目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
| （Mark One） | ||
| | ||
| 1934 年《證券交易法》 |
截至的季度期間
要麼
| 1934 年《證券交易法》 | ||
|
適用於從 ___________ 到 ___________ 的過渡期 |
委員會檔案編號：
Cassava Sciences, Inc.
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
| | | ||
| （州 要麼 其他 管轄權 的 | (I.R.S. 僱主 | ||
| 公司 要麼 組織） | 識別 數字） |
(
（註冊人的地址，包括郵政編碼）’s 主要行政辦公室和
電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
| 每個班級的標題 | 交易 符號 | 註冊的每個交易所的名稱 | ||
| | | |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| | 加速文件管理器 ☐ | |
| 非加速文件管理器 ☐ | 規模較小的申報公司 | |
| 新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
註明截至最新可行日期，每類發行人普通股的已發行股票數量。
| 普通股，面值0.001美元 | | ||
| 截至2023年11月2日的已發行股份 |
木薯科學公司
目錄
| 頁號 |
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| 第一部分 |
財務信息 |
|
| 第 1 項。 |
財務報表 |
|
| 簡明合併資產負債表——2023年9月30日和2022年12月31日 |
3 |
|
| 簡明合併運營報表——截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月 |
4 |
|
| 簡明合併股東權益變動報表——截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月 |
5 |
|
| 簡明合併現金流量表——截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月 |
6 |
|
| 簡明合併財務報表附註 |
7 |
|
| 第 2 項。 |
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
18 |
| 第 3 項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
35 |
| 第 4 項。 |
控制和程序 |
36 |
| 第二部分。 |
其他信息 |
|
| 第 1 項。 |
法律訴訟 |
36 |
| 第 1A 項 |
風險因素 |
37 |
| 第 2 項。 |
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
37 |
| 第 3 項。 |
優先證券違約 |
37 |
| 第 4 項。 |
礦山安全披露 |
38 |
| 第 5 項。 |
其他信息 |
38 |
| 第 6 項。 |
展品 |
39 |
| 簽名 |
40 |
|
第一部分財務信息
第 1 項。 財務報表
木薯科學公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計，以千計，股票和麪值數據除外）
| 2023年9月30日 | 2022年12月31日 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ||||||||
| 流動資產總額 | ||||||||
| 經營租賃使用權資產 | ||||||||
| 財產和設備，淨額 | ||||||||
| 無形資產，淨額 | ||||||||
| 總資產 | $ | $ | ||||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款和應計費用 | $ | $ | ||||||
| 應計開發費用 | ||||||||
| 應計薪酬和福利 | ||||||||
| 經營租賃負債，當前 | ||||||||
| 其他流動負債 | ||||||||
| 流動負債總額 | ||||||||
| 經營租賃負債，非流動 | ||||||||
| 其他非流動負債 | ||||||||
| 負債總額 | ||||||||
| 承付款和意外開支（附註9、10和11） | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股，$面值； 授權股份， 已發行的和未決的 | ||||||||
| 普通股，$面值； 授權股份； 和 分別於2023年9月30日和2022年12月31日發行和流通的股票 | ||||||||
| 額外的實收資本 | ||||||||
| 累計赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股東權益總額 | ||||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | $ | ||||||
參見簡明合併財務報表的附註。
木薯科學公司
簡明合併運營報表
（未經審計，以千計，每股數據除外）
| 三個月已結束 |
九個月已結束 |
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| 9月30日 |
9月30日 |
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| 2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
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| 運營費用： |
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| 研究與開發，扣除補助金償還額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 |
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| 運營費用總額 |
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| 營業虧損 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 利息收入 |
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| 其他收入，淨額 |
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| 淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股票 |
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參見簡明合併財務報表的附註。
木薯科學公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計，以千計，股票數據除外）
| 總計 |
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| 普通股 |
額外 |
累積的 |
股東們 |
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| 股份 |
面值 |
實收資本 |
赤字 |
公正 |
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| 截至2021年12月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以下各項的股票補償： |
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| 員工的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 非僱員的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 根據行使股票期權發行普通股 |
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| 淨虧損 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||
| 截至2022年3月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以下各項的股票補償： |
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| 員工的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 非僱員的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 根據行使股票期權發行普通股 |
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| 淨虧損 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||
| 截至2022年6月30日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以下各項的股票補償： |
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| 員工的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 非僱員的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 限制性股票績效獎勵到期 |
( |
) | ||||||||||||||||||
| 根據行使股票期權發行普通股 |
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| 淨虧損 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||
| 2022 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 截至2022年12月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以下各項的股票補償： |
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| 員工的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 非僱員的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 根據行使股票期權發行普通股 |
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| 淨虧損 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||
| 截至2023年3月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以下各項的股票補償： |
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| 員工的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 非僱員的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 根據行使股票期權發行普通股 |
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| 淨虧損 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||
| 截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以下各項的股票補償： |
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| 員工的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 非僱員的股票期權 |
— | |||||||||||||||||||
| 根據行使股票期權發行普通股 |
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| 淨虧損 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||
| 截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
參見簡明合併財務報表的附註。
木薯科學公司
簡明的合併現金流量表
（未經審計，以千計）
| 截至9月30日的九個月 |
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| 2023 |
2022 |
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| 來自經營活動的現金流： |
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| 淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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| 基於股票的薪酬 |
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| 折舊 |
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| 無形資產的攤銷 |
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| 運營資產和負債的變化： |
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| 預付費和其他流動資產 |
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| 經營租賃使用權資產和負債 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 應付賬款和應計費用 |
( |
) | ||||||
| 應計開發費用 |
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| 應計薪酬和福利 |
( |
) | ||||||
| 其他負債 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 用於經營活動的淨現金 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 來自投資活動的現金流： |
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| 購買財產和設備 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 用於投資活動的淨現金 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 來自融資活動的現金流： |
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| 行使股票期權後發行普通股的收益 |
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| 融資活動提供的淨現金 |
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| 現金和現金等價物的淨減少 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 期初的現金和現金等價物 |
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| 期末的現金和現金等價物 |
$ | $ | ||||||
參見簡明合併財務報表的附註。
Cassava Sciences, Inc.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
注意 1.一般和流動性
Cassava Sciences, Inc. 及其全資子公司（統稱為 “公司”）發現和開發專有候選藥物，這些候選藥物具有以下特點 可能 為患者和醫療保健專業人員提供顯著改善。該公司通常將其發現和產品開發工作重點放在神經系統疾病上。
隨附的公司未經審計的簡明合併財務報表是根據美國普遍接受的中期財務信息會計原則（“GAAP”）編制的，並根據季度報表中的説明編制 10-Q 和文章 10S-條例的X.在合併中，所有公司間交易和餘額均已刪除。因此，簡明的合併財務報表確實如此 不包括GAAP要求的完整合並財務報表所需的所有信息和腳註。公司管理層認為，所有被認為是公平陳述所必需的調整，包括正常的經常性調整，均已包括在內。的運營業績 三和 九幾個月已結束 2023年9月30日是 不必然表明了以下結果 可能 預計將在任何其他過渡期或當年出現 2023.欲瞭解更多信息，請參閲公司表單年度報告中包含的合併財務報表及其腳註10-K 表示截至的年份 2022年12月31日.
流動性
自成立以來，公司蒙受了鉅額淨虧損和負現金流，因此累計赤字為美元
注意 2.重要會計政策
估算值的使用
公司在根據公認會計原則編制簡明合併財務報表時做出了估計和假設。這些估計和假設影響簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和發生的支出金額。該公司持續評估其估計，包括與製造協議和研究合作相關的估計。實際結果可能與這些估計和假設不同。
現金和現金等價物與信用風險集中度
公司投資於現金和現金等價物。該公司認為具有高流動性的金融工具，其原始到期日為 三幾個月或更短的時間才能成為現金等價物。被視為現金等價物的高流動性投資包括貨幣市場賬户和基金、存款證和美國國債。該公司將其現金和現金等價物維持在 一金融機構。
公允價值測量
公司根據關於金融資產和負債的公允價值衡量和披露的權威指南認可金融工具。該指南定義了公允價值，建立了根據公認會計原則衡量公允價值的框架，並擴大了公允價值衡量標準的披露。該指南還確立了 三-等級公允價值層次結構，它對用於衡量公允價值的輸入進行優先排序。這些等級包括：
| ● | 級別 1包括活躍市場的報價。 |
| ● | 級別 2包括重要的可觀測投入，例如相同或相似證券的報價，或可觀察到並可由類似證券的可觀測市場數據證實的其他投入。該公司使用從中獲得的市場定價和其他可觀察的市場投入 第三-派對提供商。在有出價的情況下，它使用出價來確定公允價值。該公司確實如此 不擁有任何公允價值以等級為基礎的金融工具 2輸入。 |
| ● | 級別 3包括很少有人支持的不可觀察的輸入 不市場活動。該公司確實如此 不擁有任何公允價值以等級為基礎的金融工具 3輸入。 |
如果金融工具使用的投入屬於層次結構的不同級別，則該工具將根據對公允價值計算具有重要意義的最低輸入水平進行分類。現金和現金等價物的公允價值基於等價物 1輸入在 2023年9月30日和 2022年12月31日.
