附錄 99.1
Iovance Biotherapeutics 公佈了 2023 年第三季度 和年初至今的報告
財務業績和公司最新消息
美國食品藥品管理局對晚期黑色素瘤Lifileucel的生物製劑許可證申請 (BLA) 進行優先審查，並採用《處方藥使用費法案》（PDUFA）的日期：2023年2月24日
積極的監管反饋支持 Lifileucel 在 2024 年在歐洲和加拿大提交監管申請
已在大約 30 個授權 治療中心 (ATC) 完成入職培訓，為Lifileucel作為首款獲準的TIL療法可能在美國商業上市做準備
加利福尼亞州聖卡洛斯，2023年11月7日——專注於創新、開發和提供用於癌症患者的新型多克隆腫瘤浸潤淋巴細胞 （TIL）療法的生物技術公司Iovance Bioterapeutics， Inc.（納斯達克股票代碼：IOVA）今天公佈了2023年第三季度和年初至今的財務業績和公司最新情況。
Iovance臨時總裁兼首席執行官 官弗雷德裏克·沃格特博士、法學博士表示：“Iovance繼續在商業化方面取得重大進展，同時在其他地區和實體瘤癌中為我們的TIL療法尋找機會 。我們針對晚期黑色素瘤的lifileucel的BLA 的優先審查仍在按計劃進行。我們準備在獲得 FDA 批准後立即為美國黑色素瘤社區提供快速服務，並將在明年上半年開始向歐洲和其他地區提交更多 份監管文件。我們也對 我們的肺癌研發戰略感到興奮，包括我們在晚期非小細胞 肺癌患者中註冊的 IOV-LUN-202 試驗的積極勢頭。我們完全有能力執行監管、管道、製造和商業發佈活動， 推進我們成為TIL療法全球領導者的使命。”
近期和2023年第三季度的亮點和公司最新動態
Lifileucel 在晚期黑色素瘤中的應用
監管亮點
| · | 對於PDUFA日期為2024年2月24日的 晚期黑色素瘤患者，Lifileucel的BLA優先審查仍在進行中。Iovance繼續與美國食品藥品管理局合作，在PDUFA 日期之前加快對lifileucel的批准。對臨牀場所、內部和外部生產以及測試設施的所有批准前檢查均已成功完成 。 |
| · | 繼lifileucel在美國首次推出之後，Iovance的擴張 戰略預計將使lifileucel可治癒的晚期黑色素瘤患者總數增加一倍以上。Iovance 最近 在實現將 lifileucel 引入新地區的目標方面取得了重大進展： |
| o | 繼歐洲藥品管理局（EMA）最近對 C-144-01 臨牀試驗的第 2 組和第 4 組給予積極反饋後，Iovance 計劃在 2024 年上半年 在歐盟提交用於晚期黑色素瘤的 lifileucel 的上市許可申請（MAA）。 |
| o | Iovance還與英國（英國）的藥品和保健產品監管局（MHRA）和加拿大衞生部 有合作。Iovance還計劃在 2024年下半年在英國提交lifileucel的MAA，並在加拿大提交一份新藥申報（NDS）。 |
| o | 澳大利亞和其他擁有大量晚期 黑色素瘤患者羣體的國家，計劃就lifileucel提交更多監管文件。 |
| · | 註冊性的 3 期 TILVANCE-301 試驗繼續進行患者招募和全球研究中心激活，該試驗旨在支持加速和全面批准利菲樂賽與派姆博利珠單抗 聯合治療一線晚期黑色素瘤。最近激活的網站包括更多的美國網站和澳大利亞的第一個站點，並獲得了在英國和加拿大開設網站的 監管許可。TILVANCE-301 是一項確認性試驗，旨在支持在抗PD-1後晚期黑色素瘤中全面批准lifileucel 。在 lifileucel 可能加快批准這一初步適應症時，TILVANCE-301 仍有望順利進行。 |
| · | C-144-01 對晚期粘膜黑色素瘤患者進行試驗的 個子分析是 在2023年10月20日至24日於西班牙馬德里舉行的2023年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上發表。在這些難以治療的患者中，觀察到確診的客觀反應率 （ORR）為50.0％，67％的反應持續了24個月以上。 |
製造業和商業 準備工作
