附錄 99.1

BridgeBio Pharma公佈2023年第三季度財務業績和業務最新情況

-在歐洲心臟病學會（ESC）大會上公佈了Acoramidis的Attribute-CM 3期研究的詳細積極結果，表明據公司所知，與反甲狀腺素澱粉樣心肌病（ATTR-CM）的其他介入性研究相比，患者存活率更高，住院人數也更少，包括在最近的心臟病醫學會議上提出的真實證據

-據公司所知，在ESC上公佈的屬性-CM數據還顯示，在步行6分鐘距離內，接受治療人羣的改善比例和NT-probNP的改善比例高於先前對ATTR-CM的對照研究中觀察到的結果；這些結果支持了當代ATTR-CM護理中阿可拉米迪的差異化特徵

-阿科拉米迪的新藥申請（NDA）預計將在2023年底之前提交給美國食品藥品監督管理局（FDA）；如果獲得批准，這將使阿科拉米迪成為ATTR-CM患者的下一個治療選擇

-與美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）就軟骨發育不全兒童使用infigratinib的途徑舉行了積極的監管會議；就一項為期一年、隨機、安慰劑對照的關鍵3期臨牀試驗達成一致，為預計在2023年底之前啟動試驗掃清了道路

-在世界肌肉學會年會上共享了針對 2I/R9 型四肢肌萎縮症 (LGMD2I/R9) 患者 BBP-418 的 2 期試驗數據，該數據顯示，糖基化 α-肌營養不良 (αDG) 水平的早期變化預測了隨後的動態改善，這支持了糖基化 αDG 作為加速批准的潛在替代終點的有效性，正在進行的 LGMD2I/R9 中 BBP-418 的第 3 階段研究

-在《新英格蘭醫學雜誌》上發佈了針對常染色體顯性遺傳性 1 型低鈣血癥 (ADH1) 患者的encaleret的2b期試驗數據；結果顯示，所有13名ADH1參與者的生理礦物動態平衡恢復得以快速持續地恢復；CALIBRATE的註冊性3期試驗正在進行中，預計將於2024年公佈最高結果

-用於治療先天性腎上腺皮質增生 (CAH) 的 BBP-631 的 1/2 期試驗正在進行中，劑量遞增部分已全部入組；公司預計將在 2024 年初分享該研究的數據

-三項領先 KRAS 項目正在推進；同類首創的直接 KRASG12C（ON）抑制劑 BBO-8520，據觀察，其新型直接 KRAS（ON）靶向機制可能優於 KRAS（OFF），該藥物的新型直接 KRAS（ON）靶向機制可能優於 KRAS（OFF），該藥物有望在 2023 年申請研究性新藥 (IND)；pi3kα: ras 突破候選藥物 BBO-10203 和泛克拉斯計劃仍有望分別在 2024 年獲得 IND 和 DC 提名

-與國家復原力公司（Resilience）簽署了為期多年的合作伙伴關係，以推進 BBP-631、BBP-812 和未來的基因療法治療；該協議旨在降低製造成本，生產成本歷來約佔基因療法預算的50％-60％，預計將幫助公司加快未來基因療法的開發

1

 

 

-通過市場（ATM）融資機制和私募股權融資（PIPE）從最大的投資管理公司集團籌集了約3.16億美元的總收益，詳見即將提交的S-3文件

-第三季度末有5.22億美元的現金、現金等價物和短期限制性現金，以及3,800萬美元的股票證券投資

加利福尼亞州帕洛阿爾託——2023年11月2日——專注於遺傳病和癌症的商業階段生物製藥公司BridgeBio Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：BBIO）（BridgeBio或公司）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績，並提供了公司運營的最新情況。

BridgeBio創始人兼首席執行官尼爾·庫馬爾博士説：“我們仍然非常感謝與我們合作的患者和醫生社區；他們的夥伴關係幫助我們最近在構成我們投資組合的項目中取得了巨大進展。”“我們對後期開發的進展感到興奮，並已開始強調即將推出的、可能轟動一時的ATTR-CM資產的差異化領域。特別是，最近在HFSA科學會議上提出的有關ATTR-CM療法的真實證據表明，與該領域的其他藥物相比，即使在當代護理環境下，我們的3期研究中觀察到的阿可拉米迪治療的存活水平也確實存在差異。這繼續強化我們的假設，即更好的穩定性可以為ATTR-CM患者帶來更好的療效。”

