附錄 99.1

Orchard Therapeutics公佈2023年第三季度財務業績並重點介紹最近的業務成就

Libmeldy公佈季度淨收入為560萬美元，年初至今為止為1,270萬美元

協和麒麟計劃進行價值高達4.776億美元的收購，預計將於2024年第一季度完成

美國食品藥品管理局在優先審查中接受 OTL-200 的 MLD 生物製劑許可證申請；PDUFA 的日期定為 2024 年 3 月 18 日

全球正在開展十項前瞻性新生兒篩查研究，篩查了約20萬名嬰兒

ESGCT上的八場演講強調了該公司HSC基因治療平臺的差異化特徵和潛在的廣泛適用性

波士頓和倫敦，2023年11月13日（GLOBE NEWSWIRE）——全球基因療法領導者Orchard Therapeutics（納斯達克股票代碼：ORTX）今天宣佈了多項業務成就以及截至2023年9月30日的季度財務業績。

首席執行官Bobby Gaspar表示：“隨着我們在關鍵商業、監管和臨牀優先事項上的執行力強勁，2023年對Orchard Therapeutics來説是轉型的一年，最終協和麒麟宣佈了計劃收購。”“隨着我們進入公司發展的下一個階段，我們期待在關閉後與新同事合作，充分釋放HSC基因療法的治療潛力，造福患者和社會。”

加斯帕博士繼續説：“隨着我們的 BLA MLD OTL-200 申請已獲美國食品藥品管理局優先審核，我們距離有可能將這種重要療法帶給美國家庭又近了一步。由於該疾病的性質和治療受 MLD 影響的兒童的緊迫性，我們正在努力為可能在 2024 年推出的產品做準備，並確保 OTL-200 儘快提供給美國患者。此外，我們仍然處於有利地位，可以繼續投資於旨在加速歐洲商業增長和推進我們針對MPS疾病的下一線神經代謝計劃的計劃。接下來的12個月有可能為Orchard Therapeutics提供多個突破機會，我們相信這將鞏固我們在HSC基因療法領域的領導地位。”

協和麒麟計劃收購 Orchard Therapeutics

上個月，該公司簽訂了一項最終協議，根據該協議 協和麒麟將收購 Orchard Therapeutics，但須遵守某些成交條件。根據協議條款，協和麒麟將在收盤時啟動一項安排計劃，以每股美國存托股（ADS）16美元（合計價值約為3.874億美元）的價格收購Orchard Therapeutics的所有已發行股份，這比截至2023年10月4日（交易宣佈前一天）的30天內Orchard Therapeutics每股ADS的交易量加權平均價格溢價144％。

與該交易相關，每股ADS需額外支付1.00美元的或有價值權（CVR），每份ADS的總額為17.00美元，合計總交易價值約為4.776億美元，其中包括購買Orchard股票的某些認股權證。根據CVR協議的條款，CVR的付款是有條件的，只有在美國於2024年批准 OTL-200 後才能支付。

該交易已獲得兩家公司董事會的一致批准，預計將於2024年第一季度完成，前提是Orchard Therapeutics的股東批准、獲得適用的監管批准以及其他慣例成交條件。已向美國證券交易委員會提交了初步委託書。

收購完成後，Orchard Therapeutics將成為協和麒麟的全資子公司。

MLD 中 OTL-200 的 BLA 已獲美國食品藥品管理局接受優先審查

9月，美國食品藥品監督管理局（FDA） 接受了該公司針對 OTL-200 的生物製劑許可證申請 (BLA) 的提交在接受優先審查的異色性白質營養不良症（MLD）中。該機構已將《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的目標日期定為2024年3月18日。

OTL-200 此前曾獲得美國食品藥品管理局頒發的罕見兒科疾病（RPD）和再生醫學高級療法（RMAT）稱號，並被歐盟委員會（EC）和英國藥品和保健產品監管局（MHRA）批准為Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）。

商業更新和新生兒篩查進展

最近的數據演示

八場演講上個月在布魯塞爾舉行的歐洲基因與細胞療法學會（ESGCT）第30屆年會上，重點介紹了該公司造血幹細胞（HSC）基因療法平臺的差異化特徵和潛在的廣泛適用性。

數據亮點包括：

8月，該公司還在耶路撒冷先天代謝錯誤研究協會（SSIEM）年度研討會上公佈了包括MLD OTL-200 BLA臨牀套餐在內的數據。 結果顯示一次性基因療法的隨訪時間長達12年（中位數為6.76年），使嚴重運動損傷無存活率有了統計學上的顯著改善。

