目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款提交的過渡報告 |
在從日本向日本過渡的過渡期內，美國將從歐洲過渡到亞洲。
佣金文件編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 | (税務局僱主 |
公司或組織) | 識別號碼) |
(主要執行辦公室地址) | (郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)節登記的證券 | ||
每個班級的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 這個 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則405規定必須提交的每一份交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件管理器☐ | 加速的文件管理器☐ | 規模較小的報告公司。 | |
新興成長型公司： |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如規則所定義)《交易法》第12B-2條)。是
有幾個
目錄表
目錄
| 頁面 | ||
第一部分-財務信息 |
| 7 | |
第1項。 | 財務報表(未經審計) | 7 | |
截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明綜合資產負債表 | 7 | ||
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三個月及九個月之簡明綜合經營及全面（虧損）收益表 | 8 | ||
截至2023年及2022年9月30日止三個月及九個月的夾層權益及股東權益（虧損）變動簡明綜合報表 | 9 | ||
截至2023年9月30日和2022年9月30日止九個月簡明合併現金流量表 | 11 | ||
簡明合併財務報表附註 | 12 | ||
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 38 | |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 58 | |
第四項。 | 控制和程序 | 58 | |
第二部分--其他資料 | 59 | ||
第1項。 | 法律訴訟 | 59 | |
第1A項。 | 風險因素 | 59 | |
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 115 | |
第六項。 | 陳列品 | 115 | |
簽名 | 117 | ||
2
目錄表
關於前瞻性陳述和行業數據的特別説明
這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除有關歷史事實的陳述外，本10-Q表格季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”等類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括有關以下方面的陳述：
| ● | 我們對將我們的商業業務出售給Alcon PharmPharmticals Ltd.和Alcon Vision，LLC(我們統稱為Alcon)將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生潛在影響的預期； |
| ● | 我們對未來可能從愛爾康收到的與出售我們的商業業務相關的里程碑式付款的期望和金額； |
| ● | 我們對KPI-012的依賴性和潛在優勢的期望，KPI-012是我們治療永久性角膜上皮缺陷的候選產品，或PCED； |
| ● | 我們對收購Combangio，Inc.或Combangio或收購Combangio的潛在財務影響、協同效應、增長前景和好處的預期，包括我們對與Combangio收購相關的未來里程碑付款的預期和金額； |
| ● | 我們為KPI-012所做的開發工作，以及我們發現和開發新程序和候選產品的能力； |
| ● | KPI-012臨牀試驗的時間、進度和結果，包括關於臨牀試驗開始和結束的時間、受試者的劑量以及試驗結果將可獲得的時間段的説明； |
| ● | 監管申請的時間、範圍和可能性，包括為KPI-012和我們未來可能開發的任何其他候選產品提交任何生物製品許可證申請； |
| ● | 我們有能力獲得監管部門對KPI-012的批准； |
| ● | 我們的商業化、營銷和製造能力以及KPI-012戰略，如果獲得批准； |
| ● | 我們對未來銷售KPI-012的潛在收入的估計，如果獲得批准； |
| ● | 我們有能力及時談判、確保和保持適當的定價、覆蓋範圍和補償條款和流程，或者如果獲得批准，完全有能力與KPI-012的第三方支付者談判； |
| ● | KPI-012的市場接受度和臨牀實用性，以及我們對KPI-012的市場機會的估計(如果獲得批准)； |
| ● | 除PCED外，計劃繼續開發KPI-012用於適應症，包括 L子宮頸幹細胞缺乏症； |
3
目錄表
| ● | 我們對我們決心停止開發與我們的間充質幹細胞分泌組或MSC-S平臺無關的臨牀前流水線項目的期望； |
| ● | 我們KPI-014計劃的臨牀前研究的時間、進度和結果； |
| ● | 我們對利用手頭現金為運營費用、租賃和償債義務以及資本支出要求提供資金的能力的預期； |
| ● | 我們對我們實現加州再生醫學研究所(CIRM)獎勵下指定里程碑的能力的期望，並獲得CIRM獎下的全額資金； |
| ● | 我們對自己能力的期望遵守我們貸款協議下的契約； |
| ● | 我們的知識產權狀況，包括在收購Combangio時獲得的知識產權； |
| ● | 我們有能力識別與我們的商業目標一致的具有重大商業潛力的其他產品、候選產品或技術； |
| ● | 我們對費用、未來收入、任何未來收入的時間、資本要求和額外融資需求的估計； |
| ● | 政府法律法規的影響； |
| ● | 我們的競爭地位； |
| ● | 與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展； |
| ● | 我們維持和建立合作關係或獲得額外資金的能力； |
| ● | 我們的業務和業務關係，包括與員工和供應商的關係；以及 |
| ● | 我們預期的與裁員相關的運營費用的年化減少於2022年下半年完成。 |
我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在這份Form 10-Q季度報告中的警示性聲明中包含了重要因素，特別是在“風險因素”部分，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性聲明大不相同。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。
您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述是截至本季度報告中關於Form 10-Q的陳述作出的，除非適用法律要求，否則我們不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。
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目錄表
這份Form 10-Q季度報告包括我們從行業出版物和研究、由我們和第三方進行的調查和研究中獲得的統計和其他行業和市場數據，以及我們對潛在市場機會的估計。行業出版物和第三方研究、調查和研究一般表明，它們的信息是從據信可靠的來源獲得的，儘管它們不保證此類信息的準確性或完整性。我們對KPI-012潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究和其他調查的幾個關鍵假設，這些假設可能基於小樣本，可能無法準確反映市場機會。雖然我們相信我們的內部假設是合理的，但沒有獨立消息來源證實這些假設。
風險因素摘要
我們的業務受到許多風險的影響，如果實現這些風險，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果、現金流和流動性產生重大影響。這些風險在本季度報告的Form 10-Q中的“風險因素”部分有更全面的討論。我們的主要風險包括以下幾點：
| ● | 自我們成立以來，我們的運營發生了重大虧損，運營的現金流為負。我們預計會招致更多損失，可能永遠不會實現或保持盈利。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為6.208億美元。 |
| ● | 我們有限的經營歷史和有限的生物製劑開發經驗可能會使您很難評估我們業務迄今的成功程度和我們未來的生存能力。 |
| ● | 我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發努力。 |
| ● | 我們的鉅額債務可能會限制可用於投資於我們業務持續需求的現金流如果不遵守我們貸款協議下的條款，例如要求我們的普通股繼續在納斯達克股票市場上市，可能會導致違約事件和到期金額加速. |
| ● | 我們有資格獲得與將我們的商業業務出售給愛爾康相關的里程碑式的對價，這一點受到各種風險和不確定因素的影響。 |
| ● | 如果我們無法成功完成KPI-012或我們未來可能開發的任何其他候選產品的臨牀開發並獲得營銷批准，或者在這樣做方面遇到重大延誤，或者如果在獲得營銷批准後，我們未能成功將這些候選產品商業化，我們的業務將受到實質性損害。 |
| ● | 如果KPI-012或我們開發的任何其他候選生物製品的臨牀試驗未能證明令美國食品和藥物管理局、FDA或其他監管機構滿意的效力、安全性和純度，或者沒有以其他方式產生有利的結果，我們可能會在完成此類候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或最終無法完成。 臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。 |
| ● | 如果我們在臨牀試驗中遇到許多可能無法預見的事件，我們候選產品的潛在上市批准或商業化可能會被推遲或阻止，我們的競爭對手可能會比我們更早將產品推向市場。 |
| ● | 我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。 |
| ● | KPI-012已經在美國境外的臨牀試驗中進行了評估，我們未來可能會在美國以外的地點對候選產品進行臨牀試驗。FDA可能不接受在這些地點進行的試驗數據。 |
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目錄表
| ● | 包括新冠肺炎疫情在內的公共衞生疫情可能會影響KPI012或我們開發的任何其他候選產品的開發，並可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。 |
| ● | 即使KPI-012或我們未來可能開發的任何其他候選產品獲得上市批准，此類產品也可能無法獲得臨牀醫生和患者的市場接受，或者無法獲得第三方付款人和醫學界其他人的足夠處方覆蓋、定價或報銷，並且這些產品的市場機會可能比我們估計的要小。 |
| ● | 如果我們無法建立和維持銷售、營銷和分銷能力，或在必要時與第三方簽訂銷售、營銷和分銷協議，我們可能無法成功地將KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品商業化，如果它們獲得批准。 |
| ● | 我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。我們的競爭對手包括財力大得多的大型製藥公司。KPI-012和我們可能開發的任何其他候選產品，如果獲得批准，也可能與現有的品牌、仿製和標籤外產品競爭。 |
| ● | 我們一直依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗。 |
| ● | 我們與第三方簽訂了製造KPI-012的合同，並計劃與第三方簽訂合同，為我們開發的任何其他候選產品提供臨牀前、臨牀和商業供應。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。 |
| ● | 生物製品的製造很複雜，我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗提供候選產品或為患者提供產品的能力，如果獲得批准，可能會被推遲或阻止。 |
| ● | 我們對CIRM資助KPI-012的依賴增加了我們的研發工作的不確定性，對我們施加了某些合規義務，並提出了可能增加KPI-012商業化成本的要求。 |
| ● | 我們可能無法為我們的技術或候選產品獲得並保持專利保護，或者獲得的專利保護範圍可能不夠廣泛或不夠可執行，從而使我們的競爭對手能夠開發和商業化與我們相似或相同的技術、產品和候選產品，並且我們成功將我們的候選技術產品商業化的能力可能會受到損害。 |
| ● | KPI-012受其他公司或機構獨家許可的專利權保護。如果這些第三方終止與我們的協議，或未能維護或強制執行相關專利，或我們以其他方式失去對這些專利的權利，我們的競爭地位和我們的任何產品在市場上的市場份額，如果獲得批准，都將受到損害。 |
6
目錄表
第一部分--財務信息
第一項：財務報表。
Kala Bio，Inc.
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
9月30日 | 12月31日 | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
資產 | ||||||
流動資產： | ||||||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
預付費用和其他流動資產(附註8) | | | ||||
持有待售流動資產(附註4) | — | | ||||
流動資產總額 | | | ||||
非流動資產： | ||||||
財產和設備，淨額 | | | ||||
使用權資產 | | | ||||
受限現金和其他長期資產 | | | ||||
總資產 | $ | | $ | | ||
負債與股東權益 | ||||||
流動負債： | ||||||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計費用和其他流動負債 | | | ||||
出售商業業務的遞延收益 | — | | ||||
遞延贈款收入 | | — | ||||
租賃負債的流動部分 | | | ||||
長期債務的當期部分 | — | | ||||
或有對價的本期部分 | — | | ||||
延期購買對價的本期部分 | — | | ||||
流動負債總額 | | | ||||
長期負債： | ||||||
長期租賃負債 | | — | ||||
長期債務 | | | ||||
長期或有對價 | | | ||||
長期負債總額 | | | ||||
總負債 | | | ||||
承付款和或有事項(附註17) | ||||||
股東權益： | ||||||
優先股，$ | — | — | ||||
普通股，$ | | | ||||
額外實收資本 | | | ||||
累計其他綜合收益 | | — | ||||
累計赤字 | ( | ( | ||||
股東權益總額 | | | ||||
總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
見這些未經審計的簡明合併財務報表的附註。
7
目錄表
Kala Bio，Inc.
簡明合併經營報表和綜合(虧損)收益
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
截至三個月 | 九個月結束 | |||||||||||
9月30日 | 9月30日 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
產品收入，淨額 | $ | — | $ | | $ | — | $ | | ||||
成本和支出： | ||||||||||||
產品收入成本 | — | | — | | ||||||||
銷售、一般和行政 | | | | | ||||||||
研發 | | | | | ||||||||
遞延購買對價公允價值重新計量（收益）損失 | — | ( | ( | | ||||||||
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失 | ( | | | ( | ||||||||
總成本和費用 | | | | | ||||||||
運營虧損 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
其他收入(支出)： | ||||||||||||
利息收入 | | | | | ||||||||
利息支出 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
補助金收入 | | — | | — | ||||||||
債務清償損失 | — | ( | — | ( | ||||||||
出售商業業務收益 | — | | — | | ||||||||
其他(費用)收入，淨額 | ( | | ( | | ||||||||
其他收入(費用)合計 | | | ( | | ||||||||
淨(虧損)收益 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
歸屬於普通股股東的每股淨（虧損）收益-基本 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
歸屬於普通股股東的每股淨（虧損）收益-攤薄 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
加權平均流通股-基本 | | | | | ||||||||
加權平均流通股-稀釋 | | | | | ||||||||
淨(虧損)收益 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
其他綜合(虧損)收入： | ||||||||||||
投資未實現(虧損)收益的變化 | ( | | | — | ||||||||
其他綜合(虧損)收入合計 | ( | | | — | ||||||||
綜合(虧損)收益總額 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
見這些未經審計的簡明合併財務報表的附註。
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目錄表
Kala Bio，Inc.
夾層權益和股東權益(虧損)簡明綜合變動表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
截至2023年9月30日的三個月 | ||||||||||||||||||||||||||||
夾層股權 | 股東權益 | |||||||||||||||||||||||||||
累計 | ||||||||||||||||||||||||||||
D系列優先股 | E系列優先股 | 普通股 | 其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||||||||||
面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
|
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| (虧損)收入 |
| 赤字 |
| 權益 | ||||||||
截至2023年6月30日的餘額 | — | $ | — | | $ | — | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||||||
為既得限制性股票單位發行普通股 | — | — | — | — | | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
員工購股計劃下普通股的發行 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
E系列優先股轉換後發行普通股 | ( | — | | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | — | — | — | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
投資公允價值變動 | — | — | — | — | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||||||||
截至2023年9月30日的餘額 | — | $ | — | | $ | — | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||||||
截至2022年9月30日的三個月 | ||||||||||||||||||||||||||||
夾層股權 | 股東權益(虧損) | |||||||||||||||||||||||||||
累計 | ||||||||||||||||||||||||||||
D系列優先股 | E系列優先股 | 普通股 | 其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||||||||||
面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
|
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| (虧損)收入 |
| 赤字 |
| 權益(赤字) | ||||||||
截至2022年6月30日的餘額 | — | $ | — | — | $ | — | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||||||||
員工購股計劃下普通股的發行 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
發行可贖回D系列優先股 | | — | — | — | — | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | — | — | — | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
投資公允價值變動 | — | — | — | — | — | — | — | | — | | ||||||||||||||||||
淨收入 | — | — | — | — | — | — | — | — | | | ||||||||||||||||||
截至2022年9月30日的餘額 | | $ | — | — | $ | — | | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | ( | |||||||||||
見這些未經審計的簡明合併財務報表的附註。
9
目錄表
Kala Bio，Inc.
夾層權益和股東權益(虧損)簡明綜合變動表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
截至2023年9月30日的9個月 | ||||||||||||||||||||||||||||
夾層股權 | 股東權益 | |||||||||||||||||||||||||||
累計 | ||||||||||||||||||||||||||||
D系列優先股 | E系列優先股 | 普通股 | 其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||||||||||
面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
|
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 權益 | ||||||||
截至2022年12月31日的餘額 | — | $ | — | | $ | — | | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||||||||||
在市場發售時，扣除發售成本淨額為$ | — | — | — | — | | | | — | — | | ||||||||||||||||||
為既得限制性股票單位發行普通股 | — | — | — | — | | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
員工購股計劃下普通股的發行 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
發行普通股以滿足遞延購買對價 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
發行普通股以滿足或有對價 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
E系列優先股轉換後發行普通股 | — | — | ( | — | | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | — | — | — | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
投資公允價值變動 | — | — | — | — | — | — | — | | — | | ||||||||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||||||||
截至2023年9月30日的餘額 | — | $ | — | | $ | — | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||||||
截至二零二二年九月三十日止九個月 | ||||||||||||||||||||||||||||
夾層股權 | 股東權益(虧損) | |||||||||||||||||||||||||||
累計 | ||||||||||||||||||||||||||||
D系列優先股 | E系列優先股 | 普通股 | 其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||||||||||
面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 面值0.001美元 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
|
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 權益(赤字) | ||||||||
截至2021年12月31日的餘額 | — | $ | — | — | $ | — | | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||||||||||
股票期權的行使 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
為既得限制性股票單位發行普通股 | — | — | — | — | | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
員工購股計劃下普通股的發行 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
發行普通股以滿足遞延購買對價 | — | — | — | — | | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
發行可贖回D系列優先股 | | — | — | — | — | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | — | — | — | — | | — | — | | ||||||||||||||||||
投資公允價值變動 | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||||||||
截至2022年9月30日的餘額 | | $ | — | — | $ | — | | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | ( | |||||||||||
見這些未經審計的簡明合併財務報表的附註。
10
目錄表
Kala Bio，Inc.
簡明合併現金流量表
(未經審計)
(單位：千)
九個月結束 | ||||||
9月30日 | ||||||
| 2023 |
| 2022 | |||
經營活動的現金流： | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
對淨虧損與業務活動中使用的現金進行核對的調整： | ||||||
折舊及攤銷 | | | ||||
非現金經營租賃成本 | | | ||||
出售商業業務收益 | — | ( | ||||
債務清償損失 | — | | ||||
遞延購買對價公允價值重新計量（收益）損失 | ( | | ||||
公允價值重新計量或有對價的損失(收益) | | ( | ||||
債務攤銷、貼現和其他非現金利息 | | | ||||
基於股票的薪酬 | | | ||||
其他非現金(收益)損失，淨額 | ( | | ||||
營業資產和負債變動： |
|
| ||||
應收賬款 | | | ||||
預付費用和其他流動資產 | | ( | ||||
待售庫存和資產 | | ( | ||||
其他長期資產 | ( | — | ||||
應付帳款 | ( | | ||||
應計費用和其他流動負債 | ( | | ||||
租賃負債和其他長期負債 | | ( | ||||
用於經營活動的現金淨額 | ( | ( | ||||
投資活動產生的現金流： | ||||||
出售商業業務所得收益，扣除交易成本 | — | | ||||
購置財產和設備及其他資產 | ( | ( | ||||
出售財產和設備所得收益 | | | ||||
購買短期投資 | ( | ( | ||||
短期投資的銷售收益或到期日 | | | ||||
投資活動提供的現金淨額(用於) | ( | | ||||
融資活動的現金流： | ||||||
支付債務的本金、預付保費和最終付款費用 | ( | ( | ||||
普通股發行收益，扣除發行成本 | | — | ||||
與Combangio收購相關的或有對價 | ( | — | ||||
支付融資租賃本金 | — | ( | ||||
根據員工購股計劃行使股票期權和發行普通股所得款項 | | | ||||
融資活動提供(用於)的現金淨額 | | ( | ||||
現金、現金等價物和限制性現金淨減少： | ( | ( | ||||
期初現金、現金等價物和限制性現金 | ||||||
期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | | $ | | ||
現金、現金等價物和限制性現金的對賬： | ||||||
期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | $ | ||||
限制較少的現金 | — | ( | ||||
期末現金及現金等價物 | $ | | $ | | ||
非現金投資和融資活動： | ||||||
應付賬款和應計費用中的財產和設備購置 | $ | — | $ | | ||
發行普通股以滿足額外實收資本中的遞延購買對價 | | — | ||||
發行普通股以滿足額外實收資本的或有對價 | | — | ||||
補充披露： | ||||||
支付利息的現金 | $ | | $ | | ||
通過交換經營租賃義務而獲得的使用權資產 | | | ||||
見這些未經審計的簡明合併財務報表的附註。
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
1.業務性質和列報依據
業務性質-Kala BioInc.(以下簡稱“公司”)前身為Kala PharmPharmticals，Inc.，成立於2009年7月7日，是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於研究、開發和商業化治療罕見和嚴重眼部疾病的創新療法。2023年8月2日，公司更名為Kala PharmPharmticals，Inc.Kala Bio公司
於二零二一年十一月十五日，本公司及其新成立的直接全資附屬公司Ceres Merge Sub，Inc.(“合併附屬公司”)與Combangio，Inc.(“Combangio”)及Fortis Advisors LLC(“Combangio”)就合併協議純粹以Combangio股權持有人代表的身份訂立合併協議及合併計劃(“合併協議”)，據此，合併附屬公司於二零二一年十一月十五日與Combangio合併並併入Combangio，在有關合並後仍繼續存在，併成為本公司的直接全資附屬公司(“Combangio收購”)。關於對Combangio的收購，公司收購了Combangio的間充質幹細胞分泌體(“MSCs-S”)平臺，包括其治療永久性角膜上皮缺損(“PCED”)的主要候選產品，公司將其稱為KPI-012.PCED是一種罕見的損害角膜癒合的疾病。該公司向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份調查性新藥申請(IND)，該申請於2022年12月獲得接受。2023年2月，該公司在美國進行了用於PCED的KPI-012的2b期臨牀試驗CHASE(“分泌組治療後的角膜癒合”)中的第一名患者。KPI-012已經從FDA獲得了治療PCED的孤兒藥物和快速通道指定。該公司預計將在美國將其任何獲得上市批准的候選產品商業化。
鑑於決心將其研究和開發工作重點放在KPI-012上，2022年，該公司停止了與其MSC-S平臺無關的臨牀前流水線項目的開發，包括其受體酪氨酸激酶抑制劑KPI-287和選擇性糖皮質激素受體調節劑的開發。
該公司此前開發並商業化了兩種市場產品EYSUVIS®0.25%，用於短期(最多兩週)治療乾眼病的體徵和症狀，以及INVELTYS®(洛替潑諾依替普諾眼用混懸劑)1%，一天兩次外用眼部類固醇，用於治療眼科手術後炎症和疼痛。這兩種產品都應用了專利的粘液穿透顆粒藥物輸送技術，該公司將其稱為AMPPLIFY®藥物輸送技術。2022年7月8日，本公司完成了由本公司、Alcon PharmPharmticals Ltd.和Alcon Vision，LLC(統稱為“Alcon”)之間於2022年5月21日簽訂的資產購買協議(“資產購買協議”)預期的交易(“Alcon交易”)，據此，Alcon購買了製造、銷售、分銷、營銷和商業化EYSUVIS和INVELTYS的權利，以及開發、製造、營銷和以其他方式利用公司的AMPPLIFY藥物輸送技術(統稱為“商業業務”)。在交易結束時，愛爾康公司還承擔了與商業業務有關的某些債務。有關愛爾康交易的更多信息，請參閲附註3，“將商業業務出售給愛爾康”。
該公司的成功取決於它開發KPI-012和未來可能開發的任何其他候選產品並將其商業化的能力，它的研究和開發工作的成功，它是否從阿爾康公司獲得任何基於商業的銷售里程碑付款，它在需要時籌集額外資本的能力，以及最終實現盈利的業務。
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
反向股票拆分-2022年10月20日，公司實施了-按50歐元進行反向股票拆分，即公司發行和發行的普通股或由公司作為庫存股持有的普通股(“反向股票拆分”)。作為反向股票拆分的結果，每
流動資金-自成立以來，公司因運營而蒙受重大虧損，運營現金流為負包括淨虧損$
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
該公司預計，截至2023年9月30日的現金和現金等價物將使其能夠從這些精簡合併財務報表發佈之日起至少12個月內為其運營費用、租賃和償債義務以及資本支出需求提供資金。本次評估基於在簡明合併財務報表發佈之日已知和合理可知的相關條件和事件。如果這些條件或事件發生變化，該公司可能會比目前預期的更早耗盡其可用的資本資源。
使用估計-根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制簡明綜合財務報表，要求管理層作出影響資產、負債、收入、費用和相關披露報告金額的估計和假設。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下合理的各種因素作出估計及假設。該公司持續評估其估計和假設。編制這些簡明綜合財務報表所依據的估計和假設涉及但不限於收入確認、庫存、租賃負債的現值和相應的使用權資產、認股權證的公允價值、基於股票的補償、應計費用、遞延購買對價、或有對價、待售資產以及公司遞延税項淨資產和相關估值撥備的可回收性。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
普通股股東每股淨(虧損)收益-公司在計算每股淨(虧損)收益時遵循兩級法，因為公司已發行符合參與證券定義的股票。兩級法根據宣佈或累積的股息以及未分配收益的參與權來確定每一類普通股和參股證券的每股淨(虧損)收益。兩級法要求普通股股東在該期間可獲得的收入根據他們各自獲得股息的權利在普通股和參與證券之間分配，就好像這一期間的所有收入都已分配一樣。兩級法不適用於出現淨虧損的時期，因為可轉換優先股的持有者沒有分擔虧損的合同義務。在本報告所述的所有期間，兩級法都不適用。