BridgeBio 的主要項目：

•
Acoramidis (AG10) — 用於轉甲狀腺素澱粉樣心肌病 (ATTR-CM) 的轉甲狀腺素 (TTR) 穩定劑：
o
2023 年 8 月，該公司公佈了針對 ATTR-CM 患者的 acoramidis 3 期 Attribute-CM 研究的詳細陽性結果；在主要終點上觀察到具有高度統計學意義的結果，獲勝率為 1.8 (p)
o
根據公司所知，在全因死亡率（ACM）、心血管死亡率（CVM）和CVH方面觀察到的絕對值顯示，在30個月內，患者存活率更高，住院人數也少於公司所知的先前對ATTR-CM的幹預研究，包括在最近的心臟病醫學會議上提出的真實證據。
o
acoramidis的81％存活率接近美國年齡匹配數據庫中的存活率（約85％）；acoramidis的年平均CVH率為0.29％，接近在更廣泛的美國醫療保險人羣中觀察到的年住院率（約0.26）。
o
對試驗中疾病進展指標的評估表明，在acoramidis上，45％的受試者的腦利鈉肽（NT-probNP）的N末端激素比基線有所改善，而安慰劑的受試者為9％，40％的受試者在6分鐘步行距離（6MWD）上比基線有所改善，而安慰劑的受試者為24％。據該公司所知，在30個月內接受治療的患者中，這些指標有所改善的比例高於先前在ATTR-CM對照研究中觀察到的比例。

2

 

 

o
我們認為，在Attribute-cm結果中觀察到的這些差異點是由於acoramidis在野生型和變異型ATTR患者中實現了近乎完全的穩定轉甲狀腺素（TTR）的穩定性；在整個研究過程中，血清 TTR 迅速持續升高。
o
在對治療期間血清 TTR 水平與 CVH、NT-probNP 和堪薩斯城心肌病問卷調查 (KCCQ) 的治療中測量值之間關係的探索性事後分析中，平均治療TTR水平與這三個變量之間存在關聯，這與穩定程度越高，患者預後效果越好的前提一致。
o
Acoramidis 耐受性良好，未發現潛在臨牀問題的安全信號。
o
該公司打算在2023年底之前向美國食品藥品管理局提交阿科拉米迪的保密協議，並在2024年向全球其他監管機構提交上市許可申請。
o
Attribute-CM的其他詳細結果計劃在美國心臟協會科學會議和美國心臟病學會科學會議上公佈。
•
低劑量 infigratinib — 用於軟骨發育不全和軟骨發育不全的 FGFR1-3 抑制劑：
o
2023 年 9 月，公司完成了與 FDA 和 EMA 的積極監管會議。FDA和EMA一致認為，一項為期一年、2:1 的隨機、安慰劑對照的infigratinib3期關鍵試驗是否足以支持治療軟骨發育不全兒童的上市申請。
o
根據迄今為止的積極結果，該公司一直在招收兒童參加 PROPEL3（第三階段註冊研究）的試驗，並預計將在2023年底之前啟動 PROPEL3。
o
如果獲得批准，該公司認為，基於盲目的市場研究，infigratinib有可能佔據相當大的市場份額。
o
該公司致力於探索infigratinib對軟骨發育不全、軟骨發育不良和其他骨骼發育不良的更廣泛醫療和功能影響的潛力，這些疾病對家庭的需求仍未得到滿足。
•
BBP-418 — 2I/R9 型 limb-girdle 肌肉萎縮症 (LGMD2I/R9) 的糖基化底物：
o
2023年10月，該公司在世界肌肉協會年會上分享了其針對LGMD2I/R9患者的2期試驗的新長期數據。新的長期數據與2期研究的早期數據保持一致，這些數據顯示出良好的耐受性並令人鼓舞的初步療效。此外，3個月時糖基化αDg水平的早期變化預測了9個月後動態情況的改善，這為可能使用糖化αDg水平作為替代終點提供了支持，該研究正在進行的美國食品藥品管理局加速批准的3期研究可能使用糖化αDg水平作為替代終點。
o
BBP-418 的全球 3 期註冊試驗 FORTIFY 將繼續在美國註冊，並計劃在歐洲和澳大利亞設立臨牀試驗基地。該公司認為，基於最近與美國食品藥品管理局在使用糖基化αDG水平作為替代終點方面的互動，有可能尋求加速批准 BBP-418。
o
該公司認為，BBP-418 有可能治療美國和歐洲的7,000名患者。

