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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
在截至的季度期間
或者
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
| 不。 | |
（公司或組織的州或其他司法管轄區） | （美國國税局僱主識別號） |
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
| 交易品種 |
| 註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。（勾選一個）：
| 加速過濾器☐ | |
非加速過濾器☐ | 規模較小的申報公司 | |
新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
截至2023年10月27日，
目錄
CELLDEX 治療公司
表格 10-Q
截至2023年9月30日的季度期間
目錄
|
| 頁面 |
第一部分 — 財務信息 | ||
第 1 項。未經審計的財務報表 | 3 | |
簡明合併資產負債表位於 2023年9月30日還有2022年12月31日 | 3 | |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表和綜合虧損 | 4 | |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表 | 5 | |
未經審計的簡明合併財務報表附註 | 6 | |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 15 | |
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 | 30 | |
第 4 項。控制和程序 | 30 | |
第 5 項。其他信息 | 31 | |
第二部分 — 其他信息 | ||
第 1A 項。風險因素 | 31 | |
第 6 項。展品 | 32 | |
展品索引 | 32 | |
簽名 | 33 |
2
目錄
第一部分 — 財務信息
第 1 項。未經審計的財務報表
CELLDEX 治療公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
9月30日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
資產 | ||||||
流動資產： | ||||||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 |
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賬款和其他應收款 |
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預付資產和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營租賃使用權資產，淨額 | | | ||||
無形資產 |
| |
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其他資產 |
| |
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總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 | ||||||
流動負債： | ||||||
應付賬款 | $ | | $ | | ||
應計費用 |
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經營租賃負債的流動部分 | | | ||||
其他長期負債的流動部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債的長期部分 | | | ||||
其他長期負債 |
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負債總額 |
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承付款和或有負債 | ||||||
股東權益： | ||||||
可轉換優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合收益 |
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累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| |
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負債和股東權益總額 | $ | | $ | | ||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
3
目錄
CELLDEX 治療公司
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（未經審計）
（以千計，每股金額除外）
三個月 | 三個月 | 九個月 | 九個月 | |||||||||
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 |
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 | |||||
收入： | ||||||||||||
產品開發和許可協議 | $ | | $ | — | $ | | $ | | ||||
合同和補助金 |
| |
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總收入 |
| |
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運營費用： |
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研究和開發 |
| |
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| | ||||
一般和行政 |
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| |
| | ||||
重新計量或有對價的公允價值收益 | — | — | — | ( | ||||||||
與訴訟和解相關的損失 | — | — | — | | ||||||||
運營費用總額 |
| |
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| |
| | ||||
營業虧損 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
投資和其他收入，淨額 |
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淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股份 |
| |
| |
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| | ||||
綜合損失： | ||||||||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
其他綜合收益（虧損）： | ||||||||||||
有價證券的未實現收益（虧損） |
| |
| |
| |
| ( | ||||
綜合損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
4
目錄
CELLDEX 治療公司
簡明合併現金流量表
（未經審計）
（以千計）
九個月 | 九個月 | |||||
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 | |||
來自經營活動的現金流： | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： | ||||||
折舊和攤銷 |
| |
| | ||
有價證券的攤銷和溢價，淨額 |
| ( |
| | ||
出售或處置資產造成的損失 | — | | ||||
重新計量或有對價的公允價值收益 | — | ( | ||||
股票薪酬支出 |
| |
| | ||
運營資產和負債的變化： | ||||||
賬款和其他應收款 |
| |
| ( | ||
預付費和其他流動資產 |
| |
| ( | ||
其他資產 | ( | — | ||||
應付賬款和應計費用 |
| |
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其他負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
| ( |
| ( | ||
來自投資活動的現金流： | ||||||
有價證券的銷售和到期 |
| |
| | ||
購買有價證券 |
| ( |
| ( | ||
購置財產和設備 | ( | ( | ||||
出售或處置資產所得收益 | — | | ||||
投資活動提供的淨現金 |
| |
| | ||
來自融資活動的現金流： | ||||||
員工福利計劃股票發行所得收益 |
| |
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融資活動提供的淨現金 |
| |
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現金和現金等價物的淨減少 |
| ( |
| ( | ||
期初的現金和現金等價物 |
| |
| | ||
期末的現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
非現金投資活動 | ||||||
應計施工正在進行中 | $ | | $ | | ||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
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CELLDEX 治療公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
2023年9月30日
(1) 陳述依據
隨附的未經審計的簡明合併財務報表由Celldex Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司” 或 “Celldex”）根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制，反映了公司及其全資子公司的運營情況。在合併過程中，所有公司間餘額和交易均已清除。
這些中期財務報表不包括美國公認會計準則要求的年度財務報表的所有信息和腳註，應與截至2022年12月31日止年度的經審計的財務報表一起閲讀，這些財務報表包含在公司於2023年2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中。管理層認為，中期財務報表反映了為公允列報公司在所列期間的財務狀況和經營業績所必需的所有正常經常性調整。為比較目的提供的年終簡明資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括美國公認會計原則要求的所有披露。
過渡期的經營業績不一定代表未來任何過渡期或截至2023年12月31日的財年的預期經營業績。
截至2023年9月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元
