•使用伯克利基本視力測試測量，在高劑量組（p=nS）中，視力的平均改善為0.30 logMar（相當於3行視力）。

•使用無提示的二項式、向後投影的字母顯示進行評估後，光感比基線有所改善（優勢比率 2.1-4.2；0.23-41.80 [80% CL]; p=nS) 適用於沒有光線感知或沒有光線感知的患者。

•Ora-mLOM™（多亮度定向和移動性）高對比度房間出口（測試受控照明下的活動能力和功能視覺）的成功導航百分比從基線時的 24.7± 15.2% 上升到第 28 天的 60.0 ± 20.7%（p=nS）。

•功能性磁共振成像顯示，與基線相比，在注射後的第2天和第14天，原發性視覺皮層的大腦活動有定性增加。

•患者報告説，與在日常活動中使用視覺有關，因此對整體功能視覺產生了積極影響。

•根據美國國家眼科研究所視覺功能問卷的衡量，生活質量的改善。增加了3.3個百分點（增加2-4個百分點被認為具有臨牀意義1）。

•效果持續時間似乎與臨牀前藥代動力學數據一致，支持每月注射 IVT 的配方。

•KIO-301 安全且耐受性良好，沒有嚴重的眼部和非眼部不良事件，也沒有任何視網膜炎症狀。

除了客觀數據外，患者還報告説，在為期28天的研究中，他們的視力發生了積極的變化。“我失明，生活在完全黑暗的環境中已有十多年了，我對再也見不到面感到屈服。在我參加這項試驗期間，在羅伯特·卡森博士及其團隊的照顧下，它改變了現實，實際上使我能夠在大約一個月內再次看到光明。” 試驗參與者克里斯·愛德華茲説。“我期待着未來的臨牀試驗，並希望這種療法最終能夠幫助所有有需要的人。”

在共同首席研究員卡森博士（阿德萊德大學眼科系）和範蓋爾德的指導下，ABACUS試驗包括6名患者，他們每隻眼睛都服用 KIO-301，總共評估了12隻眼睛。在入組的患者中，有一半是受 RP 影響最嚴重的患者，他們要麼無法感知光（沒有光線感知），要麼幾乎無法感知光線。其餘三人能夠感知光線，但視力極低，臨牀診斷為能夠感知手部動作或數手指，但即使是眼圖上最大的字母也無法讀懂。每隻眼睛接受單次 IVT 注射，注射量為 7.5（n=3）、25（n=6）或 50 µg（n=3）的 KIO-301。評估是在基線（KIO-301 注射前）和治療後 28 天內的多個時間點進行的。雖然安全性/耐受性是試驗的主要終點，但還評估了視力、動力學視野和功能性視力變化。為了瞭解大腦視覺皮層內的活動是否因治療而發生變化，該試驗還包括功能性磁共振成像。

“這項新技術為晚期遺傳性視網膜疾病患者帶來了希望。作用機制和試驗數據堅定地支持 KIO-301 的持續發展，有可能填補為這些患者尋找治療方法時未得到滿足的重大需求，” 範蓋爾德博士説。“基於 RP 與其他遺傳性視網膜疾病之間的共同病理，我們認為有機會探索 KIO-301 的治療其他幾種適應症，包括脈絡膜血癥和斯塔加特氏病。”

KIO-301 是一種小分子，被稱為分子光電開關，有可能為稱為視網膜神經節細胞（RGC）的特殊類型的視網膜神經元賦予光感能力。在健康的眼睛中，光線檢測由感光器（棒狀和錐體）執行。在RP中，150個已知基因中任何一個的突變都會導致感光器的最終死亡，通常從青少年時期開始。這種感光器死亡首先導致在黑暗的環境中難以看見，然後逐漸縮小視野，最終導致完全失明。感光器的死亡允許 KIO-301 有選擇地進入 RGC。一旦進入電池，KIO-301 就會定位在參與調節神經信號傳導的特定電壓門控離子通道內。當光照射到這些 RGC 時，KIO-301 會改變其形狀以改變電流流動，從而激活細胞，從而向大腦發出信號。當光線被移除時，KIO-301 會恢復到能量較低的形狀，從而停止向大腦發出的信號。通過這種方式，分子在眼睛內充當電燈開關。