3

 

 

o
目前沒有針對LGMD2I/R9的疾病改善療法。
•
Encaleet — 用於常染色體顯性顯性低鈣血癥 1 型 (ADH1) 的鈣敏感受體 (casR) 抑制劑：
o
2023年9月，該公司宣佈與美國國立衞生研究院合作在《新英格蘭醫學雜誌》上發佈了評估encaleret對ADH1患者礦物動態平衡影響的2b期概念驗證數據。結果表明，encaleret恢復了13名ADH1受試者的生理礦物質動態平衡，特別是糾正了低鈣血癥和減少高鈣尿症。
o
羣體遺傳學分析估計，在美國和歐盟，大約有25,000名CasR的功能增益變異攜帶者，而CasR是ADH1的根本原因。
o
該公司已獲得批准，可以開始在歐盟和日本註冊CALIBRATE的Encalite3期臨牀試驗，並預計將在2024年共享來自CALIBRATE的頭條數據。
o
如果獲得批准，encaleret 可能是第一種專門用於治療 ADH1 的療法。
•
BBP-631 — 先天性腎上腺皮質增生症 (CAH) 的 AAV5 候選基因療法：
o
BBP-631 CAH 的 1/2 期基因療法試驗繼續取得進展，該研究的劑量遞增部分（N=6）已全部入組；該公司計劃在 2024 年初共享該項目的數據。
o
CAH是最流行的遺傳疾病之一，可能通過腺相關病毒（AAV）基因療法解決，在美國和歐盟估計有超過75,000例病例。
•
RAS 癌症產品組合：
o
BBO-8520 是一款正在研究的下一代小分子直接 KRASG12C（ON）抑制劑候選藥物，旨在直接結合和抑制 KRASG12C 的開（GTP 綁定）和 OFF（GDP 綁定）構象，有望在 2023 年提交新藥申請。
o
在最近的三方會議上公佈的數據顯示，BBO-8520 的新型、直接 KRAS（ON）靶向機制可能優於 KRAS（OFF），這表明下一代強效製劑有發揮作用的餘地。
o
該公司的Pi3kα: Ras突破候選人 BBO-10203 和Pan-Kras計劃仍有望在2024年分別進入IND和開發候選人的甄選。

 

4

 

 

近期公司動態：

•
與Resilience的多年合作關係以推進 BBP-631、BBP-812 和未來的基因療法治療：該公司與Resilience簽署了一項協議，將公司主要的基於AAV的候選基因療法 BBP-631 和 BBP-812 的生產過程轉移到Resilience的基因療法制造基地網絡。Resilience還將成為公司基因療法產品組合中未來臨牀項目的主要製造商。該交易旨在降低製造成本，而製造成本歷來約佔公司基因療法預算的50％-60％。
•
ATM和PIPE融資之間籌集的總收益為3.16億美元：PIPE融資（詳見即將提交的S-3文件）包括來自美國四家最大的投資管理公司以及許多大型機構投資者和現有投資者的大量參與。

 

2023 年第三季度財務業績：

 

現金、現金等價物、有價證券和短期限制現金

 

截至2023年9月30日，現金、現金等價物和短期限制性現金總額為5.219億美元，而截至2022年12月31日，現金、現金等價物、有價證券和短期限制性現金為4.662億美元。現金、現金等價物、有價證券和短期限制性現金淨增5,570萬美元，主要歸因於從各種股權融資發行中獲得的4.503億美元淨收益，以及從股票期權行使中獲得的520萬美元淨收益，主要被截至2023年9月30日的九個月中用於經營活動的淨現金4.029億美元所抵消。

 

收入

 

截至2023年9月30日的三個月和九個月的收入分別為410萬美元和760萬美元，而去年同期分別為30萬美元和7,580萬美元。截至2023年9月30日的九個月中，與去年同期相比淨減少6,820萬美元，這主要歸因於2022年5月簽訂的Navire-BMS許可協議確認收入的時機。

 

運營成本和費用

 

截至2023年9月30日的三個月和九個月中，運營成本和支出分別為1.618億美元和4.375億美元，而去年同期分別為1.295億美元和4.587億美元。

 