| · | 獲得批准後使用lifileucel 治療黑色素瘤患者的批准前入職步驟已在大約 30 個 ATC 完成。預計在PDUFA 日期後的90天內將有大約50輛ATC上線，這表明黑色素瘤界對推出lifileucel的強烈興奮和需求。Iovance 團隊正在與 ATC 合作 建立他們的 TIL 服務線，並與付款人合作以加快報銷速度。鑑於廣泛的商業化、生產、患者准入和報銷準備，以及 由於晚期黑色素瘤患者缺乏替代選擇，Iovance 預計，lifileucel 將在2024年迅速在美國市場上得到普及。繼對Proleukin® 的收購持續成功整合之後，預計Proleukin® 業務的收入也將在2024年大幅增加。 |
| · | 迄今為止，已有600多名患者接受了使用Iovance專有工藝製造的Iovance TIL療法 的治療，製造成功率超過90％。 |
| · | Iovance 細胞療法中心 (iCTC) 目前正在生產用於臨牀試驗的 TIL 療法，同時開展活動 支持 BLA 審查，為啟動商業供應做準備。那個 iCTC 設施目前每年可為2,000多名患者提供TIL療法， 可建造的外殼空間最終可為5,000多名患者提供TIL療法。Iovance 還具有額外的合同製造靈活性和能力，可以滿足潛在的商業 和臨牀需求。 |
晚期非小細胞肺癌的 Iovance TIL 療法 (NSCLC)
| · | 抗PD-1後非小細胞肺癌的註冊性2期試驗 IOV-LUN-202：IOV-LUN-202 的註冊申請正在美國、加拿大和歐洲的40多個臨牀中心進行， ，並有望在2024年下半年完成。初步數據分析和美國食品藥品管理局的監管反饋表明，單臂 IOV-LUN-202 試驗的設計可能是 可以接受的，可以批准抗PD-1後非小細胞肺癌的 LN-145 TIL 療法，因此醫生的興趣濃厚，中心參與的勢頭也很大 。 |
| · | NSCLC 臨牀試驗監管更新： Iovance 計劃在 2024 年初與 FDA 會面，討論在標準治療化療後利福賽與派姆博利珠單抗 聯合使用的潛在註冊試驗，作為抗PD-1後黑色素瘤的 IOV-LUN-202 的確認性試驗，並支持一線晚期非小細胞肺癌的加速 批准。 |
| · | Iovance TIL 療法與抗PD-1聯合治療前線晚期非小細胞肺癌患者：在 IASLC 2023 年肺癌世界大會 肺癌世界大會 期間，在口頭會議上公佈了 IOV-COM-202 臨牀試驗第 3A 組的詳細結果，該隊列探討了 TIL 與 pembrolizumab 聯合用於抗 PD-1 的晚期非小細胞肺癌患者。 |
Iovance TIL 治療子宮內膜癌
| · | Iovance正在擴大其強大的臨牀產品組合 ，推出一項針對抗PD-1後和化療後晚期子宮內膜癌的新的TIL治療計劃。晚期子宮內膜癌是 TIL 治療的重要機會，目前在新興的二線環境中、抗PD1後療法 和化療中尚無獲批准的療法。一項針對失配修復（MMR）缺陷和精通麻疹的患者羣體的1/2期研究預計將於2024年上半年開始 。預計到2023年，美國將有超過10,000名女性死於子宮內膜癌，這代表着醫療需求未得到滿足的大量 患者羣體。[1] |
其他管道亮點
| · | 其他 Iovance TIL 療法的臨牀試驗包括 IOV-GM1-201 to 研究先前治療過的晚期黑色素瘤 或非小細胞肺癌的 PD-1 滅活 TIL 療法（IOV-4001），以及正在進行的 lifileucel 的 C-145-04 試驗 中的關鍵羣組 2，該試驗旨在支持在化療 和 pembrolizumab 進展後在宮頸癌中使用 BLA。 |
| · | 一種新型的白介素-2 (IL-2) 類似物 (IOV-3001) 正在研究中的新 藥物 (IND) 支持研究，支持將其用作 TIL 輸液後的 TIL 治療方案的一部分。 |
| · | 其他研究和臨牀前研究正在探索使用 CD39/69 雙陰性 TIL 和穩定的基因結合增強劑（例如繫留細胞因子）提高 TIL 效力的方法。 |
企業最新消息
| · | 截至2023年9月30日，Iovance未經審計的現金狀況約為4.278億美元。在確定戰略投資組合的優先順序以及完成許多一次性商業和生產準備活動 之後，預計在2023年和2024年的剩餘時間內，季度和年度運營支出將減少，同時繼續實施所有 關鍵臨牀項目並利用內部製造能力。 |
