rlyb-20230930
00017394102023--12-31Q3假的00017394102023-01-012023-09-3000017394102023-11-03xbrli: 股票00017394102023-09-30iso421:USD00017394102022-12-31iso421:USDxbrli: 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1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-09-300001739410US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-09-300001739410US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-09-300001739410US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-12-310001739410US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001739410US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2022-12-310001739410US-GAAP：現金和現金等價物成員2023-09-300001739410US-GAAP：現金和現金等價物成員2022-12-310001739410RLYB：有價證券會員2023-09-300001739410RLYB：有價證券會員2022-12-310001739410美國公認會計準則：IPO成員2021-08-012021-08-310001739410RLYB：首次公開募股成員的超額配股2021-08-012021-08-310001739410美國公認會計準則：IPO成員2021-08-310001739410RLYB：關注優惠會員2022-11-012022-11-300001739410RLYB：Followon Offering會員的超額配股2022-11-012022-11-300001739410RLYB：關注優惠會員2022-11-300001739410RLYB：預先退款的認股權證會員2022-11-300001739410RLYB：預先退款的認股權證會員RLYB：關注優惠會員2022-11-300001739410RLYB：預先退款的認股權證會員RLYB：關注優惠會員2023-01-012023-09-30xbrli: 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會員2023-09-300001739410rlyb: Reventuresillc 會員2022-12-310001739410RLYB：預先退款的認股權證會員RLYB：關注優惠會員2023-09-300001739410RLYB：股票期權和無資產限制股票會員2023-01-012023-09-300001739410RLYB：股票期權和無資產限制股票會員2023-07-012023-09-300001739410RLYB：股票期權和無資產限制股票會員2022-01-012022-09-300001739410RLYB：股票期權和無資產限制股票會員2022-07-012022-09-30

美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________
表單 10-Q
_____________________________________
（Mark One）
x根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年9月30日
或者
o根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從 ______________ 到 ______________ 的過渡時期
委員會檔案編號： 001-40693
_____________________________________
Img 1.jpg
RALLYBIO 公司
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
_____________________________________
特拉華85-1083789
（州或其他司法管轄區
公司或組織）
（美國國税局僱主
證件號）
教堂街 234 號, 1020 套房
紐黑文, 克拉
06510
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
註冊人的電話號碼，包括區號:(203) 859-3820
_____________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題
交易
符號
註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.0001美元RLYB
納斯達克全球精選市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x沒有 o
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器o加速過濾器o
非加速過濾器x規模較小的申報公司x
新興成長型公司x
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 o 沒有 x
用勾號指明在根據法院確認的計劃分配證券後，註冊人是否已提交了1934年《證券交易法》第12、13或15（d）條要求提交的所有文件和報告。是的 x沒有 o
截至2023年11月3日，註冊人已經 37,793,705普通股，每股面值0.0001美元，已發行。


目錄
頁面
第一部分
財務信息
第 1 項。
財務報表
6
未經審計的簡明合併資產負債表
6
未經審計的簡明合併運營報表和綜合虧損
7
未經審計的簡明合併股東權益變動表
8
未經審計的簡明合併現金流量表
10
未經審計的簡明合併財務報表附註
11
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
18
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
30
第 4 項。
控制和程序
30
第二部分。
其他信息
第 1 項。
法律訴訟
31
第 1A 項。
風險因素
31
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
86
第 6 項。
展品
87
簽名
88
2
目錄
關於前瞻性陳述的警示説明
這份10-Q表季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述基於管理層的信念和假設以及管理層目前獲得的信息。除10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以用 “可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力” 或 “繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些內容單詞。前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：
•我們的研發計劃的啟動、時機、進展、結果和成本，以及我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀研究，包括有關啟動和完成 RLYB212、RLYB116 和 RLYB331 臨牀試驗的時間的聲明、RLYB212 的毒理學項目、胎兒和新生兒同種免疫血小板減少症預防計劃的自然史研究及相關準備工作以及試驗結果將在何時公佈的聲明變得可用；
•我們對候選產品（包括 RLYB212、RLYB116、RLYB114 和 RLYB331）進行臨牀開發的成功、成本和時機；
•我們有能力啟動、招募和招募患者，並按照我們預期的速度進行臨牀試驗；
•我們獲得和維持監管部門對候選產品的批准的能力，以及我們的任何候選產品標籤中的任何相關限制、限制或警告（如果獲得批准）；
•我們與目前正在銷售或參與開發候選產品針對的疾病（包括陣發性夜間血紅蛋白尿症和全身性重症肌無力）的治療方法的公司競爭的能力；
•我們依賴第三方進行臨牀試驗；
•我們依賴第三方製造藥物和藥物產品以用於我們的臨牀試驗；
•RLYB212、RLYB116、RLYB114、RLYB331 以及我們當前任何候選產品或我們可能確定和追求的其他候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們為這些市場服務的能力；
•我們與第三方進行合作、合作和其他交易的能力；
•我們識別任何其他候選產品並通過臨牀開發取得進展的能力；
•如果獲得批准，我們當前的候選產品以及我們可能確定和尋求的任何其他候選產品的商業化，包括我們成功建立商業基礎設施或與第三方合作推銷我們當前的候選產品以及我們可能確定和追求的任何其他候選產品的能力；
•我們留住和招聘關鍵人員的能力；
•我們獲得和維護足夠知識產權的能力；
•我們對政府和第三方付款人承保範圍和報銷的期望；
•我們對我們的支出、持續虧損、資本要求以及我們對額外融資的需求或能力的估計；
•我們對首次公開募股和任何後續發行淨收益的預期用途；
•戰略合作協議和安排的潛在好處，包括我們與Exscientia Limited和Abcellera Biologics Inc.的協議以及我們與EyePoint Pharmicals, Inc.的研究合作，我們進行戰略合作或安排的能力，包括潛在的業務發展機會和潛在的許可夥伴關係，以及我們吸引具有開發、監管和商業化專業知識的合作者的能力；
3
目錄
•我們對根據2012年《Jumpstart Our Business Startups法》成為一家新興成長型公司的期望；
•我們的財務業績；
•與我們的競爭對手或我們的行業相關的發展和預測；以及
•其他風險和不確定性，包括標題為 “風險因素” 的部分中列出的風險和不確定性。
這份10-Q表季度報告中的前瞻性陳述僅是預測，主要基於我們當前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。這些前瞻性陳述僅代表截至本10-Q表季度報告發布之日，並受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括本10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 部分以及本10-Q表季度報告其他地方描述的風險、不確定性和假設。由於前瞻性陳述本質上會受到風險和不確定性的影響，其中一些無法預測或量化，有些則超出了我們的控制範圍，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為未來事件的擔保。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，未來的實際業績、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。此外，我們在不斷變化的環境中運營。新的風險和不確定性可能會不時出現，管理層不可能預測所有風險和不確定性。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。
商標
我們在美國（“美國”）和/或其他國家使用 Rallybio 作為商標。這份10-Q表季度報告包含對我們的商標以及包括Affibody在內的其他實體的商標的引用® 。僅為方便起見，本表格10-Q季度報告中提及的商標和商品名稱，包括徽標、藝術品和其他視覺展示，可能會不顯示 ®或 TM 符號，但此類提及並不旨在以任何方式表明我們不會在適用法律的最大範圍內主張我們或適用許可方對這些商標和商品名稱的權利。我們無意使用或顯示其他實體的商品名稱、商標或服務標誌，以暗示與任何其他實體有關係，或由其認可或贊助。
風險因素摘要
我們的業務面臨許多風險，本10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分對此進行了更全面的討論。這些風險包括：
•自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受損失。我們沒有將任何產品商業化，也從未從任何產品的商業化中獲得收入。我們目前沒有盈利，我們可能永遠無法實現或維持盈利；
•我們將需要大量額外資金來為我們的運營提供資金，如果我們未能獲得必要的融資，我們可能無法完成 RLYB212、RLYB116 或我們可能開發的任何其他候選產品的開發和商業化；
•籌集額外資金可能會導致股東稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄對技術或候選產品的權利；
•我們在很大程度上依賴處於早期臨牀開發階段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我們無法開發、獲得監管部門批准或成功實現候選產品的商業化，或者如果我們在開發過程中遇到了嚴重延遲，我們的業務將受到重大損害；
•我們在尋找其他候選產品方面可能無法成功。由於我們的資源和資本渠道有限，我們必須優先開發某些候選產品，這些候選產品的選擇可能會被證明是錯誤的，會對我們的業務產生不利影響；
•臨牀前研究和臨牀試驗昂貴、耗時且難以設計和實施，並且涉及不確定的結果。我們開發的任何候選產品
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目錄
臨牀試驗可能無法在以後的臨牀試驗（如果有）中取得良好的結果，也可能無法獲得上市批准。在完成候選產品的開發和商業化方面，我們可能會產生額外的成本或遇到延遲，或者最終無法完成這些產品的開發和商業化；
•在臨牀試驗中招收和留住患者是一個昂貴而耗時的過程，由於我們無法控制的多種因素，包括我們對罕見疾病的關注，可能會變得更加困難或變得不可能；
•我們可能不時公佈或公佈的臨牀前研究、臨牀試驗或分析的結果可能不代表以後的試驗中獲得的結果，我們可能發佈的任何中期結果都可能與最終結果不同；
•我們開發或管理的任何候選產品都可能導致嚴重的不良事件或不良副作用，這可能會中斷其臨牀開發，延遲或阻止上市批准，或如果獲得批准，則要求其退出市場，發佈安全警告或以其他方式限制其銷售；
•美國食品藥品監督管理局（“FDA”）、歐洲藥品管理局（“EMA”）和類似的外國監管機構，包括英國藥品和保健產品監管局（“MHRA”）的監管批准程序漫長、耗時且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得 RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害 meded;
•我們的候選產品針對罕見疾病和疾病，如果獲得批准，RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的市場機會可能小於我們的預期。因此，我們的商業機會可能有限，而且由於我們的候選產品的目標人羣是罕見病，我們必須能夠成功識別患者並佔據可觀的市場份額，以實現盈利和增長；
•FDA、EMA或其他類似的外國監管機構，包括MHRA，可以要求批准或批准體外診斷或伴隨診斷設備，以此作為批准任何需要此類測試或將從中獲得商業利益的候選產品（包括 RLYB212）的條件。未能及時或根本成功地驗證、開發和獲得伴隨診斷的監管許可或批准，可能會損害我們的藥物研發戰略，我們可能無法意識到任何此類候選產品的商業潛力；
•我們面臨着來自生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能進行有效的競爭，我們的經營業績將受到影響；
•我們打算繼續進行業務發展交易，重點是向其他候選產品發放許可或對正在開發的候選產品的權利進行出售，並與第三方合作開發和商業化我們的候選產品。我們可能無法成功識別和收購業務或資產、許可知識產權或建立和維持合作關係，這可能會嚴重限制我們成功開發和商業化其他候選產品的能力，如果有的話，這些交易可能會擾亂我們的業務，導致股東稀釋或減少我們的財務資源；以及
•如果我們無法獲得、維持和執行對候選技術和產品的專利保護，或者所獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的相似或相同的技術和產品，而我們成功開發和商業化候選技術和產品的能力可能會受到不利影響。
以上只是我們一些風險的總結。有關在投資我們的普通股之前應考慮的這些風險和其他風險的更詳細討論，請參閲 “風險因素”。
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目錄
第一部分—財務信息
第 1 項。財務報表。
RALLYBIO 公司
簡明合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物$19,158 $56,958 
有價證券102,226 112,036 
預付費用和其他流動資產11,038 10,502 
流動資產總額132,422 179,496 
財產和設備，淨額282 385 
經營租賃使用權資產388 524 
投資合資企業102 30 
總資產$133,194 $180,435 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$464 $1,114 
應計費用8,721 9,449 
經營租賃負債217 181 
流動負債總額9,402 10,744 
經營租賃負債，非流動211 374 
負債總額9,613 11,118 
承付款和或有開支（注7）
股東權益
普通股，$0.0001每股面值； 200,000,000分別截至2023年9月30日和2022年12月31日獲得授權的股份；以及 37,800,856和 37,837,369分別截至2023年9月30日和2022年12月31日已發行和流通的股票
4 4 
優先股，$0.0001每股面值； 50,000,000分別截至2023年9月30日和2022年12月31日獲得授權的股份； 不截至2023年9月30日和2022年12月31日分別已發行或流通的股份
— — 
額外的實收資本338,788 330,208 
累計其他綜合虧損(208)(214)
累計赤字(215,003)(160,681)
股東權益總額123,581 169,317 
負債和股東權益總額$133,194 $180,435 
見附帶的簡明合併財務報表附註
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RALLYBIO 公司
簡明合併運營報表和綜合虧損報表
（未經審計）
在截至9月30日的三個月中在截至9月30日的九個月中
（以千計，股票和每股金額除外）2023202220232022
運營費用：
研究和開發$13,288 $12,110 $37,620 $29,896 
一般和行政6,075 6,750 20,200 20,897 
運營費用總額19,363 18,860 57,820 50,793 
運營損失(19,363)(18,860)(57,820)(50,793)
其他收入：
利息收入1,545 525 4,699 892 
其他收入92 98 227 311 
其他收入總額，淨額1,637 623 4,926 1,203 
合資企業虧損中的權益前虧損(17,726)(18,237)(52,894)(49,590)
合資企業投資損失648 133 1,428 861 
淨虧損$(18,374)$(18,370)$(54,322)$(50,451)
每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後$(0.45)$(0.60)$(1.35)$(1.65)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值40,531,49730,777,79740,382,62530,562,723
其他綜合收益（虧損）：
有價證券的未實現淨收益（虧損）64 (63)6 (434)
其他綜合收益（虧損）64 (63)6 (434)
綜合損失$(18,310)$(18,433)$(54,316)$(50,885)
見附帶的簡明合併財務報表附註
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RALLYBIO 公司
股東權益變動簡明合併報表
（未經審計）
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中
常見的額外的
付費
首都		積累
赤字 		積累了其他全面
收益（損失） 		股東們
公平
（以千計，股票金額除外）股份 金額
2022年6月30日32,130,970$3 $274,327 $(126,108)$(371)$147,851 
基於股份的薪酬支出— — 2,504 — — 2,504 
根據股票獎勵計劃發行普通股1,000— — — — — 
沒收限制性普通股(42,586)— — — — — 
通過行使股票期權發行普通股2,014— 21 — — 21 
淨虧損—— — (18,370)— (18,370)
其他綜合收益（虧損）—— — — (63)(63)
餘額，2022 年 9 月 30 日32,091,398$3 $276,852 $(144,478)$(434)$131,943 
2023年6月30日37,790,856$4 $336,154 $(196,629)$(272)$139,257 
基於股份的薪酬支出—— 2,634 — — 2,634 
根據股票獎勵計劃發行普通股10,000— — — — — 
淨虧損—— — (18,374)— (18,374)
其他綜合收益（虧損）—— — — 64 64 
餘額，2023 年 9 月 30 日37,800,856$4 $338,788 $(215,003)$(208)$123,581 
見附帶的簡明合併財務報表附註
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RALLYBIO 公司
股東權益變動簡明合併報表
（未經審計）
（續）
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中
常見的額外的
付費
首都		積累
赤字 		積累了其他全面
收益（損失） 		股東們
公平
（以千計，股票金額除外）股份 金額
2021年12月31日32,129,970$3 $269,626 $(94,027)$— $175,602 
基於股份的薪酬支出—— 7,205 — — 7,205 
根據股票獎勵計劃發行普通股2,000— — — — — 
沒收限制性普通股(42,586)— — — — — 
通過行使股票期權發行普通股2,014— 21 — — 21 
淨虧損—— — (50,451)— (50,451)
其他綜合收益（虧損）—— — — (434)(434)
餘額，2022 年 9 月 30 日32,091,398$3 $276,852 $(144,478)$(434)$131,943 
2022年12月31日37,837,369$4 $330,208 $(160,681)$(214)$169,317 
基於股份的薪酬支出—— 8,371 — — 8,371 
根據股票購買計劃發行普通股43,423— 209 — — 209 
根據股票獎勵計劃發行普通股11,219— — — — — 
沒收限制性普通股(91,155)— — — — — 
淨虧損—— — (54,322)— (54,322)
其他綜合收益（虧損）—— — — 6 6 
餘額，2023 年 9 月 30 日37,800,856$4 $338,788 $(215,003)$(208)$123,581 
見附帶的簡明合併財務報表附註
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RALLYBIO 公司
簡明合併現金流量表
（未經審計）
在截至的九個月中
9月30日
（以千計）20232022
用於經營活動的現金流：
淨虧損$(54,322)$(50,451)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊和攤銷114 128 
債務證券折扣/溢價的淨增長(2,432)27 
基於股票的薪酬8,371 7,205 
合資企業投資損失1,428 861 
運營資產和負債的變化：
預付費用、使用權資產和其他資產(400)(3,948)
應付賬款(623)95 
應計費用和運營租賃負債(756)4,063 
用於經營活動的淨現金(48,620)(42,020)
（用於）投資活動提供的現金流：
購買有價證券(95,675)(136,670)
有價證券到期的收益107,924 55,500 
購買財產和設備— (54)
投資合資企業(1,500)(300)
由（用於）投資活動提供的淨現金10,749 (81,524)
（用於）融資活動提供的現金流：
通過行使股票期權而發行普通股的收益209 21 
發行成本的支付(138)(100)
由（用於）融資活動提供的淨現金71 (79)
現金和現金等價物的淨減少 (37,800)(123,623)
現金和現金等價物-期初56,958 175,334 
現金和現金等價物-期末$19,158 $51,711 
非現金投資和融資活動的補充披露：
在應付賬款和應計費用中提供成本$— $294 
應付賬款和應計費用中的財產和設備$12 $— 
見附帶的簡明合併財務報表附註
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RALLYBIO 公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
1. 業務和流動性
Rallybio Corporation及其子公司（“Rallybio”、“公司”、“我們” 或 “我們”）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，其使命是為嚴重和罕見疾病患者開發和商業化改變生活的療法。Rallybio已經建立了一系列有前途的候選產品，旨在解決母胎健康、補體失調、血液學和代謝失調等領域醫療需求未得到滿足的疾病。該公司有兩個臨牀階段項目：RLYB212，一種用於預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少症（“FNAIT”）的抗HPA-1a抗體，以及有可能治療多種補體失調疾病的補體因子5（“C5”）抑制劑 RLYB116，以及其他處於臨牀前開發階段的項目。
該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元121.4截至2023年9月30日，百萬人。公司目前預計，自這些簡明合併財務報表發佈之日起，其現金、現金等價物和有價證券將足以為其運營費用和資本需求提供資金超過12個月。但是，我們預計，截至2023年9月30日，當前的現金、現金等價物和有價證券不足以通過監管部門的批准為我們的任何候選產品提供資金，如果獲得批准，我們將需要籌集大量額外資金來完成候選產品的開發和商業化。我們可以通過出售股權證券、債務融資、公司合作或許可協議、營運資金信貸額度、補助金、從投資現金餘額中獲得的利息收入或其中一個或多個來源的組合來滿足我們未來的現金需求。
2. 重要會計政策摘要、列報依據和合並原則
未經審計的財務信息—公司未經審計的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“GAAP”）以及證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的。該公司認為，所提供的信息反映了公允列報中期財務狀況和經營業績所必需的所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的。公司考慮在資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計有關的更多證據，或確定需要額外披露的事項。過渡期的經營業績不一定表示全年或任何其他過渡期的預期業績。
隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括Rallybio Corporation及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。
這些隨附的未經審計的簡明合併財務報表和附註應與我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告（我們的 “年度報告”）一起閲讀。我們的重要會計政策已在我們的年度報告所含合併財務報表附註2中進行了描述。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，沒有新的會計政策，包括採用新的會計準則，這可能會對公司未經審計的簡明合併財務報表產生重大影響。

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3. 有價證券

截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們按證券類型分列的有價證券的攤銷成本、未實現的持有收益總額、未實現的持有虧損總額和公允價值如下：
2023年9月30日
（以千計）公允價值層次級別攤銷成本未實現持倉收益總額未實現的持股虧損總額 公允價值
貨幣市場基金第 1 級$5,166 $— $— $5,166 
美國國債第 1 級31,807 — (46)31,761 
美國政府機構證券第 2 級71,625 14 (176)71,463 
$108,598 $14 $(222)$108,390 
2022年12月31日
（以千計）公允價值層次級別攤銷成本未實現持倉收益總額未實現的持股虧損總額 公允價值
貨幣市場基金第 1 級$12,647 $— $— $12,647 
美國國債第 1 級39,372 — (169)39,203 
美國政府機構證券第 2 級76,860 37 (82)76,815 
$128,879 $37 $(251)$128,665 
截至2023年9月30日和2022年12月31日，簡明合併資產負債表中按分類的有價證券的公允價值如下：
（以千計）2023年9月30日2022年12月31日
現金和現金等價物$6,164 $16,629 
有價證券102,226 112,036 
$108,390 $128,665 
截至2023年9月30日和2022年12月31日，按合同到期日分列的可供出售債務證券的公允價值彙總如下：
（以千計）2023年9月30日2022年12月31日
在一年或更短的時間內到期$92,138 $127,667 
一年到兩年後到期16,252 998 
$108,390 $128,665 
截至2023年9月30日和2022年12月31日，處於未實現虧損狀態的可供出售債務證券的總公允價值為美元81.0百萬和美元70.0分別為百萬。截至2023年9月30日，我們認為可供出售債務證券的成本基礎是可以收回的。 沒有截至2023年9月30日和2022年12月31日，信貸損失備抵已入賬。
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4. 資產負債表組成部分

預付費用和其他流動資產—
截至2023年9月30日和2022年12月31日，預付費用和其他流動資產包括以下內容：
（以千計）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
研究和開發$6,420 $7,904 
保險645 933 
其他預付款381 615 
其他流動資產3,592 1,050 
$11,038 $10,502 
應計費用—
截至2023年9月30日和2022年12月31日，應計費用包括以下內容：
（以千計）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
研究和開發$4,679 $3,582 
補償和相關費用3,328 4,703 
專業費用396 510 
其他318 654 
$8,721 $9,449 
5. 股東權益

普通股
2021年8月，公司完成了首次公開募股（“IPO”），並據此進行了發行和出售 7,130,000公司普通股的股份，包括 930,000根據承銷商完全行使以公開發行價格購買額外股票的選擇權而出售的股票13.00每股。首次公開募股的總收益，包括承銷商行使購買額外股票的選擇權，為美元92.7百萬，淨收益約為 $83.0百萬美元，扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本。
2022 年 11 月，該公司完成了後續發行，籌集了總收益 $54.8百萬來自於出售 5,803,655普通股，包括 803,654根據承銷商部分行使購買額外股票的選擇權而出售的普通股，價格為美元6.00每股，並向某些投資者發行代替普通股的預先融資認股權證，總共可購買的認股權證 3,333,388普通股，價格為 $5.9999，它代表股票的每股公開發行價格減去美元0.0001每份預先注資的認股權證的每股行使價。2022年11月後續發行的淨收益約為美元50.8百萬美元，扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本。
該公司有 200,000,000截至2023年9月30日和2022年12月31日分別獲得批准的普通股，其中 37,800,856和 37,837,369截至2023年9月30日和2022年12月31日，股票已發行和流通。
優先股
該公司有 50,000,000截至2023年9月30日和2022年12月31日分別獲得授權的優先股，其中 不截至2023年9月30日和2022年12月31日，股票已流通。
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預先注資的認股
關於2022年11月的後續發行，公司與某些投資者簽訂協議，使用預先融資的認股權證代替普通股，購買總額不超過普通股 3,333,388普通股，價格為 $5.9999，代表2022年11月普通股後續發行時的每股公開發行價格減去一美元0.0001每份預先注資的認股權證的每股行使價。
如果在行使任何預融資認股權證生效後，持有人（及其關聯公司）實益擁有的普通股總數將超過，則公司不得行使任何預先融資認股權證的任何部分 9.99行使生效後立即流通的普通股數量的百分比，該百分比可在持有人選擇後增加或減少 61根據此類預先融資認股權證的條款，提前幾天向公司發出通知，前提是該百分比在任何情況下都不得超過 19.99%.