業務板塊
公司根據其內部評估其業務部門或細分市場的經營業績來報告細分市場信息。該公司的業務僅限於
補助金收益
在 三和 九幾個月已結束 2023年9月30日，有
股票薪酬
公司確認所有股票期權和其他基於股票的獎勵的公允價值的非現金支出。公司使用Black-Scholes期權估值模型來計算股票期權的公允價值，使用單一期權獎勵法和直線歸因法。該模型需要輸入主觀假設，包括預期的股價波動、預期壽命和每項獎勵的估計沒收額。這些假設包括對未來市場狀況的估計，這些估計本質上是不確定的，因此取決於管理層的判斷。對於授予的所有期權，它通常將由此產生的公允價值作為每種股票期權的歸屬期內的直線支出 年份。
公司已頒發基於股份的獎勵，這些獎勵以達到某些績效標準為依據（“績效獎勵”）。公司將績效獎勵的數量乘以授予當日普通股的公允價值，以計算每項獎勵的公允價值。它估計了達到每個獎項績效標準的隱含服務期。當公司得出可能達到績效標準的結論時，將由此產生的公允價值視為隱性服務期內的支出。它定期審查和酌情更新其對隱含服務期的估計以及關於實現業績標準的結論。績效獎背心和普通股將在達到績效標準後發放。
每股淨虧損
公司根據報告期內已發行普通股的加權平均數計算每股基本淨虧損。攤薄後的每股淨虧損是根據使用國庫股法的已發行普通股的加權平均數加上潛在的攤薄已發行普通股計算得出的。潛在的稀釋性普通股由已發行的普通股期權組成。有 不公司淨虧損和綜合虧損之間的差額。計算基本和攤薄後每股淨虧損的分子和分母如下（以千計，每股淨虧損數據除外）：
| 三個月已結束 | 九個月已結束 | |||||||||||||||
| 9月30日 | 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 分子： | ||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 分母： | ||||||||||||||||
| 用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股票 | ||||||||||||||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 攤薄型普通股期權不包括在攤薄後的每股淨虧損中 | ||||||||||||||||
該公司將已發行普通股期權排除在攤薄後每股淨虧損的計算範圍之外，因為包括已發行期權會產生反稀釋作用。該公司還不包括在內
金融工具的公允價值
金融工具包括應付賬款和應計負債。某些金融工具的估計公允價值 可能 使用可用的市場信息或其他適當的估值方法來確定。但是，在解釋市場數據以得出公允價值估計值時需要做出相當大的判斷；因此，估計值是 不必然表明當前市場交易所可以變現或將要支付的金額.使用不同的市場假設和/或估算方法的影響 可能 對估計的公允價值金額具有重要意義。應付賬款和應計負債的賬面金額按成本計算，由於這些工具的到期日短，成本近似公允價值。
研究合同成本和應計費用
該公司已與研究機構和其他機構簽訂了各種研發合同 第三-派對供應商。這些協議通常是可以取消的。相關款項在發生時記作研發費用。公司記錄估計的持續研究成本的預付和應計費用。在評估預付費用和應計負債的充足性時，公司會分析研究進展，包括活動的階段或完成情況、收到的發票和合同成本。在確定任何報告期末的預付餘額和應計餘額時，都要做出重大判斷和估計。實際結果可能與公司的估計有所不同。該公司的歷史預付和應計費用估計值為 不與實際成本存在重大差異。
激勵獎金計劃
在 2020,該公司成立了 2020現金激勵獎勵計劃（“計劃”），用於激勵計劃參與者。根據會計準則編纂（ASC），本計劃下的獎勵作為負債裁定計算 718 “股票薪酬”。每項潛在計劃獎勵的公允價值將在撥款日期到來後確定，並將在每個報告期進行重新計量。當績效條件（定義見下文）被認為可能得到滿足時，將在每個計劃獎勵的預期完成期內確認與計劃相關的薪酬費用。參見注釋 10以進一步討論該計劃。
租賃
公司確認租賃產生的資產和負債。對於經營租賃，公司必須在簡明的合併資產負債表中確認使用權資產和租賃負債，最初以租賃期內租賃付款的現值來衡量。該公司為所有符合條件的租賃選擇了短期租賃確認豁免。這意味着，對於符合條件的租約，公司確實如此 不承認使用權資產或租賃負債。就像公司的租約一樣 不提供隱含利率，它根據開始日期的可用信息使用增量借款利率來確定租賃付款的現值。租賃付款的租賃費用在租賃期內按直線法確認。
財產和設備
財產和設備按扣除累計折舊後的成本入賬。在資產的估計使用壽命內，使用直線法記錄折舊。據估計，自有建築物和相關改善措施的使用壽命為
當事件或情況變化表明資產的賬面金額時，將對財產和設備進行減值審查 可能 不是可恢復的。如果認為財產和設備受到損失，則確認減值損失。
無形資產
收購的無形資產在收購之日按公允價值入賬，主要包括就地租賃協議和租賃佣金。無形資產在就地租賃協議的估計有效期內攤銷，約為
每年對無形資產進行減值審查，如果有理由認為其價值已減少或減值。如果認為無形資產已減值，則確認減值損失。
所得税
公司採用資產和負債法核算所得税。遞延所得税資產和負債根據估計的未來税收後果進行確認，這些後果歸因於現有資產和負債的財務報表賬面金額與各自的税基之間的差異。遞延所得税餘額經過調整，以反映基於當前頒佈的税法的税率，該税法將在預計暫時差異將逆轉的年份生效。公司積累了大量遞延所得税資產，這些資產反映了淨營業虧損和税收抵免結轉的税收影響，以及用於財務報告目的的資產和負債賬面金額與用於所得税目的的金額之間的暫時差異。某些遞延所得税資產的變現取決於未來的收益。公司不確定未來任何收益的時間和金額。因此，公司用估值補貼抵消了這些遞延所得税資產。
根據ASC，公司對不確定的税收狀況進行了核算 740,“所得税”，它闡明瞭税收狀況不確定性的考慮因素。這些規定要求在公司簡明的合併財務報表中確認税收狀況的影響，前提是該狀況的可能性大於 不在税務機關根據該立場的技術優點進行審查後予以維持。與不確定税收狀況相關的任何利息和罰款都將反映為所得税支出的一部分。
注意 3.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產位於 2023年9月30日和2022年12月31日包括以下內容（以千計）：
| 9月30日 |
十二月三十一日 |
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| 2023 |
2022 |
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| 預付保險 |
$ | $ | ||||||
| 合同研究機構和其他存款 |
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| 應收利息 |
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| 其他 |
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| 預付費用和其他流動資產總額 |
$ | $ | ||||||
合同研究組織和其他存款是支付給供應商的現金款項，超過了已發生的支出。
注意 4.不動產
該公司擁有 二-在德克薩斯州奧斯汀建造辦公大樓，其中一部分用作公司總部。該物業旨在適應公司未來幾年預期的業務增長和擴張。維護、物理設施、租賃、物業管理和其他與財產所有權相關的關鍵職責外包給專業的房地產經理。辦公大樓大約有
公司將建築運營和租賃的淨收入記錄為其他淨收入，就像租賃一樣 不公司運營的核心。建築物折舊和空間攤銷 不公司佔用的費用包含在一般和管理費用中。建築物折舊和公司佔用空間的攤銷在一般和管理費用與研發費用之間分配。所列期間其他收入淨額組成部分如下（以千計）：
| 三個月已結束 | 九個月已結束 | |||||||||||||||
| 9月30日 | 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 租賃收入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 物業運營費用 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 其他收入，淨額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
注意 5.財產和設備
截至目前財產和設備的組成部分，淨額 2023年9月30日和2022年12月31日如下（以千計）：
| 9月30日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 土地 | $ | $ | ||||||
| 建築物 | ||||||||
| 網站改進 | ||||||||
| 租户改進 | ||||||||
| 傢俱和設備 | ||||||||
| 在建工程 | ||||||||
| 財產和設備總額 | $ | $ | ||||||
| 累計折舊 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 財產和設備，淨額 | $ | $ | ||||||
財產和設備的折舊費用為美元
注意 6.無形資產
截至的無形資產淨值的組成部分2023年9月30日和2022年12月31日如下（以千計）：
| 9月30日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 就地租賃協議 | $ | $ | ||||||
| 租賃佣金和其他 | ||||||||
| 無形資產總額 | $ | $ | ||||||
| 累計攤銷 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 無形資產，淨額 | $ | $ | ||||||
無形資產的攤銷費用為美元
截至目前有限壽命無形資產的攤銷費用 2023年9月30日預計如下（以千計）：
| 在截至12月31日的年度中， | ||||
| 2023 | $ | |||
| 2024 | ||||
| 2025 | ||||
| 攤銷總額 | $ |
注意 7.股東權益和股票薪酬支出
2022註冊直接發行
開啟 十一月22, 2022,該公司完成了普通股發行，某些投資者據此購買了普通股
場內普通股發行
開啟 2023年5月1日 公司簽訂了市場發行計劃（“ATM”），不時出售總髮行價格不超過美元的公司普通股
有
在 2020 年 3 月， 該公司簽訂了市場發行計劃（“2020Program”）不時出售總髮行價不超過美元的公司普通股
中的股票期權和績效獎勵活動 2023
在 九幾個月已結束 2023年9月30日，公司股票期權計劃下未償還的股票期權和未歸屬績效獎勵變化如下：
| 股票期權 | 績效獎 | |||||||
| 截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現 | ||||||||
| 授予的期權 | ||||||||
| 行使的期權 | ( | ) | ||||||
| 期權被沒收/取消 | ( | ) | ||||||
| 截至2023年9月30日未償還 | ||||||||
已發行期權的每股加權平均行使價為 2023年9月30日是 $
在 三幾個月已結束 2023年9月30日，有
在 九幾個月已結束 2023年9月30日，有
之後 2023年9月30日 有
基於股票的薪酬支出 2023
在 三和 九幾個月已結束 2023年9月30日 和 2022，該公司的股票薪酬支出如下（以千計）：
| 三個月已結束 | 九個月已結束 | |||||||||||||||
| 9月30日 | 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 研究和開發 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 | ||||||||||||||||
| 股票薪酬支出總額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
2018股權激勵計劃
公司董事會（“董事會”）或董事會指定委員會負責管理公司的 2018經修訂的綜合激勵計劃（ “2018計劃”），並根據授予的條款確定授予的每個期權的條款和條件 2018計劃。公司的員工、董事和顧問有資格根據以下規定獲得獎勵 2018計劃，包括授予股票期權和績效獎勵。基於股份的獎勵通常會過期
當行使股票期權或績效獎勵時扣除行使價和税款時，已發行的股票數量將減去等於獎勵獲得者所欠税額的股票數量，該股票數量將被取消。然後，公司使用其現金向税務機關支付獎勵獲得者所欠或代表該獎項獲得者所欠的法定税款。
注意 8.所得税
該公司做到了 規定在此期間繳納所得税 三和 九幾個月已結束 2023年9月30日，因為它預計全年將出現淨虧損 2023這方面的任何福利都將由估值津貼的增加所抵消.還有
注意 9.承諾
使用權資產和負債
該公司的經營租約為
有
的租金支出九幾個月已結束 2023年9月30日 和 2022總計 $
有
在此期間為經營租賃負債支付的現金九幾個月已結束 2023年9月30日 和 2022總計 $
其他承諾
公司通過內部和合作計劃相結合的方式開展產品研發計劃，其中包括與大學、合同研究組織和臨牀研究機構的安排。公司與這些組織的合同安排是可以取消的。公司在這些合同下的義務主要基於所提供的服務。
注意10. 2020現金激勵獎勵計劃
在 2020 年 8 月， 理事會批准了該計劃。該計劃旨在通過創建 “有風險” 的現金獎勵計劃來促進公司的長期成功，該計劃參與者在公司市值大幅增長的同時向計劃參與者提供額外的現金補償。該計劃被視為 “有風險”，因為計劃參與者將不除非公司的市值大幅增加並且本計劃中規定的某些其他條件得到滿足，否則將獲得現金獎勵。具體而言，計劃參與者將不獲得任何現金獎勵，除非 (1) 公司完成構成出售公司所有權或其資產的合併或收購交易（“合併交易”）或（2）董事會薪酬委員會（“薪酬委員會”）確定公司手頭有足夠的現金，如計劃所定義。由於這些要求固有的自由裁量權和不確定性，公司得出結論，計劃授予日期為 不發生於 2023年9月30日.