普通股股東應佔每股基本淨虧損採用當期已發行普通股的加權平均數計算。普通股股東應佔每股攤薄淨虧損乃根據期內已發行普通股之加權平均數計算，如屬攤薄，則按普通股潛在股份之加權平均數計算，包括假設行使購股權及認股權證、發行未歸屬限制性股票單位(“RSU”)、以業績為基礎之限制性股票單位(“PSU”)及採用IF-轉換法之可轉換優先股。
在計算攤薄淨虧損時，普通股的加權平均數適用於所有潛在的稀釋性普通股等價股，包括已發行的股票期權、認股權證、未歸屬的RSU和PSU和使用IF-轉換方法的可轉換優先股。普通股等值股份如果具有反攤薄作用，則不計入普通股股東應佔稀釋每股淨虧損的計算範圍。在公司報告普通股股東應佔淨虧損期間，普通股股東應佔稀釋每股淨虧損與普通股股東應佔基本每股淨虧損相同，因為如果稀釋性普通股的影響是反攤薄的，則不假設已發行稀釋性普通股。該公司報告了截至2023年9月30日的三個月和九個月的普通股股東應佔淨虧損，以及截至2022年9月30日的三個月的普通股股東應佔淨收益和截至2022年9月30日的九個月的普通股股東應佔淨虧損。(見附註15，“每股(虧損)收益”)。
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
未經審計的中期財務信息-本文所包括的公司簡明綜合財務報表是根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規則和規定編制的，未經審計。根據美國公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在本報告中被濃縮或省略，這是此類規則和法規允許的。隨附的簡明綜合財務報表反映了包括正常經常性調整在內的所有調整，這些調整對於公平列報所列中期的財務狀況、經營業績、股東權益表和現金流量是必要的。中期業績不一定代表全年業績。因此，這些簡明綜合財務報表應與本公司截至2022年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告(“年度報告”)中包含的財務報表及其附註一併閲讀。
未經審計的簡明綜合財務報表包括Kala Bio公司及其全資子公司、Kala製藥安全公司和Combangio公司的賬目。所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
2.主要會計政策摘要
公司的重要會計政策在年度報告中包括的綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要”中進行了説明。在2023年9月30日的三個月中，除以下描述外，重大會計政策沒有發生重大變化：
補助金收入
贈款收入包括用於支持PCED的KPI-012的CHASE 2b階段臨牀試驗的產生成本的金額，以及由於獲得CIRM獎而從該計劃中獲得的產品工藝表徵和分析開發。本公司與CIRM之間的贈款一般規定本公司必須達到某些里程碑，才能提供資金。本公司根據會計準則編纂(“ASC”)主題730-20核算為開展研究和開發活動而收到的贈款，研究和開發安排，這要求在贈款開始時評估贈款是進行研究和開發活動的負債還是合同。如果公司有義務向授予人償還贈款資金，無論研究和開發活動的結果如何，公司都必須估計和確認這一負債。或者，如果公司不需要償還，或者如果只有在研究和開發活動成功的情況下才需要償還贈款資金，那麼贈款協議就被計入進行研究和開發活動的合同，在這種情況下，贈款收入被確認為產生的相關研究和開發費用。與贈款收入相反，贈款收入成本在公司的簡明綜合經營報表和綜合(虧損)收入中作為研究和開發費用的一個組成部分記錄。
預先收到的贈款資金在簡明綜合資產負債表中作為遞延贈款收入入賬。管理層已確定本公司為本公司CIRM獎的主要參與者，因此，本公司將根據這一安排賺取的金額記錄為簡明綜合經營報表的贈款收入和全面(虧損)收入。
近期會計公告
管理層考慮了自上次審計本公司合併財務報表以來最近發佈的所有會計聲明。公司管理層認為，最近的這些聲明不會對公司的綜合財務報表產生實質性影響。
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
3.將商業業務出售給愛爾康
2022年7月8日，公司完成了資產購買協議預期的愛爾康交易，根據該交易，愛爾康收購了商業業務，並承擔了與商業業務有關的某些債務。愛爾康向公司支付了一筆預付現金#美元
根據資產購買協議，本公司於2022年7月8日訂立供應及商業協議，根據該協議，本公司同意向愛爾康供應EYSUVIS及INVELTYS，並代表愛爾康向商業業務第三方客户分銷EYSUVIS及INVELTYS，為期六個月。此外，公司還簽訂了一項過渡期服務協議，根據該協議，公司在交易完成後六個月內以成本加定價的安排向愛爾康公司提供某些過渡期服務。根據供應協議，愛爾康在交易結束時從本公司購買了$
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
本公司已確定，處置這些資產不符合作為非持續經營報告的資格，因為它不被視為由運營和現金流組成的實體的組成部分，這些運營和現金流在運營和財務報告方面與公司的其他部分可以明顯區分開來。在截至2022年12月31日的年度內，公司確認出售商業業務的淨收益如下：
出售商業企業的總對價 | $ | | |
成交和交易成本 | | ||
出售香港商業業務所得款項淨額 | | ||
轉讓資產的賬面價值 | |||
盤存 | | ||
預付費用和其他流動資產 | | ||
財產和設備，淨額 | | ||
其他長期資產 | | ||
轉讓資產賬面總價值 | | ||
出售商業業務的收益 | | ||
出售商業業務的遞延收益 | | ||
出售商業業務的淨收益 | $ | |
公司推遲了與公司擁有的、愛爾康公司本可以購買的任何剩餘庫存(“剩餘庫存”)折扣價有關的總對價的一部分。出售商業業務的遞延收益為#美元
從2022年7月8日到過渡期，公司代表愛爾康公司從銷售EYSUVIS和INVELTYS產生的收入中收取現金，截至2022年12月31日，公司將此類銷售產生的所有現金轉移到愛爾康公司。
截至2023年9月30日，愛爾康公司和第三方與過渡協議相關的應收賬款總額為極小的。公司記錄的過渡協議收入為#美元。
截至2022年12月31日，公司應收愛爾康公司和第三方的應收賬款總額為美元
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
4.持有待售資產
截至2022年12月31日，該公司在其簡明合併財務報表中列報了符合作為單一資產持有出售的標準的待處置資產。被歸類為持有待售的EYSUVIS和INVELTYS產品庫存是愛爾康有權購買的剩餘庫存的可變現淨值。如上文附註3“出售商業業務予愛爾康”所述，本公司遞延出售商業業務的部分收益與剩餘存貨的折扣價有關。$
以下是已重新分類為持有以供出售的主要資產類別摘要截至2022年12月31日的簡明綜合資產負債表:
12月31日 | |||
| 2022 | ||
盤存 | $ | | |
財產和設備，淨額 | | ||
持有流動資產待售 | $ | | |
關於出售商業業務的進一步信息，見附註3，“將商業業務出售給愛爾康”。
5.金融工具的公允價值
ASC 820，公允價值計量和披露，為那些按公允價值計量的工具建立公允價值等級，區分基於市場數據的假設(可觀察到的投入)和自身的假設(不可觀察到的投入)。該層次結構由三個級別組成：
| ● | 級別1-相同資產或負債在活躍市場的報價。 |
| ● | 第2級--可觀察到的投入(第1級報價除外)，例如類似資產或負債活躍市場的報價，相同或類似資產或負債不活躍市場的報價，或可觀察到或可由可觀察市場數據證實的其他投入。 |
| ● | 第三級-市場活動很少或沒有市場活動支持的不可觀察的投入，對確定資產或負債的公允價值具有重要意義，包括定價模型、貼現現金流方法和類似技術。 |
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司的金融工具主要包括現金等價物和或有對價。現金等價物和或有對價在公司的簡明綜合資產負債表中按其各自的公允價值報告。
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
T本公司於2021年11月收購Combangio，並與Combangio收購事項的完成有關， 本公司同意發行 合共
此外，與收購Combangio有關的收購價格包括未來可能高達#美元的付款。
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
下表列出了截至2023年9月30日和2022年12月31日按公允價值等級劃分的公司金融工具的公允價值：
2023年9月30日 | ||||||||||||
| 公允價值 |
| 1級 |
| 2級 |
| 3級 | |||||
資產： | ||||||||||||
現金等價物 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
總資產 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
負債： | ||||||||||||
或有對價 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
總負債 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
2022年12月31日 | ||||||||||||
| 公允價值 |
| 1級 |
| 2級 |
| 3級 | |||||
資產： | ||||||||||||
現金等價物 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
總資產 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
負債： | ||||||||||||
延期購買對價 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
或有對價 | | — | — | | ||||||||
總負債 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
下表概述於2023年9月30日及2022年12月31日與第三級輸入數據的公平值計量有關的定量資料及假設：
公允價值在 | |||||||||
9月30日 | 射程 | ||||||||
金融工具 |
| 2023 |
| 估價技術 |
| 無法觀察到的輸入 |
| (平均值) | |
或有對價 | $ | | 概率調整 | 預期實現里程碑的時期 | 2025 - 2028 (2027) | ||||
貼現現金流量模型 | 實現的可能性 | ||||||||
貼現率 | |||||||||
公允價值在 | |||||||||
12月31日， | 射程 | ||||||||
金融工具 |
| 2022 |
| 估價技術 |
| 無法觀察到的輸入 |
| (平均值) | |
延期購買對價 | $ | | |||||||
或有對價 | $ | | 概率調整 | 預期實現里程碑的時期 | 2023 - 2027 (2025) | ||||
貼現現金流量模型 | 實現的可能性 | ||||||||
貼現率 | |||||||||
因缺乏適銷性而打折 | |||||||||
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的遞延購買對價和或有對價負債的變化，這些對價是使用公允價值使用第三級投入計量的：
延期購買對價 | |||
2023年1月1日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | ( | ||
聚落 | ( | ||
2023年3月31日、2023年6月30日和2023年9月30日的餘額 | $ | — | |
或有對價 | |||
2023年1月1日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | | ||
聚落 | ( | ||
應計費用和其他流動負債的重新分類 | ( | ||
2023年3月31日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | | ||
應計費用和其他流動負債的重新分類 | ( | ||
2023年6月30日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | ( | ||
應計費用和其他流動負債的重新分類 | ( | ||
2023年9月30日的餘額 | $ | | |
延期購買對價 | |||
2022年1月1日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | | ||
聚落 | ( | ||
2022年3月31日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | ( | ||
2022年6月30日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | ( | ||
2022年9月30日的餘額 | $ | | |
或有對價 | |||
2022年1月1日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | ( | ||
2022年3月31日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | ( | ||
2022年6月30日的餘額 | $ | | |
公允價值調整 | | ||
2022年9月30日的餘額 | $ | |
在截至2023年9月30日的三個月和九個月以及截至2022年12月31日的年度內，那裏 是
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(單位為千，不包括每股和每股金額)
6.收入
在2022年7月將其商業業務出售給愛爾康之後，該公司的投資組合中不再有任何商業產品。根據ASC主題606，本公司的收入入賬。與客户簽訂合同的收入。根據ASC主題606，實體在其客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時確認收入，其數額反映了該實體期望有權換取這些商品或服務的對價。公司執行了以下五個步驟來確認ASC主題606項下的收入：(1)確定與客户的合同(S)；(2)確定合同中的履約義務；(3)確定交易價格；(4)將交易價格分配到合同中的履約義務；以及(5)在實體履行履約義務時確認收入。公司只有在可能收取其有權獲得的對價以換取將轉移給客户的商品或服務的情況下才確認收入。
產品收入，淨額
該公司主要向美國的批發商(統稱為“客户”)銷售EYSUVIS和INVELTYS。這些客户隨後將該公司的產品轉售給專業藥店和其他零售藥店。除了與客户達成協議外，該公司還與第三方付款人達成協議，為購買本公司產品提供政府授權和/或私下協商的回扣、退款和折扣。
公司產品銷售合同中承諾的貨物代表單一的履約義務。該公司在客户獲得產品控制權時確認了產品銷售收入，這一點發生在交付時。被確認為產品銷售收入的交易價格(“銷售淨價”)包括向客户出售的價格和可變對價的估計。可變對價的組成部分包括即時支付和其他折扣、產品退貨、政府回扣、第三方支付者回扣、覆蓋缺口回扣、患者自付援助等激勵措施，以及向客户和其他沒有收到獨特商品或服務的第三方支付者支付的其他費用。變動對價在簡明綜合資產負債表上記錄為應收賬款的減少(如果應付給客户)或流動負債(如果應付給客户以外的第三方)。該公司在估計可變對價時考慮了所有相關信息，例如對其當時和預期的銷售和需求預測的評估、實際付款歷史、來自第三方的關於產品付款人組合的信息、來自第三方的關於分銷渠道中剩餘單元的信息、特定的已知市場事件和趨勢、行業數據以及合理可用的當前合同和法律要求。公司在淨銷售價格中計入可變對價的估計金額，只要確定在與可變對價相關的不確定性得到解決後，確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉。
與客户的付款期限不超過一年，因此，本公司在其安排中並未計入重大融資部分。由於受益期一般不到一年，本公司在發生時計入與客户簽訂合同的增量成本。
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(單位為千，不包括每股和每股金額)
可變對價準備金:
貿易折扣和津貼
本公司為其客户提供若干貿易折扣及津貼，包括即時付款折扣及其他折扣，以及為分銷、數據及行政服務支付的費用。這些折扣和費用是根據合同確定的百分比計算的，並在確認相關產品收入的期間記為收入和應收賬款的減少額。
按存儲容量計費
對提供者的費用和折扣費用回收是指合同承諾以低於向直接從公司購買產品的客户收取的價目表價格向合格的醫療保健提供者銷售產品所產生的估計義務。客户向公司收取他們為產品支付的費用與向合格的醫療保健提供者的最終銷售價格之間的差額。由於這些可變對價的組成部分是在確認相關收入的同一時期建立的，按存儲容量使用計費準備金包括公司預期在每個報告期結束時仍保留在分銷渠道中且公司預計將出售給合格醫療保健提供者的單位的信用，以及客户已申請但公司尚未發放信用的按存儲容量使用計費。
產品退貨
與行業慣例一致，公司有一項產品退貨政策，為客户在產品到期日之前和之後的特定期限內購買的產品提供退貨權利。該公司估計了其產品可能退回的金額，並將這一金額作為相關產品收入確認期間的收入減少列報，此外還確定了一項負債。該公司對產品退貨的估計是基於現有的行業數據和自己的銷售信息，包括對分銷渠道中剩餘庫存的可見性以及隨着時間的推移而形成的歷史退貨。
商業付款人和聯邦醫療保險D部分返點。
本公司與某些第三方付款人，主要是藥房福利經理(“PBM”)和健康計劃(“計劃”)簽訂合同，就其產品的使用支付回扣。這些回扣是基於合同百分比，適用於PBM或其合同計劃涵蓋的患者開出的產品數量。該公司根據合同折扣百分比、EYSUVIS和INVELTYS的各種付款人組合以及在每個報告期結束時被確認為收入但仍留在分銷渠道中的產品未來將獲得的返點，估計商業和醫療保險D部分付款人的返點。該公司還估計了處方藥覆蓋缺口中根據Medicare Part D計劃將承擔額外責任的患者數量。這些估計數是在確認相關收入的同一時期記錄的，導致產品收入減少，並建立了流動負債。
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(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
政府退税
根據醫療補助和其他政府計劃，該公司必須承擔折扣義務。對於Medicaid，準備金是基於實際支付歷史，以及對未來Medicaid受益人利用率的估計應用於Medicaid和Medicare服務中心建立的Medicaid單位回扣公式。該公司對這些回扣的負債包括對當期索賠的估計，以及對每個報告期結束時已確認為收入但仍留在分銷渠道中的產品未來索賠的估計。這些準備金在確認相關收入的同一時期入賬，導致產品收入減少，並建立了流動負債。
共同繳費援助計劃
該公司提供共同支付援助計劃(“共同支付計劃”)，旨在向商業保險可能覆蓋或可能不覆蓋的患者提供經濟援助，或者就INVELTYS而言，向選擇退出Medicare Part D計劃的患者提供經濟援助。自付方案的應計項目的計算依據是該期間處理的實際索賠，以及公司預計將收到的與已確認為收入但在每個報告期結束時仍留在分銷渠道中的產品相關的索賠數量和成本的估計。在確認相關收入的同一期間記錄了估計的共同支付索賠的津貼，導致產品收入減少，並確定了流動負債。
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月公司每個產品收入撥備和津貼類別的活動：
交易折扣， | |||||||||
免税額及 | 返點和 | ||||||||
按存儲容量使用計費(1) |
| 產品退貨(2) |
| 激勵措施(3) | |||||
截至2022年12月31日的餘額 | $ | | $ | | $ | | |||
貸方/付款 | ( | ( | ( | ||||||
截至2023年3月31日的餘額 | $ | | $ | | $ | | |||
與上期銷售有關的估計變動 | ( | | ( | ||||||
貸方/付款 | — | ( | ( | ||||||
截至2023年6月30日的餘額 | $ | — | $ | | $ | | |||
與上期銷售有關的估計變動 | — | | — | ||||||
貸方/付款 | — | ( | — | ||||||
截至2023年9月30日的餘額 | $ | — | $ | | $ | | |||
24
目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
交易折扣， | |||||||||
免税額及 | 返點和 | ||||||||
按存儲容量使用計費(1) |
| 產品退貨(2) |
| 激勵措施(3) | |||||
截至2021年12月31日的餘額 | $ | | $ | | $ | | |||
與本期銷售相關的準備金 | | | | ||||||
與上期銷售有關的估計變動 | ( | ( | ( | ||||||
貸方/付款 | ( | ( | ( | ||||||
截至2022年3月31日的餘額 | $ | | $ | | $ | | |||
與本期銷售相關的準備金 | | | | ||||||
與上期銷售有關的估計變動 | ( | ( | ( | ||||||
貸方/付款 | ( | ( | ( | ||||||
截至2022年6月30日的餘額 | $ | | $ | | $ | | |||
與本期銷售相關的準備金 | | | | ||||||
與上期銷售有關的估計變動 | | | ( | ||||||
貸方/付款 | ( | ( | ( | ||||||
截至2022年9月30日的餘額 | $ | | $ | | $ | | |||
| (1) | 貿易折扣、津貼和按存儲容量使用計費包括分銷服務費、即時支付和其他折扣以及按存儲容量使用計費。預計的貿易折扣、津貼和退款在確認收入時從毛收入中扣除，並記錄為公司簡明綜合資產負債表上的應收賬款的減少。 |
| (2) | 產品返還的估計準備金一般在確認收入時從毛收入中扣除，並計入公司簡明綜合資產負債表上的應計費用和其他流動負債。 |
| (3) | 回扣和激勵包括管理護理回扣、政府回扣、自付計劃激勵以及銷售激勵和補貼。回扣和折扣的估計準備金在確認收入時從毛收入中扣除，並計入公司簡明綜合資產負債表的應計費用和其他流動負債。 |
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目錄表
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
7.補助金收入
CIRM獎
2023年8月2日，公司的全資子公司Combangio與CIRM簽訂了一項獎勵協議，金額為#美元。
截至2023年9月30日止三個月及九個月期間，本公司確認$
8.預付費用和其他流動資產
預付費用及其他流動資產包括以下各項：
9月30日 | 12月31日 | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
保險 | $ | | $ | | ||
非貿易應收賬款 | | | ||||
應收貿易賬款淨額 | | | ||||
應收愛爾康款項 | | | ||||
其他 | | | ||||
預付費用和其他流動資產 | $ | | $ | | ||
26
目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
9.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括：
9月30日 | 12月31日 | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
薪酬和福利 | $ | | $ | | ||
專業服務 | | | ||||
應計收入準備金(1) | | | ||||
開發成本 | | | ||||
代工製造 | | | ||||
商業成本 | | | ||||
因與過渡協議有關的第三方(2) | — | | ||||
其他 | | | ||||
應計費用和其他流動負債 | $ | | $ | | ||
(1)應付賬款中包括額外的收入準備金#美元
(2)應付賬款中列入了與過渡協議有關的應付第三方額外款項#美元。
10.租契
經營租約
門洛帕克，加州寫字樓租賃
於2023年4月，本公司的全資附屬公司Combangio與Menlo Prepi I，LLC訂立租賃協議，根據該協議，Combangio租賃約2500美元。
截至2023年9月30日，公司確認$
27
目錄表
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
已終止的車隊租賃
截至二零一九年十二月三十一日止年度，本公司訂立車隊租賃總協議（“車隊租賃”），據此，本公司租賃車輛。車隊租賃於二零一九年三月首批車輛交付後開始，並隨租賃車輛數目增加或減少而作出修改。截至2022年12月31日止年度，就完成Alcon交易而言，本公司終止車隊租賃，截至2022年12月31日，
租賃開支及相關現金流量的組成部分如下：
截至三個月 | 九個月結束 | |||||||||||
9月30日 | 9月30日 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
租賃費 |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
經營租賃成本 | $ | $ | $ | $ | ||||||||
短期租賃成本 | ||||||||||||
可變租賃成本 | | |||||||||||
總租賃成本 | $ | $ | $ | $ | ||||||||
經營性租賃的經營性現金流出 | $ | $ | $ | $ | ||||||||
經營租賃的加權平均剩餘租期和加權平均貼現率如下：
9月30日 | 十二月三十一日， | ||
2023 | 2022 | ||
加權平均剩餘租期 | |||
加權平均貼現率 | 13.1% |
截至2023年9月30日，該公司預計其未來的最低租賃付款將到期並支付如下：
截至12月31日止的年度， |
| ||
2023年(剩餘三個月) | $ | | |
2024 | | ||
2025 | | ||
2026 | | ||
2027 | | ||
此後 | | ||
減去：利息 | ( | ||
總計 | $ | |
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
11.債務
於二零二一年五月四日，本公司以貸款人(“貸款人”)及抵押品代理人(“代理人”)身分與牛津金融訂立貸款協議，根據該協議，本金總額最多為
截至2023年6月30日，定期貸款的浮動利率等於(I)30天期倫敦銀行同業拆借利率和(Ii)
該公司支付了#美元的設施費用。
就訂立貸款協議而言，本公司授予代理人一項幾乎所有本公司擁有或其後收購的個人財產的擔保權益，包括知識產權及商業業務。《貸款協定》還包括慣常陳述和擔保、肯定和否定契約，以及慣常違約事件。某些慣常的負面契約限制了本公司及其某些附屬公司產生未來債務、授予留置權、進行投資、進行收購、派發股息、支付某些限制性付款和出售資產的能力，但每種情況均受某些例外情況的限制。
貸款協議包括要求(I)在發生違約事件時支付額外利率的特徵
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目錄表
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
於2022年5月21日，就其與愛爾康訂立的資產購買協議，本公司訂立了貸款協議的修訂(“第二貸款修訂”)。根據第二次貸款修訂，貸款人及代理人同意本公司訂立資產購買協議及將商業業務出售予愛爾康，並同意解除其對商業業務的留置權，以換取本公司於愛爾康交易完成時支付總額為#元的款項。
此外，根據第二次貸款修訂，貸款人及代理人同意，在完成Alcon交易及第二次修訂預付款項後，攤還日期將由2024年12月1日延至2026年1月1日，屆時貸款協議下當時尚未償還的定期貸款的本金總額須於#年償還。
2022年7月8日，第二修正案提前支付了與愛爾康交易完成相關的款項，因此，攤銷日期延長至2026年1月1日。這筆交易導致債務清償損失#美元。
於2022年12月27日，本公司訂立貸款協議修正案(“第三次貸款修正案”)。根據第三次貸款修訂，貸款人及代理人同意修訂貸款協議的若干條文，以允許將本公司普通股的上市從納斯達克全球精選市場轉移至納斯達克資本市場。根據第三次貸款修訂，本公司同意(A)部分預付貸款協議項下未償還的定期貸款本金(“第三次修訂預付款”)：(1)支付$。
根據《第三次貸款修正案》，除《第三次修正案》的預付款外，如果本公司根據《貸款協議》支付的額外預付款等於$
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目錄表
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(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
根據第三次貸款修訂，貸款人和代理人亦同意豁免第三次修訂預付款、第一次延期預付款、第二次延期預付款及貸款協議項下任何其他預付款的預付款費用。根據貸款協議，本公司亦須就償還時所償還的定期貸款本金支付所有應計及未付利息。本公司於2023年1月25日支付第三修正案預付款，之後本公司須於2025年1月1日至2026年5月1日期間按月分期償還貸款協議。在第三修正案預付款之後，貸款協議的本金貸款餘額為#美元。
於2023年8月1日，本公司與Combangio及Oxford Finance訂立貸款協議修正案(“第四次貸款修正案”)。根據第四次貸款修訂，貸款協議的若干條文就本公司名稱更改及停止美元倫敦銀行同業拆息利率作出修訂。於2023年8月2日，本公司與Combangio及Oxford Finance訂立貸款協議修正案(“第五次貸款修正案”)。根據第五次貸款修正案，Oxford Finance同意本公司參加CIRM獎，並對貸款協議的某些條款進行了相關修訂。
此外，就貸款協議而言，本公司已向貸款人及其他第三方服務供應商支付若干費用。支付給貸款人的費用被記錄為債務折扣，而支付給其他第三方服務提供商的費用被記錄為債務發行成本。這些成本在貸款協議期限內採用實際利息法攤銷。債務折價攤銷和債務發行成本計入簡明綜合經營報表和綜合(虧損)收益中的利息支出。截至2023年9月30日，實際利率為
於截至2023年9月30日及2022年9月30日止三個月內，本公司確認利息開支為$
於2023年9月30日及2022年12月31日，債務賬面值的組成部分詳述如下：
9月30日 | 十二月三十一日， | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
本金貸款餘額 | $ | | $ | | ||
未攤銷債務折價和發行成本 | ( | ( | ||||
出境費累計增長 | | | ||||
債務總額 | $ | | $ | | ||
減去：長期債務的當前部分 | — | ( | ||||
長期債務，淨額 | $ | | $ | | ||
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
根據貸款協議於二零二三年九月三十日到期的年度本金付款如下：
截至12月31日止的年度， |
| ||
2023年(剩餘三個月) | $ | — | |
2024 | — | ||
2025 | | ||
2026 | | ||
2027 | — | ||
總計 | $ | |
12.權證
下表概述於二零二三年九月三十日及二零二二年十二月三十一日尚未行使的普通股認股權證，各認股權證可於指定日期行使為下文所載的普通股股份數目：
可於 | |||||||||||
鍛鍊 |
| 期滿 |
| 可操練 |
| 9月30日 |
| 12月31日 | |||
已發佈 |
| 每股價格 | 日期 | 從… | 2023 | 2022 | |||||
2014 | $ | |
| 2024年11月 |
| 2017年7月 | | | |||
2016 | $ | |
| 2026年10月 |
| 2017年9月 | | | |||
2018 | $ | | 2025年10月 | 2018年10月 | | | |||||
| | ||||||||||
13.股權融資
已註冊的產品
2020年5月7日，本公司向美國證券交易委員會備案了S-3表格《擱置登記書》，並於2020年5月19日宣佈生效(《2020年擱置登記》)。根據2020年貨架登記，公司可提供和出售最多$
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(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
於2023年1月19日，本公司與Jefferies訂立公開市場銷售協議(“公開市場銷售協議”)，根據該協議，本公司可不時按市價發售其普通股。本公司根據其2020年貨架登記提交與公開市場銷售協議有關的招股説明書補充文件(“2020年貨架自動櫃員機招股説明書補充文件”)，根據該文件，本公司可發售及出售合共發行價最高達$
2023年3月3日，本公司向美國證券交易委員會備案了S-3表格的擱置登記書，並於2023年5月11日宣佈生效(《2023年擱置登記》)。根據2023年貨架登記，該公司可以提供和出售高達$
截至2023年9月30日止九個月內，本公司共售出
私募
於2022年11月28日，本公司與文中點名的若干機構投資者(“買方”)訂立證券購買協議(“證券購買協議”)，據此，本公司同意以私募方式發行及出售普通股及E系列可轉換不可贖回優先股，面值為$。
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(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
14.基於股票的薪酬
2023年6月22日，本公司股東批准了本公司修訂後的2017年股權激勵計劃，該計劃修訂並重述了經修訂的本公司2017年股權激勵計劃(“2017計劃”)，以(I)增加根據該計劃授權發行的普通股數量。
截至2023年9月30日，共有
截至以下日期的九個月九月30,2023，公司授予購買以下股份的期權
在確定截至2023年9月30日的前九個月授予的股票期權的公允價值時使用的假設如下：
截至9月30日的9個月， | |||
2023 | |||
預期波動率 | – | ||
無風險利率 | – | ||
預期股息收益率 | |||
預期期限(以年為單位) | – | ||
截至以下日期的九個月九月30,2023年，授予期權的加權平均授予日公允價值為$
2023年5月1日，公司啟動了一項一次性的股票期權交換計劃(“期權交換計劃”)，根據該計劃，公司的合資格高管、其他僱員和非僱員董事(統稱為“合資格持有人”)有機會將購買他們所持的公司普通股股份的未償還期權交換為同等數量的受歸屬條件限制的RSU。期權交換計劃於2023年5月30日到期。總計
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目錄表
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
2022年1月，公司授予股票期權，最多可購買美元。
自.起九月30,2023年，總共。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表和綜合(虧損)收入中，基於股票的補償費用分類如下：
截至三個月 | 九個月結束 | |||||||||||
9月30日 | 9月30日 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
產品收入成本 | $ | — | $ | | $ | — | $ | | ||||
研發 | | | | | ||||||||
銷售、一般和行政 | | | | | ||||||||
總計 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
每股(虧損)收益
普通股股東應佔每股基本淨(虧損)收益和稀釋後淨(虧損)收益的計算如下2023年、9月30日和2022年:
截至三個月 | 九個月結束 | ||||||||||
9月30日 | 9月30日 | ||||||||||
2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
分子： | |||||||||||
普通股股東應佔淨(虧損)收入 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | |||
分母： | |||||||||||
加權平均已發行普通股，基本(1) | | | | | |||||||
稀釋證券的影響 | — | | — | — | |||||||
加權平均已發行普通股，稀釋後(1) | | | | | |||||||
普通股股東每股淨(虧損)收益，基本 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | |||
每股普通股股東應佔淨(虧損)收益，稀釋後 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | |||
| (1) | 包括在截至2022年9月30日的三個月和九個月的加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股中的總和為 |
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目錄表
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
下列潛在普通股等價物是根據每個期間末的未償還金額列報的，不包括在所述期間的稀釋每股淨虧損的計算中，因為計入這些等價物會產生反稀釋的效果：
截至三個月 | 九個月結束 | ||||||||||
9月30日 | 9月30日 | ||||||||||