| · | Iovance目前擁有60多項已獲得或允許的美國和 國際專利，涉及各種癌症的TIL成分以及治療和製造方法，第二代專利權 預計將在2038年之前提供獨家經營權。有關Iovance專利組合的更多信息，請訪問www.iovance.com的知識產權 頁面。 |
第三季度和年初至今的財務業績
截至2023年9月30日，Iovance擁有4.278億美元的現金、現金等價物、 投資和限制性現金，而截至2022年12月31日為4.783億美元。2023 年第三季度 公司於 2023 年 7 月的公開發行和市場 (ATM) 股權融資機制的總淨收益約為 2.032億美元。預計lifileucel和Proleukin® 目前的現金狀況和2024年的預期收入將足以為2025年之前的當前和計劃運營提供資金。
截至2023年9月30日的第三季度淨虧損為1.138億美元，合每股虧損0.46美元，而截至2022年9月30日的第三季度 淨虧損為9,960萬美元，合每股虧損0.63美元。截至2023年9月30日的九個月中，淨虧損為3.277億美元，合每股虧損1.44美元，而截至2022年9月30日的同期淨虧損為2.906億美元，合每股虧損1.85美元。
截至2023年9月30日的第三季度和九個月的收入分別為50萬美元和70萬美元，包括2023年5月收購Proleukin® 之後的產品銷售額。 截至2022年9月30日的第三季度和九個月沒有收入。截至2023年9月30日的第三季度和九個月 的銷售成本分別為430萬美元和640萬美元，包括與銷售 Proleukin® 相關的庫存成本以及為開發技術收購的無形資產 的非現金攤銷費用分別為400萬美元和590萬美元。截至2022年9月30日的第三季度和九個月沒有收入成本。
截至2023年9月30日的第三季度， 的研發費用為8,750萬美元，與截至2022年9月30日的 同期的7,250萬美元相比增加了1,500萬美元。截至2023年9月30日的九個月中，研發費用為2.566億美元， 與截至2022年9月30日的同期的2.142億美元相比增加了4240萬美元。
1 美國癌症統計。子宮內膜癌的關鍵統計數據，https://www.cancer.org/cancer/endometrial-cancer/about/key-statistics.html。
與去年同期相比， 第三季度和截至2023年9月30日的九個月中，研發費用增加的主要原因是內部研究 和開發團隊的增長，以及與設施和啟動包括TILVANCE 3期試驗在內的新臨牀試驗相關的成本增加，但股票薪酬支出的減少部分抵消了這些成本。
截至2023年9月30日的第三季度，銷售、一般和管理費用 為2700萬美元，與截至2022年9月30日的同期的2790萬美元相比減少了90萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中， 的銷售、一般和管理費用為7,700萬美元，與截至2022年9月30日的同期的7,760萬美元相比減少了60萬美元。
與去年同期相比，第三季度和截至2023年9月30日的九個月中，銷售、一般和管理費用 有所減少，這主要歸因於 與去年同期相比，股票薪酬支出和其他與支出時間相關的成本減少， ，包括營銷、廣告和法律成本，部分被與整體業務增長相關的成本所抵消。有關 的更多信息，請參閲下方的公司精選簡明合併資產負債表和運營報表。
網絡直播和電話會議
要參加 電話會議問答和現場音頻網絡直播，請在以下地址註冊 https://register.vevent.com/register/BIfd1787749ef747f19a491cb371d60fab。 要收聽網絡直播或存檔直播，請在 https://edge.media-server.com/mmc/p/n9gmq93h 註冊。 可以在 公司網站 IR.iovance.com 的 “投資者” 部分訪問直播和存檔的網絡直播。存檔的網絡直播將提供一年。
關於 Iovance Biotherapeutics, Inc
