附錄 99.1
UniQure 公佈 2023 年第三季度財務業績
並重點介紹 公司近期進展
~ 美國食品藥品管理局 宣佈批准了 AMT-260 的在研新藥 (IND) 申請
難治性 mesial 顳葉癲癇 ~
~ 有望提供美國和歐洲 AMT-130 I/II 期試驗的臨牀最新情況
亨廷頓氏病 病將於 2023 年第四季度晚些時候出現 ~
~ Uniqure 和 CSL 憑藉 HEMGENIX 贏得 2023 年美國加蓮大獎賽獎® ~
~ 宣佈進行戰略性重組 ，重點推進多個臨牀階段項目，並期待
在未來三年內節省1.8億美元的成本〜
~ 截至2023年9月30日，強勁的現金 頭寸約為6.6億美元，預計將
基金運營 將持續到2027年第二季度〜
馬薩諸塞州 列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹，2023 年 11 月 7 日 — UniQure 為嚴重醫療需求患者提供變革性療法的領先基因療法公司N.V. （納斯達克股票代碼：QURE）今天公佈了 2023年第三季度的財務業績，並重點介紹了其業務的最新進展。
UniQure首席執行官馬特·卡普斯塔表示：“在第三個季度，我們在推進多個臨牀階段項目並集中資源從這些重要投資中產生 價值的目標方面取得了重大進展。”“ 很高興 獲得 FDA 批准用於難治性中葉癲癇 AMT-260 的 IND，並期待儘快啟動患者 的入組。此外，我們在啟動 SOD1-ALS 中 AMT-162 的 I/II 期試驗的患者篩查 以及提交 Fabry 病的 AMT-191 的臨牀試驗方面取得了良好的進展。我們還期待在本季度晚些時候提供我們正在進行的亨廷頓舞蹈症 AMT-130 I/II 期研究的另一份臨牀更新，其中將包括 長達 2.5 年的患者隨訪。”
“在我們為2024年 做準備時，我們仍然專注於基因療法候選產品組合的執行，目標是儘快實現臨牀 的概念驗證。W我們還將繼續致力於謹慎管理成本，謹慎地分配資本，並深思熟慮地評估能夠在越來越具挑戰性的市場 環境中為股東提高價值的策略。”
最近更新
| · | 推進 AMT-130 用於治療亨廷頓氏病 |
| · | 在 2023 年第四季度晚些時候，該公司計劃提供美國 和歐洲 AMT-130 I/II 期研究的最新臨牀數據，包括分別來自 高劑量和低劑量美國隊列中接受治療的患者 18 個月和 30 個月的隨訪數據。 數據更新將包括高劑量和低劑量隊列的安全性和耐受性、生物標誌物、成像和功能數據 。 |
| · | 在美國 和歐盟的臨牀試驗中，目前共有 33 名患者接受了 AMT-130 的治療。該公司最近開始對多達12名患者的第三組 進行患者篩查， 將進一步研究這兩種劑量與圍手術期免疫抑制的聯合用途， 的重點是評估近期的安全性和耐受性。 |
| · | 在2024年第一季度 ，該公司計劃要求與 美國食品藥品監督管理局（FDA）進行監管互動，以討論 AMT-130 的美國和歐盟數據以及 潛在的後期開發路徑。 |
| · | 將 其他項目推向診所 |
| · | AMT-260 用於治療難治性中短葉癲癇 (rmTLE)— 在 2023 年 第三季度，該公司宣佈批准用於 AMT-260 的 i/iia 期臨牀研究的在研新藥 （IND）。 預計將於 2023 年第四季度開始篩查和患者入組，並計劃在 2024 年第一季度開始首次給藥 。 |
| · | AMT-162 用於治療 SOD1 肌萎縮性側索硬化症 (ALS)-2023 年 1 月， 公司與 Apic Bio 簽訂了 ABP-102（現為 AMT-162）的全球許可協議，用於治療超氧化物歧化酶 1 (SOD1) ALS，這是一種罕見的遺傳形式 ALS。 公司預計將在2023年第四季度啟動患者篩查，首批患者 的給藥計劃在2024年第一季度進行。 |
| · | AMT-191 用於治療 Fabry 病— 該公司預計將在2023年 第四季度提交IND，並於2024年開始給患者給藥。 |
| · | 支持 HEMGENIX 的商業上市®在美國和歐盟 |
| · | 2023 年 10 月 ，UniQure 和 CSL Behring LLC（“CSL”）宣佈，兩家公司 憑藉 HEMGENIX 獲得了 2023 年美國加蓮大獎賽罕見病/孤兒病最佳產品類別獎 ®。HEMGENIX®是該類別的幾項產品提名之一 。蓋倫大獎賽創立於1970年，旨在表彰傑出的創新 和科學進步，被視為相當於生命科學行業的諾貝爾獎。 |
| · | 2023 年 7 月 ，Uniqure收到了CSL的1億美元里程碑式付款，這筆款項與 首次商業銷售HEMGENIX有關®在美國。 |
| · | 實施 戰略重組，重點是推進多個臨牀階段項目，節省 成本，並擴大現金流道 |
| · | 2023 年 10 月 ，公司宣佈了一項戰略重組計劃，其中包括裁員 28% 與製造業無關 HEMGENIX®，中止 一半以上的研究和技術項目，並將重點放在執行 四個臨牀階段的項目上. 該公司預計，未來三年總共可節省約1.8億美元的成本，這預計將把現金流延至2027年 第二季度。 |
| · | 作為 戰略重組和研究活動大幅減少的一部分， 該公司前首席科學官裏卡多·多爾梅奇博士離開了 公司，並將繼續擔任科學顧問直至今年年底。 Ph.D. Richard Porter 在擔任首席商務和科學官的新職位上承擔了研究以及非臨牀和載體開發 的職責。波特博士在神經科學領域擁有超過25年的領導經驗 生物製藥 行業，並於2021年6月通過收購法國Uniqure SAS（前身為Corlieve Therapeutics）加入UniQure，他是該公司 的創始人兼首席執行官。 |
