貴的額外臨牀試驗(包括第4階段臨牀試驗)的表現和/或FDA實施風險評估和緩解策略(REMS)的情況而批准，這可能是確保批准後安全使用該藥物所必需的。FDA或適用的外國監管機構也可能會批准適應症更有限或患者人數比我們最初要求的更窄的候選產品，而FDA或適用的外國監管機構可能不會批准我們認為對候選產品成功商業化是必要或可取的標籤。在獲得或無法獲得適用的監管批准方面的任何延誤都將推遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
衞生流行病或大流行可能對我們的業務產生不利影響，影響我們的運營，以及我們的製造商或與我們有業務往來的其他第三方的業務或運營。*
在我們有業務運營的地區，我們的業務可能會受到衞生流行病或流行病的影響，並可能導致我們依賴的第三方的運營嚴重中斷，包括我們的供應商、CRO和其他合同服務提供商。受影響地區政府採取的措施可能會影響商業活動和企業，以努力減少疾病的傳播。我們可能會遇到可能嚴重影響我們的業務和臨牀試驗的中斷，包括：
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我們業務和全球經濟中的這些和其他中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
此外，如果健康流行病或大流行對我們的業務和業務結果產生不利影響，它還可能增加本“風險因素”一節中描述的許多其他風險和不確定性。
我們未來可能會向FDA和/或EMA申請我們的候選產品的孤兒藥物稱號。然而，我們可能無法成功地獲得或無法維持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。
我們可能會在未來為我們的候選產品尋求孤兒藥物稱號；但是，我們可能不會成功。包括美國和歐洲聯盟(EU)在內的一些司法管轄區的監管當局可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據美國《孤兒藥物法案》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數少於20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期通過在美國的銷售收回開發藥物的成本。在歐盟，EMA的孤兒藥物產品委員會可以批准孤兒藥物指定，以促進旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱疾病的產品的開發，條件是該疾病在歐盟影響的比例不超過每10,000人中就有5人，或者如果沒有激勵措施，該藥物在歐盟的營銷不太可能產生足夠的回報來證明開發藥物所需的投資是合理的，並且沒有令人滿意的診斷、預防或治療這種疾病的方法(或者，如果存在這種方法，該藥物必須對患者有重大好處)。不能保證FDA或EMA會為我們申請的任何適應症授予孤兒稱號，也不能保證我們能夠保持這樣的稱號。
在美國，指定孤兒藥物使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。如果具有孤兒藥物稱號的候選產品隨後獲得了其具有這種稱號的適應症的第一次上市批准，該產品有權在一段時間內獲得孤兒藥物排他期，這使得EMA或FDA無法在該時期內批准同一藥物或生物製劑的另一種營銷申請，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物排他性的產品的臨牀優勢，或者製造商無法保證足夠的產品質量。在歐洲，適用的排他性期限為10年，但如果產品不再符合孤兒指定的標準，或者如果該產品的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，則可以將這種排他性期限縮短至6年。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。
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即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為不同的產品可以針對相同的條件獲得批准。即使在孤兒藥物獲得批准後，FDA或類似的外國監管機構也可以隨後批准用於相同疾病的新藥中的相同活性部分，如果監管機構得出結論認為，如果後者被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則後者在臨牀上更好。如果FDA後來確定最初的指定請求存在實質性缺陷，孤兒藥物的排他性也可能會喪失。
此外，孤兒藥物的排他性並不阻止FDA批准含有不同活性成分的相同或類似適應症的競爭藥物。此外，如果隨後的藥物被批准上市，其適應症與我們獲得上市批准的任何候選產品的適應症相同或相似，我們可能面臨更激烈的競爭，失去市場份額，而不考慮孤立藥物的排他性。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。
FDA指定的快速通道實際上可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程。
我們可能會為我們的一些候選產品尋求快速通道認證。如果一種產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該產品顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則該候選產品可能有資格獲得快速通道認證。2022年3月，FDA批准DT-216用於治療FA的快速通道指定。指定快速通道的好處包括與FDA舉行更頻繁的會議，討論藥物的開發計劃，並確保收集支持藥物批准所需的適當數據，FDA就擬議臨牀試驗的設計和生物標記物的使用等問題進行更頻繁的書面溝通，如果滿足相關標準，有資格獲得加速批准和優先審查，以及對其NDA進行滾動審查。即使有了Fast Track的指定，我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。
我們可能從FDA為我們的候選產品獲得的任何突破療法指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的產品候選獲得上市批准的可能性。
我們可能會為我們的一些候選產品尋求突破性療法稱號。突破療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善。對於被指定為突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性治療的藥物也有資格獲得加速批准。FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。我們不能確定我們可能對我們的候選產品進行的任何有資格獲得突破性治療認證的評估是否符合FDA的期望。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到針對候選產品的突破療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破療法的資格，FDA稍後也可能決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
我們面臨着激烈的競爭，這可能導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化產品。
生物技術和生物製藥行業的特點是技術迅速進步，競爭激烈，非常重視專利和新產品以及候選產品。我們的競爭對手已經開發、正在開發或可能開發與我們的候選產品競爭的產品、候選產品和工藝。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能出現的新療法競爭。我們認為，目前有相當數量的產品正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療重複擴張引起的疾病，包括FA、FECD和DM1。我們的競爭對手包括規模更大、資金更雄厚的製藥、專業製藥和生物技術公司。此外，我們還可能與大學、政府機構和其他研究機構競爭，這些機構可能積極參與我們正在瞄準的跡象，並可能與我們直接競爭。我們還與這些組織在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者登記，以及在獲得補充或必要的技術方面與我們的項目競爭。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。
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2023年2月，瑞塔製藥宣佈，FDA批准了Nrf2激動劑奧馬韋洛酮用於治療16歲及以上成年人和青少年的FA，奧馬韋洛酮於2023年6月商業化推出。Reata PharmPharmticals於2023年9月被Biogen收購。我們還知道，有一些公司的臨牀FA計劃很活躍，包括(I)Larimar Treateutics評估CTI-1601，一種細胞穿透肽FXN重組融合蛋白，(Ii)Lexeo Treeutics評估一種心臟靶向FXN基因治療，(Iii)Minoryx Treeutics評估一種PPAR-γ激動劑來瑞列酮，以及(Iv)PTC Treateutics評估一種15-脂氧合酶抑制劑Vatiquone。此外，幾家公司已經表示，他們有FA的基因治療計劃，包括CRISPR Treeutics、Prime Medicine、Lacerta Treeutics、Solid Biosciences和Voyager Treeutics。
我們知道許多公司都有積極的臨牀分期FECD計劃，包括(I)Aurion Biotech評估Vyznova，擴大的移植供體細胞，(Ii)Emmecell評估通過前房注射磁性納米顆粒輸送的供體角膜內皮細胞，(Iii)KOVA製藥評估Ripasudil，一種Rho-Kinase抑制劑，用於角膜手術，(Iv)Santen製藥評估STN1010904，一種mTOR抑制劑，和(V)三葉療法評估TTHX1114，一種與角膜手術配合使用的改良FGF1。
我們知道DM1的一些計劃，包括(I)AMO Pharma評估tidelusib，一種GSK3？？抑制劑，(Ii)Arthex Biotech評估中的抗miRNA寡核苷酸，(Iii)Astellas Pharma評估AAV反義候選藥物，(Iv)親和力生物科學評估抗體連接的siRNA，(V)露點治療評估縮合物修飾藥物，(Vi)Dye治療評估抗體連接的寡核苷酸，(Vii)Entrada治療評估一種肽結合的寡核苷酸，(Vii)Entrada治療評估基於AAV的降解基因治療，(Ix)小分子與RNA相互作用的擴展治療，(X)和諧生物科學評估用於治療DM1日間過度嗜睡的組胺3受體，(Xi)Juvena Treateutics評估Juv-161，一種幹細胞分泌蛋白，(Xii)PepGen評估一種肽連接反義寡核苷酸，以及(Xii)Vertex製藥公司的基因編輯治療。
我們還將在更廣泛的範圍內與其他開發替代科學和技術方法來調節單個基因的公司競爭，包括其他致力於開發基於核酸酶的基因編輯技術的公司，如光束治療公司、CRISPR治療公司、Editas Medicine公司、Intellia治療公司、精密生物科學公司和Sangamo生物科學公司。
我們的許多競爭對手，無論是單獨還是與他們的合作伙伴，都比我們擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功地獲得了任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性、我們產品的管理容易程度和患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回開發和商業化候選產品的費用之前，有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或不具競爭力。如果我們無法有效競爭，我們從銷售我們可能開發的產品中獲得收入的機會可能會受到不利影響，如果獲得批准的話。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品和服務的開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
另外，為了應對全球新冠肺炎疫情，美國食品和藥物管理局和美國以外的監管機構採取了限制或其他政策措施，轉移了資源，推遲了他們對例行提交的關注。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們的監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
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我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們必須優先安排我們的研究計劃，並需要將我們的發現和開發重點放在選定的候選產品和適應症上。由於潛在候選產品的廣度以及我們相信可以使用我們的平臺技術來追求的跡象，正確地確定我們的研究和開發活動的優先順序對我們來説尤為重要。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們還可能通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，在這種情況下，我們保留該候選產品的獨家開發和商業化權利會更有利。
我們在未來發現或發現更多候選產品的努力可能不會成功。
我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面表現出希望，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品，包括：
確定新產品候選產品的研究項目需要大量的技術、財力和人力資源。如果我們不能為臨牀前和臨牀開發找到合適的其他候選者，我們成功開發和商業化治療產品的機會將是有限的。
與製造、商業化和依賴第三方相關的風險
我們可能會依賴第三方來進行、監督和監控我們的臨牀試驗，並執行我們的一些研究和非臨牀研究。如果這些第三方不能令人滿意地履行合同職責或未能在預期的最後期限內完成，我們的開發計劃可能會被推遲或增加成本，每一項都可能對我們的業務和前景產生不利影響。*
我們沒有能力自己進行非臨牀測試或臨牀試驗的所有方面。因此，我們現在和預計將繼續依賴第三方來進行我們的非臨牀研究和我們候選產品的任何未來臨牀試驗。因此，這些研究和試驗的啟動和完成時間將部分由這些第三方控制，並可能導致我們的開發計劃延遲。然而，我們有責任確保我們的每一項非臨牀研究和臨牀試驗都是根據適用的方案、法律要求和科學標準進行的，我們對CRO和其他第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和我們的CRO必須遵守良好實驗室規範(GLP)和GCP要求，這些要求是由FDA、歐洲經濟區成員國的主管當局以及類似的外國監管機構對我們臨牀開發中的所有候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查非臨牀研究地點、試驗贊助商、臨牀試驗研究人員和臨牀試驗地點來執行這些GLP和GCP要求。如果我們或我們的任何CRO或臨牀試驗站點未能遵守適用的GLP或GCP要求，在我們的非臨牀研究和臨牀試驗中產生的數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的非臨牀或臨牀試驗。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據現行良好生產規範(CGMP)規定生產的產品進行。如果不遵守這些規定，我們可能需要停止和/或重複臨牀試驗，這將推遲上市審批過程。
不能保證我們所依賴的任何此類CRO、臨牀試驗研究人員或其他第三方將在我們的開發活動中投入足夠的時間和資源，及時提供服務或履行合同要求。由於政府機構和CRO本身努力限制新冠肺炎或其他傳染病的傳播，包括隔離和就地避難所訂單，這些風險可能會加劇，這些疾病已經對許多研究和臨牀用品的供應鏈產生了不利影響，包括用於非臨牀試驗的動物。此外，近年來對CRO及其資源和服務的需求有所增加，這對業績時間表產生了影響。此外，在進行非臨牀研究所需的非臨牀試驗的材料供應和動物可獲得性方面也存在短缺。這導致我們經歷了對CRO服務的日益激烈的競爭，包括但不限於安排非臨牀研究和延遲研究報告，這可能會影響開發時間表。如果這些第三方中的任何一方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨牀方案或滿足法規要求、以其他方式表現不達標或終止與我們的合作，我們的開發計劃的時間表可能會被延長或推遲，或者我們的開發活動可能會暫停或終止。如果我們的任何臨牀試驗站點因任何原因終止，我們可能會失去關於受試者的後續信息
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登記參加此類臨牀試驗，除非我們能夠將這些受試者轉移到另一個合格的臨牀試驗地點，這可能是困難或不可能的。此外，我們臨牀試驗的臨牀試驗調查員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能因此類服務而獲得現金或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知或實際的利益衝突，或者FDA或任何類似的外國監管機構得出結論認為財務關係可能影響了試驗的解釋，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們由FDA或任何類似的外國監管機構提交的任何營銷申請被推遲或拒絕。任何這樣的延遲或拒絕都可能阻止我們將候選產品商業化。
此外，這些第三方也可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行其合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能推遲我們的產品成功商業化的努力。
我們與第三方簽訂合同，製造和供應我們的候選產品，用於非臨牀測試和臨牀試驗，這些供應可能會變得有限或中斷，或者質量和數量可能不令人滿意。*