該公司的預融資認股權證是一種獨立工具，不符合ASC 480規定的負債定義， 區分負債和股權，並且不符合ASC 815對衍生品的定義， 衍生品和套期保值。預先注資的認股權證與公司普通股掛鈎，符合ASC 480和ASC 815下的所有其他股票分類條件。因此，預先出資的認股權證被歸類為股權，在發行時被列為額外實收資本的一部分。截至2023年9月30日，與我們在2022年11月的後續發行相關的所有預先融資認股權證仍未兑現，未行使。
基於股份的薪酬
基於股份的薪酬支出包括公司的股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和根據員工股票購買計劃發行的股票，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併經營報表和綜合虧損表中分類如下：
在截至9月30日的三個月中在截至9月30日的九個月中
（以千計）2023202220232022
研究和開發$1,182 $984 $3,425 $2,620 
一般和行政1,452 1,520 4,946 4,585 
$2,634 $2,504 $8,371 $7,205 
2021 年股權激勵計劃
2021年，董事會通過了瑞利生物公司2021年股權激勵計劃（“2021年計劃”）。最初保留的 2021 年計劃 5,440,344就公司首次公開募股前授予的未償股權獎勵以及未來以股票期權、SAR、限制性和非限制性股票及股票單位、績效獎勵和其他可轉換為公司普通股或以其他方式基於公司普通股的獎勵的形式向員工、董事和顧問發行股票而發行的公司普通股。也可以提供與2021年計劃下的獎勵相關的股息等價物。在2031年之前，股票池將在每年的1月1日自動增加，以 (i) 中較低者為準 五截至該日公司已發行普通股數量的百分比，以及 (ii) 董事會在該日當天或之前確定的公司普通股數量。2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日，2021 年計劃的份額池自動增加了 1,891,868股票和 1,606,549分別為股份。截至2023年9月30日，根據2021年計劃可發行的普通股總數為 6,767,875股份，其中 2,224,983股票仍可供未來發行。
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下表彙總了截至2023年9月30日的九個月的股票期權活動：
股票期權期權股票數量 加權平均運動
價格		加權平均合同
期限
（以年為單位）		聚合內在價值
（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日已發行2,609,314$13.01 8.8$— 
已授予2,017,183$6.51 
被沒收(185,990)$12.69 
已過期(107,990)$13.62 
已鍛鍊—$— 
截至2023年9月30日未付清4,332,517$9.98 8.7$— 
期權可在2023年9月30日行使1,380,083$11.80 8.3$— 
總內在價值計算為標的股票期權的行使價與公司普通股的估計公允價值之間的差額。截至2023年9月30日，行使價高於收盤價的已發行和可行使的期權被視為沒有內在價值。使用Black-Scholes期權定價模型，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為美元4.93每股和 $9.99分別為每股。截至2023年9月30日，與未歸屬股票期權相關的未確認的股票薪酬支出為美元19.2公司預計將在大約為的加權平均期內確認百萬美元 2.6年份。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中授予的股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型確定的，假設如下：
在截至9月30日的九個月中
2023
2022
預期波動率
88.38% - 92.27%
89.31% - 91.62%
預期期限（年）
5.50 - 6.08
5.50 - 6.08
無風險利率
3.58% - 4.52%
1.42% - 2.94%
預期股息收益率— — 
行使價格
$5.38 - $7.83
$7.54 - $15.04
截至2023年9月30日，公司未歸屬限制性普通股獎勵的狀況以及截至2023年9月30日的九個月中的變化摘要如下：
限制性股票獎勵股份 加權平均授予日期每股公允價值
截至2022年12月31日的未歸屬限制性股票獎勵1,006,368$3.48 
已授予—$— 
既得(447,198)$3.13 
被沒收(91,155)$2.77 
截至2023年9月30日的未歸屬限制性股票獎勵468,015$3.94 
截至2023年9月30日，存在與未歸屬限制性股票獎勵相關的未確認的股票薪酬支出，金額為美元2.0百萬，該公司預計將在大約為的加權平均期內確認該數額 1.4年份。
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截至2023年9月30日，公司未歸屬限制性普通股單位的狀況以及截至2023年9月30日的九個月中的變化摘要如下：
限制性股票單位股份加權平均授予日期每股公允價值
截至2022年12月31日的未歸屬限制性股票單位128,600$11.12 
已授予93,700$5.85 
被沒收—$— 
既得(11,925)$8.88 
截至2023年9月30日已發行的未歸屬限制性股票單位210,375$8.90 
截至2023年9月30日，存在與未歸屬限制性股票單位相關的未確認的股票薪酬支出，金額為美元0.9百萬，該公司預計將在大約加權平均時間內確認這筆款項 2.1年份。
2021 年員工股票購買計劃
在公司的首次公開募股方面，董事會通過了瑞利生物公司2021年員工股票購買計劃（“2021 ESPP”），該計劃最初保留了 291,324將來發行的公司普通股。在2031年之前，股票池將在每年的1月1日自動增加，以 (i) 中較低者為準 一截至該日公司已發行普通股數量的百分比，(ii) 582,648公司普通股的股份以及（iii）董事會在該日期當天或之前確定的公司普通股數量。2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日，2021 年 ESPP 份額池自動增加了 378,373股票和 321,309分別為股份。截至2023年9月30日，根據2021年ESPP可供未來發行的公司普通股總數為 908,738股份。在截至2023年9月30日的九個月中，公司發行了 43,4232021 年 ESPP 下的股票。該公司做到了 不在截至2022年9月30日的九個月內，根據2021年ESPP發行任何股票。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，2021年ESPP的股票薪酬總額為美元33千和 $155分別為千。有 不截至2022年9月30日的三個月和九個月中，2021年ESPP的股票薪酬。
6. 投資合資企業

該公司通過其全資子公司之一擁有 50合資實體有限責任公司 RE Ventures I, LLC（“REV-I”）的百分比權益。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，公司出資了美元1.5百萬和美元0.3分別為百萬美元，與公司的承諾及其在REV-I開發中的份額有關。在截至2023年9月30日的三個月中，公司出資了美元0.8百萬美元與公司的承諾及其在REV-I開發中的份額有關。該公司做到了 不在截至2022年9月30日的三個月內向REV-I提供資金。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，除了向REV-I出資外，公司沒有提供任何額外的財務支持。雖然該公司持有 50根據管理層的分析，截至2023年9月30日，該合資企業的權益百分比，該公司不是REV-I的主要受益者，因此，該實體未合併到公司的簡明合併財務報表中。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，該公司記錄了其在REV-I虧損中的可分配份額，總額為美元0.6百萬和美元1.4分別為百萬和美元0.1百萬和美元0.9在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元，這是簡明合併運營報表和綜合虧損表中對合資企業的投資虧損。在確認該期間的虧損份額後，截至2023年9月30日和2022年12月31日，REV-I投資的賬面價值和最大風險敞口為美元102千和 $30在隨附的簡要合併資產負債表中，分別記錄了對合資企業的投資。
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7. 承付款和意外開支

購買承諾— 公司在正常業務過程中與合同研究機構和其他第三方供應商簽訂臨牀試驗、測試和製造服務合同。這些合同通常不包含最低購買承諾，我們可以在收到書面通知後取消。取消時可能應付的款項包括對所提供服務的付款或取消前產生的費用。截至2023年9月30日和2022年12月31日，有 不與解僱費用有關的應計金額。
8. 每股普通股淨虧損

普通股每股基本虧損和攤薄虧損的計算方法如下：
在截至的三個月裏
9月30日		在截至的九個月中
9月30日
（除股票和每股金額外，以千計）2023202220232022
淨虧損$(18,374)$(18,370)$(54,322)$(50,451)
已發行、基本和攤薄後普通股的加權平均數40,531,49730,777,79740,382,62530,562,723
每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後$(0.45)$(0.60)$(1.35)$(1.65)
普通股每股基本淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數。預先注資的認股權證 3,333,388與2022年11月後續發行相關的發行普通股包含在截至2023年9月30日的三個月和九個月中已發行普通股的加權平均數中。截至2023年9月30日的三個月和九個月中，攤薄後的已發行普通股的加權平均數不包括大約 5.0百萬份股票期權和未歸屬的限制性股票獎勵和單位，這些獎勵和單位均未稀釋。截至2022年9月30日的三個月和九個月內，攤薄後的已發行普通股的加權平均數不包括大約 4.1百萬份股票期權和未歸屬的限制性股票獎勵和單位，這些獎勵和單位均未稀釋。
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
您應該閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告其他地方出現的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註，以及我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表和相關附註。本討論和分析中包含或本10-Q表季度報告其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務和相關融資計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括本10-Q表季度報告第二部分第1A項中標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，我們的實際業績可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。請參閲 “關於前瞻性陳述的警示説明”。
我們的業務
我們是一家處於臨牀階段的生物技術公司，其使命是為嚴重和罕見疾病患者開發和商業化改變生活的療法。Rallybio已經建立了一系列有前途的候選產品，旨在解決母胎健康、補體失調、血液學和代謝失調等領域醫療需求未得到滿足的疾病。我們有兩個臨牀階段項目：RLYB212，一種用於預防 FNAIT 的抗 HPA-1a 抗體，以及 RLYB116，一種有可能治療多種補體失調疾病的 C5 抑制劑，以及其他臨牀前開發項目。
母胎血液疾病
RLYB212 是一種單克隆抗 HPA-1a 抗體，用於預防 FNAIT，這是一種可能危及生命的罕見血液學疾病，會影響胎兒和新生兒。作為 RLYB212 開發計劃的一部分，我們目前正在進行多項臨牀試驗。
在 2023 年第一季度，我們宣佈，RLYB212 在 1b 期研究中實現了概念驗證。2023 年 6 月，這項研究的結果在國際血栓形成與止血學會第 31 屆大會上公佈。在 1b 期研究中，在 Hpa-1a 陰性受試者中，皮下注射 RLYB212 可使輸液 Hpa-1a 陽性血小板呈劑量依賴性、快速和完全消除，兩個劑量組均符合預先規定的概念驗證標準，即平均血小板消除半衰期縮短≥ 90%。RLYB212 的平均血小板消除半衰期為 5.8 小時（0.09 毫克劑量）和 1.5 小時（0.29 毫克劑量），而安慰劑的平均消除半衰期為 71.7 小時。RLYB212 耐受性良好，沒有嚴重或嚴重不良事件的報道。
2023 年第一季度，我們還開始在歐洲單中心 1 期研究的多劑量隊列中給藥，該研究將根據健康 Hpa-1a 陰性受試者在 12 周內重複皮下給藥來評估 RLYB212 的安全性和藥代動力學（“PK”）。我們預計將在2023年第四季度報告該羣體的初步數據。我們仍有望在 2023 年第四季度完成 RLYB212 的綜合毒理學計劃，包括母胎毒理學。
根據臨牀和臨牀前項目的數據以及與監管機構的計劃討論，我們預計將在2024年下半年啟動 RLYB212 的2期劑量確認研究。這項研究將旨在證實 RLYB212 劑量方案適用於患有 FNAIT 風險較高的孕婦。在完成2期劑量確認研究並與監管機構磋商後，Rallybio預計將啟動一項3期註冊研究。
我們正在進行一項前瞻性、非幹預性、跨國 FNAIT 自然史同種免疫研究。這項研究旨在篩查多達30,000名參加妊娠周第10至14周產前檢查的準媽媽，以確定具有不同種族和族裔特徵的準媽媽中FNAIT風險較高的女性出現頻率，以及這些女性HPA-1a同種異體免疫的頻率和妊娠結局。根據與監管機構的討論，我們預計這項研究的數據將為未來 RLYB212 單臂3期註冊研究的對照數據集做出貢獻。FNAIT自然史研究還將從頭開始實施FNAIT風險的實驗室測試模式，並生成FNAIT實驗室測試性能數據，我們計劃將其用於未來的監管討論。我們計劃放映
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到2023年底，該研究中估計有7,600名女性參與其中。該公司預計，在執行第二階段研究的同時，將繼續對自然史研究進行篩查。
2023 年 11 月，我們宣佈接受自然史研究的摘要，該摘要將作為海報在 2023 年 12 月的第 65 屆美國血液學會年會上發表。
補體失調
我們還在開發治療補體失調疾病的療法，包括陣發性夜間血紅蛋白尿（“PNH”）、全身性重症肌無力（“GmG”）、嚴重的皮膚病適應症和眼科疾病。RLYB116 是一種新型的、可能是長效的、皮下注射的 C5 抑制劑，正在開發中，用於治療補體相關疾病的患者。RLYB114 是一種聚乙二醇化 C5 抑制劑，正在開發用於補體介導的眼科疾病。
我們正在推進 RLYB116 的 1 期多劑量遞增研究。這項單盲、劑量遞增、安慰劑對照的研究旨在評估 RLYB116 在健康參與者中的安全性、PK 和藥效學（“PD”）。我們目前預計將在2023年第四季度報告這項1期研究的初步數據，屆時我們打算就我們打算針對 RLYB116 的適應症提供初步計劃。
2023 年 9 月，在第 29 屆國際補體研討會上，RLYB116 的 1 期首次人體單劑量上升劑量臨牀研究的臨牀數據以海報形式公佈。數據表明，單劑量給藥 RLYB116，分別為 100 mg 和 300 mg，最大暴露量分別大於 1 µM 和 3 µM，遊離 C5 濃度降低了 99% 以上。觀察到皮下給藥 RLYB116 單劑量 100 mg 或 300 mg 通常耐受性良好，有輕度至中度不良事件，沒有與藥物相關的嚴重不良事件。
2023年2月，我們宣佈與EyePoint Pharmicals, Inc.（“EyePoint”）進行研究合作，以探索和評估在EyePoint的Durasert® 技術中使用瑞利生物的C5抑制劑進行持續眼內給藥的可行性。最初的重點將放在地理萎縮上，這是一種晚期的年齡相關性黃斑變性，會導致不可逆轉的視力喪失。
血液學疾病
2022 年 5 月，我們獲得了賽諾菲 Kymab Limited（“賽諾菲”）KY1066（現稱為 RLYB331）的臨牀前抗體的全球獨家版權。我們相信，RLYB331 有可能滿足嚴重貧血、紅細胞生成無效和鐵超負荷患者（包括 β 地中海貧血和一部分低風險骨髓增生異常綜合徵）的未得到滿足的需求。我們認為，現有的護理標準目前無法為這些患者提供充分的服務。RLYB331 是一種抑制 Matriptase-2（“MTP-2”）的臨牀前治療性單克隆抗體。抑制 MTP-2 可顯著提高鐵素水平，降低鐵負荷並治療無效的紅細胞生成。我們正在為 RLYB331 開展研究性新藥（“IND”）支持活動，以支持過渡到臨牀開發。
代謝失調
我們與Exscientia Limited（“Exscientia”）合作，正在努力選擇一種小分子開發候選藥物，用於治療低磷酸酶的外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1抑制劑（“HPP”）進入臨牀階段。我們的重點是鑑定先導化合物並生成小鼠體內生物標誌物證據，以支持靶向活性的調節。通過我們與全球領先的HPP專家的合作，臨牀前體內療效活動正在進行中。在成功完成體內研究之後，我們預計將在合作下開始IND支持研究。
2022年12月，公司與Abcellera Biologics Inc.（“Abcellera”）建立了戰略聯盟，以發現、開發和商業化用於罕見病的新型抗體療法。這項為期多年的多靶點合作將把Abcellera的抗體發現引擎與Rallybio在罕見病領域的臨牀和商業專業知識相結合，以確定最佳的臨牀候選藥物並最終為患者提供療法。該合作伙伴關係的第一個項目將側重於解決罕見代謝病患者未得到滿足的重大治療需求。
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我們的運營
自成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到籌集資金、組織和為公司配備人員、業務規劃、開展發現和研究活動、收購或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和改進我們的候選產品、準備和進行臨牀試驗，以及與第三方就我們的候選產品和成分材料的生產做出安排，包括與我們的臨牀前有關的活動我們每個項目的開發和製造活動。我們沒有任何候選產品獲準銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
自成立以來，我們主要通過股權融資為我們的運營提供資金。從成立之初到首次公開募股之前，我們從股權融資中獲得了約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成了首次公開募股，發行並出售了713萬股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權而出售的93萬股，公開發行價格為每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，我們獲得了約8,300萬美元的淨收益。
2022年11月，我們完成了約5,480萬美元的後續發行，據此我們發行了5,803,655股普通股，其中包括根據承銷商部分行使以每股6.00美元的價格購買更多股票的選擇權而出售的803,654股普通股，我們還向某些投資者發行了代替普通股的預融資認股權證，總額不超過3,333,388股普通股，價格為5.9999美元，表示每股公開發行價格減去0.0001美元每份預先注資的認股權證的每股行使價。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，2022年11月後續發行的淨收益約為5,080萬美元。
截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.214億美元。我們認為，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們在2025年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。這一估計以及我們對推進 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地耗盡可用的資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前的預期更昂貴、更耗時，或者更難設計或實施。請參閲 “—流動性和資本資源”。
自成立以來，我們已經蒙受了重大經營虧損，包括截至2023年9月30日的三個月和九個月分別淨虧損1,840萬美元和5,430萬美元，以及截至2022年9月30日的三個月和九個月分別為1,840萬美元和5,050萬美元的淨虧損。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為2.15億美元。這些損失主要來自與研發活動有關的費用以及與我們的業務有關的一般和管理費用。我們沒有將任何產品商業化，也從未從任何產品的商業化中獲得收入。在可預見的將來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進我們的項目，擴大研發活動，收購和開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的業務發展戰略提供資金，為我們的候選產品的商業化尋求監管部門的批准，如果獲得批准，我們的產品商業化，我們預計將蒙受鉅額的額外營業虧損。如果我們能夠：
▪推進我們的 RLYB212 的 1 期臨牀試驗、我們的 FNAIT 預防計劃的候選產品以及 2 期臨牀試驗的計劃；
▪推進我們的 RLYB116 臨牀試驗，規劃和進行任何未來的臨牀試驗，並提交 RLYB116 或任何其他候選產品的 IND 或臨牀試驗申請（“CTA”）；
▪推進我們對 FNAIT 的自然史異體免疫研究和未來的臨牀試驗，包括我們計劃的 2 期臨牀試驗，以支持我們針對 RLYB212 的開發計劃和相關監管申報；
▪如有必要，請為 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品以及任何相關的伴隨診斷尋求監管部門的批准；
▪繼續我們與Exscientia的發現和開發合資企業；
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▪繼續與Abcellera進行發現和開發合作；
▪繼續開發其他候選產品；
▪僱用額外的臨牀、科學和商業人員；
▪增加運營、財務和管理人員，包括支持我們的產品開發和計劃中的未來商業化工作的人員，並支持我們作為上市公司的運營；
▪獲取或許可其他候選產品或技術；
▪維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
▪確保商業製造來源和供應鏈能力足以生產我們獲得監管部門批准的任何候選產品的商業數量；以及
▪建立銷售、營銷和分銷基礎設施，以便在獲得批准的情況下將我們的計劃商業化，以及我們可能獲得市場批准的任何其他候選產品。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。我們無法在需要時籌集資金，這可能會對我們的財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。但是，無法保證當前的運營計劃將得以實現，也無法保證會按照我們可接受的條件提供額外資金，或者根本無法保證。
運營結果的組成部分
運營費用
研究與開發費用
研發費用包括與我們的研發活動有關的成本，包括我們的藥物發現工作和候選產品的開發。我們會按實際支出研發成本，其中包括：
▪根據與第三方的協議產生的外部研發費用，例如合同研究組織（“CRO”）以及進行我們的臨牀試驗和其他科學開發服務的研究機構和顧問；
▪與我們的臨牀試驗材料製造相關的成本，包括與擴大生產規模相關的費用以及支付給合同製造商組織（“CMO”）的費用；
▪與員工相關的費用，包括參與研發工作的員工的工資、獎金、福利、基於股份的薪酬和其他相關成本；
▪外部顧問的費用，包括他們的費用，以及相關的差旅費用；
▪購置技術（例如知識產權）的費用，這些技術用於研究和開發，包括在進行中的研發（“IPR&D”），而這些技術在資產收購時將來沒有其他用途；
▪與遵守質量和監管要求有關的成本；以及
▪分配給員工和支持我們研發工作的活動的設施、折舊和其他間接成本。
某些活動的成本是根據使用供應商提供給我們的信息和數據對完成每份特定合同的進展進行評估並分析我們的研究或其他服務的進展情況來確認的。在確定任何報告期末的支出餘額時，都會做出重要的判斷和估計。
我們的直接外部研發費用主要包括支付給與我們的工藝開發、製造和臨牀開發活動相關的外部顧問、CRO、CMO和研究實驗室的費用。我們的直接外部研發費用還包括根據許可和知識產權購買協議產生的費用。我們會逐個項目跟蹤這些外部研發成本。
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目錄
我們不會將員工成本、與我們的設施相關的成本（包括折舊或其他間接成本）分配給特定計劃，因為這些成本分散在多個項目中，因此沒有單獨分類。我們主要使用內部資源和第三方顧問來開展研發活動以及管理我們的工藝開發、製造和臨牀開發活動。
我們的候選產品的成功開發具有很大的不確定性。隨着我們繼續開發候選產品和製造工藝，併為我們的臨牀項目開展發現和研究活動，我們計劃在可預見的將來大幅增加研發費用。由於臨牀前和臨牀開發固有的不可預測性，我們無法確定候選產品當前或未來臨牀試驗的啟動時間、持續時間或完成成本。臨牀開發時間表、成功概率和開發成本可能與預期存在重大差異。我們預計，我們將根據正在進行和未來的臨牀試驗、監管發展、我們對每種候選產品的商業潛力的持續評估以及資本可用性的持續評估的結果，決定尋求哪些候選產品以及向每種候選產品提供多少資金。將來，我們將需要籌集大量額外資金。隨着我們的項目進入後期開發階段，我們的臨牀開發成本預計將大幅增加。我們預計，我們的支出將大幅增加，並可能逐季波動，特別是由於與開發候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
▪我們正在進行的研究活動和臨牀試驗以及其他研發活動的範圍、進展速度和費用；
▪成功註冊並完成臨牀試驗；
▪我們的候選產品在我們的臨牀試驗中是否顯示出安全性和有效性；
▪獲得相關監管機構的營銷許可；
▪建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排；
▪為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護以及監管獨家經營權；
▪在獲得批准後，將候選產品商業化，無論是單獨還是與他人合作；以及
▪在獲得任何監管批准後，產品的安全狀況繼續保持可接受的水平。
與我們在臨牀開發中開發候選產品有關的任何變量的結果發生任何變化都可能意味着與開發這些候選產品相關的成本和時間發生重大變化。我們的任何候選產品都可能無法成功獲得監管部門的批准。我們可能會從臨牀試驗中獲得意想不到的結果。我們可能會選擇停止、推遲或修改某些候選產品的臨牀試驗，或將重點放在其他候選產品上。例如，如果FDA、EMA或其他監管機構推遲我們計劃中的臨牀試驗開始時間，或者要求我們進行超出我們目前預期範圍的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在計劃中的任何臨牀試驗的註冊方面出現嚴重延遲，則可能需要花費大量額外的財務資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括我們行政、法律、業務發展、財務和會計以及其他管理職能人員的工資、福利和基於股份的薪酬。一般和管理費用還包括與知識產權和公司事務相關的律師費、為會計、審計、税務和諮詢服務支付的專業費用、保險費用、差旅費用以及未包括在研發費用中的直接和分配設施成本。
其他收入總額，淨額
其他淨收入總額包括現金、現金等價物和有價證券所得的利息收入以及其他收入和支出項目。
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目錄
合資企業投資虧損
該公司在其簡明合併運營報表中按比例確認其與Exscientia合資企業的虧損份額，並在合資企業的投資虧損項目中確認綜合虧損，同時對其沒有控股權益的權益法投資的簡明合併資產負債表上的合資投資資產做出了相應的變化。
運營結果
截至2023年9月30日的三個月與2022年9月30日的比較
下表總結了我們的運營結果：
在截至9月30日的三個月中
（以千計）20232022改變
運營費用：
研究和開發$13,288 $12,110 $1,178 
一般和行政6,075 6,750 (675)
運營費用總額19,363 18,860 503 
運營損失(19,363)(18,860)(503)
其他收入總額，淨額1,637 623 1,014 
合資企業虧損中的權益前虧損(17,726)(18,237)511 
合資企業投資損失648 133 515 
淨虧損$(18,374)$(18,370)$(4)
運營費用
研究與開發費用
下表彙總了我們在每個時期的研發成本：
在截至9月30日的三個月中
20232022改變
（以千計）
按項目直接研發
RLYB211$42 $29 $13 
RLYB2125,624 3,479 2,145 
RLYB1162,654 4,636 (1,982)
RLYB11414 202 (188)
RLYB331534 — 534 
其他項目候選人347 336 11 
資產收購 IPR&D 費用— — — 
其他未分配的研發成本
人事費用（包括基於股份的薪酬）3,786 3,361 425 
其他開支287 67 220 
研發費用總額$13,288 $12,110 $1,178 
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目錄
截至2023年9月30日的三個月，研發費用為1,330萬美元，而截至2022年9月30日的三個月中，研發費用為1,210萬美元。與2022年相比，2023年增加了120萬美元，這主要是因為：
▪與開發 RLYB212 相關的成本增加了210萬美元，這主要歸因於臨牀開發和製造成本的增加；
▪與 RLYB331 的開發相關的50萬美元增加了50萬美元，這主要歸因於臨牀前研發成本的增加；以及
▪工資和人事相關成本增加了40萬美元，包括非現金股票薪酬支出增加20萬美元。
這些增長被以下因素部分抵消：
▪與 RLYB116 的開發相關的成本減少了 200 萬美元，這主要歸因於製造成本的降低，但被臨牀開發成本的增加所抵消。
一般和管理費用
截至2023年9月30日的三個月，一般和管理費用為610萬美元，而截至2022年9月30日的三個月中，一般和管理費用為680萬美元。減少70萬美元的主要原因是薪金和人事相關費用減少 and 董事和高級管理人員保險費；被其他一般和管理相關費用的增加所抵消。
其他收入總額，淨額
截至2023年9月30日的三個月，其他淨收入總額為160萬美元，而截至2022年9月30日的三個月的收入為60萬美元。這一變化歸因於利息收入的增加，這主要是由於有價證券的利息收入增加。
投資合資企業的虧損
截至2023年9月30日的三個月，合資企業的投資虧損為60萬美元，而截至2022年9月30日的三個月中，合資企業的投資虧損為10萬美元。
截至2023年9月30日的九個月與2022年9月30日的比較
下表總結了我們的運營結果：
在截至9月30日的九個月中
（以千計）20232022改變
運營費用：
研究和開發$37,620 $29,896 $7,724 
一般和行政20,200 20,897 (697)
運營費用總額57,820 50,793 7,027 
運營損失(57,820)(50,793)(7,027)
其他收入總額，淨額4,926 1,203 3,723 
合資企業虧損中的權益前虧損(52,894)(49,590)(3,304)
合資企業投資損失1,428 861 567 
淨虧損$(54,322)$(50,451)$(3,871)
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目錄
運營費用
研究與開發費用
下表彙總了我們在每個時期的研發成本：
在截至9月30日的九個月中
20232022改變
（以千計）
按項目直接研發
RLYB211$305 $264 $41 
RLYB21217,182 8,076 9,106 
RLYB1166,396 6,157 239 
RLYB114175 1,922 (1,747)
RLYB3311,359 — 1,359 
其他項目候選人406 383 23 
資產收購 IPR&D 費用— 3,073 (3,073)
其他未分配的研發成本
人事費用（包括基於股份的薪酬）11,131 9,697 1,434 
其他開支666 324 342 
研發費用總額$37,620 $29,896 $7,724 
截至2023年9月30日的九個月中，研發費用為3,760萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，研發費用為2990萬美元。與2022年相比，2023年增加了770萬美元，這主要是因為：
▪與開發 RLYB212 相關的成本增加了910萬美元，這主要歸因於臨牀開發和製造成本的增加；
▪工資和人事相關成本增加了140萬美元，包括非現金股票薪酬支出增加80萬美元；以及
▪增加了140萬美元，與 RLYB331 的開發有關，這主要歸因於臨牀前研發和製造成本的增加。
這些增長被以下因素部分抵消：
▪與在2022年第二季度收購賽諾菲 KY1066（現稱為 RLYB331）的全球專有權相關的資產收購IPR&D支出減少了310萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，我們沒有記錄任何與資產收購相關的IPR&D支出；以及
▪與 RLYB114 開發相關的成本減少了170萬美元，這主要歸因於與截至2022年9月30日的九個月相比，臨牀前研發成本和臨牀生產活動有所減少。
一般和管理費用
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，一般和管理費用分別為2,020萬美元和2,090萬美元。減少70萬美元的主要原因是工資和人事相關費用以及董事和高級職員保險費的減少；但被其他一般和行政相關費用的增加所抵消。
其他收入總額，淨額
截至2023年9月30日的九個月中，其他淨收入總額為490萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，淨收入為120萬美元。這一變化歸因於利息收入的增加，這主要是由於有價證券的利息收入增加。
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目錄
投資合資企業的虧損
截至2023年9月30日的九個月中，合資企業的投資虧損為140萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，合資企業的投資虧損為90萬美元。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來，我們主要通過股權融資為我們的運營提供資金。從成立之初到首次公開募股之前，我們從股權融資中獲得了約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成了首次公開募股，發行並出售了713萬股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權而出售的93萬股，公開發行價格為每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，我們獲得了約8,300萬美元的淨收益。
2022年8月，我們向美國證券交易委員會提交了S-3表格（“上架”）的註冊聲明，內容涉及普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或其任意組合單位的註冊和未來可能發行，總金額不超過3億美元。該架子於2022年8月15日宣佈生效。公司還同時與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）簽訂了截至2022年8月8日的銷售協議（“銷售協議”）。根據銷售協議的條款，我們可以不時通過作為代理人的Cowen以價格發行和出售總髮行價不超過1億美元的普通股。根據銷售協議，根據經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）頒佈的第415（a）（4）條的規定，我們的普通股（如果有）的出售將被視為 “在市場上發行”。根據銷售協議，Cowen將有權獲得相當於根據銷售協議出售的任何普通股總收益的3.0％的補償。截至2023年9月30日，公司尚未根據銷售協議出售任何普通股。