即將舉行的投資者活動
| · | Stifel 2023 年醫療保健大會，2023 年 11 月 14 日 — 紐約州紐約 |
財務要聞
現金 頭寸：截至2023年9月30日，公司持有的現金及現金等價物和投資證券為6.589億美元，相比之下，截至2022年12月31日， 為3.928億美元。公司於 2023 年 5 月簽訂了特許權使用費協議，收到了 3.75億美元的預付款，並於 2023 年 7 月向CSL收取了1.00億美元，這是在首次出售 HEMGENIX 之後應得的里程碑® 在美國
收入： 截至2023年9月30日的三個月中，收入為140萬美元，而2022年同期為140萬美元。 本期的許可證收入增加了50萬美元，以及與 合同製造相關的合同製造收入增加了40萬美元 HEMGENIX® 而CSL的合作收入則減少了90萬美元。
研發費用： 截至2023年9月30日的三個月中，研發費用為6,540萬美元，而 在2022年同期為4,810萬美元。這一變化主要與該公司在2021年收購Corlieve Therapeutics相關的或有對價 的公允價值增加880萬美元非現金有關。
銷售和收購費用： 截至2023年9月30日的三個月中，銷售、一般和管理費用為1,810萬美元，而2022年同期為1,330萬美元。增長主要與人事和承包商相關費用的增加以及與各種公司舉措相關的律師費增加 有關。
其他非營業 項目，淨額：
截至2023年9月30日的三個月，其他非營業 項目的淨支出為780萬美元，而 2022年同期的淨收入為1,130萬美元。其他非經營項目淨額的減少主要與外匯收益減少有關， 減去1,420萬美元，利息支出增加1,240萬美元，這主要與公司 於2023年5月簽訂的特許權使用費協議有關，但投資證券 和手頭現金所得利息收入增加750萬美元部分抵消。
淨虧損：
截至2023年9月30日的三個月， 的淨虧損為8,960萬美元，合每股普通股基本虧損和攤薄虧損1.88美元，而2022年同期的淨虧損為4,790萬美元 ，即每股普通股基本虧損和攤薄虧損1.02美元。
關於 UniQure
UniQure 的 使命是通過提供改變生活的創新療法來重新構想醫學的未來。我們的乙型血友病基因 療法最近獲得批准——這是一項基於十多年的研究和臨牀開發的歷史性成就——代表着 基因組醫學領域的一個重要里程碑，為血友病患者開闢了一種新的治療方法。我們 現在正在利用我們經過驗證的模塊化技術和製造平臺來推進 用於治療亨廷頓氏病、難治性短葉內側癲癇、 肌萎縮性側索硬化症 (ALS)、法布里病和其他嚴重疾病患者的專有基因療法。www.uniqure.com
UniQure 前瞻性 陳述
本 新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述， 通常用 “預期”、“相信”、“可以”、“建立”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“潛力”、“項目”、“尋找”、“應該” 等術語表示 “將”、“會” 和類似的表達方式。 前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿 日管理層可獲得的信息。這些前瞻性陳述包括但不限於公司關於其 現金流道及其在2027年之前為運營提供資金的能力的陳述、公司與最近宣佈的戰略 組織相關的成本節約、HEMGENIX 的商業化是否會繼續取得進展®，該公司計劃 在 2023 年公佈美國和歐洲 AMT-130 的 I/II 期臨牀研究的後續數據，這些數據是否有助於進一步 指導我們正在進行的 AMT-130 臨牀開發，該公司預計在 2023 年提交 AMT-191 的研究性新藥申請 並於 2024 年開始患者給藥，公司預計在 AMT-162 啟動患者篩查 ，並在 AMT-260 2023 年第四季度，並於 2024 年第一季度開始每個季度患者給藥，以及公司是否 將於 2024 年第一季度開始就 AMT-130 與監管機構進行互動。公司的實際業績 可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，原因有很多，包括但不限於與監管部門批准和HEMGENIX商業推出相關的風險 ®，我們的臨時或初步 數據的重大變化、我們的亨廷頓舞蹈病臨牀試驗、金融和地緣政治事件對我們公司以及更廣泛的 經濟和醫療保健系統的影響、公司在未來數據支持下籌集額外資金以支持公司 臨牀項目的後期開發的能力、我們與CSL Behring的商業化和許可協議、我們的臨牀開發 活動、臨牀結果、合作安排、監管監督、產品商業化以及知識產權索賠 和正在進行的訴訟，以及所描述的風險、不確定性和其他因素 在 下公司定期證券申報中的 “風險因素” 標題下，包括2023年2月27日 提交的10-K表年度報告和2023年11月7日提交的10-Q表季度報告。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您 不應過分依賴這些前瞻性陳述，即使將來有新的信息，公司也沒有義務更新這些前瞻性 陳述。
Uniqure 聯繫人：
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Uniqure N.V.