我們沒有任何生產設施。我們依賴第三方生產我們的非臨牀和臨牀測試候選產品。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們將繼續依賴這些第三方進行商業產品製造。我們目前的製造安排有限，預計在可預見的未來，我們的每一種候選產品都將只由單一來源的供應商提供。這種依賴增加了風險，即如果獲得批准，我們將沒有足夠數量的候選產品或產品，或者無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的產品，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。例如，正如之前在2023年5月宣佈的那樣，與我們的供應商用於生產DT-216的瓶塞有關的意外問題導致MAD第一階段臨牀試驗的產品供應短暫延遲。
此外，所有參與為臨牀試驗或商業銷售準備治療藥物的實體，包括我們現有的候選產品合同製造商，都受到廣泛的監管。被批准用於商業銷售或用於臨牀試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP要求生產。這些規定管理生產過程和程序，包括記錄保存，以及質量體系的實施和運行，以控制和確保調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致污染物的引入，或導致我們的候選產品的性能或穩定性發生意外變化，而這些變化在最終產品測試中可能無法檢測到。我們或我們的合同製造商必須及時提供支持保密協議的所有必要文件，並必須遵守FDA通過其設施檢查計劃執行的cGMP規定。類似的外國監管機構可能會要求遵守類似的要求。我們第三方合同製造商的設施和質量體系必須通過符合適用法規的預批准檢查，作為我們候選產品上市批准的條件。我們不能直接控制合同製造商的生產活動，我們完全依賴合同製造商遵守cGMP法規。
如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的組件或其他材料的供應因其他原因而變得有限或中斷，包括全球供應鏈挑戰、影響與全球合作伙伴的貿易的地緣政治事件、勞動力短缺、或新冠肺炎或其他衞生流行病或流行病的死灰復燃，我們可能會被迫自己生產材料，而我們目前沒有能力或資源，或者與另一方達成協議，而我們可能根本無法按商業合理的條款這樣做。特別是，我們製造商的任何更換都需要大量的努力和專業知識，因為合格的更換數量可能是有限的。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將此類技能或技術轉讓給其他第三方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素將增加我們對這些製造商的依賴，或要求我們從這些製造商那裏獲得許可證，以便讓另一個第三方生產我們的候選產品。如果我們因任何原因被要求或自願更換製造商，我們將被要求核實新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南，以及所生產的產品是否與以前工廠生產的產品相同。與新制造商和同等產品的驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品的能力產生負面影響。
如果我們或第三方未能執行我們的製造要求，或未能按照符合cGMP要求的商業合理條款和時間表執行，可能會在多種方面對我們的業務造成不利影響，包括：
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更改候選產品的製造方法可能會導致額外的成本或延誤。*
隨着候選產品從非臨牀試驗到後期臨牀試驗再到上市批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法，在此過程中經常會發生變化，以努力優化產量、生產批量、改變藥物產品劑型、最大限度地降低成本並實現一致的質量和結果。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一項都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響臨牀試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，並危及我們將候選產品商業化和創造收入的能力。例如，雖然在SAD第一階段臨牀試驗和MAD第一階段臨牀試驗中，DT-216總體耐受性良好，並顯示出克服導致FA的FXN轉錄損傷的能力，但在第一階段MAD試驗中，在較低劑量水平的患者中觀察到了注射部位血栓性靜脈炎。出於對注射部位血栓性靜脈炎的潛在惡化的擔憂，我們決定繼續開發一種具有良好注射部位耐受性的改進DT-216配方，我們相信該配方可能會更好地支持DT-216的未來臨牀開發和調控途徑，而不是按原計劃在2023年下半年將目前的配方推進到第二階段。我們在2023年10月撤回了DT-216的IND，因為我們計劃提交一個經過改進的新IND。然而，我們不能保證我們能夠成功地完成DT-216新配方的開發，改善了注射部位的耐受性，在我們預期的時間範圍內沒有其他不可接受的副作用，或者根本不能保證我們能夠實現恢復第一階段臨牀開發和數據的預期時間表。
任何批准的產品都可能無法達到醫生、患者、醫院、醫療保健付款人和醫學界其他人為商業成功所必需的市場接受度。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，它們可能仍無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。我們的大多數候選產品針對的是目前有限或沒有獲得批准的產品的機制，這可能會導致醫生、患者和付款人採用較慢的速度。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售，市場對其的接受程度將取決於許多因素，包括：
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如果獲得批准，由於不利的定價法規或第三方保險和報銷政策，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，這可能會使我們難以盈利地銷售我們的候選產品。
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，結果不確定，這可能需要我們向付款人提供支持我們的產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。對於新批准的產品，在獲得此類保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險可能不可用，或者可能比FDA或類似的外國監管機構批准該產品的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着產品將在所有情況下獲得支付，或以覆蓋我們成本的費率支付，包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用。新產品的臨時報銷水平(如果適用)也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷率可能會根據產品的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本產品設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。產品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣、未來任何限制藥品價格的法律以及未來限制從產品以低於美國價格銷售的國家進口的法律的任何放鬆來降低。
與新批准的產品的保險覆蓋和報銷有關的不確定性很大。在美國，第三方付款人在保險和報銷方面沒有統一的政策。第三方付款人在設置報銷策略時通常依賴於Medicare承保政策和支付限制，但除了Medicare承保和報銷確定之外，也有他們自己的方法和審批流程。因此，第三方付款人決定為一種產品提供保險並不能保證其他付款人也會為該產品提供保險。
第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品使用情況的確定：
我們不能確保我們商業化的任何產品都可以報銷，如果有保險和報銷，報銷水平是多少。為我們的產品獲得報銷可能特別困難，因為品牌療法和在醫生監督下實施的療法往往價格較高。我們無法迅速從政府資助和私人支付人那裏為我們開發的任何經批准的產品獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何產品的需求和價格。即使我們通過第三方付款人獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不夠高，或者可能需要患者認為不可接受的高得令人無法接受的共同支付。為治療自己的病情而服用處方藥的患者及其開處方的醫生，通常依賴第三方付款人來報銷與這些藥物相關的全部或部分費用。患者不太可能使用我們的產品，除非提供保險，並且報銷足以支付我們產品的全部或很大一部分成本。因此，承保範圍和充分的報銷對新產品的接受度至關重要。覆蓋範圍的決定可能取決於臨牀和經濟標準，當更成熟或更低成本的治療替代產品已經可用或隨後可用時，這些標準不利於新產品。
對於在醫生監督下管理的產品，獲得保險和適當的補償可能特別困難，因為此類藥物往往與較高的價格相關。此外，產品本身可能會單獨報銷，也可能不會。相反，醫院或主管醫生可能只會因提供使用我們產品的治療或程序而獲得報銷。此外，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)不時修訂用於向醫療保健提供者報銷的報銷制度，包括聯邦醫療保險醫生收費表和醫院門診預期付款制度，這可能會導致醫療保險付款減少。
我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、醫療保健組織日益增長的影響力以及額外的法律變化，我們將面臨與銷售我們的任何候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療保健成本的下行壓力變得非常大，特別是處方藥、醫療器械和外科手術程序以及其他治療。因此，為新產品的成功商業化設置了越來越高的壁壘。此外，通過和實施任何未來的政府成本控制或其他醫療改革舉措，可能會對我們可能收到的任何經批准的產品的價格造成額外的下行壓力。
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此外，我們或合作伙伴可能會開發與我們的候選產品一起使用的配套診斷測試。我們或我們的合作者將被要求為這些測試單獨獲得保險和報銷，除了我們可能為我們的產品候選人尋求的保險和報銷之外。雖然我們還沒有為我們的候選產品開發任何配套的診斷測試，但如果我們開發了，由於適用於我們的候選產品的相同原因，我們獲得保險和足夠補償的能力存在很大的不確定性。
在美國以外，許多國家要求產品的銷售價格獲得批准後才能上市，而定價審查期只有在獲得營銷或產品許可批准後才開始。為了在其中一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得候選產品的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入(如果有的話)產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使這些候選產品獲得了市場批准。
如果我們的任何候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們最初的重點是開發核苷酸擴張性重複疾病的治療方法。我們對有可能從我們的候選產品治療中受益的潛在患者羣體的預測是基於估計的。如果我們的任何估計不準確，我們的任何候選產品的市場機會可能會顯著減少，並對我們的業務產生不利的實質性影響。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
因為我們依賴第三方來研發和製造我們的候選產品，所以我們必須與他們分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息的權利，包括我們的商業祕密。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術中、或在違反這些協議的情況下被披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手獨立發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
此外，這些協議通常限制我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力，儘管我們的協議可能包含某些有限的發佈權。例如，我們可能與之合作的任何學術機構可能會被授予發佈此類合作產生的數據的權利，任何聯合研發項目可能會要求我們根據我們的研發或類似協議的條款分享商業祕密。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們的競爭對手可能會通過違反我們與第三方的協議、獨立開發或由我們的任何第三方合作者發佈信息來發現我們的商業祕密。競爭對手發現我們的商業祕密將損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生不利影響。
如果我們的任何候選產品被批准用於營銷和商業化，而我們無法建立銷售和營銷能力，或者無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們的候選產品，那麼如果我們的候選產品獲得批准，我們將無法成功地將其商業化。
我們沒有銷售、營銷或分銷能力或經驗。為了使我們保留銷售和營銷責任的任何經批准的產品取得商業成功，我們必須要麼建立一個銷售和營銷組織，這將是昂貴和耗時的，要麼將這些職能外包給其他第三方。未來，如果我們的一些候選產品獲得批准，我們可能會選擇建立一個有重點的銷售和營銷基礎設施，以銷售我們的一些候選產品，或與我們的合作者一起參與銷售活動。
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建立我們自己的銷售和營銷能力以及與第三方達成執行這些服務的安排都涉及風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們將未來產品商業化的因素包括：
如果我們與第三方達成銷售、營銷和分銷服務的安排，我們的產品收入或產品收入的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。在達成第三方營銷或分銷安排時，我們獲得的任何收入將取決於第三方的努力，我們不能向您保證，這些第三方將建立足夠的銷售和分銷能力，或投入必要的資源和注意力有效地銷售和營銷任何未來的產品。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。
即使我們的任何候選產品獲得FDA的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將此類產品商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。*
為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期限。尋求外國監管機構的批准可能會導致我們的重大延誤、困難和成本，並可能需要額外的非臨牀研究或臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。此外，我們未能在任何國家獲得監管批准，可能會推遲或對其他國家的監管批准過程產生負面影響。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們不遵守國際市場的監管要求，或未能獲得並保持所需的批准，我們實現產品全部市場潛力的能力將受到損害。
與我們的許可證內和其他戰略協議相關的風險
我們可能沒有意識到我們進入的任何收購、許可或戰略聯盟的好處。
我們已經與多個許可方簽訂了許可內協議，未來可能會尋求並形成戰略聯盟，創建合資企業或合作，或與第三方達成收購或額外的許可安排，我們相信這將補充或增強我們現有的技術和候選產品。
這些交易可能會帶來許多運營和財務風險，包括承擔未知債務、中斷業務、轉移管理層的時間和注意力以管理合作或開發收購的產品、候選產品或技術、為支付交易對價或成本而產生的鉅額債務或稀釋發行的股權證券、高於預期的合作、收購或整合成本、資產減記或商譽或減值費用、攤銷費用增加、促進合作或合併任何收購業務的運營和人員的困難和成本、與主要供應商的關係受損。由於管理層和所有權的變化以及無法留住任何被收購企業的關鍵員工，任何被收購企業的製造商或客户。因此，如果我們達成收購或許可協議或戰略合作伙伴關係，如果我們無法將這些交易與我們現有的業務和公司文化成功整合，或者如果全球供應鏈挑戰、勞動力短缺或新冠肺炎疫情死灰復燃、衞生疫情或流行病對我們或交易對手的運營產生重大不利影響，這些可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響，我們可能無法實現此類交易的好處。我們也不能確定，在一項戰略交易或許可證之後，我們是否會獲得足以證明這筆交易或導致我們達成協議的其他好處的收入或特定淨收入。
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我們可能希望在未來與我們的候選產品進行合作，但可能無法這樣做或無法實現此類交易的潛在好處，這可能會導致我們更改或推遲我們的開發和商業化計劃。
我們候選產品的開發和潛在商業化將需要大量額外資本來支付費用。未來，我們可能會決定與其他生物製藥公司合作，開發這些候選產品並將其商業化，包括在美國以外的地區或某些適應症。在尋找合適的合作者方面，我們將面臨激烈的競爭。我們為我們的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因為他們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能認為我們的候選產品不具備展示安全性和有效性所需的潛力。如果我們與第三方合作開發和商業化候選產品，我們可以預期將對該候選產品未來成功的部分或全部控制權讓給第三方。我們就合作達成最終協議的能力將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議的合作者對我們的技術、候選產品和市場機會的評估。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們進行的協作對我們的候選產品更具吸引力。根據任何許可協議，我們也可能受到限制，不能以某些條款或根本不與潛在的合作者簽訂協議。
