10-Q
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僱員非僱員和董事會員2022-09-300001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2021-12-310001281895US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公司債券證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-3100012818952023-03-310001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2023-09-300001281895美國通用會計準則：普通股成員2022-01-012022-03-310001281895US-GAAP：額外實收資本會員2023-04-012023-06-3000012818952022-01-012022-09-300001281895rckt: 僱員非僱員和董事會員2023-01-012023-09-300001281895美國通用會計準則：普通股成員2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001281895RCKT: 私人認股權證會員US-GAAP：衡量輸入股價會員2023-09-300001281895RCKT：普通股成員可以行使認股權證2023-09-300001281895US-GAAP：美國國債普通股會員2023-03-310001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895美國通用會計準則：設備會員2022-12-310001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-06-300001281895US-GAAP：一般和管理費用會員2022-07-012022-09-300001281895US-GAAP：計量輸入無風險利率成員RCKT: 私人認股權證會員2023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895RCKT: Warrants Excise Price Five 會2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：一般和管理費用會員2023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：美國國債普通股會員2023-06-300001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-04-012022-06-300001281895rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001281895美國通用會計準則：普通股成員2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：留存收益會員2023-06-3000012818952021-12-310001281895US-GAAP：額外實收資本會員2021-12-310001281895US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：機械和設備成員2023-09-300001281895RCKT：普通股成員可以行使認股權證2022-12-310001281895RCKT：Warrants Excise Price Four 會員2023-01-012023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Pricese seve2023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Price One 會員2023-09-300001281895US-GAAP：額外實收資本會員2022-09-3000012818952022-01-012022-03-310001281895US-GAAP：額外實收資本會員2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895RCKT：Warrants ExcisePriceTwo 成員2023-09-300001281895US-GAAP：額外實收資本會員2023-06-300001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：計量輸入無風險利率成員RCKT: 私人認股權證會員2022-12-310001281895US-GAAP：其他流動資產成員2023-09-300001281895US-GAAP：租賃持有量和租賃持有量改善成員2023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895RCKT: 私人認股權證會員2023-09-300001281895US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-12-310001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-09-300001281895US-GAAP：美國國債普通股會員2022-12-310001281895rckt: miceColony 模特會員2022-12-310001281895US-GAAP：商業票據成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001281895rckt: RenovaCorinc 會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-12-012022-12-010001281895rckt: AAV 當前良好製造規範 cGMP 會員2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入三級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001281895rckt: LadicirmGrant 會員2023-09-300001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-12-310001281895US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公司債券證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-09-300001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2023-01-012023-09-300001281895美國通用會計準則：普通股成員2021-12-310001281895US-GAAP：研發費用會員2022-07-012022-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895RCKT: Series Convertible PreferredShares會員2023-09-300001281895SRT: 最大成員RCKT：在市場發售會員rckt: Cowenand Company LLC 成員2023-09-120001281895US-GAAP：軟件開發成員2023-09-3000012818952023-11-030001281895US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-09-300001281895美國通用會計準則：普通股成員2023-06-300001281895US-GAAP：額外實收資本會員2022-06-3000012818952023-07-012023-09-300001281895US-GAAP：留存收益會員2021-12-310001281895US-GAAP：美國國債普通股會員2023-07-012023-09-300001281895美國通用會計準則：普通股成員2022-09-300001281895US-GAAP：公司債券證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：留存收益會員2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公司債券證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2022-01-012022-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895RCKT：Warrants Excise Pricese Six 成員2023-09-300001281895US-GAAP：留存收益會員2023-04-012023-06-300001281895RCKT: Warrants Excise Price Three 成員2023-09-300001281895美國通用會計準則：設備會員2023-09-300001281895US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2022-12-310001281895美國通用會計準則：普通股成員RCKT：公開發行會員2023-09-150001281895US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001281895rckt: RenovaCorinc 會員US-GAAP：Warrant 會員2022-12-012022-12-010001281895RCKT：在市場發售會員rckt: Cowenand Company LLC 成員2023-01-012023-09-300001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001281895RCKT：在市場發售會員SRT: 最大成員rckt: Cowenand Company LLC 成員2022-02-280001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-01-012022-03-310001281895美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001281895US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公司債券證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-09-300001281895US-GAAP：留存收益會員2022-03-3100012818952022-06-30rckt: Milestonexbrli: pureutr: sqftrckt: Programxbrli: 股票iso421:USDxbrli: 股票RCKT：租賃協議iso421:USD
目錄

 

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

 

表單 10-Q

 

☒

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

 

在截至的季度期間 9月30日 2023要麼

 

☐

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

 

在過渡期內 到

 

委員會檔案編號： 001-36829

火箭製藥公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

 

特拉華

 

04-3475813

（公司或組織的州或其他司法管轄區）

 

（美國國税局僱主識別號）

 

 

 

錫達布魯克大道 9 號, 克蘭伯裏, 新澤西

 

08512

（主要行政辦公室地址）

 

（郵政編碼）

 

(609) 659-8001

（註冊人的電話號碼，包括區號）

根據該法第12（b）條註冊的證券：

 

每個班級的標題

 

交易品種

 

註冊的每個交易所的名稱

普通股，每股面值0.01美元

 

RCKT

 

納斯達克全球市場

 

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的 ☒ 沒有 ☐

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的 ☒ 沒有 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人還是小型申報公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人” 和 “小型申報公司” 的定義。

 

大型加速過濾器 ☒

 

加速過濾器 ☐

非加速過濾器 ☐

 

規模較小的申報公司 ☐

 

 

新興成長型公司 ☐

 

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐ 沒有 ☒

截至2023年11月3日，有 90,158,895普通股，每股面值0.01美元，已發行。

 

 

 

目錄

 

 

 

第一部分 — 金融所有信息

頁面

第 1 項。

財務報表

 

5

 

截至2023年9月30日（未經審計）和2022年12月31日的合併資產負債表

 

5

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併運營報表（未經審計）)

 

6

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併綜合虧損表（未經審計）

 

7

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併股東權益報表（未經審計）

 

8

 

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月合併現金流量表（未經審計）

 

10

 

合併財務報表附註（未經審計）

 

11

第 2 項。

管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

 

27

第 3 項。

關於市場風險的定量和定性披露

 

44

第 4 項。

控制和程序

 

45

 

第二部分 — 其他信息

 

 

第 1 項。

法律訴訟

 

46

第 1A 項。

風險因素

 

46

第 2 項。

未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券

 

46

第 3 項。

優先證券違約

 

46

第 4 項。

礦山安全披露

 

46

第 5 項。

其他信息

 

46

第 6 項。

展品

 

47

簽名

 

 

48

 

 

目錄

 

關於前瞻性陳述的警示聲明

這份截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及假設，如果這些陳述沒有實現或證明不正確，可能會導致我們的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款發表此類前瞻性陳述。除10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“考慮”、“繼續”、“可以”、“設計”、“估計”、“預期”、“未來”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“尋找”、“應該”、“應該”、“”” “” 戰略”、“目標”、“將”、“將” 或這些詞語的否定詞語或其他類似術語。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：

•
聯邦、州和非美國監管要求，包括美國食品藥品監督管理局（“FDA”）對我們當前或未來任何其他候選產品的監管；
•
向美國食品和藥物管理局提交監管文件以及獲得和維持FDA或其他監管機構對我們候選產品的批准或採取其他行動的時間和能力。
•
我們競爭對手的活動，包括關於競爭產品發佈時間、定價和折扣的決定。
•
我們的臨牀試驗以及批准候選產品所需的其他測試的安全性和有效性結果是否提供數據來保證臨牀試驗的進展、潛在的監管部門批准或我們任何候選產品的進一步開發。
•
我們有能力開發、獲取和推進候選產品，招收足夠數量的患者參與臨牀研究，併成功完成臨牀研究，我們有能力在當前預期的時間範圍內或完全申請和獲得監管部門批准此類候選產品。
•
我們有能力為我們的候選產品和任何其他未來候選產品建立關鍵合作和供應商關係。
•
我們發展銷售和營銷能力或與第三方簽訂協議以銷售和營銷我們的任何候選產品的能力。
•
我們有能力獲得額外資金來進行計劃中的研發工作；
•
我們收購更多業務、組建戰略聯盟或創建合資企業的能力，以及我們從此類收購、聯盟或合資企業中獲益的能力；
•
我們成功開發和商業化我們可能獲得許可的任何技術或我們可能收購的任何產品的能力。
•
發展我們的 AAV 計劃的直接製造能力；
•
我們在我們目前或將來開展業務的非美國司法管轄區成功運營的能力，包括遵守適用的監管要求和法律。
•
我們獲得和執行專利以保護我們的候選產品的能力，以及我們成功捍衞自己免受不可預見的第三方侵權索賠的能力。
•
我們的業務和業務所在市場的預期趨勢和挑戰；
•
我們對資本需求的估計；以及
•
我們有能力獲得額外融資，並在必要時籌集資金，為運營提供資金或尋求商機。

我們提醒您，上述清單可能不包含本10-Q表季度報告中的所有前瞻性陳述。

本10-Q表季度報告中的任何前瞻性陳述反映了我們當前對未來事件或未來財務業績的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。我們在本10-Q表季度報告中包含的警示性陳述中納入了重要因素，特別是在10-K表中引用了截至2022年12月31日的年度報告中的 “風險因素” 部分，這些因素可能導致實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行或達成的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。

您應該完整地閲讀這份10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告的附錄提交的文件，並瞭解我們未來的實際業績、業績或成就可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則即使將來會有新的信息，我們也沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述。

3

目錄

 

這份10-Q表季度報告還包含有關我們的行業、業務和某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些疾病的發病率和患病率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上受不確定性和實際事件的影響，或者情況可能與這些信息中反映的事件和情況存在重大差異。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方編制的報告、研究和類似數據、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源獲得該行業、業務、市場和其他數據。本季度報告包含此處描述的一些文件中包含的某些條款的摘要，但要了解完整信息，請參閲實際文件。所有摘要均以實際文件為準。除非另有説明，否則本季度報告中提及的 “我們”、“我們的” 或我們的 “公司” 以及類似術語均指Rocket Pharmicals, Inc.

4

目錄

 

第一部分 — 財務信息

第 1 項。財務報表

火箭製藥公司

合併資產負債表

（以千美元計，股票和每股金額除外）

 

 

2023年9月30日

 

2022年12月31日

 

 

（未經審計）

 

 

 

資產

 

 

 

 

流動資產：

 

 

 

 

現金和現金等價物

$

225,657

 

$

140,517

 

投資

 

211,514

 

 

215,877

 

預付費用和其他流動資產

 

9,694

 

 

7,666

 

流動資產總額

 

446,865

 

 

364,060

 

財產和設備，淨額

 

36,534

 

 

29,009

 

善意

 

39,154

 

 

39,154

 

無形資產

 

25,150

 

 

25,724

 

限制性現金

 

1,372

 

 

1,340

 

存款

 

542

 

 

608

 

投資

 

-

 

 

43,276

 

經營租賃使用權資產

 

4,089

 

 

1,972

 

融資租賃使用權資產

 

45,056

 

 

46,664

 

總資產

$

598,762

 

$

551,807

 

負債和股東權益

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

應付賬款和應計費用

$

30,624

 

$

36,660

 

經營租賃負債，當前

 

1,079

 

 

773

 

融資租賃負債，當前

 

1,773

 

 

1,736

 

流動負債總額

 

33,476

 

 

39,169

 

經營租賃負債，非流動

 

2,990

 

 

1,088

 

融資租賃負債，非當期

 

19,341

 

 

19,269

 

其他負債

 

1,869

 

 

2,595

 

負債總額

 

57,676

 

 

62,121

 

承付款和意外開支（注十三）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股東權益：

 

 

 

 

優先股，$0.01面值，已授權 5,000,000股份:

 

 

 

 

A系列可轉換優先股； 300,000被指定為A系列的股票； 0 
已發行和流通的股票

 

-

 

 

-

 

B系列可轉換優先股； 300,000被指定為B系列的股票； 0
已發行和流通的股票

 

-

 

 

-

 

普通股，$0.01面值， 120,000,000授權股份； 90,146,602和
   79,123,312已發行的股票和 90,146,602和 79,120,741已發行股份
分別在2023年9月30日和2022年12月31日

 

901

 

 

791

 

庫存股，按成本計算， 0截至2023年9月30日的普通股以及 2,571
截至2022年12月31日的普通股

 

-

 

 

(47

)

額外的實收資本

 

1,440,403

 

 

1,203,074

 

累計其他綜合虧損

 

(508

)

 

(357

)

累計赤字

 

(899,710

)

 

(713,775

)

股東權益總額

 

541,086

 

 

489,686

 

負債和股東權益總額

$

598,762

 

$

551,807

 

 

 

 

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

5

目錄

 

火箭製藥公司

合併狀態運營情況

（以千美元計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

 

 

截至9月30日的三個月

 

截至9月30日的九個月

 

 

2023

 

2022

 

2023

 

2022

 

收入

$

-

 

$

-

 

$

-

 

$

-

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

46,844

 

 

43,383

 

 

144,598

 

 

115,533

 

一般和行政

 

18,585

 

 

15,105

 

 

51,782

 

 

39,728

 

運營費用總額

 

65,429

 

 

58,488

 

 

196,380

 

 

155,261

 

運營損失

 

(65,429

)

 

(58,488

)

 

(196,380

)

 

(155,261

)

利息支出

 

(469

)

 

(465

)

 

(1,405

)

 

(1,395

)

利息和其他收入，淨額

 

1,720

 

 

1,353

 

 

4,474

 

 

2,644

 

投資折扣的增加和溢價的攤銷，淨額

 

2,279

 

 

(156

)

 

7,376

 

 

(1,128

)

淨虧損

$

(61,899

)

$

(57,756

)

$

(185,935

)

$

(155,140

)

每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損

$

(0.75

)

$

(0.87

)

$

(2.30

)

$

(2.37

)

已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股

 

82,636,120

 

 

66,215,535

 

 

80,865,658

 

 

65,406,844

 

 

 

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

6

目錄

 

火箭製藥公司

公司合併報表綜合損失

（以千美元計）

（未經審計）

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

淨虧損

 

$

(61,899

)

 

$

(57,756

)

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

其他綜合損失：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未實現的投資收益（虧損）淨額

 

 

216

 

 

 

169

 

 

 

(151

)

 

 

(435

)

綜合損失總額

 

$

(61,683

)

 

$

(57,587

)

 

$

(186,086

)

 

$

(155,575

)

 

 

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

7

目錄

 

火箭製藥公司

Sto 的合併報表持有人權益

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中

（以千美元計，股份金額除外）

（未經審計）

 

 

 

 

 

 

 

 

累積的

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

額外

 

其他

 

 

 

總計

 

 

普通股

 

財政部

 

付費

 

全面

 

累積的

 

股東

 

 

股份

 

金額

 

股票

 

資本

 

收入/（損失）

 

赤字

 

公平

 

截至2022年12月31日的餘額

 

79,123,312

 

$

791

 

$

(47

)

$

1,203,074

 

$

(357

)

$

(713,775

)

$

489,686

 

根據以下標準發行普通股
行使股票期權

 

88,429

 

 

1

 

 

-

 

 

1,113

 

 

-

 

 

-

 

 

1,114

 

根據以下標準發行普通股
授予限制性股票單位

 

126,060

 

 

1

 

 

-

 

 

(1

)

 

-

 

 

-

 

 

-

 

根據以下標準發行普通股
行使認股權證

 

126,093

 

 

1

 

 

-

 

 

6

 

 

-

 

 

-

 

 

7

 

根據以下規定發行普通股
市場發售計劃，
扣除發行成本

 

948,300

 

 

10

 

 

-

 

 

17,212

 

 

-

 

 

-

 

 

17,222

 

未實現的綜合收益
投資

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

267

 

 

-

 

 

267

 

基於股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

8,915

 

 

-

 

 

-

 

 

8,915

 

淨虧損

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(58,335

)

 

(58,335

)

截至2023年3月31日的餘額

 

80,412,194

 

 

804

 

 

(47

)

 

1,230,319

 

 

(90

)

 

(772,110

)

 

458,876

 

根據以下標準發行普通股
行使股票期權

 

48,088

 

 

-

 

 

-

 

 

182

 

 

-

 

 

-

 

 

182

 

根據以下標準發行普通股
授予限制性股票單位

 

61,133

 

 

1

 

 

-

 

 

(1

)

 

-

 

 

-

 

 

-

 

未實現的綜合虧損
投資

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(632

)

 

-

 

 

(632

)

基於股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

10,245

 

 

-

 

 

-

 

 

10,245

 

淨虧損

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(65,701

)

 

(65,701

)

截至 2023 年 6 月 30 日的餘額

 

80,521,415

 

 

805

 

 

(47

)

 

1,240,745

 

 

(722

)

 

(837,811

)

 

402,970

 

普通股的發行，扣除了
發行成本

 

9,453,418

 

 

94

 

 

-

 

 

188,790

 

 

-

 

 

-

 

 

188,884

 

根據以下標準發行普通股
行使股票期權

 

56,811

 

 

1

 

 

-

 

 

544

 

 

-

 

 

-

 

 

545

 

根據以下標準發行普通股
授予限制性股票單位

 

114,958

 

 

1

 

 

-

 

 

(1

)

