Caribou Biosciences公佈2023年第三季度財務業績以及

提供業務更新

— CB-010 ANTLER 1 期試驗繼續招收二線 r/r LBCL 患者參與劑量擴大；計劃在 2023 年底之前分享美國食品藥品管理局的反饋，並在 2024 年上半年報告初始劑量擴大數據 —

— CB-011 CammouFlage 正在對 r/r MM 患者進行的 1 期試驗招募中——

— 在最近獲得臨牀試驗批准後，CB-012 Amplify 第一階段試驗場地的激活正在進行中；

預計將在2024年中期開始入組復發/r急性髓細胞白血病患者——

— 3.967億美元的現金、現金等價物和有價證券預計將為2025年第四季度的當前運營計劃提供資金 —

加利福尼亞州伯克利，2023年11月7日——領先的臨牀階段CRISPR基因組編輯生物製藥公司Caribou Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：CRBU）今天公佈了2023年第三季度的財務業績，並回顧了最近的業務更新。

Caribou總裁兼首席執行官Rachel Haurwitz博士表示：“在2023年，我們推進了各項計劃，以期在整個渠道中創造價值，並將Caribou定位為異體CAR-T細胞療法領域的領導者。“我們計劃與美國食品藥品管理局會面，討論我們的主要項目 CB-010 可能在二線 LBCL 患者中進行的一項關鍵試驗，我們打算在今年年底之前分享該機構的反饋。ANTLER試驗的患者招募工作正在進行中，我們預計將在2024年上半年報告初始劑量擴大數據。此外，我們正在招募患者參加 Cammouflage 的 CB-011 試驗，並計劃在 2024 年中期之前開始參加 CB-012 的 Amplify 1 期臨牀試驗。憑藉兩年的現金和持續的財務紀律，我們完全有能力執行目前的計劃並延續Caribou的勢頭。”

成就和亮點

管道和技術

•CB-010：基於試驗劑量增加部分的積極數據，Caribou繼續招募二線LBCL患者參加正在進行的ANTLER 1期臨牀試驗的劑量擴大部分。CB-010 是一種用於復發或難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法。劑量擴展數據將用於確定推薦的第二階段劑量（RP2D）。

•CB-011：Caribou 繼續招募劑量等級 2（150x106 CAR-T 細胞）的患者參加正在進行的用於復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）的異基因抗 BCMA CAR-T 細胞療法 CB-011 的 CammouFlage 1 期試驗的劑量遞增部分。Caribou已得出劑量等級為1級（50x106 CAR-T細胞，N=3），沒有任何劑量限制毒性（DLT），並獲得了研究指導委員會的許可，可以繼續對患者進行劑量等級為2的給藥。

•CB-012：Caribou 最近宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准了該公司針對復發或難治性急性髓細胞白血病 (r/r AML) 的異基因抗 cll-1 CAR-T 細胞療法 CB-012 的在研新藥 (IND) 申請。Amplify 1 期臨牀試驗的臨牀部位激活正在進行中，Caribou 計劃

在 2024 年中期之前啟動患者入組，從劑量水平 1（25x106 CAR-T 細胞）開始按劑量水平遞增評估 CB-012。

預期的里程碑

•CB-010：Caribou計劃與美國食品藥品管理局會面，討論一項針對二線LBCL患者的潛在關鍵臨牀試驗，並計劃在2023年底之前分享美國食品藥品管理局的反饋。該公司還計劃在2024年上半年報告正在進行的ANTLER試驗中二線LBCL患者的初始劑量擴大數據。

•CB-011：隨着cammoufLage在r/r MM的1期臨牀試驗的進展，Caribou計劃提供劑量增加的最新情況。

•CB-012：Caribou計劃在2024年中期之前啟動患者參與復發/逆性急性髓細胞白血病的Amplify 1期臨牀試驗。

企業最新消息

•任命兩名多發性骨髓瘤專家加入 Caribou 科學顧問委員會：Caribou 任命了兩名多發性骨髓瘤藥物研發專家加入其科學顧問委員會 [www.cariboubio.com/about #sab]在2023年第三季度。