2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||
購買普通股股份的期權 | | | | | |||||||
未授予的RSU和PSU | | — | | | |||||||
未行使的認股權證 | | | | | |||||||
可轉換優先股(轉換為普通股) | | — | | — | |||||||
| | | | ||||||||
16.所得税
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月期間，該公司沒有記錄所得税撥備或福利。該公司繼續對其美國聯邦和州遞延税項資產維持全額估值津貼。
本公司已對影響其實現遞延税項資產能力的正面和負面證據進行了評估。管理層考慮了公司自成立以來累計淨虧損的歷史，以及自成立以來產品銷售產生的有限收入，並得出結論，公司更有可能無法實現遞延税項資產的好處。管理層在每個報告期重新評估正面和負面證據。
未來税收優惠的實現取決於許多因素，包括公司在淨營業虧損結轉期內產生應納税收入的能力。根據經修訂的1986年國税法第382節的規定，本公司所有權的某些重大變化，包括出售本公司，或因出售股權而導致的所有權重大變化，可能限制或未來可能限制結轉的淨營業虧損金額，該金額每年可用於抵消未來的應納税收入。該公司此前完成了一項分析，並確定所有權變更大大限制了結轉的淨營業虧損。於2022年12月期間，因本公司訂立證券購買協議而發生額外的所有權變動。由於最近的所有權變更，公司淨營業虧損結轉的使用受到每年#美元的限制
該公司在美國和各州提交企業所得税申報單。自注冊成立之日起的所有納税年度仍可接受本公司所屬主要税務管轄區(州和聯邦)的審查，因為過去幾年產生的結轉屬性如果已經或將在未來期間使用，仍可在國税局(“IRS”)或其他當局審查後進行調整。該公司目前沒有接受美國國税局或任何其他司法管轄區的任何納税年度的審查。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司擁有
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目錄表
卡拉生物公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
17.承付款和或有事項
斯坦福許可協議-於2019年10月，Combangio與利蘭·斯坦福初級大學(“斯坦福”)董事會簽訂了許可協議，該協議於2020年2月修訂，隨後在Combangio收購時通過法律實施轉讓給本公司。根據與斯坦福大學的許可協議(“斯坦福協議”)，本公司在某些專利權(“許可專利”)下擁有全球獨家、可再許可的許可，針對促進眼部創傷癒合的方法，製造、製造、使用、進口、提供銷售和銷售許可專利所涵蓋的所有領域使用的產品(“許可產品”)。根據斯坦福協議，公司必須在達到指定的開發、監管和銷售里程碑時支付斯坦福大學的年度許可維護費和里程碑付款，並就許可專利的有效主張涵蓋的許可產品的淨銷售額支付分級使用費。在.期間截至2023年9月30日的9個月，公司向斯坦福大學支付了$
訴訟-公司目前沒有受到任何重大法律程序的影響。
與合併協議相關的或有事項--關於對Combangio的收購，公司同意根據與KPI-012相關的某些里程碑事件的完成情況支付額外款項。公司在收購日按公允價值確認某些或有對價負債，並在每個報告期對剩餘負債進行重新估值。按公允價值計入負債的里程碑付款的潛在最高支付總額為#美元。
37
目錄表
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
這個在討論和分析我們的財務狀況和經營結果後，應與我們未經審計的簡明綜合財務報表及其相關注釋一起閲讀，這些報表出現在本Form 10-Q季度報告和我們截至2022年12月31日的年度Form 10-K報告中，該報告於2023年3月3日提交給美國證券交易委員會。這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將會”等類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。有許多重要的風險和不確定因素可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述所表明的大不相同。我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在本季度報告中關於Form 10-Q的警示聲明中包含了重要因素，特別是在第二部分第1A項中題為“風險因素”的章節中，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性聲明大不相同。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
除非另有説明，本季度報告中10-Q表格中的所有信息均適用於2022年10月20日生效的普通股50股1股反向拆分，所有對歷史股票和每股金額的提及均適用於反向股票拆分。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於罕見和嚴重眼部疾病的創新療法的研究、開發和商業化。我們的候選產品KPI-012是我們於2021年11月15日從Combangio，Inc.或Combangio收購的，是一種間充質幹細胞分泌體，或稱MSC-S，目前正處於臨牀開發階段，用於治療持續性角膜上皮缺損(PCED)，這是一種罕見的角膜癒合障礙疾病。根據KPI-012在PCED患者中進行的1b期臨牀安全性和有效性試驗的積極結果，以及良好的臨牀前安全性和有效性結果，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份新藥研究申請(IND)，並於2022年12月獲得接受。2023年2月，我們在美國進行了KPI-012的PCED的CHASE(分泌組治療后角膜癒合)2b期臨牀試驗，即CHASE試驗，給我們的第一名患者開了藥。
2023年3月27日，我們公佈了CHASE 2b期臨牀試驗第一批隊列的陽性安全性數據。Chase試驗包括兩個患者隊列。第一個隊列是一項開放標籤研究，旨在評估大劑量KPI-012眼用溶液(3U/毫升)在兩名患者身上局部每日四次或QID的安全性。第一組中的兩名患者都成功地完成了至少一週的服藥，沒有觀察到安全問題。我們已經啟動了第二個也是最後一個患者隊列。
第二組是一項多中心、隨機化、雙盲、媒介物對照、平行組研究，以在約90名患者中評價兩種劑量的KPI-012眼用溶液（3U/mL和lU/mL）與媒介物局部給藥QID持續56天的安全性和耐受性。試驗的主要終點是通過角膜熒光素染色測量的PCED的完全癒合。我們的目標是在2024年下半年報告頂線安全性和療效數據。如果結果是積極的，並與監管機構進行討論，我們認為這項試驗可以作為兩項關鍵試驗中的第一項，以支持向FDA提交KPI-012生物製品許可證申請。
KPI-012已經從FDA獲得了治療PCED的孤兒藥物和快速通道指定。
38
目錄表
我們相信，KPI012的多因素作用機制也使我們的MSC-S成為一種平臺技術。我們正在評估KPI-012用於其他罕見眼前疾病的潛在開發，例如用於治療角膜緣幹細胞缺乏症和其他威脅視力的罕見角膜疾病。此外，根據我們的KPI-014計劃，我們已經啟動了臨牀前研究，以評估我們的骨髓基質細胞-S平臺對遺傳性視網膜退行性疾病(如視網膜色素變性和斯塔加德病)的實用性。鑑於我們決心將研發重點放在KPI012上，2022年，我們決定停止開發與我們的MSC-S平臺無關的臨牀前流水線項目。我們希望將我們的任何獲得市場批准的候選產品在美國商業化。有關我們收購Combangio、KPI-012和PCED的進一步説明，請參閲我們截至2022年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告，並參見本文中包含的我們的簡明合併財務報表的附註1“業務性質和列報基礎”、附註5“金融工具的公允價值”和附註17“承諾和或有事項”。
我們之前開發並商業化了兩款上市產品EYSUVIS®0.25%，用於短期(最多兩週)治療乾眼病的體徵和症狀，以及INVELTYS® (洛替潑諾依替普諾眼用混懸劑)1%，一天兩次外用眼部類固醇，用於治療眼科手術後炎症和疼痛。這兩種產品都應用了一種專利的粘液穿透顆粒給藥技術，我們稱之為AMPPLIFY®藥物輸送技術。
2022年7月8日，我們完成了交易，或Alcon交易，交易由我們、Alcon製藥有限公司和Alcon Vision，LLC之間的資產購買協議或資產購買協議預期，日期為2022年5月21日，我們統稱為Alcon，根據該交易，Alcon購買了製造、銷售、分銷、營銷和商業化EYSUVIS和INVELTYS的權利，以及開發、製造、營銷和以其他方式利用AMPPLIFY藥物輸送技術的權利，我們統稱為商業業務。在交易結束時，愛爾康公司還承擔了與商業業務有關的某些債務。欲瞭解有關愛爾康交易的進一步説明，請參閲我們截至2022年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告和本文中包含的我們的簡明綜合財務報表附註3“將商業業務出售給愛爾康”。
2022年7月8日，我們宣佈，我們已承諾採取一系列行動，解僱我們的整個商業銷售隊伍和某些商業、科學、製造、財務和行政職能的員工。如上所述，裁員的決定是在愛爾康交易完成以及我們的KPI-012研究和開發活動範圍發生變化的背景下做出的。我們在2022年底前完成了裁員。
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目錄表
自成立以來，我們發生了大量運營虧損和運營現金流為負的情況。截至2023年9月30日的三個月和九個月，我們的淨虧損分別為870萬美元和3360萬美元，截至2022年12月31日的年度淨虧損為4480萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為6.208億美元。當我們於2021年1月初開始全面推廣EYSUVIS，並於2019年1月推出我們的第一款產品INVELTYS時，在2022年7月將商業業務出售給愛爾康之前，我們只從產品銷售中獲得了有限的收入。我們的運營資金主要來自於2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康公司、我們的首次公開募股(IPO)、後續公開普通股發行以及根據我們與Jefferies，LLC或Jefferies的銷售協議在市場上出售我們的普通股、私募普通股和優先股(包括我們在2022年12月私募普通股和優先股，總收益約為3100萬美元，或我們的私募)、信貸安排下的借款以及我們與牛津金融公司的貸款協議、可轉換本票和認股權證。2023年8月，在與加州再生醫學研究所(CIRM)簽訂獲獎協議後，Combangio收到了CIRM最初支付了590萬美元，1,500萬美元的餘款將在實現具體里程碑後支付給Combangio。在2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康之前，我們投入了幾乎所有的財務資源和努力進行研發，包括臨牀前研究和臨牀試驗，並參與了推出EYSUVIS和INVELTYS並將其商業化的活動。由於我們收購了Combangio並將我們的商業業務出售給了愛爾康，我們將投入大量財務資源用於PCED的KPI-012的研發和潛在的商業化，以及我們決定追求的任何其他適應症，包括角膜緣幹細胞缺乏症。我們沒有創收的商業產品，由於我們收購了Combangio，我們可能需要向Combangio的前股權持有人支付某些里程碑和特許權使用費，這在“流動性和資本資源”一節中有更全面的描述。雖然我們有資格根據EYSUVIS和INVELTYS的特定商業銷售里程碑的實現情況，從愛爾康獲得高達3.25億美元的付款，但我們無法保證何時可能收到此類里程碑付款或我們可能收到的里程碑付款金額(如果有的話)。我們預計在可預見的未來將繼續產生鉅額費用和運營虧損，包括與我們繼續開發、監管批准努力和KPI-012商業化(如果有的話)相關的費用和運營虧損。我們可能永遠不會實現或保持盈利。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動。
財務運營概述
產品收入，淨額
2022年7月8日，我們將包括EYSUVIS和INVELTYS在內的商業業務出售給愛爾康，並停止記錄EYSUVIS和INVELTYS的銷售毛收入。我們在本報告所述期間的產品收入是在扣除與以下方面有關的估計準備金後入賬的：(I)貿易折扣和津貼，如即時付款折扣和其他折扣和經銷商費用；(Ii)估計回扣、退款和自付援助計劃；以及(Iii)預期產品退貨準備金。這些估計反映了當前的合同和法律要求、已知的市場事件和趨勢、行業數據以及預測的客户購買和支付模式。實際金額最終可能與這些估計數字不同。如果實際結果不同，估計可能會在已知估計變化的期間進行調整，這可能會對調整期間的收益產生影響。
我們目前的投資組合中沒有商業產品。此外，我們最近才開始在美國為PCED進行KPI-012的大通試驗，因此，我們預計在可預見的未來不會從KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品中產生收入。
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目錄表
產品收入成本
產品收入成本主要包括材料、第三方製造成本、運費和分銷成本、特許權使用費、勞動力分配、質量控制和保證、缺陷庫存儲備、過剩和過時庫存儲備、庫存採購承諾損失以及其他製造間接成本。在2022年7月出售我們的商業業務之前，庫存的減記在綜合經營報表和全面(虧損)收入中被記錄為產品收入成本。出售我們的商業業務後，對剩餘EYSUVIS和INVELTYS庫存或剩餘庫存的任何調整都記錄在簡明綜合經營報表和全面(虧損)收入中的其他費用中。在出售商業業務後，我們目前庫存的唯一客户是愛爾康。在截至2023年9月30日的三個月和九個月期間，扣除出售商業業務的遞延收益後的剩餘庫存餘額被註銷，並在簡明綜合經營報表和全面(虧損)收益中記錄在其他(費用)收入中。由於將我們的商業業務出售給愛爾康，我們預計不會產生產品收入成本，除非我們將另一種候選產品商業化。
銷售、一般和行政費用
銷售、一般和行政費用主要包括與我們的商業基礎設施和高管、財務、人力資源、法律、合規、信息技術和業務發展職能相關的工資、福利、佣金、股票薪酬和差旅費用。銷售、一般和管理費用還包括在將商業業務出售給愛爾康之前與EYSUVIS和INVELTYS相關的外部銷售和營銷成本、製造樣品的成本以及審計、税務、信息技術、顧問、法律服務和分配的設施相關成本等專業費用，這些費用不包括在研究和開發費用中。
我們預計，由於我們在2022年下半年完成裁員，並於2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康，我們2023年的銷售、一般和管理費用將比截至2022年12月31日的年度減少。我們預計，在可預見的未來，我們的銷售、一般和管理費用將穩定在2023年的費用水平，因為我們將繼續支持我們的KPI-012開發工作，並尋求KPI-012和我們未來可能開發的任何其他候選產品的上市批准。如果我們獲得KPI-012或我們可能開發的任何候選產品的上市批准，我們預計，如果我們產生與產品營銷、銷售和分銷相關的商業化費用，我們的銷售、一般和管理費用將大幅增加。
研究和開發費用
研發費用包括與我們的研究活動相關的成本，包括全職研發員工的薪酬和福利、設施費用的分配、管理費用和某些外部費用。我們的研發費用包括：
| ● | 與僱員有關的費用，包括薪金、相關福利、差旅和股票薪酬； |
| ● | 我們的候選產品的臨牀前和臨牀開發以及與合同研究機構達成的協議所產生的費用，包括在確定FDA很可能批准候選藥物之前以及在預期實現該藥物的未來經濟效益之前製造候選產品的成本；以及 |
| ● | 設施、折舊和其他費用，包括租用和維護設施和用品的直接和已分配費用。 |
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目錄表
我們按實際發生的費用來支付研究和開發費用。除非我們認為候選產品有可能獲得監管部門的批准和隨後的商業化，並且我們預計銷售該藥物的未來經濟利益將會實現，否則我們將支出與我們的候選產品庫存生產相關的成本，作為我們精簡的綜合經營報表內的研發費用和發生期間的綜合(虧損)收入。在業績之前支付的研究和開發成本在發生之前作為預付費用計入資本。我們按開發計劃跟蹤外包開發成本，但不將人員成本、根據許可協議支付的款項或其他成本分配給特定的產品候選或開發計劃。這些費用包括在與僱員有關的費用和其他研究和開發費用中，列在“業務成果”表的分項中。
我們預計，隨着我們推進KPI-012的臨牀開發，以及我們對未來可能開發的任何其他候選產品進行任何必要的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他開發活動，包括我們正在進行的和計劃中的KPI-014計劃下的臨牀前研究，我們2023年的研發成本將比截至2022年12月31日的年度的此類費用有所增加。進行必要的臨牀前研究和臨牀試驗以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠不會成功地獲得任何候選產品的營銷批准。每種候選產品的成功概率可能受到許多因素的影響，包括臨牀前數據、臨牀數據、競爭、製造能力和商業可行性。
KPI-012處於2b期臨牀開發階段，我們所有其他研究和開發計劃都處於臨牀前開發階段。臨牀前研究和臨牀試驗的成功開發和完成是不確定的，也可能不會產生批准的產品。每個候選產品和未來候選產品的完工日期和完工成本可能會有很大差異，因此很難預測。我們將繼續根據每個候選產品在科學和臨牀上的成功，以及對候選產品的商業潛力和我們就每個候選產品進行合作的能力的持續評估，不斷決定要追求哪些候選產品以及向每個候選產品提供多少資金。我們將需要籌集更多資金，並可能在未來尋求合作，以推進KPI-012和我們可能開發的任何候選產品。我們可能無法以可接受的條款獲得額外的私人或公共融資，或者根本不能。我們未能在需要時籌集資金，將對我們的財務狀況和我們執行業務戰略的能力產生實質性的不利影響。
(收益)重新計量遞延購買代價的公允價值損失
關於於2021年11月15日完成對Combangio的收購，我們同意向前Combangio股東和其他股東或Combangio股權持有人發行總計155,664股我們的普通股，或遞延購買對價，其中包括(I)於2022年1月3日發行的總計136,314股普通股，以及(Ii)由我們扣留的總計19,350股普通股 作為償還Combangio股權持有人的賠償義務和其他付款義務的部分擔保，於2023年3月10日發行。於收購日期，吾等就該等遞延購買代價按公允價值記錄一項責任。然後，我們在每個報告期重新評估了我們的遞延購買對價義務。遞延收購對價債務的公允價值變動，除發行引起的變動外，在我們的簡明綜合經營報表和全面(虧損)收益中確認為遞延購買對價的公允價值重新計量的損益.
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目錄表
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失
除了延期購買對價外，應付給Combangio股權持有人的對價包括高達1.05億美元的潛在付款，這取決於具體開發、監管和商業化里程碑的實現。到目前為止，在截至2023年9月30日的9個月中，我們向Combangio股權持有人支付了總計1.05億美元的或有里程碑付款，其中250萬美元的現金和240萬美元的普通股(相當於我們普通股的總計105,038股)在我們的Chase試驗中的第一名患者於2023年2月或劑量里程碑給藥後支付給了Combangio股權持有人。我們將在2024年1月以現金支付與劑量里程碑相關的剩餘款項10萬美元。所有向Combangio股權持有人支付的潛在里程碑付款都將在未來以現金支付。
我們在收購日按公允價值記錄了該等或有對價的債務。然後，我們在每個報告期重新評估我們的或有對價債務。我們的或有對價債務的公允價值變化，除發行引起的變化外，在我們的簡明綜合經營報表和綜合(虧損)收益中確認為或有對價的公允價值重新計量的損益。.
我們在截至2022年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告和我們的精簡綜合財務報表的附註5“金融工具的公允價值”中對潛在的付款和里程碑進行了更全面的描述。
利息收入
利息收入包括從我們的現金、現金等價物和短期投資賺取的利息(如果有的話)。
利息支出
利息支出主要包括合同息票利息、債務折扣和債務發行成本的攤銷以及在我們的債務安排中確認的最終付款費用的增加。
補助金收入
2023年4月28日，CIRM授予Combangio 1,500萬美元贈款，即CIRM獎，以簽訂最終獎勵協議，以支持其正在進行的用於PCED治療的KPI-012計劃，以及該計劃的產品和過程表徵和分析開發。2023年8月2日，Combangio進入CIRM獎。
CIRM獎受共同出資要求的約束，根據該要求，Combangio有義務在KPI-012的開發上花費特定的最低金額，以獲得全部獎勵金額。在參加CIRM獎時，Combangio從CIRM獲得了590萬美元的初始付款，獎勵餘額在實現主要與Combangio在進行Chase臨牀試驗方面的進展有關的指定里程碑時支付給Combangio。如果在預定完成日期後四個月內未達到里程碑，CIRM可永久停止付款。此外，如果CIRM自行決定Combangio沒有遵守CIRM獎的條款和條件，CIRM可以暫停或永久停止付款。根據CIRM獎的條款，Combangio有義務就CIRM獎產生的任何產品、服務或批准藥物的淨銷售額支付特許權使用費，金額為我們使用的資金的每100萬美元的0.1%，直至該產品、服務或批准藥物首次商業銷售之日起十年前，以及以特許權使用費或基本特許權使用費的形式支付CIRM獎勵資金金額的九倍的時間。此外，在基本版税滿意後，Combangio有義務為任何由CIRM資助的發明的淨銷售額每年超過5億美元支付1.0%的版税，直到涵蓋此類發明的專利最後到期。
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CIRM獎不在與客户簽訂的合同的會計指導範圍內，因為政府實體不是協議下的客户。相反，CIRM獎作為執行研究和開發活動的合同入賬。因此，贈款收入被確認為發生了相關的研究和開發費用。在截至2023年9月30日的三個月和九個月期間，我們在簡明綜合經營報表和全面(虧損)收益中確認了與CIRM獎相關的300萬美元贈款收入，截至2023年9月30日，我們在簡明綜合資產負債表中遞延了290萬美元的贈款收入。
債務清償損失
債務清償損失主要包括未攤銷債務貼現和發行成本、預付款溢價和根據我們與牛津金融的貸款協議支付的未增值最終付款費用，這是由於2022年7月8日與愛爾康交易完成相關的部分債務清償所致。
出售商業業務的收益
出售商業業務收益是指2022年7月8日將我們的商業業務出售給愛爾康公司所確認的收益。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額由記錄到待售資產用於沖銷剩餘存貨餘額，並沖銷與愛爾康交易相關的遞延收益，部分被我們在出售商業業務後向愛爾康提供的可償還的過渡相關服務所抵銷。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是我們按照美國公認會計原則編制的。我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們將這些政策稱為危急關頭因為這些特定的領域通常需要我們在作出估計時對不確定的事項做出判斷和估計，而本可以使用不同的估計--這也是合理的。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。吾等根據過往經驗及我們認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
除所描述的關鍵會計政策“在截至2022年12月31日的財政年度10-K表格年度報告中，管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析。我們認為，以下關鍵會計政策對我們編制財務報表時使用的判斷和估計至關重要。涉及到很大程度的估計不確定性.
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目錄表
補助金收入
我們根據會計準則編撰主題730-20，對用於開展研究和開發活動的贈款進行核算。研究和開發安排，這要求在贈款開始時評估贈款是進行研究和開發活動的負債還是合同。如果無論研究和開發活動的結果如何，我們都有義務向授予人償還贈款資金，那麼我們就必須估計和確認這一負債。或者，如果我們不需要償還，或者如果我們只有在研究和開發活動成功的情況下才被要求償還資助資金，那麼資助協議就被計入進行研究和開發活動的合同，在這種情況下，資助收入被確認為相關的研究和開發費用。贈款收入成本在我們的運營和綜合(虧損)收入報表中作為研究和開發費用的一個組成部分進行記錄。
經營成果
截至2023年9月30日及2022年9月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的運營結果：
截至三個月 | |||||||||
9月30日 |
| ||||||||
2023 | 2022 | 變化 | |||||||
(單位：千) | |||||||||
產品收入，淨額 |
| $ | — |
| $ | 420 |
| $ | (420) |
成本和支出： |
|
|
| ||||||
產品收入成本 |
| — | 11 |
| (11) | ||||
銷售、一般和行政 | 4,952 | 9,549 | (4,597) | ||||||
研發 |
| 5,554 | 5,391 |
| 163 | ||||
遞延購買對價的公允價值重新計量收益 | — | (57) | 57 | ||||||
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失 | (1,744) | 95 | (1,839) | ||||||
總運營費用 |
| 8,762 |
| 14,989 |
| (6,227) | |||
運營虧損 |
| (8,762) |
| (14,569) |
| 5,807 | |||
其他收入(費用) |
|
|
|
|
|
| |||
利息收入 |
| 708 |
| 234 |
| 474 | |||
利息支出 |
| (1,459) |
| (1,447) |
| (12) | |||
補助金收入 | 2,970 | — | 2,970 | ||||||
債務清償損失 |
| — |
| (2,583) |
| 2,583 | |||
出售商業業務的收益 | — |
| 46,995 |
| (46,995) | ||||
其他(費用)收入，淨額 | (2,161) |
| 443 |
| (2,604) | ||||
淨(虧損)收益 | $ | (8,704) | $ | 29,073 | $ | (37,777) | |||
產品收入，淨額
由於2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康，我們在截至2023年9月30日的三個月中沒有任何產品收入。截至2022年9月30日的三個月，產品收入淨額為40萬美元，包括EYSUVIS銷售額40萬美元和INVELTYS銷售額不到10萬美元。由於出售了我們的商業業務，我們的投資組合中不再有任何商業產品。
產品收入成本
在截至2023年9月30日的三個月裏，由於2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康，我們沒有任何產品收入成本。截至三個月的產品收入成本不到10萬美元。9月30日, 2022.
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目錄表
銷售、一般和行政費用
截至2023年9月30日的三個月，銷售、一般和行政費用為500萬美元，而截至2022年9月30日的三個月為950萬美元，減少了460萬美元。在截至2023年9月30日的三個月，銷售、一般和行政費用的減少主要是由於將我們的商業業務出售給愛爾康以及我們在2022年下半年完成的相關裁員，其中包括外部銷售和營銷成本減少140萬美元，員工相關費用減少210萬美元，以及可歸因於我們以前的商業產品的某些醫療成本減少。與截至2022年9月30日的三個月相比，行政和專業服務費減少了140萬美元，但股票薪酬費用增加了70萬美元，部分抵消了這一下降.
研發費用
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月內發生的研發費用：
截至三個月 | |||||||||
| 9月30日 |
|
| ||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 變化 | ||||
| (單位：千) | ||||||||
KPI-012開發成本 | $ | 2,445 | $ | 2,379 | $ | 66 | |||
與員工相關的成本 |
| 2,685 | 2,427 |
| 258 | ||||
其他研究和開發成本 |
| 424 | 585 |
| (161) | ||||
總研發 | $ | 5,554 | $ | 5,391 | $ | 163 | |||
截至2023年9月30日的三個月，研發費用為560萬美元，而截至2022年9月30日的三個月為540萬美元，增加了20萬美元。這一增長主要與30萬美元的增長有關與員工相關的成本和KPI-012開發成本的增加，部分被其他研發成本減少20萬美元所抵消，其中主要包括與我們以前的流水線計劃相關的臨牀前研究。
遞延購買對價的公允價值重新計量收益
由於負債於2023年3月最終清償，截至2023年9月30日止三個月的遞延購買代價公允價值重新計量並無損益。截至2022年9月30日的三個月的遞延收購代價的公允價值重新計量收益為10萬美元，這主要是由於我們的標的股票價格的公允價值發生了變化。
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失
截至2023年9月30日的三個月，重新計量或有代價的公允價值收益為170萬美元主要是由於預期付款時間和概率的變化。截至2022年9月30日止三個月的或有代價的公允價值重新計量虧損為10萬美元，主要是由於貼現率的變化，部分被時間的推移所抵消。
利息收入
截至2023年9月30日的三個月的利息收入為70萬美元，截至2022年9月30日的三個月的利息收入為20萬美元。利息收入包括從我們的現金、現金等價物和短期投資賺取的利息(如果有的話)。貸款增加是由於截至去年首三個月的利率上升。9月30日，與截至2023年的三個月相比9月30日，2022年，以及更高的現金餘額以及投資的數量和組合。
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目錄表
利息支出
截至2023年9月30日的三個月，我們產生了150萬美元的利息支出，截至2022年9月30日的三個月，我們產生了140萬美元的利息支出。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的利息支出包括合同息票利息支出、債務折扣的攤銷和與我們與牛津金融的貸款協議相關的最終付款費用的增加。在截至2023年9月30日的三個月內，根據我們的貸款協議，未償還債務為3,400萬美元。在截至2022年9月30日的三個月內，根據我們的貸款協議，截至2022年7月8日償還3,670萬美元的未償債務為8,000萬美元，未償還債務為4,330萬美元。雖然與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月債務本金餘額下降，但由於債務的浮動利率和利率上升，利息支出增加。
補助金收入
截至2023年9月30日的三個月，與CIRM獎相關的贈款收入為300萬美元。在截至2022年9月30日的三個月內，沒有確認贈款收入。
債務清償損失
截至2023年9月30日止三個月的債務清償並無虧損。截至2022年9月30日的三個月，債務清償虧損為260萬美元。於部分償還吾等貸款協議項下的3,670,000美元債務後，截至2022年9月30日止三個月的預付款溢價、應付最後付款費用的未增值金額及債務折扣按比例計入債務清償虧損。
出售商業業務的收益
截至2023年9月30日的三個月，商業業務的銷售沒有任何收益。T在截至2022年9月30日的三個月中，出售商業業務的收益為4700萬美元，其中包括從愛爾康收到的6500萬美元現金代價減去出售商業業務的遞延收益420萬美元、轉讓資產的賬面淨值1170萬美元和交易成本210萬美元。
其他(費用)收入，淨額
其他費用，截至2023年9月30日的三個月淨額為220萬美元，其中包括530萬美元記錄到的費用持有待售資產核銷存貨餘額和110萬美元涉及與我們以前的商業產品相關的退貨準備金的調整，但被與出售商業業務記錄的遞延收益相關的420萬美元的註銷部分抵消。
在截至2022年9月30日的三個月裏，其他收入淨額為40萬美元，這是我們在將商業業務出售給愛爾康後向愛爾康提供的可償還的過渡和相關服務的240萬美元，部分被因庫存到期而記錄的190萬美元支出以及出售財產和設備的虧損10萬美元所抵消。
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目錄表
截至2023年9月30日及2022年9月30日止的9個月比較
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月的運營結果：
九個月結束 | |||||||||
9月30日 | |||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 變化 | ||||
(單位：千) | |||||||||
產品收入，淨額 | $ | — |
| $ | 3,892 |
| $ | (3,892) | |
成本和支出： |
|
|
| ||||||
產品收入成本 |
| — |
| 2,560 |
| (2,560) | |||
銷售、一般和行政 | 15,944 | 59,204 | (43,260) | ||||||
研發 |
| 13,868 |
| 14,330 |
| (462) | |||
(收益)重新計量遞延購買對價的公允價值損失 | (230) | 205 | (435) | ||||||
公允價值重新計量或有對價的損失(收益) | 462 | (952) | 1,414 | ||||||
總運營費用 |
| 30,044 |
| 75,347 |
| (45,303) | |||
運營虧損 |
| (30,044) |
| (71,455) |
| 41,411 | |||
其他收入(費用) |
|
|
|
|
|
| |||
利息收入 |
| 2,101 |
| 310 |
| 1,791 | |||
利息支出 |
| (4,346) |
| (5,689) |
| 1,343 | |||
補助金收入 | 2,970 | — |
| 2,970 | |||||
債務清償損失 | — | (2,583) | 2,583 | ||||||
出售商業業務的收益 | — | 46,995 | (46,995) | ||||||
其他(費用)收入，淨額 | (4,253) | 443 | (4,696) | ||||||
淨虧損 | $ | (33,572) | $ | (31,979) | $ | (1,593) | |||
產品收入，淨額
由於2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康，在截至2023年9月30日的9個月中，我們沒有任何產品收入。截至2022年9月30日的9個月，產品收入淨額為390萬美元，包括EYSUVIS銷售額230萬美元和INVELTYS銷售額160萬美元。由於出售了我們的商業業務，我們的投資組合中不再有任何商業產品。
產品收入成本
由於2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康，在截至2023年9月30日的9個月中，我們沒有任何產品收入成本。截至今年前9個月，產品收入成本為260萬美元。9月30日, 2022.
銷售、一般和行政費用
截至2023年9月30日的9個月，銷售、一般和行政費用為1590萬美元，而截至2022年9月30日的9個月為5920萬美元，減少了4330萬美元。在截至2023年9月30日的9個月中，銷售、一般和行政費用的減少主要是由於將我們的商業業務出售給愛爾康以及我們在2022年下半年完成的相關裁員，其中包括與員工相關的費用減少1920萬美元，外部銷售和營銷成本減少1830萬美元，以及基於股票的薪酬成本減少110萬美元。與截至2022年9月30日的9個月相比，行政和專業服務費減少250萬美元，與設施相關的費用減少140萬美元，以及截至9個月內與愛爾康交易有關的交易成本80萬美元九月30,2022，在截至2022年的前9個月內沒有發生九月30, 2023.
48
目錄表
研發費用
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月內發生的研發費用：
九個月結束 | |||||||||
| 9月30日 |
|
| ||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 變化 | ||||
| (單位：千) | ||||||||
KPI-012開發成本 | $ | 5,838 | $ | 4,698 | $ | 1,140 | |||
與員工相關的成本 |
| 7,250 |
| 7,279 |
| (29) | |||
其他研究和開發成本 |
| 780 |
| 2,353 |
| (1,573) | |||
總研發 | $ | 13,868 | $ | 14,330 | $ | (462) | |||
截至2023年9月30日的9個月，研發費用為1,390萬美元，而截至2022年9月30日的9個月為1,430萬美元，減少了50萬美元。減少的主要原因是160萬美元的其他研發成本的減少，這主要與我們以前的流水線項目的臨牀前研究和其他設施相關成本有關，部分被以下方面的110萬美元增長所抵消KPI-012開發成本.