 

-

 

 

-

 

 

-

 

未實現的綜合收益
投資

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

214

 

 

-

 

 

214

 

出售國庫股

 

-

 

 

-

 

 

47

 

 

9

 

 

-

 

 

-

 

 

56

 

基於股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

10,316

 

 

-

 

 

-

 

 

10,316

 

淨虧損

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(61,899

)

 

(61,899

)

截至 2023 年 9 月 30 日的餘額

 

90,146,602

 

$

901

 

$

-

 

$

1,440,403

 

$

(508

)

$

(899,710

)

$

541,086

 

 

 

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

 

8

目錄

 

火箭製藥公司

股東權益合併報表

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中

（以千美元計，股份金額除外）

（未經審計）

 

 

 

 

 

 

 

 

累積的

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

額外

 

其他

 

 

 

總計

 

 

普通股

 

財政部

 

付費

 

全面

 

累積的

 

股東

 

 

股份

 

金額

 

股票

 

資本

 

收入/（損失）

 

赤字

 

公平

 

截至2021年12月31日的餘額

 

64,505,889

 

$

645

 

$

-

 

$

946,152

 

$

(161

)

$

(491,912

)

$

454,724

 

根據以下標準發行普通股
行使股票期權

 

6,000

 

 

-

 

 

-

 

 

76

 

 

-

 

 

-

 

 

76

 

根據以下標準發行普通股
授予限制性股票單位

 

10,168

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

未實現的綜合虧損
投資

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(468

)

 

-

 

 

(468

)

基於股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

6,270

 

 

-

 

 

-

 

 

6,270

 

淨虧損

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(42,982

)

 

(42,982

)

截至2022年3月31日的餘額

 

64,522,057

 

 

645

 

 

-

 

 

952,498

 

 

(629

)

 

(534,894

)

 

417,620

 

根據以下標準發行普通股
行使股票期權

 

2,387

 

 

-

 

 

-

 

 

3

 

 

-

 

 

-

 

 

3

 

根據以下規定發行普通股
市場發售計劃，
扣除發行成本

 

1,313,450

 

 

13

 

 

-

 

 

17,229

 

 

-

 

 

-

 

 

17,242

 

未實現的綜合虧損
投資

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(136

)

 

-

 

 

(136

)

基於股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

7,369

 

 

-

 

 

-

 

 

7,369

 

淨虧損

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(54,402

)

 

(54,402

)

截至2022年6月30日的餘額

 

65,837,894

 

 

658

 

 

-

 

 

977,099

 

 

(765

)

 

(589,296

)

 

387,696

 

根據以下標準發行普通股
行使股票期權

 

22,437

 

 

-

 

 

-

 

 

229

 

 

-

 

 

-

 

 

229

 

根據以下規定發行普通股
市場發售計劃，
扣除發行成本

 

1,978,472

 

 

20

 

 

-

 

 

29,278

 

 

-

 

 

-

 

 

29,298

 

未實現的綜合收益
投資

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

169

 

 

-

 

 

169

 

基於股票的薪酬

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

7,677

 

 

-

 

 

-

 

 

7,677

 

淨虧損

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

-

 

 

(57,756

)

 

(57,756

)

2022 年 9 月 30 日的餘額

 

67,838,803

 

$

678

 

$

-

 

$

1,014,283

 

$

(596

)

$

(647,052

)

$

367,313

 

 

 

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

9

目錄

 

火箭製藥公司

合併報表s 的現金流量

（以千美元計）

（未經審計）

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

2023

 

 

2022

 

經營活動：

 

 

 

 

 

 

淨虧損

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：

 

 

 

 

 

 

財產和設備的折舊和攤銷

 

 

3,548

 

 

 

2,883

 

融資租賃使用權資產的攤銷

 

 

1,615

 

 

 

1,605

 

收購的無形資產的減值

 

 

574

 

 

 

-

 

記下財產和設備，淨額

 

 

291

 

 

 

177

 

基於股票的薪酬

 

 

29,476

 

 

 

21,316

 

溢價攤銷和投資折扣的增加，淨額

 

 

(7,076

)

 

 

1,132

 

運營資產和負債的變化：

 

 

 

 

 

 

預付費用和其他資產

 

 

(1,962

)

 

 

(1,278

)

應付賬款和應計費用

 

 

(5,611

)

 

 

7,189

 

經營租賃負債

 

 

120

 

 

 

(96

)

融資租賃負債

 

 

109

 

 

 

134

 

其他負債

 

 

(726

)

 

 

(43

)

用於經營活動的淨現金

 

 

(165,577

)

 

 

(122,121

)

投資活動：

 

 

 

 

 

購買投資

 

 

(182,418

)

 

 

(177,460

)

投資到期所得收益

 

 

236,982

 

 

 

222,074

 

為獲得使用權資產而支付的款項

 

 

(36

)

 

 

-

 

購買財產和設備

 

 

(11,789

)

 

 

(5,355

)

投資活動提供的淨現金

 

 

42,739

 

 

 

39,259

 

籌資活動：

 

 

 

 

 

減去發行成本的普通股發行

 

 

188,884

 

 

 

-

 

根據股票期權的行使發行普通股

 

 

1,841

 

 

 

308

 

根據出售庫存股發行普通股

 

 

56

 

 

 

-

 

根據市場發行，發行普通股
節目，扣除發行成本

 

 

17,222

 

 

 

46,540

 

根據行使認股權證發行普通股

 

 

7

 

 

 

-

 

融資活動提供的淨現金

 

 

208,010

 

 

 

46,848

 

現金、現金等價物和限制性現金的淨變動

 

 

85,172

 

 

 

(36,014

)

期初現金、現金等價物和限制性現金

 

 

141,857

 

 

 

234,037

 

期末現金、現金等價物和限制性現金

 

$

227,029

 

 

$

198,023

 

 

 

 

 

 

 

 

非現金融資和投資活動的補充披露：

 

 

 

 

 

 

應計購置的財產和設備，期末餘額

 

$

1,670

 

 

$

1,747

 

經營租賃負債

 

 

2,813

 

 

 

-

 

未實現的投資損失

 

$

(151

)

 

$

(435

)

 

 

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

10

目錄

 

火箭製藥有限公司

合併注意事項ted 財務報表

（以千美元計，股票和每股數據除外）（未經審計）

1.
業務性質

Rocket Pharmicals, Inc.（“Rocket” 或 “公司”）是一家臨牀階段、多平臺的生物技術公司，專注於開發針對罕見和毀滅性疾病的首創、唯一和最佳的同類基因療法，這些療法具有直接靶向作用機制和明確的臨牀終點。該公司有 三臨牀階段體外慢病毒載體（“LV”）計劃。其中包括針對範可尼貧血（“FA”）（一種骨髓中的遺傳缺陷，可減少血細胞的產生或促進缺陷血細胞的產生）、導致免疫系統功能失調的遺傳性疾病白細胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”），一種罕見的紅細胞常染色體隱性遺傳性疾病慢性非球形紅細胞溶血性貧血。其中，第 2 階段 FA 計劃和第 1/2 階段 LAD-I 計劃都在 2022 年生成了數據讀取結果。2023 年 9 月，美國食品藥品管理局接受了生物製劑許可申請 (BLA)，並批准對治療重度 LAD-I 的 RP-L201 進行優先審查。FA 2 期研究的治療已於 2023 年完成預計將於2024年在美國（“美國”）和歐洲（“歐盟”）提交FA監管文件。針對不太常見的FA亞型C和G的基因治療計劃的其他工作正在進行中。在美國，該公司還針對達農病進入臨牀階段的體內腺相關病毒（“AAV”）項目。達農病是一種多器官溶酶體相關疾病，可導致心力衰竭導致過早死亡。 達農計劃目前正在進行第二階段試驗。此外，該公司還有一項針對致Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV載體計劃，這是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌質量逐漸流失、右心室嚴重擴張、發育異常、心肌纖維脂肪置換以及心律失常和猝死傾向高。該計劃也被稱為Pegasus，已獲得美國食品藥品管理局對一項在研新藥（“IND”）申請的批准，我們已經啟動了1期研究。由於公司收購了Renovacor Inc.（“Renovacor”）（見附註15 “Renovacor 收購”），該公司得以使用基於重組AAV9的基因療法，該療法旨在減緩或阻止BAG3擴張型心肌病（“DCM”）的進展，該病是最常見的心肌病形式，其特徵是壁逐漸變薄心臟導致心室腫大，無法泵血。根據特許權使用費許可協議，公司對所有這些候選產品擁有全球商業化和開發權。

2.
風險和流動性

自成立以來，該公司沒有產生任何收入並蒙受了損失。公司的運營面臨某些風險和不確定性，包括候選藥物開發的不確定性、技術的不確定性、專利和專有權利的不確定性、沒有商業製造經驗、營銷或銷售能力或經驗、對關鍵人員的依賴、政府法規的遵守情況以及獲得額外融資的需求等。在商業化之前，目前正在開發的候選藥物將需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、充足的人事基礎設施和廣泛的合規報告能力。

該公司的候選產品處於開發和臨牀階段。無法保證公司的研發會成功完成，公司的知識產權將獲得足夠的保護，開發的任何產品都會獲得必要的政府批准，也無法保證任何經批准的產品在商業上可行。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得可觀的收入。該公司在技術快速變化以及來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

公司的合併財務報表是在業務連續性、資產變現和正常業務過程中償還負債的基礎上編制的。該公司的運營現金流為負，累計赤字為美元899.7截至2023年9月30日，百萬人。截至2023年9月30日，該公司擁有美元437.2百萬現金、現金等價物和投資。該公司預計，到2025年，這些資源將足以為公司的運營費用和資本支出需求提供資金。

2022年2月28日，公司與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）簽訂了銷售協議（“銷售協議”），根據該計劃，公司可以不時自行決定發行和出售面值為美元的普通股0.01每股，總髮行價最高為 $200通過Cowen作為其銷售代理的百萬股（“股份”）。2023年9月12日，公司與Cowen簽訂了一項修正案（“經修訂的銷售協議”），根據該修正案，市場發行計劃下可用的總髮行金額減少至美元180.0百萬。截至2023年9月30日，該公司已出售 4.2百萬股普通股，淨收益為美元63.8根據市場發行計劃（見附註8 “股東權益”）獲得的百萬美元，包括 0.9百萬股，淨收益為 $17.2在截至2023年9月30日的九個月中，百萬美元。

11

目錄

 

2023 年 9 月 15 日，公司完成了大約 1 次公開募股 9.5我們的百萬股普通股，公開發行價格為美元16.00每股和預先注資的購買認股權證 3.1百萬股普通股，價格為美元15.99根據逮捕令。Rocket從公開發行中獲得的總收益約為美元201.3百萬，扣除大約 $12.4百萬美元的發行成本、承保折扣和佣金、發行淨收益的法律和其他費用188.9百萬。

從長遠來看，公司的未來生存能力取決於其通過運營活動產生現金或籌集額外資金為其運營提供資金的能力。該公司未能在需要時籌集資金，可能會對其財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。

3.
列報基礎、合併原則和重要會計政策摘要

演示基礎

隨附的未經審計的中期合併財務報表應與公司截至2022年12月31日止年度的合併財務報表一起閲讀，這些報表包含在2023年2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告（“2022年10-K表格”）中。未經審計的中期合併財務報表的編制基礎與經審計的年度財務報表相同，管理層認為，這些調整反映了公允列報公司截至2023年9月30日的合併財務狀況以及截至2023年9月30日的三個月和九個月的經營業績和現金流量所必需的所有調整，其中僅包括正常的經常性調整。這些合併附註中披露的與截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月有關的財務數據和其他信息未經審計。截至2023年9月30日的三個月和九個月的業績不一定表示截至2023年12月31日的年度以及任何其他中期或未來任何年度或期間的預期業績。

重要會計政策

在編制截至2023年9月30日的三個月和九個月的合併財務報表時使用的重要會計政策與2022年10-K表合併財務報表附註3中披露的重要會計政策一致，此處還列出了大多數重要的政策。

整合原則

合併財務報表代表根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）對公司及其子公司的賬目進行合併。在合併中，所有公司間賬户均已刪除。

估算值的使用

根據美國公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的支出金額。這些合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於商譽和無形資產減值、研發（“研發”）費用的應計以及股權交易和股票獎勵的估值。估計數和假設的變化反映在已知期間報告的結果中。實際結果可能與這些估計值不同。

現金、現金等價物和限制性現金

現金、現金等價物和限制性現金包括銀行存款、存款證和金融機構的貨幣市場賬户。現金等價物由於其短期性質而以近似公允價值的成本記賬，並且公司認為這種成本不存在重大信用風險。公司認為，自購買之日起到期日為三個月或更短的所有高流動性投資均為現金等價物。公司的現金和現金等價物賬户有時可能會超過聯邦保險限額。該公司在這些賬户中沒有遭受任何損失。

 

12

目錄

 

限制性現金包括抵押銀行簽發的與公司運營租賃相關的信用證的存款（更多披露見附註12 “租賃”），以及作為支持公司信用卡的銀行發行的信用證作抵押的存款。現金、現金等價物和限制性現金包括以下內容：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

現金和現金等價物

 

$

225,657

 

 

$

140,517

 

限制性現金

 

 

1,372

 

 

 

1,340

 

現金、現金等價物和限制性現金總額

 

$

227,029

 

 

$

141,857

 

 

信用風險和資產負債表外風險的集中

使公司面臨信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及可供出售的證券。公司與高質量金融機構保持現金和現金等價物餘額，因此，公司認為此類基金面臨的信用風險最小。公司的有價證券包括美國國債、公司債券和機構債券。公司的投資政策限制了公司可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資的評級至少為AA+/AA1，從而降低信用風險敞口。

投資

投資包括美國國債、公司債券和機構債券。管理層在收購這些證券時確定這些證券的適當分類，並在每個資產負債表日期評估此類分類的適當性。根據財務會計準則委員會（“FASB”）《會計準則編纂》（“ASC”）320《投資-債務和股票證券》，公司將其投資歸類為可供出售。投資按公允價值入賬，在實現之前，未實現的損益作為股東權益累計其他綜合收益（虧損）的組成部分和綜合虧損總額的一部分，計入合併的綜合虧損表。已實現的收益和虧損在特定識別基礎上計入投資收益。公司估算存在未實現虧損時投資的預期信貸損失。與信貸相關的未實現虧損在公司的合併運營報表中確認，與信貸無關的未實現虧損在累計的其他綜合收益（虧損）中確認。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，有 不與信貸相關的未實現虧損。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，有 $0.2百萬美元未實現的投資淨收益和 $0.2分別為百萬美元的投資未實現淨虧損。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，有 $0.2百萬美元未實現的投資淨收益和 $0.4分別為百萬美元的投資未實現淨虧損。

無形資產

與在建研發（“IPR&D”）項目相關的無形資產被認為是無限期的，直到相關的研發工作完成或放棄。如果開發完成（通常是在獲得監管部門批准將產品上市）時，相關資產將被視為壽命有限，然後將根據當時各自的估計使用壽命進行攤銷。被確定為公允價值下降的IPR&D無形資產向下調整，並在合併運營報表中將費用記入研發費用。根據研發活動進展、資產預計開發變化以及監管環境和未來商業市場的變化等指標，這些IPR&D無形資產至少每年或在發生可能表明潛在減值的觸發事件時進行測試。

 

13

目錄

 

公允價值測量

公司必須披露按公允價值報告的所有資產和負債的信息，以便評估用於確定報告的公允價值的投入。FASB ASC 820 “公允價值衡量與披露” 建立了可用輸入的層次結構。可觀察的輸入是市場參與者根據從公司以外的來源獲得的市場數據對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入反映了公司對市場參與者在定價資產或負債時將使用的投入的假設，是根據當時可用的最佳信息制定的。公允價值層次結構僅適用於用於確定已報告的投資公允價值的估值輸入，而不是衡量投資信貸質量的指標。公允價值層次結構的三個級別描述如下：

•
1級——基於活躍市場中公司在衡量日期有能力獲得的相同資產或負債的未經調整的報價進行估值。
•
第 2 級 — 基於非活躍市場或所有重要投入均可直接或間接觀察的市場中類似資產或負債的報價進行估值。
•
第 3 級——需要輸入反映公司自身假設的估值，這些假設對公允價值衡量既重要又不可觀察。

如果估值基於市場上不太容易觀察或不可觀察的模型或輸入，則公允價值的確定需要更多的判斷力。

因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時所做的判斷力最大。公允價值層次結構中金融工具的等級基於對公允價值衡量具有重要意義的所有輸入的最低水平。由於其中大多數工具的短期性質，公司金融工具（包括現金和現金等價物、限制性現金、存款、應付賬款和應計費用）的公允價值與其各自的賬面價值大致相同。

認股證

根據ASC主題480 “區分負債與股權” 和/或 ASC 主題815 “衍生品和對衝”，公司將股票認股權證記為股票工具、負債或衍生負債，具體取決於認股權證協議的具體條款。負債分類認股權證按每個報告期的估計公允價值入賬，直到這些認股權證被行使、終止、重新分類或以其他方式結算。負債分類認股權證估計公允價值的變化包含在公司合併運營報表中的利息和其他收入中。

