附錄 99.1
聯繫方式 Ultragenyx 製藥公司
投資者
約書亞·希加
ir@ultragenyx.com
媒體
傑夫布萊克
media@ultragenyx.com
Ultragenyx公佈2023年第三季度財務業績和公司最新情況
2023 年第三季度的總收入為9,810萬美元，Crysvita® 的收入為7,490萬美元，Dojolvi® 的收入為1,660萬美元
重申2023年的預計總收入預期在4.25億美元至4.5億美元之間，Crysvita的收入為3.25億至3.4億美元，Dojolvi的收入為6500萬至7500萬美元
在十月份的分析師日上，公佈了三項主要臨牀項目的積極最新情況
加利福尼亞州諾瓦託——2023年11月2日——專注於嚴重罕見和超罕見遺傳病新產品的開發和商業化的生物製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）今天公佈了截至2023年9月30日的季度財務業績，並提供了該年度的財務指導。
Ultragenyx首席執行官兼總裁埃米爾·卡基斯醫學博士、博士表示：“由於對商業產品的需求不斷增長、近期產品的完成以及我們嚴格的支出和投資組合管理，我們的財務狀況良好。”“我們在關鍵臨牀項目上也取得了重大進展，並在10月的分析師日上重點介紹了來自成骨不全症 UX143、安傑爾曼綜合徵的 GTX-102 和威爾遜病的 UX701 的新中期數據，這些數據顯示了這些較大適應症的巨大治療潛力，並將在2024年進一步更新。”
2023 年第三季度精選財務數據表和財務業績
收入（千美元），（未經審計） |
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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Crysvita |
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產品銷售 |
$ |
19,200 |
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|
$ |
13,184 |
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|
$ |
57,318 |
|
|
$ |
34,980 |
|
特許權使用費收入 |
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35,160 |
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— |
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64,221 |
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— |
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非現金特許權使用費收入 |
|
20,543 |
|
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|
5,373 |
|
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42,695 |
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15,634 |
|
利潤分成區域的收入 |
|
— |
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51,348 |
|
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69,705 |
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148,121 |
|
Crysvita 的總收入 |
|
74,903 |
|
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69,905 |
|
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|
233,939 |
|
|
|
198,735 |
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Dojolvi |
|
16,553 |
|
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13,274 |
|
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|
47,347 |
|
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|
39,200 |
|
Mepesvii |
|
5,633 |
|
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|
6,045 |
|
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|
22,552 |
|
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15,839 |
|
Evkeeza |
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963 |
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— |
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|
|
1,540 |
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|
|
— |