在接下來的十二個月及以後，公司可能會採取進一步措施籌集額外資金以滿足其長期流動性需求，包括但不限於以下一項或多項：向現有或新的合作伙伴許可候選藥物、可能的業務合併、發行債務，或通過私募或公開發行發行普通股或其他證券。儘管公司過去成功籌集了資金，但無法保證會以可接受的條件提供額外融資，而且隨着現有資源的使用，公司在籌集資金方面的談判地位可能會惡化。也無法保證公司能夠建立進一步的合作關係。額外的股權融資可能會稀釋公司的股東；債務融資（如果有的話）可能涉及大量的現金支付義務和契約，限制了公司的業務運營能力；許可或戰略合作可能會產生特許權使用費或其他條款，從而降低公司從開發中的產品中獲得的經濟潛力。如果公司實現與股東代表服務有限責任公司（“SRS”）簽訂的和解協議（見附註13）規定的和解協議（定義見下文），公司能否繼續為其計劃運營提供資金，前提是公司實現與這些付款相關的里程碑。公司可以選擇決定以現金、普通股或兩者的組合支付這些里程碑付款。如果公司無法籌集滿足其長期流動性需求所需的資金，則可能不得不推遲或停止一項或多項計劃的開發，停止或推遲正在進行或預期的臨牀試驗，比預期更早地批准項目，以大幅折扣或其他不利條件（如果有的話）籌集資金，或者出售公司的全部或部分股份。
(2) 重要會計政策
在本截至2023年9月30日的三個月和九個月的10-Q表季度報告中編制這些簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中財務報表附註2中討論的重要會計政策一致，除非它與在2023年前九個月採用新的會計準則有關，如下所述。
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目錄
新通過的會計公告
2023年1月1日，公司採用了ASU 2016-13：金融工具——信用損失（主題326）：金融工具信用損失的衡量。該指南要求使用預期損失模型而不是已發生損失模型來報告信用損失，並規定了與信用風險相關的額外披露要求。對於有未實現虧損的可供出售債務證券，該標準要求記錄準備金，而不是減少投資的攤銷成本。本指引的通過並未對公司的合併財務報表和相關披露產生重大影響。
最近的會計公告
財務會計準則委員會或其他準則制定機構不時發佈新的會計公告，這些公告在規定的生效日期由公司採用。公司審查了最近發佈的會計公告，得出的結論是，這些公告要麼不適用於該業務，要麼由於未來的採用，預計不會對公司的合併財務報表產生重大影響。
(3) 公允價值測量
下表列出了公司受公允價值計量約束的金融資產和負債：
截至 | ||||||||||||
| 2023年9月30日 |
| 第 1 級 |
| 第 2 級 |
| 第 3 級 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金和現金等價物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有價證券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
截至 | ||||||||||||
| 2022年12月31日 |
| 第 1 級 |
| 第 2 級 |
| 第 3 級 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金和現金等價物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有價證券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
公司的金融資產主要包括貨幣市場基金、現金等價物和有價證券，在估值層次結構中被歸類為二級。公司利用獨立定價服務對其有價證券進行估值，這些服務通常從最近報告的相同或相似證券的交易中得出證券價格，並根據可觀察到的重大交易進行調整。在每個資產負債表日期，可觀察到的市場輸入可能包括交易信息、經紀人或交易商報價、出價、報價或這些數據源的組合。
使用第 3 級投入按公允價值計量的或有對價負債為 $
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，有
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公司沒有在第 3 層進行任何轉入或轉出 要麼 截至2023年9月30日的九個月。
(4) 有價證券
以下是歸類為可供出售的有價債務證券的摘要：
攤銷 | 未實現總額 | 未實現總額 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
2023年9月30日 | ||||||||||||
有價證券 | ||||||||||||
美國政府和市政義務 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | | — | ( | | ||||||||
美國政府和市政債務總額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | | — | ( | | ||||||||
公司債務證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
攤銷 | 未實現總額 | 未實現總額 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
2022年12月31日 | ||||||||||||
有價證券 | ||||||||||||
美國政府和市政義務 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | — | | — | — | ||||||||
美國政府和市政債務總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | — | | — | — | ||||||||
公司債務證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司持有投資級有價證券，以及
有價證券包括 $
(5) 無形資產
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司無限期無形資產的賬面價值為美元
公司至少每年對IPR&D資產進行減值測試，如果事件或情況變化表明IPR&D資產可能受到減值，則更頻繁地進行減值測試。由於IPR&D項目的性質，公司可能會經歷未來
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延遲或未能獲得監管部門批准進行臨牀試驗，此類臨牀試驗失敗或其他未能實現商業上可行的產品，因此，將來可能會進一步確認減值損失。
(6) 其他長期負債
其他長期負債包括：
| 9月30日 |
| 十二月三十一日 | |||
2023 | 2022 | |||||
（以千計） | ||||||
與IPR&D相關的遞延所得税負債淨額（注11） | $ | | $ | | ||
出售税收優惠所得遞延收入 |
| |
| | ||
遞延收入（附註10） |
| |
| | ||
總計 |
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| | ||
減少當前部分 |
| ( |
| ( | ||
長期部分 | $ | | $ | | ||
2022年3月，該公司獲得了新澤西州經濟發展局的批准，並同意出售新澤西州的税收優惠
(7) 股東權益
2016年5月，公司與Cantor Fitzgerald & Co.簽訂了受控股權發行銷售協議（“坎託協議”）。（“Cantor”）允許公司不時通過Cantor作為代理人發行和出售其普通股。截至2023年9月30日，該公司擁有美元
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目錄
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，股東權益的變化彙總如下：
|
|
|
| 累積的 |
|
| |||||||||||
常見 | 常見 | 額外 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 付費 | 全面 | 累積的 | 股東 | ||||||||||||
| 股份 |
| 價值 |
| 資本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
（以千計，股票金額除外） | |||||||||||||||||
截至2022年12月31日的合併餘額 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 |
| |
|
| — |
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| — |
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| — |
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| |
基於股票的薪酬 |
| — |
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| — |
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| — |
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| — |
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有價證券的未實現收益 |
| — |
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| — |
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| — |
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| — |
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| |
淨虧損 |
| — |
|
| — |
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| — |
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| — |
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| ( |
|
| ( |
截至2023年3月31日的合併餘額 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 | | — | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
有價證券的未實現虧損 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2023年6月30日的合併餘額 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 | | — | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
有價證券的未實現收益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2023年9月30日的合併餘額 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
|
|
|
| 累積的 |
|
| |||||||||||
常見 | 常見 | 額外 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 已付款 | 全面 | 累積的 | 股東 | ||||||||||||