協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的大量業務合併導致未來潛在合作伙伴的數量減少，合併後公司的戰略也發生了變化。因此，我們可能無法及時、以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少該候選產品的開發，減少或推遲我們的一個或多個其他開發計劃，推遲該候選產品的潛在商業化或縮小任何計劃的銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發、製造或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發、製造或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
我們的候選產品可能還需要特定的技術才能有效和高效地工作，這些技術的權利可能由其他人持有。我們可能無法從我們確定的第三方獲得任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權的內部許可。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，這將損害我們的業務。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。
與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險
我們的員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴可能從事不當行為或其他不正當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨着員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴的欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA和非美國監管機構的規定，向FDA和非美國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。此類不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能會導致監管部門的制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如聯邦醫療保險和醫療補助、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少、額外的報告義務和監督(如果受到公司誠信協議或其他協議的約束)，以解決有關違反這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務。
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我們面臨潛在的產品責任，如果對我們提出的索賠成功，我們可能會招致大量的責任和成本。如果使用我們的候選產品傷害了患者或被認為傷害了患者，即使這種傷害與我們的候選產品無關，我們的監管批准可能會被撤銷或以其他方式受到負面影響，我們可能會受到代價高昂和破壞性的產品責任索賠。*
在臨牀試驗中使用我們的候選產品以及銷售我們獲得市場批准的任何產品都會使我們面臨產品責任索賠的風險。消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。我們的候選產品可能會引發不良事件。如果我們不能成功地抗辯產品責任索賠，我們可能會招致大量的責任和成本。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致：
我們可能不能以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以保護我們免受因責任造成的損失。如果我們獲得候選產品的上市批准，我們打算擴大我們的保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內；然而，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。有時，在基於藥物或治療產生了意想不到的不良影響的集體訴訟中，會做出大額判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。
由於我們的候選產品進行臨牀試驗，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將我們的候選產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品據稱在產品測試、製造、營銷或銷售過程中造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括製造缺陷、設計缺陷、未能就候選產品固有的危險發出警告、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。臨牀試驗參與者、患者或其他使用、管理或銷售未來可能獲得批准的產品的人可能會對我們提出索賠。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。
我們高度依賴我們的關鍵人員，如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們可能就無法成功地實施我們的業務戰略。
我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，取決於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員。失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及我們無法找到合適的替代者，可能會導致產品開發的延遲，並損害我們的業務。
我們幾乎所有的業務都在位於加利福尼亞州卡爾斯巴德的租賃實驗室和辦公空間以及遠程辦公場所進行。該地區是許多其他生物製藥公司以及許多學術和研究機構的總部。我們市場對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力，甚至根本不能。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還提供了股票期權和限制性股票獎勵，隨着時間的推移而授予。隨着時間的推移，股票獎勵和限制性股票獎勵對員工的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與我們的某些關鍵員工有僱傭協議，但這些僱傭協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作崗位，無論是否通知。我們不為這些個人或我們任何員工的生命維持“關鍵人物”保險單。我們的成功還取決於我們能否繼續吸引、留住和激勵高技能的初級、中級和高級管理人員以及初級、中級和高級科學和醫療人員。
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我們預計將擴大我們的開發、監管和運營能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。*
截至2023年10月31日，我們擁有57名員工。此外，我們還利用專門的合同研究機構來增加研發人員。加上我們的員工，截至2023年10月31日，我們的團隊由大約122名全職同等人員組成。隨着我們研究和開發計劃的推進，我們可能需要進一步增加我們的員工數量和業務範圍，特別是在臨牀開發、發現生物學、化學、產品開發、與上市公司相關的一般和行政事務、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷方面。要管理未來的增長，我們必須：
我們未來的財務業績以及我們開發、製造和商業化候選產品的能力(如果獲得批准)將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將財務和其他資源以及不成比例的大量注意力從日常活動中轉移出來，以便投入大量時間來管理這些增長活動。
如果我們不能通過僱傭新員工並在需要時擴大我們的顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發並最終將我們的候選產品商業化所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。
我們在歷史上遭受了巨大的虧損，並不指望在不久的將來實現盈利，而且我們可能永遠也不會實現盈利。根據現行法律，在2017年12月31日之後的應税年度發生的美國聯邦淨營業虧損(NOL)可以無限期結轉，以抵消未來的應税收入，但此類美國聯邦NOL在2020年12月31日之後的應税年度的扣除額限制在應税收入的80%。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守聯邦税法。
截至2022年12月31日，我們有5480萬美元的聯邦NOL和1060萬美元的州NOL。除非之前使用，否則總計10萬美元的美國聯邦NOL結轉將於2037年開始到期，根據現行法律，2017年後產生的5470萬美元的美國聯邦NOL結轉可以無限期結轉，但只能用於抵消未來應税收入的80%。總計1020萬美元的國家NOL結轉將於2037年開始到期，除非以前使用過。截至2022年12月31日，我們還獲得了美國聯邦和州研發(R&D)信貸總額分別約為310萬美元和140萬美元。除非之前使用過，否則美國聯邦研發積分結轉將於2038年開始到期。國家研發信貸結轉不會到期。我們的NOL結轉和研發抵免會受到美國和州税務當局的審查和可能的調整。
此外，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條以及州法律的相應條款，如果一家公司經歷了“所有權變更”，這通常被定義為在三年期間其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算)，該公司使用變更前的淨資產結轉、研發抵免和某些其他税收屬性來抵消變更後的收入或税款的能力可能會受到限制。這可能會限制我們每年可以用來抵消未來應税收入或納税義務的NOL、研發抵免結轉或其他適用的税收屬性的金額。隨後在NOL、R&D抵免和其他適用税收屬性的使用方面的所有權變更和美國税收規則的變更可能會進一步影響未來幾年的限制。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOL的時期，這可能會加速或永久增加州應繳税款。因此，我們可能無法使用我們的NOL結轉和其他税收屬性的全部或實質性部分，這可能會對我們未來的現金流產生不利影響。我們已經完成了第382條的研究，以評估從我們成立到2021年12月31日是否發生了所有權變更。基於這項研究，我們確定我們在2020年經歷了多次所有權變更，導致在此之前產生的NOL、研發抵免和其他適用税收屬性的年度利用率受到限制。我們不相信在2021年12月31日之前產生的任何NOL、研發抵免和其他適用的税收屬性會僅僅因為這些所有權變更造成的限制而到期。由於我們的股票所有權的後續變化，我們未來可能會經歷更多的所有權變化。因此，如果我們賺取淨應納税所得額，我們使用變更前的NOL來抵銷美國聯邦應税收入的能力可能會受到進一步的限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。
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與政府監管相關的風險
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客户的當前和未來關係直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、透明度法律和其他醫療法律法規的約束。如果我們不能或沒有完全遵守這些法律，我們可能會面臨重大處罰。*
儘管我們目前沒有任何產品上市，但我們的業務可能會直接或間接地通過我們的處方者、客户和第三方付款人，受到各種美國聯邦和州醫療法律法規的約束，包括但不限於美國聯邦反回扣法規、美國聯邦民事和刑事虛假索賠法律以及醫生支付陽光法案和法規。醫療保健提供者和其他人在推薦和處方我們獲得市場批准的任何產品方面發揮着主要作用。這些法律可能會影響我們目前的業務運營，包括我們的臨牀研究活動，以及擬議的銷售、營銷和教育計劃，並限制我們與醫療保健提供商和其他方的財務安排和關係的業務，我們可以通過這些安排來營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品。此外，在我們開展業務的司法管轄區，我們可能會受到額外的醫療保健、法律和監管要求以及外國監管機構的強制執行。可能影響我們運作能力的法律包括：
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確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、機構指導或判例法。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在美國政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)或其他國家或司法管轄區的類似計劃之外、交還、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少、額外報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及我們業務的延遲、減少、終止或重組。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴和耗時的，並可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃和監禁之外。如果發生上述任何一種情況，可能會對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。
制定和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們可能對這些候選產品收取的價格。*
美國和許多外國司法管轄區已經制定或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得營銷批准的產品的能力。
2010年3月，頒佈了《平價醫療法案》，其中包括的措施極大地改變了政府和私營保險公司為醫療提供資金的方式。《平價醫療法案》的某些方面受到了行政、司法和國會的挑戰。2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，《平價醫療法案》整體違憲，因為“個人強制令”已被國會廢除。然而，《平價醫療法案》可能會在未來受到更多的司法或國會挑戰。此外，在美國最高法院做出裁決之前，總裁·拜登於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啟動了一個特殊的參保期，目的是通過平價醫療法案市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或《平價醫療法案》為獲得醫療保險造成不必要障礙的政策。2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年通脹削減法案(通脹削減法案)，其中包括將對在平價醫療法案市場購買醫療保險的個人的增強補貼延長至2025年計劃年。通貨膨脹率降低法案還通過顯著降低受益人的最大自付成本和新建立的製造商折扣計劃，從2025年開始消除聯邦醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈漏洞”。目前尚不清楚拜登政府的任何額外醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》或我們的業務。
自《平價醫療法》頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年8月，2011年《預算控制法》簽署成為法律，其中除其他外，包括對醫療保險提供者支付的醫療保險付款的總減幅，平均為每財年2%，由於隨後的立法修訂，包括《基礎設施投資和就業法案》和2023年《綜合撥款法案》，該法案將一直有效到2032年。
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最近，美國對特殊藥品定價做法的立法和執法興趣越來越大。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查和立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險制度下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項針對處方藥的條款。作為對拜登行政命令的迴應，2021年9月9日，美國衞生與公眾服務部(HHS)發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策，以推進這些原則。此外，《通貨膨脹率降低法案》除其他事項外，(I)指示衞生和公眾服務部就聯邦醫療保險覆蓋的某些藥品和生物製品的價格進行談判，並通過提供不等於或低於法律規定的協商的“最高公平價格”的價格，對藥品製造商處以民事罰款和潛在的消費税，以及(Ii)根據聯邦醫療保險B部分和聯邦醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲。《減少通貨膨脹法案》允許衞生和公眾服務部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導意見。這些規定將從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前十種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。目前尚不清楚通脹削減法案將如何實施，但可能會對製藥業產生重大影響。此外，為了迴應拜登政府2022年10月的行政命令，衞生與公眾服務部於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了由CMS創新中心測試的三種新模型，這些模型將根據它們降低藥物成本、促進可獲得性和提高醫療質量的能力進行評估。目前還不清楚這些模型是否會在未來的任何醫療改革措施中使用。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品成本的法規。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。