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第一三共產株式會社 |
|
— |
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|
1,479 |
|
|
|
1,479 |
|
|
|
6,207 |
|
總收入 |
$ |
98,052 |
|
|
$ |
90,703 |
|
|
$ |
306,857 |
|
|
$ |
259,981 |
|
總收入
Ultragenyx報告稱，2023年第三季度的總收入為9,810萬美元，與2022年第三季度相比增長了8％。2023年第三季度的Crysvita產品銷售額（主要在拉丁美洲）為1,920萬美元，與2022年同期相比增長了46％，比2023年第二季度增長了14％。2023年第三季度還包括Crysvita在北美的5,020萬美元特許權使用費和非現金特許權使用費收入，這受到協和麒麟有限公司（KKC）從Ultragenyx標籤產品轉為KKC貼標產品相關的渠道庫存減少的影響，這是Crysvita北美商業化責任從Ultragenyx過渡到KKC的一部分。這一一次性變化發生在2023年第三季度，該公司預計Crysvita渠道庫存將在年底增加到更正常的水平。歐洲2023年第三季度的非現金特許權使用費收入為550萬美元。
精選財務數據（以千美元計，每股金額除外），（未經審計） |
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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總收入 |
$ |
98,052 |
|
|
$ |
90,703 |
|
|
$ |
306,857 |
|
|
$ |
259,981 |
|
運營費用： |
|
|
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|
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||||
銷售成本 |
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10,987 |
|
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|
8,631 |
|
|
|
33,158 |
|
|
|
23,001 |
|
研究和開發 |
|
157,245 |
|
|
|
237,297 |
|
|
|
487,892 |
|
|
|
534,981 |
|
銷售、一般和管理 |
|
74,917 |
|
|
|
69,841 |
|
|
|
232,966 |
|
|
|
205,290 |
|
運營支出總額 |
|
243,149 |
|
|
|
315,769 |
|
|
|
754,016 |
|
|
|
763,272 |
|
淨虧損 |
$ |
(159,649 |
) |
|
$ |
(245,106 |
) |
|
$ |
(483,449 |
) |
|
$ |
(555,588 |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(2.23 |
) |
|
$ |
(3.50 |
) |
|
$ |
(6.81 |
) |
|
$ |
(7.96 |
) |
運營費用
2023年第三季度的總運營支出為2.431億美元，其中包括3490萬美元的非現金股票薪酬。到2023年，年度運營支出預計為
2
與2022年相比有所下降，因為該公司在執行高價值計劃的同時管理員工人數並提高了運營槓桿率。
淨虧損
2023年第三季度，Ultragenyx公佈的淨虧損為1.596億美元，合每股虧損2.23美元，而2022年第三季度的基本和攤薄後淨虧損為2.451億美元，合每股虧損3.50美元。
現金、現金等價物和有價債務證券
截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價債務證券為5.242億美元。這不包括2023年10月完成的普通股承銷公開發行和預融資認股權證的3.265億美元淨收益。
2023 年財務指導
對於2023年全年，該公司預計：
近期更新和臨牀里程碑
UX143（setrusumab）治療成骨不全症（OI）的單克隆抗體：2期顯示年化骨折率降低了67％，骨礦物質密度持續改善
在美國骨與礦物研究學會 2023 年年會 (ASBMR) 上，公佈了 2/3 期軌道研究第 2 階段部分的中期數據，這些數據表明，在隨訪至少 6 個月後，使用 setrusumab 治療可顯著降低 OI 患者的骨折發生率，並繼續顯示出腰椎骨礦物質密度 (BMD) 的持續而有意義的改善。截至截止日期（2023年8月4日），在使用setrusumab治療至少六個月後，該研究2期部分所有24名患者的年化骨折率降低了67％。在治療前的兩年中，年化骨折率中位數為0.72，在九個月的平均治療持續時間內降至0.00（n=24，p=0.042）。截至數據截止時，該研究中未觀察到與治療相關的嚴重不良事件（SAE）。預計將在2024年發佈更多長期的第二階段數據。
在後期臨牀試驗（Orbit 和 Cosmic）中，正在對患者進行給藥，這些試驗評估了setrusumab在兒科和年輕成人OI患者中的應用情況。Orbit研究的第三階段目標是在12個國家的50多個地點招收多達195名患者。那個
3
3 期 Cosmic 研究是一項主動對照研究，評估與靜脈注射雙膦酸鹽 (IV-BP) 療法相比，setrusumab 對 2 至 患者年化總骨折率的影響
GTX-102 Angelman 綜合徵的反義寡核苷酸：1/2 期研究中來自擴展隊列的數據顯示，在多個領域都有臨牀意義的改善
2023 年 10 月，分析師日活動中公佈了安吉爾曼綜合徵 GTX-102 1/2 期擴展隊列（第 4-7 組）的中期數據。數據顯示，與自然史數據（如果有）相比，在多個領域都有改善，並且臨牀變化與腦電圖的定量變化有關。長期數據顯示，停止和重新開始治療的患者在重新服用當前療法後重新獲得了先前的發育技能。截至數據截止日期，自2022年11月以來，沒有其他與治療相關的SAE，包括下肢無力。