Iovance Biotherapeutics的目標是 成為為癌症患者創新、開發和提供腫瘤浸潤淋巴細胞 (TIL) 療法的全球領導者。 我們正在開創一種治療癌症的變革性方法，利用人類免疫系統識別和摧毀每位患者體內 不同的癌細胞。我們的主要後期TIL候選產品——用於轉移性黑色素瘤的lifileucel，有潛力 成為第一個獲批的實體瘤癌一次性細胞療法。Iovance TIL 平臺 已經展示了有關多種實體瘤的令人鼓舞的臨牀數據。我們致力於持續創新細胞療法，包括 基因編輯細胞療法，以延長和改善癌症患者的壽命。欲瞭解更多信息，請訪問 www.iovance.com。
前瞻性陳述
本新聞稿 中討論的某些事項是1995年《私人證券訴訟改革法》（“PSLRA”）所指的Iovance Biotherapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”、“我們”、 “我們” 或 “我們的”）的 “前瞻性陳述”。 除歷史事實陳述外，本新聞稿中作出的所有此類書面或口頭陳述均為前瞻性陳述 ，旨在為PSLRA提供的前瞻性陳述提供安全港保護。在不限制上述內容的前提下， 在某些情況下，我們可能會使用諸如 “預測”、“相信”、“潛力”、“繼續”、 “估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、“打算”、“預測”、“指導”、“展望”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 或其他表達未來事件或結果不確定性的詞語，旨在識別前瞻性陳述。前瞻性 陳述基於管理層的經驗和對歷史趨勢的看法、 當前狀況、預期的未來發展以及其他認為適當的因素做出的假設和評估。本新聞稿中的前瞻性陳述截至本新聞稿發佈之日作出，我們沒有義務更新或修改任何此類陳述，無論是 新信息、未來事件還是其他方面的結果。前瞻性陳述不能保證未來的表現， 會受到風險、不確定性和其他因素的影響，其中許多是我們無法控制的，這些因素可能導致實際業績、活動水平、 業績、成就和發展與這些前瞻性陳述中表達或暗示的存在重大差異。 我們向美國證券交易委員會提交的文件中標題為 “風險因素” 的部分描述了可能導致實際業績、發展和業務決策與前瞻性陳述存在重大差異的重要因素 ，包括 最新的10-K表年度報告和10-Q表季度報告，包括但不限於我們業務中固有的以下重大 已知和未知風險和不確定性：影響 COVID-19 疫情；與時機 和我們的疫情相關的風險成功開發、提交、獲得或維持美國食品藥品監督管理局（“FDA”）、歐洲 藥品管理局（“EMA”）或其他監管機構對我們的候選產品的批准或採取其他行動的能力， 以及我們成功將獲得 FDA、EMA 或其他監管機構批准的任何候選產品商業化的能力； 臨牀試驗是否來自我們的關鍵研究和羣組，與FDA、EMA或其他監管機構的會晤可能 支持註冊研究，FDA、EMA 或其他監管機構的後續批准，包括 計劃中的單臂 2 期 IOV-LUN-202 試驗可能不支持註冊的風險；來自正在進行的臨牀試驗或隊列的初步和中期臨牀結果，可能包括 療效和安全性結果，可能不會反映在我們正在進行的臨牀 試驗或這些試驗中的子組的最終分析中，也可能反映在其他先前試驗或隊列中；入組可能存在的風險需要根據我們的 試驗以及基於 FDA 的這些試驗中的隊列進行調整和其他監管機構的意見； 宮頸癌患者護理格局的變化可能影響我們在該適應症方面的臨牀試驗的風險；根據FDA、EMA或其他監管機構的反饋，我們可能被要求進行額外的臨牀 試驗或修改正在進行或未來的臨牀試驗的風險； 我們對臨牀試驗結果的解釋或與FDA、EMA或其他監管機構的溝通可能存在差異的風險 來自對此類結果或溝通的解釋此類監管機構（包括之前在 BLA 與 FDA 會晤之前和/或我們之前與 FDA 就非小細胞肺癌臨牀試驗會晤時所產生的風險）；FDA、EMA 或其他監管機構 當局可能不批准或可能推遲批准我們在轉移性黑色素瘤中提交的 Lifileucel 申請的風險； 市場接受我們的候選產品以及付款人可能予以報銷的風險已獲得美國和其他國際市場批准； 我們有能力或無力使用第三方製造我們的療法第三方製造商或我們自己的工廠可能會對我們潛在的 商業化推出產生不利影響；與使用不同製造工藝的合作者進行的臨牀試驗結果可能不會反映在我們的 贊助的試驗中；與成功整合最近收購的Proleukin有關的風險；成功開發 或產品的商業化可能無法從產品銷售中獲得足夠的收入，我們可能無法在近期 期內實現盈利，或在全部；意外支出可能減少的風險我們估計的現金餘額和預測以及我們估計的 資本需求的增加；以及我們無法控制的其他因素，包括總體經濟狀況和監管發展。