我們預計，已經採取以及未來可能採取的醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何產品的價格造成額外的下行壓力，並可能嚴重損害我們未來的收入。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
我們受到嚴格且不斷變化的美國和外國法律、法規、規則、合同義務、政策和其他與數據隱私和安全相關的義務的約束。我們實際或認為未能履行此類義務可能會導致監管調查或行動、訴訟(包括集體索賠)和大規模仲裁要求、罰款和處罰、業務運營中斷、聲譽損害和其他不利業務影響。*
在正常業務過程中，我們和我們的合作者以及第三方提供商可能會收集、接收、存儲、處理、生成、使用、傳輸、披露、提供、保護、保護、處理、傳輸和共享(集體處理)個人數據和其他敏感信息，例如專有和機密的商業數據、商業祕密、知識產權以及我們收集的與臨牀試驗相關的試驗參與者數據。我們的數據處理活動要求我們承擔許多數據隱私和安全義務，例如各種法律、法規、指導方針、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及管理我們和代表我們處理敏感信息的其他義務。在美國，聯邦、州和地方法律法規，包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法(例如，《聯邦貿易委員會法》第5條)管理與健康相關的個人數據和其他個人數據的收集、使用、披露和保護，並可能適用於我們的運營或我們的合作者和第三方提供商的運營。此外，我們可能會從第三方(包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構)那裏獲取健康信息，這些信息受HIPAA(經HITECH修訂)的隱私和安全要求的約束，該協議對個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。根據事實和情況，如果我們違反HIPAA，我們可能會受到重大處罰。
經2020年加州隱私權法案(CPRA)修訂的2018年加州消費者隱私法(CCPA)適用於屬於加州居民的消費者、商業代表、員工和其他個人的個人信息，並要求受CCPA約束的企業在隱私通知中提供具體披露，並尊重此類個人行使某些隱私權的請求。CCPA規定，每次違規最高可處以7500美元的行政罰款，並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回鉅額法定損害賠償。儘管CCPA豁免了一些在臨牀試驗中處理的數據，但如果我們未來受到CCPA的約束，CCPA可能會增加我們可能保留的有關加州居民的其他個人數據的合規成本和潛在責任。目前，我們不認為我們受CCPA的約束，但我們是否應該擴大我們在加州的業務，使CCPA適用於我們，
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CCPA將對我們的業務施加新的繁重的隱私合規義務，並將增加潛在罰款和集體訴訟的新風險。包括弗吉尼亞州和科羅拉多州在內的其他州也頒佈了數據隱私法，其他幾個州以及聯邦和地方層面也在考慮類似的法律。雖然這些州和CCPA一樣，也豁免了一些在臨牀試驗背景下處理的數據，但這些事態發展進一步使合規努力複雜化，並增加了我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本，如果我們未來受到它們的影響的話。
在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準適用於數據隱私和安全。例如，歐盟的一般數據保護條例(EU GDPR)和英國的GDPR(UK GDPR)對分別位於歐洲經濟區(EEA)和英國(UK)的個人數據的處理提出了嚴格的要求。例如，根據歐盟GDPR，公司可能面臨數據處理和其他糾正行動的臨時或最終禁令；根據英國GDPR，公司可能面臨最高2000萬歐元/1750萬英鎊的罰款，或全球年收入的4%，兩者以金額較大者為準；或與處理個人數據有關的私人訴訟，這些訴訟由經法律授權代表其利益的數據主體或消費者保護組織類別提起。目前，我們認為我們不受歐盟GDPR或英國GDPR的約束，但如果這一變化，歐盟GDPR和英國GDPR將增加我們在處理個人數據方面的責任和潛在責任，我們可能被要求建立額外的機制或改變我們的業務做法，以確保遵守歐洲和其他外國數據保護規則。
在加拿大，個人信息保護和電子文件法案(PIPEDA)和各種相關的省級法律，以及加拿大的反垃圾郵件立法(CASL)可能適用於我們的運營，因為我們擴大了臨牀試驗。
某些司法管轄區已頒佈法律，要求數據本地化或限制將個人數據轉移到其他國家。特別是，歐洲經濟區和英國對向美國和其他其普遍認為隱私法不足的國家傳輸個人數據做出了重大限制。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據轉移法採取類似嚴格的解釋。儘管目前有多種機制可用於依法將個人數據從歐盟和英國轉移到美國，如歐盟和英國的標準合同條款和歐盟-美國數據隱私框架(允許總部設在美國的相關組織自我認證合規並參與該框架的轉移)，但這些機制受到法律挑戰，不能保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法轉移到美國。如果我們沒有合法的方式將個人數據從歐洲經濟區、英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者如果合法轉移的要求過於繁瑣，我們可能面臨重大不利後果，包括我們的業務中斷或降級、需要以鉅額費用將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區、面臨更多的監管行動、鉅額罰款和處罰、無法轉移數據和與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，以及禁止我們處理或轉移我們業務所需的個人數據。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區，特別是轉移到美國的公司，將受到監管機構、個人訴訟當事人和維權團體的更嚴格審查。一些歐洲監管機構已下令某些公司暫停或永久停止將某些資金轉移出歐洲，理由是它們涉嫌違反了GDPR的跨境數據轉移限制。
我們的員工和人員可以使用生成性人工智能(AI)技術來執行他們的工作，在生成性AI技術中披露和使用個人信息受各種隱私法和其他隱私義務的約束。各國政府已經通過並可能會通過更多的法律來規範生成性人工智能。我們使用這項技術可能會導致額外的合規成本、監管調查和行動以及消費者訴訟。如果我們不能使用生成性人工智能，它可能會降低我們的業務效率，並導致競爭劣勢。
除了數據隱私和安全法律外，我們可能還受到與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們遵守此類義務的努力可能不會成功。例如，某些隱私法，如GDPR和CCPA，要求客户對其服務提供商施加特定的合同限制。我們還發布隱私政策、營銷材料和其他有關數據隱私和安全的聲明。如果這些政策、材料或聲明被發現對我們的做法有缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或不實，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。
與數據隱私和安全有關的義務正在以越來越嚴格的方式迅速變化，這給未來有效的法律框架帶來了一些不確定性。此外，這些義務可能會受到不同的適用和解釋，這在法域之間可能是不一致的或衝突的。準備和履行這些義務需要大量資源，可能需要對我們的信息技術、系統和做法以及代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和做法進行更改。此外，這些義務甚至可能要求我們改變我們的商業模式。儘管我們努力遵守所有適用的數據隱私和安全義務，但我們有時可能未能做到這一點(或被視為未能做到)。此外，儘管我們做出了努力，但我們依賴的人員或第三方可能無法履行此類義務，這可能會對我們的業務運營和合規狀況產生負面影響。如果我們未能或被認為未能解決或遵守數據隱私和安全義務，我們可能面臨嚴重後果。這些後果可能包括但不限於，政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計、檢查及類似行動)；訴訟(包括與階級有關的索賠)和大規模仲裁要求；額外的報告要求和/或監督；禁止
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處理個人數據；下令銷燬或不使用個人數據；以及監禁公司官員。特別是，原告越來越積極地對公司提起與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，可能會產生重大法定損害賠償，具體取決於數據量和違規數量。任何此類事件都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，包括但不限於：我們業務運營的中斷或停頓(包括相關的臨牀試驗)；無法處理個人數據或在某些司法管轄區運營；開發我們的候選產品或將其商業化的能力有限；花費時間和資源為任何索賠或調查辯護；負面宣傳；或修訂或重組我們的業務。
我們的業務可能會受到環境、社會和公司治理(ESG)事項或我們對此類事項的報告的負面影響。
某些投資者、員工、合作伙伴和其他利益相關者越來越關注ESG問題。我們可能或被認為在這些問題上不負責任地行事，這可能會對我們產生負面影響。此外，美國證券交易委員會最近提出了，並可能繼續提出某些強制性的ESG報告要求，例如美國證券交易委員會提出的加強和規範與氣候相關的披露的規則，如果獲得批准，將大幅增加我們的合規和報告成本，還可能導致某些投資者或其他利益相關者不喜歡的披露，這可能會對我們的聲譽產生負面影響和/或損害我們的股價。我們目前不報告我們的環境排放，由於沒有法律要求這樣做，我們目前不打算報告我們的環境排放，缺乏報告可能導致某些投資者拒絕投資我們的普通股。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法為我們的平臺技術和候選產品獲得並保持足夠的知識產權保護，或者如果知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品，我們成功將我們的產品商業化的能力可能會受到不利影響。
我們依靠專利、技術訣竅、商業祕密和保密協議來保護與我們的產品和技術相關的知識產權，並防止第三方複製和超越我們的成果，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。
我們的成功在很大程度上取決於我們獲得和保持對我們的平臺技術、候選產品及其用途的專利保護的能力，以及我們在不侵犯他人專有權的情況下運營的能力。我們尋求通過在美國和海外提交與我們的新發現和技術相關的專利申請來保護我們的專利地位，這些發現和技術對我們的業務非常重要。我們的未決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，也不能保證已頒發的專利將充分保護我們的候選產品或其預期用途不受競爭對手的影響，也不能保證頒發的專利不會被第三方侵犯、設計或失效，也不能有效地阻止其他人將競爭技術、產品或候選產品商業化。
獲得和執行專利既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或合乎需要的專利申請，或維護和/或執行可能基於我們的專利申請而頒發的專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發結果的可專利方面。儘管我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反這些協議並在提交專利申請之前披露這些結果，從而危及我們尋求專利保護的能力。
生物和醫藥產品候選專利的物質構成往往為這些類型的產品提供一種強有力的知識產權保護形式，因為這種專利提供的保護與任何使用方法無關。我們不能確定美國專利商標局(USPTO)或外國專利局是否會將我們待決的專利申請中針對我們候選產品組成的權利要求視為可申請專利，或者我們已頒發的任何專利中的權利要求是否將被美國或外國法院視為有效並可強制執行。使用方法專利保護使用特定方法的產品。這種類型的專利並不阻止競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，以表明該產品超出了專利方法的範圍。此外，即使競爭對手沒有針對我們的目標適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能會在標籤外開出這些產品的處方。儘管標籤外的處方可能會侵犯或助長侵犯使用方法專利的行為，但這種做法很常見，這種侵權行為很難預防或起訴。
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生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題，導致法院做出裁決，包括最高法院的裁決，這增加了未來執行專利權的能力的不確定性。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，反之亦然。
專利申請過程存在許多風險和不確定性，無法保證我們或我們任何潛在的未來合作者將通過獲得和捍衞專利成功保護我們的候選產品。例如，我們可能不瞭解可能與我們的候選產品或其預期用途有關的所有第三方知識產權，因此，此類第三方知識產權對我們自己的專利和專利申請的可專利性的影響，以及此類第三方知識產權對我們的經營自由的影響，都是高度不確定的。在美國和其他司法管轄區，專利申請通常在提交後18個月才公佈，或者在某些情況下，直到專利發佈。因此，我們無法確定我們是否是第一個在我們的專利或正在申請的專利申請中提出權利要求的發明，或者我們是否是第一個申請專利保護的發明。因此，我們的專利權的發行、發明人、範圍、有效性、可撤銷性和商業價值具有高度不確定性。我們的未決專利申請可能會在美國和國外的專利局受到質疑。即使是已頒發的專利，也可能在以後被發現無效或不可執行，或者在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。例如，我們的未決專利申請可能會受到第三方向USPTO提交的現有技術的發佈前提交的影響，或者我們已發佈的專利可能會受到美國或其他地方的授予後審查（PGR）程序、異議、派生、複審或當事人間審查（IPR）程序的影響，從而對我們的專利權或他人的專利權提出質疑。任何此類質疑中的不利決定可能導致排他性喪失或專利權利要求全部或部分縮小、無效或不可執行，這可能限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。此外，鑑於新候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。未來對我們所有權的保護程度尚不確定。只有有限的保護可能是可用的，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。未能獲得或維持與我們的候選產品或其用途有關的專利保護可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。我們也可以依賴商業祕密保護作為對未來專利申請中可能包括的概念的臨時保護。然而，商業祕密保護不會保護我們免受競爭對手獨立於我們專有技術開發的創新的影響。如果競爭對手獨立開發了一項我們作為商業祕密保護的技術，並在該技術上提交了專利申請，那麼我們未來可能無法為該技術申請專利，可能需要競爭對手的許可才能使用我們自己的專有技術，如果許可不能以商業上可行的條款提供，那麼我們可能無法推出我們的產品。儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，並要求我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠訪問我們專有技術、信息或技術的第三方簽訂保密協議，但我們不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發實質上同等的信息和技術。此外，一些國家的法律對專有權的保護程度或方式與美國法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衞我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這種情況可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們不能保證與我們未決專利申請中描述和要求的發明相關的專利權將被授予，或者基於我們專利申請的專利不會受到挑戰和無效和/或不可執行。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來合作伙伴將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。我們的投資組合中有未決的美國和外國專利申請；然而，我們無法預測：
