附錄 99.1

Precigen 公佈 2023 年第三季度財務 業績和臨牀項目進展

美國食品藥品管理局於 2023 年 8 月確認,正在進行的 RRP 中 PRGN-2012 的第 1/2 期單臂研究將作為支持根據加速批准申請提交 BLA 的關鍵研究,該公司已加緊努力 實現商業就緒 —

正在進行的 PRGN-2012 1/2 期研究第 1 階段的全部結果發表在 同行評審期刊《科學轉化醫學》上,並在 ESGCT 第 30 屆年會上作口頭陳述——

RRP 中 PRGN-2012 第 2 階段研究的註冊和給藥已完成;第 2 階段研究預計於 2024 年第二季度完成 —

截至2023年9月30日,現金、現金等價物、短期和長期投資總額為7,900萬美元;預計現金流將持續到2025年—

在截至2023年9月30日的九個月中,對成本控制的持續關注使銷售和收購成本與去年同期相比降低了17%—

馬裏蘭州日耳曼敦,2023年11月9日— Precigen, Inc.(納斯達克股票代碼:PGEN)是一家專門開發 創新基因和細胞療法以改善患者生活的生物製藥公司,今天公佈了2023年第三季度財務業績和臨牀項目進展 。

“Precigen 在 降低運營成本方面取得了巨大進展,我們正在積極調整計劃的優先順序,以使我們的主要資產 PRGN-2012 做好商業準備。 我們預計將在2024年第二季度完成 PRGN-2012 2期研究,鑑於美國食品藥品管理局在2023年8月的指導下,正在進行的 PRGN-2012 第1/2期研究將作為支持加速批准申請的關鍵研究,我們正在努力 儘快加快BLA的提交,” Precigen總裁兼首席執行官海倫·薩布澤瓦里博士説。“我們 最近發佈了有關公司兩個核心平臺 AdenOverse 和 UltraCar-T 的激動人心的新數據,包括在 ESGCT 第 30 屆年會上關於 PRGN-3007 UltraCar-T 和 PRGN-2012 AdenOverse 免疫療法的演講 ,以及 上發表的手稿科學轉化醫學其中包括來自 PRGN-2012 臨牀研究的完整第 1 階段數據。每份出版物都建立了大量臨牀證據,以證明我們的創新治療平臺在滿足患者未得到滿足的醫療需求方面的潛力。”

節目亮點

PRGN-2012 AdenOverse™ 免疫療法 RRP

·PRGN-2012 是一種正在研究的現成 AdenOverse 免疫療法,旨在引發針對感染人乳頭瘤病毒 (HPV) 6 或 HPV 11 的細胞的免疫反應 ,用於 複發性呼吸道乳頭瘤病 (RRP)。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批准 PRGN-2012 的突破性療法稱號和 孤兒藥稱號,用於治療 RRP 的 。

· 公司宣佈,美國食品藥品管理局已同意 正在進行的 1/2 階段 (NCT04724980) 單組研究對於提交 加速批准許可申請至關重要。根據這份FDA指南,該公司計劃 在提交生物製劑許可申請(BLA)之前啟動一項確認性研究。

·在歐洲 基因與細胞療法學會(ESGCT)第30屆年會上,該公司在題為 “的口頭陳述(摘要# OR04)上公佈了積極的1期數據,顯示了正在進行的1/2期單組研究的臨牀益處和反覆給藥後T細胞反應增強對於患有嚴重複發性呼吸道乳頭瘤病的成年患者,反覆使用 PRGN-2012(一種基於大猩猩腺病毒載體的免疫療法), 具有顯著的臨牀益處並增強 T 細胞反應。

o該報告包括了 1 期研究的完整結果,並補充了先前提供的 PRGN-2012 的數據,該數據顯示 RRP 患者有顯著的反應,其中 50% 的患者處於完全反應狀態,不需要進行治療後手術, 在 PRGN-2012 治療後