2023 年剩下的預期里程碑

Orchard Therapeutics概述了預計在2023年剩餘時間內實現的以下關鍵里程碑：

2023 年第三季度財務業績

截至2023年9月30日的三個月，總收入為630萬美元，包括560萬美元的Libmeldy收入和70萬美元的合作收入。相比之下，2022年同期的總收入為580萬美元，包括540萬美元的Libmeldy收入和40萬美元的合作收入。2023年第三季度，包括製造成本、向第三方支付的特許權使用費和非現金攤銷在內的產品銷售成本為170萬美元，而2022年同期為160萬美元。該公司報告稱，截至2023年9月30日的三個月中，毛利率約為72％，與前幾個季度持平。

在截至2023年9月30日的三個月中，該公司報告的研發（研發）費用為1,460萬美元，而2022年同期為1,810萬美元，下降了19％。下降的主要原因是，在先前宣佈向該療法的創始人轉讓歐洲上市許可後，Strimvelis的虧損準備金（290萬美元）被釋放。

在截至2023年9月30日的三個月中，該公司報告的銷售、一般和管理（SG&A）費用為1160萬美元，與2022年同期公佈的1150萬美元一致。

在截至2023年9月30日的三個月中，運營虧損為2160萬美元，而2022年同期的運營虧損為2550萬美元，下降了15％。下降的主要原因是研發費用減少了350萬美元。

截至2023年9月30日的三個月，其他總收入（虧損）為1,270萬美元。該公司報告虧損880萬美元，這與認股權證的公允價值重新計量有關，這些認股權證是與2023年3月開始的第一次和第二次完成的戰略融資有關的。根據對標的金融工具的多項估值假設，未來各期將繼續對未償認股權證進行重新計量，從而產生非現金收益或虧損。此外，在整個2023年第三季度，美元兑英鎊和歐元走強，導致某些以美元以外貨幣計價的公司間餘額出現未實現虧損。

截至2023年9月30日的三個月，淨虧損為3530萬美元，而2022年同期為4,760萬美元，下降了26％。截至2023年9月30日，該公司已發行約2.273億股普通股，相當於2,270萬股美國存托股。

截至2023年9月30日，該公司公佈的現金、現金等價物和投資約為1.254億美元，未償債務為2560萬美元，而截至2022年12月31日，未償債務為1.48億美元，未償債務為3,240萬美元。由於協和麒麟的預期收購，Orchard Therapeutics取消了對Libmeldy收入和預期現金流的財務指導。該公司預計，自提交截至2023年9月30日的季度10-Q表格之日起，其現有的現金、現金等價物和投資將在至少十二個月內為其預期的運營、償債和資本支出需求提供資金。

關於 Libmeldy /OTL-200

Libmeldy®（atidarsagene autotemcel），也稱為 OTL-200，已獲歐盟委員會批准用於治療符合條件的早發患者，這些患者的特徵是 ARSA 基因的雙等位基因突變導致 i) 晚期嬰兒或幼年期幼型，無該疾病臨牀表現，或 ii) 早期幼年型，早期該疾病的臨牀表現，在認知能力下降開始之前，他們仍然具有獨立行走的能力。Libmeldy是第一種獲準用於符合條件的早發性MLD患者的療法。

歸因於使用Libmeldy治療的最常見的不良反應是抗ARSA抗體的出現。除了與基因療法相關的風險外，在使用Libmeldy進行治療之前，還要進行其他醫療幹預，即外周血動員和血液分離術，然後進行骨髓消融調理，這些都有其自身的風險。在Libmeldy的臨牀研究中，這些幹預措施的安全性特徵與其已知的安全性和耐受性一致。

有關Libmeldy的更多信息，請參閲歐洲藥品管理局（EMA）網站上提供的產品特性摘要（sMPC）。

Libmeldy 已在歐盟、英國、冰島、列支敦士登和挪威獲得批准。OTL-200 在美國是一種研究性療法

Libmeldy是與意大利米蘭的聖拉斐爾-泰勒頓基因療法研究所（SR-Tiget）合作開發的。

關於 Orchard Ther

在Orchard Therapeutics，我們的願景是結束遺傳和其他嚴重疾病造成的破壞。我們的目標是通過發現、開發和商業化利用造血幹細胞 (HSC) 基因療法治療潛力的新療法來實現這一目標。在這種方法中，患者自己的血液幹細胞在體外經過基因改造，然後重新插入，目的是在一次治療中糾正潛在的疾病原因。