截至2023年9月30日的三個月，運營成本和支出與去年同期相比總體增加了3,230萬美元，這主要是由於用於推進公司開發計劃的研發和其他支出（研發）增加了3,260萬美元，用於支持商業化準備工作的銷售、一般和管理（SG&A）費用增加了460萬美元，但被減少的470萬美元所抵消重組、減值和相關費用。

 

5

 

 

截至2023年9月30日的九個月中，運營成本和支出與去年同期相比總體減少了2,120萬美元，這主要是由於大多數重組計劃發生在上一年度，重組、減值和相關費用減少了2,890萬美元，重組舉措導致的銷售和收購費用減少了830萬美元，但被預付的1,600萬美元研發費用增加所抵消公司的開發計劃管道。

 

截至2023年9月30日的三個月和九個月中，重組、減值和相關費用分別為30萬美元和720萬美元。這些費用主要包括清盤、退出費用以及遣散費和員工相關費用。去年同期的重組、減值和相關費用分別為500萬美元和3,610萬美元。這些費用主要包括長期資產的減值和註銷、遣散費和員工相關費用以及離職和其他相關費用。該公司預計，到2023年底，剩餘的重組、減值和相關費用將無關緊要。

 

截至2023年9月30日的三個月，運營成本和支出中包含的股票薪酬支出為2720萬美元，其中1,410萬美元包含在研發費用中，1,310萬美元包含在銷售和收購費用中。截至2022年9月30日的三個月，運營成本和支出中包含的股票薪酬支出為1,870萬美元，其中620萬美元包含在研發費用中，1,250萬美元包含在銷售和收支中。

 

截至2023年9月30日的九個月中，運營成本和支出中包含的股票薪酬支出為7,790萬美元，其中3,920萬美元包含在研發費用中，3,870萬美元包含在銷售和收購費用中。截至2022年9月30日的九個月中，包含在運營成本和支出中的股票薪酬支出為7,120萬美元，其中2900萬美元包含在研發費用中，4,100萬美元包含在銷售和收購費用中，120萬美元包含在重組、減值和相關費用中。

 

BridgeBio首席財務官兼首席財務官布萊恩·斯蒂芬森博士表示：“我們很高興在上個季度與領先的機構投資者合作進行PIPE融資。“我們將繼續利用我們的選擇來探索稀釋性較低的融資形式，並預計這些融資與PIPE融資相結合，可以為我們帶來盈利。”

 

6

 

 

 

BRIDGEBIO 製藥公司

簡明合併運營報表

（以千計，股票和每股金額除外）

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

 

（未經審計）

 

收入

 

$

4,091

 

 

$

338

 

 

$

7,558

 

 

$

75,778

 

運營成本和支出：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究、開發和其他費用

 

 

125,734

 

 

 

93,250

 

 

 

327,333

 

 

 

311,347

 

銷售、一般和管理

 

 

35,777

 

 

 

31,188

 

 

 

103,007

 

 

 

111,327

 

重組、減值和相關費用

 

 

272

 

 

 

5,016

 

 

 

7,172

 

 

 

36,074

 

運營成本和支出總額

 

 

161,783

 

 

 

129,454

 

 

 

437,512

 

 

 

458,748

 

運營損失

 

 

(157,692

)

 

 

(129,116

)

 

 

(429,954

)

 

 

(382,970

)

其他收入（支出），淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

3,793

 

 

 

2,417

 

 

 

12,460

 

 

 

3,450

 

利息支出

 

 

(20,306

)

 

 

(19,825

)

 

 

(61,021

)

 

 

(60,448

)

出售優先審查憑證所得收益，淨額

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

107,946

 

其他收入（支出），淨額

 

 

(5,283

)

 

 

6,331

 

 

 

(4,408

)

 

 

(12,060

)

其他收入（支出）總額，淨額

 

 

(21,796

)

 

 

(11,077

)

 

 

(52,969

)

 

 

38,888

 

淨虧損

 

 

(179,488

)

 

 

(140,193

)

 

 

(482,923

)

 

 

(344,082

)

歸屬於可贖回可轉換貨幣的淨虧損
非控股權益和非控股權益

 

 

2,489

 

 

 

2,854

 

 

 

7,869

 

 

 

490

 

歸屬於普通股股東的淨虧損
的 BridgeB

 

$

(176,999

)

 