股票薪酬

公司根據授予日獎勵的公允價值，衡量為換取股權工具獎勵而獲得的員工和非僱員服務的薪酬費用。該費用在裁決的必要服務期內按直線方式予以確認，沒收在發生時予以確認。

公司在其合併運營報表中對股票薪酬支出進行分類，其分類方式與獎勵獲得者的工資成本和服務的分類方式或獎勵獲得者的服務付款的分類方式相同。

所得税

2022年5月，公司收到紐約市財政部關於對截至2018年12月31日至2020年12月31日的納税期紐約市生物技術抵免進行審計的通知，該審計截至2023年9月30日已結清。

最近的會計公告

最近沒有對公司產生影響或對合並財務報表產生重大影響的會計公告。

 

14

目錄

 

4.
金融工具的公允價值

經常性按公允價值計量的項目是公司的投資。下表列出了公司在公允價值層次結構中按級別經常按公允價值計量的金融工具：

 

 

 

截至 2023 年 9 月 30 日的公允價值衡量方法使用：

 

 

 

第 1 級

 

 

第 2 級

 

 

第 3 級

 

 

總計

 

資產：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

現金等價物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

貨幣市場共同基金

 

$

41,363

 

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

41,363

 

 

 

 

41,363

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

41,363

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

投資：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

美國國庫證券

 

 

154,023

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

154,023

 

公司債券

 

 

-

 

 

 

50,441

 

 

 

-

 

 

 

50,441

 

機構債券

 

 

-

 

 

 

7,050

 

 

 

-

 

 

 

7,050

 

 

 

 

154,023

 

 

 

57,491

 

 

 

-

 

 

 

211,514

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

總資產

 

$

195,386

 

 

$

57,491

 

 

$

-

 

 

$

252,877

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

負債：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

認股權證責任

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

808

 

 

$

808

 

負債總額

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

808

 

 

$

808

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至 2022 年 12 月 31 日的公允價值衡量標準使用：

 

 

 

第 1 級

 

 

第 2 級

 

 

第 3 級

 

 

總計

 

資產：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

現金等價物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

貨幣市場共同基金

 

$

90,527

 

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

90,527

 

商業票據

 

 

-

 

 

 

3,899

 

 

 

-

 

 

 

3,899

 

美國國庫證券

 

 

3,848

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

3,848

 

公司債券

 

 

-

 

 

 

8,618

 

 

 

-

 

 

 

8,618

 

 

 

 

94,375

 

 

 

12,517

 

 

 

-

 

 

 

106,892

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

投資：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

商業票據

 

 

-

 

 

 

1,151

 

 

 

-

 

 

 

1,151

 

美國國庫證券

 

 

189,444

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

189,444

 

公司債券

 

 

-

 

 

 

60,905

 

 

 

-

 

 

 

60,905

 

機構債券

 

 

-

 

 

 

7,653

 

 

 

-

 

 

 

7,653

 

 

 

 

189,444

 

 

 

69,709

 

 

 

-

 

 

 

259,153

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

總資產

 

$

283,819

 

 

$

82,226

 

 

$

-

 

 

$

366,045

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

負債：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

認股權證責任

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

1,512

 

 

$

1,512

 

負債總額

 

$

-

 

 

$

-

 

 

$

1,512

 

 

$

1,512

 

 

公司將其貨幣市場共同基金和美國國債歸類為公允價值層次結構下的一級資產，因為這些資產是在活躍市場中使用報價進行估值的，沒有進行任何估值調整。公司將其商業票據以及公司和機構債券歸類為二級資產，因為這些資產不在活躍市場上交易，而是通過第三方定價服務根據類似資產的報價進行估值的。

 

15

目錄

 

公司的認股權證負債作為其他負債的一部分記錄在合併資產負債表中，使用不可觀察的投入（第三級）定期按公允價值計量，對賬情況如下：

 

 

 

認股權證責任

 

餘額，2022 年 12 月 31 日

 

$

1,512

 

公允價值調整

 

 

(704

)

餘額，2023 年 9 月 30 日

 

$

808

 

 

公司使用Black-Scholes模型對每個報告期的認股權證負債（見附註10 “認股權證”）進行估值，公允價值的變化將在合併運營報表中確認。認股權證負債的估計公允價值是使用3級輸入確定的。期權定價模型中固有的假設與預期的股價波動、預期壽命、無風險利率和股息收益率有關。考慮到認股權證的預期剩餘期限，公司根據公司和同行集團的歷史波動率估算其普通股的預期波動率。無風險利率基於估值日的美國財政部零息收益率曲線，其到期日與認股權證的預期剩餘期限相似。認股權證的預期壽命假定等於其剩餘的合同期限。股息率基於歷史利率，公司預計歷史利率將保持在零.

認股權證負債的公允價值是根據以下假設估算的：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

股票價格

 

$

20.49

 

 

$

18.39

 

行使價格

 

$

65.23

 

 

$

65.23

 

預期波動率

 

 

67.08

%

 

 

71.25

%

無風險利率

 

 

5.22

%

 

 

4.14

%

預期股息收益率

 

 

-

 

 

 

-

 

預期壽命（年）

 

 

1.56

 

 

 

2.39

 

每份權證的公允價值

 

$

1.31

 

 

$

2.45

 

 

5.
財產和設備，淨額

該公司的財產和設備包括以下內容：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

實驗室設備

 

$

25,926

 

 

$

21,905

 

機械和設備

 

 

12,095

 

 

 

11,326

 

計算機設備

 

 

244

 

 

 

244

 

傢俱和固定裝置

 

 

2,753

 

 

 

2,135

 

租賃權改進

 

 

6,255

 

 

 

589

 

內部使用軟件

 

 

1,903

 

 

 

1,903

 

 

 

 

49,176

 

 

 

38,102

 

減去：累計折舊和攤銷

 

 

(12,642

)

 

 

(9,093

)

不動產、廠房和設備總額，淨額

 

$

36,534

 

 

$

29,009

 

 

在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司確認了美元1.2百萬和美元3.5分別為百萬美元的折舊和攤銷費用。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，公司確認了美元1.1百萬和美元2.9分別為百萬美元的折舊和攤銷費用。

 

16

目錄

 

6.
無形資產和商譽

該公司的無限期存續無形資產包括收購的IPR&D資產和收購Renovacor時獲得的老鼠羣落模型。 截至2023年9月30日和2022年12月31日的無形資產彙總如下：

 

2023年9月30日

 

總賬面價值

 

 

累計攤銷

 

 

無形資產，淨額

 

正在進行的研究與開發

 

$

25,150

 

 

$

-

 

 

$

25,150

 

無形資產總額

 

$

25,150

 

 

$

-

 

 

$

25,150

 

 

2022年12月31日

 

總賬面價值

 

 

累計攤銷

 

 

無形資產，淨額

 

正在進行的研究與開發

 

$

25,150

 

 

$

-

 

 

$

25,150

 

小鼠羣落模型

 

 

574

 

 

 

-

 

 

 

574

 

無形資產總額

 

$

25,724

 

 

$

-

 

 

$

25,724

 

 

無形資產的賬面價值總額歸因於對Renovacor的收購（見附註15 “Renovacor收購”）。截至2023年9月30日，無形資產的總賬面價值與2022年12月31日相比有所下降，這是由於為反映該模型的有限收益而降低了老鼠羣落模型的估計公允價值而產生的減值費用。

截至2023年9月30日，Goodwill的賬面價值而且 2022 年 12 月 31 日是 $39.2百萬，包括 $8.3收購Renovacor的結果為百萬美元（見附註15 “Renovacor收購”）。

7.
應付賬款和應計費用

公司的應付賬款和應計費用包括以下內容：

 

 

 

2023年9月30日

 

 

2022年12月31日

 

研究和開發

 

$

14,700

 

 

$

19,100

 

員工薪酬

 

 

8,359

 

 

 

10,006

 

財產和設備

 

 

1,670

 

 

 

2,095

 

專業費用

 

 

4,042

 

 

 

1,436

 

收購相關費用

 

 

-

 

 

 

1,153

 

應付的政府補助金

 

 

-

 

 

 

597

 

其他

 

 

1,853

 

 

 

2,273

 

應付賬款和應計費用總額

 

$

30,624

 

 

$

36,660

 

 

17

目錄

 

8.
股東權益

市場銷售計劃

2022年2月28日，公司與Cowen就一項市售計劃簽訂了銷售協議，根據該計劃，公司可以不時通過作為銷售代理的Cowen自行決定發行和出售股票。根據銷售協議發行和出售的股份（如果有）將根據公司在表格S-3上的上架註冊聲明進行發行和出售。公司於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交了有關根據銷售協議發行和出售股票的招股説明書補充文件。該公司將向Cowen支付現金佣金 3.0根據銷售協議出售股票所得總收益的百分比。公司已向Cowen提供了慣常的賠償和繳款權。該公司向Cowen償還了與銷售協議有關的某些費用。截至2023年9月30日，該公司已出售 4.2市場發行計劃下的百萬股股票，總收益為 $65.8百萬，減去佣金2.0百萬美元，淨收益為美元63.8百萬。在截至2023年9月30日的九個月中，該公司出售了 0.9市場發行計劃下的百萬股股票，總收益為 $17.8百萬，減去佣金0.6百萬美元，淨收益為美元17.2百萬。2023年9月12日，公司與Cowen簽訂了經修訂的銷售協議，根據該協議，市場發行計劃下可用的總髮行金額減少至美元180.0百萬。

公開發行

2023 年 9 月 15 日，公司完成了大約 1 次公開募股 9.5百萬股普通股，公開發行價格為 $16.00每股和預先注資的購買認股權證 3.1百萬股普通股，價格為美元15.99根據逮捕令。Rocket從公開發行中獲得的總收益約為美元201.3百萬，淨額 $12.4百萬美元的發行成本、承保折扣和佣金、發行淨收益的法律和其他費用188.9百萬。

9.
股票薪酬

股票期權估值

公司在Black-Scholes定價模型中用於確定授予員工、非員工和董事的股票期權的公允價值的加權平均假設如下：

 

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

無風險利率

 

 

3.98

%

 

 

2.40

%

預期期限（以年為單位）

 

 

5.84

 

 

 

5.82

 

預期波動率

 

 

73.35

%

 

 

73.21

%

預期股息收益率

 

 

0.00

%

 

 

0.00

%

行使價格

 

$

20.15

 

 

$

15.79

 

普通股的公允價值

 

$

20.15

 

 

$

15.79

 

 

下表彙總了截至2023年9月30日的九個月的股票期權活動：

 

 

 

 

 

 

加權

 

 

加權

 

 

 

 

 

 

 

 

 

平均值

 

 

平均值

 

 

聚合

 

 

 

的數量

 

 

運動

 

 

合同的

 

 

固有的

 

 

 

股份

 

 

價格

 

 

期限（年）

 

 

價值

 

截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現

 

 

13,138,870

 

 

$

14.52

 

 

 

5.46

 

 

$

118,767

 

已授予

 

 

2,275,212

 

 

 

20.15

 

 

 

6.46

 

 

 

 

已鍛鍊

 

 

(193,328

)

 

 

9.52

 

 

 

 

 

 

2,013

 

取消或沒收

 

 

(331,085

)

 

 

32.26

 

 

 

 

 

 

 

截至2023年9月30日未償還

 

 

14,889,669

 

 

$

15.05

 

 

 

5.43

 

 

$

127,116

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至 2023 年 9 月 30 日已歸屬和可行使的期權

 

 

11,434,192

 

 

$

13.24

 

 

 

4.33

 

 

$

122,157

 

截至 2023 年 9 月 30 日尚未歸屬的期權

 

 

3,455,477

 

 

$

21.03

 

 

 

9.08

 

 

$

4,959

 

 

 

18

目錄

 

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，每股股票期權授予日期的加權平均公允價值為 $13.32和 $15.79，分別地。

在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，歸屬期權的公允價值總額為 $26.9百萬和美元26.9分別是百萬。

限制性股票單位 (“RSU”)

下表彙總了截至2023年9月30日的九個月中公司RSU的活動：

 

 

 

 

 

 

加權平均值

 

 

 

的數量

 

 

授予日期

 

 

 

股份

 

 

公允價值

 

截至 2022 年 12 月 31 日，尚未歸屬

 

 

992,874

 

 

$

16.49

 

已授予

 

 

976,015

 

 

 

19.63

 

既得 (1)

 

 

(302,271

)

 

 

16.29

 

被沒收

 

 

(60,514

)

 

 

18.24

 

截至2023年9月30日未歸屬

 

 

1,606,104

 

 

$

18.37

 

 

(1) 發行的普通股扣除了 120與税收有關的股票。

股票薪酬支出

按獎勵類型確認的股票薪酬支出如下：

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

股票期權

 

$

7,482

 

 

$

6,694

 

 

$

21,922

 

 

$

19,332

 

限制性庫存單位

 

 

2,834

 

 

 

983

 

 

 

7,554

 

 

 

1,984

 

股票薪酬支出總額

 

$

10,316

 

 

$

7,677

 

 

$

29,476

 

 

$

21,316

 

 

合併運營報表和綜合虧損表中按分類分列的股票薪酬支出如下：

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

研究和開發

 

$

4,673

 

 

$

3,040

 

 

$

13,130

 

 

$

8,247

 

一般和行政

 

 

5,643

 

 

 

4,637

 

 

 

16,346

 

 

 

13,069

 

股票薪酬支出總額

 

$

10,316

 

 

$

7,677

 

 

$

29,476

 

 

$

21,316

 

 

截至2023年9月30日，該公司的總收入為 $62.1數百萬筆未確認的股票薪酬支出與股票期權和RSU補助金有關，預計將在加權平均期內確認 2.01年份。

 

19

目錄

 

10.
認股證

截至2023年9月30日未兑現的認股權證摘要如下：

 

行使價格

 

傑出

 

 

撥款/就職日期

 

到期日期

$57.11

 

 

603,386

 

 

2020年12月21日

 

2030年12月21日

33.63

 

 

301,291

 

 

2021年8月9日

 

2031年8月9日

22.51

 

 

153,155

 

 

2021年12月17日

 

2031年12月17日

22.51

 

 

153,155

 

 

2021年12月17日

 

2031年12月17日

65.23

 

 

617,050

 

 

2022年12月1日

 

2025年4月23日

65.23

 

 

760,086

 

 

2022年12月1日

 

2026年12月1日

$0.01

 

 

3,126,955

 

 

2023年9月15日

 

不適用

總計

 

 

5,715,078

 

 

 

 

 

 

下表彙總了截至2023年9月30日的九個月中購買普通股的認股權證變動情況：

 

 

 

認股權證數量

 

 

 

 

 

 

出色且可鍛鍊

 

 

每股行使價

 

截至2022年12月31日的餘額

 

 

2,721,267

 

 

 

 

已發行

 

 

3,126,955

 

 

$

0.01

 

已鍛鍊

 

 

(126,093

)

 

 

0.06

 

已過期

 

 

(7,051

)

 

$

24.42

 

截至2023年9月30日的餘額

 

 

5,715,078

 

 

 

 

在公開發行中發行的認股權證

2023 年 9 月 15 日，公司完成了公開發行，其中包括預先融資的認股權證 3,126,955普通股，價格為美元0.01每股（見附註8 “股東權益” 和附註17（“關聯方交易”）。

假定的 Renovacor 公開認股

在收購Renovacor的同時（見附註15 “Renovacor收購”），Rocket假設收購前的公共認股權證（“公共認股權證”），這些認股權證已轉換為具有購買權的火箭認股權證 760,086的 Rocket 普通股，行使價為 $65.23每股。

該公司確定公共認股權證符合所有股票分類標準。因此，合併完成後，公共認股權證被記為美元額外實收資本的一部分3.4百萬。

假定 Renovacor 私人認股權

在收購Renovacor的同時（見附註15 “Renovacor收購”），Rocket假設收購前的私人認股權證（“私人認股權證”），這些認股權證已轉換為具有購買權的火箭認股權證 617,050的 Rocket 普通股，行使價為 $65.23每股。

該公司確定私募認股權證不符合所有股票分類標準。因此，公司在其合併資產負債表中將私人認股權證歸類為衍生負債。公司在每個報告期末衡量認股權證的公允價值，並在公司本期經營業績中確認公允價值與上期相比的變化。有關認股權證負債公允價值計量的討論，請參閲附註4 “金融工具的公允價值”。

 

20

目錄

 

11.
每股淨虧損

歸屬於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損的計算方法如下：

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

分子：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

歸屬於普通股股東的淨虧損

 

$

(61,899

)

 

$

(57,756

)

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

分母：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

加權平均普通股
出色-基本版和稀釋版

 

 

82,636,120

 

 

 

66,215,535

 

 

 

80,865,658

 

 

 

65,406,844

 

歸屬於普通股的每股淨虧損
股東——基本股東和攤薄股東

 

$

(0.75

)

 

$

(0.87

)

 

$

(2.30

)

 

$

(2.37

)

 

公司在計算所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損時將以下根據每個期末的未償還金額列報的潛在普通股排除在外，因為將其包括在內會產生反攤薄效應：

 

 

 

截至9月30日的三個月和九個月，

 

 

 

2023

 

 

2022

 

普通股可行使的認股權證

 

 

2,588,123

 

 

 

1,218,038

 

可轉換為普通股的限制性股票單位

 

 

1,606,104

 

 

 

895,869

 

購買普通股的期權

 