股份 | 價值 | 資本 | 收入 | 赤字 | 公平 | ||||||||||||
（以千計，股票金額除外） | |||||||||||||||||
截至2021年12月31日的合併餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 |
| |
| — |
| |
| — |
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| | |||||
基於股票的薪酬 |
| — |
| — |
| |
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有價證券的未實現虧損 |
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| — |
| — |
| ( |
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| ( | |||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至2022年3月31日的合併餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
基於股票的薪酬 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
有價證券的未實現虧損 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至2022年6月30日的合併餘額 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 | | — | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
有價證券的未實現收益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2022年9月30日的合併餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
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目錄
(8) 股票薪酬
截至2023年9月30日的九個月的股票期權活動摘要如下：
加權 | 加權 | ||||||
平均值 | 平均值 | ||||||
運動 | 剩餘的 | ||||||
價格 | 合同的 | ||||||
| 股份 |
| 每股 |
| 期限（以年為單位） | ||
截至2022年12月31日的未償還期權 |
| | $ | | |||
已授予 |
| | $ | | |||
已鍛鍊 |
| ( | $ | | |||
已取消 |
| ( | $ | | |||
截至2023年9月30日未償還的期權 |
| | $ | | |||
期權已歸屬，預計將於2023年9月30日歸屬 |
| | $ | | |||
期權可在2023年9月30日行使 |
| | $ | | |||
2021年計劃下可供授予的股份 |
| | |||||
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為美元
截至2023年9月30日，歸屬並預計歸屬的股票期權的總內在價值為美元
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的股票薪酬支出記錄如下：
截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
（以千計） | （以千計） | |||||||||||
研究和開發 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一般和行政 |
| |
| |
| |
| | ||||
股票薪酬支出總額 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中授予的員工、顧問和非僱員董事股票期權的公允價值使用Black-Scholes期權定價模型進行估值，假設如下：
截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | |||||||
|
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 |
預期的股價波動 |
| |||||||
預期期權期限 |
| |||||||
無風險利率 |
| |||||||
預期股息收益率 |
| |||||||
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目錄
(9) 累計其他綜合收益
截至2023年9月30日的九個月中，作為股東權益組成部分報告的累計其他綜合收益的變化彙總如下：
未實現 | |||||||||
Lost on | |||||||||
可銷售 | 國外 | ||||||||
| 證券 |
| 貨幣物品 |
| 總計 | ||||
（以千計） | |||||||||
截至2022年12月31日的餘額 | $ | ( | $ | | $ | | |||
其他綜合收益 |
| |
| |
| | |||
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 | $ | ( | $ | | $ | | |||
(10) 收入
合同和補助金收入
公司已與洛克菲勒大學（“洛克菲勒”）簽訂協議，根據該協議，公司在時間和材料基礎上或以議定的固定價格提供製造和研發服務。公司認可 $
合同資產和負債
截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司在所有合同下的對價權被視為無條件的，因此，有
(11) 所得税
公司評估了影響其遞延所得税淨資產可變現性的正面和負面證據，並考慮了其虧損歷史，最終得出結論，公司 “很有可能” 不承認聯邦、州和外國遞延所得税資產的好處，因此，截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司一直維持其遞延所得税資產的全額估值補貼。
遞延所得税負債淨額為 $
馬薩諸塞州、新澤西州、紐約州和康涅狄格州是公司主要運營或曾經運營並與所得税相關的司法管轄區。該公司目前沒有接受這些司法管轄區或任何其他司法管轄區對任何納税年度的審查。
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目錄
(12) 每股淨虧損
每股普通股的基本淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數，不包括已發行但尚未歸屬的限制性股票。攤薄後的每股普通股淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數，再加上效應為稀釋期內流通的額外加權平均潛在攤薄普通股。在公司報告淨虧損的時期，基本每股淨虧損和攤薄後的每股淨虧損之間沒有區別，因為稀釋普通股沒有發行，因為它們的作用是反稀釋的。由於其影響本來是反稀釋的，因此未包含在每股普通股淨虧損計算中的潛在稀釋普通股如下：
截至9月30日的九個月 | ||||
| 2023 |
| 2022 | |
股票期權 |
| |
| |
限制性股票 |
| — |
| — |
| |
| | |
(13) 收購 Kolltan
2016年11月29日，公司收購了處於臨牀階段的生物製藥公司Kolltan的所有股份和債務權益，以換取
2019年10月，公司收到了Kolltan前股東的受聘代表SRS的來信，通知公司，它反對公司將與 CDX-0158 相關的開發、監管批准和基於銷售的Kolltan Milestones描述為已被放棄，而是爭辯説相關的里程碑款項應由Celldex向Kolltan股東支付。
2020年8月18日，Celldex向特拉華州財政法院對SRS（根據合併協議以Kolltan前股東的代表的身份行事）提起了經過驗證的申訴，要求就與已終止的 CDX-0158 計劃有關的合併協議（“訴訟”）下與合併協議下的某些或有里程碑付款有關的各方的權利和義務提供宣告性救濟。
2022年6月20日，公司與SRS簽訂了與訴訟有關的具有約束力的和解條款表（“條款表”），該條款在執行最終和解協議並支付了首期付款（定義見下文）後，將導致訴訟中的所有索賠和反訴在有偏見的情況下共同駁回。公司與SRS之間的最終和解協議於2022年7月15日簽署（“和解協議”），公司和SRS於2022年7月19日共同提交了與訴訟有關的有偏見的解僱條款。
根據條款表和和解協議的條款，合併協議規定的所有里程碑付款全部由以下款項取代，每筆款項只能支付一次：
| (i) | 該公司支付了 $ |
| (ii) | 公司應支付 $ |
| (iii) | 公司應支付 $ |
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上述付款義務完全取代了以開發、監管批准和基於銷售的里程碑為形式的或有對價，最高為美元
根據和解協議，公司和SRS雙方廣泛解除與合併協議有關或由合併協議產生的所有索賠，包括但不限於訴訟中提出或可能在訴訟中提出的所有索賠。
在截至2022年9月30日的三個月中，公司以現金支付了首期付款。根據 ASC 450 下的損失應急模型，任何與 CDX-0159 計劃相關的未來里程碑付款，都將記錄在可能且可以合理估算付款的時間和時間。與剩餘的倖存公司產品相關的里程碑按公允價值計量（參見附註3）。當上述任何剩餘款項到期時，應由公司自行選擇以現金或股票（如合併協議所規定）或兩者的組合支付。
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
根據1995年《私人證券訴訟改革法》發表的安全港聲明：這份10-Q表季度報告包含根據經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條的1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款發表的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括有關我們的信念、計劃、目標、目標、預期、預期、假設、估計、意圖和未來表現的陳述，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能超出我們的控制範圍，可能導致我們的實際業績、業績或成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的未來業績、業績或成就存在重大差異。除歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。你可以通過我們使用諸如 “可能”、“將”、“可以”、“預期”、“假設”、“應該”、“表明”、“會”、“相信”、“考慮”、“期望”、“尋求”、“估計”、“繼續”、“計劃”、“指向”、“項目”、“預測”、“可以”、“打算”、“打算” 之類的詞語來識別這些前瞻性陳述 “目標”、“潛力” 以及其他類似的未來詞彙和表達。
有許多重要因素可能導致實際結果與我們在任何前瞻性陳述中所表達的結果存在重大差異。這些因素包括但不限於：
| ● | 我們對仍處於早期開發階段的候選產品的依賴； |
| ● | 我們成功完成研究和進一步開發的能力，包括臨牀前和臨牀研究； |
| ● | 我們預計的臨牀前開發、監管申報、臨牀試驗開始和完成以及產品批准的時機； |
| ● | 我們有能力酌情為我們的候選藥物談判戰略夥伴關係； |
| ● | 我們能夠管理處於不同開發階段的各種候選藥物的多項臨牀試驗； |
| ● | 正在進行的臨牀前和臨牀試驗的成本、時間、範圍和結果； |
| ● | 我們對產品和候選開發產品的屬性的期望，包括藥物特性、功效、安全性和給藥方案； |
| ● | 我們的候選藥物獲得監管部門批准的成本、時間和不確定性； |
| ● | 我們的臨牀研究組織合作伙伴提供的臨牀管理服務的可用性、成本、交付和質量； |