如果進行合併交易，計劃參與者將獲得所有獲得的現金獎勵。
截至 2022年12月31日，該公司的獨立董事是該計劃的參與者。但是，有效 2023年3月16日 董事會修訂了該計劃，取消了作為該計劃參與者的所有獨立董事，獨立董事同意罷免。獨立董事在本計劃下獲得的潛在收益份額已完全沒收給公司，並將 不分配給本計劃下的任何其他參與者。該公司的獨立董事有 不已收到本計劃下的任何款項，但由於此類修改，將永遠不會收到。
就本計劃而言，公司的市值是根據以下任一因素確定的：1) 的收盤價 一公司在納斯達克資本市場的普通股份額乘以已發行和流通股票總額以及購買公司股票的期權，或 (2）在合併交易中應支付給公司證券持有人的總對價。在適用的會計指導下，這構成了市場狀況。
每當公司市值大幅增加時，該計劃都會觸發潛在的現金獎勵，最高不超過最高限額$5十億美元的市值。該計劃具體規定
如果公司超過一美元
本計劃記為負債賠償金。每項估值里程碑獎勵的公允價值將在授予日期到來後確定，並將在每個報告期重新衡量。與本計劃相關的薪酬支出將在每項計劃的預期成就期內確認
在 2020 年 10 月， 該公司實現了 第一估值里程碑。隨後，薪酬委員會批准了潛在的現金獎勵 $
在截至的一年中 十二月31, 2021,該公司實現了
沒有在此期間實現了估值里程碑 2022或者 九幾個月已結束 2023年9月30日.
注意 11.突發事件
公司不時地 可能 參與訴訟或其他法律程序和索賠，包括美國政府的調查、調查和提交給 FDA 的公民請願書，以及 可能 接受政府當局就正常業務過程中出現的事項提出的詢問。這些訴訟的結果本質上是不確定的。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的轉移和其他因素，法律訴訟都可能對公司產生不利影響。此時， 不可以評估其可能的結果或結果對公司是否具有重要意義。 沒有現有資料表明, 截至簡明合併財務報表發佈之日, 很可能已經蒙受損失或可以合理估計, 因此, 不這些事項的應計賬款已記入簡明合併財務報表。
政府調查
開啟 2021年11月15日， 該公司透露，某些政府機構已要求該公司提供公司信息和文件。這些是機密請求。該公司一直自願合作，並打算繼續配合這些調查。 沒有政府機構已告知公司，它已發現公司或其高管、員工或董事存在研究不當行為或不當行為的證據。 沒有政府機構已提出與這些調查有關的任何索賠或指控。我們無法預測這些持續事務的結果或影響，包括是否是政府機構 可能 對公司或其他人採取執法行動。
證券集體訴訟和股東衍生訴訟
之間 2021年8月27日 和 2021年10月26日
開啟 2022年6月30日， 一位聯邦法官合併了
開啟 2021年11月4日 據稱代表公司在美國德克薩斯州西區地方法院提起了相關的股東衍生訴訟，根據美國證券法和州信託義務法對某些指定管理人員和公司董事會成員提起索賠。該投訴依賴於提交給 FDA（隨後被拒絕）的公民請願書中提出的指控。該申訴稱，除其他外，個別被告使公司作出重大虛假和誤導性陳述，違反了美國證券法，違反了他們對公司的信託義務，從而使公司面臨未指明的損害賠償和證券法責任。除其他外，該衍生案件旨在代表公司追回因個別被告涉嫌的不當行為而產生的未指明的補償性損失。儘管這起衍生案件中的原告確實如此 不向公司尋求救濟，公司對個別被告負有一定的賠償義務。由於 2021年11月4日
開啟 2022年8月19日 據稱代表公司向特拉華州財政法院提起了股東衍生訴訟，根據州信託義務法對某些指定管理人員和公司董事會成員提出索賠。該申訴稱，除其他外，個別被告批准了信託義務 2020中的現金激勵獎金計劃 2020 年 8 月。 這些申訴要求的是未指明的補償性賠償金和其他救濟。開啟 2023年1月6日 原告提出了經修正的申訴。被告對修正後的申訴作出了部分答覆 2023年3月10日 並動議部分駁回經修正的申訴 2023年3月14日。 被告的駁回動議仍懸而未決。儘管該衍生案件中的原告確實如此 不向公司尋求救濟，公司對個別被告負有一定的賠償義務。
公司無法估計與這些訴訟相關的可能損失或損失範圍（如果有）。
第 2 項。 管理’s 對財務狀況和經營業績的討論與分析
本討論和分析應與Cassava Sciences, Inc.（“公司”、“我們” 或 “我們的”）簡明合併財務報表以及本10-Q表季度報告其他地方包含的附註一起閲讀。經營業績不一定代表未來可能出現的業績。
本10-Q表季度報告包含某些陳述，根據1995年《私人證券改革法》，這些陳述被視為前瞻性陳述。我們打算使此類言論受到由此建立的安全港的保護。前瞻性陳述涉及預期、信念、預測、未來計劃和戰略、預期事件或趨勢以及有關非歷史事實的類似表述。在某些情況下，您可以通過 “預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“應該”、“將” 和 “將” 等術語來識別前瞻性陳述，也可以用這些術語或其他類似術語的否定詞來識別前瞻性陳述。
前瞻性陳述基於我們對未來業績的信念、假設和預期，並考慮了我們目前可用的所有信息。前瞻性陳述涉及風險和不確定性，我們的實際業績和事件發生時機可能與前瞻性陳述中討論的結果有很大差異。此類前瞻性陳述的示例包括但不限於有關以下內容的陳述：
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在我們正在進行的3期研究中，simufilam對阿爾茨海默病患者的預期安全性或治療益處； |
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| ● |
我們依賴第三方承包商進行臨牀試驗併為我們的3期臨牀項目提供大規模藥物供應，或者他們有能力按時或按預算完成臨牀試驗； |
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| ● |
與全面完成的3期臨牀計劃的療效結果相比，我們的認知維持研究（CMS）和長期開放標籤研究結果的數據解釋存在侷限性； |
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| ● |
在我們的阿爾茨海默病試驗中，臨牀量表評估認知或健康的能力； |
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| ● |
我們對任何正在進行的針對阿爾茨海默氏病患者的simufilam研究的設計可能做出或預計會做出的任何重大改變； |
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| ● |
我們針對阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病的候選產品啟動、進行或分析其他臨牀和非臨牀研究的能力； |
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| ● |
臨牀前發現對我們開發候選產品能力的影響； |
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| ● |
對我們的臨牀前或早期臨牀研究（例如1期和2期研究）結果的解釋； |
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| ● |
我們計劃進一步開發SavaDx，即我們的研究性血液診斷方法，並評估SavaDx的非抗體方法； |
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| ● |
我們將 simufilam 的治療適應症擴展到阿爾茨海默氏病以外的能力或意願； |
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| ● |
我們的候選產品的安全性、有效性或潛在的治療益處； |
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| ● |
我們申請候選產品並獲得監管部門批准的能力； |
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| ● |
如果獲得批准，我們建立基礎設施以將任何候選產品商業化的戰略和能力； |
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| ● |
如果獲得批准和商業化，我們的候選產品的未來潛在收入； |
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| ● |
如果我們的候選產品獲得批准並實現商業化，則市場對我們的候選產品的接受程度； |
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| ● |
我們的候選產品的定價和報銷（如果獲得批准和商業化）； |
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保護我們的知識產權的效用或充分性； |
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我們治療阿爾茨海默氏病的潛在競爭對手或競爭產品； |
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| ● |
我們需要不時籌集新資金以繼續運營或擴大業務； |
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| ● |
我們使用包括臨牀研究組織 (CRO) 在內的多個第三方供應商對我們的主要候選產品進行臨牀研究； |
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對商業祕密、技術創新、許可協議和某些業務職能外包的期望； |
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由於通貨膨脹，我們的支出增加了意想不到的數額； |
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我們的財務或經營業績的波動； |
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我們的營業虧損、預期的運營和資本支出以及法律費用； |
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對根據股權薪酬獎勵向員工或董事發行普通股、期權或其他股權的預期，扣除就業税； |
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開發和維護我們的內部信息系統和基礎設施； |
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我們需要僱用更多人員，我們有能力吸引和留住此類人員； |
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美國和我們運營所在的其他司法管轄區的現行法規和監管動態； |
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我們擴大業務規模和範圍的計劃； |
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我們目前的資源是否足以繼續為我們的運營提供資金； |
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未來可能與第三方就我們的候選產品的商業化達成協議； |
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我們對支出、資本要求和額外融資需求的估算的準確性； |
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我們披露股票薪酬時使用的假設和估計； |
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未決或未來訴訟或其他法律訴訟和索賠（包括政府調查）的費用、時間和結果；以及 |
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針對我們或我們的合作者的指控可能引起的訴訟、索賠或其他不確定性。 |
此類前瞻性陳述和我們的業務涉及風險和不確定性，包括但不限於以下內容：
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我們針對阿爾茨海默氏病的業務運營歷史有限，沒有任何產品獲準商業銷售。 |
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生物製藥產品的研發是一項高度不確定的任務，涉及很大程度的風險，我們的業務在很大程度上依賴於候選產品的成功開發。 |
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我們將很大一部分研發工作集中在阿爾茨海默氏病的診斷和治療上，該研究領域記錄了許多臨牀失敗。 |
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我們的臨牀試驗可能會出現重大延遲，或者可能無法在預期的時間表內進行或完成臨牀試驗（如果有的話）。 |
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我們的臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性，這將阻止、延遲或限制我們的候選產品的監管批准和商業化範圍。 |
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我們可能需要獲得大量額外資金才能完成候選產品的開發和任何商業化。 |
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我們是一家沒有銷售隊伍的小公司，可能無法成功地將任何獲得批准的候選產品商業化。 |
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我們的CRO、合同製造商和其他第三方供應商可能無法按預期表現。 |