 

14,889,669

 

 

 

12,730,994

 

 

 

 

19,083,896

 

 

 

14,844,901

 

 

12.
租賃

公司在開始時決定一項安排是否為租約。運營和融資租賃在公司的合併資產負債表中作為來自租賃、流動租賃負債和長期租賃負債的使用權資產列報。公司的某些租賃協議包含續訂選項。但是，除非確定公司有合理的把握在租約之初或觸發事件發生時續訂租約，否則公司不承認續訂期內的使用權資產或租賃負債。由於公司的租賃不提供隱性利率，公司在計算租賃付款現值時使用公司類似期限債務的抵押借款利率的估計值來估算增量借款利率。該公司根據生物技術行業同類公司的長期借貸成本使用了增量借款利率。由於公司選擇將每個租賃部分及其相關的非租賃部分記為單一的合併租賃部分，因此所有合同對價都分配給了合併租賃部分。公司的一些租賃協議包含租金上漲條款（包括基於指數的上漲條款）。對於經營租賃，公司根據租賃安排的固定組成部分在直線基礎上確認最低租金支出。公司將在從租賃開始日期開始的租賃期內攤銷這筆費用。可變租賃部分代表本質上不是固定的、與指數或費率無關的金額，被確認為已發生的金額。

融資租賃

該公司在新澤西州克蘭伯裏租用了一座設施，包括 103,720平方英尺的空間，包括辦公室、工藝開發、研究和開發實驗室的區域，以及 50,000專用於AAV當前良好生產規範（“cGMP”）製造設施的平方英尺，以支持公司的管道（例如經修訂的租約，即 “新澤西州租賃協議”）。新澤西州租賃協議有 15-從 2019 年 9 月 1 日起為期一年，可以選擇續訂 二連續 五年續訂條款。

新澤西州租賃協議的預計租金支付額為 $1.2每年百萬美元，按月分期支付，具體取決於租賃空間的性質，每年的基本租金增長幅度為 3%。租約下的承諾總額估計約為 $29.3超過一百萬 15-租賃期限。公司支付了$的現金保證金0.3向房東支付了與新澤西州租賃協議有關的數百萬美元，截至目前，該協議已作為存款的一部分反映在合併資產負債表中 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日。

 

21

目錄

 

經營租賃

2018 年 6 月 7 日，公司簽訂了 三年紐約帝國大廈辦公空間租賃協議（“ESB 租賃協議”）。關於ESB租賃協議，公司開立了不可撤銷的備用信用證（“Empire LOC”），金額為0.9百萬。2021 年 3 月 26 日，公司簽訂了 ESB 租賃協議第 1 號修正案（“ESB 租賃修正案”），將租賃協議的期限延長至 2024年6月30日，減少了未來的租金支付，並將帝國控制權減少到美元0.8百萬。Empire LOC是公司租約的保證金，房東是受益人，到期 2024年8月29日.

該公司的存款證為美元0.8百萬美元由一家銀行作為帝國LOC的抵押品，截至目前，帝國LOC在合併資產負債表中被歸類為限制性現金的一部分 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日。

2018年1月4日，在與Inotek的反向合併中，該公司承擔了Inotek位於馬薩諸塞州列剋星敦的前總部的運營租約，期限截止於 2023年2月28日。2018年7月，公司簽署了轉租馬薩諸塞州列剋星敦部分空間的協議，2018年9月，該公司簽署了轉租馬薩諸塞州列剋星敦空間剩餘部分的協議。根據轉租協議獲得的租金收入共計 $0.1百萬和美元0.3截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月分別為百萬美元。在合併運營報表中，租金收入扣除租金支出。$的保證金0.22023 年 4 月，向公司退還了百萬美元。

2022年11月15日，公司簽訂了一份租賃協議，租賃期限至 2024年10月31日，用於西班牙馬德里的實驗室空間。租約於2023年4月1日開始，公司確認使用權資產和相應的租賃負債約為美元0.2每百萬。

2022年12月1日，該公司收購了Renovacor（見附註15 “Renovacor收購”），收購了Renovacor在新澤西州霍普韋爾和馬薩諸塞州劍橋的設施空間的運營租約，剩餘的租賃條款約為 10.25和 1.3分別為幾年。截至2023年9月30日，所有租賃的租賃開始日期均已確定，公司確認的使用權資產總額為美元3.8百萬，相應的租賃負債總額為 $3.6租賃開始日期為百萬美元，其中包括使用權資產 $2.7百萬美元，租賃負債為美元2.62023 年開始的租約為百萬美元。該公司打算在剩餘的租賃條款中轉租這兩處房舍。

運營租賃成本為 $0.3百萬和美元1.0截至2023年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元。運營租賃成本為 $0.2百萬和美元0.6截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元。

租金支出為 $0.7百萬和美元1.7截至2023年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元。租金支出為 $0.5百萬和美元1.2截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元。

截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司運營和融資租賃的限制性現金餘額總額為美元0.8百萬。

 

租賃成本

 

截至9月30日的九個月

 

運營租賃成本

 

$

1,026

 

融資租賃成本：

 

 

 

使用權資產的攤銷

 

 

1,615

 

租賃負債的利息

 

 

1,405

 

總租賃成本

 

$

4,046

 

 

 

22

目錄

 

下表彙總了公司以未貼現現金流為基礎的運營和融資租賃負債的未來租賃付款，以及截至目前運營和融資租賃負債的對賬情況 2023 年 9 月 30 日：

 

截至12月31日的財政年度，

 

2023年9月30日

 

2023（三個月）

 

$

322

 

2024

 

 

903

 

2025

 

 

538

 

2026

 

 

545

 

2027

 

 

506

 

此後

 

 

2,941

 

租賃付款總額

 

$

5,755

 

減去：利息

 

 

(1,686

)

經營租賃負債總額

 

$

4,069

 

 

截至12月31日的財政年度，

 

2023年9月30日

 

2023（三個月）

 

$

440

 

2024

 

 

1,791

 

2025

 

 

1,856

 

2026

 

 

1,912

 

2027

 

 

1,969

 

此後

 

 

43,031

 

租賃付款總額

 

$

50,999

 

減去：利息

 

 

(29,885

)

融資租賃負債總額

 

$

21,114

 

 

租賃

 

2023年9月30日

 

運營使用權資產

 

$

4,089

 

 

 

 

 

經營性當期租賃負債

 

$

1,079

 

經營性非流動租賃負債

 

 

2,990

 

經營租賃負債總額

 

$

4,069

 

 

 

 

 

為使用權資產融資

 

$

45,056

 

 

 

 

 

為當前租賃負債融資

 

$

1,773

 

為非流動租賃負債融資

 

 

19,341

 

融資租賃負債總額

 

$

21,114

 

 

其他信息

 

 

 

為計量租賃負債所含金額支付的現金：

 

 

 

來自經營租賃的運營現金流

 

$

894

 

融資租賃產生的現金流

 

$

1,296

 

加權平均剩餘租賃期限-運營租賃

 

 

8.0年份

 

加權平均剩餘租賃期限-融資租賃

 

 

20.9年份

 

加權平均貼現率——運營租賃

 

 

8.34

%

加權平均貼現率——融資租賃

 

 

8.96

%

 

13.
承付款和或有開支

 

訴訟

公司可能會不時受到在其正常業務活動過程中出現的各種法律訴訟和索賠。儘管無法確定地預測訴訟和索賠的結果，但公司認為自己不是任何其他索賠或訴訟的當事方，如果認定這些索賠或訴訟的結果對公司不利，則有理由預計其個人或總體上會對其業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的轉移和其他因素，訴訟都可能對公司產生不利影響。

 

23

目錄

 

賠償安排

根據其章程和特拉華州法律的允許，公司對公司的董事、高級職員、員工或代理人或以這些身份任職的任何人負有賠償義務。公司未來可能需要支付的最大潛在付款金額是無限的。該公司有保險可以減少其貨幣風險，並使其能夠收回未來支付的任何款項的一部分。因此，該公司認為，這些賠償承諾的估計公允價值微乎其微。

在整個正常業務過程中，公司與供應商簽訂協議，供應商提供公司運營業務所需的商品和服務。在某些情況下，供應商協議中包含的措辭要求公司賠償供應商因公司使用供應商的商品和/或服務而造成的某些損失。該公司有保險，可以收回這些賠償可能產生的任何未來金額的一部分。因此，該公司認為，這些賠償承諾的估計公允價值微乎其微。

14.
與知識產權相關的協議

該公司直接或通過其子公司Spacter Seven, LLC擁有各種許可以及研究和合作安排。這些交易主要導致了知識產權的收購，該知識產權處於臨牀前階段，尚未經過安全性或可行性測試。在所有情況下，公司均未收購有形資產、流程、協議或操作系統。公司將自收購之日起收購的知識產權進行支出，其依據是，從他人那裏購買的用於研發活動的無形資產的成本在未來沒有其他用途。

15.
收購 Renovacor

2022年9月19日，公司與特拉華州的一家公司Renovacor簽訂了協議和合並計劃（“合併協議”），根據該協議和計劃，該公司於2022年12月1日收購了Renovacor（“收購Renovacor”）。2022年12月1日，根據合併協議的條款，（i）合併子公司與公司合併（“第一次合併”）；（ii）作為第一次合併中倖存的公司，公司與合併子公司合併為第二合併子合併（“第二次合併”），合併子公司II在第二次合併中倖存下來。根據合併協議的條款和條件，在Renovacor收購完成時，Renovacor在首次合併生效之前已發行的每股普通股都被取消並轉換為收款權 0.1763公司普通股已全額支付和不可評估股份（“交換比率”），該公式是根據合併協議中規定的交換公式確定的，該公式可能會根據Renovacor收盤時的淨現金水平進行調整。在2022年12月1日開市之前，Renovacor的股票停止在紐約證券交易所交易，收購完成後，Renovacor的已發行普通股被轉換為 3,391,976火箭普通股的股票。

收購 Renovacor 的總對價為 $72.3百萬，包括 $62.4百萬美元為已發行普通股，美元2.7歸屬於合併前服務期的股權薪酬部分為百萬美元，以及 $7.2假冒的認股權證為百萬美元。對價基於 (i) 收購之日的估計公允價值 3,391,976為Renovacor普通股已發行股票發行的普通股，（ii）待收購的員工股票期權的估計公允價值 367,852公司的普通股，（iii） 28,798為員工授予時間限制性股票而發行的普通股，以及（iv）收購認股權證 1,503,229普通股（見附註10 “認股權證”）。

收購 Renovacor 的總對價為 $72.3百萬包括以下內容：

 

 

 

股份

 

價值

 

總計

 

股票對價

 

 

3,391,976

 

$

18.39

 

$

62,378

 

現金對價(1)

 

 

 

 

 

 

29

 

股票期權

 

 

367,852

 

 

 

 

2,163

 

賦予時間的 RSU

 

 

28,798

 

 

 

 

512

 

假定認股證(2)

 

 

1,503,229

 

 

 

 

7,183

 

全部對價

 

 

5,291,855

 

 

 

$

72,265

 

 

(1) 代表以現金代替部分股份支付的對價。

(2) 假定 Renovacor 認股權證為 $7,183用 $5,671歸類為權益和 $1,512歸類為負債。

 

24

目錄

 

此次收購是使用收購會計方法作為業務合併進行會計核算的，該方法要求收購的資產和假設負債按收購之日的公允價值確認，在成功完成或放棄相關研發工作之前，收購的IPR&D資產的公允價值被歸類為無限期資產。

初步收購價格分配結果是，根據收購日收購的資產和負債各自的初步公允價值，將以下金額分配給收購的資產和負債，彙總如下：

 

營運資金(1)

 

$

(5,210

)

現金和現金等價物

 

 

42,755

 

財產和設備

 

 

1,414

 

經營租賃使用權資產

 

 

1,161

 

其他非流動資產

 

 

113

 

IPR&D

 

 

25,150

 

其他無形資產

 

 

574

 

經營租賃責任

 

 

(970

)

遞延所得税負債

 

 

(1,061

)

收購的淨資產

 

 

63,926

 

善意

 

 

8,339

 

購買對價

 

$

72,265

 

 

(1) 包括其他應收賬款、預付費用、應付賬款和應計負債。

收購的IPR&D的公允價值基於Renovacor針對 BAG3-DCM 的最先進的基於AAV的基因療法的預期税後現金流的現值。預期税後現金流的現值是通過估算完成商業上可行產品的開發所需的税後成本、估算未來的收入和持續生產支出以及將產生的淨現金流折現為現值來確定的。根據不同發展階段的評估概率，降低了所使用的成本和收入預測。在主要市場獲得監管部門批准或停止開發之前，收購的IPR&D將作為無限期的無形資產記賬。

收購價格超過分配給收購的可識別資產和假設負債的公允價值的部分代表商譽金額為美元8.3此次收購產生的百萬美元。收購中記錄的商譽主要歸因於公司投資組合和研究能力的擴大、遞延所得税和員工隊伍的集結。歸屬於此次收購的商譽已在公司的合併資產負債表中記為非流動資產，不進行攤銷，但每年需要進行減值審查。

16.
CIRM 補助金

LAD-1 CIRM Grant

2019 年 4 月 30 日，加州再生醫學研究所（“CIRM”）向公司頒發了高達美元的獎勵7.5在 CLIN2 補助金下撥款百萬美元，用於支持其基於 LV 的 RP-L201 基因療法的臨牀開發。該補助金的收益將用於資助在美國臨牀基地加州大學洛杉磯分校（“加州大學洛杉磯分校”）美泰兒童醫院就診的1/2期患者的臨牀試驗費用和生產的藥物，該醫院由首席研究員、加州大學洛杉磯分校微生物學、免疫學和分子遺傳學教授、兒科（血液學/腫瘤學）、分子和醫學藥理學教授兼Eli and Edythe Broad中心成員唐納德·科恩領導加州大學洛杉磯分校再生醫學和幹細胞研究專業。截至2023年9月30日，該公司已收到美元5.9來自 CIRM 的 RP-L201 補助金總額為百萬美元。 沒有在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，實現了更多里程碑。

 

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17.
關聯方交易

2023年6月，公司與公司一位執行官的配偶簽訂了信息技術諮詢服務的諮詢協議。該公司做到了 不在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，不會產生與根據本協議提供的服務有關的任何費用。

2023 年 9 月，與公司的公開發行有關，該公司出售了大約 3.1百萬份預先出資的認股權證，用於向隸屬於公司最大股東RTW Investments, LP的基金購買公司普通股（見附註8 “股東權益”）。

18.
401 (k) 儲蓄計劃

根據1986年《美國國税法》第401（k）條，公司有固定繳款儲蓄計劃（“計劃”）。該計劃幾乎涵蓋所有符合最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者在税前基礎上推遲部分年度薪酬。公司對本計劃的繳款可由公司董事會自行決定。該公司選擇了安全港匹配項 4員工向本計劃繳款的百分比，但有某些限制。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，該公司的對等捐款為美元0.4百萬和美元1.1分別為百萬。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，該公司的對等捐款為美元0.2百萬和美元0.7分別是百萬。

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第 2 項。管理層的討論 以及財務狀況和經營業績分析

您應該閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及合併財務報表和相關附註，這些內容包含在本10-Q表季度報告和2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告（“2022年10-K表格”）的其他地方。本討論包含基於當前計劃、預期和信念的前瞻性陳述，這些陳述涉及風險和不確定性。由於各種因素，包括但不限於2022年10-K表格和本10-Q表季度報告中討論的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。在準備這份 MD&A 時，我們假設讀者可以訪問並已閲讀我們的 2022 年 10-K 表格中的 MD&A。除非另有説明，否則本10-Q表季度報告中提及的 “我們”、“我們的” 或 “公司” 以及類似術語均指Rocket Pharmicals, Inc.