| ● | 由我們自己的製造工廠生產或合同製造商、供應商和合作夥伴提供的臨牀和商業級材料的可用性、成本、交付和質量； |
| ● | 我們對候選藥物進行商業化的能力以及這些候選藥物的市場增長； |
| ● | 我們有能力在競爭對手之前開發和商業化產品，這些產品優於競爭對手開發的替代品； |
| ● | 我們發展技術能力的能力，包括識別具有臨牀重要性的新靶標，利用我們現有的技術平臺開發新的候選藥物，並將我們的重點擴大到現有靶向療法的更廣闊市場； |
| ● | 根據我們收購Kolltan Pharmicals, Inc.（“Kolltan”）的合併協議以及我們與Kolltan的相關和解協議，支付開發、監管部門批准和基於銷售的里程碑的成本； |
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| ● | 我們有能力籌集足夠的資金來資助我們的臨牀前和臨牀研究，並以我們可接受的條件或根本滿足我們的長期流動性需求。如果我們無法籌集必要的資金來滿足我們的長期流動性需求，我們可能不得不推遲或停止一項或多個計劃的開發，停止或推遲正在進行或預期的臨牀試驗，停止或推遲我們的商業生產工作，停止或推遲我們為候選藥物擴展到其他適應症的努力，比預期更早地批准計劃，以大幅折扣或其他不利條件（如果有）籌集資金，或者全部出售或我們業務的一部分； |
| ● | 我們保護知識產權的能力和避免知識產權訴訟的能力，知識產權訴訟可能代價高昂，會分散管理的時間和注意力； |
| ● | 我們在不侵犯第三方知識產權的情況下開發和商業化產品的能力； |
| ● | COVID-19 疫情對我們的業務或總體經濟的影響；以及 |
| ● | 本10-Q表季度報告其他地方列出的風險因素，以及我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他報告中在 “業務”、“風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 標題下列出的因素. |
本警示通知對所有前瞻性陳述進行了明確的全部限定。提醒您不要過分依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本報告發布之日或以引用方式納入本報告的文件之日。無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，我們沒有義務更新、修改或更正任何前瞻性陳述，也明確聲明不承擔任何義務。我們真誠地表達了我們的期望、信念和預測，我們相信這些期望、信念和預測是有合理依據的。但是，我們無法向您保證，我們的期望、信念或預測將實現、實現或實現。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於開發治療性單克隆和雙特異性抗體，用於治療現有治療不足的疾病。我們的候選藥物包括基於抗體的療法，這些療法能夠利用人體免疫系統和/或直接影響改善炎症性疾病和多種形式癌症患者的生活的關鍵途徑。
我們將精力和資源集中在繼續研究和開發上
| ● | Barzolvolimab（也稱為 CDX-0159），一種可特異性結合 KIT 受體並有效抑制其活性的單克隆抗體，目前正在多種肥大細胞驅動的疾病中對其進行研究，包括 |
| - | 慢性蕁麻疹：分別在2022年6月和7月，我們宣佈慢性自發性蕁麻疹（CSU）和慢性誘導性蕁麻疹（cinDU）的2期研究已經開始招生，首批患者已經接受了劑量；科羅拉多州立大學2期研究的註冊已於2023年7月宣佈，我們預計將在2023年底報告這項研究的頂線數據。2023年2月和6月報告了科羅拉多州立大學1b期研究的數據。2021年7月和9月，以及2022年12月，在患有感冒蕁麻疹和有症狀的皮膚圖檢查患者中，報告了CinDu1b期研究的積極中期數據。CinDu研究中包含的膽鹼能隊列的數據已於2023年6月公佈； |
| - | 結節性瘙癢（PN）：2021年12月，我們宣佈，在PN的1b期研究中，第一位患者已被給藥；註冊已於2023年2月結束，我們計劃在2023年11月公佈該研究的數據； |
| - | 嗜酸性食管炎 (eoE)：一項針對EoE的2期研究於2023年6月啟動，第一位患者於當月下旬接受了給藥治療。 |
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| ● | 我們的下一代雙特異性抗體平臺可支持產品線擴張，增加炎症性疾病和腫瘤學候選藥物。靶點是根據新的科學及其兼容性來選擇的，以雙特異性抗體形式與我們現有的抗體項目一起使用。開發重點是控制炎症性疾病或腫瘤免疫的新興重要途徑。 |
我們的目標是建立一家完全整合的、處於商業階段的生物製藥公司，為醫療需求未得到滿足的患者開發重要的療法。我們相信，我們的項目資產為我們提供了戰略選擇，要麼保留我們創新療法的全部經濟權利，要麼通過有利的商業合作伙伴關係尋求有利的經濟條件。這種方法使我們能夠最大限度地提高技術和產品組合的整體價值，同時最大限度地確保每種產品的快速開發。
執行我們的業務計劃所必需的支出存在許多不確定性。完成臨牀試驗可能需要幾年或更長時間，而且時間長短通常因候選藥物的類型、複雜性、新穎性和預期用途而有很大差異。每種候選藥物的臨牀開發都需要五年或更長時間的情況並不少見，每種候選藥物的總開發成本可能超過數億美元。我們估計，我們通常進行的此類臨牀試驗通常在以下時間表內完成：
| 估計的 | |
| 完成 | |
臨牀階段 |
| 時期 |
第 1 階段 |
| 1-2 歲 |
第 2 階段 |
| 1-5 年 |
第 3 階段 |
| 1-5 年 |
由於臨牀試驗方案期間出現的差異，臨牀試驗的持續時間和成本在整個項目生命週期內可能會有很大差異，其中包括：
| ● | 最終參與試驗的患者人數； |
| ● | 從結果來看，患者隨訪的持續時間似乎合適； |
| ● | 試驗中包括的臨牀部位的數量； |
| ● | 招收合適的患者受試者所需的時間；以及 |
| ● | 候選藥物的療效和安全性。 |
我們在許多臨牀前研究中測試了潛在的候選藥物的安全性、毒理學和免疫原性。然後，我們可能會對每種候選藥物進行多項臨牀試驗。當我們獲得試驗結果時，我們可能會選擇停止或推遲某些候選藥物的臨牀試驗，以便將我們的資源集中在更有前途的候選藥物上。
我們業務戰略的一個要素是繼續發現、研究和開發廣泛的候選藥物組合。這旨在使我們能夠分散與研發支出相關的風險。如果我們無法維持廣泛的候選藥物，我們對一種或幾種候選藥物成功的依賴就會增加。
我們需要獲得監管部門的批准才能將我們的候選藥物作為治療產品進行銷售。為了進入後續臨牀試驗階段並最終獲得監管部門的批准，監管機構必須得出結論，我們的臨牀數據表明我們的候選產品是安全有效的。從歷史上看，臨牀前測試和早期臨牀試驗（直至第二階段）的結果通常無法預測後期臨牀試驗中獲得的結果。許多新藥和生物製劑在早期臨牀試驗中顯示出令人鼓舞的結果，但隨後未能建立足夠的安全性和有效性數據來獲得必要的監管批准。
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此外，我們的業務戰略包括選擇與第三方達成合作安排，以完成候選藥物的開發和商業化。如果第三方接管了我們其中一種候選藥物的臨牀試驗流程，那麼預計的完成日期將在很大程度上由該第三方而不是我們控制。我們無法確定地預測哪些專有產品（如果有）將全部或部分受到未來合作安排的約束，以及這些安排將如何影響我們的發展計劃或資本要求。我們的項目還可能受益於補貼、補助、合同或政府或機構贊助的研究，這些研究可以降低我們的開發成本。
除其他外，由於上述不確定性，很難準確估計我們研發項目的持續時間和完成成本，也很難準確估計何時（如果有的話），以及我們將在多大程度上從產品的商業化和銷售中獲得現金流入。我們無法及時完成研發項目，或者未能在適當時簽訂合作協議，可能會大大增加我們的資本需求，並可能對我們的流動性產生不利影響。這些不確定性可能迫使我們不時尋求額外的外部融資來源，以繼續我們的業務戰略。我們無法籌集額外資金，或者無法按照我們合理可接受的條件籌集資金，將危及我們業務的未來成功。
在截至2022年12月31日的過去五年中，我們共承擔了2.872億美元的研發費用。下表顯示了在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，我們的每項重大研究項目和其他已確定的研發活動所產生的金額。下表中披露的金額反映了直接研發成本、與基礎技術相關的許可費以及對每個項目的間接研發成本的分配。
九個月 | 九個月 | |||||
已結束 | 已結束 | |||||
| 2023年9月30日 |
| 2022年9月30日 | |||
| （以千計） | |||||
barzolvolimab/Anti-Kit 計劃 | $ | 59,009 | $ | 35,519 | ||
CDX‑585 |
| 5,499 |
| 8,638 | ||
其他節目 |
| 23,077 |
| 15,202 | ||
研發費用總額 | $ | 87,585 | $ | 59,359 | ||
臨牀開發項目
Barzolvolimab（也稱為 CDX-0159）
Barzolvolimab 是一種人源化單克隆抗體，可特異性結合受體酪氨酸激酶 KIT 並有效抑制其活性。KIT 在包括肥大細胞在內的各種細胞中表達，其配體 SCF 的激活調節肥大細胞的生長、分化、存活、趨化性和脱顆粒。Barzolvolimab 旨在通過破壞 SCF 結合和 KIT 二聚化來阻止 KIT 的激活。我們認為，通過靶向 KIT，barzolvolimab 可能能夠抑制肥大細胞活性並減少肥大細胞數量，從而為肥大細胞相關疾病提供潛在的臨牀益處。
在某些炎症性疾病中，例如慢性自發性蕁麻疹（CSU）（也稱為慢性特發性蕁麻疹（CIU）和慢性誘導性蕁麻疹（cinDU），肥大細胞脱顆粒在疾病的發作和進展中起着核心作用。2020年6月，我們完成了一項針對健康受試者（n = 32；每隊列8名受試者，6個barzolvolimab；2個安慰劑）的隨機、雙盲、安慰劑對照、單次遞增劑量遞增的1a期研究。受試者在0.3、1.0、3.0或9.0 mg/kg的劑量下接受了單次靜脈輸注巴佐伏利馬布或安慰劑。該研究的目標包括安全性和耐受性、藥代動力學 (PK) 和藥效學（胰蛋白酶和幹細胞因子）以及免疫原性。胰蛋白酶是一種幾乎完全由肥大細胞合成和分泌的酶，據信血漿胰蛋白酶水平的降低反映了健康志願者和疾病中肥大細胞負擔的全身降低。該研究的數據出現在6月舉行的歐洲過敏與臨牀免疫學學會（EAACI）2020年年會的最新演講中。Barzolvolimab表現出良好的安全性，血漿胰蛋白酶可大幅而持久地減少，這與全身肥大細胞抑制一致。
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這些數據支持將barzolvolimab計劃擴展到肥大細胞驅動的疾病，包括最初在科羅拉多州立大學和CindU中，肥大細胞脱粒在疾病的發作和進展中起着核心作用的疾病。科羅拉多州立大學和CindU的1期研究已經完成，2期研究正在進行中。我們將繼續評估barzolvolimab在肥大細胞起重要作用的其他疾病中的潛在機會，例如皮膚病、呼吸系統、過敏性、胃腸道和眼科疾病。為此，我們目前正在進行一項針對嗜酸性食管炎的2期研究，在最近完成了PN的1b期研究之後，我們計劃在2024年初啟動一項針對PN的2期皮下研究。barzolvolimab的1期研究是使用靜脈注射製劑進行的；皮下製劑已成功開發出來，並正在用於2期研究。
慢性自發性蕁麻疹 (CSU)
科羅拉多州立大學表現為瘙癢蕁麻疹、血管性水腫或兩者兼而有之，持續至少六週，沒有特定的觸發因素；多次發作可能會持續數年甚至數十年。科羅拉多州立大學是最常見的皮膚病之一，患病率佔總人口的0.5-1.0％，在美國約有100萬至300萬患者（Weller等人，2010年。Hautarzt。61 (8)，Bartlett 等人。2018。derMnet。組織）。大約 50% 的科羅拉多州立大學患者使用抗組胺藥實現症狀控制。奧馬珠單抗是一種IgE抑制劑，可緩解大約一半的剩餘抗組胺藥難治患者。因此，需要其他療法。
