附錄 99.1
Eloxx Pharmicals公佈2023年第三季度 財務和經營業績並提供業務最新情況
在其用於治療 Alport Syndrome 的 ELX-02 第 2 期開放標籤臨牀試驗中，所有三名患者的腎臟形態均有所改善，蛋白質再表達與疾病迴歸一致
根據NIPOKA GmbH的盲活檢分析，ELX-02 將所有三名接受治療的患者的足細胞足部過程抹去 平均提高了60％
ELX-02 治療阿爾波特綜合症 2 期研究的臨牀數據包含在 2023 年美國腎臟病學會 (ASN) 腎臟周的演講中
在完成 ZKN-013 的 戰略夥伴關係方面取得了重大進展
馬薩諸塞州沃特敦——2023年11月13日——針對罕見 疾病的核糖體RNA靶向遺傳療法的領導者Eloxx Pharmicals, Inc.（場外交易代碼：ELOX）今天公佈了截至2023年9月30日的三個月的財務業績，並提供了業務最新情況。
| · | 完成了 ELX-02 的 2 期開放標籤試驗，用於治療具有胡説八道突變的 Alport 綜合徵患者。 |
| o | 活檢樣本的分析為形態學和 ELX-02 的疾病改變潛力提供了明確的臨牀證據。 |
| o | 在所有患者治療後，在腎小球基底膜中觀察到膠原蛋白α5蛋白的表達。 |
| · | ELX-02 治療阿爾波特綜合症 2 期研究的數據包含在 2023 年美國腎臟病學會 (ASN) 腎臟周的 兩場演講中。 |
| · | 在完成 ZKN-013 的戰略夥伴關係方面取得了重大進展 |
| · | 籌集了更多現金，持續努力加強資產負債表。 |
Eloxx總裁 兼首席執行官蘇米特·阿格瓦爾表示：“我們對最近在線 取得的進展感到興奮，並將繼續致力於推進我們的計劃，以造福我們的患者和利益相關者。”
2023 年第三季度及後續亮點
ELX-02 胡説八道突變阿爾波特綜合症
| · | 證實，經過八週的治療 Alport 綜合徵後，在 ELX-02 的概念驗證 開放標籤臨牀試驗（NCT05448755）中，所有三名患者的形態學和蛋白尿均有所改善。 |
| o | 所有患者都患有常染色體隱性遺傳 Alport 綜合徵，其中一個等位基因上有胡説八道的突變。基線時， 腎小球基底膜 (GBM) 中沒有表達 4 α 5 的膠原蛋白。 |
| o | 根據患者 活檢的免疫熒光染色，報告了治療後 GBM 中膠原蛋白 4 α-5 的表達 |
| o | 與基線水平相比，ELX-02 將過濾縫密度 (FSD) 平均提高了 60%，這與減少足細胞足部過程抹去 相一致。 |
| § | NIPOKA GmbH 在盲目基礎上對活檢進行了分析。估計每個樣本有 15 到 20 個腎小球的 FSD 。 |
| § | 在2023年11月2日的ASN會議上，公佈了支持FSD作為足細胞 健康狀況的精確組織病理學估計值及其與蛋白尿的反向相關性的數據。 |
| o | 備受推崇的腎臟病理學家和透射電子顯微鏡（TEM）專家獨立證實了對透射電子顯微成像（TEM）圖像中足部過程消失改善情況的視覺評估 。 |
| o | 與基線 相比，所有三名接受治療的患者的蛋白尿變異性均降低，兩名患者的蛋白尿在治療期間或治療後2個月內均有所降低，這與腎臟形態的改善一致。 |
| o | 在研究中，ELX-02 耐受性良好，沒有停止。 |
| · | 來自 ELX-02 治療阿爾波特綜合症 2 期研究的數據包含在 2023 年 ASN 腎臟周的兩次演講中。 |
ZKN-013 胡説八道突變隱性營養不良性表皮鬆解症 Bullosa (RDEB)、交界性大皰性表皮鬆解症 (JEB) 和家族性腺瘤性息肉病
| · | Eloxx 在完成 ZKN-013 的戰略交易方面取得了重大進展。 |
| o | 在美國食品藥品管理局批准開始對健康志願者進行單劑量遞增試驗，用於治療隱性 RDEB 和 JEB 之後，Eloxx 獲得了 ZKN-013 的重大戰略興趣。ZKN-013 |
| o | 如果這些討論最終達成交易，則將使Eloxx能夠繼續專注於充分發揮 ELX-02 在罕見腎臟疾病中的潛力，並繼續資助我們的 TURBO-ZM 平臺上的發現工作。 |
2023 年第三季度財務業績
在截至2023年9月30日的三個月中，我們 淨虧損360萬美元，合每股虧損1.31美元，其中包括40萬美元的股票薪酬。去年同期， 我們淨虧損750萬美元，合每股虧損3.47美元，其中包括70萬美元的股票薪酬。
截至2023年9月30日的三個月，研發費用為130萬美元，其中包括10萬美元的股票薪酬。去年同期，研發費用為490萬美元， 其中包括30萬美元的股票薪酬。下降的主要原因是與分包商、 顧問和與吸入輸送 CF 中 ELX-02 相關的臨牀前研發活動相關的費用減少、CFF 資助的活動減少、工資和其他人員成本的減少、與股票薪酬相關的減少、 以及設施和管理費用減少有關。