2018年，該公司收購了葛蘭素史克的罕見病基因療法產品組合，該產品組合源於葛蘭素史克與意大利米蘭聖拉斐爾Telethon基因療法研究所之間的開創性合作。如今，Orchard正在推進一項涵蓋臨牀前、臨牀和商業階段的HSC基因療法的產品線，旨在治療患者、家庭和社會負擔沉重且當前治療選擇有限或根本不存在的嚴重疾病。

Orchard 的全球總部位於倫敦，美國總部位於波士頓。欲瞭解更多信息，請訪問 www.orchard-tx.com，然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注我們。

有關果園的其他信息的可用性

投資者和其他人應注意，Orchard使用公司的網站（www.orchard-tx.com）、投資者關係網站（ir.orchard-tx.com）和社交媒體（Twitter和LinkedIn）與投資者和公眾進行溝通，包括但不限於投資者簡報和投資者情況説明書、美國證券交易委員會（SEC）文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播。Orchard 在這些頻道和網站上發佈的信息可以被視為重要信息。因此，Orchard鼓勵投資者、媒體和其他對Orchard感興趣的人定期查看在這些渠道（包括投資者關係網站）上發佈的信息。此頻道列表可能會在Orchard的投資者關係網站上不時更新，並可能包括其他社交媒體渠道。根據1933年《證券法》，Orchard網站或這些渠道的內容，或可能從其網站或這些渠道訪問的任何其他網站的內容，均不得被視為以提及方式納入任何文件中。

其他信息以及在哪裏可以找到

關於協和麒麟有限公司（“協和麒麟”）與Orchard Therapeutics plc（“Orchard”）之間的擬議交易，Orchard已向美國證券交易委員會（“SEC”）提交了一份委託書，該委託書的最終版本（如果有）將郵寄給Orchard證券持有人。Orchard還可能向美國證券交易委員會提交有關擬議交易的其他文件。本文件不能替代委託書或Orchard可能向美國證券交易委員會提交的任何其他文件。敦促投資者和證券持有人仔細閲讀委託書（根據2006年《英國公司法》的要求，其中將包括有關果園安排計劃的解釋性聲明）以及向美國證券交易委員會提交或將要提交的任何其他相關文件，以及由於包含或將包含有關擬議交易和相關交易的重要信息而對這些文件的任何修正案或補編在可用時仔細和完整地閲讀這些文件事情。在美國證券交易委員會的網站www.sec.gov上向美國證券交易委員會提交此類文件後，投資者和證券持有人可以免費獲得委託書和其他相關文件的副本，其中包含有關協和麒麟、Orchard和擬議交易的重要信息（如果有的話）。Orchard向美國證券交易委員會提交的文件副本將在Orchard的網站上免費提供，網址為ir.orchard-tx.com，也可以通過 investors@orchard-tx.com 聯繫奧查德投資者關係部。

招標參與者

Orchard及其某些董事和執行官可能被視為參與就擬議交易徵集代理人。有關Orchard董事和執行官的信息，包括按證券持有量或其他方式描述其直接利益，載於Orchard於2023年4月27日向美國證券交易委員會提交的2023年年度股東大會的委託書以及隨後向美國證券交易委員會提交的受益所有權聲明中。Orchard股東可以通過閲讀向美國證券交易委員會提交的委託書以及向美國證券交易委員會提交或將要提交的與該交易有關的任何其他相關文件來獲得有關參與者與擬議交易相關的直接和間接利益的更多信息，包括Orchard董事和執行官在交易中的利益，這些利益可能與Orchard股東的總體利益不同。您可以使用上述來源免費獲得這些文檔的副本。

關於前瞻性陳述的警示聲明

本通訊包含聯邦證券法（包括經修訂的1933年《證券法》第27A條和《交易法》第21E條）所指的 “前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述基於Orchard當前對擬議交易的預計完成日期及其潛在收益、其業務和行業、管理層的信念以及Orchard和Kyowa Kirin做出的某些假設的預期、估計和預測，所有這些都可能發生變化。在這種情況下，前瞻性陳述通常涉及預期的未來業務和財務表現以及財務狀況，通常包含諸如 “預期”、“預期”、“打算”、“相信”、“可以”、“尋找”、“看到”、“將”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“繼續”、“預期”、“目標”、“探索”、“探索”、“探索” 等詞語” “評估”、“預測”、“項目”、這些詞語的類似表述或否定詞語或其他表達未來事件不確定性的類似術語或