我們是一家臨牀階段、多平臺的生物技術公司，專注於開發針對罕見和毀滅性疾病的首創、唯一和一流的基因療法，這些療法具有直接靶向作用機制和明確的臨牀終點。我們有三個臨牀階段 活體外 慢病毒載體（“LV”）程序。其中包括針對範可尼貧血（“FA”）（一種骨髓中的遺傳缺陷，可減少血細胞的產生或促進缺陷血細胞的產生）、導致免疫系統功能失調的遺傳性疾病白細胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”），一種罕見的紅細胞常染色體隱性遺傳性疾病慢性非球形紅細胞溶血性貧血。其中，第 2 階段 FA 計劃和第 1/2 階段 LAD-I 計劃都在 2022 年生成了數據讀取結果。2023 年 9 月，美國食品藥品管理局接受了生物製劑許可申請 (BLA)，並批准對治療重度 LAD-I 的 RP-L201 進行優先審查。FA 2期研究的治療已於2023年完成，預計將於2024年在美國（“美國”）和歐洲（“歐盟”）提交FA的監管文件。針對不太常見的FA亞型C和G的基因治療計劃的其他工作正在進行中。在美國，我們也有臨牀階段 在活體中 用於達農病的腺相關病毒（“AAV”）項目，這是一種多器官溶酶體相關疾病，可導致心力衰竭導致過早死亡。達農計劃目前正在進行第二階段試驗。此外，我們還有一項針對致Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV載體計劃，這是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌質量逐漸流失、右心室嚴重擴張、發育異常、心肌纖維脂肪置換以及心律失常和猝死傾向高。該計劃也被稱為Pegasus，已獲得美國食品藥品管理局對一項在研新藥（“IND”）申請的批准，我們已經啟動了1期研究。由於我們收購了Renovacor, Inc.（“Renovacor”），我們現在能夠使用基於重組AAV9的基因療法，該療法旨在減緩或阻止BAG3擴張型心肌病（“DCM”）的進展，這是最常見的心肌病形式，其特徵是心臟壁逐漸變薄，導致心室腫大，無法泵血。根據特許權使用費許可協議，我們對所有這些候選產品擁有全球商業化和開發權。

最近的事態發展

市場銷售計劃

2022年2月28日，我們與Cowen就一項市售計劃簽訂了銷售協議，根據該計劃，我們可以隨時自行決定通過Cowen作為我們的銷售代理髮行和出售股票。根據銷售協議發行和出售的股票（如果有）將根據我們在表格S-3上的上架註冊聲明進行發行和出售。我們於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交了有關根據銷售協議發行和出售股票的招股説明書補充文件。根據銷售協議，我們將向Cowen支付現金佣金，相當於出售股票總收益的3.0％。我們還同意向Cowen提供慣常的賠償和繳款權。我們向Cowen償還了與銷售協議相關的某些費用。截至2023年9月30日，我們在盤中發行計劃下出售了420萬股股票，總收益為6,580萬美元，減去200萬美元的佣金，淨收益為6,380萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，我們根據盤中發行計劃出售了90萬股股票，總收益為1,780萬美元，減去60萬美元的佣金，淨收益為1,720萬美元。2023年9月12日，公司和Cowen簽訂了一項修正案，根據該修正案，市場發行計劃下可用的總髮行金額減少至1.8億美元。

公開發行

2023年9月15日，我們完成了約950萬股普通股的公開發行，公開發行價格為每股16美元，並以每股認股權證15.99美元的價格完成了購買310萬股普通股的預融資認股權證（“2023年9月的公開發行”）。Rocket從2023年9月的公開發行中獲得的總收益約為2.013億美元，扣除1,240萬美元的發行成本、承保折扣和佣金、1.889億美元發行淨收益的法律和其他費用。

 

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基因療法概述

基因由脱氧核糖核酸（“DNA”）序列組成，脱氧核糖核酸（“DNA”）序列為在所有活生物體中發揮廣泛生理功能的蛋白質提供密碼。儘管基因代代相傳，但在此過程中可能會發生遺傳變化，也稱為突變。這些變化可能導致蛋白質缺乏產生，或產生功能降低或異常的改變蛋白，這反過來又可能導致疾病。

基因療法是一種治療方法，向患者施用分離的基因序列或DNA片段，最常見的目的是治療由基因突變引起的遺傳疾病。目前針對許多遺傳病的可用療法側重於給藥大型蛋白質或酶，通常僅針對疾病的症狀。基因療法旨在通過將基因序列的功能拷貝直接傳遞到患者的細胞中來解決缺失或功能失調的基因的致病影響，從而為治癒遺傳病提供可能性，而不僅僅是解決症狀。

我們正在使用改良的非致病性病毒來開發我們的基因療法。病毒特別適合作為運載工具，因為它們善於穿透細胞並在細胞內傳遞遺傳物質。在創建我們的病毒傳送載體時，病毒（致病）基因被移除，取而代之的是導致患者遺傳病的缺失或突變基因的功能形式。缺失或突變基因的功能形式被稱為治療基因或 “轉基因”。插入轉基因的過程被稱為 “轉導”。一旦通過用轉基因替換病毒基因來改造病毒，則經過改造的病毒被稱為 “病毒載體”。病毒載體將轉基因傳送到靶組織或器官（例如患者骨髓內的細胞）。我們正在開發兩種類型的病毒載體，即 LV 和 AAV。我們相信，我們基於LV和AAV的計劃有可能為患者提供持久（持久）的顯著治療益處。

基因療法可以通過 (1) 提供 活體外 （體外），在這種情況下，提取患者的細胞，然後在受控、安全的實驗室環境中將載體輸送到這些細胞，然後將經過修改的細胞重新插入患者體內，或（2） 在活體中 （體內），在這種情況下，將載體直接注射到患者體內，可以靜脈注射（“靜脈注射”），也可以直接注射到靶向部位的特定組織中，目的是使載體將轉基因傳遞給靶細胞。

我們認為，科學進步、臨牀進步以及監管部門對基因療法的更高接受度為基因療法產品的發展創造了前景廣闊的環境，因為這些產品旨在恢復細胞功能和改善臨牀結果，在許多情況下，包括預防早期死亡。近年來，美國食品藥品管理局批准了幾種基因療法，這表明基因療法產品有監管前進的道路。

管道概述

下圖顯示了我們項目和候選產品的當前開發階段：

 

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1281895/000095017023060339/img172941496_0.jpg 

 

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心血管項目

達農病

達農病（“DD”）是一種多器官溶酶體相關疾病，可因心力衰竭導致過早死亡。DD 是由編碼溶酶體相關膜蛋白 2（“LAMP-2”）的基因突變引起的，溶酶體相關膜蛋白是自噬的介質。這種突變導致自噬液泡的積累，主要集中在心肌和骨骼肌中。男性患者通常需要心臟移植，通常在十幾歲或二十多歲時死於進行性心力衰竭。除嚴重的心肌病外，其他與 DD 相關的表現可能包括骨骼肌無力和智力障礙。沒有特異性療法可用於治療 DD，通常用於治療充血性心力衰竭（“CHF”）的藥物被認為不會改變終末期心力衰竭（“CHF”）的進展。終末期心力衰竭患者可能接受心臟移植，目前只有少數患者可以接受心臟移植手術，這會帶來嚴重的短期和長期併發症，並且不能長期治癒該疾病。RP-A501 正在進行臨牀試驗 在活體中 DD 的治療，據估計，在美國和歐盟，DD 患者的患病率為 15,000 到 30,000 人。

DD 是一種 X 連鎖顯性、單基因罕見遺傳性疾病，其特徵為進行性心肌病，即使在可以進行心臟移植的環境中，男性也幾乎普遍致命。DD 主要影響生命早期的男性，其特徵是沒有 LAMP2B 在心臟和其他組織中的表達。DD 的臨牀前模型表明，AAV 介導的心臟轉導會導致心臟重組 LAMP2B 心臟功能的表達和改善。

我們目前有一個針對 DD 的 AAV 計劃，即 RP-A501。在 RP-A501 1 期臨牀試驗中，我們已經治療了七名患者，該試驗招收了成人/老年青少年和兒科男性 DD 患者。這包括第一組評估15歲或以上的成人/老年青少年患者的低劑量（6.7e13 基因組拷貝（gc）/千克（kg））（n=3），第二組評估15歲或以上的成人/老年青少年患者（n=2）的較高劑量（1.1e14 gc/kg），以及低劑量水平的兒科隊列（6.7e13 gc/kg）n=2)。

如先前披露的那樣，一名接受高劑量隊列（1.1e14 gc/kg 劑量）治療的患者患有進行性心力衰竭，並在治療後的第五個月接受了心臟移植手術。該患者的病情比在低劑量和高劑量組中接受治療的其他四名成人/老年青少年患者更為晚期，超聲心動圖顯示的左心室射血分數（35%）降低，治療前左心室充血壓力明顯升高就證明瞭這一點。患者的臨牀病程是 DD 進展的特徵。患者移植後情況良好。

基於在低劑量隊列中觀察到的初始療效，以及為了減輕在高劑量隊列（血栓性微血管病變（“TMA”）中觀察到的補體介導的安全問題，並與FDA達成一致，我們將重點放在低劑量（6.7e13 gc/kg）上，在本試驗中我們將不再使用1.1e14 gc/kg或更高的劑量。已經實施了其他安全措施，並反映在更新的試驗方案中。這些措施包括排除終末期心力衰竭患者，以及完善的免疫調節方案，包括短暫的 B 和 T 細胞介導抑制，重點是防止補體激活，同時還可降低類固醇劑量和提早減少類固醇的使用量，所有免疫抑制療法在給藥 RP-A501 後2-3個月停止。

我們正在I期臨牀研究中進行各種療效評估，以衡量患者受益的前景。這些評估包括以下內容：

•
紐約心臟協會（“NYHA”）功能分類是最常用的心力衰竭分類系統。NYHA II 類是指患者表現出輕微的身體活動限制，休息時感到舒適，而普通的體育鍛煉會導致疲勞、心悸和/或呼吸困難。I 類是指患者沒有身體活動限制，普通的體育鍛煉不會導致過度疲勞、心悸和/或呼吸困難。III 級和 IV 級被認為是更嚴重或晚期的心力衰竭。
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腦利鈉肽（“BNP”）是一種基於血液的評估，是心力衰竭的關鍵標誌，對心力衰竭和心肌病具有預後意義。BNP 升高與心力衰竭惡化和心血管疾病預後不佳密切相關。
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高靈敏度肌鈣蛋白 I（“hstNi”）是一項基於血液的評估，也是心臟損傷的關鍵標誌，在DD患者中，該指標（如BNP）經常升高，在晚期疾病患者中已被證明明顯升高。
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超聲心動圖測量的心臟厚度，最值得注意的是左心室質量（“LVM”）和最大左心室壁厚度（“MLVWT”），表明了心臟中存在的肥大程度。

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堪薩斯城心血管問卷調查（“KCCQ”）是一項經過驗證的、患者報告的結果評估，用於衡量患者對心力衰竭症狀的看法、疾病對身體和社交功能的影響以及心力衰竭對整體健康狀況和生活質量的影響。評估分數從 0（健康狀況非常差）到 100（健康狀況良好）不等。KCCQ 分數 +/-5 分的變化被認為是有意義的，並已被證明與結果相關。
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通過蘇木精和曙紅（“H&E”）組織學和電子顯微鏡對內膜心肌活檢進行組織學檢查用於檢測與DD相關的組織錯亂的證據，包括自噬液泡的存在和肌原纖維結構的破壞，每一種都是DD相關心肌損傷的特徵。
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通過免疫組織化學和 Western blot 測量內膜心肌心臟活檢樣本中的 LAMP2B 基因表達，證實 RP-A501 治療後 DD 心臟組織中存在 LAMP2B 蛋白。

2022 年 9 月，我們在美國心力衰竭協會（“HFSA”）會議上公佈了正在進行的 RP-A501 1 期試驗的中期數據，包括兒科隊列的最新安全性和初始療效參數，以及低劑量和高劑量成人/老年青少年隊列（15 歲及以上患者；n=5）的長期療效參數（數據截止日期為 2022 年 9 月 27 日）。該數據也於2022年11月在美國心臟協會（“AHA”）第75屆年會上公佈。在這些演示中，我們提供了跨羣組的增量安全更新。如前所述，RP-A501 在 6.7e13 gc/kg 劑量水平下通常具有良好的耐受性，在成人/老年青少年和兒科低劑量隊列中均未觀察到與藥物產品相關的意外和嚴重的不良事件或嚴重的不良事件。兩種劑量下觀察到的所有不良反應都是可逆的，成人/老年青少年隊列的隨訪時間為2-3年，兒科隊列的隨訪時間為6-11個月，未觀察到持續的後遺症。停止皮質類固醇治療後，任何早期的轉氨酶和肌酐激酶升高均恢復到基線或降低，DD 相關骨骼肌病的任何短暫惡化都會得到緩解。2022 年 9 月在 HFSA 和 2022 年 11 月在 AHA 上公佈的最新安全數據再次證實，RP-A501 在低劑量下總體上具有良好的耐受性，在兒科和成人/老年青少年隊列中安全性可控。

在兒科隊列中，在RP-A501後進行6個月和9個月的隨訪後，兩位患者的NYHA類別（從II類到I類）均有所改善。在成人/老年青少年隊列中，觀察到密切監測NYHA類免疫調節和穩定的三名患者（兩名低劑量和一名高劑量）的NYHA類別（從II到I）有所改善。在一名未接受密切監測免疫調節方案的低劑量成年患者中，觀察到NYHA類別（從II級到I級）有所改善。在6個月和9個月的隨訪中，兩位兒科患者均觀察到心力衰竭的關鍵標誌物BNP顯著改善（降低），這些評估的水平低於基線值的50％。在隨訪6個月和9個月的兒科患者中，均觀察到心肌損傷的關鍵標誌物hstNi有所改善（降低），這些評估中的水平低於基線值的20％。在成人/老年青少年隊列中，觀察到三名低劑量患者和一名高劑量患者的hstNi降低，這四名患者在至少一項評估中確定的降幅超過基線水平的50％，並且在24-36個月的隨訪中持續降低。在至少一項評估中，發現三名低劑量患者和一名高劑量患者的BNP比基線值降低了至少25％。在兩名成人/老年青少年患者中，在最近的評估中，BNP水平略高於基線。但是，這兩名患者的基線BNP水平要麼在正常範圍內，要麼略有升高。在密切監測免疫調節（兩例低劑量和一例高劑量）的成人/老年青少年隊列患者中，左心室後壁厚度有所改善（與治療前基線相比減少了約15-25％），發現有四名患者的左心室腫塊減少，其中包括未密切監測免疫調節的低劑量隊列患者。嚴重和進行性壁厚是達農病肥厚型心肌病的標誌，也是導致男性患者過早死亡的主要因素。在標準的H&E和電子顯微鏡下，在五名成人/老年青少年組患者中，有四名以及兒科隊列中的兩名患者在兩種劑量水平下均觀察到通過免疫組化持續表達心臟 LAMP2B 基因，並對液泡和心臟組織結構進行定性改善。通過24個月的隨訪，在所有三名接受密切監測的免疫調節方案的成年/老年青少年患者中，均通過免疫組織化學觀察到心臟 LAMP2B 基因的持續表達。重要的是，基因校正（如心肌載體拷貝數（“vCNs”）和 LAMP2 蛋白表達所證明的那樣，伴隨着自噬液泡相對心肌面積的減少，與四名成人/老年青少年隊列患者（其中三名減少至少 50%）的基線相比，該比率至少降低了20％。在治療後6個月該參數可評估的一位兒科隊列患者中，液泡麪積也顯著降低（超過基線50％）。除了NYHA Class中發現的改善外，通過KCCQ報告的三名密切監測免疫調節的成年/老年青少年患者以及兩名兒科隊列患者的生活質量（“QOL”）也有所改善。初始兒科患者在基線時的KCCQ分數為50，在最近9個月的評估中為93分；第二組在基線時的KCCQ分數為52 兒科患者，在3個月的初步評估中為81歲。

 

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2022 年 12 月 22 日，我們宣佈了與 FDA 就 RP-A501 舉行的第 1 階段末會議的最新情況。會議期間，我們與美國食品藥品管理局一起審查了陽性的1期數據集，併為正在進行的基因療法的臨牀開發提出了研究設計和終點。在與美國食品藥品管理局討論後，我們預計繼續使用6.7e13 gc/kg的劑量，並且根據美國食品和藥物管理局承認在DD中進行隨機對照試驗所面臨的挑戰，我們預計將採用具有強大自然歷史比較器的單臂開放標籤試驗設計。美國食品藥品管理局還表示願意考慮以功能和生活質量評估為支持的基於生物標誌物的複合終點作為衡量患者益處的標準。我們期待繼續與美國食品藥品管理局就我們提議的關鍵試驗的設計進行對話，包括討論該研究的適當外部控制措施以及支持加快批准的適當終點。我們現在正在與美國食品藥品管理局討論一項試驗設計，該設計將允許對兩名使用我們內部cGMP AAV設施生產的藥物進行治療的兒科患者進行評估，這是一項規模適中的全球關鍵研究的初始組成部分。

2023 年 1 月 9 日，我們在第 41 屆摩根大通年度醫療保健大會上公佈了我們對 RP-A501 的 I 期研究的更多積極療效更新。所提供的數據包括另外幾個月的隨訪，顯示關鍵生物標誌物、超聲心動圖和功能測量值進一步得到改善。下表提供了這些更新的摘要。我們還提供了其他自然史比較器數據，這些數據顯示，在關鍵生物標誌物（BNP）和功能測量（NYHA Class）方面，I期患者的病程與未接受治療的患者的療程存在明顯差異。此外，在成人/老年青少年的高劑量和低劑量隊列中，RP-A501 在治療後 2-3 年內仍然具有良好的耐受性，在兒科隊列中，在 8 到 13 個月時，耐受性仍然良好。在兒科隊列中，未觀察到明顯的即時或延遲毒性、嚴重的骨骼肌病或晚期轉氨酶升高。

在 RP-A501 第 1 階段研究中，觀察到關鍵生物標誌物、回聲發現和功能測量結果有所改善或穩定

 

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1281895/000095017023060339/img172941496_1.jpg 

 

深綠色 = 改進；淺綠色 = 變化最小（穩定）

在 Ph1 試驗中，不包括 pt 1007 的受試者患有高級 HF 和 EF

1患者 1008 超聲心動圖參數為 M9 就診（M12 待定）。

21002 NYHA 患者被描述為 M30 就診（M36 待定）。

3顯示了 M24 就診的患者 1005 KCCQ 分數（M30 待定）。

除了這些臨牀更新外，我們還提供了內部製造活動的最新信息。我們已經成功生產了 2 批 cGMP RP-A501 批次，無論是滴度還是滿顆粒還是空顆粒，其規格均優於 I 相材料。我們相信，我們內部製造的產品質量的提高將允許以更低的總病毒顆粒進行全劑量，從而有可能進一步優化 RP-A501 的安全性。此外，我們與美國食品藥品管理局就通過商業化以及我們的可比性方法和效力測定繼續使用基於 HEK-293 細胞的工藝達成了協議。