2020年10月，我們宣佈在科羅拉多州立大學對barzolvolimab進行的一項1b期多中心研究中，已經開始招生，第一位患者已經接受了劑量。這項研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，旨在評估多達40名儘管使用抗組胺藥治療但仍有症狀的科羅拉多州立大學患者中多次遞增劑量的barzolvolimab的安全性。次要和探索性目標包括藥代動力學和藥效學評估，包括測量胰蛋白酶和幹細胞因子水平和臨牀活動結果（對蕁麻疹症狀、疾病控制、臨牀反應的影響）以及生活質量評估。Barzolvolimab 採用靜脈注射（0.5、1.5、3 和 4.5 mg/kg，不同的給藥時間表）作為治療H1-抗組胺藥的補充，可以單獨使用，也可以與H2-抗組胺藥和/或白三烯受體激動劑聯合使用。
2023年2月，在美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAI）年會和2023年6月的歐洲過敏與臨牀免疫學學會（EAACI）年會上，我們分別報告了科羅拉多州立大學研究的積極數據，分別為12周和24周。該研究現已完成，有45名中度至重度科羅拉多州立大學對抗組胺藥耐藥的患者入組並接受了治療 [35 barzolvolimab（0.5 mg/kg 中的 n=9；1.5 mg/kg 中的 n=8；3.0 mg/kg 中的 n=9；4.5 mg/kg 中的 n=9）和 10 個安慰劑]。飽和劑量（1.5 mg/kg 及更高）的活性數據概述如下。兩名患者未接受所有劑量的研究治療 [4.5 mg/kg (1)、安慰劑 (1)].
| ● | Barzolvolimab 使中度至重度科羅拉多州立大學對抗組胺藥耐藥的患者產生快速、明顯和持久的反應。之前接受過奧馬珠單抗治療的患者的症狀也與所有患者相似。1.5 mg/kg、3.0 mg/kg 和 4.5 mg/kg 劑量組表現出類似的明顯改善的蕁麻疹症狀，包括反應迅速發作（最早在第一次給藥後 1 周）和疾病控制時間延長，持續持續時間長達 24 周。 |
| ● | 在第12周，1.5毫克/千克劑量組（n=8）的蕁麻疹活性（UAS7）的平均降幅為67％，3.0 mg/kg劑量組（n=9）為67％，4.5 mg/kg劑量組（n=9）為82％。在第24周，1.5毫克/千克劑量組（n=7）的蕁麻疹活性（UAS7）的平均降幅為80％，3.0 mg/kg劑量組（n=6）為70％，4.5 mg/kg劑量組（n=7）為77％。 |
| ● | 在第12周，1.5 mg/kg劑量組的完全反應（UAS7=0）為57％，3.0 mg/kg劑量組為44％，4.5 mg/kg劑量組為67％。在第24周，1.5 mg/kg劑量組的完全反應（UAS7=0）為57％，3.0 mg/kg劑量組為67％，4.5 mg/kg劑量組為43％。 |
| ● | 在第12周，控制良好的疾病（UCT≥12）在1.5 mg/kg劑量組中為75％，在3.0 mg/kg劑量組中為63％，在4.5 mg/kg劑量組中為89％。在第24周，控制良好的疾病（UCT≥12）在1.5 mg/kg劑量組中為75％，在3.0 mg/kg劑量組中為67％，在4.5 mg/kg劑量組中為67％。 |
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| ● | 在治療後隨訪期間，在接受劑量大於或等於1.5 mg/kg治療並在第12周出現完全反應（UAS7=0）的患者中，有71％（14人中有10人）在第24周保持無蕁麻疹（患者在第8周接受了最後一劑巴佐沃利馬布）。 |
| ● | 通過7天內血管性水腫活動評分（AAS7）衡量，在1.5 mg/kg及更高劑量水平下觀察到的持續活性下，所有劑量水平均實現了血管性水腫症狀的深刻而持久的改善。 |
| o | 31名接受研究的患者（n=26 barzolvolimab；5=安慰劑）在註冊該研究時報告了基線的血管性水腫活性。在barzolvolimab治療的患者中，有86％在第12周沒有血管性水腫，83％在第24周沒有血管性水腫。 |
| ● | 胰蛋白酶抑制表明肥大細胞消耗，同時改善症狀，表明肥大細胞消耗對科羅拉多州立大學疾病活動的影響。 |
| ● | Barzolvolimab耐受性良好，安全性良好；多次給藥的效果與單劑量研究中的觀察結果一致。大多數 AE 的嚴重程度為輕度或中度，在研究期間已消退。最常見的治療突發不良事件是頭髮顏色改變、COVID-19、頭痛、中性粒細胞減少和尿路感染 (UTI)。據報道，尿路感染和 COVID-19 與治療無關。有一次沙門氏菌胃腸炎的嚴重不良事件，也與研究治療無關。血液學參數的變化與單劑量研究的觀察結果一致，多次給藥後沒有進一步下降的模式；血液學值通常保持在正常範圍內，並在隨訪期間恢復到基線水平。五名患者的中性粒細胞計數減少為AE。在這些患者的中性粒細胞變化中觀察到的模式與迄今為止在barzolvolimab項目中觀察到的患者中的模式相似——通常是短暫的、無症狀的、輕度的，通常發生在研究開始時篩查和基線中性粒細胞計數處於正常範圍下限的患者身上。 |
2023年10月，我們在歐洲皮膚病與性病學會（EADV）大會上公佈了這項研究的生活質量結果數據，該數據由皮膚科生活質量指數（DLQI）評估。DLQI調查評估了患者對疾病對其健康相關生活質量不同方面的影響的看法，包括症狀和感受、日常活動、休閒、工作和學校表現、人際關係和治療等問題。注意到所有接受巴唑沃利單抗治療的患者的DLQI在4周內迅速改善。劑量 ≥1.5 mg/kg 時，DLQI 持續改善。接受治療的隊列的醫生全球評估（PhysGA）在第1周也有所改善，並持續到第24周。隨着UAS7和UCT的劑量依賴性改善、胰蛋白酶抑制以及SCF的增加，DLQI和PhysGA的趨勢非常密切。
2022年6月，我們宣佈，在一項針對科羅拉多州立大學儘管接受了抗組胺藥物治療但仍有症狀的2期研究中，第一位患者接受了劑量；2023年7月，我們宣佈該研究的入組已經完成。該研究正在9個國家的約75個地點進行。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組2期研究，評估了巴佐沃利馬布多種劑量方案的療效和安全性，以確定最佳給藥策略。208名患者以 1:1:1:1 的比例被隨機分配，接受每 4 周 75 mg、每 4 周 150 mg、每 8 周 300 mg 或在 16 周內接受安慰劑皮下注射 barzolvolimab 安慰劑對照治療階段。然後，患者將進入為期36周的主動治療階段，在此階段，尚未按每4周150毫克或每8周隨機分配300毫克的barzolvolimab的患者將以 1:1 隨機分配接受這兩種劑量方案中的一種；已經隨機分配到這些治療組的患者將保持與安慰劑對照治療階段相同的方案。治療期結束後，患者將進入為期24周的隨訪階段。該研究的主要終點是UAS7中第12周基線的平均變化（7天內蕁麻疹活動得分）。次要終點包括安全性和其他臨牀活動評估，包括 ISS7（7 天內瘙癢嚴重程度評分）、HSS7（7 天內蜂巢嚴重程度評分）和 AAS7（7 天內血管性水腫活動評分）。我們計劃在今年年底報告這項研究的頂線數據。
慢性誘發性蕁麻疹 (cinDU)
麻疹是蕁麻疹的形式，其原因或觸發因素與之相關，通常會導致蕁麻疹或麻疹。據估計，CindU的患病率佔總人口的0.5％，據報道，在多達36％的科羅拉多州立大學患者中存在重疊現象（Weller等人，2010年）。Hautarzt。61 (8)，Bartlett 等人。2018 年。dermnet.org）。目前尚無批准的慢性病療法
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抗組胺藥以外的誘發性蕁麻疹，患者試圖通過避免觸發因素來控制與其疾病相關的症狀。我們正在研究感冒誘發的、皮膚造影（刮擦引起的）和膽鹼能（運動引起的）蕁麻疹。
2020年12月，我們宣佈在德國CinDu對抗組胺藥耐藥患者進行的一項1b期研究中，入組已經開始，第一位患者已經接受了劑量。這項研究是一項開放標籤的臨牀試驗，旨在評估單劑量（3 mg/kg）barzolvolimab 對感冒蕁麻疹（ColdU）或有症狀的皮膚照相術（SD）患者的安全性。2021年3月和6月，我們分別在膽鹼能性蕁麻疹（“choLU”）患者中增加了第三組（單劑量，3 mg/kg），在ColdU中增加了第四組較低劑量（單劑量，1.5 mg/kg）。患者的症狀是通過類似於現實生活中的觸發情況的挑釁測試引起的。次要和探索性目標包括藥代動力學和藥效學評估，包括基線激發閾值的變化、胰蛋白酶和幹細胞因子水平的測量、臨牀活動結果（對蕁麻疹症狀的影響、疾病控制、臨牀反應）、生活質量評估以及通過皮膚活檢測量組織肥大細胞。Barzolvolimab 在第 1 天靜脈注射，作為 H1-抗組胺藥的附加治療。
2022 年 11 月，接受單次靜脈輸注 3 mg/kg 的 barzolvolimab 治療的 ColdU 和 SD 隊列的數據發佈於 過敏（Terhorst-Molawi 等人。2022 年 11 月 16 日。doi：10.1111/all.15585）。報告了21名患者的安全結果；報告了接受全劑量barzolvolimab的20名患者的活動結果。患者的疾病活躍度很高。在基線時，患者皮膚病學生活質量指數（DLQI）的平均分數（範圍） [10.8 (2–21)]和蕁麻疹控制測試 (UCT) [6.0 (0–13)]分別顯示生活質量 (QoL) 明顯受損和疾病控制不佳。三名患者（1名患有ColdU，2名患有SD）曾接受過奧馬珠單抗治療，他們之所以選擇停止該治療，是因為他們仍然有症狀。在基線上，ColdU 患者的激發閾值（範圍）平均為 18.9°C 或 66°F（5—27°C 或 41—80.6°F），SD 患者的激發閾值為 3.5（2—4）pin。
| ● | 根據激發試驗的評估，所有患者均有快速（最早1周）和持久的反應。95％（n=19/20）的患者獲得了完全的緩解（n=10/10 ColdU；n=9/10 SD）。在12周的觀察期內，ColdU患者完全緩解的平均持續時間（範圍）為77天以上（29—86；n=10），SD患者為57天以上（16—70；n=9）。所有三名對奧馬珠單抗治療反應不足的患者在使用巴佐爾沃利單抗治療後均有完全的反應。 |
| ● | 單劑量巴唑沃利單抗後，觀察到蕁麻疹控制效果迅速改善。在治療後的第4周內，有80％的患者（n=16/20）的UCT分數達到≥12（控制良好）。到第8周，所有患者（100%；n=20/20）都得到了良好的蕁麻疹控制，80% 的患者（n=16/20）在給藥後蕁麻疹持續到第12周。在第4、8和12周，蕁麻疹的完全控制（UCT=16）分別達到35％（n=7/20）、65％（n=13/20）和40％（n=8/20）。 |
| ● | 在基線時，兩個治療組的患者都報告了疾病對其生活質量的影響。給藥後，疾病影響顯著降低；在研究期間完成DLQI的所有患者的分數為0—1（最低/無），分數提高了80％（n=16/20）。此外，在生活質量方面取得了具有臨牀意義的改善，並持續到第12周。 |
| ● | 單劑量的barzolvolimab導致胰蛋白酶和皮膚肥大細胞顯著減少。動力學與激發測試和臨牀活性的改善相關，這與肥大細胞在ColdU和SD發病機制中的核心作用一致。這證實，血清胰蛋白酶水平是一種強大的藥效學生物標誌物，用於評估誘導性蕁麻疹以及其他可能受肥大細胞驅動的疾病的肥大細胞負擔和臨牀活性。 |
| ● | Barzolvolimab 耐受性良好。大多數不良事件是輕微的，最常見的（≥3名患者）是頭髮顏色變化（76％；n=16/21）、輸液反應（43％；n=9/21）、味覺變化（38％；n=8/21）、鼻咽炎（24％；n=5/21）和頭痛（19％；n=4/21）。頭髮顏色變化（通常是頭髮顏色變亮的小區域）和味覺障礙（通常是鹽味或鮮味味味覺能力的部分變化）與抑制其他細胞類型的 KIT 信號傳導一致，並且在隨訪過程中隨着時間的推移會完全消失。輸液反應表現為局部蕁麻疹和瘙癢以及紅斑和感覺發熱，可自發消退。一名有昏厥史的患者在輸液期間失去知覺。病人迅速康復。重要的是，在該患者中沒有觀察到通過血清胰蛋白酶監測測得的肥大細胞激活的證據。總體而言，平均血液學參數保持在正常範圍內，這是 KIT 抑制劑的重要發現。一些患者的血紅蛋白和白細胞參數出現輕度、短暫和無症狀的下降。 |
