推進藥物發展。解決問題。改善生活。18 競爭產品摘要口服自動注射器鼻內公司品牌 Anaphylm epipen/Generic Adrenaclick® Auvi-Q® Symjepi® neffy® Utuly™ N/A 管理舌下自動注射器自動注射器注射器鼻腔噴霧劑量(成人/Jr)待定 0.3/0.15 mg 0.3/0.15/0.10 mg 0.3/0.15 mg 2 mg 6.6 mg 未報告市場排名第一且僅口服 90% + 份額可以忽略不計
推進藥物發展。解決問題。改善生活。19 科學顧問委員會大衞·伯恩斯坦、辛辛那提大學卡洛斯·卡馬戈醫學博士、哈佛醫學院大衞·弗萊舍醫學博士、醫學博士科羅拉多州大衞·戈爾登兒童醫院、巴爾的摩馬修·格林霍特、醫學博士科羅拉多州魯奇·古普塔、醫學博士科羅拉多州魯奇·古普塔醫學博士、MPH 西北大學傑伊·利伯曼、田納西大學約翰·奧本海默醫學博士、新澤西州羅格斯醫科大學牙科羅拉多醫學博士
推進藥物發展。解決問題。改善生活。20 Anaphylm 在給藥參數後的前 10 分鐘內與自動注射器相似(N=27)Auvi-Q(N=29)Anaphylm(N=12)EpiPen(通用)(N=29)epiPen(N=27)auc0-10min(Hr*pg/ml)5.3 26.7 28.3 37.7 43.7 1。來自 AQ109102 和 AQ109106 的交叉研究比較。一段時間內腎上腺素血漿濃度的比較 Anaphylm 12mg 與各種批准的自動注射器 0.3mg Anaphylm 12mg 10分鐘時腎上腺素暴露量與各種批准的自動注射器 0.3mg 1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。21 重複劑量 — 25 分鐘描述 0.3mg 手動注射重複劑量(10 分鐘)過敏重複劑量(25 分鐘)# 受試者 23 27 Cmax(pg/mL)755 882 auc0-T(hr*pg/mL)1300 776 AUC0-45(hr*pg/mL)181 207 Tmax(分鐘)50 33 Tmax 範圍(分鐘)30-70 10-70 • 呈現的幾何均值 max、auc0-T、AUC0-45。Tmax 中位數。• 數據來自對 AQ109201(10 分鐘手動重複注射 0.3 毫克)和 AQ109102(25 分鐘後重復給藥 Anaphylm ——頭線結果)的交叉研究分析。1.來自 AQ109201(Epiphast II)和 AQ109102 的交叉研究比較。時間(分鐘)0 30 60 90 120 150 210 240 0 100 200 400 500 600 700 800 800 Anaphylm 12mg,25 分 0.3mg IM Epi,10 分鐘比較 Anaphylm 12mg 重複劑量數據(25 分鐘)與 0.3mg 手動注射重複劑量數據(10 分鐘)1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。22 0 50 100 150 250 300 350 auc0-5min auc0-10min auc0-30min auc0-40min auc0-45min auc0-60min auc0-60min 給藥後時間(分鐘)Pauc 對比 Anaphylm 12mg 和 14mg 所有預期的關鍵目標手動注射水平及低於 Anaphylm 12mgCritical 早期時間點與自動注射器類似 AUC (%CV) 手動注射 Anaphylm 12mg Anaphylm 14mg auc0-45min 94.4 (75.6%) 127.6 (124.2%) 222.2(105.3%) auc0-50min 117.2 (72.3%) 138.1 (122.4%) 232.1 (104.6%) auc0-60min 160.4 (66.2%) 156.5 (119.4%) 251.7 (103.0%) 1 1。包圍端點須符合美國食品藥品管理局的要求。來自 AQ109102 和 AQ109103 的交叉研究比較。Anaphylm 14mg
推進藥物發展。解決問題。改善生活。上面的23個關鍵PK參數與現有治療相比顯示了批准產品的最高和最低 75% 四分位數範圍。1.AQ109102 和 AQ109103 的交叉研究比較。Anaphylm 12mg 和 14mg 提供持續快速的 Tmax,中位數和平均值 Cmax 水平由當前 FDA 批准的產品列出。中位數和平均值 Cmax 中位數 Tmax 1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。24 12mg 和 14mg Anaphylm 均產生臨牀上良好的藥效學 (PD) 效應 Anaphylm 顯示收縮壓 (SBP)、脈搏和舒張壓 (DBP) 在 2 分鐘內迅速升高。