劑量等級 2 具有良好的安全性, 沒有劑量限制毒性,也沒有大於 2 級的治療相關不良事件 (TRAE)。

o在 PRGN-2012 治療 完成後,完整的反應是持久的,所有完全反應者都無需手術(隨訪範圍:18-24 個月)。

oPRGN-2012 治療誘發強烈的人乳頭瘤病毒特異性 T 細胞反應, 與研究中的臨牀反應相關。

·正在進行的 PRGN-2012 第 1/2 期研究第 1 階段的全部 結果已公佈 在同行評審期刊上, 科學轉化醫學, 是美國科學促進協會(AAAS)的主要出版物, ,手稿標題為,” 腫瘤微環境狀態與呼吸道乳頭瘤病患者 患者對 HPV 治療性疫苗接種的反應有關.”

· 研究(N=23)第二階段的入組和給藥已經完成,使劑量等級為2的入組患者總數達到35人。目前正在對患者進行隨訪 ,2期研究預計將於2024年第二季度完成。

PRGN 2009 AdenOverse™ 在 人乳頭瘤病毒相關癌症中的免疫療法

·PRGN-2009 是一種正在研究的現成的 AdenOverse 免疫療法,旨在激活免疫系統以識別和靶向 HPV 陽性實體瘤。

· 公司完成了第一階段 (NCT04432597) 研究, 在2023年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上公佈了來自單一療法和聯合療法組 的復發或轉移性人乳頭瘤病毒相關癌症患者的 陽性1期臨牀數據。

·已完成2期單一療法 組新診斷的口咽鱗狀細胞癌(OPSCC)患者的20名可評估患者的入組。OPSCC 的 2 期 (NCT05996523) 組合 組(PRGN-2009 與 pembrolizumab 聯合使用)正在招收患者。

·該公司計劃啟動一項針對複發性或轉移性宮頸癌患者的 PRGN-2009 與派姆博利珠單抗聯合治療的 2 期隨機、 開放標籤雙組研究。

PRGN-3006 Ultracar-T®在反洗錢中

·PRGN-3006 是一種正在研究的多基因、自體嵌合抗原受體 T (CAR-T) 細胞療法,旨在表達專門針對 CD33、膜結合型 IL-15 (mbil15) 和終止開關的 CAR。美國食品藥品管理局批准 PRGN-3006 UltraCar-T 的孤兒藥 稱號和快速通道稱號,適用於復發或難治性急性髓細胞白血病 (AML) 患者。

· 公司完成了第一階段 (NCT03927261) 劑量增加研究, 在第 64 屆美國血液學會 (ASH) 年會 和博覽會上公佈了 正面數據。

·PRGN-3006 的 1b 期劑量擴大研究正在進行中,預計將於 2024 年發佈中期臨牀數據。

PRGN-3005 Ultracar-T®在卵巢 癌症中

·PRGN-3005 UltraCar-T 是一種正在研究的多基因 自體 CAR-T 細胞療法,旨在表達 CAR,專門針對 MUC16、mbiL15 的未分離部分和終止開關。

· 公司完成了無淋巴消耗的腹膜內 (IP) 和靜脈注射 (IV) 組以及靜脈注射 (IV) 組的第 1 階段 (NCT03907527) 劑量遞增隊列,以及 在2023年ASCO 年會上公佈了晚期耐鉑卵巢癌患者的 1 期臨牀 陽性數據。

·正如先前所溝通的那樣,根據投資組合 的優先順序調整工作,公司今年不會增加大量新站點。取而代之的是,將根據與美國國家癌症研究所(NCI)簽訂的合作研發協議(CRADA),在 PRGN-3005 1b 期劑量擴大研究下激活一個新站點,而無需承擔主要的臨牀/合同研究組織 (CRO) 費用。

PRGN-3007 Ultracar-T®在高級 ROR1 中+血液學和實體瘤

·PRGN-3007 基於下一代 UltraCar-T 平臺,是 一種在研多基因、自體 CAR-T 細胞療法,旨在表達 CAR 靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒

受體 1 (ROR1)、mbil15、終止開關和一種內在阻斷 PD-1 基因表達的新機制 。

·1/1b期研究的1期劑量遞增部分正在進行中。1/1b 期研究的 目標患者羣體包括 ROR1+晚期血液學和實體瘤。

·該公司提供了額外的臨牀前數據(摘要# P469) PRGN-3007 在 ESGCT 第 30 屆年會上發表海報演示,標題為”隔夜製造的 UltraCar-T®具有同類首創的基於 miRNA 的 PD1 阻滯劑的細胞表現出增強的多功能性和對血液學和實體瘤的持續細胞毒性 。

財務要聞

·截至2023年9月30日,現金、現金等價物、短期和長期投資 總額為7,900萬美元。

·在截至2023年9月30日的三個月和九個月中,銷售、一般和管理 (SG&A) 成本與上年相比分別下降了9%和17%。

Precigen首席財務官Harry Thomasian Jr.表示:“繼上個季度宣佈調整投資組合優先順序和其他節省成本的措施之後,Precigen繼續管理資產負債表,以 使我們的主要資產能夠快速增長。”“在我們擴大業務領域 為商業化做準備時,我們專注於財務管理和探索新的非稀釋性資本機會,包括 潛在的戰略合作伙伴關係,以最大限度地利用和擴大我們的業務範圍。”

2023 年第三季度財務業績 與上年同期的比較

與截至2022年9月30日的三個月相比,研究 和開發費用減少了100萬美元,下降了8%。下降的主要原因是 ,這是由於臨牀候選產品的優先順序持續調整所致。

與截至2022年9月30日的三個月相比,SG&A 支出減少了90萬美元,下降了9%。下降的主要原因是,由於與某些訴訟事項相關的律師費減少 ,專業費用減少了60萬美元,保險相關費用減少了30萬美元 。

與截至2022年9月30日的三個月相比,總收入 減少了1,530萬美元,下降了92%。與截至2022年9月30日的三個月相比,協作和許可收入減少了 1460萬美元,降幅100%,這主要是由於上一年度對與歷史合作協議相關的收入進行了非現金確認 ,而這些收入先前已延期。與截至2022年9月30日的三個月相比,產品和服務收入減少了70萬美元,下降了34%。這種減少與在Exmplar提供的服務 的減少有關。

與截至2022年9月30日的三個月相比,其他 淨收入總額增加了210萬美元。這主要是由於公司可轉換票據於2023年第二季度完全到期, 的利息支出減少了200萬美元,而由於投資利率上升,利息收入增加了80萬美元。這一增長被2022年第三季度可轉換票據提前報廢的90萬美元收益 所抵消,而 2023 年第三季度並未發生。

在截至2022年9月30日的三個月中, 持續經營的虧損為1,980萬美元,合每股基本和攤薄後每股虧損0.08美元,而持續經營業務虧損為760萬美元, 或每股基本和攤薄後每股虧損0.04美元。

2023 年前九個月的財務業績 與上一年度的比較

與截至2022年9月30日的九個月相比,研究 和開發費用減少了80萬美元,下降了2%。這種下降主要是 是由於臨牀候選產品的優先順序持續調整所致。

與截至2022年9月30日的九個月相比,SG&A 支出減少了630萬美元,下降了17%。下降的主要原因是 由於律師費減少,專業費用減少了480萬美元

與某些訴訟事項相關,由於人數 減少,工資、福利和其他人事成本減少了120萬美元,保險相關費用減少了30萬美元。

與截至2022年9月30日的九個月相比,總收入 減少了2,010萬美元,下降了80%。協作和許可收入較截至2022年9月的九個月減少了1,460萬美元 ,下降了100%,這主要是由於去年同期對與歷史 合作協議相關的收入進行了非現金確認,而之前這些協議的收入曾被延期。產品和服務收入比 截至2022年9月30日的九個月減少了540萬美元,下降了520萬美元,下降了52%。這一下降主要與Implear提供的服務減少有關,以及與之前推遲收入的協議有關 在2022年第一季度的收入確認,而Amplear在2023年並未出現100萬美元的收入延期 。