在截至2023年9月30日的三個月中， 的一般和管理（G&A）費用為240萬美元，其中包括40萬美元的股票薪酬。在上一年 年同期，併購支出為230萬美元，其中包括40萬美元的股票薪酬。上漲主要與 相關的專業和諮詢費支出增加20萬美元有關，但被與設施和管理費用相關的10萬美元減少 所抵消。
截至2023年9月30日，我們的無限制現金及現金等價物 為480萬美元。在本季度，我們通過出售普通股、預先融資的認股權證 和認股權證籌集了200萬美元的總收益。此外，我們在本季度通過自動櫃員機計劃出售了普通股，總收益為180萬美元。 Eloxx 仍專注於其流動性狀況，並在短期內籌集更多資金，以便在 年底及以後為其運營計劃提供資金。假設我們在足夠的資金允許的情況下啟動第三階段臨牀試驗活動，並且我們繼續遵守債務契約，我們認為我們目前的現金狀況將足以為我們在2023年第四季度末之前的運營提供資金。
正如先前報道的那樣，我們收到了納斯達克股票市場有限責任公司上市資格部 的退市決定，因為該公司沒有重新遵守納斯達克上市規則 第 5550 (b) (2) 條，該規則要求上市公司的上市證券市值至少為3500萬美元。自2023年10月16日 起，我們的普通股在納斯達克資本市場暫停交易，並開始在場外粉紅市場上交易，股票代碼為 “ELOX”。2023 年 10 月 26 日，我們要求納斯達克上市委員會對納斯達克的退市決定進行審查。 納斯達克資本市場或普通股的交易將保持暫停狀態，等待納斯達克上市委員會做出決定。
關於胡説八道突變 Alport 綜合症
胡説八道突變 Alport 綜合徵是一種罕見的 IV 型膠原病 ，其特徵是基因（COL4A3、COL4A4 和 COL4A5）突變導致 4 型膠原蛋白長度小於全長（截斷）。 這種疾病主要影響診斷為9至20歲的中位年齡的兒童。它的特徵是腎臟、耳朵和眼睛受到快速和漸進的損害，首先是腎臟形態惡化為蛋白尿，最後是腎衰竭、聽力損失和 眼部異常。據估計，美國約有7,500名患者，美國、歐洲、日本和 中國約有20,000名患者患有胡説八道突變阿爾波特綜合症。這些患者沒有經批准的治療方案。
關於 Eloxx 製藥
Eloxx Pharmicals, Inc. 從事核糖體調製科學，利用其創新的TURBO-ZM™ 化學技術平臺，努力 開發新的核糖體調節劑（RMA）及其真核生物核糖體選擇性糖苷（ERSG）庫。Eloxx 的主要研究候選產品 ELX-02 是一種小分子候選藥物，旨在恢復全長功能 蛋白的產生。ELX-02 正處於 2 期臨牀開發階段，用於治療胡説八道突變患者 Alport 綜合徵。欲瞭解更多 信息，請訪問 www.eloxxpharma.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性 陳述。除本新聞稿中包含的當前 和歷史事實陳述以外的所有陳述，包括但不限於有關我們為運營 計劃提供資金的現金渠道、我們籌集額外資金的計劃、我們遵守債務協議中契約的能力、以及 候選產品試驗的預期時機、我們的候選產品處理無意義突變的可能性、 納斯達克上市結果的聲明理事會對除名決定的審查；理事會的戰略夥伴關係 ZKN-013 的臨牀開發是前瞻性陳述。前瞻性陳述可以用 “目標”、“可能”、“會”、“應該”、“期望”、“探索”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“尋求” 或 “繼續” 或這些術語的否定詞 相似，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。前瞻性陳述基於 管理層根據我們目前獲得的信息所做的當前計劃、估計、假設和預測。前瞻性 陳述受已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，由於各種重要因素，實際結果或結果可能與前瞻性陳述中表達或暗示的結果或結果存在重大差異，包括但不限於：我們 獲得運營所需資金的能力；我們重新獲得和維持遵守納斯達克資本市場持續上市 要求的能力；我們推進任何候選產品的能力臨牀前或臨牀試驗；臨牀試驗結果的不確定性 以及臨牀前研究的積極結果並不總是表明臨牀結果呈陽性這一事實； 我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他研發活動的範圍、速度和進展；正在開發的候選藥物的患者入組競爭 ；全球 COVID-19 疫情對我們的臨牀試驗、運營、 供應商、供應商和員工的影響；申報成本，起訴、辯護和執行任何專利主張以及其他知識產權 產權；我們未來通過產品許可、公募股權或私募股權或債務融資或 其他方式獲得資金的能力；我們產品的總體業務狀況、監管環境、競爭和市場；以及員工的業務能力和判斷力 ，以及我們在截至9月30日的10-Q表季度報告中在 “風險因素” 標題下討論的其他重要因素，2023 年，因為任何此類因素都可能從 時間更新至我們向美國證券交易委員會提交的其他申報時間，可在美國證券交易委員會的網站www.sec.gov和我們網站的 “財務和 申報” 頁面上查閲，網址為 https://investors.eloxxpharma.com/financials-filings。