未經審計的合併 資產負債表
| 9月30日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| （以千計，股票和每股金額除外） | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 229,484 | $ | 228,012 | ||||
| 當前的投資證券 | 429,428 | 124,831 | ||||||
| 應收賬款和合同資產 | 1,644 | 102,376 | ||||||
| 庫存 | 15,654 | 6,924 | ||||||
| 預付費用 | 14,884 | 11,817 | ||||||
| 其他流動資產和應收賬款 | 2,532 | 2,814 | ||||||
| 流動資產總額 | 693,626 | 476,774 | ||||||
| 非流動資產 | ||||||||
| 不動產、廠房和設備，淨額 | 45,946 | 50,532 | ||||||
| 非流動投資證券 | — | 39,984 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 30,360 | 32,726 | ||||||
| 無形資產，淨額 | 57,976 | 58,778 | ||||||
| 善意 | 25,273 | 25,581 | ||||||
| 遞延所得税資產，淨額 | 12,351 | 14,528 | ||||||
| 其他非流動資產 | 6,018 | 6,061 | ||||||
| 非流動資產總額 | 177,924 | 228,190 | ||||||
| 總資產 | $ | 871,550 | $ | 704,964 | ||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 5,584 | $ | 10,984 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 28,427 | 30,571 | ||||||
| 或有對價的當前部分 | 26,708 | 25,982 | ||||||
| 經營租賃負債的流動部分 | 7,888 | 8,382 | ||||||
| 流動負債總額 | 68,607 | 75,919 | ||||||
| 非流動負債 | ||||||||
| 長期債務 | 101,431 | 102,791 | ||||||
| 特許權使用費融資協議產生的責任 | 383,711 | — | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 28,977 | 31,719 | ||||||
| 或有對價，減去當期部分 | 14,030 | 9,334 | ||||||
| 遞延所得税負債，淨額 | 4,917 | 8,257 | ||||||
| 其他非流動負債 | 1,093 | 935 | ||||||
| 非流動負債總額 | 534,159 | 153,036 | ||||||
| 負債總額 | 602,766 | 228,955 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 股東權益總額 | 268,784 | 476,009 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 871,550 | $ | 704,964 | ||||
Uniqure N.V.
未經審計的合併 運營報表
| 截至9月30日的三個月 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| （以千計，股票和每股金額除外） | ||||||||
| 總收入 | $ | 1,407 | $ | 1,449 | ||||
| 運營費用： | ||||||||
| 合同製造收入成本 | (1,006 | ) | (861 | ) | ||||
| 研究和開發費用 | (65,400 | ) | (48,068 | ) | ||||
| 銷售、一般和管理費用 | (18,074 | ) | (13,324 | ) | ||||
| 運營費用總額 | (84,480 | ) | (62,253 | ) | ||||
| 其他收入 | 1,424 | 1,485 | ||||||
| 其他費用 | (228 | ) | (199 | ) | ||||
| 運營損失 | (81,877 | ) | (59,518 | ) | ||||
| 非經營項目，淨額 | (7,763 | ) | 11,332 | |||||
| 所得税前虧損（費用） /福利 | $ | (89,640 | ) | $ | (48,186 | ) | ||
| 所得税（費用）/福利 | 69 | 329 | ||||||
| 淨虧損 | $ | (89,571 | ) | $ | (47,857 | ) | ||
| 每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 | $ | (1.88 | ) | $ | (1.02 | ) | ||
| 用於計算每股普通股基本和攤薄後淨虧損的加權平均股數 | 47,770,101 | 46,772,430 | ||||||