與截至2022年9月30日的九個月相比,其他 淨收入總額增加了730萬美元。這主要是由於可轉換票據在2023年第二季度到期後,與可轉換票據相關的利息支出減少了570萬美元,而由於公司投資利率的提高, 的利息收入增加了210萬美元。與2022年相比,2023年部分可轉換票據提前報廢的收益 減少了80萬美元,抵消了這一增長。

持續經營虧損為6,280萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.26美元,而在截至2022年9月30日的九個月中,持續經營虧損為5,760萬美元,合每股基本和攤薄後每股虧損0.29美元。

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Precigen:精準推進醫學發展

Precigen(納斯達克股票代碼:PGEN)是一家專注於發現 和臨牀階段的生物製藥公司,利用精密技術推進下一代基因和細胞療法,靶向 我們免疫腫瘤學、自身免疫性疾病和傳染病等核心治療領域中最緊迫和最難治的疾病。 我們的技術使我們能夠以可控的方式為負擔得起的生物療法找到創新的解決方案。Precigen 作為 創新引擎運營,推動差異化療法的臨牀前和臨牀產品線向臨牀概念驗證和 商業化方向發展。有關 Precigen 的更多信息,請訪問 www.precigen.com 或通過 X @Precigen、LinkedIn 或 YouTube 關注我們。

Ultracar-T®

UltraCar-T 是一種多基因自體 CAR-T 平臺 ,它利用了普雷奇進的非病毒技術 《睡美人》同時向特異性 靶腫瘤細胞表達抗原特異性 CAR 的系統,mbil15 用於增強 在活體中擴張和持久性,以及有條件地消除 CAR-T 細胞 的終止開關,以提高安全性。Precigen通過整合一種新的內在檢查點阻斷機制而無需複雜而昂貴的基因編輯技術,推動了UltraCar-T平臺的發展,從而解決抑制性腫瘤微環境 。 UltraCar-T 研究療法是使用專有的 UltraPorator 通過 Precigen 的隔夜製造工藝製造的® 電穿孔系統位於患者醫療中心,僅在基因轉移後一天向患者施用。隔夜 UltraCar-T 的製造過程不使用病毒載體,也不需要 活體外激活和擴增 T 細胞,可能解決當前 T 細胞療法的主要侷限性。

Ultracar-T®臨牀項目

Precigen 的 UltraCar-T 平臺目前 正在進行血液學和實體瘤的臨牀研究,包括一項針對 晚期、複發性耐鉑卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌 (NCT03907527) 患者的 PRGN-3005 UltraCar-T 的 1/1b 期研究, 一項針對復發或難治性急性髓系白血病患者血癥 (AML) 或高危骨髓增生異常 綜合徵 (MDS) (NCT03927261) 以及一項針對患者採用 PD-1 檢查點抑制劑的 PRGN-3007 UltraCar-T 的 1/1b 期研究 PRGN-3006使用 roR1 陽性 (ROR1)+) 慢性淋巴細胞白血病 (CLL)、套細胞淋巴瘤 (MCL)、 急性淋巴細胞白血病 (ALL)、瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 和三陰性乳腺癌 (TNBC) (NCT05694364)。 PRGN-3006 UltraCar-T 已被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予急性髓細胞白血病患者的孤兒藥稱號和快速 追蹤稱號。

Ultracar-T®圖書館方法

Precigen 的 UltraCar-T 文庫方法旨在改變癌症患者的個性化細胞治療格局。Precigen的目標是開發和驗證靶向腫瘤相關抗原的非病毒 質粒庫。由 UltraCar-T 的設計和製造優勢以及 UltraPorator 的功能 提供支持®系統,Precigen正在努力使醫療中心能夠為任何癌症患者提供個性化的自體UltraCar-T 療法,並在隔夜之間生產。根據患者的癌症適應症和生物標誌物特徵,將從庫中選擇一個或多個 個非病毒質粒來構建個性化的 UltraCar-T 治療方案。初始治療後,這種方法 有可能允許根據治療反應 和患者腫瘤抗原表達的變化重新給藥靶向相同或新的腫瘤相關抗原的UltraCar-T。Precigen 認為,先進的 UltraVector 的組合®與傳統的 T-cell 療法相比,DNA 構建平臺和易於隔夜製造使這種庫方法具有專有優勢。