結果。就其性質而言，所有前瞻性陳述都涉及風險和不確定性的問題，其中許多是Orchard或Kyowa Kirin無法控制的，並且不能保證未來的業績，例如有關擬議交易完成及其預期收益的陳述。這些陳述和其他前瞻性陳述不能保證未來的業績，本質上受風險、不確定性和假設的影響，這些風險、不確定性和假設可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中表達的結果存在重大差異。因此，有或將有一些重要因素可能導致實際業績與此類陳述中指出的結果存在重大差異，因此，您不應過分依賴任何此類陳述，在依賴前瞻性陳述時必須謹慎行事。可能導致這種差異的重要風險因素和不確定性包括但不限於圍繞以下方面的風險和不確定性：(i) 按預期條款和時間完成擬議交易，包括與獲得股東和監管部門的批准、英格蘭和威爾士高等法院的制裁、完成收購的其他成交條件的滿足、預期的税收待遇、不可預見的負債、未來資本支出、收入、支出、收益、協同效應、經濟等方面的風險業績、債務、財務狀況、損失、未來前景、Orchard業務管理、擴張和增長的業務和管理策略以及交易完成的其他條件；(ii) 可能導致與擬議交易有關的最終交易協議終止的任何事件、變更或其他情況的發生；(iii) Orchard為其產品、候選產品和產品線實施業務模式和戰略計劃的能力，以及其中固有的挑戰開發、商業化、製造、推出、營銷和銷售現有和新產品；（iv）與擬議交易相關的鉅額交易成本；（v）與擬議交易相關的潛在訴訟；（vi）擬議交易中斷可能損害Orchard的業務，包括當前的計劃、運營和合作，包括將Orchard和協和麒麟管理層的注意力從正在進行的業務運營上轉移的風險；（vii）) Orchard 留住和僱用的能力關鍵人員；（viii）擬議交易的宣佈或完成可能對業務關係產生的不利反應或變化；（ix）影響Orchard業務的立法、監管和經濟發展；（x）總體經濟和市場發展及狀況；（xii）Orchard運營所依據的法律、監管和税收制度的演變；（xii）交易懸而未決期間可能影響Orchard的潛在業務不確定性，包括現有業務關係的變化財務業績；(xiii) 擬議交易待審期間可能影響Orchard尋求某些商業機會或戰略交易的能力的限制；(xiv) Orchard可能無法獲得擬議交易所需的政府和監管部門批准，或者所需的政府和監管部門批准可能會延遲擬議交易的完成，或導致施加可能減少擬議交易的預期收益或導致各方放棄擬議交易的條件交易；(xv) 災難性事件的不可預測性和嚴重性，包括但不限於全球疫情、恐怖主義行為或戰爭或敵對行動的爆發，以及 Orchard 對上述任何因素的反應；(xvi) 與基於新型基因療法的 Orchard 項目或候選產品的研究、臨牀試驗和/或開發相關的潛在延遲或失敗，以及 (xvii) 與未實現 CVR 相關的風險里程碑，CVR的持有人將不會收到與CVR有關的款項。Orchard向美國證券交易委員會提交的文件中列出了可能影響Orchard未來業績的其他因素，包括Orchard最近提交的10-K表年度報告、隨後的10-Q表季度報告、8-K表的最新報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件，這些文件可在美國證券交易委員會的網站www.sec.gov上查閲。特別參見奧查德截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告第1A項，以及截至2023年9月30日的季度期間的10-Q表季度報告，標題為 “風險因素”。上述以及美國證券交易委員會上述文件中描述的風險和不確定性並不是排他性的，有關Orchard及其業務的更多信息，包括可能對Orchard的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響的因素，可能會不時出現。此外，Orchard目前未意識到的其他風險和不確定性也可能影響Orchard的前瞻性陳述，並可能導致實際業績和事件發生時機與預期的存在重大差異。我們敦促讀者在評估這些前瞻性陳述時仔細考慮這些因素，不要過分依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日，反映了其中就當時的未來事件所表達的觀點，即使這些觀點隨後由Orchard在其網站或其他網站上公佈。讀者還應仔細閲讀Orchard不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的風險因素。除非法律要求，否則即使將來會有新的信息，Orchard也沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述。

不得提出要約或邀請

本通信的目的不是，也不應構成買入或賣出要約或徵求買入或賣出任何證券的要約，或徵求任何投票或批准，在根據任何此類司法管轄區的證券法進行註冊或獲得資格之前，在任何司法管轄區內，此類要約、招標或出售是非法的，也不得進行任何證券要約、招標或出售。除非根據經修訂的1933年《美國證券法》進行登記，或者根據此類註冊要求的豁免或不受此類註冊要求約束的交易，否則不得在美國進行證券要約。

簡明合併運營報表數據

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

簡明的合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

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