2022年11月，我們完成了約5,480萬美元的後續發行，包括5,803,655股普通股，其中包括根據承銷商部分行使以每股6.00美元的價格購買額外股票的選擇權而出售的803,654股普通股，以及向某些投資者出售代替普通股的預先融資認股權證，購買總額不超過3,333,388股普通股價格為5.9999美元，代表股票的每股公開發行價格減去每股行使價0.0001美元每張預先注資的認股權證的價格。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，2022年11月後續發行的淨收益約為5,080萬美元。
截至2023年9月30日，我們擁有1.214億美元的現金、現金等價物和有價證券。
流動性的用途
我們目前沒有持續的實質性融資承諾，例如信貸額度或擔保，這些承諾預計會在未來五年內影響我們的流動性。請參見 “合同義務” 下面。
資金需求
我們認為，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們在2025年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。這一估計以及我們對推進 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地耗盡可用的資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前的預期更昂貴、更耗時，或者更難設計或實施。
該公司已實施現金保值計劃，包括審查某些可支配費用和管理某些未來臨牀前開發活動的時間。但是，在可預見的將來，隨着我們推進候選產品的臨牀開發，尋求監管部門的批准，並尋求任何已批准的候選產品的商業化，我們預計將產生鉅額支出和運營損失。
由於與候選藥品的研究、開發和商業化相關的風險和不確定性、時間長短和活動範圍，我們無法估計開發、批准和任何批准的營銷所需的實際資金金額，以及
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目錄
商業化活動。我們未來的短期和長期資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
▪我們在所有開發階段的臨牀試驗的啟動、進展、時間、成本和結果，包括我們的 1 期和 1b 期臨牀試驗，以及我們計劃的 RLYB212 第 2 期臨牀試驗、RLYB116 的臨牀試驗以及任何其他候選產品的開發；
▪識別、評估、獲取和/或開發其他研究計劃和其他候選產品；
▪滿足FDA、EMA和其他類似的外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本，包括FDA、EMA或其他類似的外國監管機構要求的任何其他臨牀試驗；
▪FDA、EMA和其他類似的外國監管機構願意接受我們的臨牀試驗設計以及來自我們已完成和計劃的臨牀前研究和臨牀試驗的數據，作為審查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品的基礎；
▪RLYB212、RLYB116 和我們的其他候選產品製造和供應非臨牀和臨牀試驗材料的成本和時間；
▪如果需要，我們或第三方為 RLYB212 或任何其他候選產品開發伴隨診斷的進展、時間和成本，包括設計、製造和監管部門的批准；
▪提出、起訴和執行我們的專利索賠和其他知識產權的成本；
▪為潛在知識產權糾紛辯護的費用，包括第三方對我們提起的專利侵權訴訟；
▪與潛在的臨牀試驗責任或產品責任索賠相關的費用，包括與為此類索賠獲得保險以及就此類索賠進行辯護的相關費用；
▪相互競爭的技術和市場發展的影響;
▪我們開發和商業化醫生、患者和付款人認為在醫學和/或財務上與競爭產品有區別的產品的能力；
▪完成商業規模製造活動的成本和時間；
▪根據我們當前或未來的任何許可協議支付特許權使用費、里程碑費或其他款項的成本；
▪我們有能力以優惠條件維持與Exscientia和Abcellera的合作並建立新的合作關係；
▪我們在多大程度上許可或收購其他候選產品或技術；
▪如果獲得批准，為我們的候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；
▪我們對 RLYB212 和 RLYB116（如果獲得批准）或任何其他候選產品的商業化的啟動、進展和時間；
▪第三方保險的可用性、任何批准產品的報銷和定價；以及
▪作為上市公司運營的成本。
其中任何一個結果的變化，或者與我們的任何候選產品開發有關的其他變量的變化，都可能顯著改變與開發該候選產品相關的成本和時機。我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
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目錄
除了上述變量外，如果我們的任何候選產品成功完成開發，除了其他商業成本外，我們還將承擔與監管申報、上市許可、上市後要求、維護我們的知識產權和監管保護相關的大量額外費用。我們目前無法合理地估計這些成本。
在此之前，如果有的話，隨着我們從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排與合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源為我們的運營提供資金。我們目前沒有信貸額度或承諾的資金來源。如果我們通過債務融資籌集更多資金，我們可能會受到契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，並且我們可能需要將任何運營現金流的很大一部分用於支付此類債務的本金和利息。如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能會被要求放棄對我們的技術、知識產權、未來收入來源或候選產品的寶貴權利，或者以可能不利於我們的條款授予許可。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們可能會被要求延遲、限制、減少或終止候選產品的開發或未來的商業化工作。
現金流
下表彙總了我們在每個時期的現金流量：
在截至的九個月中
9月30日
（以千計）20232022
用於經營活動的淨現金$(48,620)$(42,020)
由（用於）投資活動提供的淨現金10,749 (81,524)
由（用於）融資活動提供的淨現金71 (79)
現金和現金等價物的淨減少 $(37,800)$(123,623)
經營活動
在截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為4,860萬美元，而截至2022年9月30日的九個月為4,200萬美元。與截至2022年9月30日的九個月相比，用於經營活動的現金增加主要是由於研發費用增加，此外還為潛在業務安排支付了200萬美元的可退還預付款，該預付款已於2023年11月退還給公司。與截至2022年9月30日的九個月相比，我們的研發費用增加主要是由於我們的 RLYB212 候選產品的進步、RLYB331 的進步以及工資和人事相關成本的增加。
投資活動
在截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為1,070萬美元，而在截至2022年9月30日的九個月中，用於投資活動的淨現金為8,150萬美元。投資活動提供的淨現金的增加主要與截至2023年9月30日的九個月中高評級債務證券到期收益有關，而在截至2022年9月30日的九個月中，購買了高評級債務證券。
融資活動
截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為10萬美元，相當於根據2021年ESPP發行的普通股，但被與2022年11月後續發行相關的發行成本所抵消。截至2022年9月30日的九個月中，用於融資活動的淨現金為10萬美元，代表與我們在2022年11月的後續發行相關的發行成本。
合同義務
在截至2023年9月30日的九個月中，我們的合同義務和承諾與年度報告中 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——合同義務” 標題下描述的變化沒有其他重大變化。
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目錄
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們未經審計的簡明合併財務報表是根據公認會計原則編制的。編制未經審計的簡明合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和判斷，這些估計和判斷會影響我們簡明合併財務報表中報告的資產、負債、成本和支出金額以及或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知的趨勢和事件以及我們認為在這種情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了判斷資產和負債賬面價值的依據，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。我們持續評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。
有關我們重要會計政策和最近會計聲明的完整討論，請參閲本季度報告10-Q表和年度報告附註2中其他地方的未經審計的簡明合併財務報表附註2。我們認為，以下會計政策對於編制簡明合併財務報表時使用的判斷和估計是最關鍵的。
研究與開發費用
作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要估算截至每個報告期產生的研發費用。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和供應商溝通以確定代表我們提供的服務，以及在我們尚未開具發票或以其他方式告知實際成本的情況下估算所提供的服務水平和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商每月向我們開具拖欠已提供的服務或合同里程碑達成的發票。我們根據當時所知的事實和情況估算截至每個資產負債表日的應計費用。我們會定期向服務提供商確認估算值的準確性，並在必要時進行調整。
根據與代表我們進行研發的供應商的報價和簽訂的合同，我們對所獲得的服務和所花費的努力的估計，我們與研發活動相關的費用是根據的。這些協議的財務條款有待談判，因合同而異，可能導致付款流不均衡。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，從而導致預先支付研發費用。在累計服務費時，我們估算了將在多長時間內提供服務，以及每個期間要花費的工作量。如果服務的實際執行時間或工作量與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付餘額。將用於未來研究和開發活動的商品和服務的不可退還的預付款在活動已經開展或收到貨物時記為支出，而不是在付款時記為費用。
儘管我們預計我們的估計值與產生的金額不會有重大差異，但如果我們對所提供服務的狀態和時間的估計與所提供服務的實際狀態和時間不同，則可能導致我們報告的金額在任何特定時期內過高或過低。
新興成長型公司和小型申報公司
作為喬布斯法案下的新興成長型公司（“EGC”），我們可能會將某些會計準則的採用推遲到這些準則適用於私營公司之後。《喬布斯法案》對EGC的其他豁免和減少的報告要求包括在首次公開募股的註冊報表中僅列報兩年的經審計的財務報表，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法》第404（b）條免除提供財務報告內部控制審計報告的要求，豁免上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制性審計公司輪換的任何要求，以及範圍較小關於我們的披露高管薪酬安排。此外，《喬布斯法》規定，EGC可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這允許EGC將某些會計準則的採用推遲到這些準則適用於私營公司之後。我們選擇不會 “選擇退出” 這種延長的過渡期，這意味着當標準發佈或修訂後，上市公司或私營公司的申請日期不同時，我們將在私營公司採用新標準或修訂標準時採用新的或修訂後的標準，並將一直這樣做，直到我們 (i) 不可撤銷地選擇 “選擇退出” 這種延長的過渡期或 (ii) 不再這樣做
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有資格成為 EGC。只要允許私營公司提前採用任何新的或經修訂的會計準則，我們就可以選擇提前採用任何新的或經修訂的會計準則。因此，我們的簡明合併財務報表中包含的已報告的經營業績可能無法直接與其他上市公司的業績進行比較。
我們也是一家 “規模較小的申報公司”，這意味着在最近結束的財年中，我們由非關聯公司持有的股票的市值不到7億美元，我們的年收入不到1億美元。如果 (i) 非關聯公司持有的股票的市值低於2.5億美元，或 (ii) 在最近結束的財年中，我們的年收入低於1億美元，而非關聯公司持有的股票的市值低於7億美元，則我們可能會繼續保持規模較小的申報公司。如果我們在不再是EGC時是一家規模較小的申報公司，那麼我們可能會繼續依賴小型申報公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體而言，作為一家規模較小的申報公司，我們可以選擇在10-K表年度報告中僅列報最近兩個財年的經審計財務報表，而且，與新興成長型公司類似，規模較小的申報公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
資產負債表外安排
根據S-K條例第303 (a) (4) (ii) 項的定義，截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們沒有任何資產負債表外安排。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。
根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第12b-2條的規定，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項目下的信息。
第 4 項。控制和程序。
評估披露控制和程序。
截至2023年9月30日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官（分別為我們的首席執行官和首席財務和會計官）的參與下，評估了我們披露控制和程序的有效性。《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中規定的時限內記錄、處理、彙總和報告。披露控制措施包括但不限於控制措施和程序，這些控制措施和程序旨在確保公司根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並傳達給管理層，包括酌情傳達給我們的主要執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作如何良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制措施和程序的成本效益關係時必然作出判斷。根據對截至2023年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化。
我們對財務報告的內部控制沒有變化，因為在我們最近結束的財季中，《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條對財務報告的內部控制定義了該術語，對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響或有理由可能對我們對財務報告的內部控制產生重大影響。
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第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們可能會不時捲入訴訟或其他法律訴訟。我們目前不是任何訴訟或法律程序的當事方，我們的管理層認為這些訴訟或法律程序可能會對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源的轉移、負面宣傳和聲譽損害以及其他因素，訴訟都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。
第 1A 項。風險因素。
您應仔細考慮下文描述的風險和不確定性，以及本10-Q表季度報告中包含的所有其他信息，包括本10-Q表季度報告中出現的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註，以及年度報告中包含的經審計的合併財務報表和相關附註，以及本10-Q表季度報告中標題為 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的部分。這些風險的負面後果可能會損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況，或導致普通股的交易價格下跌。下文描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務產生不利影響。請參閲 “關於前瞻性陳述的警示説明”。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受損失。我們沒有將任何產品商業化，也從未從任何產品的商業化中獲得收入。我們目前沒有盈利，我們可能永遠無法實現或維持盈利。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，運營歷史有限。因此，自成立以來，我們一直沒有盈利，並且蒙受了重大損失。在截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度中，我們的淨虧損分別為6,670萬美元和4,700萬美元，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，我們的淨虧損分別為5,430萬美元和5,050萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為2.15億美元。對生物製藥產品開發的投資具有高度的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都可能無法獲得監管部門的批准並具有商業可行性。自成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到籌集資金、組織和配置公司、進行業務規劃、開展發現和研究活動、收購或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和改進我們的候選產品以及為臨牀試驗做準備，以及與第三方就我們的候選產品和成分材料的製造建立安排，包括與我們的臨牀前開發相關的活動，以及我們每個項目的生產活動以及 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期臨牀試驗，以及計劃的 RLYB212 的 2 期臨牀試驗。我們沒有任何候選產品獲準銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
在可預見的將來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進我們的項目，擴大研發活動，收購和開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的業務發展戰略提供資金，為我們的候選產品的商業化尋求監管部門的批准，如果獲得批准，我們的產品商業化，我們預計將蒙受鉅額的額外營業虧損。在臨牀開發過程中，在每個臨牀階段推進候選產品的成本往往會大幅增加。因此，即使在單個司法管轄區內，將任何候選產品提交上市批准的總成本也是巨大的。由於與藥品開發相關的許多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠開始
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通過任何候選產品的商業化獲得收入或實現或維持盈利能力。如果我們能夠：
▪推進我們計劃的 RLYB212 的 2 期臨牀試驗，這是 FNAIT 計劃的主要候選產品；
▪推進我們的 RLYB116 臨牀試驗，計劃和進行任何未來的臨牀試驗，並提交 RLYB116 或任何其他候選產品的 IND 或 CTA；
▪推進我們對 FNAIT 的自然史異體免疫研究（“FNAIT 自然史異種免疫研究”）和其他研究，以支持我們針對 RLYB212 的開發計劃和相關監管申報；
▪如有必要，請為 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品以及任何相關的伴隨診斷尋求監管部門的批准；
▪繼續與Exscientia合作開展發現和開發活動；
▪繼續發現和開發其他候選產品；
▪僱用額外的臨牀、科學和商業人員；
▪增加運營、財務和管理人員，包括支持我們的產品開發和計劃中的未來商業化工作的人員，並支持我們向上市公司的過渡；
▪獲取或許可其他候選產品或技術；
▪維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
▪確保商業製造來源和供應鏈能力足以生產我們獲得監管部門批准的任何候選產品的商業數量；以及
▪建立銷售、營銷和分銷基礎設施，以便在獲得批准的情況下將我們的計劃商業化，以及我們可能獲得市場營銷批准的任何其他候選產品。
我們不知道我們何時或是否會盈利。我們創造收入和盈利的能力取決於我們能否成功完成候選產品的開發並獲得必要的監管部門批准以實現其商業化，而商業化還存在大量額外的風險和不確定性，如 “——與發現、開發、臨牀測試、製造和監管批准相關的風險” 中所述。
在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，我們的每種候選產品都需要額外的臨牀前和/或臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、生產供應、產能、分銷渠道和專業知識的保障、外部供應商的使用、商業組織的建立、大量的投資和大量的營銷工作。因此，我們預計在可預見的將來將繼續出現淨虧損和負現金流。這些淨虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。我們未來的淨虧損額將部分取決於我們支出的未來增長率和我們創造收入的能力。如果我們無法單獨或通過當前或未來的合作開發和商業化一個或多個候選產品，或者如果獲得市場批准的任何產品的收入不足，我們將無法實現盈利。即使我們成功將 RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品商業化，我們仍可能繼續花費大量的研發和其他費用來確定和開發其他候選產品。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力，也無法達到外部對盈利能力的預期。我們未能實現並保持盈利將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發工作、擴大業務、執行業務計劃或繼續運營的能力。
我們將需要大量額外資金來為我們的運營提供資金，如果我們未能獲得必要的融資，我們可能無法完成 RLYB212、RLYB116 或我們可能開發的任何其他候選產品的開發和商業化。
我們預計將花費大量資金來完成 RLYB212 和 RLYB116 的開發、尋求監管部門的批准，如果獲得批准，則將其商業化。這些支出將包括與以下方面有關的成本
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目錄
我們正在進行的 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期和 1b 期臨牀試驗，以及我們計劃的 RLYB212 的 2 期臨牀試驗。隨着我們推進 FNAIT 自然歷史同種免疫研究和 RLYB331 的開發，我們預計會有類似的支出。此外，根據我們與Prophylix AS（“Prophylix”）、瑞典Orphan Biovitrum AB（“Sobi”）、Affibody AB（“Affibody”）和賽諾菲達成的協議，我們有義務為實現某些開發和商業里程碑以及由此產生的產品的銷售支付某些里程碑和特許權使用費。我們還可能花費大量資金開發實驗室測試，如果美國食品藥品管理局或其他醫療保健機構要求，我們還可能花費大量資金來開發一種或多種伴隨診斷方法，以確定患者以納入我們的臨牀試驗或哪些患者可能對我們的候選產品產生反應。
根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2023年9月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們在2025年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。這一估計以及我們對推進 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地耗盡可用資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前的預期更昂貴、更耗時或更難設計或實施。不斷變化的情況，包括任何意想不到的支出，可能導致我們消耗資本的速度比我們目前的預期快得多，並且由於我們無法控制的情況，我們可能需要比目前預期更多的支出。由於存在許多風險和不確定性，與開發 RLYB212、RLYB116 或我們可能開發的任何候選產品相關的活動時長和範圍非常不確定，因此我們無法估計開發、批准以及任何經批准的營銷和商業化活動所需的實際資金金額。我們未來的短期和長期資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
▪我們在所有開發階段的臨牀試驗的啟動、進展、時間、成本和結果，包括我們針對 RLYB212 的 1 期和 1b 期臨牀試驗，以及我們計劃的 RLYB212 的 2 期臨牀試驗、RLYB116 的臨牀試驗，以及任何其他候選產品的開發；
▪識別、評估、獲取和/或開發其他研究計劃和其他候選產品；
▪滿足FDA、EMA和其他類似的外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本，包括FDA、EMA或其他類似的外國監管機構要求的任何其他臨牀試驗；
▪FDA、EMA和其他類似的外國監管機構願意接受我們的臨牀試驗設計以及來自我們已完成和計劃的臨牀前研究和臨牀試驗的數據，作為審查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品的基礎；
▪RLYB212、RLYB116 和我們的其他候選產品製造和供應非臨牀和臨牀試驗材料的成本和時間；
▪如果需要，我們或第三方為 RLYB212 或任何其他候選產品開發伴隨診斷的進展、時間和成本，包括設計、製造和監管部門的批准；
▪提出、起訴和執行我們的專利索賠和其他知識產權的成本；
▪為潛在知識產權糾紛辯護的費用，包括第三方對我們提起的專利侵權訴訟；
▪與潛在的臨牀試驗責任或產品責任索賠相關的費用，包括與為此類索賠獲得保險以及就此類索賠進行辯護的相關費用；
▪相互競爭的技術和市場發展的影響;
▪我們開發和商業化醫生、患者和付款人認為在醫學和/或財務上與競爭產品有區別的產品的能力；
▪完成商業規模製造活動的成本和時間；
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▪根據我們當前或未來的任何許可協議支付特許權使用費、里程碑費或其他款項的成本；
▪我們有能力以優惠條件維持與Exscientia和Abcellera的合作並建立新的合作關係；
▪我們在多大程度上許可或收購其他候選產品或技術；
▪COVID-19 疫情的嚴重性、持續時間和影響，可能對我們的業務產生不利影響；
▪如果獲得批准，為我們的候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；
▪我們對 RLYB212 和 RLYB116（如果獲得批准）或任何其他候選產品的商業化的啟動、進展和時間；
▪第三方保險的可用性、任何批准產品的報銷和定價；以及
▪作為上市公司運營的成本。
我們將需要大量額外資金來推動候選產品的開發和潛在商業化，我們可能通過股票發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源籌集這些資金。根據我們的業務業績、經濟環境和市場狀況，我們可能無法在需要時以可接受的條件籌集額外資金，或者根本無法籌集資金。此外，COVID-19 疫情的影響仍在繼續，不確定的地緣政治事件，例如烏克蘭戰爭和以色列衝突，影響了全球經濟，嚴重或長期的經濟衰退可能給我們的業務帶來各種挑戰，包括金融市場的混亂，這可能會對我們在需要時或以可接受的條件籌集更多資金的能力產生不利影響。如果我們未能成功地以可接受的條件籌集更多資金，我們可能需要大幅推遲、縮減或停止開發一種或多種候選產品，或任何可能獲準上市的產品的商業化，並且我們可能被迫停止運營。此外，試圖獲得額外的融資可能會轉移我們管理層從日常活動中抽出時間和精力，並損害我們的候選產品開發工作。
籌集額外資金可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營或要求我們放棄對技術或產品候選人的權利。
在此之前，如果有的話，隨着我們從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排與合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源為我們的運營提供資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。此外，即使我們認為我們有足夠的資金來執行當前或未來的運營計劃，我們也可能出於有利的市場條件或戰略考慮尋求額外的資金。
如果我們通過未來出售股權或可轉換債務證券（包括根據銷售協議出售普通股）籌集額外資金，則每位股東的所有權權益將被攤薄，這些證券的條款可能包括清算或其他對他們作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。此外，債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及包括契約在內的協議，這些協議限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。如果我們通過債務融資籌集更多資金，我們可能會受到契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，並且我們可能需要將任何運營現金流的很大一部分用於支付此類債務的本金和利息。與債務較少或償債選擇更好的競爭對手相比，未來的任何債務，加上我們的其他財務義務，都可能增加我們對總體經濟、行業和市場狀況不利變化的脆弱性，限制我們規劃或應對業務和行業變化的靈活性，並構成競爭劣勢。如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能會被要求放棄對我們的技術、知識產權、未來收入來源或候選產品的寶貴權利，或者以可能不利於我們的條款授予許可。如果我們
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無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被要求延遲、限制、減少或終止候選產品的開發或未來的商業化工作。
我們的運營歷史有限，沒有將藥品商業化的歷史，這可能使我們難以評估未來可行性的前景。
Rallybio 成立於 2018 年 1 月，迄今為止，我們的業務僅限於為公司提供資金和人員，確定、評估和收購或許可候選產品和技術，對 RLYB211、RLYB212 和 RLYB116 進行臨牀前研究和臨牀試驗，對 RLYB211、RLYB212、RLYB116、RLYB114 和進行臨牀前研究，以及開發一系列其他臨牀前和研究項目。RLYB331我們尚未證明有能力成功完成大規模的關鍵臨牀試驗，獲得上市許可，製造商業規模的產品，或安排第三方代表我們這樣做，或者開展成功產品商業化所必需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發、獲得上市批准和商業化藥品的歷史，對我們未來成功或可行性的預測可能不如預期的那麼準確。
此外，作為一家運營歷史有限的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜性、延誤以及其他已知和未知的挑戰。我們最終將需要從一家以研發為重點的公司過渡到一家能夠支持商業活動的公司。我們可能無法成功完成這樣的過渡，因此，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的季度和年度財務業績可能會波動，這使我們的業績難以預測，並可能導致我們的業績低於預期。
過去，我們的財務狀況和經營業績各不相同，並且由於各種因素，未來將繼續逐季波動和逐年波動，其中許多因素是我們無法控制的。可能導致這些波動的與我們的業務相關的因素包括以下因素，以及本10-Q表季度報告中其他地方描述的其他因素：
▪與我們的候選產品或研究渠道的持續開發相關的支出水平的變化；
▪在將現有或未來的候選產品推向臨牀或臨牀試驗方面出現延誤或失敗；
▪開發、製造和商業化我們的候選產品的可行性；
▪我們與戰略合作伙伴的關係以及任何相關的排他性條款；
▪我們執行任何其他合作、許可或類似安排，以及我們在現有或未來安排下可能支付或收取款項的時間，或終止或修改任何此類現有或未來安排；
▪在可預見的將來，我們的業務處於淨虧損狀態；
▪如果需要，我們自己或與合作者一起開發伴隨診斷並獲得上市批准的能力；
▪我們持續生產候選產品的能力，包括足夠數量的臨牀或商業用途；
▪我們對關鍵管理人員和其他人員的依賴以及吸引和留住他們的需求；
▪與專利或其他所有權、訴訟事宜以及我們為候選產品獲得和維持專利保護的能力有關的發展或爭議；
▪我們或競爭對手的戰略決策，例如收購、資產剝離、分拆、合資企業、戰略投資或業務戰略變更；
▪如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，此類批准的條款和市場接受度以及對此類候選產品的需求；
▪業務中斷，例如停電、罷工、內亂、戰爭、恐怖主義行為或自然災害；
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▪我們的競爭對手和潛在競爭對手在開發和商業化競爭技術或產品、為關鍵知識產權獲得資金或獲得權利方面可能具有的潛在優勢；
▪影響我們的候選產品或競爭對手產品的監管動態；以及
▪我們使用淨營業虧損（“NOL”）和所得税抵免結轉額抵消所得税的能力。
由於這些因素和其他因素，不應將我們之前任何季度或年度的業績作為我們未來經營業績的指標，對我們的經營業績進行逐期比較可能無法有意義地表明我們未來的業績。在任何特定的季度或季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能導致我們的股價下跌。
我們使用淨營業虧損和所得税抵免結轉額抵消未來的所得税負債的能力可能會受到某些限制。
在我們的歷史中，我們經歷了大量的虧損。如果我們繼續產生應納税損失，則未使用的損失將結轉並可用於抵消未來的應納税所得額（如果有），直到此類未使用的損失到期。在 2017 年 12 月 31 日之後的應納税年度內產生的 NOL 不會過期。在2017年12月31日之後的應納税年度中產生的聯邦NOL通常不能結轉到之前的應納税年度，除非根據《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》（“CARES法案”），在2017年12月31日之後和2021年1月1日之前的應納税年度中產生的聯邦NOL可以結轉到發生損失的應納税年度之前的五個應納税年度中的每一個年度。此外，在2017年12月31日之後的應納税年度中產生的NOL的扣除額通常僅限於當年應納税收入的80％，但是，根據CARES法案，對於2021年1月1日之前開始的應納税年度，在2017年12月31日之後的應納税年度中產生的聯邦NOL的可扣除性並不那麼有限。我們還有大量的聯邦和州研究與開發以及其他税收抵免結轉額。這些税收抵免結轉可能會過期，未使用，無法抵消未來的所得税負債。此外，總體而言，根據經修訂的1986年《美國國税法》（“《税法》”）第382和383條，經過 “所有權變更” 的公司使用變更前的淨資產和税收抵免結轉抵消未來的應納税所得額的能力受到限制。出於這些目的，所有權變更通常發生在擁有公司至少5％股票的一個或多個股東或一組股東的總股票所有權使其所有權比規定測試期內的最低所有權百分比增加50個百分點以上。由於先前的所有權變更，我們的某些歷史NOL的使用能力可能會受到年度限制。此外，由於我們股票的未來交易，我們未來可能會經歷此類所有權變動，其中一些交易可能超出了我們的控制範圍。如果我們進行所有權變更，我們使用淨資產和所得税抵免結轉額的能力可能會受到進一步限制。出於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用NOL或税收抵免結轉額的很大一部分。
與發現、開發、臨牀測試、製造和監管批准相關的風險