◦Sundar Jagannath，醫學博士，多發性骨髓瘤卓越中心主任，西奈山蒂施癌症研究所醫學教授。

◦Sriram Krishnaswami，博士，輝瑞腫瘤學全球產品開發部副總裁兼多發性骨髓瘤研發主管。

•被任命的首席人事官：2023 年 9 月，Caribou 任命了 Reigin Zawadzki [https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-appoints-reigin-zawadzki-chief-people]到新設立的首席人事官一職。Zawadzki女士擁有20多年的生物技術行業人力資源管理經驗，並將領導Caribou的人才戰略。

•成功完成1.344億美元的後續融資：2023年第三季度，Caribou完成了22,115,384股普通股的承銷公開發行，其中包括全面行使承銷商購買額外股票的選擇權。Caribou的淨收益為1.344億美元。

•獲得輝瑞2,500萬美元的投資：2023年7月，Caribou宣佈輝瑞投資 [https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-25-million-equity-investment]2023年6月30日，Caribou的普通股為2,500萬美元。Caribou 將使用這項投資的收益來推動 CB-011。Caribou 擁有 CB-011 及其其他異體 CAR-T 和 CAR-NK 細胞療法的全部所有權和控制權。

2023 年第三季度財務業績

現金、現金等價物和有價證券：截至2023年9月30日，Caribou擁有3.967億美元的現金、現金等價物和有價證券，而截至2022年12月31日為3.17億美元。該金額包括公司承銷公開發行約1.344億美元的淨收益和輝瑞的2,500萬美元股權投資。Caribou預計，其現金、現金等價物和有價證券將足以為其當前運營計劃提供到2025年第四季度的資金。

許可和合作收入：截至2023年9月30日的三個月，來自Caribou許可和合作協議的收入為2370萬美元，而2023年9月30日的三個月中，來自Caribou的許可和合作協議收入為330美元

2022年同期為百萬美元。增長的主要原因是艾伯維合作和許可協議下確認的收入為2150萬美元，其中包括先前披露的本協議終止時確認的2,080萬美元收入，這是艾伯維在2021年2月預付的3000萬美元剩餘的遞延收入餘額。

研發費用：截至2023年9月30日的三個月，研發費用為2860萬美元，而2022年同期為2,000萬美元。增長的主要原因是推進管道計劃的成本，包括 CB-010 ANTLER 和 CB-011 CammouFlage 1 期臨牀試驗；與人事相關的費用，包括因員工增加而產生的股票薪酬；以及設施和其他分配費用。

併購費用：截至2023年9月30日的三個月，一般和管理費用為970萬美元，而2022年同期為980萬美元。下降的主要原因是專利申請和維護成本降低，以及保險、會計和其他與服務相關的費用降低。人數增加導致的人事相關支出（包括股票薪酬）的增加部分抵消了這一下降。

淨虧損：Caribou報告稱，截至2023年9月30日的三個月，淨虧損1,000萬美元，而2022年同期為2660萬美元。

關於 CB-010

CB-010 是 Caribou 同種異體 CAR-T 細胞療法平臺的主要候選產品，正在對復發或難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者進行評估。在正在進行的ANTLER 1期試驗中，Caribou正在招收由不同亞型侵襲性r/r B-NHL（DLBCL NOS、PMBCL、HGBL、TfL和tmzL）組成的二線大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者。CB-010 是一種異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法，使用 Cas9 CRISPR 混合 RNA-DNA (chrDNA) 基因組編輯技術設計而成。據Caribou 所知，CB-010 是臨牀上第一種具有 PD-1 基因敲除的異體 CAR-T 細胞療法，這是一種基因組編輯策略，旨在通過限制 CAR-T 細胞過早耗竭來提高抗腫瘤活性。據Caribou所知，CB-010 是第一種在二線LBCL環境中進行評估的抗CD19異體CAR-T細胞療法，它已被美國食品藥品管理局授予再生醫學高級療法（RMAT）、快速通道和孤兒藥稱號。有關安特勒試驗（NCT04637763）的更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov。

關於 CB-011

CB-011 是 Caribou 同種異體 CAR-T 細胞療法平臺的候選產品，在 CammouFlage 1 期試驗中，正在對復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者進行評估。CB-011 是一種使用 cas12a chrDNA 基因組編輯技術設計的異基因抗 BCMA CAR-T 細胞療法。據Caribou所知，CB-011 是臨牀上第一種異體CAR-T細胞療法，該療法旨在通過免疫隱身策略提高抗腫瘤活性，通過B2M基因敲除和插入B2M-HLA-E融合蛋白來抑制免疫介導的排斥反應。CB-011 已被美國食品藥品管理局授予快速通道稱號。有關 CammouFlage 試驗（NCT05722418）的更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov。