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我們可能無法保護我們的知識產權或商業祕密。 |
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我們可能會受到第三方的知識產權侵權索賠。 |
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我們可能無法成功維護或追求開發候選產品所必需的許可權或第三方知識產權。 |
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已頒佈或未來的立法或監管行動可能會對我們的產品定價產生不利影響，或限制我們可能獲得的產品補償。 |
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影響我們的內部計算機系統或我們的第三方供應商和研究合作者使用的系統的重大故障、安全漏洞或中斷可能會危及我們的財務或其他專有信息的機密性，導致我們的產品和運營受到重大幹擾，並對我們的聲譽產生不利影響。 |
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我們可能無法成功招聘和留住合格的人員。 |
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我們和我們的某些董事和執行官被列為訴訟的被告，這些訴訟可能導致鉅額費用並轉移管理層的注意力。 |
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| ● | 經濟衰退擔憂、高利率、通貨膨脹或其他我們無法控制的宏觀經濟或政治因素可能會減少德克薩斯州奧斯汀地區對辦公空間的需求，並可能導致我們商業房地產的市場價值下降。 | |
| ● | 我們可能找不到新的租户來佔用未來可能空置並可供出租的辦公空間。 |
另請參閲我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分，因為此類風險因素可能會在我們向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的報告中定期修改、更新或修改，以獲取有關這些風險和其他影響我們的風險的更多信息。
我們提醒您不要過分依賴前瞻性陳述，因為我們的未來業績可能與前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異。除非法律要求，否則我們不打算更新與本10-Q表季度報告中討論的事項有關的任何前瞻性陳述，無論是書面還是口頭陳述。
該表格10-Q還可能包含從我們的獨立顧問處獲得的統計數據和藥物信息，或者基於行業出版物或其他公開信息。我們尚未獨立驗證這些數據和信息來源中包含的數據的準確性或完整性。因此，我們對此類數據和信息的準確性或完整性不作任何陳述。提醒您不要過分重視此類數據和信息。
我們的神經變性研究項目受益於美國國立衞生研究院（“NIH”）的長期科學和財政支持。這份10-Q表季度報告的內容完全由我們負責，不一定代表美國國立衞生研究院、衞生與公共服務部或美國政府的任何官方觀點。
概述
Cassava Sciences, Inc. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，總部位於德克薩斯州奧斯汀。我們的使命是檢測和治療神經退行性疾病，例如阿爾茨海默氏病。我們的新科學以穩定——而不是去除——大腦中的一種關鍵蛋白質為基礎。在3期臨牀研究中，我們的主要候選治療藥物simufilam正在評估阿爾茨海默氏病痴呆的擬議治療方法。
十多年來，我們將最先進的技術與神經生物學的新見解相結合，為阿爾茨海默氏病和其他神經退行性疾病開發了新的解決方案。我們的策略是利用我們獨特的科學/臨牀平臺開發一流的治療神經退行性疾病（例如阿爾茨海默氏症）的計劃。
我們目前有兩項生物製藥資產正在開發中：
| ● |
我們的主要候選治療產品名為simufilam，是一種治療阿爾茨海默病痴呆症的新型口服療法；以及 |
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| ● |
我們的主要研究診斷候選產品叫做SavaDx，是一種從少量血液樣本中檢測阿爾茨海默氏病存在的新方法。 |
我們治療阿爾茨海默氏病的科學方法旨在同時抑制 都神經變性和神經炎症。我們相信，我們改善大腦多種重要功能的能力是解決阿爾茨海默氏病的一種新的、不同的、至關重要的方法。
我們的主要候選產品 simufilam 是一種專有的小分子（口服）藥物。Simufilam 靶向阿爾茨海默氏症大腦中一種叫做 filamin A（FLNA）的蛋白質的改變形式。已發表的研究表明，FLNA形式的改變會導致神經元功能障礙、神經元變性和神經炎症。我們目前正在使用simufilam對輕度至中度阿爾茨海默氏病痴呆患者進行3期項目。
我們相信，simufilam 通過將改變的 FLNA 恢復到其原生健康構象來改善大腦健康，從而抵消改變的 FLNA 的下游毒性作用。我們已經生成並發表了使用simufilam改善大腦健康的實驗和臨牀證據。重要的是，simufilam 不依賴於從大腦中清除澱粉樣蛋白。由於simufilam具有獨特的作用機制，我們認為其潛在的治療效果可能與其他旨在治療神經變性的候選藥物相加或協同作用。
Simufilam 已在疾病動物模型中證明瞭多種治療效果，包括使神經傳遞正常化、減少神經炎症、抑制神經變性以及恢復記憶和認知。
Simufilam 是在內部發現和設計的，其特點是我們的學術合作者在大約 2008 年至今開展的研究活動中。SavaDx正在內部與外部合作者一起開發。我們擁有藥物和診斷資產及相關技術的全球獨家權利，不對任何第三方承擔特許權使用費。我們對simufilam以及使用simufilam治療阿爾茨海默氏病和其他神經退行性疾病的專利保護目前有效期至2039年，包括七項已頒發的美國專利。此外，我們對用於治療某些癌症的 simufilam 擁有專利保護，有效期至 2034 年。我們的專利財產還包括相關化合物和處理方法的專利和專利申請。美國的每份申報都已提交了相應的外國申報。
關於阿爾茨海默病
阿爾茨海默病是一種會影響認知、功能和行為的進行性神經退行性疾病。截至2021年，全球約有5500萬痴呆症患者，根據外部消息，這一數字預計到2050年將增加到1.39億。根據慈善組織阿爾茨海默病國際的數據，痴呆症的年全球成本現在已超過1萬億美元。
2a 期研究
2019年，我們在美國國立衞生研究院（NIA）下屬的國家老齡化研究所（NIA）的大力支持下，在美國完成了一項針對simufilam的小型、首次入院、臨牀概念驗證、開放標籤的2a期研究。使用 simufilam 治療 28 天，可顯著改善阿爾茨海默病理、神經變性和神經炎症的某些關鍵生物標誌物 (p
2b 期研究
2020年9月，我們公佈了一項使用simufilam治療阿爾茨海默病的2b期研究的最終結果。在這項由美國國立衞生研究院資助的臨牀研究中，阿爾茨海默氏症患者每天兩次服用 50 mg 或 100 mg simufilam 治療 28 天，顯示出統計學顯著性 (p
開放標籤研究策略
我們的開放標籤研究的大部分價值在於支持simufilam在患者中的長期安全性。我們認為，一項精心設計的、長期的、開放標籤的研究是審慎的風險管理的體現。臨牀結果可作為工具，幫助提供信息，管理藥物開發的固有風險和不確定性，以開展一項昂貴的大型3期臨牀測試項目。
開放標籤研究的頭條結果
2020年3月，我們啟動了一項長期的開放標籤研究，以評估我們的主要候選藥物simufilam在阿爾茨海默病患者中的應用。這項研究部分由美國國立衞生研究院的研究補助金資助。該研究旨在評估simufilam 100 mg的長期安全性和耐受性，每天兩次，持續12個月或更長時間。另一個研究目標是評估探索性療效終點，例如認知變化和生物標誌物。
2023 年 1 月，我們公佈了開放標籤研究的第 2 階段積極結果。該研究招收了200多名輕度至中度阿爾茨海默氏病患者（MMSE 16-26）。終點是在基線（研究入門）和第 12 個月測量的。
阿爾茨海默氏症是一種大腦退行性疾病。隨着時間的推移，在阿爾茨海默氏症的輕度至中度階段，認知能力會隨着疾病的增加而逐漸惡化。在一項針對輕度至中度阿爾茨海默病患者的臨牀研究中，在1年內變化最小（或改善）的ADAS-CoG評分是非常理想的結果。
主要結果 — 平均分數，以第 12 個月為基準 (越低越好，MMSE 除外）:
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adas-cog11 的分數從 19.1（±9.2）變為 19.6（±13.3） |
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| ● |
MMSE 分數從 21.5 (±3.6) 變為 20.2 (±6.4) |
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| ● |
NPI10 分數從 3.2 (±4.6) 變為 2.9 (±4.6) |
|
| ● |
GDS 分數從 1.8 (±1.8) 更改為 1.4 (±1.9) |
迴應分析 — 第 12 個月的基線
| ● |
47％的患者的ADAS-CoG評分有所提高；該組的平均變化為-4.7（±3.8）分（越低越好）。 |
|
| ● |
在另外23％的患者中，ADAS-CoG下降了不到5個百分點；該組的平均變化為2.5（±1.4）個百分點。 |
|
| ● |
NPI10 評分為零的患者從 42% 增加到 54%，這表明服用 simufilam 1 年後，與痴呆相關的神經精神症狀有所減輕。 |
功效終點分析
由蘇珊娜·亨德里克斯（Suzanne Hendrix）博士領導的一家獨立的外部生物統計諮詢公司對療效結果進行了分析。預先規定的主要療效終點是廣泛用於阿爾茨海默氏症臨牀研究的認知量表ADAS-cog11的基線變化。探索性終點包括通過認知障礙評估疾病階段的迷你精神狀態檢查（MMSE）；評估痴呆相關行為的神經精神病學清單（NPI10）；以及老年抑鬱量表（GDS）。使用全分析集 (FAS) 人羣 (N=216) 對療效終點進行統計分析。
阿爾茨海默氏症是一種進行性疾病。疾病的嚴重程度通常通過 MMSE 評分來評估。在這項研究中，輕度患者的MMSE 21-26；中度患者的MMSE 16-20。從基線到第 12 個月，輕度和中度亞組在 ADAS-CoG 平均分數的變化上顯示出顯著差異（越低越好）：
| ● |
在 温和的子組 Adas-Cog 分數有所提高，從 15.0 (±6.3) 提高到 12.6 (±7.8) |
|
| ● |
在 中等子組，adas-Cog 分數有所惡化，從 25.7（±9.2）降至 30.1（±13.1） |
我們認為，服用simufilam的輕度患者在1年內ADAS-CoG的改善遠遠超出了許多其他研究的預期安慰劑歷史下降率範圍。圖 1 顯示了早期疾病（MCI + 輕度）和輕度疾病 adas-CoG 的歷史下降模型。
圖 1：在早期疾病和輕度疾病中，simufilam 與 ADAS-Cog 歷史上 1 年來降幅的統計模型。1
安全數據
在這項開放標籤研究中，每天兩次 100 mg Simufilam 通常是安全的，耐受性良好。沒有發生與藥物相關的嚴重不良事件。在 7% 或以上的研究患者中出現了三起治療緊急不良事件 (TEAE)：COVID-19（12%）、尿路感染（10%）和頭痛（9%）。報告的TEAE基於所有接受過至少一劑藥物的研究患者。患者停藥的三大原因是撤回知情同意（N=14）、不良事件（N=13）和患者不遵守（N=7）。
生物標誌物數據
在這項開放標籤研究中，從25名患者身上收集的腦脊液（CSF）中分析了探索性生物標誌物，這些患者同意在基線時接受腰椎穿刺，並在治療6個月後再次接受腰椎穿刺。我們在紐約城市大學的學術合作者對腦脊液樣本進行了盲目分析。所有腦脊液生物標誌物都是 “僅限研究用途”，與安全無關的探索性生物標誌物。我們之前在2021年7月29日的新聞稿中公佈了這項生物分析的結果。
下面顯示的 P 值是基線與配對 t 檢驗得出的 6 個月水平對比：
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疾病病理學的腦脊液生物標誌物 t-tau 和 p-tau181 分別下降了 38% 和 18%（均為 p |
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| ● |
神經退化的腦脊液生物標誌物、神經粒蛋白和神經絲輕鏈（nFL）分別下降了72％和55％（均為p |
|
| ● |
神經炎症的腦脊液生物標誌物 streM2 和 YKL-40 分別下降了 65% 和 44%（均為 p |
開放標籤研究和主要結果的侷限性
我們的開放標籤安全性研究的數據結果不構成也不應被解釋為simufilam在阿爾茨海默病中的安全性或有效性的監管證據。藥物安全性和有效性的嚴格證據來自一項或多項大型隨機安慰劑對照研究。本研究的開放標籤設計和規模可能會引入臨牀或統計偏差，或者可能得出的結果可能無法完全區分藥物效應和隨機變異。對來自同一研究的臨牀數據進行不同統計分析的方法可能會導致客觀上不同的數值結果。我們的開放標籤研究的這些特徵以及其他統計和臨牀特徵增加了數據解釋範圍的複雜性或侷限性。此外，“頂線數據” 是在完成對臨牀數據庫的全面和最終審計或質量控制之前的臨牀數據的摘要。我們傳達了頂級數據，以便利益相關者能夠在我們收到最終數據集之前及時獲得研究結果的摘要。最終數據可能會與初始頂線數據有所不同。
1 圖 1：我們的獨立顧問 Pentara Corporation 的森林地塊模型。數據來自非隨機研究（即ADNI）以及其他贊助商對早期（即MCI +輕度）和輕度阿爾茨海默氏病患者進行的隨機對照試驗。
認知維持研究（又名隨機戒斷研究）
2021 年 5 月，我們啟動了一項認知維持研究 (CMS)。CMS 是一種隨機退出研究的設計。英寸2將這種類型的研究設計定義如下：”在隨機戒斷試驗中，受試者接受測試 在指定時間內的治療被隨機分配給繼續進行試驗治療或安慰劑（即停止積極治療） … 持續接受治療的組與隨機使用安慰劑的組之間出現的任何差異都將證明積極治療的效果.”
