附錄 99.2

ProQR 公佈 2023 年第三季度經營和財務業績

●	針對針對 NTCP 的膽汁淤積性疾病和針對 B4GALT1 的心血管疾病的持續進步平臺和肝臟輸送的初始管道計劃

●	在美國頒發新專利，併成功抵禦日本對其知識產權的反對，進一步鞏固了領先的知識產權（“IP”）地位

●	截至2023年9月30日，1.206億歐元的現金及現金等價物為2026年中期提供了機會

荷蘭萊頓和馬薩諸塞州劍橋，2023 年 11 月 7 日 — ProQR Therapeutics NV.納斯達克股票代碼：PRQR）（proQR），一家致力於通過基於其專有Axiomer的變革性RNA療法來改變生活的公司^®RNA編輯技術平臺今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度的財務和經營業績，並提供了業務最新情況。

ProQR首席執行官丹尼爾·德布爾表示：“我們對推進Axiomer RNA編輯平臺的持續進展感到非常滿意，並相信我們才剛剛開始發揮這項技術的潛力。”“我們預計，我們的平臺和初始管道計劃上的數據將在2024年開始大幅增加。除了我們為該平臺提供的臨牀前概念驗證數據、與領先的知識產權地位禮來公司的合作伙伴關係，以及超過1.206億歐元的強勁現金流，為2026年中期提供資金支持，我們相信ProQR為執行我們的戰略奠定了堅實的基礎面。”

最近的進展

●繼續為患有膽汁淤積性疾病的患者推廣 AX-0810，為有心血管風險的患者繼續推廣 AX-1412。ProQR計劃在接下來的幾個季度中提供和發佈來自這兩個在編項目的更多臨牀前數據。

●10月，ProQR參加了Chardan遺傳藥物大會關於 “ADAR RNA編輯：開啟新的治療機會” 的小組討論。

●11月，ProQr公佈了圍繞其Axiomer的知識產權資產^®RNA編輯平臺通過以下方式進一步得到加強：

●頒發一項新的美國專利號 11,781,134，涉及應用與靶序列充分互補的寡核苷酸使用內源性 ADAR 脱氨腺苷，該內源性 ADAR 可以將靶腺苷脱氨為靶序列中的肌苷。新專利的範圍進一步表明，通過使用反義寡核苷酸進行RNA編輯來應用內源性ADAR的廣泛概念是ProQR專有的。如今，ProQR擁有與其RNA編輯平臺Axiomer® 相關的廣泛專利保護，包括超過11個已發佈的專利家族，目前共包括29項專利；以及

●日本專利局發佈了最終通報，表明ProQR的主要知識產權財產之一與單鏈反義RNA編輯寡核苷酸（EON）有關的主要主張包括

無論第三方對授予的專利（JP 7074345）提出異議，都維持了與目標序列存在一個或多個不匹配的情況。

預計即將舉行的活動

●在接下來的幾個季度中，在科學會議上展示各種平臺更新，包括肝臟NHP數據，以及與正在進行的發現工作和管道計劃相關的研究。

●繼續保持與禮來公司（“禮來”）的現有合作伙伴關係。

●ProQR可以有選擇地建立新的合作伙伴關係，其中可能包括多目標發現聯盟，類似於公司與禮來公司的合作伙伴關係，或者特定計劃的產品聯盟。

●proQR 仍有望在 2024 年底/2025 年初將靶向 NTCP 的 AX-0810 和靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推進臨牀開發。

財務要聞

2023年9月30日，ProQR持有的現金及現金等價物為1.206億歐元，而2022年12月31日為9,480萬歐元。在截至2023年9月30日的三個月期間，用於經營活動的淨現金為750萬歐元，而去年同期為1,540萬歐元。

截至2023年9月30日的季度，研發成本為540萬歐元，而去年同期為1,540萬歐元。

截至2023年9月30日的季度，一般和管理成本為330萬歐元，而截至2022年9月30日的季度為540萬歐元。

截至2023年9月30日的三個月期間，淨虧損為540萬歐元，攤薄每股虧損0.07歐元，而去年同期為2330萬歐元，攤薄每股虧損0.33歐元。有關截至2023年9月30日期間的更多財務信息，請參閲本新聞稿末尾顯示的財務報表。