Anaphylm 14mg 提供的暴露量增加對 PD 的影響最小。給藥後經基線調整後的平均收縮壓變化平均值給藥後經基線調整後的脈搏變化 1.AQ109102 和 AQ109103 的交叉研究比較。1 1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。25 過敏反應安全性和耐受性 • 在迄今為止的臨牀計劃中,治療緊急不良事件 (TEAE) 是根據發生率和嚴重程度來評估的 o 絕大多數報告的TEAE的嚴重程度為輕度或中度 o 大多數 TeaE 均符合一般疾病和管理部位條件的護理標準 (SOC) o 未報告嚴重不良事件 (SAE),大多數 TEAE 無需額外幹預即可解決 • 心血管不良事件 (AE) Anaphylm 的配置文件看起來與批准的 AE 配置文件相似比較器 o 給藥 Anaphylm 後未觀察到嚴重心臟事件,所有 TeaE 都不需要或最少的幹預,或者血壓升高程度通常為最低至中度;未觀察到惡性高血壓(sbp>180mmHg)發作 o 心率升高程度通常為最低至中度;經常有短暫心搏和心動過速的報道,但心室心動過速沒有觀察到 thmias
推進藥物發展。解決問題。改善生活。26 Anaphylm 2023-2024 關鍵路徑 2023 年第 1 季度第 2 季度第 3 季度第 4 季度 Q2 Q4 一月二月三月四月五月六月七月八月十月十一月十二月三月四月五月七月八月九月十月十月十二月試點研究關鍵研究兒科研究保密協議會議前提交
推進藥物發展。解決問題。改善生活。Libervant™(地西泮)Buccal Film 27
推進藥物發展。解決問題。改善生活. 28 1.Laxer,Ketal,難治性癲癇的後果及其治療;《癲癇與行為》,第 37 卷,2014 年 8 月,Pgs 59—70;https://doi.org/10.1016/j.yebeh.2014.05.031,2。三角洞察小組(2017)。癲癇綜合(ARS)初級研究。內部問卷報告:未發表,3.癲癇數據和統計數據 | CDC-1.2% 的美國人口患有活動性癲癇(95% 置信區間* = 1.1-1.4)。這相當於全國約有340萬癲癇患者:300萬成人和47萬名兒童。4.突破性發作:原因、治療和預防(healthline.com)——大約三分之一的癲癇患者會出現突破性發作。5. 2022 年 Symphony 數據顯示,如果患者每年填充 2.5 次,則為 16.8 萬名患者。6.緝獲急診室就診:ht t p s://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc2657249。難治性發作中未得到滿足的需求... ~1M 患有無法控制的難治性發作癲癇患者1 癲癇發作佔急診室每年就診次數6 的難治性發作患者不會與歷史上可用的治療相互作用2,3,4,5 ~ 85% ~100萬
推進藥物發展。解決問題。改善生活。目前有29種治療方法有直腸或鼻內療法
推進藥物發展。解決問題。改善生活。30 緝獲救援年度卷隨着改進藥物輸送選項的推出,緝獲救援市場顯著增長。1.交響樂健康 2023 年 9 月,所有市場數據僅限於美國和地區 25% 的複合年增長率 1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。31 緝獲救援市場的增長由於新產品的推廣,緝獲救援市場持續增長。1.交響樂健康 2023 年 9 月,所有市場數據僅限於美國和地區 1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。32 按年齡劃分的癲癇救援市場癲癇發作救援市場約有 60% 的人口年齡小於 18 歲,並且會產生顯著的返校效應。1.交響樂健康 2023 年 9 月,所有市場數據僅限於美國和領地 1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。33 強烈的患者偏好 — 患者想要什麼% 表示 1:一點都不重要 2 3:有點重要 4 5:非常重要的 2 箱子能夠隨時隨身攜帶反覆發作藥物 3% 7% 20% 26% 45% 71% 在我需要的時候儘快服藥 3% 4% 14% 28% 51% 79% 能夠以一種對我來説簡單的方式服藥 2% 2% 13% 23% 60% 83% 無論我身在何處、在做什麼,都能服藥 3% 2% 14% 23% 58% 81% 我自己服藥的能力,而不是別人得把它交給我 5% 3% 22% 28% 43% 71% 1。Aquestive Therapeutics 贊助的偏好研究(N=101 名患者),數據已存檔。1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。