CMS研究設計旨在評估simufilam對繼續藥物治療的阿爾茨海默氏症患者和停止藥物治療的患者的認知和健康結果的影響。這是一項針對輕度至中度阿爾茨海默病患者中simufilam的雙盲、隨機、安慰劑對照研究。研究患者被隨機分配（1:1）服用 simufilam 或安慰劑，持續六個月。要報名參加這項研究，患者之前必須已經使用simufilam完成了12個月或更長時間的開放標籤治療。最終招收了157名患者。參見圖 2。
圖 2。認知維持研究設計
一線業績
與輕度至中度阿爾茨海默氏病（MMSE 16-26）的安慰劑相比，6個月的Simufilam治療使認知能力下降減緩了38％。安慰劑組在ADAS-cog上下跌了1.5個百分點，而該組在所有測得的時間點都下降了。simufilam分公司在ADAS-cog上下跌了0.9個百分點，在第6個月有利於藥物的差異為38％（95％置信區間，—2.1比1.0；樣本量不大）。參見表 1 和圖表 1。
表 1：隨機戒斷研究的結果 –認知變化，完整分析集 (FAS)
| 完整分析集 |
Simufilam 100 mg (N = 78) |
安慰劑 (N = 77) |
數值的 區別 |
百分比差異 |
| 6 個月的變動 ADAS-cog |
0.9 個積分 拒絕 |
1.5 個積分 拒絕 |
– 0.6 |
38% 的人贊成使用毒品 |
2 國際人用藥物技術要求協調理事會（ICH），主題E10，臨牀試驗中對照組的選擇。
隨機進入CMS後，simufilam和安慰劑組的平均基線MMSE分數分別為18.6和18.1。simufilam和安慰劑組的平均基線ADAS-COG分數分別為19.3和21.9。
Simufilam 的藥物作用有利於輕度阿爾茨海默患者’s 疾病。
與安慰劑相比，在輕度阿爾茨海默氏病中，Simufilam治療6個月使認知能力下降減緩了超過200％。服用安慰劑的輕度阿爾茨海默氏症（MMSE 21-26）的CMS患者在6個月內使用ADAS-cog下降了0.6個百分點。服用simufilam的輕度阿爾茨海默氏症CMS患者在6個月內改善了0.6個百分點，有利於藥物的差異為205％（95％置信區間，—2.6比0.4；樣本量不顯著）。參見表 2 和圖表 2。
表 2：隨機戒斷研究的結果 –認知改變，輕度患者
| 輕度患者 |
Simufilam 100 mg (N= 40) |
安慰劑 (N= 36) |
數值的 區別 |
百分比差異 |
| 6 個月的變化 ADAS-cog |
0.6 個積分 改進 |
0.6 個積分 拒絕 |
–1.1 |
205% 的人贊成使用毒品 |
隨機進入CMS後，simufilam和安慰劑組的輕度患者的平均基線MMSE分數分別為MMSE 24.0和MMSE 24.1。simufilam和安慰劑組的輕度患者的平均基線ADAS-COG分數分別為11.0和11.2。
Simufilam 在輕度阿爾茨海默病患者中穩定了18個月的認知能力’一種疾病。
服用開放標籤的simufilam12個月後，76名患有輕度阿爾茨海默氏病（MMSE 21-26）的患者加入了CMS，並被隨機分配接受simufilam（N=40）或安慰劑（N=36）6個月的治療。在CMS中隨機使用simufilam的輕度患者，在18個月內，ADAS-COG分數沒有實質性下降，這表明認知能力穩定。在CMS中隨機使用安慰劑（因此退出simufilam治療6個月）的輕度患者在ADAS-COG中下降了0.8個百分點。參見圖 3。
圖 3。在阿爾茨海默氏病（MMSE 20-30）、安慰劑武器與simufilam治療方面，ADAS-cog在18個月內歷史性下降。1 注：顯示的是利卡內單抗的 CLARITY P3 試驗、阿杜卡努單抗的 EMERGE and ENGAGE P3 研究以及多納單抗的 TRAILBLAZER P3 試驗的結果；在此圖中，CMS 被稱為 ‘PTI-125-04’研究; ‘simufilam100mg-simufilam100mg’指在開放標籤期和CMS階段均接受simufilam治療的患者； ‘simufilam100mg-安慰劑’指在開放標籤期服用 simufilam，在 CMS 中接受安慰劑治療的患者。
1圖 3：我們的獨立顧問 Pentara Corporation 繪製的森林圖。數據來自其他贊助商對阿爾茨海默氏病（MMSE 20-30）進行的單克隆抗體隨機對照試驗中的安慰劑組。
安全數據
在這項研究中，每天兩次 Simufilam 100 mg 是安全的，耐受性良好。沒有與藥物相關的嚴重不良事件。在CMS中，有5％或以上的研究參與者沒有出現治療突發不良事件（TEAE），只有6％的藥物患者報告了COVID-19，而服用安慰劑的患者中，有5％的患者報告了這種情況，而服用安慰劑的患者中，有5％的患者報告了這一比率為1％。
討論
CMS 是一項隨機戒斷研究。完成12個月的開放標籤 simufilam 治療的患者都應邀參加 CMS。目前尚不清楚需要多長時間的沖洗期才能消除先前使用開放標籤的simufilam治療12個月後揮之不去的藥物影響（如果有的話）。
在這項針對輕度至中度阿爾茨海默病患者的口服simufilam的小型研究中，預先指定的認知終點顯示ADAS-Cog在六個月內下降了38％，轉而使用具有良好藥物安全性的simufilam（無統計學意義）。對輕度患者的影響很明顯。鑑於每隻手臂都很小，平均基線 MMSE 和 adas-Cog 分數大致平衡。
功效終點分析
預先指定的認知終點由獨立諮詢公司Pentara Corporation進行了分析，該公司專門對臨牀試驗結果進行復雜的統計分析。Pentara首席執行官Suzanne Hendrix博士發表了超過150篇關於臨牀試驗結果和臨牀試驗統計方法的同行評審出版物，其中許多出版物側重於阿爾茨海默病的統計方法。
臨牀數據監管鏈
研究機構從研究參與者那裏收集了臨牀數據。站點將其臨牀數據直接輸入到由獨立的外部數據管理供應商管理的電子數據採集系統中。數據管理供應商還維護臨牀數據庫。數據管理供應商將臨牀數據庫直接傳輸給 Pentara Corporation 進行分析。
研究侷限性
CMS是一項概念驗證研究，涉及少量患者和有限的數據。頂級臨牀CMS結果不構成也不應解釋為simufilam在阿爾茨海默病中的安全性或有效性的監管證據。藥物安全性和有效性的嚴格證據來自一項或多項大型隨機安慰劑對照的3期研究。CMS 的有限規模可能會帶來臨牀或統計偏差，或者可能產生的結果可能無法完全區分藥物效應和隨機變異。對同一研究的臨牀數據進行不同的統計分析方法可能會導致客觀上不同的數值結果。我們CMS研究的這些以及其他統計和臨牀特徵增加了數據解釋範圍的複雜性或侷限性。此外，“頂線數據” 是臨牀數據庫完成全面和最終審計或質量控制之前的臨牀數據的摘要。我們正在傳達第一線數據，以便利益相關者可以在我們收到最終數據集之前及時獲得CMS調查結果的摘要。最終數據可能會與初始頂線數據有所不同。
與美國食品和藥物管理局舉行第 2 階段結束 (EOP2) 會議
2021 年 1 月，我們與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 舉行了 simufilam 第 2 階段結束會議 (EOP2)。本次EOP2會議的目的是就治療阿爾茨海默氏病痴呆症的關鍵第三階段計劃的關鍵要素達成普遍共識。美國食品藥品管理局的與會者包括臨牀科學副中心主任兼新藥辦公室高級顧問羅伯特·坦普爾醫學博士；神經科學辦公室主任比利·鄧恩醫學博士；神經病學部主任埃裏克·巴斯廷斯醫學博士等。
2021 年 2 月，我們宣佈我們的 EOP2 會議成功結束。官方會議紀要證實，我們和美國食品藥品管理局在simufilam三期臨牀計劃的關鍵要素上保持一致。美國食品藥品管理局已同意，已完成的2期項目，加上正在進行且定義明確的3期臨牀計劃，足以證明simufilam在阿爾茨海默氏病中的臨牀療效。人們還一致認為，使用單獨的臨牀量表來評估認知能力（adas-CoG）1) 和功能 (ADCS-ADL)2) 是適當的共同主要療效終點。結合認知和功能的臨牀量表，例如 iADR3，是次要療效終點。
特殊協議評估
2021 年 8 月，我們宣佈，我們已根據特別協議評估 (SPA) 與美國食品和藥物管理局就兩項 3 期研究達成協議。這些SPA協議表明，美國食品藥品管理局已經審查了我們用於治療阿爾茨海默氏病患者的simufilam的3期研究方案的關鍵設計特徵並達成了共識。
SPA協議表明，FDA同意總體方案設計的特定關鍵要素（例如進入標準、劑量選擇、終點等）的充分性和可接受性。這些要素對於確保我們計劃中的simufilam治療阿爾茨海默氏病的3期研究可以被視為充分且對照良好的研究，以支持未來的監管申報和上市申請至關重要。
SPA下的第一個臨牀研究方案標題為”一項為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組、為期52周的研究，評估一劑Simufilam對輕度至中度阿爾茨海默病受試者的安全性和有效性。”
SPA下的第二份臨牀研究方案標題為”一項為期76周的隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、為期76周的研究，評估了兩劑Simufilam對輕度至中度阿爾茨海默受試者的安全性和有效性’s 疾病。”
第 3 階段藥物供應
我們已經與贏創工業股份公司簽訂了simufilam的藥品供應協議。根據該協議，贏創供應並有望繼續向我們供應大批量的臨牀級simufilam。贏創是全球最大的藥用原料合同開發和製造組織之一。其他供應商為第三階段藥物供應提供賦形劑、成品劑型（即simufilam片劑）、藥品包裝、包裝標籤和供應鏈中的其他關鍵步驟。
第 3 階段臨牀項目概述
我們的3期項目包括兩項針對輕度至中度阿爾茨海默病痴呆患者的simufilam的大型、雙盲、隨機、安慰劑對照研究。這兩項研究都旨在測量治療期間認知和功能的變化。圖 4 總結了該臨牀項目的亮點。
2021 年 6 月，我們宣佈選擇 Premier Research International 作為我們的合同研究組織，以幫助我們開展第 3 期臨牀項目。3 期臨牀研究中心位於美國、加拿大、波多黎各、澳大利亞和韓國。
1adas-cog = 阿爾茨海默氏症’s 疾病評估量表 –認知子量表，衡量認知的標準
2ADCS-ADL = 阿爾茨海默症’s 疾病合作研究 –日常生活活動，衡量健康功能
3iADR = 綜合阿爾茨海默’s 疾病評級量表，認知和健康功能的綜合衡量標準
圖 4。我們的 3 期臨牀項目摘要
RETHINK-ALZ 和 REFOCUS-ALZ
2021 年秋季，我們宣佈啟動兩項針對輕度至中度阿爾茨海默病痴呆的 simufilam 的 3 期研究。到2023年11月初，我們已經宣佈兩項3期研究的患者入組均已完成。共有大約1,900名患者參加了這些研究。
我們的第一項3期研究名為RETHINK-ALZ，旨在評估口服 100 mg simufilam 在 52 周內的安全性和有效性。RETHINK-ALZ 第 3 階段研究的詳細信息包括：
| ► | 已完成入組——大約800名輕度至中度阿爾茨海默氏病痴呆患者。 |
|
| ► | 患者被隨機分組（1:1）服用 simufilam 100 mg 或安慰劑，每天兩次。 |
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| ► | 患者接受12個月的治療。 |
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| ► | 共同的主要療效終點是 adas-Cog121、認知量表和 ADCS-ADL2，功能量表；兩者都是阿爾茨海默氏病試驗的標準臨牀工具。 |
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| ► | 次要療效終點是 iADR3，阿爾茨海默氏病試驗中的標準臨牀工具，結合了來自ADAS-Cog和ADCS-ADL的認知和功能評分。 |
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| ► | 其他次要終點包括疾病的血漿生物標誌物和 NPI4，一種評估痴呆相關行為的存在和嚴重程度的臨牀工具。 |
我們的第二項3期研究名為REFOCUS-ALZ，旨在評估口服 simufilam 100 mg 和 50 mg 在 76 周內的安全性和有效性。REFOCUS-ALZ 第 3 階段研究的詳細信息包括：