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我們不能確定我們未決的專利申請中針對我們的候選產品和/或技術的權利要求將被美國專利商標局或外國專利局視為可申請專利。不能保證任何這樣的專利申請都會作為授權專利頒發。確定我們的發明的可專利性的一個方面取決於“現有技術”的範圍和內容，即在要求保護的發明的優先權日期之前，相關領域的技術人員曾經或被認為可以獲得的信息。可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響我們的專利權利要求的可專利性，或者，如果發佈，可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。即使專利確實是基於我們的專利申請而頒發的，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的產品組合中的專利也可能不足以排除第三方實踐相關技術或阻止其他人圍繞我們的權利要求進行設計。如果我們在候選產品方面的知識產權地位的廣度或實力受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發，並威脅到我們將候選產品商業化的能力。在訴訟或行政訴訟中，我們不能確定我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或其他國家的法院視為有效。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。*
專利對國家或地區都有影響，雖然我們目前已經在美國頒發了專利和待處理的申請，但在世界所有國家對我們的所有研究項目和產品候選進行專利申請、起訴和辯護將是昂貴得令人望而卻步的，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些競爭對手的產品可能會與我們的候選產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
在外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。許多國家的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與藥品有關的保護，這可能會使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在歐洲，從2023年6月1日開始，歐洲的申請和專利可能受到統一專利法院(UPC)的管轄。此外，一旦授予專利，歐洲的專利申請將有權成為受UPC管轄的單一專利。這將是歐洲專利實踐的重大變化。由於UPC是一種新的法院制度，沒有法院的先例，增加了不確定性。由於單一法院系統可以使歐洲專利無效，我們可以在適用的情況下選擇退出UPC，因此，每項歐洲專利都需要在每個單獨的國家進行挑戰。
美國以外的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。因此，在某些情況下，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請的起訴或維護，以及我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的維護、強制執行或保護的不確定性和成本。例如，與俄羅斯入侵烏克蘭有關的美國和外國政府行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府的行動也可能阻止在俄羅斯維護已頒發的專利。這些行動可能導致我們的專利或專利申請被放棄或失效，導致在俄羅斯的專利權部分或全部喪失。
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此外，美國專利商標局和外國專利局在授予專利時採用的標準並不總是統一或可預測的。因此，我們不知道未來對我們的技術、產品和候選產品的保護程度。雖然我們將努力酌情使用專利等知識產權保護我們的技術、產品和候選產品，但獲得專利的過程既耗時又昂貴，而且不可預測。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。*
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加不確定性和成本，可能會削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有和許可的專利的範圍。美國和其他國家的專利改革立法，包括2011年9月16日簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》(《萊希-史密斯法案》)，可能會增加圍繞我們專利申請的起訴和我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，併為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。此外，由於這些USPTO授予後訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方有可能在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使相同的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
2013年3月後，根據《萊希-史密斯法案》，美國過渡到第一發明人到申請制，在這種制度下，假設其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。因此，在2013年3月之後但在我們提交涵蓋同一發明的申請之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方，可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。由於在美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術有關的任何專利申請，或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。即使在我們擁有有效且可強制執行的專利的情況下，如果另一方能夠證明他們在我們的申請日期之前將該發明用於商業，或者另一方受益於強制許可，我們也不能排除其他人實踐所要求的發明。然而，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，企業在藥品研發和商業化方面的專利地位尤其不確定。近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。我們無法預測聯邦法院、美國國會或美國專利商標局的裁決會如何影響我們專利權的價值。例如，美國最高法院在安進訴賽諾菲(2023)，功能上要求的屬因未能遵守專利法的使能要求而無效。此外，聯邦巡迴法院最近發佈了一項裁決，涉及專利期限調整(PTA)、終端免責聲明和明顯型雙重專利的相互作用。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在2013年的Assoc案中。在分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.一案中，美國最高法院裁定，DNA分子的某些主張不能申請專利。雖然我們不相信我們擁有或許可的任何專利會因為這一決定而被認定為無效，但我們無法預測法院、美國國會或USPTO未來的裁決可能會如何影響我們的專利價值。
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獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在專利和/或專利申請的有效期內，應分幾個階段向美國專利商標局和外國專利代理機構支付定期維護費、續期費、年金費和各種其他關於專利和/或專利申請的政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構還要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或以其他方式補救疏忽，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動作出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們不能保持涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭地位將受到不利影響。
知識產權不一定能解決我們的競爭優勢所面臨的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
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如果發生任何此類或類似事件，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們從各種第三方獲得許可的技術可能會受到保留權利的約束。
我們目前與WARF簽署了一項許可協議，根據該協議，我們獲得了與調節基因表達的化合物和方法、調節FA表達的化合物和方法以及下一代合成轉錄因子相關的某些專利的獨家許可。WARF保留，我們未來的許可人也可能保留與我們的相關協議下的某些權利，包括將基礎技術用於非商業學術和研究用途的權利，發表與該技術相關的研究的一般科學發現的權利，以及對與該技術相關的信息進行常規的科學和學術披露的權利。很難監控我們的許可方是否將他們對技術的使用限制在這些用途上，如果濫用，我們可能會產生大量費用來強制執行我們對許可技術的權利。
此外，根據《專利和商標法修正案法》或《貝赫-多爾法案》，美國聯邦政府對在其財政援助下產生的發明保留某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案也為聯邦機構提供了“遊行權利”。進行權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們有時與學術機構合作，加快我們的非臨牀研究或開發。雖然我們的政策是避免讓我們的大學合作伙伴參與存在聯邦資金可能被混合的風險的項目，但我們不能確保根據貝赫-多爾法案，任何共同開發的知識產權將不受政府權利的影響。如果在未來，我們共同擁有或許可使用受《貝赫-多爾法案》約束的聯邦資金全部或部分開發的對我們的業務至關重要的技術，我們強制執行或以其他方式利用涵蓋此類技術的專利的能力可能會受到不利影響。
我們可能無法通過收購和許可獲得或維護對我們的候選產品的必要權利。
由於我們的開發計劃未來可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權或使用這些第三方專有權的能力。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的候選產品來説是必要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
雖然我們通常尋求獲得控制與我們的候選產品相關的專利的起訴、維護和執行的權利，但有時與我們的候選產品相關的專利和專利申請的提交和起訴活動可能由我們未來的許可人或合作伙伴控制。如果我們未來的任何許可人或合作伙伴未能以符合我們業務最佳利益的方式起訴、維護和強制執行此類專利和專利申請，包括支付所有適用於我們候選產品的專利費用，我們可能會失去我們對知識產權的權利或我們對這些權利的獨家經營權，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。此外，即使我們有權控制對我們已授權給或來自第三方的專利和專利申請的專利起訴，我們仍可能受到我們的被許可人、我們未來的許可人及其律師在我們控制專利起訴之日之前的行動或不作為的不利影響或損害。
我們未來可能會與其他公司簽訂許可協議，以推進我們現有或未來的研究，或允許我們現有或未來的候選產品商業化。這些許可證可能不提供使用此類
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在所有相關使用領域和我們未來可能希望開發我們的技術和產品或將其商業化的所有地區的知識產權和技術。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護，這些專利和專利申請涵蓋我們從第三方許可的技術。在這種情況下，我們不能確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。如果我們未來的許可方未能起訴、維護、強制執行和保護此類專利或專利申請，或失去對這些專利或專利申請的權利，我們已獲得許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化任何受此類許可權利約束的候選產品的權利可能會受到不利影響。
我們未來的許可方可能依賴第三方顧問或協作者或來自第三方的資金，因此我們未來的許可方不是我們許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們未來授權專利的所有權，他們可能能夠將這些專利授權給我們的競爭對手，我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得許可證(如果有的話)。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在第三方專利，這些專利可能會對我們當前的技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品強制執行，從而導致禁止我們的製造或未來銷售，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
根據許可協議，我們與我們未來的許可方之間可能會發生關於知識產權的糾紛，包括：
此外，我們向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果我們未來許可的知識產權糾紛阻礙或損害我們以商業可接受的條款維持許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
儘管我們盡了最大努力，我們未來的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而喪失我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可內被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同的產品。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
有時，我們可能需要從其他第三方獲得與我們的治療研究項目相關的技術許可，以進一步開發我們的候選產品或將其商業化。如果我們被要求獲得任何第三方技術的許可，包括製造、使用或銷售我們的候選產品所需的任何此類專利，我們可能無法以商業合理的條款獲得此類許可，或者根本無法獲得此類許可。無法獲得開發或商業化我們的任何候選產品所需的任何第三方許可證可能會導致我們放棄任何相關努力，這可能會嚴重損害我們的業務和運營。
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我們未來進行的任何合作都可能不會成功。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作面臨許多風險，其中可能包括：
我們可能無法識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或到期時間，這可能會對我們開發和營銷產品的能力產生不利影響。
隨着生物製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。不能保證我們的業務不會或將來不會侵犯現有或未來的第三方專利。識別可能與我們的業務相關的第三方專利權是困難的，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了與我們的候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決申請。
在我們的市場上存在着大量由第三方擁有的美國和外國專利和未決的專利申請。我們在美國和海外的競爭對手，其中許多擁有更多的資源，並在專利組合和競爭技術上進行了大量投資，他們可能已經申請或獲得了專利，或者未來可能申請並獲得專利，這些專利將阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用和銷售我們產品的能力。我們並不總是對第三方未決的專利申請和專利進行獨立審查。美國和其他地方的專利申請通常在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。某些不會在美國境外提交的美國申請在專利發佈之前可以保密。此外，美國和其他地方的專利申請可能會在發佈之前等待多年，或者無意中放棄的專利或申請可以重新啟動。此外，已公佈的未決專利申請可以在受到某些限制的情況下，在以後進行修改，以涵蓋我們的技術、我們的產品或我們產品的使用。因此，可能還有其他正在申請的專利或最近恢復的專利，而我們並不知道。這些專利申請以後可能會導致頒發的專利，或者以前被放棄的專利的復興，這將阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用或銷售我們產品的能力。
專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的。為
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例如，我們可能錯誤地確定我們的產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能錯誤地預測第三方的待決申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國外任何我們認為相關的專利的到期日的確定可能是不正確的。我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。
我們不能保證不存在可能針對我們當前技術強制執行的第三方專利，包括我們的研究計劃、候選產品、它們各自的使用方法、製造和配方，並且可能導致禁止我們的製造或未來銷售的禁令，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
如果我們被起訴侵犯第三方的知識產權，這類訴訟可能代價高昂且耗時，並可能阻止或推遲我們的候選產品的開發或商業化。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，而不侵犯第三方的知識產權和其他專有權利。第三方可能會聲稱我們侵犯或挪用了他們的知識產權。無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，即使解決方案對我們有利，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