34 強烈的患者偏好 — 願意請求% 選擇強烈偏愛鼻腔不偏愛膠片偏愛電影如果這兩種藥物在阻止我的反覆發作方面同樣有效,我希望醫生給我開處方:6% 7% 16% 21% 50% 71% 我可能會問醫生我能否從目前的治療重複性癲癇的藥物改用其中一種新產品:7% 8% 20% 27% 39% 66% 1。Aquestive Therapeutics 贊助的偏好研究(N=101 名患者),數據已存檔。1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。35 LibervantTM(地西泮)脣膜上市路徑 Libervant 上市 • 預計於 2027 年 1 月 PDUFA 日期 • 2021 年 12 月 23 日獲得暫定批准 • 2022 年 8 月 30 日 • 繼續向美國食品藥品管理局尋求早期進入美國市場 • 2023 年 9 月 2-5 歲患者的保密協議已於 2023 年 9 月被美國食品藥品管理局接受 • PDUFA 的目標行動日期為 2024 年 4 月 28 日 • 適合 2-5 歲 1.估計值基於美國食品藥品管理局批准的鼻噴劑產品在2027年1月之前對孤兒藥市場的獨家經營權。食品藥品管理局
推進藥物發展。解決問題。改善生活。現有合作 36
推進藥物發展。解決問題。改善生活。全球共有 37 份產品許可證 Indivior Assertio Hypera Haisco Pharmanovia Zambon Tanabe Pharmanovia America 我們目前有八份有效的全球許可和製造合同;比兩年前多了五份。
推進藥物發展。解決問題。改善生活。38 個現有產品組合創造了超過 5 億美元的收入 Pharmanovia(美國除外)待定(美國)利魯唑 FDA 批准 2019 年 Diazepam FDA 批准 2022 年海斯科(中國)贊邦(歐盟)待定(中國)Clobazam FDA 批准 2018 年 Ondansetron FDA 批准 2010 年丁丙諾啡/納洛酮 FDA 2010 年三菱田邊(美國)預計 2025 年上市 Indivior Suboxone(2010 年上市)Hypera(SAM)待定(美國)Ondif(2022 年上市)Assertio(全球)Sympazan(2018 年上市)產品開發合作商業製造 1.估計值基於美國食品藥品管理局批准的鼻噴劑產品在2027年1月之前對孤兒藥市場的獨家經營權。Exservan(2021 年發佈)Emylif(2023 年上市)預計 2024 年上線預計 2027 年發佈1
推進藥物發展。解決問題。改善生活. 39 Suboxone 的全球多元化 1.存檔的 Aquestive Therapeutics 數據。2.數據來自 Indivior Jeffries 醫療保健會議演講,2023 年 6 月 7 日。Suboxone ROW Market2 北美加拿大歐洲和中東歐盟法國意大利德國丹麥、挪威瑞典芬蘭瑞士英國以色列大洋洲澳大利亞新西蘭可用 Indivior 在 39 個國家開展業務 Suboxone Film 在 36 個國家獲得批准 Suboxone ROW 業務預計將增長到 20291 年的 47%,從而減少對Suboxone美國市場的依賴。Suboxone Film 目前在丹麥、芬蘭、德國、意大利、挪威、英國、瑞典、澳大利亞、加拿大、以色列和馬來西亞發行。SUBOXONE Film — 已在除美國以外的 36 個國家獲得批准科威特、沙特阿拉伯王國和哥倫比亞的申請正在審查中。
推進藥物發展。解決問題。改善生活。40 Suboxone 美國市場多年來一直保持穩定 Suboxone 美國市場 tRx 儘管缺乏促銷和替代產品形式,但仍在增長 Suboxone 美國的市場份額一直保持穩定 Suboxone 美國市場份額多年來一直處於穩定狀態 1.愛思唯爾黃金標準定價數據庫。2.2023 年 4 月交響樂團健康數據。所有市場數據僅限於美國及其領土。Suboxone 美國市場2 Suboxone 美國市場份額2 Suboxone 美國 PAC 定價1
推進藥物發展。解決問題。改善生活。更新的指南 41
推進藥物發展。解決問題。改善生活。42 展望更新 — 修訂後的指南 35 39 41 43 45 47 49 53 53 35 2023 年 5 月 2023 年 5 月 2023 年 8 月 2023 年 8 月 2023 年 11 月收入指導修訂 (40) (35) (30) (20) (15) (5) 0 2023 年 3 月 2023 年 5 月 2023 年 11 月 2023 年 11 月非公認會計準則調整後的息税折舊攤銷前利潤指導意見修訂截至 2023 年 11 月 • 總收入約為 4,700 萬美元至 5,000 萬美元調整後的息税折舊攤銷前利潤虧損減去約1400萬美元至1,700萬美元
推進藥物發展。解決問題。改善生活。謝謝 43