| ► | 註冊已完成——大約有1,100名輕度至中度阿爾茨海默氏病痴呆患者。 |
|
| ► | 患者被隨機分組 (1:1:1) 使用 simufilam 100 mg、50 mg 或安慰劑 BID。 |
|
| ► | 患者接受了76周的治療。 |
|
| ► | 共同的主要療效終點是 adas-Cog121、認知量表和 ADCS-ADL2，一種功能量表；兩者都是阿爾茨海默氏病試驗中廣泛使用的臨牀工具。 |
|
| ► | 次要療效終點是 iADR3，一種在阿爾茨海默氏病試驗中廣泛使用的臨牀工具，它結合了來自ADAS-Cog和ADCS-ADL的認知和功能評分。 |
|
| ► | 其他次要終點包括腦脊液、血漿和疾病的成像生物標誌物和 NPI4，一種評估痴呆相關行為的存在和嚴重程度的臨牀工具。 |
1adas-cog = 阿爾茨海默氏症’s 疾病評估量表 –認知子量表，衡量認知的標準
2ADCS-ADL = 阿爾茨海默症’s 疾病合作研究 –日常生活活動，衡量健康功能
3iadrs = 綜合性阿爾茨海默症’s 疾病評級量表，認知和健康功能的綜合衡量標準
4神經精神病學清單 (NPI)
第 3 階段進入標準包括磷酸化 Tau (ptaU) 的血漿檢測
我們認為，ptaU蛋白的血漿水平可以獨立證實阿爾茨海默氏症的神經病理學。RETHINK-ALZ和REFOCUS-ALZ的研究使用 “僅限研究用途”、與安全無關的探索性p-tau181血漿測定來鑑定輕度至中度阿爾茨海默氏症患者的資格。我們使用的血漿測定不依賴年齡、Apoe-Gene 狀態或複雜的算法來提供結果。
數據和安全監控委員會 (DSMB)
2023 年 9 月，我們宣佈，在阿爾茨海默病患者正在進行的第 3 期臨牀試驗中，simufilam 進行了積極的中期安全性審查。DSMB的預定會議建議我們對simufilam的兩項3期研究按計劃繼續進行，不做任何修改。該DSMB僅審查了患者的安全性。它沒有評估藥物療效。
臨時核磁共振成像安全數據
2023 年 10 月，我們根據參加 simufilam 3 期臨牀試驗的阿爾茨海默氏症患者的臨時磁共振成像 (MRI) 腦部數據宣佈了一項潛在的重大安全性發現。這些核磁共振成像數據表明，simufilam與治療中出現的澱粉樣蛋白相關影像異常或ARIA無關。所有核磁共振成像均由獨立的、經董事會認證的神經放射學家進行了ARIA分析。
ARIA 是一個醫學術語，用於描述一系列腦部 MRI 成像異常，例如腦腫脹和腦出血。ARIA也是阿爾茨海默氏症患者服用針對澱粉樣蛋白的單克隆抗體的藥物的已知危險因素。與此類藥物相比，simufilam是一種小分子（口服）候選藥物。
這項新的安全發現基於對第40周進行的腦部核磁共振成像的獨立中期神經放射學評估，該研究對180名阿爾茨海默氏症患者進行了為期76周的simufilam治療輕度至中度阿爾茨海默氏症的3期臨牀試驗（NCT #05026177）。最終的磁共振成像數據預計將在本次3期研究結束時公佈。
第三階段計劃的開放標籤延伸研究
2022 年 10 月，我們宣佈啟動第 3 階段計劃的開放標籤延期研究。這項研究旨在為成功完成simufilam的3期研究並符合其他進入標準的阿爾茨海默氏症患者提供長達一年的免費口服西姆菲蘭的機會。
這項開放標籤延期研究預計將在52周內得出（口服）simufilam 100 mg的長期安全性和耐受性數據，每天兩次。患者或醫生沒有義務參與開放標籤的延期研究。每個臨牀研究機構和每位患者選擇是否參與這項開放標籤的擴展研究。這項研究的患者入組於2022年11月開始。
出版物確認 Simufilam 的作用機制
2023 年 9 月，我們宣佈發表新的研究，證實了 simufilam 的生物活性。科欽研究所（法國巴黎）的研究人員使用一種高度精確的基於細胞的測定表明，simufilam會中斷澱粉樣蛋白與α7煙鹼乙酰膽鹼受體（α7NACHR）的結合。我們認為，這種蛋白質相互作用是simufilam在阿爾茨海默病中的作用機制的基礎。該研究出現在特別節目中 的問題 《國際分子科學雜誌》， 經過同行評審的科學出版物。
出版物顯示 Simufilam 抑制了過度活躍的 mTOR
2023 年 6 月，我們宣佈發表一項新的研究，顯示了 simufilam 對 mTOR 的影響。科學文獻表明，過度活躍的 mTOR 在衰老、阿爾茨海默病和其他疾病中起着關鍵作用。正常運行時，mTOR 會監控細胞需求並由胰島素激活。新發表的研究表明，與健康對照組相比，從阿爾茨海默氏症患者採集的血液中分離出的淋巴細胞中mTOR過度活躍。阿爾茨海默氏症患者每天兩次口服 100 mg simufilam，持續 28 天后，淋巴細胞表現出正常的 mTOR 活性並恢復了 mTOR 對胰島素的敏感性。這些數據表明，simufilam 對 mTOR 信號傳導產生了有意義的影響。該研究出現在 老齡化前沿，一份經過同行評審的科學出版物。
SavaDX
我們的候選研究產品名為SavaDx，是早期項目，重點是從少量血液樣本中檢測阿爾茨海默氏病的存在。出於業務、技術和人員方面的原因，我們繼續優先開發我們的新藥候選藥物 simufilam，而不是我們的新型候選診斷藥物 SavaDx。SavaDx 是一種僅用於研究的、與安全無關的探索性生物標誌物。SavaDx 佔我們研究預算的1％或更少。
SavaDx的監管途徑最終可能包括正式的分析驗證研究和臨牀研究，以支持各種健康和患病患者羣體中靈敏度、特異性和其他變量的證據。我們沒有進行過這樣的研究，預計也不會在2023年進行這樣的研究。
SavaDx目前被設計為一種基於抗體的檢測系統，用於檢測改變的絲胺A（FLNA）。我們正在與第三方合作，評估使用質譜法檢測FLNA，即不使用抗體。這些評估正在進行中。
財務概覽
我們尚未從產品銷售中獲得任何收入。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為3.599億美元。這些損失主要來自與研發活動有關的費用、工資和其他人事相關費用以及一般公司開支。研發活動包括臨牀和臨牀前試驗的費用以及與我們的候選產品相關的臨牀用品。工資和其他人事相關成本包括與股票期權相關的股票薪酬以及授予員工和非僱員的其他股權獎勵。由於候選產品的臨牀試驗註冊率、臨牀前活動的時間安排以及我們對臨牀用品的需求，我們的經營業績可能會在不同時期內大幅波動。
我們預計，在未來幾年中，我們將繼續在運營中使用大量現金資源。隨着我們：我們的運營活動和資本支出的現金需求將來可能會增加：
| ● |
使用 simufilam 繼續我們正在進行的第 3 階段計劃； |
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| ● |
為 simufilam 製造大規模供應品； |
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| ● |
為我們的候選產品進行其他臨牀前和臨牀研究； |
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| ● |
為我們的候選產品尋求監管部門的批准； |
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| ● |
開發、制定、製造和商業化我們的候選產品； |
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| ● |
實施額外的內部系統並開發新的基礎設施； |
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| ● |
收購或許可其他產品或技術，或擴大我們技術的使用； |
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| ● |
維護、捍衞和擴大我們知識產權的範圍； |
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| ● |
承擔與法律訴訟和索賠相關的費用，包括美國政府的調查；以及 |
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| ● |
僱用額外的人員。 |
產品收入將取決於我們獲得監管部門批准併成功推銷候選產品的能力。如果我們的開發工作使我們的候選產品獲得監管部門批准併成功實現商業化，我們預計將通過直接銷售我們的藥物和/或如果我們向未來的合作者許可我們的藥物，則從獲得許可產品銷售的許可費和特許權使用費中獲得收入。我們通過內部計劃和合作計劃相結合來實施我們的研發計劃。我們的產品開發工作很大一部分依賴與大學、某些合作者、合同開發和製造組織 (CDMO)、CRO 和臨牀研究機構的安排。
我們將所有研發工作基本上都集中在 simufilam 的開發上。我們的研究性診斷產品候選產品SavaDx的研發費用佔本報告所述期間總研發費用的不到1％。下表彙總了按類別分列的研發工作支出（以千計）：
| 三個月已結束 |
九個月已結束 |
|||||||||||||||
| 9月30日 |
9月30日 |
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| 2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
| 臨牀試驗 |
$ | 19,532 | $ | 14,778 | $ | 57,018 | $ | 39,592 | ||||||||
| 臨牀前項目 |
1,290 | 1,022 | 4,464 | 2,411 | ||||||||||||
| 化學、製造和控制成本（“CMC 成本”） |
602 | 668 | 2,834 | 2,080 | ||||||||||||
| 人事相關 |
1,450 | 1,365 | 4,273 | 4,278 | ||||||||||||
| 基於股票的薪酬 |
405 | 399 | 1,186 | 1,234 | ||||||||||||
| 其他 |
324 | 294 | 917 | 785 | ||||||||||||
| $ | 23,603 | $ | 18,526 | $ | 70,692 | $ | 50,380 | |||||||||
臨牀試驗費用包括我們的 CRO 費用。CMC 成本包括與我們的合同開發和製造組織相關的成本。研發費用包括補償、承包商費用和用品以及分配的設施等公共成本。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們沒有收到美國國立衞生研究院研究補助金的報銷。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，我們分別從美國國立衞生研究院的研究補助金中獲得了40萬美元和90萬美元。這些報銷被記錄為我們研發費用的減少。
估計我們的候選產品的臨牀開發完成日期和完成開發的成本具有很強的推測性、主觀性，並且可能具有誤導性。候選藥品需要花費大量時間進行研究、開發和商業化。僅新藥開發的臨牀試驗部分通常持續數年。我們未來研發活動的成本和步伐是相互關聯的，可能會發生變化。
關鍵會計估計
對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的簡明合併財務報表，這些財務報表是根據美國公認會計原則編制的。編制這些簡明合併財務報表要求我們做出估計和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的支出和淨虧損。我們的估算基於我們的歷史經驗以及我們認為在這種情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了判斷資產和負債賬面價值的依據，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
在截至2023年9月30日的九個月中，我們的關鍵會計估計與2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中所述的估算沒有重大變化。
經營業績——截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月
研發費用
研發費用主要包括與我們的候選產品相關的藥物開發工作成本，包括：
| ● |
臨牀試驗， |
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| ● |