在生物技術和製藥行業有大量的知識產權訴訟，我們可能會成為與我們的產品候選產品有關的知識產權訴訟或其他對抗性訴訟的一方，或受到這些訴訟或訴訟的威脅。我們不能確定我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術不會侵犯第三方擁有的現有或未來專利。第三方可能會根據現有或未來的知識產權向我們提出侵權索賠。在美國，在法庭上證明無效需要出示清楚和令人信服的證據，以推翻對已頒發專利享有的有效性的推定。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權的候選產品或產品，包括法院命令。或者，我們可能需要從該第三方獲得許可，才能使用侵權技術並繼續開發、製造或營銷侵權候選產品或產品。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權行為的發現可能會阻止我們將研究產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。
我們可能不知道已經頒發的專利，以及第三方，例如我們正在開發候選產品領域的競爭對手，可能聲稱我們的候選產品侵犯了我們的候選產品，包括對涵蓋我們候選產品的成分、配方、製造方法或使用或處理方法的索賠。我們知道由第三方擁有的專利，但我們認為這些專利與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術無關，也有可能被我們的候選產品侵權。此外，由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。我們在美國和海外的競爭對手，其中許多擁有更多的資源，並在專利組合和競爭技術上進行了大量投資，它們可能已經申請或獲得了專利，或者未來可能申請並獲得專利，這些專利將阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用和銷售我們的候選產品的能力。製藥和生物技術行業產生了相當多的專利，包括我們在內的行業參與者可能並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的產品或使用方法。專利的覆蓋面取決於法院的解釋，解釋並不總是統一的。如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明我們的候選產品、產品或方法沒有侵犯相關專利的專利主張，或者專利主張無效或不可執行，而我們可能無法做到這一點。證明其無效性可能很困難。例如，在美國，在法庭上證明無效需要出示明確和令人信服的證據，以推翻已頒發專利享有的有效性的推定，而且不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的權利要求無效。即使我們在這些訴訟中勝訴，我們也可能會產生鉅額成本，我們管理層和科學人員的時間和注意力可能會被轉移到這些訴訟中，這可能會對我們的業務和運營產生實質性的不利影響。此外，由於與知識產權訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密文件有可能
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信息可能會因在訴訟期間披露而受到損害。此外，我們可能沒有足夠的資源來圓滿完成這些行動。
我們可以選擇挑戰第三方美國專利主張的可執行性或有效性，方法是請求美國專利商標局在單方面複審、各方間審查或授權後審查程序中審查專利主張。這些程序是昂貴的，可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在歐洲專利局(EPO)或其他外國專利局的專利反對程序中挑戰第三方的專利。這些反對訴訟的費用可能是巨大的，並可能消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯了我們的專利。
如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權候選產品或產品，包括法院命令。或者，我們可能需要從該第三方獲得許可，才能使用侵權技術並繼續開發、製造或營銷侵權候選產品。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權發現可能會阻止我們將候選產品商業化或迫使我們停止部分業務運營，並可能轉移我們技術人員和管理層的時間和注意力，導致開發延遲，和/或要求我們開發非侵權技術，這在成本效益的基礎上可能是不可能的，其中任何一項都可能對我們的業務造成實質性損害。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付鉅額金錢損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、支付特許權使用費和其他費用、重新設計我們的侵權藥物或從第三方獲得一個或多個許可證，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手或其他第三方可能會侵犯我們的專利、商標或其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的，並分散了我們的管理人員和科學人員的時間和注意力。我們未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非和直到專利從此類申請中頒發。我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯了他們的專利，此外還聲稱我們的專利無效或不可強制執行，或兩者兼而有之。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、無法實施或書面描述不足。不可執行性主張的理由可能是與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。在任何專利侵權訴訟中，法院都有可能裁定我們的專利全部或部分無效或不可強制執行，而我們無權阻止另一方使用有爭議的發明。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也會狹隘地解釋專利權利要求，或以我們的專利權利要求不包括髮明為理由，裁定我們無權阻止對方使用所涉發明，或根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)條，裁定對方使用我們的專利技術屬於專利侵權的安全港。涉及我們專利的訴訟或訴訟中的不利結果可能會限制我們針對這些方或其他競爭對手主張我們的專利的能力，並可能限制或排除我們排除第三方製造和銷售類似或競爭產品的能力。這些情況中的任何一種都可能對我們的競爭業務地位、業務前景和財務狀況造成不利影響。同樣，如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
即使我們認定侵權行為成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動授予禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生實質性的不利影響。此外，我們不能向您保證我們將有足夠的財政或其他資源來提起和追查此類侵權索賠，這些索賠通常會持續數年才能結束。即使我們最終勝訴，這種訴訟的金錢代價以及我們管理層和科學人員注意力的轉移可能會超過我們從訴訟中獲得的任何好處。
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由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法針對第三方強制執行我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們已發佈的專利，由於我們未決的或未來的專利申請或其他知識產權而可能發佈的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能過高或不符合我們公司或我們股東的最佳利益，或者可能以其他方式向某些第三方強制執行我們的知識產權不切實際或不可取。我們的競爭對手或其他第三方可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財力和更成熟和發展的知識產權組合。在這種情況下，我們可能會決定，更謹慎的做法是簡單地監測情況，或者發起或尋求其他非訴訟的行動或解決方案。此外，與訴訟相關的不確定性可能會影響我們籌集必要資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的內部研究計劃、獲得所需技術或其他候選產品的許可，或達成開發合作伙伴關係，以幫助我們將候選產品推向市場的能力。
我們可能會受到這樣的指控：我們錯誤地從競爭對手那裏僱傭了一名員工，或者我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息。
在製藥行業，除了我們的員工外，我們還聘請顧問幫助我們開發候選產品，這在製藥行業很常見。這些顧問中的許多人，以及我們的許多員工，以前曾受僱於其他製藥公司，或以前可能曾向其他製藥公司提供或目前可能向包括我們的競爭對手或潛在競爭對手在內的其他製藥公司提供諮詢服務。我們未來可能會受到指控，即我們或我們的員工無意中或以其他方式使用或泄露了前僱主或競爭對手的所謂商業祕密或其他機密信息。儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的知識產權、專有信息、專有技術或商業祕密，但我們可能會受到以下指控：我們導致員工違反了競業禁止或競業禁止協議的條款，或者我們或這些個人無意或以其他方式使用或披露了前僱主或競爭對手的所謂商業祕密或其他專有信息。
雖然我們可能會通過訴訟為自己辯護，但即使我們勝訴，訴訟也可能導致鉅額成本，並可能分散管理層的注意力。如果我們對這些索賠的抗辯失敗，除了要求我們支付金錢損害賠償外，法院還可以禁止我們使用對我們的候選產品至關重要的技術或功能，前提是這些技術或功能被發現包含或源自前僱主的商業祕密或其他專有信息。此外，任何此類訴訟或其威脅都可能對我們的聲譽、我們形成戰略聯盟或將我們的權利轉授給合作者、與科學顧問接觸或僱用員工或顧問的能力產生不利影響，每一項都將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。即使我們成功地對這類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們可能依賴於難以追蹤和執行的商業祕密和專有技術，如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了為我們的一些候選技術和產品尋求專利外，我們還可能依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們候選產品的元素，包括其製備和製造過程，可能涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術，因此，對於這些方面，我們可以將商業祕密和技術視為我們的主要知識產權。我們的員工、與我們共享我們設施的第三方員工或我們聘請進行研究、臨牀試驗或製造活動的第三方顧問和供應商的任何有意或無意的披露，或第三方對我們的商業祕密或專有信息的挪用(如通過安全事件)，都可能使競爭對手複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。因為我們希望在我們的候選產品的開發和製造中依賴於第三方，所以我們有時必須與他們分享商業祕密。我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
商業祕密和技術訣竅可能很難保護。我們要求我們的員工簽訂包含保密條款的書面僱傭協議，並有義務將他們在受僱過程中產生的任何發明轉讓給我們。我們和與我們共享設施的任何第三方簽訂書面協議，其中包括保密和知識產權義務，以保護雙方的財產、潛在的商業祕密、專有技術和信息。我們進一步尋求保護我們潛在的商業祕密、專有技術和信息，方法是與獲得訪問權限的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。對於我們的顧問、承包商和外部科學合作者，這些協議通常包括髮明轉讓義務。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或
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專有技術和工藝。我們不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲取我們的商業祕密或獨立開發實質上相同的信息和技術。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。我們可能需要與未來的商業夥伴、合作者、承包商和其他位於商業祕密被盜風險較高的國家的其他人分享我們的專有信息，包括商業祕密，包括通過私人或外國行為者的直接入侵，以及那些與國家行為者有關聯或由國家行為者控制的人。此外，如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
我們可能會成為挑戰我們專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠的對象。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們的專利或其他知識產權中擁有權益的索賠的約束。沒有在專利申請上指明適當的發明人可能會導致在其上頒發的專利無法強制執行。發明權糾紛可能是由於以下原因引起的：關於被指定為發明人的不同個人的貢獻的相互矛盾的意見；外國國民參與專利標的開發的外國法律的影響；參與開發我們的候選產品的第三方的義務衝突；或者由於關於潛在聯合發明的共同所有權的問題。訴訟可能是必要的，以解決這些和其他挑戰庫存和/或所有權的索賠。作為替代或補充，我們可以簽訂協議，以澄清我們在此類知識產權上的權利範圍。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如寶貴知識產權的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方(如美國政府)的資金，因此我們的許可方不是我們獲得許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權專利的所有權或其他權利，他們可能會將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。*
專利權的期限是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是其第一個有效申請日期後20年。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利有效期到期，我們可能會面臨來自生物相似或仿製藥的競爭。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的候選產品商業化。在美國，專利發佈後，可以通過專利期限調整來增加專利期限，這是基於USPTO造成的某些延遲，但這種增加可以根據專利申請人在專利訴訟期間造成的某些延遲來減少或消除。如果一項美國專利因之前提交的專利而被最終放棄，那麼該專利的有效期也可能縮短。基於監管延遲的專利期限延長(PTE)可能在美國可用。然而，每一項上市批准只能延長一項專利，而且一項專利只能延長一次，針對單一產品。此外，在臨時技術轉讓期間的保護範圍並不擴大到索賠的全部範圍，而只是擴大到經批准的產品範圍。外國司法管轄區管理類似專利技術轉讓的法律差異很大，管理從一個專利家族獲得多項專利的能力的法律也是如此。此外，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或以其他方式未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。如果我們無法獲得PTE或恢復，或者任何此類延期的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並可能通過參考我們的臨牀和非臨牀數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，比其他情況下更早推出他們的產品，我們的收入可能會減少，可能是實質性的。
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如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們當前或未來的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標或描述性商標，或被確定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的名稱認可。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對我們的申請的拒絕。雖然我們將有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商品名稱授權給第三方，例如分銷商。儘管這些許可協議可能會為如何使用我們的商標和商號提供指導方針，但被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號可能會危及我們的權利或削弱與我們的商標和商號相關的商譽。
此外，我們在美國建議與我們的候選產品一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊為商標。歐洲也有類似的要求。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA(或外國司法管轄區的同等行政機構)反對我們建議的任何專有產品名稱，可能需要花費大量額外資源，以努力確定符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。此外，在許多國家，擁有和維持商標註冊可能不能針對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供充分的辯護。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