Kiora首席開發官埃裏克·丹尼爾斯博士説：“我們要對參與ABACUS試驗的患者、家屬和護理人員表示最誠摯的感謝。”“首次人體研究是關於安全性和尋找療效信號的。經諮詢我們的科學和醫學顧問，這項首次人體研究中生成的數據有力地支持Kiora在2024年繼續進行虛假對照的多劑量II期臨牀試驗。我們將在第四季度與美國食品藥品管理局分享ABACUS的結果和ABACUS II的設計，以確保在我們希望將臨牀開發擴展到美國和歐盟的同時，保持一致。”

關於色素性視網膜炎

色素性視網膜炎是一種遺傳性退行性疾病，會影響視網膜的感光細胞。它的特徵是周圍視力和夜視力逐漸喪失，是由150多個基因中的一個基因的突變引起的。全球每4,000人中就有1人患有這種疾病，僅在美國，就有大約100,000名患者受到這種疾病的影響。這種患病率，加上50％的患者在37歲之前沒有資格開車，在55歲之前合法失明，這凸顯了對治療選擇的需求。Kiora開發的RP基因突變不可知療法可以滿足迫切需求。這種疾病的複雜性和異質性使治療具有挑戰性，這凸顯了對能夠解決與該疾病相關的儘可能多或全部基因突變的療法的需求。在這方面，KIO-301 是作為針對任何和所有基因變異的獨立療法開發的，如果出現任何有前途的基因療法，也有可能採用聯合療法。

公司介紹

Kiora Pharmicals首席開發官埃裏克·丹尼爾斯醫學博士對ABACUS試驗結果的介紹現已公佈。要觀看演示文稿，請訪問公司網站的 “投資者關係” 部分，網址為ir.kiorapharma.com。

1HMSA 醫療政策 — Luxturna-2022

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關於 Kiora 製藥

Kiora Pharmicals是一家臨牀階段的生物技術公司，開發和商業化治療孤兒視網膜疾病的產品。KIO-301 正在開發用於治療色素性視網膜炎、脈絡膜血癥和斯塔加特病。它是一種分子光電開關，有可能恢復遺傳性和/或年齡相關性視網膜變性患者的視力。KIO-104 正在開發用於治療後期非感染性葡萄膜炎。它是二氫乳清酸脱氫酶的下一代非甾體、免疫調節和小分子抑制劑。除了新聞稿和美國證券交易委員會的文件外，我們預計還會在我們的網站www.kiorapharma.com和社交媒體賬户上發佈可能與投資者相關的信息。我們鼓勵投資者在Twitter和LinkedIn上關注我們，並訪問我們的網站和/或訂閲電子郵件提醒。

前瞻性陳述

本新聞稿中的一些聲明是 “前瞻性的”，是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的。這些 “前瞻性” 陳述包括與開發和商業化工作以及與 Kiora 開發階段產品（包括 KIO-301 和 KIO-104）有關的其他監管或上市批准工作及其取得的成功（此類批准或成功可能無法及時獲得或根本無法實現）、KIO-301 改善日常活動視力的能力、將 KIO-301 擴展到其他適應症（包括脈絡膜血癥和 Staronideremia）的可能性等方面的陳述 Gardt 病，Kiora 的能力將臨牀開發擴展到美國和歐盟，以及ABACUS 研究結果的公佈時間和ABACUS II研究的設計。這些陳述涉及風險和不確定性，可能導致結果與本新聞稿中列出的陳述存在重大差異，包括及時進行臨牀試驗的能力、獲得任何必要的監管批准的能力、未來的 KIO-301 試驗是否會為參與者帶來相似的結果、市場和其他條件，以及Kiora向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中 “風險因素” 標題下描述的某些風險因素 2023 年 3 月 23 日，或中所述Kiora 的其他公開文件。Kiora的結果也可能受到Kiora目前尚未意識到的因素的影響。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。除非法律要求，否則Kiora明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布此類聲明的任何更新或修訂以反映其對這些聲明的期望的任何變化或任何此類聲明所依據的事件、條件或情況的任何變化。