$

(137,339

)

 

$

(475,054

)

 

$

(343,592

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(1.08

)

 

$

(0.93

)

 

$

(2.99

)

 

$

(2.34

)

用於計算淨值的加權平均份額
每股虧損，基本虧損和攤薄後虧損

 

 

163,308,632

 

 

 

147,937,817

 

 

 

158,891,152

 

 

 

146,842,453

 

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

股票薪酬

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

 

（未經審計）

 

研究、開發及其他

 

$

14,144

 

 

$

6,137

 

 

$

39,152

 

 

$

29,046

 

銷售、一般和管理

 

 

13,086

 

 

 

12,521

 

 

 

38,731

 

 

 

41,026

 

重組、減值和相關費用

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,172

 

股票薪酬總額

 

$

27,230

 

 

$

18,658

 

 

$

77,883

 

 

$

71,244

 

 

 

 

7

 

 

 

BRIDGEBIO 製藥公司

簡明合併資產負債表

（以千計）

 

 

 

9月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

資產

 

（未經審計）

 

 

(1)

 

現金和現金等價物以及有價證券

 

$

505,213

 

 

$

428,269

 

投資股權證券

 

 

38,052

 

 

 

43,653

 

許可和合作協議應收賬款

 

 

5,170

 

 

 

17,079

 

短期限制性現金

 

 

16,652

 

 

 

37,930

 

預付費用和其他流動資產

 

 

22,583

 

 

 

21,922

 

財產和設備，淨額

 

 

12,413

 

 

 

14,569

 

經營租賃使用權資產

 

 

9,332

 

 

 

10,678

 

無形資產，淨額

 

 

26,917

 

 

 

28,712

 

其他資產

 

 

18,676

 

 

 

20,224

 

總資產

 

$

655,008

 

 

$

623,036

 

負債、可贖回的可轉換非控股權益和股東赤字

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

4,472

 

 

$

11,558

 

應計負債和其他負債

 

 

97,456

 

 

 

106,195

 

經營租賃負債

 

 

13,949

 

 

 

15,949

 

2029 注意事項

 

 

736,422

 

 

 

734,988

 

2027 注意事項

 

 

542,938

 

 

 

541,634

 

定期貸款

 

 

441,721

 

 

 

430,993

 

其他長期負債

 

 

11,785

 

 

 

26,643

 

可贖回的可轉換非控股權益

 

 

1,403

 

 

 

(1,589

)

BridgeBio 股東總赤字

 

 

(1,207,543

)

 

 

(1,254,617

)

非控股權益

 

 

12,405

 

 

 

11,282

 

總負債、可贖回的可轉換非控股權益和股東赤字

 

$

655,008

 

 

$

623,036

 

 

(1)

截至2022年12月31日止年度的簡明合併財務報表源自截至該日的經審計的合併財務報表。

 

 

 

8

 

 

BRIDGEBIO 製藥公司

簡明合併現金流量表

（以千計）

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

經營活動：

 

 

 

 

 

 

淨虧損

 

$

(482,923

)

 

$

(344,082

)

為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：

 

 

 

 

 

 

基於股票的薪酬

 

 

71,685

 

 

 

69,770

 

折舊和攤銷

 

 

4,909

 

 

 

5,111

 

非現金租賃費用

 

 

3,024

 

 

 

4,017

 

定期貸款的實物支付利息的應計

 

 

6,742

 

 

 

—

 

PellePharm 分拆合併造成的損失

 

 

1,241

 

 

 

—

 

股票證券投資虧損，淨額

 

 

2,951

 

 

 

12,969

 

根據許可協議發行的股票的公允價值

 

 

—

 

 

 

4,567

 

債務增加

 

 

6,724

 

 

 

6,469

 

認股權證的公允價值調整

 

 

52

 

 

 

1,446

 

出售某些資產造成的損失

 

 

—

 

 

 

6,261

 

長期資產的減值

 

 

—

 

 

 

12,720

 

出售優先審核憑證所得收益，不包括交易成本

 

 

—

 

 

 

(110,000

)

確認許可和合作協議應收賬款所得收益

 

 

—

 

 

 

(12,500

)

其他非現金調整

 

 

(384

)

 

 

670

 

運營資產和負債的變化：

 

 

 

 

 

 

許可和合作協議應收賬款

 

 

11,909

 

 

 