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2022年12月，我們在2022年GA²LEN全球蕁麻疹論壇（GUF）上公佈了來自3.0 mg/kg感冒蕁麻疹和有症狀皮膚圖的羣體的長期隨訪數據。14名患者同意了可選的長期隨訪評估（6名感冒，8名有症狀的皮膚圖檢查）；根據第12周的挑釁性測試評估，14名患者中有10名仍然完全控制了自己的疾病。數據是在第 12 周至第 36 周之後的一個或多個時間點收集的。
| ● | 大多數患者在 12 至 36 周內出現症狀復發和/或失去對蕁麻疹的控制。值得注意的是，兩名患者在給藥36周時仍呈激發陰性，四名患者在給藥36周後疾病控制良好（UCT ≥12）。 |
| ● | 血清胰蛋白酶的恢復速度與臨牀症狀類似，而皮膚肥大細胞的恢復速度較慢。按SCF水平估計，組織KIT信號在給藥後迅速受到抑制，並在給藥約18周後完全重新激活。 |
| ● | 在隨訪期間，胰蛋白酶水平恢復到預處理水平，而肥大細胞繼續恢復。研究期間發現的與藥物相關的不良事件均已解決。 |
2022年12月，我們還在2022年GA²LEN全球蕁麻疹論壇（GUF）上公佈了1.5 mg/kg感冒蕁麻疹患者為期12周的治療結果。10名患者接受了1.5 mg/kg的單次靜脈輸注barzolvolimab。根據激發閾值測試的評估，患者的疾病活性很高，平均基線臨界温度閾值為18.4°C或65°F，範圍為6至27°C或43至81°F。所有患者患有抗組胺藥難治的疾病，五名患者患有奧馬珠單抗難治的疾病。報告了所有10名患者的安全性結果；報告了接受全劑量barzolvolimab治療的9名患者的活動結果，其中包括4名奧馬珠單抗難治性疾病患者。
| ● | 根據激發閾值測試的評估，所有9名（100％）患者在1.5 mg/kg的活性評估下均出現了完全的反應，其中包括4名對奧馬珠單抗具有難治性的疾病患者。在1.5 mg/kg的隊列中，觀察到給藥後反應迅速發作，持續耐久。在接受治療的9名患者中，有6名在給藥後一週內取得了完全的反應。中位回覆持續時間為 51 天以上（7 周以上）。 |
| ● | 蕁麻疹控制測試（UCT）報告的疾病活動改善與通過挑釁測試衡量的完整反應一致。所有患者都因疾病控制不佳（基線時的平均UCT分數為5.9，範圍為1-11）進入研究。服用barzolvolimab後，所有患者都實現了良好的疾病控制（UCT>12），9名患者中有7名實現了完全控制（UCT=16）。 |
| ● | 單次 1.5 mg/kg 劑量 barzolvolimab 可快速、顯著和持久地抑制血清胰蛋白酶；胰蛋白酶消耗的動力學反映了激發閾值和 UCT 的變化。Barzolvolimab的耐受性總體良好，1.5mg/kg的安全分佈與3.0 mg/kg時觀察到的安全特徵相似。 |
| ● | 沒有發現新的治療出現令人擔憂的AE。雖然注意到血紅蛋白和白細胞 (WBC) 參數有輕度、短暫和無症狀的下降，但與先前的研究一致，血液學參數通常保持在正常範圍內。 |
迄今為止，在這項1b期研究中，19名（100％）感冒蕁麻疹患者中，有19名（100％）接受了1.5或3.0 mg/kg的巴佐沃利馬布的單劑量巴佐沃利馬布的刺激試驗獲得了完全的反應，其中包括5名奧馬珠單抗難治性疾病患者。
22
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來自1b期CinDu研究中膽鹼能隊列的數據於6月在2023年EAACI混合大會上公佈。在這項開放標籤的1期試驗中，一組抗組胺藥難治性膽鹼能性蕁麻疹（n=9）患者接受了單次靜脈注射3.0 mg/kg barzolvolimab劑量，隨訪12周。評估包括使用脈衝控制測力學進行挑釁測試（PCE；完全反應，cr=在測試開始後的40分鐘內沒有癒合）、蕁麻疹控制試驗（UCT）、生活質量評估以及循環胰蛋白酶和幹細胞因子以及皮膚肥大細胞數量的測量。安全評估包括不良事件和臨牀實驗室監測。EAACI報告的數據包括12周內的治療和安全數據。
| ● | 56%（5/9）的患者僅使用一劑巴佐利單抗即可通過PCE激發測試獲得完全緩解（陰性測試），大多數反應持續到第12周。PCE 測試包括在固定式自行車上進行控制運動，同時監測瘙癢和車輪的發育。 |
| ● | 分別有63％（5/8）的患者在第8週報告了疾病得到良好控制（UCT ≥12），在第12週報告了50％（4/8）的患者。 |
| ● | 在第8週報告生活質量（QoL）測量結果的100％（6/6）患者的生活質量有臨牀顯著改善。對於大多數（5/7，71％）的患者而言，生活質量的改善一直持續到第12周。 |
| ● | 胰蛋白酶和肥大細胞減少的動力學反映了臨牀活性。 |
| ● | 對於ChoLu患者，Barzolvolimab的耐受性總體良好，其安全性與之前報告的相似。最常見的AE主要是輕度的；頭髮顏色變化（78％）、鼻咽炎（67％）、味覺障礙（44％）和輸液相關反應（33％）。血液學參數與先前的觀察結果一致，總體保持在正常範圍內。血紅蛋白和白細胞參數出現輕度、短暫和無症狀的下降。 |
2022年7月，我們宣佈，在一項針對CinDU患者的2期研究中，第一位患者已經接受了劑量，這些患者儘管接受了抗組胺藥治療，但仍有症狀。該研究正在大約 12 個國家的大約 85 個地點進行。這項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組2期研究正在評估多劑量barzolvolimab對cinDU患者的療效和安全性，以確定最佳給藥策略。將按照 1:1:1 的比例隨機分配2個隊列（按cinDU亞型區分）中的大約180名患者，包括90名感冒蕁麻疹患者和90名有症狀的皮膚造影患者，接受每4周150 mg、每8周300mg的barzolvolimab皮下注射，或者在20周的治療階段接受安慰劑的皮下注射。然後，患者將進入後續階段，再持續24周。此外，該研究還包括允許在治療階段後出現症狀的患者，包括服用安慰劑的患者，報名參加開放標籤延期，所有患者每8周服用300毫克巴佐伏利馬。該研究的主要終點是第12周（使用TempTest（R）和FricTest（R））的挑釁測試呈陰性的患者的百分比。次要終點包括安全性和其他臨牀活動評估，包括CTT（臨界温度閾值）、CFT（臨界摩擦閾值）和WI-NRS（最差瘙癢數字評級量表）。
Prurigo Nodularis (PN)
我們已經將barzolvolimab的臨牀開發擴展到結節性瘙癢症（PN）。PN 是一種慢性皮膚病，其特徵是皮膚上會出現堅硬、劇烈瘙癢（瘙癢）的結節。肥大細胞通過與感覺神經元和其他免疫細胞的相互作用被認為在放大慢性瘙癢和神經炎症方面起着重要作用，這兩者都是 PN 的標誌。目前只有一種經美國食品藥品管理局批准的PN療法，這代表着一個需求嚴重未得到滿足的領域。業內消息人士估計，在過去的12個月內，美國大約有15.4萬名PN患者接受了治療，其中約有75,000人符合生物學資格。2021年12月，在一項1b期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的靜脈注射研究中，第一位患者接受了給藥，該研究旨在評估巴唑沃利單抗對多達30名PN患者的安全性和治療效果。在皮膚科環境中進行靜脈注射早期研究是一項艱鉅的任務，而且該研究完成所需的時間比預期的要長。2023年2月，我們結束了對24名患者的入組，我們認為這將為分析提供足夠的數據，為PN的未來發展決策提供依據。該研究的數據，包括24周的隨訪，已獲準在2023年11月初舉行的第十二屆世界瘙癢大會（WCI）上公佈。我們目前正計劃在2024年初在PN中啟動一項2期皮下研究。
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嗜酸性食管炎 (EoE)
2023 年 7 月，我們宣佈，在一項嗜酸性食管炎 (EoE) 的 2 期研究中，第一位患者已被給藥。EoE 是最常見的嗜酸性胃腸道疾病，是一種以嗜酸性粒細胞浸潤為特徵的慢性食道炎性疾病。這種慢性炎症可能導致吞嚥困難、胸痛、嘔吐和食物衝擊食道，這是一種醫療緊急情況。多項研究表明，肥大細胞可能是該病的重要驅動因素，這表明在EoE活檢中，肥大細胞的數量和激活狀態會大大增加，肥大細胞特徵與炎症、纖維化、疼痛和疾病嚴重程度的標誌物相關。目前，只有一種經美國食品藥品管理局批准的EoE療法，這代表着一個需求嚴重未得到滿足的領域。業內消息人士估計，在過去的12個月內，美國大約有16萬名EoE患者接受了治療，其中約有48,000人符合生物學資格。鑑於缺乏有效的EoE療法以及barzolvolimab作為肥大細胞消耗劑的潛力，我們認為EoE是未來研究的重要指標。
這項隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組2期研究正在評估皮下barzolvolimab對活動性eoE患者的療效和安全性。將按照 1:1 的比例隨機分配大約60名患者，在為期16周的安慰劑對照治療階段接受一次300毫克的巴佐沃利馬布皮下注射，或者在為期16周的安慰劑對照治療階段接受安慰劑的皮下注射。然後，患者進入為期12周的主動治療階段，所有患者將每8周接受300毫克的barzolvolimab。然後，患者進入後續階段，再持續16周。根據食管上皮內肥大細胞計數峯值評估，該研究的主要終點是減少肥大細胞的食管上皮內浸潤。次要終點包括吞嚥困難症狀減輕、嗜酸性粒細胞食管上皮內浸潤和安全性。當所有臨牀試驗場所開放後，該研究將包括8個國家（包括美國）的大約60個臨牀試驗中心。
Barzolvolimab 的其他開發活動
支持將barzolvolimab皮下配方引入臨牀計劃的生產活動已經完成，2022年2月，我們報告説，皮下給健康志願者服用barzolvolimab的耐受性良好，並且已經確定了具有令人鼓舞的藥代動力學和藥效學特性的多劑量水平。重要的是，與安慰劑相比，barzolvolimab的皮下給藥導致血清胰蛋白酶的劑量依賴性、快速和持續降低，並且暴露量足以產生胰蛋白酶抑制水平，與CinDu和CSU靜脈注射1期研究中觀察到的令人印象深刻的臨牀活性的水平相當。蕁麻疹的2期多劑量研究旨在評估每4周給藥75毫克和150毫克以及每8周給藥300毫克。隨着barzolvolimab走向潛在的商業化，這些劑量支持0.5至2 ml的注射量，允許單次注射。2022年，我們將barzolvolimab的製造流程轉移到合同製造組織，以支持後期試驗併為潛在的商業化做準備。
2022年2月，我們在完成為期六個月的非人類靈長類慢性毒理學研究的生命中給藥部分後報告了中期數據。給藥完成後唯一的臨牀不良發現是對精子發生的深遠影響，這是抑制KIT的預期和眾所周知的效果。作為毒理學研究的標準部分，在恢復期內繼續觀察每組中的一些動物，以瞭解任何不良發現的可逆性。由於給藥結束時barzolvolimab的濃度非常高，因此恢復期約為一年。正如我們所預料的那樣，與先前對KIT阻斷抗體的發現一致，我們很高興在2022年12月報告，根據精子數量和活力的衡量，在這段恢復期，所有雄性動物的精子發生完全恢復。最終的組織學分析和研究報告於2023年初完成，與之前報告的結果一致。我們對這些發現感到鼓舞，並相信這些數據有力地支持了我們在蕁麻疹和未來適應症方面的2期研究。
雙特異性平臺
我們的下一代雙特異性抗體平臺為擴大我們的產品線提供了支持，增加了炎症性疾病和腫瘤學的候選抗體。靶點是根據新的科學及其兼容性來選擇的，以雙特異性抗體形式與我們現有的抗體項目一起使用。開發重點是控制炎症性疾病或腫瘤免疫的新興重要途徑。
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CDX-585
CDX-585 結合了我們專有的高活性 PD-1 阻斷和抗 ILT4 阻斷劑，分別克服 T 細胞和髓細胞中的免疫抑制信號。ILT4正在成為髓系細胞的重要免疫檢查點，被認為有助於增強對PD-1阻斷的抵抗力。眾所周知，PD-1和ILT4與其配體的相互作用會傳遞免疫抑制信號，從而減弱抗腫瘤免疫反應。CDX-585 背後的概念是同時抑制 T 細胞和髓系抑制信號，以增強兩種細胞類型的抗腫瘤活性，並有可能克服 PD-1 耐藥性。在臨牀前研究中，與批准的 PD-1 抗體 nivolumab 相比，CDX-585 被證明是 PD-1 信號傳導的有效抑制劑。此外，CDX-585 激活並促進了人類巨噬細胞和樹突狀細胞培養物中的強烈炎症表型。CDX-585 的這些活性共同增強了混合淋巴細胞反應測定中的反應，高於親本 mAb 或 PD-1 和 ILT4 mAB 組合的反應。那個 在活體中CDX-585 的功效也在黑色素瘤人源化小鼠模型中得到證實。CDX-585 已成功完成 GMP 製造和支持 IND 的研究，以支持臨牀開發。CDX-585 最初將開發用於治療實體瘤，既可以作為單一療法，也可以與其他腫瘤療法聯合使用。