關於 Axiomer®

ProQR 正在開創一種名為 Axiomer 的下一代 RNA 鹼基編輯技術^®，這有可能開發出一類治療不同類型疾病的新藥物。軸向體^®“編輯寡核苷酸”（eonS）使用人類細胞中存在的名為ADAR（作用於RNA的腺苷脱氨酶）的分子機制，以高度特異性和有針對性的方式介導RNA的單核苷酸變化。Axiomer^®eonS 旨在招募和引導內源表達的 adAR 將 RNA 中的腺苷 (A) 轉化為肌苷 (I)（肌苷被翻譯為鳥苷（G）——將具有致病突變的 RNA 校正為正常（野生型）RNA，調節蛋白質表達或改變蛋白質，使其具有有助於預防或治療疾病的新功能。

關於膽道閉鎖 (BA) 和原發性硬化性膽管炎 (PSC)

膽汁淤積症是指一組由於膽管功能障礙而導致肝臟中膽汁酸過多和毒性積聚的疾病。這會導致肝損傷和一系列使人衰弱的症狀。如果不進行治療，肝損傷可能會發展到不同的階段，最終導致肝衰竭和肝臟惡性腫瘤的風險增加，從而影響預期壽命。膽汁淤積性疾病仍然是肝移植的主要原因。目前尚無針對成人的原發性硬化性膽管炎（PSC）和兒科膽道閉鎖（BA）的批准療法。據估計，在北美和歐洲，分別有8萬和2萬人患有PSC和BA。

關於針對 NTCP 的 AX-0810

肝細胞中存在的大多數膽汁酸源於腸肝再攝取週期。負責肝臟從門靜脈循環中攝取膽汁酸的關鍵轉運蛋白是肝臟中表達的鈉（Na+）-牛磺膽酸共轉運多肽（NTCP，SLC10A1 基因）。AX-0810 旨在在 SLC10A1 RNA 中引入一種在人類遺傳學中發現的功能喪失變體，以防止肝臟通過 NTCP 重新攝取膽汁酸。基於其作用機制，AX-0810 有可能成為主要治療其他膽汁淤積性疾病 PSC 和 BA 的疾病改善療法。

關於心血管疾病

心血管疾病（CvD）是一組影響心臟和血管的健康狀況，例如動脈粥樣硬化，可導致心臟病發作、心力衰竭和中風等嚴重問題。心血管疾病是世界上造成殘疾和死亡的主要原因。每年約有1800萬人死於心血管疾病，佔全球死亡人數的三分之一。儘管有降脂療法和高血壓藥物，但預計在未來幾年內，心血管疾病的風險仍將迅速增加。

關於 AX-1412 瞄準 B4GALT1

基於基因的稀有 β-1,4-半乳糖基轉移酶 1 (B4GALT1）眾所周知，誤義變異（p.asn352ser）會導致 B4GALT1 蛋白功能喪失，並顯示出與冠狀動脈疾病減少有關。這些有益作用是由載脂蛋白B100和纖維蛋白原的低半乳糖基化介導的，而載脂蛋白B100和纖維蛋白原是心血管疾病風險增加的已知獨立驅動因素。AX-1412 引入了一種保護性變體 B4GALT1RNA 用於解決患心血管疾病的剩餘殘留風險。ProQR 打算將靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推進到早期的臨牀概念驗證階段，然後將尋求與該計劃合作。

關於 ProQR

ProQR Therapeutics致力於通過創造變革性的RNA療法來改變生活。ProQR 正在開創一種名為 Axiomer 的下一代 RNA 技術^®，它使用細胞自己的名為ADAR的編輯機制在RNA中進行特定的單核苷酸編輯，以逆轉突變或調節蛋白質表達，並有可能為需求未得到滿足的罕見和流行病產生一類新的藥物。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在擴大產品線，同時考慮到患者和親人。

要了解有關 ProQR 的更多信息，請訪問 www.proqr.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述都是前瞻性陳述，通常用 “繼續”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“應該”、“將” 和類似的表達方式來表示。此類前瞻性陳述包括但不限於有關我們的業務、臨牀前模型數據、我們的初始產品線目標、Axiomer 的陳述^®平臺、我們的專利資產，包括我們的預期實力和對該領域的持續投資，以及我們的臨牀開發時機、技術和候選產品的潛力、與禮來公司的合作及其預期收益，以及我們的財務狀況和現金跑道。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層可用的信息。我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，原因有很多，包括但不限於我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險、不確定性和其他因素，包括我們在20-F表格上提交的年度報告的某些部分。這些風險和不確定性包括臨牀前研究和臨牀試驗以及我們和我們的合作伙伴開展的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他開發活動的成本、時間和結果，這些活動的運營和活動可能會放緩或停止；全球市場供應和物流面臨的壓力；我們的臨牀前和臨牀項目在規定的時間表上啟動和執行的可能性，以及對我們的合同研究組織的依賴，以及受試者和患者及時入組以推進臨牀工作的可預測性試驗並維持自己的運營；我們依賴合同製造商提供研發材料，以及合同導致供應中斷的風險