我們在很大程度上依賴處於早期臨牀開發階段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我們無法開發、獲得監管部門批准或成功實現候選產品的商業化，或者如果我們在開發過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。
我們的主要項目處於臨牀開發的早期階段，我們目前沒有任何可以產生收入或任何其他收入來源的商業產品。迄今為止，我們已將很大一部分精力和財政資源用於開發 RLYB212，以防止 FNAIT 和 RLYB116 的開發。我們未來的成功在很大程度上取決於我們成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發、獲得監管部門批准併成功將其商業化的能力，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有獲準商業銷售的產品，也可能永遠無法開發出可銷售的產品。
此外，我們還獲得了 RLYB212 的兩個 CTA 的批准。2023 年第一季度，我們宣佈了 RLYB212 的 1b 期研究的概念驗證，我們預計將在 2024 年下半年啟動 RLYB212 的 2 期劑量確認研究。我們的 RLYB212 臨牀試驗進展是否有任何延遲
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可能會影響我們的產品開發時間表，導致成本增加，影響我們根據計劃獲得 RLYB212 上市批准的能力，並延遲商業化。
在獲得監管部門批准以商業銷售我們的候選產品之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗，證明用於每種靶向適應症的研究候選產品的安全性和有效性。在臨牀前研究和臨牀試驗過程中，失敗可能隨時發生，而且，由於我們的候選產品處於開發的早期階段，失敗的風險很高，我們可能永遠無法成功開發出適銷對路的產品。
我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。正在進行和將來對我們的候選產品進行的臨牀前研究和臨牀試驗可能顯示出足夠的安全性或有效性，也可能沒有足夠的質量來獲得或維持監管部門的批准。無法保證我們的任何候選產品，即使獲得批准，也會被證明是商業上可行的療法。
RLYB212 和 RLYB116 專為皮下自我給藥而設計。RLYB212 和 RLYB116 的配方或物理特性最終可能被確定為不足以支持這種給藥途徑。如果皮下給藥不可行，那麼我們可能需要確定額外的配方或給藥途徑，這可能會延遲臨牀試驗或商業化的啟動，並導致大量額外的成本。此外，可能需要替代配方和給藥途徑來區分我們的候選產品與競爭對手和/或確保獲得支持成功商業化的渠道。
我們可能開發的候選產品的商業化將需要額外的臨牀前和臨牀開發；包括FDA和EMA在內的多個司法管轄區的監管和上市許可；獲得生產供應、能力和專業知識；建立商業組織；以及開展大量的營銷工作。我們最先進的候選產品和其他候選產品的成功將取決於多個因素，包括：
▪成功及時地啟動臨牀前研究，成功而及時地啟動、註冊和完成我們的臨牀試驗，其結果支持我們在預計的時間範圍內在目標人羣中發現候選產品的安全性和有效性以及可接受的風險收益狀況；
▪監管部門授權根據IND或CTA進行試驗，以便我們可以開始對候選產品進行計劃或未來的臨牀試驗；
▪我們有足夠的財務和其他資源來完成必要的臨牀前研究和臨牀試驗；
▪我們的候選產品以及包括伴隨診斷在內的體外診斷設備（如果需要）獲得相關監管機構的監管批准；
▪我們能夠成功使用某些輸送系統，例如預充式注射器（“PFS”）、筆式注射器和/或自動注射器，用於我們的某些候選產品，並獲得監管部門對任何此類藥物/設備組合產品的批准；
▪滿足監管要求（包括FDA、EMA和其他類似的外國監管機構制定的任何上市後承諾）的結果、時機和成本；
▪與第三方製造商就臨牀供應和商業製造建立商業上可行的安排；
▪為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護以及監管獨家經營權；
▪如果獲得批准，則建立銷售、營銷和分銷能力，無論是單獨還是通過合作，以支持我們的候選產品的商業化；
▪在獲得患者、醫學界和第三方付款人的批准後，接受候選產品；
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▪有效區分已批准和/或用於與我們的候選產品相同適應症的其他療法，特別是 RLYB116，並與之競爭；
▪為任何獲得監管部門批准的候選產品制定適當的價格，以反映候選產品在批准的適應症中所提供的價值；
▪獲得和維持第三方保險和報銷；
▪執行和捍衞知識產權和索賠；以及
▪獲得批准後，保持候選產品的可接受的安全性。
如果我們不能及時或根本實現其中一個或多個因素，我們可能會遇到嚴重的延遲或無法成功實現候選產品的商業化，這將對我們的業務造成重大損害。由於臨牀開發和監管批准程序不確定且耗時，我們可能無法成功開發任何候選產品，並可能選擇停止開發任何候選產品。如果我們停止開發候選產品，我們將無法從該候選產品那裏獲得預期的收入，我們對該候選產品的投資也可能不會獲得任何回報。如果候選產品不能被證明對靶向適應症安全有效，我們可能會出於臨牀原因停用該產品。在臨牀開發過程中，如果候選產品無法在患者受益所需的耐受劑量下達到必要的療效，我們領域的公司通常需要停止開發候選產品。此外，我們目前可能不知道有關候選產品的安全性、有效性和風險與益處的重要事實。任何意想不到的安全事件或我們未能在臨牀試驗中生成足夠的數據來證明療效，都可能導致候選產品的臨牀開發失敗。此外，即使該候選產品符合其安全性和有效性終點，我們也可能出於各種原因停止其開發，例如競爭環境或護理標準的變化以及資源的優先順序。
美國和其他國家的 COVID-19 疫情已經導致並可能進一步導致我們的臨牀前研究、臨牀試驗、製造和其他業務運營中斷，這可能會對我們的業務和普通股的市場價格產生不利影響。
全球 COVID-19 疫情繼續影響全球經濟活動，尤其是美國的經濟活動，並構成我們或我們的員工、承包商、供應商或其他合作伙伴可能被無限期阻止或延遲開展業務活動的風險，包括由於政府當局可能要求或強制採取的停工、隔離和其他公共衞生措施。COVID-19 的持續流行以及受影響國家政府採取的措施可能會擾亂供應鏈，也可能擾亂我們用於臨牀前測試或臨牀試驗的候選產品的藥物成分和成品的製造或運輸，導致醫療保健資源從臨牀前和臨牀試驗事務轉移到專注於疫情問題上，以中斷試驗場所啟動和監測等關鍵試驗活動的方式限制旅行，延遲向監管機構提交監管申報受影響地區的機構或對我們獲得監管部門批准的能力或時機產生不利影響。這些行動過去、將來都會對我們的臨牀前研究、臨牀試驗、製造和其他業務運營產生負面影響，包括：
▪臨牀前研究和臨牀試驗：COVID-19 的持續影響可能會導致我們的一些臨牀前研究和臨牀試驗延遲和中斷，其中可能包括由於醫療保健提供者對 COVID-19 的反應而導致入組放緩，以及為參加試驗的患者收集數據變得更加困難或間歇性地進行。此外，一些參與者和臨牀研究人員可能無法或不願遵守臨牀試驗協議。我們於 2021 年 9 月啟動了一項針對 FNAIT 的全球自然史研究，該研究要求篩查大量潛在參與者，並進行 RLYB212 和 RLYB116 的臨牀試驗，而由於 COVID-19，我們的篩查可能會延遲。我們的臨牀前研究或臨牀試驗的重大延遲或中斷可能會對我們及時啟動研究、成功進行研究、生成科學可靠的臨牀數據、獲得監管部門批准或將候選產品商業化的能力產生不利影響。
▪製造和供應：迄今為止，COVID-19 對我們的製造和供應鏈造成的幹擾有限，這並未對我們的業務產生重大不利影響，但是重大或長期的中斷可能會對我們的業務、運營或財務業績產生重大影響。即使我們的製造業務不是
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其他業務（例如航運和物流公司）因疫情而受到重大幹擾，可能會影響我們的臨牀前研究和臨牀試驗候選產品的可用性。
▪操作： 根據州和地方政府當局為保護員工、他們的家庭和社區的健康而發出的指示，為了應對 COVID-19，我們對運營進行了幾項調整。這種應對措施包括在辦公室外進行辦公室工作。我們越來越依賴在家辦公的人員可能會對生產力產生負面影響，或者幹擾、延遲或以其他方式對我們的業務產生不利影響。此外，遠程工作可能會增加我們的網絡安全風險。政府當局可能會實施進一步的限制，包括強制關閉企業，這可能會對我們的運營產生負面影響。
▪股票價格：COVID-19 疫情對我們股價影響的程度和持續時間尚不確定。COVID-19 疫情可能導致我們的股價更加波動，我們籌集資金的能力可能會受到損害。
如果全球健康問題使FDA或其他監管機構無法進行定期檢查、審查或其他監管活動，則可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們將繼續監測 COVID-19 疫情對我們的業務和財務報表的潛在影響。迄今為止，我們的資產賬面價值尚未因疫情而蒙受減值損失，我們不知道有任何具體的相關事件或情況需要我們修改財務報表中反映的估計。
我們無法確定 COVID-19 疫情將對我們的業務和前景產生什麼總體影響。COVID-19 疫情將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、經營業績、財務狀況和流動性，包括計劃和未來的臨牀試驗以及研發成本，將取決於高度不確定的未來發展。
我們在尋找其他候選產品方面可能無法成功。由於我們的資源和資本渠道有限，我們必須優先開發某些候選產品，這些候選產品的選擇可能會被證明是錯誤的，會對我們的業務產生不利影響。
我們戰略的一個重要組成部分是通過合作、收購或許可其他針對經過驗證的生物學的候選產品來擴大我們的產品線。我們還尋求通過與Exscientia的合資企業以及與Abcellera的戰略聯盟來尋找和開發候選產品。如果我們未能確定其他潛在的候選產品，或者未能合作、收購或許可其他候選產品，我們的業務可能會受到重大損害。
開發更多候選產品的研究計劃無論最終是否成功，都需要大量的技術、財務和人力資源。我們的努力最初可能在確定潛在適應症或候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因未能取得臨牀開發成果，包括：
▪所使用的研究方法可能無法成功識別潛在適應症或候選產品；
▪經過進一步研究，潛在的候選產品可能被證明具有有害或意想不到的不良反應或其他特徵，表明它們不太可能是有效的藥物；或
▪為候選產品尋找更多治療機會或通過研究計劃開發合適的潛在候選產品可能需要比我們擁有的更多的人力和財力資源，從而限制了我們開發、多樣化和擴大產品組合的能力。
由於我們的財務和人力資源有限，我們打算首先將重點放在研究項目和候選產品上，以滿足有限的適應症。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品的機會，或者尋找可能具有更大商業潛力或更大成功可能性的其他跡象。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。
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因此，無法保證我們能夠為候選產品找到額外的治療機會，也無法保證通過內部研究計劃開發合適的潛在候選產品，這可能會對我們的未來增長和前景產生重大不利影響。
臨牀前研究和臨牀試驗昂貴、耗時且難以設計和實施，並且涉及不確定的結果。我們進入臨牀試驗的任何候選產品都可能無法在以後的臨牀試驗中取得良好的結果（如果有），也可能無法獲得上市批准。在完成候選產品的開發和商業化方面，我們可能會產生額外的成本或遇到延遲，或者最終無法完成這些產品的開發和商業化。
在獲得FDA、EMA或其他類似監管機構的上市批准以銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前研究和廣泛的臨牀試驗，以證明候選產品的安全性和有效性。要啟動任何未來候選產品的臨牀試驗，我們必須將臨牀前研究的結果連同其他信息，包括有關CMC和我們提議的臨牀試驗方案的信息，作為IND或類似監管文件的一部分，提交給FDA、EMA或其他適用監管機構，然後我們才能進行臨牀開發。如果監管機構要求我們完成額外的臨牀前研究，或者我們被要求滿足其他監管機構的要求，例如就我們的FNAIT預防計劃的器械監管路徑達成一致，我們的臨牀試驗可能會被推遲或阻止。即使在我們收到並採納了這些監管機構的指導後，FDA、EMA或其他監管機構仍可能（i）不同意我們已經滿足了開始臨牀試驗的要求，（ii）改變他們對數據、試驗設計或所選臨牀終點的可接受性的立場，這可能需要我們完成額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者（iii）對批准提出比我們目前預期更嚴格的要求。
我們可能會延遲啟動和完成我們打算進行的任何臨牀試驗，而且我們不知道計劃中的臨牀前研究或臨牀試驗是否會按時開始、需要重新設計、按時招收足夠數量的患者，或者按時完成，或者根本不會。我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們完成當前的臨牀試驗或啟動和完成新試驗，其中任何一種都可能延遲或阻止我們獲得上市批准或將候選產品商業化。這些事件包括但不限於：
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構要求我們在允許我們開始試驗之前提交更多數據或施加其他要求；
▪監管機構延遲獲得或拒絕許可繼續進行我們計劃的臨牀試驗或我們可能啟動的任何其他臨牀試驗，或暫停臨牀試驗；
▪我們的非臨牀試驗或臨牀試驗的陰性結果；
▪識別、招募和保留足夠數量的合適患者和臨牀試驗場所以參與臨牀試驗所涉及的挑戰、延誤和成本；
▪在與潛在的CRO和臨牀試驗場所就可接受的條款達成協議方面出現延遲，這些協議的條款可能會經過廣泛談判，並且在不同的CRO和試驗場所之間可能會有很大差異；
▪在美國境內的每個地點延遲獲得機構審查委員會（“IRB”）的批准，或在美國以外的場所延遲獲得獨立道德委員會（“IEC”）的批准；
▪數據分析的延誤或問題，或需要額外的分析或數據或需要招收更多患者；
▪我們、我們的CRO、試驗場所或研究人員未能遵守臨牀試驗、監管、法律或合同要求，也未能按照美國食品藥品管理局的良好臨牀實踐（“GCP”）要求和試驗方案進行試驗；
▪進行臨牀試驗所需的候選產品或其他材料的數量或質量不足，例如，由於在確定和實施用於臨牀試驗或大批量生產的材料的製造過程方面出現延遲，或者在製造足夠供應的成品時出現其他延誤或問題；
▪體外診斷設備（包括伴隨診斷測試（如果需要）的設計和準備工作存在問題，以及我們或我們的合作者無法開發任何設備
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RLYB212 或任何其他候選產品所需的實驗室診斷測試或伴隨診斷；
▪缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗，包括由於意外費用或臨牀試驗成本增加所致；
▪嚴重不良事件的發生，包括意想不到的嚴重不良事件，這些事件與候選產品或我們自己或競爭療法的非臨牀或臨牀測試報告有關，這些事件引起了安全性或療效問題，或者延遲或未能解決試驗過程中出現的患者安全問題；
▪監管要求和指導方針的變化，要求更改計劃或正在進行的臨牀前和臨牀研究，或進行更多研究；以及
▪難以招聘和留住具有所需專業水平的員工、顧問或承包商。
此外，如果我們、正在進行此類試驗的機構的IRB或IEC、FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止臨牀試驗，或者數據和安全監測委員會（“DSMB”）建議終止此類試驗，我們可能會遇到延誤。此類機構可能會出於多種因素實施暫停或終止臨牀試驗或建議更改臨牀試驗，包括未能按照監管要求或我們的臨牀方案進行臨牀試驗、發現安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物有益、政府法規變更或行政行動。
此外，我們依賴並將依賴CRO和臨牀試驗場所來確保正確和及時地進行臨牀試驗，儘管我們與他們的承諾活動有協議，但我們對他們的實際績效的影響有限，如標題為 “——與我們對第三方的依賴相關的風險” 一節所述。
我們的主要候選產品 RLYB212 和 RLYB116 仍處於臨牀開發初期，需要成功完成一項或多項註冊臨牀試驗，然後我們才能準備提交生物製劑許可申請（“BLA”）以獲得美國食品藥品管理局的監管批准。我們無法確定地預測我們是否或何時會完成 RLYB212 或 RLYB116 的開發，提交 BLA 以供監管部門批准，也無法確定任何這樣的 BLA 是否會獲得 FDA 的批准。
我們臨牀試驗的主要研究人員可以不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向美國食品藥品管理局報告其中一些關係。美國食品藥品管理局可能會得出結論，我們與首席研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對臨牀試驗的解釋。因此，美國食品和藥物管理局可能會質疑適用的臨牀試驗場所生成的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到損害。這可能導致美國食品藥品管理局延遲批准或拒絕我們的上市申請，並最終可能導致我們的候選產品的上市批准被拒絕。
如果我們在完成或終止候選產品的任何臨牀試驗方面遇到延遲，則候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將受到延遲或阻礙。此外，任何延遲完成臨牀試驗都會增加我們的成本，減緩我們的候選產品的開發和批准過程，並危及我們開始銷售產品和創收的能力。此外，導致或導致臨牀試驗終止或暫停或延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致監管部門拒絕批准我們的候選產品。因此，我們的臨牀試驗出現的任何延誤都可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的專有權利的任何期限，而我們的競爭對手可能能夠先於我們將產品推向市場，而我們的候選產品的商業可行性可能會大大降低。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
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在臨牀試驗中招收和留住患者是一個昂貴而耗時的過程，由於我們無法控制的多種因素，包括我們對罕見疾病的關注，可能會變得更加困難或變得不可能。
識別和認證患者以參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。除其他外，能否根據臨牀試驗的方案及時完成臨牀試驗取決於我們招募符合條件的患者參與測試候選產品的速度，以及我們招募足夠數量的患者在研究結束之前繼續參與研究的能力。臨牀試驗招募延遲通常會導致成本增加、產品開發延遲、技術有效性測試延遲、延遲獲得監管部門批准或終止臨牀試驗。我們可能無法招收足夠數量的患者來完成我們的任何臨牀試驗，包括我們的FNAIT計劃的自然史研究，即使入組，我們也可能無法留住足夠數量的患者來完成我們的任何試驗。
臨牀試驗的患者入組和保留率取決於許多因素，包括：
▪臨牀試驗的設計，包括協議中規定的患者資格標準；
▪分析試驗主要終點所需的患者羣體的規模和性質；
▪與候選產品有關的現有安全性和有效性數據；
▪患者與臨牀部位的距離；
▪我們招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員的能力；
▪臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品與其他可用療法（包括可能獲準用於我們正在研究的適應症的任何新藥或醫療器械）相比的潛在優勢的看法；
▪其他公司或機構正在進行的競爭性臨牀試驗，特別是針對 RLYB116 的臨牀試驗；
▪我們獲得和維持患者同意的能力；
▪參加臨牀試驗的患者在完成試驗之前退出試驗的風險；以及
▪我們可能無法控制的其他因素，例如可能限制患者、主要研究者或工作人員或臨牀研究機構可用性的 COVID-19 疫情。
此外，我們可能難以識別和招募患者參加我們計劃的臨牀試驗，因為我們計劃評估當前候選產品的條件是罕見疾病，而且我們預計可供臨牀試驗的患者庫將有限。此外，由於對其中許多疾病的篩查並未被廣泛採用，並且由於不進行篩查可能很難診斷出這些疾病，因此我們可能很難找到有資格參與我們的研究或試驗的患者。例如，RLYB212 臨牀試驗的參與者具有罕見的 Hpa-1b/b 基因型，我們可能難以識別這些臨牀試驗的參與者。此外，我們的 RLYB116 臨牀試驗將與其他候選產品的臨牀試驗競爭，這些候選產品目前正在 PNH 和 GmG 的臨牀試驗中進行測試，這種競爭將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇報名參加我們試驗的患者可能會選擇報名參加我們的競爭對手正在進行的試驗。此外，我們在任何候選產品的臨牀試驗中可能報告的任何負面結果都可能使招募和留住患者參與相同或相似候選產品的其他臨牀試驗變得困難或不可能。
在美國以外，我們成功啟動、註冊和完成臨牀試驗的能力還會面臨許多其他風險，包括：
▪難以與CRO和醫生建立或管理關係；
▪進行臨牀試驗的不同標準；
▪我們無法找到合格的當地顧問、醫生和合作夥伴；以及
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▪遵守各種外國法律、醫療標準和監管要求的潛在負擔，包括對藥品和生物技術產品及治療的監管。
如果我們無法招收足夠數量的符合條件的患者參與臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續FDA、EMA或其他監管機構要求的臨牀試驗。如果我們難以招收足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要延遲、限制或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗。計劃的患者入組或留用延遲或失敗可能會導致成本增加或項目延遲，這可能會對我們開發候選產品的能力產生不利影響，或者可能使進一步的開發變得不可能。
我們可能不時宣佈或公佈的臨牀前研究、臨牀試驗或分析的結果可能不代表以後的試驗中獲得的結果，我們可能發佈的任何中期結果都可能與最終結果不同。
臨牀前研究、臨牀試驗或對此類試驗結果的分析結果可能無法預測後來的臨牀試驗的結果。儘管在臨牀前研究和先前的臨牀試驗中取得了進展，或者根據對早期試驗數據的分析顯示出令人鼓舞的結果，但後期臨牀試驗中的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。後期臨牀試驗可能包括更多的患者，並且可能在其他方面與早期臨牀試驗存在顯著差異，包括納入和排除標準、患者羣體、療效終點、給藥方案和統計設計的變化。我們針對 RLYB212 的 1b 期臨牀試驗是單盲的，因此很難預測血小板清除的速度將如何防止患有 FNAIT 風險較高的孕婦進行同種免疫接種，也很難預測我們在此類試驗中觀察到和可能觀察到的結果是否會在更大、更先進的臨牀試驗中重複。儘管早些時候取得了令人鼓舞的結果，但由於缺乏療效或不良安全性，生物製藥行業的許多公司在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折。此外，在事先設定的終點或監管機構可能認為不充分的後續臨牀試驗中，基於臨牀結果分析的有前瞻性數據得出的結論，例如對結果的前瞻性和事後分析，可能會被證明是不正確的。來自我們 RLYB212 的 1b 期臨牀試驗的數據表明，我們提議的行動機制已得到概念驗證，但是，即使我們按計劃完成後來的臨牀試驗，我們也無法確定其結果是否足以支持足以獲得監管部門批准的安全性和有效性要求，因此，我們的臨牀開發計劃可能會受到重大損害。
此外，隨着更多患者數據的可用或進行更多分析，我們宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、“頂線” 和初步數據可能會發生變化。在此類臨牀試驗中獲得的數據需要經過額外的審計和驗證程序，按照此類程序，此類臨時數據可能與最終數據存在重大差異。
我們開發或管理的任何候選產品都可能導致嚴重的不良事件或不良副作用，這可能會停止其臨牀開發，延遲或阻止上市批准，或如果獲得批准，則要求將其退出市場，發佈安全警告或以其他方式限制其銷售。
我們開發的任何候選產品引起的不良事件或不良副作用可能導致我們或監管機構或IRB、IEC或DSMB（如果適用）中斷、延遲或停止臨牀試驗，如果我們尋求任何此類候選產品的批准，可能會導致標籤更加嚴格、FDA實施風險評估和緩解策略（“REMS”）計劃或延遲或拒絕FDA EMA的監管批准，或其他類似的外國監管機構。此外，與我們的候選產品相關的管理過程或相關程序也可能導致不良副作用。即使我們確定嚴重的不良事件與研究治療無關，此類事件也可能影響患者招募或入組患者完成試驗的能力。我們進行的任何臨牀試驗的結果都可能顯示副作用的嚴重程度和發生率很高且不可接受。例如，補體抑制劑在設計上具有免疫抑制作用，在某些情況下，可以用於健康狀況嚴重受損的患者。因此，給藥 RLYB116 可能會使患者更容易受到感染。RLYB116 患者的長期給藥可能導致免疫反應，從而導致不良反應或損害活性和/或療效。患者可能會對藥物產生過敏反應和/或產生針對 RLYB116 的抗體，或者可能需要使用腦膜炎球菌疫苗和預防性抗生素進行免疫接種。導致不良反應或損害 RLYB116 活性的免疫反應可能會導致我們的發展計劃的延遲或終止。
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一些最初在早期試驗中顯示出治療前景的潛在療法後來被發現會產生副作用，阻礙其進一步發展。此外，副作用可能會影響患者招募或入組患者完成試驗或導致潛在的臨牀試驗或產品責任索賠的能力。臨牀試驗人員在識別或管理候選產品的潛在副作用方面培訓不足或失敗可能會導致患者受傷或死亡。此外，臨牀試驗本質上使用潛在患者羣體的樣本。由於受試者數量有限，暴露時間有限，只有當接觸該藥物的患者數量明顯增加時，我們的候選產品或競爭對手的候選產品的罕見和嚴重副作用才會被發現。
如果我們或其他人後來發現我們在產品獲得批准後開發的任何候選產品所引起的不良副作用，則可能會產生一些負面後果，這可能會對我們的業務造成重大損害，包括：
▪監管機構可以暫停或撤回對此類候選產品的批准；
▪監管機構可能要求在標籤上附加警告，限制此類候選產品的批准使用，或以其他方式限制分銷或營銷，例如要求採用REMS計劃；
▪我們可能需要進行額外的臨牀試驗；
▪我們可能會被起訴並對患者造成的傷害承擔責任；以及
▪我們的聲譽可能會受到影響。
根據臨牀前研究或早期臨牀試驗，我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而阻止或導致監管部門撤銷批准。即使副作用不妨礙藥物獲得或維持上市許可，但由於與其他療法相比，該獲批產品的耐受性，不良副作用也可能抑制市場對獲批產品的接受。如果獲得批准，這些事件中的任何一個都可能阻止我們獲得或維持市場對候選產品的接受度，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
FDA、EMA和類似的外國監管機構（包括英國藥品和保健產品監管局）的監管批准程序漫長、耗時且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得對 RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。
在美國，在我們獲得美國食品藥品管理局對BLA或新藥申請（“NDA”）的批准之前，我們不得銷售候選產品。獲得 BLA 和 NDA 批准的過程非常昂貴，通常需要很多年，並且可能因所涉產品的類型、複雜性和新穎性而有很大差異。批准政策或法規可能會發生變化，FDA和其他監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，包括出於多種原因延遲、限制或拒絕批准候選產品的能力。此外，FDA可能要求將批准後的臨牀試驗或研究作為批准的條件，這也可能很昂貴。FDA對有限適應症的批准或帶有所需警告語言（例如盒裝警告）的批准，可能會嚴重影響我們成功推銷候選產品的能力。美國食品和藥物管理局還可能要求採用要求處方者培訓、上市後登記或以其他方式限制這些產品的銷售和分銷的REMS。美國食品藥品管理局可能會告知我們，需要經批准的設備，包括伴隨診斷設備，才能獲得 RLYB212 的上市許可。伴隨診斷作為醫療器械受到監管，必須單獨獲得美國食品藥品管理局的批准才能上市。我們的某些候選產品將依賴輸送系統，例如PFS、筆式注射器和/或自動注射器，最終可能會作為藥物/設備組合產品受到監管。儘管美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構已經建立了組合產品的審查和批准制度，但由於監管時機限制以及產品開發和批准過程中的不確定性，我們的候選產品的開發和商業化可能會出現延遲。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了時間和費用，但如果需要，我們的候選產品或伴隨診斷也無法保證獲得監管部門的批准。假設臨牀開發成功，我們打算在美國以外的國家（包括歐洲）尋求產品批准。因此，我們將受到EMA以及這些國家的其他監管機構的監管。
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在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成監管審批程序並實現商業化。漫長的批准過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性，可能導致我們無法獲得監管部門的批准來銷售我們的候選產品，我們可能被迫放棄候選產品的開發工作，這將嚴重損害我們的業務、運營業績和前景。
獲得FDA、EMA和其他類似的外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常在臨牀試驗開始後需要很多年，並且取決於許多因素。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並且可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得任何候選產品的監管批准，任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。
在美國或國外獲得將候選產品商業化的批准之前，我們必須向FDA、EMA或其他類似的外國監管機構證明此類候選產品對於其預期用途是安全有效的。從臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的數據容易受到不同的解釋，監管機構可能不會像我們那樣積極地解釋我們的數據，這可能會進一步延遲、限制或阻礙開發工作、臨牀試驗或上市批准。即使我們認為候選產品的臨牀前或臨牀數據足以支持批准，這些數據也可能不足以支持FDA、EMA和其他類似監管機構的批准。
例如，我們提議使用來自 FNAIT 自然歷史同種免疫研究的真實數據來支持我們針對 RLYB212 的開發計劃和相關監管申報。具體而言，自然史研究數據將幫助我們評估不同種族和族裔特徵的女性中FNAIT風險較高的女性發生頻率，以及這些女性中HPA-1a同種異體免疫的發生率。我們為支持上市批准申請而可能提交的自然史研究和其他現實世界證據可能未被FDA、EMA或其他類似的外國監管機構接受。
FDA、EMA 或其他類似的外國監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准 RLYB212、RLYB116 或我們開發的任何其他候選產品，或者要求我們進行額外的臨牀前或臨牀測試或放棄計劃，包括但不限於：
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們的臨牀試驗的設計或實施；
▪我們可能無法令FDA、EMA或其他類似的外國監管機構滿意地證明我們的候選產品對於其擬議適應症是安全有效的；
▪我們的臨牀試驗參與者或使用與我們的候選產品相似的藥物或在我們的候選產品中含有活性成分的其他產品的個人所經歷的嚴重和意想不到的藥物相關副作用；
▪我們的臨牀試驗的陰性或模糊結果，或可能不符合FDA、EMA或其他類似外國監管機構批准的統計意義水平的結果；
▪臨牀試驗中研究的人羣可能不夠廣泛或具有代表性，不足以確保我們尋求批准的全部人羣的安全性和有效性；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不接受在臨牀機構或護理標準可能與美國或適用的外國司法管轄區不同的國家進行的試驗的臨牀數據；
▪我們可能無法證明我們的候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
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▪從我們的候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能無法被接受或不足以支持提交BLA或NDA或在美國或其他地方獲得監管部門的批准，我們可能會被要求進行額外的臨牀試驗；
▪FDA 或適用的外國監管機構對我們候選產品的配方、標籤和/或規格存在分歧；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們獲得伴隨診斷測試的許可或批准；
▪我們的候選產品可能需要更多時間才能獲得監管部門的批准，因為它們是組合產品；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能無法批准我們與之簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造流程或設施存在缺陷；以及
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，從而使我們的臨牀數據不足以獲得批准。
我們從未獲得過候選產品的上市許可。FDA可能拒絕接受我們為候選產品提交的任何BLA或NDA進行實質性審查，也可能在審查我們的數據後得出結論，認為我們的申請不足以獲得候選產品的上市批准。如果 FDA 不接受或批准我們的候選產品的 BLA 或 NDA，則可能需要我們進行額外的臨牀、臨牀前或生產驗證研究並提交這些數據，然後才能重新考慮我們的申請。根據這些研究或美國食品藥品管理局要求的任何其他研究的範圍，我們提交的任何 BLA 或 NDA 的批准可能會被推遲或阻止，或者可能需要我們花費比可用資源更多的資源。此外，如果進行並完成了額外的研究，FDA也可能認為不足以批准我們的BLA或NDA。任何延遲獲得或無法獲得上市許可都會使我們無法將候選產品商業化、創造收入以及實現和維持盈利能力。
我們的候選產品針對罕見疾病和疾病，如果獲得批准，RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的市場機會可能小於我們的預期。因此，我們的商業機會可能有限，而且由於我們的候選產品的目標人羣是罕見病，因此我們必須能夠成功識別患者並佔據可觀的市場份額，才能實現盈利和增長。
我們的候選產品針對罕見疾病和病症。我們正在開發 RLYB212，用於潛在的預防 FNAIT，根據母親中存在 HLA DRB3* 01:01 陽性和 Hpa-1a 陰性抗體以及胎兒中HPA-1a陽性的情況，我們估計，在美國、加拿大、英國（“英國”）、其他主要歐洲國家和澳大利亞，每年有超過22,000例孕婦面臨FNAIT的高風險。關於 RLYB116，我們估計美國大約有 4,700 名 PNH 患者和多達 60,000 名 GmG 患者。我們對符合條件的患者人數的預測是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、人口統計和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的消息來源可能顯示，合格患者的估計人數發生了變化，患者人數可能低於預期。此外，我們當前項目或未來候選產品的潛在可解決患者羣體可能受到限制，也可能不適合使用我們的候選產品進行治療，新患者可能變得越來越難以識別或獲得治療。例如，即使我們獲得了 FDA 對 RLYB212 或 RLYB116 的批准，該藥物仍可能被批准用於比我們目前預期的更為有限的目標人羣。此外，即使我們在任何候選產品中獲得了可觀的市場份額，如果獲得批准，我們候選產品的潛在目標人羣也是罕見病患者，我們可能永遠無法實現盈利。
此外，在許多情況下，對於我們正在開發的候選產品可能用於治療的適應症，要麼沒有篩查或診斷測試，要麼沒有篩查或診斷測試。例如，要成功預防有患這種罕見疾病風險的母親，需要識別胎兒中 HPA-1 陰性、HLA-DRB3* 01:01 陽性和 HPA-1a 陽性的準媽媽。我們可能會與合作伙伴合作，開發篩查和診斷測試以幫助我們識別風險人羣，而FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們這樣做。缺乏篩查和診斷測試，再加上