2023 年 5 月，我們在ASGCT 第 26 屆年會上公佈了先前披露的 RP-A501 I 期研究結果。截至最近一次提取日期，所有六名仍在接受隨訪的患者均繼續顯示出改善或穩定的跡象。

 

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正在進行的1期DD試驗的結果是針對所有心臟病的最全面的在研基因治療數據集之一。RP-A501 的耐受性總體良好，有證據表明，無論是隨訪時間長達九個月的兒科患者，還是隨訪時間長達 36 個月的成年/老年青春期患者，都有持續的治療活性和 DD 改善。所有接受密切監測的免疫調節方案的成年/老年青少年和兒科患者在組織、實驗室和成像生物標誌物方面均顯示出改善，NYHA類別（從II到I）和KCCQ評分均有改善，隨訪時間為6至36個月。

2023 年 9 月 12 日，該公司宣佈，已與 FDA 就針對達農病的 RP-A501 全球二期關鍵試驗達成一致。達農病是一種統一致命的遺傳性心肌病，導致大多數20歲左右的男性患者死亡，40歲左右的女性患者死亡，而且尚無批准的治療或疾病改善療法。據估計，該疾病影響了美國和歐洲的15,000至30,000名患者。這項全球性、單臂、多中心 2 期關鍵試驗將評估 RP-A501 在 12 名達農病患者中的療效和安全性，包括一項兒科安全性試驗（n=2），採用自然史比較器，劑量水平為 6.7 x 1013 gc/kg。

•
為了支持加速獲得批准，該研究將評估以基於生物標誌物的共同主要終點衡量的 RP-A501 的功效，包括 LAMP2 蛋白表達的改善（按照免疫組織化學測量，≥ 1 級）和左心室腫塊減少。
•
關鍵的次要終點是肌鈣蛋白的變化。其他次要終點將包括利鈉肽、堪薩斯城心肌病問卷、紐約心臟協會課程、無事件存活至24個月以及治療緊急安全事件。這些終端可以支持全面批准並進行長期隨訪。
•
一項全球自然史研究將作為外部比較對象，並與2期關鍵試驗同時進行。
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內部生產已經完成，生產了足夠的高質量藥品，足以為2期關鍵研究提供充足的服務。效力測定是根據美國食品藥品管理局的指導開發和認證的。

我們已經向歐洲藥品管理局（“EMA”）和醫療保健產品監管局（“MHRA”）提交了 RP-A501 的臨牀試驗申請（“CTA”）和在研藥品檔案（“IMPD”）。我們正在努力在歐洲和英國啟動2期關鍵試驗活動。

預期里程碑

2023 年 2 月 7 日，我們宣佈 RP-A501 獲得了 FDA 頒發的再生醫學高級療法（“RMAT”）稱號，2023 年 5 月 31 日，我們獲得了 EMA 的優先藥物（“PRIME”）稱號。2023 年 9 月 12 日，我們宣佈在 DD 中 RP-A501 的關鍵研究設計上與 FDA 保持一致，我們已經啟動了這項全球研究。

Plakophilin-2 致心律失常的心肌病 (PKP2-ACM)

致心律失常心肌病（“ACM”）是一種遺傳性心臟病，其特徵是心律失常和猝死傾向高、心肌質量逐漸流失、右心室嚴重擴張、發育異常和心肌纖維脂肪置換。最常見的是，心肌病最初表現為右心室自由壁，因此該病被稱為致心律失常右心室發育不良/心肌病（ARVD/ARVC）。但是，由於還觀察到左側顯性和雙心室形式，這導致最近使用了ACM一詞。PKP2 基因的突變是家族 ACM 最常見的基因鑑定病因。PKP2 編碼蛋白質 Plakophilin-2，它是橋粒體的組成部分，橋粒是一種參與細胞粘附的細胞間複合物。PKP2 還參與心肌細胞之間鈣信號的轉錄調節。PKP2 發生突變的患者通常是雜合子，心肌中表現出 PKP2 的表達降低。平均表現在 35 歲時，患者終身出現心室心律失常、心室結構異常和心臟性猝死（“SCD”）的風險非常高。

目前尚無經證實對ACM非常有效的特定藥物療法，目前的治療方案遵循標準的心室心律失常和心肌病指南，其中包括生活方式的改變（即運動限制），包括β受體阻滯劑、抗心律失常藥和利尿劑等藥物治療。這些療法的使用受心律失常負擔和心肌病的嚴重程度驅動。這些療法不會改變病程，通常只提供對症和/或姑息支持。確診後，很大一部分患者接受植入式心臟除顫器（“ICD”），用於心室心律失常和SCD的一級或二級預防。值得注意的是，ICD 不能治癒，突破性危及生命的心律失常可能會持續存在，並有持續的死亡風險。此外，ICD 不能阻止心力衰竭的發展。ICD 解僱雖然可以挽救生命，但卻是身體和情感創傷事件。病情發展至終末期心力衰竭的患者應考慮接受心臟移植，心臟移植雖然可以治癒潛在疾病，但本身會導致嚴重的發病率和死亡率。因此，這些人羣中存在大量未得到滿足的醫療需求。據估計，PKP2-ACM 在美國和歐盟的患病率為50,000人。

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我們目前有一個針對 PKP2-ACM 的腺相關病毒載體項目，即 RP-A601，它是一種表達 pkp2a 的重組 aavrh.74 載體。PKP2-ACM 通常由 PKP2 基因的雜合致病突變導致心肌中 PKP2 的表達降低。一種在病程早期就解決疾病根源（PKP2 缺乏）的基因療法可以緩解早期的電學重塑並降低與ACM相關的危及生命的心律失常和SCD的風險，從而可能阻礙不可逆轉的心臟結構變化的發展。預計預防暈厥發作、危及生命的心律失常、SCD、ICD 休克以及由此產生的焦慮、不適和住院治療將大大改善生活質量和生存益處。此外，這種方法可以使患者無需終身服用多種心律失常和心力衰竭藥物，這些藥物對 PKP2-ACM 沒有特異性且與其自身的副作用有關，從而使患者有機會不受運動限制地生活，減少對心律失常、心悸、ICD 休克和進展為終末期心力衰竭的擔憂。

2023 年 5 月，我們在美國基因與細胞療法學會第 26 屆年會上公佈了 RP-A601 的臨牀前療效數據。由贊助商進行的非臨牀研究，RP-A601 已證明可以有效改變 PKP2 驅動的 ACM 的自然病史。在接受該研究藥物治療的 PKP2 cKO 動物中，100% 的存活率延長至測得的最長時間點（5 個月），心臟擴張和心肌纖維化減少，左心室功能得到保持，心律失常表型得到緩解。未經治療的 PKP2 cKo 小鼠的平均存活率約為一個月。

我們已經啟動了一項針對 RP-A601 的多中心 1 期研究。多中心 1 期劑量遞增試驗將評估 RP-A601 在至少六名患有 ICD 和總體心律失常高風險的成人 PKP2-ACM 患者中的安全性和初步療效。該研究將評估 RP-A601 對 PKP2 心肌蛋白表達、心臟生物標誌物以及危及生命的心室心律失常和心臟性猝死的臨牀預測指標的影響。劑量遞增試驗中的患者將獲得單劑量的 RP-A601。起始劑量將為 8 x 1013gc/kg。

預期里程碑

我們已經在代表 PKP2-ACM 的動物模型中實現了 RP-A601 的臨牀前概念驗證，完成了藥理學和 GLP 毒理學研究，生產了 GMP 藥物產品，並開發了適當的效力分析來支持 I 期研究。2023 年 5 月 9 日，我們宣佈美國食品藥品管理局批准了 IND。2023 年 6 月 8 日，我們宣佈收到 FDA 快速通道和孤兒藥稱號，我們已經啟動了 1 期研究。

BAG3 擴張型心肌病

擴張型心肌病（“DCM”）是最常見的心肌病形式，其特徵是心臟壁逐漸變薄，導致心室腫大，無法泵血。在20-50％的DCM患者中，可以識別出DCM的家族關聯，而高達40％的家族患者具有可識別的遺傳病因。BAG3 基因（BCL-2 相關的 athanogene 3）的突變是家族 DCM 中觀察到的較常見的致病遺傳變異之一，這些變異具有很強的滲透性，大約 80% 的 BAG3 基因致病遺傳變異體在大於 40 歲時發育 DCM。BAG3 蛋白與多種細胞功能相關，包括心臟收縮力、蛋白質質量控制（作為輔助伴侶）、心肌細胞結構支持和抗細胞凋亡。BAG3 相關的擴張型心肌病 (BAG3-DCM) 可導致早期發作、進展迅速的心力衰竭以及顯著的死亡率和發病率。我們估計 BAG3 的患病率-在美國，相關的 DCM 多達 30,000 人。

目前，BAG3突變的DCM患者採用心力衰竭的標準治療方法，包括血管緊張素轉換酶抑制劑、血管緊張素受體阻滯劑、奈普利辛抑制劑、β-腎上腺素受體拮抗劑或β-受體拮抗劑或β受體阻滯劑、醛固酮拮抗劑和/或利尿劑，以及某些生活方式的改變。符合特定參數的患者還可以接受植入式心律復律除顫器、心臟再同步設備或兩者的組合。目前尚無直接針對BAG3相關DCM潛在機制的療法，與與BAG3變異無關的DCM患者相比，被診斷患有BAG3相關DCM的患者似乎更快地發展為終末期心力衰竭和死亡。例如，大約 19% 的 BAG3-DCM 患者需要機械心臟支持、心臟移植或在診斷後 12 個月內出現與心力衰竭相關的死亡，幾乎是同期非 Bag3-DCM 患者的兩倍。

2022 年 12 月，我們完成了對 Renovacor 的收購，這為 Rocket 提供了 Recket 最先進的項目，這是一種基於 AAV9 的重組基因療法，旨在提供功能齊全的 BAG3 基因，以提高心肌細胞中的 BAG3 蛋白水平並減緩或阻止 BAG3-DCM 的進展。對Bag3-Knockout小鼠模型的研究已經證明瞭 AAV9-BAG3 的概念初步驗證，該模型表明，與未治療的基因敲除小鼠相比，經過治療的小鼠的射血分數有所提高，在注射後 4 周和 6 周的時間點射出分數與行走測試對照組相當。

 

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目錄

 

預期里程碑

我們正在評估該計劃的最佳發展途徑，並計劃在 2024 年提交 BAG3-DCM 的IND。

血液學項目

範科尼貧血補充組 A (FANCA)

FA 是一種罕見且危及生命的 DNA 修復障礙，通常源於單個 FA 基因的突變。據估計，有60％至70％的病例源於Fanconi-A（“FANCA”）基因的突變，這是我們計劃的重點。FA 會導致骨髓衰竭、發育異常、髓系白血病和其他惡性腫瘤，通常發生在生命的最初幾年和幾十年中。骨髓發育不全是骨髓不再產生任何或極少的紅血球和白細胞及血小板，導致感染和出血，是 FA 早期發病和死亡的最常見原因，中位發病時間在 10 歲之前。白血病是第二常見的死亡原因，最終發生在晚年大約20％的患者中。實體器官惡性腫瘤，例如頭頸癌，也可能發生，儘管在生命的頭二到三十年中發病率較低。

儘管異體（供體介導）造血幹細胞移植（“HSCT”）（目前最常用的FA療法）的改善已導致該疾病的血液學糾正，但HSCT與急性和長期風險有關，包括移植相關死亡、移植物失敗和移植物抗宿主病（“GVHD”），這種異體移植有時是致命的副作用胃腸道潰瘍、肝毒性和皮疹以及隨後患癌症的風險增加。我們在FA中的基因治療計劃旨在在病程早期使用患者自身的幹細胞進行最低毒性的血液學矯正，並且在沒有調理的情況下給藥。我們認為，開發一種廣泛適用的自體基因療法可以為這些患者帶來變革。

我們的每個血液學項目都利用第三代自失活性左室來糾正患者的造血幹細胞缺陷，這些缺陷是在骨髓中發現的，能夠在患者的一生中產生血細胞。造血幹細胞遺傳編碼缺陷可能導致嚴重的、可能危及生命的貧血，即患者的血液中缺乏足夠正常運轉的紅細胞，無法將氧氣輸送到全身。幹細胞缺陷還可能導致白細胞嚴重減少並可能危及生命，從而易受感染，並導致血液凝結的血小板減少，這可能導致嚴重且可能危及生命的出血發作。FA 患者的遺傳缺陷會阻礙骨髓血細胞內基因和染色體的正常修復，這通常會導致骨髓衰竭、急性髓系白血病（“AML”）和骨髓增生異常綜合徵（“MDS”）等類型的血液癌。FA 患者通常還會出現先天性缺陷。據估計，足協患者的平均壽命為30至40年。據估計，美國和歐盟的FA總患病率約為4,000名患者。鑑於非病症患者的療效，現在據信，在美國和歐盟，每年的潛在市場機會總共為400至500名患者。

我們目前有一個針對 FA 的 ex-vivo LV 項目，即 RP-L102。RP-L102 是我們領先的基於 LV 的項目，由西班牙馬德里領先的研究機構能源、環境與技術研究中心（“CIEMAT”）授權。我們在斯坦福大學醫學院的權威和治療醫學中心（“斯坦福”）、倫敦的大奧蒙德街醫院（“GOSH”）和西班牙的尼諾·耶穌兒童醫院（“HNJ”）進行的用於治療 FA 患者 RP-L102 的 2 期註冊臨牀試驗已完成治療。該試驗共治療了來自美國和歐盟的12名患者。在斯坦福大學的美國 1 期研究中，又有兩名患者接受了治療，因此在洛克特贊助的臨牀試驗中，共有 14 名患者接受了 RP-L102 治療。患者接受單次靜脈輸液，該注射利用新鮮細胞的 RP-L102 和 “Process B”，後者採用改良的幹細胞富集工藝、轉導增強劑以及商業級載體和最終藥物產品。

我們正在進行的2期研究的主要終點是治療後至少一年的骨髓幹細胞對Mitomycin-C（一種DNA破壞劑）產生耐藥性。根據與FDA和EMA達成的協議，植入導致骨髓修復超過10％的絲裂黴素-C耐藥性閾值可以支持上市申請的批准。

 

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2022 年 10 月，我們在歐洲細胞與基因療法學會第 29 屆年會上公佈了 RP-L102 的數據，包括在 ASGCT 2022 會議上公佈的臨牀活性結果。我們還披露，在我們針對FA的2期試驗中，隨訪不到12個月的另外三名患者中，至少有一位已顯示出植入的初步證據（如骨髓絲裂黴素-C耐藥性以及血液和骨髓中的VCN所示），其水平與有長期證據表明進行植入和表型矯正的五名患者的水平相當。RP-L102我們還透露，在這項試驗中最初有植入證據的五名患者中，有一位在給藥 RP-L102 後大約 22 個月出現了 T 細胞淋巴母細胞淋巴瘤。當血液和骨髓中共存的VCN分別為0.26和0.42時，淋巴瘤的手術活檢顯示出可以忽略不計的基因標記（VCN為0.003）。這些發現最終表明，淋巴瘤不是由LV介導的插入引起的，因為腫瘤中基本沒有基因標記（非常低但可檢測到的VCN可能是腫瘤標本中血細胞的結果）。FA 是一種癌症易感綜合徵，10 歲以下的患者可能會患上癌症。重要的是，該患者耐受了淋巴瘤的誘導化療，沒有出現明顯的併發症，目前已完全緩解。基因校正造血細胞的存在可能促使該患者對化療的總體耐受性。

2022 年 12 月，我們在第 64 屆 ASH 年會上公佈了 RP-L102 的積極臨牀數據。RP-L102 在隨訪 ≥12 個月的 10 名可評估患者中至少有 6 例進行了表型矯正，骨髓衍生菌落形成細胞對 MMC 的耐藥性增強、伴隨的基因校正和血液學穩定就證明瞭這一點。第七位患者顯示出基因校正逐漸增加的證據，外周血和骨髓VCN就是明證，在隨訪36個月後，最近出現了MMC耐藥性以及可能的血液學穩定指標。根據一項試驗方案，主要終點已經達到，在該協議中，統計學和臨牀意義要求至少有五名患者在兩個或更多時間點達到比基線高出至少10％的MMC耐藥性，同時還有基因修正和臨牀穩定的證據。RP-L102 的安全性非常好，並且該治療在沒有任何細胞毒性調節的情況下進行，耐受性良好。沒有觀察到與 RP-L102 相關的骨髓發育不良、克隆優勢或插入性突變的跡象。