(832

)

預付費用和其他流動資產

 

 

(980

)

 

 

4,072

 

其他資產

 

 

1,443

 

 

 

10,095

 

應付賬款

 

 

(3,404

)

 

 

(1,725

)

應計薪酬和福利

 

 

(4,156

)

 

 

(9,122

)

應計研發負債

 

 

(10,544

)

 

 

452

 

經營租賃負債

 

 

(3,671

)

 

 

(4,819

)

遞延收入

 

 

(4,464

)

 

 

16,969

 

應計專業負債和其他負債

 

 

(3,055

)

 

 

1,241

 

用於經營活動的淨現金

 

 

(402,901

)

 

 

(326,251

)

投資活動：

 

 

 

 

 

 

購買有價證券

 

 

(29,726

)

 

 

(134,635

)

有價證券的到期日

 

 

82,550

 

 

 

452,819

 

購買股權證券投資

 

 

(78,314

)

 

 

(26,312

)

出售股權證券投資

 

 

80,963

 

 

 

28,830

 

PellePharm的分拆導致的現金及現金等價物減少

 

 

(503

)

 

 

—

 

支付無形資產

 

 

—

 

 

 

(1,500

)

出售優先審查券的收益

 

 

—

 

 

 

110,000

 

出售某些資產的收益

 

 

—

 

 

 

10,000

 

購買財產和設備

 

 

(871

)

 

 

(4,020

)

投資活動提供的淨現金

 

 

54,099

 

 

 

435,182

 

籌資活動：

 

 

 

 

 

 

通過私募發行發行普通股所得的收益，淨額

 

 

241,250

 

 

 

—

 

通過後續發行發行普通股所得的收益，淨額

 

 

144,049

 

 

 

—

 

通過自動櫃員機發行普通股的收益，淨額

 

 

64,965

 

 

 

—

 

具有非控股權益的交易

 

 

1,500

 

 

 

—

 

償還定期貸款

 

 

—

 

 

 

(20,486

)

根據ESPP發行的BridgeBio普通股的收益

 

 

3,397

 

 

 

2,558

 

回購股份以支付預扣税

 

 

(4,325

)

 

 

(1,072

)

與定期貸款相關的發行成本

 

 

—

 

 

 

(1,120

)

股票期權行使的收益，扣除回購

 

 

5,222

 

 

 

609

 

由（用於）融資活動提供的淨現金

 

 

456,058

 

 

 

(19,511

)

現金、現金等價物和限制性現金淨增加

 

 

107,256

 

 

 

89,420

 

期初現金、現金等價物和限制性現金

 

 

416,884

 

 

 

396,365

 

期末現金、現金等價物和限制性現金

 

$

524,140

 

 

$

485,785

 

 

9

 

 

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

現金流信息的補充披露：

 

 

 

 

 

 

支付利息的現金

 

$

50,826

 

 

$

47,575

 

非現金投資和融資信息的補充披露：

 

 

 

 

 

 

私募發行的未付發行成本

 

$

455

 

 

$

—

 

定期貸款本金中加上實物支付的利息

 

$

—

 

 

$

8,503

 

未付財產和設備

 

$

192

 

 

$

60

 

來自非控股權益的（向）轉賬

 

$

(8,313

)

 

$

1,153

 

現金、現金等價物和限制性現金的對賬：

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

505,213

 

 

$

483,235

 

短期限制性現金

 

 

16,652

 

 

 

—

 

限制性現金 — 包含在 “預付費用和其他流動資產” 中

 

 

—

 

 

 

140

 

限制性現金 — 包含在 “其他資產” 中

 

 

2,275

 

 

 

2,410

 

期末現金總額、現金等價物和限制性現金顯示在
簡明合併現金流量表

 

$

524,140

 

 

$

485,785

 

 

 

關於 BridgeBio 製藥公司

BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家處於商業階段的生物製藥公司，旨在發現、創造、測試和提供具有明顯遺傳驅動因素的變革性藥物，以治療患有遺傳病和癌症的患者。BridgeBio的開發項目範圍從早期科學到高級臨牀試驗。BridgeBio成立於2015年，其團隊由經驗豐富的藥物發現者、開發人員和創新者組成，致力於應用遺傳醫學的進步儘快為患者提供幫助。欲瞭解更多信息，請訪問 bridgebio然後關注我們 領英和 推特.