2023 年 5 月下旬，我們宣佈，第一位患者已在 CDX-585 的 1 期研究中接受了劑量。這項針對 CDX-585 的開放標籤、多中心、靜脈注射研究正在標準護理治療期間或之後進展的晚期或轉移性實體瘤患者進行評估。該研究的劑量遞增階段（n=~30 名患者）旨在確定最大耐受劑量（MTD），並選擇 CDX-585 劑量用於腫瘤特異性擴張隊列的未來評估。在第一階段，將每 2 周靜脈注射（0.03 mg/kg 至 10.0 mg/kg）增加劑量的 CDX-585，直到確認疾病進展、不耐受或最長 2 年。在第二階段，潛在的擴張隊列將評估特定腫瘤類型中 CDX-585 選定劑量水平的安全性、耐受性和生物學作用，包括抗腫瘤活性。
關鍵會計政策和估計
有關新通過和最近的會計公告的信息，請參閲本10-Q表季度報告其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表附註2。另請參閲截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的財務報表附註2，以瞭解我們的關鍵會計政策和估計。這些重要的會計政策或估計數沒有發生重大變化。我們認為，我們最關鍵的會計政策包括或有對價、收入確認、無形和長期資產、研發費用和股票薪酬支出的會計。
操作結果
截至2023年9月30日的三個月與截至2022年9月30日的三個月相比
三個月已結束 | 增加/ | 增加/ |
| |||||||||
9月30日 | （減少） | （減少） |
| |||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千計） | |||||||||||
收入： | ||||||||||||
產品開發和許可協議 | $ | 2 |
| $ | — | $ | 2 | 不適用 | ||||
合同和補助金 |
| 1,515 |
|
| 407 |
| 1,108 | 272 | % | |||
總收入 | $ | 1,517 |
| $ | 407 | $ | 1,110 | 273 | % | |||
運營費用： |
|
|
|
|
| |||||||
研究和開發 |
| 34,535 |
|
| 21,572 |
| 12,963 | 60 | % | |||
一般和行政 |
| 8,221 |
|
| 6,531 |
| 1,690 | 26 | % | |||
運營費用總額 |
| 42,756 |
|
| 28,103 |
| 14,653 | 52 | % | |||
營業虧損 |
| (41,239) |
| (27,696) |
| 13,543 | 49 | % | ||||
投資和其他收入，淨額 |
| 2,979 |
|
| 912 |
| 2,067 | 227 | % | |||
淨虧損 | $ | (38,260) | $ | (26,784) | $ | 11,476 | 43 | % | ||||
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淨虧損
截至2023年9月30日的三個月，與截至2022年9月30日的三個月相比，淨虧損增加了1150萬美元，這主要是由於研發支出的增加，但部分被投資和其他淨收入的增加所抵消。
收入
截至2023年9月30日的三個月，產品開發和許可協議的收入與截至2022年9月30日的三個月相對一致。與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，合同和補助金收入增加了110萬美元，這主要是由於我們與洛克菲勒大學簽訂的合同製造和研發協議的收入增加。我們預計，未來十二個月收入將增加，這主要是由於根據我們與洛克菲勒大學簽訂的合同製造和研發協議，預計將提供的服務增加。
研發費用
研發費用主要包括 (i) 人員開支、(ii) 與我們的技術開發相關的實驗室用品費用、(iii) 設施費用和 (iv) 與我們的候選藥物相關的產品開發費用，如下所示：
三個月已結束 | 增加/ |
| ||||||||||
9月30日 | （減少） |
| ||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千計） | |||||||||||
人事 | $ | 10,532 | $ | 8,610 | $ | 1,922 | 22 | % | ||||
實驗室用品 |
| 1,249 |
| 1,075 |
| 174 | 16 | % | ||||
設施 |
| 1,282 |
| 1,088 |
| 194 | 18 | % | ||||
產品開發 |
| 19,457 |
| 9,271 |
| 10,186 | 110 | % | ||||
人事支出主要包括工資、福利、股票薪酬和工資税。與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，人事支出增加了190萬美元，這主要是由於股票薪酬支出增加和員工人數增加。我們預計，在未來十二個月中，由於為支持barzolvolimab的擴大開發而增加員工，人事支出將增加。
實驗室用品費用包括實驗室材料和用品、服務以及在開發我們的技術時產生的其他相關費用。與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，實驗室供應費用增加了20萬美元，這主要是由於實驗室材料和用品的購買量增加。我們預計，在未來十二個月中，實驗室用品費用將保持相對穩定，儘管每個季度可能會出現波動。
設施費用包括我們的設施產生的折舊、攤銷、水電費、租金、維護和其他相關費用。與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，設施支出增加了20萬美元，這主要是由於維修和折舊費用增加。我們預計，在未來十二個月中，設施支出將保持相對穩定，儘管每個季度可能會出現波動。
產品開發費用包括臨牀研究者現場費用、外部試驗監測成本、數據積累成本、合同研究和外部臨牀藥物產品製造。與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，產品開發費用增加了1,020萬美元，這主要是由於barzolvolimab臨牀試驗和合同製造費用的增加。我們預計，由於barzolvolimab的擴大開發，未來十二個月產品開發費用將增加，儘管每季度可能會出現波動。
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目錄
一般和管理費用
與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，一般和管理費用增加了170萬美元，這主要是由於股票薪酬和招聘費用增加。我們預計，在接下來的十二個月中，一般和管理費用將保持相對穩定，儘管每個季度可能會出現波動。
投資和其他收益，淨額
與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月中，投資和其他收入淨額增加了210萬美元，這主要是由於固定收益投資的利率上升。我們預計，在未來十二個月中，投資和其他收入將保持相對穩定，儘管每個季度可能會出現波動。
截至2023年9月30日的九個月與截至2022年9月30日的九個月相比
| 九個月已結束 |
| 增加/ | 增加/ |
| |||||||
9月30日 | （減少） | （減少） | ||||||||||
2023 |
| 2022 | $ |
| % | |||||||
（以千計） | ||||||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
產品開發和許可協議 | $ | 19 | $ | 30 | $ | (11) | (37) | % | ||||
合同和補助金 |
| 2,733 |
| 714 | 2,019 | 283 | % | |||||
總收入 | $ | 2,752 | $ | 744 | $ | 2,008 | 270 | % | ||||
運營費用： |
|
|
| |||||||||
研究和開發 |
| 87,585 |
| 59,359 | 28,226 | 48 | % | |||||
一般和行政 |
| 22,082 |
| 20,596 | 1,486 | 7 | % | |||||
重新計量或有對價的公允價值收益 |
| — |
| (6,862) | (6,862) | (100) | % | |||||
與訴訟和解相關的損失 |
| — |
| 15,000 | (15,000) | (100) | % | |||||
運營費用總額 |
| 109,667 |
| 88,093 | 21,574 | 24 | % | |||||
營業虧損 |
| (106,915) |
| (87,349) | 19,566 | 22 | % | |||||
投資和其他收入，淨額 |
| 8,792 |
| 1,511 | 7,281 | 482 | % | |||||
淨虧損 | $ | (98,123) | $ | (85,838) | $ | 12,285 | 14 | % | ||||
淨虧損
截至2023年9月30日的九個月中，與截至2022年9月30日的九個月相比，淨虧損增加了1,230萬美元，這主要是由於研發費用增加以及或有對價公允價值重新計量收益的減少，但被2022年第二季度記錄的1,500萬美元訴訟和解相關虧損以及投資和其他收入的增加所部分抵消。
收入
截至2023年9月30日的九個月中，產品開發和許可協議的收入與截至2022年9月30日的九個月相對穩定。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，合同和補助金收入增加了200萬美元，這主要與根據我們與洛克菲勒大學簽訂的製造和研發協議提供的服務增加有關。
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目錄
研發費用
研發費用主要包括 (i) 人員開支、(ii) 與我們的技術開發相關的實驗室用品費用、(iii) 設施費用和 (iv) 與我們的候選藥物相關的產品開發費用，如下所示：
| 九個月已結束 |
| 增加/ |
| ||||||||
9月30日 | （減少） | |||||||||||
2023 | 2022 | $ | % | |||||||||
（以千計） | ||||||||||||
人事 | $ | 28,559 | $ | 24,116 | $ | 4,443 | 18 | % | ||||
實驗室用品 |
| 4,167 |
| 4,821 | (654) | (14) | % | |||||
設施 |
| 3,699 |
| 3,566 | 133 | 4 | % | |||||
產品開發 |
| 45,348 |
| 22,374 | 22,974 | 103 | % | |||||
人事支出主要包括工資、福利、股票薪酬和工資税。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，人事支出增加了440萬美元，這主要是由於股票薪酬支出增加和員工人數增加。
實驗室用品費用包括實驗室材料和用品、服務以及在開發我們的技術時產生的其他相關費用。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，實驗室供應費用減少了70萬美元，這主要是由於實驗室材料和用品的購買量減少。
設施費用包括我們的設施產生的折舊、攤銷、水電費、租金、維護和其他相關費用。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，設施支出增加了10萬美元，這主要是由於維修費用增加。