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某些醫療保健提供者對我們可能尋求治療的罕見疾病的認識往往有限，這通常意味着正確的診斷可能需要數年時間才能識別（或者可能永遠無法對某些患者做出適當的診斷）。因此，即使我們的候選產品之一獲準進行商業銷售，由於難以識別符合條件的患者，我們也可能無法增加收入。無法保證我們的任何項目都能有效地識別出將從我們的候選產品中受益的患者，即使我們能夠確定候選產品可以幫助的患者，但我們的候選產品最終可能治療的患者數量可能低於我們的預期，他們可能不願意接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別，所有這些都可能對我們的成長和生存能力產生不利影響收入並對我們產生不利影響經營業績和我們的業務。此外，即使我們能夠增加接受治療的患者人數，在給定時期內停止使用適用產品的患者人數也可能會抵消這一數字，從而導致患者淨流失並可能減少收入。
FDA、EMA或其他類似的外國監管機構，包括MHRA，可以要求批准或批准體外診斷或伴隨診斷設備，以此作為批准任何需要此類測試或將從中獲得商業利益的候選產品（包括 RLYB212）的條件。未能及時或根本成功地驗證、開發和獲得伴隨診斷的監管許可或批准，可能會損害我們的藥物研發戰略，我們可能無法意識到任何此類候選產品的商業潛力。
如果安全有效地使用 RLYB212 或我們的任何其他候選產品取決於體外診斷，那麼 FDA 通常會要求在 FDA 批准我們的候選產品的同時，批准或批准該測試，即伴隨診斷。此類診斷的開發和批准過程既耗時又昂貴。伴隨診斷提供的信息對於安全有效地使用相應的治療產品至關重要，作為醫療器械受到FDA、EMA和其他類似外國監管機構的監管，並且在商業化之前需要分別獲得監管部門的批准和治療批准。美國食品藥品管理局此前曾要求進行體外診斷測試，旨在選擇對候選產品有反應的患者，在獲得候選治療藥物批准的同時獲得PMA。PMA流程，包括臨牀前和臨牀數據的收集以及FDA的提交和審查，可能需要幾年或更長時間。它涉及嚴格的上市前審查，在此期間，申請人必須準備並向FDA提供有關設備安全性和有效性的合理保證，以及有關設備及其組件的信息，包括設備設計、製造和標籤方面的信息。設備上市後，仍需遵守重要的監管要求，包括有關開發、測試、製造、分銷、營銷、促銷、標籤、進口、出口、記錄保存和不良事件報告的要求。
鑑於我們在開發和商業化體外診斷設備（包括伴隨診斷測試）方面的經驗有限，我們不打算在內部開發此類測試，因此在開發和獲得這些體外診斷測試的批准方面將依賴第三方合作者的持續合作和努力。我們可能無法與提供商達成協議，開發用於 RLYB212 的註冊試驗或 RLYB212 的商業化的篩查和/或診斷測試，也無法按照商業上合理的條件開發篩查和/或診斷測試，這可能會對 RLYB212 的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。我們和我們未來的合作者在開發和獲得此類測試的批准時可能會遇到困難，包括與選擇性/特異性、分析驗證、可重複性或臨牀驗證有關的問題。我們的合作者在開發體外診斷測試或獲得監管部門批准方面的任何延遲或失敗都可能延遲或阻礙 RLYB212 或我們的任何其他候選產品的批准。此外，我們、我們的合作者或第三方可能會遇到生產困難，這可能會限制此類測試的供應，他們和我們都可能難以讓醫生接受此類測試的使用。我們認為，將篩查和治療納入臨牀實踐指南對於市場準入、第三方付款人報銷、醫療實踐中的利用和商業成功至關重要。我們的合作者和我們都可能很難將此類篩查和/或診斷測試納入臨牀實踐指南。如果此類測試未能獲得市場認可，將對我們從獲準商業銷售的 RLYB212 的銷售（如果有）或任何其他需要體外診斷測試的批准產品中獲得收入的能力產生不利影響。此外，與我們簽訂合同的任何合作者或第三方可能決定不商業化或停止銷售或製造我們預計用於候選產品的開發和商業化的測試，或者我們與此類合作者或第三方的關係可能以其他方式終止。我們可能
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無法與其他供應商達成協議以獲得替代體外診斷測試的供應以用於我們的候選產品的開發和商業化，也無法以商業上合理的條件這樣做，這可能會對我們的候選產品的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
我們面臨着來自生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能進行有效的競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物技術和製藥行業競爭激烈，面臨重大而快速的技術變革。我們的成功在很大程度上取決於我們能否以具有成本效益的方式獲取、開發和獲得新產品的上市批准，併成功地將其推向市場。如果我們開發的候選產品獲得批准，我們將面臨激烈的競爭。有許多公共和私營生物製藥公司、大學、政府機構和其他研究機構積極參與產品的研究和開發，這些產品可能與我們的候選產品類似，也可能適用於類似市場。製藥、生物技術和診斷行業的兼併和收購可能會導致更多的資源集中在少數競爭對手中。這些競爭對手還在建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者註冊以及獲取與我們的項目相輔相成或必需的技術方面與我們競爭。小型或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。此外，尋求開發和商業化與我們的候選產品競爭的產品和療法的公司數量可能會增加。但是，我們力求建立具有關鍵差異化屬性的投資組合，以在目標市場中提供競爭優勢。我們認為，RLYB212 可能是預防 FNAIT 的同類首創抗體，目前不存在基於機制的直接臨牀競爭。我們的第二款候選產品 RLYB116 在治療 PNH 和 GmG 患者方面面臨着來自多家公司的競爭，包括阿斯利康銷售的 Soliris 和 Ultomiris。如果我們成功開發出 RLYB116，如果獲得批准，則該療法可能會與目前上市的療法（包括Soliris和Ultomiris）以及未來可能推出的任何新療法競爭，或可能聯合使用。
競爭可能會使我們開發的任何候選產品過時、競爭力降低或不經濟。此外，我們的競爭對手開發的候選產品可能比我們的候選產品更安全或更有效。除其他外，我們的競爭對手可能會：
▪比我們擁有更高的知名度以及財務、製造、營銷、產品開發、技術、商業基礎設施和人力資源；
▪更有效地徵聘和留住合格的科學和管理人員；
▪更有效地建立臨牀試驗場所和患者登記；
▪開發和商業化更安全、更有效、更便宜、更方便或更易於使用，或副作用較少或不太嚴重的產品；
▪更快地獲得監管部門的批准；
▪更好地保護他們的專利和知識產權，或獲取與我們的計劃相輔相成或必需的技術；
▪實施更有效的銷售、營銷、定價、覆蓋範圍、市場準入和報銷方法；或
▪形成更具優勢的戰略聯盟或合作。
如果由於上述任何原因我們無法有效競爭，我們的業務將受到重大損害。
資金短缺或全球健康問題導致美國食品藥品管理局和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導和其他人員的能力，或者以其他方式阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受支付用户費的能力，以及法律、監管和政策變化以及其他可能影響FDA能力的事件
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執行例行功能。因此，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助受政治進程的約束，而政治進程本質上是不穩定和不可預測的。
美國食品藥品管理局和其他機構的中斷也可能減緩必要的政府機構審查或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如FDA，不得不讓關鍵員工休假並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
為應對 COVID-19 疫情，FDA 於 2020 年 3 月 10 日宣佈打算推遲對外國生產設施的大部分檢查，2020 年 3 月 18 日，FDA 暫時推遲了對國內生產設施的例行監督檢查。隨後，美國食品和藥物管理局於2020年7月10日宣佈打算恢復對受基於風險的優先排序制度的國內製造設施的某些現場檢查。美國食品和藥物管理局打算使用這種基於風險的評估系統來確定在給定地理區域內可能發生的監管活動類別，從關鍵任務檢查到恢復所有監管活動。2021 年 4 月，美國食品和藥物管理局發佈了關於在 COVID-19 疫情期間處理檢查的額外指南，以解決美國食品藥品管理局可能要求進行遠程互動評估的情況。儘管參與遠程互動評估是自願的，但拒絕美國食品和藥物管理局的指導可能會阻礙美國食品和藥物管理局及時做出監管決定的能力（例如，關於用於支持待處理申請的臨牀試驗是否充分，或者申請中描述的藥物製造業務是否充分）。此外，2021年7月，美國食品藥品管理局在其 “美國食品藥品管理局檢查監督彈性路線圖” 中過渡到 “基本情景”，即國內監督檢查將轉至標準操作水平，儘管由於 COVID-19 Omicron 變體於 2022 年 2 月 7 日解除，2022 年初國內檢查活動再次暫停。美國以外的監管機構也可能實施類似的限制或其他政策措施來應對 COVID-19 疫情。如果政府長期關閉，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，則可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
即使我們在美國獲得美國食品藥品管理局對候選產品的批准，我們或我們當前或未來的合作者也可能永遠無法在任何其他司法管轄區獲得候選產品的批准或商業化，這將限制我們充分發揮其市場潛力的能力。
為了在特定司法管轄區銷售任何產品，我們或我們當前或未來的合作伙伴必須制定並遵守各國有關安全性和有效性的眾多不同監管要求。美國食品和藥物管理局的批准並不能確保獲得其他國家或司法管轄區的類似監管機構的批准。但是，未能在一個司法管轄區獲得批准可能會對我們或我們的合作者在其他地方獲得批准的能力產生負面影響。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，而且一個國家的監管部門批准並不能保證任何其他國家的監管部門批准。
批准程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。尋求外國監管機構的批准可能會給我們帶來困難和增加成本，並需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這些研究或臨牀試驗可能既昂貴又耗時。不同國家/地區的監管要求可能有很大差異，可能會延遲或阻止我們的產品在這些國家/地區的推出。我們沒有任何候選產品獲準在任何司法管轄區銷售，包括在國際市場，而且我們在獲得國際市場監管批准方面沒有經驗。如果我們或我們的合作者未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得並維持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場就會減少，我們將無法充分發揮我們開發的任何產品的市場潛力。
即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，我們仍將面臨廣泛而持續的監管要求和義務以及持續的監管審查，這可能會導致
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大量額外費用，如果我們未能遵守監管要求或在任何候選產品中遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品，以及此類產品的製造流程、批准後的臨牀前和臨牀測試、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、記錄保存、出口、進口、廣告和促銷活動等，都將受到美國食品藥品管理局和其他監管機構廣泛而持續的要求的約束。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和藥品上市要求、繼續遵守有關向醫生分發樣本和記錄保存的現行良好生產規範（“cGMP”）要求以及對非臨牀研究和我們在批准後進行的任何臨牀試驗的良好實驗室規範（“GLP”）和GCP要求。
FDA可能還需要昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。此外，美國食品藥品管理局嚴格監管藥品的批准後的銷售和推廣，以確保藥品僅針對批准的適應症上市，並以符合批准標籤規定的方式上市。如果我們銷售產品的用途超出其批准適應症或以其他方式與美國食品藥品管理局批准的標籤不一致，則FDA以及包括司法部在內的其他聯邦和州執法機構可能會對標籤外營銷採取執法行動。違反《聯邦食品、藥品和化粧品法》（“FDCA”）和其他法規，包括《虛假索賠法》，以及其他國家與處方產品促銷和廣告有關的同等立法，也可能導致對違反聯邦和州以及其他國家的醫療保健欺詐和濫用法以及州消費者保護法的行為進行調查或指控。即使後來確定我們沒有違反這些法律，我們也可能面臨負面宣傳，為自己的行為承擔大量費用，並不得不將大量管理資源從其他事務中轉移出來。
此外，後來發現我們的產品、製造商或製造流程中以前未知的不良事件或其他問題，或不遵守監管要求的情況，可能會產生各種結果，包括但不限於：
▪對製造此類產品的限制；
▪對產品標籤或營銷的限制；
▪對產品分銷或使用的限制；
▪進行上市後研究或其他上市後臨牀試驗的要求；
▪發出警告信或無標題信；
▪拒絕批准我們提交的待處理申請或對已批准申請的補充，或延遲批准此類申請；
▪產品召回或退出市場；
▪罰款、歸還或沒收利潤或收入；
▪暫停或終止正在進行的臨牀試驗；
▪暫停或撤回營銷許可；
▪拒絕允許進口或出口我們的產品；
▪產品扣押；以及
▪禁令, 同意令或施加民事或刑事處罰.
如果我們獲得 FDA 對 RLYB212 或 RLYB116 的批准，在我們獲得批准並將這些候選產品商業化之後，我們之前的臨牀試驗中未發現的安全風險可能會首先出現。任何新的上市後不良事件都可能嚴重影響我們銷售藥物的能力，並可能要求我們召回並停止產品的商業化。此外，如果任何確認性的上市後試驗未能證實 RLYB212 或 RLYB116 的臨牀特徵或臨牀益處，FDA 可能會撤回其批准，這將對我們的業務造成重大損害。
我們也無法預測美國或國外的未來立法或行政或行政行動可能引發政府監管的可能性、性質或範圍。此外，美國食品藥品管理局、歐洲藥品管理局
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以及其他類似監管機構的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，以防止、限制或延遲監管部門對候選產品的批准，或增加商業化的成本和監管負擔。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生不利影響。此外，我們或任何合作者不遵守監管要求，包括安全監測或藥物警戒，也可能導致鉅額經濟處罰，這將對我們的業務產生不利影響。
我們可能會為我們的候選產品尋求快速通道認證、突破性療法稱號或優先藥物（“PRIME”）稱號，但我們可能不會獲得任何此類稱號，即使我們獲得了，此類指定實際上也可能無法加快開發或監管審查或批准程序。
如果一種藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且非臨牀或臨牀數據表明有可能滿足這種疾病未得到滿足的醫療需求，則候選產品可能有資格獲得美國食品藥品管理局快速通道認證，而贊助商必須申請該資格。快速通道產品的贊助商可能更頻繁地與美國食品和藥物管理局互動，在某些情況下，FDA可能會在申請完成之前啟動對快速通道產品申請部分的審查。我們可能會提交 RLYB212 和 RLYB116 的快速通道認證申請。美國食品和藥物管理局對是否授予該稱號擁有廣泛的自由裁量權，我們可能不會獲得該稱號。此外，即使我們獲得了快速通道稱號，快速通道認證也不能確保我們在任何特定的時間範圍內獲得營銷批准或獲得批准。與傳統的 FDA 程序相比，如果獲得 Fast Track 認證，我們可能無法體驗到更快的開發或監管審查或批准流程。此外，如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。光靠快速通道認證並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
如果未來的結果支持突破性療法，我們也可能為 RLYB212 或其他候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種用於單獨或與一種或多種其他藥物聯合使用來治療嚴重疾病的藥物（包括生物製劑），初步的臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個具有臨牀意義的終點上與現有療法相比有顯著改進，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。被指定為突破性療法的產品的贊助商有資格獲得更深入的FDA指導，以制定有效的藥物研發計劃，這是一項涉及高級管理人員的組織承諾，並可能有資格接受滾動審查。如果在向FDA提交BLA或NDA時得到臨牀數據的支持，則被FDA指定為突破性療法的藥物也可能有資格參加其他快速審查計劃，包括加速批准和優先審查。
被指定為突破性療法由FDA自行決定。因此，即使我們認為 RLYB212 符合指定為突破性療法的標準，FDA 也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們獲得了 Breakthrough Therapy 稱號，與根據傳統的 FDA 程序考慮批准的藥物相比，獲得此類認證可能無法加快開發、監管審查或批准過程，也不能保證最終獲得 FDA 的批准。此外，即使 RLYB212 符合突破性療法的資格，FDA 稍後也可能決定 RLYB212 不再符合資格條件，或者決定不會縮短 FDA 審查或批准的期限。
在歐盟（“歐盟”），將來我們可能會為一些候選產品尋求PRIME認證。PRIME是一項自願計劃，旨在增強EMA在加強科學和監管支持方面的作用，以優化開發並加速評估具有重大公共衞生利益並有可能滿足未滿足的醫療需求的新藥。該計劃側重於針對歐盟尚無令人滿意的治療方法的疾病的藥物，或者即使存在這種方法，它也可能比現有療法具有重大的治療優勢。PRIME 僅限於正在開發且未在歐盟獲得授權的藥物，申請人打算通過集中程序申請初始上市許可申請。要獲得 PRIME 資格，候選產品必須符合其主要公共衞生利益和治療創新方面的資格標準
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基於可以證實指控的信息。獲得PRIME認證的好處包括任命人用藥品委員會報告員，在申請上市許可之前提供持續支持和幫助積累知識，在關鍵開發里程碑上儘早進行對話和提供科學建議，以及有可能使產品獲得加速審查資格，這意味着縮短了在申請流程早期發表批准意見的審查時間。PRIME使申請人能夠請求平行的EMA科學建議和健康技術評估建議，以促進及時的市場準入。即使我們的任何候選產品獲得了 PRIME 稱號，與傳統的 EMA 程序相比，該稱號也可能無法顯著加快開發流程、審查或批准。此外，獲得PRIME認證並不能保證或增加EMA獲得上市許可的可能性。
我們可能無法成功獲得或可能無法維持與孤兒藥指定相關的好處，包括市場排他性的可能性。如果我們的競爭對手能夠獲得與 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候選產品構成相同藥物並治療相同適應症的產品的孤兒藥獨家經營權，那麼我們可能無法在相當長的一段時間內讓競爭產品獲得相關監管機構的批准。
包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將針對相對較少的患者羣體的藥物指定為孤兒藥。根據美國《孤兒藥法》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或病症的藥物，美國食品和藥物管理局可以將其指定為孤兒藥，在美國，這種疾病或病症通常定義為每年的患者羣體少於20萬人，而美國的患者羣體超過20萬，而在沒有合理的預期該藥物的開發成本將從美國的銷售中收回。在歐盟，歐洲藥品管理局孤兒藥品委員會評估孤兒藥品稱號，歐盟委員會授予孤兒藥稱號，主要是為了促進用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病的產品的開發，這種疾病影響不超過歐盟萬分之五的人。此外，所考慮的產品適用於歐盟不存在令人滿意的診斷、預防或治療方法的疾病，或者如果存在這種方法，則該藥品將對受該疾病影響的人帶來顯著益處。美國食品藥品管理局和歐盟委員會均已授予用於治療 FNAIT 的 RLYB211 和 RLYB212 的孤兒藥稱號。我們可能會在美國和歐盟為我們的其他候選產品尋求孤兒藥認定，但可能沒有成功。無法保證美國食品藥品管理局或歐洲藥品管理局孤兒藥品委員會會考慮為我們申請或重新申請的任何適應症指定孤兒，也無法保證我們能夠維持這樣的指定。在美國，孤兒藥指定使當事方有權獲得經濟激勵措施，例如獲得臨牀試驗費用補助金的機會、税收優惠和用户費用減免。孤兒藥的指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使該藥物在監管審查或批准過程中獲得任何優勢。
如果獲得孤兒藥稱號的候選產品隨後獲得其具有該標誌的適應症的首批上市許可，則該產品有權獲得一段上市獨家期，這使EMA或FDA無法批准該時間段內針對同一孤兒藥名稱的相同藥物或生物製劑的另一項上市申請，除非在有限情況下，例如與具有孤兒藥獨家經營權的產品相比具有臨牀優勢或者製造商無法保證足夠的產品數量。在美國，獨家經營期為七年。在歐洲，適用的獨家期為十年，但在歐洲，如果產品不再符合孤兒認定標準，或者如果該產品利潤充足，市場獨家經營權不再合理，則此類獨家期可以縮短至六年。此外，如果美國食品藥品管理局後來確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證有足夠的藥物數量來滿足罕見疾病或疾病患者的需求，則孤兒藥在美國的獨家銷售權可能會喪失。同樣，在歐盟，如果原始孤兒藥品的上市許可持有人無法供應足夠數量的藥品，市場排他性就會被打破。此外，在美國和歐盟，如果另一種藥物隨後獲準上市，其適應症與我們的任何獲得上市批准的候選產品相同或相似，那麼無論孤兒藥排他性如何，我們都可能面臨競爭加劇並失去市場份額，這隻會防止 “相同” 藥物因相同適應症而獲得批准。
我們可能會尋求美國食品藥品管理局加快批准我們的一種或多種候選產品。即使我們的任何候選產品獲得美國食品藥品管理局的加速批准，也可能無法加快批准速度
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開發或監管審查或批准程序，並且不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
將來，我們可能會尋求加快批准我們的一個或多個候選產品。根據加速批准計劃，如果確定候選產品對有合理可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點有影響，則美國食品藥品管理局可以加快批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品，該候選產品比現有療法具有有意義的治療益處。作為批准的條件，FDA要求獲得加速批准的產品的贊助商進行上市後確認性臨牀試驗或試驗。此外，美國食品和藥物管理局目前要求提前向食品和藥物管理局提交宣傳材料以供審查，以此作為加快批准的條件。
在為我們的任何候選產品尋求加速批准之前，我們打算徵求FDA的反饋，並將評估我們尋求和獲得加速批准的能力。無法保證，在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們會決定申請或提交 BLA 以加快批准或任何其他形式的快速開發、審查或批准。此外，如果我們決定提交加速批准申請，則無法保證此類提交或申請會被接受，也無法保證FDA會確定候選產品有資格獲得或批准加速批准。未能按計劃加快批准我們的候選產品將導致我們的候選產品的商業化時間延長，如果獲得批准，可能會增加候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。如果我們的任何候選產品獲得加速批准，則除其他外，如果驗證產品預期臨牀益處所需的確認性試驗未能證實此類益處，或者此類試驗未經過盡職調查，則美國食品藥品管理局可能會撤回加速批准。撤回任何加速批准都可能嚴重損害我們的業務。
儘管 RLYB212 已被美國食品藥品管理局指定為罕見兒科疾病藥物產品，但我們提交的任何針對 RLYB212 的上市申請都可能沒有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證。
在美國，RLYB211 和 RLYB212 已被美國食品藥品管理局指定為罕見兒科疾病藥物產品。獲得罕見兒科疾病認定是罕見兒科疾病藥物產品上市申請獲得批准後有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證的先決條件。優先審核憑證可用於獲得對未來營銷申請的優先審核，否則該申請沒有資格獲得優先審查。優先審查將FDA對上市申請採取行動的目標從提交之日起從提交之日起的十個月縮短為六個月，對於原始BLA或NDA。除了使用優先審評憑證獲得對自己的上市申請的優先審核外，獲得優先審查憑證的罕見兒科疾病藥物的贊助商也可以將該優惠券出售或以其他方式轉讓給另一家公司。只要進行轉讓的贊助商尚未根據優先審核憑證提交申請，代金券可以在使用代金券之前多次進一步轉賬。如果獲得該優惠券的罕見兒科疾病產品在批准之日起一年內未在美國上市，則美國食品藥品管理局也可以撤銷任何罕見兒科疾病優先審查憑證。
不能保證，如果我們提交 RLYB212 或將來可能獲得罕見兒科疾病稱號的任何其他候選產品並獲得批准，我們將獲得罕見兒科疾病優先審核憑證。除了獲得罕見兒科疾病稱號外，為了獲得罕見兒科疾病優先審評憑證，還必須對NDA或BLA進行優先審查，依賴於對兒科人羣和針對該人羣的藥物劑量的研究得出的臨牀數據，不要在最初的罕見兒科疾病產品申請中尋求其他成人適應症的批准，也不要為不含先前批准的活性成分的藥物尋求批准。根據現行法定日落條款，即使上市申請符合所有這些要求，美國食品和藥物管理局也只能在2026年9月30日之前發放代金券，並且只有批准的產品在2024年9月30日之前獲得罕見兒科疾病藥物產品認證。如果有的話，我們無法確定我們的任何罕見兒科疾病指定產品是否會在法定截止日期之前獲得批准。此外，即使我們認為我們的上市申請符合獲得批准後有資格獲得優先審查憑證的其他要求，FDA也可能不同意。
我們開發的任何候選產品的成功商業化將在一定程度上取決於監管機構和私人健康保險公司在多大程度上建立保險，以及
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報銷。如果獲得批准，未能獲得或維持候選產品的保險和報銷，可能會限制我們或我們的合作者推銷這些產品的能力，並降低我們或我們的合作者創收的能力。
如果任何候選產品獲準上市，那麼我們能否通過政府醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）、私人健康保險公司和其他第三方付款人獲得任何此類產品的保險和報銷對於大多數患者能夠負擔得起處方藥至關重要。因此，監管機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人能否為使用我們的產品的產品或程序實現可接受的承保水平和報銷，將影響我們成功將開發的任何候選產品商業化的能力。如果候選產品獲得市場批准，我們無法確定這些候選產品能否獲得保險和補償，而且任何可能提供的補償可能不足，將來可能會減少或取消。
此外，美國政府和第三方付款人越來越多地努力限制或降低醫療費用，這可能會導致第三方付款人限制新批准產品的承保範圍和報銷水平，因此，他們可能無法為我們商業化的任何產品提供承保範圍或提供足夠的付款。由於醫療保健管理的趨勢以及其他立法、行政或監管變化，我們預計在銷售候選產品方面將面臨定價壓力。總體而言，醫療保健成本，尤其是處方藥和生物製劑以及外科手術和其他治療的下行壓力已變得很大，新產品在成功進入市場方面面臨越來越多的挑戰。第三方付款人越來越多地質疑價格，除了安全性和有效性外，還要審查新產品的成本效益。為了獲得或維持任何當前或未來產品的承保範圍和報銷，我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益。這些研究將是對獲得監管部門批准所需的研究的補充。
我們可能還需要向購買者提供折扣以鼓勵購買任何經批准的產品，並向第三方付款人提供折扣，以增加為患者提供優惠保險和適當的費用分攤門檻的可能性。為了獲得聯邦醫療保健計劃（例如醫療補助）的保險，我們可能需要為政府醫療保健計劃下的任何批准產品或某些政府和私人購買者提供折扣或回扣。參與此類計劃將要求我們跟蹤和報告某些藥品的價格。如果我們未能準確報告此類價格，我們可能會受到罰款和其他處罰。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品保險和報銷政策。因此，產品的承保範圍和補償可能因付款人而異，第三方付款人決定為特定產品提供保險並不能確保其他付款人也提供類似的保險。此外，確定第三方付款人是否將為產品提供保險的過程通常與設定此類產品的價格或確定付款人在保險獲得批准後將為該產品支付的補償率的過程是分開的。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且成本高昂的過程，這將要求我們分別向每位付款人提供有關候選產品的使用方面的科學和臨牀支持，而無法保證會獲得保險和報銷，也無法保證付款人之間能夠保持一致性。此外，有關報銷的規則和條例經常變化，在某些情況下會在短時間內發生變化，我們認為這些規章制度可能會發生變化。如果無法獲得補償或僅提供有限的補償，我們可能無法成功地將候選產品商業化，也可能無法為候選產品獲得令人滿意的財務回報。
我們或我們的合作者還可能受到美國以外的廣泛政府價格控制和其他市場監管的約束，我們認為，其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給醫療產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的約束。其他國家允許公司自己確定醫療產品的價格，但要監督和控制公司的利潤。額外的外國價格控制措施或定價法規的其他變化可能會限制我們或我們的合作者能夠為我們或我們的合作者商業化的產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們或我們的合作者商業化產品的報銷可能會降低，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
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即使我們開發的候選產品獲得上市許可，它也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人或醫學界其他商業成功所必需的市場認可。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付者和醫學界的市場認可。商業成功在很大程度上還取決於我們的候選產品的承保範圍和報銷，以及包括私人保險提供商和政府付款人在內的第三方付款人的相關篩查和/或診斷測試。如果獲準進行商業銷售，各種因素將影響我們的候選產品是否被市場接受，包括但不限於：
▪我們產品的功效、安全性和耐受性，以及與替代療法相比的潛在優勢；
▪產品獲得批准的臨牀適應症，以及FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的產品標籤或產品説明要求，包括產品批准的標籤中包含的任何限制或警告；
▪銷售和營銷工作的有效性；
▪任何副作用的患病率和嚴重程度；
▪與替代療法（包括任何類似療法）相關的治療費用；
▪我們有能力以有競爭力的價格出售我們的產品；
▪篩查和/或診斷測試的可用性和可獲得性；
▪與替代療法相比，給藥的便利性和易用性；
▪目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開這些療法的意願；
▪營銷和分銷支持的力量；
▪我們獲得批准的任何產品的第三方保險和補償的可用性，以及任何適當的篩查和/或診斷測試；以及
▪對將我們的產品與其他藥物一起使用的任何限制。
市場對我們的候選產品的接受程度在很大程度上取決於患者和醫生對我們的候選產品是針對其靶向適應症的安全有效治療方法的看法，以及是否願意使用篩查和/或診斷測試來確定我們療法的風險目標人羣。對任何產品的看法也會受到對競爭對手同類產品或具有相似作用機制的產品的看法的影響。由於我們預計，候選產品的銷售如果獲得批准，將在可預見的將來產生幾乎所有的收入，因此我們的候選產品未能獲得市場的認可將損害我們的業務，並可能要求我們尋求額外的融資。
如果獲得批准，我們作為生物製劑進行監管的候選產品可能會面臨來自通過簡化監管途徑批准的生物仿製藥的競爭。
2009年《生物製劑價格競爭與創新法》（“BPCIA”）是作為《患者保護和平價醫療法案》（“ACA”）的一部分頒佈的，旨在為生物仿製藥和可互換生物製品的批准建立簡化途徑。監管途徑為FDA審查和批准生物仿製藥確立了法律權限，包括可能根據生物仿製藥與批准的生物製劑的相似性將其指定為 “可互換”。根據BPCIA，參考生物製品自首次獲得許可之日起被授予12年的數據專有權，FDA要等到參考產品首次獲得許可之日起四年後才會接受基於該參考生物製品的生物仿製藥或可互換產品的申請。此外，生物仿製藥的批准可能要等到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能由FDA生效。在這12年的獨家經營期內，另一家公司仍可能開發競爭生物製劑並獲得批准，前提是他們的BLA不依賴參考產品、贊助商的數據或將申請作為生物仿製藥提交。該法律很複雜，仍在由美國食品和藥物管理局解釋和執行。因此，其最終影響、實施和含義存在不確定性，美國食品和藥物管理局採取的任何新政策或流程都可能對我們生物製品的未來商業前景產生重大不利影響。
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我們認為，我們開發的任何候選產品如果在美國獲得BLA批准為生物製品，都應有資格獲得12年的獨家經營權。但是，由於國會的行動或其他原因，這種排他性有可能被縮短，或者FDA不會將候選標的候選產品視為競爭產品的參考產品，這有可能比預期更快地為生物仿製藥的競爭創造機會。此外，生物仿製藥一旦獲得批准，將在多大程度上以類似於非生物產品的傳統仿製藥替代品的方式取代任何一種參考產品尚不清楚，這將取決於許多仍在發展的市場和監管因素。由於競爭加劇和定價壓力，批准我們的候選產品的生物仿製藥可能會對我們的業務產生重大不利影響。
如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構批准了我們獲得上市批准的任何小分子研究產品的仿製版本，或者這些機構在批准這些產品的仿製版本之前不給予我們的產品適當的專有期，則我們產品的銷售如果獲得批准，可能會受到不利影響。
一旦保密協議獲得批准，所涵蓋的產品即成為美國食品藥品管理局出版物 “具有治療等效性評估的批准藥物”（俗稱《橙皮書》）中的 “參考上市藥物”。製造商可以通過在美國提交簡短的新藥申請（“andA”）來尋求對參考清單藥物的仿製藥的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商無需進行臨牀試驗來評估安全性和有效性。相反，申請人通常必須證明其產品具有與參考清單藥物相同的活性成分、劑型、強度、給藥途徑和使用條件或標籤，並且仿製藥與參考清單藥物具有生物等效性，這意味着它被人體吸收的速度和程度相同。仿製藥上市的成本可能比參考上市藥物低得多，而且生產仿製藥的公司通常能夠以較低的價格提供仿製藥。因此，仿製藥推出後，任何品牌產品或參考上市藥物的銷售額的很大一部分通常會流失給仿製藥。
在參考清單藥物的任何適用非專利排他性期限到期之前，FDA可能不會批准仿製藥的ANDA。FDCA為含有新化學實體的新藥提供五年的非專利獨家經營權。具體而言，如果已獲得此類排他性，則在五年期滿之前不得向美國食品藥品管理局提交ANDA，除非提交的申請附有第四段證明，證明涵蓋該參考清單藥物的專利無效或不會受到仿製藥的侵犯，在這種情況下，申請人可以在參考上市藥物獲得批准四年後提交申請。
仿製藥製造商可能會在我們獲得的任何適用的獨家經營期到期後尋求推出仿製藥，前提是我們的產品獲得批准，即使我們仍為此類產品提供專利保護。我們的產品可能面臨的來自我們產品的通用版本的競爭可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生重大不利影響，並嚴重限制我們在這些候選產品上獲得投資回報的能力。
如果我們無法自行或與第三方合作建立銷售、營銷和分銷能力，那麼如果獲得批准，我們可能無法成功地將我們開發的任何候選產品商業化。
為了推廣我們開發的任何候選產品並將其成功商業化，如果獲得批准，我們必須建立我們的銷售和營銷能力，或者與第三方就這些服務進行合作。我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力，作為一家公司，我們沒有營銷產品的經驗。如果我們將任何可能獲得批准的候選產品商業化，我們將需要在罕見病治療領域組建內部營銷組織和銷售隊伍，這將需要大量的支出、管理資源和時間。建立我們自己的銷售和營銷能力涉及大量的費用和風險，包括我們僱傭、培訓、留住和適當激勵足夠數量的合格人才，產生足夠的銷售線索，讓我們的銷售和營銷團隊有足夠的機會接觸可能為我們的產品開處方的醫生，有效管理分散在各地的銷售和營銷團隊以及其他不可預見的成本和支出。我們將不得不與其他製藥和生物技術公司競爭，以招聘、僱用、培訓和再培訓營銷和銷售人員。任何候選產品的開發失敗或延遲，如果影響候選產品的預期商業化時間或導致候選產品未能實現商業化，都可能導致我們過早或不必要地承擔昂貴的代價