證券市場風險與我國普通股持股
我們普通股的活躍交易市場可能無法持續，這可能會使您難以出售您的股票。
在我們2021年3月首次公開募股之前，我們的普通股還沒有公開市場。我們在納斯達克全球精選市場上的普通股交易市場一直很有限，活躍的我們股票交易市場可能無法持續。如果我們普通股的活躍市場無法持續，您可能很難以對您有吸引力的價格出售您的股票，或者根本就很難。
我們普通股的價格可能會受到與我們的業務相關或無關的波動的影響。*
我們的股票價格可能會波動。一般的股票市場，特別是生物技術和製藥公司的市場，經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，你可能無法以對你有吸引力的價格出售你的股票，或者根本不能。我們普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響，其中許多因素是我們無法控制的，包括：
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此外，股市經歷了極端的價格和成交量波動，已經並將繼續影響許多生物製藥公司股權證券的市場價格。許多生物製藥公司的股價波動與這些公司的經營業績無關或不成比例。其他生物製藥公司普通股的交易價格最近也波動很大。過去，在市場波動期間，股東會提起證券集體訴訟。如果我們捲入證券訴訟，可能會使我們承擔鉅額費用，轉移資源和管理層對我們業務的關注，並對我們的業務造成不利影響。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
我們的某些高管、董事和大股東擁有我們已發行股本的相當大比例。由於他們擁有股份，這些股東將有能力通過他們的所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東共同行動，可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，您可能認為這些提議或要約符合您作為我們股東的最佳利益。
未來出售和發行我們的普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會導致我們股東的所有權百分比進一步稀釋，並可能導致我們的股價下跌。
未來將需要額外的資金來繼續我們計劃中的業務。在一定程度上，我們通過發行股權證券籌集額外資本，我們的股東可能會經歷嚴重的稀釋。我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們在不止一筆交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。這些出售還可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新的投資者可能獲得優於我們現有股東的權利。
根據我們的2021年計劃，我們的管理層有權向我們的員工、董事和顧問授予股票期權和其他基於股權的獎勵。根據我們的2021年計劃為發行預留的普通股數量將從2022年1月1日至2031年1月1日在每個日曆年的1月1日自動增加，數額等於(I)每次自動增持日期前一個日曆月最後一天已發行普通股總數量的5%；或(Ii)我們董事會在適用的1月1日之前確定的較少數量的普通股。此外，我們的2021年員工股票購買計劃(ESPP)授權根據授予我們員工或我們任何指定附屬公司員工的購買權發行600,000股我們的普通股。我們的股票數量
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根據ESPP為發行預留的普通股將在每個日曆年的1月1日自動增加，減去上一日曆年12月31日發行的普通股總數的1%和1,200,000股，這取決於我們的董事會是否有能力採取行動，在任何給定的一年減少增加的規模。未來可供授予或購買的股票數量增加可能會導致額外的稀釋，這可能會導致我們的股票價格下跌。
我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。
我們目前預計，我們將為業務的發展、運營和擴張保留未來的收益，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。
我們是一家“新興成長型公司”，我們打算利用降低的報告要求。
我們是JOBS法案中定義的“新興成長型公司”，我們打算利用一些適用於其他非新興成長型公司的上市公司的報告要求豁免，包括：
我們可能會利用這些報告豁免，直到我們不再是一家新興的成長型公司。我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)2026年12月31日(我們首次公開募股完成五週年後的財政年度的最後一天)，(Ii)財政年度的最後一天，我們的年度總收入至少為12.35億美元，(Iii)我們被視為“大型加速申報公司”的日期，這意味着我們必須遵守1934年《證券交易法》(經修訂的《交易法》)的報告要求，截至12月31日至少12個月。截至6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7億美元；(Iv)在之前的三年中，我們發行了超過10億美元的不可轉換債券。
作為一家上市公司，我們的運營成本很高，我們的管理層需要投入大量時間在上市公司報告和合規倡議上。
作為一家在納斯達克全球精選市場上市的上市公司，我們在董事和高管保險、法律服務、會計服務和其他費用上產生了大量費用，這是我們作為一傢俬人公司沒有發生的。此外，薩班斯-奧克斯利法案，以及隨後由美國證券交易委員會和納斯達克全球精選市場實施的規則，對上市公司提出了各種要求。2010年7月，《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案》(Dodd-Frank Act)頒佈。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取規則和監管，如“薪酬話語權”和代理訪問。最近的立法允許規模較小的“新興成長型公司”在自首次公開募股(IPO)定價之日起更長時間、最長5年的時間內執行其中許多要求。我們打算繼續利用這項立法，但不能保證我們不會被要求比預算或計劃更早地執行這些要求，從而產生意外費用。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預見的方式運營業務的方式。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施這些合規倡議。此外，這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和成本更高。例如，這些規則和條例使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們必須產生大量成本來維持我們目前的此類保險水平。
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如果我們未能維持有效的財務報告披露控制和內部控制制度，我們編制及時準確財務報表或遵守適用法規的能力可能會受到損害。
作為一家上市公司，我們受到薩班斯-奧克斯利法案、納斯達克全球精選市場監管、美國證券交易委員會規章制度、擴大披露要求、加速報告要求和更復雜的會計規則的要求。我們預計，這些規則和條例的要求將繼續增加我們的法律、會計和財務合規成本，使一些活動變得更加困難、耗時和昂貴，並給我們的人員、系統和資源帶來巨大壓力。薩班斯-奧克斯利法案要求的公司責任包括，除其他外，我們對財務報告和披露控制和程序保持公司監督和充分的內部控制。我們正在繼續發展和完善我們的披露控制和其他程序，旨在確保我們在提交給美國證券交易委員會的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並確保根據交易所法案要求在報告中披露的信息得到積累並傳達給我們的主要高管和財務官。我們還在繼續改善對財務報告的內部控制。為了發展、維持和提高我們內部控制程序和財務報告內部控制的有效性，我們已經並預計將繼續花費大量資源，包括與會計相關的成本和重要的管理監督。
我們目前的控制和我們開發的任何新控制可能會因為我們業務條件的變化而變得不夠充分。此外，我們在財務報告披露控制和內部控制方面的弱點可能會在未來被發現。任何未能發展或維持有效控制，或在實施或改善過程中遇到任何困難，均可能損害我們的經營業績，或導致我們未能履行我們的報告義務，並可能導致我們重述前幾個期間的財務報表。任何未能對財務報告實施和保持有效的內部控制也可能對我們的財務報告內部控制有效性的定期管理評估和年度獨立註冊會計師事務所認證報告的結果產生不利影響，我們最終將被要求包括在我們將提交給美國證券交易委員會的定期報告中。無效的披露控制和程序以及財務報告的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務和其他信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。此外，如果我們無法繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克全球精選市場上市。
如果我們不能提供可靠的財務報告或防止欺詐，我們的業務和運營結果可能會受到損害，投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。任何未能對財務報告保持有效的披露控制和內部控制都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響，並可能導致我們普通股的交易價格下降。
未來財務會計準則或做法的變化可能會導致不利的和意想不到的收入波動，並對我們報告的經營業績產生不利影響。
未來財務會計準則的變化可能會導致不利的、意想不到的收入波動，並影響我們報告的財務狀況或經營結果。美國的財務會計準則不斷受到審查，過去經常出現新的聲明和對聲明的不同解釋，預計未來還會再次出現。因此，我們可能被要求對我們的會計政策做出改變。這些變化可能會影響我們的財務狀況和經營結果，或者影響報告這種財務狀況和經營結果的方式。我們打算投入資源來遵守不斷髮展的標準，這種投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理時間和注意力從商業活動轉移到合規活動上。見題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--最近的會計聲明”一節。
對我們不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。*
新的收入、銷售、使用或其他税收法律、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的税收法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、更改、修改或適用於我們。例如，非正式名稱的《減税和就業法案》、《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》和《降低通貨膨脹法案》對美國税法進行了許多重大修改。國税局和其他税務機關未來對此類立法的指導可能會影響我們，此類立法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。拜登政府和國會還可能制定其他税法修改，這些修改可能會對我們的運營、現金流和運營業績產生不利影響，並導致整體市場波動。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守聯邦税收立法。公司税率的變化、與我們業務相關的遞延税項淨資產的變現、外國收益的徵税以及費用的扣除可能會對我們的遞延税項資產的價值產生實質性影響，可能會導致重大的一次性費用，並可能增加我們未來在美國的税費。
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我們的信息技術系統或敏感數據，或我們的第三方CRO或其他承包商或顧問的系統可能會出現故障或遭受安全事件、數據丟失或泄漏，以及其他中斷，這可能會導致我們的候選產品開發計劃發生重大中斷，危及與我們業務相關的敏感數據，或阻止我們訪問關鍵信息，從而可能使我們承擔責任或以其他方式對我們的業務產生不利影響。*
我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務。在正常業務過程中，我們或我們的第三方CRO或代表我們行事的其他承包商或顧問可能會收集、接收、存儲、處理、生成、使用、傳輸、披露、訪問、保護、保護、處置、傳輸和共享(統稱為處理)專有、機密和敏感數據(包括但不限於知識產權、專有業務信息、與健康相關的數據和個人數據)(統稱為敏感信息)。
網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動以及線上和線下欺詐盛行，而且還在繼續增加。這些威脅正變得越來越難以察覺。這些威脅來自各種來源，包括傳統的計算機“黑客”、威脅行為者、人員不當行為或錯誤(如盜竊或濫用)、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。一些行為者現在從事並預計將繼續從事網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因並結合軍事衝突和防禦活動的民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突期間，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊的風險增加，包括網絡攻擊，這些攻擊可能實質性地擾亂我們的系統和行動。我們和我們的第三方CRO或其他承包商或顧問可能會受到各種不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊(包括通過深度偽造，可能越來越難以識別為虛假的攻擊，以及網絡釣魚攻擊)、惡意代碼(如病毒和蠕蟲)、惡意軟件(包括高級持續威脅入侵的結果)、拒絕服務攻擊(如憑據填充)、勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件漏洞、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產的丟失、廣告軟件、電信故障、地震、火災、洪水、以及其他類似的威脅。勒索軟件攻擊，包括由有組織犯罪威脅行為者、民族國家和民族國家支持的行為者實施的攻擊，正變得越來越普遍和嚴重，可能導致我們的行動嚴重中斷、數據和收入損失、聲譽損害和資金挪用。勒索付款可能會減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但我們可能不願意或無法支付此類付款，例如，由於適用的法律或法規禁止付款。同樣，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性也在增加，我們不能保證我們供應鏈中的第三方和基礎設施沒有受到危害，或者它們不包含可能導致我們的信息技術系統或支持我們和我們的服務的第三方信息技術系統被破壞或中斷的可利用的缺陷或錯誤。隨着越來越多的員工在我們的辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家裏、途中和公共場所工作，遠程工作已變得越來越普遍，並增加了我們的信息技術系統和數據的風險。未來或過去的業務交易(如收購或整合)可能使我們面臨更多的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體的系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現在對這些被收購或整合的實體進行盡職調查時沒有發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。
我們將我們的運營要素外包給第三方，因此我們依賴於一些能夠訪問我們敏感信息的第三方承包商。我們與第三方共享或從第三方接收敏感信息。我們監控這些第三方的網絡安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施到位。如果我們的第三方服務提供商遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遇到不良後果。雖然如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得損害賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損害，或者我們可能無法追回此類賠償。
任何先前確定的或類似的威脅都可能導致安全事件或其他中斷。安全事件或其他中斷可能導致未經授權、非法或意外地獲取、修改、銷燬、丟失、更改、加密、披露或訪問數據。安全事件或其他中斷可能會破壞我們(以及我們依賴的第三方)開發或提供我們產品的能力。我們可能會花費大量資源或修改我們的業務活動(包括我們的臨牀試驗活動)，以努力防範安全事故。此外，某些數據隱私和安全義務可能要求我們實施和維護特定的安全措施、行業標準或合理的安全措施，以保護我們的信息技術系統和數據。
雖然我們已經實施了旨在防範安全事件的措施，但我們的安全措施在未來可能不足以防止安全事件。我們無法控制與我們共享或接收敏感數據的第三方的安全措施。我們採取措施檢測和補救漏洞，但我們可能無法檢測和補救所有漏洞，因為用於利用漏洞的威脅和技術經常變化，而且本質上往往是複雜的。因此，此類漏洞可以被利用，但可能要在安全事件發生後才能檢測到。這些漏洞給我們的業務帶來了實質性的風險。此外，我們可能會在制定和部署旨在解決任何此類已確定的漏洞的補救措施方面遇到延誤。