超便器®

UltraPorator 系統是一款專有設備 和專有軟件解決方案,用於擴大快速且經濟高效地生產 UltraCar-T 療法,通過顯著減少處理時間和污染風險,可能代表着 在當前電穿孔設備上的重大進步。UltraPorator 設備是一種高通量、半封閉的電穿孔系統,用於使用普鋭健專有的非病毒基因轉移 技術修飾 T 細胞。UltraPorator被用於普鋭健的在研UltraCar-T療法的臨牀製造,該療法符合 當前的良好生產規範。

AdeNover免疫療法

Precigen 的 AdenOverse 免疫療法平臺利用 專有腺載體庫,用於高效傳遞旨在調節免疫系統的治療效果因子、免疫調節劑和疫苗抗原 的基因。Precigen的大猩猩腺探測器是AdenOverse庫的一部分,與當前的競爭產品相比,具有潛在的卓越性能 特性。AdenOverse 免疫療法已被證明可以產生高水平和持久的抗原特異性 T 細胞免疫反應,並且能夠通過重複給藥來增強這些反應。卓越的性能特性 以及利用 UltraVector 高產量 adenOverse 向量製造®技術使Precigen能夠設計尖端的 研究性基因療法來治療複雜的疾病。

AdeNover免疫療法臨牀 計劃

Precigen 的 AdenOverse 免疫療法平臺 目前正在臨牀研究中,該研究針對新診斷的人乳頭瘤病毒相關癌症患者 PRGN-2009 AdenOverse 免疫療法或與 抗PDL1/TGF-β陷阱(bintrafusp alfa)聯合使用 , 包括2期組合組(PRGN-2009 與pembrolizumab聯合使用)相關口咽癌 鱗狀細胞癌 (OPSCC) (NCT05996523),以及 一項針對復發患者 PRGN-2012 AdenOverse 免疫療法的 1/2 期研究 NCT04432597呼吸道乳頭瘤病(RRP)(NCT04724980)。 PRGN-2012 已被美國食品藥品管理局授予 RRP 患者的孤兒藥稱號和突破 治療稱號。此外,美國食品藥品管理局已批准IND啟動一項針對復發或轉移性宮頸癌患者的PRGN-2009 AdenOverse免疫療法與pembrolizumab聯合使用的2期研究。

對於有興趣參加NCI主導的 臨牀研究的患者,請撥打NCI的免費電話1-800-4-Cancer(1-800-422-6237)(TTY:1-800-332-8615),發送電子郵件至 NCIMO_Referrals@mail.nih.gov, 和/或訪問網站:https://trials.cancer.gov。

商標

Precigen、UltraCar-T、UltraPorator、AdenOverse、 UltraVector 和 “精準推進醫學” 是 Precigen 和/或其關聯公司的商標。其他名稱可能是其各自所有者的商標 。

關於前瞻性 陳述的警示聲明

本新聞稿 中的一些陳述是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於公司當前對 未來事件的預期和預測,通常與公司業務發展的計劃、目標和預期有關,包括 臨牀前研究、臨牀試驗、發現計劃和相關里程碑的時機和進展、公司 療法產品組合,尤其是其CAR-T和AdenOverse療法的承諾。儘管管理層認為這些前瞻性陳述中反映或建議的 計劃和目標是合理的,但所有前瞻性陳述都涉及風險和不確定性, 的實際未來業績可能與本新聞稿中表達的計劃、目標和預期存在重大差異。即使預期發生變化,公司 也沒有義務對這些前瞻性陳述提供任何更新。本警示聲明明確對所有前瞻性陳述 進行了全面限定。有關潛在風險和不確定性、 和其他重要因素(其中任何一個都可能導致公司的實際業績與前瞻性 陳述中包含的結果不同)的更多信息,請參閲公司最新的10-K表年度報告和隨後向美國證券交易委員會提交的 報告中標題為 “風險因素” 的部分。