在全球範圍內，研究機構正在對擴展隊列（Cohorts A-E）中的患者進行給藥，該組將評估與擴展隊列相同的安全性、藥代動力學和療效衡量標準。目前，預計在2024年上半年將有至少20名加入擴增隊列的患者的數據，這些患者已經接受了六個月或更長時間的治療。
威爾遜病的 UX701 AAV 基因療法：關鍵臨牀研究給藥患者的第一階段；預計第一階段的入組將在今年年底左右完成
2023 年 10 月，在分析師日活動上公佈了正在進行的 Cyprus2+ 威爾遜病 UX701 研究中第一劑量隊列（5.0 x 10^12 gc/kg）的中期數據。該公司宣佈，在第一隊列中，有五分之四的患者尿銅含量降低，並且正在逐漸減少螯合劑和/或鋅療法，其中包括該隊列中三名較早接受治療但現在完全不符合標準護理療法的患者。截至數據截止時，UX701 的耐受性總體良好，沒有與治療相關的 SAE。
在這項關鍵研究中，三個劑量遞增組中第二組的給藥已經完成。數據安全監測委員會（DSMB）計劃舉行會議，並將審查第二組的可用安全數據，然後提出關於升級到本研究第一階段第三組的建議。第一階段目前有望在年底左右完成入學，這些數據預計將在2024年上半年公佈。在此階段，將評估 UX701 的安全性和有效性，並將在研究的關鍵、隨機、安慰劑對照階段選擇劑量進行進一步評估。
DTX401 AAV 基因療法 Ia 型糖原貯積病 (gsDia)：第 3 階段的給藥研究已完成
2023年5月，Ultragenyx宣佈第三期研究中最後一位患者已經服藥。這項為期 48 周的研究已全面招收了八歲及以上的患者，隨機分配為 1:1
4
DTX401 或安慰劑。主要終點是在保持血糖控制的同時，減少使用玉米澱粉的口服葡萄糖替代品。第三階段的數據預計將在2024年上半年發佈。
DTX301 AAV 基因療法治療鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症：第 3 期研究給藥患者
在正在進行的3期研究中，Ultragenyx正在對患者進行隨機分配和給藥。這項為期 64 周的關鍵研究將包括大約 50 名患者，以 1:1 的比例隨機分配給 DTX301 或安慰劑。主要終點是通過去除氨水清除劑藥物和限制蛋白質飲食以及24小時氨含量的變化來衡量的反應。目前預計註冊將於2024年上半年完成。
電話會議和網絡直播信息
Ultragenyx將於今天，即2023年11月2日星期四太平洋時間下午2點/美國東部時間下午5點舉行電話會議，討論2023年第三季度的財務業績並提供公司最新情況。電話會議的網絡直播和重播將通過該公司的網站 https://ir.ultragenyx.com/events-presentations 播出。要參加現場通話，請點擊以下鏈接 (https://edge.media-server.com/mmc/p/t97kpsfo) 進行註冊，您將獲得撥號詳細信息。電話會議的重播將持續一年。
關於 Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供治療嚴重罕見和超罕見遺傳疾病的新療法。該公司已經建立了多元化的經批准的藥物和候選治療產品組合，旨在解決醫療需求未得到滿足且生物學清晰的疾病，這些疾病通常沒有經過批准的治療潛在疾病的療法。
該公司由一支在罕見病療法的開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略以時間和具有成本效益的藥物開發為前提，目標是最緊迫地為患者提供安全有效的療法。
有關 Ultragenyx 的更多信息，請訪問該公司的網站：www.ultragenyx.com。
前瞻性陳述和數字媒體的使用
除此處包含的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項，包括與Ultragenyx對其未來的預期和預測有關的聲明
5
根據1995年《私人證券訴訟改革法》的 “安全港” 條款，經營業績和財務業績、預期的成本或支出削減、其臨牀項目和臨牀研究的時機、進展和計劃、未來的監管互動以及監管申報的組成部分和時間均為前瞻性陳述。此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的顯著差異。此類風險和不確定性包括臨牀藥物開發的不確定性和獲得監管部門批准的不可預測性和漫長的過程、與我們的候選產品的嚴重或不良副作用相關的風險、公司在預期時間範圍內實現其預期開發目標的能力、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險、我們在產品銷售創收方面的經驗有限、與產品責任訴訟相關的風險、我們的依賴協和麒麟作為Crysvita的商業供應，分銷商和專業藥房的購買或分銷模式波動，我們在美國和加拿大推廣Crysvita的專有權利向協和麒麟過渡，以及與這種過渡相關的意外成本、延遲、困難或對收入的不利影響，公司產品和候選產品的市場機會小於預期，製造風險，來自其他療法或產品的競爭以及其他事項這可能會影響現有現金、現金等價物和短期投資為運營提供資金的充足性、公司未來的經營業績和財務業績、臨牀試驗活動和報告結果的時間安排以及Ultragenyx產品和候選藥物的可用性或商業潛力。Ultragenyx沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。有關可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性，以及與Ultragenyx業務相關的總體風險的進一步描述，請參閲Ultragenyx於2023年8月4日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告及其隨後向美國證券交易委員會提交的定期報告。
除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還利用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關該公司的重要信息，包括可能被視為對投資者至關重要的信息，並遵守FD法規規定的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，可在Ultragenyx的投資者關係網站 (https://ir.ultragenyx.com/) 和LinkedIn網站 (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/) 上查閲。