製造商；未來數據有可能改變早期臨牀試驗的初步和初步結果；對啟動和繼續推進和推進我們的臨牀項目所需的申請或許可進行監管審查的時間和結果的不可預測性；確保、維護和實現與合作伙伴合作（包括與禮來公司的合作）的預期收益的能力；可能受到的損害、無法獲得知識產權以及獲得知識產權的成本；可能的安全性或研發中產生新數據時可能出現的功效問題；一般業務、運營、財務和會計風險，以及與第三方的訴訟和糾紛相關的風險[；以及與宏觀經濟狀況和全球經濟發展、地緣政治不穩定和衝突造成的市場波動相關的風險]。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，除非法律要求，否則您不應過分依賴這些前瞻性陳述，即使將來出現新的信息，我們也沒有義務更新這些前瞻性陳述。

ProQR Therapeutics N.

投資者聯繫人：Sarah Kiely
ProQR Therapeutics N.
T: +1 617 599 6228
skiely@proqr.comor

漢斯·維茨圖姆
生命科學顧問
T: +1 617 430 7578
hans@lifesciadvisors.com

媒體聯繫人：羅伯特·斯坦尼斯拉羅

FTI 諮詢

T: +1 212 850 5657
robert.stanislaro@fticonsulting.com

財務表

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併財務狀況表


	9月30日	十二月三十一日
	2023	2022
	€1,000	€1,000
資產
流動資產
現金和現金等價物	120,552	94,775
預付款和其他應收賬款	3,605	59,078
其他税收	530	607

流動資產總額	124,687	154,460

不動產、廠房和設備	17,347	16,240
對金融資產的投資	—	621

總資產	142,034	171,321

權益和負債
公平
歸屬於本公司所有者的權益	46,340	67,064
非控股權益	—	(384)
權益總額	46,340	66,680

流動負債
借款	2,344	2,500
租賃負債	1,480	1,387
衍生金融工具	255	1,263
貿易應付賬款	117	392
社會保險和其他税	1,230	1,118
遞延收益	16,409	5,641
其他流動負債	4,814	8,687

流動負債總額	26,649	20,988

借款	2,891	4,271
租賃負債	14,556	13,813
遞延收益	51,598	65,569

負債總額	95,694	104,641

權益和負債總額	142,034	171,321

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併損益表和OCI

（千歐元，股票和每股數據除外）


	三個月的期限		九個月的期限
	已於 9 月 30 日結束，		已於 9 月 30 日結束，
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
收入	1,370	814	3,230	2,874

其他收入	—	74	80	274

研究和開發成本	(5,446)	(15,352)	(17,415)	(40,168)
一般費用和管理費用	(3,315)	(5,359)	(11,486)	(15,679)
總運營成本	(8,761)	(20,711)	(28,901)	(55,847)

運營結果	(7,391)	(19,823)	(25,591)	(52,699)
財務收入和支出	363	599	289	940
與同事相關的結果	—	—	—	(8)
取消子公司認可的結果	92	—	92	—
與以FVTPL計量的金融負債相關的業績	118	5	1,009	3,831
取消確認金融負債的結果	1,357	(4,016)	1,866	(2,872)

企業所得税前的業績	(5,461)	(23,235)	(22,335)	(50,808)
所得税	41	(69)	83	(96)

該期間的結果	(5,420)	(23,304)	(22,252)	(50,904)

其他綜合收入
隨後不會重新歸類為損益的項目
投資於指定為FVTOCI的金融資產的公允價值損失	(621)	—	(621)	—
隨後可能重新歸類為損益的項目
對外業務折算的外匯差異	286	612	74	1,523

綜合收入總額	(5,755)	(22,692)	(22,799)	(49,381)

結果歸因於
公司所有者	(5,710)	(23,318)	(22,636)	(51,127)
非控股權益	290	14	384	223
	(5,420)	(23,304)	(22,252)	(50,904)
歸因於的綜合收益總額
公司所有者	(6,045)	(22,706)	(23,183)	(49,604)
非控股權益	290	14	384	223
	(5,755)	(22,692)	(22,799)	(49,381)
分享信息
已發行股票的加權平均數¹	81,000,320	71,382,837	80,942,881	71,367,459