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適用的數據隱私和安全義務以及上市公司披露義務可能要求我們將某些安全事件通知相關利益相關者，包括受影響的個人、監管機構和投資者。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不利影響。如果我們(或我們依賴的第三方)經歷了安全事件或被認為經歷了安全事件，我們可能會經歷不良後果。這些後果可能包括：政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查)；額外的報告要求和/或監督；對處理數據(包括個人數據)的限制；訴訟(包括類別索賠)；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害；貨幣資金轉移；我們業務中斷(包括數據可用性)；財務損失；以及其他類似損害。安全事件和隨之而來的後果可能會影響我們進行臨牀試驗或將任何經批准的產品推向市場的能力，並對我們的業務增長和運營能力產生負面影響。網絡安全事件是否可以向我們的投資者報告可能不是直截了當的，可能需要相當長的時間來確定，並且可能會隨着事件調查的進展而發生變化，包括可能會顯著改變我們提供的任何初始披露的變化。此外，發生重大網絡安全事件和任何強制性披露可能會導致負面宣傳、投資者或合作伙伴對我們網絡安全措施的有效性失去信心、轉移管理層的注意力、政府調查、訴訟以及大量資本和其他資源的支出。
我們的合同可能不包含責任限制，即使有，也不能保證我們的合同中的責任限制足以保護我們免受與我們的數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們不能確定我們的保險範圍是否足夠或足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，我們不能確定此類保險將繼續以商業合理的條款或根本不存在，或者此類保險將支付未來的索賠。
除了經歷安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，我們的敏感信息可能會因員工、人員或供應商使用生成性人工智能技術而泄露、披露或泄露。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震、火災或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們的公司總部和研究機構位於加利福尼亞州聖地亞哥縣，該縣過去曾經歷過嚴重的地震和火災。如果這些超出我們控制範圍的地震、火災、其他自然災害、恐怖主義和類似的不可預見事件使我們無法使用我們的全部或很大一部分總部或研究設施，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。我們沒有災難恢復或業務連續性計劃，可能會由於我們的內部或第三方服務提供商災難恢復和業務連續性計劃的缺失或性質有限而產生鉅額費用，特別是當我們缺乏地震保險時，可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，我們供應鏈中不可或缺的各方都在單一地點運營，增加了它們在自然災害或其他突發、不可預見和嚴重不良事件中的脆弱性。如果這樣的事件影響到我們的供應鏈，可能會對我們進行臨牀試驗的能力、我們的開發計劃和業務產生實質性的不利影響。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。我們可能會因違規行為面臨嚴重後果。*
美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規(統稱為貿易法)禁止公司及其員工、代理人、CRO、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、招攬或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計，隨着時間的推移，我們在美國以外的活動將會增加。我們預計將依賴第三方進行研究、非臨牀研究和臨牀試驗，和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他市場批准。我們可能被要求對我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
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我們以及與我們共享設施的第三方必須遵守許多環境、健康和安全法律和法規，包括管理實驗室程序以及處理、使用、儲存、處理和處置危險材料和廢物的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們或與我們共享設施或合同的第三方使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠維持保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究和開發。不遵守這些法律法規還可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
特拉華州的法律和我們修訂和重述的公司證書以及修訂和重述的章程中的條款可能會使合併、要約收購或代理權競爭變得困難，從而壓低我們普通股的交易價格。
我們作為特拉華州公司的地位和特拉華州公司法(DGCL)的反收購條款可能會阻止、推遲或阻止控制權的變更，因為它禁止我們在利益相關股東成為利益股東後三年內與該股東進行商業合併，即使控制權變更將有利於我們的現有股東。此外，我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程包含可能使我們公司的收購變得更加困難的條款，包括以下內容：
此外，作為特拉華州的一家公司，我們受DGCL第203條的約束。這些規定可能禁止大股東，特別是那些擁有我們已發行有表決權股票15%或以上的股東，在一段時間內與我們合併或合併。特拉華州公司可通過在其原始公司註冊證書中明文規定，或通過修改其公司註冊證書或經其股東批准的章程來選擇退出這一規定。然而，我們並沒有選擇退出這一條款。
我們修訂和重述的公司註冊證書、修訂和重述的章程和特拉華州法律中的這些和其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得對我們董事會的控制權或發起訴訟。
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我們當時的董事會反對的事情，包括推遲或阻礙涉及我們公司的合併、收購要約或代理權競爭。
這些條款的存在可能會對我們普通股的價格產生負面影響，並限制您在公司交易中實現價值的機會。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院和美利堅合眾國聯邦地區法院將是我們與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家論壇，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是根據特拉華州成文法或普通法提起的下列類型的訴訟或程序的獨家法院：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(Ii)任何聲稱違反受託責任的訴訟；(Iii)因或根據DGCL、我們的修訂和重述的公司註冊證書或我們的修訂和重述的附例的任何規定而對我們或我們的任何現任或前任董事、高級管理人員或其他僱員提出索賠的任何訴訟或程序；以及(Iv)針對我們或我們的任何董事、高級職員或其他僱員提出索賠的任何訴訟，受內部事務原則管轄；但條件是，本條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。
此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對所有此類《證券法》訴訟擁有同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。為了避免不得不在多個司法管轄區對索賠提起訴訟，以及不同法院做出不一致或相反裁決的威脅等考慮因素，我們修訂和重述的公司註冊證書進一步規定，美利堅合眾國聯邦地區法院將成為解決根據證券法提出的任何訴因的獨家論壇。
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，並可能阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的此類訴訟。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在表面上是有效的，幾個州初審法院已經執行了這些條款，並要求主張證券法索賠的訴訟必須在聯邦法院提起，但不能保證上訴法院會確認這些條款的可執行性，而且股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們預計將大力主張我們修訂和重述的公司註冊證書的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的任何一項獨家法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與州法院、州法院和聯邦法院或其他司法管轄區的訴訟證券法索賠相關的進一步重大額外費用，這可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
一般風險因素
不穩定的市場、經濟和地緣政治狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
全球信貸和金融市場過去曾經歷過極端的波動和破壞。這些幹擾已經或可能導致流動性和信貸供應嚴重減少，高通脹，利率上升，消費者信心下降，由於銀行倒閉和經濟穩定的不確定性，獲得銀行存款或貸款承諾的中斷，經濟增長下降，失業率上升和經濟穩定的不確定性。不能保證信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟低迷、動盪的商業環境、更高的通脹或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。我們的投資證券組合也可能受到不利影響。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的運營、增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄
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臨牀或研究發展計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟低迷或通脹上升，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
其他國際和地緣政治事件也可能對我們的業務產生嚴重的不利影響。例如，2022年2月，俄羅斯對烏克蘭發動軍事行動，兩國目前處於戰爭狀態。作為迴應，美國和其他一些國家對俄羅斯實施了重大制裁和貿易行動，並可能實施進一步的制裁、貿易限制和其他報復行動。此外，2023年10月，哈馬斯襲擊以色列，導致哈馬斯和以色列處於戰爭狀態，並造成更大的地區衝突風險。雖然我們無法預測更廣泛的後果，但衝突以及報復性和反報復行動已經並可能進一步對全球貿易、貨幣匯率、通貨膨脹、地區經濟和全球經濟產生潛在的實質性和不利影響，這反過來可能會增加我們的成本，擾亂我們的供應鏈，削弱我們在需要時以可接受的條件籌集或獲得額外資本的能力，如果有的話，或者以其他方式對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
如果我們普通股的股票有大量出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
如果我們的普通股大量出售，特別是我們的董事、高管和大股東的出售，或者如果我們的普通股有大量股票可供出售，並且市場認為將會發生出售，我們普通股的價格可能會下降。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計我們的披露控制和程序是為了合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。例如，我們的董事或高管可能無意中未能披露新的關係或安排，導致我們未能披露任何關聯方交易。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
如果證券或行業分析師發表對我們業務不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果只有很少的證券分析師開始報道我們，或者如果行業分析師停止報道我們，我們普通股的交易價格將受到負面影響。如果追蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的普通股評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的普通股價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這可能會導致我們的普通股價格和交易量下降。
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項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
收益的使用
2021年3月25日，我們根據美國證券交易委員會公佈的S-1表格(第333-253954號文件)中的登記聲明開始首次公開募股，該登記聲明於2021年3月25日生效，我們將以每股20.00美元的價格向公眾出售1200萬股我們的普通股。此外，於2021年3月，承銷商行使其超額配售選擇權，以每股20.00美元的公開發售價格在首次公開發售中額外購買1,800,000股我們的普通股，使我們首次公開發售的總髮行價為2.76億美元。扣除承銷折扣和佣金以及發行成本後，我們的淨髮行收益為2.543億美元。本公司並無直接或間接向本公司任何董事或高級管理人員(或其聯繫人)或擁有本公司任何類別股權證券10%或以上的人士或任何其他聯屬公司支付發售費用。我們首次公開募股的承銷商是高盛公司、SVB Leerink LLC和Piper Sandler&Co.。
我們首次公開募股的淨收益以現金、現金等價物和投資證券的形式持有，主要是投資於美國政府機構證券和美國國債的貨幣市場基金。這些投資是根據我們的投資政策進行的，我們可能會進一步將這些資金投資於公司和政府支持的企業的高質量可銷售債務工具，合同到期日通常不到兩年，直到需要為我們的運營提供資金。我們根據規則424(B)(4)於2021年3月26日提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書中描述的首次公開募股所得資金的使用沒有實質性變化，截至2023年9月30日，我們已將首次公開募股所得資金淨額中的約7,440萬美元用於支持我們的運營。
項目3.默認UPON高級證券。
沒有。
第四項：地雷安全TY披露。
不適用。
項目5.其他信息。
沒有。
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項目6.eXhibit。
展品 數 |
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描述 |
3.1 |
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經修訂及重訂的公司註冊證書(於2021年3月30日提交的註冊人現行報告表格8-K的附件3.1)。 |
3.2 |
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修訂和重新修訂章程(通過引用註冊人目前提交的表格8-K的附件3.2併入，於2021年3月30日提交)。 |
4.1 |
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普通股證書格式(參考2021年3月22日提交的修訂後的S-1註冊人註冊説明書附件4.1)。 |
4.2 |
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由註冊人及其若干股東於2021年1月25日修訂及重訂的《投資者權利協議》(以註冊人於2021年3月5日提交的S-1表格的附件4.2作為參考併入)。 |
10.1 |
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本公司與João Siffert，M.D.於2023年8月25日簽訂的分居協議。 |
31.1 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發首席執行和財務幹事證書。 |
32.1 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和財務官的認證。 |
101.INS |
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內聯XBRL實例文檔 |
101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
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74
標牌縫隙
根據經修訂的1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的簽署人代表其簽署本報告。
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設計治療公司。 |
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日期：2023年11月13日 |
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發信人： |
/S/普拉蒂克·沙阿，博士 |
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普拉蒂克·沙阿博士 |
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首席執行官兼董事長總裁 |
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(首席執行官兼財務官) |
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