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6
Ultragenyx 製藥公司
精選運營報表財務數據
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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|
2023 |
|
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2022 |
|
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2023 |
|
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2022 |
|
||||
運營報表數據： |
|
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||||
收入： |
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||||
產品銷售 |
$ |
42,349 |
|
|
$ |
32,503 |
|
|
$ |
128,757 |
|
|
$ |
90,019 |
|
特許權使用費收入 |
|
55,703 |
|
|
|
5,373 |
|
|
|
106,916 |
|
|
|
15,634 |
|
協作和許可 |
|
— |
|
|
|
52,827 |
|
|
|
71,184 |
|
|
|
154,328 |
|
總收入 |
|
98,052 |
|
|
|
90,703 |
|
|
|
306,857 |
|
|
|
259,981 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
10,987 |
|
|
|
8,631 |
|
|
|
33,158 |
|
|
|
23,001 |
|
研究和開發 |
|
157,245 |
|
|
|
237,297 |
|
|
|
487,892 |
|
|
|
534,981 |
|
銷售、一般和管理 |
|
74,917 |
|
|
|
69,841 |
|
|
|
232,966 |
|
|
|
205,290 |
|
運營費用總額 |
|
243,149 |
|
|
|
315,769 |
|
|
|
754,016 |
|
|
|
763,272 |
|
運營損失 |
|
(145,097 |
) |
|
|
(225,066 |
) |
|
|
(447,159 |
) |
|
|
(503,291 |
) |
股票投資公允價值的變化 |
|
(1,419 |
) |
|
|
(1,626 |
) |
|
|
(1,492 |
) |
|
|
(21,139 |
) |
與出售相關的負債的非現金利息支出 |
|
(17,665 |
) |
|
|
(14,505 |
) |
|
|
(48,676 |
) |
|
|
(27,141 |
) |
其他收入，淨額 |
|
5,182 |
|
|
|
2,378 |
|
|
|
15,755 |
|
|
|
3,130 |
|
所得税前虧損 |
|
(158,999 |
) |
|
|
(238,819 |
) |
|
|
(481,572 |
) |
|
|
(548,441 |
) |
所得税準備金 |
|
(650 |
) |
|
|
(6,287 |
) |
|
|
(1,877 |
) |
|
|
(7,147 |
) |
淨虧損 |
$ |
(159,649 |
) |
|
$ |
(245,106 |
) |
|
$ |
(483,449 |
) |
|
$ |
(555,588 |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(2.23 |
) |
|
$ |
(3.50 |
) |
|
$ |
(6.81 |
) |
|
$ |
(7.96 |
) |
計算每股淨虧損時使用的加權平均股， |
|
71,664,493 |
|
|
|
70,054,173 |
|
|
|
70,987,801 |
|
|
|
69,834,037 |
|
7
Ultragenyx 製藥公司
運營費用中包含的選定活動
（以千計）
（未經審計）
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
||||||||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
基於股票的非現金薪酬 |
$ |
34,877 |
|
|
$ |
35,761 |
|
|
$ |
101,469 |
|
|
$ |
101,013 |
|
流程內研發費用來自 |
|
— |
|
|
$ |
75,234 |
|
|
|
— |
|
|
$ |
75,234 |
|
UX143 臨牀里程碑 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
$ |
9,000 |
|
|
|
— |
|
Ultragenyx 製藥公司
精選資產負債表財務數據
（以千計）
（未經審計）
|
9月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
資產負債表數據： |
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和有價債務證券 |
$ |
524,165 |
|
|
$ |
896,732 |
|
營運資金 |
|
345,210 |
|
|
|
622,689 |
|
總資產 |
|
1,238,140 |
|
|
|
1,545,444 |
|
股東權益總額 |
|
31,714 |
|
|
|
352,494 |
|
8