(收益)重新計量遞延購買對價的公允價值損失
截至2023年9月30日的9個月的遞延收購代價的公允價值重計量收益為20萬美元，截至2022年9月30日的9個月的遞延收購代價的公允價值重計量虧損為20萬美元，這主要是由於我們的相關股票價格的公允價值發生了變化。
公允價值重新計量或有對價的損失(收益)
截至2023年9月30日的9個月的或有代價的公允價值重新計量虧損為50萬美元主要是由於貼現率的變化，但被預期付款時間和概率的變化部分抵消。截至2022年9月30日的9個月的或有對價的公允價值重新計量收益為100萬美元，主要是由於貼現率的變化，部分被時間的推移所抵消。
利息收入
截至2023年9月30日的9個月的利息收入為210萬美元，截至2022年9月30日的9個月的利息收入為30萬美元。利息收入包括從我們的現金、現金等價物和短期投資賺取的利息(如果有的話)。貸款增加是由於截至去年首九個月的利率上升所致。9月30日，與截至2023年的9個月相比9月30日，2022年，以及更高的現金餘額以及投資的數量和組合。
利息支出
截至2023年9月30日的9個月，我們產生了430萬美元的利息支出，截至2022年9月30日的9個月，我們產生了570萬美元的利息支出。截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月的利息支出包括合同息票利息支出、債務折扣的攤銷以及與我們與牛津金融的貸款協議相關的最終付款費用的增加。在截至2023年9月30日的9個月內，根據我們的貸款協議，未償還的債務為4,330萬美元，直至2023年1月25日償還了930萬美元，未償還債務為3,400萬美元。在截至2022年9月30日的9個月內，根據我們的貸款協議，截至2022年7月8日償還3,670萬美元的未償還債務為8,000萬美元，未償還債務為4,330萬美元。雖然由於未償還本金餘額較低，利息支出在截至2023年9月30日的9個月期間減少，但債務的浮動利率和利率上升部分抵消了這一減少。
49
目錄表
補助金收入
截至2023年9月30日的9個月，與CIRM獎相關的贈款收入為300萬美元。在截至2022年9月30日的9個月中，沒有確認贈款收入。
債務清償損失
截至2023年9月30日的九個月內，在債務清償方面並無虧損。截至2022年9月30日的9個月，債務清償虧損為260萬美元。於部分償還吾等貸款協議項下的3,670,000美元債務後，截至2022年9月30日止九個月的預付保費、應付最後付款費用的未增值金額及按比例計算的債務折讓按比例計入清償債務損失。
出售商業業務的收益
截至2023年9月30日的9個月，商業業務的銷售沒有任何收益。T在截至2022年9月30日的9個月中，出售商業業務的收益為4700萬美元，其中包括從愛爾康收到的6500萬美元現金代價減去出售商業業務的遞延收益420萬美元、轉讓資產的賬面淨值1170萬美元和交易成本210萬美元。
其他(費用)收入，淨額
其他費用，截至2023年9月30日的9個月淨額為430萬美元，其中包括760萬美元記錄到的費用持有待售資產註銷剩餘庫存餘額和與我們以前的商業產品相關的退貨準備金調整相關的110萬美元，但被與出售商業業務記錄的遞延收益有關的420萬美元註銷部分抵消，以及在出售商業業務後，我們向愛爾康提供了20萬美元的有償過渡相關服務。
在截至2022年9月30日的9個月中，其他收入淨額為40萬美元，這是我們在將商業業務出售給愛爾康公司後向愛爾康公司提供的240萬美元的可償還過渡相關服務，但部分被因庫存到期而記錄的190萬美元費用以及出售財產和設備的損失10萬美元所抵消。
流動性與資本資源
自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。在2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康之前，我們只從EYSUVIS和INVELTYS的產品銷售中獲得了有限的收入。我們的運營資金主要來自2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康的收益、我們的首次公開募股、後續的公開普通股發行和我們在市場上發行的普通股、普通股和優先股的私募。(包括我們的私募)、信貸安排項下的借款及我們的貸款和擔保協議，或《貸款協議》，與牛津金融有限責任公司，或牛津金融，可轉換的本票和認股權證。在進入CIRM獎時2023年8月，Combangio從CIRM收到了590萬美元的初步付款，1500萬美元的賠償金餘額將在實現具體里程碑後支付給Combangio。
50
目錄表
2020年5月7日，我們提交了美國證券交易委員會於2020年5月7日宣佈生效的S-3表格的擱置登記聲明，或2020年擱置登記，根據該聲明，我們可以在2020年擱置登記生效後的三年內發行和出售最高3.5億美元的各種證券，包括普通股、優先股、權證、存托股份、債務證券或單位。於提交2020年貨架登記時，吾等與Jefferies訂立經修訂及重述的銷售協議，或經修訂及重訂的銷售協議，根據該協議，吾等可不時以市價發售的方式發行及出售總額高達7,500萬美元的普通股。自2023年1月1日至2023年1月10日，我們根據修訂及重訂銷售協議的條款，根據自動櫃員機發售的普通股出售245,887股普通股，淨收益為1,000萬美元。於2023年1月10日，經修訂及重訂的銷售協議於本公司完成出售本公司價值7,500萬美元的普通股時，根據其條款終止。於經修訂及重訂銷售協議終止日期，吾等已根據該協議出售合共565,974股普通股，總收益達7,500萬美元。於截至二零二二年九月三十日止三個月或九個月內，吾等並無根據經修訂及重訂銷售協議的條款按市價發售任何普通股股份。
2023年1月19日，我們與Jefferies簽訂了一項新的銷售協議，即公開市場銷售協議，根據該協議，我們可以不時地通過Jefferies在我們的市場發售下發行和出售我們的普通股。吾等根據我們的2020年貨架登記或2020年貨架自動櫃員機招股説明書補充協議提交與公開市場銷售協議有關的招股説明書補充文件，據此，吾等可根據公開市場銷售協議發售及出售總髮行價高達4,000,000美元的普通股股份。從2023年1月19日至2023年5月11日，我們根據2020年貨架登記項下的公開市場銷售協議，在市場上出售了229,378股普通股，淨收益為490萬美元。
2023年3月3日，我們向美國證券交易委員會提交了S-3表格的擱置登記書，即2023年擱置登記，並於2023年5月11日宣佈生效。根據2023年貨架登記，我們可以提供和出售高達3.5億美元的各種證券，包括普通股、優先股、認股權證、存托股份、債務證券、認購權或單位。根據公開市場銷售協議的條款，我們可以不時地通過Jefferies在市場上發行和出售總計高達4000萬美元的普通股。自2023年貨架登記生效後，我們停止根據2020年貨架自動櫃員機招股説明書增刊及2020年貨架登記進一步要約或出售我們的普通股。在截至2023年9月30日的9個月中，我們根據2023年貨架登記在市場上出售了19萬股普通股，總淨收益為310萬美元，其中沒有一股在截至2023年9月30日的三個月內出售。
截至以下日期的九個月9月30日，2023年，我們根據(1)我們的經修訂和重新簽署的銷售協議和我們在2020年貨架登記項下的公開市場銷售協議和(2)根據2023年貨架登記項下的公開市場銷售協議出售了總計665,265股普通股，總淨收益為1,800萬美元。
51
目錄表
於2021年5月4日，吾等以貸款人或貸款人及抵押品代理人或代理人的身份與Oxford Finance訂立貸款協議，根據該協議，吾等可獲得本金總額高達1.25億美元的定期貸款，包括於貸款協議結束日支付的本金總額為8,000萬美元的A部分定期貸款，以及吾等不再可獲得的額外部分。截至2023年6月30日，定期貸款的浮動利率等於30天期倫敦銀行同業拆借利率和0.11%加7.89%之間的較大者。自2023年7月1日起，定期貸款按浮動利率計息，利率等於(A)8.00%和(B)(I)1個月芝加哥商品交易所有擔保隔夜融資利率(SOFR)、(Ii)0.10%和(Iii)7.89%之和。一些慣常的負面公約限制了我們和我們的某些子公司產生未來債務、授予留置權、進行投資、進行收購、分配股息、進行某些限制性付款和出售資產的能力，但每種情況都有某些例外情況。就吾等訂立資產購買協議而言，吾等於2022年5月21日訂立貸款協議修訂或第二貸款修訂，據此，貸款人及代理人同意吾等訂立資產購買協議及將商業業務出售予愛爾康，並同意解除其對商業業務的留置權，作為吾等於愛爾康交易完成時向貸款人及代理人支付總額4,000,000,000美元或第二修正案預付款的代價。第二修正案預付款是貸款人根據貸款協議提供的定期貸款下未償還本金8,000萬美元中的3,670萬美元的部分預付款，外加預付款70萬美元和最後付款費用260萬美元，已於2022年7月8日支付，與Alcon交易的完成有關。
2022年7月，我們把我們的商業業務賣給了愛爾康。除了根據資產購買協議，我們從愛爾康獲得6,000萬美元的預付款外，我們還有資格從愛爾康獲得以下四筆基於商業的銷售里程碑付款：(1)EYSUVIS和INVELTYS在2023年至2028年的全球淨銷售額達到或超過5,000萬美元時，(2)EYSUVIS和INVELTYS在2023至2028日曆年的全球淨銷售額達到或超過1億美元時，我們有資格收到2,500萬美元。(3)EYSUVIS和INVELTYS在2023年至2029年的全球淨銷售額合計達到1.75億美元或以上時為7,500萬美元；(4)EYSUVIS和INVELTYS在2023至2029日曆年的全球淨銷售額合計為2.5億美元或以上時為1.6億美元。每個里程碑付款將只支付一次，如果有的話，在第一次達到這樣的里程碑，並且只有一次里程碑付款將支付關於一個日曆年。如果在一個日曆年實現了一個以上的里程碑，則只有在下一個日曆年再次實現相應的里程碑時，才會支付較高的里程碑付款和較低的里程碑付款。截至目前，吾等尚未收到任何根據資產購買協議支付的里程碑付款。我們現在沒有創收的商業產品，儘管我們有資格從愛爾康獲得高達3.25億美元的里程碑付款，但我們無法保證何時可能收到此類里程碑付款或我們可能收到的里程碑付款金額(如果有的話)。
2022年12月27日，我們與Combangio和牛津金融公司達成了一項貸款協議修正案，即第三項貸款修正案。根據第三次貸款修正案，貸款人和代理人同意修訂貸款協議的若干條款，以允許我們的普通股從納斯達克全球精選市場轉移到納斯達克資本市場上市。根據《第三次貸款修正案》，吾等同意(A)部分預付《貸款協議》下未償還的定期貸款本金，或《第三修正案》的預付款：(1)於2023年6月30日或之前支付500萬美元，部分預付本金470萬美元，另加30萬美元的最後支付費；及(2)於2024年1月31日或之前支付500萬美元，部分預付本金470萬美元，外加30萬美元的最終付款費用和(B)我們根據貸款協議支付攤銷款項的開始日期從2026年1月1日改為2025年1月1日，或攤銷日期。
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目錄表
根據第三修正案，除第三修正案預付款外，如吾等於2024年12月31日或之前根據貸款協議額外預付500萬美元(包括最後付款費用)，或首次延期預付款，則攤還日期將自動更改為2025年7月1日，而貸款協議的到期日將自動更改為2026年5月1日至2026年11月1日。如果除第三修正案預付款和第一次延期預付款外，我們在2025年6月30日或之前根據貸款協議額外支付了相當於250萬美元(含最終付款費用)的額外預付款，或第二次延期預付款，則攤銷日期將自動更改為2026年1月1日，貸款協議的到期日將自動更改為2027年5月1日。
根據第三次貸款修訂，貸款人和代理人亦同意豁免第三次修訂預付款、第一次延期預付款、第二次延期預付款及貸款協議項下任何其他預付款的預付款費用。根據貸款協議，本行亦須就償還時所償還的定期貸款本金支付所有應計及未付利息。2023年1月25日，我們支付了第三修正案的預付款，根據貸款協議，預付款後的本金餘額為3,400萬美元。
在貸款協議結束之日，我們支付了40萬美元的融資費。我們將被要求支付任何基金定期貸款原始本金的7.00%的最後付款費用，應於(I)全額預付定期貸款或(Ii)到期日中較早的日期支付。根據我們的選擇，我們可以選擇在特定條件下向貸款人償還部分定期貸款，包括支付適用的費用以及償還的定期貸款本金的應計和未付利息。有關貸款協議的進一步資料，請參閲本公司簡明綜合財務報表附註11“債務”。
2023年8月1日，我們對貸款協議進行了第四次修訂，根據該修訂，貸款協議中與我們公司名稱更改和停止美元LIBOR利率相關的某些條款進行了修改。2023年8月2日，我們對貸款協議進行了第五次修訂，據此，貸款人和代理人同意我們參加CIRM獎勵，並對貸款協議的某些條款進行了相關修訂。
於2022年11月28日，就私募配售事宜，吾等與若干機構投資者或買方訂立了證券購買協議，據此吾等同意以私募方式發行及出售本公司普通股及E系列可轉換不可贖回優先股或E系列優先股，總收益最高可達3,100萬美元，分兩批發行及出售。根據證券購買協議，於2022年12月1日首次私募完成時，吾等向買方發行及出售(I)76,813股普通股，每股價格相等於5.75美元及(Ii)9,666股E系列優先股，每股價格相等於575.00美元，總收益約為6,000,000美元。2022年12月27日，在我們的首席執行官證明FDA接受了我們的IND申請KPI-012後，我們在第二次私募結束時向購買者發行並出售了總計43,478股E系列優先股，每股價格相當於575.00美元，總收益約為2,500萬美元。有關私募配售和證券購買協議的更多信息，請參閲我們截至2022年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中的第1項“業務”。
53
目錄表
由於收購Combangio，我們可能需要向前Combangio股權持有人支付額外的或有對價。根據合併協議，根據合併協議的條款及條件，前Combangio股權持有人有權向吾等收取或有代價，該等代價將於吾等實現各項開發、監管及銷售里程碑以及若干現金特許權使用費支付義務(中位數至較高個位數)時支付。里程碑付款的潛在最高支付總額取決於具體開發、監管和商業化里程碑的實現情況，未來基於銷售的里程碑付款的潛在最高支付總額為6,500萬美元。到目前為止，在實現特定的開發、監管和商業化里程碑時應支付的4,000萬美元或有對價中，我們在2023年2月向前Combangio股權持有人支付了總計250萬美元的現金和240萬美元的普通股(相當於我們普通股的總計105,038股)，這是我們在2023年2月為CHASE試驗中的第一名患者配藥後支付的。這一里程碑的剩餘10萬美元將於2024年1月以現金支付。欲瞭解因收購Combangio而應支付的對價的完整描述，請參閲我們截至2022年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告和我們的精簡合併財務報表附註5“金融工具的公允價值”。
2023年4月28日，CIRM授予Combangio 1500萬美元的贈款，以簽訂最終授予協議，以支持其正在進行的用於PCED治療的KPI-012計劃，以及該計劃的產品和過程表徵和分析開發。2023年8月2日，Combangio參加了CIRM獎，並在截至2023年9月30日的三個月內獲得了590萬美元。有關CIRM獎的進一步説明，請參閲上文“財務業務概述--贈款收入”。
截至2023年9月30日，我們已知的合同和其他債務產生的其他重大現金需求主要與我們與斯坦福大學的許可協議和我們的運營租賃有關。有關我們未來與許可協議有關的承諾的信息，請參閲我們的簡明合併財務報表附註17“承諾和或有事項”。有關我們的經營租賃承諾的相關信息，請參閲我們的濃縮的合併財務報表。
現金流
截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們分別擁有5610萬美元的現金和7050萬美元的現金等價物。截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們的債務分別為3400萬美元和4330萬美元，這是根據與牛津金融的貸款協議未償還的本金總額。
下表彙總了我們在所列每個期間的現金來源和用途：
九個月結束 | |||||||||
9月30日 | |||||||||
| 2023 |
| 2022 | 變化 | |||||
(單位：千) | |||||||||
用於經營活動的現金淨額 | $ | (20,231) | $ | (65,173) | $ | 44,942 | |||
投資活動提供的現金淨額(用於) |
| (422) |
| 62,666 |
| (63,088) | |||
融資活動提供(用於)的現金淨額 |
| 5,971 |
| (39,728) |
| 45,699 | |||
現金和限制性現金減少 | $ | (14,682) | $ | (42,235) | $ | 27,553 | |||
54
目錄表
經營活動
截至2023年9月30日的9個月，經營活動中使用的現金淨額為2020萬美元，而截至2022年9月30日的9個月為6520萬美元，減少4490萬美元，主要原因是經非現金費用調整後的淨虧損減少3770萬美元，以及營運資金波動時間的影響減少720萬美元。值得注意的營運資本波動包括1510萬美元 應收賬款收款導致的應收賬款減少2023年沒有因出售我們的商業業務而產生的應收賬款。在截至2023年9月30日的9個月中，預付費用和其他流動資產減少了590萬美元，而截至2022年9月30日的9個月增加了1690萬美元。由於愛爾康和第三方與過渡相關服務相關的應收賬款。在截至2023年9月30日的9個月中，持有的待售庫存和資產減少了760萬美元，這是記錄到持有待售資產核銷剩餘庫存餘額。與截至2022年9月30日的9個月增加100萬美元相比。這些截至2022年9月30日至2023年9月30日期間的營運資金變動情況如下：應付賬款和應計費用及其他流動負債因應付賬款的計時安排而減少930萬美元，部分抵消。
投資活動
截至2023年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為40萬美元，而截至2022年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為6270萬美元，變化為6310萬美元。在截至2023年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金淨額主要用於購買990萬美元的短期投資以及購買60萬美元的財產和設備及其他資產，但被出售或到期的1000萬美元的短期投資的收益部分抵消。在截至2022年9月30日的9個月中，投資活動提供的現金淨額與出售商業業務的收益(扣除交易成本)6290萬美元、短期投資的銷售或到期收益500萬美元以及出售財產和設備的收益不足10萬美元有關，但被購買500萬美元的短期投資和購買30萬美元的財產和設備及其他資產部分抵消。
融資活動
截至2023年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為600萬美元，而截至2022年9月30日的9個月，融資活動使用的淨現金為3970萬美元，變化為4570萬美元。在截至2023年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金淨額主要包括根據我們的按市價發行的股票通過Jefferies出售我們普通股的淨收益1800萬美元，部分被我們貸款協議本金和最終付款的償還1000萬美元以及融資活動中反映的劑量里程碑的200萬美元付款所抵消。在截至2022年9月30日的九個月中，用於融資活動的現金淨額主要包括償還我們貸款協議的本金、預付款溢價和最終付款費用4,000萬美元，部分被行使股票期權和根據我們的員工股票購買計劃發行普通股所得的30萬美元所抵消。
資金需求
我們預計，隨着我們推進KPI-012的臨牀開發，未來我們的研究和開發費用將比以前大幅增加。我們的研發費用在未來也將增加，因為我們為我們可能開發的任何其他候選產品進行任何必要的臨牀前研究、臨牀試驗和其他開發活動，包括我們根據KPI-014計劃正在進行的臨牀前研究。如果我們獲得KPI-012或我們未來可能開發的任何候選產品的上市批准，我們預計，如果我們產生與產品營銷、銷售和分銷相關的商業化費用，我們的銷售、一般和管理費用將大幅增加。
我們的費用也會增加，如果我們：
| ● | 繼續開發用於PCED的KPI-012臨牀應用； |
55
目錄表
| ● | 啟動和繼續研究和開發KPI-012用於其他適應症，如角膜緣幹細胞缺乏症，包括啟動和進行臨牀前研究和臨牀試驗； |
| ● | 擴大我們的製造工藝和能力，以生產KPI-012的臨牀供應； |
| ● | 尋求美國和其他司法管轄區對PCED的KPI-012的監管批准； |
| ● | 尋求監管部門對KPI-012的批准，以獲得更多適應症； |
| ● | 提高我們的銷售、營銷和分銷能力，使我們可以提交併獲得市場批准的任何候選產品商業化； |
| ● | 啟動和推進我們的MSC-S平臺下的任何臨牀前開發計劃，包括我們的KPI014計劃； |
| ● | 為我們未來可能開發的任何候選產品進行臨牀試驗和其他開發活動和/或尋求上市批准； |
| ● | 授權或獲得其他產品、候選產品或技術的權利； |
| ● | 維護、擴大和保護我們的知識產權組合； |
| ● | 僱用額外的臨牀、質量控制、科學、製造、商業和管理人員來支持我們的運營; |
| ● | 擴大我們的運營、財務和管理系統;以及 |
| ● | 如果我們開始為我們的候選產品進行商業化努力，則增加我們的產品責任保險範圍。 |
我們預計將繼續產生重大費用和經營虧損。淨虧損可能會在季度和年度之間大幅波動。我們預計，截至2023年9月30日，我們的現金和現金等價物，以及CIRM獎勵下預計的910萬美元剩餘資金，將使我們能夠為我們的運營、租賃和償債義務以及2025年第二季度的資本支出需求提供資金。我們預計我們現有的現金資源將足以使我們能夠從正在進行的KPI-012在PCED中的CHASE試驗中獲得安全性和有效性數據。然而，我們並不期望我們現有的現金資源足以使我們完成KPI-012用於PCED或任何其他適應症的臨牀開發. 我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們的運營計劃可能會因我們目前未知的許多因素而改變。例如，我們可能無法收到CIRM獎下授予的所有資金。因此，我們可能會耗盡我們的可用資本資源遲早比我們目前的預期。
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。在以下情況下，我們的支出將比我們預期的更高：
| ● | 我們選擇或被FDA或非美國監管機構要求進行預期之外的臨牀試驗或研究; |
| ● | 患者入組或完成我們的臨牀試驗或我們的候選產品開發出現任何延遲; |
| ● | 我們許可或獲得其他產品、候選產品或技術的權利;或 |
| ● | 我們的知識產權組合面臨任何第三方挑戰，或需要對知識產權相關索賠進行抗辯或執行我們的知識產權。 |
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我們的盈利能力取決於我們創造收入的能力。我們並不期望KPI-012或我們在可預見的未來可能開發的任何其他候選產品產生收入。實現和保持盈利能力將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括：
| ● | 完成KPI-012的臨牀開發，用於PCED和我們決定追求的任何其他適應症，包括角膜緣幹細胞缺乏症; |
| ● | 在我們正在進行和計劃進行的KPI-012臨牀試驗獲得良好結果的前提下，申請並獲得KPI-012的上市批准; |
| ● | 成功地將KPI-012商業化，如果獲得批准; |
| ● | 發現、開發併成功尋求我們未來可能開發的任何其他候選產品的營銷批准和商業化，包括在我們的KPI-014計劃下; |
| ● | 招聘和建立一個完整的商業組織，用於營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品; |
| ● | 商業規模生產、營銷、銷售、經銷經批准上市的產品； |
| ● | 達到足夠的市場接受度，並獲得和維持第三方付款人對我們商業化的任何產品的覆蓋率和足夠的報銷; |
| ● | 獲取、維護和保護我們的知識產權;以及 |
| ● | 調整我們的業務，以應對任何衞生疫情事件，例如來自新冠肺炎的疫情及其附帶後果。 |
作為一家公司，我們將產品商業化的經驗有限，未來我們可能無法成功地將產品商業化。有許多不成功的產品發佈和未能滿足市場潛力預期的例子，包括比我們更有經驗和資源的製藥公司。我們可能永遠不會在上述活動中取得成功，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使產品供應多樣化，甚至繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排、特許權使用費協議以及營銷和分銷安排來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括將資產質押作為抵押品、限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。我們將我們的資產作為抵押品來擔保我們在貸款協議下的義務，這可能會限制我們獲得額外債務融資的能力。根據我們的貸款協議，我們還被限制在未經貸款人同意的情況下產生未來債務、授予留置權、進行投資、進行收購、分配我們普通股的股息、進行某些限制性付款和出售資產以及使用我們的現金進行某些其他用途，但每種情況均受某些例外情況的限制。此外，根據證券購買協議，吾等亦同意，在未經所需購買人事先批准的情況下，吾等不會(I)發行或授權發行任何優先或優先的股權證券。平價通行證除E系列優先股與清算優先權有關外，(Ii)在正常業務運作以外產生任何總額超過100萬美元的額外債務，但須受特定例外情況規限，包括(I)對本公司現有債務進行再融資，或(Iii)支付或宣佈任何股息或對本公司股本的任何股份作出任何分派，但受特定例外情況所限。
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我們未來將需要籌集更多的資金來促進我們的業務。我們可能無法以可接受的條款獲得額外的私人或公共融資，或者根本不能。我們未能在需要時籌集資金，將對我們的財務狀況和我們執行業務戰略的能力產生實質性的不利影響。如果我們通過合作、戰略聯盟、許可安排、特許權使用費協議或營銷和分銷安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或當前或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的產品或候選產品的權利。
第三項。 關於市場風險的定量和定性披露。
我們的金融工具主要由現金等價物組成。。截至2023年9月30日，我們的現金等價物包括自收購之日起合同到期日不到90天的貨幣市場賬户和美國國債。由於我們的現金等價物的短期到期日，以及這些投資的固定收益性質，利率立即變化10%不會對我們的現金等價物的公平市場價值產生實質性影響。
截至2023年9月30日和2022年9月30日，貸款協議金額分別為3,400萬美元和4,330萬美元。貸款協議項下未償還本金總額於2023年6月30日止按浮息計算，利率為(I)30天倫敦銀行同業拆息及(Ii)0.11%加7.89%兩者中較大者。自2023年7月1日起，貸款協議項下未償還本金總額按浮息計息，利率相等於(I)8.00%及(Ii)(A)1個月CME年期SOFR、(B)0.10%及(C)7.89%的總和。芝加哥商品交易所1個月期SOFR利率立即變動10%，不會對我們的經營業績或現金流產生實質性影響。
第四項。 控制和程序。
信息披露控制和程序的評估。
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2023年9月30日我們的披露控制和程序的有效性。1934年修訂後的《證券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則中定義的“披露控制和程序”一詞，是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2023年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化。
在截至2023年9月30日的三個月內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第II部分--其他資料
項目1.法律訴訟
我們目前沒有受到任何實質性法律程序的影響。
第1A項。風險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下描述的風險和不確定性，以及我們的Form 10-K年度報告和本Form 10-Q季度報告中包含的所有其他信息，包括我們的財務報表和Form 10-K年度報告末尾以及本Form 10-Q季度報告中包含的相關注釋。這些風險，其中一些已經發生，任何未來可能發生，都可能對我們的業務、前景、經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下降，您可能會損失全部或部分投資。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為不太重要的其他風險和不確定因素也可能損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自我們成立以來，我們的運營發生了重大虧損，運營的現金流為負。我們預計會招致更多損失，可能永遠不會實現或保持盈利。
自成立以來，我們發生了大量運營虧損和運營現金流為負的情況。截至2023年9月30日的三個月和九個月，我們的淨虧損分別為870萬美元和3360萬美元，截至2022年12月31日的年度淨虧損為4480萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為6.208億美元。在2022年7月將我們的商業業務出售給Alcon PharmPharmticals Ltd.和Alcon Vision，LLC或Alcon之前，我們只從EYSUVIS和INVELTYS的銷售中獲得了有限的收入。我們的運營資金主要來自2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康的收益、我們的首次公開募股、普通股的後續公開發行和我們在市場發售機制下的銷售、普通股和優先股的私募、信貸機制下的借款以及與牛津金融有限責任公司的貸款和擔保協議，或貸款協議、可轉換本票和認股權證。在2023年8月進入CIRM獎時，Combangio獲得了CIRM最初支付了590萬美元，1,500萬美元的餘款將在實現具體里程碑後支付給Combangio。在2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康之前，我們已經投入了幾乎所有的財務資源和努力進行研究和開發，包括臨牀前研究和臨牀試驗，參與了推出EYSUVIS和INVELTYS並將其商業化的活動。由於在2021年11月收購了Combangio並將我們的商業業務出售給了愛爾康，我們正在投入大量的財務資源來研究和開發KPI-012，並可能將其商業化。KPI-012是我們用於治療持續性角膜上皮缺陷(PCED)的臨牀候選產品，以及我們決定追求的任何其他適應症，包括角膜緣幹細胞缺乏症。我們沒有創收的商業產品，我們的現金流因將我們的商業業務出售給愛爾康而減少，由於我們收購了Combangio，我們可能需要向Combangio的前股東支付某些里程碑和特許權使用費。雖然我們有資格根據EYSUVIS和INVELTYS的特定商業銷售里程碑的實現情況，從愛爾康獲得高達3.25億美元的付款，但我們無法保證何時可能收到此類里程碑付款或我們可能收到的里程碑付款金額(如果有的話)。我們預計在可預見的未來將繼續產生鉅額費用和運營虧損，包括與我們繼續開發、監管批准努力和KPI-012商業化(如果有的話)相關的費用和運營虧損。我們可能永遠不會實現或保持盈利。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動。
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我們預計，隨着我們推進KPI-012的臨牀開發，未來我們的研究和開發費用將比以前大幅增加。隨着我們對未來可能開發的任何其他候選產品進行任何必要的臨牀前研究、臨牀試驗和其他開發活動，包括我們正在進行的KPI-014計劃下的臨牀前研究，我們的研發費用也將增加。KPI-014計劃是一種間葉分泌組製劑，處於臨牀前開發階段，用於治療遺傳性視網膜退行性疾病，如視網膜色素變性和Stargardt病。如果我們獲得KPI-012或我們可能開發的任何候選產品的上市批准，我們預計，如果我們產生與產品營銷、銷售和分銷相關的商業化費用，我們的銷售、一般和管理費用將大幅增加。
我們的費用也會增加，如果我們：
| ● | 繼續開發用於PCED的KPI-012臨牀應用； |
| ● | 啟動和繼續研究和開發KPI-012用於其他適應症，如角膜緣幹細胞缺乏症，包括啟動和進行臨牀前研究和臨牀試驗； |
| ● | 擴大我們的製造工藝和能力，以生產KPI-012的臨牀供應； |
| ● | 尋求美國和其他司法管轄區對PCED的KPI-012的監管批准； |
| ● | 尋求監管部門對KPI-012的批准，以獲得更多適應症； |
| ● | 提高我們的銷售、營銷和分銷能力，使我們可以提交併獲得市場批准的任何候選產品商業化； |
| ● | 在我們的間充質幹細胞分泌組或MSC-S平臺下啟動並推進任何臨牀前開發項目，包括我們的KPI-014項目; |
| ● | 為我們未來可能開發的任何候選產品進行臨牀試驗和其他開發活動和/或尋求上市批准； |
| ● | 授權或獲得其他產品、候選產品或技術的權利； |
| ● | 維護、擴大和保護我們的知識產權組合； |
| ● | 僱用額外的臨牀、質量控制、科學、製造、商業和管理人員來支持我們的運營; |
| ● | 擴大我們的運營、財務和管理系統;以及 |
| ● | 如果我們開始為我們的候選產品進行商業化努力，則增加我們的產品責任保險範圍。 |
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。在以下情況下，我們的支出將比我們預期的更高：
| ● | 我們選擇或被美國食品藥品監督管理局或FDA或非美國監管機構要求進行預期之外的臨牀試驗或研究; |
| ● | 患者入組或完成我們的臨牀試驗或我們的候選產品開發出現任何延遲; |
| ● | 我們許可或獲得其他產品、候選產品或技術的權利;或 |
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目錄表
| ● | 我們的知識產權組合面臨任何第三方挑戰，或需要對知識產權相關索賠進行抗辯或執行我們的知識產權。 |
我們的盈利能力取決於我們創造收入的能力。我們並不期望KPI-012或我們在可預見的未來可能開發的任何其他候選產品產生收入。實現和保持盈利能力將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括：
| ● | 完成KPI-012的臨牀開發，用於PCED和我們決定追求的任何其他適應症，包括角膜緣幹細胞缺乏症; |
| ● | 在我們正在進行和計劃進行的KPI-012臨牀試驗獲得良好結果的前提下，申請並獲得KPI-012的上市批准; |
| ● | 成功地將KPI-012商業化，如果獲得批准; |
| ● | 發現、開發併成功尋求我們未來可能開發的任何其他候選產品的營銷批准和商業化，包括在我們的KPI-014計劃下; |
| ● | 招聘和建立一個完整的商業組織，用於營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品; |
| ● | 商業規模生產、營銷、銷售、經銷經批准上市的產品； |
| ● | 達到足夠的市場接受度，併為我們商業化的任何產品從第三方付款人那裏獲得和維持承保範圍和適當的補償；以及 |
| ● | 獲取、維護和保護我們的知識產權。 |
作為一家公司，我們將產品商業化的經驗有限，未來我們可能無法成功地將產品商業化。有許多不成功的產品發佈和未能滿足市場潛力預期的例子，包括比我們更有經驗和資源的製藥公司。
我們可能永遠不會在上述活動中取得成功，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使產品供應多樣化，甚至繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
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我們有限的經營歷史和有限的生物製劑開發經驗可能會使您很難評估我們業務迄今的成功程度和我們未來的生存能力。
到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、獲取知識產權、業務規劃、籌集資金、進行研究和開發活動，以及在2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康之前，開發和商業推出EYSUVIS和INVELTYS。雖然我們有獲得兩種商業產品的營銷批准並將其商業化推出的經驗，但在將我們的商業業務出售給愛爾康後，我們不再有任何商業產品，我們在臨牀開發方面只有一種候選產品，我們不能確定我們將來是否能夠開發、獲得市場批准並將一種產品商業化。如果我們成功地開發並獲得了KPI-012或我們未來可能開發的任何候選產品的上市批准，我們將再次不得不從一家專注於研發的公司過渡到一家有能力支持商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。此外，在我們於2021年11月收購KPI-012之前，我們沒有開發候選生物製品的經驗。因此，我們在開發和商業化KPI-012的努力中可能會遇到延誤或困難。
因此，您對我們未來的成功或生存能力的任何預測都可能不像我們以前有開發生物產品候選產品的經驗或更長的運營和商業化歷史那麼準確。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將在季度之間和年度之間大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應依賴任何季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。
我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發努力。
我們預計將投入大量財政資源用於我們正在進行和計劃中的活動，特別是在我們進行研究和開發活動、啟動KPI-012和我們未來開發的任何其他候選產品的臨牀試驗並尋求監管批准的時候。如果我們確實獲得了監管部門對KPI-012或我們開發的任何其他候選產品的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、分銷和製造能力相關的商業化費用。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
| ● | 根據資產購買協議，我們最終從愛爾康獲得里程碑式付款的時間和金額； |
| ● | 根據合併協議，我們未來向Combangio股東支付里程碑式付款的時間和金額； |
| ● | 我們最終從CIRM收到與CIRM獎相關的里程碑式付款的時間和金額； |
| ● | 我們正在進行和計劃中的KPI-012臨牀試驗的進度、成本和結果； |
| ● | 與PCED的KPI-012和我們決定追求的任何其他適應症相關的工藝開發和製造擴大活動的成本和時間； |
| ● | 對KPI-012進行監管審查的費用、時間和結果； |
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| ● | KPI-012商業化活動的成本和時間安排，如獲批准，包括建立和/或擴大產品銷售、營銷、醫療事務、分銷和外包製造能力； |
| ● | 如果獲得批准，我們在美國和其他司法管轄區成功將KPI-012商業化的能力以及從商業銷售中獲得的收入金額； |
| ● | 我們建立和維持戰略合作、許可或其他協議以及此類協議的財務條款的能力； |
| ● | 我們可能開發的任何其他候選產品的研究和開發的範圍、進度、結果和成本，包括我們的KPI-014計劃； |
| ● | 我們成功推進和/或許可或獲得其他產品、候選產品或技術的權利的程度；以及 |
| ● | 準備、提交和起訴專利申請、維護和保護我們的知識產權以及就任何與知識產權有關的索賠進行抗辯的成本和時間。 |
我們預計將繼續產生鉅額費用和運營虧損。淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動。我們預計，截至2023年9月30日，我們的現金和現金等價物為5610萬美元，加上CIRM獎下預計的910萬美元剩餘資金，將使我們能夠為2025年第二季度的運營、租賃和償債義務以及資本支出需求提供資金。我們預計，我們現有的現金資源將足以使我們能夠從正在進行的PCED中KPI-012的CHASE 2b期臨牀試驗中獲得安全性和有效性數據。然而，我們預計我們現有的現金資源不足以使我們完成用於PCED或任何其他適應症的KPI-012的臨牀開發。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們的運營計劃可能會因為許多目前我們未知的因素而發生變化。例如，我們可能不會收到CIRM獎授予的所有資金。因此，我們可能會比目前預期的更早耗盡可用的資本資源。