所有前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日 ，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。
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john.woolford@westwicke.com
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laureen@outcomescg.com
資料來源：Eloxx 製藥公司
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的簡明合併資產負債表
（金額以千計，股票和每股數據除外）
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 4,775 | $ | 19,207 | ||||
| 限制性現金 | 219 | 261 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 635 | 661 | ||||||
| 流動資產總額 | 5,629 | 20,129 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 107 | 169 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 306 | 825 | ||||||
| 總資產 | $ | 6,042 | $ | 21,123 | ||||
| 負債和股東赤字 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 3,134 | $ | 3,020 | ||||
| 應計費用 | 2,442 | 2,799 | ||||||
| 長期債務的當前部分 | 2,819 | 3,980 | ||||||
| 來自合作伙伴的進展 | 12,966 | 12,535 | ||||||
| 認股證負債 | 1,695 | — | ||||||
| 經營租賃負債的當前部分 | 315 | 712 | ||||||
| 衍生負債 | 95 | 45 | ||||||
| 流動負債總額 | 23,466 | 23,091 | ||||||
| 長期債務，扣除流動部分 | 2,621 | 8,557 | ||||||
| 經營租賃責任 | 3 | 135 | ||||||
| 負債總額 | 26,090 | 31,783 | ||||||
| 股東赤字總額： | (20,048 | ) | (10,660 | ) | ||||
| 負債總額和股東赤字 | $ | 6,042 | $ | 21,123 | ||||
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的合併運營報表
（金額以千計，股票和每股數據除外）
| 截止三個月 9 月 30 日， | 九個月已結束 9 月 30 日， | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 1,250 | $ | 4,880 | $ | 7,076 | $ | 20,430 | ||||||||
| 一般和行政 | 2,387 | 2,262 | 6,184 | 7,961 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 3,637 | 7,142 | 13,260 | 28,391 | ||||||||||||
| 運營損失 | (3,637 | ) | (7,142 | ) | (13,260 | ) | (28,391 | ) | ||||||||
| 其他（收入）支出，淨額 | (45 | ) | 366 | 903 | 1,355 | |||||||||||
| 淨虧損 | $ | (3,592 | ) | $ | (7,508 | ) | $ | (14,163 | ) | $ | (29,746 | ) | ||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (1.31 | ) | $ | (3.47 | ) | $ | (5.96 | ) | $ | (13.73 | ) | ||||
| 用於計算每股淨虧損（基本虧損和攤薄）的普通股加權 平均數 | 2,747,687 | 2,166,404 | 2,377,599 | 2,166,344 | ||||||||||||