歸屬於公司所有者的每股收益（每股歐元）
每股基本虧損¹	(0.07)	(0.33)	(0.28)	(0.72)
攤薄後的每股虧損¹	(0.07)	(0.33)	(0.28)	(0.72)

在這些時期，由於公司處於虧損狀態，股票期權的潛在行使不包括在攤薄後的每股收益中。由於未償還期權的反攤薄性質，基本和攤薄後的每股收益是相等的。

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併權益變動表


	歸屬於公司所有者
	數字的股份	分享資本	分享高級	股權結算員工好處儲備	選項保費可兑換貸款	翻譯儲備	累積的赤字	總計	非- 控制利益	總計公平
		€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
2022 年 1 月 1 日的餘額	74,865,381	2,995	398,309	28,443	1,426	430	(316,890)	114,713	(604)	114,109
該期間的結果	—	—	—	—	—	—	(51,127)	(51,127)	223	(50,904)
其他綜合收入	—	—	—	—	—	1,523	—	1,523	—	1,523
確認基於股份的付款	—	—	—	3,256	—	—	—	3,256	—	3,256
國庫股份轉讓	(143,094)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期權已失效	—	—	—	(647)	—	—	647	—	—	—
行使的股票期權	143,094	—	33	(362)	—	—	362	33	—	33

2022 年 9 月 30 日的餘額	74,865,381	2,995	398,342	30,690	1,426	1,953	(367,008)	68,398	(381)	68,017

2023 年 1 月 1 日的餘額	84,246,967	3,370	412,540	29,052	—	1,212	(379,110)	67,064	(384)	66,680
該期間的結果	—	—	—	—	—	—	(22,636)	(22,636)	384	(22,252)
其他綜合收入	—	—	—	—	—	74	(621)	(547)	—	(547)
確認基於股份的付款	—	—	—	2,304	—	—	—	2,304	—	2,304
國庫股份轉讓	(341,492)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期權已失效	—	—	—	(6,209)	—	—	6,209	—	—	—
已行使股票期權/已歸屬限制性股份	341,492	—	155	(426)	—	—	426	155	—	155

截至 2023 年 9 月 30 日的餘額	84,246,967	3,370	412,695	24,721	—	1,286	(395,732)	46,340	—	46,340

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併現金流量表


	三個月的期限		九個月的期限
	已於 9 月 30 日結束，		已於 9 月 30 日結束，
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
來自經營活動的現金流
淨結果	(5,420)	(23,304)	(22,252)	(50,904)
對以下各項的調整：
— 折舊	642	612	1,785	1,773
— 基於股份的薪酬	444	1,335	2,304	3,256
— 財務收入和支出	(363)	(599)	(289)	(940)
— 與員工相關的結果	—	—	—	8
— 與通過損益計量的以公允價值計量的金融負債相關的業績	(117)	(5)	(1,008)	(3,831)
— 取消子公司認可的結果	(131)	—	(131)	—
— 取消確認金融負債的結果	(1,357)	4,016	(1,866)	2,872
— 所得税	(83)	69	(83)	96

營運資金的變化	(2,008)	3,607	46,660	572
現金（用於）/來自運營的現金	(8,393)	(14,269)	25,120	(47,098)

收到的企業所得税退款/（已納税）	83	(69)	83	(96)
收到的利息	802	67	1,667	67
支付的利息	—	(1,093)	—	(3,548)

經營活動產生的淨現金（用於）/產生的淨現金	(7,508)	(15,364)	26,870	(50,675)

來自投資活動的現金流
購置不動產、廠房和設備	(339)	(246)	(769)	(721)
不動產、廠房和設備的銷售	—	—	47	—

用於投資活動的淨現金	(339)	(246)	(722)	(721)

來自融資活動的現金流
行使股票期權的收益	151	—	155	33
償還可轉換貸款	—	(43,373)	—	(43,373)
償還租賃負債	(432)	(381)	(1,338)	(1,314)

用於融資活動的淨現金	(281)	(43,754)	(1,183)	(44,654)

現金及現金等價物淨額（減少）/增加	(8,128)	(59,364)	24,965	(96,050)

貨幣效應現金和現金等價物	118	3,393	812	8,957
期初的現金和現金等價物	128,562	156,402	94,775	187,524

期末的現金和現金等價物	120,552	100,431	120,552	100,431