產品開發費用包括臨牀研究者現場費用、外部試驗監測成本、數據積累成本、合同研究和外部臨牀藥物產品製造。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，產品開發費用增加了2300萬美元，這主要是由於barzolvolimab臨牀試驗和合同製造費用的增加。
一般和管理費用
與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，一般和管理費用增加了150萬美元，這主要是由於股票薪酬和招聘費用的增加，但部分被法律費用的減少所抵消。
或有對價的公允價值調整收益
在截至2022年9月30日的九個月中，通過重新計算或有對價的公允價值獲得690萬美元的收益，這主要是由於我們決定降低 CDX-1140 計劃的優先順序。
與訴訟和解相關的損失
根據與SRS輸入的條款表，我們在2022年第二季度記錄了1,500萬美元的虧損，這與應付的初始付款有關。
投資和其他收益，淨額
與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，投資和其他收入淨增730萬美元，這主要是由於固定收益投資的利率提高以及與我們出售新澤西州税收優惠相關的其他收入增加。
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目錄
流動性和資本資源
我們的現金等價物是高流動性的投資，在購買之日到期日為三個月或更短，主要包括對商業銀行和金融機構的貨幣市場共同基金的投資。我們與金融機構的現金餘額超過了保險限額。我們預計此類現金餘額不會有任何損失。我們將多餘的現金餘額投資於有價證券，包括市政債券證券、美國政府機構證券和符合我們投資政策規定的高信貸質量標準的高等級公司債券。我們的投資政策旨在管理這些資產，以實現我們維持本金和保持充足流動性的目標。
我們的現金流用於運營主要包括員工的工資和工資；辦公室、實驗室和製造設施的設施和設施相關成本；與臨牀前研究、臨牀研究、合同製造、實驗室用品和服務相關的費用；以及諮詢、法律和其他專業費用。我們預計，隨着我們在臨牀試驗過程中推進目前的候選藥物並開發其他候選藥物，我們的運營現金流將繼續集中在這些領域。迄今為止，運營現金流的主要來源是從我們的合作伙伴和政府實體收到的款項以及我們提供的合同製造和研發服務收到的付款。任何新的合同製造和研發協議、合作協議、政府合同或補助金以及這些協議、合同或補助金下的任何付款的時間都不容易預測，而且每個季度可能有很大差異。
截至2023年9月30日，我們的主要流動性來源包括現金、現金等價物和2.353億美元的有價證券。在截至2023年9月30日的九個月中，我們經常出現虧損，虧損9,810萬美元。截至2023年9月30日的九個月中，用於運營的淨現金為7,480萬美元。我們認為，截至2023年9月30日的現金、現金等價物和有價證券足以滿足預計的營運資金需求併為到2025年的計劃運營提供資金，其中包括我們在科羅拉多州立大學、CindU、EoE和PN正在進行和計劃中的第二階段研究。如果我們選擇以現金支付與SRS簽訂的和解協議規定的未來里程碑（如果有），這可能會受到影響。
在接下來的十二個月中，我們可能會採取進一步措施籌集額外資金，以滿足我們的長期流動性需求，包括但不限於以下一項或多項：向現有或新的合作伙伴發放候選藥物許可、可能的業務合併、發行債務，或通過私募或公開發行發行普通股或其他證券。儘管我們過去成功地籌集了資金，但無法保證會以可接受的條件提供額外融資，而且隨着現有資源的使用，我們在籌資工作中的談判地位可能會惡化。也無法保證我們將能夠建立進一步的合作關係。額外的股權融資可能會削弱我們的股東；債務融資（如果有的話）可能涉及大量的現金支付義務和契約，限制我們的企業運營能力；許可或戰略合作可能會導致特許權使用費或其他條款，從而降低我們在開發產品的經濟潛力。如果我們實現了與這些付款相關的里程碑，我們能否在發行之日起十二個月及之後繼續為計劃運營提供資金，還取決於與SRS簽訂的和解協議規定的未來里程碑的支付時間和方式。我們可能會決定以現金、普通股或兩者的組合支付這些里程碑式的款項。如果我們無法籌集必要的資金來滿足我們的長期流動性需求，我們可能不得不推遲或停止一項或多項計劃的開發，停止或推遲正在進行或預期的臨牀試驗，比預期更早地批准項目，以大幅折扣或其他不利條件（如果有的話）籌集資金，或者出售我們的全部或部分業務。
經營活動
截至2023年9月30日的九個月，用於經營活動的淨現金為7,480萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為8,200萬美元。用於經營活動的淨現金減少主要是由於2022年第三季度根據和解協議向SRS支付了1,500萬美元的首期付款，固定收益投資利率提高導致的投資收入增加以及預付款減少，但研發費用的增加部分抵消了這一點。我們預計，在未來十二個月中，用於經營活動的現金將保持相對穩定，儘管每季度可能會出現波動。
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目錄
隨着候選藥物的開發，我們在研發領域已經並將繼續承擔鉅額成本，包括臨牀前和臨牀試驗以及臨牀藥物產品的製造。我們計劃花費大量資金，在臨牀試驗過程中推進我們目前的候選藥物，並開發其他候選藥物。隨着我們的候選藥物在臨牀試驗過程中的進展，根據我們現有的安排和未來可能達成的安排，我們可能有義務支付重要的里程碑式款項。
投資活動
截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為6,540萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為5,870萬美元。投資活動提供的淨現金增加主要是由於截至2023年9月30日的九個月中，有價證券的淨銷售額和到期日為6,650萬美元，而截至2022年9月30日的九個月為6,030萬美元。
融資活動
截至2023年9月30日的九個月，融資活動提供的淨現金為110萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為270萬美元。融資活動提供的淨現金減少主要是由於員工福利計劃下股票發行的淨收益減少。
第 3 項有關市場風險的定量和定性披露
作為我們投資組合的一部分，我們擁有對市場風險敏感的金融工具。我們的投資組合用於保護我們的資本，直到將其用於為運營提供資金，包括我們的研發活動。這些對市場風險敏感的工具均不用於交易目的。我們的現金主要投資於貨幣市場共同基金。這些投資每季度進行一次評估，以確定投資組合的公允價值。根據我們的投資政策的規定，我們會不時將多餘的現金餘額投資於有價證券，包括市政債券證券、美國政府機構證券和符合高信貸質量標準的高等級公司債券。我們的投資政策旨在管理這些資產，以實現我們維持本金和保持充足流動性的目標。由於這些投資的短期性質，我們認為由於市場風險，我們沒有重大敞口。利率可能的變化對我們的財務狀況和經營業績的影響並不大。
我們不使用衍生金融工具。由於這些工具的到期日較短，截至2023年9月30日，現金及現金等價物、應收賬款和應付賬款合併資產負債表中反映的賬面金額約為公允價值。
第 4 項控制和程序
評估披露控制和程序。
截至2023年9月30日，我們在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了披露控制和程序（定義見經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據該評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2023年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。我們的披露控制和程序旨在提供合理的保證，確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中需要披露的信息將在美國證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告，並酌情收集這些信息並傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
財務報告內部控制的變化。
在截至2023年9月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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目錄
第 5 項。其他信息
在本10-Q表季度報告所涵蓋的時期內，公司沒有董事或高管
第二部分 — 其他信息
第 1A 項。風險因素
除了本報告中列出的其他信息外，你還應仔細考慮第一部分 “第 1A 項” 中討論的因素。風險因素” 見我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告，這可能會對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響。我們在10-K表年度報告中描述的風險可能不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況和/或經營業績產生重大不利影響。
我們之前在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中披露的風險因素沒有重大變化。
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目錄
第 6 項。展品
作為本10-Q表季度報告的一部分提交的附錄列在隨附的附錄索引中，並以引用方式納入此處。
展覽索引
展覽 沒有。 |
| 描述 |
*31.1 | 總裁兼首席執行官認證 | |
*31.2 | 高級副總裁兼首席財務官認證 | |
**32.1 | 第 1350 節認證 | |
*101.INS | 直列式 XBRL 實例 文檔 — 實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中。 | |
*101.SCH | 內聯XBRL 分類擴展架構文檔。 | |
*101.CAL | 內聯XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。 | |
*101.DEF | 內聯XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。 | |
*101.LAB | 內聯XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。 | |
*101.PRE | 內聯XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。 | |
104 | 封面頁交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息）。 |
* | 隨函提交。 |
** | 隨函提供。 |
† | 表示管理合同或薪酬計劃、合同或安排。 |
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目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
| CELLDEX 治療公司 |
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| 來自： |
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| /s/ 安東尼·馬魯奇 |
日期：2023 年 11 月 2 日 | 安東尼·S·馬魯奇 |
| 總裁兼首席執行官 |
| （首席執行官） |
|
|
| /s/ 山姆·馬丁 |
日期：2023 年 11 月 2 日 | 山姆·馬丁 |
| 高級副總裁兼首席財務官 |
| （首席財務和會計官） |
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