確定潛在的候選產品以及進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。每種候選產品的完工日期和完工成本可能會有很大差異，而且很難預測。我們可能永遠不會生成從KPI-012或我們開發的任何其他候選產品獲得營銷批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，即使我們成功開發了KPI-012或任何其他候選產品，並且其中一個或多個產品獲得批准，我們也可能無法與它們取得商業成功。因此，我們將需要額外的資金來實現我們的業務目標。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會機會性地籌集額外資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的一個或多個候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗或其他開發活動，或者推遲、限制、減少或終止我們建立銷售和營銷能力或其他必要活動，這些活動可能是我們獲得批准的任何候選產品商業化所必需的。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排、特許權使用費協議以及營銷和分銷安排來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他權利和優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括將資產質押作為抵押品，以及限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
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目錄表
例如，我們將我們的資產作為抵押品來擔保我們在貸款協議下的義務，這可能會限制我們獲得額外債務融資的能力。根據貸款協議，未經貸款人同意，我們也不得對普通股支付股息、授予留置權、進行投資、進行收購、進行某些限制性付款、出售資產和使用我們的現金，但每種情況均受某些例外情況的限制。此外，根據我們2022年12月私募的證券購買協議，我們已同意，我們將未經私募所需投資者的事先批准，不得：(1)發行或授權發行任何優先或優先的股權證券。平價通行證除E系列可轉換不可贖回優先股與清算優先權有關外，(2)在正常業務運作以外產生任何超過100萬美元的額外債務，但須受特定例外情況所限，包括對其現有債務進行再融資，或(3)支付或宣佈任何股息或對我們的任何股本股份作出任何分配，但特定例外情況除外。
此外，如果我們通過合作、戰略聯盟、許可安排、特許權使用費協議或營銷和分銷安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或當前或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的產品或候選產品的權利。
我們的鉅額債務可能會限制可用於投資於我們業務持續需求的現金流，如果不遵守我們貸款協議下的契約，例如我們的普通股必須繼續在納斯達克股票市場上市的要求，可能會導致違約事件和到期金額加速。
我們有大量的債務。截至2023年9月30日，我們在貸款協議下的A部分定期貸款下有3,400萬美元的未償還借款，截至2023年6月30日，該筆貸款的浮動利率等於30天LIBOR和0.11%加7.89%中的較大者。自2023年7月1日起，定期貸款按浮動利率計息，利率等於(I)8.00%和(Ii)(A)1個月芝加哥商品交易所有擔保隔夜融資利率(SOFR)、(B)0.10%和(C)7.89%之和。利率的波動可能會對我們貸款協議的利息支出產生重大影響。根據貸款協議，攤銷付款的開始日期為2025年1月1日，屆時根據貸款協議，當時未償還的定期貸款的本金餘額總額須按月分期償還，直至2026年5月1日。根據貸款協議，吾等亦可在特定條件下向貸款人預付部分定期貸款，包括支付適用費用及償還定期貸款本金的應計及未付利息。我們在貸款協議下的債務以我們幾乎所有的資產為抵押。
我們的債務加上我們的其他財務義務和合同承諾可能會產生嚴重的不利後果，包括：
| ● | 要求我們將運營現金流或手頭現金的很大一部分用於支付債務的利息和本金，這將減少可用於營運資本、資本支出、產品開發努力和其他一般公司用途的金額； |
| ● | 使我們更容易受到總體經濟、工業和市場狀況不利變化的影響； |
| ● | 使我們受制於限制性契約，這些契約可能會降低我們以現金收購其他業務、採取某些其他企業行動或獲得進一步債務或股權融資的能力； |
| ● | 限制了我們在規劃或應對業務和行業變化方面的靈活性；以及 |
| ● | 與債務更少或償債選擇更好的競爭對手相比，我們處於競爭劣勢。 |
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目錄表
吾等可能沒有足夠資金或可能無法安排額外融資以支付吾等現有債務項下的到期款項，特別是倘若吾等根據吾等的貸款協議出現違約，而吾等的貸款協議項下的所有債務均已到期，而來自外部來源的資金可能無法及時獲得或未能按可接受的條款獲得，則情況尤其如此。此外，不遵守我們貸款協議下的契約可能會導致違約和加速到期金額。特別是，我們的普通股從納斯達克資本市場退市或將我們的普通股轉移到另一個國家認可的證券交易所上市，其上市標準比納斯達克資本市場的上市標準更寬鬆，在每種情況下，在指定的治療期之後，都是我們貸款協議下的違約事件。在這種情況下，我們可能無法加快付款速度，貸款人可以尋求強制執行擔保債務抵押品的擔保權益。加快償還未償還債務將令人對我們作為持續經營企業的能力產生重大懷疑，縮短我們能夠為我們的運營和資本支出需求提供資金的期限，並將對我們的財務狀況和實施我們的業務戰略的能力造成不利影響。
我們有資格獲得與將我們的商業業務出售給愛爾康相關的里程碑式的對價，這一點受到各種風險和不確定因素的影響。
我們有資格獲得將我們的商業業務出售給愛爾康的里程碑式的對價，受到各種風險和不確定因素的影響。除了我們在交易完成時收到的6,000萬美元預付款外，我們還有資格收到以下四筆基於商業的銷售里程碑付款：(1)EYSUVIS和INVELTYS在2023至2028日曆年度的全球淨銷售額達到或超過5,000萬美元時，我們有資格獲得2,500萬美元；(2)EYSUVIS和INVELTYS在2023至2028日曆年度的全球淨銷售額達到或超過1億美元時，我們有資格獲得6,500萬美元。(3)EYSUVIS和INVELTYS在2023年至2029年的全球淨銷售額合計達到1.75億美元或以上時為7,500萬美元；(4)EYSUVIS和INVELTYS在2023至2029日曆年的全球淨銷售額合計為2.5億美元或以上時為1.6億美元。
我們無法預測愛爾康及其附屬公司在銷售EYSUVIS和INVELTYS方面可能取得的成功(如果有的話)，因此，我們不確定我們何時可能收到里程碑付款，我們可能收到哪些里程碑付款，以及我們是否會收到任何里程碑付款。如果我們沒有收到部分或全部的里程碑付款，我們的業務將受到損害。
如果我們對關鍵會計政策的估計或判斷或我們的任何預測被證明是不準確的，或者財務報告標準或解釋發生變化，我們的經營結果可能會受到不利影響。
按照美國公認的會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響合併財務報表和附註中報告的數額。在編制財務報表時，我們需要做出影響資產、負債和費用報告金額的估計和判斷。該等估計及判斷包括存貨、認股權證公允價值、或有代價、股票薪酬、應計開支及遞延税項淨資產及相關估值撥備的可回收性。我們的估計和判斷是基於歷史經驗、預期未來經驗以及我們認為在當時情況下合理的各種其他假設。此外，我們可能會不時地依賴對我們預期未來業績的預測，這些預測代表了我們管理層當時的估計。然而，這些估計、判斷或預測中的任何一項，或其背後的假設，可能會隨着時間的推移而改變，或者可能被證明是不準確的。特別是，為了報告歷史產品收入，我們估計了我們的產品可能退貨的金額，並將這一金額作為相關產品收入確認期間的收入減少列報，此外還建立了負債。如果我們的產品退貨估計低於我們經歷的產品退貨的實際金額，我們現有的準備金將不足以覆蓋未來的退貨。如果我們的估計、假設或預測發生變化，或者如果實際情況與我們的估計或假設不同，我們的運營結果可能會受到不利影響，這可能導致我們的運營結果低於證券分析師和投資者的預期，從而導致我們普通股的交易價格下降。
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目錄表
此外，我們定期監測我們對適用財務報告準則的遵守情況，並審查與我們相關的新公告和草案。由於新準則、現有準則的變化及其解釋的變化，我們可能需要改變我們的會計政策，改變我們的運營政策，並實施新的或改進現有的系統，以反映新的或修訂的財務報告準則，或者我們可能被要求重新陳述我們已公佈的財務報表。對現有標準的這種改變或對其解釋的改變可能會對我們的聲譽、業務、財務狀況和經營結果產生不利影響。
產品開發相關風險
我們在很大程度上依賴於我們的候選產品KPI-012的成功。如果我們無法成功完成KPI-012或我們未來可能開發的任何其他候選產品的臨牀開發並獲得營銷批准，或者在這樣做方面遇到重大延誤，或者如果在獲得營銷批准後，我們未能成功將這些候選產品商業化，我們的業務將受到實質性損害。
我們在很大程度上依賴於KPI-012和我們未來可能開發的任何其他候選產品的成功。因此，我們打算將我們的大部分研發資源和業務努力投入到KPI-012的開發中。
KPI-012和我們未來可能開發的任何其他候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：
| ● | 完成並從我們正在進行和計劃中的KPI-012和我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗中獲得有利的結果； |
| ● | 批准我們開發的任何其他候選產品的任何研究新藥申請或IND申請； |
| ● | 申請並獲得FDA和任何其他監管機構對KPI-012和我們開發的任何其他候選產品的上市批准； |
| ● | 如果獲得批准，成功推出KPI-012或我們在美國開發的任何其他候選產品並將其商業化，包括建立和維護KPI-012或我們開發的任何其他候選產品的銷售、營銷、製造和分銷能力； |
| ● | 如果獲得批准，患者、醫學界和第三方付款人將接受KPI-012和我們開發的任何其他候選產品； |
| ● | 為我們的候選產品獲得並維護承保範圍、適當的定價和來自第三方支付者(包括政府支付者)的足夠補償； |
| ● | 從適用的監管機構獲得並維持對我們的製造工藝和我們的第三方製造商設施的監管批准，並獲得和維持任何此類批准的產品的充足供應； |
| ● | 保持一支經驗豐富的科學家和其他在眼科疾病和生物製劑方面有經驗的員工隊伍，繼續開發我們的候選產品； |
| ● | 有效地與其他療法競爭； |
| ● | 經批准後，我們的產品保持可接受的效力、純度和安全性； |
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| ● | 為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及法規排他性； |
| ● | 保護我們在知識產權組合中的權利；以及 |
| ● | 不得侵犯、挪用或者以其他方式侵犯他人的知識產權。 |
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功將KPI-012或我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化，這將對我們的業務造成實質性損害。我們可能永遠不會生成必要的數據或結果，以獲得監管部門對KPI-012或我們開發的任何其他候選產品的批准，並且KPI-012或我們開發的任何其他候選產品的商業化可能永遠不會發生。
如果KPI-012或我們開發的任何其他候選生物製品的臨牀試驗未能證明令FDA或其他監管機構滿意的效力、安全性和純度，或者沒有以其他方式產生有利的結果，我們可能會在完成此類候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或最終無法完成。
開發候選產品失敗的風險很高。不可能預測何時或是否有任何候選產品在人體上被證明有效或安全，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明生物產品在人體上的效力、純度和安全性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。例如，Combangio在12名PCED患者身上進行的KPI-012 1b期臨牀試驗的結果可能不能預示後期臨牀試驗的未來結果，包括我們正在進行的針對PCED患者的KPI-012的Chase 2b期臨牀試驗。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其候選產品的營銷批准。此外，任何候選產品在任何臨牀試驗中未能證明有效性、安全性和純度，都可能對我們其他候選產品的認知產生負面影響，和/或導致FDA或其他監管機構在批准我們的任何候選產品之前要求進行額外的測試。例如，在我們的STRIDE 2階段3臨牀試驗中，評估EYSUVIS與安慰劑在乾眼病患者中的安全性和有效性時，我們沒有達到眼睛不適嚴重程度這一主要症狀終點的統計學意義，隨後我們收到了FDA的完整回覆信，表明需要來自另一項臨牀試驗的陽性療效數據來支持EYSUVIS的新藥申請。
如果我們被要求對KPI-012或我們開發的任何其他候選產品進行額外的臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成我們候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕微陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會：
| ● | 延遲獲得我們的候選產品的上市批准； |
| ● | 根本沒有獲得上市批准； |
| ● | 獲得批准的適應症或患者羣體並不像預期或期望的那樣廣泛； |
| ● | 通過包括重大使用或分發限制或安全警告(包括盒裝警告)的標籤獲得批准； |
| ● | 接受額外的上市後測試要求；或 |
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目錄表
| ● | 在獲得上市批准後將該產品從市場上撤下。 |
如果我們在臨牀試驗中遇到許多可能無法預見的事件，我們候選產品的潛在上市批准或商業化可能會被推遲或阻止，我們的競爭對手可能會比我們更早將產品推向市場。
在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品商業化的能力，包括：
| ● | 我們候選產品的臨牀試驗可能會產生否定或不確定的結果，我們可能決定或監管機構建議或要求我們進行額外的臨牀試驗或放棄產品開發計劃； |
| ● | 我們候選產品的臨牀試驗所需的患者數量可能比我們預期的多，這些臨牀試驗的登記速度可能比我們預期的要慢，或者參與者退出這些臨牀試驗的速度可能比我們預期的要高； |
| ● |
| ● | 監管機構或機構審查委員會不得授權我們或我們的研究人員在預期試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗； |
| ● | 我們可能會在與預期試驗地點就可接受的臨牀試驗合同或臨牀試驗方案達成協議方面遇到延誤或無法達成協議； |
| ● | 我們可能會決定，或者監管機構或機構審查委員會可能會要求我們暫停或終止各種原因的臨牀研究，包括不符合監管要求或發現參與者面臨不可接受的健康風險； |
| ● | 我們可能會受到額外的上市後測試要求的約束，以保持監管部門的批准； |
| ● | 監管機構可能會修改對我們候選產品的審批要求，或者這些要求可能與我們預期的不同； |
| ● | 我們候選產品的臨牀試驗成本可能比我們預期的要高； |
| ● | 我們的候選產品的供應或質量，或對我們的候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料可能不足或不足，或可能被推遲； |
| ● | 我們的候選產品可能具有不良副作用或其他意想不到的特徵，導致我們或我們的調查人員、監管機構或機構審查委員會暫停或終止試驗； |
| ● | 包括新冠肺炎在內的衞生流行病造成的限制及其附帶後果可能導致內部和外部業務延遲和限制；以及 |
| ● | 監管當局可以撤回對產品的批准或對其分銷施加限制，例如以修改後的風險評估和緩解戰略的形式。 |
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如果我們在測試或營銷審批方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。重大的臨牀前或臨牀試驗延遲也可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者允許我們的競爭對手，如那些為PCED開發治療方法的公司，在我們之前將產品推向市場，並削弱我們成功將我們的候選產品商業化的能力。
如果我們在臨牀試驗的患者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求，找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品的臨牀試驗。
患者入組受多種因素影響，包括：
| ● | 所調查的疾病或病症的患病率和嚴重程度; |
| ● | 所討論試驗的患者合格性標準; |
| ● | 被研究的產品候選產品的感知風險和收益； |
| ● | 我們正在進行臨牀試驗的適應症的現有治療方法; |
| ● | 促進及時登記參加臨牀試驗的努力； |
| ● | 臨牀醫生的病人轉介做法; |
| ● | 在治療期間和治療後充分監測患者的能力； |
| ● | 臨牀試驗地點的近似性和對潛在患者的可用性； |
| ● | 競爭對手針對與我們候選產品治療相同適應症的候選產品進行臨牀試驗; |
| ● | 公共衞生流行病的影響，如COVID-19;以及 |
| ● | 對未來的病人缺乏足夠的補償。 |
我們正在為PCED開發KPI-012，這是一種罕見疾病，在美國的估計發病率為每年100，000例，因此，鑑於PCED患者數量有限，我們可能難以在正在進行和計劃的KPI-012臨牀試驗中識別和招募足夠數量的患者。我們無法找到並招募足夠數量的患者進行臨牀試驗，可能會導致重大延誤，可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗，並可能延遲或阻止我們獲得必要的監管批准。我們臨牀試驗的入組延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。
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目錄表
如果在我們的候選產品的開發或商業化過程中發現嚴重的不良或不可接受的副作用，我們可能需要放棄或限制我們對此類候選產品的開發和/或商業化努力。
如果KPI-012或我們開發的任何其他候選產品在臨牀試驗中或在批准和/或商業化後與嚴重不良事件或不良副作用相關，或者如果我們的任何候選產品具有非預期的特徵，我們可能需要放棄其開發或將開發或營銷限制在嚴重不良事件，不希望的副作用或其它特徵不太普遍、不太嚴重或從風險-效益的角度來看更可接受。雖然KPI-012在Combangio的1b期臨牀試驗中通常耐受良好，但僅在12名受試者中使用。最初在臨牀或早期階段測試中顯示出治療眼病或其他疾病的前景的化合物，後來可能會發現引起副作用，從而阻止該化合物的進一步開發和商業化。此外，最初被認為與研究治療無關的不良事件可能在後來（甚至在批准和/或商業化後）被發現是由研究治療引起的。此外，患者不正確或不當使用產品可能會導致額外的意外副作用或不良事件。我們無法保證我們可能開發的任何產品將被正確使用，如果使用不當，這種濫用可能會妨礙此類產品或候選產品（如果獲得批准）的商業採用或市場接受度。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於研究計劃和我們確定的特定適應症的候選產品。因此，我們可能會放棄或推遲尋求其他候選產品或其他適應症的機會，這些產品或適應症後來被證明具有更大的商業潛力。於二零二二年七月，我們將商業業務（包括EYSUVIS及INVELTYS）出售予愛爾康，並作出戰略決定，停止開發與我們的MSC-S平臺無關的臨牀前管線項目，並將我們的研發工作僅集中於該平臺。
我們可能永遠不會意識到這些決定的預期好處，因此，我們可能會被要求放棄或推遲其他機會。此外，我們的資源分配決策可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和KPI-012上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們不能準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排放棄對該候選產品的寶貴權利，在這種情況下，我們保留對該候選產品的獨家開發和商業化權利會更有利。
KPI-012已經在美國以外的臨牀試驗中進行了評估，我們將來可能會在美國以外的研究中心對候選產品進行臨牀試驗。FDA可能不接受在這些地點進行的試驗的數據。
Combangio過去曾選擇，我們未來也可能選擇在美國以外進行一項或多項臨牀試驗。儘管FDA可以接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，但這些數據的接受取決於FDA施加的條件。例如，臨牀試驗必須精心設計和進行，並由合格的研究人員按照道德原則進行。試驗人羣還必須充分代表美國人口，數據必須以FDA認為具有臨牀意義的方式適用於美國人口和美國醫療實踐。此外，雖然這些臨牀試驗受制於適用的當地法律，但FDA是否接受這些數據將取決於其確定試驗是否也符合所有適用的美國法律和法規。2020年和2021年，Combangio在墨西哥的12名患者中進行了用於PCED的KPI-012的1b期臨牀試驗。根據在墨西哥進行的1b期臨牀試驗的結果，我們啟動了一個全面的臨牀前開發計劃，並向FDA提交了用於KPI-012的IND申請，該申請於2022年12月獲得批准，2023年2月，我們為我們在美國進行的PCED的CHASE 2b期臨牀試驗的第一名患者開出了KPI-012的劑量。如果FDA不接受我們在美國境外進行的任何試驗的數據，很可能會導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，可能會推遲或永久停止我們對適用候選產品的開發。
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目錄表
包括新冠肺炎疫情在內的公共衞生疫情可能會影響KPI012或我們開發的任何其他候選產品的開發，並可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
包括新冠肺炎大流行在內的公共衞生流行病可能會影響我們啟動和完成針對KPI-012型和我們開發的任何其他候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的能力，包括：採購對我們的研發活動至關重要的供應中斷；生產中斷；獲得必要的試驗地點批准的能力中斷；以及登記延遲或其他臨牀試驗地點的延誤。新冠肺炎相關突發公共衞生事件申報截止時間為2023年5月11日。此外，美國食品藥品監督管理局在2023年5月11日公共衞生突發事件停止時，終止了22項新冠肺炎相關政策，並允許22項相關政策持續180天。美國食品藥品監督管理局計劃保留24項適當修改的新冠肺炎相關政策，其中4項政策的期限與突發公共衞生事件的結束無關。由於這些措施和其他措施，我們未來可能會面臨業務中斷。我們不知道包括新冠肺炎大流行在內的公共衞生流行病將在多大程度上影響我們的KPI012的開發，包括我們正在進行的CHASE 2b期臨牀試驗，或我們開發的任何其他候選產品。此外，雖然我們目前沒有遇到KPI-012生產中斷的情況，但任何與公共衞生緊急情況相關的隔離、旅行限制和其他措施的恢復都可能嚴重影響我們第三方供應商的員工在需要時前往工作地點製造和交付未來供應的能力。
新冠肺炎疫情對我們來自InVELTYS的收入造成了負面影響。此外，新冠肺炎疫情普遍對醫藥產品的推出產生了不利影響，我們認為該流行病影響了我們推出EYSUVIS。我們無法預測新冠肺炎疫情是否會影響愛爾康將EYSUVIS和INVELTYS商業化的能力，因此，我們無法確定新冠肺炎疫情是否會對我們何時收到愛爾康的里程碑式付款產生不利影響，我們可能會收到哪個里程碑付款，以及我們是否會收到任何里程碑式的付款。
公共衞生流行病可能會導致金融市場中斷，這可能會影響我們通過公開募股籌集額外資金的能力，也可能會影響我們股票價格和股票交易的波動性。此外，新冠肺炎對全球經濟的影響可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
雖然針對新冠肺炎疫情宣佈的突發公共衞生事件已經結束，但我們無法確定新冠肺炎疫情或任何其他突發公共衞生事件或流行病未來將對我們的業務產生什麼整體影響，如果疫情持續下去，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
與我們的候選產品商業化相關的風險
即使KPI-012或我們未來可能開發的任何其他候選產品獲得上市批准，此類產品也可能無法獲得臨牀醫生和患者的市場接受，或者無法獲得第三方付款人和醫學界其他人的足夠處方覆蓋、定價或報銷，並且這些產品的市場機會可能比我們估計的要小。
如果KPI-012或我們開發的任何其他候選產品獲得市場批准，它仍可能無法獲得臨牀醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。我們正在為PCED開發KPI-012，這是一種罕見的疾病。我們對患有PCED的人數以及有可能從KPI-012治療中受益的PCED疾病患者亞羣的瞭解都是基於估計。這些估計可能會被證明是不正確的。PCED患者的數量可能會低於預期，可能無法接受KPI-012治療，或者可能變得越來越難以識別和獲取，所有這些都將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
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任何與KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品競爭的生物相似和仿製版本的產品，如果獲得批准，其價格可能會大大低於我們為我們候選產品提供的預期價格。因此，臨牀醫生、患者和第三方付款人可能會選擇依賴此類產品，而不是我們的候選產品。
我們對KPI-012潛在市場機會的評估是基於我們從行業出版物和第三方進行的研究、調查和研究中獲得的行業和市場數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究一般表明，它們的信息是從據信可靠的來源獲得的，儘管它們不保證此類信息的準確性或完整性。雖然我們相信這些行業出版物和第三方研究、調查和研究是可靠的，但我們沒有獨立核實這些數據。PCED治療的潛在市場機會很難準確估計。我們對KPI-012潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究和其他調查的幾個關鍵假設，這些假設可能基於小樣本，未能準確反映市場機會。雖然我們相信我們的內部假設是合理的，但沒有獨立消息來源證實這些假設。如果我們的任何假設或估計，或這些出版物、研究、調查或研究被證明是不準確的，那麼用於PCED的KPI-012的實際市場可能比我們預期的要小，因此我們未來的產品收入可能會受到限制，我們可能更難實現或保持盈利。有關新冠肺炎大流行未來發展及其長期影響的不確定性可能會對此類估計的準確性和我們對KPI-012的潛在市場機會產生不利影響。
如果KPI-012或我們可能獲得市場批准的任何其他候選產品不能達到醫生和患者足夠的接受度、處方覆蓋範圍、定價或報銷，我們可能無法產生顯著的產品收入，我們可能無法盈利。市場對KPI-012或我們可能獲得上市批准的任何其他候選產品的接受程度將取決於許多因素，包括：
| ● | 與替代療法相比，我們的候選產品的療效和潛在優勢，包括現有的護理標準； |
| ● | 我們有能力以有競爭力的價格出售我們的產品，特別是考慮到替代治療的成本較低； |
| ● | 第三方規定的承保範圍和適當的補償； |
| ● | 該產品獲得許可或批准的臨牀適應症； |
| ● | 與替代療法相比，給藥的方便性和簡易性； |
| ● | 目標患者羣體嘗試新療法的意願以及臨牀醫生開出這些療法的意願； |
| ● | 我們強大的營銷和分銷支持； |
| ● | 競爭產品投放市場的時機； |
| ● | 任何副作用的流行程度和嚴重程度；以及 |
| ● | 任何對我們的產品與其他藥物一起使用的限制。 |
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目錄表
即使我們能夠成功地將KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品商業化，如果它們獲得批准，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方保險或報銷做法或醫療改革舉措的約束，這可能會損害我們的業務。
我們能否成功地將KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品商業化，如果它們獲得批准，將在一定程度上取決於這些產品和相關治療將在多大程度上從政府醫療保健計劃、私人健康保險公司、管理保健計劃和其他組織獲得保險和足夠的補償。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。對於KPI-012或我們可能商業化的任何其他候選產品，可能無法獲得保險和報銷，即使它們可用，報銷水平也可能有限或不令人滿意。
報銷不足可能會對我們獲得市場批准的KPI-012或任何其他候選產品的需求或價格產生不利影響。為我們的產品獲得並維持足夠的報銷可能很困難。我們可能被要求進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明覆蓋範圍和報銷或相對於其他療法的報銷水平。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者報銷僅限於有限的級別，如果KPI-012或任何其他候選產品獲得批准，我們可能無法成功將其商業化。
對於新批准的產品，在獲得保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或美國以外類似監管機構批准的產品的適應症更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着產品將在所有情況下獲得支付，或以覆蓋我們成本的費率支付，包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用。新產品的臨時報銷水平(如果適用)也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷率可能會根據產品的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本產品設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。產品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來法律的任何放鬆來降低，這些法律目前限制從產品以低於美國的價格銷售的國家進口產品。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。
我們無法迅速從政府資助和私人支付者那裏為我們開發的任何經批准的產品獲得保險和足夠的報銷率，這將損害我們創造收入和盈利的能力。
管理新產品的上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求產品的銷售價格在上市前獲得批准。在許多國家，定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。
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目錄表
即使我們開發的候選產品被批准在美國或其他國家/地區銷售，也不能保證該候選產品在醫學上是合理的，對於特定的適應症是必要的，或者第三方付款人認為具有成本效益，也不能保證該候選產品的承保範圍和足夠的報銷水平，或者第三方付款人的報銷政策不會對我們以盈利方式銷售該候選產品的能力產生不利影響。
如果我們無法建立和維持銷售、營銷和分銷能力，或在必要時與第三方簽訂銷售、營銷和分銷協議，我們可能無法成功地將KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品商業化，如果它們獲得批准。
我們為EYSUVIS和INVELTYS的商業推出建立了銷售、營銷和分銷基礎設施，作為一家公司，我們在治療產品的銷售、營銷和分銷方面經驗有限。在2022年7月將我們的商業業務出售給愛爾康之後，我們決心將我們的研發努力集中在KPI012和我們的MSC-S平臺上，我們承諾採取行動，終止我們整個商業銷售隊伍和某些商業、科學、製造、財務和行政職能的員工。為了在未來獲得市場批准的任何產品取得商業成功，我們將再次需要建立銷售、營銷和分銷能力，要麼是我們自己，要麼是通過與第三方的合作或其他安排。
在必要時，建立、維持和擴大我們自己的銷售、營銷和分銷能力是有風險的。例如，招聘和培訓銷售人員既昂貴又耗時，可能會分散我們的管理和業務開發資源，並可能推遲未來的任何產品發佈。建立和維持一支銷售隊伍需要我們繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，而我們可能無法有效地做到這一點。任何在必要時無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。此外，我們可能高估或低估了成功推出產品所需的銷售隊伍的規模。
我們尚未針對KPI-012建立自己的商業組織或分銷能力。雖然我們相信，如果獲得批准，我們將能夠在美國和潛在的其他主要市場通過一支規模較小的、有針對性的內部銷售隊伍將KPI-012商業化，用於治療PCED，但我們的假設可能被證明是不準確的。在未來，我們可能需要一支更大的銷售隊伍，而且成本比之前預期的更高。如果我們為其建立商業基礎設施的任何候選產品的商業發佈被推遲或因任何原因沒有發生，我們將過早或不必要地產生商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位任何這樣的銷售、營銷和分銷人員，我們的投資將會損失。
如果獲得批准，可能會阻礙我們將自己的KPI-012或我們開發的任何其他候選產品商業化的因素包括：
| ● | 我們無法招聘、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員； |
| ● | 我們無法從包括政府支付者在內的第三方支付者那裏獲得和維持保險、適當的定價和足夠的補償； |
| ● | 銷售人員無法接觸到臨牀醫生或説服足夠數量的臨牀醫生開出我們的產品； |
| ● | 缺乏銷售人員提供的配套產品，這可能使我們相對於擁有更廣泛產品線的公司處於競爭劣勢；以及 |
| ● | 與建立、維護和擴大一個獨立的銷售、營銷和分銷組織相關的不可預見的成本和費用，如有必要。 |
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目錄表
雖然我們不能確定何時(如果有的話)將尋求和/或獲得營銷批准以將我們的任何候選產品在美國以外的地方商業化，但我們可能會尋求營銷批准，並通過與一個或多個第三方的各種合作、分銷、聯合促銷和其他營銷安排，在美國以外的某些市場探索KPI-012的商業化。在任何這種第三方合作、分銷或其他營銷安排下，我們的產品收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們自己營銷、銷售和分銷KPI-012的情況。我們還可能考慮為我們未來可能開發的其他候選產品尋求美國以外的營銷批准。如果我們決定為我們的任何候選產品尋求美國以外的監管機構批准，我們可能需要尋求額外的專利批准，尋求第三方持有的專利的許可和/或面臨侵犯第三方專利權的索賠。
此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售、營銷和分銷KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品的安排，或者我們可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們獲得營銷批准的任何候選產品。如果我們不能在需要時成功地建立和保持我們的銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。我們的競爭對手包括財力大得多的大型製藥公司。KPI-012和我們可能開發的任何其他候選產品，如果獲得批准，也將與現有的品牌、仿製和標籤外產品競爭。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們在候選產品KPI-012方面面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何其他候選產品也將面臨來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
如果獲得批准，我們預計KPI-012將與Oxervate競爭®，這是PCED領域唯一獲得批准的處方藥。奧施樂(cenegermin-bkbj)於2018年8月被批准用於治療神經營養性角膜炎(NK)，這是一種以角膜敏感性降低和角膜癒合不良為特徵的退行性疾病，我們認為這約佔所有PCED病例的三分之一。奧施樂是一種局部滴眼液，每天六次，每隔兩小時服用一次，持續八週。每次給藥都需要使用一個裝有藥物產品的小瓶、一個小瓶適配器、一個一次性吸管和消毒濕巾。據我們所知，目前只有兩種產品處於積極的臨牀開發中，用於治療廣泛的PCED人羣。KIO-201是一種化學修飾的天然聚合物透明質酸滴眼液，目前正由Kiora製藥公司Nexagon在PCED患者的第二階段臨牀試驗中進行研究®，一種抑制琥珀眼科公司開發的連接蛋白43的反義寡核苷酸，目前正在進行第二階段臨牀試驗，用於因嚴重的眼化學和/或熱損傷而導致的PCED患者。琥珀眼科公司也表示計劃研究Nexagon ®在廣泛的PCED人羣中。一些公司正在開發治療NK的候選產品，包括ReGenTree，LLC(Timbetasin)，Recordati S.p.A.(Udonitrectag)和Claris BioTreateutics，Inc.(CSB-001)。
我們也知道KPI-012治療角膜緣幹細胞缺乏症(LSCD)的潛在競爭對手。LSCD的競爭產品和候選產品包括兩種基於幹細胞的方法。ABCB5+角膜緣幹細胞正在進行1/2期臨牀試驗研究，並由RHEACELL GmbH&Co.kg公司開發，它利用從人角膜緣提取的同種異體角膜緣幹細胞，這些幹細胞在體外擴增，並作為高級治療藥物產品生產。Holoclar利用從患者眼睛的健康部分提取的自體角膜緣幹細胞。Holoclar被歐盟批准用於治療由眼部燒傷引起的LSCD，由Chiesi開發。
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如果我們的競爭對手開發和商業化比我們的產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。我們的競爭對手可能會開發在仿製藥基礎上提供的產品，我們的候選產品可能無法向臨牀醫生、患者或付款人證明足夠的額外臨牀益處，從而證明與仿製藥相比，價格更高是合理的。在許多情況下，保險公司或其他第三方付款人，特別是聯邦醫療保險，尋求鼓勵使用生物相似和仿製藥產品。
與我們相比，我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者登記，以及在獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們競爭。
針對我們的產品責任訴訟可能會轉移我們的資源，並可能導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
我們面臨着與使用我們在人體臨牀試驗中開發的候選產品(包括KPI-012)相關的產品責任暴露的固有風險。如果我們以商業方式銷售我們可能開發的任何產品，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們將招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
| ● | 對我們可能開發的產品的需求減少； |
| ● | 損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注； |
| ● | 臨牀試驗參與者的退出； |
| ● | 相關訴訟的鉅額抗辯費用； |
| ● | 對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵； |