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商業化費用。如果我們無法留住或調動我們的銷售和營銷人員，我們的投資就會蒙受損失。
如果獲得批准，我們還可能就候選產品的銷售和營銷進行合作。如果我們依賴合作者進行銷售和營銷活動，那麼我們獲得的任何收入都將取決於這些合作者的銷售和營銷團隊的成功，以及合作者對我們產品的優先順序以及對適用監管要求的遵守情況，無法保證合作者的努力會取得成功。如果我們無法建立自己的銷售和營銷團隊，也無法合作將我們開發的候選產品的商業化，如果獲得批准，我們可能被迫推遲候選產品的商業化或縮小銷售或營銷活動範圍，這將對我們的業務、經營業績和前景產生不利影響。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們打算繼續進行業務發展交易，重點是向其他候選產品發放許可或對正在開發的候選產品的權利進行出售，並與第三方合作開發和商業化我們的候選產品。我們可能無法成功識別和收購企業或資產、許可知識產權或建立和維持合作關係，這可能會嚴重限制我們成功開發和商業化其他候選產品的能力，如果有的話，這些交易可能會擾亂我們的業務，導致股東稀釋或減少我們的財務資源。
我們於 2019 年從 Prophylix 手中獲得了 RLYB211 和 RLYB212 的所有版權，並於 2019 年從 Sobi 那裏獲得了 RLYB116 和 RLYB114 的版權。我們還獲得了賽諾菲 KY1066（現稱為 RLYB331）的全球獨家版權，並與Exscientia簽訂了合資企業，開發用於罕見疾病的小分子療法，與Abcellera簽訂了發現、開發和商業化針對罕見疾病的新型抗體療法的發現和合作協議，並與EyePoint進行了研究合作 探索和評估在EyePoint的Durasert技術中使用我們的C5抑制劑進行持續眼內給藥的可行性。我們產品開發方法的一個重要組成部分是獲得或許可候選產品、產品或技術的權利，收購其他業務或與第三方進行合作。我們可能無法以優惠條件進行此類交易，或者根本無法進行此類交易。任何此類收購、許可許可或合作都可能無法增強我們的競爭地位，分析師、投資者、客户或與我們有關係的其他第三方可能會對這些交易持負面看法。我們可能會決定承擔與收購有關的債務，或者發行與收購有關的債務，或者發行普通股或其他股權證券作為收購的對價，這將降低我們現有股東的所有權百分比。
我們可能會因被收購業務的未被發現負債而蒙受損失，而我們可能從收購業務的賣方那裏獲得的賠償不包括這些負債。此外，我們可能無法以有效、及時和無中斷的方式成功地將所收購的人員、技術和運營整合到我們的現有業務中。此類交易還可能轉移管理層對日常職責的注意力，增加我們的開支，並減少我們可用於運營和其他用途的現金。我們無法預測未來收購或許可的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。
我們可能沒有意識到當前或未來任何合作的預期收益，每種合作都涉及或將涉及許多風險，包括：
▪由於業務策略的變化或合併、收購、出售或裁員，合作者可能會將其優先事項和資源從我們的候選產品上轉移出去；
▪合作者可能由於臨牀結果不理想、生產問題、業務策略變更、控制權變更或其他原因而尋求重新談判或終止與我們的關係；
▪合作者可以停止我們合作主題的治療領域的開發；
▪合作者可能無法為我們的候選產品投入足夠的資本或資源，或者可能不遵守適用的監管要求；
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▪合作者可以更改候選產品的成功標準，從而延遲或停止該候選產品的開發；
▪合作者嚴重延遲啟動某些開發活動也將延遲支付與此類活動相關的里程碑，從而影響我們為自己的活動提供資金的能力；
▪合作者可以開發一種與我們的候選產品直接或間接競爭的產品；
▪有商業化義務的合作者可能無法為產品的營銷、分銷或銷售投入足夠的財務資源或人員；
▪負有製造責任的合作者可能會遇到監管、資源或質量問題，無法滿足需求要求；
▪合作者可以終止戰略聯盟；
▪我們與合作者之間可能會就候選產品的研究、開發或商業化發生爭議，導致里程碑或特許權使用費的支付延遲或關係終止，並可能導致代價高昂的訴訟或仲裁，這可能會轉移管理層的注意力和資源；以及
▪合作者可能會以邀請第三方提起訴訟的方式使用我們的產品或技術。
如果任何合作者未能及時或根本無法履行其職責，我們與該合作相關的研究、臨牀開發、製造或商業化工作可能會被推遲或終止，或者我們可能需要為本應由合作者負責的費用或活動承擔責任。如果我們無法以可接受的條件建立和維持合作關係，也無法成功擺脱已終止的合作，我們可能不得不推遲或停止對一個或多個候選產品的進一步開發，自費開展開發和商業化活動，或者尋找其他資金來源，這將對我們的臨牀開發計劃和業務產生重大不利影響。如果我們未能建立和維持與候選產品相關的合作關係，我們可以承擔與開發任何此類候選產品相關的所有風險和成本，並且我們可能需要尋求額外的融資，僱用更多員工，並以其他方式培養我們沒有預算的專業知識。這可能會對我們候選產品的開發和商業化產生負面影響。
在識別和收購企業或資產、許可知識產權以及為候選產品尋找合適的合作伙伴方面，我們可能面臨激烈的競爭，談判過程可能既耗時又複雜。為了使我們成功地與候選產品合作，潛在的合作者必須將這些候選產品視為具有經濟價值的市場，因為我們正在尋找的條款以及其他可以從其他公司獲得許可或與之合作相關的產品或候選產品，他們認為這些候選產品在他們認為具有吸引力的市場中具有經濟價值。我們在收購業務或資產或與合作者合作方面的成功可能取決於我們成功開發產品的歷史或感知能力。即使我們在收購業務或資產、獲得許可的知識產權或建立合作關係方面取得了成功，但如果候選產品的開發或批准被推遲或批准產品的銷售令人失望，我們也可能無法成功開發此類候選產品或技術，也可能無法保持這種合作。
我們依賴由有限數量的員工和第三方組成的中央團隊，他們在整個組織內提供各種管理、研發和其他服務，這帶來了運營挑戰，可能會對我們的業務產生不利影響。
截至2023年9月30日，我們有44名全職員工，我們的子公司和Exscientia合資企業共享各種行政、研發、業務發展和其他支持服務。我們集中團隊的規模可能會限制我們投入足夠的人員、時間和資源來支持所有子公司和Exscientia合資企業的運營，包括其研發活動、財務、會計和報告事務的管理以及對第三方供應商和合作夥伴的監督。如果我們的中央團隊或履行此類職能的第三方供應商和合作夥伴未能提供足夠的管理、研究和
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整個組織的開發或其他服務、我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到損害。
我們的員工和獨立承包商，包括首席調查員、CRO、顧問、供應商以及我們可能參與的與開發和商業化有關的任何第三方，都可能參與不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的員工和獨立承包商，包括首席調查員、首席研究官、顧問、供應商以及我們可能參與的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品職能和商業化有關的任何第三方的不當行為，可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或未經授權的活動，這些行為違反了：(i) 美國食品和藥物管理局的法律法規以及其他類似監管機構，包括那些要求報告真實、完整和準確的法律向此類機構提供的信息；（ii）製造標準；（iii）數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規；或（iv）要求報告真實、完整和準確的財務信息和數據的法律。具體而言，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止各種定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律或其他法律約束的活動還可能涉及不當使用或虛假陳述在臨牀試驗過程中獲得的信息，在臨牀前研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，或非法盜用藥品，這可能導致監管制裁併對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未受管理的風險或損失，也無法有效保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們面臨的風險是，個人或政府機構可能指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們或他們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，則這些行動可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、賠償、罰款、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助、其他美國聯邦醫療保健計劃或其他司法管轄區的醫療保健計劃、個人監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害，減少利潤和未來收益，以及削減我們的業務。
我們目前依賴並將依賴第三方來製造用於臨牀前研究和臨牀試驗的藥物物質，並預計將繼續這樣做，以實現我們可能開發的任何獲準上市的候選產品的商業化。我們還依賴並將依賴第三方來設計和製造與 RLYB212 相關的伴隨診斷以及任何其他可能需要伴隨診斷的候選產品。我們對第三方的依賴可能會增加這樣的風險，即我們沒有足夠數量的此類藥物、候選產品或我們可能開發和商業化的任何產品，或者此類供應將無法以可接受的成本提供給我們，這可能會延遲、阻礙或削弱我們的開發或商業化工作。
我們有製造經驗的人員有限，我們沒有生產 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候選產品的設施。相反，我們依賴並預計將繼續依賴合同製造商來供應 cGMP 藥物物質和 RLYB212 和 RLYB116 的藥品以及我們開發的任何其他候選產品，並將來用於商業供應。與自己製造候選產品相比，依賴第三方可能使我們面臨更大的風險。
我們可能無法與第三方製造商簽訂必要的供應協議，也無法以可接受的條件達成協議。即使我們能夠與第三方製造商簽訂協議，但依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
▪第三方可能違反生產協議；
▪第三方可能在代價高昂或不方便的時候終止或不續訂協議；
▪依賴第三方進行監管合規、質量保證、安全性、藥物警戒及相關報告；以及
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▪由於全球供應鏈中斷，包括與 COVID-19 疫情有關的中斷，第三方供應商可能無法及時向我們供應和/或運輸材料、部件和產品。
第三方製造商可能無法遵守美國以外的cGMP法規或類似的監管要求。由於我們的設施或第三方的設施或運營未能遵守監管要求或通過任何監管機構的檢查，導致我們的候選產品的生產、灌裝完成、包裝或儲存出現任何延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重削弱我們開發和商業化候選產品的能力，包括嚴重延遲臨牀試驗候選產品的供應或者終止或暫停臨牀試驗，或延遲或阻止提交或批准我們的候選產品的上市申請。此外，我們未能遵守或第三方製造商未能遵守適用法規都可能導致我們受到制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回許可、吊銷許可證、沒收或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，所有這些都可能對我們的藥品供應產生重大不利影響，損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
儘管我們對製造活動進行監督，但我們控制生產活動的執行的能力有限，無法控制我們的CMO對CMO的生產活動的執行，以及現在或將要依賴於CMO的生產活動，以遵守cGMO對生產候選產品的要求。因此，我們面臨的風險是，我們的候選產品可能存在製造缺陷或不符合監管要求，而我們預防這些缺陷的能力有限。首席營銷官還可能負有相互競爭的義務，這使他們無法及時生產我們的候選產品。如果首席營銷官無法成功製造符合我們規格和監管要求的藥物物質，我們將無法獲得或維持監管部門的批准，以便在臨牀試驗中使用我們的候選產品，也無法獲得或維持我們的候選產品的商業分銷（如果獲得批准）的監管批准。此外，我們對首席營銷官維持適當質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限，而且我們沒有參與首席營銷官政策和程序的制定。
用於生產我們的候選產品的設施和工藝必須接受FDA、EMA和其他類似外國機構的檢查。如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構發現這些設施存在缺陷或不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果將來撤回任何此類批准或發現缺陷，我們可能需要尋找替代生產設施或進行更多研究，這將推遲我們的開發計劃，並嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或商業化候選產品的能力（如果獲得批准）。此外，由於我們無法控制的因素，CMO可能會違反他們與我們的現有協議。他們還可能在代價高昂或以其他方式給我們帶來不便的時候終止或拒絕續訂協議。尋找新的首席營銷官或第三方供應商涉及額外的成本，需要我們管理層的時間和精力。此外，新的首席營銷官開始工作時通常會有一個過渡期。
我們的候選產品或生產候選產品所需原材料的供應出現任何重大延遲，都可能大大延遲我們的臨牀試驗和潛在監管部門對候選產品的批准。如果我們無法及時找到合適的首席營銷官或其他可接受的解決方案，我們的臨牀試驗可能會延遲，或者我們的商業活動可能會受到損害。
我們依賴並將繼續依靠首席營銷官從第三方供應商那裏購買生產候選產品所需的原材料。我們控制CMO收購這些原材料的過程或時間的能力有限。COVID-19 疫情也可能影響我們的 CMO 獲取原材料的能力。此外，我們目前沒有任何生產這些原材料的協議。原材料的供應可能會不時中斷，我們無法確定能否在合理的時間範圍內、以可接受的成本或根本無法獲得替代供應。此外，如果獲得批准，原材料供應中斷可能會延遲我們候選產品的商業上市，或者導致供應短缺，這將削弱我們通過銷售候選產品獲得收入的能力。原材料成本和支出的增長也可能削弱我們以具有成本效益的方式生產候選產品的能力。我們可以用來製造候選產品的原材料供應商數量有限，我們可能需要評估替代供應商，以防止候選產品的生產可能受到幹擾。此外，我們的產品
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候選人使用小規模生產的藥物，這可能會限制我們與替代供應商達成協議的能力。
作為生產候選產品的一部分，我們的首席營銷官和第三方供應商應遵守並尊重他人的知識產權和專有權。如果首席營銷官或第三方供應商未能獲得適當的許可，或者在向我們提供服務的過程中以其他方式侵犯、盜用或以其他方式侵犯他人的知識產權或所有權，我們可能必須尋找替代的首席營銷官或第三方供應商，或者對侵權索賠進行辯護，如果獲得批准，這兩種情況都將嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或商業化的能力。此外，COVID-19 疫情在多大程度上影響我們為開發候選產品而獲得足夠供應的能力，將取決於病毒傳播的嚴重程度和持續時間，以及為遏制 COVID-19 或治療其影響而採取的行動。
此外，鑑於我們在伴隨診斷的開發和商業化方面的經驗有限，我們不打算在內部開發伴隨診斷，因此將依賴第三方合作者的持續合作和努力，在需要時開發和獲得伴隨診斷的批准。對這些第三方合作者的依賴使我們面臨風險，因為我們對其活動的控制有限，包括他們遵守cGMP法規或類似的外國要求，FDA或類似的外國監管機構對其生產設施的檢查，以及他們在不侵犯他人知識產權的情況下獲得、維護和保護開發和製造伴隨診斷工具所必需的知識產權。如果獲得批准，我們或我們的第三方合作者還將需要為任何伴隨診斷採購原材料，包括獲得足夠的數量以廣泛採用測試和可能將 RLYB212 投入商業用途，並且我們可能依賴我們的合作者來識別和獲得可靠的原材料來源。我們的合作者還可能違反與我們的協議或以其他方式未能達到我們滿意的水平，這可能會影響我們候選產品的開發時間表，如果我們需要過渡到新的第三方伴隨診斷合作伙伴，我們可能會承擔額外費用和延遲。
我們依賴並將繼續依賴第三方來開展、監督和監測我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果我們未能有效監督和管理這些第三方，如果他們未能成功履行合同職責，或者他們的表現不令人滿意，則可能會損害我們的業務。
我們依賴並將繼續依靠 CRO、CRO 簽約供應商和臨牀試驗場所來確保適當、及時地進行臨牀試驗。我們對CRO進行臨牀開發活動的依賴限制了我們對這些活動的控制，但我們仍然有責任確保我們的每項試驗都按照適用的協議以及法律、監管和科學標準進行。
我們將要求我們和我們的CRO遵守臨牀前研究的GLP要求和臨牀試驗的GCP要求。監管機構通過定期檢查試驗發起人、主要研究者和臨牀試驗場所來執行GCP要求。如果我們或我們的CRO未能遵守GCP要求，則我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們無法向您保證，經過特定監管機構的檢查，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合GCP要求，並且可能需要大量患者。我們未能或我們的首席研究組織、研究人員、首席營銷官或其他第三方未能遵守監管要求或招募足夠的患者，都可能延遲正在進行或計劃中的臨牀試驗，或要求我們重複臨牀試驗，這將延遲監管批准程序。我們或我們聘請的第三方不遵守監管要求也可能導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。此外，如果這些第三方中的任何一個違反聯邦或州的欺詐和濫用行為或虛假索賠法律和法規或醫療保健隱私和安全法，則我們的業務可能受到牽連。
我們的CRO、供應商和臨牀試驗研究人員不是我們的員工，我們無法控制他們是否為我們的臨牀試驗投入足夠的時間和資源。這些第三方還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們也可能在為他們進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。我們面臨着參與臨牀前研究和臨牀試驗的CRO和其他第三方未經授權披露或盜用我們的知識產權的風險，這可能會削弱我們的商業祕密保護並釋放我們的潛力
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競爭對手可以訪問和利用我們的專有技術。如果我們的CRO和參與我們試驗的其他第三方未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期的最後期限之前完成任務，或者由於未能遵守我們的臨牀協議或監管要求或出於任何其他原因而導致他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門批准或成功商業化任何候選產品我們開發。結果，我們的財務業績和我們開發的任何候選產品的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創收的能力可能會受到延遲。
如果我們與任何 CRO 的關係終止，我們可能無法與其他 CRO 達成協議，也無法按照商業上合理的條件達成協議。切換或增加其他 CRO 涉及大量成本，需要管理層的時間和精力。此外，新的合同研究組織開始工作還有一個自然的過渡期。結果，會出現延遲，這可能會嚴重影響我們滿足所需臨牀開發時間表的能力。儘管我們打算謹慎管理與CRO的關係，但無法保證我們將來不會遇到挑戰或延遲，也無法保證這些延遲或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
與醫療保健法和其他法律合規事項相關的風險
如果獲得批准，已頒佈和未來的醫療保健立法可能會增加我們獲得上市批准和商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國和其他司法管轄區，醫療保健系統已經進行了許多立法和監管變更，以及其他擬議的變更，這些變化可能會影響我們未來的運營業績，我們預計將繼續如此。特別是，美國聯邦和州兩級已經並將繼續採取許多旨在降低醫療保健成本和提高醫療質量的舉措。例如，2010年3月，ACA頒佈，它極大地改變了政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式。ACA通過擴大醫療補助計劃和實施個人健康保險覆蓋範圍來擴大醫療保健覆蓋範圍。ACA還向品牌處方藥和生物製劑（被指定為孤兒藥的除外）的製造商徵收年費，其中包括更改政府醫療保健計劃下藥品的承保範圍和報銷。此類變化包括擴大醫療補助藥品回扣計劃，提高製造商在該計劃下必須支付的法定最低迴扣，以及一項新的Medicare D部分保險缺口折扣計劃，要求製造商在保險間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品的銷售點折扣，以換取醫療保險D部分中藥品的保險。在特朗普政府領導下，人們一直在努力修改或廢除該部分的所有或某些條款。《醫療改革法》。例如，税收改革立法於2017年底頒佈，取消了ACA對從2019年開始未維持法定健康保險的個人規定的税收罰款。ACA也受到了司法質疑。2021年6月，最高法院駁回了對ACA合憲性的最新質疑，理由是提出質疑的州和個人沒有資格。
除ACA外，醫療改革工作仍在進行中。藥品定價和支付改革是特朗普政府的重點，也是拜登政府的重點。例如，2021年頒佈的聯邦立法取消了醫療補助藥品回扣計劃回扣的法定上限，該上限於2024年1月1日生效。再舉一個例子，2022年，2022年的《降低通貨膨脹法》（“IRA”）包含各種藥品定價和支付條款。除其他規定外，IRA對Medicare D部分的自付處方藥費用設定了年度上限（2025年為2,000美元），在2025年實施了新的Medicare D部分製造商折扣藥品計劃；如果Medicare B部分所涵蓋的單一來源藥品和生物製劑以及幾乎所有D部分承保藥物的價格上漲速度均快於通貨膨脹率，則要求製造商向聯邦政府支付折扣，並從2026年開始制定藥品價格談判計劃根據該協議，某些高額醫療保險支出藥品的價格以及沒有仿製藥或生物仿製藥競爭的生物製品將受到上限的限制，該上限除其他外參照特定的非聯邦平均製造商價格來確定。此類立法變化或其他變化可能會影響我們產品的市場狀況。再舉一個例子，2023年2月，為了迴應拜登總統下達的行政命令，考慮採用新的醫療保健支付和交付模式，以降低藥品成本並促進醫療保險和醫療補助患者獲得創新藥物療法的機會，醫療保險和醫療補助服務中心
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美國衞生與公共服務部（“CMS”）最近被選中測試三種新的藥品支付模式。一種模式是調整FDA在加速批准途徑下批准藥物的B部分付款，以鼓勵及時完成確認性試驗。我們預計，國會、機構和其他機構將繼續對藥品定價和政府價格報告進行審查。
一些醫療改革的變化已經並將繼續受到法律質疑。例如，聯邦反回扣法規的修訂將取消對藥品製造商向藥房福利經理和健康計劃提供的傳統醫療保險D部分折扣的保護。根據法院命令，驅逐被推遲，愛爾蘭共和軍將該規則的實施進一步推遲到2032年1月1日。
聯邦和州政府官員或立法者還努力採取措施管制藥品的價格或付款，包括藥品進口立法。此外，美國對特種藥品定價做法的立法和執法興趣與日俱增。具體而言，在聯邦一級，政府採取了一些舉措，國會進行了調查，並提出了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低醫療保險下的處方藥成本，審查定價與製造商患者援助計劃之間的關係，並改革政府藥品計劃報銷方法。
美國各州也越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購的措施。
如果獲準銷售，在聯邦或州一級通過新立法可能會影響未來任何產品的需求或定價。但是，我們無法預測ACA或其他聯邦和州改革工作的任何變更的最終內容、時機或影響。無法保證聯邦或州的醫療改革不會對我們未來的業務和財務業績產生不利影響。
一般立法成本控制措施也可能影響我們候選產品的報銷。經修訂的《預算控制法》導致2013年減少了向提供者支付的醫療保險（但不包括醫療補助），除非國會採取更多行動，否則該法案將持續到2031年（2020年5月1日至2022年3月31日除外）。任何影響可能實施的醫療保險、醫療補助或其他公共資助或補貼醫療計劃的重大支出削減和/或可能對我們徵收的任何重大税收或費用，都可能對我們的經營業績產生不利影響。
在美國以外的市場中，報銷和醫療保健支付系統因國家/地區而異，許多國家已對特定產品和療法設定了價格上限。我們無法預測美國或任何其他司法管轄區的未來立法或行政行動可能引發政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們或我們可能聘請的任何第三方進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們或此類第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織、客户和其他人的當前和未來關係將受到適用的醫療保健監管法律的約束，這可能會使我們面臨處罰。
我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規。如果獲得批准，這些法律可能會限制我們開展業務所依據的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷候選產品。此類法律包括以下內容，其中一些法律可能只有在我們的產品獲準上市後才適用：
▪美國聯邦虛假索賠、虛假陳述和民事金罰款法，除其他外，禁止任何人故意提出或促使人出示虛假的政府資金支付索賠，或故意作出虛假陳述以獲得虛假索賠；
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▪美國聯邦醫療保健計劃反回扣法，除其他外，該法禁止個人直接或間接地提供、索取、收取或提供報酬，以誘使個人推薦或購買或訂購根據聯邦醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）支付款項的商品或服務；
▪1996年美國聯邦健康保險流通與問責法案（“HIPAA”），該法案除了適用於醫療保健提供者和其他實體的隱私保護外，還禁止執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或作出與醫療保健事務有關的虛假陳述；
▪除其他外，美國食品藥品管理局嚴格監管藥品銷售，禁止製造商在批准之前銷售此類產品或用於標籤外使用，並對樣品的分發進行監管；
▪美國聯邦法律要求藥品製造商向政府報告某些計算出的產品價格或向政府機構或私人實體提供某些折扣或回扣，通常作為政府醫療保健計劃報銷的條件；
▪美國聯邦公開付款（或聯邦 “陽光” 法），要求製藥和醫療器械公司監控並向CMS報告與某些醫療保健提供者的某些財務互動，以便向公眾重新披露，以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益；
▪美國聯邦消費者保護和不正當競爭法，廣泛規範市場活動和可能傷害消費者的活動；
▪類似的美國州法律和法規，包括：各州的反回扣和虛假索賠法；要求製藥公司遵守特定的合規標準，限制製藥公司與醫療保健提供者之間的財務互動或報告與向醫療保健提供者付款、營銷支出或藥品價格有關的信息的州法律；以及在某些情況下管理隱私、安全和泄露健康信息的州法律，其中許多法律在很大程度上不同，通常不是被 HIPAA 搶佔，從而使合規工作複雜化；
▪禁止賄賂和腐敗的美國法律法規，例如經修訂的1977年美國《反海外腐敗法》（“FCPA”），該法案除其他外，禁止美國公司及其員工和代理人向外國政府官員、國際公共組織或外國政府擁有或附屬實體的僱員、外國公職候選人以及外國公職候選人以及外國公職候選人授權、許諾、提供或提供腐敗或不當付款或其他任何有價值的東西政黨或其官員；以及
▪歐盟和其他司法管轄區的類似醫療保健法律和法規，包括詳細説明與醫療保健提供者互動和向其付款的報告要求以及管理個人信息隱私和安全的法律，例如，在適用的情況下，《通用數據保護條例》（“GDPR”），該條例對收集、使用和披露與位於歐盟和歐盟/歐洲經濟區（“EEA”）的個人相關的個人數據（包括健康數據）規定了義務和限制。請參閲 “—我們的業務運營可能會使我們受數據保護法的約束，包括GDPR、英國 GDPR、加利福尼亞消費者隱私法和其他類似的法律。”
努力確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健和其他法律法規，將涉及大量成本。鑑於法律法規的廣泛性和例外情況的狹窄性、對某些法律法規的指導有限，以及政府對法律法規的解釋不斷變化，監管機構可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合醫療保健法律法規，包括我們與醫療保健提供者的諮詢協議和其他關係。
如果發現我們的運營違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到處罰，包括處以民事、刑事和行政處罰、損害賠償、撤回財產、罰款，可能被禁止參與
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醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、個人監禁、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少、額外的報告要求或監督，前提是為了解決不遵守這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務，所有這些都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。此外，針對任何此類行為進行防禦可能代價高昂、耗時，並且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了可能對我們提起的任何此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
我們的業務運營可能會使我們受數據保護法的約束，包括GDPR、英國 GDPR、《加利福尼亞消費者隱私法》和其他類似法律。
GDPR 適用於在歐洲經濟區成立的公司，也適用於未在歐洲經濟區設立的公司，這些公司收集和使用與 (i) 位於歐洲經濟區的個人提供商品或服務或 (ii) 監控其行為有關的個人數據。如果我們在歐洲經濟區開展臨牀試驗項目（無論試驗是由我們直接進行還是通過臨牀供應商或合作者進行），或者開展涉及監測歐洲經濟區個人的研究合作，或者向歐洲經濟區的個人推銷我們的產品，我們將受GDPR的約束。GDPR 對個人數據的處理者和控制者制定了嚴格的操作要求，例如，在獲得個人同意以處理其個人數據（或依賴其他適當的法律依據）方面制定高標準，向個人提供有關如何收集和處理個人數據的有力而詳細的披露（以簡潔、易懂和易於訪問的形式）、個人數據權利制度（包括訪問、刪除、異議、限制、更正和移植）可行性），維護數據處理記錄、管理從歐洲經濟區傳輸數據的數據出口限制、向數據保護監管機構或監管機構（在某些情況下還包括受影響個人）發出重大數據泄露通知的時間很短，以及對信息保留的限制。GDPR 還對健康數據和其他特殊類別的個人數據以及假名化（即密鑰編碼）數據的定義提出了更高的要求。此外，GDPR規定，歐洲經濟區成員國可以制定自己的法律和法規，限制遺傳、生物識別或健康數據的處理，這可能會限制我們收集、使用和共享此類數據的能力和/或可能導致我們的成本增加。此外，如果我們就個人數據的處理與第三方處理者簽訂合同，則有某些義務。如果我們或我們的合作者或服務提供商的隱私或數據安全措施不符合GDPR的要求，我們可能會受到訴訟、監管調查、執法通知，要求我們改變使用個人數據的方式，或處以最高2000萬歐元或上一個財政年度全球年收入總額4％的罰款，以較高者為準，以及受影響個人的賠償索賠，包括集體訴訟類型的訴訟、負面宣傳，聲譽損害和潛在的業務損失，以及善意。
我們可能還必須遵守英國GDPR，該法案以及經修訂的2018年英國數據保護法案在 “英國脱歐” 後在英國國家法律中保留了GDPR。英國GDPR反映了GDPR規定的罰款，罰款最高為2000萬歐元（1750萬英鎊），佔全球營業額的4％，以較高者為準。英國和歐盟在數據保護法的某些方面的關係尚不清楚，也不清楚英國數據保護法律和法規在中長期內將如何發展。2021年6月28日，歐盟委員會發布了有關英國數據保護框架的充分性決定，允許繼續從歐盟成員國向英國傳輸數據，而無需組織採取合同或其他措施來合法地在各地區之間傳輸個人數據。儘管計劃持續至少四年，但歐盟委員會可能會在任何時候單方面撤銷充足性決定，如果發生這種情況，可能會導致額外的成本並增加我們的總體風險敞口。
歐洲最近的法律發展為個人數據從歐洲經濟區和英國向美國的傳輸帶來了複雜性和不確定性。最近，歐盟法院（“CJEU”）於2020年7月16日宣佈歐盟-美國隱私盾框架（“隱私盾”）無效，根據該框架，個人數據可以從歐洲經濟區轉移到根據隱私盾計劃進行自我認證的美國實體。儘管歐盟法院維護了標準合同條款（歐盟委員會批准的作為適當的個人數據傳輸機制的標準合同形式，也是隱私盾的潛在替代方案）的充分性，但它明確表示，僅僅依賴這些條款不一定在所有情況下都足夠。標準合同條款的使用現在必須逐案評估，同時要考慮到目的地國適用的法律制度，特別是適用的監控法律和個人權利，可能需要採取其他措施和/或合同條款，但是，這些額外措施的性質目前尚不確定。CJEU
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接着指出, 如果主管監管機構認為目的地國無法遵守標準合同條款, 而且無法通過其他手段確保所需的保護水平, 則該監管機構有義務暫停或禁止這種轉讓。2021年6月4日，歐盟委員會發布了兩套修訂後的標準合同條款，其部分目的是幫助組織滿足CJEU判決的要求。但是，目前尚不清楚監管機構和隱私利益集團將如何審查和執行這些條款的使用，簽訂包含新標準合同條款的協議以及更新包含先前條款的現有協議的過程可能會增加成本並增加我們的總體風險敞口。
最近的這些事態發展可能要求我們審查和修改向美國傳輸和/或接收個人數據的法律機制。隨着監管機構發佈有關個人數據導出機制的進一步指導，包括無法使用標準合同條款的情況和/或開始採取執法行動，我們可能會承擔額外費用、投訴和/或監管調查或罰款，和/或如果我們無法在我們開展業務的國家和地區之間傳輸個人數據，則可能會影響我們提供服務的方式、地理位置或相關係統和運營的隔離，並可能影響我們提供服務的方式、地理位置或相關係統和運營的隔離，並且可能會對我們的財務業績產生不利影響。
美國有許多與個人信息的隱私和安全相關的聯邦和州法律法規。特別是，根據HIPAA頒佈的法規制定了隱私和安全標準，限制使用和披露可識別個人身份的健康信息或受保護的健康信息，並要求實施行政、物理和技術保障措施，以保護受保護的健康信息的隱私，並確保電子保護健康信息的機密性、完整性和可用性。確定受保護的健康信息的處理是否符合適用的隱私標準和我們的合同義務可能很複雜，並且可能會有不同的解釋。儘管我們不認為我們作為 “受保實體” 或 “商業夥伴” 直接受HIPAA的約束，但我們進行臨牀試驗的美國場所很可能是受保實體，因此必須確保它們獲得足夠的患者授權，或者根據HIPAA建立其他依據，向我們和其他參與我們臨牀試驗的實體披露臨牀試驗受體的個人身份健康信息。
在美國，《加州消費者隱私法》（“CCPA”）於2020年1月生效，該法案除其他外，要求向加利福尼亞州個人披露新的信息，賦予此類個人選擇退出某些個人信息銷售的新能力，並增加了處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，並規定了對數據泄露的私人訴訟權，預計這將增加數據泄露訴訟。由於我們尚未產生收入，也未達到CCPA的其他司法管轄區測試，因此我們還沒有達到CCPA適用於我們業務的適用門檻。如果我們的業務將來受CCPA的約束，則可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。此外，《加州隱私權法案》於2020年獲得加州選民的批准，該法案對受保企業規定了額外的數據保護義務，包括額外的消費者權益程序、對數據使用的限制、對高風險數據的新審計要求以及對敏感數據的某些用途的選擇退出。它還成立了一個新的加利福尼亞數據保護機構，有權發佈實質性法規，並可能加強隱私和信息安全執法。