臨牀前測試， |
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| ● |
臨牀用品及相關配方和設計成本，以及 |
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| ● |
報酬和其他人事相關費用。 |
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中，研發費用分別為2360萬美元和1,850萬美元。這27％的增長主要是由於與去年相比，正在進行的3期臨牀計劃和simufilam開放標籤研究的入學人數和成本有所增加。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，研發費用分別為7,070萬美元和5,040萬美元。40％的增長主要是由於在simufilam中進行正在進行的3期臨牀計劃和開放標籤研究的註冊人數和成本增加，以及與去年相比臨牀前成本更高。
我們預計，與2022年相比，2023年的研發費用將繼續增加，因為我們將使用simufilam開展3期臨牀計劃和其他臨牀研究，繼續僱用新員工，製造藥物供應並繼續我們的開發工作。
一般和管理費用
一般和管理費用包括人事費用、分配費用和外部專業服務的其他費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務。人事成本包括工資、獎金、福利和股票薪酬。分配的費用主要包括我們公司在德克薩斯州奧斯汀擁有的辦公大樓的設施成本。公司租賃但未佔用的辦公空間的折舊和攤銷包含在一般和管理費用中。公司佔用的辦公空間的折舊和攤銷在一般和管理費用與研發費用之間分配。我們還承擔與上市公司運營相關的費用，包括額外的律師費、與遵守美國證券交易委員會和納斯達克的規章制度相關的費用、額外的保險和審計費用、投資者關係活動、薩班斯-奧克斯利法案合規費用以及其他管理費用和專業服務。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中，一般和管理費用分別為430萬美元和280萬美元。52％的增長主要是由於持續的法律事務導致法律費用增加了100萬美元，以及由於新的補助金與去年相比，股票薪酬支出增加了50萬美元。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，一般和管理費用分別為1,250萬美元和870萬美元。增長43％的主要原因是持續的法律事務導致法律費用增加了220萬美元，新的補助金髮放使股票薪酬支出增加了110萬美元，以及與去年相比，員工和人事成本增加。
我們預計，與2022年相比，2023年的一般和管理費用將繼續增加，這主要是由於在此期間新的補助金獎勵導致股票薪酬增加，以及與正在進行的證券集體訴訟和衍生訴訟、政府調查以及公司對一家對衝基金和某些個人提起的訴訟，我們認為這些人對公司進行了 “簡短而歪曲” 的活動相關的法律和專業費用增加。
利息收入
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中，利息收入分別為200萬美元和90萬美元。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，利息收入分別為630萬美元和120萬美元。
利息收入增加的原因是利率與前幾期相比有所上升。
我們預計，由於利率上升，與2022年相比，2023年的利息收入將繼續增加。
其他收入，淨額
我們將與在我們擁有的建築物中向第三方租賃辦公空間相關的活動記作其他淨收入，因為租賃不是公司運營的核心。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中，其他淨收入分別為22.3萬美元和21萬美元。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，其他淨收入分別為60萬美元和70萬美元。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，其他淨收入（淨額）有所下降，這是由於公司從2022年8月下旬開始佔用該物業約25％，2023年的佔用相關支出與去年同期相比有所增加。
辦公大樓的折舊和攤銷包含在一般和行政及研發費用中，因此不反映在其他淨收入中。
流動性和資本資源
自成立以來，我們主要通過公募和私募股票發行、根據合作協議收到的款項以及現金和現金等價物餘額的利息來為我們的運營提供資金。我們打算繼續使用我們的資本資源為研發活動、資本支出、營運資金需求和其他一般公司用途提供資金。截至2023年9月30日，現金及現金等價物為1.424億美元。
2022 年註冊直接發行
2022 年 11 月 22 日，我們完成了一次普通股發行，根據該發行，某些投資者以每股 30.00 美元的價格購買了 1,6666,667 股普通股。扣除發行費用後，此次發行的淨收益約為4,730萬美元。
場內普通股發行
2023年5月1日，根據2023年5月1日向美國證券交易委員會提交的上架註冊聲明，我們加入了市場發行計劃（“ATM”），根據2023年5月1日向美國證券交易委員會提交的上架註冊聲明，不時出售總髮行價不超過2億美元的普通股，該聲明在提交後立即生效。我們有義務支付佣金，最高為本次發行中出售普通股總收益的3％。我們沒有義務出售本次發行中的任何股份。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，自動櫃員機下沒有普通股銷售。
2020年3月，根據美國證券交易委員會於2020年5月5日宣佈生效的上架註冊聲明，我們簽訂了市場發行計劃（“2020年計劃”），不時出售總髮行價格不超過1億美元的普通股。我們發出了2020年計劃的終止通知，該計劃於2023年4月26日生效，該計劃於2023年5月1日生效。2020年計劃終止後沒有出售普通股。
2020 年現金激勵獎金計劃義務
2020 年 8 月，公司董事會（“董事會”）批准了 2020 年現金激勵獎金計劃（“計劃”）。該計劃旨在通過創建 “有風險” 的現金獎勵計劃來促進公司的長期成功，該計劃參與者在公司市值大幅增長的同時向計劃參與者提供額外的現金補償。該計劃被視為 “有風險”，因為除非公司的市值大幅增加並且本計劃中規定的某些其他條件得到滿足，否則計劃參與者將不會獲得現金獎勵。具體而言，除非（1）公司完成構成出售公司或其資產所有權的合併或收購交易（“合併交易”），或（2）薪酬委員會確定公司手頭有足夠的現金，否則不會向計劃參與者支付任何現金獎勵。如果進行合併交易，計劃參與者將獲得所有賺取的現金獎勵。
截至2022年12月31日，該公司的獨立董事是該計劃的參與者。但是，自2023年3月16日起，董事會修訂了該計劃，取消了所有作為計劃參與者的獨立董事，並且獨立董事同意罷免。獨立董事在本計劃下的潛在收益份額已完全沒收給公司，不會分配給本計劃下的任何其他參與者。我們的獨立董事尚未收到本計劃下的任何款項，因此此類修正案將永遠不會收到任何款項。
該計劃於2020年8月啟動時，該公司的市值，包括所有未償還的股票期權，為8,940萬美元。如果公司的市值連續不少於20個交易日超過50億美元，並且符合上述付款條件，則計劃的所有里程碑都將被視為已實現，在這種情況下，現金獎勵總額將從最低1.114億美元到假設的最高2.897億美元不等。
基於2020年公司市值實現一個計劃里程碑，截至2023年9月30日，公司對計劃參與者的潛在財務義務總額為650萬美元（2023年3月計劃修訂後）。由於公司尚未滿足根據本計劃支付金額的所有必要條件，因此尚未向任何計劃參與者支付任何實際現金獎勵。在截至2021年12月31日的年度中，該公司的市值大幅增長。這些增長觸發了另外11個計劃里程碑的實現。總體而言，這些里程碑的實現可能會觸發公司對計劃參與者的潛在債務，金額從最低7,490萬美元到假設的最高額2.023億美元不等，確切金額將由薪酬委員會決定，並取決於未來對績效條件的滿足。
在2022年或截至2023年9月30日的九個月中，沒有實現估值里程碑。
截至2023年9月30日或截至本10-Q表的提交日期，尚未授權或向計劃參與者支付任何實際現金。
現金的使用
截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為5,970萬美元，主要來自淨虧損7,630萬美元，部分被應付賬款和應計支出增加580萬美元、應計開發費用增加510萬美元、預付和其他流動資產減少240萬美元以及股票薪酬支出減少250萬美元所抵消。
截至2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為5,620萬美元，這主要是由於報告的淨虧損為5,710萬美元，應付賬款減少360萬美元，應計薪酬和福利減少170萬美元，但部分被預付和其他資產減少280萬美元、應計開發費用增加130萬美元和股票薪酬支出減少150萬美元所抵消。
在截至2023年9月30日的九個月中，用於投資活動的淨現金為40萬美元，這是我們公司總部的翻新和固定裝置的最終付款。
在截至2022年9月30日的九個月中，用於投資活動的淨現金為300萬美元，與公司總部的翻新和固定設施有關。
在截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為140萬美元，來自股票期權的行使。
在截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為50萬美元，來自股票期權的行使。
財產和租賃
我們在德克薩斯州奧斯汀擁有一座辦公大樓，其中一部分用作我們的公司總部。該物業旨在適應我們未來幾年業務的預期增長和擴張。維護、物理設施、租賃、物業管理和其他與財產所有權相關的關鍵職責外包給專業的房地產經理。我們的辦公大樓有大約 90,000 平方英尺的可出租空間。截至2023年9月30日，該物業的租賃量已超過60％。自2022年8月下旬以來，我們佔據了該物業約25％的股份。幾乎所有租户租約都將在2024年到期。我們認為，在2024年到期的租户租約在其到期日之後不得延期、續訂或重新出租，在這種情況下，我們將不再收到此類辦公空間的租金或分擔費用補償。
根據德克薩斯州奧斯汀將於2024年4月到期的運營租約，我們之前在另一個地點租賃了約6,000平方英尺的辦公空間。我們和房東同意於2023年2月22日提前終止該租約，不承擔任何持續義務。
其他承諾
截至2023年9月30日，我們的累計赤字為3.599億美元。我們預計，未來我們的現金需求將很大。我們未來現金需求的金額和時間將取決於監管部門和市場對候選藥物的接受程度、我們用於研發、配製、製造、商業化和支持產品的資源以及其他企業需求。我們認為，我們目前的現金和現金等價物將足以為我們至少未來12個月的運營提供資金。如果有公共或私人融資且條件可以接受，我們將來可能會通過公共或私人融資尋求額外的未來資金。但是，無法保證會以優惠條件獲得額外融資，或者根本無法保證。
第 3 項。 關於市場風險的定量和定性披露
我們在正常業務過程中面臨市場風險，主要與利率敏感性有關，在較小程度上與我們在美國以外的臨牀業務相關的貨幣波動有關。
利率敏感度
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物為1.424億美元，主要包括美國國債和貨幣市場賬户。
我們投資活動的主要目標是保留資本，為我們的運營提供資金。我們還力求在不承擔重大風險的情況下最大限度地提高投資收益。為了實現我們的目標，我們根據董事會批准的投資政策，維持信貸質量高、期限短的投資工具。此類利息賺錢工具具有一定程度的利率風險。但是，由於我們的現金等價物的到期日通常較短，風險狀況較低，因此在所列的任何時期內，利率立即提高或降低100個基點，將在簡明合併財務報表中增加或減少不到200萬美元的年度淨虧損。
第 4 項。 控制和程序
評估披露控制和程序。 我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本10-Q表季度報告所涉期末我們的披露控制和程序的有效性。根據這項評估，我們的首席執行官（作為首席執行官）和首席財務官（作為首席財務官）得出結論，我們的披露控制和程序可以有效確保我們在根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）提交或提交的報告中需要披露的信息在SEC規則和表格規定的時限內被記錄、處理、彙總和報告，並確保這些信息得到記錄、處理、彙總和報告已累積並傳達給酌情進行管理，以便及時就所需的披露做出決定。