| ● | 收入損失； |
| ● | 減少管理層執行業務策略的時間和注意力；以及 |
| ● | 無法成功地將我們可能開發的任何產品商業化。 |
我們目前總共持有1000萬美元的產品責任保險，每個事件的上限為1000萬美元，這可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。如果我們擴大我們正在進行的和計劃中的KPI-012臨牀試驗，我們可能需要增加我們的保險覆蓋範圍。當我們開始KPI-012或我們獲得營銷批准的任何其他候選產品的商業化時，我們將需要進一步增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。
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與我們對第三方的依賴相關的風險
我們一直依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗。
我們一直依賴第三方，如臨牀研究機構、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員進行臨牀試驗，並預計將繼續依賴這些機構對我們開發的任何候選產品進行臨牀試驗。我們或這些第三方可能隨時因各種原因終止與我們的合同，包括第三方未能履行合同。如果我們需要達成替代安排，那可能會推遲我們的產品開發活動。
我們對這些第三方的臨牀開發活動的依賴減少了我們對這些活動的控制，但並沒有減輕我們的責任。例如，我們仍有責任確保我們的每一項臨牀試驗都按照試驗的總體研究計劃和方案進行。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的標準，通常稱為良好臨牀實踐，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和保密性。我們還被要求在指定的時間範圍內註冊正在進行的臨牀試驗，並將完成的臨牀試驗結果發佈在政府贊助的數據庫ClinicalTrials.gov上。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延誤我們將候選產品成功商業化的努力。此外，這些第三方也可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。
我們還一直依賴，並預計將繼續依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們經銷商的任何業績失誤都可能推遲我們候選產品的臨牀開發或營銷批准，或者產品的商業化，造成額外的損失，並剝奪我們潛在的產品收入。
我們與第三方簽訂了製造KPI-012的合同，並計劃與第三方簽訂合同，為我們開發的任何其他候選產品提供臨牀前、臨牀和商業供應。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們不擁有或運營用於生產任何候選產品的臨牀前和臨牀數量的製造設施。我們不擁有或運營KPI-012的任何製造設施，目前也沒有建立任何製造設施的計劃。KPI-012的臨牀前和臨牀試驗以及KPI-012的商業生產(如果獲得上市批准)都依賴於第三方，我們預計將繼續依賴第三方生產藥材和成品。我們還依賴，並預計將繼續依賴第三方進行KPI-012的包裝、貼標籤、殺菌、儲存、分銷和其他生產物流。我們只有關於KPI-012的有限供應協議，這些安排不延伸到商業供應。我們以採購訂單的方式獲得KPI-012的藥品和成品供應，沒有關於KPI-012的長期承諾供應安排。我們可能無法維持目前對KPI-012的安排，或以可接受的條款或根本不能達成商業供應KPI-012的協議。我們還希望依賴第三方製造商生產我們開發的任何其他候選產品的臨牀前、臨牀和商業用品，以及包裝、系列化、儲存、分銷和其他生產物流。
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我們依賴第三方製造商生產生物製品候選產品KPI-012的藥物物質和產品，因此存在相關風險。生產生物製品很複雜，尤其是大批量生產。生物產品必須始終如一地生產，並符合明確定義的製造工藝。KPI012是一種骨髓源性的骨髓間充質幹細胞-S治療藥物，由專有細胞庫生產，由蛋白酶抑制劑和生長因子等生物活性成分組成。KPI-012的製造過程包括三個階段：(1)從工作細胞庫培養間充質幹細胞並生產未經處理的條件培養液(無細胞分泌體)，(2)生產作為化學定義溶液的藥材，以及(3)藥品的配製和灌裝。雖然Combangio早期研究和1b期臨牀試驗的藥物產品是使用平面培養模型培養的，但我們為正在進行的KPI-012的Chase 2b期臨牀試驗實施了生物反應器培養模型。我們還計劃將生物反應器培養模式用於我們計劃的臨牀試驗和KPI-012的商業供應。我們正在繼續與第三方製造商一起擴大我們的製造工藝和能力，以支持長期的臨牀開發。我們目前沒有為大量毒品物質提供多餘供應或第二來源的安排。此外，KPI-012藥物產品是由工作細胞庫的小瓶生產的，而工作細胞庫的小瓶又是由主細胞庫的小瓶生產的。KPI-012主細胞庫和工作細胞庫存儲在兩個不同的位置。我們可能會失去這兩個地點的細胞庫，並因需要更換細胞庫而使我們的製造業受到嚴重影響。
由於產能限制或市場延遲或中斷，我們的第三方製造商可能會遇到生產我們臨牀試驗所需數量的候選產品所需的原材料短缺，或者如果獲得批准，生產足夠數量用於商業化或滿足需求增長的候選產品所需的原材料短缺，包括競爭對手或其他公司購買此類原材料導致的短缺，以及與流行病或流行病相關的短缺，如新冠肺炎疫情。如果我們或我們的第三方製造商未能獲得生產足夠數量的KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品所需的原材料，可能會對我們的業務產生重大不利影響。
FDA對製造過程保持着嚴格的要求，第三方製造商在公司開始製造和銷售其任何產品或候選產品之前，都要接受FDA的檢查和批准，之後還會不時接受FDA的檢查。第三方製造商未能通過此類檢查或以其他方式圓滿完成FDA對產品或候選產品的批准方案，可能會導致監管行動，如發佈FDA Form 483的觀察通知、警告信或禁令或吊銷運營許可證。根據任何潛在監管行動的嚴重程度，我們的臨牀或商業供應可能會中斷或受到限制，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。當製造商試圖修改或對製造過程進行甚至看似很小的改變時，FDA可以要求申請人進行可比性研究，以評估製造過程中的改變對產品造成的潛在差異。對於任何申請在美國上市的候選產品，如果我們打算銷售的產品是由不同於我們臨牀研究中評估的產品的供應商供應的，我們可能需要進行可比性研究。延遲設計和完成這項研究，讓FDA滿意，可能會推遲或排除我們的開發和商業化計劃，從而限制我們的收入和增長。
依賴第三方製造商會帶來額外的風險，包括依賴第三方進行合規和質量保證、第三方可能違反制造協議、我們的專有信息(包括我們的商業祕密和技術訣竅)可能被挪用，以及第三方可能在對我們來説代價高昂或不方便的情況下終止或不續訂協議。
第三方製造商可能無法遵守當前良好的製造實踐或cGMP、法規或美國以外的類似監管要求。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們候選產品的供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。
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KPI-012和我們可能開發的任何其他候選產品可能會與其他候選產品和產品競爭，以獲得在cGMP法規下運行的有限數量的合適製造設施。例如，當製造商被第三方收購併退出合同製造業務時，我們以前被要求更換第三方製造商。更換製造商的過程可能會導致很大的時間延遲，如果我們未來被要求再次更換製造商，這可能會推遲我們正在進行的和計劃的臨牀試驗或開發時間表。
我們目前和預期的未來對生產KPI-012或我們開發的任何其他候選產品的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和具有競爭力的營銷批准的產品商業化的能力產生不利影響。
生物製品的製造很複雜，我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗提供候選產品或為患者提供產品的能力，如果獲得批准，可能會被推遲或阻止。
製造生物製品，特別是大量生產，往往很複雜，可能需要使用創新技術來處理活細胞。每批經批准的生物必須經過身份、強度、質量、純度和效力的徹底測試。生產生物製品需要專門為此目的而設計和驗證的設施，並需要複雜的質量保證和質量控制程序。製造過程中任何地方的微小偏差，包括灌裝、標籤、包裝、儲存和運輸以及質量控制和測試，都可能導致批次故障、產品召回或變質。當生產過程發生變化時，我們可能被要求提供臨牀前和臨牀數據，顯示產品在這種變化前後的可比性、強度、質量、純度或效力。如果在我們製造商的設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染，這可能會推遲臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。
此外，大規模生產用於臨牀試驗或商業規模的風險包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、符合cGMP、批次一致性和原材料的及時可獲得性等。即使我們獲得監管機構對KPI-012或我們未來可能開發的任何候選產品的批准，也不能保證我們的製造商能夠按照FDA或其他類似外國監管機構可接受的規格生產獲得批准的產品，以生產足夠數量的產品，以滿足該產品潛在的商業發佈要求或未來的潛在需求。如果我們的製造商不能生產足夠的數量用於臨牀試驗或商業化，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
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我們對CIRM資助KPI-012的依賴增加了我們的研發工作的不確定性，對我們施加了某些合規義務，並提出了可能增加KPI-012商業化成本的要求。
我們開發KPI-012的資金目前部分來自加州再生醫學研究所(CIRM)的一項獎勵。2023年8月2日，我們的全資子公司Combangio與CIRM簽訂了一項1500萬美元的獎勵協議，即CIRM獎，以支持正在進行的用於PCED治療的KPI-012計劃，以及該計劃的產品和過程表徵和分析開發。CIRM獎受共同出資要求的約束，根據該要求，Combangio有義務在KPI-012的開發上花費特定的最低金額以獲得全部獎勵金額，並且在實現主要與Combangio進行Chase臨牀試驗進展相關的指定里程碑時，將很大一部分獎金支付給Combangio。如果我們未能達到CIRM獎下的共同資助要求，或未能在CIRM獎要求的時間內達到里程碑，我們可能無法獲得CIRM獎下的全額資助。如果在預定完成日期的四個月內沒有達到里程碑，CIRM可以永久停止根據CIRM獎支付款項。此外，如果CIRM自行決定Combangio沒有遵守CIRM獎的條款和條件，CIRM可以暫停或永久停止付款。此外，CIRM獎的支付取決於加利福尼亞州幹細胞研究和治療基金的資金可用性。
CIRM獎還規定了財務條件，如果獲得批准，可能會增加KPI-012商業化的成本。根據CIRM獎的條款，Combangio有義務為CIRM獎產生的任何產品、服務或批准藥物的淨銷售額支付特許權使用費，金額為我們使用的資金的每100萬美元的0.1%，直至該產品、服務或批准藥物首次商業銷售之日起10年前，以及以特許權使用費或基本特許權使用費的形式支付CIRM獎勵資金金額的9倍的時間。此外，在基本版税滿意後，Combangio有義務為任何由CIRM資助的發明的淨銷售額每年超過5億美元支付1.0%的版税，直到涵蓋此類發明的專利最後到期。
此外，與CIRM獎相關的重大合規要求，如報告、通知、記錄保存和審計要求，可能需要內部和外部資源，可能會增加我們的業務成本。
不遵守CIRM獎的要求可能會導致我們與牛津金融公司簽訂的貸款協議違約。根據我們的貸款協議，如果我們在CIRM獎下獲得資金，並且由於我們或Combangio未能遵守CIRM獎的要求而被要求向CIRM退還超過500,000美元的資金，或者如果我們因未使用此類資金或CIRM出於任何原因行使其收回此類資金的權利而被要求向CIRM退還超過100萬美元的資金，則屬於違約事件。這種違約事件可能會導致我們貸款協議下的到期金額加速增長。在這種情況下，我們可能無法加快付款速度，貸款人可以尋求強制執行擔保債務抵押品的擔保權益。加快償還未償還債務將令人對我們作為持續經營企業的能力產生重大懷疑，縮短我們能夠為我們的運營和資本支出需求提供資金的期限，並將對我們的財務狀況和執行我們的業務戰略的能力造成不利影響。
此外，由於CIRM獎，我們可能沒有權利禁止加利福尼亞州使用我們開發的某些技術。根據CIRM獎，加州政府可以行使進行權，其中可能包括向第三方授予CIRM資助的技術在任何地區和使用領域的非排他性、部分排他性或排他性權利，如果它確定這樣的行動是必要的，如果Combangio未能做出合理努力實現CIRM資助的技術的實際應用，未能遵守商定的獲取和定價要求，或者因為必須採取行動應對加州州長宣佈的公共衞生緊急狀態。
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我們可能會與第三方合作開發我們的候選產品或將其商業化。如果我們的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。
我們希望利用與第三方的各種類型的合作、分銷和其他營銷安排來開發和商業化KPI-012或我們開發的任何其他候選產品，我們為這些產品在美國以外的市場尋求或獲得營銷批准。如果我們沒有為我們的候選產品在美國建立自己的銷售、營銷和分銷能力，或者如果我們確定這樣的第三方安排在其他方面是有益的，我們也可能與第三方達成安排，在美國提供這些服務。我們還可能為我們的候選產品的開發和商業化尋找第三方合作伙伴。例如，在對我們可能開發的候選產品啟動支持IND的研究之前，我們可能會考慮潛在的合作伙伴關係機會。我們在任何銷售、營銷、分銷、開發、許可或更廣泛的合作安排方面可能的合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。我們目前沒有參與任何此類安排。然而，如果我們在未來與任何第三方達成任何此類安排，我們可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。
我們進行的協作可能會帶來許多風險，包括：
| ● | 合作者在決定他們將應用於這些合作的努力和資源的數量和時間方面有很大的自由裁量權； |
| ● | 合作者可能未按預期履行其義務； |
| ● | 合作者不得繼續開發我們的候選產品，或者可以基於臨牀試驗或其他研究的結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素(如收購)選擇不繼續或續訂開發計劃，這些因素會轉移資源或創造相互競爭的優先事項； |
| ● | 協作者不得對獲得營銷批准的我們的候選產品進行商業化，或者可以根據協作者的戰略重點或可用資金的變化或外部因素(如收購)選擇不繼續或續訂商業化計劃，這些外部因素會轉移資源或創造相互競爭的優先事項； |
| ● | 合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀試驗候選產品的新配方； |
| ● | 如果合作者認為有競爭力的產品更有可能被成功開發或可以以比我們的產品更具經濟吸引力的條款商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品； |
| ● | 與我們合作發現的候選產品可能會被我們的合作者視為與他們自己的產品或候選產品競爭，這可能會導致合作者停止投入資源將我們的候選產品商業化； |
| ● | 對我們的一個或多個候選產品擁有營銷和分銷權利並獲得監管批准的合作者可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷此類產品或產品； |
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| ● | 與合作者的分歧，包括在專利權、合同解釋或首選的開發過程上的分歧，可能會導致候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能會導致我們對候選產品承擔額外的責任，或者可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項都會轉移管理層的注意力和資源，既耗時又昂貴； |
| ● | 合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息，從而引發訴訟，從而危及或使我們的知識產權或專有信息無效，或使我們面臨潛在的訴訟； |
| ● | 合作者可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；以及 |
| ● | 為了合作者的方便，我們可能會終止合作，如果終止，我們可能需要籌集額外的資金，以進一步開發或商業化適用的候選產品。 |
合作協議可能不會以最有效的方式導致候選產品或產品的開發或商業化，或者根本不會。如果我們進行的任何合作沒有導致產品的成功開發和商業化，或者如果我們的一個協作者終止了與我們的協議，我們可能不會根據該合作獲得任何未來的研究資金、里程碑或版税付款。如果我們沒有收到我們根據這些協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發我們的候選產品。此處描述的所有與產品開發、監管審批和商業化相關的風險也適用於我們的合作者的活動。
此外，在其對我們的合同義務的約束下，如果我們的合作者參與業務合併，它可能會降低或終止任何經我們許可的產品或候選產品的開發或商業化。如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的認知可能會受到損害。
如果我們不能建立合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃，我們的業務可能會受到不利影響。
對於我們的一些候選產品，我們可能決定與製藥或生物技術公司合作開發我們的候選產品或將我們的候選產品進行潛在的商業化。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作夥伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性，競爭產品的潛力，我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的優點的情況下對這種所有權提出挑戰，可能存在的不確定性，以及一般的行業和市場狀況。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們進行的協作對我們的候選產品更具吸引力。根據未來的許可協議，我們還可能受到限制，不能與潛在的合作者簽訂某些條款的協議。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。
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如果我們無法及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發、減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃、推遲候選產品的潛在商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇自己資助和從事開發或商業化活動，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條件或根本無法獲得的。如果我們未能達成合作，並且沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品或將它們推向市場或繼續開發我們的產品平臺。
與我們的知識產權有關的風險
我們可能無法為我們的技術或候選產品獲得並保持專利保護，或者獲得的專利保護範圍可能不夠廣泛或不夠可執行，從而使我們的競爭對手能夠開發和商業化與我們類似或相同的技術、產品和候選產品，並且我們成功將我們的技術和候選產品商業化的能力可能會受到損害。
我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得並保持對我們的專有技術和候選產品(包括KPI-012)的專利保護的能力。我們試圖通過在美國和某些外國司法管轄區申請與我們的專有技術和候選產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。
專利訴訟過程既昂貴又耗時，我們可能沒有提交、維護或起訴，也可能無法以合理的成本或及時提交、維護和起訴所有必要或可取的專利或專利申請。在獲得專利保護之前，我們也可能無法識別我們的研發成果中可申請專利的方面。
製藥、生物技術和醫療器械公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決和未來的專利申請可能無法在美國或其他國家或地區頒發專利，以保護我們的技術或候選產品，或有效地阻止其他公司將競爭技術和產品商業化。此外，外國法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利，美國專利商標局和外國專利局在授予專利時應用的標準並不總是統一或可預測的。例如，與美國的專利法不同，歐洲專利法排除了人體治療方法的可專利性，並對其將授予的權利要求的範圍施加了實質性限制，如果其範圍比具體披露的實施方式更廣泛。科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個半月後才發表，有時甚至根本不發表。因此，我們不能確定我們或我們的許可人是否是第一個在我們擁有或許可的專利或未決專利申請中提出要求的發明，或者我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。專利和出版物的數據庫以及搜索它們的方法天生就是有限的，因此我們可能不知道所有已發佈和正在處理的專利申請的全部範圍。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是不確定的。我們的未決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的技術或候選產品的全部或部分，或有效地阻止其他公司將競爭對手的技術、產品和候選產品商業化。特別是，在任何專利申請的訴訟期間，基於該申請的任何專利的頒發可能取決於我們是否有能力生成額外的臨牀前或臨牀數據，以支持我們提議的權利要求的專利性。我們可能無法及時生成足夠的額外數據，或者根本無法生成。此外，美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。
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即使我們擁有和許可的專利申請以專利的形式發佈，它們的發佈形式也不會為我們的專有技術和候選產品提供任何有意義的保護，阻止競爭對手與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們的競爭對手可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術、產品或候選產品來繞過我們擁有或許可的專利。
專利的頒發對於其發明性、所有權、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有和許可的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致排他性喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同的技術、產品或候選產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們不能根據《哈奇-瓦克斯曼法案》在美國和外國根據類似的法律獲得專利期延長，從而可能延長我們的候選產品的營銷排他性期限，我們的業務可能會受到實質性的損害。
根據FDA對我們候選產品的上市批准的時間、期限和細節，根據《哈奇-瓦克斯曼法案》，涵蓋每種候選產品或其使用的美國專利之一可能有資格獲得最長五年的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼法案允許每個FDA批准的產品最多延長一項專利，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計1400年，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或其製造方法的權利要求才可以延長。此外，如果FDA批准的產品的有效成分在FDA批准的較早產品中受到監管審查和批准，則FDA批准的產品的監管審查期不得作為延長專利期限的基礎。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，在某些國家/地區也可以延長專利期限。然而，我們可能無法在美國或任何其他國家/地區申請或獲得延長專利期，原因包括：未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請，或未能滿足適用的要求。此外，政府當局提供的延期期限以及在任何此類延期期間的專利保護範圍可能比我們要求的要短。
如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限可能會縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後更快地獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會減少，可能是實質性的。
我們有可能不會根據《哈奇-瓦克斯曼法案》獲得涵蓋我們候選產品的美國專利的專利期延長，即使該專利有資格延長專利期，或者如果我們獲得了這樣的延長，其期限可能比我們尋求的更短。此外，對於我們許可的專利，我們可能無權控制起訴，包括根據《哈奇-瓦克斯曼法案》向美國專利商標局提交延長專利期的請願書。因此，如果我們的一項許可專利有資格根據《哈奇-瓦克斯曼法案》獲得專利期延長，我們可能無法控制是否向美國專利商標局提交或獲得延長專利期的請願書。
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目錄表
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手和其他第三方可能會侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們擁有和許可的專利、商業機密或其他知識產權。因此，為了打擊侵權、挪用或未經授權的使用，我們可能被要求提起侵權或挪用索賠或其他與知識產權有關的訴訟，這可能是昂貴和耗時的。我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯了他們的專利或我們聲稱的專利無效。此外，在專利侵權或其他與知識產權有關的訴訟中，法院可以裁定我們的一項專利全部或部分無效或不可強制執行，狹隘地解釋該專利的權利要求，或以我們的專利不涵蓋所涉技術為由拒絕阻止另一方使用所涉技術。任何訴訟程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險，並可能使我們的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟中，我們的一些機密信息或商業祕密可能會因披露而被泄露。
我們可能受到第三方向美國專利商標局提交先前技術的預發行，或捲入其他有爭議的程序，如反對、派生、重新審查、當事人之間的審查、授予後審查或在美國或其他地方的幹預程序，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
在美國，FDA並不禁止臨牀醫生為產品標籤上沒有描述的用途開出批准產品的處方。儘管使用標籤外處方指導的產品可能會侵犯我們的治療方法專利，但這種做法在醫學專科中很常見，尤其是在美國，這種侵權行為很難發現、預防或起訴，可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生負面影響。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售KPI-012以及我們未來可能開發的任何其他候選產品的能力，以及在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權和其他專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。在生物技術和製藥行業，有相當數量的知識產權訴訟。我們可能成為針對我們的候選產品和技術的侵權訴訟索賠的一方，或受到侵權訴訟索賠的威脅，包括來自競爭對手或非執業實體的索賠，這些索賠沒有相關的產品收入，而且我們自己的專利組合可能對他們沒有威懾作用。此外，我們可能會成為未來關於我們的專利組合或第三方專利的對抗性訴訟或訴訟的一方。此類訴訟還可能包括有爭議的授權後訴訟，如在美國專利商標局或外國專利局進行的異議、各方之間的審查、複審、幹預或派生訴訟。
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目錄表
提起訴訟或有爭議的訴訟程序的法律門檻很低，因此，即使勝訴概率較低的訴訟或訴訟程序也可能被提起，需要大量資源進行辯護。訴訟和有爭議的訴訟程序也可能是昂貴和耗時的，而我們在這些訴訟程序中的對手可能有能力投入比我們更多的資源來起訴這些法律行動。如果我們的候選產品開始商業化，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。我們可能不知道所有這些可能與我們的候選產品及其用途相關的知識產權。因此，我們不能肯定地知道，我們的任何候選產品或我們的開發和商業化不會也不會侵犯或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權，我們可能被要求從該第三方獲得許可證，以便繼續開發、製造、營銷和銷售任何產品，如果獲得批准，產品候選和技術。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術，並可能要求我們支付大量許可和版税。我們可能會被迫停止將侵權技術、產品或候選產品商業化，包括法院命令。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，並可能被迫賠償我們的客户或合作者，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權發現還可能導致禁制令，阻止我們將候選產品商業化或迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。此外，我們可能被迫重新設計我們的候選產品，尋求新的監管批准，並根據合同協議賠償第三方。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護、續期和年金費用必須在我們擁有和許可的專利和專利申請的有效期內分幾個階段或每年向美國專利商標局和外國專利代理機構支付。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。在某些情況下，我們可能會依賴我們的許可合作伙伴向相關專利代理機構支付這些費用，或遵守其程序和文件規則。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括未能在規定的時限內對官方行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，將對我們的業務產生實質性的不利影響。
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目錄表
KPI-012受其他公司或機構獨家許可的專利權保護。如果這些第三方終止與我們的協議，或未能維護或強制執行相關專利，或我們以其他方式失去對這些專利的權利，我們的競爭地位和我們在市場上的任何產品的市場份額，如果獲得批准，都將受到損害。
我們的專利組合中有一部分是內部許可的。因此，我們是許可協議的一方，我們業務的某些方面依賴於其他公司或機構擁有的專利和/或專利申請。特別是，我們擁有與KPI-012相關的專利系列的獨家許可證。我們依賴斯坦福大學的許可證來獲得與KPI-012相關的某些專利權。Combangio與斯坦福大學之間的許可協議或斯坦福大學許可協議將特定的勤奮、里程碑付款、特許權使用費和其他義務強加給我們，並要求我們遵守開發時間表，或盡最大努力或商業上合理的努力來開發和商業化許可產品，以維持許可。如果適用的許可協議到期或終止，或者如果我們未能履行斯坦福大學許可協議下的義務，我們關於許可內專利和專利申請的權利可能會喪失。作為我們未來業務發展的一部分，我們可能會就許可內專利和專利申請簽訂額外的許可協議，根據該協議，我們可能不會保留對此類專利的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護的控制權。如果我們因為任何原因無法維護這些專利權，我們開發和商業化我們的候選產品的能力可能會受到實質性的損害。
我們的許可方可能不會成功地起訴某些專利申請，這些專利申請由他們控制，我們根據這些專利申請獲得許可，我們的業務依賴於這些專利申請。即使這些應用程序頒發了專利，我們的許可人也可能無法維護這些專利，可能決定不對第三方侵權者提起訴訟，可能無法證明侵權，或者可能無法對專利無效或不可強制執行的反索賠進行辯護。
與我們從其獲得知識產權的當事人有關的風險也可能出現在我們無法控制的情況下。儘管我們盡了最大努力，我們的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了我們的知識產權協議，因此可能會終止知識產權協議，從而使我們無法銷售這些知識產權協議涵蓋的產品。如果我們的知識產權協議終止，或者基礎專利未能提供預期的市場排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們類似或相同的產品。此外，如果我們的知識產權協議終止，我們以前的許可人和/或轉讓人可能會阻止我們使用許可或轉讓的專利和專利申請所涵蓋的技術。這可能會對我們具有競爭力的業務地位、我們的財務狀況、經營業績和業務前景產生重大不利影響。
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目錄表
我們擁有或許可的一些知識產權可能是通過政府資助的項目發現的，因此可能受到聯邦法規的約束，如“遊行”權利、某些報告要求以及對美國工業的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，使我們不得不在報告要求方面花費資源，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
我們擁有或許可的一些知識產權是通過使用美國政府資金產生的，因此可能受到某些聯邦法規的約束。例如，KPI-012的某些方面是利用美國政府資金開發的。因此，根據1980年的《貝赫-多爾法案》，美國政府可能對KPI-012中所載的知識產權擁有某些權利。這些美國政府在政府資助計劃下開發的某些發明的權利包括將發明用於任何政府目的的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，美國政府有權要求我們向第三方授予上述任何發明的獨家、部分獨家或非獨家許可，前提是：(I)沒有采取足夠的步驟將發明商業化；(Ii)為了滿足公共衞生或安全需要，政府採取行動是必要的；或者(Iii)政府採取行動是必要的，以滿足聯邦法規對公眾使用的要求(也稱為“遊行權利”)。如果我們沒有向政府披露發明，也沒有在規定的期限內提交知識產權登記申請，美國政府也有權獲得這些發明的所有權。此外，美國政府可以在未在規定期限內提交專利申請的任何國家獲得這些發明的所有權。在政府資助的計劃下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這一要求可能需要我們花費大量資源。此外，美國政府要求任何包含主題發明的產品或通過使用主題發明而生產的產品基本上必須在美國製造。如果知識產權所有人能夠證明已作出合理但不成功的努力，以類似條款向可能在美國大量生產的潛在被許可人授予許可證，或在這種情況下國內製造在商業上不可行，則可以免除製造優先權要求。這種對美國製造商的偏好可能會限制我們與非美國產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。政府對上述任何權利的任何行使都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
如果我們未能履行我們在知識產權許可和與第三方的融資安排中的義務，我們可能會失去對我們的業務至關重要的權利。
根據我們的斯坦福大學許可協議，我們許可與KPI-012相關的某些專利權，並對我們施加版税和其他財務義務以及其他實質性的履行義務。我們還可能與第三方簽訂額外的許可和融資安排，可能會將勤奮、開發和商業化時間表以及里程碑式的付款、特許權使用費、保險和其他義務強加給我們。如果我們未能履行當前或未來許可和合作協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品或候選產品，或者可能面臨協議下的其他處罰。這種情況可能會降低任何產品或候選產品的價值。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利。
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目錄表
此外，斯坦福大學可能會得出結論，認為我們嚴重違反了斯坦福大學許可協議，因此可能會終止該協議，從而使我們無法銷售我們與斯坦福大學許可協議涵蓋的產品。如果斯坦福大學許可協議終止，或者如果基礎專利未能提供預期的市場排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們類似或相同的產品。此外，如果我們的斯坦福大學許可協議終止，斯坦福大學和/或其轉讓人可能會阻止我們使用許可或轉讓的專利和專利申請所涵蓋的技術。如果我們違反協議(包括未能履行我們的付款義務)，並且沒有充分解決此類違規行為，根據斯坦福大學許可協議向我們授權的技術的權利將恢復到斯坦福大學，斯坦福大學不承擔任何費用。這可能會對我們的競爭業務地位、我們的財務狀況、我們的經營業績和我們的業務前景產生實質性的不利影響。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化任何受影響的產品或候選產品，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和專有權利。
在世界所有國家對我們的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護或許可證的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們的知識產權和專有權利的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
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目錄表
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的員工或我們挪用了他們的知識產權，或要求我們認為是我們自己的知識產權的所有權。
我們和我們許可方的許多員工和承包商以前受僱於其他生物技術、醫療設備或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們努力確保我們的員工和承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到這些個人使用或披露任何此類員工前僱主的知識產權(包括商業祕密或其他專有信息)的指控。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。
此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權開發的我們的員工和承包商簽署將此類知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議。此外，我們無法控制我們的許可人是否從自己的員工和承包商那裏獲得了類似的轉讓協議。我們和他們的轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們或我們的許可人可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們視為我們的知識產權的所有權。