大多數條款於2023年1月1日生效，但受保企業的義務將適用於2022年1月1日之後收集的任何個人信息。美國聯邦和州兩級已經提出或通過了類似的法律，包括2023年1月1日生效的《弗吉尼亞消費者數據保護法》、2023年7月1日生效的《科羅拉多州消費者保護法》、2023年7月1日生效的《康涅狄格州數據隱私法》，以及將於2023年12月31日生效的《猶他州消費者隱私法》。我們預計將在美國各州和國外受到其他隱私法的約束，因為除了上述例子外，全球許多司法管轄區最近都通過了數據隱私立法或正在考慮頒佈此類立法。因此，我們將需要定期審查我們的業務，將其與此類法律的發展進行比較。實現和持續遵守適用的國際、聯邦和州隱私、安全、欺詐和舉報法律可能既耗時又昂貴。
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我們受環境、健康和安全法律法規的約束，我們可能會承擔與環境合規或補救活動相關的責任和鉅額費用。
我們的運營，包括我們的開發、測試和製造活動，都受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束。除其他外，這些法律和法規規範危險材料和生物材料（例如化學溶劑、人體細胞、致癌化合物、誘變化合物和對生殖有毒性的化合物）、實驗室程序和血源性病原體暴露的控制使用、處理、釋放、處置和登記的維護。如果我們不遵守此類法律法規，我們可能會受到罰款或其他制裁。
與從事與我們類似活動的其他公司一樣，我們面臨當前和歷史活動中固有的環境責任風險，包括與釋放或接觸危險或生物材料有關的責任。環境、健康和安全法律法規變得越來越嚴格。我們可能會被要求承擔與未來的環境合規或補救活動相關的鉅額費用，在這種情況下，我們的第三方製造商的生產工作或我們的開發工作可能會中斷或延遲。
與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法獲得、維持和執行對候選技術和產品的專利保護，或者所獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的相似或相同的技術和產品，而我們成功開發和商業化候選技術和產品的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們能否獲得和維護對我們開發的任何專有技術和候選產品的知識產權的保護，或可能從他人那裏獲得許可，特別是美國和其他國家的專利。我們通過在美國提交專利申請，選擇與我們的業務重要的技術和候選產品相關的其他國家/地區，以及通過許可與此類技術和候選產品相關的知識產權來保護我們的專有地位。如果我們無法就任何專有技術或候選產品在對我們的業務至關重要的司法管轄區獲得或維持專利保護，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大損害。
專利申請過程昂貴、耗時且複雜，我們可能無法以合理的成本或及時地提交、起訴、維護、辯護或許可所有必要或理想的專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可申請專利的方面。在某些情況下，涉及我們從第三方獲得許可的技術，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護、執行和捍衞許可內的專利。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式準備、提交、起訴、維護、辯護和執行這些許可內的專利和申請。
製藥和生物技術公司的專利權通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。在美國或許多外國司法管轄區，在生物技術和藥品專利允許的索賠範圍方面，尚無一致的政策。包括美國最高法院在內的各種法院做出的裁決影響了與生物技術有關的某些發明或發現的專利資格範圍。除其他外，這些裁決得出結論，抽象思想、自然現象和自然法則本身不是符合專利資格的主題。
究竟什麼構成自然法則或抽象思想尚不確定，根據適用法律，我們的技術的某些方面可能被視為沒有資格獲得專利。此外，美國以外的專利保護範圍尚不確定，外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利，反之亦然。例如，歐洲專利法排除了人體治療方法的專利性。就自有專利權和許可專利權而言，我們無法預測我們和許可人目前正在申請的專利申請是否會作為專利發行，在任何特定的司法管轄區內全部或部分保護我們的候選技術和產品
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或者任何已頒發的專利的主張是否能提供足夠的保護，使其免受競爭對手的侵害。美國或其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會削弱我們專利的價值以及我們獲得、保護、維護、捍衞和執行專利權的能力，縮小我們的專利保護範圍，更普遍地説，還會影響我們專利權的價值或縮小我們的專利權範圍。
此外，第三方可能擁有與我們的候選產品相關的知識產權，而我們對此一無所知。科學文獻中對發現的出版通常落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要到申請後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們和我們的許可人都無法確定我們或我們的許可人是第一個在我們擁有或將來獲得許可的專利和專利申請中主張的發明的人，還是我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。因此，我們擁有和許可的專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值尚不確定。
我們或我們的許可人可能會被要求第三方向美國專利商標局（“USPTO”）預先提交現有技術，或者參與異議、推導、撤銷、複審、當事方間審查、授予後審查或幹擾程序，質疑我們的專利權或美國和/或外國其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決都可能縮小我們的專利權範圍或使之失效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能阻礙公司與我們合作許可、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，在專利頒發之前，專利申請中聲稱的覆蓋範圍可以大大降低，並且在專利頒發後可以重新解釋其範圍。即使我們的自有和許可的專利申請以專利形式發行，也不得以能夠為我們提供任何有意義的保護、防止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。專利的頒發並不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性，我們擁有和許可的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。此類質疑可能導致排他性或運營自由的喪失，或者專利主張全部或部分地被縮小、無效或被認為不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化相似或相同的技術和產品的能力，或限制我們的候選技術和產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這些挑戰也可能導致鉅額成本，並需要我們的管理層和員工花費大量時間。此外，我們的競爭對手可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們擁有或許可的專利。出於這些原因，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來阻止他人在任何時期內使用或商業化與我們的任何候選技術和產品相似或相同的技術和產品。
專利條款可能無法在足夠的時間內保護我們的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果所有維護費都按時支付，則專利的自然到期時間通常為從最早的美國非臨時申請日期算起20年。可能有各種延期，但專利的壽命及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，但一旦專利期限到期，我們也可能願意接受來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在候選產品獲準使用或商業化之前或之後不久到期。因此，在商業排他性對我們有價值的時期，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利，使我們無法將與我們的相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有根據《哈奇-瓦克斯曼法案》在美國獲得專利期限延長，而在國外也沒有根據類似的立法獲得延期，如果獲得延期，這可能會延長我們可能開發的任何候選產品的營銷獨家期限，那麼我們的業務可能會受到重大損害。
在美國，涵蓋美國食品藥品管理局批准藥物的專利期限可能有資格獲得有限的專利期限延期（“PTE”），這允許恢復專利期限，以補償在FDA監管審查過程中失去的專利期限。1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》也是
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被稱為《哈奇-瓦克斯曼法案》，允許在專利到期日後最多五年內使用PTE。PTE的時長與藥物接受監管審查的時間長短有關。自產品批准之日起，PTE不能將專利的剩餘期限延長至總共14年以上。此外，僅適用於批准藥物的一項專利的專利期限可以延長，並且只有涵蓋批准的藥物、使用方法或製造方法的權利要求才能延長。歐洲和某些其他非美國司法管轄區也有類似的規定，可以延長涵蓋已批准藥物的專利期限。儘管將來，如果我們的候選產品獲得美國食品藥品管理局的批准，我們預計將對涵蓋這些候選產品的專利申請個人身份驗證，但不能保證有關當局會同意我們對是否應批准此類延期以及即使獲得批准，此類延期期限的評估。例如，如果我們在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查，未能在適用的最後期限內申請，未能在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求，則無論是在美國還是任何外國，我們都可能無法獲得PTE，即使該專利符合PTE資格。此外，監管機構提供的延期期限以及任何此類延期期間的專利保護範圍可能小於我們的要求。如果我們獲得這樣的延期，期限可能會比我們所尋求的要短。如果我們無法獲得任何 PTE 或任何此類延期的期限短於我們的要求，我們的競爭對手可能會在我們的專利權到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大損害。
此外，對於未來的任何許可專利，我們可能無權控制根據《哈奇-瓦克斯曼法案》或類似的外國規定向美國專利商標局或任何外國機構提交專利保護申請。因此，例如，如果我們的一項許可專利申請如果獲得批准，則符合《哈奇-瓦克斯曼法案》規定的PTE資格，我們可能無法控制是否向美國專利商標局提交或獲得獲得PTE的申請。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國或其他司法管轄區的專利法或專利法解釋的變化，包括美國《Leahy-Smith America Invents Act》（“Leahy-Smith Act”）等專利改革立法的變化，可能會增加起訴我們擁有和未獲許可的專利所涉及的不確定性和成本。萊希-史密斯法案包括對美國專利法的多項重大修改。這些變化包括將美國從先發明的制度轉變為先發明者先申請的制度，影響專利申請的起訴方式，重新定義現有技術，為競爭對手質疑專利有效性提供更有效和更具成本效益的途徑，使第三方能夠在專利申請期間向美國專利商標局提交現有技術，並提供其他程序，在美國專利商標局管理的授予後訴訟中攻擊專利的有效性，包括授予後審查，當事方之間的審查，以及推導程序。假設符合其他專利性要求，根據《萊希-史密斯法案》和美國以外的外國法律，無論第三方是否是第一個發明所申請發明的人，第一個提交專利申請的發明人都將有權獲得發明的專利。此類法律可能會增加起訴我們的專利申請以及執行或捍衞我們已頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，企業在藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這些事件的組合增加了專利一旦獲得的有效性和可執行性的不確定性。同樣，外國法院已經改變了各自司法管轄區的專利法的解釋方式，並將繼續做出改變。我們無法預測未來對專利法的解釋會發生變化，也無法預測美國和外國立法機構可能頒佈為法律的專利法的變化。這些變化可能會對我們的專利或專利申請以及我們未來獲得額外專利保護的能力產生重大影響。
我們可能會捲入訴訟以保護或執行我們的專利或其他知識產權，這可能代價高昂、耗時且不成功。
競爭對手和其他第三方可能會侵犯、盜用或以其他方式侵犯我們或我們的許可人可能擁有、獲得或獲得的專利或其他知識產權。因此，我們或我們的許可人可能需要提交
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侵權、盜用或其他知識產權索賠，這些索賠可能既昂貴又耗時。我們對他人提出的任何索賠都可能促使他們對我們提出反訴，指控我們侵犯、盜用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。
專利的頒發並不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性。在專利侵權訴訟中，被視為侵權者可以反訴，聲稱我們或我們的許可人宣稱的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告指控無效或不可執行的反訴很常見。對有效性提出質疑的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、顯而易見性或不具支持性。不可執行性主張的理由包括指控與專利申請有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或作出了誤導性陳述。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使是在訴訟背景之外也是如此。此類機制包括複審、授予後審查、當事人間審查、幹擾程序、推導程序和外國司法管轄區的同等程序，例如歐洲專利局的異議程序。關於無效或不可執行的指控的結果是不可預測的。例如，在有效性方面，我們無法確定沒有專利審查員和我們或我們的許可合作伙伴在起訴期間沒有意識到的無效現有技術。
任何此類訴訟中的不利結果都可能使我們當前或未來擁有或許可的一項或多項專利面臨無效或狹義解釋的風險，並可能使我們擁有或許可的任何專利申請面臨無法獲得已頒發專利的風險。法院也可以拒絕阻止第三方在訴訟中使用有爭議的技術，例如，理由是我們擁有或許可的專利不包括該技術。此外，如果我們當前或未來的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能阻礙公司與我們合作，對當前或未來的產品、診斷測試或服務進行許可、開發或商業化。
為了確定發明相對於我們的專利或專利申請的優先權，可能需要由第三方挑起、由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或衍生程序。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖向勝利方許可相關技術的權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們提供許可證，或者如果提供非排他性許可而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹擾或推導程序的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集必要資金以繼續進行臨牀試驗、繼續進行研究計劃、向第三方許可必要技術或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將候選產品推向市場的能力產生重大不利影響。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此我們的某些機密信息或商業祕密有可能在訴訟期間因披露而受到泄露。上述任何情況都可能允許第三方開發和商業化競爭技術和產品，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
第三方可能會聲稱我們侵權、盜用或以其他方式侵犯了他們的知識產權，其結果尚不確定，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們的商業成功取決於我們和合作者開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品以及在不侵權、盜用或以其他方式侵犯第三方知識產權和所有權的情況下使用我們的專有技術的能力。製藥和生物技術行業有大量的專利和其他知識產權訴訟。我們可能成為與我們的技術和候選產品有關的知識產權的對抗性訴訟或訴訟的當事方或受到威脅，包括幹擾程序、授予後審查、向美國專利商標局提起的當事方審查和衍生程序以及外國司法管轄區的類似程序。許多美國和外國已頒發的專利和待處理的專利申請由第三方（包括我們的競爭對手）擁有，存在於我們正在尋找的開發候選領域。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及越來越多的專利的頒發，我們的風險增加
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技術或候選產品可能會被指控侵犯了第三方的專利權。我們的競爭對手和其他公司的專利組合可能比我們大得多、更成熟。此外，未來的訴訟可能由專利控股公司或其他不利的專利所有者提起，他們沒有相關的產品或服務收入，我們自己的專利對他們幾乎沒有或根本沒有威懾或保護。競爭對手還可能斷言我們的候選產品侵犯了他們的知識產權，這是阻礙我們成功進入這些市場的業務戰略的一部分。
提起訴訟或有爭議程序的法律門檻很低，因此，即使是成功概率較低的訴訟或訴訟也可能被提起，需要大量資源和管理層的注意力才能進行辯護。如果我們的候選產品接近商業化，隨着我們作為上市公司的知名度不斷提高，參與此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可以根據現有專利或未來可能授予的專利，不論案情如何，對我們提出侵權索賠。由於專利申請可能需要很多年才能發佈，因此待處理的專利申請可能會導致我們的候選產品侵犯已頒發的專利。例如，可能存在對與發現、使用或製造我們的候選產品或技術相關的材料、配方、製造方法或處理方法的第三方專利或專利申請。我們可能不知道所有可能與我們的候選技術和產品相關的知識產權，或者我們可能錯誤地得出結論，認為第三方知識產權無效，或者我們的活動和候選產品沒有侵犯第三方的知識產權。因此，我們無法確定我們的候選技術和產品或其開發和商業化是否和將來都不會侵犯、盜用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
法院可以認定第三方專利是有效的、可執行的和侵權的。為了在聯邦法院成功質疑任何此類美國專利的有效性，我們需要推翻有效性推定。由於這種負擔沉重，要求我們提供明確而令人信服的證據，證明任何此類美國專利的主張無效，因此無法保證法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。
對我們提出索賠的當事方可以獲得禁令或其他衡平救濟。例如，如果持有任何第三方專利來涵蓋我們候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者都可能阻礙我們對此類候選產品進行商業化的能力。如果成功地向我們提出了侵權索賠，我們可能還必須支付鉅額賠償金，包括三倍賠償金和故意侵權的律師費，向客户、合作者或其他第三方提供賠償，尋求新的監管批准，並重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能或不切實際的。如果發現我們侵犯、盜用或以其他方式侵犯了第三方的知識產權，我們可能需要獲得該第三方的許可，才能繼續開發、製造和銷售我們的候選技術和產品。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠獲得許可給我們的相同技術，並可能要求我們支付大量的許可和特許權使用費。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生類似的重大不利影響。
知識產權訴訟或其他與知識產權相關的法律訴訟可能導致我們花費大量資源，分散員工的正常職責。
即使以有利於我們的方式解決，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們承擔鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常職責，從而削弱我們開展業務的能力。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的運營虧損，減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財務或其他資源來充分開展此類訴訟或訴訟。我們的一些對手可能能夠比我們更有效地承擔此類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財務資源，並且由於其更成熟和發達的知識產權投資組合，也可能在此類訴訟中佔據優勢。
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知識產權訴訟或其他訴訟的啟動和持續所產生的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。
獲得和維持專利保護取決於對政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，而我們的專利保護可能會因不遵守這些要求而減少或取消。
在我們擁有和許可的專利和專利申請的有效期內，必須分幾個階段或每年向美國專利商標局和外國專利機構支付定期維護、續展和年金費以及其他各種政府費用。美國專利商標局和各外國政府專利機構要求在專利申請和起訴過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下，我們可能依靠我們的許可合作伙伴向相關專利機構支付這些費用，或遵守相關專利機構的程序和文件規則。關於我們的專利，我們依靠年金服務、外部公司和外部律師來提醒我們到期日期，並在我們指示他們這樣做後付款。儘管在許多情況下，不經意的失誤可以通過支付滯納金或根據適用規則採取其他手段來彌補，但在某些情況下，不合規行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的違規事件包括未能在規定的時限內對辦公室的行動作出迴應、不支付費用以及未能進行適當的合法化並提交正式文件。在這種情況下，潛在的競爭對手可能能夠以相似或相同的產品或技術進入市場。如果我們或我們的許可方未能維持涵蓋候選產品的當前和未來的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠使用相似或相同的產品或技術進入市場，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們無法以商業上合理的條件從第三方獲得許可，我們的業務可能會受到損害。
除了我們現有的許可協議外，如果獲得批准，我們可能還需要使用第三方的專利或專有技術來商業化我們的產品，在這種情況下，我們將需要獲得這些第三方的許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，許多比較成熟的公司也在推行許可或收購我們可能認為有吸引力或必要的第三方知識產權的策略。這些老牌公司由於其規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們更具競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願向我們轉讓或許可權利。此外，我們預計，未來對我們有吸引力的候選產品在內許可或收購第三方知識產權方面的競爭可能會加劇，這可能意味着我們的合適機會減少，收購或許可成本也將增加。如果我們無法許可此類技術，或者如果我們被迫以不利的條件（例如鉅額許可或特許權使用費）許可此類技術，我們的業務可能會受到重大損害。如果我們無法獲得必要的許可，擁有此類知識產權的第三方可能會尋求禁令，禁止我們的銷售，或者我們可能無法以其他方式開發或商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務造成重大損害。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。
如果我們無法獲得所需第三方知識產權的權利或維護我們擁有的現有知識產權，我們可能會被要求花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能不可行。如果我們做不到，我們可能無法開發或商業化受影響的候選技術和產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
如果我們未能履行與第三方簽訂的知識產權許可中的義務，或者以其他方式與許可方的業務關係中斷，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們是規定的許可協議的當事方，我們可能會與第三方簽訂額外的許可和融資安排，這些協議可能要求我們承擔調查、開發和商業化時間表、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務等。根據我們現有的許可協議，包括我們與Affibody的許可協議，我們有義務付款
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在協議所涵蓋的範圍內，候選產品或相關技術的淨產品銷售的里程碑和特許權使用費。如果我們未能遵守當前或未來的許可和融資協議下的此類義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或銷售這些協議所涵蓋的任何產品，或者可能被迫停止開發、製造或銷售這些協議所涵蓋的任何產品，或者根據此類協議可能面臨其他處罰，或者我們的交易對手可能要求我們授予他們某些權利。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的任何候選產品的價值產生重大不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或者在符合我們業務利益的情況下限制我們在此類協議下的權利自由轉讓或再許可的能力，可能導致我們不得不以不太優惠的條件談判新的或恢復的協議，使我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，這將對我們的業務、財務狀況產生重大不利影響，運營結果，以及展望、阻礙、延遲或禁止依賴此類協議的一種或多種候選產品的進一步開發或商業化。
可能出現與受許可協議約束或受許可協議約束的知識產權相關的爭議，包括：
▪許可協議下授予的權利範圍以及合同解釋的其他事項；
▪我們的技術和流程是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可人的知識產權；
▪我們的許可人或其許可人是否有權授予許可協議；
▪第三方是否有權因我們在未經其授權的情況下使用知識產權而獲得補償或公平救濟，例如禁令；
▪我們對許可專利申請的參與以及我們的許可人的整體專利執法策略；
▪許可協議規定的特許權使用費、里程碑或其他款項的金額；
▪在合作開發關係下對專利和其他權利進行再許可；
▪我們在許可協議下的盡職調查義務以及哪些活動符合這些盡職調查義務；
▪我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
▪專利技術發明的優先權。
如果我們在此類爭議中不佔上風，我們可能會失去此類許可協議下的部分或全部權利。
此外，我們目前許可第三方知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為對相關知識產權或技術的權利範圍，或者增加我們認為相關協議下的財務或其他義務，這兩種義務都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們許可的知識產權的爭議阻礙或削弱了我們按照商業上可接受的條件維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選技術和產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
儘管我們做出了努力，但我們的許可人或未來的許可人可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能終止許可協議，從而剝奪了我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的候選產品和技術的能力。如果這些內在許可被終止，或者如果基礎知識產權未能提供預期的排他性，競爭對手可以尋求監管部門的批准並銷售與我們的產品和技術相同的產品和技術。這個
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可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們可能無法保護我們在世界各地的知識產權和專有權。
第三方可能試圖在我們沒有任何專利保護和/或法律追索權可能有限的外國開發和商業化有競爭力的產品。這可能會對我們的外國業務運營產生重大的商業影響。
在全球所有國家申請、起訴和捍衞候選產品的專利的費用將高得令人望而卻步。此外，一些外國的法律保護知識產權的程度與美國的聯邦和州法律不同，即使名義上有這種保護，也可能缺乏對此類知識產權的充分司法和政府執法。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實踐我們的發明，或在這些國家出售我們的發明或將使用我們的發明製造的產品進口到美國或其他司法管轄區。競爭對手可以在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，他們可能將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護或許可的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無法有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不利於執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與藥品和生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以制止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們知識產權和所有權的競爭產品。此外，某些司法管轄區不像美國那樣保護構成新治療方法的發明，甚至根本不保護。
在外國司法管轄區行使我們的知識產權和所有權的訴訟可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的精力和注意力，可能使我們的專利面臨無效或被狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。在我們提起的任何訴訟中，我們不得勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內行使知識產權和所有權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
包括印度、中國和某些歐洲國家在內的許多國家都有強制許可法，根據該法，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有者的補救措施可能有限，這可能會大大降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫就與我們的業務有關的任何專利向第三方發放許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權的發明或所有權的索賠。
我們或我們的許可人可能會被指控前員工、合作者或其他第三方作為發明人、共同發明人、所有者或共同所有者對我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權擁有權益。例如，我們或我們的許可人或合作者可能因員工、顧問或參與開發候選產品的其他人的義務衝突而產生發明權或所有權糾紛。可能需要提起訴訟，以抗辯這些索賠以及質疑發明權或我們或我們的許可人或合作者對我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人或合作者未能為任何此類索賠進行辯護，我們可能會被要求支付金錢賠償，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對候選產品至關重要的知識產權的專有所有權或使用權。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
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第三方可能會對我們提出索賠，聲稱我們的員工、顧問或承包商錯誤地使用或披露了此類第三方的機密信息，或者他們錯誤地使用或披露了其現任或前任僱主的涉嫌商業祕密，或者我們盜用了他們的知識產權，或者他們擁有我們認為是我們自己的知識產權。
我們的許多員工、顧問和承包商以前受僱於大學或其他製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手，或受僱於這些公司。他們中的許多人簽署了與以前的僱用或聘用有關的專有權、保密和/或不競爭協議。儘管我們努力確保為我們工作的個人在為我們工作時不會使用他人的知識產權、專有信息、專有技術或商業祕密，但我們可能會被指控我們或他們無意中或以其他方式使用、侵犯、盜用或以其他方式侵犯了這些前僱主、競爭對手或其他第三方的知識產權，或披露了涉嫌的商業祕密或其他專有信息。我們還可能被指控不當使用或獲取了此類商業祕密。可能需要提起訴訟才能對這些索賠進行辯護。任何訴訟或訴訟威脅都可能對我們僱用員工或聘請顧問和承包商的能力產生不利影響。關鍵人員或其工作成果的流失可能會阻礙或阻止我們開發和商業化產品和候選產品，這可能會損害我們的業務。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商執行向我們轉讓此類知識產權的協議，但我們可能無法成功地從實際上開發我們視為自己的知識產權的各方那裏獲得此類協議。我們與他們簽訂的知識產權轉讓協議可能無法自動生效，也可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們未能起訴或辯護任何此類索賠，我們可能會被要求支付金錢賠償，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的競爭地位和前景產生重大不利影響。此類知識產權可以授予第三方，我們可能被要求從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，該許可可能無法按商業上合理的條款提供，或者根本無法獲得，或者此類許可可能是非排他性的。即使我們成功地對此類索賠提起訴訟或進行辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和員工的注意力。
如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的一些候選技術和產品尋求專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們未獲得專利的專有知識、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的商業祕密和其他專有技術，部分原因是與有權訪問這些信息的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與員工和顧問簽訂保密協議。我們無法保證我們已與可能擁有或已經獲得我們的商業祕密或專有技術的各方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但這些當事方中的任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。發現商業祕密的披露或盜用，並強制要求當事人非法披露或盜用商業祕密是困難的、昂貴的和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院不太願意或不願保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們無權阻止他們或他們向其傳達此類商業祕密的人使用該技術或信息與我們競爭。
此外，我們預計，隨着時間的推移，我們的商業祕密、專有技術和專有信息可能會通過獨立開發、發表期刊文章以及人員往返學術和行業科學職位的調動，在行業內傳播。因此，如果不付出代價高昂的努力來保護我們的專有技術，我們可能無法阻止他人利用該技術，