關於 CB-012

CB-012 是 Caribou 的異體 CAR-T 細胞療法平臺的候選產品，將在針對復發或難治性急性髓細胞患者的 Amplify 1 期臨牀試驗中進行評估

白血病（r/r AML）。CB-012 是一種抗 cll-1 CAR-T 細胞療法，採用五種基因組編輯而成，由 Caribou 的下一代 CRISPR 專利技術平臺支持，該平臺使用 Cas12a chrDNA 基因組編輯來顯著提高基因組編輯的特異性。據Caribou 所知，CB-012 是第一種既通過 PD-1 基因敲除幹擾檢查點，又通過 B2M 基因敲除和 B2M—HLA-E 融合蛋白插入進行免疫隱身的同種異體 CAR-T 細胞療法；這兩種裝甲策略都旨在提高抗腫瘤活性。

關於 Caribou 的新型下一代 CRISPR 平臺

CRISPR 基因組編輯使用易於設計的模塊化生物工具來改變活細胞中的 DNA。第 2 類 CRISPR 系統有兩個基本組成部分：用於切割 DNA 的核酸酶蛋白和引導核酸酶產生位點特異性雙鏈斷裂、從而在目標基因組位點進行編輯的 RNA 分子。CRISPR系統能夠編輯意想不到的基因組位點，即脱靶編輯，這可能會對細胞功能和表型產生有害影響。為了應對這一挑戰，Caribou開發了CRISPR混合RNA-DNA指南（chrDNA；發音為 “chardonnays”），與全RNA指南相比，它可以指導更精確的基因組編輯。Caribou正在利用其Cas12a chrDNA技術的力量進行高效的多次編輯，包括多重基因插入，以開發經過CRISPR編輯的療法。

關於 Caribou Biosciences, Inc.

Caribou Biosciences是一家臨牀階段的CRISPR基因組編輯生物製藥公司，致力於為患有毀滅性疾病的患者開發變革性療法。該公司的基因組編輯平臺，包括其cas12a chrDNA技術，能夠以卓越的精度開發細胞療法，這些療法具有潛在的抗腫瘤活性。Caribou正在推進其CAR-T和CAR-NK平臺上的現成細胞療法產品線，作為血液系統惡性腫瘤和實體瘤患者的現成治療方法。關注我們 @CaribouBio 然後訪問 www.cariboubio.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於與 Caribou 的戰略、計劃和目標相關的陳述，以及對其臨牀和臨牀前開發計劃的期望，包括其對 ANTLER CB-010 1 期臨牀試驗更新時機的預期、其 CB-011 CammouFlage 1 期臨牀試驗的狀態和最新情況、與美國食品藥品管理局會面討論可能在二線 LBCL 患者中進行 CB-010 的關鍵臨牀試驗的計劃和計劃用於分享此類會議的反饋，對產品開發的預期，以及對啟動患者參加 CB-012 Amplify 1 期臨牀試驗的時機的預期，以及 Caribou 的預期現金流。管理層認為，這些前瞻性陳述在作出時是合理的。但是，此類前瞻性陳述受風險和不確定性的影響，實際結果可能與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果存在重大差異。風險和不確定性包括但不限於細胞療法產品開發中固有的風險；與Caribou當前和未來研發計劃、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、成本、時間、進展和結果相關的不確定性；以及初始、初步或中期臨牀試驗數據最終無法預測Caribou候選產品的安全性和有效性的風險，或者隨着患者入組的持續和患者越來越多，臨牀結果可能有所不同的風險數據變成可用；風險是

一旦收到更多數據並進行全面評估，觀察到的臨牀前研究結果將無法在人類患者中得到證實，也不會得出不同的結論或考慮因素；Caribou在向證券交易委員會提交的文件中不時描述的其他風險因素，包括其截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告和後續提交的文件。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除非法律要求，否則Caribou沒有義務出於任何原因公開更新任何前瞻性陳述。

Caribou Biosciences, Inc

簡明的合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

Caribou Biosciences, Inc

簡明合併運營報表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

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艾米·菲格羅亞，CFA

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媒體：

Peggy Vorwald，博士

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