如果我們或我們的許可人未能起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的競爭業務地位和前景產生實質性的不利影響。此類知識產權可以授予第三方，我們可能需要從第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，而這些技術或產品可能無法以商業合理的條款獲得或根本無法獲得。即使我們成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。
知識產權訴訟或其他與知識產權有關的法律程序可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源，而且由於他們更成熟和發展的知識產權組合，他們在這類訴訟中也可能具有優勢。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
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目錄表
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了為我們的技術和候選產品尋求專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與能夠接觸到這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。偵測商業祕密的泄露或挪用，並要求當事人非法披露或挪用商業祕密，這是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
與我們候選產品的監管審批和其他法律合規性問題相關的風險
如果我們不能獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化，我們創造大量收入的能力將受到實質性損害。營銷審批過程昂貴、耗時且不確定。因此，我們無法預測我們或我們未來可能擁有的任何合作伙伴何時或是否會獲得市場批准，將KPI-012或我們未來可能開發的任何候選產品商業化。
KPI-012和任何其他未來的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括它們的設計、測試、製造、安全、效力、純度、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到美國FDA和其他監管機構以及其他國家類似機構的全面監管。未能獲得候選產品的營銷批准將阻止我們將候選產品商業化。
除了我們在2022年7月出售給愛爾康的EYSUVIS和INVELTYS之外，我們還沒有從任何司法管轄區的監管機構那裏獲得營銷任何候選產品的批准。我們可能永遠不會生成必要的數據或結果，以獲得監管部門對KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品的批准，這些產品具有足夠的市場潛力，使我們能夠實現盈利。我們在提交和支持獲得營銷批准所需的應用程序方面經驗有限，在這一過程中一直依賴並預計將繼續依賴第三方顧問和供應商來協助我們。為了獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每種治療適應症的支持信息，以確定生物候選產品的純度、安全性和有效性。要獲得上市批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。FDA或其他監管機構可能會認定KPI-012或我們開發的任何其他候選產品不符合這些標準，或具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，使我們無法獲得上市批准，或阻止或限制商業用途。
無論是在美國還是在國外，獲得市場批准的過程都是昂貴的，如果獲得批准的話，可能需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的變化，附加法規或法規的變化，或對每個提交的產品申請的監管審查的變化，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。
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此外，FDA和其他機構的中斷可能會延長新生物製品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。FDA審查和批准新生物製品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策變化以及其他可能影響FDA履行常規職能的能力的事件。FDA的平均審查時間近年來一直在波動。在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不讓關鍵員工休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，包括國會未能及時提高美國債務上限，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們未能獲得我們開發的任何候選產品的批准，該候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造收入的能力將受到嚴重損害。
如果未能在外國司法管轄區獲得營銷批准，我們的候選產品將無法在海外銷售。
為了營銷和銷售KPI-012或我們可能在歐盟和許多其他司法管轄區開發的任何其他候選產品，我們或我們的潛在第三方合作伙伴必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。在美國，任何候選產品的臨牀試驗都可能不足以支持在美國以外的上市批准申請。
在美國境外獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們或我們的潛在合作者可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。然而，在一個國家未能或拖延獲得監管批准，可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。
我們產品的審批條款、持續的法規和上市後的限制可能會限制我們製造和營銷產品的方式，這可能會嚴重削弱我們創造收入的能力。
一旦批准上市，批准的產品及其製造商和營銷商將受到持續的審查和廣泛的監管。因此，我們和我們未來可能擁有的任何潛在合作伙伴都必須遵守有關我們獲得營銷批准的任何候選產品的廣告和促銷要求。有關生物產品和醫療器械的促銷信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤中的信息一致。因此，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，附帶的標籤可能會限制我們獲得營銷批准的任何其他產品的批准使用，這可能會限制此類產品的銷售。
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FDA還可能要求進行昂貴的上市後測試和監督，以監測產品的安全性或有效性，包括採用和實施風險評估和緩解戰略。FDA密切監管產品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症銷售，並符合批准的標籤和監管要求的規定。FDA對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們不將我們產品的營銷限制在他們批准的適應症上，我們可能會受到標籤外營銷的執法行動。違反法律的行為聯邦食品、藥品和化粧品法案與處方產品的促銷和廣告有關的法律和其他法規，包括虛假索賠法，可能會導致FDA、司法部和州總檢察長採取調查和/或執法行動，指控違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。
此外，後來發現我們的產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守監管要求，可能會產生各種後果，包括：
| ● | 對此類產品、製造商或製造工藝的限制； |
| ● | 產品標籤和營銷中的限制和警告； |
| ● | 對產品分銷或使用的限制； |
| ● | 進行上市後臨牀試驗的要求； |
| ● | 警告信或無標題信件； |
| ● | 產品退出市場的； |
| ● | 拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請； |
| ● | 產品召回； |
| ● | 罰款、返還或返還利潤或收入； |
| ● | 暫停或撤回上市審批； |
| ● | 拒絕允許我公司產品進出口的； |
| ● | 產品被扣押； |
| ● | 被排除在聯邦醫療保健報銷計劃之外或 |
| ● | 禁制令或施加民事或刑事處罰。 |
不遵守歐盟關於安全監測或藥物警戒的要求或其他國家的法律也可能導致重大的經濟處罰。同樣，不遵守歐盟或其他國家關於保護個人信息的要求可能會導致重大處罰和制裁。此外，授權藥品的銷售和推廣，包括行業贊助的繼續醫學教育和麪向藥品處方者和/或普通公眾的廣告，在歐盟受到嚴格監管，特別是在修訂後的2001/83EC指令下，並受歐盟成員國法律的約束。在整個歐盟範圍內，禁止直接面向消費者的處方藥廣告。
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此外，經批准產品的製造商及其工廠必須遵守FDA的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合適用於製造商的cGMP或適用於醫療器械製造商的質量保證標準，其中包括與質量控制和質量保證相關的要求以及相應的記錄和文件維護和報告要求。我們、我們的合同製造商、我們未來可能聘用的任何合同製造商、我們未來的合作者及其合同製造商也將受到其他法規要求的約束，包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、有關向臨牀醫生分發樣本的要求、記錄保存、以及昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性，例如實施風險評估和緩解策略的要求。
如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的產品出現了意想不到的問題，我們可能會受到重大處罰。
我們可能無法獲得我們的一個或多個候選產品的孤立藥物獨家經營權，即使我們獲得了獨家專利權，這種獨家經營權也可能不會阻止FDA或歐洲藥品管理局批准其他競爭產品。此外，如果另一家擁有競爭候選產品的公司在我們之前為其競爭候選產品獲得了孤兒藥物獨家經營權，我們可能會被禁止在獨佔期內以與競爭候選產品相同的適應症營銷我們的候選產品。
根據《孤兒藥品法》，如果是一種用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物製劑，FDA可以將候選產品指定為孤兒藥物。歐盟的歐洲藥品管理局(European Medicines Agency，簡稱EMA)也對孤兒產品的審批進行了類似的監管。KPI-012已獲得FDA指定的治療PCED的孤兒藥物。
一般來説，如果具有孤兒藥物指定的候選產品隨後獲得了其具有該指定的適應症的第一次上市批准，則該產品有權在一段時間內獲得市場排他期，這使得FDA或EMA不能在該時間段內批准同一產品的同一治療適應症的另一營銷申請。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種產品不再符合指定孤兒藥物的標準，特別是如果該產品的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，那麼歐盟的排他性期限可以縮短到六年。如果在我們能夠獲得PCED的KPI-012批准之前，具有PCED孤兒資格的競爭產品候選產品獲得了監管部門的批准，我們可能會被禁止在七年的孤兒專營期內在美國營銷PCED的KPI-012，這將對我們的業務產生嚴重的不利影響。
為了讓FDA批准我們的一種產品獲得孤兒藥物獨家經營權，FDA必須發現該產品被指定用於治療美國每年患者人數少於20萬人的疾病或疾病。FDA可能會得出結論，尋求孤兒藥物排他性的條件或疾病不符合這一標準。即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為不同的產品可以針對相同的條件獲得批准。
此外，即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後一種產品在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以針對相同的疾病批准相同的產品。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則也可能失去孤兒藥物的排他性。
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2017年FDA重新授權法案(FDARA)要求藥品贊助商證明一種孤兒藥物的臨牀優越性，該藥物在其他方面與之前批准的治療同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。FDARA推翻了先前的先例，即《孤兒藥品法》明確要求FDA承認孤兒排他期，無論其臨牀優勢如何。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥物法》及其法規和政策。鑑於上訴法院對11人的裁決，這一點可能尤其正確這是2021年9月，美國巡迴上訴法院裁定，為了確定排他性範圍，術語“同一疾病或狀況”是指指定的“罕見疾病或狀況”，FDA不能將其解釋為“適應症或使用”。因此，上訴法院得出結論，孤兒藥物排他性適用於整個指定的疾病或狀況，而不是“適應症或使用”。雖然已經有立法建議推翻這一決定，但它們尚未成為法律。2023年1月23日，FDA宣佈，在超出該法院命令範圍的事項中，FDA將繼續適用其現有法規，將孤兒藥物的獨佔性與孤兒藥物被批准用於的用途或適應症捆綁在一起。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。
我們可能會為我們的候選產品尋求特定的指定，包括在美國的突破性治療、快速通道和優先審查指定，以及在歐盟的主要指定，但我們可能不會收到這樣的指定，即使我們收到了，這樣的指定也可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求某些指定，以加快FDA的審查和批准。突破性治療產品被定義為一種產品，旨在單獨或與一種或多種其他產品組合用於治療嚴重疾病，初步臨牀證據表明，該產品可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。
FDA還可以指定一種產品進行快速通道審查，如果該產品旨在單獨或與一種或多種其他產品組合用於治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，並且該產品顯示出解決此類疾病或狀況未得到滿足的醫療需求的潛力。對於Fast Track審查產品，贊助商可能會與FDA有更多的互動，FDA可能會在申請完成之前啟動對Fast Track產品申請的部分進行審查。如果FDA在對贊助商提交的臨牀數據進行初步評估後確定快速通道審查產品可能有效，則可以進行滾動審查。2023年4月，FDA指定KPI-012用於PCED的治療快速通道審查。
我們還可能為我們的一個或多個候選產品尋求優先審查指定。如果FDA確定一種候選產品在治療方面取得了重大進展，或者提供了一種不存在適當治療方法的治療方法，FDA可能會指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA的目標是在6個月內審查上市批准申請，而不是標準的10個月審查期限。
這些指定是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合這些指定的標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。此外，即使我們收到了指定，與根據FDA傳統程序考慮批准的候選產品相比，收到候選產品的指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合這些資格，例如用於治療PCED的KPI-012的快速通道指定，FDA稍後也可能決定候選產品不再符合資格條件，或決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
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在歐盟，我們可能會在未來為我們的一些候選產品尋求優質稱號。Prime計劃的重點是針對歐盟沒有令人滿意的治療方法的情況的候選產品，或者即使存在這樣的方法，候選產品也可能提供比現有治療方法更大的治療優勢。要被接受為Prime認證，候選產品必須符合其主要公共健康利益和治療創新方面的資格標準，該標準基於能夠證實聲明的信息。優質產品指定的好處包括任命一名人用藥品委員會報告員，在營銷授權申請之前提供持續支持和幫助建立知識，在關鍵開發里程碑進行早期對話和科學建議，以及有可能對產品進行加速審查，這意味着減少審查時間，以便在申請過程中更早發佈關於批准性的意見。優質認證使申請者能夠請求並行的EMA科學建議和衞生技術評估建議，以促進及時進入市場。即使我們獲得了任何候選產品的優質認證，與傳統的EMA程序相比，該認證可能不會帶來實質性更快的開發過程、審查或批准。此外，獲得優質稱號並不保證或增加EMA授予營銷授權的可能性。
如果獲得批准，我們作為生物製品被監管的產品可能面臨通過簡化監管途徑獲得批准的生物仿製藥的競爭。
患者保護和平價醫療法案，經2010年醫療保健和教育協調法案或統稱為ACA修訂，包括一個副標題，稱為2009年生物製品價格競爭和創新法案，或BPCIA，它為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的批准途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的BLA，該競爭產品包含贊助商自己的臨牀前數據和充分且受控良好的臨牀試驗數據，以證明另一家公司的產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。
到目前為止，我們還沒有一個候選產品被批准為生物製品。我們認為，我們的任何候選產品，如果根據BLA被批准為生物製品，都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得許可，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物產品的傳統仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。如果競爭對手能夠獲得參照我們產品的生物仿製藥的監管批准，我們的產品可能會受到此類生物仿製藥的競爭，隨之而來的是競爭壓力和後果。
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我們與客户和第三方付款人的關係可能直接或間接受到適用的反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療保健法律和法規的影響，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入的減少。
美國和其他地區的醫療保健提供者、臨牀醫生和第三方付款人將在推薦、處方和使用我們獲得營銷批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品的業務或財務安排和關係。可能影響我們的運營能力的適用的聯邦、州和外國醫療保健法律和法規包括：
| ● | 聯邦《反回扣條例》，除其他事項外，禁止任何人直接或間接地以現金或實物形式故意索要、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，而這些商品或服務可根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦保健計劃支付； |
| ● | 聯邦民事和刑事虛假報銷法和民事金錢懲罰法，包括聯邦《虛假報銷法》，對故意或導致向聯邦政府(包括聯邦醫療保險和醫療補助計劃)提交虛假或欺詐性或虛假陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務的個人或實體施加刑事和民事處罰，包括民事舉報人或其他訴訟； |
| ● | 1996年的聯邦健康保險可攜性和責任法案，或HIPAA，對執行詐騙任何醫療福利計劃或作出與醫療保健事項有關的虛假陳述的計劃施加刑事和民事責任； |
| ● | 經2009年《衞生信息技術促進經濟和臨牀衞生法》修訂的《衞生信息技術促進經濟和臨牀衞生法》及其各自的實施條例，其中規定了在保護個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款，包括對承保保健提供者、保健計劃和保健信息交換所及其商業夥伴的義務； |
| ● | 聯邦《醫生支付陽光法案》要求某些藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商每年向聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與向醫生、其他醫療保健提供者和教學醫院支付或轉移價值有關的信息，以及關於醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益的信息；根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃，某些藥品、器械、生物製品和醫療用品可以支付； |
| ● | 類似的州和外國法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠，州和外國法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者支付的款項，州和外國法律要求藥品製造商報告與向臨牀醫生和其他醫療保健提供者或營銷支出支付和其他價值轉移有關的信息，以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的國家和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。 |
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如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何政府法規，我們可能會受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、誠信義務以及削減或重組我們的業務。任何處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、誠信義務、被排除在資助的醫療保健計劃之外，或者削減或重組我們的業務都可能對我們的財務業績產生不利影響。我們的企業合規計劃旨在確保我們將遵守所有適用的法律和法規來開發、營銷和銷售我們的產品和候選產品，但我們不能保證該計劃將保護我們免受因不符合此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力可能會涉及鉅額成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，包括但不限於損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外，以及削減或重組我們的業務。如果我們與我們有業務往來或預期與之有業務往來的任何臨牀醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在參與政府資助的醫療保健計劃之外。
如果獲得批准，現有和未來的立法可能會影響我們將產品商業化的能力，並增加我們獲得產品報銷的難度和成本。
在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的一些立法和監管變化以及擬議的變化可能會影響我們以盈利方式銷售或商業化我們獲得營銷批准的任何候選產品的能力。製藥業一直是這些努力的重點，並受到立法倡議的重大影響。現行法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們收到的任何FDA批准的產品的價格構成額外的下行壓力。
在美國，2003年的《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》或《聯邦醫療保險現代化法案》改變了聯邦醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。該立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了一種基於臨牀醫生管理的藥品平均銷售價格的新報銷方法。此外，這項立法為限制任何治療類別所涵蓋的產品數量提供了權力。降低成本的舉措和這項立法的其他條款可能會降低我們獲得任何批准的產品的覆蓋範圍和價格。雖然聯邦醫療保險現代化法案只適用於聯邦醫療保險受益人的福利，但私人付款人在設定自己的報銷費率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，醫療保險現代化法案導致的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
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2010年3月，總裁·奧巴馬簽署了《平價醫療法案》，使之成為法律。此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。例如，在2021年8月，2011年的《預算控制法案》等導致從2013年開始的每個財年向醫療保險提供者支付的醫療保險總額減少了高達2%，由於隨後的立法修訂，該法案將一直有效到2031年。冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或CARE法案，於2020年3月27日頒佈，從2020年5月1日至2020年12月31日暫停2%的醫療保險自動減支，並將自動減支延長一年，至2030年。根據隨後的立法，削減暫停並減少到2022年6月底，此後恢復2%的全部削減。此外，2012年的《美國納税人救濟法》減少了對幾種類型的醫療保險提供者的醫療保險支付，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何候選產品的處方或使用頻率。事實上，根據目前的立法，醫療保險支出的實際減幅可能高達4%。
我們預計，進一步的醫療改革可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們獲得監管批准的任何產品的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准的產品而獲得的報銷水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們產品的處方或管理頻率產生負面影響。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
自ACA頒佈以來，已經並將繼續有許多法律挑戰和國會行動，以廢除和取代法律條款，關於ACA的訴訟和立法可能會繼續，結果不可預測和不確定。例如，隨着2017年減税和就業法案的頒佈，或總裁·特朗普於2017年12月22日簽署的2017年税收法案，國會廢除了“個人授權”。這項要求大多數美國人購買最低水平醫療保險的條款於2019年生效。特朗普政府還採取了行政行動，破壞或推遲ACA的實施，但這些行動被拜登政府撤銷。總裁·拜登發佈了一項行政命令，指示聯邦機構重新考慮限制美國人獲得醫療保健的規則和其他政策，並考慮採取行動保護和加強這種獲得醫療保健的機會。根據這項行政命令，聯邦機構將被指示重新審查：削弱對患有先前疾病的人的保護的政策，包括與新冠肺炎有關的併發症；根據醫療補助和ACA進行的示威和豁免可能減少覆蓋範圍或破壞計劃，包括工作要求的政策；破壞醫療保險市場或其他醫療保險市場的政策；增加參加聯邦醫療補助和ACA的難度的政策；以及降低保險或經濟援助的可負擔性，包括對受扶養人的負擔能力的政策。
處方藥的成本也在美國引起了大量討論，國會議員和拜登政府表示，他們將通過新的立法和行政措施來解決這類成本問題。到目前為止，美國國會最近進行了幾次調查，並提議並頒佈了州和聯邦立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險下藥品的成本，並改革政府計劃產品的報銷方法。例如，2021年7月9日，總裁·拜登簽署了一項行政命令，其中重點關注藥品價格等問題。該行政命令指示衞生與公眾服務部制定一項計劃，以打擊處方藥的過高定價，加強國內藥品供應鏈，降低聯邦政府為此類藥品支付的價格，並解決反覆出現的價格欺詐問題。2021年9月9日，HHS發佈了藥品降價計劃。該計劃的主要特點是：(1)通過支持與製造商的藥品價格談判，使所有消費者和整個醫療保健系統更負擔得起和更公平的藥品價格；(2)通過支持加強供應鏈的市場變革，促進生物仿製藥和仿製藥，並增加透明度，改善和促進整個處方藥行業的競爭；以及(3)通過支持公共和私人研究，並確保市場激勵促進發現有價值和可獲得的新療法，促進科學創新，以促進更好的醫療保健和改善健康。
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最近，2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年通脹削減法案，或稱愛爾蘭共和軍。新立法對聯邦醫療保險D部分有影響，D部分是一項計劃，有權享受聯邦醫療保險A部分或參加聯邦醫療保險B部分的個人可以選擇每月支付門診處方藥保險保費。除其他事項外，愛爾蘭共和軍要求某些藥品的製造商與聯邦醫療保險進行價格談判(從2026年開始)，價格可以談判，但有上限；根據聯邦醫療保險B部分和聯邦醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲(首次於2023年到期)；並用新的折扣計劃取代D部分覆蓋缺口折扣計劃(從2025年開始)。愛爾蘭共和軍允許衞生和公眾服務部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。
具體來説，在價格談判方面，國會授權Medicare為某些昂貴的單一來源藥物和生物製品談判較低的價格，這些藥物和生物製品沒有競爭的仿製藥或生物仿製藥，並根據Medicare B部分和D部分報銷。CMS可以談判從2026年開始由Medicare D部分支付的10種高成本藥物的價格，隨後是2027年的15種D部分藥物、2028年的15種B部分或D部分藥物以及2029年及以後的20種B部分或D部分藥物的價格。這一規定適用於批准至少9年的藥品和獲得許可13年的生物製品，但不適用於已批准用於單一罕見疾病或疾病的藥物和生物製品。儘管如此，由於CMS可能會在價格談判中確定這些產品的最高價格，如果我們的產品是Medicare價格談判的對象，我們將面臨政府行動的風險。此外，考慮到可能存在的風險，利率協議的這些條款也可能進一步增加這樣的風險，即如果我們的產品在市場上上市9年後才制定價格，我們將無法實現產品的預期回報或保護我們產品的專利的全部價值。
此外，這項立法還規定，如果製藥商提供的價格不等於或低於法律規定的談判達成的“最高公平價格”，或者加價幅度超過通脹，那麼製藥商將受到民事罰款和潛在的消費税。該立法還要求製造商為聯邦醫療保險D部分中價格漲幅超過通脹的藥品支付回扣。新法律還規定，2024年聯邦醫療保險的自付藥品成本上限為每年4000美元，此後從2025年開始，上限為每年2000美元。
因此，雖然目前尚不清楚IRA將如何實施，但我們無法確定地預測任何聯邦或州醫療改革將對我們產生什麼影響，但此類變化可能會對我們的活動施加新的或更嚴格的監管要求，或導致我們產品的報銷減少，任何這些都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。例如，根據CMS關於將IRA的藥品定價條款應用於孤兒藥物的當前指導，如果KPI-012被批准為PCED和其他罕見疾病或疾病的孤兒藥物，我們可能有資格獲得減少的報銷。
2023年6月6日，默克公司對HHS和CMS提起訴訟，其中聲稱愛爾蘭共和軍針對聯邦醫療保險的藥品價格談判計劃構成了違反美國憲法第五修正案的無償收取。隨後，其他各方，包括美國商會、百時美施貴寶公司、美國藥物研究和製造商、Astellas Pharma US，Inc.、Novo NorDisk Inc.、Janssen PharmPharmticals，Inc.、Novartis PharmPharmticals Corporation、AstraZeneca L.P.和Boehringer Inglheim PharmPharmticals，Inc.也向不同的法院提起訴訟，對HHS和CMS提出類似的憲法索賠。我們預計，涉及愛爾蘭共和軍這些條款和其他條款的訴訟將繼續進行，結果不可預測和不確定。
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在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區衞生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
如果我們或我們僱傭的或未來可能僱傭的任何第三方製造商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生鉅額成本。
我們和我們從事或未來可能從事的任何第三方製造商都受到許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的業務有時和將來可能涉及使用危險材料，包括化學品和生物材料，併產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款以及不遵守此類法律和法規的懲罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持一般責任保險和工人補償保險，以支付因使用危險材料而導致員工受傷的成本和開支，但這種保險可能不足以應對潛在的責任。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
此外，對於未來任何第三方合同製造商的運營，如果他們未能遵守適用的環境、健康和安全法律法規或妥善處理與我們產品相關的廢物，我們可能要對由此產生的任何損害、聲譽損害或我們候選產品或產品的製造和供應中斷承擔責任。
我們必須遵守反腐敗法，以及出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律。如果我們不遵守這些法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施和法律費用，被禁止在美國以外開發、製造和銷售某些產品，或者被要求制定和實施代價高昂的合規計劃，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們的業務必須遵守反腐敗法，包括美國《反海外腐敗法》、英國《2010年反賄賂法》和其他反腐敗法，這些法律適用於我們開展業務以及未來可能開展業務的國家/地區。《反海外腐敗法》、《反賄賂法》和這些其他法律一般禁止我們、我們的官員、我們的員工和中介機構向政府官員或其他人行賄、受賄或向其他人支付其他被禁止的款項，以獲得或保留業務或獲得一些其他業務優勢。遵守《反海外腐敗法》尤其昂貴和困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府運營，醫生和其他醫院員工被視為外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不正當款項，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。
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我們未來可能在可能違反《反海外腐敗法》或《反賄賂法》的司法管轄區開展業務，我們可能會參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能使我們承擔《反海外腐敗法》、《反賄賂法》或當地反腐敗法所規定的責任。此外，我們無法預測未來監管要求的性質、範圍或影響，我們的國際業務可能受到這些要求的約束，也無法預測現行法律可能被管理或解釋的方式。如果我們將我們的業務擴展到美國以外的地區，我們將需要投入額外的資源，以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。
我們還受制於管理我們國際業務的其他法律和法規，包括由英國和美國政府以及歐盟當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和人員的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換法規，統稱為貿易管制法。此外，各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品有關的技術數據。如果我們擴大在美國以外的業務，將需要我們專門投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。
不能保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反海外腐敗法》、《反賄賂法》或其他法律要求，包括貿易控制法。如果我們不遵守《反海外腐敗法》、《行賄法》和其他反腐敗法或貿易控制法，我們可能會受到刑事和民事處罰、返還和其他制裁和補救措施，以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和流動性產生不利影響。美國證券交易委員會還可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。對美國、英國或其他當局可能違反《反海外腐敗法》、《反賄賂法》、其他反腐敗法或貿易控制法的任何調查，也可能對我們的聲譽、業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們受到與數據隱私和安全相關的嚴格的隱私法律、信息安全法律、法規、政策和合同義務的約束，此類法律、法規、政策、合同義務的變化以及不遵守此類要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
我們受適用於收集、傳輸、存儲和使用個人身份信息的數據隱私和保護法律法規的約束，這些法律法規對個人信息的隱私、安全和傳輸提出了某些要求，包括美國、歐盟和英國的全面監管制度。世界各地的司法管轄區隱私和數據保護的立法和監管格局繼續發展，人們越來越關注隱私和數據保護問題，這可能會影響我們的業務。不遵守這些法律和法規可能會導致針對我們的執法行動，包括罰款、監禁公司官員和公眾譴責、受影響個人的損害索賠、我們的聲譽受損和商譽損失，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。
美國有許多聯邦和州法律法規與個人信息的隱私和安全有關。特別是，根據HIPAA頒佈的條例規定了隱私和安全標準，限制使用和披露單獨可識別的健康信息或受保護的健康信息，並要求實施行政、物質和技術保障措施，以保護受保護的健康信息的隱私，並確保受保護的電子健康信息的機密性、完整性和可用性。確定受保護的健康信息是否已按照適用的隱私標準和我們的合同義務進行處理可能很複雜，可能會受到不斷變化的解釋的影響。這些義務可能適用於我們現在或將來的部分或全部業務活動。
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如果我們不能適當地保護受保護的健康信息的隱私和安全，我們可能被發現違反了我們的合同。此外，如果我們不遵守適用的隱私法，包括適用的HIPAA隱私和安全標準，我們可能面臨民事和刑事處罰。HHS執法活動可能導致財務責任和聲譽損害，對此類執法活動的迴應可能會消耗大量內部資源。此外，州總檢察長有權提起民事訴訟，尋求禁令或損害賠償，以迴應威脅州居民隱私的侵權行為。我們不能確定這些規定將如何解釋、執行或應用於我們的業務。除了與執法活動和潛在合同責任相關的風險外，我們在聯邦和州一級不斷努力遵守不斷變化的法律和法規的努力可能代價高昂，需要不斷修改我們的政策、程序和系統。
除了HHS的潛在執法外，我們還可能受到聯邦貿易委員會(FTC)的隱私執法。聯邦貿易委員會通過其最近的執法行動，特別關注對健康和基因數據的非法處理，並正在擴大其根據聯邦貿易委員會法案第5條解釋為“不公平”的侵犯隱私行為的類型，以及它認為可觸發健康違規通知規則的活動類型，聯邦貿易委員會也有權執行該規則。聯邦貿易委員會還在制定可能影響我們業務的商業監控和數據安全相關規則。我們將需要考慮聯邦貿易委員會不斷演變的規則和適當隱私和數據安全做法的指導，以降低我們可能採取的執法行動的風險，這可能是代價高昂的。如果我們受到潛在的FTC執法行動的影響，我們可能會受到和解命令的約束，該命令要求我們遵守非常具體的隱私和數據安全做法，這可能會影響我們的業務。我們也可能被要求支付罰款，作為和解的一部分，這取決於被指控的違規行為的性質。如果我們違反了我們與聯邦貿易委員會達成的任何同意命令，我們可能會受到額外的罰款和合規要求。