BridgeBio 製藥公司前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。本新聞稿中的聲明可能包括非歷史事實、根據經修訂的1933年《證券法》（《證券法》）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）第21E條的含義被視為前瞻性的陳述，這些陳述通常使用 “預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“打算” 等詞語來識別可能”、“計劃”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“步入正軌”、“仍在” 以及此類詞彙或類似表述的變體。我們打算將這些前瞻性陳述納入《證券法》第27A條和《交易法》第21E條中關於前瞻性陳述的安全港條款。這些前瞻性陳述，包括與我們的項目和候選產品的臨牀和治療、市場潛力有關的陳述，包括庫馬爾博士在引述中關於我們的數據、產品線和潛在產品發佈的聲明；我們臨牀開發計劃的時機和成功，包括我們正在進行和計劃中的針對ATTR-CM患者的阿可拉米迪臨牀試驗的進展，我們計劃在2023年底之前向美國食品藥品管理局提交阿可拉米迪的保密協議，並提交上市許可申請及其他監管機構將於 2024 年啟動；預計於 2023 年底啟動針對軟骨發育不全兒童的 infigratinib 的 3 期臨牀試驗；糖基化 αdG 有可能作為 FORTIFY 加速批准的替代終點、正在進行的 LGMD2i BBP-418 全球三期試驗註冊臨牀試驗、與監管機構合作的計劃，以及可能解決的 BBP-418 人羣美國和歐洲；infigratinib 治療軟骨發育不全的潛力處於同類最佳水平療效具有良好的耐受性，如果獲得批准，將根據盲目市場研究佔據很大市場份額；該公司發現ADH1可能是非手術甲狀旁腺功能減退症最常見的表現形式，encalirate針對ADH1的3期CALIBRATE註冊試驗的時間和狀態，CALIBRATE在2024年公佈頭條數據的時機，

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在美國和歐盟，caSR 功能增益變異體（ADH1 的根本原因）攜帶者的估計數量，以及 encaleret（如果獲得批准）的成功情況，包括它有可能成為第一種專門用於治療 ADH1 的療法；我們正在進行的 CAH BBP-631 1/2 期試驗的繼續和進展，計劃在 2024 年初共享該計劃的數據；持續的發展、時機、進展和成功 RAS 特許經營權，包括計劃用於 KRASG12C (ON) 抑制劑 BBO 的 IND 申請-8520，打算在 2024 年提交 Pi3kα: Ras 突破候選人 BBO-10203 的IND，並計劃於 2024 年提交 Pan-Kras 計劃的候選開發方案；我們與 Resilience 的基因療法生產合作夥伴關係的成功和預期成本降低；潛在的融資活動和潛在的盈利資本反映了我們目前對計劃、意圖、預期和戰略的看法，這些看法是基於我們目前獲得的信息以及我們做出的假設。儘管我們認為這些前瞻性陳述所反映或建議的計劃、意圖、預期和策略是合理的，但我們無法保證這些計劃、意圖、預期或策略會得到實現或實現。此外，實際結果可能與前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異，並將受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於我們的臨牀前研究和不代表最終數據的臨牀試驗的初始和持續數據、我們的候選產品設計用於治療的目標患者羣體的潛在規模、正在進行和計劃中的臨牀試驗的設計和成功、未來的監管文件和/或批准銷售，儘管我們正在和將來與美國食品藥品管理局或其他監管機構進行互動以討論候選產品的潛在註冊途徑、美國食品藥品管理局或其他監管機構不同意我們的監管批准策略、我們申報的組成部分，例如臨牀試驗的設計、行為和方法或提交的數據的充足性，但我們的合作持續取得成功，公司有能力獲得額外資金，包括通過比股權融資更少的稀釋性資本來源，潛力我們股價的波動、COVID-19 等全球突發衞生事件造成的任何影響的不確定性，包括監管審查延遲、製造和供應鏈中斷、對醫療保健系統的不利影響和全球經濟混亂、當前宏觀經濟和地緣政治事件的影響，包括烏克蘭和以色列及加沙地帶敵對行動的變化、通貨膨脹率上升和利率上升，對企業運營和預期的影響，以及中列出的風險我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告的風險因素部分以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營，不時出現新的風險。這些前瞻性陳述基於截至本新聞稿發佈之日我們管理層當前的預期和信念，並受某些風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

 

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