IOVANCE BIOTHERAPEUTICS， INC
精選 簡明合併資產負債表
（以千計）
| 2023 年 9 月 30 日（未經審計） | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 現金、現金等價物和投資 | $ | 361,374 | $ | 471,845 | ||||
| 限制性現金 | $ | 66,430 | $ | 6,430 | ||||
| 總資產 | $ | 852,315 | $ | 663,982 | ||||
| 股東權益 | $ | 674,008 | $ | 499,638 | ||||
運營的簡明合併報表
（未經審計；以千計，每 股信息除外）
| 在已結束的三個月中 | 在結束的九個月裏 | |||||||||||||||
| 9月30日 | 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入 | ||||||||||||||||
| 產品收入 | $ | 469 | $ | — | $ | 707 | $ | — | ||||||||
| 總收入 | 469 | — | 707 | — | ||||||||||||
| 成本和支出* | ||||||||||||||||
| 銷售成本 | $ | 4,340 | $ | — | $ | 6,390 | $ | — | ||||||||
| 研究和開發 | 87,526 | 72,502 | 256,607 | 214,208 | ||||||||||||
| 銷售、一般和管理 | 26,964 | 27,893 | 77,013 | 77,634 | ||||||||||||
| 成本和支出總額 | 118,830 | 100,395 | 340,010 | 291,842 | ||||||||||||
| 運營損失 | (118,361 | ) | (100,395 | ) | (339,303 | ) | (291,842 | ) | ||||||||
| 其他收入 | ||||||||||||||||
| 淨利息收入 | 3,358 | 777 | 9,925 | 1,268 | ||||||||||||
| 所得税前淨虧損 | $ | (115,003 | ) | $ | (99,618 | ) | $ | (329,378 | ) | $ | (290,574 | ) | ||||
| 所得税優惠 | 1,243 | — | 1,720 | — | ||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (113,760 | ) | $ | (99,618 | ) | $ | (327,658 | ) | $ | (290,574 | ) | ||||
| 普通股每股淨虧損，基本和攤薄 | $ | (0.46 | ) | $ | (0.63 | ) | $ | (1.44 | ) | $ | (1.85 | ) | ||||
| 已發行、基本和攤薄後普通股的加權平均數 | 245,817 | 157,817 | 228,115 | 157,404 | ||||||||||||
| *包括股票薪酬，如下所示： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 8,787 | $ | 11,272 | $ | 27,036 | $ | 38,863 | ||||||||
| 銷售、一般和管理 | 7,034 | 8,508 | 21,190 | 25,650 | ||||||||||||
| 成本和支出中包含的股票薪酬總額 | $ | 15,821 | $ | 19,780 | $ | 48,226 | $ | 64,513 | ||||||||
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