各國還積極制定與個人信息處理有關的具體規則。2018年，加利福尼亞州通過了《加州消費者隱私法》，該法案於2020年1月1日生效，對處理加州居民個人信息的企業提出了許多要求。CCPA的許多要求與下文所述的一般數據保護條例(GDPR)中的要求相似，包括要求企業向數據主體提供關於收集到的關於他們的信息以及此類信息的使用和共享方式的通知，以及賦予數據主體請求訪問此類個人信息的權利，並在某些情況下請求刪除此類個人信息。CCPA還賦予加州居民選擇不出售其個人信息的權利。CCPA包含了對違反其要求的公司的重大處罰。2020年11月，加州選民通過了一項投票倡議，通過了於2023年1月1日生效的加州隱私權法案，並大幅擴大了CCPA，納入了類似GDPR的額外條款，包括要求加州居民個人信息的使用、保留和共享是合理必要的，並與收集或處理的目的相稱，為敏感個人信息提供額外保護，並要求更多披露與通知居民保留信息有關的內容。CPRA還創建了一個新的執行機構-加州隱私保護局-其唯一職責是執行CPRA和其他加州隱私法，這將進一步增加合規風險。CPRA中的規定可能適用於我們的一些商業活動。
除了加利福尼亞州，至少還有另外11個州通過了類似於CCPA和CPRA的全面隱私法。這些法律要麼已經生效，要麼將在2026年底之前的某個時候生效。與CCPA和CPRA一樣，這些法律規定了與處理個人信息有關的義務，以及處理“敏感”數據的特殊義務，其中在某些情況下包括健康數據。這些法律的一些規定可能適用於我們的商業活動。還有一些州正在大力考慮或已經在2023年的立法會議上通過了全面的隱私法，這些法律將於2024年及以後生效，包括紐約州和新澤西州。其他州將在未來考慮這些法律，國會也一直在辯論是否通過一項聯邦隱私法。還有一些州專門監管可能影響我們業務的健康信息。例如，華盛頓州最近通過了一項健康隱私法，將規範健康信息的收集和共享，該法律還擁有私人訴權，這進一步增加了相關合規風險。康涅狄格州和內華達州也通過了類似的法律來監管消費者健康數據。這些法律可能會影響我們的商業活動，包括我們研究對象的確定、與商業夥伴的關係，以及最終我們產品的營銷和分銷。
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與美國的法律類似，歐洲和其他國家也有重要的隱私和數據安全法律適用。關於位於歐洲經濟區(EEA)的個人的個人數據(包括個人健康數據)的收集、使用、披露、轉移或其他處理，以及在歐洲經濟區進行的個人數據的處理，受2018年5月生效的GDPR監管，並要求在本行業運營的公司在處理個人數據和跨境轉移此類數據方面承擔義務。GDPR規定了繁重的問責義務，要求數據管制員和處理者保存其數據處理和政策的記錄。如果我們或我們的服務提供商的隱私或數據安全措施未能符合GDPR要求，我們可能會面臨訴訟、監管調查、執法通知，要求我們改變使用個人數據的方式和/或高達2000萬歐元或上一財年全球年營業額4%的罰款，以及受影響個人的賠償要求、負面宣傳、聲譽損害和潛在的商業和商譽損失。
GDPR對從歐盟向美國等尚未提供足夠數據保護立法的國家跨境轉移個人數據施加了限制。人們一直擔心企業將個人數據從歐盟轉移到其他國家的能力。2020年7月，歐盟法院(Court of the European Union，簡稱CJEU)宣佈歐盟-美國隱私盾牌(EU-U.S.Privacy Shield)無效。隱私盾牌是用於將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國的合法化機制之一。CJEU的決定還對替代數據傳輸方式的長期可行性提出了質疑，這種方式是將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國的標準合同條款。此外，2022年10月，總裁·拜登簽署了一項行政命令，實施歐盟-美國數據隱私框架，作為歐盟-美國隱私盾牌的替代品。歐盟委員會於2022年12月啟動了通過歐盟-美國數據隱私框架充分性決定的進程，歐盟委員會於2023年7月10日通過了充分性決定。充分性決定允許自行認證歐盟-美國數據隱私框架的美國公司將其作為從歐盟向美國傳輸數據的有效數據傳輸機制。然而，一些隱私倡導團體已經表示，他們將挑戰歐盟-美國數據隱私框架。如果這些挑戰成功，它們可能不僅會影響歐盟-美國數據隱私框架，還會進一步限制標準合同條款和其他數據傳輸機制的生存能力。圍繞這個問題的不確定性有可能影響我們的業務。
在英國退出歐盟後，2018年英國數據保護法適用於在英國進行的個人數據處理，幷包括與GDPR規定的義務平行的義務。在數據傳輸方面，英國和歐盟都通過單獨的“充分性”決定，確定兩個司法管轄區之間的數據傳輸分別符合英國數據保護法和GDPR。英國和美國還同意建立美英“數據橋”，其功能類似於歐盟-美國數據隱私框架，併為公司從英國向美國傳輸數據提供額外的法律機制。這些發展的任何變化或更新都有可能影響我們的業務。
除了GDPR和美國的類似法律外，世界上越來越多的國家還制定了隱私和數據安全法律。雖然許多法律鬆散地效仿GDPR作為範本，但其他法律包含不同或相互衝突的條款。這些法律可能會影響我們開展業務活動的能力。
雖然我們繼續處理最近數據隱私法規變化的影響，但隨着新法規的生效和持續的法律挑戰，數據隱私在國內和國際層面仍然是一個不斷變化的格局，我們遵守不斷變化的數據保護規則的努力可能不會成功。這些法律的解釋和適用有可能與我們的做法不符。我們必須投入大量資源來理解和順應這一不斷變化的局面。不遵守有關數據保護的法律將使我們面臨歐洲經濟區和其他地方數據保護當局採取執法行動的風險，如果我們被發現違反法律，可能會受到重大處罰。同樣，如果不遵守美國聯邦和州有關個人信息隱私和安全的法律，我們可能會受到此類法律的懲罰。任何這種不遵守數據保護和隱私法的行為都可能導致政府施加罰款或命令，要求我們改變我們的做法、索賠或其他責任、監管調查和執法行動、訴訟和鉅額補救費用，其中任何一項都可能對我們的業務產生不利影響。即使我們沒有被確定為違反了這些法律，政府對這些問題的調查通常也需要花費大量資源，併產生負面宣傳，這可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果或前景。
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我們可能無法利用我們淨營業虧損的很大一部分結轉和研發税收抵免結轉。
截至2022年12月31日，我們有3.494億美元的聯邦淨營業虧損(NOL)結轉，這筆錢可能可用於抵消未來的聯邦税收義務，並將於2030年開始的不同日期到期。截至2022年12月31日，我們還有3.906億美元的州NOL結轉，這筆錢可能可用於抵消未來的州所得税債務，並將於2023年開始的不同日期到期。截至2022年12月31日，我們沒有聯邦和州研發信貸結轉。我們的NOL結轉可能到期未使用，無法用於抵消我們未來的所得税債務。
一般而言，根據守則第382和383節，如果我們在三年內發生“所有權變更”，即某些股東的股權所有權(按價值計算)超過50%，則我們分別從NOL和研發税收抵免結轉的利益可能會減值或受到限制。我們之前完成了一項分析，並確定所有權變更大大限制了我們的淨營業虧損結轉和可用於抵消未來税務負擔的研發税收抵免。於2022年12月期間，由於吾等就私募交易訂立證券購買協議，導致額外的所有權變更。由於最近的所有權變更，我們結轉的淨營業虧損的使用受到每年20萬美元的限制。我們可能會受到2022年12月31日之後可能發生或可能發生的任何變化的進一步限制。任何此等限制可能會導致比我們在沒有此等限制的情況下所招致的税務負擔更大，而增加的負債可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況及現金流產生不利影響。如果我們使用歷史上的NOL和研發税收抵免結轉的能力受到實質性限制，它將有效地增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。
還有一種風險是，由於法規變化，如暫停使用NOL或其他不可預見的原因，我們現有的NOL和研發税收抵免結轉可能到期或無法用於抵消未來的所得税負債。如下文所述，税法或其實施或解釋的變化可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響，經CARE法案修訂的2017年税法包括美國聯邦税率和NOL結轉管理規則的變化，這些變化對我們未來利用NOL抵消應税收入的能力產生了重大影響。此外，一個州產生的州NOL不能用來抵消另一個州產生的收入。出於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也很可能無法使用我們的NOL和其他税收屬性的很大一部分。
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與員工事務相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管的能力，以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。
我們高度依賴我們的首席執行官Mark Iwicki，我們的首席執行官Todd Bazemore，我們的首席運營官總裁和首席運營官Mary Reumuth，我們的研發主管兼首席醫療官Kim Brazell博士，我們的首席業務官Darius Kharabi，我們的首席法務官、首席合規官和公司祕書Eric L.Trachtenberg，以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員。雖然我們已經與我們的高管簽訂了僱傭協議，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。此外，我們高度依賴參與Combangio收購的員工以及他們開發生物製劑的專業知識。
招聘和留住合格的科學、臨牀、製造、會計、法律和其他人員也將是我們成功的關鍵。失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長一段時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管批准和產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。我們決定將我們的商業業務出售給愛爾康，我們決心將我們的研發努力完全集中在我們的MSC-S平臺上，包括KPI012，以及我們在2022年下半年完成的裁員，這可能會損害我們吸引和留住對我們業務至關重要的合格人才的能力。此外，我們依賴顧問和顧問，包括科學、臨牀和監管顧問，幫助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人員，我們成功開發和商業化KPI-012以及我們未來可能開發的任何其他候選產品的能力將受到損害。
我們的內部計算機系統，或我們的供應商、承包商或顧問的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞，這可能會導致我們的產品開發計劃受到實質性破壞。
儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統以及我們當前和未來的任何供應商、承包商或顧問的計算機系統，包括任何合作者，都容易受到網絡攻擊、計算機病毒、蠕蟲和其他破壞性或破壞性軟件、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。網絡事件或攻擊可能包括部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、未經授權訪問或刪除文件、社會工程和其他手段，以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性。網絡事件還可能包括網絡釣魚或電子郵件欺詐，以導致付款或信息被傳輸給非預期的收件人。系統故障、事故、網絡攻擊或安全漏洞可能會導致我們的運營中斷，這可能會導致我們的開發計劃和業務運營的實質性中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失或其他類似的中斷，此外還可能需要花費大量資源進行補救。已完成或未來的臨牀試驗中臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密、個人或專有信息，我們可能會招致責任，包括根據美國和海外的一般數據保護法規(EU)2016/679、HIPAA和其他相關州和聯邦隱私法規定的民事罰款和處罰，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。此外，我們可能沒有足夠的保險範圍來賠償與此類事件相關的任何損失。
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雖然我們沒有經歷過任何與網絡攻擊有關的重大損失，但我們一直是一次成功的網絡釣魚企圖的目標。我們可能會受到公司信息系統和網絡中維護的信息(包括員工的個人信息)的挪用、誤用、泄露、篡改或故意或意外泄露或丟失所造成的風險。此外，外部各方可能試圖侵入我們的系統或我們的供應商、承包商或顧問的系統，或以欺詐手段誘使我們的員工或我們供應商、承包商或顧問的員工披露敏感信息，以獲取我們的數據。像其他公司一樣，我們的數據和系統可能會受到威脅，包括惡意代碼和病毒，以及其他網絡攻擊。隨着時間的推移，這些威脅的數量和複雜性不斷增加。如果我們或我們的供應商、承包商或顧問的安全受到重大破壞，市場對我們安全措施有效性的看法可能會受到損害，我們可能會失去業務，我們的聲譽和信譽可能會受到損害。我們可能需要花費大量的資金和其他資源來修復或更換信息系統或網絡。雖然我們開發和維護旨在防止這些事件發生的系統和控制，我們也有識別和緩解威脅的流程，但這些系統、控制和流程的開發和維護成本高昂，需要隨着技術變化和克服安全措施的努力變得更加複雜而持續監測和更新。此外，儘管我們作出了努力，但不能完全消除發生這些事件的可能性。
部分或完全偏遠的工作場所可能會對我們的業務產生負面影響。
我們在馬薩諸塞州沃特敦的前公司總部終止了對辦公室和實驗室空間的租賃，從2022年1月11日起生效。雖然我們保留了象徵性的短期辦公空間，以便不時在馬薩諸塞州阿靈頓舉行面對面的會議，並在加利福尼亞州門洛帕克租用辦公室和實驗室空間，但我們的絕大多數員工不再擁有單獨的辦公室。因此，我們的管理團隊和我們的絕大多數員工將遠程工作，沒有專用的辦公空間，直到我們決定獲得新的運營租賃。通過遷移到遠程員工，我們的員工可以通過家庭或其他網絡遠程訪問我們的服務器，以履行他們可能不太安全的工作職責。由於我們的遠程工作環境，網絡事件或其他隱私或數據安全事件的風險可能會增加。遠程工作安排還可能影響員工的工作效率和士氣，阻礙員工培訓，給我們的技術資源帶來壓力，並帶來運營風險，所有這些都可能對我們的業務產生負面影響。此外，我們向偏遠工作場所的過渡將增加我們對第三方進行很大一部分研發活動的依賴。我們的能力有限，無法控制任何此類第三方投入我們研發活動的資源數量或時間，這些第三方可隨時終止與我們的合作。我們還預計必須與這些第三方談判預算和合同，而我們可能無法以有利的條件這樣做，這可能會導致我們的開發時間表被推遲，成本增加。
與我們普通股相關的風險
我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使對我們公司的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
公司註冊證書和公司章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。除其他外，這些條款包括：
| ● | 規定一個分類的董事會，每年只選出三類董事中的一類； |
| ● | 經董事會決議後，方可變更本公司授權的董事人數； |
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| ● | 限制股東將董事從董事會中除名的方式； |
| ● | 規定股東提議的提前通知要求，可在股東會議和董事會提名中採取行動； |
| ● | 要求股東的行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止股東在書面同意下采取行動； |
| ● | 限制誰可以召開股東大會； |
| ● | 授權我們的董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可能被用來制定一種“毒丸”，以稀釋潛在敵意收購者的股權，有效地防止未經我們董事會批准的收購；以及 |
| ● | 要求我們的所有股東有權投票修訂或廢除公司註冊證書或公司章程中的特定條款時，需要獲得至少75%的股東的批准。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第2203條的規定管轄，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們2022年10月的反向股票拆分可能會降低我們普通股的流動性。
我們普通股的流動性可能會受到我們在2022年10月實施的50股1股反向股票拆分的不利影響，因為反向股票拆分後流通股數量減少，這可能導致我們普通股的交易減少和做市商數量減少，特別是如果我們普通股的每股價格無法維持的話。此外，反向股票拆分增加了持有我們普通股不到100股的“零頭”股東的數量。買入或賣出少於100股普通股，可能會導致通過某些經紀商，特別是“全方位服務”經紀商的交易成本逐步上升。因此，那些在反向股票拆分後持有我們普通股少於100股的股東，如果出售他們的普通股，可能需要支付更高的交易成本。
我們普通股的價格波動很大，這可能會給我們普通股的購買者帶來重大損失。
我們的股票價格波動很大，波動很大。股票市場，特別是較小的生物製藥公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與某些公司的經營業績無關。由於這種波動，你可能無法以或高於你購買普通股的價格出售你的普通股。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
| ● | 我們是否收到了愛爾康未來與出售我們的商業業務相關的任何里程碑式的付款以及金額； |
| ● | 我們的戰略決定，將我們的研發努力集中在我們的MSC-S平臺上，包括KPI012； |
| ● | KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗結果； |
| ● | 我們有能力獲得市場批准，併成功地將KPI-012或我們可能開發的任何其他候選產品商業化； |
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| ● | 競爭對手候選產品的臨牀試驗結果； |
| ● | 改變醫療保健支付制度的結構； |
| ● | 有競爭力的產品或技術的成功； |
| ● | 美國和其他國家的法規或法律發展； |
| ● | 與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的發展或者糾紛； |
| ● | 關鍵科學、商業或管理人員的招聘或離職； |
| ● | 與開發KPI-012和我們開發的任何其他候選產品相關的費用水平； |
| ● | 我們努力發現、開發、獲取或許可用於治療疾病或疾病的其他產品、候選產品或技術的結果、任何此類產品商業化的成本以及任何此類候選產品或技術的開發成本； |
| ● | 關於財務結果、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
| ● | 我們、我們的高管、董事或主要股東或其他人出售普通股，或預期出售普通股； |
| ● | 我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績差異； |
| ● | 製藥和生物技術部門的市場狀況； |
| ● | 公共衞生流行病的社會和經濟影響，如新冠肺炎大流行； |
| ● | 一般經濟、行業和市場狀況； |
| ● | 美國和歐洲的政治不穩定，包括國會未能及時提高美國債務上限；或 |
| ● | “風險因素”一節中描述的其他因素。 |
在過去，在一家公司的證券市場價格出現波動之後，經常會對該公司提起證券集體訴訟。如果我們不能獲得監管部門的批准或未能成功地將KPI-012或我們開發的任何其他候選產品商業化，我們還可能面臨證券集體訴訟。如果對我們提起此類訴訟，可能會導致我們支付鉅額費用來為此類索賠辯護，並分散管理層的注意力和資源。
出售我們普通股的大量股票可能會導致我們普通股的市場價格大幅下跌，即使我們的業務表現良好。
出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為持有大量股票的人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2023年11月10日，我們已發行普通股2,693,116股。
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在1933年《證券法》(經修訂)或《證券法》下的第144和701條規則允許的範圍內，或在已根據《證券法》登記並由我們的非關聯公司持有的範圍內，我們普通股的股票可以隨時在公開市場上自由出售。如果我們的股東在公開市場上出售或表示有意出售大量我們的普通股，我們普通股的交易價格可能會下降。此外，我們已提交或打算提交登記聲明，登記我們可能根據我們的股權補償計劃或根據股權補償計劃以外的新聘員工獲得的股權獎勵而發行的所有普通股。這些股票在發行後可以在公開市場上自由出售，但受適用於關聯公司的數量限制。
2022年12月，我們以私募方式向某些機構投資者出售了我們普通股的股份和我們E系列可轉換不可贖回優先股的股份。吾等已提交S-3表格的登記聲明，涵蓋該等投資者於私募中持有的普通股及於私募中發行的E系列優先股轉換後可發行的普通股的轉售事宜，吾等已同意該登記聲明的有效期至其所涵蓋股份已售出或可根據證券法第144條不受限制地轉售之日為止。
在公開市場上出售或轉售這些股票，或市場對此類出售的預期，可能會導致我們的股票價格立即大幅下跌。這樣的下跌將對我們的投資者造成不利影響，也可能使我們難以在未來以我們認為合適的時間和價格出售股權證券。
我們現有的股東在未來將我們E系列可轉換不可贖回優先股的流通股轉換為我們的普通股時，將經歷稀釋。
根據持有人的選擇，E系列可轉換不可贖回優先股的每股流通股最初可在任何時間轉換為100股普通股，但受某些實益所有權限制。我們現有的股東在未來將我們E系列可轉換不可贖回優先股的流通股轉換為我們的普通股時，將經歷稀釋。
我們2022年12月私募的投資者可能有能力對我們的某些商業決策施加重大影響。
根據私募交易的證券購買協議條款，私募交易的投資者對本公司業務的若干重大事項擁有同意權。具體地説，我們已經同意，在沒有必要的投資者(1)事先批准的情況下，我們不會發行或授權發行任何優先或。平價通行證除E系列可轉換不可贖回優先股與清算優先權有關外，(2)在正常業務運作以外產生任何額外債務，總額超過100萬美元，但須受特定例外情況規限，包括對我們現有債務進行再融資，或(3)支付或宣佈任何股息或對任何股本股份作出任何分配，但特定例外情況除外。我們還授權我們私募的投資者有權讓我們的董事會提名和推薦最多三名投資者指定的股東進入我們的董事會，但必須符合某些要求和例外情況。此外，這些投資者擁有參與我們未來股票發行的某些權利，這些權利在截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告中的第1項“業務”中有更全面的描述。因此，這些股東可能有能力對影響我們業務的某些事項施加重大影響。
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如果我們未能遵守納斯達克的持續上市要求，我們的普通股可能會被摘牌，我們的普通股價格和我們進入資本市場的能力可能會受到負面影響。 如果我們的普通股從納斯達克退市，根據我們的貸款協議，我們將違約。
我們的普通股目前在納斯達克資本市場上市。我們必須滿足納斯達克的持續上市要求，其中包括每股最低收盤價1.00美元，以及上市證券的最低市值或最低股東權益金額，或者退市風險，這將對我們的業務產生重大不利影響。如果我們的普通股從納斯達克退市，可能會大幅減少我們普通股的流動性，導致我們普通股的價格相應大幅下降。此外，退市可能會損害我們以我們可以接受的條款或根本不接受的條款通過替代融資來源籌集資金的能力，並可能導致投資者和員工潛在的信心喪失，以及業務發展機會的減少。此外，我們的普通股可能從納斯達克退市也將使我們的股東更難在公開市場上出售他們的股票。
在2022年期間，我們收到了多封來自納斯達克的缺陷信，通知我們不符合繼續納入納斯達克全球精選市場的各種上市標準。於2022年3月2日及2022年5月24日，吾等均收到納斯達克發出的保函，通知吾等，根據納斯達克上市規則第5450(A)(1)條或買入價要求，本公司普通股的買入價已連續30個工作日收盤低於每股1.00美元的最低買入價要求，以便繼續納入納斯達克全球精選市場。我們被提供了180個歷日的期限來重新遵守投標價格要求，在每一種情況下，我們都在治癒期內重新獲得了遵守，包括第二次通過對我們的普通股實施反向股票拆分。
2022年7月6日，我們收到納斯達克的另一封申報函，通知我們我們不符合納斯達克上市規則第5450(B)(2)(A)條或納斯達克全球精選市場繼續上市的最低標準要求，因為我們的普通股市值連續30個工作日低於50,000,000美元。納斯達克亦指出，吾等未遵守納斯達克上市規則第5450(B)(1)(A)條及納斯達克上市規則第5450(B)(3)(A)條，因為吾等的股東權益少於10,000,000美元，而吾等在最近結束的財政年度或最近三個結束的財政年度中的兩個財政年度的總資產及總收入少於50,000,000美元。將其基本股權證券在納斯達克全球精選市場上市的公司必須至少符合納斯達克上市規則第5450(B)條中的一項標準。
2022年12月5日，我們收到納斯達克的另一封申報函，通知我們我們不符合納斯達克上市規則第5450(B)(2)(C)條或MVPHS關於繼續在納斯達克全球精選市場上市的最低要求，因為我們持有的公開持有的股票在之前連續30個工作日中的每個工作日的市值都低於15,000,000美元。
根據納斯達克上市規則第5810(C)(3)條，我們被要求在2023年1月2日之前恢復遵守MVLS的最低要求，並在2023年6月5日之前恢復遵守MVPHS的最低要求。此外，倘若吾等未能於適用的合規日期前重新符合最低法定最低限額要求或最低合規要求，只要吾等符合繼續在納斯達克資本市場上市的適用要求，吾等有資格將普通股轉移至納斯達克資本市場上市。
於2022年12月收到第二批私募的所得款項後，並在修訂我們的貸款協議以允許轉讓後，我們申請將我們的普通股轉讓至納斯達克資本市場上市。在納斯達克確定我們符合在納斯達克資本市場繼續上市的適用要求（包括納斯達克上市規則5550（b）（1），即在納斯達克資本市場繼續上市的最低股東權益要求）後，該轉讓於2023年1月11日批准生效。此外，納斯達克通知我們，在我們的上市轉移到納斯達克資本市場後，我們將遵守納斯達克上市規則5550（a）（5），即在納斯達克資本市場繼續上市的公開持有股票的市值要求。
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目錄表
有許多因素可能會對我們遵守納斯達克資本市場持續上市要求的能力產生不利影響，包括本“風險因素”部分所述的因素。其中許多因素是我們無法控制的。因此，我們無法向您保證我們將繼續遵守在納斯達克資本市場繼續上市的要求。我們的普通股從納斯達克資本市場退市可能會損害我們籌集資金的能力，並可能導致投資者和員工失去信心，減少業務發展機會。
此外，如上所述，在規定的補救期後，我們的普通股從納斯達克資本市場退市或將我們的普通股上市轉移到另一個國家認可的證券交易所，其上市標準比納斯達克資本市場限制性更低，在每種情況下，都是我們貸款協議下的違約事件，這可能會對我們的財務狀況和實施業務戰略的能力產生不利影響。
我們是一家“較小的報告公司”，適用於較小的報告公司的信息披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據1934年《證券交易法》第12 b-2條的規定，我們是一家“較小的報告公司”。如果我們的公眾持股量超過2.5億美元，或者年收入超過1億美元，公眾持股量超過7億美元，我們將不再是一家規模較小的報告公司。
作為一家較小的報告公司，我們被允許並打算依賴適用於其他非較小報告公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括：
| ● | 在評估本公司財務報告內部控制時，未被要求遵守審計師的認證要求； |
| ● | 減少有關高管薪酬的披露義務； |
| ● | 只獲準在10-K表格的年報內提供兩年的經審核財務報表，並相應減少“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”的披露；以及 |
| ● | 不需要在我們的年報中提供股票業績圖表。 |
我們無法預測投資者是否會因為我們依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續增加成本，我們的管理層需要投入大量時間在合規倡議和公司治理實踐上。
作為一家上市公司，特別是自從我們從2022年12月31日起不再是一家“新興成長型公司”以來，我們產生了大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克資本市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員在這些合規倡議上投入了大量時間。此外，與前幾年相比，這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。
只要我們仍然是一家規模較小的報告公司，我們就可以利用前面風險因素中描述的各種報告要求的某些豁免。
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目錄表
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404節，或第404節，我們必須提交一份關於我們財務報告內部控制的管理層報告。然而，儘管我們仍然是一家非加速申報公司和一家較小的報告公司，我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的認證報告。為了在規定的期限內遵守第404條的規定，我們開展了一個過程來記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續提供內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。如果我們發現我們對財務報告的內部控制存在一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益，如果有的話，為我們業務的增長和發展提供資金。此外，我們為2022年12月的私募而與某些機構投資者簽訂的貸款協議和證券購買協議的條款限制了我們支付股息。我們未來可能達成的任何債務協議可能會阻止我們在未經貸款人同意的情況下支付股息，或者根本不能支付股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。
我們的公司註冊證書指定特拉華州的州法院為我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會阻止針對公司和我們的董事、高級管理人員和員工的訴訟。
我們的公司註冊證書規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院將是代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序的唯一和獨家論壇，任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或員工對我們公司或我們的股東負有受託責任的訴訟，任何根據特拉華州公司法或我們的公司註冊證書或章程的任何規定產生的針對我們的索賠的訴訟，或特拉華州公司法授予特拉華州衡平法院管轄權的任何訴訟，或任何主張受內政原則管轄的針對我們的索賠的訴訟。我們預計，這種法院條款的選擇不適用於為執行《證券法》、《交易法》或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟。
這一排他性法院條款可能會限制我們的股東在司法法院提出此類股東認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
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一般風險因素
税法或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
税法的變化可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響。經CARE法案修訂的2017年税法包含了對公司税的重大變化，包括將公司税率從35%的最高邊際税率降至21%的統一税率，並將NOL的扣除額限制在2017年12月31日之後的應税年度產生的虧損的80%(儘管任何此類NOL都可以無限期結轉)。此外，從2022年開始，2017年税法取消了目前扣除研發支出的選擇，並要求企業在五年內對研發支出進行資本化和攤銷。
除了CARE法案，作為國會應對新冠肺炎疫情的一部分，2020年和2021年還頒佈了包含税收條款的經濟救濟立法。2022年8月，《降低通貨膨脹法案》(IRA)也簽署成為法律。愛爾蘭共和軍引入了新的税收條款，包括對上市公司的某些股票回購徵收1%的消費税。1%的消費税一般適用於上市公司(或其某些附屬公司)從公司股東手中收購股票，以換取金錢或其他財產(公司本身的股票除外)，但有極低限度的例外情況。因此，消費税可能適用於非傳統股票回購的某些交易。
根據2017年《税法》、愛爾蘭共和軍和此類額外立法提供的監管指導正在並將繼續，這種指導最終可能會增加或減少這些法律對我們業務和財務狀況的影響。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守2017年税法、愛爾蘭共和軍和此類額外立法。
根據《萊希-史密斯美國發明法》的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。
2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《萊希-史密斯法案》簽署成為法律。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。美國專利局一直在制定新的法規和程序來管理《萊希-史密斯法案》的管理，與《萊希-史密斯法案》相關的專利法的許多實質性修改，尤其是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。第一個提交的條款限制了發明人申請發明專利的權利，如果不是第一個提交發明專利申請的人，即使這種發明是第一項發明。雖然尚不清楚Leahy-Smith法案將對我們的業務運營產生什麼影響(如果有的話)，但Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。例如，《萊希-史密斯法案》提供了一個新的行政法庭，名為專利審判和上訴委員會，或稱PTAB，為公司提供了一個質疑競爭對手專利有效性的場所，費用比地區法院訴訟低得多，時間也快得多。儘管尚不清楚PTAB訴訟程序將對我們的業務運營產生什麼長期影響，但PTAB自2013年成立以來向其提起的專利挑戰訴訟的初步結果已導致許多美國專利主張無效。因此，PTAB作為一個成本更低、速度更快、可能更強大的專利挑戰法庭，可能會增加我們自己的專利受到挑戰的可能性，從而增加維護、辯護和執行這些專利的不確定性和成本。
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第二項股權證券的未登記銷售和募集資金的使用。
出售未登記的證券
2023年7月14日，我們向一名新員工授予股票期權，以每股14.43美元的行權價購買我們總共450股普通股；2023年9月15日，我們向一名新員工授予股票期權，以每股10.63美元的行權價購買1,910股我們的普通股。這些期權是根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條和修訂後的1933年證券法第4(A)(2)條在我們修訂和重新啟動的2017年股權激勵計劃之外進行的激勵授予。這些期權的期限為十年，在四年內歸屬，期權獎勵相關股份的25%在適用員工新僱用日期的一年週年日歸屬，其餘75%的獎勵相關股份在此後三年內每月歸屬。認購權的歸屬取決於適用的僱員在適用的歸屬日期之前繼續為本公司服務。我們打算以S-8表格的形式提交一份登記聲明，在該等認購權可予行使的時間之前登記該等認購權相關的普通股股份。
除上文所述外，本公司並未出售任何普通股、優先股或認股權證，以購買本公司股票，或授予任何股票期權、限制性股票單位或限制性股票獎勵，而該等股份並非根據經修訂的1933年證券法登記，亦未在目前的8-K表格報告中作其他描述。
我們公開發行普通股所得款項的使用
沒有。
股份或公司股權證券的回購
沒有。
項目6.展品
展品索引
附件3.1 | 2023年8月2日修訂的重述註冊人註冊證書，包括註冊人D系列優先股指定證書、指定為註冊人D系列優先股的優先股註銷證書、註冊人E系列可轉換不可贖回優先股的指定、優先股和權利證書(通過引用附件3.1併入2023年8月4日提交的註冊人10-Q季度報告(第001-38150號文件)) | ||
附件3.2 | 第三次修訂和重新修訂註冊人附例(參考註冊人於2023年8月2日提交的8-K表格當前報告(文件編號001-38150)附件3.2) | ||
附件10.1 | 《貸款和擔保協議第四修正案》，日期為2023年8月1日，由註冊人、Combangio，Inc.和牛津金融有限責任公司作為抵押品代理和貸款人(通過參考註冊人於2023年8月4日提交的10-Q表格季度報告(第001-38150號文件)附件10.8合併而成) | ||
附件10.2 | 貸款和擔保協議的第五次修訂，日期為2023年8月2日，由註冊人Combangio，Inc.和牛津金融有限責任公司，作為抵押代理人和貸款人（通過參考註冊人於2023年8月4日提交的10-Q表格季度報告（文件編號001-38150）的附件10.9合併） | ||
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目錄表
表31 - 1 + | - | 根據細則13 a至14（a）或15頒發首席執行幹事證書d-14（a），根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過。 | |
表31.2+ | - | 根據《1934年證券交易法》第13 a-14（a）或15 d-14（a）條（根據《2002年薩班斯-奧克斯利法案》第302條採用）對首席財務官進行認證。 | |
表32 - 1 ++ | - | 根據18 U.S.C認證第1350條，由公司首席執行官Mark Iwicki根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條採納。 | |
表32 - 2 ++ | - | 根據18 U.S.C認證第1350條，由公司首席財務官Mary Reumuth根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條採納。 | |
附件101. INS | - | 內聯XBRL實例文檔。(the實例文檔不會出現在交互式數據文件中，因為內嵌XBRL文檔中嵌入了XBRL標記） | |
附件101.SCH | - | 內聯XBRL分類擴展架構文檔。 | |
附件101. CAL | - | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 | |
附件101.DEF | - | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 | |
附件101.實驗室 | - | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 | |
展品：101.PRE | - | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 | |
展品104 | - | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息)。 | |
+隨函存檔
++隨函提供
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目錄表
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的簽署人代表其簽署本報告。
卡拉生物公司 | ||
日期：2023年11月13日 | 發信人： | /S/馬克·伊維基 |
馬克·伊維基 | ||
董事會主席兼首席執行官(首席執行官) | ||
日期：2023年11月13日 | 發信人： | /S/Mary Reumuth |
瑪麗·魯穆斯 | ||
首席財務官(首席財務和會計幹事) | ||
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