管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和運作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制措施和程序的成本效益關係時必須運用其判斷力。根據對截至2023年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至當日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化。 在截至2023年9月30日的三個月中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條）沒有發生任何對我們財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能對財務報告的內部控制產生重大影響的變化。
第二部分 — 其他信息
第 1 項。 法律訴訟
我們可能會不時地參與訴訟或其他法律程序和索賠，包括美國政府的調查、調查和提交給食品和藥物管理局的公民請願書，並可能收到政府當局就正常業務流程中出現的事項提出的詢問。這些訴訟的結果本質上是不確定的。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的轉移和其他因素，法律訴訟都可能對我們產生不利影響。目前，無法評估其可能的結果，也無法評估結果對我們是否具有重要意義。沒有任何信息表明，截至簡明合併財務報表發佈之日，可能已經發生虧損或可以合理估計，因此，簡明合併財務報表中沒有記錄這些事項的應計費用。
政府調查
2021年11月15日，公司披露某些政府機構已要求公司提供公司信息和文件。這些都是保密請求。公司一直自願合作，並打算繼續配合這些調查。沒有任何政府機構告知公司，它發現了公司或其高管、員工或董事的研究不當行為或不當行為的證據。沒有任何政府機構就這些調查提出任何索賠或指控。我們無法預測這些正在進行的事項的結果或影響，包括政府機構是否會對公司或其他機構採取執法行動。
證券集體訴訟和股東衍生訴訟
在2021年8月27日至2021年10月26日之間，提起了四起假定的集體訴訟，指控我們和某些指定官員違反了聯邦證券法。這些投訴依賴於向食品和藥物管理局提交的公民請願書中包含的指控，指控被告關於simufilam的各種陳述被認為是重大虛假和誤導性的。公民申請隨後都被美國食品和藥物管理局駁回。這些訴訟是在美國德克薩斯西區地方法院提起的。這些投訴代表一類所謂的購買者尋求未指明的補償性損害賠償和其他救濟。
2022年6月30日，一位聯邦法官將四起集體訴訟合併為一起案件，並指定了首席原告和首席律師。首席原告於2022年8月18日代表我們證券的假定購買者類別在2020年9月14日至2022年7月26日期間提出了合併修正申訴。2023年5月11日，法院有偏見地駁回了原告對被告納達夫·弗裏德曼（Nadav Friedmann）、博士、醫學博士、我們前首席醫學官兼公司董事的索賠，他現已去世，但以其他方式駁回了被告的駁回動議。被告於2023年7月3日對合並修正申訴作出答覆。我們認為這些指控毫無根據，並打算對這些訴訟進行有力的辯護。我們無法估計與這些訴訟相關的可能損失或損失範圍（如果有）。
2021年11月4日，在美國德克薩斯州西區地方法院提起了據稱代表公司的關聯股東衍生訴訟，根據美國證券法和州信託義務法對某些指定管理人員和公司董事會成員提起索賠。該投訴依賴於向美國食品和藥物管理局提交（隨後被拒絕）的公民請願書中提出的指控。該申訴稱，除其他外，個別被告使公司作出重大虛假和誤導性陳述，違反了美國證券法，違反了他們對公司的信託義務，從而使公司面臨未指明的損害賠償和證券法責任。除其他外，該衍生案件旨在代表公司追回因個別被告涉嫌的不當行為而產生的未指明的補償性損失。儘管該衍生案件中的原告沒有向公司尋求救濟，但公司對個別被告負有一定的賠償義務。自2021年11月4日以來，又提起了四起股東衍生訴訟，指控基本相似的索賠，兩起在美國德克薩斯州西區地方法院，一起在德克薩斯州法院（特拉維斯縣地方法院），另一起在特拉華州財政法院。2022 年 7 月 5 日，聯邦法院的三項訴訟合併為一項訴訟。
2022年8月19日，特拉華州財政法院提起了據稱代表公司的股東衍生訴訟，根據州信託義務法對某些指定高管和公司董事會成員提出索賠。該申訴稱，除其他外，個別被告於2020年8月批准了2020年現金激勵獎金計劃，違反了信託義務。這些申訴要求的是未指明的補償性賠償金和其他救濟。2023 年 1 月 6 日，原告提出了修正申訴。被告於2023年3月10日對修正後的申訴提出了部分答覆，並於2023年3月14日動議部分駁回修正後的申訴。被告的駁回動議仍懸而未決。儘管該衍生案件的原告沒有向公司尋求救濟，但公司對個別被告負有一定的賠償義務。
我們無法估計與這些訴訟相關的可能損失或損失範圍（如果有）。
第 1A 項。 風險因素
與以下披露的風險因素相比，我們的風險因素沒有重大變化 “風險因素”在我們的 2022 年表格 10 年度報告的第一部分第 1A 項中‑K. 我們 2022 年描述的風險和不確定性 表格 10 年度報告‑我不是我們唯一面對的人。我們目前未知或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
第 2 項。 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。 優先證券違約
沒有。
第 4 項。 礦山安全披露
不適用。
物品 5. 其他信息
在季度結束時 2023年9月30日,
第 6 項。 展品
本報告中已提交了以下證物：
| 由 |
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| 參考 |
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| 展覽 |
描述 |
備案 |
展覽 |
已歸檔 |
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| 沒有。 |
表單 |
日期 |
沒有。 |
在此附上 |
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| 3.1 |
經修訂和重述的公司註冊證書。 |
10-Q |
7/29/2005 |
3.1 |
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| 3.2 |
重訂的公司註冊證書的修訂證書。 |
8-K |
5/8/2017 |
3.1 |
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| 3.3 |
重訂的公司註冊證書的修訂證書。 |
10-K |
3/29/2019 |
3.3 |
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| 3.4 |
經修訂和重述的 Cassava Sciences, Inc. 章程 |
8-K |
9/13/2023 |
3.4 |
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| 10.1 |
按需資本TMCassava Sciences, Inc. 與 JoneStrading 機構服務有限責任公司簽訂的銷售協議，日期為 2023 年 5 月 1 日 |
8-K |
5/1/2023 |
1.1 |
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| 10.2*† |
Cassava Sciences, Inc. 2020年現金激勵獎金計劃（經2023年3月16日修訂）。 |
10-Q | 8/3/2023 | 10.2 |
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| 10.3* |
Cassava Sciences 非僱員董事薪酬計劃 |
10-Q | 8/3/2023 | 10.3 |
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| 31.1 |
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。 |
X |
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| 31.2 |
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。 |
X |
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| 32.1+ |
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。 |
X |
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| 101.INS |
內聯 XBRL 實例文檔-（即時文檔不會出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中）。 |
X |
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| 101.SCH |
內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。 |
X |
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| 101.CAL |
內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
X |
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| 101.DEF |
內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。 |
X |
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| 101.LAB |
內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。 |
X |
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| 101.PRE |
內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。 |
X |
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| 104. |
封面交互式數據文件 —（格式為內聯 XBRL，包含在附錄 101 中）。 |
X |
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†根據S-K法規第601 (b) (10) (iv) 項，本附錄的某些機密部分被省略了，因為這些部分既不是實質性信息，也不是公司視為私密或機密的信息。
* 管理合同、補償計劃或安排。
+就1934年《交易法》第18條而言，本文附錄32.1中提供的認證被視為附於本10-Q表季度報告，不被視為 “已提交”。此類認證不會被視為以提及方式納入根據經修訂的1933年《證券法》或《交易法》提交的任何文件中，除非公司特別以提及方式納入該認證。
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
| Cassava Sciences, Inc. |
|
| （註冊人） |
|
| /s/ REMI BARBIER |
|
| 雷米·巴比爾， |
|
| 董事會主席， |
|
| 總裁兼首席執行官 |
|
| 日期：2023 年 11 月 7 日 |
（首席執行官） |
| //ERIC J. SCHOEN |
|
| Eric J. Schoen， |
|
| 首席財務官 |
|
| 日期：2023 年 11 月 7 日 |
（首席財務和會計官） |