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這可能會影響我們在國內和國際市場上擴張的能力.如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或其他第三方或由其獨立開發，我們的競爭地位將受到重大和不利的損害。
我們還通過維護我們場所的物理安全以及信息技術系統的物理和電子安全，力求維護我們數據和商業祕密的完整性和機密性。這些安全措施可能遭到違反，對於任何違規行為，我們可能沒有足夠的補救措施。
如果我們的商標和商品名稱得不到充分保護，我們可能無法在感興趣的市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
如果我們的商標和商品名稱得不到充分保護，我們可能無法在感興趣的市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。我們的商標或商品名稱可能會受到質疑、侵權、規避、宣佈為通用商標或被認定為侵犯其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些商標或商品名稱，我們需要這些商標或商品名稱才能在我們感興趣的市場的潛在合作者或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們的商標或商品名稱相似，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，包含我們商標或商品名稱變體的其他註冊商標或商品名稱的所有者可能會提出潛在的商標或商品名稱侵權索賠。從長遠來看，如果我們無法成功註冊我們的商標和商品名稱並根據我們的商標和商品名稱建立名稱識別，我們可能無法進行有效的競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們為執行或保護與商標和商品名稱相關的所有權所做的努力可能無效，可能導致鉅額成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或經營業績產生不利影響。
知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權提供的未來保護程度尚不確定，因為知識產權存在侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們無法保持競爭優勢。例如：
▪我們或我們的許可合作伙伴或當前或未來的合作者可能不是第一個提交涵蓋我們或他們的發明的專利申請的人；
▪其他人可以在不侵犯我們擁有或許可的知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術；
▪我們擁有和正在獲得許可的待處理專利申請或我們未來可能擁有或許可的專利申請可能不會導致專利的頒發；
▪我們擁有權利的已頒發的專利可能被認定為無效或不可執行，包括由於競爭對手的法律質疑；
▪我們的競爭對手或其他第三方可能會在我們沒有專利權的國家進行研發活動，然後利用從此類活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場上銷售；
▪我們無法確保我們的任何待處理專利申請（如果已發佈）或我們的許可人的申請中都包含足以保護我們的候選產品的索賠；
▪我們無法確保頒發給我們或我們的許可人的任何專利將為我們的商業上可行的候選產品提供專屬市場的基礎，也無法確保為我們提供任何競爭優勢；
▪我們無法確保我們的商業活動或候選產品不會侵犯他人的專利；
▪如果獲得批准，在我們擁有或許可的相關專利到期之前，我們無法確保能夠成功地將候選產品大規模商業化；
▪我們不得開發其他可申請專利的專有技術；
▪他人的專利可能會損害我們的業務；以及
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▪我們可以選擇不尋求專利保護以維護某些商業祕密或專有技術，第三方隨後可能會申請涵蓋此類知識產權的專利。
如果發生任何這些事件，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
與我們的員工、管理我們的增長和運營相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵人員以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們高度依賴管理、科學和臨牀團隊主要成員的專業知識。我們的科學和臨牀開發人員在開發和實施新的臨牀試驗設計以及在從未接受過治療的患者羣體中成功開展臨牀試驗方面擁有豐富的經驗。如果我們失去一名或多名執行官或關鍵員工，我們成功執行計劃和實施業務戰略的能力可能會受到嚴重損害。此外，更換執行官和關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長時間，因為我們行業中具備成功開發、獲得監管部門批准和商業化所需技能和經驗的個人數量有限。
從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於許多生物技術和製藥公司都在競爭類似的人員，我們可能無法以可接受的條件僱用、培訓、留住或激勵這些額外的關鍵人員。在招聘大學和研究機構的科學和臨牀人員方面，我們還可能面臨競爭。
我們的許多員工以前都受僱於潛在競爭對手Alexion（現為阿斯利康的一部分）。如果我們僱用或聘請競爭對手的人員，我們可能會受到指控，稱這些人受到不當招攬或泄露了專有信息或其他機密信息，或者他們的前僱主擁有他們的研究成果。
此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來協助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並且可能與其他實體簽訂諮詢或諮詢合同，這可能會限制他們對我們的聘用。如果我們無法繼續吸引和留住高素質人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
我們預計將擴大我們的開發、監管以及銷售和營銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計員工人數和業務範圍將顯著增長，尤其是在臨牀開發、監管事務以及銷售和營銷領域。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改善我們的管理、運營和財務體系，擴建設施或租賃或收購新設施，並繼續招聘和培訓更多合格人員。由於我們的財務資源有限，而且我們的管理團隊在管理具有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理業務的擴張或招募和培訓更多的合格人員。我們的業務擴張可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的行為都可能延遲我們業務計劃的執行或中斷我們的運營。
如果出現系統故障，我們的業務和運營將受到影響。
儘管採取了安全措施，但我們的計算機系統以及我們的首席研究官和其他承包商和顧問的計算機系統仍容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然和人為災害（包括颶風）、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的損壞。儘管我們認為迄今為止我們還沒有遇到任何此類系統故障或事故，但如果發生此類事件並導致我們或他們的運營中斷，則可能導致我們的研發計劃延遲和/或實質性中斷。例如，丟失來自已完成、正在進行或計劃中的試驗的臨牀前或臨牀試驗數據，或者丟失其他專有數據，可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們目前依賴第三方來製造我們的候選產品和進行臨牀試驗，與他們的計算機系統有關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。到
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如果任何中斷導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不當披露個人、機密或專有信息，我們都可能承擔責任，候選產品的開發可能會延遲。
我們的專有或機密信息可能會丟失，或者我們可能會遭受安全漏洞。
美國聯邦和各州及外國政府已經頒佈或提出了有關收集、分發、使用、安全和存儲個人身份信息和其他與個人有關的數據的要求。在我們的正常業務過程中，我們和與我們有關係的第三方將繼續在數據中心和網絡上收集和存儲敏感數據，包括臨牀試驗數據、專有業務信息、臨牀試驗受試者和員工的個人數據和個人身份信息。這些信息的安全處理、維護和傳輸對我們的運營至關重要。儘管我們和我們的合作者採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施可能容易受到黑客或內部不良行為者的攻擊、因員工錯誤而導致的漏洞、技術漏洞、不當行為或其他中斷的攻擊。
一些擬議和頒佈的聯邦、州和國際法律法規要求公司向個人通報涉及個人身份信息的安全漏洞，這些漏洞可能是我們或第三方（包括合作者、供應商、承包商或與我們建立戰略關係的其他組織）遇到的違規行為造成的。儘管據我們所知，我們和任何此類第三方都沒有遇到任何重大安全漏洞，儘管我們可能與此類第三方有合同保護，但任何此類違規行為都可能危及我們或他們的網絡，存儲在其中的信息可能會被訪問、公開披露、丟失或被盜。與此類安全漏洞或其他信息丟失有關的任何此類訪問、披露、通知、後續行動都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律所規定的責任以及包括監管處罰、罰款和法律費用在內的鉅額費用，此類事件可能會中斷我們的運營，導致我們承擔補救費用，損害我們的聲譽，並導致對我們和我們或此類第三方進行臨牀試驗的能力失去信心，這可能會對我們產生不利影響聲譽並延遲我們候選產品的臨牀開發。
與我們的普通股相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能無法持續下去。
如果我們的普通股市場無法維持，那麼您可能很難以有吸引力的價格出售普通股，甚至根本難以出售。我們無法預測普通股的交易價格。在未來的一個或多個時期，我們的經營業績可能會低於公開市場分析師和投資者的預期，而且，由於這些因素和其他因素，我們的普通股價格可能會下跌。
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會給投資者帶來鉅額損失。
我們的普通股於2021年7月在首次公開募股中發行，價格為每股13.00美元，從首次公開募股之日到2023年11月3日，普通股的每股收盤價從低至3.16美元到高達23.40美元不等。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
▪現有或新的競爭產品候選產品或技術的成功；
▪我們可能開發的任何候選產品的臨牀前研究的時間和結果；
▪我們的任何產品開發和研究計劃失敗或終止；
▪如果需要，成功開發出與我們的候選產品一起使用的伴隨診斷方法；
▪競爭對手候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗或監管部門批准的結果，或有關競爭對手新研究項目或候選產品的公告；
▪開始或終止我們的產品開發和研究計劃的合作；
▪美國和其他國家的監管或法律發展；
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▪與專利申請、已頒發的專利或其他所有權有關的發展或爭議；
▪關鍵人員的招聘或離開;
▪與我們可能開發的任何研究計劃或候選產品相關的費用水平；
▪我們開發其他候選產品或產品的努力的結果；
▪對財務業績、開發時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；
▪宣佈或預期將開展更多融資工作；
▪我們、內部人士或其他股東出售我們的普通股；
▪市場僵局或封鎖協議到期；
▪公共衞生危機、流行病和流行病的影響，例如 COVID-19；
▪我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的差異；
▪證券分析師對我們股票的估算或建議的變化（如果有）；
▪醫療保健支付系統結構的變化；
▪製藥和生物技術部門的市場狀況;
▪總體經濟、工業和市場狀況；以及
▪本 “風險因素” 部分以及本10-Q表季度報告其他地方描述的其他因素。
近年來，股票市場，特別是製藥和生物技術公司的市場經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動往往與股票經歷價格和交易量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能嚴重影響我們普通股的市場價格。在公司證券的市場價格經歷瞭如此波動的時期之後，通常會對該公司提起證券集體訴訟。由於我們股價的潛在波動，我們未來可能會成為證券訴訟的目標。
如果證券分析師停止發佈有關我們業務的研究或報告，或者如果他們發佈對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的知名度，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。此外，如果報道我們業務的一位或多位分析師下調對我們股票的評級，我們的股票價格可能會下跌。
我們的已發行股票總額中有很大一部分可能會向市場出售，即使我們的業務表現良好，這也可能導致普通股的市場價格大幅下跌。
我們的大量普通股隨時可能在公開市場上出售。這些出售，或者市場上認為大量普通股的持有人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2023年11月3日，我們有37,793,705股已發行普通股。所有這些股票都可以立即在公開市場上轉售，除非我們的關聯公司持有，他們受第144條規定的交易量限制。截至2023年11月3日，我們還擁有預先融資的認股權證，可以購買總計3,333,388股已發行普通股。如果行使任何預融資認股權證生效後，持有人（及其關聯公司）實益擁有的普通股總數將超過行使行使後立即行使已發行普通股數量的9.99％，則持有人將無權行使任何預融資認股權證的任何部分，持有人將無權行使該認股權證的任何部分，但持有人可在收到通知61天后作出選擇後立即增加或減少該百分比對我們來説，但須遵守此類預先撥款認股權證的條款，前提是該百分比在任何情況下都不得超過 19.99%。此外，
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自2023年9月30日起，我們普通股的某些持有人有權要求我們提交涵蓋其股票的註冊聲明，或者將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的註冊聲明中。根據表格S-3上的註冊聲明，2023年5月9日，我們共註冊了擁有註冊權的持有人持有的12,351,600股普通股。此外，我們還與Cowen簽訂了銷售協議，通過市場發行計劃不時發行和出售總髮行價最高為1億美元的普通股。我們還註冊了總共9,929,767股普通股，這些普通股可能根據我們的股權補償計劃發行，也可以在行使未償期權後發行。這些股票發行後可以在公開市場上自由出售，一旦歸屬，則需遵守適用於關聯公司的交易量限制。如果在公開市場上出售這些額外股票中的任何一股，或者如果認為這些股票將被出售，我們普通股的市場價格可能會下跌。
內部人士對我們有很大的影響力，這可能會限制您影響關鍵交易結果（包括控制權變更）的能力。
截至2023年11月3日，我們的董事和執行官及其關聯公司實益擁有約佔我們已發行普通股37％的股份。因此，如果這些股東共同行動，他們將能夠影響我們的管理和事務以及所有需要股東批准的事項，包括董事選舉和重大公司交易的批准。這些股東的利益可能並不總是與我們的公司利益或其他股東的利益相吻合，他們的行為可能與您不同意，也可能不符合我們其他股東的最大利益。這種所有權的集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更，並可能影響我們普通股的市場價格。
我們可能會受到證券集體訴訟。
過去，經常在證券市場價格下跌後對公司提起證券集體訴訟。這種風險對我們尤其重要，因為近年來，生物技術和製藥公司經歷了巨大的股價波動。由於我們股價的潛在波動，我們未來可能會成為證券訴訟的目標。證券訴訟可能導致鉅額成本，並轉移管理層對我們業務的注意力和資源。
由於我們預計在可預見的將來不會為普通股支付任何現金分紅，因此資本增值（如果有）將是您唯一的收益來源。
我們從未申報或支付過普通股的任何現金分紅。我們目前預計，我們將保留未來的收益用於業務的發展、運營和擴張，並且預計在可預見的將來不會申報或支付任何現金分紅。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有的話）將是您投資普通股的唯一收益來源。
我們是一家 “新興成長型公司”，適用於新興成長型公司的披露要求降低了我們的普通股對投資者的吸引力。
根據喬布斯法案的定義，我們是一家 “新興成長型公司”，在2026年12月31日之前，我們可能會繼續是一家新興成長型公司。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並計劃依賴某些披露要求的豁免，這些要求適用於非新興成長型公司的其他上市公司。這些豁免包括無需遵守2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（“SOX 第 404 條”）第 404 條的審計師認證要求，無需遵守上市公司會計監督委員會可能通過的有關強制性審計公司輪換或提供審計和財務報表額外信息的審計報告補編的任何要求，減少有關高管薪酬的披露義務以及豁免持股要求不具約束力關於高管薪酬的諮詢投票以及股東對任何先前未獲批准的解僱協議付款的批准。因此，我們向股東提供的信息將不同於其他上市公司的可用信息。如果我們依賴這些豁免，我們無法預測投資者是否會發現我們的普通股吸引力降低。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更具波動性。
此外，《喬布斯法案》規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這允許新興成長型公司將某些會計準則的採用推遲到這些準則適用於
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私人公司。我們選擇不會 “選擇退出” 這種延長的過渡期，這意味着當標準發佈或修訂後，上市公司或私營公司的申請日期不同時，我們將在私營公司採用新標準或修訂標準時採用新的或修訂後的標準，並將一直這樣做，直到我們 (i) 不可撤銷地選擇 “選擇退出” 此類延長的過渡期，或 (ii) 不再符合新標準的資格成長型公司。因此，我們的財務報表中包含的已報告的經營業績可能無法直接與其他上市公司的業績進行比較。
我們經修訂和重述的公司註冊證書、經修訂和重述的章程以及特拉華州法律中的規定可能會產生反收購效應，即使收購將有利於我們的股東，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程和特拉華州法律中包含的條款可能會阻止、延遲或防止股東可能認為有利的我們控制權變更或管理層變動，包括否則您可能會獲得股票溢價的交易。我們經修訂和重述的公司註冊證書和章程包括以下條款：
▪批准 “空白支票” 優先股，該優先股可以在未經股東批准的情況下由我們的董事會發行，並且可能包含優於我們普通股的投票、清算、分紅和其他權利；
▪設立一個機密的董事會，其成員的任期錯開三年；
▪規定我們的股東特別會議只能由我們的董事會召開；
▪經書面同意禁止股東採取行動；
▪制定事先通知程序，以便在我們的股東年會之前獲得股東批准，包括提名董事會選舉人選；
▪規定我們的董事會空缺只能由當時在職的多數董事填補，即使少於法定人數；
▪前提是我們的董事只能出於正當理由被免職；
▪規定不允許任何股東在任何董事選舉中累積選票；
▪明確授權我們的董事會修改、修改或廢除我們經修訂和重述的章程；以及
▪要求普通股持有人的絕大多數票才能修改我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程的特定條款。
這些條款，無論是單獨還是結合在一起，都可能延遲或防止敵對收購、控制權變更或管理層變動。這些規定還可能限制投資者將來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。
此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》（“DGCL”）第203條的約束，該條款禁止擁有超過15％的已發行有表決權股票的人自收購超過15％的已發行有表決權股票的交易之日起三年內與我們合併或合併，除非合併或合併獲得批准規定的方式。
我們經修訂和重述的公司註冊證書、經修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更作用的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們經修訂和重述的公司註冊證書將特拉華州的州或聯邦法院指定為可能的某些類型的訴訟和訴訟的專屬論壇
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由我們的股東發起，這可能會限制我們的股東就與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛獲得有利的司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的公司註冊證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州的州或聯邦法院（視情況而定）是（1）代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟的專屬論壇；（2）任何指控我們的董事、高級管理人員或其他員工違反對我們或股東的信託義務的訴訟；（3）對我們提出索賠的任何訴訟根據DGCL、我們經修訂和重述的公司註冊證書或經修訂的公司註冊證書的任何條款並重申了章程，（4）針對我們或我們的任何董事或高級管理人員提起的涉及根據《交易法》或《證券法》提出的索賠或辯護的訴訟，或（5）受內政原則管轄的任何其他針對我們的索賠的訴訟。任何購買或以其他方式收購我們股本中任何權益的個人或實體均應被視為已知悉並同意上述經修訂和重述的公司註冊證書的規定。這項專屬法院條款不適用於除特拉華州大法官法院以外的法院或法庭擁有專屬管轄權的索賠，也不適用於特拉華州大法官法院沒有屬事管轄權的索賠。例如，該條款不適用於根據聯邦證券法提起的訴訟，包括為執行《交易法》或相關規則和條例規定的任何責任或義務而提起的訴訟。這種法院條款的選擇可能會限制股東在其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工糾紛的司法論壇上提出索賠的能力，這可能會阻止對我們以及我們的董事、高級管理人員和員工提起此類訴訟。或者，如果法院認定我們經修訂和重述的公司註冊證書中的這些條款不適用於或不可執行的一種或多種特定類型的訴訟或訴訟，則我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，儘管特拉華州最高法院於2020年3月裁定，根據特拉華州法律，聲稱要求根據《證券法》向聯邦法院提出索賠的聯邦法院選擇條款是 “表面上有效的”，但不確定其他法院是否會執行我們的聯邦法庭條款。如果發現聯邦論壇條款不可執行，我們可能會承擔與解決此類問題相關的額外費用。聯邦論壇條款還可能向聲稱該條款不可執行或無效的股東收取額外的訴訟費用。
一般風險
與國際運營相關的各種風險可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的業務戰略包括潛在的國際擴張。在國際上開展業務涉及多種風險，包括但不限於：
▪多個、相互衝突和不斷變化的法律法規，例如隱私法規、税法、進出口限制、經濟制裁法律和法規、就業法、監管要求以及其他政府批准、許可證和執照；
▪我們未能獲得和維持監管部門批准才能在不同國家使用我們的產品；
▪其他可能相關的第三方專利權；
▪在獲得保護和執行我們的知識產權方面的複雜性和困難；
▪人員配備和管理外國業務方面的困難;
▪與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性；
▪我們進入國際市場的能力有限；
▪財務風險，例如更長的付款週期、難以收取應收賬款、本地和區域金融危機對我們產品的需求和付款的影響，以及外幣匯率波動的影響；
▪自然災害、政治和經濟不穩定，包括戰爭、恐怖主義和政治動盪、疾病爆發、抵制、限制貿易和其他商業限制；
▪某些費用，包括差旅、翻譯和保險費用等；以及
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▪與維護準確信息、控制銷售和活動相關的監管和合規風險，這些風險可能屬於《反海外腐敗法》、賬簿和記錄條款、反賄賂條款以及其他禁止賄賂和腐敗的適用法律和法規的管轄範圍。
這些因素中的任何一個都可能嚴重損害未來的任何國際擴張和運營，從而嚴重損害我們的經營業績。
美國聯邦所得税改革可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
有關美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷通過立法程序以及美國國税局和美國財政部進行審查。税法的變更（這些變更可能具有追溯效力）可能會對我們或普通股持有人產生不利影響。近年來，已經進行了許多此類更改，並且將來可能會繼續發生變化。例如，《減税和就業法》（“TCJA”）於2017年頒佈，對該法進行了重大改革。除其他外，TCJA包含公司和個人税的重大變化，其中一些變化可能會對普通股的投資產生不利影響。2020年3月27日，前總統特朗普簽署了《CARES法案》，使之成為法律，其中包括在 COVID-19 疫情下對税法進行某些修改，旨在刺激美國經濟，包括暫時性有利地改變NOL的待遇、利息扣除限制和工資税問題。可能還會就TCJA和CARES法案提出技術更正立法或其他立法變更，其影響無法預測，可能對我們或我們的股東不利。此外，IRA於2022年8月頒佈。
除其他外，IRA對國內上市公司的某些股票回購（包括贖回）徵收百分之一（1％）的消費税，並對某些大公司的賬面收入徵收百分之十五（15％）的公司替代性最低税。税法的未來變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。特別是，擬議的税收立法可能會導致税收立法、監管和政府政策的重大變化和不確定性，這些變化和不確定性直接影響我們的業務，或者由於對客户和供應商的影響而間接影響我們。我們敦促投資者就税法的潛在變化對普通股投資的影響諮詢其法律和税務顧問。
針對我們的潛在臨牀試驗或產品責任訴訟可能導致我們承擔鉅額責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
使用我們在臨牀試驗中可能開發的任何候選產品以及銷售我們獲得上市批准的任何產品都會使我們面臨臨牀試驗和產品責任索賠的風險。患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的人可能會向我們提出臨牀試驗或產品責任索賠。有時，針對具有意想不到的不良影響的藥物的集體訴訟會作出重大判決。如果我們無法成功抗辯產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任和費用。此外，無論案情或最終結果如何，臨牀試驗或產品責任索賠都可能導致：
▪我們的商業聲譽受損和媒體的重大負面關注；
▪參與者退出我們的臨牀試驗；
▪為訴訟辯護的鉅額費用；
▪將管理層的注意力從我們的主要業務上轉移開；
▪向患者或其他索賠人提供鉅額金錢賠償；
▪無法將候選產品商業化；
▪產品召回、撤回或貼標、營銷或促銷限制；
▪市場對任何產品的需求減少；以及
▪收入損失。
我們目前購買的臨牀試驗和產品責任保險，以及我們將來獲得的任何其他臨牀試驗和產品責任保險，可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險變得越來越昂貴，將來，我們
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可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險，以保護我們免受責任造成的損失。如果我們獲得任何候選產品的上市許可，我們打算購買包括商業產品銷售在內的保險；但是，我們可能無法以商業上合理的條件或足夠的金額獲得產品責任保險。成功向我們提出的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠可能導致我們的股價下跌，如果判斷超出我們的保險範圍，則可能對我們的運營和業務業績產生不利影響，包括阻止或限制我們開發的任何候選產品的商業化。
不利的全球經濟狀況和地緣政治不穩定可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。嚴重或長期的經濟衰退、通貨膨脹持續上升的時期或額外的全球金融危機，都可能給我們的業務帶來各種風險，包括如果獲得批准，對候選產品的需求減弱，或者我們在需要時以可接受的條件籌集更多資金的能力（如果有）。例如，全球金融危機造成了資本和信貸市場的極端波動和混亂。此外，美國以外的地緣政治不穩定也可能影響我們的業務或影響全球市場，例如俄羅斯最近入侵烏克蘭和以色列衝突。儘管我們目前不在烏克蘭、俄羅斯或中東進行臨牀試驗，但我們無法確定這些事件將對我們的業務或任何第三方合作伙伴（包括我們的合同研究機構、合同製造商或其他合作伙伴）的業務產生什麼總體影響。這些事件的影響也可能擴展到我們開展業務的其他市場。同樣，與 COVID-19 疫情相關的波動也給資本和信貸市場造成了嚴重的不穩定和混亂。經濟疲軟或衰退可能會給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何情況都可能損害我們的業務，我們無法預測當前的地緣政治緊張局勢、經濟環境和金融市場狀況會對我們的業務產生不利影響。
作為上市公司運營，我們已經產生了成本，並將增加成本，我們的管理層將繼續需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司，我們已經承擔了，尤其是在我們不再是 “新興成長型公司” 之後，我們將承擔作為私人公司所沒有承擔的鉅額法律、會計和其他費用。2002年《薩班斯-奧克斯利法案》、《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司施加了各種要求，包括建立和維持有效的披露和財務控制以及公司治理慣例。我們預計，隨着我們的成立，我們將需要僱用更多的會計、財務和其他人員，為了遵守上市公司的要求，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來維持對這些要求的遵守。這些要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使某些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計，適用於我們作為上市公司的規章制度可能會使我們獲得董事和高管責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。我們目前正在評估這些規章制度，無法預測或估計我們可能產生的額外費用金額或此類費用的發生時間。這些細則和條例經常受到不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏具體性，因此，隨着監管和理事機構提供新的指導，其在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而變化。這可能導致合規問題持續存在不確定性，並導致持續修訂披露和治理慣例所必需的成本增加。
根據 SOX 第 404 節，我們必須在向美國證券交易委員會提交的 10-K 表年度報告中提供管理層對財務報告的內部控制的報告。但是，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司，但我們無需提供獨立註冊會計師事務所發佈的財務報告內部控制證明報告。為了遵守 SOX 第 404 節，我們將需要繼續投入內部資源，可能聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告的內部控制是否充分，繼續採取措施酌情改進控制流程，通過測試驗證控制措施是否按記錄運行，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進流程。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制按照 SOX 第 404 節的要求是有效的。如果我們識別出一種或多種材料
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弱點，由於對我們財務報表的可靠性失去信心，它可能導致金融市場產生負面反應。
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第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用。
所得款項的用途
2021年8月2日，我們完成了普通股的首次公開募股，據此我們以每股13.00美元的公開發行價格發行和出售了713萬股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權而出售的93萬股。我們首次公開募股的總髮行價格為9,270萬美元。
我們在首次公開募股中所有普通股的發行和出售是根據經修訂的S-1表格（文件編號333-257655）的註冊聲明（美國證券交易委員會於2021年7月28日宣佈生效）和2021年7月28日向美國證券交易委員會提交後自動生效的 S-1MEF 表格（文件編號333-258244）上的註冊聲明。
正如根據《證券法》第424（b）（4）條向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中所述，我們對首次公開募股淨收益的計劃用途沒有重大變化，只是淨收益的一部分可能用於 RLYB331 的臨牀前開發。
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第 6 項。展品。
展覽
數字		描述
10.1
Rallybio, LLC、Rallybio Corporation和Stephen Uden於2023年8月1日簽訂的第二份經修訂和重述的僱傭協議（參照公司於2023年8月8日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告（文件編號001-40693）附錄10.1納入）。
10.2
Rallybio, LLC、Rallybio Corporation和Martin Mackay簽訂的第二份經修訂和重述的僱傭協議，日期為2023年8月1日（參照公司於2023年8月8日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告（文件編號001-40693）附錄10.2納入）。
31.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。
31.2*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。
32.1*#
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。
32.2*#
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。
101.INS行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。
101.SCH內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）
_____________________
*隨函提交。
# 本附錄 32.1 和 32.2 中提供的證書被視為附於本 10-Q 表季度報告，就經修訂的 1934 年《證券交易法》第 18 條而言，除非註冊人以提及方式明確納入這些證書，否則不會被視為 “已提交”。
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簽名
根據經修訂的1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權.
RALLYBIO 公司
日期：2023 年 11 月 9 日
來自：/s/ Stephen Uden
斯蒂芬·烏登，醫學博士
首席執行官、總裁兼董事（首席執行官）
日期：2023 年 11 月 9 日
來自：/s/喬納森·利伯
喬納森·利伯
首席財務官兼財務主管（首席會計和財務官）
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