2023 年 5 月，我們在 ASGCT 第 26 屆年會上公佈了 RP-L102 的最新臨牀數據。截至數據截止日期（2023 年 4 月 17 日），RP-L102 對 12 名可評估患者中的 8 名進行了持續的基因修正，12 名隨訪 ≥12 個月的可評估患者中有 7 名進行了全面表型校正，骨髓 (BM) 衍生菌落形成細胞對絲裂黴素 C (MMC) 的耐藥性增加和血液學穩定證明瞭這一點。RP-L102 的安全性仍然非常好，沒有與 RP-L102 相關的骨髓發育異常、克隆優勢或插入性突變的跡象。在有表型、遺傳和血液學證據的七名患者中均觀察到多克隆整合模式。關鍵試驗的註冊和治療已經完成。

預期里程碑

RP-L102 的產品申請預計將於 2024 年上半年在美國和歐洲提交。火箭正在與美國食品藥品管理局敲定CMC一攬子計劃。

白細胞粘附缺陷-I (LAD-I)

LAD-I 是一種罕見的白細胞粘附和遷移常染色體隱性遺傳病，由白細胞的突變引起 ITGB2Beta-2 整合素成分 CD18 的基因編碼。CD18的缺乏會導致中性粒細胞（抗感染白細胞的子集）離開血管進入需要這些細胞對抗感染的組織的能力受損。與許多罕見疾病一樣，發病率的準確估計很難得到證實。但是，迄今為止已經報告了數百例病例。據信大多數 LAD-I 患者都患有嚴重的疾病。在未接受異基因造血幹細胞移植的患者中，嚴重的LAD-I以反覆發作、危及生命的感染和大量嬰兒死亡率而著稱。據報道，在沒有異體HCST的情況下，嚴重的LAD-I的死亡率在兩歲之前為60％至75％。

我們目前有一個 前-活的 針對 LAD-I、RP-L201 的節目。RP-L201 是我們從 CIEMAT 獲得許可的臨牀項目。加州大學洛杉磯分校及其Eli和Edythe Broad再生醫學和幹細胞研究中心是LAD-I註冊臨牀試驗的美國主要臨牀研究中心，而HNJ和GOSH分別是西班牙和倫敦的主要臨牀研究中心。這項研究已獲得加州再生醫學研究所（“CIRM”）頒發的660萬美元的 CLIN2 撥款，用於支持LAD-I基因療法的臨牀開發。

RP-L201 的開放標籤、單臂、支持 1/2 期註冊的臨牀試驗已經治療了九名重度 LAD-I 患者，以評估 RP-L201 的安全性和耐受性。2019 年第三季度，第一位患者在加州大學洛杉磯分校接受了 RP-L201 治療。該研究的第一階段和第二階段的註冊現已完成。在美國和歐洲的 3 個調查中心已有 9 名患者接受 RP-L201。

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目錄

 

2022年5月，我們在ASGCT的第25屆年會上公佈了更新的數據。該報告包括所有九名接受治療的患者的輸液後隨訪三至二十四個月的療效和安全性中期數據，以及總生存率數據，包括截至2022年3月9日截止日期輸液後至少有12個月隨訪的七名患者的存活數據。所有年齡在三個月至九歲的患者均表現出持續的CD18恢復和超過10％的中性粒細胞表達（範圍：20％-87％，中位數：56％）。根據Kaplan-Meier的估計，一年後，整個隊列中不進行異基因造血幹細胞移植的總存活率為100％。截至數據截止時，所有九名患者都還活着並且臨牀穩定。與治療前相比，所有患者的全因住院率和嚴重感染率均有統計學上的顯著降低。已顯示出與Lad-i相關的皮疹消退、傷口修復能力恢復以及持續表型修正的證據。在所有沒有與 RP-L201 相關的不良事件的患者中，RP-L201 的耐受性都非常好。此前已披露了與包括白消安調理在內的其他研究程序相關的不良事件，這些不良事件與這些藥物和程序的耐受性特徵一致。

2022年12月，我們在第64屆ASH年會上公佈了積極的臨牀數據。該報告包括先前披露的所有患者 RP-L201 輸液後隨訪三至二十四個月的頂級數據，以及七名患者在輸液後 12 個月或更長時間內的總存活率數據。根據Kaplan Meier的估計，我們觀察到輸液後12個月的總存活率為100％，所有9名LAD-I患者的住院、感染和炎症相關住院人數均有統計學上的顯著降低，並且有3至24個月的隨訪時間。數據還顯示，有證據表明與LAD-i相關的皮疹已得到緩解，傷口修復能力得到恢復。迄今為止，所有未發生與 RP-L201 相關的嚴重不良事件的患者中，RP-L201 的安全性都非常好。

2023年5月，在ASGCT第26屆年會上，我們公佈了所有九名患者12至24個月隨訪的最新頂級數據，顯示輸液後12個月的總存活率為100％。所有患者繼續表現出與LAD-i相關的皮疹消退和傷口修復能力恢復的證據，RP-L201 的安全性仍然非常好，隨訪了12-36個月。沒有觀察到具有複製能力的慢病毒的證據。插入位點分析表明，整個隊列中存在高度多克隆的整合模式。

預期里程碑

BLA 的 RP-L201 申請已被美國食品藥品管理局接受，優先審查，處方藥使用費法（“PDUFA”）的日期為2024年3月31日。

丙酮酸激酶缺乏症 (PKD)

紅細胞 PKD 是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，由編碼紅細胞（“RBC”）糖酵解途徑成分的丙酮酸激酶 L/R（“PKLR”）基因突變引起。PKD 以慢性非球形紅細胞溶血性貧血為特徵，在這種疾病中，紅細胞不呈正常的球形並被分解，從而導致向細胞輸送氧氣的能力降低，貧血的嚴重程度可能從輕度（無症狀）到嚴重不等，可能導致兒童死亡或需要經常終身輸血紅細胞。兒科人羣是 PKD 患者中最常見、受影響最嚴重的亞組，PKD 通常會導致脾腫大（脾臟異常腫大）、黃疸和慢性鐵超負荷，這可能是慢性溶血和用於治療該疾病的紅細胞輸血的結果。據信，貧血嚴重程度的變異部分源於可能影響PKLR基因的大量不同突變。據估計，美國和歐盟白人人口的發病率介於每百萬人3.2至51例之間。行業估計表明，在美國和歐盟，至少有2,500例病例已經被診斷出來。市場研究表明，將基因療法應用於更廣泛的人羣可以將市場機會從每年約250名患者增加到500名。

我們目前有一個 前-活的 針對 PKD、RP-L301 的基於 LV 的節目。RP-L301 是我們從 CIEMAT 獲得許可的臨牀階段項目。

這項全球1期開放標籤的單組臨牀試驗旨在招收美國和歐洲的四到五名成人和兒科PKD患者，旨在評估 RP-L301 的安全性、耐受性和初步活性。斯坦福大學是美國成人和兒科患者的牽頭機構，HNJ是歐洲兒科的牽頭機構，希門尼斯·迪亞茲大學基金會醫院是歐洲成人患者的牽頭機構。在1期試驗中，有四名患者接受了治療，包括2名成人和2名兒科患者（年齡8-17歲）；在對成人隊列進行安全性評估後，該兒科隊列入組。

 

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2022年12月，我們在第64屆ASH年會上公佈了積極的臨牀數據。該報告包括來自兩名嚴重貧血的成年患者的正面更新數據。輸注後24個月，血紅蛋白正常化（基線水平在7.0-7.5 g/dL範圍內）、溶血蔘數的改善、不受紅細胞輸血的影響以及生活質量的改善，均有傳聞和正式生活質量評估記錄在案，這兩位患者均具有強大而持續的療效。安全性似乎非常好，兩名成年患者在輸液後的24個月內均未發生與RP-L301相關的嚴重不良事件。在RP-L301術後12個月內，對兩名成年患者的外周血和骨髓的插入部位分析顯示出高度多克隆的模式，沒有插入誘變的證據。

2023 年 5 月，我們在ASGCT 第 26 屆年會（2023 年 5 月 3 日截止數據）上公佈了積極的最新臨牀數據，其中包括對兩名接受治療的成年患者進行長達 30 個月的隨訪，以及來自第一位接受 RP-L301 治療的兒科患者的早期臨牀數據。兩位成年患者在輸注後長達30個月時均觀察到穩健而持續的療效，血紅蛋白恢復正常（基線預治療水平在7.0-7.5 g/dL範圍內）、溶血蔘數改善和紅細胞輸血獨立性證明瞭這一點。此外，兩名成年患者都報告説，通過正式的生活質量評估，生活質量得到了改善，有據可查的改善。安全狀況仍然非常有利，兩位成年患者均未出現與RP-L301相關的嚴重不良事件。在RP-L301後的24個月內，對兩名成年患者的外周血和骨髓的插入部位分析顯示出高度的多克隆模式，沒有插入誘變的證據。首例兒科患者輸液 RP-L301 耐受性良好，植入術在第 +15 天完成，輸液後不到一個月出院，沒有與 RP-L301 相關的嚴重不良事件，也沒有療效的早期跡象。植入後無需輸血紅細胞。在1期研究中，成人和兒科的入組均已完成。

2023 年 10 月，我們公佈了積極的最新臨牀數據第四ESGCT 年度大會（2023 年 10 月 9 日數據截止），包括成人隊列最多 36 個月的隨訪和兒科隊列中更有限的 6 個月隨訪。成人隊列已顯示出持續的療效，包括血紅蛋白正常化、輸血獨立性、溶血減少和生活質量改善；在兒科隊列中觀察到血紅蛋白相對於治療前基線有所改善。安全狀況仍然良好。

預期里程碑

今年早些時候，根據在 1 期治療患者中觀察到的強大療效，我們宣佈獲得 RP-L301 的 FDA RMAT 和 EMA PRIME 稱號。

我們已經與 FDA 就 RP-L301 第 2 期關鍵試驗的研究設計達成協議。基於1期研究的積極安全性和有效性數據，Rocket已就支持加速批准的關鍵研究設計與FDA保持一致，並正在啟動一項10名患者的單臂2期關鍵試驗，其主要終點為12個月後HgB改善≥1.5點。

cGMP 製造

我們位於新澤西州克蘭伯裏的 103,720 平方英尺的製造工廠已擴大規模，為計劃在 DD 進行的 2 期關鍵研究生產 AAV 藥物。該設施還設有用於研發和質量的實驗室空間。我們與FDA就化學、製造和控制要求達成了諒解，以便在我們的內部工廠開始AAV cGMP的生產，並制定了在DD進行2期關鍵試驗的效力測定計劃。為了在2022年進一步加強我們的製造和商業能力，我們任命了業內經驗最豐富的細胞和基因療法技術運營和製造領導者之一梅奧·普約爾斯為我們的首席技術官。

策略

我們力求通過開發和商業化具有潛在治療效果的同類首創基因療法，為患有毀滅性、治療不足、罕見兒科疾病的患者帶來希望和救濟。為了實現這些目標，我們打算髮展成為一家完全整合的生物技術公司。在短期和中期內，我們打算開發針對需求嚴重未得到滿足的毀滅性疾病的首創候選產品，開發專有的內部分析和製造能力，並繼續為我們目前計劃中的項目啟動註冊試驗。從中長期來看，在獲得有利數據之前，我們預計將為其餘的臨牀項目提交BLA，並建立我們的基因治療平臺並擴大我們的產品線，以靶向我們認為可能與我們的基因治療技術兼容的其他適應症。此外，在此期間，我們認為我們目前計劃的計劃將有資格獲得美國食品藥品管理局頒發的優先審查憑證，這些憑證可以加快審查。我們組建了一支在細胞和基因療法、罕見病藥物開發和產品批准方面具有專業知識的領導和研究團隊。

 

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我們認為，我們的競爭優勢在於我們基於疾病的選擇方法，這是一個嚴格的流程，具有明確的標準來識別目標疾病。我們認為，這種資產開發方法使我們作為一家基因療法公司脱穎而出，並有可能為我們提供先發優勢。

財務概覽

自成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到公司的組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、收購或發現候選產品並確保相關的知識產權、為候選產品進行發現、研發活動以及規劃潛在的商業化上。我們沒有任何產品獲準銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。從成立到2023年9月30日，我們通過股權和可轉換債務融資從投資者那裏籌集了約10億美元的淨現金收益，為運營活動提供資金。

收入

迄今為止，我們尚未從包括產品銷售在內的任何來源產生任何收入，我們預計在不久的將來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們對候選產品的開發工作取得成功並最終獲得監管部門批准或與第三方簽訂許可協議，那麼將來我們可能會通過產品銷售獲得收入。

運營費用

研究和開發費用

我們的研發計劃費用主要包括開發候選產品所產生的外部成本。這些費用包括：

•
根據與代表我們開展研發活動（包括工藝開發、臨牀前和臨牀活動）的研究機構和顧問簽訂的協議產生的費用；
•
與工藝開發、臨牀前和臨牀材料生產相關的成本，包括支付給合同製造商的費用和用於內部製造過程的製造投入成本。
•
支持流程開發和監管活動的顧問；以及
•
與許可開發和商業化我們的候選產品組合的權利相關的成本。

我們根據與計劃活動一致的合同付款時間表、所發生工作的發票以及與第三方產生的成本相對應的里程碑來確認外部開發成本。將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款記作預付費用。

我們對候選產品的直接研發費用逐個項目進行跟蹤，主要包括外部成本，例如與我們的臨牀前研究、工藝開發、製造和臨牀開發活動相關的研究合作和第三方製造協議。我們按項目劃分的直接研發費用還包括根據許可協議產生的費用。我們的人事、非項目和未分配的計劃費用包括與我們的內部研發組織開展的活動相關的成本，通常會使多個項目受益。這些成本不是由候選產品單獨分配的，主要包括：

•
我們從事研發活動的科學人員的工資和人事相關成本，包括福利、差旅和股票薪酬。
•
設施和其他費用，包括設施的租金和維護費用以及折舊費用；以及
•
用於內部研發活動的實驗室用品和設備。

我們的直接研發費用主要包括外部成本，例如向與我們的臨牀研究相關的研究人員、顧問、實驗室和合同研究組織（“CRO”）支付的費用，以及與獲取和製造臨牀研究材料相關的成本。我們分配與特定計劃直接相關的薪資和福利成本。我們不分配與人事相關的全權獎金或股票薪酬成本、與我們的一般發現平臺改進相關的成本、折舊或其他間接成本，這些成本分散在多個正在開發的項目中，因此，這些成本被單獨歸類為其他研發費用。

 

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下表列出了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中按項目以及費用類型和性質追蹤的研發費用。

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

直接費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

達農病 (AAV) RP-A501

 

$

9,744

 

 

$

8,058

 

 

$

23,140

 

 

$

24,001

 

Plakophilin-2 致心律失常心肌病 (AAV)
RP-A601

 

 

1,177

 

 

 

3,709

 

 

 

6,205

 

 

 

9,268

 

白細胞粘附缺陷 (LVV) RP-L201

 

 

2,767

 

 

 

5,719

 

 

 

15,907

 

 

 

15,814

 

範科尼貧血 (LVV) RP-L102

 

 

6,109

 

 

 

7,141

 

 

 

19,397

 

 

 

16,228

 

丙酮酸激酶缺乏症 (LVV) RP-L301

 

 

883

 

 

 

433

 

 

 

2,470

 

 

 

1,919

 

嬰兒惡性骨硬化症 (LVV) RP-L401 (1)

 

 

-

 

 

 

91

 

 

 

-

 

 

 

280

 

其他候選產品

 

 

827

 

 

 

980

 

 

 

4,259

 

 

 

2,451

 

直接支出總額

 

 

21,507

 

 

 

26,131

 

 

 

71,378

 

 

 

69,961

 

未分配的費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

員工薪酬

 

$

12,085

 

 

$

7,983

 

 

$

34,982

 

 

$

20,495

 

股票薪酬支出

 

 

4,673

 

 

 

3,040

 

 

 

13,130

 

 

 

8,247

 

折舊和攤銷費用

 

 

1,761

 

 

 

1,090

 

 

 

4,081

 

 

 

2,976

 

實驗室和相關費用

 

 

4,497

 

 

 

3,033

 

 

 

13,736

 

 

 

3,940

 

專業費用

 

 

1,035

 

 

 

819

 

 

 

2,953

 

 

 

2,009

 

其他開支

 

 

1,286

 

 

 

1,287

 

 

 

4,338

 

 

 

7,905

 

其他研究和開發費用總額

 

 

25,337

 

 

 

17,252

 

 

 

73,220

 

 

 

45,572

 

研發費用總額

 

$

46,844

 

 

$

43,383

 

 

$

144,598

 

 

$

115,533

 

 

(1) 自2021年12月起，決定不再進行火箭贊助的RP-L401臨牀評估；該項目已退還給學術創新者。完成這項研究的費用是在2022年產生的。

我們無法確定完成當前或未來候選產品臨牀研究的持續時間和成本，也無法確定我們是否、何時或在多大程度上通過任何獲得監管部門批准的候選產品的商業化和銷售獲得收入。我們的任何候選產品都可能無法成功獲得監管部門的批准。臨牀研究和候選產品開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，包括：

•
我們正在進行的以及任何臨牀研究和其他研發活動的範圍、進展速度和費用；
•
未來的臨牀研究結果。
•
臨牀研究註冊率的不確定性；
•
不斷變化的監管批准標準；以及
•
任何監管部門批准的時間和收到。

隨着我們的項目進入後期開發階段以及我們將進行更多的臨牀試驗，我們預計在可預見的將來，隨着我們繼續投資與開發候選產品相關的研發活動，包括對製造業的投資，研發費用將增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，候選產品的成功開發具有很大的不確定性。因此，我們無法確定研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上通過任何候選產品的商業化和銷售獲得收入。