投資者聯繫人:

史蒂芬·哈拉西姆

投資者關係副總裁

電話:+1 (301) 556-9850

investors@precigen.com

媒體聯繫人:

多內爾·格雷戈裏

press@precigen.com

格倫·西爾弗

Lazar-Finn 合作伙伴

glenn.silver@finnpartners.com

Precigen, Inc. 及其子公司
合併資產負債表
(未經審計)
(金額以千計) 2023年9月30日 2022年12月31日
資產
流動資產
現金和現金等價物 $10,076 $4,858
限制性現金 - 43,339
短期投資 63,679 51,092
應收款
貿易,淨額 988 978
其他 13,117 12,826
預付費用和其他 5,128 5,066
流動資產總額 92,988 118,159
長期投資 5,271 -
不動產、廠房和設備,淨額 7,115 7,329
無形資產,淨額 40,426 44,455
善意 36,894 36,923
使用權資產 7,197 8,086
其他資產 797 1,025
總資產 $190,688 $215,977
負債和股東權益
流動負債
應付賬款 $2,351 $4,068
應計薪酬和福利 6,621 6,377
其他應計負債 4,119 4,997
應計結算和賠償 18,075 18,750
遞延收入 509 25
長期債務的當前部分 - 43,219
租賃負債的流動部分 1,200 1,209
流動負債總額 32,875 78,645
遞延收入,扣除流動部分 1,818 1,818
租賃負債,扣除流動部分 6,192 6,992
遞延所得税負債 2,125 2,263
負債總額 43,010 89,718
股東權益
普通股 - -
額外的實收資本 2,082,654 1,998,314
累計赤字 (1,931,415) (1,868,567)
累計其他綜合虧損 (3,561) (3,488)
股東權益總額 147,678 126,259
負債和股東權益總額 $190,688 $215,977

Precigen, Inc. 及其子公司
合併運營報表
(未經審計)
三個月已結束 九個月已結束
(金額以千計,股票和每股數據除外) 2023年9月30日 2022年9月30日 2023年9月30日 2022年9月30日
收入
合作和許可收入 $- $14,561 $- $14,561
產品收入 82 342 730 1,455
服務收入 1,296 1,750 4,261 8,896
其他收入 1 69 6 234
總收入 1,379 16,722 4,997 25,146
運營費用
產品和服務成本 1,537 1,577 4,761 5,082
研究和開發 11,583 12,622 35,620 36,377
銷售、一般和管理 9,196 10,137 30,150 36,496
商譽減值 - - - 482
其他非流動資產減值 - - - 638
運營費用總額 22,316 24,336 70,531 79,075
營業虧損 (20,937) (7,614) (65,534) (53,929)
其他收入(支出),淨額
利息支出 (1) (2,036) (461) (6,137)
利息收入 856 56 2,316 131
其他收入,淨額 281 1,038 705 1,276
其他收入(支出)總額,淨額 1,136 (942) 2,560 (4,730)
關聯公司淨收益(虧損)中的權益 - 862 - 861
所得税前持續經營的虧損 (19,801) (7,694) (62,974) (57,798)
所得税優惠 6 50 126 197
持續經營造成的損失 $(19,795) $(7,644) $(62,848) $(57,601)
已終止業務的收入,扣除所得税 - 95,023 - 108,094
淨(虧損)收入 $(19,795) $87,379 $(62,848) $50,493
每股淨(虧損)收益
每股持續經營業務的淨虧損,基本虧損和攤薄後的淨虧損 $(0.08) $(0.04) $(0.26) $(0.29)
已終止業務的每股淨收益,基本收益和攤薄後收益 - 0.48 - 0.54
基本和攤薄後每股淨(虧損)收益 $(0.08) $0.44 $(0.26) $0.25
基本和攤薄後已發行股票的加權平均值 248,520,724 200,670,590 243,075,262 200,256,046