我們未來的研發費用將取決於候選產品的臨牀成功，以及對此類候選產品的商業潛力的持續評估。此外，我們無法確定地預測哪些候選產品可能受到未來合作的約束，此類安排何時得到保障（如果有），以及此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本需求。隨着我們尋求進一步開發候選產品，我們預計，在可預見的將來，我們的研發費用將增加。

 

39

目錄

 

我們的候選產品的成功開發和商業化具有很大的不確定性。這是由於與產品開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

•
我們的臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進展、結果和成本；
•
與替代療法（包括任何標準護理）相比，我們的候選產品的功效和潛在優勢。
•
市場對我們候選產品的接受程度。
•
獲取、維護、捍衞和執行專利主張和其他知識產權；
•
重要且不斷變化的政府法規；以及
•
任何營銷批准的時間、收據和條款。

我們可能開發的候選產品開發方面的任何變量的結果發生變化，都可能意味着與開發候選產品相關的成本和時間發生重大變化。例如，如果美國食品藥品管理局或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗或其他測試，而不是我們目前為完成可能開發的任何候選產品的臨牀開發而考慮的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在任何臨牀試驗的註冊方面遇到嚴重延遲，則可能需要花費大量額外的財務資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括員工的工資和相關福利成本，包括股票薪酬以及我們從事行政、運營、財務、法律、業務發展和人力資源職能的員工的差旅費用。此外，其他重要的一般和管理費用包括法律、諮詢、投資者和公共關係、審計和税務服務的專業費用，以及用於一般和行政活動的設施、保險和其他用品的租金和維護費用。我們預計，在可預見的將來，由於預計員工人數將增加，以支持候選產品的持續發展，一般和管理費用將增加。我們還預計，隨着我們繼續以越來越複雜的上市公司運營，我們將繼續承擔更多的會計、審計、法律、監管、合規、董事和高管保險成本以及投資者和公共關係費用。

利息支出

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的利息支出與我們對新澤西州克蘭伯裏設施的融資租賃義務有關。

利息和其他收入

利息和其他收入與投資及現金等價物所得利息、負債清償和認股權證負債公允價值降低有關。

關鍵會計政策與重要判斷和估計

與我們在2022年10-K表格中披露的相比，在截至2023年9月30日的三個月中，我們在編制合併財務報表時的重要會計政策和估計沒有重大變化。

40

目錄

 

運營結果

截至2023年9月30日的三個月與2022年9月30日的比較

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

 

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

改變

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

46,844

 

 

$

43,383

 

 

$

3,461

 

一般和行政

 

 

18,585

 

 

 

15,105

 

 

 

3,480

 

運營費用總額

 

 

65,429

 

 

 

58,488

 

 

 

6,941

 

運營損失

 

 

(65,429

)

 

 

(58,488

)

 

 

(6,941

)

利息支出

 

 

(469

)

 

 

(465

)

 

 

(4

)

利息和其他收入，淨額

 

 

1,720

 

 

 

1,353

 

 

 

367

 

增加折扣和攤銷
的投資溢價，淨額

 

 

2,279

 

 

 

(156

)

 

 

2,435

 

其他收入總額，淨額

 

 

3,530

 

 

 

732

 

 

 

2,798

 

淨虧損

 

$

(61,899

)

 

$

(57,756

)

 

$

(4,143

)

 

研究和開發費用

與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，研發費用增加了350萬美元，至4,680萬美元。研發費用增加的主要原因是臨牀試驗成本增加了740萬美元，由於研發人員增加，薪酬和福利支出增加了450萬美元，許可支出增加了220萬美元，非現金股票補償支出增加了160萬美元。注意到的增長被製造和開發成本減少900萬美元以及直接材料成本減少330萬美元所抵消。

一般和管理費用

與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，併購支出增加了350萬美元，至1,860萬美元。併購費用的增加主要是由商業準備相關支出的增加推動的，其中包括250萬美元的商業戰略、醫療事務、市場開發和定價分析，100萬美元的非現金股票薪酬支出和50萬美元的法律費用，但被130萬美元收購相關費用的減少部分抵消。

其他收入，淨額

與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，其他收入增加了280萬美元，達到350萬美元。其他收入的增加主要是由投資折現和攤銷溢價淨額增加240萬美元以及利息和其他淨收入增加40萬美元所推動的。利息和其他收入淨額增加40萬美元，主要是由於60萬美元的負債清除，認股權證負債的公允價值減少20萬美元，利率上升10萬美元，部分被30萬美元的資產減值所抵消。

 

41

目錄

 

截至2023年9月30日的九個月與2022年9月30日的比較

 

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

改變

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

144,598

 

 

$

115,533

 

 

$

29,065

 

一般和行政

 

 

51,782

 

 

 

39,728

 

 

 

12,054

 

運營費用總額

 

 

196,380

 

 

 

155,261

 

 

 

41,119

 

運營損失

 

 

(196,380

)

 

 

(155,261

)

 

 

(41,119

)

利息支出

 

 

(1,405

)

 

 

(1,395

)

 

 

(10

)

利息和其他收入，淨額

 

 

4,474

 

 

 

2,644

 

 

 

1,830

 

增加折扣和攤銷
的投資溢價，淨額

 

 

7,376

 

 

 

(1,128

)

 

 

8,504

 

其他收入總額，淨額

 

 

10,445

 

 

 

121

 

 

 

10,324

 

淨虧損

 

$

(185,935

)

 

$

(155,140

)

 

$

(30,795

)

 

研究和開發費用

與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，研發費用增加了2910萬美元，至1.446億美元。研發費用的增加主要是由於研發人員增加，薪酬和福利成本增加了1,680萬美元，臨牀試驗成本增加了1,080萬美元，非現金股票補償支出增加了490萬美元，許可證支出增加了220萬美元，實驗室用品增加了90萬美元。注意到的增長被製造和開發成本減少730萬美元以及直接材料成本減少190萬美元所抵消。

一般和管理費用

與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，併購支出增加了1,210萬美元，至5180萬美元。併購費用的增加主要是由商業準備相關費用增加490萬美元、非現金股票薪酬支出增加330萬美元、併購員工人數增加導致的200萬美元薪酬和福利以及120萬美元的法律費用增加所推動的。

其他收入，淨額

與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，其他收入增加了1,030萬美元，至1,040萬美元。其他收入的增加主要是由投資折現和攤銷溢價淨額增加850萬美元以及利息和其他淨收入增加180萬美元所推動的。利息和其他收入淨額增加180萬美元，這是由於利率提高了120萬美元，認股權證負債的公允價值減少了70萬美元，負債消滅了60萬美元，部分被30萬美元的資產減值所抵消。

流動性和資本資源

自成立以來，我們沒有產生任何收入，也蒙受了損失。公司的運營面臨某些風險和不確定性，包括候選藥物開發的不確定性、技術的不確定性、專利和專有權利的不確定性、沒有商業製造經驗、營銷或銷售能力或經驗、對關鍵人員的依賴、政府法規的遵守情況以及獲得額外融資的需求等。在商業化之前，目前正在開發的候選藥物將需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、充足的人事基礎設施和廣泛的合規報告能力。

我們的候選藥物正處於開發和臨牀階段。無法保證我們的研發會成功完成，無法保證我們的知識產權將獲得足夠的保護，無法保證開發的任何產品都將獲得必要的政府批准，也無法保證任何經批准的產品在商業上可行。即使我們的產品開發工作取得了成功，也不確定我們何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得可觀的收入。我們在技術快速變化以及來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

 

42

目錄

 

我們的合併財務報表是在業務連續性、資產變現和正常業務過程中償還負債的基礎上編制的。自成立以來，Rocket每年的運營都出現淨虧損和負現金流。在截至2023年9月30日的九個月中，Rocket淨虧損1.859億美元，截至2022年12月31日的年度淨虧損2.219億美元。我們的運營現金流為負，截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們的累計赤字分別為8.997億美元和7.138億美元。截至2023年9月30日，我們有4.372億美元的現金、現金等價物和投資。我們預計，到2025年，這些資源將足以為我們的運營費用和資本支出需求提供資金。我們主要通過出售股權為我們的業務提供資金。

從長遠來看，我們未來的生存能力取決於我們從運營活動中獲得現金或籌集額外資金為運營提供資金的能力。如果我們通過發行股票證券籌集更多資金，我們的股東將面臨稀釋的情況。我們未來進行的任何債務融資都可能對我們施加額外的契約，限制我們的運營，包括限制我們獲得留置權或額外債務、支付股息、回購普通股、進行某些投資以及參與某些合併、整合或資產出售交易的能力。我們籌集的任何債務融資或額外股權可能包含對我們或股東不利的條款。我們未能在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。

現金流

 

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

用於經營活動的淨現金

 

$

(165,577

)

 

$

(122,121

)

投資活動提供的淨現金

 

 

42,739

 

 

 

39,259

 

融資活動提供的淨現金

 

 

208,010

 

 

 

46,848

 

現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）

 

$

85,172

 

 

$

(36,014

)

 

經營活動

在截至2023年9月30日的九個月中，經營活動使用了1.656億美元的現金及現金等價物，這主要是由於我們的1.859億美元淨虧損被2,840萬美元的淨非現金費用所抵消，其中包括2950萬美元的非現金股票薪酬支出、520萬美元的折舊和攤銷費用，部分被710萬美元投資折扣的增加所抵消。截至2023年9月30日的九個月中，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用減少560萬美元，預付費用增加200萬美元，其他負債減少70萬美元。

在截至2022年9月30日的九個月中，經營活動使用了1.221億美元的現金及現金等價物，這主要是由於我們的1.551億美元淨虧損被2710萬美元的淨非現金費用所抵消，其中包括2,130萬美元的非現金股票薪酬支出、110萬美元的投資溢價攤銷以及290萬美元的折舊和攤銷費用。在截至2022年9月30日的九個月中，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用增加720萬美元，預付費用增加130萬美元。

投資活動

在截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為4,270萬美元，主要來自投資到期日的2.37億美元收益，但被購買的1.824億美元投資和購買1180萬美元的財產和設備所抵消。

在截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為3,930萬美元，主要來自投資到期日的2.221億美元收益，但被購買的1.775億美元投資和購買540萬美元的財產和設備所抵消。

融資活動

在截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為2.080億美元，主要包括與2023年9月的1.889億美元公開發行相關的收益，1,720萬美元來自通過我們的市場融資機制出售股票，180萬美元來自行使股票期權。

在截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為4,680萬美元，主要包括通過我們的市場融資機制出售股票所得的4,660萬美元收益。

43

目錄

 

合同義務和承諾

有關合同義務和承諾的信息可在本10-Q表季度報告中未經審計的中期合併財務報表附註13中找到。我們沒有任何重要或合理可能對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響的資產負債表外安排。

最近發佈的會計公告

最近沒有對公司產生影響或對合並財務報表產生重大影響的會計聲明。

第 3 項。定量和定性有關市場風險的暫定披露

我們面臨的市場風險主要限於我們的現金、現金等價物和有價證券。我們投資於美國國債、公司債券和機構債券，截至2023年9月30日，這些債券被歸類為可供出售。我們在高質量的金融機構中維持現金和現金等價物餘額，因此，我們認為此類基金面臨的信用風險最小。我們的投資政策限制了我們可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資的評級至少為AA+/AA1，從而降低信用風險敞口。

假設市場利率下降100個基點，儘管實際影響可能與假設分析存在重大差異，但風險敏感型金融工具的未來收益和公允價值的潛在損失並不重要。儘管我們認為我們的現金、現金等價物和有價證券不包含過大的風險，但我們無法絕對保證我們的投資將來不會受到市值不利變化的影響。此外，我們在一家或多家金融機構持有超過聯邦保險限額的大量現金、現金等價物和有價證券。鑑於金融機構的潛在不穩定性，我們無法保證這些存款不會蒙受損失。我們不使用利率套期保值協議或其他利率衍生工具。

44

目錄

 

第 4 項Con巨魔與程序

評估披露控制和程序

截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官和主要財務和會計官的參與下，對我們的披露控制和程序的有效性進行了評估。根據對截至2023年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼臨時首席財務和會計官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格中規定的時限內記錄、處理、彙總和報告公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，這些控制和程序旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和臨時首席財務和會計官，以便及時就所需的披露做出決定。管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制措施和程序的成本效益關係時必然會運用其判斷力。

內部控制的固有侷限性

由於其固有的侷限性，對財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。因此，即使那些被確定為有效的系統也只能為財務報表的編制和列報提供合理的保證。對未來時期的任何有效性評估的預測都存在以下風險：條件變化可能導致控制措施不足，或者遵守政策或程序的程度可能惡化。

財務報告內部控制的變化

在本報告所涉期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

45

目錄

 

第二部分 — 其他信息

公司可能會不時受到在其正常業務活動過程中出現的各種法律訴訟和索賠。儘管無法確定地預測訴訟和索賠的結果，但公司認為自己不是任何其他索賠或訴訟的當事方，如果認定這些索賠或訴訟的結果對公司不利，則有理由預計其個人或總體上會對其業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的轉移和其他因素，訴訟都可能對公司產生不利影響。

第 1A 項。風險因素

我們的重大風險因素已在 2022 年 10-K 表第 1A 項中披露。與先前在此類文件中披露的風險因素相比，沒有重大變化。

第 2 項。未註冊 S股票證券的銷售、所得款項的使用和發行人購買股票證券

沒有。

第 3 項設置時的默認值nior 證券

沒有。

第 4 項礦山安全y 披露

不適用。

第 5 項。其他信息形成

在截至2023年9月30日的三個月中，我們沒有一位董事或高級管理人員 採用 要麼 終止 a “規則 10b5-1 交易安排” 或 “非規則 10b5-1 交易安排”，每個術語的定義見第 S-K 法規第 408 (a) 項。

46

目錄

 

第 6 項。前hibits

 

展覽

數字

 

展品描述

2.1

 

Inotek Pharmicals Corporation、Rocket Pharmicals, Ltd.和Rome Merge Sub之間簽訂的截至2017年9月12日的協議和合並與重組計劃（參照公司於2017年9月13日向美國證券交易委員會提交的表8-K（001-36829）最新報告的附錄2.1納入）

2.2

 

火箭製藥、Renovacor, Inc.、Zebrafish Merger Sub, Inc.和斑馬魚合併子公司於2022年9月19日簽訂的協議和合並計劃

II, LLC（參照公司於2022年9月20日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄2.1而成立）。

3.1

 

火箭製藥公司第七份經修訂和重述的公司註冊證書，自2015年2月23日起生效（參照公司於2015年3月31日向美國證券交易委員會提交的10-K表（001-36829）年度報告的附錄3.1納入）

3.2

 

註冊人第七份經修訂和重述的公司註冊證書修正證書（反向股票拆分），自2018年1月4日起生效

（參照公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄3.1納入）

3.3

 

註冊人第七份經修訂和重述的公司註冊證書修正證書（名稱變更），於2018年1月4日生效（參照公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄3.2納入）

3.4

 

註冊人第七份經修訂和重述的公司註冊證書修訂證書（解密董事會），自6月25日起生效，

2018 年（參照公司於2019年6月25日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄3.1納入

3.5

 

經修訂和重述的火箭製藥公司章程，自2018年3月29日起生效（參照公司於2018年4月4日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄3.2納入）

4.1

 

預融資認股權證表格（參照公司於2023年9月15日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄4.1納入）

10.1

 

Rocket Pharmaceutical Inc.與Cowen and Company, LLC簽訂的截至2023年9月12日的銷售協議第1號修正案（參照公司於2023年9月13日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄1.1納入）

10.2

 

Rocket Pharmicals, Inc.與摩根大通證券有限責任公司、摩根士丹利公司之間的承保協議，日期為2023年9月12日。有限責任公司、Leerink Partners LLC和Cowen and Company, LLC作為其附表A中提到的幾家承銷商的代表（參照公司於2023年9月15日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告的附錄1.1納入）

31.1*

 

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14 (a) 條或第15d-14 (a) 條對首席執行官進行認證

31.2*

 

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14 (a) 條或第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證

32.1**

 

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18節第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證

101.INS

 

內聯 XBRL 實例文檔-實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。

101.SCH

 

內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。

101.DEF

 

內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。

101.CAL

 

內聯 XBRL 分類擴展計算文檔。

101.LAB

 

內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。

101.PRE

 

內聯 XBRL 分類擴展演示文稿鏈接文檔。

104

 

封面交互式數據文件（封面頁 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中）

 

* 隨函提交。

** 本附錄32.1中提供的證書被視為隨本10-Q表季度報告一起提供，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，除非註冊人以引用方式明確納入該證書，否則不被視為 “已提交”

47

目錄

 

SIG本質

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。

 

 

火箭製藥有限公司

 

 

 

2023年11月7日

來自：

/s/Gaurav Shah，醫學博士

 

 

高拉夫·沙阿，醫學博士

 

 

首席執行官兼董事

 

 

（首席執行官）

 

 

 

2023年11月7日

來自：

/s/John Militello

 

 

約翰·米利特洛

 

 

財務副總裁、高級財務總監兼財務主管

 

 

（臨時首席財務官兼首席會計官）

 

 

 

 

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